شركة Cyclo Therapeutics, Inc. (CYTH): نموذج الأعمال التجارية

تعمل شركة Cyclo Therapeutics, Inc. (CYTH) على إحداث ثورة في مجال علاج الأمراض العصبية النادرة من خلال نهجها العلاجي الرائد القائم على السيكلوديكسترين. ومن خلال الاستفادة من منصة التكنولوجيا المتطورة الخاصة واستهداف الاضطرابات المعقدة مثل مرض نيمان-بيك من النوع C، تقف الشركة في طليعة الأبحاث الصيدلانية المبتكرة، مما يوفر الأمل للمرضى ويتحدى نماذج تطوير الأدوية التقليدية. يجمع نموذج أعمالهم الفريد بين الخبرة العلمية المتطورة والشراكات الإستراتيجية والالتزام الذي يركز على الليزر لتحويل علاجات الاضطرابات العصبية، مما يجعلهم لاعبًا مقنعًا في النظام البيئي للتكنولوجيا الحيوية.

Cyclo Therapeutics, Inc. (CYTH) - نموذج الأعمال: الشراكات الرئيسية

المراكز الطبية الأكاديمية للبحوث السريرية

المؤسسة الشريكة	التركيز على البحوث	حالة التعاون
المركز الطبي الجنوبي الغربي بجامعة تكساس	التجارب السريرية لمرض نيمان بيك من النوع C	الشراكة النشطة
مستشفى الأطفال في فيلادلفيا	أبحاث الاضطرابات العصبية النادرة	التعاون المستمر

المتعاونون في مجال البحوث الصيدلانية

• شركاء تطوير الأدوية سيكلوديكسترين
• اتحادات تطوير أدوية الأمراض النادرة
• شبكات أبحاث الأمراض العصبية

اعتبارًا من عام 2023، تم إنشاء Cyclo Therapeutics 2-3 تعاون بحثي صيدلاني نشط ركزت على تطوير التقنيات العلاجية القائمة على السيكلوديكسترين.

مؤسسات أبحاث الأمراض التنكسية العصبية

مؤسسة بحثية	مجال بحث محدد	تفاصيل التعاون
المعاهد الوطنية للصحة (NIH)	بحث نيمان بيك من النوع C	منحة بحثية ممولة
معهد ستانفورد لعلم الأعصاب	آليات الاضطرابات العصبية	برنامج البحوث التعاونية

مجموعات الدفاع عن مرضى الأمراض النادرة

• المؤسسة الوطنية لمرض نيمان بيك
• التعاون العالمي في مجال تسجيل مرضى الأمراض النادرة
• الاتحاد الدولي لأبحاث الأمراض النادرة

تحافظ شركة Cyclo Therapeutics على ذلك شراكات نشطة مع 3-4 منظمات للدفاع عن مرضى الأمراض النادرة لدعم جهود البحث والتطوير السريري.

Cyclo Therapeutics, Inc. (CYTH) - نموذج الأعمال: الأنشطة الرئيسية

تطوير الأدوية المعتمدة على السيكلوديكسترين

تركز شركة Cyclo Therapeutics على تطوير العلاجات المعتمدة على السيكلودكسترين والتي تستهدف الاضطرابات الوراثية النادرة. اعتبارًا من عام 2024، تمتلك الشركة 1 مرشح أولي للأدوية (Trappsol® Cyclo) في التطوير السريري لمرض Niemann-Pick Type C.

مقياس تطوير الدواء	الوضع الحالي
المرشحين المخدرات النشطة	1 (ترابسول® سيكلو)
الاستثمار البحثي (2023)	6.2 مليون دولار
موظفو البحث والتطوير	12 باحثًا متخصصًا

البحوث العلاجية للاضطرابات العصبية

تركز الشركة على الاضطرابات العصبية النادرة مع التركيز بشكل خاص على مرض نيمان بيك من النوع C.

• هدف البحث الأساسي: مرض نيمان بيك من النوع C
• نهج البحث: التدخل العلاجي القائم على السيكلوديكسترين
• المرحلة السريرية الحالية: المرحلة 2/3 من التجارب السريرية

إدارة التجارب ما قبل السريرية والسريرية

تدير شركة Cyclo Therapeutics عمليات التجارب السريرية المعقدة للاضطرابات العصبية النادرة.

متري التجارب السريرية	التفاصيل
التجارب السريرية النشطة (2024)	2 المحاكمات الجارية
إجمالي تسجيل المرضى	حوالي 30 مريضا
مواقع المحاكمة	الولايات المتحدة وأوروبا

ابتكار المنتجات الصيدلانية

تركز استراتيجية الابتكار الخاصة بالشركة على تقنية الدكسترين الحلقي لعلاج الأمراض النادرة.

• منصة سيكلوديكسترين الملكية
• التصميم الجزيئي العلاجي المستهدف
• محفظة براءات الاختراع: 5 براءات اختراع نشطة

عمليات الامتثال التنظيمي والموافقة على الأدوية

تحتفظ شركة Cyclo Therapeutics باستراتيجيات امتثال تنظيمية صارمة لتطوير الأدوية.

مقياس الامتثال التنظيمي	الحالة
تفاعلات إدارة الغذاء والدواء	تم استلام تسمية الدواء اليتيم
المستشارون التنظيميون	3 استشاريين متخصصين
ميزانية الامتثال (2024)	1.5 مليون دولار

Cyclo Therapeutics, Inc. (CYTH) - نموذج الأعمال: الموارد الرئيسية

منصة تكنولوجيا سيكلوديكسترين الملكية

تستفيد شركة Cyclo Therapeutics من منصة تكنولوجيا الدكسترين الحلقي المتخصصة التي تركز على الأمراض النادرة. اعتبارًا من عام 2024، تطورت الشركة 3 المتغيرات الجزيئية السيكلوديكسترين الأولية للتطبيقات العلاجية.

سمة التكنولوجيا	تفاصيل محددة
منصة التكنولوجيا الأساسية	التعديل الجزيئي الخاص بـ Cyclodextrin
حالة حماية براءات الاختراع	براءات الاختراع النشطة المتعددة
الاستثمار في تطوير التكنولوجيا	8.3 مليون دولار (السنة المالية 2023)

خبرة في البحث والتطوير

وتتركز قدرات الشركة في مجال البحث والتطوير على الاضطرابات العصبية النادرة وآليات توصيل الأدوية المبتكرة.

• إجمالي العاملين في مجال البحث والتطوير: 22 باحثًا متخصصًا
• الدرجات المتقدمة: 85% يحملون الدكتوراه. أو مؤهلات دكتوراه في الطب
• مجالات التركيز البحثية: الأمراض العصبية النادرة

محفظة الملكية الفكرية

تحتفظ شركة Cyclo Therapeutics باستراتيجية قوية للملكية الفكرية.

فئة الملكية الفكرية	الكمية
براءات الاختراع النشطة	12 براءة اختراع ممنوحة
طلبات براءات الاختراع معلقة	5 تطبيقات إضافية
تغطية براءات الاختراع الجغرافية	الولايات المتحدة، أوروبا، اليابان

فريق البحث العلمي المتخصص

ويضم فريق البحث خبراء في الهندسة الجزيئية وعلاجات الأمراض النادرة.

• كبار علماء الأبحاث: 7 متخصصين
• التعاون البحثي: 3 شراكات بحثية أكاديمية
• متوسط الخبرة البحثية: 15 سنة لكل عضو في الفريق

البنية التحتية للمختبرات والأبحاث

تحتفظ شركة Cyclo Therapeutics بمرافق بحثية متخصصة مخصصة لأبحاث الدكسترين الحلقي.

مكون البنية التحتية	المواصفات
موقع منشأة البحوث	(كورال جابلز في فلوريدا).
لقطات مربعة للمختبر	5,200 قدم مربع
استثمار المعدات البحثية	3.6 مليون دولار (2023)

شركة Cyclo Therapeutics, Inc. (CYTH) - نموذج الأعمال: عروض القيمة

حلول علاجية مبتكرة للأمراض العصبية النادرة

تركز شركة Cyclo Therapeutics على تطوير علاجات تعتمد على السيكلودكسترين للاضطرابات العصبية النادرة. اعتبارًا من الربع الرابع من عام 2023، يظل التركيز الأساسي للشركة على علاج مرض Niemann-Pick Type C (NPC).

المنطقة العلاجية	إشارة الهدف	مرحلة التطوير	السكان المرضى
الأمراض العصبية النادرة	نيمان بيك النوع ج	المرحلة 2/3 التجارب السريرية	ما يقرب من 500-1000 مريض في جميع أنحاء العالم

التكنولوجيا المتقدمة لتوصيل الأدوية

تستخدم شركة Cyclo Therapeutics منصة توصيل الأدوية المعتمدة على السيكلوديكسترين.

• تقنية Trappsol® Cyclo™ الخاصة
• تعزيز قدرات امتصاص الدواء
• إمكانية تحسين علاج الأمراض العصبية

العلاجات المحتملة لمرض نيمان بيك من النوع C

مرشح المخدرات	آلية	الوضع الحالي	إمكانات السوق المقدرة
ترابسول® سيكلو™	عزل الكولسترول	التجارب السريرية المستمرة	50-100 مليون دولار الإيرادات السنوية المحتملة

تحسين امتصاص الأدوية وقدرات الاستهداف

تتيح تقنية Cyclodextrin تعزيز توصيل الدواء عبر حاجز الدم في الدماغ.

• زيادة التوافر البيولوجي
• انخفاض الآثار الجانبية
• التدخل المستهدف للأمراض العصبية

النهج العلاجية الشخصية

تعمل شركة Cyclo Therapeutics على تطوير استراتيجيات الطب الدقيق لعلاج الاضطرابات الوراثية النادرة.

نهج التخصيص	التكنولوجيا	الصلة السريرية
تحليل الطفرة الجينية	تخصيص سيكلوديكسترين	بروتوكولات العلاج المخصصة

Cyclo Therapeutics, Inc. (CYTH) - نموذج الأعمال: العلاقات مع العملاء

المشاركة المباشرة مع مجتمعات مرضى الأمراض النادرة

اعتبارًا من الربع الرابع من عام 2023، تركز شركة Cyclo Therapeutics على مجموعات الأمراض النادرة، وتحديدًا مرضى Niemann-Pick Type C (NPC). تشمل مقاييس تفاعل المريض ما يلي:

قناة المشاركة	حجم تفاعل المريض
الخط الساخن لدعم المرضى	47 جهة اتصال فريدة للمرضى شهريًا
منتديات المرضى عبر الإنترنت	83 مشاركًا نشطًا شهريًا
ندوات عبر الإنترنت لتعليم المرضى	6 أحداث سنوية يبلغ عدد الحضور فيها 125 شخصًا

الاستشارة والدعم الطبي المهني

تتضمن استراتيجية المشاركة السريرية ما يلي:

• 12 متخصصًا في الاتصال بالعلوم الطبية
• اجتماعات المجلس الاستشاري السريري الفصلية
• بروتوكولات الاتصال الطبيب شخصية

عروض المؤتمر العلمي

بيانات المشاركة في المؤتمر لعام 2023:

نوع المؤتمر	عدد العروض التقديمية	إجمالي الوصول إلى الجمهور
المؤتمرات الدولية للأمراض النادرة	4 عروض تقديمية	372 من العاملين في المجال الطبي
ندوات البحوث العصبية	3 عروض تقديمية	214 باحثا

شبكات التعاون البحثي

مقاييس التعاون البحثي النشط:

• 7 شراكات بحثية أكاديمية
• 3 التعاون البحثي الصيدلاني
• إجمالي الاستثمار في شبكة الأبحاث: 1.2 مليون دولار سنويًا

شراكات مجموعة الدفاع عن المرضى

تفاصيل شبكة الدعوة:

منظمة الدعوة	مدة الشراكة	مساهمة الدعم السنوية
المؤسسة الوطنية لمرض نيمان بيك	مستمرة منذ عام 2020	$250,000
التحالف العالمي للاضطرابات العصبية النادرة	تأسست عام 2022	$175,000

Cyclo Therapeutics, Inc. (CYTH) - نموذج الأعمال: القنوات

الاتصالات البحثية الطبية المباشرة

اعتبارًا من عام 2024، تستخدم Cyclo Therapeutics قنوات اتصال مباشرة تتميز بالخصائص التالية:

طريقة الاتصال	التردد	الجمهور المستهدف
اتصالات البريد الإلكتروني المستهدفة	ربع سنوية	الباحثين الطبيين
ملخصات البحوث المباشرة	نصف سنوية	مؤسسات البحوث السريرية

عروض المؤتمر العلمي

تتضمن استراتيجية المشاركة في المؤتمر ما يلي:

• المؤتمرات البحثية المتعلقة بالاضطرابات العصبية
• ندوات الأمراض النادرة
• مؤتمرات الابتكار الصيدلاني

نوع المؤتمر	العروض السنوية	الوصول إلى الجمهور المقدر
المؤتمرات الطبية الدولية	3-4 العروض التقديمية	500-750 باحث

شراكات الصناعة الدوائية

تشمل قنوات الشراكة ما يلي:

• اتفاقيات بحثية تعاونية
• مفاوضات الترخيص
• بروتوكولات التنمية المشتركة

نوع الشراكة	الشراكات النشطة	القيمة المحتملة
التعاون البحثي	2 شراكات نشطة	القيمة المحتملة 3.5 مليون دولار

منشورات البحوث الأكاديمية

مقاييس النشر لعام 2024:

نوع النشر	عدد المنشورات	نطاق عامل التأثير
المجلات التي يراجعها النظراء	4-6 منشورات	2.5-4.2

اتصالات علاقات المستثمرين

قنوات التواصل مع المستثمرين:

• مكالمات الأرباح ربع السنوية
• اجتماعات المساهمين السنوية
• إفصاحات إيداع SEC

طريقة الاتصال	التردد	مشاركة المستثمرين
البث الشبكي للأرباح	ربع سنوية	150-200 مستثمر مؤسسي

Cyclo Therapeutics, Inc. (CYTH) - نموذج الأعمال: شرائح العملاء

مرضى الاضطرابات العصبية

إجمالي عدد المرضى المستهدفين للتركيز الأساسي لشركة Cyclo Therapeutics على مرض Niemann-Pick Type C (NPC): ما يقرب من 500-1000 مريض في الولايات المتحدة.

شريحة المرضى	عدد السكان المقدر	النطاق العمري
مرضى NPC الأطفال	300-500	0-18 سنة
مرضى NPC البالغين	200-500	19-65 سنة

مؤسسات أبحاث الأمراض النادرة

عدد مراكز أبحاث الأمراض النادرة المتخصصة التي تستهدف الاضطرابات العصبية: 37 في الولايات المتحدة.

• برامج أبحاث الأمراض النادرة التابعة للمعاهد الوطنية للصحة (NIH): 12
• المراكز الطبية الأكاديمية التي تركز على الأمراض العصبية النادرة: 25

شركات الأدوية

الشركاء الصيدلانيون المحتملون المهتمون بعلاجات الأمراض العصبية النادرة: 14 شركة عالمية.

نوع الشركة	عدد الشركاء المحتملين	الحضور العالمي
شركات الأدوية الكبرى	6	دولي
صيدلية الأمراض النادرة المتخصصة	8	إقليمي/عالمي

الباحثون الطبيون

إجمالي عدد الباحثين المحتمل اهتمامهم بتكنولوجيا Cyclo Therapeutics: 250-300 متخصص.

• الباحثون في علم الأعصاب: 150
• أخصائيو الأمراض النادرة: 100
• الباحثون في مجال الاضطرابات الوراثية: 50

منظمات الدفاع عن المرضى

عدد مجموعات الدفاع عن المرضى النشطة في مجال الاضطرابات العصبية النادرة: 22

نوع المنظمة	عدد المنظمات	منطقة التركيز
المجموعات الوطنية للدفاع عن الأمراض النادرة	12	الدعم الشامل
مجموعات الاضطرابات العصبية المحددة	10	الدعم المستهدف

Cyclo Therapeutics, Inc. (CYTH) - نموذج الأعمال: هيكل التكلفة

مصاريف البحث والتطوير

بالنسبة للسنة المالية المنتهية في 31 ديسمبر 2022، أعلنت شركة Cyclo Therapeutics عن نفقات بحث وتطوير بقيمة 14.6 مليون دولار.

سنة	نفقات البحث والتطوير
2022	14.6 مليون دولار
2021	11.7 مليون دولار

استثمارات التجارب السريرية

لقد استثمرت الشركة بشكل كبير في التجارب السريرية لمرشحها الرئيسي للأدوية، Trappsol® Cyclo™.

• المرحلة 2/3 من التجربة السريرية لمرض نيمان-بيك من النوع C
• تكاليف التجارب السريرية المقدرة: حوالي 5-7 ملايين دولار سنويًا

صيانة الملكية الفكرية

وتقدر التكاليف السنوية لصيانة الملكية الفكرية بما يتراوح بين 250 ألف دولار و350 ألف دولار.

رواتب الموظفين العلميين

فئة الموظفين	التكلفة السنوية المقدرة
علماء البحث	1.2 مليون دولار - 1.5 مليون دولار
طاقم البحث السريري	800000 دولار - 1.1 مليون دولار

تكاليف الامتثال التنظيمي

نفقات الامتثال التنظيمي السنوية المقدرة: 500000 دولار - 750000 دولار.

إجمالي هيكل التكلفة السنوية المقدرة: 22-25 مليون دولار

Cyclo Therapeutics, Inc. (CYTH) - نموذج الأعمال: تدفقات الإيرادات

مبيعات المنتجات العلاجية المحتملة

اعتبارًا من الربع الرابع من عام 2023، أعلنت شركة Cyclo Therapeutics عن إيرادات محتملة من Trappsol® Cyclo™، وهو علاج علاجي قائم على السيكلوديكسترين يستهدف مرض Niemann-Pick Type C.

المنتج	تدفق الإيرادات المحتملة	قطاع السوق
ترابسول® سيكلو™	0.9 مليون دولار (تقديرات 2023)	الاضطرابات العصبية النادرة

المنح البحثية

حصلت الشركة على تمويل بحثي من مصادر مختلفة.

مصدر المنحة	مبلغ المنحة	سنة
المعاهد الوطنية للصحة (NIH)	$375,000	2023

تمويل البحوث التعاونية

تشارك Cyclo Therapeutics في شراكات بحثية تعاونية.

• البحث التعاوني مع المؤسسات الأكاديمية
• التمويل المحتمل من التعاون البحثي الصيدلاني

ترخيص الملكية الفكرية

تحقق الشركة إيرادات من خلال ترخيص الملكية الفكرية.

أصول الملكية الفكرية	إيرادات الترخيص المحتملة	منطقة التكنولوجيا
تكنولوجيا سيكلوديكسترين	لم يتم الكشف عنها علنا	أنظمة توصيل الأدوية

الشراكات الدوائية المحتملة

اعتبارًا من عام 2024، تستكشف الشركة الشراكات الصيدلانية الإستراتيجية.

• المناقشات المستمرة مع الشركاء الصيدلانيين المحتملين
• الإيرادات المحتملة من اتفاقيات الشراكة

أبرز معالم الأداء المالي: إجمالي الإيرادات (2023): 1.2 مليون دولار نفقات البحث والتطوير: 8.3 مليون دولار

Cyclo Therapeutics, Inc. (CYTH) - Canvas Business Model: Value Propositions

You're looking at the core value proposition for Cyclo Therapeutics, Inc. (CYTH) as of late 2025, which centers entirely on its lead investigational product, Trappsol® Cyclo™ (hydroxypropyl-beta-cyclodextrin), for Niemann-Pick Disease Type C1 (NPC1).

First-in-class intravenous therapy for Niemann-Pick Disease Type C1 (NPC1)

The primary value is offering an intravenous formulation of Trappsol® Cyclo™, which has Orphan Drug Designation in both the U.S. and Europe. This positions it as a potentially transformative, first-in-class treatment option for a disease with significant unmet medical need. The pivotal Phase 3 global study, TransportNPC™, completed enrollment of 104 patients across the main study and substudy in May 2024. The company targeted submission of a New Drug Application (NDA) to the FDA and a Marketing Authorization Application (MAA) to the EMA in the second half of 2025, contingent on positive 48-week interim data readout expected in H1 2025.

Key Program Milestones and Designations (as of late 2025)

Designation	Status/Detail
Orphan Drug Designation (US/EU)	Granted for Trappsol® Cyclo™ for NPC1
Pivotal Trial Enrollment Completion	May 2024
TransportNPC™ Total Enrolled Patients	104 (Study and Substudy)
Targeted NDA/MAA Submission	H2 2025

Directly addresses the root cause by mobilizing lysosomal cholesterol

The therapy is designed to directly address the underlying pathophysiology of NPC1, which is the defective trafficking of unesterified cholesterol leading to its accumulation in the lysosomes. Trappsol® Cyclo™ is intended to mobilize this trapped cholesterol, which is the fundamental defect caused by mutations in the NPC1 gene, responsible for at least 95% of all NPC cases.

Potential to stabilize or improve neurological and visceral symptoms

Data from the open-label sub-study focusing on the youngest patients provided early indicators of clinical benefit. This is where you see the direct impact on the disease manifestations.

• Stabilization or improvement in Clinical Global Impression - Change (CGI-C) Scale at 24 weeks: 87% of patients (7 of 8).
• Stabilization or improvement in CGI-C Scale at 48 weeks: 86% of patients (6 of 7).

The FDA accepted the statistical analysis plan for the TransportNPC™ study, providing a clear path forward based on these types of clinical measures.

Treatment for a rare, fatal, and progressive genetic disorder

The value proposition is amplified by the severity and rarity of the target indication. NPC is a progressive disorder where most individuals die between 10 and 25 years of age. The estimated prevalence in the United States is low, with one study suggesting an identified prevalence of 0.95 per million people, though the estimated prevalent cases, accounting for underdiagnosis, reached 2.9 per million people. Annually, there are an estimated 42 new NPC cases in the US.

Niemann-Pick Disease Type C (NPC) Statistics (US Estimates)

Metric	Value
Estimated Incidence (Live Births)	1 in 100,000 to 1 in 120,000
Identified Prevalence (per Million)	0.95
Estimated Prevalent Cases (per Million)	2.9
Estimated New Cases Per Year	42
Typical Age of Mortality	Between 10 and 25 years

Potential for a preventative effect when administered early in NPC1

The company specifically enrolled a sub-study cohort of newborns to 3 years old to evaluate the drug's ability to target visceral aspects of the disease early. The hypothesis driving this is that administering Trappsol® Cyclo™ early in the disease course may lead to the most optimal results, potentially offering a preventative effect on overall symptom development, which is a significant value driver over treatments only addressing later-stage symptoms.

Cyclo Therapeutics, Inc. (CYTH) - Canvas Business Model: Customer Relationships

You're looking at how Cyclo Therapeutics, Inc. (CYTH) manages its most critical relationships-the patients, investigators, and key experts who are central to bringing Trappsol® Cyclo™ to market for rare diseases. For a company this focused, these aren't just transactions; they are deep, sustained partnerships.

High-touch engagement with the ultra-rare disease patient community

For Niemann-Pick Disease Type C1 (NPC1), the relationship is intensely personal, given the disease's rarity and fatal nature. Cyclo Therapeutics, Inc. (CYTH) has built its clinical success on this foundation. You see this commitment reflected in the scope of their pivotal trial and their engagement at community events.

• The TransportNPC™ Phase 3 study enrolled 104 patients globally.
• This trial spanned 30+ sites across 14 countries.
• The company has actively engaged the community, for instance, by attending the Latin American School of Medical and Human Genetics Annual Meeting (ELAG) and the Australian NPC.

The focus is clearly on driving the TransportNPC™ study to its targeted New Drug Application (NDA) and Marketing Authorization Application (MAA) submission in the 2H 2025.

Direct communication with clinical trial sites and investigators

Managing a global Phase 3 trial requires tight coordination with the investigators running the sites. The success of hitting the enrollment target-completing enrollment in May 2024-shows strong site management, especially considering the complexity of NPC1 diagnosis and patient management.

Here's a snapshot of the clinical relationship metrics leading into the critical data readout:

Metric	Value/Status as of Late 2025 Context
Total TransportNPC™ Enrollment	104 patients
Geographic Footprint	14 countries
Number of Clinical Sites	30+ sites
Key Data Readout Target	Topline 48-week interim data expected H1 2025
Regulatory Submission Target	NDA/MAA submission targeted for 2H 2025

Managing the Expanded Access Program (EAP) for compassionate use

Cyclo Therapeutics, Inc. (CYTH) has a history of using its drug outside of formal trials to help patients with unmet needs, which builds immense goodwill. While specific EAP patient numbers for late 2025 aren't public, the program itself is a known relationship channel, particularly for the Alzheimer's indication.

• The Phase 2b Alzheimer's trial is based on encouraging data from an Expanded Access program for Alzheimer's disease (NCT03624842).
• This compassionate use pathway demonstrates a willingness to engage with patients outside the strict confines of the pivotal NPC1 study.

Scientific and medical affairs support for key opinion leaders

Engaging Key Opinion Leaders (KOLs) is about validating the science. The company has been presenting its data at major scientific forums, which is how you keep KOLs informed and supportive. This support is crucial for the post-NDA/MAA phase, too.

• Data from the TransportNPC™ study was highlighted in an oral presentation at the 21st Annual WORLDSymposium™ 2025.
• Preliminary data from the sub-study in patients under 3 years old showed 86% (6 of 7) stabilization or improvement at 48 weeks.

Future dedicated specialty sales and patient support services

As Cyclo Therapeutics, Inc. (CYTH) targets an H2 2025 submission, the planning for commercial relationships must be underway, though specific sales force numbers are likely internal at this stage. The focus post-approval will shift to ensuring patients can access and adhere to the therapy, which is vital for a rare disease product.

The merger with Rafael Holdings, which closed in Q4 2024, is intended to provide the necessary financial backing to advance the trial and, implicitly, to build out the infrastructure needed for commercialization. You can expect the customer relationship structure to evolve from investigator-centric to a more traditional specialty pharma model, heavily reliant on patient advocacy groups and specialty pharmacies, once approval is secured.

Finance: draft 13-week cash view by Friday.

Cyclo Therapeutics, Inc. (CYTH) - Canvas Business Model: Channels

You're looking at how Cyclo Therapeutics, Inc. gets its value proposition-a potential treatment for Niemann-Pick Disease Type C1 (NPC1)-to the relevant parties, which is heavily weighted toward clinical execution and regulatory bodies right now.

The primary channel for clinical validation and data generation is the Global network of Phase 3 clinical trial sites. The pivotal TransportNPC™ study, which completed enrollment in May 2024, was designed to operate across at least 23 study centers in 9 countries. The sub-study for patients under 3 years old is being conducted in countries outside of the United States per the Company's adopted Pediatric Investigational Plan (PIP).

Dissemination of clinical progress is a key channel for investor and physician engagement. Cyclo Therapeutics, Inc. presented data from its ongoing Pivotal Phase 3 global study at the 21st Annual WORLDSymposium™ in San Diego, CA, in February 2025. Preliminary data from the sub-study showed that at 48 weeks, 6 of 7 patients (86%) demonstrated stabilization or improvement in the Clinical Global Impression - Change (CGI-C) Scale. Topline data from the 48-week interim analysis of 104 enrolled patients in TransportNPC™ was anticipated in the first half of 2025 (H1 2025).

Regulatory engagement is a direct channel to market access. Cyclo Therapeutics, Inc. has targeted the submission of the New Drug Application (NDA) to the FDA and the Marketing Authorization Application (MAA) to the EMA for the second half of 2025 (H2 2025), contingent on positive 48-week interim data. The Company expects Qualification for Priority Review Voucher upon NDA submission.

Here's a quick look at the key milestones tied to these channels:

Channel Activity	Target/Status	Key Metric/Date
Phase 3 Enrollment Completion	Completed	May 2024
48-Week Interim Data Readout	Expected	H1 2025
NDA/MAA Submission	Targeted	H2 2025
Priority Review Voucher Qualification	Expected	Upon NDA Submission

For post-commercialization, the channels will shift to distribution and patient access, which currently relies on the broader industry structure for rare disease therapies, as specific partnerships aren't detailed yet. The US ambulatory infusion market is projected to grow at approximately 8.8% CAGR between 2025 and 2035. Specialty Hub Services/Patient Assistance Providers database profiles approximately 90 companies in that space.

The outreach to the medical community is facilitated through:

• Scientific and medical conferences, such as the 21st Annual WORLDSymposium™ in February 2025.
• Presentations by key opinion leaders, including Dr. Ronen Spiegel and Dr. Caroline Hastings, at these events.

The plan for distribution post-approval will involve engaging with the infrastructure that handles specialty, often intravenously administered, treatments. This means establishing relationships with:

• Specialty pharmacies focused on orphan diseases.
• Hospital infusion centers and potentially ambulatory infusion centers.

Finance: draft 13-week cash view by Friday.

Cyclo Therapeutics, Inc. (CYTH) - Canvas Business Model: Customer Segments

You're looking at the specific groups of people and organizations that Cyclo Therapeutics, Inc. (CYTH) aims to serve with its product pipeline, primarily Trappsol® Cyclo, as of late 2025. This is a focused approach, targeting ultra-rare diseases first.

The primary customer segment is driven by the need for an approved therapy for Niemann-Pick Disease Type C1 (NPC1), a devastating, progressive neurodegenerative disorder.

• Ultra-rare disease patients with Niemann-Pick Disease Type C1 (NPC1)
• Pediatric and adult patients with NPC1
• Neurologists and metabolic disease specialists treating NPC1
• Patients with early-onset Alzheimer's disease (secondary indication)

For the lead indication, NPC1, the addressable market in the U.S. is small but critically underserved, especially given the recent regulatory milestones for competitive products. The estimated total prevalent population in the U.S. with NPC is approximately 900 individuals, of which about 300 patients are currently diagnosed, suggesting a diagnosis rate of roughly 33% in the country. Another estimate places the prevalent cases at 2.9 cases per million people in the United States.

The clinical development program itself has defined the immediate patient pool for the pivotal trial data expected in H1 2025. This provides a concrete look at the population currently engaged with Cyclo Therapeutics, Inc. (CYTH)'s investigational drug.

Customer Segment Detail	Metric/Number	Context/Timeframe
Total Patients in TransportNPC Phase 3 Trial	104	Enrolled as of May 2024
Patients in Newborn to 3 Years Sub-study	10	Enrolled in single-arm sub-study
Sub-study Patients Showing Improvement at 48 Weeks	86% (6 of 7)	Clinical Global Impression - Change (CGI-C) Scale
U.S. Estimated Total NPC Population	Approximately 900	Estimated prevalent population
U.S. Estimated Diagnosed NPC Population	Approximately 300	Currently diagnosed patients in the U.S.

The specialists treating these patients are key influencers and prescribers. These include neurologists and metabolic disease specialists who manage the complex, multi-systemic symptoms of NPC1, such as ataxia, dysarthria, and intellectual disability. The treatment landscape is evolving, with new approvals in late 2024, meaning these specialists are actively evaluating new therapeutic options like Trappsol® Cyclo, pending its own New Drug Application (NDA) submission targeted for H2 2025.

A secondary, longer-term customer segment involves patients with early-onset Alzheimer's disease. Cyclo Therapeutics, Inc. (CYTH) is evaluating Trappsol Cyclo in Phase IIb clinical trials for this indication. While the patient numbers for this segment are significantly larger than NPC1, the development is less mature, meaning the immediate focus remains on achieving regulatory success in the orphan disease space first. The company's R&D expenses for the three months ended September 30, 2024, were $5,492,844, reflecting the investment across these indications.

Honestly, the financial reality for Cyclo Therapeutics, Inc. (CYTH) as of Q3 2024 shows a net loss of $8,832,944 for the quarter, with cash on hand at $928,010 as of September 30, 2024. This cash position underscores why securing approval for the primary NPC1 segment is the most critical near-term action for this customer base.

Finance: draft 13-week cash view by Friday.

Cyclo Therapeutics, Inc. (CYTH) - Canvas Business Model: Cost Structure

You're looking at the cost side of the business model for Cyclo Therapeutics, Inc. as they push toward potential regulatory milestones in late 2025. For a clinical-stage company, the costs are heavily skewed toward the science and the regulatory pathway, so you'll see R&D dominate the picture.

High research and development (R&D) expenses for Phase 3 trial

The primary cost driver is the pivotal Phase 3 TransportNPC™ trial. This is where the bulk of the operational cash burn goes, covering everything from running the global sites to data analysis. The financial reports show this expense line climbing significantly as the trial nears its critical data readout.

Quarterly R&D expenses were approximately $5.5 million (Q3 2024)

To give you a concrete benchmark from the period leading up to the expected 2025 submissions, the Research and Development expenses for the three months ended September 30, 2024, were approximately $5,492,844. That figure represented a 57% increase from the same period in the prior year, showing the ramp-up for the final stages of the trial.

Here's a quick look at the R&D expense trend leading into the critical phase:

Reporting Period End Date	R&D Expense (3 Months)	R&D Expense (9 Months)
September 30, 2023	$3,469,067	Not explicitly stated for 9 months in comparison
September 30, 2024	$5,492,844	$5,492,844 (Stated as 3-month figure in 10-Q context)

What this estimate hides is the specific allocation between the ongoing Phase 3 trial and any other preclinical or early-stage work, but the Phase 3 is the clear driver of that $5.5 million quarterly spend.

Clinical trial operations and global site management costs

The R&D spend directly reflects the costs associated with managing a global clinical trial. These operational costs are substantial and include:

• Payments to clinical research organizations (CROs) for oversight.
• Site initiation and monitoring fees across all participating centers.
• Costs for drug supply and logistics for the investigational product.
• Patient recruitment and retention efforts.

These costs are front-loaded and are essential to generating the data needed for the targeted H2 2025 New Drug Application (NDA) and Marketing Authorization Application (MAA) submissions.

Regulatory filing costs for NDA/MAA submissions in 2025

If the 48-week interim data is positive, the company faces significant, non-recurring regulatory fees in the second half of 2025. The FDA sets these user fees annually. For the Fiscal Year 2025 (which runs from October 1, 2024, through September 30, 2025), the fee for an application requiring covered clinical data is set at $4,310,002. Since Trappsol® Cyclo™ is an orphan drug, they may qualify for a Priority Review Voucher (PRV) upon submission, which is a valuable asset but doesn't reduce the initial filing fee itself.

General and administrative (G&A) overhead, including post-merger integration

The G&A structure changed following the definitive merger agreement with Rafael Holdings, which closed on March 25, 2025. This integration adds complexity and associated costs to the overhead structure.

For the three months ended April 30, 2025, which captures the initial post-merger period, General and administrative expenses were $3.2 million, up from $1.9 million in the year-ago period. This year-over-year increase directly relates to the inclusion of Cyclo Therapeutics' operations following the merger.

Looking at the cumulative impact through the first nine months of fiscal year 2025 (ended April 30, 2025), the G&A expenses totaled $8.3 million.

Finance: draft 13-week cash view by Friday.

Cyclo Therapeutics, Inc. (CYTH) - Canvas Business Model: Revenue Streams

You're looking at the revenue picture for Cyclo Therapeutics, Inc. (CYTH) as of late 2025, which is heavily weighted toward future potential rather than current sales, especially after the March 2025 merger with Rafael Holdings, Inc..

Zero commercial product revenue in late 2025 (pre-commercial stage)

As of late 2025, Cyclo Therapeutics, Inc. remains in a pre-commercial stage for Trappsol® Cyclo™. This is clear when you look at the historical revenue figures before the expected approval timeline. For the three months ended September 30, 2024, total revenues were only approximately $233,772, and for the nine months then ended, total revenues amounted to approximately $559,326. Honestly, this confirms that the business model has not yet transitioned to product sales; all financial activity is currently centered on R&D and corporate overhead, reflected in the net losses reported for that nine-month period, totaling approximately $19,157,261.

Future commercial sales of Trappsol® Cyclo™ (post-regulatory approval)

The entire near-term revenue expectation hinges on the successful regulatory path for Trappsol® Cyclo™ in Niemann-Pick Disease Type C1 (NPC1). The company was targeting submission of a New Drug Application (NDA) to the U.S. Food and Drug Administration (FDA) and a Marketing Authorization Application (MAA) to the European Medicines Agency (EMA) in the second half of 2025 (H2 2025). This timeline followed the expected topline data readout from the 48-week interim analysis of the TransportNPC™ trial, which was anticipated in mid-2025. If approved, this would open the door to significant, though currently unquantified, future product sales in the rare disease market.

Potential sale of a Priority Review Voucher (PRV) upon NDA approval

A critical, non-product revenue component is the potential sale of a Priority Review Voucher (PRV), which qualification is targeted upon NDA submission. The Rare Pediatric Disease Designation is one of the chief requirements for this. While the original Rare Pediatric Disease PRV program expired in December 2023, the company's designation would likely fall under the existing eligibility window or the new Commissioner's National Priority Voucher (CNPV) pilot program announced in June 2025. The market value for these assets has shown significant upside potential; the last publicly disclosed sale range in H1 2024 was between $103M to $108M, though the highest reported sale price ever was $350,000,000.

Here's a quick look at the potential value context for a PRV:

• Last reported sale price range (H1 2024): $103M to $108M
• Highest reported sale price: $350,000,000
• Voucher eligibility deadline for older designations: September 30, 2026

Capital injections and financing from parent company Rafael Holdings

Since the merger closed in March 2025, Cyclo Therapeutics, Inc. operations are now funded under the umbrella of Rafael Holdings, Inc.. This structure means that financing is realized through the parent entity's capital structure. The merger itself involved Rafael Holdings issuing shares of its Class B common stock to Cyclo Therapeutics' shareholders, representing approximately 22% of the combined company. Furthermore, additional capital was secured in early June 2025 via a rights offering that closed at $25 million. Rafael Holdings had also supported the company previously through convertible debt financings in 2024.

The key financing events surrounding the transition to late 2025 include:

Financing Event	Approximate Date	Financial Impact/Context
Merger Closing	March 2025	Cyclo Therapeutics shareholders received shares representing approx. 22% of combined company
Rights Offering	Early June 2025	Secured $25 million for trial completion and commercial prep
Convertible Debt	2024	Support provided by Rafael Holdings prior to merger

Potential milestone payments from future licensing or regional partnerships

Beyond the direct commercialization of Trappsol® Cyclo™ in North America and Europe, another potential revenue stream involves non-exclusive or regional licensing agreements. This would involve receiving upfront payments, development cost reimbursements, and future milestone payments from partners who acquire rights to develop or commercialize the drug in specific territories outside of the initial focus areas. To be fair, there are no publicly disclosed figures for such agreements as of late 2025, making this a purely potential, upside revenue stream contingent on successful NDA/MAA outcomes.