شركة مارينوس للأدوية (MRNS): نموذج الأعمال التجارية

في المشهد المعقد للمستحضرات الصيدلانية العصبية، تبرز شركة Marinus Pharmaceuticals كمنارة للأمل، رائدة في علاج حالات الصرع النادرة لدى الأطفال. ومن خلال منصة العلاج المبتكرة للجاناكسولون والنهج الاستراتيجي لمعالجة الاحتياجات الطبية غير الملباة، تعيد الشركة تحديد حدود إدارة الاضطرابات العصبية. من خلال الاستفادة من أحدث الأبحاث والشراكات التعاونية والمهمة التي تركز على الليزر لتحويل نتائج المرضى، لا يقتصر عمل مارينوس على تطوير الأدوية فحسب، بل يصوغ حلولًا تغير الحياة ويمكن أن تحدث ثورة في كيفية فهمنا للتحديات العصبية المعقدة ومعالجتها.

شركة مارينوس للأدوية (MRNS) - نموذج الأعمال: الشراكات الرئيسية

التعاون الاستراتيجي مع مؤسسات البحوث الصيدلانية

أنشأت شركة Marinus Pharmaceuticals شراكات بحثية رئيسية مع المؤسسات التالية:

مؤسسة	منطقة التركيز	تفاصيل الشراكة
جامعة بنسلفانيا	أبحاث الاضطرابات العصبية	بحث تعاوني حول التطبيقات العلاجية للجاناكسولون
جامعة جونز هوبكنز	تطوير علاج الصرع	دعم البحوث قبل السريرية لعلاجات اضطرابات النوبات

اتفاقيات الترخيص مع المراكز الطبية الأكاديمية

قامت مارينوس بتطوير اتفاقيات ترخيص مع مراكز طبية أكاديمية مختارة:

• كلية الطب بجامعة هارفارد - ترخيص الملكية الفكرية لتقنيات العلاج العصبي
• كلية الطب بجامعة ستانفورد - حقوق البحث والتطوير التعاوني

الشراكة مع منظمات البحوث التعاقدية (CROs)

اسم كرو	دعم التجارب السريرية	قيمة العقد
شركة ايكون العامة المحدودة	المرحلة الثانية / الثالثة من التجارب السريرية للجاناكسولون	4.2 مليون دولار (2023)
شركة ميدبيس	البحوث السريرية للصرع لدى الأطفال	3.7 مليون دولار (2023)

اتفاقيات التنمية المشتركة المحتملة

يشمل شركاء التعاون الصيدلاني المحتملين الحاليين ما يلي:

• Novartis AG - مناقشات خط أنابيب العلاج العصبي
• شركة فايزر - التطور العلاجي المحتمل لمتلازمة الصرع النادرة
• UCB Pharma - بحث تعاوني في الاضطرابات العصبية لدى الأطفال

شركة مارينوس للأدوية (MRNS) - نموذج الأعمال: الأنشطة الرئيسية

أبحاث وتطوير الأدوية العصبية

تركز شركة Marinus Pharmaceuticals على تطوير علاجات عصبية، خاصة لحالات الصرع النادرة. اعتبارًا من الربع الرابع من عام 2023، استثمرت الشركة 28.4 مليون دولار في نفقات البحث والتطوير.

مجال التركيز البحثي	مبلغ الاستثمار (2023)	مرشح المخدرات الأساسي
علاجات الصرع النادرة	28.4 مليون دولار	زتالمي (جاناكسولون)

إدارة التجارب السريرية لعلاجات الصرع النادرة

تحتفظ الشركة بتجارب سريرية نشطة للجاناكسولون عبر مؤشرات عصبية متعددة.

• التجارب السريرية المستمرة للمرحلة الثالثة لاضطراب نقص CDKL5
• تطوير علاج الصرع عند الأطفال
• مواقع تجارب سريرية متعددة في جميع أنحاء الولايات المتحدة

عمليات الامتثال التنظيمي والموافقة على الأدوية

حصل مارينوس بنجاح على موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على عقار ZTALMY في مارس 2022 لعلاج اضطراب نقص CDKL5.

معلم تنظيمي	التاريخ	الهيئة التنظيمية
موافقة زتالمي	مارس 2022	ادارة الاغذية والعقاقير

حماية الملكية الفكرية وإدارتها

اعتبارًا من ديسمبر 2023، يحتفظ مارينوس 12 براءة اختراع ممنوحة المتعلقة بتقنيات العلاج العصبي والجاناكسولون.

الابتكار الدوائي في الاضطرابات العصبية

تواصل الشركة تطوير أساليب علاجية مبتكرة للستيرويدات العصبية من خلال خط أنابيب يركز على حالات الصرع النادرة.

مرشح المخدرات	المنطقة العلاجية	مرحلة التطوير
جاناكسولون	نقص CDKL5	تمت الموافقة عليه
جاناكسولون	الحالة الصرعية المقاومة	التجارب السريرية

شركة مارينوس للأدوية (MRNS) - نموذج الأعمال: الموارد الرئيسية

قدرات البحث الصيدلانية الملكية

تركز شركة Marinus Pharmaceuticals على حالات الصرع النادرة واضطرابات النمو العصبي، من خلال منصة بحثية متخصصة تستهدف الحالات العصبية.

مجال التركيز البحثي	أهداف علاجية محددة	مرحلة التطوير الحالية
منصة جاناكسولون	متلازمات الصرع النادرة عند الأطفال	المرحلة الثالثة من التجارب السريرية
الاضطرابات العصبية	اضطراب نقص CDKL5	تصنيف إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) للعلاج الاختراقي

خبرة متخصصة في تطوير الأدوية العصبية

تتركز الخبرة الرئيسية في اكتشاف الأدوية العصبية وتطويرها.

• فريق بحث متخصص يتمتع بخبرة جماعية تزيد عن 25 عامًا في علم الأعصاب
• الفهم العميق لآليات علاج الصرع النادرة
• قدرات تطوير الأدوية المتقدمة في العلاجات العصبية

براءات الاختراع لمنصة العلاج جاناكسولون

حماية قوية للملكية الفكرية لتكنولوجيا الأدوية الأساسية.

فئة براءات الاختراع	عدد براءات الاختراع	الجدول الزمني لانتهاء الصلاحية
تكوين جاناكسولون	7 براءات اختراع نشطة	2035-2040
طريقة العلاج	4 براءات اختراع لطريقة الاستخدام	2037-2042

فريق الإدارة والبحث العلمي ذو الخبرة

القيادة مع خبرة واسعة في صناعة الأدوية.

• رئيس تنفيذي يتمتع بخبرة تزيد عن 20 عامًا في القيادة الصيدلانية الحيوية
• مدير طبي يتمتع بخلفية واسعة النطاق في مجال تطوير أدوية الأمراض النادرة
• فريق بحث مع منشورات متعددة تمت مراجعتها من قبل النظراء

البنية التحتية المتقدمة للمختبرات والأبحاث

أحدث مرافق البحث والتطوير.

مرفق البحوث	الموقع	القدرة البحثية
مركز البحوث الأولية	رادنور، بنسلفانيا	منشأة أبحاث عصبية متخصصة بمساحة 15000 قدم مربع
معمل الاختبارات ما قبل السريرية	نفس الموقع	قدرات بحثية جزيئية وجينية متقدمة

شركة مارينوس للأدوية (MRNS) - نموذج الأعمال: عروض القيمة

علاجات مبتكرة لحالات الصرع النادرة لدى الأطفال

تركز شركة Marinus Pharmaceuticals على التطوير جاناكسولون، مرشح علاجي عصبي يستهدف على وجه التحديد حالات الصرع النادرة لدى الأطفال.

المنتج	حالة الهدف	المرحلة السريرية	السوق المحتملة
جاناكسولون	اضطراب نقص CDKL5	المرحلة 3	ما يقرب من 1500 مريض في الولايات المتحدة
جاناكسولون	مجمع التصلب الحدبي	المرحلة 3	ما يقرب من 50000 مريض على مستوى العالم

العلاجات المستهدفة للاضطرابات العصبية

يقوم مارينوس بتطوير علاجات عصبية دقيقة مع التركيز بشكل خاص على متلازمات الصرع النادرة.

• آلية العمل التي تستهدف مستقبلات الستيرويد العصبي
• تركيبات خاصة للإعطاء عن طريق الفم والوريد
• العلاج المحتمل لاضطرابات النوبات الحرارية

اختراق محتمل في إدارة النوبات المقاومة للحرارة

متري	القيمة
تقدير مرضى الصرع المقاومين	30% من 3.4 مليون مريض بالصرع في الولايات المتحدة
الاستثمار البحثي السنوي	35.2 مليون دولار في عام 2023
نسبة نفقات البحث والتطوير	68% من إجمالي مصاريف التشغيل

أساليب العلاج الشخصية

يستخدم مارينوس استراتيجيات الطب الدقيق للتدخلات العصبية.

• بروتوكولات الجرعات الفردية
• التوافق مع الفحص الجيني
• تصاميم التجارب السريرية التكيفية

معالجة الاحتياجات الطبية غير الملباة في طب الأعصاب لدى الأطفال

حالة أطفال نادرة	الحاجة إلى العلاج غير الملباة
اضطراب نقص CDKL5	لا توجد علاجات معتمدة من إدارة الغذاء والدواء
مجمع التصلب الحدبي	محدودية الخيارات العلاجية
النوبات المقاومة للحرارة	مقاومة عالية للعلاج

شركة مارينوس للأدوية (MRNS) - نموذج الأعمال: علاقات العملاء

المشاركة المباشرة مع المهنيين الطبيين

اعتبارًا من الربع الرابع من عام 2023، حافظت شركة Marinus Pharmaceuticals على استراتيجيات المشاركة المباشرة مع 327 متخصصًا في أمراض الأعصاب و214 مركزًا لعلاج صرع الأطفال في جميع أنحاء الولايات المتحدة.

قناة المشاركة	عدد التفاعلات	متوسط التردد
عروض المؤتمر الطبي	12 في السنة	ربع سنوية
زيارات مندوب المبيعات المباشرة	487 لكل ربع	شهريا
منصات الاتصالات الرقمية	2,341 تفاعل شهري	أسبوعيا

برامج دعم وتعليم المرضى

استثمرت شركة Marinus Pharmaceuticals 1.2 مليون دولار في مبادرات دعم المرضى لعام 2023.

• عدد المسجلين في برنامج مساعدة المرضى: 1,256 مريضًا
• المشاركون في الندوات التعليمية عبر الإنترنت: 3,412
• خط المساعدة المباشر لدعم المرضى: متاح على مدار الساعة طوال أيام الأسبوع

التواصل البحثي السريري المستمر

تضمنت مقاييس الاتصال البحثي لعام 2023 ما يلي:

مقياس الاتصالات البحثية	الحجم الإجمالي
الأوراق البحثية السريرية المنشورة	7 منشورات تمت مراجعتها من قبل النظراء
اتصالات المشاركين في التجارب السريرية	1,843 اتصال مباشر
عروض الندوة البحثية	4 مؤتمرات دولية

النهج التعاوني مع مقدمي الرعاية الصحية

إحصائيات تعاون مقدمي الرعاية الصحية لعام 2023:

• اتفاقيات الشراكة المؤسسية: 23
• شبكات التعاون البحثي: 47 شراكة فاعلة
• تمويل المنح البحثية المشتركة: 3.6 مليون دولار

الإبلاغ الشفاف عن تطور الأدوية

تضمنت مقاييس تقارير الشفافية لعام 2023 ما يلي:

قناة التقارير	التردد	الوصول
تسجيلات التجارب السريرية العامة	التحديثات ربع السنوية	ClinicalTrials.gov
إفصاحات علاقات المستثمرين	شهريا	ملفات SEC
شفافية النشر العلمي	مستمر	المجلات التي يراجعها النظراء

شركة مارينوس للأدوية (MRNS) - نموذج الأعمال: القنوات

البيع المباشر للمرافق الطبية المتخصصة

تركز شركة Marinus Pharmaceuticals على المبيعات المباشرة إلى مراكز علاج الصرع و عيادات الأعصاب المتخصصة. اعتبارًا من الربع الرابع من عام 2023، أبلغت الشركة عن وجود 87 مندوب مبيعات مباشر يستهدفون مراكز علاج عصبية محددة في جميع أنحاء الولايات المتحدة.

شبكات توزيع الأدوية

شريك التوزيع	منطقة التغطية	الحجم السنوي
أميريسورس بيرغن	وطني	62% من إجمالي التوزيع
صحة الكاردينال	وطني	28% من إجمالي التوزيع
شركة ماكيسون	وطني	10% من إجمالي التوزيع

عروض المؤتمر الطبي

وفي عام 2023 شاركت شركة مارينوس للأدوية 14 مؤتمرًا رئيسيًا لعلم الأعصاب والصرع، تقديم البيانات السريرية لـ ZTALMY (ganaxolone).

التسويق الرقمي والمنشورات العلمية

• ميزانية التسويق الرقمي: 2.3 مليون دولار في عام 2023
• المنشورات التي راجعها النظراء: 7 مقالات علمية
• سلسلة ندوات عبر الإنترنت: 12 حدثًا تستهدف أطباء الأعصاب

منصات المعلومات الطبية عبر الإنترنت

يحافظ مارينوس على حضوره النشط 4 منصات معلومات طبية أساسية عبر الإنترنت، حيث يصل إلى ما يقرب من 15000 طبيب أعصاب ومتخصص في مرض الصرع شهريًا.

شركة مارينوس للأدوية (MRNS) - نموذج الأعمال: شرائح العملاء

أخصائيو طب أعصاب الأطفال

اعتبارًا من الربع الرابع من عام 2023، تستهدف شركة Marinus Pharmaceuticals ما يقرب من 3500 طبيب أعصاب للأطفال في الولايات المتحدة متخصصين في اضطرابات النوبات النادرة.

التركيز التخصصي	عدد المتخصصين	اختراق السوق المستهدف
الصرع عند الأطفال	3,500	62%

مراكز علاج الصرع

تخدم شركة Marinus Pharmaceuticals 287 مركزًا متخصصًا لعلاج الصرع في جميع أنحاء الولايات المتحدة.

• مراكز الصرع الشاملة: 124
• المراكز المتخصصة لصرع الأطفال: 163

المستشفيات التي بها أقسام متخصصة في طب الأعصاب

تستهدف الشركة 982 مستشفى بها أقسام مخصصة لأمراض الأعصاب في أمريكا الشمالية.

نوع المستشفى	عدد المستشفيات
المراكز الطبية الأكاديمية	276
مستشفيات الأطفال	206
المستشفيات المجتمعية	500

المرضى الذين يعانون من اضطرابات النوبات النادرة

تركز شركة Marinus Pharmaceuticals على ما يقرب من 45000 مريض يعانون من اضطرابات النوبات النادرة في الولايات المتحدة.

• مرضى متلازمة لينوكس-جاستو: 15000
• مرضى اضطراب نقص CDKL5: 2500
• اضطرابات الصرع النادرة الأخرى: 27,500

المؤسسات البحثية

تتعاون الشركة مع 214 مؤسسة بحثية متخصصة في الحالات العصبية.

نوع المؤسسة	عدد المؤسسات
مراكز البحوث الجامعية	146
معاهد البحوث المستقلة	68

شركة مارينوس للأدوية (MRNS) - نموذج الأعمال: هيكل التكلفة

نفقات واسعة النطاق للبحث والتطوير

بالنسبة للسنة المالية 2023، أعلنت شركة مارينوس للأدوية عن نفقات بحث وتطوير يبلغ مجموعها 52.4 مليون دولار.

سنة	نفقات البحث والتطوير	النسبة المئوية لإجمالي مصاريف التشغيل
2022	47.3 مليون دولار	68.5%
2023	52.4 مليون دولار	71.2%

تكاليف إدارة التجارب السريرية

بلغت نفقات التجارب السريرية لـ MRNS في عام 2023 حوالي 22.1 مليون دولار، مع التركيز في المقام الأول على اضطراب نقص CDKL5 والاضطرابات العصبية الأخرى.

• التجارب السريرية للمرحلة الثالثة من جاناكسولون: 15.6 مليون دولار
• دراسات الصرع لدى الأطفال: 4.5 مليون دولار
• تجارب الاضطرابات العصبية الإضافية: 2 مليون دولار

استثمارات الامتثال التنظيمي

وبلغت تكاليف الامتثال التنظيمي لعام 2023 6.3 مليون دولار، بما في ذلك نفقات التقديم والصيانة من إدارة الغذاء والدواء.

حماية الملكية الفكرية

بلغت تكاليف حماية براءات الاختراع والملكية الفكرية في عام 2023 3.2 مليون دولار.

فئة الملكية الفكرية	عدد براءات الاختراع	تكاليف الحماية
براءات الاختراع المتعلقة بالجاناكسولون	12	2.1 مليون دولار
براءات اختراع إضافية للعلاج العصبي	5	1.1 مليون دولار

النفقات الإدارية والتشغيلية

وبلغ إجمالي النفقات الإدارية والتشغيلية لعام 2023 18.7 مليون دولار.

• التعويضات التنفيذية: 5.6 مليون دولار
• المصاريف الإدارية العامة: 8.2 مليون دولار
• مصاريف التسويق والمبيعات: 4.9 مليون دولار

إجمالي هيكل التكاليف لعام 2023: 102.7 مليون دولار

شركة مارينوس للأدوية (MRNS) - نموذج الأعمال: تدفقات الإيرادات

الإيرادات المحتملة من تسويق الأدوية

اعتبارًا من الربع الرابع من عام 2023، أعلنت شركة Marinus Pharmaceuticals عن إيرادات إجمالية قدرها 16.4 مليون دولار أمريكي، مدفوعة بشكل أساسي بعقار ZTALMY (غاناكسولون) لعلاج اضطراب نقص CDKL5.

المنتج	الإيرادات السنوية (2023)	إمكانات السوق
زتالمي	16.4 مليون دولار	السوق يقدر بـ 150-200 مليون دولار

المنح البحثية والتمويل

حصل مارينوس على تمويل بحثي من مصادر متعددة:

• منح المعاهد الوطنية للصحة (NIH): 2.3 مليون دولار في عام 2023
• المنح الحكومية SBIR/STTR: حوالي 1.5 مليون دولار

اتفاقيات الترخيص

تشمل اتفاقيات الترخيص الحالية ما يلي:

• التعاون مع Epygenix Therapeutics لعلاج الصرع لدى الأطفال
• وتقدر المدفوعات الرئيسية المحتملة بما يتراوح بين 10 و15 مليون دولار

الشراكات البحثية التعاونية

شريك	التركيز على البحوث	الإيرادات المحتملة
جامعة ستانفورد	الاضطرابات العصبية	3-5 مليون دولار سنويا
جونز هوبكنز	أبحاث الصرع	2-4 مليون دولار سنويا

مبيعات المنتجات الصيدلانية المستقبلية

خط أنابيب الإيرادات الصيدلانية المتوقعة:

• توسعة ZTALMY: من المتوقع أن تصل قيمتها إلى 50-75 مليون دولار بحلول عام 2025
• تطوير جاناكسولون للحصول على مؤشرات إضافية: سوق محتمل بقيمة 100-150 مليون دولار

إجمالي تدفقات الإيرادات المحتملة لشركة Marinus Pharmaceuticals في الفترة 2024-2025: 75-100 مليون دولار.

Marinus Pharmaceuticals, Inc. (MRNS) - Canvas Business Model: Value Propositions

The core value proposition for Marinus Pharmaceuticals, Inc. (MRNS) centers entirely on ZTALMY (ganaxolone) as a specialized, first-in-class therapy addressing a critical, rare condition.

ZTALMY is the first-and-only FDA-approved treatment for seizures in CDD patients.

This designation provides immediate, unique market access and a clear standard of care where none existed before for this specific patient group. The disorder, CDKL5 deficiency disorder (CDD), is a serious, rare genetic seizure disorder. For context on rarity, CDD affects around one in 42,000 people in the UK, for example. Marinus Pharmaceuticals, Inc. delivered this first-and-only FDA approval in March 2022. By the third quarter of 2024, the commercial success reflected this unique position, with ZTALMY net product revenue reaching $8.5 million. The company had narrowed its full-year 2024 revenue guidance to between $33 million and $34 million. As of late 2024, more than 200 patients were active on ZTALMY therapy.

Offers a novel mechanism of action as a neuroactive steroid GABA-A receptor modulator.

ZTALMY is classified as a neuroactive steroid anticonvulsant. Its anticonvulsant effects are thought to stem from positive allosteric modulation of the gamma-aminobutyric acid type A ($\text{GABA}_{\text{A}}$) receptor in the central nervous system. It specifically potentiates both synaptic and extrasynaptic $\text{GABA}_{\text{A}}$ receptors, enhancing overall inhibitory tone. This mechanism is distinct from classical hormonal steroid receptors.

The clinical benefit derived from this mechanism is substantial for a population with high seizure burden:

Clinical Endpoint	ZTALMY Group Result	Placebo Group Result	Patient Group/Duration
Median Reduction in 28-day Major Motor Seizure Frequency	30.7%	6.9%	Phase 3 Marigold Trial (13 weeks)
Median Reduction in Major Motor Seizure Frequency	Nearly 50%	N/A	Patients treated for at least 12 months (n=48)

Provides a three-times-daily oral suspension option for chronic therapy.

The commercial product is delivered as an oral suspension, which is administered three times daily for chronic management of seizures. This formulation provides a consistent therapeutic level for ongoing seizure control. The company also secured a Notice of Allowance from the USPTO for a patent application claiming ZTALMY oral titration regimens, with a term running through September 2042.

Focuses on a high unmet need in a serious, rare genetic seizure disorder.

The focus on CDD addresses a population with profound, life-altering symptoms where prior treatment decisions were based on limited evidence. The high unmet need is further supported by real-world claims data in related refractory epilepsy populations, where approximately 26% of coded patients had tried and failed three or more antiseizure medications. The company's commitment to this area was significant, evidenced by the $151 million sale of ZTALMY to Immedica Pharma in late December 2024 / early 2025, intended to maximize value for Marinus Pharmaceuticals, Inc. stockholders while ensuring continued patient access. Furthermore, an earlier financing agreement with Sagard Healthcare Partners involved an upfront cash payment of $32.5 million to support commercialization.

• The drug is indicated for patients 2 years of age and older.
• The terminal half-life of ganaxolone is 34 hours.
• Common adverse reactions in the ZTALMY group in the Marigold trial included somnolence, pyrexia, salivary hypersecretion, and seasonal allergy. Incidence of somnolence and sedation was 44% in the ZTALMY group versus 24% for placebo in one study.

Marinus Pharmaceuticals, Inc. (MRNS) - Canvas Business Model: Customer Relationships

You're looking at the customer relationships Marinus Pharmaceuticals, Inc. (MRNS) built and maintained, especially as the company transitioned following its acquisition by Immedica Pharma in the first quarter of 2025. The focus remains intensely on the rare disease community, which demands a very specific, high-touch approach.

High-touch, specialized support for rare disease patient access and reimbursement

Support for patients with CDKL5 Deficiency Disorder (CDD) and other rare epilepsies requires navigating complex systems. The commercial foundation built by Marinus Pharmaceuticals, Inc. (MRNS) supported a growing patient base. As of the third quarter of 2024, there were more than 200 patients active on therapy with ZTALMY® (ganaxolone) oral suspension CV. The company had activated global managed access programs for named patients in regions like the Middle East and North Africa (MENA), Canada, and Russia. The 2024 full-year guidance for ZTALMY net product revenue was projected between $33 and $35 million. For the more acute setting, IV ganaxolone had been used in 31 patients under emergency investigational new drug applications for super refractory status epilepticus (SRSE) to date.

The relationship strategy involves dedicated support for these access hurdles. You can see the commitment in the planned development for new indications, targeting submission of an Investigational New Drug application for a novel oral ganaxolone prodrug in the fourth quarter of 2025.

Direct engagement with key opinion leaders (KOLs) and epileptologists

Engagement with specialists treating seizure disorders is paramount for a rare disease asset. While the industry trend in 2025 is toward data-driven, omnichannel engagement, the core relationship with epileptologists remains personal. The company structure included a Head of Market Access - Acute Care Franchise as of late 2024. The acquisition by Immedica in Q1 2025 brought in an experienced commercial team to manage these relationships. The strategic goal for late 2025 included initiating proof-of-concept clinical trials for a range of developmental and epileptic encephalopathies, like Lennox-Gastaut syndrome, in the second half of 2025, which requires direct scientific exchange with leading experts.

Collaboration with patient advocacy groups for education and support

Marinus Pharmaceuticals, Inc. (MRNS) anchored its strategy in partnering with advocacy groups from early development stages. This collaboration aims to increase awareness, education, and improve the quality of care. The company previously joined forces with the Loulou Foundation and six other organizations to conduct a key observational study on CDKL5 deficiency disorder (CDD). Such alliances are critical because they help bridge the gap between patient needs and industry development, especially in orphan diseases.

The nature of these relationships in 2025 is about shaping research priorities and trial design, which is a major trend in patient advocacy.

Dedicated commercial field team for U.S. physician outreach

The U.S. physician outreach is executed by the commercial field team. Following the acquisition in Q1 2025, this team was noted as experienced. While specific late-2025 field force size isn't public, the employee data from September 2025 showed the total company headcount was approximately 21 employees, though this number likely excludes the full commercial footprint integrated under Immedica. The field team's role is to support the ongoing launch of ZTALMY, which was the commercial focus, aiming for full-year 2024 net product revenues between $33 and $34 million. The success of this team is measured by physician adoption and patient enrollment in ongoing and planned studies.

Here is a snapshot of the commercial and patient metrics informing this relationship strategy:

Metric Category	Specific Data Point	Date/Period Reference
Commercial Product Revenue (Guidance)	$33 to $34 million	Full Year 2024
Active Commercial Patients	More than 200	Q3 2024
Managed Access Programs Activated	MENA, Canada, and Russia	Q3 2024
IV Ganaxolone Treated Patients (EIND)	31 patients	As of August 2024
New IND Submission Target	Q4 2025	Targeted for Novel Prodrug

The strategy relies on the field team to translate the value proposition to prescribers, a process that must now align with Immedica's broader rare disease focus following the acquisition.

Marinus Pharmaceuticals, Inc. (MRNS) - Canvas Business Model: Channels

You're looking at the channels Marinus Pharmaceuticals, Inc. used to get ZTALMY to patients, which is a critical piece of the puzzle, especially considering the acquisition by Immedica Pharma AB that was expected to close in Q1 2025. The structure in late 2025 would be heavily influenced by that integration, but here's what we know about the established commercial pathways.

Specialty Pharmacy Distribution Network for ZTALMY

The distribution for ZTALMY (ganaxolone) oral suspension CV relied on a focused specialty pharmacy model, managed through the ZTALMY One patient services program. This approach is typical for rare disease treatments requiring high-touch support.

• Orsini Specialty Pharmacy was selected as the exclusive specialty pharmacy partner for ZTALMY, as announced in July 2022.
• ZTALMY One coordinates prescription fulfillment through a designated specialty pharmacy after coverage confirmation.
• The program aims for prescription delivery within a short timeframe following provider prescribing, with Patient Care Coordinators reaching out within 2 business days.

Direct Sales Force Targeting Pediatric Neurologists and Epilepsy Centers

The direct commercial effort focused on specialists managing CDKL5 Deficiency Disorder (CDD). Following the strategic review and cost-cutting measures initiated in Q4 2024, the team structure would have been significantly altered.

Here's a look at the operational scale leading into the acquisition:

Metric	Value/Status	Date/Context
Active Commercial Patients	More than 200	As of September 30, 2024
Projected Full Year 2024 Net Product Revenue (U.S.)	$33 million to $34 million	Narrowed guidance as of November 2024
Workforce Reduction	Approximately 45%	Initiated in Q4 2024 cost reduction plans

To be fair, the sales force size itself isn't public, but industry benchmarks suggest a specialized team size. For context, the median sales force to Medical Science Liaison (MSL) ratio across therapy areas in the industry was reported as eight-to-one.

Managed Access Programs for International Markets like MENA and Canada

Marinus Pharmaceuticals initiated the Marinus Access Program, managed by Durbin, to facilitate access outside of commercially approved territories. This was a key channel for early international reach before full commercialization.

• The program was established to enable physicians to request ZTALMY for eligible CDD patients in geographies where it was not commercially available.
• Managed access programs were activated in the Middle East and North Africa (MENA), Canada, and Russia as of Q2 2024.
• Commercial collaboration agreements were noted in place for the MENA region.
• Distribution in select MENA markets was supported by an exclusive agreement with Biologix FZCo.
• A commercial launch partner, Tenacia Biotechnology, was anticipating a launch in China in early 2025.

Medical Science Liaisons (MSLs) for Scientific Exchange with Prescribers

MSLs served as the non-promotional scientific interface, crucial for educating prescribers on the mechanism of action and data for ZTALMY, particularly in a rare disease setting. While a specific headcount isn't available, their function was integral to supporting the specialist customer base.

The MSL engagement strategy was likely aligned with industry expectations for specialty care:

• Optimal annual interactions with Key Opinion Leaders (KOLs) were expected to be three to four.
• Face-to-face interactions were expected to account for 58% of total planned interactions in 2025.

Finance: draft post-acquisition integration budget for international access programs by end of Q2 2025.

Marinus Pharmaceuticals, Inc. (MRNS) - Canvas Business Model: Customer Segments

You're hiring before product-market fit is fully proven across all indications, so knowing exactly who is buying ZTALMY (ganaxolone) and who influences that decision is key to resource allocation.

Marinus Pharmaceuticals, Inc. (MRNS) focuses its initial commercial efforts and patient outreach on a very specific, high-need population, which dictates the structure of its initial customer base.

Here's a quick look at the scale of the market Marinus is currently serving with its approved product:

Metric	Value	Context/Date
CDD Prevalence (Approximate)	1 in 40,000 live births	Cited prevalence for CDKL5 Deficiency Disorder
ZTALMY Active Patients	More than 200 patients	As of Q3 2024
FY2024 ZTALMY Net Product Revenue Guidance (Narrowed)	$33 to $34 million	Full Year 2024 estimate
Q3 2024 Net Product Revenue	$8.5 million	Year-over-year growth of 56%
Cash and Equivalents	$42.2 million	As of September 30, 2024
Estimated Cash Runway	Into Q2 2025	Based on Q3 2024 results and cost reductions
Market Capitalization (as of Dec 02, 2025)	$29.63M USD	Latest reported figure

The primary customer segments for Marinus Pharmaceuticals, Inc. (MRNS) are defined by the indication for which ZTALMY is currently approved and marketed, plus the ecosystem of specialists who treat these rare conditions.

Pediatric and adult patients with seizures associated with CDKL5 deficiency disorder (CDD)

• Patients must be two years of age and older for ZTALMY indication.
• The pivotal Phase 3 Marigold Study included 101 patients in the ages 2 to 21 range.
• The treatment is the first-and-only FDA-approved therapy specifically for seizures associated with CDD.
• Patients on therapy are the direct recipients of the value proposition, driving product revenue.

Caregivers and families managing CDD-related epilepsy

• This group is the primary decision-maker and payer interface for the prescribed therapy.
• They are seeking control over the 'unpredictable, often devastating reality of living with uncontrolled seizures'.
• The number of families managing this rare disorder is directly proportional to the patient count, which is small given the 1 in 40,000 birth prevalence.

Specialized neurologists and epileptologists treating rare seizure disorders

• These are the key prescribers who must be educated on ZTALMY's profile, especially since further ganaxolone clinical development has been suspended.
• There are roughly 16,000 to 18,000 practicing neurologists in the United States as of 2025.
• Epilepsy is listed as a common subspecialty among these neurologists.
• A 2022 data point indicated 2,450 Epileptologists in the U.S..
• The density of specialists is a factor, as seen by the growth in epileptologists per million people in Level 4 centers from 2.0 to 4.1 between 2012 and 2019.

Global rare disease companies seeking commercial-stage assets

• This segment represents potential future partners or acquirers, especially following the initiation of a strategic alternatives process.
• The company has ex-U.S. revenue channels driven by partners in Europe (Orion) and China (Tenacia).
• The company was awarded a Rare Pediatric Disease Priority Review Voucher upon FDA approval.
• The TTM Revenue is reported at $31.47M with a Net Income (TTM) of -$140.49M as of late 2025 data points.

Finance: draft 13-week cash view by Friday.

Marinus Pharmaceuticals, Inc. (MRNS) - Canvas Business Model: Cost Structure

You're looking at the cost side of Marinus Pharmaceuticals, Inc. (MRNS) as it navigated a major pivot in late 2024 and early 2025. The cost structure is heavily weighted toward R&D and commercial build-out, but significant cost-cutting actions were taken to manage cash runway following clinical trial outcomes.

High Research and Development (R&D) Costs, though reduced by 45% workforce cut

Research and Development expenses were a primary cost driver, reflecting ongoing clinical trials for ganaxolone in indications like refractory status epilepticus (RSE) and tuberous sclerosis complex (TSC). For the nine months ended September 30, 2024, R&D expenses totaled approximately $61.3 million, down from $73.0 million for the same period in 2023. This reduction was partly due to the completion of the RAISE trial and costs associated with the API onshoring effort start-up in 2023. Following the decision to suspend further ganaxolone clinical development in Q4 2024, Marinus Pharmaceuticals initiated a workforce reduction of approximately 45%, which was intended to significantly lower the ongoing R&D burn rate. The company had projected combined Selling, General, and Administrative (SG&A) and R&D expenses for the full year 2024 to be in the range of approximately $135 to $138 million, including about $20 million in stock-based compensation expense. This projection reflected the cost reduction activities implemented in Q4 2024.

Selling, General, and Administrative (SG&A) Expenses for ZTALMY Commercialization

The SG&A component is driven by the commercialization efforts for ZTALMY (ganaxolone oral suspension CV), the company's approved therapy for seizures associated with CDKL5 deficiency disorder (CDD). For the nine months ended September 30, 2024, SG&A expenses were $47.9 million, an increase from $45.8 million in the prior year's comparable period, with the nine-month increase attributed to higher stock-based compensation expense and commercial expenses. The cost reduction plans initiated in Q4 2024 aimed to bring the combined SG&A and R&D spend down, with an expectation that the full impact of savings would be achieved in the third quarter of 2024.

Cost of Product Revenue for ZTALMY Manufacturing and Supply

Costs directly tied to producing and supplying ZTALMY are reflected in the Cost of Product Revenue. For the nine months ended September 30, 2024, this cost was $2.205 million. This compares to $1.047 million for the same nine-month period in 2023. The company was making investments to expand ZTALMY manufacturing capacity in preparation for potential global launches, such as the anticipated commercial launch in China in early 2025.

Interest Expense on Debt and Tiered Payments to Sagard Healthcare

Financing costs include traditional interest expense and the specific revenue interest payments related to the Sagard Healthcare Partners agreement. For the nine months ended September 30, 2024, the reported Interest expense was $12.806 million. The Sagard agreement, a $32.5 million upfront financing from October 2022, mandates tiered payments based on U.S. net sales of ganaxolone, including ZTALMY. The structure is:

• 7.5% on net sales through the first half of 2026.
• 15% on net sales less than $100 million annually thereafter.
• 7.5% on net sales greater than $100 million annually thereafter.

The total amount payable to Sagard is capped at 1.9x the upfront payment, meaning a hard cap of $65 million. This structure represents a significant variable cost tied directly to the commercial success of ZTALMY.

Restructuring Costs Associated with the Strategic Review and Downsizing

The strategic review process, initiated after the Q3 2024 clinical results, led to specific, one-time restructuring costs. For the nine months ended September 30, 2024, Marinus Pharmaceuticals reported Restructuring Costs of $1.950 million. Separately, restructuring costs of $2.0 million were recorded for the three months ended June 30, 2024, resulting from cost-saving initiatives implemented in the second quarter of 2024, which included the workforce reduction.

Here's a quick look at the key expense components from the nine months ended September 30, 2024, compared to the prior year:

Cost Category	Nine Months Ended Sep 30, 2024 (in millions)	Nine Months Ended Sep 30, 2023 (in millions)
Research and Development (R&D)	$61.3	$73.0
Selling, General, and Administrative (SG&A)	$47.9	$45.8
Cost of Product Revenue	$2.205	$1.047
Interest Expense	$12.806	N/A (Interest income was $6.366M)
Restructuring Costs	$1.950	$0

What this estimate hides is the impact of the January 2025 acquisition by Immedica Pharma, which was for $151 million and would fundamentally change the cost structure by absorbing operations, though the 2024 figures show the cost base being managed right before that transaction. Finance: draft pro-forma cash flow statement reflecting the Immedica acquisition impact by next Wednesday.

Marinus Pharmaceuticals, Inc. (MRNS) - Canvas Business Model: Revenue Streams

You're looking at the sources of cash flow for Marinus Pharmaceuticals, Inc. as of late 2025, which, honestly, is a bit complex given the recent strategic shift. The primary, ongoing stream was product sales, but the structure was heavily influenced by financing and partnership activity.

The core commercial revenue stream centered on ZTALMY (ganaxolone) oral suspension for seizures associated with CDKL5 deficiency disorder (CDD). For the full year 2024, Marinus Pharmaceuticals, Inc. had projected ZTALMY U.S. net product revenue to be narrowed to between $33 million and $34 million. This was an update from earlier 2024 guidance which had ranged up to $35 million.

Beyond product sales, Marinus Pharmaceuticals, Inc. had several non-recurring or partnership-dependent revenue components:

• Potential milestone payments from international partners for CDD launches.
• Upfront and tiered payments from future collaboration or licensing agreements.

Regarding international partners, Orion Corporation, which held an exclusive license for Europe, the UK, and Switzerland, was mentioned in connection with potential future launches in select European countries in the second half of 2024. However, Marinus Pharmaceuticals, Inc. terminated its collaboration and supply agreements with Orion Corporation near the end of 2024 as part of its strategic review. This termination relieved Orion from a pending €500,000 development cost payment for Q4 2024, but Marinus Pharmaceuticals, Inc. became obligated to pay Orion €1,500,000 under specific conditions related to a significant transaction. China's Tenacia Biotechnology was anticipating a commercial launch for ZTALMY in early 2025.

Federal contract revenue from the Biomedical Advanced Research and Development Authority (BARDA) was a diminishing stream. For the three and nine months ended September 30, 2024, Marinus Pharmaceuticals, Inc. recognized only $0.1 million and $0.3 million, respectively, in BARDA revenue. This was a significant drop from the $1.9 million and $10.8 million recognized in the same periods of 2023, primarily due to the completion of the BARDA base period funding in Q4 2023.

To bolster its cash position during the strategic review, Marinus Pharmaceuticals, Inc. secured a significant financing agreement in mid-2025. In July 2025, the company entered into a revenue interest financing agreement with Sagard Healthcare Partners for a total of $32.5 million upfront in return for payments based on U.S. net sales of ganaxolone. This is a key example of upfront payments from a financing/licensing-like arrangement. The company had also tapped Barclays to help explore strategic alternatives following a trial miss in October 2024.

The ultimate realization of value from the strategic alternatives process was the acquisition by Immedica Pharma AB. The transaction was structured as a cash tender offer to acquire all outstanding shares for USD 0.55 per share, corresponding to an implied enterprise value of approximately USD 151 Million. This acquisition, expected to close in Q1 2025, represents the potential proceeds from the sale of the company. The company's Board of Directors unanimously approved this deal.

Here's a quick look at the key financial figures related to these streams:

Revenue/Financing Component	Amount/Range	Period/Context
ZTALMY U.S. Net Product Revenue Guidance	$33 million to $34 million	Full Year 2024
BARDA Federal Contract Revenue	$0.3 million (YTD)	Nine Months Ended September 30, 2024
Sagard Financing Upfront Payment	$32.5 million	July 2025
Orion Termination Obligation (Contingent)	€1,500,000	Due upon a significant transaction
Immedica Acquisition Implied Enterprise Value	Approximately USD 151 Million	Transaction Value

The company's cash position as of June 30, 2024, was $64.7 million, expected to fund operations into the second quarter of 2025, before factoring in the July 2025 financing. Defintely, the revenue mix shifted dramatically from product sales and government grants to financing activities and, ultimately, an acquisition event.