بيان المهمة، الرؤية، & القيم الأساسية لشركة Praxis Precision Medicines, Inc. (PRAX)

عندما يتم تقييم شركة أدوية بيولوجية في المرحلة السريرية مثل Praxis Precision Medicines, Inc. (PRAX) برأس مال سوقي يبلغ تقريبًا 4.67 مليار دولار اعتبارًا من نوفمبر 2025، لم تعد مهمتها التأسيسية ورؤيتها وقيمها الأساسية مجرد نموذج مؤسسي - بل هي المخطط التشغيلي الذي يبرر هذا التقييم والقيم الأساسية. 225.01% زيادة القيمة السوقية خلال الاثني عشر شهرا الماضية. ترى الشركة تتدفق 60.8 مليون دولار في البحث والتطوير في الربع الأول من عام 2025 فقط، ولكن ماذا يعني هذا الاستثمار الضخم في الواقع بالنسبة لهدفهم المتمثل في تقديم علاجات تغير الحياة لاضطرابات الجهاز العصبي المركزي؟ كيف يمكن للقيم الأساسية للفضول والثقة والملكية والنتائج أن تدفع الشركة بشكل واضح إلى تحقيق هدفها 69.3 مليون دولار صافي الخسارة في الربع الأول من عام 2025 تجاه رؤيتها لإعادة تشكيل الحالة الإنسانية؟

شركة براكسيس للطب الدقيق (PRAX) Overview

أنت تنظر إلى شركة تقوم بمراهنة كبيرة على الطب الدقيق (نهج مخصص لعلاج الأمراض). شركة Praxis Precision Medicines, Inc. هي شركة أدوية حيوية في المرحلة السريرية، مما يعني أن قيمتها مرتبطة بخط إنتاج الأدوية لديها وليست بالمبيعات الحالية. هذا فرق حاسم للمستثمرين، لذا لا تخلط بين تقدم خط الأدوية والعائدات التجارية.

تأسست الشركة في عام 2015 ويقع مقرها الرئيسي في بوسطن، ماساتشوستس، وتركز Praxis على تطوير علاجات لاضطرابات الجهاز العصبي المركزي (CNS) من خلال تحويل الرؤى الجينية إلى علاجات. مهمة الشركة واضحة: تحويل الرؤى حول المحركات الجينية للاضطرابات العصبية إلى علاجات جديدة تغير حياة المرضى وعائلاتهم. يستخدمون منصات ملكية مثل Cerebrum™ وSolidus™ لاكتشاف العلاجات الجزيئية الصغيرة والنوكليوتيدات المضادة (ASO).

حتى نوفمبر 2025، كانت Praxis تطور عدة مرشحين رئيسيين:

• Ulixacaltamide: في المرحلة الثالثة لعلاج الرجفان الأساسي (ET)، مع توقع تقديم طلب دواء جديد (NDA) في وقت لاحق من عام 2025.
• ريلتريجين: يستهدف اعتلالات الدماغ النمائي والصرع (DEEs)، والتي حصلت مؤخرًا على تصنيف العلاج المتقدم من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA).
• فورماتريجين: مغير قنوات الصوديوم للصرعات الشائعة، ويظهر 56.3% انخفاضًا متوسطًا في تكرار النوبات في دراسة المرحلة الثانية.

إيرادات الشركة خلال الاثني عشر شهرًا الماضية (TTM) حتى 30 سبتمبر 2025 تصل إلى حوالي 7.46 مليون دولار أمريكي، ولكن هذه الإيرادات تأتي أساسًا من الاتفاقيات التعاونية والترخيص، وليس من مبيعات المنتجات.

الأداء المالي للربع الثالث من 2025 والاستثمار في البحث والتطوير

تعكس أحدث التقارير المالية لشركة براكسيس بريسيجن ميديسينز، الصادرة في 5 نوفمبر 2025، واقع شركة الأدوية الحيوية المستثمرة بكثافة في التجارب السريرية المتقدمة. لن ترى هنا إيرادات منتجات قياسية، لكنك سترى استثمارًا هائلًا في البحث والتطوير، وهذه هي القصة الحقيقية.

سجلت الشركة خلال الربع الثالث من عام 2025 خسارة صافية قدرها 73.9 مليون دولار، وهي زيادة كبيرة عن صافي الخسارة البالغة 51.9 مليون دولار التي تم الإبلاغ عنها في نفس الربع من عام 2024. وهذه الخسارة المتزايدة هي نتيجة مباشرة لتسريع خط أنابيبهم. إليك الحساب السريع: قفزت نفقات البحث والتطوير في الربع الثالث من عام 2025 إلى 65.79 مليون دولارمما يؤدي إلى زيادة الحرق.

يمكنك أن ترى أن تركيز السوق ينصب على الإمكانات المستقبلية. وشهدت أسهم الشركة ارتفاعا ملحوظا 134% عائد سعر السهم منذ بداية العام حتى منتصف نوفمبر 2025، مما دفع القيمة السوقية للشركة إلى 4.22 مليار دولار. ومع ذلك، ظل النقد وما في حكمه عند مستوى 149.5 مليون دولار اعتبارًا من 30 سبتمبر 2025، والتي، على الرغم من أهميتها، سيتم نشرها بسرعة لتمويل هذه التجارب الحاسمة.

التطبيق العملي: رائد في الطب الدقيق للجهاز العصبي المركزي

تضع شركة Praxis Precision Medicines نفسها بالتأكيد كقائد في العلاج الدقيق لاضطرابات الجهاز العصبي المركزي، خاصة في حالات الصرع النادرة. فهم لا يقتصرون على تطوير الأدوية فقط؛ بل يستهدفون الجذور الجينية المحددة لهذه الحالات المدمرة، وهو تحول كبير عن العلاجات التقليدية واسعة النطاق. هذا التركيز هو ما يحفز التوقعات العالية في السوق.

يدفع السوق علاوة كبيرة مقابل هذا الإمكان المستقبلي، ما ينعكس في نسبة السعر إلى الدفتر (P/B) العالية والتي تبلغ 13.6x، وهي أعلى بكثير من متوسط صناعة التكنولوجيا الحيوية في الولايات المتحدة الذي يبلغ فقط 2.5x. وتوضح هذه العلاوة أن المستثمرين يراهنون بشكل كبير على النجاح التجاري للمرشحين مثل أوليساكالتاميد وريلوتريجين.

إن تصنيف العلاج الثوري الذي أصدرته إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لعقار ريلوتريجين في SCN2A وSCN8A DEEs يؤكد مكانتهم كمبتكر رئيسي في هذا المجال. إنها إشارة إلى أن المسار التنظيمي لمرشحي منتجاتهم الرئيسية يكتسب زخمًا. لفهم من يقود هذا الاستثمار ولماذا السوق صعودي للغاية، يجب عليك التحقق من ذلك استكشاف مستثمر شركة Praxis Precision Medicines, Inc. (PRAX). Profile: من يشتري ولماذا؟

بيان مهمة شركة Praxis Precision Medicines, Inc. (PRAX).

إن بيان مهمة شركة Praxis Precision Medicines, Inc. (وهي شركة صيدلانية حيوية في المرحلة السريرية تترجم الرؤى الجينية إلى علاجات جديدة) هو تفويض مباشر وموجه نحو العمل: لمساعدة المرضى من خلال تقديم علاجات تغير حياتهم بشكل أسرع وأكثر فعالية مما تم القيام به من قبل - والقيام بذلك مرارًا وتكرارًا. وهذا ليس مجرد شعار تسويقي؛ إنه المحرك الأساسي لقراراتهم الإستراتيجية، خاصة في مجال اضطراب الجهاز العصبي المركزي (CNS) عالي المخاطر والمكافأة. ترى أن هذه المهمة توجه تطويرهم القوي لخطوط الإنتاج واستثماراتهم الكبيرة في الأبحاث، والتي تعد بالتأكيد إشارة رئيسية للمستثمرين.

تتمثل رؤية الشركة في تحقيق حياة أكثر حرية وإشباعًا للمرضى من خلال تطوير أدوية عالية التأثير للعائلات المتضررة من اضطرابات الدماغ المعقدة. يعد هذا التركيز أمرًا بالغ الأهمية بالنسبة لشركة التكنولوجيا الحيوية، لأنه يربط أهدافها المؤسسية بالاحتياجات الطبية العميقة التي لم تتم تلبيتها. على سبيل المثال، يخصص السوق قيمة عالية لهذه الإمكانية المستقبلية، مع تداول السهم بخصم ملحوظ عن قيمته العادلة المقدرة $1,891.95 للسهم الواحد وفقًا لبعض نماذج التدفقات النقدية المخصومة، على الرغم من نسبة السعر إلى القيمة الدفترية البالغة 13.6x اعتبارًا من نوفمبر 2025.

المكون 1: تقديم علاجات تغير الحياة (التركيز على النتائج)

العنصر الأساسي الأول هو الالتزام بتقديم علاجات تغير الحياة، والتي تنفذها شركة Praxis Precision Medicines من خلال منصاتها الخاصة والتركيز المستمر على النتائج. وهذا هو المكان الذي يصبح فيه التزامهم المالي بالبحث والتطوير مقياسًا ملموسًا لنجاح مهمتهم. إليك الحساب السريع: ارتفعت نفقات البحث والتطوير للربع الثالث من عام 2025 إلى 65.8 مليون دولار، زيادة كبيرة من 41.9 مليون دولار في نفس الفترة من عام 2024.

يُترجم هذا الإنفاق الضخم على البحث والتطوير مباشرةً إلى تقدم سريري في مرحلة متأخرة. في أكتوبر 2025، أعلنت الشركة عن نتائج إيجابية من برنامج Essential3 لـ ulixacaltamide في الرعاش الأساسي (ET)، وهو اضطراب يؤثر على حوالي سبعة ملايين شخص في الولايات المتحدة، أدى هذا النجاح، وهو أول برنامج إيجابي للمرحلة الثالثة لدواء في ET، إلى وضعهم في موقع تقديم طلب دواء جديد (NDA) في 2025. وهذا إجراء واضح على المدى القريب يرتبط مباشرة بمهمتهم.

• Ulixacaltamide: من المتوقع تقديم NDA في 2025.
• فورماتريجين: يقلل من تكرار النوبات 56.3% في مرضى FOS.
• ريلوتريجين: أظهر أ تخفيض 77% في النوبات الحركية لدى مرضى DEE.

المكون 2: أسرع وأكثر فعالية (عقلية "الفضول" و"الملكية")

أما المكون الثاني، وهو تقديم العلاجات "بشكل أسرع وأكثر فعالية"، فهو متجذر في القيم الأساسية للشركة وهي الفضول و الملكية. هذه هي منهجيتهم في تبسيط التعقيد من خلال ترجمة الرؤى الجينية إلى علاجات مستهدفة. إنهم يستخدمون منصتين رئيسيتين: منصة الجزيئات الصغيرة Cerebrum™ ومنصة قليل النوكليوتيد المضاد للتحسس (ASO) Solidus™.

يغذي الفضول الابتكار، ويدفع الفريق إلى تحدي مسارات التطوير التقليدية. على سبيل المثال، يتماشى برنامج relutrigine الخاص بهم لعلاج حالات الصرع النادرة عند الأطفال مثل SCN2A وSCN8A-DEEs مع إدارة الغذاء والدواء على مسار تنظيمي في نوفمبر 2025، مما قد يفتح الطريق أمام اتفاقية عدم الإفشاء في أوائل عام 2026. وهذا مسار تطوير سريري فعال وصارم، ونتيجة مباشرة لتولي ملكية المشكلة والجرأة للحصول على المزيد (Dare for More™ هي روحهم). هذا النهج هو السبب وراء قيام السوق بتقدير خط الأنابيب الخاص بهم بشكل كبير جدًا، حتى مع وجود إيرادات متأخرة لمدة 12 شهرًا فقط 7.46 مليون دولار اعتبارًا من نوفمبر 2025.

المكون 3: مساعدة المرضى (نهج "الثقة" و"توجيه المريض")

العنصر الأخير والأكثر تعاطفاً هو التركيز الوحيد على "مساعدة المرضى"، والذي تدعمه قيمتهم الأساسية المتمثلة في الثقة. وهذا يعني تطبيق استراتيجيات التطوير الموجهة للمريض لتقديم ما يحتاجه المرضى بالفعل، وليس فقط ما هو ممكن علميا.

تقوم الشركة ببناء الثقة من خلال الشفافية والوفاء بوعودها. على سبيل المثال، أظهرت دراسة EMBOLD الخاصة بالريلوتريجين أن المرضى الذين يستمرون في العلاج بامتداد التسمية المفتوحة (OLE) شهدوا تحسنًا كبيرًا تخفيض 77% في النوبات الحركية من خط الأساس خلال تسعة أشهر من العلاج. إن هذا التحسن المستمر والملموس في حياة المرضى الثلاثة عشر في مجموعة OLE هو المهمة قيد التنفيذ. بالإضافة إلى الحجم الهائل لاهتمام المرضى 100.000 مريض إن إظهار الاهتمام بدراسة ulixacaltamide Essential3 منذ أواخر عام 2023 يسلط الضوء على الحاجة الملحة التي يعالجونها. إذا كنت تريد التعمق أكثر في رد فعل السوق على هذه المعالم، فيجب عليك التحقق من ذلك استكشاف مستثمر شركة Praxis Precision Medicines, Inc. (PRAX). Profile: من يشتري ولماذا؟

بيان رؤية شركة Praxis Precision Medicines, Inc. (PRAX).

أنت تبحث عن الجوهر وراء شريط الأسهم، ومع شركة مثل Praxis Precision Medicines, Inc. (PRAX)، فإن الرؤية هي خارطة الطريق المالية. رؤيتهم الأساسية تدور حول إعادة تشكيل الحالة الإنسانية إلى وجود أكثر حرية وإشباعًا من خلال تطوير أدوية عالية التأثير لاضطرابات الدماغ المعقدة. إنه بيان جريء، لكن التنفيذ يرتكز على أربع ركائز استراتيجية واضحة تدفع إنفاقهم على البحث والتطوير، وفي النهاية، تقييمهم.

الخطر على المدى القريب هو حرق النقدية - خسارة صافية 73.9 مليون دولار في الربع الثالث من عام 2025 وحده، ولكن الفرصة تكمن في تقدم خط الأنابيب، والذي يرتبط بشكل مباشر بهذه الركائز. فيما يلي نظرة على كيفية توافق استراتيجيتهم مع البيانات المالية، والتي يمكنك قراءة المزيد عنها شركة Praxis Precision Medicines, Inc. (PRAX): التاريخ والملكية والرسالة وكيفية عملها وكسب المال.

الركيزة الأولى بسيطة: التركيز على الأهداف العلاجية التي يتم تحديدها من خلال علم الوراثة البشرية. بالنسبة لشركة الأدوية الحيوية، هذه هي الإستراتيجية النهائية للتخلص من المخاطر، والانتقال إلى ما هو أبعد من كيمياء التجربة والخطأ. إنهم يترجمون الأفكار المستمدة من الصرع الوراثي إلى علاجات لاضطرابات الجهاز العصبي المركزي (CNS) الأوسع، وهي فرصة هائلة في السوق.

هذا التركيز هو السبب في أن إيراداتها السنوية المسجلة لا تزال منخفضة نسبيًا عند 7.46 مليون دولار، لأنها كانت في مرحلة ما قبل التداول التجاري، ولكن هذا أيضًا هو السبب وراء ارتفاع أسهمها بشكل ملحوظ 134% عائد سعر السهم منذ بداية العام حتى تاريخه اعتبارًا من منتصف نوفمبر 2025. ويدفع المستثمرون قسطًا بنسبة السعر إلى القيمة الدفترية قدره 13.6x-للوعد بوجود خط أنابيب تم التحقق من صحته وراثياً، وليس الأصول المتداولة. السوق يراهن على العلم.

تدور هذه الركيزة حول كفاءة استخدام أدوات الترجمة للتحقق من صحة إمكانات مرشح المنتج والحصول على دليل مبكر على علم الأحياء. باختصار، يريدون أن يفشلوا بسرعة وبتكلفة زهيدة في المختبر، وليس ببطء وبتكلفة باهظة في تجارب المرحلة الثالثة.

وتظهر الزيادة في نفقات البحث والتطوير (R&D) هذا الالتزام. كان البحث والتطوير في الربع الثالث من عام 2025 65.8 مليون دولار، قفزة 23.9 مليون دولار من الربع الثالث من عام 2024. وإليك الحسابات السريعة: الجزء الأكبر من تلك الزيادة، 21.7 مليون دولار، انتقلت إلى منصة الجزيئات الصغيرة Cerebrum™، وهي المحرك للمرشحين الرئيسيين مثل ulixacaltamide لـ Essential Tremor. وهذا هو المكان الذي سيثبت فيه المال نجاح العلم في وقت مبكر.

تؤكد الركيزة الثالثة على مسارات التطوير السريري الفعالة والصارمة لإثبات المفهوم (PoC). في صناعة كثيفة رأس المال، السرعة والدقة هي السبيل الوحيد للبقاء. إنهم يستخدمون طريقة سريعة في العمل، والتي ينبغي أن تضغط الجداول الزمنية وتحافظ على رأس المال.

على الرغم من الخسارة الصافية في الربع الثالث من عام 2025 73.9 مليون دولار، لا تزال أموال الشركة النقدية وما يعادلها والأوراق المالية القابلة للتسويق في وضع صحي 389.2 مليون دولار اعتبارًا من 30 سبتمبر 2025. بالإضافة إلى ذلك، يعمل الاكتتاب العام الأخير على توسيع مدرجها التشغيلي إلى 2028. تمنحهم هذه الوسادة الوقت اللازم لتنفيذ المعالم الرئيسية دون الاضطرار إلى البيع بأسعار بخسة، وهو ما يعد بالتأكيد علامة جيدة على طول عمر خط الأنابيب.

• حقق Ulixacaltamide نقاط النهاية الأولية وجميع نقاط النهاية الثانوية في دراسة المرحلة الثالثة للرعشة الأساسية في أكتوبر 2025.
• إن Relutrigine على المسار التنظيمي مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لعلاج حالات الصرع النادرة لدى الأطفال، ويستهدف تقديم طلب دواء جديد (NDA) في أوائل عام 2026.

وأخيرًا، ترتكز الرؤية على استراتيجيات التطوير الموجهة للمريض، مما يضمن أن العلاجات تقدم ما يحتاجه المرضى بالفعل. وهذا أكثر من مجرد إيثار؛ إنها أعمال ذكية. إن معالجة الاحتياجات الكبيرة غير الملباة، مثل ما يقرب من سبعة ملايين شخص في الولايات المتحدة المتضررين من الهزة الأساسية، يعني فرصة تجارية واضحة عند الموافقة.

كان طلب المرضى على برنامجهم الرئيسي، ulixacaltamide، قويًا: انتهى 200,000 أظهر المرضى اهتمامًا بالمشاركة في تجربة Essential3. ويؤكد هذا المستوى من اهتمام المرضى الجدوى التجارية وحجم السوق، وهو أمر بالغ الأهمية بالنسبة لشركة ذات دخل صافي مسجل قدره - 182.82 مليون دولار خلال الأرباع الأربعة الأخيرة. هذا التركيز الصبور هو كيف يخططون لتحويل هذه الخسارة إلى ربح.

القيم الأساسية لشركة Praxis Precision Medicines, Inc. (PRAX).

أنت تنظر إلى شركة Praxis Precision Medicines, Inc. (PRAX) وتحاول تعيين قيمها المعلنة لأدائها الفعلي لعام 2025. هذه هي الطريقة الصحيحة للتفكير في شركة أدوية حيوية في المرحلة السريرية؛ ويجب أن تقود ثقافتهم - قيمهم الأساسية - عملية تطوير الأدوية الصارمة والمكلفة والتي لا يمكن التنبؤ بها في كثير من الأحيان. مهمة براكسيس بسيطة: تقديم علاجات تغير حياة المرضى بشكل أسرع وأكثر فعالية. لقد أسسوا هذه المهمة على أربع قيم أساسية: الفضول, الثقة, الملكية، و النتائج.

بصراحة، قيم الشركة هي مجرد كلمات ما لم تراها على أرض الواقع. بالنسبة لشركة Praxis، تقدم معالمها لعام 2025 دليلاً واضحًا وملموسًا على هذه القيم في العمل، خاصة أنها تمكنت من إدارة خسارة صافية قدرها 71.1 مليون دولار في الربع الثاني من عام 2025 مع الحفاظ على مدرج نقدي حتى عام 2028.

الفضول

الفضول في هذه الصناعة يعني طرح أسئلة جديدة حول المشاكل القديمة. بالنسبة إلى Praxis، يُترجم هذا إلى نهجهم الحيادي للمنصة، وهو طريقة ذكية للغاية للتخلص من المخاطر في خط الأنابيب الخاص بهم. فهي ليست مرتبطة بتقنية واحدة. إنهم يستخدمون منصتين متكاملتين لمعالجة اضطرابات الجهاز العصبي المركزي (CNS): منصة الجزيئات الصغيرة Cerebrum™ ومنصة Solidus™ قليل النوكليوتيد المضاد للتحسس (ASO).

تعد استراتيجية المنصة المزدوجة هذه أنقى تعبير عن فضولهم الفكري. فهو يتيح لهم متابعة طرائق علاجية مختلفة لهدف واحد، أو معالجة مجموعة واسعة من الأفكار الجينية. على سبيل المثال، في عام 2025، يقومون بترشيح ثلاثة مرشحين جدد للتطوير من منصة Solidus ASO - PRAX-080، وPRAX-090، وPRAX-100 - لمعالجة اضطرابات مثل PCDH19 وSYNGAP1 واعتلال الدماغ التنموي والصرع (DEEs). وهذا التزام واضح باستكشاف كل زاوية لإيجاد حل للمرضى.

• استخدام منصتين: المخ (جزيء صغير) وسوليدوس (ASO).
• قم بترشيح ثلاثة مرشحين جدد لـ ASO في عام 2025.

الثقة

الثقة هي أساس الفريق عالي الأداء، ولكنها تمتد أيضًا إلى مجتمع المرضى. يؤكد التطبيق العملي على استراتيجية التطوير الموجهة للمريض، حيث تتألق قيمة الثقة حقًا. إنهم يهدفون إلى تقديم ما يحتاجه المرضى بالفعل، وليس فقط ما يمليه العلم.

ويتجلى هذا الالتزام من خلال جهودهم الهائلة في مشاركة المرضى. على سبيل المثال، شهد برنامج Essential3 الخاص بـ ulixacaltamide في حالات الرعاش مجهول السبب تسجيل أكثر من 100000 مريض اهتمامهم بالمشاركة في الدراسة منذ بدء التوظيف. هذا المستوى من قبول المرضى لا يحدث بدون الشفافية وكسب ثقة المجتمع. كما وافقت الدراسة الرصدية لـ EMPOWER على أكثر من 3000 مريض بالصرع لتوصيف عبء المرض بشكل أفضل، مما يسترشد بشكل مباشر بتصميم تجاربهم التسجيلية مثل POWER1. إذا كنت لا تثق بالشركة، فلا تفعل ذلك مشاركة البيانات الخاصة بك.

الملكية

الملكية تعني تحمل المسؤولية عن النتيجة، العلمية والمالية. يتعلق الأمر بالصرامة والكفاءة. في عام 2025، ركزت شركة Praxis بشكل كبير على نقل أصولها الواعدة نحو التسويق. وهم يديرون وضعهم النقدي البالغ 446.6 مليون دولار (اعتبارًا من 30 يونيو 2025) لتمويل العمليات حتى عام 2028، مما يظهر إحساسًا قويًا بالملكية المالية على الرؤية طويلة المدى.

إن سعيهم الحثيث لتحقيق المعالم التنظيمية هو علامة أخرى على الملكية. في نوفمبر 2025، تحالفوا مع إدارة الغذاء والدواء بشأن المسار التنظيمي للريلوتريجين في حالات الصرع النادرة لدى الأطفال، مع استهداف تقديم طلب NDA الآن في أوائل عام 2026. يُظهر هذا النوع من العمل الاستباقي الموجه نحو الهدف أنهم يمتلكون الجدول الزمني والعملية. إنهم لا ينتظرون حدوث الأشياء؛ إنهم يجعلونها تحدث.

نتائج

في شركة المرحلة السريرية، يتم قياس النتائج من خلال قراءات البيانات والتقدم التنظيمي. تتمتع شركة Praxis بـ "عام 2025 غني بالقراءات"، حيث تتوقع أربع قراءات تجارب سريرية محورية تضعها في مرحلة الإطلاق التجاري المحتمل بين عامي 2026 و2028. وهذا هو الدليل النهائي على قيمها في العمل.

تعتبر البيانات السريرية مقنعة: فقد أظهرت دراسة EMBOLD الخاصة بالريلوتريجين أن المرضى في النطاق المفتوح شهدوا انخفاضًا في النوبات بنسبة 90٪ تقريبًا من خط الأساس في 11 شهرًا. علاوة على ذلك، استجاب السوق بقوة لهذه النتائج، مما أدى إلى عائد ملحوظ لسعر السهم بنسبة 134٪ منذ بداية العام حتى نوفمبر 2025، مع تداول السهم عند 186.42 دولارًا. وهذا عائد واضح على المخاطرة التي تم اتخاذها تحت شعار قيمها الأساسية. لمزيد من السياق حول رحلة الشركة، يجب عليك القراءة شركة Praxis Precision Medicines, Inc. (PRAX): التاريخ والملكية والرسالة وكيفية عملها وكسب المال.

• توقع أربع قراءات تجارب سريرية محورية في عام 2025.
• تحقيق انخفاض بنسبة 90% تقريبًا في النوبات لدى مرضى مجموعة EMBOLD 1.
• هدف تقديم NDA لـ ulixacaltamide في الزلزال الأساسي في عام 2025.