Stoke Therapeutics, Inc. (STOK): historia, propiedad, misión, cómo funciona & gana dinero

¿Cómo pasa una empresa de biotecnología de una pérdida neta a un ingreso neto de $51.0 millones en los primeros nueve meses de 2025? Stoke Therapeutics, Inc. está haciendo exactamente eso, aprovechando su plataforma patentada TANGO (Targeted Augmentation of Nuclear Gene Output) para desarrollar medicamentos de ARN modificadores de enfermedades para enfermedades genéticas graves como el síndrome de Dravet.

Este cambio masivo, impulsado por una colaboración estratégica con Biogen que incluyó una $165 millones pago inicial, sugiere un punto de inflexión crítico en su valoración, especialmente porque los inversores institucionales como BlackRock, Inc. mantienen más 71 millones acciones. Es necesario comprender cómo funciona este enfoque único de regulación positiva de la proteína a partir de una copia genética sana, además de dónde se encuentran las verdaderas oportunidades de ingresos a corto plazo más allá del efectivo inicial de la asociación.

Analizaremos la historia de la empresa, su misión de abordar las haploinsuficiencias y cómo su ciencia se traduce en un modelo de negocio que generó $183,0 millones en ingresos del año hasta la fecha al 30 de septiembre de 2025, para que definitivamente pueda tomar una decisión informada.

Stoke Therapeutics, Inc. (STOK) Historia

Dado el cronograma de fundación de la empresa

Año de establecimiento

Stoke Therapeutics, Inc. se estableció en 2014.

Ubicación original

La empresa tiene su sede en Bedford, Massachusetts, un centro clave para la innovación biotecnológica en Estados Unidos.

Miembros del equipo fundador

La empresa fue cofundada por el profesor Adrian R. Krainer, Ph.D., e Isabel Aznarez, Ph.D., cuyo trabajo pionero sobre el empalme de ARN proporcionó la base científica. Se asociaron con Huw Nash, Ph.D., quien se desempeñó como director ejecutivo fundador.

Capital/financiación inicial

La financiación inicial de la empresa incluyó una ronda inicial de aproximadamente $ 850 mil a finales de 2014. La primera gran inyección de capital fue una ronda de financiación Serie A de 40 millones de dólares en 2015, liderada por Apple Tree Partners. Este dinero fue la chispa para empezar realmente a construir la plataforma.

Dados los hitos de evolución de la empresa

Dados los momentos transformadores de la empresa

El camino desde un concepto científico hasta una empresa de biotecnología que cotiza en bolsa ha estado definido por unas cuantas decisiones críticas y de alto riesgo. La creencia central es que restaurar la expresión de proteínas, no sólo bloquearla o reemplazarla, es la clave para tratar enfermedades genéticas. Ése es un cambio fundamental.

• El Compromiso de la Plataforma TANGO: Al principio, la decisión de centrar la plataforma de aumento dirigido de la producción de genes nucleares (TANGO) en las enfermedades por haploinsuficiencia (en las que un paciente tiene solo una copia funcional de un gen) fue transformadora. Esto les dio un mercado claro y al que dirigirse, empezando por el síndrome de Dravet.
• La Asociación Biogen 2025: Esto fue un cambio de juego. La colaboración para zorevunersen proporcionó una importante inyección de efectivo $165 millones por adelantado, además del potencial de hasta $385 millones en hitos. Esta financiación no dilutiva, junto con la experiencia comercial global de Biogen, eliminó el riesgo del desarrollo de su programa líder y amplió la pista de efectivo de la empresa hasta mediados de 2028. Esta es definitivamente una posición sólida para una biotecnología en etapa clínica.
• Fortaleza financiera en 2025: El impacto inmediato del acuerdo de Biogen queda claro en los datos fiscales de 2025. Durante los nueve meses que terminaron el 30 de septiembre de 2025, la compañía reportó ingresos de $183,0 millones, generando un ingreso neto de $51.0 millones, un cambio enorme con respecto a la pérdida del año anterior. Esta fortaleza financiera les permite impulsar agresivamente el estudio EMPEROR de Fase 3.

Puede ver el panorama financiero completo en nuestro desglose detallado: Desglosando la salud financiera de Stoke Therapeutics, Inc. (STOK): conocimientos clave para los inversores

Estructura de propiedad de Stoke Therapeutics, Inc. (STOK)

Stoke Therapeutics, Inc. (STOK) es una empresa de biotecnología que cotiza en bolsa y su estructura de propiedad está fuertemente inclinada hacia inversores institucionales, lo que es típico de una empresa en etapa clínica con alto potencial de crecimiento pero también alto riesgo.

Esta estructura significa que los grandes administradores de activos, como BlackRock, Inc. y Vanguard Group Inc., tienen la mayor parte del poder de toma de decisiones a través de sus importantes participaciones accionarias, lo que influye en la junta directiva y la dirección estratégica. Explorando el inversor de Stoke Therapeutics, Inc. (STOK) Profile: ¿Quién compra y por qué?

Dado el estado actual de la empresa

Stoke Therapeutics es una empresa pública que cotiza en la Bolsa de Valores NASDAQ con el símbolo STOK. A partir de noviembre de 2025, la empresa se centra en el avance de su plataforma patentada de aumento dirigido de la producción de genes nucleares (TANGO), con su principal medicamento en investigación, zorevunersen, en un estudio de fase 3 para el síndrome de Dravet. Este estatus público requiere una rigurosa transparencia financiera y el cumplimiento de las regulaciones de la Comisión de Bolsa y Valores (SEC).

El precio de las acciones cotizaba alrededor de 29,34 dólares por acción el 21 de noviembre de 2025, lo que refleja un aumento significativo de aproximadamente el 149,10% con respecto al año anterior, pero la compañía aún enfrenta una pérdida operativa neta de 43,1 millones de dólares en el tercer trimestre de 2025, por lo que el riesgo es definitivamente real. La empresa se encuentra en una fase de uso intensivo de capital, razón por la cual el respaldo institucional es tan crítico.

Dado el desglose de propiedad de la empresa

La estructura de propiedad está dominada por dinero institucional, un patrón común en el sector biotecnológico donde fondos especializados y grandes administradores de activos proporcionan el capital necesario para la investigación y los ensayos clínicos. Los inversores institucionales poseen más de cuatro quintas partes de las acciones en circulación.

Dado el liderazgo de la empresa

El equipo de liderazgo es una mezcla de cofundadores y veteranos de la biotecnología, aunque la compañía experimentó una transición significativa a principios de 2025, lo que indica un cambio de enfoque hacia el desarrollo clínico en etapa tardía y la preparación para la comercialización. Ian F. Smith fue nombrado director ejecutivo interino en marzo de 2025, en sustitución del Dr. Edward M. Kaye, quien pasó a desempeñar una función de asesoramiento.

La estructura actual está diseñada para guiar a la empresa a través de sus ensayos críticos de Fase 3 y hacia un posible lanzamiento comercial.

• Director ejecutivo y director interino: Ian F. Smith, designado en marzo de 2025 para liderar la empresa durante la búsqueda de un director general permanente.
• Presidente Ejecutivo Interino de la Junta: Arthur Tzianabos, Ph.D., quien también lidera la búsqueda del director ejecutivo permanente.
• Director financiero: Tommy Leggett, dirigiendo la estrategia financiera para los programas clínicos de uso intensivo de capital.
• Director médico: Barry Ticho, M.D., Ph.D., FACC, supervisa el desarrollo clínico de zorevunersen y otros candidatos en proceso.
• Cofundador y vicepresidente senior, jefe de investigación: Isabel Aznarez, Ph.D., que mantiene un papel clave en el impulso de la plataforma científica (TANGO).

La junta directiva tiene experiencia, con una antigüedad promedio de 7,2 años, lo que ayuda a equilibrar la relativa inexperiencia del equipo de gestión ejecutiva, cuya antigüedad promedio es de aproximadamente 1,2 años. Esa es una buena señal para la gobernanza, pero aún así, se desea estabilidad en la cima a medida que se acerca la comercialización.

Stoke Therapeutics, Inc. (STOK) Misión y valores

La misión principal de Stoke Therapeutics es ser pionera en una nueva clase de medicamentos basados en ARN para abordar la causa genética subyacente de enfermedades graves, yendo más allá del manejo de los síntomas para restaurar fundamentalmente la salud. Este ambicioso objetivo está anclado en una cultura que exige valentía en la ciencia y una profunda empatía por los pacientes a los que atiende.

El propósito principal de Stoke Therapeutics

No estás simplemente invirtiendo en un proyecto científico; está respaldando a un equipo con un propósito claro y centrado en el paciente que impulsa sus decisiones financieras y clínicas. Por ejemplo, su enfoque en la ciencia patentada es lo que condujo a los ingresos sustanciales de $183,0 millones durante los nueve meses finalizados el 30 de septiembre de 2025, en gran parte gracias a acuerdos de colaboración, lo que supone un gran salto con respecto al año anterior. Ese tipo de capital es el combustible para su misión.

Declaración oficial de misión

La misión de la empresa es fundamentalmente corregir la causa raíz de los trastornos genéticos, específicamente aquellos causados por haploinsuficiencia, donde una persona tiene sólo una copia funcional de un gen, lo que produce aproximadamente la mitad de la cantidad normal de proteína. Stoke Therapeutics se dedica a:

• Restaurar la expresión de proteínas aprovechando el potencial del cuerpo con medicina de ARN.
• Abordar la causa subyacente de enfermedades graves mediante la regulación positiva de la expresión de proteínas con medicamentos basados ​​en ARN.
• Brindar tratamientos nuevos e innovadores a personas con enfermedades genéticas graves al desbloquear el proceso natural del cuerpo para controlar la expresión genética.

Esta es una misión de alto riesgo. Si tienen éxito con su candidato principal, zorevunersen, para el síndrome de Dravet, podría ser la primera terapia modificadora de la enfermedad para esa afección, lo que supone una enorme oportunidad de mercado y un profundo impacto humano. Puedes conocer más sobre el interés institucional en este espacio visitando Explorando el inversor de Stoke Therapeutics, Inc. (STOK) Profile: ¿Quién compra y por qué?

Declaración de visión

La visión de Stoke Therapeutics es una aspiración a largo plazo que enmarca su compromiso con la confiabilidad y la accesibilidad en el ámbito de las enfermedades raras. Su objetivo es un futuro en el que:

• Toda persona con una enfermedad genética grave puede esperar una posible solución de una fuente confiable.

No se trata sólo de un medicamento; se trata de establecer su plataforma de aumento dirigido de la producción de genes nucleares (TANGO) como esa fuente confiable para una variedad de haploinsuficiencias, como su trabajo sobre la atrofia óptica autosómica dominante (ADOA). Definitivamente están jugando a largo plazo, respaldados por una sólida posición de efectivo de 328,6 millones de dólares al 30 de septiembre de 2025, que se proyecta financiar operaciones hasta mediados de 2028.

Valores fundamentales de Stoke Therapeutics

Su ADN cultural se basa en un conjunto de valores fundamentales que respaldan directamente la naturaleza de alto riesgo y alta recompensa de la I+D en biotecnología. Estos valores actúan como un filtro para la contratación y la toma de decisiones, asegurando que el equipo se mantenga enfocado y resiliente. No son sólo palabras de moda; son guías operativas:

• Aparece Real: Sea respetuoso, empático, auténtico y escuche para aprender.
• Enciende sin miedo: Sea valiente y navegue reflexivamente por las oportunidades, los desafíos y los cambios.
• Habla y cumple: Escuche atentamente, debata con intención y avance como uno solo.
• Inspirado por el impacto: Trabaje con un sentido de urgencia impulsado por la pasión de marcar la diferencia para los pacientes.
• Serio acerca de la diversión: Decididos a construir experiencias compartidas para equilibrar la seriedad de sus esfuerzos científicos.

Lema/eslogan dado de la empresa

Si bien utilizan varias frases contundentes, la que mejor capta su ambición científica y su enfoque en el paciente es una clara declaración de intenciones para su tecnología.

• Restaurando audazmente la salud genética.

Esa frase resume toda su plataforma. Es una promesa poderosa, y sus ingresos netos en el tercer trimestre de 2025 de $51.0 millones muestra que están trabajando en el aspecto empresarial para financiar esta visión audaz.

Stoke Therapeutics, Inc. (STOK) Cómo funciona

Stoke Therapeutics opera creando medicamentos basados en ARN que tratan la causa subyacente de enfermedades genéticas graves, no solo los síntomas, aumentando precisamente la producción de proteínas. La compañía utiliza su plataforma patentada TANGO (Targeted Augmentation of Nuclear Gene Output) para desarrollar oligonucleótidos antisentido (ASO) que restablecen los niveles de proteínas en pacientes con una afección llamada haploinsuficiencia.

En esencia, los ASO de Stoke se unen a una región específica de la transcripción del ARN premensajero (pre-ARNm) de la copia sana de un gen, evitando un evento de empalme natural que de otro modo conduciría a la degradación del ARNm. Esta simple acción significa que se crea un ARN mensajero (ARNm) más productivo, lo que a su vez aumenta la producción de la proteína esencial y natural a niveles normales. Esta es una forma definitivamente inteligente de lograr que el cuerpo se ayude a sí mismo.

Cartera de productos/servicios de Stoke Therapeutics

Marco operativo de Stoke Therapeutics

El valor de la empresa se crea principalmente a través de su motor de investigación y desarrollo, que se basa en la plataforma TANGO y su capacidad para identificar y desarrollar ASO para una amplia gama de haploinsuficiencias.

• Identificación de objetivos de precisión: Stoke se centra en las haploinsuficiencias autosómicas dominantes, en las que una mutación en una copia de un gen da como resultado aproximadamente el 50% del nivel de proteína requerido, lo que provoca la enfermedad.
• TANGO ASO Diseño: Los investigadores diseñan ASO (pequeños fragmentos de ARN modificado) para unirse al pre-ARNm de la copia del gen sano, apuntando específicamente a un evento de empalme no productivo.
• Aumento de proteínas: La unión de ASO aumenta la cantidad de ARNm productivo, aumentando así (o "avivando") la producción de proteínas de la copia del gen sano para restaurar niveles de proteínas casi normales.
• Avance clínico: El principal foco operativo en 2025 es el estudio global EMPEROR de fase 3 para zorevunersen, con el reclutamiento de pacientes en curso en EE. UU., Reino Unido y Japón.
• Motor financiero: Los ingresos durante los nueve meses finalizados el 30 de septiembre de 2025 fueron de 183,0 millones de dólares, impulsados en gran medida por los acuerdos de colaboración estratégica con Biogen y Acadia Pharmaceuticals. Aquí está el cálculo rápido: el ingreso neto para el mismo período fue de $51,0 millones, lo que muestra el beneficio financiero inmediato de estas asociaciones.

Las ventajas estratégicas de Stoke Therapeutics

El éxito de mercado de Stoke depende de su tecnología única y su posicionamiento estratégico en el ámbito de las enfermedades raras, donde la necesidad médica insatisfecha es alta.

• Plataforma patentada TANGO: Se trata de una plataforma independiente de la enfermedad, lo que significa que se puede aplicar a más de 250 enfermedades de haploinsuficiencia conocidas, lo que brinda a la empresa un potencial de desarrollo muy amplio más allá de su enfoque inicial en el sistema nervioso central y los trastornos oculares.
• Potencial de modificación de la enfermedad: Zorevunersen ha demostrado su potencial no solo para controlar las convulsiones en el síndrome de Dravet, sino también para mejorar la cognición y el comportamiento, lo cual es un diferenciador clave de los medicamentos anticonvulsivos estándar de atención actuales. Esta es una propuesta de valor enorme para los pacientes y sus familias.
• Colaboraciones estratégicas: La asociación con Biogen proporciona un sólido socio de comercialización para zorevunersen fuera de EE. UU., Canadá y México, además de proporcionar un capital sustancial no dilutivo. Puede leer más sobre quién invierte y por qué en Explorando el inversor de Stoke Therapeutics, Inc. (STOK) Profile: ¿Quién compra y por qué?
• Fuerte pista de efectivo: Al 30 de septiembre de 2025, la compañía tenía $328,6 millones en efectivo, equivalentes de efectivo y valores negociables, que se anticipa financiará operaciones hasta mediados de 2028, mucho más allá de la lectura de datos esperada de la Fase 3 en la segunda mitad de 2027.

Stoke Therapeutics, Inc. (STOK) Cómo genera dinero

Stoke Therapeutics, Inc. es una empresa de biotecnología en etapa clínica que gana dinero principalmente a través de pagos por adelantado y logros importantes de acuerdos de colaboración estratégica con socios farmacéuticos más grandes, ya que sus principales fármacos candidatos aún se encuentran en ensayos clínicos y aún no han sido aprobados para su venta.

Su motor financiero se basa en la monetización de su plataforma tecnológica patentada, TANGO (Targeted Augmentation of Nuclear Gene Output), al obtener capital no diluible de socios como Biogen y Acadia Pharmaceuticals, que ayuda a financiar el costo extremadamente alto del desarrollo de nuevos medicamentos para enfermedades genéticas raras.

Desglose de ingresos de Stoke Therapeutics

Durante los nueve meses finalizados el 30 de septiembre de 2025, Stoke Therapeutics informó ingresos totales de aproximadamente $183,0 millones, un salto enorme con respecto al año anterior, impulsado casi en su totalidad por el reconocimiento de ingresos de un importante acuerdo de colaboración. Aquí están los cálculos rápidos sobre de dónde vino ese dinero:

el 82.4% La participación del reconocimiento de licencia de propiedad intelectual de Biogen proviene de la amortización del gran pago inicial de $165 millones recibido en el primer trimestre de 2025, que se reconoce durante el período de desempeño estimado de la obligación de licencia de propiedad intelectual (PI). Se trata de una enorme inyección de efectivo que les da una larga pista de aterrizaje.

Economía empresarial

El principal motor económico de Stoke Therapeutics es su plataforma TANGO, que está diseñada para tratar enfermedades causadas por haploinsuficiencia, donde un paciente tiene una copia funcional de un gen y una copia no funcional, lo que conduce a una deficiencia de proteínas. TANGO utiliza oligonucleótidos antisentido (ASO) para regular positivamente la producción de proteínas a partir de la copia del gen sano.

El modelo de negocio es un clásico juego biotecnológico de alto riesgo y alta recompensa, que aprovecha las asociaciones para asumir el costo y el riesgo del desarrollo clínico. Así es como se compara la economía:

• Mercado objetivo de alto valor: Su candidato principal, zorevunersen, apunta al síndrome de Dravet, una epilepsia genética poco común, y STK-002 apunta a la atrofia óptica autosómica dominante (ADOA). Ambas son enfermedades graves y desatendidas, lo que las califica para una posible designación de medicamento huérfano, un camino que normalmente respalda un modelo de precios premium una vez aprobado.
• Mitigación de riesgos a través de asociaciones: La colaboración con Biogen para zorevunersen fuera de América del Norte desplaza una parte importante de la carga financiera. Biogen está compartiendo 30 por ciento de los costos de desarrollo clínico externo, además Stoke Therapeutics es elegible para hasta $385 millones en desarrollo y pagos por hitos comerciales.
• Flujo futuro de regalías: La ventaja económica a largo plazo está ligada a las regalías escalonadas, que van desde dos dígitos bajos hasta diez, sobre las ventas netas potenciales en el territorio de Biogen. Stoke Therapeutics conserva todos los derechos comerciales de zorevunersen en los lucrativos mercados de Estados Unidos, Canadá y México.
• Quema de efectivo frente a pista: La empresa aún no es rentable y opera con pérdidas netas, pero los ingresos de la colaboración definitivamente han ampliado su pista de efectivo.

La economía depende de que zorevunersen supere con éxito el ensayo EMPEROR de fase 3. Si se aprueba ese medicamento, la compañía pasará de un modelo de colaboración e ingresos a un modelo de venta de productos en su territorio central de América del Norte.

Stoke Therapeutics' Desempeño financiero

A noviembre de 2025, el panorama financiero se define por una importante inversión en I+D y una sólida posición de efectivo reforzada por el acuerdo con Biogen. La compañía está utilizando este capital para impulsar sus programas principales hacia la presentación regulatoria.

• Recuperación del ingreso neto: Para los nueve meses terminados el 30 de septiembre de 2025, la compañía reportó una utilidad neta de aproximadamente 51,1 millones de dólares, un cambio sustancial con respecto a la pérdida neta del año anterior, principalmente debido al reconocimiento de ingresos único de la colaboración con Biogen en el primer trimestre de 2025.
• Alta inversión en I+D: Los gastos de investigación y desarrollo (I+D) siguen siendo el mayor costo operativo, totalizando aproximadamente 96,3 millones de dólares durante los primeros nueve meses de 2025. Este gasto de 2025 es un aumento con respecto a 2024, lo que refleja la aceleración del ensayo de fase 3 de zorevunersen y otras actividades en tramitación.
• Posición de caja sólida: Al 30 de septiembre de 2025, Stoke Therapeutics tenía un sólido saldo de efectivo, equivalentes de efectivo y valores negociables de aproximadamente 328,6 millones de dólares. Se prevé que esta posición de efectivo financie operaciones para mediados de 2028, proporcionando un amortiguador sólido para alcanzar los hitos clínicos y regulatorios previstos.
• Volatilidad trimestral: Si bien el primer trimestre de 2025 registró un ingreso neto de 112,9 millones de dólares debido al pago de Biogen, el tercer trimestre de 2025 volvió a una pérdida neta de 38,3 millones de dólares, que muestra la tasa de consumo de efectivo subyacente una vez que se reconocen grandes pagos iniciales.

Es necesario mirar más allá del aumento puntual de los ingresos y centrarse en la pista de efectivo y el gasto en I+D; esa es la verdadera medida de la salud de una biotecnología precomercial. Para profundizar en el balance y el flujo de caja, debería consultar Desglosando la salud financiera de Stoke Therapeutics, Inc. (STOK): conocimientos clave para los inversores.

Stoke Therapeutics, Inc. (STOK) Posición de mercado y perspectivas futuras

Stoke Therapeutics se posiciona como una empresa de biotecnología en etapa clínica de alto potencial, que está pasando de un enfoque de I+D a una ejecución clínica en etapa avanzada, con un camino claro hacia la comercialización de su activo principal. El futuro de la compañía depende del éxito de su plataforma patentada TANGO, que ha impulsado los ingresos en lo que va del año 2025 a 183,0 millones de dólares (al 30 de septiembre de 2025), principalmente a través de acuerdos de colaboración, asegurando una pista de efectivo hasta mediados de 2028 con 328,6 millones de dólares en efectivo y equivalentes.

Debería ver a Stoke como una acción de evento binario en este momento, donde los datos de la Fase 3 para zorevunersen definitivamente darán forma a su valoración a largo plazo. El consenso del mercado es en general positivo, y los analistas otorgan a la acción una calificación de "Comprar" y un precio objetivo promedio a un año de $ 31,00 a partir de noviembre de 2025. Esta valoración refleja la importante oportunidad en enfermedades genéticas raras, pero también valora el riesgo inherente de los ensayos clínicos en etapa avanzada.

Panorama competitivo

El mercado del síndrome de Dravet es pequeño pero altamente competitivo, dominado por medicamentos antiepilépticos (FAE) establecidos que controlan las convulsiones pero no abordan la causa genética subyacente. El enfoque de Stoke pretende ser la primera verdadera terapia modificadora de la enfermedad (DMT), que cambia fundamentalmente la dinámica competitiva.

Oportunidades y desafíos

La oportunidad para Stoke es enorme si zorevunersen (anteriormente STK-001) tiene éxito, pero los desafíos son típicos de una empresa de biotecnología que avanza en una plataforma novedosa. La clave es observar los datos clínicos para detectar mejoras sostenidas en la cognición y el comportamiento, no solo la reducción de las convulsiones, ya que este es el verdadero diferenciador. Aquí está el mapa rápido:

Posición de la industria

Stoke Therapeutics ocupa una posición industrial única como líder en el espacio de oligonucleótidos antisentido (ASO) basado en TANGO, dirigido a la causa genética central de enfermedades como el síndrome de Dravet. No son simplemente otro desarrollador de fármacos anticonvulsivos.

• Diferenciación Tecnológica: La plataforma TANGO está diseñada para aumentar la expresión de una copia sana de un gen, un mecanismo muy diferenciado de las moléculas pequeñas tradicionales o las terapias génicas.
• Fortaleza financiera: Los ingresos de los últimos 12 meses de la compañía de aproximadamente $206 millones (al 30 de septiembre de 2025) son en gran medida ingresos no derivados de productos de sus colaboraciones con Biogen y Acadia Pharmaceuticals, lo que valida el valor de su plataforma.
• Capitalización de mercado: Con una capitalización de mercado de aproximadamente 1.650 millones de dólares (al 31 de octubre de 2025), Stoke es una biotecnología de mediana capitalización, lo que sugiere un mayor nivel de confianza de los inversores en comparación con sus pares más pequeños en etapas anteriores.

Su enfoque estratégico en el síndrome de Dravet, una afección pediátrica grave, los posiciona en un mercado con grandes necesidades insatisfechas, lo que a menudo permite precios superiores después de la aprobación. Puede encontrar más detalles sobre su estrategia principal aquí: Declaración de misión, visión y valores fundamentales de Stoke Therapeutics, Inc. (STOK).

Siguiente paso: Finanzas: modelar el escenario de ventas máximas de zorevunersen basándose en un lanzamiento en 2028 y una tasa de penetración de mercado del 50 % en la población con síndrome de Dravet.