bluebird bio, Inc. (الأزرق): تحليل SWOT [تم التحديث في نوفمبر 2025]

أنتم تنظرون إلى شركة بلوبيرد بيو، وهي شركة تجسد المفارقة النهائية للتكنولوجيا الحيوية: العلم الذي يغير العالم في مواجهة أزمة نقدية وجودية. لديهم ثلاثة علاجات جينية معتمدة من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، بما في ذلك Lyfgenia، بسعر تقريبي 3.1 مليون دولار لكل مريض، ومع ذلك فإن إيراداتهم المتوقعة لعام 2025 تبلغ حوالي 25 مليون دولار يمثل جزءًا صغيرًا من تكاليف التشغيل، مما يخلق مشكلات حادة في السيولة. هذه ليست مشكلة علمية. إنها معركة التسويق والميزانية العمومية، وفهم هذا التوتر هو المفتاح لرسم خريطة للمخاطر والفرص على المدى القريب لقرارك الاستثماري.

bluebird bio, Inc. (الأزرق) - تحليل SWOT: نقاط القوة

ثلاثة علاجات جينية هي الأولى من نوعها ومعتمدة من إدارة الغذاء والدواء

أنت تبحث عن أساس للقوة التجارية، وقد قامت شركة bluebird bio, Inc. ببناء واحد يحتوي على ثلاثة علاجات جينية من الدرجة الأولى لمرة واحدة معتمدة من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA). يعد هذا بالتأكيد إنجازًا نادرًا في عالم التكنولوجيا الحيوية، مما يمنح الشركة مكانة فريدة في السوق في مجال الاضطرابات الوراثية الشديدة. تعالج هذه العلاجات - ليفجينيا، وزينتيجلو، وسكيسونا - السبب الكامن وراء الأمراض المدمرة، وليس الأعراض فقط. إن عمق المحفظة هذا، الذي تم تأمينه في أقل من عامين، يضع الشركة كشركة رائدة تجاريًا في مجال العلاج الجيني.

تستهدف المنتجات التجارية الثلاثة للشركة مجموعات متميزة من المرضى ذوي الاحتياجات العالية:

• ليفجينيا: مرض الخلايا المنجلية (SCD) لدى المرضى بعمر 12 عامًا فما فوق.
• Zynteglo: الثلاسيميا بيتا المعتمدة على نقل الدم (TDT).
• Skysona: الحثل الكظري الدماغي النشط المبكر (CALD).

سعر Lyfgenia المرتفع للغاية والذي يبلغ حوالي 3.1 مليون دولار أمريكي لكل علاج للمريض

تمثل استراتيجية التسعير لهذه العلاجات قوة مالية كبيرة، مما يعكس القيمة السريرية العميقة للعلاج المحتمل لمرة واحدة. تم تحديد تكلفة الاستحواذ بالجملة لشركة Lyfgenia (WAC) على مستوى مذهل 3.1 مليون دولار لكل علاج مريض. هذه النقطة السعرية المرتفعة، على الرغم من أنها مثيرة للجدل، تبررها الشركة بناءً على التأثير المقدر مدى الحياة للقضاء على المضاعفات المكلفة أو تقليلها بشكل كبير مثل أحداث انسداد الأوعية الدموية (VOEs) في مرض فقر الدم المنجلي، والتي يمكن أن تكلف المريض ما بين 4 ملايين دولار و 6 ملايين دولار على مدى حياته. هذا نموذج ضخم للإيرادات لكل مريض.

للسياق، تتطلب المحفظة بأكملها بعضًا من أعلى الأسعار في صناعة الأدوية:

إليك الحساب السريع: إذا حققت بلوبيرد بيو هدفها المتوقع لعام 2024، يبدأ المريض بمجموعة من 85 إلى 105 المرضى عبر جميع المنتجات الثلاثة - إجمالي الإيرادات المحتملة كبير، حتى مع الخصومات. أعلنت الشركة عن إيرادات للعام بأكمله لعام 2024 بقيمة 83.8 مليون دولار، بشكل أساسي من هذه المنتجات الثلاثة. علاوة على ذلك، تضمنت صفقة الخصخصة المبرمة في يونيو 2025 دفع تعويضات مشروطة مرتبطة بالمحفظة تصل إلى ما لا يقل عن 600 مليون دولار من المبيعات سنويًا قبل نهاية عام 2027، مما يسلط الضوء على الإمكانات ذات القيمة العالية التي يراها المستثمرون.

خبرة عميقة في تكنولوجيا منصة Lentiviral Vector، وهي خندق تنافسي

القوة الأساسية ليست مجرد المخدرات. إنها التصنيع الأساسي والخبرة العلمية. توفر الخبرة العميقة لشركة بلوبيرد بيو في تكنولوجيا منصة ناقلات الفيروسات البطيئة (LVV) خندقًا تنافسيًا كبيرًا. تعتبر ناقلات الفيروسة البطيئة بمثابة العمود الفقري لنهج العلاج الجيني خارج الجسم الحي، حيث يتم تعديل الخلايا الجذعية الخاصة بالمريض خارج الجسم لتصحيح الخلل الجيني. تم التحقق من صحة هذه المنصة عبر مؤشرات متعددة، مما يمنحها السبق في تطوير العملية وتوسيع نطاقها. إنهم من رواد إيداع براءات الاختراع في مجال النواقل الفيروسية، مما يدل على التزامهم التاريخي وريادتهم التقنية في هذا المجال. يُترجم هذا الإتقان التقني إلى عملية تصنيع أكثر نضجًا وقابلة للتطوير، مما يمثل عقبة كبيرة أمام الوافدين الجدد على العلاج الجيني.

ملكية فكرية قوية تحمي نهج العلاج الجيني السابق في الجسم الحي

تعد محفظة الملكية الفكرية (IP) للشركة من الأصول الملموسة والهامة. إن منصة ناقلات الفيروسة البطيئة الملكية محمية بملكية براءة اختراع قوية. تم تعزيز هذه الملكية الفكرية مؤخرًا في انتصار قانوني رئيسي في مايو 2025، حيث أصدر قاضٍ فيدرالي في ولاية ديلاوير حكمًا مستعجلًا بعدم الانتهاك في نزاع حول براءة اختراع، وعلى وجه التحديد حماية علاجات Zynteglo وLyfgenia التي تبلغ قيمتها ملايين الدولارات. إن هذا الدفاع الناجح عن التكنولوجيا الأساسية الخاصة بهم ضد مطالبات الانتهاك يعزز حصريتهم في السوق ويحمي تدفقات الإيرادات عالية القيمة من منتجاتهم المعتمدة. إن حماية الملكية الفكرية أمر غير قابل للتفاوض بالنسبة لشركة يعتمد تقييمها بالكامل على تقنيتها العلاجية الفريدة.

bluebird bio, Inc. (الأزرق) – تحليل SWOT: نقاط الضعف

مشكلات السيولة الشديدة والمخاطر المستمرة

أنت تنظر إلى شركة تعاني من عجز متراكم هائل ومدرج نقدي موضع تساؤل دائمًا. بصراحة، الضعف الأكثر إلحاحًا في بلوبيرد بيو هو مشكلة السيولة الشديدة. اعتبارًا من 31 مارس 2025، تضخم العجز المتراكم للشركة إلى 4.5 مليار دولار، وهو رقم مذهل بالنسبة لشركة ذات إيراداتها الحالية profile.

تكمن المشكلة الأساسية في أن النقد الحالي وما يعادله من المتوقع أن يمول العمليات فقط في الربع الأول من عام 2025. وهذا يعني أن الشركة تدير دائمًا "الفجوة النقدية" المتوقعة في الربع الثاني من عام 2025، وهو موقف مرعب بالنسبة للتكنولوجيا الحيوية في المرحلة التجارية. المدقق، إرنست & لقد أعربت شركة Young LLP بالفعل عن "شك كبير" حول قدرة الشركة على الاستمرار كمنشأة مستمرة، وهذا هو نوع اللغة التي تجعل المستثمرين مستيقظين في الليل.

بطء التصعيد التجاري مقابل ارتفاع معدل الحرق

إن الإطلاق التجاري للعلاجات الجينية الثلاثة التي تنتجها شركة بلوبيرد بيو ـ LYFGENIA، وZynteglo، وSkysona ـ لا يدر ببساطة الأموال الكافية لتغطية معدل الحرق. وفي الربع الأول من عام 2025، أعلنت الشركة عن إيرادات منتجات بقيمة 38.7 مليون دولار. يبدو هذا جيدًا، لكن الخسارة الصافية لنفس الربع بلغت 29.1 مليون دولار. إليك الحساب السريع: الإيرادات تنمو، لكنها ليست بالسرعة الكافية لتجاوز نفقات التشغيل.

وتستهدف الشركة تحقيق التعادل في التدفق النقدي ربع السنوي في النصف الثاني من عام 2025، لكن ذلك يتوقف على زيادة كبيرة تصل إلى ما يقرب من 40 عملية تسليم منتجات دوائية كل ربع سنة. وهذا سقف مرتفع، والامتصاص الأولي البطيء، على الرغم من ارتفاع أسعار العلاجات، يُظهر مدى التحدي الحقيقي الذي يمثله تسويق العلاجات الجينية النادرة للغاية. تتزايد عمليات البدء المتأنية، لكن التحويل إلى الإيرادات يعد عملية طويلة ومعقدة.

ارتفاع عبء الديون والاعتماد على التمويل المخفف

لإبقاء الأضواء مضاءة، كان على بلوبيرد بيو الاعتماد على ديون كبيرة والتهديد بالتمويل المخفف. حصلت الشركة على تسهيلات قرض لأجل بقيمة 175 مليون دولار مع شركة Hercules Capital. المشكلة هي أن هذا الدين يأتي مصحوبًا بشروط، بما في ذلك التعهدات المتعلقة بالحد الأدنى من مستويات النقد والإيرادات.

تعرضت الشركة لضغوط هائلة لإكمال عملية الاندماج مع Beacon Parent Holdings، والتي تم الإعلان عنها في فبراير 2025، لأن الفشل في إتمام الصفقة يعرض الشركة "لخطر كبير للتخلف عن سداد اتفاقيات القروض" مع Hercules Capital. إن هذا الاعتماد على المعاملات عالية المخاطر فقط لتجنب التخلف عن السداد يظهر مدى هشاشة الميزانية العمومية. كما أن أي زيادة في رأس المال في المستقبل ستكون بالتأكيد مخففة للغاية للمساهمين الحاليين.

تحديات تصنيعية ولوجستية معقدة وعالية التكلفة

إن طبيعة العلاج الجيني خارج الجسم الحي - حيث يتم تعديل خلايا المريض وإعادة زرعها - تخلق عقبات تصنيعية ولوجستية هائلة تؤثر بشكل مباشر على الربحية والحجم.

• ارتفاع تكلفة البضائع المباعة: تكاليف التصنيع الثابتة مرتفعة، مما يؤدي إلى هوامش إجمالية سلبية في المرحلة التجارية المبكرة.
• الاعتماد على الطرف الثالث: تعتمد الشركة بشكل كبير على شركات تصنيع خارجية مثل Lonza وMinaris Regeneative Medicine، بالإضافة إلى شبكة محدودة من مراكز العلاج المؤهلة (QTCs).
• العقود المبنية على النتائج: نموذج الدفع المعقد لشركة Zynteglo، على سبيل المثال، هو عقد قائم على النتائج وقد يتطلب من بلوبيرد بيو تحويل ما يصل إلى 80% من تكلفة العلاج إلى الدافع إذا لم يتم استيفاء نتائج المريض. وهذا يضيف قدرًا كبيرًا من عدم اليقين بشأن الإيرادات وتعقيدًا للتنبؤ المالي.

يمكن أن تؤدي التأخيرات في أي نقطة - بدءًا من تجميع الخلايا إلى التصنيع إلى جاهزية QTC - إلى تأخير التعرف على الإيرادات لعدة أشهر، وهو ما يمثل خطرًا كبيرًا عندما تعمل على الأدخنة.

bluebird bio, Inc. (الأزرق) - تحليل SWOT: الفرص

تأمين شراكة استراتيجية أو تمويل غير مخفف لتحقيق الاستقرار في الميزانية العمومية.

وقد تحققت الفرصة الأكبر ــ والإجراء الأكثر أهمية ــ في عام 2025 من خلال الاستحواذ على شركتي الأسهم الخاصة كارلايل وإس كيه كابيتال، والتي وفرت ضخ رأس المال اللازم وهيكل تشغيلي جديد. أدى هذا على الفور إلى استقرار الميزانية العمومية الهشة تاريخياً. وتضمنت الصفقة، التي تم الإعلان عنها في فبراير 2025 ومن المتوقع إغلاقها في النصف الأول من العام، دفعة نقدية بقيمة 3.00 دولارات أمريكية للسهم الواحد بالإضافة إلى حق القيمة الطارئة (CVR) يصل إلى 6.84 دولارًا أمريكيًا للسهم الواحد، بشرط تحقيق صافي مبيعات يبلغ 600 مليون دولار أمريكي لمحفظة المنتجات الحالية بحلول نهاية عام 2027.

توفر الملكية الجديدة، التي تعمل تحت الاسم المعاد تأسيسه Genetix Biotherapeutics اعتبارًا من سبتمبر 2025، رأس المال الأساسي اللازم لتوسيع نطاق التسليم التجاري لـ Lyfgenia وZynteglo وSkysona. تحول هذه الخطوة التركيز من جمع الأموال المستمر إلى التنفيذ التجاري القوي. بصراحة، هذه الصفقة هي الجسر نحو العمليات المستدامة.

فيما يلي الحسابات السريعة حول التحول المالي، باستخدام أحدث البيانات المتاحة للربع الأول من عام 2025:

توسيع اتفاقيات السداد Lyfgenia وZynteglo لتشمل المزيد من الولايات والمراكز الأمريكية.

لدى الشركة فرصة واضحة لتحويل نجاحها في الوصول المبكر إلى تغطية وطنية واسعة النطاق، وهو أمر ضروري للعلاج الجيني عالي التكلفة لمرة واحدة. تتوفر بالفعل Lyfgenia (lovotibeglogene autotemcel) وZynteglo (betibeglogene autotemcel) من خلال أكثر من 70 مركز علاج مؤهل (QTCs) في جميع أنحاء الولايات المتحدة. والفرصة الفورية هي تنشيط المراكز المتبقية في هذه الشبكة وتبسيط عملية تأهيل المريض.

وعلى جبهة الدافع، تتوسع التغطية بسرعة. أكدت Lyfgenia التغطية في أكثر من نصف الولايات الأمريكية ولديها اتفاقيات قائمة على النتائج مع دافعين تجاريين تغطي ما يقرب من 200 مليون حياة في الولايات المتحدة. يعد هذا التعاقد القائم على القيمة - حيث يتم تقديم خصم إذا تم إدخال المريض إلى المستشفى بسبب حدث انسداد الأوعية الدموية في غضون ثلاث سنوات - أمرًا أساسيًا لفتح الوصول. تعتبر فرصة برنامج Medicaid هائلة، مع استمرار المناقشات مع أكثر من 15 وكالة Medicaid تمثل 80% من الأفراد المصابين بمرض فقر الدم المنجلي في الولايات المتحدة. ويعد النموذج التوضيحي للوصول إلى العلاج بالخلايا والجينات مع مركز ابتكارات الرعاية الطبية والمساعدات الطبية (CMMI)، المتوقع أن يبدأ في عام 2025، فرصة كبيرة لتأمين تغطية يمكن التنبؤ بها ومتعددة الولايات لمرضى Medicaid.

إمكانية ظهور مؤشرات جديدة أو توسيعات التسمية لمنصة العلاج الجيني الحالية.

في حين أن التركيز المباشر لشركة Genetix Biotherapeutics (ما بعد إعادة العلامة التجارية) هو التنفيذ التجاري، فإن منصة ناقلات الفيروسة البطيئة (LVV) تحمل إمكانات كبيرة طويلة المدى لتوسيع الملصقات. حصلت المنصة بالفعل على ثلاث موافقات من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية: Lyfgenia لعلاج مرض فقر الدم المنجلي، وZynteglo لعلاج بيتا ثلاسيميا، وSkysona لعلاج الحثل الكظري الدماغي (CALD). الفرصة هنا هي الاستفادة من مجموعة البيانات السريرية والواقعية الشاملة - أكبر وأعمق بيانات العلاج الجيني خارج الجسم الحي في الميدان - لمتابعة مجموعات جديدة من المرضى أو المؤشرات.

• استهداف مجموعات أوسع من المرضى: ابحث عن توسيع التسمية الخاصة بـ Lyfgenia لتشمل نطاقًا أوسع من مرضى فقر الدم المنجلي بما يتجاوز أولئك الذين لديهم تاريخ من أحداث انسداد الأوعية الدموية (VOEs).
• الاستفادة من البيانات طويلة المدى: استخدم بيانات المتابعة الدائمة التي تصل إلى 10 سنوات لشركة Zynteglo لتعزيز عرض القيمة العلاجية الخاص بها وربما دعم التسجيلات التنظيمية الجديدة.
• التحقق من صحة المنصة: إن التسويق الناجح لثلاثة علاجات متميزة يؤكد صحة التكنولوجيا الأساسية، مما يجعلها منصة موثوقة لتطوير خطوط الأنابيب غير الأساسية في المستقبل بمجرد تأمين القاعدة التجارية.

التوسع في السوق العالمية، وخاصة في الأسواق الأوروبية والآسيوية الرئيسية.

من المتوقع أن يصل السوق العالمي للمنتجات الطبية العلاجية المتقدمة (ATMPs) إلى 25.4 مليار دولار أمريكي بحلول عام 2030، مما يمثل فرصة واضحة وطويلة الأجل، خاصة الآن مع دعم رأس المال الجديد. انسحبت الشركة سابقًا من السوق الأوروبية في 2021/2022 بسبب الصعوبات في تأمين الأسعار المناسبة وسداد تكاليف Zynteglo. ومع ذلك، فإن الهيكل المالي والاستراتيجي الجديد في إطار Genetix Biotherapeutics يسمح بإعادة تقييم هذه الاستراتيجية.

وتشكل منطقة آسيا والمحيط الهادئ فرصة مقنعة بشكل خاص. يشهد سوق بيتا ثلاسيميا العالمي نموًا سريعًا في هذه المنطقة بسبب زيادة الإنفاق على الرعاية الصحية وتزايد الوعي العام بالاضطرابات الوراثية. ويمكن للشركة الجديدة، التي تم تعزيزها ماليًا، أن تتعامل الآن مع الأسواق الدولية بموقف تفاوضي أكثر قوة ونموذج تجاري أمريكي مثبت، وهو ما يغير قواعد اللعبة بالتأكيد مقارنة بالمحاولات السابقة.

bluebird bio, Inc. (الأزرق) - تحليل SWOT: التهديدات

منافسة شديدة من شركات مثل Vertex Pharmaceuticals وCRISPR Therapeutics.

أنت تواجه تحديًا مباشرًا وقويًا في السوق، خاصة في مجال مرض فقر الدم المنجلي (SCD)، وهو فرصة تجارية رئيسية. تتنافس Lyfgenia (lovotibeglogene autotemcel) من شركة bluebird bio مع Casgevy (exagamglogene autotemcel)، وهو العلاج القائم على CRISPR من Vertex Pharmaceuticals وCRISPR Therapeutics. هذه معركة بين الطرائق - ناقلات الفيروسة البطيئة مقابل تحرير الجينات بتقنية كريسبر - وفي الوقت الحالي، تتقدم المنافسة في التنفيذ التجاري.

في الربع الأول من عام 2025، حققت Vertex وCRISPR’s Casgevy إيرادات بقيمة 14.2 مليون دولار، وهو ما يفوق قليلاً مبيعات Lyfgenia البالغة 12.4 مليون دولار. والأهم من ذلك، أن شركة Vertex تقوم ببناء بنية تحتية تجارية متميزة، حيث قامت بتنشيط أكثر من 65 مركزًا للعلاج على مستوى العالم لصالح Casgevy. لقد تأخر إطلاق Lyfgenia، وهو ما يمثل تهديدًا خطيرًا لأن العلاج الأول على نطاق واسع غالبًا ما يستحوذ على أكبر حصة من السوق في مجال الأمراض النادرة. إنهم ببساطة أفضل في الخدمات اللوجستية في الوقت الحالي.

• مبيعات Casgevy: 14.2 مليون دولار (الربع الأول من عام 2025).
• مبيعات ليفجينيا: 12.4 مليون دولار (الربع الأول من عام 2025).
• مراكز معالجة Vertex/CRISPR: أكثر من 65 مركزًا منشطًا عالميًا.

الفشل في جمع رأس المال اللازم، مما يؤدي إلى احتمال الإفلاس أو البيع بأسعار بخسة.

كان التهديد الأكثر إلحاحًا ووجوديًا هو الوضع المالي غير المستقر للشركة، والذي بلغ ذروته في عملية استحواذ بسعر بخس في أوائل عام 2025. اعتبارًا من الربع الثالث من عام 2024، كان من المتوقع أن تمول النقدية وما يعادلها من النقد في بلوبيرد بيو العمليات في الربع الأول من عام 2025 فقط. وقد خلقت هذه الفجوة النقدية التي تلوح في الأفق، حتى بعد تدابير خفض التكاليف مثل تخفيض القوى العاملة بنسبة 25٪، أعباء مالية كبيرة.

تم بيع الشركة فعليًا في فبراير 2025 إلى شركات الأسهم الخاصة Carlyle وSK Capital Partners مقابل تقييم أولي يبلغ حوالي 29 مليون دولار. وهذا التقييم هو انعكاس صارخ للصراع التجاري والفشل في جمع رأس المال. تتضمن الصفقة حق قيمة محتملة (CVR) يصل إلى 66.8 مليون دولار، ولكن هذا العائد مرتبط بهدف طموح للغاية يتمثل في تحقيق 600 مليون دولار من صافي المبيعات في فترة 12 شهرا بحلول نهاية عام 2027. وكان هذا الاستحواذ، على الرغم من توفير شريان الحياة لرأس المال، بمثابة خروج مخفض للغاية من الأسواق العامة، مما يؤكد أن خطر الإفلاس كان حقيقيا للغاية.

رفض دافعي الأسعار الباهظة للغاية، مما أدى إلى تباطؤ استيعاب المرضى بشكل أكبر.

تعد العلاجات الجينية التي تنتجها الشركة من بين أغلى الأدوية في العالم، مما يخلق تدقيقًا شديدًا واحتكاكًا مع الدافعين (شركات التأمين). يؤدي هذا التراجع إلى إبطاء رحلة المريض إلى العلاج، ولهذا السبب كان استيعاب المريض بطيئًا للغاية. أسعار القائمة مذهلة:

بلغ إجمالي الإيرادات لجميع العلاجات الثلاثة المعتمدة في عام 2024 84 مليون دولار فقط، وهو أقل بكثير من النطاق التجاري المطلوب. لتحقيق هدف المبيعات البالغ 600 مليون دولار المطلوب لـ CVR، ستحتاج الشركة إلى علاج ما يقرب من 200 إلى 214 مريضًا سنويًا بالأسعار الحالية. وبالنظر إلى أنه لم يكن هناك سوى 57 مريضًا (مجموعات خلايا) عبر المحفظة بأكملها في عام 2024، فإن الطريق إلى الجدوى التجارية يمثل تحديًا كبيرًا، وعقبات الدافع هي عنق الزجاجة الأساسي.

انتكاسات تنظيمية أو تتعلق بالسلامة، نظرا لحداثة فئة العلاج الجيني.

إن الحداثة المتأصلة في العلاج الجيني خارج الجسم الحي (حيث يتم تعديل خلايا المريض خارج الجسم) تحمل مخاطر تنظيمية عالية، وقد عانت بلوبيرد الحيوية بالفعل من انتكاسة كبيرة. في أغسطس 2025، قيدت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية استخدام Skysona بسبب زيادة خطر الإصابة بسرطان الدم (الأورام الخبيثة الدموية) المرتبطة بالناقل الفيروسي البطيء المستخدم في العلاج. هذه ضربة قوية لأحد منتجاتهم التجارية الثلاثة.

البيانات التي تدفع هذا التقييد مثيرة للقلق: اعتبارًا من يوليو 2025، تم تشخيص إصابة 10 (15%) من 67 مشاركًا في التجارب السريرية بأورام دموية خبيثة، مقارنة بـ 3 (4%) في وقت الموافقة الأولية. وكانت هناك أيضًا حالة وفاة مرتبطة بعلاج السرطان. يقيد إجراء إدارة الغذاء والدواء الأمريكية استخدام Skysona فقط للمرضى الذين ليس لديهم متبرع متطابق مع مستضد الكريات البيض البشرية (HLA) لإجراء عملية زرع الخلايا الجذعية، مما يحد بشدة من عدد المرضى المؤهلين وإمكانات الإيرادات. يلقي هذا النوع من إشارات الأمان بظلاله على منصة العلاج الجيني بأكملها.