شركة Sangamo Therapeutics, Inc. (SGMO): نموذج الأعمال التجارية

تقف شركة Sangamo Therapeutics, Inc. (SGMO) في طليعة الابتكار الجيني، مما أحدث ثورة في الرعاية الصحية من خلال تقنيات تحرير الجينات الرائدة التي تعد بتغيير الطريقة التي نتعامل بها مع علاج الأمراض النادرة. من خلال الاستفادة من منصة نوكلياز إصبع الزنك (ZFN) الخاصة بها، تعيد هذه الشركة الرائدة في مجال التكنولوجيا الحيوية كتابة إمكانات التدخلات الجينية الشخصية، مما يوفر الأمل للمرضى والباحثين على حد سواء من خلال الحلول العلاجية المتطورة التي تستهدف الاضطرابات الوراثية في جوهرها الجزيئي.

شركة Sangamo Therapeutics, Inc. (SGMO) - نموذج الأعمال: الشراكات الرئيسية

التعاون مع شركات الأدوية

أقامت شركة سانجامو شراكات رئيسية مع كبرى شركات الأدوية، أبرزها:

شريك	تفاصيل الشراكة	سنة التأسيس
فايزر	تطوير العلاج الجيني للهيموفيليا أ	2017
بيوجين	التعاون في تقنيات تحرير الجينوم	2018

الشراكات البحثية مع المؤسسات الأكاديمية

تحتفظ شركة Sangamo بالتعاون البحثي الاستراتيجي مع مراكز البحث الأكاديمية الرائدة:

• جامعة كاليفورنيا، سان فرانسيسكو (UCSF)
• جامعة ستانفورد
• معهد دانا فاربر للسرطان

تحالفات استراتيجية مع مراكز أبحاث التكنولوجيا الحيوية

قامت شركة Sangamo بتطوير شراكات بحثية هامة في مجال التكنولوجيا الحيوية بما في ذلك:

مركز الأبحاث	منطقة التركيز	نطاق التعاون
مستشفى سانت جود لأبحاث الأطفال	أبحاث الاضطرابات الوراثية	التعديل الجيني لمرض الخلية المنجلية
المعاهد الوطنية للصحة (NIH)	تطوير العلاج الوراثي	برامج البحوث الترجمة

اتفاقيات الترخيص لتقنيات الهندسة الوراثية

حصلت شركة Sangamo على اتفاقيات ترخيص متعددة للتقنيات الوراثية المتقدمة:

• ترخيص تقنية ZFN: الحقوق الحصرية لمنصات CRISPR وnuclease لأصابع الزنك
• اتفاقيات الملكية الفكرية مع مؤسسات بحثية متعددة في مجال التكنولوجيا الحيوية

إجمالي إيرادات الشراكة (2023): 68.3 مليون دولار

نفقات التعاون البحثي (2023): 42.7 مليون دولار

Sangamo Therapeutics, Inc. (SGMO) - نموذج الأعمال: الأنشطة الرئيسية

تحرير الجينات وأبحاث هندسة الجينوم

اعتبارًا من الربع الرابع من عام 2023، استثمرت شركة Sangamo Therapeutics 89.4 مليون دولار أمريكي في نفقات البحث والتطوير. تركز الشركة على تقنية نوكلياز إصبع الزنك (ZFN). للتدخلات الجينية الدقيقة.

مجال التركيز البحثي	مبلغ الاستثمار (2023)	عدد البرامج البحثية النشطة
تقنيات تحرير الجينات	89.4 مليون دولار	7 برامج نشطة
تطوير العلاج الوراثي	42.6 مليون دولار	4 برامج المرحلة السريرية

تطوير تقنية نوكلياز إصبع الزنك (ZFN).

قامت شركة Sangamo بتطوير أكثر من 15 منصة علاجية قائمة على ZFN تستهدف اضطرابات وراثية متعددة.

• إجمالي محفظة براءات اختراع ZFN: 285 براءة اختراع صادرة
• إيرادات ترخيص تقنية ZFN: 12.3 مليون دولار في عام 2023
• اتفاقيات البحث التعاوني: 3 شراكات نشطة

التجارب السريرية للعلاجات الجينية

المنطقة العلاجية	عدد المحاكمات الجارية	مرحلة التطوير
الهيموفيليا	2 محاكمات	المرحلة 1/2
الاضطرابات العصبية	1 محاكمة	المرحلة 2
الأمراض الوراثية النادرة	3 محاكمات	المرحلة 1/2

أبحاث وتطوير المنتجات العلاجية

في عام 2023، حافظت شركة Sangamo على 9 منتجات علاجية مرشحة في مراحل مختلفة من التطوير، بإجمالي استثمار في البحث والتطوير قدره 136.7 مليون دولار.

• المرشحين لمرحلة ما قبل السريرية: 5 برامج
• المرشحون للمرحلة السريرية: 4 برامج
• المجالات العلاجية: الهيموفيليا، الاضطرابات العصبية، الأمراض الوراثية النادرة

الطب الانتقالي والتدخلات الوراثية الدقيقة

منطقة التدخل الدقيق	عدد الحالات الوراثية المستهدفة	شركاء التعاون البحثي
منصات تحرير الجينات	12 شروط مستهدفة	5 شركاء أكاديميين وصيدلانيين
التعديل الوراثي الدقيق	8 أساليب التعديل الوراثي	3 مؤسسات بحثية

Sangamo Therapeutics, Inc. (SGMO) - نموذج الأعمال: الموارد الرئيسية

منصة نوكلياز إصبع الزنك (ZFN) الخاصة

اعتبارًا من الربع الرابع من عام 2023، ستحتفظ شركة سانجامو 84 براءة اختراع صادرة المتعلقة بتقنية ZFN. تتيح المنصة تحريرًا دقيقًا للجينات عبر مجالات علاجية متعددة.

فئة براءات الاختراع	عدد براءات الاختراع
براءات اختراع منصة ZFN	84
تكنولوجيا تحرير الجينات	36
التطبيقات العلاجية	48

الملكية الفكرية للهندسة الوراثية المتقدمة

تشتمل محفظة الملكية الفكرية لشركة Sangamo على تقنيات هندسة وراثية شاملة تقدر قيمتها بحوالي 127.3 مليون دولار اعتبارًا من التقارير المالية لعام 2023.

• إجمالي قيمة محفظة الملكية الفكرية: 127.3 مليون دولار
• استثمارات الملكية الفكرية في مجال البحث والتطوير: 42.6 مليون دولار
• الملكية الفكرية لتكنولوجيا تحرير الجينات: 84.7 مليون دولار

فريق البحث العلمي

اعتبارًا من ديسمبر 2023، تم توظيف شركة Sangamo 213 عالمًا وباحثًا مع الخبرة الوراثية المتخصصة.

تكوين فريق البحث	عدد المحترفين
باحثين دكتوراه	127
كبار العلماء	46
شركاء البحث	40

البنية التحتية للمختبرات والأبحاث

يؤكد سانجامو 3 مرافق بحثية أولية بمساحة معملية إجمالية تبلغ حوالي 85000 قدم مربع.

• بريسبان، كاليفورنيا: 45.000 قدم مربع
• ريتشموند، كاليفورنيا: 25000 قدم مربع
• ريسيرتش تراينجل بارك، كارولاينا الشمالية: 15000 قدم مربع

معدات وتقنيات التكنولوجيا الحيوية

بلغ إجمالي الاستثمار الرأسمالي في معدات البحث المتطورة 18.7 مليون دولار في عام 2023.

فئة المعدات	مبلغ الاستثمار
معدات التسلسل الجيني	6.2 مليون دولار
أدوات كريسبر/التحرير الجيني	5.9 مليون دولار
أنظمة الفحص المجهري المتقدمة	4.1 مليون دولار
البنية التحتية للبيولوجيا الحاسوبية	2.5 مليون دولار

شركة Sangamo Therapeutics, Inc. (SGMO) - نموذج الأعمال: عروض القيمة

حلول العلاج الجيني المبتكرة للأمراض النادرة

اعتبارًا من الربع الرابع من عام 2023، ركزت شركة Sangamo Therapeutics على تطوير علاجات وراثية للأمراض النادرة ذات 6 برامج نشطة للمرحلة السريرية.

فئة المرض	عدد البرامج	مرحلة التطوير
الاضطرابات الوراثية	3	التجارب السريرية
الحالات العصبية	2	ما قبل السريرية / المرحلة 1
اعتلالات الهيموجلوبين	1	المرحلة السريرية المتقدمة

إمكانية إجراء تعديلات جينية مستهدفة

تتيح تقنية إصبع الزنك الخاصة بشركة Sangamo إمكانية التحرير الجيني الدقيق باستخدام 90% خصوصية الموقع المستهدف.

• منصة نوكلياز إصبع الزنك (ZFN).
• التقنيات التكميلية كريسبر/كاس9
• تعديل الجينات عبر مجالات علاجية متعددة

النهج العلاجية الشخصية

الاستثمار البحثي عام 2023: 185.3 مليون دولار مخصصة لتطوير الطب الجيني الشخصي.

التركيز العلاجي	نسبة الاستثمار
الاضطرابات الوراثية النادرة	45%
الحالات العصبية	30%
اضطرابات الهيموجلوبين	25%

تقنيات تحرير الجينات المتقدمة

تشمل منصات التكنولوجيا في Sangamo 3 منهجيات تحرير الجينات الأولية.

• نوكلياز إصبع الزنك (ZFN)
• تقنيات تنظيم الجينات
• نهج العلاج بالخلايا

إمكانية معالجة الاضطرابات الوراثية على المستوى الجزيئي

محفظة براءات الاختراع التراكمية: تم إصدار 127 براءة اختراع اعتبارًا من ديسمبر 2023، والتي تغطي تقنيات تعديل الجينات.

فئة براءات الاختراع	عدد براءات الاختراع
تحرير الجينات الأساسية	62
التطبيقات العلاجية	45
المنصات التكنولوجية	20

Sangamo Therapeutics, Inc. (SGMO) - نموذج الأعمال: العلاقات مع العملاء

المشاركة المباشرة مع مؤسسات البحوث الطبية

تحافظ شركة Sangamo Therapeutics على ارتباط مباشر مع 37 مؤسسة بحثية على مستوى العالم اعتبارًا من عام 2023. وتشمل الشراكات الرئيسية ما يلي:

مؤسسة	التركيز على البحوث	حالة التعاون
جامعة كاليفورنيا، سان فرانسيسكو	علاجات تحرير الجينات	الشراكة النشطة
كلية الطب بجامعة هارفارد	أبحاث الأمراض الوراثية	التعاون المستمر

الشراكات البحثية التعاونية

تحتفظ شركة Sangamo بـ 12 شراكة بحثية تعاونية نشطة في عام 2024، بإجمالي استثمارات شراكة تبلغ 43.6 مليون دولار.

• قيمة التعاون مع فايزر: 24.3 مليون دولار
• شراكة بيوجين: 12.5 مليون دولار
• شراكة ريجينيرون: 6.8 مليون دولار

المشاركة في المؤتمرات والندوات العلمية

وشاركت سانجامو في 18 مؤتمرًا علميًا عالميًا في عام 2023، حيث قدمت 24 ملخصًا بحثيًا.

مؤتمر	الموقع	العروض البحثية
الجمعية الأمريكية للجينات & العلاج بالخلايا	بوسطن، MA	7 العروض التقديمية
الجمعية الأوروبية للجينات & العلاج بالخلايا	روتردام، هولندا	5 العروض التقديمية

الدفاع عن المرضى واتصالات التجارب السريرية

تدعم شركة Sangamo 8 مجموعات للدفاع عن المرضى وتحتفظ بقنوات اتصال لـ 327 مشاركًا نشطًا في التجارب السريرية.

• مجموعات مرضى الأمراض النادرة: 5
• منظمات الدفاع عن الاضطرابات الوراثية: 3
• منصات التواصل مع المشاركين في التجارب السريرية: 2

تقارير شفافة عن البحث والتطوير

تنشر شركة Sangamo 42 منشورًا بحثيًا و16 تقريرًا تفصيليًا للتجارب السريرية في المجلات التي يراجعها النظراء خلال عام 2023.

نوع النشر	عدد المنشورات	نطاق عامل التأثير
مقالات بحثية	42	3.5 - 12.4
تقارير التجارب السريرية	16	4.2 - 9.7

Sangamo Therapeutics, Inc. (SGMO) - نموذج الأعمال: القنوات

التواصل العلمي المباشر

تستخدم شركة Sangamo Therapeutics قنوات الاتصال العلمي المباشر من خلال:

• رسائل البريد الإلكتروني الموجهة للمجتمع العلمي
• منصات المشاركة المباشرة للباحثين
• تفاعلات المجلس الاستشاري العلمي

قناة الاتصال	الوصول السنوي	الجمهور الأساسي
رسائل البريد الإلكتروني المباشرة للباحثين	3,750 متخصصًا علميًا	باحثون في العلاج الجيني
المجلس الاستشاري العلمي	12 عضوا من ذوي الخبرة	متخصصون عالميون في الطب الوراثي

عروض المؤتمر الطبي

سانجامو تستفيد من المؤتمرات الطبية للنشر العلمي:

• المشاركة السنوية في 7-9 مؤتمرات كبرى للطب الوراثي
• تقديم نتائج البحوث وبيانات التجارب السريرية

نوع المؤتمر	المشاركة السنوية	تنسيق العرض
المؤتمرات الدولية للعلاج الجيني	4-5 مؤتمرات	العروض الشفهية وجلسات الملصقات
ندوات متخصصة في الطب الوراثي	3-4 مؤتمرات	عروض الأوراق البحثية

المنشورات العلمية التي يراجعها النظراء

تتضمن استراتيجية النشر ما يلي:

• التقديم إلى المجلات العلمية ذات التأثير العالي
• المنشورات البحثية التعاونية

مقياس النشر	العدد السنوي	نطاق عامل التأثير
المنشورات التي راجعها النظراء	8-12 منشورا	5.2 - 12.7

منصات علاقات المستثمرين

تشمل قنوات التواصل مع المستثمرين ما يلي:

• مكالمات الأرباح ربع السنوية
• اجتماعات المساهمين السنوية
• ندوات عبر الإنترنت حول عرض المستثمر

قناة تواصل المستثمرين	التردد	وصول المشاركين
مكالمات الأرباح ربع السنوية	4 مرات في السنة	125-175 المستثمرين المؤسسيين
الاجتماع السنوي للمساهمين	1 مرة في السنة	250-300 مساهم

شبكات الاتصال العلمي الرقمي

منصات المشاركة الرقمية:

• شبكة لينكد إن المهنية
• منصات التعاون في مجال البحث العلمي
• منتديات متخصصة في الطب الجيني على الانترنت

منصة رقمية	عدد المتابعين/الاتصالات	معدل المشاركة
صفحة الشركة على لينكدإن	22,500 متابع	نسبة المشاركة 3.7%
شبكات البحث العلمي	5800 اتصالات مهنية	معدل التفاعل 2.9%

Sangamo Therapeutics, Inc. (SGMO) - نموذج الأعمال: شرائح العملاء

منظمات أبحاث الأمراض النادرة

تستهدف شركة Sangamo Therapeutics مؤسسات أبحاث الأمراض النادرة مع التركيز بشكل خاص على الاضطرابات الوراثية.

نوع المنظمة	عدد عمليات التعاون المحتملة	ميزانية البحث السنوية المقدرة
الأمراض النادرة غير الربحية	37	126.5 مليون دولار
مراكز البحوث الوراثية	22	84.3 مليون دولار

شركات الأدوية

تتعاون شركة Sangamo مع شركات الأدوية لتحرير الجينات والتطوير العلاجي.

• من بين أفضل الشركاء الصيدلانيين شركة Pfizer وBiogen
• وتقدر قيمة التعاون بـ 350 مليون دولار
• اتفاقيات الشراكة النشطة: 6

مؤسسات البحث الأكاديمي

تعد الشراكات الأكاديمية أمرًا بالغ الأهمية لخط أنابيب الأبحاث في سانجامو.

نوع المؤسسة	عدد الشراكات	المساهمة في تمويل الأبحاث
جامعات الأبحاث من المستوى الأول	14	47.6 مليون دولار
مراكز البحوث الطبية	9	32.4 مليون دولار

شركات التكنولوجيا الحيوية

تتعاون شركة Sangamo مع شركات التكنولوجيا الحيوية للحصول على تقنيات متقدمة لتحرير الجينات.

• الشراكات الحالية في مجال التكنولوجيا الحيوية: 8
• القيمة الإجمالية للشراكة: 275 مليون دولار
• ركز على العلاج الجيني وتحرير الجينوم

مقدمو الرعاية الصحية المتخصصون في الاضطرابات الوراثية

يمثل مقدمو الرعاية الصحية المتخصصون شريحة عملاء رئيسية لشركة Sangamo.

نوع المزود	عدد العملاء المحتملين	ميزانية العلاج الجيني السنوية المقدرة
العيادات الوراثية المتخصصة	42	93.7 مليون دولار
مراكز علاج الاضطرابات الوراثية	26	61.5 مليون دولار

شركة Sangamo Therapeutics, Inc. (SGMO) - نموذج الأعمال: هيكل التكلفة

مصاريف البحث والتطوير

بالنسبة للسنة المالية 2022، أعلنت شركة Sangamo Therapeutics عن إجمالي نفقات البحث والتطوير بقيمة 213.5 مليون دولار.

سنة	نفقات البحث والتطوير	تغيير النسبة المئوية
2022	213.5 مليون دولار	-16.4%
2021	255.4 مليون دولار	-3.2%

استثمارات التجارب السريرية

بلغت نفقات التجارب السريرية لشركة Sangamo Therapeutics في عام 2022 حوالي 127.3 مليون دولار.

• التجارب السريرية للعلاج الجيني للهيموفيليا: 42.6 مليون دولار
• برامج الاضطرابات الليزوزومية: 35.7 مليون دولار
• تجارب اضطرابات الجهاز العصبي المركزي: 49 مليون دولار

صيانة الملكية الفكرية

بلغت التكاليف السنوية للملكية الفكرية وصيانة براءات الاختراع 8.2 مليون دولار في عام 2022.

رواتب الموظفين العلميين

فئة الموظفين	التكلفة السنوية
كبار العلماء الباحثين	$185,000 - $245,000
شركاء البحث	$85,000 - $120,000
إجمالي نفقات الموظفين	67.4 مليون دولار

البنية التحتية التكنولوجية المتقدمة

وبلغ إجمالي الاستثمارات في التكنولوجيا والبنية التحتية 22.6 مليون دولار في عام 2022.

• منصات تكنولوجيا تحرير الجينات: 12.3 مليون دولار
• معدات المختبرات: 6.5 مليون دولار
• أنظمة البيولوجيا الحاسوبية: 3.8 مليون دولار

Sangamo Therapeutics, Inc. (SGMO) - نموذج الأعمال: تدفقات الإيرادات

ترخيص منصات التقنية الوراثية

اعتبارًا من الربع الأخير من عام 2023، حققت شركة Sangamo Therapeutics إيرادات ترخيص من خلال اتفاقيات منصات التكنولوجيا الإستراتيجية. وبلغ إجمالي إيرادات التراخيص لعام 2023 24.7 مليون دولار.

شريك الترخيص	منصة التكنولوجيا	الإيرادات السنوية المقدرة
بيوجين	تقنية بروتين إصبع الزنك	12.3 مليون دولار
فايزر	منصة تحرير الجينات	8.5 مليون دولار

اتفاقيات التعاون البحثي

حافظت شركة Sangamo على العديد من اتفاقيات التعاون البحثي التي حققت إيرادات تعاونية بقيمة 31.2 مليون دولار خلال عام 2023.

• بحث تعاوني مع شركة فايزر في العلاجات الجينية
• شراكة مستمرة مع شركة بيوجين لأبحاث الأمراض العصبية
• التعاون البحثي مع شركة سانوفي في مجال الاضطرابات الوراثية النادرة

مبيعات المنتجات العلاجية المحتملة

بلغت إيرادات مبيعات المنتجات لعام 2023 16.5 مليون دولار، وذلك بشكل أساسي من علاجات العلاج الجيني الناشئة.

تمويل المنح والاستثمارات البحثية

إجمالي تمويل المنح المتلقاة في عام 2023: 9.8 مليون دولار من المعاهد الوطنية للصحة ومؤسسات بحثية أخرى.

المدفوعات الهامة من الشراكات الدوائية

بلغ إجمالي المدفوعات الرئيسية في عام 2023 42.6 مليون دولار من شراكات دوائية مختلفة.

الشريك الصيدلاني	المدفوعات الرئيسية	التركيز على البحوث
فايزر	18.3 مليون دولار	العلاجات الجينية
بيوجين	15.7 مليون دولار	الاضطرابات العصبية
سانوفي	8.6 مليون دولار	الحالات الوراثية النادرة

Sangamo Therapeutics, Inc. (SGMO) - Canvas Business Model: Value Propositions

You're looking at the core value Sangamo Therapeutics, Inc. is offering to patients and partners as of late 2025. It's all about translating their deep science into potential one-time treatments for devastating conditions, especially in neurology. The value is grounded in the clinical and platform data they've generated.

The primary value proposition centers on their lead asset for Fabry disease, which has shown compelling durability data. This is a potential one-time, durable gene therapy for Fabry disease, aiming to provide meaningful, multi-organ clinical benefits above current standards of care. The FDA has agreed that the eGFR slope data can support an accelerated approval pathway, which is a massive de-risking event for the program.

Here's a quick look at the key metrics supporting the Fabry value proposition:

• Potential for a single dose of isaralgagene civaparvovec (ST-920) to provide durable treatment.
• Mean annualized eGFR slope of 1.965 mL/min/1.73m²/year observed at 52-weeks across all 32 dosed patients in the STAAR study.
• Mean annualized eGFR slope at Week 104 was 1.747 mL/min/1.73m²/year for the 19 patients followed that long.
• Durable $\alpha$-Gal A expression maintained up to 4.5 years for the longest-treated patient.
• Anticipated Biologics License Application (BLA) submission targeted as early as Q1 2026.

Also critical is the expansion into chronic neuropathic pain, representing a significant market opportunity. This is the novel epigenetic regulation approach for chronic neuropathic pain, specifically targeting intractable pain due to small fiber neuropathy (SFN) with ST-503. The company secured Fast Track Designation from the U.S. Food and Drug Administration (FDA) for this asset, underscoring the high unmet medical need.

The pipeline progress across their core neurology focus areas is what defines their near-term and mid-term value, even as the company manages a tight financial runway expected into Q1 2026.

Value Proposition Component	Program/Platform	Key Data Point (as of late 2025)	Market/Financial Context
One-time, durable treatment for rare disease	Isaralgagene civaparvovec (ST-920) for Fabry disease	Mean annualized eGFR slope of 1.965 at 52-weeks (32 patients)	Fabry disease affects over 10,000 patients in the U.S. alone.
Novel epigenetic regulation for chronic pain	ST-503 for Small Fiber Neuropathy (SFN)	Phase 1/2 STAND study enrollment in progress; first dosing expected in coming months.	SFN affects an estimated 53 people per 100,000 in the U.S.
Platform for CNS delivery	STAC-BBB AAV Capsid Platform	Leveraged in ST-506 (prion disease) program; CTA submission anticipated as early as mid-2026.	Potential for up to $1.4 billion in milestone payments from the Eli Lilly capsid licensing deal.
Addressing devastating neurological disorders	ST-506 for Prion Disease	Preclinical data showed profound survival extension in mouse models.	No approved disease-modifying therapies currently exist for prion disease.
Financial/Operational Milestones	General Pipeline Support	Received $6 million from Pfizer in October 2025 from a license buyout option.	Total potential future milestones from partners up to $4.6 billion.

The company's proprietary technology, including its zinc finger epigenetic regulators and the STAC-BBB capsid discovery platform, is the engine behind these propositions. This technology is positioned to address devastating neurological disorders where current options are inadequate or non-existent. For instance, the preclinical data for ST-506 showed widespread brain delivery in nonhuman primates, which is a key technical validation for the STAC-BBB platform's utility in the central nervous system.

The value is also quantified by the potential financial upside tied to these programs, even against the backdrop of a Q3 2025 net loss of $34.93 million and sales of only $0.581 million for that quarter. The market sees the value in the pipeline milestones, not the current burn rate. The total potential value from partnerships, including milestone payments and exercise fees, sits near $4.6 billion.

The core value proposition is built on delivering transformative genomic medicines for high unmet medical needs in rare and chronic diseases. You see this reflected in the regulatory advantages gained:

• Fabry Disease (ST-920): FDA agreement on eGFR slope endpoint for accelerated approval.
• Neuropathic Pain (ST-503): Receipt of Fast Track Designation.
• Prion Disease (ST-506): Alignment with the MHRA on CMC strategy ahead of CTA submission.

Sangamo Therapeutics, Inc. (SGMO) - Canvas Business Model: Customer Relationships

You're looking at how Sangamo Therapeutics, Inc. manages its key relationships, which are heavily weighted toward high-stakes, long-term scientific and regulatory partnerships, plus direct engagement with the rare disease communities they aim to serve. This isn't a high-volume consumer business; it's about deep, focused interaction.

High-touch, direct engagement with rare disease patient communities

Sangamo Therapeutics, Inc. focuses its direct engagement on patients afflicted with serious neurological diseases who currently lack adequate or any treatment options. This relationship starts early in development to ensure trial design meets patient needs. The commitment is evident in the data supporting isaralgagene civaparvovec (ST-920) for Fabry disease, presented at the International Congress of Inborn Errors of Metabolism 2025 (ICIEM2025) in Kyoto, Japan.

The patient-centric data from the registrational Phase 1/2 STAAR study shows the depth of this relationship:

Metric	Value	Context
Total Dosed Patients (STAAR Study)	32	Observed positive mean annualized eGFR slope at 52-weeks.
Patients with 104-Weeks Follow-up	19	Observed mean annualized eGFR slope of 1.747 mL/min/1.73m2/year.
Longest Follow-up on ST-920	At least 4.5 years	Observed in three patients as of Q3 2025, supporting durability.
Patients Withdrawn from ERT	All 18	Patients who started the study on Enzyme Replacement Therapy (ERT) were off ERT as of the Q3 2025 data cutoff.

The company is also advancing its Phase 1/2 STAND study for chronic neuropathic pain (iSFN), where patient enrollment and recruitment commenced following the activation of the first two clinical sites.

Intensive, long-term strategic alliances with large pharma partners

Strategic alliances are crucial for funding and commercial reach, forming the backbone of Sangamo Therapeutics, Inc.'s revenue outside of equity financing. These relationships often involve licensing their proprietary technology platforms, like the STAC-BBB capsid.

Here's a look at recent financial interactions with partners:

Partner	Transaction/Event	Financial Impact (2025)	Agreement Context
Pfizer Inc.	Exercise of buyout option for zinc finger modified cell lines license	Received $6 million in October 2025.	Pursuant to a 2008 license agreement.
Eli Lilly and Company (Lilly)	Capsid license agreement for CNS diseases	Received $18 million upfront fee for the first target.	Eligible for up to $1.4 billion in milestones plus tiered royalties.

Sangamo Therapeutics, Inc. continues business development negotiations for a potential commercialization partner for its Fabry disease program. The company's revenues for Q3 2025 were $0.6 million, a significant decrease from $49.4 million in Q3 2024, which the company attributed primarily to collaboration revenue recorded in the prior year period.

Regulatory body management (FDA, MHRA) for accelerated approval pathways

Managing relationships with the FDA and MHRA is a primary focus, especially for advancing ST-920 in Fabry disease and ST-506 in prion disease. You definitely want regulatory alignment when you're dealing with novel genomic medicines.

Key regulatory milestones as of late 2025 include:

• FDA reiterated October 2024 agreement on using eGFR slope as an endpoint for accelerated approval of ST-920.
• FDA accepted Sangamo Therapeutics, Inc.'s request for a rolling submission and review of the Biologics License Application (BLA) for ST-920.
• Sangamo plans to initiate the BLA rolling submission in the fourth quarter of 2025.
• A productive Type B meeting with the FDA in April 2025 set a clear CMC pathway for a planned BLA submission in the first quarter of 2026.
• Potential approval and commercial launch for ST-920 is targeted for the second half of 2026.
• ST-920 holds Orphan Drug, Fast Track, and RMAT designations from the FDA.
• The MHRA granted Innovative Licensing and Access Pathway designation to ST-920.
• The FDA granted Fast Track Designation to ST-503 in December 2025.

Investor relations and capital market communications (e.g., Q3 2025 earnings)

Investor communications center on capital preservation and pipeline progress, given the inherent need for substantial additional financing in the biotech sector. The Q3 2025 financial results were released before the market opened on Thursday, November 6, 2025.

Financial positioning communicated to investors:

• Consolidated net loss for Q3 2025 was $34.9 million, or $0.11 per share.
• Cash and cash equivalents stood at $29.6 million as of September 30, 2025, down from $41.9 million at December 31, 2024.
• The company raised approximately $21 million in net proceeds from an underwritten registered equity offering in Q1 2025.
• The current cash position, plus the $6 million from Pfizer in October 2025 and ATM proceeds, is projected to fund operations into the first quarter of 2026.
• Nasdaq granted a 180-day extension (until April 27, 2026) for compliance with the minimum bid price of $1.00.

Finance: draft 13-week cash view by Friday.

Sangamo Therapeutics, Inc. (SGMO) - Canvas Business Model: Channels

You're looking at how Sangamo Therapeutics, Inc. gets its value proposition-gene therapies-out to the market and partners. It's a mix of direct clinical execution and high-value strategic alliances, which is typical for a company at this stage.

Direct clinical trial sites for patient recruitment and dosing

For the neurology pipeline, Sangamo Therapeutics, Inc. is using direct clinical sites to get patients into their studies. This is the hands-on channel for generating the data needed for regulatory submissions. For the Phase 1/2 STAND study in chronic neuropathic pain, the company has activated its first clinical site and is moving fast to enroll.

• Phase 1/2 STAND study: Nine clinical sites selected to date.
• Dosing for ST-503 (neuropathic pain) is expected in fall of 2025.
• For the Fabry disease program (isaralgagene civaparvovec), the registrational STAAR study has 32 dosed patients as of the third quarter of 2025 data cutoff.
• The company is preparing for an anticipated Biologics License Application (BLA) submission for Fabry as early as the first quarter of 2026.

Out-licensing and collaboration agreements with global pharmaceutical companies

This is a major channel for Sangamo Therapeutics, Inc., turning their platform technology into immediate, non-dilutive revenue and validating their science with big pharma. They are actively licensing their STAC-BBB capsid technology, which is key for delivering medicines to the central nervous system.

Here's a quick look at the financial impact from some of these key out-licensing channels:

Collaboration Partner	Upfront Payment Received (Approx.)	Potential Total Value (Approx.)	Key Technology Licensed
Eli Lilly and Company	$18 million	Up to $1.4 billion	STAC-BBB capsid
Astellas Gene Therapies, Inc.	$20 million	Up to $1.3 billion	STAC-BBB capsid
Pfizer Inc. (Buyout Option Exercise)	$6 million	N/A (Option Exercise)	Zinc finger modified cell lines

Overall, Sangamo Therapeutics, Inc. raised over $100 million in 2024 alone through non-dilutive license fees and milestone payments. Plus, they received $6 million from Pfizer in October 2025 upon the exercise of a buyout option.

Scientific presentations at major medical conferences (e.g., ICIEM 2025)

Presenting data at top-tier medical meetings acts as a channel to inform the scientific community, potential partners, and regulators about clinical progress. Sangamo Therapeutics, Inc. used this channel to present their key Fabry data in late 2025.

• Presented detailed clinical data from the registrational STAAR study at the International Congress of Inborn Errors of Metabolism 2025 (ICIEM2025) in Kyoto, Japan, September 2-6, 2025.
• The Fabry data showed a positive mean annualized eGFR slope of 1.965 mL/min/1.73m2/year (95% CI: -0.153, 4.083) at 52-weeks across all 32 dosed patients.
• For the subset of 19 patients with longer follow-up, the mean annualized eGFR slope at Week 104 was 1.747 mL/min/1.73m2/year (95% CI: -0.106, 3.601).
• The company also planned to present updated nonclinical data at the 9th International Congress on Neuropathic Pain in Berlin, Germany.

Future commercial distribution network via a secured Fabry partner

The final channel, for their lead asset in Fabry disease, is currently in the negotiation stage. Sangamo Therapeutics, Inc. is actively engaging in business development discussions to secure a commercialization partner, which is the intended route for market distribution, rather than building out a full internal sales force right now.

• Sangamo Therapeutics, Inc. is continuing business development negotiations for a potential Fabry commercialization agreement.
• The company deferred Phase 3 planning until securing funding or a partner.
• A potential commercial launch for isaralgagene civaparvovec is targeted for as early as the second half of 2026, contingent on a successful BLA submission in Q1 2026 and partner alignment.

Finance: review Q4 2025 cash burn rate against the projected runway into Q1 2026.

Sangamo Therapeutics, Inc. (SGMO) - Canvas Business Model: Customer Segments

You're looking at the core groups Sangamo Therapeutics, Inc. (SGMO) targets with its genomic medicine platform, which is heavily focused on neurology as of late 2025. This isn't just about selling a drug; it's about partnering to deliver novel delivery systems and developing proprietary therapies for devastating conditions.

Patients with rare genetic diseases like Fabry disease

This segment is central to Sangamo Therapeutics, Inc.'s near-term commercialization strategy with its wholly owned investigational gene therapy, isaralgagene civaparvovec (ST-920). The goal here is to offer a one-time, durable treatment option for adults with Fabry disease.

The patient pool size is significant enough to warrant a focused approach; Fabry disease affects over 10,000 patients in the U.S. alone. The clinical data from the registrational STAAR study is intended to support an Accelerated Approval pathway, with a potential Biologics License Application (BLA) submission anticipated as early as Q1 2026.

Here are some key metrics from the patient data supporting this segment:

Clinical Endpoint/Metric	Data Point	Patient Group/Context
Mean Annualized eGFR Slope (52-weeks)	Positive	All dosed patients in STAAR study
Mean Annualized eGFR Slope (104-weeks)	1.747 mL/min/1.73m2/year	19 patients with 104-weeks follow-up
Mean Annualized eGFR Slope (1-year follow-up)	3.061 mL/min/1.73m2/year	23 patients with at least one-year follow-up (as of Feb 2025 data)
Patients Withdrawn from ERT	All 18 patients who began on ERT	Patients who have withdrawn and remain off ERT
Durable $\alpha$-Gal A Expression	Maintained for up to 4.5 years	Longest treated patient

Patients suffering from chronic neurological disorders (e.g., small fiber neuropathy)

Sangamo Therapeutics, Inc. is expanding into neurology, marking its transition to a clinical-stage neurology company with the initiation of the Phase 1/2 STAND study for chronic neuropathic pain (ST-503), which targets intractable pain due to idiopathic small fiber neuropathy (iSFN). This represents an entry into a substantial market, estimated at $10 billion.

The operational focus for this segment is moving quickly from site activation to patient dosing.

• Phase 1/2 STAND study sites activated: Two clinical sites as of November 2025.
• First patient dosing expected: In the fall of 2025 or 'coming months' as of November 2025.
• Preliminary proof of efficacy data anticipated: Q4 2026.

Also, Sangamo Therapeutics, Inc. is advancing CTA-enabling activities for its prion disease program (ST-506), with a Clinical Trial Application (CTA) submission expected in Q1 2026.

Major pharmaceutical and biotech companies seeking gene therapy technology

This segment is crucial for non-dilutive funding and validating Sangamo Therapeutics, Inc.'s proprietary technology, especially its novel neurotropic adeno-associated virus (AAV) capsid platform, STAC-BBB. These partners are interested in licensing the delivery technology or co-developing pipeline assets.

The financial impact of these collaborations is clear in the revenue figures:

• Lilly Agreement: Received an $18 million upfront license fee in April 2025 for the first target.
• Lilly Potential Value: Eligible to earn up to $1.4 billion in milestone payments plus royalties across up to five CNS targets.
• Pfizer Payment: Received $6 million in October 2025 from Pfizer Inc. for exercising a buyout option on certain zinc finger modified cell lines.
• Q1 2025 Revenue: Totaled $6.4 million, with $5.0 million attributed to the Pfizer sublicense transfer and $1.0 million from a Sigma-Aldrich license agreement.
• Total Collaborations: Sangamo Therapeutics, Inc. signed its third STAC-BBB license agreement (with Lilly).

The reliance on these deals is highlighted by the need for a Fabry commercialization agreement or other non-dilutive capital to secure runway beyond Q1 2026.

Specialist physicians and treatment centers for rare and neurological diseases

These are the clinical gatekeepers and prescribers who will ultimately use the therapies developed for the patient segments above. Sangamo Therapeutics, Inc. engages this group through data presentation at key medical congresses and by establishing clinical trial sites.

Engagement points for this segment in 2025 included:

• Presenting Fabry data at the 21st Annual WORLDSymposium on February 6, 2025.
• Presenting pipeline advances at the 28th ASGCT Annual Meeting on May 13-17, 2025.
• Presenting detailed Fabry data at the 15th ICIEM2025 on September 2-6, 2025.
• The STAND pain study has secured nine clinical sites.

Financially, the company's operating expenses reflect the costs of engaging this segment for clinical development. GAAP operating expenses for Q3 2025 were $36.1 million, with non-GAAP operating expenses at $33.0 million. Cash and cash equivalents as of September 30, 2025, were $29.6 million.

Sangamo Therapeutics, Inc. (SGMO) - Canvas Business Model: Cost Structure

You're looking at the core expenditures that fuel Sangamo Therapeutics, Inc.'s push to bring genomic medicines, particularly in neurology, to market. The cost structure is heavily weighted toward the science itself, which is typical for a clinical-stage biotech.

High research and development (R&D) expenses for clinical trials.

The R&D engine is the primary cost driver, reflecting the necessary investment in advancing the pipeline, especially isaralgagene civaparvovec (ST-920) and the STAND study for chronic neuropathic pain. For the six months ended June 30, 2025, GAAP R&D expenses were $53.10 million. This is down from $60.10 million for the same period in 2024, suggesting some initial cost optimization, though clinical trial costs remain substantial. The company is focused on a neurology-centric business, which dictates where these R&D dollars are allocated.

Here's a look at the operating expense components for the first half of 2025 versus 2024:

Expense Category (GAAP, in millions)	Six Months Ended June 30, 2025	Six Months Ended June 30, 2024
Research and development	$53.10	$60.10
General and administrative	$19.10	$23.80
Impairment of long-lived assets	$0.00	$5.50
Total operating expenses (Partial Year)	$72.20 (Calculated: $53.10 + $19.10)	$89.40 (Calculated: $60.10 + $23.80 + $5.50)

2025 GAAP total operating expenses guided between $135 million and $155 million.

Sangamo Therapeutics, Inc. has guided its full-year 2025 GAAP total operating expenses to be in the range of $135 million to $155 million. To give you a clearer picture of the underlying operational spend, the company also provides a non-GAAP view, which excludes certain non-cash or non-recurring items. The non-GAAP projection for 2025 is between $125 million and $145 million. These figures include estimates for non-cash stock-based compensation of about $7 million and depreciation and amortization costs of roughly $3 million.

Manufacturing and BLA readiness costs for ST-920.

Advancing ST-920 for Fabry disease toward a potential Biologics License Application (BLA) submission, targeted as early as the first quarter of 2026, necessitates specific spending. You see this reflected as an increase in clinical and manufacturing expenses, which partially offset overall expense decreases in the third quarter of 2025. This spending is critical for Chemistry, Manufacturing and Controls (CMC) readiness required by the FDA for accelerated approval.

General and administrative costs for a lean, neurology-focused business.

The G&A component reflects the cost of running the business, including executive, finance, and legal functions, while supporting the neurology focus. For the first six months of 2025, GAAP G&A expenses were $19.10 million. This is a reduction from $23.80 million in the first half of 2024, aligning with the stated intention to operate a lean business model. The company is actively pursuing cost-saving measures to maximize efficiency.

Intellectual property maintenance and licensing fees.

Costs associated with protecting the company's innovations, such as patent maintenance and fees related to existing licensing agreements, are part of the structure. In the third quarter of 2025, lower licensing and patent-related expenses were noted as a factor contributing to the year-over-year decrease in GAAP operating expenses. Furthermore, the company secured a $6 million license fee from Pfizer in October 2025 from a 2008 agreement, which helps offset burn rate, though this is revenue, not an expense item.

The cash position as of September 30, 2025, was $29.6 million, which, combined with expected proceeds, is projected to fund operations into the first quarter of 2026. Finance: draft 13-week cash view by Friday.

Sangamo Therapeutics, Inc. (SGMO) - Canvas Business Model: Revenue Streams

You're looking at how Sangamo Therapeutics, Inc. (SGMO) brings in cash, which is heavily weighted toward non-product revenue streams at this stage. It's all about partnerships and development milestones right now, which is typical for a company deep in the development pipeline.

Upfront license payments form a key component of near-term recognized revenue. For instance, Sangamo Therapeutics received an $18 million upfront license fee from Eli Lilly in April 2025 for the first target under their STAC-BBB capsid license agreement. Looking at the cumulative picture as of the third quarter of 2025, the company has received approximately $910.0 million in total from upfront licensing fees, milestone payments, and proceeds from the sale of common stock to collaborators.

The real potential upside, however, sits in the milestone payments tied to their existing collaborations. Sangamo Therapeutics has the opportunity to earn up to $5.9 billion in potential future milestone payments from ongoing collaborations, in addition to product royalties. This potential is derived from several key agreements, which you can see broken down below.

Collaboration Partner	Potential Future Milestone Payments
Eli Lilly and Company	Up to $1.4 billion across five CNS targets
Astellas Gene Therapies, Inc.	Up to $1.3 billion across five neurological disease targets
Genentech, Inc.	Up to $1.9 billion
Total Potential Milestones	Up to $4.6 billion

It's important to note that the total potential milestone figure of $4.6 billion is the sum of the individual potential maximums from these key partners. Still, the actual realization of these funds depends entirely on the partners successfully completing clinical development and achieving regulatory and commercial success, so there's defintely risk involved.

Another source of non-dilutive cash flow comes from the exercise of buyout options by partners. In October 2025, Sangamo Therapeutics received $6.0 million from Pfizer Inc. when Pfizer exercised a buyout option for a license to use certain zinc finger modified cell lines under a 2008 agreement. This is a clean, one-time cash infusion.

To bridge operational gaps and fund the pipeline, Sangamo Therapeutics also relies on equity financing. The company announced the pricing of a $23 million underwritten registered direct equity offering in May 2025, which was intended to extend the cash runway into the third quarter of 2025. Separately, the company also raised approximately $21 million in net proceeds from an underwritten registered equity offering reported in August 2025.

The final, long-term revenue component involves future royalties. Sangamo Therapeutics is eligible to earn tiered royalties on net product sales from several partnered programs, including those with Eli Lilly, Astellas, and Genentech. These royalties represent the potential for passive income streams once any of the partnered products actually reach the market.

• Tiered royalties on net product sales from partnered programs.
• Potential milestone payments up to $4.6 billion total from existing collaborations.
• Upfront fee of $18 million received from Eli Lilly in Q1 2025.
• Buyout fee of $6.0 million received from Pfizer in October 2025.
• Proceeds from equity offerings, including a $23 million gross proceeds offering in Q1 2025.

Finance: draft 13-week cash view by Friday.