Tenaya Therapeutics, Inc. (TNYA): نموذج الأعمال التجارية

في عالم علاجات القلب الجينية المتطور، تظهر شركة Tenaya Therapeutics كمنارة للأمل، رائدة في حلول الطب الدقيق التحويلية التي تعد بإحداث ثورة في علاج أمراض القلب المعقدة. من خلال الاستفادة من تقنيات الهندسة الوراثية المتقدمة والتعاون الاستراتيجي مع رواد الصناعة مثل شركة روش، تعمل شركة التكنولوجيا الحيوية المبتكرة هذه على تطوير علاجات رائدة تستهدف طفرات جينية محددة، وتقدم أساليب علاجية مخصصة للمرضى الذين يعانون من حالات وراثية قلبية لم يكن من الممكن علاجها سابقًا. يكشف نموذج الأعمال الشامل الخاص بهم عن استراتيجية متطورة تهدف إلى إعادة تشكيل طب القلب والأوعية الدموية من خلال تدخلات مستهدفة ودقيقة علمياً يمكن أن تفتح مسارات جديدة للشفاء.

Tenaya Therapeutics, Inc. (TNYA) - نموذج الأعمال: الشراكات الرئيسية

تعاون استراتيجي مع شركة روش لأبحاث أمراض القلب الوراثية

في يناير 2023، أعلنت شركة Tenaya Therapeutics عن تعاون استراتيجي مع شركة Roche يركز على تطوير علاجات أمراض القلب الوراثية. تشمل التفاصيل الرئيسية للشراكة ما يلي:

جانب الشراكة	تفاصيل محددة
التركيز على التعاون	أبحاث أمراض القلب الوراثية والتطوير العلاجي
الشروط المالية	65 مليون دولار دفعة مقدمة من روش إلى تينايا
المدفوعات الهامة المحتملة	ما يصل إلى 700 مليون دولار على أساس إنجازات البحث والتطوير

الشراكة مع المراكز الطبية الأكاديمية للتجارب السريرية

أنشأت شركة Tenaya Therapeutics شراكات تجارب سريرية مع العديد من المراكز الطبية الأكاديمية:

• كلية الطب بجامعة ستانفورد
• جامعة كاليفورنيا، سان فرانسيسكو
• كلية الطب بجامعة هارفارد
• المركز الطبي بجامعة جونز هوبكنز

التعاون مع مؤسسات البحوث الصيدلانية

مؤسسة بحثية	التركيز على التعاون	سنة التأسيس
جمعية القلب الأمريكية	البحوث الوراثية للقلب والأوعية الدموية	2022
المعاهد الوطنية للصحة	تطوير علاج الأمراض الوراثية	2021

شراكات محتملة مع مختبرات الاختبارات الجينية

تستكشف تينايا الشراكات مع مختبرات الاختبارات الجينية لتطوير مناهج الطب الدقيق:

• شركة إنفيتا
• الصحة الجينومية
• 23andMe

إجمالي القيمة المحتملة للشراكة: ما يقرب من 765 مليون دولار أمريكي عبر عمليات التعاون الحالية والمحتملة اعتبارًا من عام 2024.

Tenaya Therapeutics, Inc. (TNYA) - نموذج الأعمال: الأنشطة الرئيسية

بحث وتطوير العلاجات الوراثية الدقيقة

تركز Tenaya Therapeutics على تطوير علاجات وراثية دقيقة باستثمار إجمالي في البحث والتطوير يبلغ 83.4 مليون دولار أمريكي اعتبارًا من السنة المالية 2023. تحتفظ الشركة بثلاث منصات أبحاث متميزة للعلاج الجيني تستهدف أمراض القلب الوراثية.

مجال التركيز على البحث والتطوير	الاستثمار (مليون دولار)	مرحلة البحث
علاجات القلب الوراثية	42.6	ما قبل السريرية / المرحلة 1
تقنيات تحرير الجينات	25.8	مرحلة الاكتشاف
الاستهداف الجزيئي	15.0	البحوث الترجمية

إجراء تجارب سريرية متقدمة لعلاج أمراض القلب

تشمل أنشطة التجارب السريرية العديد من الدراسات الجارية بنفقات حالية تبلغ 47.2 مليون دولار في عام 2023. لدى الشركة برنامجان أساسيان للمرحلة السريرية قيد التطوير.

• TDN-001: تجربة سريرية لاعتلال عضلة القلب الوراثي
• TDN-002: دراسة التدخل الوراثي لقصور القلب

تطوير منتجات العلاج الجيني

تحتفظ Tenaya بثلاثة خطوط أنابيب متميزة لتطوير منتجات العلاج الجيني بتكاليف إجمالية لتطوير المنتج تبلغ 62.7 مليون دولار في عام 2023.

خط أنابيب المنتج	مرحلة التطوير	الاستثمار المتوقع
العلاج الجيني للقلب	ما قبل السريرية	28.3 مليون دولار
منصة التدخل الجيني	اكتشاف	19.5 مليون دولار
علاج الاستهداف الجزيئي	بحث	14.9 مليون دولار

البحوث الجزيئية والخلوية

تركز الأبحاث على أمراض القلب الوراثية من خلال فريق بحث متخصص مكون من 42 عالمًا وميزانية بحثية سنوية تبلغ 35.6 مليون دولار.

الطب الانتقالي والابتكار العلاجي

استثمرت الشركة 22.1 مليون دولار في أبحاث الطب الترجمي، مستهدفة 4 آليات محددة لأمراض القلب الوراثية في عام 2023.

• تحديد الطفرة الجينية
• تقنيات إعادة برمجة الخلايا
• الاستهداف الجزيئي المتقدم
• التطوير العلاجي الدقيق

Tenaya Therapeutics, Inc. (TNYA) - نموذج الأعمال: الموارد الرئيسية

تقنيات الهندسة الوراثية المتقدمة

لقد تطورت علاجات Tenaya 3 التقنيات الوراثية الملكية استهداف أمراض القلب:

• منصة العلاج الجيني لأمراض القلب الوراثية
• منصة العلاج بالخلايا لتجديد القلب
• منصة جزيء صغير لاضطرابات القلب الوراثية

منصات العلاج الجيني الخاصة

منصة	نوع التكنولوجيا	حالة الهدف
TNYA-001	العلاج الجيني AAV	اضطرابات عضلة القلب الوراثية
TNYA-002	تجديد الخلايا	فشل القلب
تنيا-003	تدخل جزيء صغير	الطفرات الجينية القلبية

فريق البحث والتطوير المتخصص

تكوين طاقم البحث:

• إجمالي موظفي البحث والتطوير: 68 موظفًا
• الباحثون في مرحلة الدكتوراه: 42
• أخصائيو الهندسة الوراثية: 26

محفظة الملكية الفكرية

فئة الملكية الفكرية	عدد براءات الاختراع	حالة براءة الاختراع
تقنيات العلاج الجيني	12	منح
طرق تجديد الخلايا	8	في انتظار
تقنيات التدخل الجزيئي	6	قدم

مرافق المختبرات والأبحاث المتطورة

تفاصيل البنية التحتية للبحث:

• إجمالي مساحة مرفق الأبحاث: 35000 قدم مربع
• الموقع: جنوب سان فرانسيسكو، كاليفورنيا
• معدات التسلسل الجيني المتقدمة: 7 منصات
• الاستثمار السنوي في البحث والتطوير: 48.3 مليون دولار (السنة المالية 2023)

Tenaya Therapeutics, Inc. (TNYA) - نموذج الأعمال: عروض القيمة

علاجات وراثية دقيقة ومبتكرة لأمراض القلب

تركز Tenaya Therapeutics على تطوير علاجات وراثية تستهدف حالات قلبية محددة من خلال البرامج العلاجية الرئيسية التالية:

البرنامج	حالة الهدف	مرحلة التطوير
تي دي إن-1	اعتلال عضلة القلب التوسعي الوراثي	ما قبل السريرية
تي دي إن-2	اعتلال عضلة القلب الضخامي	التحقيق
تي دي إن-3	فشل القلب الوراثي	مرحلة البحث

أساليب علاجية مخصصة لحالات القلب الوراثية

يتضمن نهج الدقة الذي تتبعه تينايا تدخلات جينية مستهدفة باستخدام منصات تكنولوجية محددة:

• تعديل العلاج الجيني
• التحرير الجيني الدقيق
• استراتيجيات الاستهداف الجزيئي

إمكانية معالجة الاحتياجات الطبية غير الملباة في اضطرابات القلب الوراثية

فئة الاضطراب	عدد المرضى المقدر	قيود العلاج الحالية
اعتلال عضلة القلب المتوسعة	1 من كل 2500 فرد	علاجات وراثية محددة محدودة
اعتلال عضلة القلب الضخامي	1 من كل 500 فرد	إدارة الأعراض فقط

حلول علاجية متقدمة تستهدف طفرات جينية محددة

تتيح منصات Tenaya التكنولوجية استراتيجيات التدخل الجيني الدقيقة:

• التحرير الجيني القائم على كريسبر
• النهج العلاجي الحمض النووي الريبي
• آليات التصحيح الجزيئي

إمكانات واعدة للعلاجات الوراثية التحويلية للقلب

يُظهر الاستثمار المالي في البحث والتطوير الالتزام بالعلاجات الجينية المبتكرة:

السنة المالية	نفقات البحث والتطوير	طلبات براءات الاختراع
2022	42.3 مليون دولار	7 تطبيقات جديدة
2023	56.7 مليون دولار	12 تطبيقًا جديدًا

Tenaya Therapeutics, Inc. (TNYA) - نموذج العمل: العلاقات مع العملاء

المشاركة المباشرة مع المهنيين الطبيين

تحافظ Tenaya Therapeutics على المشاركة المباشرة من خلال قنوات الاتصال الطبية المستهدفة.

طريقة المشاركة	التردد	الجمهور المستهدف
عروض المؤتمر العلمي	4-6 في السنة	أطباء القلب وعلماء الوراثة
الندوات الطبية المتخصصة	3-4 في الربع	أطباء الأبحاث
تحديثات البحوث الشخصية	ربع سنوية	قادة الرأي الرئيسيين

برامج دعم وتعليم المرضى

توفر تينايا آليات دعم شاملة تركز على المريض.

• موارد الاستشارة الوراثية
• بوابة معلومات المرضى عبر الإنترنت
• ورش عمل للتوعية بالأمراض
• إرشادات العلاج الفردية

التواصل العلمي والشفافية

يتم إعطاء الأولوية للتواصل الشفاف لنتائج البحوث.

قناة الاتصال	تردد النشر	منصة
منشورات المجلات التي يراجعها النظراء	2-3 في السنة	الطبيعة، الخلية، جاما
تقارير شفافية البيانات البحثية	نصف سنوية	موقع الشركة

تفاعلات المشاركين في التجارب السريرية

نهج منظم لإدارة علاقات المشاركين في التجارب السريرية.

• بروتوكولات الموافقة المستنيرة
• المراقبة الصحية المنتظمة
• اتصالات متابعة شاملة
• آليات حماية خصوصية المريض

التعاون البحثي المستمر مع المجتمع الطبي

التعاون النشط مع المؤسسات البحثية والمراكز الطبية.

نوع التعاون	عدد الشراكات النشطة	التركيز على البحوث
شراكات البحث الأكاديمي	7 التعاون النشط	الاضطرابات الوراثية في القلب
شبكات البحوث السريرية	12 مؤسسة مشاركة	مبادرات الطب الدقيق

Tenaya Therapeutics, Inc. (TNYA) - نموذج الأعمال: القنوات

منشورات البحوث الطبية المباشرة

تنشر Tenaya Therapeutics أبحاثًا في مجلات محكمة مثل:

اسم المجلة	تردد النشر	عامل التأثير
التكنولوجيا الحيوية الطبيعية	شهريا	41.4
خلية	نصف أسبوعية	38.6

المؤتمرات والندوات العلمية

تفاصيل المشاركة الرئيسية في المؤتمر:

• الجلسات العلمية لجمعية القلب الأمريكية
• مؤتمر تقنيات أبحاث القلب والأوعية الدموية
• مؤتمر الجمعية الأوروبية لأمراض القلب

شبكات صناعة الأدوية

منصات التواصل ومقاييس المشاركة:

منصة الشبكات	اتصالات سنوية	قيمة التعاون المحتملة
الاتفاقية الدولية الحيوية	16.000 مشارك	45 مليون دولار للشراكات المحتملة
مؤتمر جي بي مورغان للرعاية الصحية	9000 الحضور	30 مليون دولار استثمارات محتملة

منصات البحث الطبي عبر الإنترنت

قنوات المشاركة في الأبحاث الرقمية:

• بوابة البحث
• بوبمد سنترال
• العلوم المباشرة

التوعية الطبية المهنية المستهدفة

تفاصيل استراتيجية التوعية:

طريقة التوعية	الوصول السنوي	معدل المشاركة
حملات البريد الإلكتروني المباشرة	5,200 طبيب قلب	12.3%
سلسلة ندوات عبر الإنترنت	3,800 متخصص في المجال الطبي	8.7%

Tenaya Therapeutics, Inc. (TNYA) - نموذج الأعمال: شرائح العملاء

مرضى الأمراض الوراثية القلبية

إجمالي عدد المرضى الذين يمكن علاجهم بأمراض القلب الوراثية: 1.5 مليون في الولايات المتحدة

شريحة المرضى	عدد السكان المقدر	الحاجة إلى العلاج المحتمل
اعتلال عضلة القلب الضخامي	200,000	عالية
اعتلال عضلة القلب المتوسعة	500,000	متوسط
متلازمات عدم انتظام ضربات القلب الموروثة	100,000	عالية

أطباء القلب والأخصائيين الوراثيين

عدد أطباء القلب الممارسين في الولايات المتحدة: 33,700

• أخصائيو أمراض القلب الوراثية: 1,200
• حجم الاختبارات الجينية السنوية: 250.000 اختبار وراثي للقلب

مؤسسات البحوث الطبية الأكاديمية

عدد المؤسسات البحثية التي تركز على وراثة القلب: 87

نوع المؤسسة	عدد المؤسسات	ميزانية البحث السنوية
الجامعات البحثية من الدرجة الأولى	22	500 مليون دولار - 1.2 مليار دولار
مراكز البحوث الطبية	45	100 مليون دولار - 400 مليون دولار
مراكز أبحاث القلب المتخصصة	20	50 مليون دولار - 200 مليون دولار

منظمات البحوث الصيدلانية

إجمالي الإنفاق على البحث والتطوير الصيدلاني في مجال العلاجات الجينية: 15.2 مليار دولار في عام 2023

• عدد شركات الأدوية التي تستثمر في علاجات القلب الوراثية: 42
• متوسط الاستثمار السنوي لكل شركة: 362 مليون دولار

أنظمة الرعاية الصحية تركز على العلاجات الجينية

عدد أنظمة الرعاية الصحية التي لديها برامج مخصصة للعلاج الجيني: 63

نوع نظام الرعاية الصحية	عدد الأنظمة	استثمار العلاج الجيني
المراكز الطبية الأكاديمية الكبرى	28	75 مليون دولار – 250 مليون دولار
شبكات الرعاية الصحية الإقليمية	35	20 مليون دولار - 100 مليون دولار

Tenaya Therapeutics, Inc. (TNYA) - نموذج العمل: هيكل التكلفة

نفقات واسعة النطاق للبحث والتطوير

وفقًا للتقرير المالي لشركة Tenaya Therapeutics للربع الثالث من عام 2023، بلغت نفقات البحث والتطوير 31.4 مليون دولار للربع المنتهي في 30 سبتمبر 2023.

فئة النفقات	المبلغ (الربع الثالث 2023)
تكاليف الموظفين	12.6 مليون دولار
مستلزمات المختبرات	8.2 مليون دولار
العقود البحثية الخارجية	6.9 مليون دولار
تكاليف المنشأة	3.7 مليون دولار

تكاليف إدارة التجارب السريرية

وبلغ إجمالي نفقات التجارب السريرية لعام 2023 حوالي 45.2 مليون دولار.

• تجارب المرحلة الأولى: 15.6 مليون دولار
• تجارب المرحلة الثانية: 22.8 مليون دولار
• الامتثال التنظيمي: 6.8 مليون دولار

حماية الملكية الفكرية

أنفقت Tenaya Therapeutics 2.3 مليون دولار على حماية الملكية الفكرية في عام 2023.

فئة حماية الملكية الفكرية	التكلفة
إيداع براءات الاختراع	1.4 مليون دولار
الرسوم القانونية	0.9 مليون دولار

استثمارات التكنولوجيا والمعدات المتقدمة

وبلغت الاستثمارات في التكنولوجيا والمعدات لعام 2023 7.5 مليون دولار.

• معدات أبحاث العلاج الجيني: 4.2 مليون دولار
• البنية التحتية للبيولوجيا الحاسوبية: 2.1 مليون دولار
• الأجهزة المخبرية المتخصصة: 1.2 مليون دولار

توظيف المواهب المتخصصة والاحتفاظ بها

وبلغ إجمالي النفقات المتعلقة بالمواهب في عام 2023 18.6 مليون دولار.

فئة نفقات المواهب	المبلغ
التعويض	14.3 مليون دولار
التوظيف	2.5 مليون دولار
التدريب والتطوير	1.8 مليون دولار

Tenaya Therapeutics, Inc. (TNYA) - نموذج الأعمال: تدفقات الإيرادات

مبيعات المنتجات العلاجية المستقبلية المحتملة

اعتبارًا من الربع الرابع من عام 2023، لم تحقق Tenaya Therapeutics بعد إيرادات المنتجات التجارية. إن مرشحي الشركة الرئيسيين للعلاج الجيني لأمراض القلب هم في مراحل التطوير السريري.

اتفاقيات التعاون البحثي

شريك التعاون	نوع الاتفاقية	القيمة المحتملة
فيرتكس للأدوية	التعاون البحثي	65 مليون دولار دفعة مقدمة في عام 2022

ترخيص تقنيات العلاج الجيني

محفظة الملكية الفكرية:

• 3 منصات أساسية لتكنولوجيا العلاج الجيني
• تطبيقات براءات الاختراع المتعددة في العلاج الجيني للقلب والأوعية الدموية

المدفوعات الهامة المحتملة من الشراكات الصيدلانية

البرنامج	المدفوعات الهامة المحتملة	مرحلة التطوير
تعاون فيرتكس	ما يصل إلى 700 مليون دولار في شكل مدفوعات رئيسية محتملة	التطوير قبل السريري/السريري

تمويل المنح ودعم البحوث

إجمالي تمويل المنح المتلقاة: 12.3 مليون دولار من المعاهد الوطنية للصحة والمؤسسات البحثية الأخرى اعتبارًا من عام 2023.

Tenaya Therapeutics, Inc. (TNYA) - Canvas Business Model: Value Propositions

Potentially curative, one-time treatment for genetic heart diseases.

Tenaya Therapeutics, Inc. is advancing gene therapies designed to offer a single-administration solution for inherited cardiomyopathies, aiming to halt or reverse disease progression. As of the third quarter of 2025, the company reported a net loss of $20.3 million, with Research & Development Expenses at $15.4 million for the quarter, reflecting investment in these pipeline assets. The cash, cash equivalents, and investments stood at $56.3 million as of September 30, 2025, which management believes, along with potential loan availability, funds operations into the second half of 2026.

The core value proposition is rooted in the potential for durable, disease-modifying effects from a single dose, contrasting with chronic management strategies. The company's market capitalization was reported at $221.5 million in early December 2025.

Program	Indication	Trial Phase/Status (Late 2025)	Key Clinical Data Point
TN-201	MYBPC3-associated HCM	Phase 1b/2a MyPEAK-1 (Dose Expansion)	LVPWT reduced 21-39% at week 52 in Cohort 1
TN-401	PKP2-associated ARVC	Phase 1 RIDGE-1 (Cohort 2 Dosing Complete)	Safety/biopsy data from Cohort 1 expected by year-end 2025
TN-301	HFpEF	Preclinical/Early Stage	Small molecule HDAC6 inhibitor

Addressing the underlying cause of MYBPC3-HCM and PKP2-ARVC.

For MYBPC3-HCM, the value proposition is correcting the genetic defect causing the disease. The MyPEAK-1 trial has dosed a total of seven patients to date, with the study designed to recruit up to 30 patients. Data presented in November 2025 showed that all Cohort 1 patients achieved NYHA Class I by one year post-treatment.

For PKP2-ARVC, the therapy aims to restore the structural integrity of heart muscle cells by delivering a functional PKP2 gene. The RIDGE-1 trial is assessing a one-time intravenous infusion of TN-401.

• The MyClimb natural history study for pediatric MYBPC3-associated HCM enrolled over 200 individuals across 29 clinical sites worldwide.
• In a study of MYBPC3-associated HCM patients, nearly 95% would be below the 1:80 neutralizing antibody (NAb) titer threshold for the AAV9 vector used in TN-201.
• For TN-401, a seroprevalence study in PKP2-associated ARVC indicated 84% of volunteers had NAb titers of less than 1:20 against AAV9.
• The PKP2 mutation is found in about 45% of people diagnosed with genetic ARVC in the U.S.

Therapies targeting rare diseases with high unmet medical need.

The gene therapies target rare, progressive, and life-threatening conditions where current treatment options are largely supportive rather than curative. The scale of the need is defined by the prevalence of the underlying genetic variants.

Condition	Pathogenic Variant Prevalence (Per 1,000,000)	Disease Status
ARVC (Pathogenic Variants)	Approximately 1,730 (1 in 578)	Fewer than 200,000 people affected in the U.S.
HCM (Pathogenic Variants)	Approximately 6,711 (1 in 149)	MYBPC3 variants account for 20 of 32 individuals in one HCM G+ cohort.

Small molecule (TN-301) for more prevalent heart failure (HFpEF).

TN-301 is a small molecule HDAC6 inhibitor being developed for Heart Failure with preserved Ejection Fraction (HFpEF), a more prevalent condition than the rare cardiomyopathies in the pipeline. This program diversifies the value proposition toward a larger patient population, though it is in earlier development stages as of late 2025. The company's Q3 2025 operating expenses totaled $20.9 million, demonstrating cost control while advancing this and other pipeline assets.

Tenaya Therapeutics, Inc. (TNYA) - Canvas Business Model: Customer Relationships

You're hiring before product-market fit, so the relationship with the scientific and investment communities is everything right now. Tenaya Therapeutics, Inc. (TNYA) focuses its customer relationship strategy on deep engagement with the specialized groups that validate its science and fund its pipeline.

High-touch, direct engagement with clinical investigators and key opinion leaders

Direct scientific exchange is paramount for a clinical-stage company. Tenaya Therapeutics, Inc. actively engages investigators through trial execution and scientific presentations. For instance, interim clinical data from the MYPEAK™-1 Phase 1b/2a trial of TN-201 for MYBPC3-associated Hypertrophic Cardiomyopathy (HCM) was presented at the American Heart Association Scientific Sessions in November 2025. This trial, a multi-center, open-label, dose-escalation study, had dosed a total of seven patients with TN-201 across two dose levels as of November 10, 2025. Also, the company hosted a Virtual Key Opinion Leader event on August 19, 2025, focused on 'Measuring Protein Expression in Cardiac Gene Therapy,' featuring experts like Michael Previs, Ph. That kind of focused event helps shape the perception of the science among the most influential clinicians.

The RIDGE™-1 trial for TN-401 also required close investigator management, with Cohort 2 dosing completed as of the Q3 2025 update. The company's visibility is amplified by presenting at major medical meetings; for example, late-breaker data on MyPEAK-1 was featured at the ACC Annual Scientific Session in March 2025.

Patient advocacy groups for support and natural history studies (MyClimb, RIDGE)

Tenaya Therapeutics, Inc. treats patients with rare genetic cardiomyopathies, making advocacy groups crucial partners for understanding disease burden and trial recruitment. The company runs two significant non-interventional natural history studies to characterize the patient populations they aim to treat. These studies provide the real-world context needed to design better trials and manage expectations with regulators and investors alike.

Here's a quick look at the scale of engagement in these patient-centric studies as of mid-to-late 2025:

Study Name	Indication	Patient Count (Approx.)	Site Count (Approx.)	Key Data Event (2025)
MyClimb™	Pediatric MYBPC3-associated HCM	More than 200	29 worldwide	Interim Data at ESC Congress
RIDGE™	Adult PKP2-associated ARVC	191 (as of April 2025 cut-off)	18 (U.S., UK, Europe)	Interim Data at HRS Meeting

The MyClimb study, initiated in 2021, characterized disease burden in patients under eighteen, where 93% of participants had the nonobstructive HCM phenotype, an area with no approved treatments. For the RIDGE study, data showed a high burden of disease, with more than 80% of participants experiencing $\ge \mathbf{500}$ premature ventricular contractions (PVCs) per day.

Investor relations and conference presentations to manage market expectations

Managing market expectations is a constant relationship Tenaya Therapeutics, Inc. maintains with its shareholders. The company provided a business update alongside its Third Quarter 2025 Financial Results on November 10, 2025. Financially, the Q3 2025 Net Loss narrowed to $20.3 million, an improvement from $25.6 million a year prior. Cash and cash equivalents stood at $56.3 million as of September 30, 2025, supported by net proceeds of approximately $48.8 million from a March 2025 follow-on offering. The management team held a conference call that day at 8:00 a.m. ET/5:00 a.m. PT to discuss the latest clinical data and financial standing.

Investor engagement is structured around key milestones. Beyond the earnings call, Tenaya Therapeutics, Inc. participated in several investor conferences:

• H.C. Wainwright Genetic Medicines Virtual Conference on October 14, 2025.
• Morgan Stanley 23rd Annual Global Healthcare Conference on September 9, 2025.

These events are used to communicate progress, such as the positive Data Safety Monitoring Board (DSMB) recommendations for both TN-201 and TN-401 programs, which allowed for dose escalation and expansion cohorts.

Regulatory body interactions (FDA, EMA) for expedited pathways (Fast Track, Orphan Drug)

Regulatory interactions define the path to market for orphan and rare disease therapies. Tenaya Therapeutics, Inc. has secured significant designations for its lead candidates, which streamlines development and provides market exclusivity incentives. The relationship with the FDA and EMA is characterized by these positive regulatory acknowledgments.

Key regulatory statuses as of late 2025 include:

• TN-401 (for PKP2-associated ARVC): Received Orphan Drug and Fast Track Designations from the FDA, plus orphan medicinal product designation from the European Commission.
• TN-201 (for MYBPC3-associated HCM): Received Fast Track, Orphan Drug and Rare Pediatric Drug Designations from the FDA, and orphan medicinal product designation from the European Commission.

However, these relationships also involve managing challenges; for example, the FDA placed the MyPEAK-1 trial for TN-201 on a clinical hold to standardize monitoring and immunosuppression protocol activities, a situation the company is actively working to resolve.

Finance: draft 13-week cash view by Friday.

Tenaya Therapeutics, Inc. (TNYA) - Canvas Business Model: Channels

You're looking at how Tenaya Therapeutics, Inc. gets its investigational therapies and corporate story out to the world-from clinical sites to the capital markets. This isn't about selling widgets; it's about reaching highly specialized physicians, researchers, and investors, so the channels are very targeted.

Specialized cardiac and genetic disease clinical centers worldwide

The core channel for clinical validation is the network of specialized centers running the trials. Tenaya Therapeutics, Inc. uses a global footprint to enroll patients in its gene therapy programs for genetic cardiomyopathies. This is how they generate the safety and efficacy data needed for regulatory approval.

For the MyPEAK-1 trial of TN-201 (for MYBPC3-associated HCM), the trial is multi-center, and the company has been advancing through dose cohorts. For the RIDGE-1 trial of TN-401 (for PKP2-associated ARVC), the structure is also global multicenter.

Here's a look at the scale of their natural history studies, which feed into trial design and site identification:

Study/Trial Program	Patient Population/Focus	Enrollment/Site Count (as of late 2025)	Geographic Reach Mentioned
MyClimb (Natural History)	Pediatric MYBPC3-associated HCM	More than 200 participants across 29 clinical sites worldwide	Worldwide
RIDGE (Natural History)	PKP2-associated ARVC	More than 100 participants across 18 clinical sites (as of Jan 2025)	U.S., UK, and EU
RIDGE-1 (Clinical Trial)	PKP2-associated ARVC (TN-401)	Cohort 1 enrollment completed (3 patients at 3E13 vg/kg dose)	Global multicenter

The company was planning to activate its first ex-U.S. RIDGE-1 clinical site in the first half of 2025.

Scientific and medical conferences (ACC, ASGCT) for data dissemination

Disseminating clinical and preclinical data is crucial for establishing scientific credibility. Tenaya Therapeutics, Inc. prioritizes high-impact medical meetings to present their findings directly to key opinion leaders and the broader scientific community. This is where they showcase the results from trials like MyPEAK-1 and RIDGE-1.

Key conference engagements in 2025 included:

• Presenting new TN-201 clinical data at the American Heart Association (AHA) 2025 Scientific Sessions in New Orleans, Louisiana (November 7-10, 2025).
• Presenting data at the American College of Cardiology's (ACC) Annual Scientific Session in Chicago, IL (March 29-31, 2025).
• Presenting a poster detailing the RIDGE-1 trial design at the European Society of Gene and Cell Therapy (ESGCT 2025) Annual Congress in October 2025.
• Presenting interim data from the MyClimb study at the European Society of Cardiology Congress in August 2025.

For investor awareness, the CEO participated in the Morgan Stanley 23rd Annual Global Healthcare Conference on September 9, 2025, and the H.C. Wainwright Genetic Medicines Virtual Conference on October 14, 2025.

Direct communication with patient advocacy organizations

Direct engagement with patient advocacy groups is a primary channel for gathering insights into the patient journey and driving awareness for genetic testing and precision medicines. Tenaya Therapeutics, Inc. states they partner with leading heart disease patient organizations to better understand community needs and inform drug development efforts.

The company's patient advocacy team connects with patients, caregivers, and advocates to drive awareness of the unmet needs in conditions like MYBPC3-associated HCM and PKP2-associated ARVC. However, for their investigational products, clinical trial participation remains the main pathway for access; for instance, the Expanded Access Policy for TN-201 is specifically limited to pediatric patients with confirmed MYBPC3-associated HCM.

Investor presentations and press releases for capital markets

Keeping the capital markets informed is vital for a clinical-stage company funding its pipeline. This channel relies heavily on formal financial reporting and strategic presentations to analysts and investors. You need to know the cash position to gauge operational runway.

Key financial metrics reported as of the end of Q3 2025 (September 30, 2025) include:

Financial Metric	Amount (Q3 2025 or As of Sept 30, 2025)
Cash, Cash Equivalents, and Investments	$56.3 million
Net Loss (Q3 2025)	$20.3 million
R&D Expenses (Q3 2025)	$15.4 million
G&A Expenses (Q3 2025)	$5.6 million
Total Operating Expenses (Q3 2025)	$20.9 million
Shares Outstanding (as of Nov 4, 2025)	166,505,885

Capital raising efforts are also part of this channel; Tenaya Therapeutics, Inc. completed a March 2025 follow-on offering that brought in net proceeds of approximately $48.8 million. Furthermore, an SVB loan agreement offers the right to draw $10.0 million through December 31, 2025. As of November 10, 2025, the Market Cap stood at $226.45 million, with Institutional Ownership at 22.21%. The company stated that existing resources, potential loan availability, and warrant exercises will fund operations for at least twelve months following the filing.

Tenaya Therapeutics, Inc. (TNYA) - Canvas Business Model: Customer Segments

You're looking at the core groups Tenaya Therapeutics, Inc. (TNYA) targets with its gene therapy pipeline, which is still pre-revenue as of late 2025. These segments are defined by the specific, rare genetic heart conditions they are trying to address, and the financial ecosystem that supports their development.

Patients with rare, monogenic cardiomyopathies (MYBPC3-HCM, PKP2-ARVC)

This is the primary, most critical segment for Tenaya Therapeutics, Inc. (TNYA) right now, as their lead candidates, TN-201 and TN-401, target specific genetic mutations. For MYBPC3-associated hypertrophic cardiomyopathy (HCM), the target population is estimated to be roughly 20% of the entire U.S. HCM patient base, which itself is estimated at 120,000 patients in the United States. The company's natural history study, MyClimb^TM, enrolled more than 200 pediatric patients diagnosed before age 18 across 29 clinical sites worldwide. Furthermore, a September 2025 seroprevalence study found that nearly 95% of these MYBPC3-associated HCM patients would be below the Nab titers of 1:80 threshold required for the TN-201 gene therapy trial. For PKP2-associated arrhythmogenic right ventricular cardiomyopathy (ARVC), the prevalence is estimated at more than 70,000 people in the U.S. alone, with PKP2 mutations accounting for approximately 40 percent of the overall ARVC population. The RIDGE natural history study for this indication enrolled more than 175 patients across about 20 clinical sites in the U.S., UK, France, Germany, Italy and Sweden.

Here's a quick look at the patient pool sizes and study scopes:

Indication	Target Gene Therapy	Estimated U.S. Population Size	Natural History Study Enrollment (Approx.)
MYBPC3-HCM	TN-201	~24,000 (20% of 120,000)	Over 200 (MyClimb)
PKP2-ARVC	TN-401	Over 70,000	Over 175 (RIDGE)

Cardiologists and specialized heart failure treatment centers

These are the key prescribers and gatekeepers for clinical trial participation and future product adoption. They are the ones who manage the patients with these rare conditions. The clinical trial infrastructure itself shows the reach into these centers. For instance, the MyClimb study for TN-201 utilized 29 clinical sites worldwide, and the RIDGE study for TN-401 involved approximately 20 clinical sites across multiple countries. These centers are where the data on TN-201's improvements-like reductions in left ventricular posterior wall thickness (LVPWT) by 21-39% at week 52 in Cohort 1 patients-are generated and validated. It's all about building trust with the specialists who see the unmet need daily.

Payers and government health systems (future commercialization)

While Tenaya Therapeutics, Inc. (TNYA) is pre-revenue, payers-both private insurers and government systems like Medicare/Medicaid-become a critical segment upon regulatory approval. Their focus will be on the cost-effectiveness of a one-time curative therapy versus decades of standard-of-care management for chronic, progressive diseases. The company's Q3 2025 net loss was $20.3 million, reflecting the high cost of development that payers will eventually need to justify. The CIRM grant recognized the public health importance, providing $1.5 million of an $8.0 million award for the TN-401 program, which signals early validation from a public health funding body.

Investors and institutional funds focused on biotech and gene therapy

This segment provides the necessary capital to fund the expensive clinical development. As of September 30, 2025, Tenaya Therapeutics, Inc. (TNYA) held $56.3 million in cash and cash equivalents, with total assets at $105.0 million. The company completed a March 2025 follow-on offering that brought in net proceeds of approximately $48.8 million. Management stated that current resources, plus an available $10.0 million tranche from an SVB loan agreement (with an additional $20.0 million discretionary option), should fund operations for at least twelve months following the Q3 2025 filing. The stock trades on NASDAQ GS: TNYA, and the consensus target price as of late 2025 was $10.14 based on 7 estimates. The book value P/B ratio stood at 2.7, slightly below the peer average of 2.9. You've got to keep these folks happy with clinical milestones.

• Shares outstanding were 166,505,885 as of November 4, 2025.
• The nine-month net loss through Q3 2025 was $70.4 million.
• R&D expenses for Q3 2025 were $15.4 million.

Tenaya Therapeutics, Inc. (TNYA) - Canvas Business Model: Cost Structure

You're looking at the major cash outlays for Tenaya Therapeutics, Inc. as they push their gene therapies through critical clinical stages. For a company at this stage, the cost structure is almost entirely driven by research, development, and keeping the lights on while waiting for data readouts.

The Research & Development (R&D) expenses are the single largest component, reflecting the cost of advancing the TN-201 and TN-401 programs. For the first half of 2025 (H1 2025), the total R&D spend hit $38.5 million. This total is derived from the reported quarterly figures: $21.1 million in the first quarter (Q1 2025) and $17.4 million in the second quarter (Q2 2025).

These R&D costs inherently cover the heavy lifting of the clinical programs. Specifically, the costs associated with the clinical trial costs for TN-201 (for MYBPC3-associated HCM) and TN-401 (for PKP2-associated ARVC) are embedded here. The progression itself is a cost driver; for instance, the Data Safety Monitoring Boards (DSMBs) endorsed dose escalation and expansion for both programs following safety reviews.

General and administrative (G&A) expenses represent the overhead required to run the business. For Q2 2025, the G&A expense was $6.7 million. This figure was down from $8.2 million in the same period of 2024, partly due to a decrease in stock-based compensation.

The structure of these operating expenses is detailed below, showing the quarterly trend for the first half of 2025 and the subsequent third quarter (Q3 2025) data, which shows continued cost containment efforts:

Metric	Q1 2025 (Approx.)	Q2 2025	Q3 2025
Research & Development Expense	$21.1 million	$17.4 million	$15.4 million
General & Administrative Expense	Not explicitly stated	$6.7 million	$5.6 million
Total Operating Expenses (R&D + G&A)	Not explicitly stated	$24.1 million	$21.0 million

The personnel costs for specialized scientific and clinical teams are a major component within the R&D spend. While a specific dollar amount for personnel alone isn't broken out separately from R&D, we know that non-cash stock-based compensation within R&D for Q2 2025 was $1.9 million. This gives you a sense of the non-cash element of compensation for those specialized teams.

The costs related to manufacturing and process development for AAV vectors are also captured within R&D. The advancement of the trials, such as dosing patients at 6E13 vg/kg for TN-201 and dosing the second cohort for TN-401, necessitates ongoing vector production and quality control, which are significant fixed and variable costs for a gene therapy company.

You can see the operating spend is high, but management is actively managing it. Here's the quick math: the sequential drop in operating expenses from Q2 2025 ($24.1 million) to Q3 2025 ($21.0 million) helped extend the cash runway. The cash position at the end of Q2 2025 was $71.7 million, projected to last into the second half of 2026.

Key cost drivers embedded within the R&D line item include:

• Costs for AAV vector production and characterization.
• Site initiation and patient enrollment fees for clinical sites.
• Biomarker analysis, such as biopsy sample processing for TN-401 DNA/mRNA.
• Salaries and benefits for research scientists and clinical operations staff.

Finance: draft 13-week cash view by Friday.

Tenaya Therapeutics, Inc. (TNYA) - Canvas Business Model: Revenue Streams

As of late 2025, Tenaya Therapeutics, Inc. is firmly in the clinical-stage, meaning its revenue streams are entirely composed of non-operating, financing-related inflows, as the company has not yet reached commercialization for any of its product candidates.

Non-Dilutive Grant Funding

A key non-dilutive source of capital supporting clinical development is grant funding. Tenaya Therapeutics, Inc. secured a significant award from the California Institute for Regenerative Medicine (CIRM) in early 2025. This was an $8.0 million CLIN2 grant announced on February 3, 2025.

• The $8.0 million grant proceeds are earmarked to help fund clinical trial costs for the ongoing Phase 1b RIDGE-1 clinical trial of TN-401 gene therapy.
• One record indicates a CIRM award value of $9,017,000 to Tenaya Therapeutics, Inc..

Equity Financing Proceeds

The most substantial recent inflow has been from equity financing, which provides the necessary runway to advance the lead gene therapy candidates, TN-201 and TN-401. In March 2025, Tenaya Therapeutics, Inc. executed an underwritten public offering.

Here's a look at the key figures from that financing event:

Metric	Value
Gross Proceeds (Approximate)	$52.5 million
Net Proceeds (Approximate)	$48.8 million
Units Sold	75 million
Price Per Unit	$0.70
Cash Position as of March 31, 2025	$88.2 million

The net proceeds of approximately $48.8 million from the March 2025 public offering, combined with existing cash, were expected to support planned company operations into the second half of 2026. The offering structure included warrants, which represent potential future equity dilution but are not current revenue.

Future Potential Revenue from Strategic Licensing or Collaboration Agreements

Tenaya Therapeutics, Inc. is pursuing a strategy that involves developing its portfolio of genetic medicines internally. While the current financial statements reflect no realized revenue from this area, the development of clinical candidates like TN-201 and TN-401 creates the potential for future revenue streams through strategic out-licensing or collaboration agreements with larger pharmaceutical partners upon achieving key clinical milestones.

No Product Revenue

Tenaya Therapeutics, Inc. is explicitly a pre-commercial stage company. Consequently, there is no revenue generated from the sale of products. Analyst expectations for the quarter ending September 30, 2025, reflect this reality, projecting no change in quarterly revenue.

• The company is focused on advancing its lead candidates through clinical trials, such as TN-201 in the MyPEAK-1 trial and TN-401 in the RIDGE-1 trial.
• The cash runway extension into the second half of 2026 is based on current cash levels and the assumption of continued operational expenditure without product sales.