ProQR Therapeutics N.V. (PRQR): نموذج الأعمال التجارية

تظهر شركة ProQR Therapeutics N.V. (PRQR) كشركة بيوتكنولوجيا مبتكرة تحدث ثورة في مجال علاج الأمراض الوراثية النادرة من خلال نهجها المبتكر في العلاج بواسطة الحمض النووي الريبي (RNA). من خلال الاستفادة من أحدث تقنيات البيولوجيا الجزيئية وتحرير الجينات، تقوم هذه المنظمة الرائدة بتحويل الطريقة التي نفهم بها الاضطرابات الوراثية وما يمكن أن يكون علاجها. يجمع نموذج أعمالها الفريد بين التميز العلمي والشراكات الاستراتيجية والالتزام المركز بدقة بتطوير تدخلات جينية مخصصة يمكن أن تقدم الأمل للمرضى الذين يعانون من حالات وراثية نادرة ومعقدة.

ProQR Therapeutics N.V. (PRQR) - نموذج الأعمال: الشراكات الرئيسية

المؤسسات البحثية الأكاديمية

تتعاون ProQR Therapeutics مع المؤسسات البحثية الأكاديمية التالية:

المؤسسة	مجال البحث	تفاصيل التعاون
مركز جامعة ليدن الطبي	بحث الأمراض الوراثية	تطوير العلاج بواسطة RNA
مدرسة هارفارد الطبية	الاضطرابات الوراثية النادرة	التعاون في علم الوراثة الجزيئي

شركات الأدوية

تشمل الشراكات الدوائية الرئيسية:

• نوفارتس - شراكة لعلاجات الأمراض الوراثية النادرة
• روش - التعاون في تطوير الأدوية

منظمات أبحاث التعاقد (CROs)

تعمل ProQR مع عدة منظمات أبحاث تعاقدية لإجراء التجارب السريرية:

اسم المنظمة	مرحلة التجربة السريرية	الدراسات النشطة
IQVIA	المرحلة II/III	3 تجارب جارية للاضطرابات الوراثية
Parexel	المرحلة I/II	تجربتان لعلاجات RNA

مختبرات الاختبارات الوراثية

الشراكات مع مختبرات الاختبارات الوراثية:

• Invitae Corporation - فحص جيني للمرضى
• Genomic Health - التعاون في التشخيص الجزيئي

شركات الاستثمار في التكنولوجيا الحيوية

شركاء دعم التمويل:

شركة الاستثمار	مقدار الاستثمار	سنة الاستثمار
Orbimed Advisors	45 مليون دولار	2022
Versant Ventures	30 مليون دولار	2021

ProQR Therapeutics N.V. (PRQR) - نموذج العمل: الأنشطة الرئيسية

البحوث وتطوير العلاجات القائمة على الحمض النووي الريبي (RNA)

تركز شركة ProQR Therapeutics على تطوير علاجات RNA للأمراض الوراثية النادرة. واعتبارًا من عام 2023، استثمرت الشركة 37.4 مليون دولار في نفقات البحث والتطوير.

مجال البحث	الاستثمار (2023)	البرامج النشطة
تطوير علاجات RNA	37.4 مليون دولار	4 برامج أساسية للأمراض الوراثية

ابتكار تقنيات تحرير الجينات وإصلاح RNA

تستخدم الشركة منصات تكنولوجية مملوكة لتحرير RNA مع التركيز الحالي على:

• تكنولوجيا تحرير RNA Axiomer
• تقنيات تحرير RNA الدقيقة
• منصة LINC للتعديلات الوراثية

إدارة التجارب قبل السريرية والسريرية

مرحلة التجربة	عدد التجارب الجارية	إجمالي الاستثمار
التجارب قبل السريرية	3 برامج	12.6 مليون دولار
التجارب السريرية	تجربتان نشطتان	22.8 مليون دولار

تطوير أدوية الأمراض الوراثية النادرة

تركز ProQR على تطوير علاجات لاضطرابات وراثية نادرة محددة، مع استهداف خط الأنابيب الحالي لـ:

• التليف الكيسي
• متلازمة أشر
• ضمور العضلات الدوشيني

حماية الملكية الفكرية وتقديم براءات الاختراع

فئة البراءة	عدد البراءات	مدة حماية البراءة
تقنية تعديل الـ RNA	17 براءة ممنوحة	20 سنة من تاريخ التقديم
طرق العلاج الجيني	9 طلبات براءة معلقة	حماية محتملة لمدة 20 سنة

شركة ProQR Therapeutics N.V. (PRQR) - نموذج الأعمال: الموارد الرئيسية

تقنية منصة تعديل الـ RNA المملوكة للشركة

تحافظ شركة ProQR Therapeutics على منصة متخصصة لتعديل الـ RNA بخصائص رئيسية كما يلي:

صفة التقنية	تفاصيل محددة
اسم المنصة	منصة تعديل الـ RNA
طلبات البراءات	17 عائلة براءات حتى عام 2023
تركيز التقنية	تعديل وتحوير قواعد الـ RNA

الخبرة المتخصصة في البحث الجيني

تشمل قدرات البحث لدى ProQR:

• 15 عالم أبحاث مخصص
• متوسط خبرة البحث 12.5 سنة
• الخبرة في الاضطرابات الجينية النادرة

مرافق مختبر البيولوجيا الجزيئية المتقدمة

مواصفات المرفق	البيانات الكمية
إجمالي مساحة المختبر	2,500 متر مربع
الاستثمار في المعدات المتقدمة	4.3 مليون دولار في عام 2023
أدوات البحث	42 أداة متخصصة في البيولوجيا الجزيئية

محفظة الملكية الفكرية

تفاصيل الملكية الفكرية الرئيسية:

• 17 عائلة براءات اختراع
• تغطي تقنيات تحرير RNA
• تغطي جغرافياً الولايات المتحدة، الاتحاد الأوروبي، وآسيا

فريق علمي وبحثي ماهر

تركيب الفريق	البيانات الكمية
إجمالي أفراد البحث	45 موظفاً
حاملي الدكتوراه	28 باحثاً
الاستثمار السنوي في التدريب	$620,000

ProQR Therapeutics N.V. (PRQR) - نموذج العمل: مقترحات القيمة

علاجات RNA المستهدفة للاضطرابات الوراثية النادرة

تركز ProQR Therapeutics على تطوير علاجات RNA تستهدف بشكل خاص الاضطرابات الوراثية النادرة التي ليس لديها خيارات علاجية متوفرة أو محدودة.

مجال العلاج	الاضطراب المستهدف	مرحلة التطوير	عدد المرضى المحتملين
التليف الكيسي	طفرة F508del	التجارب السريرية المرحلة 2/3	حوالي 30,000-70,000 مريض عالميًا
متلازمة أشر	طفرة جينية من النوع 2	المرحلة قبل السريرية	تقدير 4-17 لكل 100,000 فرد

علاجات محتملة للظروف غير القابلة للعلاج

منصة تعديل الحمض النووي الريبوزي المملوكة لشركة ProQR تتيح تدخلات محتملة للحالات الجينية التي تفتقر حاليًا إلى حلول علاجية.

• تقنية فريدة لإصلاح الحمض النووي الريبوزي تستهدف الطفرات الجينية المحددة
• نهج الطب الدقيق مع تدخلات جينية مخصصة
• آليات تصحيح جزيئية متقدمة

استراتيجيات تدخل شخصية للأمراض الجينية

تتمحور قيمة الشركة حول تطوير علاجات RNA شخصية مصممة للطفرات الجينية المحددة.

المنصة التكنولوجية	قدرة التخصيص	الأثر المحتمل
منصة تعديل RNA	الاستهداف المحدد للطفرات	علاج محتمل للأمراض الجينية التي كانت في السابق غير قابلة للعلاج

تقنيات الإصلاح الجزيئي المتقدمة

تشمل القدرات التكنولوجية لشركة ProQR منصات تحرير RNA الملكية المصممة لمعالجة الطفرات الجينية على المستوى الجزيئي.

• الاستثمار التكنولوجي: 42.3 مليون دولار في نفقات البحث والتطوير (السنة المالية 2022)
• آليات إصلاح RNA المحمية ببراءات اختراع
• استراتيجيات التدخل الجيني الدقيقة

نهج مبتكر لإدارة الأمراض الوراثية

تتمثل القيمة المميزة لشركة ProQR في نهجها الشامل لإدارة الأمراض الوراثية من خلال تقنيات RNA المتقدمة.

مؤشر الابتكار	القيمة	الميزة النسبية
محفظة براءات الاختراع	17 براءة اختراع ممنوحة	حماية تكنولوجية فريدة
التعاون البحثي	3 شراكات دوائية نشطة	تطوير تكنولوجي معزز

شركة ProQR Therapeutics N.V. (PRQR) - نموذج الأعمال: علاقات العملاء

التفاعل المباشر مع مجتمعات مرضى الأمراض النادرة

تتواصل شركة ProQR Therapeutics مع مجتمعات المرضى من خلال استراتيجيات تواصل مستهدفة:

مجموعة مجتمع المرضى	طريقة التفاعل	عدد مرات التفاعل السنوي
مرضى التليف الكيسي	شبكات الدعم عبر الإنترنت	12-15 فعالية افتراضية
مرضى أمراض الشبكية	لجان استشارية للمرضى	6-8 اجتماعات استراتيجية
مجتمعات الأمراض الوراثية	منصات التواصل الرقمية	24 نقطة تواصل رقمية

العروض في المؤتمرات العلمية والندوات الطبية

تشارك ProQR بنشاط في المؤتمرات العلمية لعرض تقدم الأبحاث:

• عدد المشاركات السنوي: 8-10 مؤتمرات طبية دولية
• أشكال العروض: عروض شفهية، جلسات ملصقات، لجان خبراء
• المؤتمرات المستهدفة: ندوات الأمراض النادرة، مؤتمرات العلاج الجيني

شراكات البحث التعاوني

تحافظ ProQR على تعاونات استراتيجية في البحث:

نوع الشريك	عدد الشراكات النشطة	الاستثمار السنوي في البحث
المؤسسات الأكاديمية	5-7 شراكات	3.2 مليون دولار
مستشفيات بحثية	3-4 مشاريع تعاونية	2.1 مليون دولار
مراكز الأبحاث الصيدلانية	2-3 مبادرات بحثية مشتركة	1.5 مليون دولار

برامج دعم المرضى والتعليم

تنفذ ProQR مبادرات شاملة لدعم المرضى:

• الموارد التعليمية عبر الإنترنت: 15-20 وحدة معلوماتية
• خط مساعدة المرضى: دعم متاح على مدار الساعة طوال أيام الأسبوع
• خدمات الاستشارة الوراثية: خيارات استشارة مخصصة

تواصل شفاف حول تقدم البحث

استراتيجيات التواصل من أجل شفافية البحث:

قناة التواصل	تكرار التحديثات	الوصول
الموقع الإلكتروني للشركة	تحديثات البحث الشهرية	وصول لجميع أصحاب المصلحة عالميًا
اتصالات علاقات المستثمرين	تقارير التقدم الفصلية	المستثمرون والمحللون
تقديمات المنشورات العلمية	4-6 منشورات مُحكّمة سنويًا	المجتمع البحثي العلمي

ProQR Therapeutics N.V. (PRQR) - نموذج العمل: القنوات

منشورات علمية مباشرة

تنشر شركة ProQR Therapeutics أبحاثها في المجلات العلمية المحكمة مثل:

اسم المجلة	تكرار النشر	معامل التأثير
Nature Biotechnology	شهريًا	41.4
Cell	كل أسبوعين	38.6
Science Translational Medicine	أسبوعي	16.9

العروض التقديمية في المؤتمرات الطبية

تفاصيل المشاركة في المؤتمرات السنوية:

المؤتمر	الموقع	عدد العروض التقديمية
الجمعية الأمريكية للعلاج الجيني & العلاج بالخلايا	بالتيمور، ماريلاند	4
الجمعية الأوروبية للعلاج الجيني & العلاج بالخلايا	برشلونة، إسبانيا	3

علاقات المستثمرين في صناعة التكنولوجيا الحيوية

قنوات التواصل مع المستثمرين:

• مكالمات الأرباح الفصلية
• اجتماعات المساهمين السنوية
• عروض المستثمرين
• التواصل عبر تقديم تقارير للهيئة الأمريكية للأوراق المالية (SEC)

منصات التواصل العلمي عبر الإنترنت

منصات الرقمنة والتفاعل:

المنصة	المتابعون/الأعضاء	نوع المحتوى
ResearchGate	12,500	الأبحاث والمنشورات العلمية
LinkedIn	8,700	تحديثات الشركات

فعاليات التواصل في صناعة الأدوية

أهم منصات التواصل والشبكات:

• منظمة الابتكار في التكنولوجيا الحيوية (BIO) - المؤتمر الدولي
• مؤتمر جي بي مورغان للرعاية الصحية
• مؤتمر الشراكات لأمراض الجينات

شركة ProQR Therapeutics N.V. (PRQR) - نموذج الأعمال: شرائح العملاء

مرضى الأمراض الوراثية النادرة

تركز شركة ProQR Therapeutics على المرضى الذين يعانون من اضطرابات وراثية نادرة محددة. واعتبارًا من عام 2024، تستهدف الشركة ما يقرب من 2000-5000 مريض عالميًا لكل حالة وراثية.

الاضطراب الوراثي	عدد المرضى المقدر	حجم السوق المستهدف
التليف الكيسي (طفرة F508del)	30,000-40,000 مريض	أمريكا الشمالية وأوروبا
متلازمة أشر	4,000-6,000 مريض	جميع أنحاء العالم

مؤسسات البحث الوراثي

تتعاون شركة ProQR مع 15-20 مؤسسة بحثية رائدة عالميًا، مع التركيز على أبحاث الأمراض الوراثية.

• كلية الطب بجامعة هارفارد
• قسم علوم الوراثة بجامعة ستانفورد
• جامعة كاليفورنيا، سان فرانسيسكو

الممارسون الطبيون المتخصصون

تشمل مجموعة العملاء المستهدفة حوالي 500-700 من خبراء الوراثة والمتخصصين الطبيين حول العالم.

التخصص	عدد الممارسين	التركيز الجغرافي
أخصائيو الوراثة	350-450	الولايات المتحدة
أطباء الأمراض النادرة	150-250	أوروبا وشمال أمريكا

أقسام البحث الدوائي

تتعاون ProQR مع 25-30 قسمًا للبحث الدوائي لإمكانيات التعاون والشراكات.

• وحدة أبحاث الأمراض النادرة بشركة Pfizer
• علاجات الجينات بشركة Novartis
• التشخيص الجزيئي بشركة Roche

المستثمرون في التكنولوجيا الحيوية

اعتبارًا من عام 2024، تجذب ProQR استثمارات من مجموعات مستثمرين متخصصة في التكنولوجيا الحيوية والأمراض النادرة.

نوع المستثمر	عدد المستثمرين	نطاق الاستثمار الإجمالي
شركات رأس المال المغامر	8-12	50-80 مليون دولار
المستثمرون المؤسساتيون	15-20	100-150 مليون دولار

شركة ProQR Therapeutics N.V. (PRQR) - نموذج الأعمال: هيكل التكاليف

نفقات البحث والتطوير

للسنة المالية 2022، أعلنت شركة ProQR Therapeutics عن إجمالي نفقات البحث والتطوير بقيمة 52.4 مليون دولار. يشمل توزيع هذه النفقات ما يلي:

فئة البحث والتطوير	مبلغ النفقات (بالدولار الأمريكي)
تكاليف الموظفين	22.1 مليون
تكاليف البحوث الخارجية	18.3 مليون
مواد المختبر	7.6 مليون
ترخيص التكنولوجيا	4.4 مليون

تكاليف إدارة التجارب السريرية

بلغت نفقات التجارب السريرية لعام 2022 مجموع 34.6 مليون دولار، موزعة كالتالي:

• نفقات تجربة المرحلة الأولى/الثانية: 15.2 مليون دولار
• نفقات تجربة المرحلة الثالثة: 19.4 مليون دولار

صيانة براءات الاختراع والملكية الفكرية

استثمرت شركة ProQR مبلغ 3.2 مليون دولار في حماية الملكية الفكرية وصيانة البراءات خلال عام 2022.

المعدات المختبرية واستثمارات التكنولوجيا

بلغت استثمارات التكنولوجيا والمعدات لعام 2022 ما مجموعه 8.7 مليون دولار، بما في ذلك:

فئة الاستثمار	المبلغ (بالدولار الأمريكي)
تكنولوجيا تعديل الجينات	4.3 مليون
معدات التسلسل المتقدمة	2.9 مليون
أدوات الأحياء الحاسوبية	1.5 مليون

تعويضات الكوادر العلمية

بلغ إجمالي تعويضات الكوادر العلمية لعام 2022 مبلغ 28.5 مليون دولار، وهي موزعة على النحو التالي:

• الرواتب الأساسية: 18.2 مليون دولار
• التعويضات القائمة على الأسهم: 6.3 مليون دولار
• المكافآت المتعلقة بالأداء: 4 ملايين دولار

إجمالي هيكل التكلفة لعام 2022: 126.9 مليون دولار

شركة ProQR Therapeutics N.V. (PRQR) - نموذج الأعمال: مصادر الإيرادات

اتفاقيات الترخيص المحتملة للأدوية في المستقبل

حتى الربع الرابع من عام 2023، لدى ProQR Therapeutics اتفاقيات ترخيص محتملة قيد التطوير، مع تركيز خاص على علاجات الأمراض الوراثية النادرة.

المجال العلاجي	القيمة المحتملة للترخيص	الوضع الحالي
الاضطرابات الوراثية النادرة	12.5 مليون دولار كدفعة أولى محتملة	مفاوضات جارية
العلاجات القائمة على الحمض النووي الريبوزي (RNA)	25 مليون دولار كمدفوعات مرحلية محتملة	مناقشات في مرحلة مبكرة

المنح البحثية والتمويل الحكومي

لقد حصلت ProQR على تمويل بحثي من مصادر متعددة.

مصدر التمويل	مبلغ المنحة	السنة
برنامج Horizon 2020 الأوروبي	3.6 مليون يورو	2023
المجلس الهولندي للبحث العلمي	1.2 مليون يورو	2023

عقود تطوير الأدوية التعاونية

تشمل التعاونات الحالية في تطوير الأدوية ما يلي:

• التعاون مع شركة فيرتكس للأدوية
• الشراكة مع المركز الطبي بجامعة لايدن
• تحالف بحثي مع معاهد أبحاث الأمراض الوراثية

مبيعات المنتجات العلاجية المحتملة

توقعات الإيرادات للمنتجات العلاجية المحتملة:

المنتج العلاجي	إمكانات الإيرادات السنوية المقدرة	السوق المستهدف
سيفوفارسين (اعتلال الشبكية الوراثي)	15-20 مليون دولار	طب العيون
مرشحو العلاجات القائمة على RNA	10-15 مليون دولار	الأمراض الوراثية النادرة

ترخيص الملكية الفكرية

تولد محفظة الملكية الفكرية لشركة ProQR إيرادات محتملة.

فئة الملكية الفكرية	عدد براءات الاختراع	إمكانات الإيرادات من الترخيص
تقنيات تعديل RNA	12 براءة اختراع مسجلة	5-8 ملايين دولار محتملة سنوياً من الترخيص
منصات العلاج الجيني	8 براءات اختراع مسجلة	من المتوقع أن يصل الترخيص السنوي إلى 3-6 ملايين دولار

ProQR Therapeutics N.V. (PRQR) - Canvas Business Model: Value Propositions

You're looking at the core of what ProQR Therapeutics N.V. is offering the market-it's a fundamental shift in how we treat genetic diseases. The value proposition centers on their proprietary Axiomer™ RNA editing technology platform, which is designed to be a next-generation approach compared to traditional gene therapies.

Pioneering next-generation RNA base editing for genetic diseases

ProQR Therapeutics N.V. is pioneering this next-generation RNA base editing technology called Axiomer™. This technology uses the cell's own editing machinery, specifically ADAR (Adenosine Deaminase Acting on RNA), to make precise, single nucleotide edits directly in the RNA molecule. This DNA-free, reversible editing approach is a key differentiator in the field. The company expects up to four clinical data readouts across its pipeline in 2025 and 2026, signaling an aggressive push to validate the platform.

Correcting disease-causing mutations directly at the RNA level

The core mechanism is the ability to make specific single nucleotide edits in RNA to either reverse a mutation or modulate protein expression. This capability falls under three key applications for the Axiomer pipeline: modulate, correct, and protect. The platform's clinical entry is marked by its lead program, AX-0810, which targets the NTCP protein. The Clinical Trial Application (CTA) for AX-0810 was submitted in Q2 2025, received authorization in October 2025, and initial safety, tolerability, and PK (pharmacokinetics) data from Cohort 1 of the Phase 1 study were expected toward the end of 2025.

Targeting high unmet need diseases like cholestatic diseases (AX-0810)

The immediate focus is on high unmet need areas. AX-0810 is specifically targeting NTCP for cholestatic liver diseases. This investigational RNA editing oligonucleotide is designed to selectively modulate NTCP function to reduce toxic bile acid accumulation in the liver, potentially stopping inflammation, fibrosis, and progression to liver failure. The strategy is grounded in human genetics, as naturally occurring variants like NTCP Q68R are associated with no clinical symptoms related to bile acid levels. The financial backing to pursue this is substantial; as of September 30, 2025, ProQR Therapeutics N.V. held € 106.9 million in cash and cash equivalents, providing a financial runway into mid-2027. This operational spending included Research and development (R&D) costs of € 34.8 million for the nine-month period ending September 30, 2025.

Potential to treat both rare and prevalent diseases with one platform

The platform's value extends beyond liver disease, positioning ProQR Therapeutics N.V. to address a broad spectrum of conditions. The Axiomer technology is intended to yield a new class of medicines for diverse types of diseases, covering both rare and prevalent conditions. The pipeline reflects this diversity, moving beyond the lead candidate. Here's a quick look at the pipeline programs that support this broad potential:

• The lead program, AX-0810, targets NTCP for cholestatic diseases.
• AX-2402 targets MECP2 (R270X) for Rett Syndrome, a rare CNS disorder, supported by a partnership that secured up to $9.2 million from the Rett Syndrome Research Trust.
• AX-2911 is advancing toward clinical candidate selection, targeting MASH (a prevalent liver condition).
• AX-1412 targets B4GALT1 for cardiovascular diseases.

The company's financial health is also supported by external validation, including a collaboration with Eli Lilly, which generated $2.0 million in milestone payments during the first nine months of 2025. The overall net loss for the nine-month period ending September 30, 2025, was € 33.3 million.

Program	Target Indication	Technology Application	Key 2025/2026 Milestone
AX-0810	Cholestatic Liver Diseases (NTCP)	Modulate	Initial Safety/PK Data by year-end 2025
AX-2402	Rett Syndrome (MECP2)	Correct/Modulate	Phase 1/2 Trial planned for 2026
AX-2911	MASH	Modulate	Advancing toward clinical candidate selection in 2025
AX-1412	Cardiovascular Diseases (B4GALT1)	Modulate	Preclinical/Translational updates expected

The platform's ability to address both rare and prevalent diseases using a single, validated RNA editing approach is the central value proposition. If you're looking at the near-term catalysts, the first human data for AX-0810 in Q4 2025 is the key event that will validate the entire Axiomer technology in a clinical setting.

ProQR Therapeutics N.V. (PRQR) - Canvas Business Model: Customer Relationships

ProQR Therapeutics N.V. structures its external relationships around strategic alliances, patient-centric advocacy, and transparent communication with the financial community.

High-touch, collaborative relationships with major pharmaceutical partners

The relationship with Eli Lilly and Company (Lilly) is a cornerstone, representing a significant, long-term collaboration focused on the discovery, development, and commercialization of RNA editing medicines for genetic disorders. This partnership, which began in 2021 and was expanded in 2022, utilizes ProQR Therapeutics N.V.'s proprietary Axiomer™ RNA editing platform. The total potential value of this strategic collaboration is up to $3.9 billion. ProQR Therapeutics N.V. retains an option to expand the collaboration to a total of 15 targets, which would trigger a $50 million opt-in payment to ProQR Therapeutics N.V. The financial flow from this partnership directly supports operations, as evidenced by the $2.0 million (~€ 1.8 million) in milestone income earned by ProQR Therapeutics N.V. during the first nine months of 2025. Lilly also participated in the October 2024 financing, contributing to the $82.1 million in gross proceeds raised then.

Here's a snapshot of the financial interaction with the key pharmaceutical partner:

Metric	Value/Detail
Collaboration Start Year	2021
Total Potential Collaboration Value	$3.9 billion
Potential Opt-in Payment (Additional 5 Targets)	$50 million
Milestone Income (First Nine Months of 2025)	$2.0 million
Cash Reserves from Oct 2024 Financing (Lilly Participation)	$82.1 million (Gross Proceeds)

Close engagement with patient advocacy groups like RSRT

Engagement with patient advocacy groups is critical, particularly for rare diseases like Rett Syndrome. ProQR Therapeutics N.V. has an active, expanded collaboration with the Rett Syndrome Research Trust (RSRT) to advance AX-2402, targeting the MECP2 R270X mutation. This relationship is structured as a co-investment model, where RSRT funding de-risks the program to incentivize full internal development by ProQR Therapeutics N.V. The total funding commitment from RSRT to date is $9.1 million. This total includes an initial $1 million research grant announced in January 2024, followed by an expansion in December 2024 with an additional $8.1 million in funding. ProQR Therapeutics N.V. is matching RSRT's investment in this program.

The RSRT partnership drives specific program milestones:

• Total RSRT funding commitment: $9.1 million
• Initial grant amount (Jan 2024): $1 million
• Additional funding (Dec 2024): $8.1 million
• Program focus: AX-2402 for Rett Syndrome

Investor relations and analyst events for transparency on data readouts

ProQR Therapeutics N.V. maintains active communication with investors and analysts to provide transparency, especially around clinical data milestones. The company hosted a virtual Analyst and Investor Event in November 2025, which detailed the Phase 1 trial design for AX-0810 and outlined expectations for 2025 data. Furthermore, management actively participated in several key industry and investor conferences in late 2025.

Investor engagement events in late 2025 included:

• H.C. Wainwright Genetic Medicines Virtual Conference: October 14-15, 2025 (Presentation available on demand Oct 14 at 7:00 am ET)
• H.C. Wainwright Liver Disease Virtual Conference: October 21-22, 2025 (Presentation available on demand Oct 21 at 7:00 am ET)
• Chardan's 9th Annual Genetic Medicines Conference: October 21, 2025 (Included an RNA Editing panel at 1:00 p.m. ET)
• Virtual Analyst and Investor Event (focused on AX-0810): November 2025
• Evercore Healthcare Conference: December 01, 2025

Archived webcasts from these presentations are typically available for approximately 30 days following the presentation date on the ProQR Therapeutics N.V. website.

Specialized clinical support for trial participants

The relationship with trial participants is managed through rigorous, protocol-driven engagement, particularly as the lead program enters first-in-human testing. ProQR Therapeutics N.V. received Clinical Trial Application (CTA) authorization for AX-0810 and initiated the Phase 1 study in healthy volunteers. The trial is designed to assess specific parameters directly related to the therapeutic approach.

Key elements of the initial clinical engagement for AX-0810 include:

• Trial Status (as of Q3 2025): Initiating Phase 1 study in healthy volunteers.
• Assessment Focus: Safety, tolerability, pharmacokinetics (PK), and target engagement.
• Data Timeline: Initial safety and PK data from Cohort 1 expected by year-end 2025.
• Target Engagement Data: Expected in the first half of 2026 from all cohorts.

The company's cash position as of September 30, 2025, was € 106.9 million, providing a runway into mid-2027, which supports the ongoing operational commitment to these clinical programs.

ProQR Therapeutics N.V. (PRQR) - Canvas Business Model: Channels

You're looking at how ProQR Therapeutics N.V. gets its science and potential therapies in front of partners, regulators, and investors as of late 2025. It's a mix of formal agreements, clinical execution, and scientific dissemination. Honestly, the channels reflect a company deep in the clinical transition phase.

Direct licensing and collaboration agreements with pharmaceutical companies

The core of ProQR Therapeutics N.V.'s external commercial and development channel is through strategic alliances. The most significant is the $3.9 billion strategic collaboration with Eli Lilly and Company ("Lilly"), which started back in 2021 and saw expansion in 2022. This partnership is key for developing their Axiomer® RNA editing platform across multiple targets. ProQR Therapeutics N.V. is still executing on this, having recognized milestone income of $2.0 million through the first nine months of 2025 from Lilly.

Furthermore, the Lilly agreement includes an option for ProQR Therapeutics N.V. to expand to a total of 15 targets, which would trigger a substantial $50 million opt-in payment. On a smaller scale, the collaboration with the Rett Syndrome Research Trust ("RSRT") was expanded in December 2024, securing an additional funding for a total commitment of $9.2 million to support the advancement of AX-2402.

You should also note the historical licensing activity, such as the agreement signed in October 2018 with Ionis Pharmaceuticals for QR-1123, which involved upfront payments totaling $6,001,000 (made in shares) and includes future milestone payments plus royalties of 20% on net sales. To be fair, one older CNS license agreement was terminated as of July 2023.

Clinical trial sites in Europe and North America for drug testing

The primary channel for testing drug candidates like AX-0810 is through formal clinical trials. ProQR Therapeutics N.V. advanced its lead program by submitting a Clinical Trial Application (CTA) to the European Medicines Agency (EMA) in June 2025. Pending regulatory clearance, the first-in-human Phase 1 study for AX-0810 is expected to commence at a single site in the Netherlands. This is the first clinical development milestone for their Axiomer™ platform.

While the initial trial is in Europe, the target patient populations for their lead programs are significant across both regions. For instance, Primary Sclerosing Cholangitis (PSC) and Biliary Atresia (BA) are estimated to affect 80,000 and 20,000 individuals in North America and Europe, respectively. The company maintains a U.S. office in Cambridge, MA, which supports North American operations and engagement.

Here's a quick look at the financial context surrounding these clinical advancements as of late 2025:

Financial Metric (as of September 30, 2025)	Amount (in millions)	Context
Cash and Cash Equivalents	€ 106.9 million	Provides runway into mid-2027.
Net Cash Used in Operating Activities (9 months 2025)	€ 39.4 million	Reflects ongoing R&D and clinical spend.
Research & Development (R&D) Costs (9 months 2025)	€ 34.8 million	Significant investment into pipeline advancement.

Scientific publications and conferences to showcase platform data

Disseminating platform data is a crucial channel for building scientific credibility and attracting future partners or investment. ProQR Therapeutics N.V. actively uses scientific venues to present its Axiomer technology. You can see evidence of this through their participation in key 2025 events, including the American Society of Gene & Cell Therapy (ASGCT) Annual Meeting and the Oligonucleotide and Peptide Therapeutics Conference (TIDES USA) in May, and the RNA Editing Summit in July.

The company also uses dedicated investor events to detail trial designs and data expectations. They hosted a virtual Analyst and Investor Event in the fall of 2025, which focused on the AX-0810 Phase 1 trial design. The company is positioned to deliver initial safety and PK data from the first cohort of the AX-0810 trial by the end of 2025, with target engagement data expected in the first half of 2026. They anticipate up to four clinical data readouts across 2025 and 2026.

• Presentations included data on the Axiomer ADAR-mediated RNA editing platform.
• Specific abstracts presented at ASGCT 2025 related to NTCP and PNPLA3.
• The company plans to provide an update on AX-1412 in mid-2025.

Investor communications for capital market access

Access to capital markets is a direct channel for funding operations, especially given the net loss reported. ProQR Therapeutics N.V. ended the third quarter of 2025 with € 106.9 million in cash and cash equivalents, which supports a financial runway extending well into mid-2027. This follows a successful underwritten public offering in October 2024 that generated gross proceeds of $82.1 million.

The company's financial reporting itself serves as a primary communication channel. They reported a net loss of € 33.3 million for the nine-month period ending September 30, 2025. For ongoing capital market access, ProQR Therapeutics N.V. has several effective registration statements on Form F-3 on file with the SEC, including File No. 333-282419. The company also uses press releases to announce key operational and financial milestones, such as the Q3 2025 results on November 6, 2025.

The key financial metrics related to investor confidence and capital structure as of late 2025 are summarized below:

Financial Event/Data Point	Date/Period	Value
Gross Proceeds from Oct 2024 Offering	October 2024	$82.1 million
Cash & Equivalents	September 30, 2025	€ 106.9 million
Net Loss	Nine Months Ended Sept 30, 2025	€ 33.3 million
Lilly Collaboration Milestone Income	First 9 Months of 2025	$2.0 million

Finance: draft 13-week cash view by Friday.

ProQR Therapeutics N.V. (PRQR) - Canvas Business Model: Customer Segments

You're looking at the core groups ProQR Therapeutics N.V. is targeting with its Axiomer RNA editing platform as of late 2025. These segments are defined by the specific, high unmet medical need diseases their pipeline programs address, and the strategic partners needed to fund and commercialize the technology.

Large pharmaceutical companies seeking novel RNA editing technology represent a major segment, primarily through strategic alliances that provide non-dilutive funding and future commercial reach. The collaboration with Eli Lilly is a prime example of this segment engagement.

The company's financial health, which supports engaging these segments, showed cash and cash equivalents of approximately €106.9 million at September 30, 2025, providing runway into mid-2027.

Partner/Segment Type	Program Focus	Financial Metric/Value	Data Point (as of late 2025)
Large Pharmaceutical Partner (Eli Lilly)	Axiomer Platform Technology	Total Collaboration Value	$3.9 billion (Source 11)
Large Pharmaceutical Partner (Eli Lilly)	Milestone Achievement	Income YTD Q3 2025	$2.0 million (~€ 1.8 million) (Source 1, 6)
Large Pharmaceutical Partner (Eli Lilly)	Potential Future Value	Opt-in Payment for 5 Additional Targets	$50 million (Source 2)

Patients with severe cholestatic liver diseases (NTCP target) are targeted by the lead program, AX-0810. This segment is critical as it represents the first clinical validation of the Axiomer platform.

• Program: AX-0810, modulating NTCP to reduce bile acid accumulation.
• Clinical Status: CTA authorization received in October 2025 (Source 1, 6).
• Trial Location: Phase 1 study initiating at a single site in the Netherlands (Source 8).
• Near-Term Readout: Initial safety, tolerability, and PK data for Cohort 1 expected by year-end 2025 (Source 1, 6).
• Follow-up Readout: Target engagement data across cohorts expected in H1 2026 (Source 1, 6).

Patients with rare neurodevelopmental disorders like Rett Syndrome (MECP2 target) are addressed by the CNS program, AX-2402. This segment is characterized by a severe, rare genetic condition with high unmet need.

• Program: AX-2402, targeting the R270X mutation in the MECP2 gene.
• Patient Population Size: Rett Syndrome affects approximately 350,000 people worldwide (Source 9).
• Targeted Subset: Mutations addressable by this RNA editing approach account for 40% of all Rett cases (Source 10).
• Development Status: Advancing toward clinical candidate selection as of Q2 2025 (Source 8).

Patient advocacy and research foundations funding drug development are essential early-stage customers/supporters, particularly for rare disease programs where patient advocacy drives research funding.

The Rett Syndrome Research Trust (RSRT) is a key example of this segment providing direct, non-dilutive funding to advance the AX-2402 program.

• Foundation Partner: Rett Syndrome Research Trust (RSRT).
• Total Funding Secured: Up to $9.2 million to support advancement into clinical trials (Source 2).
• Funding Context: This funding supports IND-enabling studies, with ProQR Therapeutics N.V. matching the investment (Source 10).

ProQR Therapeutics N.V. (PRQR) - Canvas Business Model: Cost Structure

You're looking at the core expenditures driving ProQR Therapeutics N.V.'s operations as of late 2025. For a development-stage biotech, the cost structure is almost entirely weighted toward getting the science through the clinic and protecting the underlying technology.

Dominant Research and Development (R&D) expenses are the clear cost leader. For the nine-month period ended September 30, 2025, R&D costs hit € 34.8 million. This is a significant jump from the € 25.7 million reported for the same period in 2024, showing the increased investment as programs mature. Net cash used in operating activities for those nine months was € 39.4 million, meaning R&D accounts for the vast majority of cash burn.

The primary driver for this elevated R&D spend is the Clinical trial costs for AX-0810 and preclinical advancement. ProQR Therapeutics N.V. achieved a major milestone with the CTA authorization and is initiating the first-in-human Phase 1 study for AX-0810, which targets NTCP for cholestatic diseases.

Here's a quick look at how the main operating costs stacked up for the first nine months of 2025:

Cost Category	Amount (9M 2025)	Comparison Point
Research and Development (R&D)	€ 34.8 million	Up from € 25.7 million (9M 2024)
General and Administrative (G&A)	€ 11.2 million	Up from € 9.7 million (9M 2024)
Total Operating Costs (Implied from Net Loss & Revenue)	Approx. € 45.6 million	Net Loss of € 33.3M + Revenue of € 11.2M (9M 2025)

The R&D expenditure covers several critical, high-cost activities:

• Costs associated with the Phase 1 trial initiation for AX-0810.
• Manufacturing and supply chain setup for clinical material.
• Ongoing work supporting preclinical advancement of other pipeline assets, like AX-2402 for Rett Syndrome.
• Platform costs related to the Axiomer RNA editing technology.

General and Administrative (G&A) costs were € 11.2 million for the nine-month period ending September 30, 2025. This reflects the necessary overhead to run a public company advancing clinical trials. This category includes things like executive salaries, finance, and legal functions.

A key, though often bundled, component of the G&A and R&D spend is Intellectual property maintenance and patent prosecution fees. You have to spend money to keep the Axiomer platform protected globally. This is a non-negotiable cost of doing business in this space, ensuring exclusivity for their novel RNA editing approach.

To be fair, some of the cost pressure is offset by partnership income. During the first nine months of 2025, ProQR Therapeutics N.V. achieved milestones from its collaboration agreement with Eli Lilly amounting to $2.0 million, which is roughly € 1.8 million. That income helps temper the overall cash burn, but the underlying operational costs remain high as they push AX-0810 toward initial data readouts by year-end 2025.

Finance: draft 13-week cash view by Friday.

ProQR Therapeutics N.V. (PRQR) - Canvas Business Model: Revenue Streams

You're looking at the core ways ProQR Therapeutics N.V. brings in cash right now, which is heavily weighted toward partnerships and non-dilutive funding as they advance their Axiomer RNA editing platform.

The most immediate, concrete revenue source comes from the strategic collaboration with Eli Lilly and Company (Lilly). During the nine-month period ended September 30, 2025, ProQR Therapeutics N.V. achieved milestones under this agreement amounting to exactly $2.0 million. This is a key near-term income driver while the pipeline matures.

Another vital component of ProQR Therapeutics N.V.'s funding structure involves non-dilutive capital from non-profit organizations. Specifically, the collaboration with the Rett Syndrome Research Trust (RSRT) has been expanded. The total funding secured from RSRT to support the advancement of AX-2402 is $9.1 million, which includes an initial grant of $1.0 million and an additional $8.1 million announced in late 2024.

The potential for significant future revenue is tied directly to the success of these partnerships, particularly the Lilly agreement. This collaboration includes an option for Lilly to expand to a total of 15 targets, which would trigger a substantial future opt-in payment to ProQR Therapeutics N.V. of $50 million.

The long-term revenue vision for ProQR Therapeutics N.V. rests on successful commercialization, which translates into future royalties and product sales once any of their pipeline candidates, like AX-0810, achieve regulatory approval and market entry. Still, as of late 2025, the company's reported revenue for the nine-month period ended September 30, 2025, was €11.22 million.

Here's a quick look at the reported revenue and cash position as of the end of Q3 2025:

Financial Metric	Amount (9M 2025)	Amount (Q3 2025)
Total Sales/Revenue	€11.22 million	EUR 2.88 million
Lilly Milestone Payments	$2.0 million	Not Specified
Cash & Cash Equivalents (as of Sep 30)	€106.9 million	€106.9 million
Net Cash Used in Operating Activities	€39.4 million	Not Specified

The revenue streams can be categorized by their source and expected timing:

• Milestone Payments from Eli Lilly and Company
• Research Grants from Non-Profit Entities (e.g., RSRT)
• Future Opt-In Payments (e.g., $50 million from Lilly expansion)
• Long-Term Royalties and Product Sales

You can see the RSRT funding is a significant non-dilutive source supporting specific program advancement:

• RSRT Total Funding Secured: $9.1 million
• RSRT Additional Funding (Dec 2024): $8.1 million
• Initial RSRT Grant (Jan 2024): $1.0 million

Finance: review the Q4 2025 cash burn rate against the mid-2027 runway projection by next Tuesday.