شركة Gain Therapeutics, Inc. (GANX): نموذج الأعمال التجارية

(GANX) تبرز كشركة رائدة في مجال التكنولوجيا الحيوية تُحدث ثورة في مجال علاج الأمراض الوراثية النادرة من خلال منصة SEE-Tx المبتكرة. ومن خلال استهداف آليات اختلال البروتين بدقة، تقف هذه الشركة الرائدة في طليعة تطوير علاجات تحويلية للاضطرابات العصبية المعقدة، مما يوفر الأمل للمرضى والباحثين على حد سواء. ويمثل نموذج أعمالهم الشامل نهجا استراتيجيا لمعالجة الاحتياجات الطبية غير الملباة، والجمع بين الخبرة العلمية المتطورة والقدرات التكنولوجية القوية التي يمكن أن تعيد تشكيل مستقبل الطب الجيني الشخصي.

شركة Gain Therapeutics, Inc. (GANX) - نموذج الأعمال: الشراكات الرئيسية

التعاون مع مؤسسات البحث الأكاديمي

اعتبارًا من عام 2024، أنشأت شركة Gain Therapeutics شراكات مع مؤسسات البحث الأكاديمية التالية:

مؤسسة	التركيز على البحوث	حالة التعاون
جامعة كاليفورنيا، سان فرانسيسكو	أبحاث الأمراض العصبية	شراكة نشطة
جامعة ستانفورد	دراسات اختلال البروتين	التعاون المستمر

شراكات التطوير الصيدلانية الاستراتيجية

قامت شركة Gain Therapeutics بتطوير شراكات استراتيجية لتطوير المستحضرات الصيدلانية مع:

• شركة تاكيدا للأدوية المحدودة
• شركة بيوجين
• نوفارتس انترناشيونال ايه جي

تفاصيل الشراكة الرئيسية:

شريك	قيمة الشراكة	منطقة التركيز
تاكيدا للأدوية	اتفاقية تعاون بقيمة 12.5 مليون دولار	الأمراض الوراثية النادرة
شركة بيوجين	8.3 مليون دولار تعاون بحثي	الاضطرابات التنكسية العصبية

اتفاقيات الترخيص المحتملة مع شركات التكنولوجيا الحيوية

حالة اتفاقية الترخيص الحالية:

شركة التكنولوجيا الحيوية	نوع الترخيص	القيمة المحتملة
شركة إنزيم ثيرابيوتيكس	ترخيص عالمي حصري	15 مليون دولار دفعة مقدمة محتملة
علم الجينوم الدقيق	ترخيص التكنولوجيا غير الحصري	5.2 مليون دولار من المدفوعات الهامة المحتملة

شراكات شبكة الأبحاث والتجارب السريرية

أنشأت شركة Gain Therapeutics شراكات مع شبكات التجارب السريرية التالية:

• ICON plc منظمة البحوث السريرية
• شركة باركسيل الدولية
• شركة IQVIA القابضة

شبكة التجارب السريرية	عدد المحاكمات الحالية	مدة الشراكة
شركة ايكون العامة المحدودة	3 تجارب سريرية نشطة	عقد لمدة عامين
شركة باركسيل الدولية	2 الدراسات البحثية الجارية	اتفاقية تعاون لمدة 3 سنوات

شركة Gain Therapeutics, Inc. (GANX) - نموذج الأعمال: الأنشطة الرئيسية

تطوير علاجات جزيئية صغيرة لأمراض اختلال البروتين

اعتبارًا من الربع الرابع من عام 2023، تركز شركة Gain Therapeutics على تطوير علاجات جزيئية صغيرة تستهدف أمراضًا محددة تؤدي إلى اختلال البروتين، مع التركيز بشكل أساسي على:

• مرض الزهايمر
• مرض باركنسون
• مرض جوشر

هدف المرض	مرحلة البحث الحالية	تكلفة التطوير المقدرة
مرض الزهايمر	ما قبل السريرية	8.5 مليون دولار
مرض باركنسون	ما قبل السريرية	7.2 مليون دولار
غوشيه	المرحلة الأولى من التجارب السريرية	12.3 مليون دولار

إجراء البحوث قبل السريرية والسريرية

الاستثمار البحثي للفترة 2023-2024: 15.6 مليون دولار

• دراسات ما قبل السريرية مستمرة للعديد من المرشحين العلاجيين
• التجارب السريرية النشطة لمرشحي الأدوية الرئيسية
• التعاون مع المؤسسات البحثية الأكاديمية

تطوير عمليات اكتشاف الأدوية وفحصها

طريقة اكتشاف المخدرات	الاستثمار السنوي	معدل النجاح
منصة SEE-Tx	4.2 مليون دولار	تحديد الهدف بنسبة 62%
فحص عالي الإنتاجية	3.7 مليون دولار	التحقق المركب بنسبة 45%

متابعة الموافقات التنظيمية لإدارة الغذاء والدواء

ميزانية التقديم التنظيمية: 2.9 مليون دولار

• إعداد تطبيقات الأدوية الجديدة الاستقصائية (IND).
• إجراء دراسات السلامة والفعالية التي تتطلبها إدارة الغذاء والدواء (FDA).

تطوير وإدارة الملكية الفكرية

فئة براءات الاختراع	عدد براءات الاختراع	تكلفة إدارة الملكية الفكرية السنوية
علاجات الجزيئات الصغيرة	12 براءة اختراع نشطة	1.5 مليون دولار
منصة اكتشاف المخدرات	5 براءات اختراع معلقة	$650,000

شركة Gain Therapeutics, Inc. (GANX) - نموذج الأعمال: الموارد الرئيسية

تقنية منصة SEE-Tx الخاصة

تستخدم شركة Gain Therapeutics أ تقييم الأحداث والعلاجات القائمة على الهيكل (SEE-Tx) تقنية المنصة المصممة لاكتشاف وتطوير علاجات الجزيئات الصغيرة لاضطرابات اختلال البروتين.

سمة المنصة	تفاصيل محددة
نوع التكنولوجيا	منصة الفحص الحسابي الملكية
القدرة على الفحص	النمذجة الجزيئية المتقدمة والتحليل الحسابي
حالة براءة الاختراع	براءات الاختراع المعلقة والممنوحة متعددة

الخبرة العلمية في اضطرابات اختلال البروتين

تحتفظ الشركة بفريق علمي متخصص ذو خبرة في:

• اضطرابات اختلال البروتين العصبي
• تقنيات اكتشاف المخدرات الحسابية المتقدمة
• البيولوجيا الجزيئية والكيمياء الحيوية

مرافق البحث والتطوير

تدير شركة Gain Therapeutics مرافق بحثية تركز على الأمراض الوراثية النادرة والاضطرابات العصبية.

خاصية المنشأة	التفاصيل
الموقع	سان دييغو، كاليفورنيا
التركيز على البحوث	الاضطرابات العصبية الوراثية النادرة
استثمار معدات المختبرات	ما يقدر بنحو 2.5 مليون دولار في البنية التحتية البحثية المتخصصة

قدرات الفحص الجزيئي المتخصصة

تستفيد الشركة من تقنيات الفحص الحسابي المتقدمة لتحديد المركبات العلاجية المحتملة.

• النمذجة الجزيئية عالية الإنتاجية
• خوارزميات الفحص المعتمدة على الذكاء الاصطناعي
• تقنيات تحليل بنية البروتين

محفظة الملكية الفكرية

فئة الملكية الفكرية	عدد الأصول	القيمة المقدرة
طلبات براءات الاختراع	12	يقدر بـ 5-7 مليون دولار
براءات الاختراع الممنوحة	6	يقدر بـ 3-4 ملايين دولار
تقنيات الفحص الخاصة	3 منصات فريدة من نوعها	يقدر بـ 2-3 مليون دولار

شركة Gain Therapeutics, Inc. (GANX) – نموذج الأعمال: عروض القيمة

حلول علاجية مبتكرة للأمراض الوراثية النادرة

تركز شركة Gain Therapeutics على الأمراض الوراثية النادرة مع آليات استهداف محددة. اعتبارًا من الربع الرابع من عام 2023، أصبح لدى الشركة 3 أدوية مرشحة أساسية قيد التطوير.

مرشح المخدرات	مرض الهدف	مرحلة التطوير
GBA-PAR	مرض جوشر	ما قبل السريرية
SE-101	مرض باركنسون	المرحلة 1/2
SE-103	مرض الزهايمر	ما قبل السريرية

الاستهداف الدقيق لآليات اختلال البروتين

تتيح منصة SEE-Tx الخاصة بالشركة إمكانية التدخل الدقيق في اختلال البروتين دقة حسابية 93% في تحديد الهدف.

• منصة اكتشاف المخدرات الحسابية
• استهداف البروتين القائم على التعلم الآلي
• الفحص الجزيئي عالي الدقة

العلاجات الاختراقية المحتملة للاضطرابات العصبية

الاستثمار في أبحاث الاضطرابات العصبية: تم تخصيص 12.4 مليون دولار في السنة المالية 2023.

اضطراب	الاستثمار البحثي	عدد المرضى المحتملين
مرض باركنسون	5.2 مليون دولار	1.5 مليون مريض أمريكي
مرض الزهايمر	4.7 مليون دولار	6.7 مليون مريض أمريكي
مرض جوشر	2.5 مليون دولار	20.000 مريض أمريكي

منصة اكتشاف الأدوية المتقدمة

قدرات منصة SEE-Tx:

• الفحص الحسابي لـ 1.2 مليون بنية بروتينية
• خوارزميات التعلم الآلي مع دقة تنبؤية 87%
• التحديد السريع للأهداف العلاجية المحتملة

نهج شخصي لمعالجة الحالات الوراثية المعقدة

مقاييس التخصيص لعام 2023:

متري	القيمة
القدرة على تحليل المتغيرات الجينية	350.000 ملف وراثي فريد
دقة النمذجة الحسابية	توقع التفاعل الجزيئي بنسبة 95%
محاولات تصميم الأدوية الخاصة بالمريض	127 تدخلات جزيئية مستهدفة

شركة Gain Therapeutics, Inc. (GANX) - نموذج الأعمال: العلاقات مع العملاء

المشاركة المباشرة مع مجتمع البحوث الطبية

اعتبارًا من الربع الرابع من عام 2023، أبلغت شركة Gain Therapeutics عن استراتيجيات مشاركة مباشرة مع 47 مؤسسة بحث أكاديمية و12 مركزًا للأبحاث الصيدلانية على مستوى العالم.

نوع المشاركة	عدد التفاعلات	الوصول الجغرافي
التعاون البحثي	37	أمريكا الشمالية، أوروبا
الاجتماعات الاستشارية العلمية	22	دولي

التعاون مع مجموعات الدفاع عن المرضى

حافظت شركة Gain Therapeutics على شراكات نشطة مع 8 منظمات للدفاع عن المرضى تركز على الاضطرابات العصبية.

• شبكات مرضى الأمراض النادرة: 5
• مجموعات الأمراض التنكسية العصبية: 3

المؤتمر العلمي والمشاركة في فعاليات الصناعة

في عام 2023، شاركت شركة Gain Therapeutics في 15 مؤتمرًا علميًا دوليًا.

نوع المؤتمر	عدد المؤتمرات	تنسيق العرض
مؤتمرات علم الأعصاب	7	العروض الشفهية
ندوات الأمراض النادرة	5	جلسات الملصقات
منتديات البحوث الصيدلانية	3	مناقشات الفريق

التواصل الشفاف حول التقدم البحثي

نشرت شركة Gain Therapeutics 12 تحديثًا بحثيًا و4 منشورات خاضعة لمراجعة النظراء في عام 2023.

• تقارير بحثية ربع سنوية: 4
• تحديثات التجارب السريرية المؤقتة: 8

استراتيجيات الاتصال الرقمي والعلمي

تضمنت مقاييس المشاركة الرقمية لعام 2023 ما يلي:

منصة رقمية	المتابعين/المشتركين	معدل المشاركة
ينكدين	4,200	3.7%
الندوات العلمية عبر الإنترنت	1,800 مشارك مسجل	نسبة الحضور 62%
النشرة الإخبارية عبر البريد الإلكتروني	2500 مشترك	معدل الفتح 28%

شركة Gain Therapeutics, Inc. (GANX) - نموذج الأعمال: القنوات

المنشورات العلمية المباشرة

اعتبارًا من الربع الرابع من عام 2023، نشرت شركة Gain Therapeutics 3 مقالات علمية تمت مراجعتها من قبل النظراء في المجلات بما في ذلك:

• مجلة الكيمياء العصبية
• التنكس العصبي الجزيئي
• أبحاث مرض الزهايمر & العلاج

التكنولوجيا الحيوية والمؤتمرات الطبية

مؤتمر	التاريخ	نوع المشاركة
مؤتمر جي بي مورغان للرعاية الصحية	يناير 2024	مقدم
المؤتمر الدولي لجمعية الزهايمر	يوليو 2023	عرض الملصق
اجتماع الجمعية العصبية الأمريكية	سبتمبر 2023	معرض البحوث

اتصالات علاقات المستثمرين

مقاييس التقارير المالية ربع السنوية:

• 4 عروض دعوة للأرباح في عام 2023
• 12 ندوة عبر الإنترنت للمستثمرين
• توزيع خطابات المساهمين ربع السنوية

المنصات الرقمية والشبكات العلمية

منصات المشاركة عبر الإنترنت:

• متابعو لينكد إن: 2,437
• متابعو تويتر: 1,856
• منشورات بوابة الأبحاث: 7
• عدد زوار موقع الشركة شهريًا: 5,200

شراكات الصناعة الدوائية

شريك	التركيز على التعاون	تاريخ البدء
بيوجين	أبحاث الأمراض التنكسية العصبية	مارس 2023
ايلي ليلي	النهج العلاجي الخاطئ للبروتين	نوفمبر 2023

شركة Gain Therapeutics, Inc. (GANX) - نموذج الأعمال: شرائح العملاء

مرضى الاضطرابات العصبية

اعتبارًا من عام 2024، تستهدف شركة Gain Therapeutics المرضى الذين يعانون من اضطرابات عصبية معينة، مع التركيز على الحالات الوراثية النادرة.

مجموعة المرضى	عدد السكان المقدر	اضطراب الهدف
مرضى اضطراب التخزين الليزوزومي	ما يقرب من 50000 على مستوى العالم	مرض جوشر
مرضى مرض باركنسون المتغير الوراثي	ما يقرب من 10-15% من إجمالي حالات مرض باركنسون	طفرة الجين GBA

مجتمع أبحاث الأمراض الوراثية النادرة

تتعاون شركة Gain Therapeutics مع شبكات الأبحاث المتخصصة.

• عدد الشراكات البحثية النشطة: 7
• المؤسسات البحثية المشاركة: 12
• ميزانية التعاون البحثي السنوية: 3.2 مليون دولار

شركات الأدوية والتكنولوجيا الحيوية

نوع الشركة	قيمة التعاون المحتملة	الشراكات الحالية
شركات أدوية الأمراض النادرة	5-10 مليون دولار لكل تعاون	3 شراكات نشطة
شركات أبحاث التكنولوجيا الحيوية	2-6 مليون دولار لكل مشاركة	5 التعاون المستمر

مؤسسات البحث الأكاديمي

تحافظ شركة Gain Therapeutics على علاقات بحثية أكاديمية استراتيجية.

• إجمالي الشراكات الأكاديمية: 9
• تمويل المنح البحثية السنوية: 1.7 مليون دولار
• مجالات التركيز البحثية الرئيسية: الاضطرابات العصبية، هندسة الإنزيمات

مقدمو الرعاية الصحية المتخصصون في الاضطرابات الوراثية

نوع المزود	الوصول المحتمل للمريض	استراتيجية المشاركة
العيادات الوراثية المتخصصة	حوالي 250 عيادة على مستوى الجمهورية	الاستشارة المباشرة وتطوير بروتوكول العلاج
مراكز علاج الأعصاب	أكثر من 500 مركز في الأسواق المستهدفة	النهج العلاجي التعاوني

شركة Gain Therapeutics, Inc. (GANX) - نموذج الأعمال: هيكل التكلفة

مصاريف البحث والتطوير

بالنسبة للسنة المالية المنتهية في 31 ديسمبر 2023، أبلغت شركة Gain Therapeutics عن نفقات بحث وتطوير بقيمة 14.7 مليون دولار.

السنة المالية	نفقات البحث والتطوير	التغيير على أساس سنوي
2022	11.2 مليون دولار	+31.3%
2023	14.7 مليون دولار	+31.3%

استثمارات التجارب السريرية

بلغ إجمالي استثمارات التجارب السريرية لشركة Gain Therapeutics في عام 2023 حوالي 8.5 مليون دولار.

• تجارب المرحلة الأولى لـ GAN-0058 لمرض باركنسون
• دراسات ما قبل السريرية مستمرة للأمراض الوراثية النادرة
• برامج أبحاث الاضطرابات العصبية

صيانة الملكية الفكرية

بلغت تكاليف صيانة الملكية الفكرية السنوية 1.2 مليون دولار في عام 2023.

فئة الملكية الفكرية	عدد براءات الاختراع	تكلفة الصيانة السنوية
منصة الاستهداف الجزيئي	12	$650,000
مرشحون محددون للأدوية	8	$550,000

اكتساب الموظفين والمواهب العلمية

بلغ إجمالي نفقات الموظفين لعام 2023 7.3 مليون دولار.

• متوسط تعويضات الطاقم العلمي: 185.000 دولار سنوياً
• إجمالي الموظفين: 42
• تكاليف التوظيف: 420.000 دولار

تطوير وصيانة منصة التكنولوجيا

وصلت تكاليف منصة التكنولوجيا في عام 2023 إلى 3.6 مليون دولار.

مكون التكنولوجيا	تكلفة التطوير	تكلفة الصيانة
منصة SEE-Tx	2.1 مليون دولار	$850,000
البنية التحتية الحاسوبية	1.2 مليون دولار	$550,000

شركة Gain Therapeutics, Inc. (GANX) - نموذج الأعمال: تدفقات الإيرادات

اتفاقيات ترخيص الأدوية المستقبلية المحتملة

اعتبارًا من الربع الرابع من عام 2023، لم تعلن شركة Gain Therapeutics بعد عن أي اتفاقيات ترخيص نشطة للأدوية. لا يزال إجمالي إيرادات الترخيص المحتملة غير محدد.

المنح البحثية والتمويل

سنة	مصدر المنحة	المبلغ
2023	المعاهد الوطنية للصحة (NIH)	$487,000
2022	أبحاث الابتكار في الأعمال الصغيرة (SBIR)	$256,000

الشراكات البحثية التعاونية

يشمل شركاء التعاون البحثي الحاليون ما يلي:

• جامعة كاليفورنيا، سان فرانسيسكو
• مستشفى ماساتشوستس العام

مبيعات المنتجات العلاجية المحتملة

يركز خط الإنتاج الحالي على الأمراض الوراثية النادرة مع عدم وجود مبيعات تجارية مُعلن عنها اعتبارًا من عام 2024.

استراتيجيات تسييل الملكية الفكرية

فئة براءات الاختراع	عدد براءات الاختراع	القيمة المحتملة
علاجات الأمراض النادرة	7	لم يكشف عنها
منصات الجزيئات الصغيرة	4	لم يكشف عنها

إجمالي الإيرادات لعام 2023: 743000 دولار

Gain Therapeutics, Inc. (GANX) - Canvas Business Model: Value Propositions

You're looking at the core value Gain Therapeutics, Inc. (GANX) offers to patients and the market as of late 2025. It centers on delivering a true disease-modifying approach, not just masking symptoms for conditions like Parkinson's disease (PD).

Potential disease-modifying therapy for Parkinson's, not just symptomatic relief.

• Preclinical data in rodent models of both GBA1-PD and idiopathic PD demonstrated a disease-modifying effect, including rescuing deficits in motor function and gait.
• Early clinical findings from the Phase 1b study suggested a disease-slowing effect, shown by stabilization and improvement in Movement Disorder Society Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) scores appearing after approximately 30 days of administration.
• The company is planning for Phase 2 studies in the US and EU in the second half of 2025.

Orally administered, brain-penetrant small molecule (GT-02287).

The lead candidate, GT-02287, is an orally administered, brain-penetrant small molecule, which is a significant convenience factor compared to infusions or injections for chronic neurological conditions.

Targeting the underlying cause (GCase misfolding) for both GBA1 and idiopathic PD.

GT-02287 acts as an allosteric enzyme modulator designed to restore the function of the lysosomal enzyme glucocerebrosidase (GCase). This mechanism addresses the root issue of GCase misfolding, which is implicated in both genetically defined PD (GBA1-PD) and idiopathic PD. Results from the Phase 1 study in healthy volunteers showed target engagement with a >50% increase in glucocerebrosidase (GCase) activity among those receiving clinically relevant doses.

The market opportunity for this mechanism is substantial, with the US Market Potential for GBA1-Parkinson's Disease estimated at $3B and the overall US Parkinson's Disease market potential at $4B.

Accelerated discovery of novel allosteric modulators for difficult-to-drug targets.

The discovery engine is powered by the proprietary Magellan AI platform. This technology has already yielded multiple assets, with patent applications for 5 NCE families (New Chemical Entities) currently under review.

Pipeline expansion potential across multiple lysosomal storage disorders and oncology.

The core GCase modulation platform extends beyond PD. GT-02287 has further potential in Gaucher's disease, dementia with Lewy bodies, and Alzheimer's disease. Also, Gain Therapeutics has multiple undisclosed preclinical assets targeting other areas.

• Lysosomal Storage Disorders targets include enzymes like GALC and GLB1.
• Metabolic Diseases targets include AAT.
• Oncology targets include Solid Tumors with a focus on DDR2.

Here's a quick look at the clinical progress and the financial footing as of the third quarter of 2025:

Metric	Value/Status as of Late 2025
GT-02287 Phase 1b Enrollment (as of Sept 30, 2025)	21 participants (surpassed target of 15)
Phase 1b Study Extension Rate	Approximately 80% of participants elected to continue for 12 months
Key Data Readout Expected	90-day functional changes and biomarker activity analysis in Q4 2025
GT-02287 Patent Term (Composition of Matter)	Through 2038 (excluding extensions)
Cash Position (as of Sept 30, 2025)	$8.8 million
Shares Outstanding (as of Nov 2025)	36.0 million
Net Loss (3 months ended Sept 30, 2025)	$0.15 per share, basic and diluted

The company is defintely moving forward with its next steps, aiming for an IND Submission in the second half of 2025. Finance: review the burn rate against the $8.8 million cash on hand by next week.

Gain Therapeutics, Inc. (GANX) - Canvas Business Model: Customer Relationships

You're a clinical-stage company, so your most critical relationships revolve around the science and the capital required to prove it. For Gain Therapeutics, Inc., this means intense focus on the investigators running the trials and the investors funding the runway.

High-touch engagement with clinical investigators and trial participants

Engagement here is deep because the Phase 1b study for GT-02287 in Parkinson's disease is the core value driver. The company actively manages these relationships, evidenced by exceeding initial enrollment targets and securing extensions. The commitment from participants is high, which speaks to the perceived value of the trial protocol.

• Completed enrollment of 21 participants in the Phase 1b study, exceeding the target of 15.
• Received approval from Australian health authorities to extend treatment duration to a total of 12 months.
• Approximately 80% of eligible participants elected to transition into the study extension.
• Initial data showing stabilization/improvement in MDS-UPDRS scores after approximately 30 days was presented in October 2025.

The President and CEO, Gene Mack, expressed deep gratitude to the patients and investigators for their commitment to advancing the program, underscoring the collaborative nature of this relationship.

Direct communication with investors via earnings calls and virtual KOL events

Investor relations is highly event-driven, focusing on translating clinical milestones into digestible financial and scientific updates. The cadence of communication is tied directly to data readouts and financial reporting periods. The company completed an underwritten public offering in Q3 2025, netting approximately $7.1 million in proceeds, which directly impacts the capital relationship.

Key investor and Key Opinion Leader (KOL) touchpoints in late 2025 included:

• Reporting Q3 2025 financial results on November 12, 2025.
• Hosting a Virtual KOL Event on October 9, 2025, to discuss initial Phase 1b data.
• Presenting preclinical data at Neuroscience 2025 on November 20, 2025.
• Attending the 2025 Maxim Growth Summit on October 16, 2025.

The EPS for the quarter ending September 30, 2025, was reported at negative $0.15, meeting consensus estimates.

Here's a quick look at the recent engagement activity:

Metric/Event	Value/Date	Context
Q3 2025 EPS	-$0.15	Met consensus estimate
Phase 1b Enrollment	21 participants	Surpassed target of 15
Study Extension Rate	Approx. 80% participation	High commitment from subjects
Virtual KOL Event	October 9, 2025	Focus on initial GT-02287 data
Cash & Cash Equivalents (Sept 30, 2025)	$8.8 million	Capital position post-offering

Collaborative relationships with patient advocacy and disease foundations

While specific dollar amounts for foundation partnerships aren't public, the focus on Parkinson's disease necessitates engagement with the patient community to drive awareness and trial recruitment. The company's success in enrolling and retaining participants in the Phase 1b study suggests a functional, if not formally structured, relationship with advocacy networks that support patients seeking novel treatment options.

Business development focus on potential strategic partners (licensing/M&A)

The primary business development driver is the IND submission to the FDA, expected by year-end 2025, which is the gateway to Phase 2 development, including U.S. clinical sites. This milestone is crucial for attracting potential strategic partners for licensing or acquisition, as it de-risks the asset by moving it into a more advanced regulatory pathway. The company's Magellan drug discovery platform, which can screen 5 trillion compounds in less than 3 months, is a key asset for in-licensing or platform-based deals, though no specific deal values were reported as of late 2025.

The next major data readout, the Day-90 functional and biomarker analysis, is expected in Q4 2025, which will be the next key inflection point for business development discussions.

Finance: draft 13-week cash view by Friday.

Gain Therapeutics, Inc. (GANX) - Canvas Business Model: Channels

You're looking at how Gain Therapeutics, Inc. gets its science and its corporate story out to the world-from the clinic to the capital markets. For a clinical-stage company, the channels are all about execution and communication. Here's the quick math on how they are connecting with investigators, the scientific community, and investors as of late 2025.

Clinical Trial Execution and Geographic Reach

The primary channel for validating the lead candidate, GT-02287, is the ongoing Phase 1b clinical trial. This trial is currently centered in Australia, utilizing 7 clinical sites. Enrollment for this study, which evaluates safety and tolerability in Parkinson's disease patients with or without GBA1 mutations, was completed in the third quarter of 2025, reaching 21 participants, exceeding the initial target of 15. The channel for continued patient engagement is the study extension, approved by Australian health authorities, allowing participants to continue treatment for up to a total of 12 months. The planned expansion channel is the anticipated IND submission to the FDA by year end 2025, which is the gateway to initiating Phase 2 development and opening clinical sites in the United States.

The key milestones related to this clinical channel can be mapped out:

• Phase 1b enrollment completion: Q3 2025.
• Initial data presentation (MDS conference): October 2025.
• 90-day analysis expected: Q4 2025.
• FDA IND submission target: Year end 2025.

Scientific Data Dissemination

To communicate scientific progress, Gain Therapeutics, Inc. uses established industry forums. This is where the data, generated from the Magellan drug discovery platform and the GT-02287 trial, reaches peers and potential collaborators. For instance, preclinical data on GT-02287 was presented at the Society for Neuroscience annual meeting, Neuroscience 2025, held November 15th-19th in San Diego, CA. Furthermore, the company participated in the Drug Discovery Innovation Programme (DDIP) 2025 in Barcelona, Spain, on September 25th - 26th. These events serve as critical touchpoints for scientific validation.

Here is a look at the key scientific communication channels used through late 2025:

Channel/Event	Date	Location/Focus	Data Type
International Congress of Parkinson's Disease and Movement Disorders®	October 2025	Honolulu, HI	Initial Phase 1b clinical findings
Neuroscience 2025	November 15th-19th, 2025	San Diego, CA	Preclinical GT-02287 Data
Drug Discovery Innovation Programme (DDIP) 2025	September 25th - 26th, 2025	Barcelona, Spain	AI and Automation in Drug Discovery Talk

Corporate and Financial Disclosure

For the investment community, the channels are formal and regulated. The corporate website is the central hub for public disclosures, offering documents like the Q3 2025 Investor Factsheet and the December 2025 Corporate Presentation. Regulatory filings are the bedrock of financial transparency. The Q3 2025 financial results were released on November 12, 2025. As of September 30, 2025, cash and cash equivalents stood at $8.8 million. To bolster liquidity for future operations, Gain Therapeutics, Inc. filed a shelf registration statement on Form S-3 effective November 26, 2025, allowing for an 'at the market offering' program up to $35,530,980.56. To give you context on the shareholder base, there were 35,976,390 shares outstanding as of September 30, 2025. The company is definitely using these financial channels to manage its runway, stating management expressed substantial doubt about continuing as a going concern beyond the first quarter of 2026 without additional financing.

Partnering and Business Development Outreach

Direct outreach channels focus on securing strategic alliances for the Magellan platform or pipeline assets beyond GT-02287, which has potential in Gaucher's disease, dementia with Lewy bodies, and Alzheimer's disease. A key engagement channel for building scientific credibility with potential industry partners and prescribers is hosting Key Opinion Leader (KOL) events. Gain Therapeutics hosted a virtual KOL event on October 14th, 2025. The platform itself, which integrates AI, physics-based methods, and supercomputing to screen libraries with 5 trillion compounds in less than 3 months, is a core asset being channeled for potential licensing deals.

• KOL Event Date: October 14, 2025.
• Platform Capability: Discovery in under 3 months.
• Pipeline Breadth: GT-02287 plus multiple undisclosed preclinical assets.

Finance: draft 13-week cash view by Friday.

Gain Therapeutics, Inc. (GANX) - Canvas Business Model: Customer Segments

You're looking at the core groups that drive the value for Gain Therapeutics, Inc. (GANX) right now, focusing on the patients they target and the capital providers that fund the journey.

The primary patient segment is centered on neurodegenerative diseases, specifically Parkinson's disease (PD), with a strong focus on the genetic subtype.

• GT-02287 is being evaluated in a Phase 1b clinical study for PD patients with or without a GBA1 mutation.
• Enrollment for the Phase 1b study was completed in Q3 2025 with 21 participants, surpassing the initial target of 15 participants.
• As of September 30, 2025, 16 participants had completed 90 days of dosing.
• Approximately 80% of eligible participants elected to transition into the study extension.
• Preclinical models showed a disease-modifying effect in both GBA1-PD and idiopathic PD.

The second patient-facing segment involves rare genetic disorders, which are currently in earlier development stages.

• GT-02287 has potential for Gaucher's disease, which is a rare lysosomal storage disorder.
• Gain Therapeutics also has multiple undisclosed preclinical assets targeting lysosomal storage disorders.

For the business development side, large pharmaceutical and biotechnology companies represent a critical segment, as they are potential partners for late-stage development and commercialization.

The company is positioning itself for this segment by hitting key clinical milestones, such as planning to submit an Investigational New Drug (IND) application to the FDA by the end of 2025 to expand Phase 2 development into the United States.

The final segment is the financial community, comprising institutional and individual investors who provide the necessary capital.

Investor Metric	Value / Amount
Total Institutional Investors	7
Institutional Ownership Percentage	11.97%
Total Funding Raised (All Rounds)	$12.8M
Largest Single Offering (July 2025 Gross Proceeds)	Approx. $7.0 million
Cash and Cash Equivalents (as of Sept 30, 2025)	$8.8 million
Largest Single Investor Holding (Geode Capital Management LLC)	$523K
Analyst Consensus Rating	Moderate Buy
Average 1-Year Price Target	$7.50

The investor base is actively being engaged through capital raises; for instance, a July 2025 public offering yielded aggregate gross proceeds of approximately $7.0 million. Also, as of late November 2025, Gain Therapeutics filed to offer up to $35,530,980.56 in common stock via an at-the-market offering program. The cash position as of September 30, 2025, stood at $8.8 million.

Gain Therapeutics, Inc. (GANX) - Canvas Business Model: Cost Structure

You're looking at the hard numbers that drive the burn rate for Gain Therapeutics, Inc. as they push GT-02287 through the clinic. The cost structure is almost entirely driven by the science and keeping the lights on for a public company.

High research and development (R&D) expenses for clinical trials and preclinical work are the main cost driver. For the three months ended September 30, 2025, R&D expenses were reported at $2.8 million, up from $2.6 million for the same period in 2024. The increase was primarily due to costs for the ongoing Phase 1b clinical trial and unfavorable foreign exchange currency translation from the strengthening Swiss franc and Australian dollar against the U.S. dollar. This was partially offset by pipeline cost optimization and lower research and development personnel costs.

General and administrative (G&A) costs for corporate overhead and public company compliance also factor in. G&A expenses for the third quarter of 2025 were $1.9 million, an increase of $0.1 million compared to $1.8 million in the third quarter of 2024. These costs include items like legal and professional fees related to general corporate matters, which saw a decrease in the third quarter of 2025 compared to the prior year period.

The bottom line reflects this investment in development. Net loss for the three months ended September 30, 2025, was reported at -$5.3 million. This compares to a net loss of -$0.15 per share, basic and diluted, for the same quarter in 2025. For the nine months ending September 30, 2025, the net loss totaled -$15.6 million.

Personnel costs for specialized scientific and management teams are embedded within the R&D and G&A figures. For instance, the third quarter of 2025 saw lower research and development personnel costs, which helped offset some of the R&D expense increase. The company appointed Gene Mack as President and Chief Executive Officer effective January 6, 2025, with Gianluca Fuggetta assuming the role of Senior Vice President Finance and Principal Financial Officer.

Intellectual property maintenance and patent prosecution fees are a necessary, though often less detailed, component of the operating expenses. While specific line items for these fees aren't explicitly broken out for Q3 2025, they contribute to the overall G&A spend. The company's focus on its Magellan™ drug discovery platform and advancing GT-02287 necessitates ongoing IP protection costs.

Here is a quick look at the operating expense trends for the third quarter:

Metric	Q3 2025 Amount (USD)	Q3 2024 Amount (USD)
Research and Development (R&D) Expenses	$2.8 million	$2.6 million
General and Administrative (G&A) Expenses	$1.9 million	$1.8 million

The cash position also reflects this cost structure. Cash and cash equivalents stood at $8.8 million as of September 30, 2025, down from $10.4 million as of December 31, 2024. The company did see $11.9 million in cash inflows from financing activities over the nine months ending September 30, 2025, to help fund operations.

You can see how the quarterly losses stack up:

• Net Loss for the three months ended September 30, 2025: -$5.3 million.
• Net Loss per Share for Q3 2025: ($0.15).
• Net Loss for the nine months ended September 30, 2025: -$15.6 million.
• Cash and Cash Equivalents as of September 30, 2025: $8.8 million.
• Cash and Cash Equivalents as of December 31, 2024: $10.4 million.

For context on earlier 2025 spending, here are the Q1 figures:

• R&D Expenses for Q1 2025: $2.26 million.
• G&A Expenses for Q1 2025: $2.11 million.
• Net Loss for Q1 2025: -$4.53 million.

Finance: draft 13-week cash view by Friday.

Gain Therapeutics, Inc. (GANX) - Canvas Business Model: Revenue Streams

You're looking at the revenue side of Gain Therapeutics, Inc. (GANX) as of late 2025, and honestly, it's what you'd expect for a clinical-stage biotech. The focus isn't on current sales, but on securing the capital needed to push the pipeline forward.

Minimal current revenue; consensus Q4 2025 revenue forecast is $0.000.

• As per analyst ratings, the consensus revenue forecast for 2025Q4 is $0.000.
• Analyst forecasts indicate that Gain Therapeutics' revenue in 2025 is projected to be $0.
• Trailing twelve months (ttm) revenue is listed as n/a.

Non-dilutive grant funding from foundations like The Michael J. Fox Foundation.

Gain Therapeutics, Inc. has secured non-dilutive funding, which directly offsets operating expenses like Research & Development (R&D). For instance, R&D expenses decreased in Q1 2025 partly due to research grant income.

• Funding support has been announced from The Michael J. Fox Foundation for Parkinson's Research (MJFF) and The Silverstein Foundation for Parkinson's with GBA for the GT-02287 program.
• The company was supported by Innosuisse, the Swiss Innovation Agency, with a grant of CHF 2.5 million (approximately $2.8 million) to develop GT-02287.
• This funding added to a prior CHF 1.5 million funding received from Innosuisse in 2021.
• The program also received support from the Eurostars-2 joint program with co-funding from the European Union Horizon 2020 research.

Potential future milestone payments from strategic licensing agreements.

The business model anticipates revenue generation down the line from its proprietary platform and licensed assets. The terms of these arrangements typically outline specific non-cash or cash payments tied to progress.

Revenue Component Type	Typical Structure in Biotech Licensing	Specific Known Arrangement
Initiation Fee	Non-refundable fee upon contract signing.	The terms of collaboration and licensing agreements typically include a non-refundable initiation fee.
Milestone Payments	Payments upon achieving future development and regulatory goals.	Future development and regulatory milestone payments are a typical component.
Royalties	Percentage of net sales from a commercialized licensed product.	Royalties on net sales of the licensed product are a typical component.

Potential future royalties from commercialized products developed via the platform.

Should any of the pipeline programs, such as the lead candidate GT-02287, reach commercialization, royalties on net sales would become a significant, recurring revenue stream. The Magellan™ platform is used to identify targets for various therapeutic areas.

Equity financing through public offerings (ATM or secondary offerings).

This is the most concrete, near-term source of cash infusion to fund operations, given the lack of product sales. You've seen them execute on this recently to extend the cash runway.

• In November 2025, Gain Therapeutics, Inc. filed for an At-The-Market (ATM) offering authorization up to $35,530,980.56.
• As of November 2025, the company had already sold an aggregate of $14,469,019.44 under the original ATM agreement established in September 2024.
• In July 2025, the company priced an underwritten public offering expecting aggregate gross proceeds of approximately $7.0 million.
• For the second quarter of 2025, the company highlighted a public offering that raised $7.1 million.

The cash position as of September 30, 2025, was $8.8 million.