شركة Vertex Pharmaceuticals Incorporated (VRTX): نموذج الأعمال التجارية

في عالم التكنولوجيا الحيوية المتطور، تقف شركة Vertex Pharmaceuticals كمنارة للأمل، حيث تحول التحديات الجينية المعقدة إلى حلول طبية مذهلة. ومن خلال اتباع نهج يركز على الليزر في علاج الأمراض النادرة مثل التليف الكيسي، أحدثت هذه الشركة المبتكرة ثورة في الطب الدقيق من خلال تقنيات تحرير الجينات المتقدمة والتعاون الاستراتيجي. يمثل نموذج أعمالهم مخططًا متطورًا للابتكار العلمي والرعاية التي تركز على المريض واستراتيجيات الرعاية الصحية التحويلية التي تعد بإعادة تعريف كيفية فهمنا وعلاجنا للاضطرابات الوراثية.

Vertex Pharmaceuticals Incorporated (VRTX) - نموذج الأعمال: الشراكات الرئيسية

التعاون الاستراتيجي مع CRISPR Therapeutics

في يناير 2022، قامت Vertex وCRISPR Therapeutics بتمديد اتفاقيتهما التعاونية لعلاجات تحرير الجينات. وتركز الشراكة على تطوير CTX001 لمرض فقر الدم المنجلي والثلاسيميا بيتا. اعتبارًا من عام 2023، تبلغ قيمة التعاون الإجمالية 900 مليون دولار أمريكي من المدفوعات الهامة المحتملة.

تفاصيل الشراكة	القيمة المالية
مدة الاتفاقية التعاونية	ممتدة حتى 2022-2024
المدفوعات الهامة المحتملة	900 مليون دولار
التركيز الأساسي	علاجات التحرير الجيني للأمراض الوراثية

الشراكات البحثية مع المؤسسات الأكاديمية

تحتفظ Vertex بتعاون بحثي استراتيجي مع مراكز أكاديمية متعددة:

• مستشفى بوسطن للأطفال
• مستشفى ماساتشوستس العام
• جامعة ستانفورد
• جامعة كاليفورنيا، سان فرانسيسكو

مؤسسة	التركيز على البحوث	سنة التعاون
مستشفى بوسطن للأطفال	أبحاث التليف الكيسي	2018
جامعة ستانفورد	علاجات الخلايا الجذعية	2020

اتفاقيات الترخيص

أبرمت Vertex اتفاقيات ترخيص مع العديد من شركات التكنولوجيا الحيوية:

• WuXi Biologics (الصين): شراكة التصنيع
• موديرنا: التعاون العلاجي لـ mRNA
• Seagen: تطوير أدوية الأورام

شريك	نوع الاتفاقية	القيمة المقدرة
ووشي بيولوجيكس	رخصة التصنيع	250 مليون دولار
موديرنا	التعاون العلاجي لـ mRNA	100 مليون دولار مقدما

التعاون التنظيمي العالمي للرعاية الصحية

تتعاون Vertex مع منظمات الرعاية الصحية الدولية لتطوير الأدوية والتجارب السريرية عبر مجالات علاجية متعددة.

• منظمة الصحة العالمية
• وكالة الأدوية الأوروبية (EMA)
• المعاهد الوطنية للصحة (NIH)

التنظيم	التركيز على التعاون	سنة الخطوبة
منظمة الصحة العالمية	مبادرات الصحة العالمية	2021
المعاهد الوطنية للصحة	أبحاث الأمراض النادرة	2019

Vertex Pharmaceuticals Incorporated (VRTX) - نموذج الأعمال: الأنشطة الرئيسية

بحث وتطوير علاجات التليف الكيسي المبتكرة

استثمرت Vertex 2.1 مليار دولار أمريكي في نفقات البحث والتطوير في عام 2022، مع التركيز بشكل كبير على علاجات التليف الكيسي. حققت محفظة مُعدِّلات CFTR الخاصة بالشركة إيرادات بقيمة 8.4 مليار دولار في عام 2022.

مقياس البحث والتطوير	2022 القيمة
إجمالي نفقات البحث والتطوير	2.1 مليار دولار
إيرادات محفظة التليف الكيسي	8.4 مليار دولار

التجارب السريرية لعلاجات الأمراض الوراثية النادرة

اعتبارًا من عام 2023، حافظت شركة Vertex على 15 تجربة سريرية نشطة عبر مجالات علاجية متعددة، بما في ذلك الأمراض الوراثية النادرة.

• التجارب السريرية الجارية في مرض الخلايا المنجلية
• برامج أبحاث مرض السكري من النوع الأول
• دراسات نقص ألفا-1 أنتيتريبسين

اكتشاف الأدوية الصيدلانية وتطويرها

متري اكتشاف المخدرات	بيانات 2022-2023
قدمت طلبات المخدرات الجديدة	3 تطبيقات
المرشحين خط الأنابيب	20+ العلاجات المحتملة

تصنيع العلاجات الجينية والخلوية المتخصصة

تدير شركة Vertex مرافق تصنيع في ماساتشوستس وكاليفورنيا بطاقة إنتاجية إجمالية تبلغ حوالي 500000 وحدة معالجة سنويًا.

الاستثمار المستمر في أبحاث التكنولوجيا الحيوية المتقدمة

توزيع الاستثمار البحثي لعام 2022:

منطقة البحث	الاستثمار
التليف الكيسي	1.2 مليار دولار
الأمراض الوراثية	600 مليون دولار
الألم والاضطرابات العصبية	300 مليون دولار

شركة Vertex Pharmaceuticals Incorporated (VRTX) - نموذج الأعمال: الموارد الرئيسية

محفظة الملكية الفكرية

اعتبارًا من عام 2024، تمتلك شركة Vertex Pharmaceuticals أكثر من 1200 براءة اختراع نشطة المتعلقة بالطب الوراثي وعلاجات التليف الكيسي.

فئة براءات الاختراع	عدد براءات الاختراع	القيمة المقدرة
التليف الكيسي	450	3.2 مليار دولار
تحرير الجينات	350	2.7 مليار دولار
العلاجات الخلوية	250	1.9 مليار دولار

مرافق البحث والتطوير

تعمل فيرتكس 4 مراكز بحثية أولية تقع في:

• بوسطن، ماساتشوستس (المقر الرئيسي)
• سان دييغو، كاليفورنيا
• لندن، المملكة المتحدة
• كامبريدج، ماساتشوستس

المواهب العلمية والطبية

اعتبارًا من عام 2024، ستوظف شركة Vertex 3,650 متخصصًا في البحث والتطوير.

فئة الموظف	عدد الموظفين
باحثين دكتوراه	1,200
الأطباء	350
الباحثون السريريون	850

تقنيات الملكية

لقد تطورت فيرتكس 3 منصات أساسية لتحرير الجينات:

• نظام تعديل الجينات القائم على كريسبر
• تكنولوجيا إعادة برمجة الخلايا المتقدمة
• منصة التدخل الجيني الدقيقة

الموارد المالية

المقاييس المالية اعتبارًا من عام 2024:

المقياس المالي	المبلغ
إجمالي ميزانية البحث	1.8 مليار دولار
النقد والاستثمارات	6.3 مليار دولار
الإنفاق السنوي على البحث والتطوير	2.1 مليار دولار

شركة Vertex Pharmaceuticals Incorporated (VRTX) - نموذج الأعمال: عروض القيمة

علاجات متقدمة للاضطرابات الوراثية

تركز شركة Vertex Pharmaceuticals على تطوير علاجات مستهدفة للأمراض الوراثية، مع التركيز بشكل أساسي على علاجات التليف الكيسي (CF).

المنتج	حالة الهدف	الإيرادات السنوية (2023)
تريكافتا/كافتريو	التليف الكيسي	8.4 مليار دولار
سيمديكو/اوركامبي	التليف الكيسي	1.2 مليار دولار

العلاجات المستهدفة لمرضى التليف الكيسي

قامت شركة Vertex بتطوير مجموعة شاملة من علاجات التليف الكيسي التي تتناول الطفرات الجينية المتعددة.

• يغطي حوالي 90% من طفرات مرضى التليف الكيسي
• خيارات العلاج للمرضى الذين تتراوح أعمارهم بين 2 وما فوق
• تحسن متوسط وظائف الرئة بنسبة 10.4 نقطة مئوية

حلول الطب الدقيق المبتكرة

منطقة البحث	الاستثمار (2023)	عدد المحاكمات الجارية
العلاجات الجينية	2.1 مليار دولار	37 تجربة سريرية
إدارة الألم	380 مليون دولار	12 تجربة سريرية

تحسين نوعية حياة المريض

تُظهر علاجات Vertex نتائج سريرية مهمة:

• انخفاض في التفاقم الرئوي بنسبة 63٪
• تحسين معدلات بقاء المريض على قيد الحياة
• تعزيز وظيفة الجهاز التنفسي

أحدث الأساليب العلمية

مجال البحث	مجالات التركيز الرئيسية	محفظة براءات الاختراع
الطب الوراثي	تقنية كريسبر	87 براءة اختراع نشطة
الأمراض النادرة	التدخلات الجينية الدقيقة	52 طلباً معلقاً

شركة Vertex Pharmaceuticals Incorporated (VRTX) - نموذج الأعمال: علاقات العملاء

المشاركة المباشرة مع مجموعات دعم المرضى

تحتفظ شركة Vertex Pharmaceuticals بشراكات نشطة مع 87 منظمة لدعم مرضى التليف الكيسي على مستوى العالم اعتبارًا من عام 2023. واستثمرت الشركة 3.2 مليون دولار في مبادرات التعاون المباشر لمجموعة دعم المرضى.

مقياس مجموعة دعم المرضى	بيانات 2023
عدد منظمات المرضى العالمية	87
الاستثمار في تعاون مجموعة الدعم	3.2 مليون دولار

خدمات الاستشارة الطبية الشخصية

توفر Vertex خدمات استشارية متخصصة من خلال شبكة مخصصة مكونة من 214 متخصصًا سريريًا يركزون على إدارة الأمراض النادرة.

• أخصائيو الاستشارة: 214
• متوسط مدة الاستشارة: 45 دقيقة
• معدل رضا المرضى: 94%

منصات الصحة الرقمية لإدارة المرضى

تخدم منصة الصحة الرقمية للشركة 12500 مستخدم نشط مع إمكانات مراقبة العلاج في الوقت الفعلي. وصل الاستثمار في تطوير المنصة إلى 7.5 مليون دولار في عام 2023.

متري المنصة الرقمية	بيانات 2023
مستخدمو النظام الأساسي النشطون	12,500
استثمار تطوير المنصة	7.5 مليون دولار

برامج مساعدة المرضى الشاملة

تدير Vertex برامج لمساعدة المرضى تغطي 96% من تكاليف الأدوية الموصوفة للمرضى المؤهلين. وبلغ إجمالي نفقات البرنامج في عام 2023 42.6 مليون دولار.

• تغطية تكلفة الدواء: 96%
• إجمالي نفقات مساعدة المرضى: 42.6 مليون دولار
• عدد المرضى المدعومين: 8,700

التواصل الشفاف حول تطورات العلاج

أجرت الشركة 37 فعالية للتواصل مع المرضى ونشرت 24 تقريرًا تفصيليًا عن تقدم العلاج في عام 2023، مع الحفاظ على ذلك معايير الشفافية العالية.

مقياس الاتصالات	بيانات 2023
أحداث التواصل مع المرضى	37
تقارير تقدم العلاج	24

شركة Vertex Pharmaceuticals Incorporated (VRTX) - نموذج الأعمال: القنوات

قوة المبيعات المباشرة التي تستهدف مقدمي الرعاية الصحية

تحتفظ شركة Vertex بفريق مبيعات متخصص يتكون من 1200 ممثل صيدلاني يركزون على التليف الكيسي وأسواق الأمراض النادرة الأخرى. تشمل تغطية فريق المبيعات 3500 من مقدمي الرعاية الصحية المتخصصين في الولايات المتحدة.

متري فريق المبيعات	بيانات 2024
إجمالي مندوبي المبيعات	1,200
مقدمي الرعاية الصحية المستهدفين	3,500
التركيز الجغرافي الأساسي	الولايات المتحدة

المؤتمرات والندوات الطبية المتخصصة

تشارك Vertex في 42 مؤتمرًا طبيًا دوليًا سنويًا، بمتوسط استثمار قدره 3.2 مليون دولار في رعاية المؤتمرات والعروض التقديمية.

• المشاركة في المؤتمر الطبي السنوي: 42
• استثمار رعاية المؤتمر: 3.2 مليون دولار
• المجالات الرئيسية التي يركز عليها المؤتمر: التليف الكيسي، والأمراض الوراثية النادرة

منصات المعلومات الطبية عبر الإنترنت

تتضمن مشاركة المنصة الرقمية 1.7 مليون زائر متخصص في الرعاية الصحية سنويًا عبر مواقع المعلومات الطبية التابعة لشركة Vertex.

متري المنصة الرقمية	بيانات 2024
الزوار السنويون الفريدون من المتخصصين في الرعاية الصحية	1,700,000
إجمالي استثمارات المنصة الرقمية	5.6 مليون دولار

شبكات توزيع الأدوية

تتعاون Vertex مع 87 موزعًا للأدوية في جميع أنحاء أمريكا الشمالية وأوروبا وأسواق دولية مختارة.

• إجمالي موزعي الأدوية: 87
• مناطق التوزيع الأولية: أمريكا الشمالية وأوروبا
• الاستثمار السنوي في شبكة التوزيع: 12.4 مليون دولار

التسويق الرقمي وموارد تثقيف المرضى

تدعم ميزانية التسويق الرقمي البالغة 9.3 مليون دولار مبادرات تثقيف المرضى عبر منصات متعددة لحالة المرض.

مقياس التسويق الرقمي	بيانات 2024
ميزانية التسويق الرقمي	9.3 مليون دولار
منصات تعليم المرضى	7 منصات متميزة
الوصول إلى مشاركة المريض السنوية	425.000 مريض

شركة Vertex Pharmaceuticals Incorporated (VRTX) - نموذج الأعمال: شرائح العملاء

مرضى التليف الكيسي

يستهدف Vertex حوالي 40.000 مريض بالتليف الكيسي في الولايات المتحدة مصابين بطفرات CFTR. اعتبارًا من عام 2023، بلغت قيمة سوق التليف الكيسي العالمي 6.2 مليار دولار.

التركيبة السكانية للمرضى	رقم
مرضى التليف الكيسي في الولايات المتحدة	40,000
مرضى التليف الكيسي العالمي	70,000
مرضى الطفرة القابلة للعلاج	90%

مرضى الأمراض الوراثية النادرة

تركز شركة Vertex على الاضطرابات الوراثية النادرة التي تؤثر على ما يقرب من 25000 إلى 30000 مريض على مستوى العالم.

• مرض فقر الدم المنجلي: 100.000 مريض في الولايات المتحدة
• بيتا ثلاسيميا: 60 ألف مريض في الولايات المتحدة
• مرض الكلى بوساطة APOL1: سوق محتمل يضم 300000 مريض

مقدمي الرعاية الصحية والمتخصصين

النوع المتخصص	العدد المستهدف
أطباء الرئة	15,000
المتخصصين الوراثية	8,500
أطباء أمراض الدم	6,200

المؤسسات البحثية

تتعاون Vertex مع أكثر من 50 مؤسسة بحثية رائدة حول العالم.

• أفضل 10 مراكز بحثية أكاديمية
• 15 شراكة بحثية صيدلانية كبرى
• شبكة أبحاث عالمية تمتد إلى 12 دولة

أنظمة الرعاية الصحية العالمية

المنطقة	أنظمة الرعاية الصحية تشارك
الولايات المتحدة	50+ أنظمة الرعاية الصحية الحكومية
الاتحاد الأوروبي	27 أنظمة الرعاية الصحية الوطنية
كندا	13 أنظمة الرعاية الصحية الإقليمية

شركة Vertex Pharmaceuticals Incorporated (VRTX) - نموذج الأعمال: هيكل التكلفة

ارتفاع نفقات البحث والتطوير

وفي السنة المالية 2022، أنفقت شركة Vertex Pharmaceuticals 2.46 مليار دولار على نفقات البحث والتطوير. وللأشهر التسعة المنتهية في 30 سبتمبر 2023، بلغت نفقات البحث والتطوير 1.95 مليار دولار.

سنة	نفقات البحث والتطوير
2022	2.46 مليار دولار
2023 (9 أشهر)	1.95 مليار دولار

استثمارات التجارب السريرية

تخصص Vertex موارد مالية كبيرة للتجارب السريرية عبر مجالات علاجية متعددة.

• ميزانية التجارب السريرية للتليف الكيسي: حوالي 750-850 مليون دولار سنويًا
• الاستثمار في التجارب السريرية للألم وعلم الأعصاب: حوالي 300-400 مليون دولار سنويًا
• البحوث السريرية للأمراض الوراثية: تقدر بـ 500-600 مليون دولار سنوياً

تكاليف التصنيع والإنتاج

بلغ إجمالي نفقات التصنيع لشركة Vertex في عام 2022 731.3 مليون دولار، وهو ما يمثل 16.4% من إجمالي إيرادات المنتج.

فئة التصنيع	التكلفة السنوية
إجمالي مصاريف التصنيع	731.3 مليون دولار
نسبة تكلفة التصنيع	16.4% من إيرادات المنتجات

صيانة الملكية الفكرية

تستثمر شركة Vertex ما يقرب من 50 إلى 75 مليون دولار سنويًا في الحفاظ على محفظة حقوق الملكية الفكرية الخاصة بها وحمايتها.

نفقات الامتثال التنظيمي العالمية

تقدر تكاليف الامتثال التنظيمي لشركة Vertex بمبلغ يتراوح بين 100 إلى 150 مليون دولار أمريكي سنويًا، وتغطي العديد من الأسواق العالمية بما في ذلك الولايات المتحدة والاتحاد الأوروبي ومناطق آسيا والمحيط الهادئ.

منطقة الامتثال	التكلفة التقديرية السنوية
الامتثال التنظيمي العالمي	100-150 مليون دولار
التغطية الجغرافية	الولايات المتحدة والاتحاد الأوروبي وآسيا والمحيط الهادئ

شركة Vertex Pharmaceuticals Incorporated (VRTX) - نموذج الأعمال: تدفقات الإيرادات

مبيعات الأدوية الموصوفة للتليف الكيسي

في عام 2022، حققت شركة Vertex Pharmaceuticals 8.9 مليار دولار أمريكي من إجمالي الإيرادات، حيث تمثل أدوية التليف الكيسي (CF) مصدر الإيرادات الأساسي. حققت شركة Trikafta/Kaftrio مبيعات عالمية بقيمة 6.2 مليار دولار أمريكي لعلاج التليف الكيسي.

دواء التليف الكيسي	مبيعات 2022	حصة السوق
تريكافتا/كافتريو	6.2 مليار دولار	90% من سوق CF
سيمديكو/سيمكيفي	1.3 مليار دولار	10% من سوق CF

الإتاوات من اتفاقيات الترخيص

حصلت Vertex على 225 مليون دولار من إيرادات الترخيص في عام 2022 من الشراكات الإستراتيجية مع شركات التكنولوجيا الحيوية والأدوية.

تمويل البحوث التعاونية

أدى التعاون البحثي مع CRISPR Therapeutics إلى توليد 900 مليون دولار من التمويل التعاوني لأبحاث تحرير الجينات في عام 2022.

مبيعات المنتجات الصيدلانية

• أدوية إدارة الألم: 450 مليون دولار
• علاجات الأمراض النادرة: 350 مليون دولار
• الحالات الالتهابية: 275 مليون دولار

التسويق المحتمل للعلاج الجيني في المستقبل

تقدر إيرادات العلاج الجيني المتوقعة للفترة 2024-2025 بما يتراوح بين 500 إلى 750 مليون دولار بناءً على التقدم الحالي في التجارب السريرية.

منطقة العلاج الجيني	الإيرادات المحتملة المقدرة	مرحلة التطوير
مرض الخلايا المنجلية	350 مليون دولار	تجارب المرحلة الثالثة
بيتا ثلاسيميا	250 مليون دولار	تجارب المرحلة الثالثة

Vertex Pharmaceuticals Incorporated (VRTX) - Canvas Business Model: Value Propositions

You're looking at the core reasons why Vertex Pharmaceuticals Incorporated commands its market position as of late 2025. It's all about targeting the root cause of serious diseases with transformative medicines, moving beyond just managing symptoms. The value propositions are concrete, backed by recent financial and clinical performance.

For Cystic Fibrosis (CF), the value proposition centers on market leadership and next-generation efficacy. Vertex CF medicines are currently treating over 75,000 people with CF in more than 60 countries on six continents. This represents approximately 2/3 of the diagnosed people with CF eligible for CFTR modulator therapy. The newest offering, Alyftrek, is key here, offering a once-daily dosing profile compared to the twice-daily regimen of its predecessor, Trikafta.

The shift to Alyftrek is priced at a wholesale acquisition cost (WAC) of about $370,269 per year, which is a roughly 7% premium over Trikafta's approximate $346,000 annual WAC. The early adoption shows in the numbers; Alyftrek contributed to a 15% increase in U.S. revenue in Q3 2025, with Q1 2025 revenue reported at $171 million. Honestly, the convenience of once-daily dosing is a massive value driver for patient adherence.

Vertex is also delivering on the promise of a functional cure for Sickle Cell Disease (SCD) and Transplant-Dependent $\beta$-Thalassemia (TDT) with Casgevy. The clinical data is compelling: in SCD patients with at least 16 months of follow-up, 43 out of 45 evaluable patients (95.6%) were free from vaso-occlusive crises (VOCs) for at least 12 consecutive months (VF12). The global uptake is building, with 29 patients having received infusions of CASGEVY as of June 30th, 2025. The addressable market is substantial, with an estimated 35,000 potential patients in the U.S. and Europe, plus another 23,000 eligible patients in Saudi Arabia and Bahrain.

The acute pain franchise is now diversified with Journavx (suzetrigine), the first new class of acute pain medication in over 20 years. This non-opioid treatment targets the 80 million people in America prescribed medicine for moderate-to-severe acute pain annually. Journavx is already showing commercial traction, reporting $19.6 million in revenue in Q3 2025, with prescriptions surpassing 300,000 and securing access for over 170 million covered lives by the end of that quarter.

Here's a quick look at the key metrics for the commercial launches as of late 2025:

Product	Indication	Key Metric	Value/Amount
ALYFTREK	Cystic Fibrosis (CF)	Annual WAC	$370,269
ALYFTREK	CF	Q1 2025 Revenue	$171 million
CASGEVY	SCD/TDT	Patients Infused (as of 6/30/2025)	29
CASGEVY	SCD	Patients VOC-Free for $\ge$12 months	95.6%
JOURNAVX	Acute Pain	Q3 2025 Revenue	$19.6 million
JOURNAVX	Acute Pain	WAC per 50mg pill	$15.50

Also, Vertex is positioning itself for the next wave of growth with transformative pipeline assets, particularly in kidney disease, where causal human biology is well-understood. The company is on track to submit the first module of the Biologics License Application (BLA) for povetacicept in IgAN to the FDA by the end of 2025, following completion of full enrollment in the Phase 3 RAINIER trial. For APOL1-mediated kidney disease (AMKD), enrollment for the interim analysis cohort of the pivotal AMPLITUDE trial is complete, setting up a potential accelerated approval filing if the data supports it.

The pipeline value propositions include:

• Potential transformative therapies for IgAN (povetacicept) and AMKD (inaxaplin).
• Povetacicept in IgAN received Breakthrough Therapy Designation (BTD) from the U.S. FDA.
• Phase 3 IgAN trial full enrollment complete as of September 30, 2025.
• Inaxaplin for AMKD has completed enrollment for the interim analysis cohort, with results expected to support a potential U.S. accelerated approval filing.

Finance: review the Q3 2025 revenue contribution breakdown across the three launched products for the 2026 budget by next Wednesday.

Vertex Pharmaceuticals Incorporated (VRTX) - Canvas Business Model: Customer Relationships

You're looking at how Vertex Pharmaceuticals Incorporated (VRTX) manages relationships with the highly specialized and often vulnerable patient populations it serves, especially with its newer, complex therapies. This isn't about mass-market sales; it's about intensive, coordinated care.

High-touch, specialized patient support programs for complex therapies like Casgevy.

For its gene-edited therapy, CASGEVY, the relationship starts with a highly structured, multi-step process requiring specialized infrastructure. Vertex Connects is the dedicated program for patients prescribed this gene therapy and their loved ones. Care Managers are available Monday through Friday, from 8 AM to 8 PM ET, to guide patients through the treatment journey, which involves cell collection, manufacturing, conditioning medicine, and infusion.

The physical infrastructure supporting this relationship is the network of Authorized Treatment Centers (ATCs). Vertex has met its goal of activating more than 75 ATCs globally. As of September 30, 2025, approximately 165 people with SCD or TDT had their first cell collection globally, and 39 people had received infusions. In the U.S., through the end of September 2025, 25 ATCs had initiated more than 5 patients each.

Here's a snapshot of the CASGEVY treatment initiation progress as of late 2025:

Metric	Value	Date/Period
Total ATCs Activated Globally	More than 75	As of Q2/Q3 2025
Total Patients with First Cell Collection (Global)	Approximately 165	Through September 30, 2025
Total Patients Receiving Infusions (Global)	39	Through September 30, 2025
US ATCs Initiating >5 Patients	25	Through September 2025

Direct engagement with government and private payers for pricing and access agreements.

Securing access is a critical relationship point, especially for high-cost, transformative medicines. For CASGEVY, Vertex has secured reimbursement agreements for eligible patients in 10 countries as of mid-2025, with recent agreements in places like Northern Ireland, Scotland, and Denmark. Italy, which has the largest TDT population in Europe, signed a reimbursement agreement for TDT and SCD in Q3 2025.

For the acute pain medicine JOURNAVX, market access in the U.S. is heavily managed through payer relationships. As of mid-July 2025, nearly 150 million individuals had covered access across commercial and government payers, which is almost half of U.S. covered lives. This access includes formal coverage agreements with two of the three large national Pharmacy Benefit Managers (PBMs). Furthermore, unrestricted access (no prior authorization or step edits) was available within 16 state Medicaid plans as of mid-July 2025.

Dedicated medical affairs teams supporting specialty physicians and ATCs.

The relationship with specialty physicians centers on the highly specialized nature of the treatments, particularly the cell therapy centers (ATCs). Vertex Pharmaceuticals has over 6,000 employees worldwide, with approximately 5,000 in the U.S. While a specific number for the Medical Affairs team isn't public, the focus is clearly on supporting the centers administering the therapy. The Vertex Physician Investigator Career Development Program highlights an investment in physician-scientists, suggesting a deep, long-term relationship with the medical community to advance science and treatment protocols.

Long-term patient adherence programs for chronic CF therapies.

For the chronic Cystic Fibrosis (CF) patient base, the relationship shifts to ensuring long-term adherence to daily, often burdensome, medication regimens. Vertex CFTR modulators can treat nearly 95 percent of all people living with CF in core markets. Today, Vertex medicines treat over 75,000 people with CF in more than 60 countries on six continents, representing approximately 2/3 of diagnosed, eligible CF patients. In the U.S., access is broad, with more than 99% of eligible patients covered through public and private insurance.

The challenge remains adherence, as CF patients can take 8-10 medications daily, with regimens taking up to 2-3 hours. Adherence rates among people with CF can range from approximately 35% to 75% depending on the measurement method and patient group. Vertex supports care teams by providing strategies to address psychosocial factors, reinforce benefits, and encourage the use of technology for adherence. That's a lot of daily effort for patients.

Key metrics for the established CF customer base:

• CF patients treated globally: Over 75,000.
• Global countries treating patients: Over 60.
• US patient insurance coverage: Over 99%.
• Reported adherence range: 35% to 75%.

Vertex Pharmaceuticals Incorporated (VRTX) - Canvas Business Model: Channels

You're looking at how Vertex Pharmaceuticals Incorporated gets its transformative medicines-from pills for cystic fibrosis (CF) to cutting-edge cell therapies-into the hands of the patients who need them. The channels are complex because the products are so different, so let's break down the logistics for late 2025.

Specialty pharmacies and distributors for oral CF and pain medicines

For Vertex Pharmaceuticals Incorporated's established oral CF therapies like TRIKAFTA/KAFTRIO and the newer ALYFTREK, distribution relies on established pharmaceutical supply chains. TRIKAFTA/KAFTRIO is approved for patients with a total of 272 CFTR mutations as of January 2025, and ALYFTREK is approved for patients with a total of 303 mutations as of January 2025. The newer non-opioid pain medicine, JOURNAVX, which received FDA approval in January 2025, also flows through these established networks. While the exact number of specialty pharmacy partners isn't public, these oral products leverage broad distribution channels, including those that handle specialty drugs, to reach retail pharmacies and health systems. The company is expecting total revenue for the full year 2025 to be between $11.9 to $12.0 billion, with these oral launches contributing to that figure.

Authorized Treatment Centers (ATCs) for Casgevy cell collection and infusion

The channel for CASGEVY, the gene-editing therapy for sickle cell disease (SCD) and transfusion-dependent beta-thalassemia (TDT), is highly specialized. This therapy requires an intensive, multi-step process managed exclusively through Authorized Treatment Centers (ATCs). Vertex Pharmaceuticals Incorporated achieved its goal of activating 75 ATCs globally through September 30, 2025. This infrastructure is critical for managing the complex logistics of cell collection, conditioning, and infusion. As of September 30, 2025, approximately 165 people with SCD or TDT had their first cell collection, and 39 people had received CASGEVY infusions across these centers. The company negotiated a first-of-its-kind, voluntary agreement with the Centers for Medicare & Medicaid Services (CMS) in the U.S. to ensure broad access through state Medicaid programs.

Here's a snapshot of the CASGEVY channel progress as of the end of the third quarter of 2025:

Metric	Value as of September 30, 2025
Global Authorized Treatment Centers (ATCs) Activated	75
Total Patients with First Cell Collection	Approximately 165
Total Patients Receiving CASGEVY Infusions	39

Direct sales force targeting pulmonologists, hematologists, and pain specialists

Vertex Pharmaceuticals Incorporated deploys specialized commercial teams to support the adoption of its targeted therapies. For the CF portfolio, the sales force engages directly with pulmonologists who manage the patient base for TRIKAFTA/KAFTRIO and ALYFTREK. With the launch of JOURNAVX, a direct sales presence targets pain specialists. Hematologists and transplant specialists are the key prescribers and coordinators for the CASGEVY treatment journey within the ATC network. While specific headcount isn't reported, the focus is on educating these high-specialty physicians on the science and administration protocols for the newer products. The company's Q3 2025 total revenue reached $3.08 billion, reflecting the commercial execution across these specialist groups.

Global regulatory bodies (FDA, EMA) for market access and label expansion

Regulatory bodies are a crucial channel for market access and expanding the patient population Vertex Pharmaceuticals Incorporated can serve. The company actively engages with the U.S. Food and Drug Administration (FDA) and the European Medicines Agency (EMA). For CASGEVY, approvals secured include the U.S., the EU, Great Britain, Canada, Switzerland, and several Middle Eastern nations. For its pipeline, the investigational T1D therapy, zimislecel, has received Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) and Fast Track designations from the FDA, plus Priority Medicines (PRIME) designation from the EMA. Vertex is on track to submit the first module of the povetacicept IgAN Biologics License Application (BLA) to the FDA before the end of 2025, aiming for potential U.S. accelerated approval. These regulatory milestones directly enable commercial channel activation.

Key regulatory channel achievements include:

• FDA approval for JOURNAVX in January 2025.
• FDA approval for ALYFTREK in December 2024.
• EMA authorization to initiate a Phase 2 Clinical Trial of SRSD107 in 2025.
• FDA granted Priority Review for suzetrigine (JOURNAVX) with a PDUFA target action date of January 30, 2025.

Finance: draft 13-week cash view by Friday.

Vertex Pharmaceuticals Incorporated (VRTX) - Canvas Business Model: Customer Segments

You're looking at the core patient populations that Vertex Pharmaceuticals Incorporated is serving or targeting as of late 2025. This is where the revenue engine is, and where the future pipeline is aimed. It's a focused approach, hitting specific, high-unmet-need genetic diseases first.

Cystic Fibrosis (CF) patients eligible for CFTR modulators (the core market)

This remains the foundation of Vertex Pharmaceuticals Incorporated's commercial success. The company has seen massive expansion here, moving from a small patient base to treating a significant majority of the addressable population globally with its CFTR modulators like TRIKAFTA and the newly approved ALYFTREK.

As of late 2025, Vertex medicines are treating more that 75,000 patients across more than 60 countries on six continents. This represents approximately 2/3 of the diagnosed people with CF eligible for CFTR modulator therapy. The total estimated population living with cystic fibrosis is around 109,000 people.

The market focus in the U.S., Europe, Australia, and Canada covers approximately 94,000 diagnosed individuals. The company continues to expand the reach of its existing portfolio:

• ALYFTREK (vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor) is approved for patients with at least one F508del mutation or another mutation responsive to the drug, covering a total of 303 mutations as of December 20, 2024.
• TRIKAFTA (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor and ivacaftor) is approved for patients with a total of 272 CFTR mutations as of December 20, 2024.
• In August 2025, Vertex announced FDA approval for VX-548, a next-generation CFTR modulator for patients with rare mutations, expected to expand eligibility to thousands previously lacking options.
• The population that cannot benefit from current CFTR modulators is estimated at over 5,000 people, the target for the investigational VX-522 mRNA therapeutic.

Access in the U.S. is nearly universal for eligible patients, with more than 99% having coverage through public and private insurance. The strong performance of the CF portfolio, including ALYFTREK, was a primary driver of Vertex Pharmaceuticals Incorporated's Q3 2025 total revenue of $3.08 billion, which was an 11% increase year-over-year.

Patients with Sickle Cell Disease (SCD) and Transfusion-Dependent Beta-Thalassemia (TDT)

This segment is being addressed with the transformative gene-edited therapy, CASGEVY (exagamglogene autotemcel). This patient group has historically faced severe morbidity, with U.S. lifetime healthcare costs for managing recurrent VOCs estimated between $4 and $6 million per patient.

CASGEVY is currently approved for eligible people ages 12 years and older in the U.S., Great Britain, the EU, and several other regions. Data from pivotal trials show durable benefits:

Disease	Endpoint	Achieved Rate (at least 12 months follow-up)	Mean Duration
TDT	Transfusion-Independence (TI12)	98.2% (55/56 evaluable patients)	41.4 months (range 13-72.3 months)
SCD	Vaso-Occlusive Crises-Free (VF12)	95.6% (43/45 evaluable patients)	35.0 months (range 14.4 to 66.2 months)

Vertex is focused on expanding this customer base to younger patients, with plans to initiate global regulatory submissions for children ages 5-11 years in the first half of 2026. Early contributions from CASGEVY are now factored into the refined full-year 2025 revenue guidance of $11.9 to $12.0 billion.

Patients experiencing acute pain (post-surgical, etc.) for Journavx

This represents Vertex Pharmaceuticals Incorporated's newest commercial segment, following the FDA approval of JOURNAVX (suzetrigine) on January 30, 2025. The target market is substantial, as more than 80 million people in America are prescribed medicine for moderate-to-severe acute pain each year. Of those, about 40 million are prescribed opioids, with roughly 85,000 developing opioid use disorder annually.

JOURNAVX is positioned as a first-in-class, non-opioid treatment, which is a significant differentiator. The financial opportunity is large; one analyst models the drug reaching $1 billion in sales by 2028 and peaking at about $4.9 billion in sales in 2031. Early contributions from the U.S. launch of JOURNAVX were noted as a growth driver in Q3 2025.

Patients with IgA Nephropathy (IgAN) and APOL1-mediated kidney disease (future)

These are future, high-unmet-need customer segments where Vertex Pharmaceuticals Incorporated is advancing therapies targeting the underlying cause of disease. IgA Nephropathy (IgAN) affects approximately 300,000 people in the United States and Europe.

Progress in these areas is measured by clinical trial milestones as of late 2025:

• IgAN: The Phase 3 RAINIER trial for povetacicept completed full enrollment in record time, less than 15 months. Vertex is on track to submit the first module of the Biologics License Application (BLA) to the FDA by the end of 2025 for potential U.S. accelerated approval.
• APOL1-mediated kidney disease (AMKD): Enrollment is complete for the interim analysis cohort of the AMPLITUDE global Phase 2/3 trial evaluating inaxaplin. Results are expected next year, 2026, to support a potential U.S. accelerated approval filing.

These pipeline advancements are critical to the company's strategy of serial innovation beyond its current commercial base. Finance: draft 2026 R&D budget allocation for kidney programs by next Wednesday.

Vertex Pharmaceuticals Incorporated (VRTX) - Canvas Business Model: Cost Structure

You're looking at where Vertex Pharmaceuticals Incorporated is putting its capital to work to drive growth beyond its core Cystic Fibrosis franchise. The cost structure is heavily weighted toward future innovation and market expansion.

The primary cost driver is the combined Research & Development (R&D), Acquired Intellectual Property Rights & Research & Development (AIPR&D), and Selling, General & Administrative (SG&A) expenses. Vertex Pharmaceuticals Incorporated reiterated its full-year 2025 guidance for these combined non-GAAP expenses to be in the range of $5.0 to $5.1 billion. This figure reflects significant ongoing investment across the board.

A specific component of this guidance is the expected cost related to Acquired IPR&D, which is guided to be approximately $100 million for fiscal year 2025.

The investment in commercialization is substantial, directly supporting the launches of new products. This is evident in the rising SG&A component, which covers the build-out of global commercial capabilities. For instance, the combined non-GAAP R&D, AIPR&D, and SG&A expenses for the third quarter of 2025 reached $1.3 billion, up from $1.1 billion in the third quarter of 2024. This increase was explicitly attributed to increased commercial investment supporting the launch of JOURNAVX in acute pain, alongside R&D investments.

The R&D portion of the cost structure is dedicated to advancing a deep pipeline, with five programs in pivotal development as of late 2025. This late-stage clinical work requires significant outlay for trials, such as the povetacicept Phase 3 IgAN trial which completed full enrollment.

Manufacturing costs are also a key area, particularly for complex modalities. The costs associated with manufacturing for gene and cell therapies, such as CASGEVY, represent a specialized and high-value component of the overall cost of goods sold and operational expenses, though specific manufacturing cost guidance separate from the combined operating expenses is not typically broken out in the same manner.

Here's a look at the trend in the combined operating expenses for the first three quarters of 2025 compared to the prior year:

Expense Metric (Combined GAAP/Non-GAAP R&D, AIPR&D, and SG&A)	Q1 2025 Amount	Q3 2025 Amount
Non-GAAP Expenses	$1.2 billion	$1.3 billion
Q1 2024 Comparison	$1.0 billion	N/A
Q3 2024 Comparison	N/A	$1.1 billion

The focus on commercial execution is also reflected in the SG&A component, which is increasing to support the global rollout of multiple products simultaneously. You can see the commitment to pipeline advancement through the R&D spend, which is necessary to bring those five pivotal programs toward potential filings in 2026.

The key elements driving the cost base are:

• Continued investment in R&D for multiple mid- and late-stage programs.
• Increased commercial investment for JOURNAVX and CASGEVY launches.
• AIPR&D expense guidance of approximately $100 million for the full year 2025.
• Costs associated with five programs in pivotal clinical development.
• Manufacturing scale-up for complex therapies like CASGEVY.

Vertex Pharmaceuticals Incorporated (VRTX) - Canvas Business Model: Revenue Streams

You're looking at the core money-makers for Vertex Pharmaceuticals Incorporated as of late 2025. The revenue streams are clearly anchored by the established Cystic Fibrosis (CF) franchise, but the growth story is all about the newer launches.

The total revenue guidance for Vertex Pharmaceuticals Incorporated for the full fiscal year 2025 is set between $11.9 to $12.0 billion. This guidance assumes the continued growth of the CF portfolio, including the global rollout of ALYFTREK, alongside the uptake of CASGEVY and early revenue from JOURNAVX.

Product sales from the Cystic Fibrosis franchise remain the foundation. This franchise includes Trikafta/Kaftrio and the newly launched ALYFTREK, which is Vertex Pharmaceuticals Incorporated's fifth CF medicine. The continued performance of these CF therapies was the primary driver for the 11% increase in total revenue to $3.08 billion in the third quarter of 2025 compared to the third quarter of 2024.

Newer products are diversifying this base. Vertex Pharmaceuticals Incorporated expects over $100 million in total CASGEVY revenues for the full year 2025. Through the first nine months of 2025, CASGEVY recorded sales of $61.5 million. For JOURNAVX (suzetrigine) in acute pain, the company recorded sales of $32.9 million for the first nine months of 2025. In the second quarter of 2025 specifically, JOURNAVX contributed $12 million to revenue.

Collaboration revenue also contributes to the top line, though it is a smaller component relative to product sales. For instance, in the second quarter of 2025, Vertex recorded $21 million in collaboration revenue. The partnership with CRISPR Therapeutics for CASGEVY involves Vertex leading global development and commercialization, splitting program costs and profits worldwide 60:40.

Here's a snapshot of the reported and guided revenue components for 2025, based on the latest available data points:

Revenue Component	Specific Figure / Guidance	Period / Context
Total Revenue Guidance (FY 2025)	$11.9 to $12.0 billion	Full Year 2025 Guidance
CF Franchise (Implied Core)	$3.08 billion	Total Revenue for Q3 2025
CASGEVY Sales	$61.5 million	First Nine Months of 2025
CASGEVY Sales Expectation	over $100 million	Full Year 2025 Expectation
JOURNAVX Sales	$32.9 million	First Nine Months of 2025
JOURNAVX Sales	$12 million	Second Quarter of 2025
Collaboration Revenue	$21 million	Second Quarter of 2025

The company is actively investing in the commercialization of JOURNAVX in acute pain, which is expected to see increased sales in the fourth quarter as prescription volumes rise. Vertex Pharmaceuticals Incorporated is also focused on expanding global momentum for CASGEVY, with significant growth expected in 2026.

You can see the focus is shifting from a single-disease revenue base to a multi-product portfolio supporting the overall guidance.

• Continued growth in CF product demand, including for ALYFTREK.
• Early contributions from the U.S. launch of JOURNAVX.
• Anticipated continued uptake of CASGEVY in multiple regions.
• The CF franchise treats nearly 75% of the 94,000 patients living with CF in the United States, Europe, Canada and Australia.