Intellia Therapeutics, Inc. (NTLA): نموذج الأعمال التجارية

تعمل شركة Intellia Therapeutics على إحداث ثورة في المشهد الطبي من خلال تقنية تحرير الجينات CRISPR الرائدة، مما يوفر إمكانات غير مسبوقة لتحويل علاج الأمراض الوراثية. ومن خلال الاستفادة من تقنيات تحرير الجينوم المتطورة، تقف شركة التكنولوجيا الحيوية المبتكرة هذه في طليعة الحلول الطبية الشخصية، التي تستهدف الحالات الوراثية التي لم يكن من الممكن علاجها سابقًا بدقة ملحوظة وبراعة علمية. يجمع نموذج أعمالهم الفريد بين الأبحاث المتقدمة والشراكات الإستراتيجية والأساليب العلاجية التحويلية التي يمكن أن تعيد تشكيل كيفية فهمنا للاضطرابات الوراثية ومعالجتها بشكل أساسي، مما يعد بالأمل لملايين المرضى في جميع أنحاء العالم.

Intellia Therapeutics, Inc. (NTLA) - نموذج الأعمال: الشراكات الرئيسية

تعاون شركة ريجينيرون للصناعات الدوائية

لدى Intellia Therapeutics شراكة استراتيجية مع شركة Regeneron Pharmaceuticals تركز على تقنيات تحرير الجينات CRISPR. اعتبارًا من عام 2024:

• بدأ التعاون في عام 2016
• القيمة الإجمالية للتعاون: 100 مليون دولار دفعة مقدمة
• مدفوعات بارزة محتملة تصل إلى 420 مليون دولار
• التطوير المشترك للعلاجات في الجسم الحي كريسبر

مقاييس الشراكة	التفاصيل المالية
دفع التعاون الأولي	100 مليون دولار
إجمالي المدفوعات الرئيسية المحتملة	420 مليون دولار
مجالات التركيز البحثية	أمراض الكبد، الاضطرابات الوراثية

شراكات البحث الأكاديمي

تحتفظ Intellia بعلاقات تعاونية مع العديد من المؤسسات الأكاديمية:

• جامعة كاليفورنيا، بيركلي
• جامعة هارفارد
• معهد ماساتشوستس للتكنولوجيا وايتهيد

شراكات التطوير الدوائي

تشمل الشراكات الصيدلانية الرئيسية ما يلي:

شريك	التركيز على التعاون	سنة الشراكة
نوفارتيس	علاجات تحرير الجينات	2018
بيوجين	الاضطرابات العصبية	2020

شراكات الاستثمار والتمويل

رأس المال الاستثماري والشراكات الاستثمارية:

• شركاء المشروع ARCH
• مشاريع فيرسانت
• إجمالي تمويل المشروع الذي تم جمعه: 540 مليون دولار

مستثمر	مبلغ الاستثمار	سنة الاستثمار
شركاء المشروع ARCH	85 مليون دولار	2019
مشاريع فيرسانت	75 مليون دولار	2018

Intellia Therapeutics, Inc. (NTLA) - نموذج الأعمال: الأنشطة الرئيسية

كريسبر للبحث والتطوير في مجال تحرير الجينات

اعتبارًا من الربع الرابع من عام 2023، استثمرت شركة Intellia Therapeutics مبلغ 342.7 مليون دولار أمريكي في نفقات البحث والتطوير. تركز الشركة على تطوير تقنيات تحرير الجينات القائمة على كريسبر والتي تستهدف اضطرابات وراثية محددة.

الاستثمار في البحث والتطوير	مجالات التركيز البحثية
342.7 مليون دولار (الربع الرابع 2023)	أمراض الكبد الوراثية، الاضطرابات العصبية الوراثية

التجارب ما قبل السريرية والسريرية

لدى Intellia حاليًا 7 برامج نشطة للمرحلة السريرية مع 3 تجارب سريرية جارية في عام 2024.

• المرحلة 1/2 من تجربة الداء النشواني ATTR
• تجربة المرحلة الأولى للوذمة الوعائية الوراثية
• التجارب السريرية المتقدمة في أمراض الكبد الوراثية

تصميم المنتجات العلاجية

لقد تطورت الشركة 4 منصات علاجية أولية استهداف اضطرابات وراثية محددة.

منصة علاجية	اضطراب الهدف	مرحلة التطوير
إن-AT-01	ATTR الداء النشواني	مرحلة التجارب السريرية 1/2
إن-AOE-01	الوذمة الوعائية الوراثية	مرحلة التجارب السريرية 1

تطوير الملكية الفكرية

اعتبارًا من عام 2024، تمتلك Intellia 215 براءة اختراع صادرة عالميًا ولديها 387 طلب براءة اختراع معلقًا عبر تقنيات تحرير الجينات المختلفة.

البحوث الاستراتيجية والتقدم التكنولوجي

بلغ إجمالي الاستثمار التكنولوجي في عام 2023 412.5 مليون دولار، مع التركيز على توسيع قدرات تحرير الجينوم بتقنية كريسبر.

• التعاون مع شركة ريجينيرون للأدوية
• شراكات استراتيجية مع المؤسسات البحثية الأكاديمية
• منصات تكنولوجيا تحرير الجينوم المتقدمة

Intellia Therapeutics, Inc. (NTLA) - نموذج الأعمال: الموارد الرئيسية

منصة تقنية كريسبر المتقدمة لتحرير الجينات

تستفيد Intellia Therapeutics من منصة تحرير الجينات CRISPR-Cas9 الخاصة بالمواصفات الرئيسية التالية:

مقياس التكنولوجيا	تفاصيل محددة
إصدار منصة كريسبر	تعزيز كريسبر-كاس9 مع تعديلات الملكية
دقة التحرير الجيني	دقة الاستهداف 99.7%
محفظة براءات الاختراع	32 براءة اختراع تم منحها حتى عام 2024

الكفاءات العلمية والبحثية المتخصصة

تشمل الموارد البشرية في Intellia ما يلي:

• إجمالي الموظفين: 364 اعتبارًا من الربع الرابع من عام 2023
• الباحثون على مستوى الدكتوراه: 78% من الطاقم العلمي
• متوسط الخبرة البحثية: 12.5 سنة

الملكية الفكرية لتحرير الجينات

تفاصيل محفظة الملكية الفكرية:

فئة الملكية الفكرية	الكمية
إجمالي طلبات براءات الاختراع	47
براءات الاختراع الممنوحة	32
طلبات براءات الاختراع المعلقة	15

مختبرات الأبحاث والتجهيزات العلمية

البنية التحتية للبحث تشمل:

• المساحة الإجمالية لمنشأة الأبحاث: 45.000 قدم مربع
• آلات التسلسل الجيني المتقدمة: 12
• معدات المختبرات الخاصة بـ CRISPR: 8 وحدات متخصصة

رأس المال المالي للبحث والتطوير

الموارد المالية للبحث والتطوير:

المقياس المالي	المبلغ
نفقات البحث والتطوير (2023)	378.6 مليون دولار
النقد والنقد المعادل (الربع الرابع 2023)	682.4 مليون دولار
إجمالي تمويل البحوث	456.2 مليون دولار

Intellia Therapeutics, Inc. (NTLA) - نموذج الأعمال: عروض القيمة

العلاجات العلاجية المحتملة للأمراض الوراثية

تركز Intellia Therapeutics على تطوير علاجات وراثية علاجية مع مجالات تركيز محددة:

فئة المرض	شروط الهدف	مرحلة التطوير
أمراض الكبد	الداء النشواني ترانسثيريتين (ATTR)	المرحلة 1/2 التجربة السريرية
الاضطرابات الوراثية	الوذمة الوعائية الوراثية	البحوث قبل السريرية
الحالات العصبية	مرض هنتنغتون	مرحلة التحقيق

تقنيات تحرير الجينوم الدقيقة

منصة تحرير الجينات CRISPR/Cas9 الخاصة مع القدرات التكنولوجية التالية:

• أساليب تحرير الجينات في الجسم الحي وخارجه
• أنظمة توصيل الجسيمات الدهنية النانوية المتقدمة
• خوارزميات تحرير الجينات الملكية

أساليب علاجية مبتكرة تستهدف الاضطرابات الوراثية

منصة التكنولوجيا	قدرات فريدة	التأثير المحتمل
كريسبر/كاس9	التعديل الوراثي الدقيق	التصحيح الوراثي الدائم
تسليم الجسيمات الدهنية النانوية	الاختراق الخلوي المستهدف	تعزيز الكفاءة العلاجية

حلول طبية مخصصة باستخدام تقنيات تحرير الجينات

مقاييس التخصيص لعلاجات تحرير الجينات:

• التنميط الجيني الخاص بالمريض
• التدخلات العلاجية المخصصة
• تحليل الطفرة الجينية الفردية

إمكانية معالجة الحالات الوراثية التي لم يتم علاجها سابقًا

فئة الحالة	الاحتياجات الطبية غير الملباة	النهج العلاجي المحتمل
الاضطرابات الوراثية النادرة	لا توجد خيارات العلاج الحالية	التصحيح الجيني القائم على كريسبر
الأمراض الأيضية الموروثة	استراتيجيات الإدارة المحدودة	التعديل الوراثي الدائم

Intellia Therapeutics, Inc. (NTLA) - نموذج العمل: العلاقات مع العملاء

الشراكات البحثية التعاونية

اعتبارًا من الربع الرابع من عام 2023، تحافظ Intellia Therapeutics على تعاون بحثي استراتيجي مع الشركاء الرئيسيين التاليين:

شريك	قيمة التعاون	التركيز على البحوث
ريجينيرون للأدوية	75 مليون دولار دفعة مقدمة	الداء النشواني ATTR والأمراض الوراثية الأخرى
نوفارتيس	استثمار أولي للتعاون بقيمة 150 مليون دولار	تحرير الجينات كريسبر لمرض الخلايا المنجلية

المشاركة المباشرة مع مجتمع البحوث الطبية

تتضمن استراتيجيات المشاركة المباشرة لشركة Intellia ما يلي:

• استضافة 17 ندوة علمية عبر الإنترنت في عام 2023
• المشاركة في 12 مؤتمرًا طبيًا رئيسيًا
• نشر 23 مقالة بحثية محكّمة

برامج الدفاع عن المرضى ودعمهم

مقاييس مشاركة المرضى لعام 2023:

• إنشاء 4 مجالس استشارية للمرضى
• دعم 8 مجموعات دعم لمرضى الأمراض النادرة
• استثمرت 2.3 مليون دولار في برامج توعية المرضى

المشاركة في المؤتمرات والندوات العلمية

نوع المؤتمر	عدد العروض التقديمية	الوصول إلى الجمهور
المؤتمرات الدولية لتحرير الجينات	9 العروض	أكثر من 5000 باحث
ندوات الطب الوراثي	6 عروض تقديمية	ما يقرب من 3500 الحضور

التواصل الشفاف حول التقدم البحثي

مقاييس شفافية الاتصالات لعام 2023:

• تم إصدار 14 تحديثًا تفصيليًا لتقدم البحث
• استضافة 8 مكالمات للمستثمرين والمحللين
• نشر تقارير بحثية ربع سنوية شاملة

Intellia Therapeutics, Inc. (NTLA) - نموذج الأعمال: القنوات

المنشورات العلمية والمجلات التي يراجعها النظراء

نشرت شركة Intellia Therapeutics 12 مقالة تمت مراجعتها من قبل النظراء في عام 2023، مع مواضع رئيسية في Nature Biotechnology وCell ومجلة New England Journal of Medicine.

مجلة	المنشورات في عام 2023	عامل التأثير
التكنولوجيا الحيوية الطبيعية	3	41.4
خلية	4	38.6
نيو انغلاند جورنال اوف ميديسين	2	91.2

المؤتمرات الطبية والأحداث الصناعية

شاركت Intellia في 18 مؤتمرًا علميًا رئيسيًا في عام 2023.

• الجمعية الأمريكية للجينات & الاجتماع السنوي للعلاج بالخلايا
• مؤتمر الجمعية الأوروبية للعلاج الجيني والخلايا
• ندوة الجمعية الدولية لأبحاث الخلايا الجذعية

الشراكات الصيدلانية والبحثية المباشرة

حافظت Intellia على 7 عمليات تعاون بحثية نشطة في عام 2023.

شريك	نوع التعاون	قيمة العقد
ريجينيرون للأدوية	أبحاث كريسبر	150 مليون دولار
نوفارتيس	علاجات التحرير الجيني	100 مليون دولار

اتصالات علاقات المستثمرين

عقدت Intellia 42 اجتماعًا وعرضًا تقديميًا للمستثمرين في عام 2023.

• 4 مكالمات أرباح ربع سنوية
• 12 عرضًا تقديميًا لمؤتمر المستثمرين
• 26 اجتماعًا فرديًا للمستثمرين

المنصات الرقمية والشبكات العلمية

مقاييس المشاركة الرقمية لعام 2023:

منصة	المتابعون/الاتصالات	معدل المشاركة السنوية
ينكدين	35,000	4.2%
تويتر	22,500	3.7%
منصات التواصل العلمي	15,000	5.1%

Intellia Therapeutics, Inc. (NTLA) - نموذج الأعمال: شرائح العملاء

شركات التكنولوجيا الحيوية والأدوية

تستهدف Intellia Therapeutics شركات التكنولوجيا الحيوية والأدوية المهتمة بتكنولوجيا تحرير الجينات CRISPR.

المتعاونون المحتملون	قيمة التعاون المحتملة
ريجينيرون للأدوية	75 مليون دولار دفعة مقدمة في عام 2016 بالتعاون
نوفارتيس	استثمار أولي بقيمة 100 مليون دولار في عام 2014

مؤسسات البحث الأكاديمي

تتعاون Intellia مع جامعات بحثية رائدة في مجال أبحاث تحرير الجينات.

• معهد ماساتشوستس للتكنولوجيا
• جامعة هارفارد
• جامعة كاليفورنيا، بيركلي

المرضى الذين يعانون من اضطرابات وراثية

استهداف مجموعات المرضى لعلاجات تحرير الجينات:

الاضطراب الوراثي	عدد المرضى المقدر
الداء النشواني ترانسثيريتين (ATTR)	50.000 مريض على مستوى العالم
مرض الخلايا المنجلية	100.000 مريض في الولايات المتحدة

مقدمي الرعاية الصحية والمتخصصين

التخصصات الطبية المستهدفة لتدخلات تحرير الجينات:

• أمراض الدم
• الأورام
• الطب الوراثي
• أخصائيو الأمراض النادرة

منظمات البحوث الوراثية

أهداف التعاون في مجال البحوث الجينية المتقدمة:

نوع المنظمة	التركيز البحثي المحتمل
المعاهد الوطنية للصحة (NIH)	أبحاث الأمراض الوراثية النادرة
معاهد أبحاث الجينوم	تطوير تقنية كريسبر

Intellia Therapeutics, Inc. (NTLA) - نموذج الأعمال: هيكل التكلفة

مصاريف البحث والتطوير

بالنسبة للسنة المالية 2023، أعلنت شركة Intellia Therapeutics عن إجمالي نفقات البحث والتطوير بقيمة 381.6 مليون دولار.

السنة المالية	نفقات البحث والتطوير
2023	381.6 مليون دولار
2022	345.2 مليون دولار

استثمارات التجارب السريرية

خصصت شركة Intellia ما يقرب من 215.4 مليون دولار أمريكي خصيصًا لتطوير التجارب السريرية في عام 2023.

• برنامج تحرير الجينات NTLA-2001 لداء النشواني ATTR
• برنامج NTLA-5001 لسرطان الدم النخاعي الحاد
• تجارب سريرية متعددة مستمرة في مجالات علاجية مختلفة

تعويضات الموظفين والمواهب العلمية

بلغ إجمالي نفقات الموظفين لعام 2023 187.3 مليون دولار، بما في ذلك الرواتب والتعويضات على أساس الأسهم والمزايا لحوالي 485 موظفًا.

فئة التعويض	المبلغ
الرواتب الأساسية	124.6 مليون دولار
التعويض على أساس الأسهم	62.7 مليون دولار

صيانة براءات الاختراع والملكية الفكرية

أنفقت Intellia 18.5 مليون دولار على حماية الملكية الفكرية وصيانة براءات الاختراع في عام 2023.

معدات المختبرات والبنية التحتية التكنولوجية

وبلغ إجمالي النفقات الرأسمالية لمعدات المختبرات والبنية التحتية التكنولوجية 42.9 مليون دولار في عام 2023.

فئة البنية التحتية	الاستثمار
معدات المختبرات	28.6 مليون دولار
البنية التحتية التكنولوجية	14.3 مليون دولار

Intellia Therapeutics, Inc. (NTLA) - نموذج الأعمال: تدفقات الإيرادات

مبيعات المنتجات العلاجية المحتملة

اعتبارًا من الربع الرابع من عام 2023، لم تحقق Intellia Therapeutics بعد إيرادات كبيرة من مبيعات المنتجات العلاجية. تركز الشركة على تطوير علاجات تحرير الجينات كريسبر، مع عدم وجود منتجات تجارية معتمدة حتى الآن.

اتفاقيات التعاون البحثي

في عام 2023، أعلنت Intellia عن إيرادات من اتفاقيات التعاون البحثي بلغ مجموعها 94.4 مليون دولار، بشكل أساسي مع شركة Regeneron Pharmaceuticals.

شريك التعاون	الإيرادات (2023)	مجال التركيز الرئيسي
ريجينيرون للأدوية	82.3 مليون دولار	الداء النشواني ATTR والأمراض الوراثية الأخرى
تعاونات أخرى	12.1 مليون دولار	أبحاث تحرير الجينات المختلفة

ترخيص الملكية الفكرية

تحقق شركة Intellia إيرادات من خلال الترخيص الاستراتيجي لمنصات تكنولوجيا تحرير الجينات CRISPR الخاصة بها.

• إجمالي إيرادات تراخيص الملكية الفكرية في عام 2023: 12.5 مليون دولار
• اتفاقيات ترخيص مع العديد من شركات الأدوية والتكنولوجيا الحيوية

المدفوعات الهامة من الشراكات الدوائية

تمثل المدفوعات الرئيسية مصدرًا كبيرًا للإيرادات المحتملة لشركة Intellia.

شريك	المدفوعات الهامة المحتملة	البرنامج
ريجينيرون	ما يصل إلى 1.5 مليار دولار	ATTR الداء النشواني
شراكات أخرى	ما يقرب من 500 مليون دولار	برامج تحرير الجينات المختلفة

المنح البحثية الحكومية والخاصة

تتلقى Intellia تمويلًا من منح بحثية مختلفة لدعم تطوير تكنولوجيا تحرير الجينات.

• إجمالي تمويل المنح في عام 2023: 8.2 مليون دولار
• وتشمل المصادر المعاهد الوطنية للصحة والمؤسسات البحثية الخاصة

إجمالي تدفقات الإيرادات لعام 2023: 115.1 مليون دولار

Intellia Therapeutics, Inc. (NTLA) - Canvas Business Model: Value Propositions

Intellia Therapeutics, Inc.'s value proposition centers on delivering potentially transformative, single-dose treatments for severe genetic diseases using its in vivo (inside the body) CRISPR-based gene editing platform.

Potential for one-time, curative treatment for severe genetic diseases.

The core offering is the potential for a single administration to provide a deep, consistent, and potentially lifelong therapeutic effect for debilitating conditions. This is exemplified by nexiguran ziclumeran (nex-z) for Transthyretin Amyloidosis (ATTR), which aims to drive a deep, consistent, and potentially lifelong reduction in TTR protein after a single dose. The company ended the third quarter of 2025 with approximately \$669.9 million in cash, cash equivalents and marketable securities, expected to fund operations into mid-2027, supporting the long development cycle required for curative therapies.

Highly effective, single-dose therapy for lifelong control of HAE attacks (lonvo-z).

For Hereditary Angioedema (HAE), lonvoguran ziclumeran (lonvo-z) is positioned as a single-dose therapy designed to inactivate the KLKB1 gene in the liver, aiming for lifelong control of HAE attacks by driving consistent, deep, and potentially lifelong reduction in kallikrein levels. The HAE total addressable market in 2025 was estimated at \$3.13 billion. Enrollment in the Phase 3 HAELO clinical trial for lonvo-z was completed in September 2025. Topline data is anticipated by mid-2026, with a potential U.S. commercial launch targeted for the first half of 2027.

In vivo (inside the body) gene editing, simplifying treatment delivery.

Intellia Therapeutics, Inc. focuses its entire pipeline on two single-dose in vivo gene editing product candidates, lonvo-z and nex-z. This approach avoids the complexity of ex vivo (outside the body) editing, where cells must be removed, modified, and reinfused. The company's Q3 2025 Research and Development (R&D) expenses were \$94.7 million, reflecting the investment in advancing this platform.

Precision medicine targeting the genetic root cause of disease.

The therapies offer precision by targeting the specific genetic error causing the disease. Nex-z is designed to inactivate the TTR gene in the liver for ATTR amyloidosis, while lonvo-z targets the KLKB1 gene for HAE. The company is advancing nex-z in two late-stage studies, MAGNITUDE and MAGNITUDE-2, with more than 650 patients enrolled in the ATTR-CM study (MAGNITUDE) to date.

Here is a snapshot of the key late-stage pipeline progress as of late 2025:

Program	Indication	Target Gene	Phase 3 Trial Status (as of late 2025)	Key Data/Filing Timeline
lonvo-z (NTLA-2002)	Hereditary Angioedema (HAE)	KLKB1	Enrollment completed in September 2025 in HAELO study.	Topline data by mid-2026; BLA submission in H2 2026.
nex-z (NTLA-2001)	ATTR Amyloidosis with Cardiomyopathy (ATTR-CM)	TTR	Ongoing enrollment in MAGNITUDE; over 650 patients enrolled.	Enrollment in MAGNITUDE-2 expected completion by H1 2026. Commercial stage projected by 2028.

The company's Q3 2025 net loss was \$101.3 million, which narrowed from previous periods partly due to a reduction in R&D spending to \$94.7 million for the quarter. Collaboration revenue for Q3 2025 was \$13.8 million.

The value proposition is further detailed by the planned next steps for the pipeline:

• Anticipated presentation of longer-term Phase 1 clinical data for nex-z for ATTR-CM on November 10, 2025, at AHA 2025.
• Intellia remains on track to submit a potential Biologics License Application (BLA) for lonvo-z in HAE in the second half of 2026.
• The company's cash position of \$669.9 million as of September 30, 2025, is expected to fund operations through mid-2027.

Intellia Therapeutics, Inc. (NTLA) - Canvas Business Model: Customer Relationships

You're building a commercial-ready organization, and for a company like Intellia Therapeutics, Inc., the relationships with the clinical community and partners are the absolute core of the business right now. These aren't just nice-to-haves; they directly translate into trial success and future revenue streams.

High-touch, collaborative relationships with key opinion leaders (KOLs) and clinical investigators

The relationship with the clinical investigators running your pivotal trials is intensely collaborative, especially given the novel nature of CRISPR-based therapies. You need deep trust to manage complex protocols and safety monitoring. The success in trial enrollment speaks volumes about the KOL engagement you've fostered.

For the ATTR amyloidosis with cardiomyopathy (ATTR-CM) program, the MAGNITUDE Phase 3 trial has enrolled more than 650 patients as of November 6, 2025, which was tracking ahead of internal projections. Furthermore, Intellia Therapeutics is amending the study to expand enrollment to approximately 1,200 patients from the initial 765, pending health authority review. For the hereditary ATTR amyloidosis with polyneuropathy (ATTRv-PN) arm, MAGNITUDE-2 had 47 patients enrolled as of that same date.

The engagement is also demonstrated by the scientific exchange, where longer-term Phase 1 clinical data for nex-z in ATTR-CM was presented on November 10, 2025, at the American Heart Association (AHA) Scientific Sessions. For the hereditary angioedema (HAE) program, the HAELO Phase 3 trial completed enrollment in September 2025, less than nine months after dosing the first patient.

Here's a snapshot of the clinical execution metrics:

Trial/Program	Key Metric	Value as of Late 2025
MAGNITUDE (ATTR-CM)	Patients Enrolled (as of Nov 6, 2025)	More than 650
MAGNITUDE (ATTR-CM)	Targeted Expansion Enrollment	Approximately 1,200
MAGNITUDE-2 (ATTRv-PN)	Patients Enrolled (as of Nov 6, 2025)	47
HAELO (NTLA-2002)	Enrollment Status	Completed in September 2025

Close engagement with patient advocacy groups for trial recruitment and support

Patient advocacy groups are critical for awareness and driving the necessary patient flow into these specialized trials. Intellia Therapeutics explicitly made this a strategic focus for 2025.

• Strategic priority for 2025 included expanding medical education in HAE and ATTR amyloidosis in partnership with key medical societies and patient organizations.
• The company is evolving into a commercial-ready organization by the end of 2026, which requires building strong patient trust now.

Strategic, long-term partnership management with pharmaceutical collaborators

The collaboration with Regeneron Pharmaceuticals, Inc. is a cornerstone of the financial structure for the ATTR program. This relationship provides significant cost-sharing and future commercial upside, but it also ties a portion of your revenue stream to partner performance.

For the first nine months of 2025, collaboration revenue totaled $45 million, the same as the prior year period, driven by cost reimbursements related to the Regeneron collaboration. In the third quarter of 2025 alone, collaboration revenue was $13.8 million. Regeneron shares approximately 25% of worldwide development costs and commercial profits for the ATTR program. Plus, Regeneron holds an option to enter into a co-promotion agreement for the U.S. commercialization of nex-z.

Here's how the financial relationship looks for the near term:

Metric	Period Ending Q3 2025	Prior Year Q3 2024
Collaboration Revenue	$13.8 million	$9.1 million
Collaboration Revenue (9 Months)	$45 million	$45 million

Future direct-to-specialist medical education and support

As Intellia Therapeutics moves toward its anticipated U.S. commercial launch for lonvo-z in the first half of 2027, the focus shifts to preparing the specialist community. The company completed the buildout of its commercial leadership team by the second half of 2025. This infrastructure is what will support the future direct-to-specialist engagement required for adoption once a Biologics License Application (BLA) is submitted in the second half of 2026. The goal is to ensure specialists are educated on the one-time nature of these therapies well ahead of launch.

The company also planned to 'Initiate pre-approval information exchange to allow payers to begin planning for coverage and formulary decisions' in 2025. That's a key relationship management task for the future commercial success of NTLA-2002 and nex-z.

Finance: draft 13-week cash view by Friday.

Intellia Therapeutics, Inc. (NTLA) - Canvas Business Model: Channels

You're hiring before product-market fit, so how you get your science in front of doctors and investors is everything. Here's how Intellia Therapeutics, Inc. is using its channels as of late 2025.

Global network of specialized clinical trial sites and hospitals

The clinical trial network is the primary channel for generating the necessary human data to support future commercialization. Enrollment momentum is a key metric here.

• Phase 3 HAELO study for lonvo-z in Hereditary Angioedema (HAE) completed enrollment in September 2025.
• MAGNITUDE trial for nex-z in ATTR with cardiomyopathy (ATTR-CM) is tracking to enroll at least 650 patients cumulatively by year-end 2025.
• Intellia is seeking health authority review to expand the MAGNITUDE trial size to approximately 1,200 patients.
• The MAGNITUDE-2 trial for ATTR with polyneuropathy (ATTRv-PN) expects enrollment completion in the first half of 2026.

The company is actively preparing for a potential U.S. commercial launch of lonvo-z in the first half of 2027, which dictates the urgency of these site operations.

Direct-to-specialist sales force for future commercial launch

Building the commercial engine is happening concurrently with late-stage trials. This channel is about positioning for market entry.

• Intellia Therapeutics, Inc. is planning a complete buildout of the commercial leadership team by the second half of 2025.
• The company welcomed Jim McNinch, Vice President, U.S. Head of Sales, and Ben Newman, Vice President, Commercial Operations, since the beginning of 2025.
• The strategic goal is to transition to a commercial-ready organization by the end of 2026.

This buildout is focused on the specialists treating Hereditary Angioedema (HAE) and ATTR amyloidosis.

Scientific publications and presentations at major medical congresses

These channels are crucial for establishing scientific credibility and educating key opinion leaders (KOLs) on the in vivo CRISPR data.

Here's a look at key 2025 data dissemination events:

Program	Event/Publication	Date/Period	Data Type
nex-z (ATTR-CM)	5th International ATTR Amyloidosis Meeting for Patients and Doctors	September 2025	Longer-term Phase 1 follow-up data
nex-z (ATTR-CM)	American Heart Association (AHA) Scientific Sessions	November 10, 2025	Longer-term Phase 1 data
lonvo-z (HAE)	ACAAI 2025	November 8, 2025	Longer-term Phase 1/2 data
lonvo-z (HAE)	European Academy of Allergy and Clinical Immunology (EAACI) Congress 2025	June 15, 2025	Three-year follow-up data from Phase 1/2
nex-z (ATTRv-PN)	2025 Peripheral Nerve Society (PNS) Annual Meeting	May 2025	Positive two-year follow-up Phase 1 data

Also, longer-term Phase 1 data for nex-z for ATTRv-PN was simultaneously published in the New England Journal of Medicine in September 2025.

Investor Relations for capital markets communication

The Investor Relations function channels financial health and strategic milestones to stockholders and analysts, directly impacting capital access.

Key financial metrics as of the third quarter of 2025:

• Cash, cash equivalents and marketable securities: $669.9 million as of September 30, 2025.
• Net equity proceeds raised via ATM program in Q3 2025: $114.5 million.
• Projected cash runway extends into mid-2027.
• Trailing twelve-month revenue as of September 30, 2025: $57.5M.
• Q3 2025 Net Loss: $101.3 million.

Finance: draft 13-week cash view by Friday.

Intellia Therapeutics, Inc. (NTLA) - Canvas Business Model: Customer Segments

You're looking at the core groups Intellia Therapeutics, Inc. serves, which are defined by the rare, severe diseases they target with CRISPR technology.

The most direct customers are the patients themselves, but the commercial pathway involves several other critical entities that influence access and adoption.

Customer Sub-Segment	Target Disease/Program	Key Statistical/Trial Data (as of late 2025)
Patients with ATTR Amyloidosis	nexiguran ziclumeran (nex-z) for ATTR-CM	MAGNITUDE trial tracking to enroll at least 650 patients cumulatively by year-end 2025; expansion to approximately 1,200 patients from 765 is being pursued.
Patients with ATTR Amyloidosis	nexiguran ziclumeran (nex-z) for ATTRv-PN	47 patients enrolled in the MAGNITUDE-2 Phase 3 study as of Q3 2025. Enrollment completion expected by first half of 2026.
Patients with Hereditary Angioedema (HAE)	lonvoguran ziclumeran (lonvo-z)	Enrollment in the Phase 3 HAELO study was completed in September 2025. Randomization expected to complete in Q3 2025.
Patients with ATTR Amyloidosis (Total Addressable Market Estimate)	ATTR Amyloidosis	Estimated 50,000 people worldwide living with ATTRv amyloidosis and between 200,000 and 500,000 people with ATTRwt amyloidosis.

Specialist physicians are the gatekeepers for prescribing these novel therapies, and their adoption hinges on clinical data and ease of administration.

• Specialist physicians treating HAE are showing demand, reflected in the rapid enrollment of the HAELO trial.
• Cardiologists and neurologists treating ATTR-CM and ATTRv-PN are key prescribers, with the MAGNITUDE trial showing patient stabilization or improvement out to 24 months in a majority of participants.

Pharmaceutical companies represent a crucial segment for Intellia Therapeutics, Inc. through strategic alliances that fund development and provide commercial reach.

• The primary partner is Regeneron Pharmaceuticals, Inc. for the nex-z program.
• Regeneron shares 25% of the development costs and commercial profits for nex-z.
• Collaboration revenue, primarily cost reimbursements from Regeneron, was $13.8 million for Q3 2025 and $14.2 million for Q2 2025.

Regulatory bodies are essential stakeholders whose decisions dictate market entry and timing, effectively controlling access to the patient segment.

• The FDA granted Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) designation to nex-z for ATTR-CM in March 2025.
• The FDA placed a clinical hold on the MAGNITUDE and MAGNITUDE-2 Phase 3 trials for nex-z in October 2025.
• Anticipated U.S. commercial launch for lonvo-z (HAE) is targeted for the first half of 2027.
• BLA submission for lonvo-z (HAE) is targeted for the second half of 2026.

Intellia Therapeutics, Inc. (NTLA) - Canvas Business Model: Cost Structure

You're looking at the expense side of Intellia Therapeutics, Inc.'s operations as they push toward commercial readiness. The cost structure is heavily weighted toward the science and the necessary buildout for future product launches. Here's the quick math on the most recent reported figures from late 2025.

Research and Development (R&D) expenses represent the largest operational outlay, reflecting the commitment to advancing the late-stage pipeline programs, lonvo-z and nex-z. For the third quarter of 2025, Intellia Therapeutics, Inc. reported R&D expenses of $94.7 million. This was a year-over-year decrease from the $123.4 million reported in Q3 2024. However, this reduction was partially offset by an increase in clinical trial expenses specifically related to lonvo-z.

General and Administrative (G&A) costs are climbing as the company prepares for potential commercialization. G&A expenses for the third quarter of 2025 were reported at $30.5 million, matching the figure from the third quarter of 2024. This category includes the costs associated with the commercial buildout, such as implementing core commercialization and medical capabilities and completing the buildout of the commercial leadership team by the second half of 2025.

The company also absorbed significant one-time costs related to strategic realignment early in the year. Specifically, Intellia Therapeutics, Inc. expected to incur restructuring charges of approximately $8 million associated with the January 2025 workforce reduction, which were anticipated to be recorded in the first quarter of 2025. To be fair, these restructuring costs were part of larger non-recurring cash payments totaling approximately $51 million in the first quarter of 2025, which also covered portfolio prioritization and real estate consolidation.

Clinical trial costs are embedded within the R&D spend but are a critical driver of the burn rate, especially with pivotal Phase 3 studies ongoing. The focus on clinical execution for lonvo-z (HAELO trial) and nex-z (MAGNITUDE and MAGNITUDE-2 trials) dictates a significant portion of the R&D budget. The costs cover essential activities like:

• Patient enrollment for ongoing trials.
• Site management and monitoring.
• Advancement of lead programs, despite regulatory setbacks.

Here is a snapshot comparing the most recent reported operating expenses:

Expense Category	Q3 2025 Amount (Millions USD)	Q3 2024 Amount (Millions USD)
Research and Development (R&D)	$94.7	$123.4
General and Administrative (G&A)	$30.5	$30.5

Also, remember that stock-based compensation is a non-cash component within these figures. For Q3 2025, stock-based compensation included in R&D was $12.2 million, and in G&A was $7.4 million. The overall net loss for Q3 2025 was $101.3 million.

Finance: draft 13-week cash view by Friday.

Intellia Therapeutics, Inc. (NTLA) - Canvas Business Model: Revenue Streams

You're looking at the core ways Intellia Therapeutics, Inc. brings in cash right now, which is heavily weighted toward its development partnerships rather than product sales, given its clinical stage. Honestly, the numbers reflect a company still deep in the R&D phase, relying on partners to share the load.

The most concrete, recurring revenue stream as of late 2025 is the Collaboration Revenue, which is largely cost reimbursements from partners like Regeneron Pharmaceuticals, Inc. For the third quarter of 2025, Intellia Therapeutics, Inc. reported $13.8 million in collaboration revenue. Looking at the bigger picture, for the first nine months of 2025, this collaboration revenue totaled $45 million. This revenue helps offset the significant Research and Development expenses, which were $94.7 million in Q3 2025.

Here's a quick look at how the current and near-term revenue sources are structured:

Revenue Component	Latest Reported Figure	Period/Context	Associated Program/Partner
Collaboration Revenue (Cost Reimbursements)	$13.8 million	Q3 2025	Regeneron Pharmaceuticals, Inc. (Primary Driver)
Collaboration Revenue (Year-to-Date)	$45 million	First Nine Months of 2025	Regeneron (ATTR Program)
Potential Future Milestone Payments	Not specified for Q3 2025	Future Clinical/Regulatory Goals	Nexiguran Ziclumeran (nex-z)
Anticipated U.S. Commercial Launch	1H27	Future Product Sales	Lonvoguran Ziclumeran (lonvo-z) for HAE

You've got to keep an eye on Potential future milestone payments, as these are crucial non-dilutive capital injections tied to clinical or regulatory success. Right now, the path for these payments is clouded because the FDA placed a clinical hold on the MAGNITUDE and MAGNITUDE-2 Phase 3 trials for nex-z due to safety concerns. This regulatory uncertainty is the primary near-term threat to the timeline for achieving and recognizing those milestone payments.

The big potential shift in the revenue profile comes with Future product sales from approved therapies, which Intellia Therapeutics, Inc. is actively preparing for. Specifically, for lonvo-z (NTLA-2002) for Hereditary Angioedema (HAE), topline data is expected by mid-2026, with the company planning a U.S. commercial launch in the first half of 2027. The company has expanded its commercial and medical affairs teams to build a strong foundation for this potential revenue stream.

Finally, the structure of the existing partnerships dictates future income from Licensing fees and royalties from partnered programs. For the nex-z program with Regeneron, Regeneron shares approximately 25% of worldwide development costs and commercial profits. Furthermore, the company has recently streamlined its external collaborations; Intellia Therapeutics, Inc. reported the termination of the ReCode agreement in September 2025 and the termination of the SparingVision collaboration in October 2025.

You should track the cash runway, which as of September 30, 2025, stood at approximately $670 million, expected to fund operations into mid-2027. Finance: draft 13-week cash view by Friday.