Cyclo Therapeutics, Inc. (CYTH) : histoire, propriété, mission, comment ça marche & Gagne de l'argent

Cyclo Therapeutics, Inc. (CYTH) : histoire, propriété, mission, comment ça marche & Gagne de l'argent

US | Healthcare | Drug Manufacturers - Specialty & Generic | NASDAQ

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Lorsque vous regardez Cyclo Therapeutics, Inc. (CYTH), voyez-vous une biotechnologie à petite capitalisation avec une variation de prix sur 52 semaines de près de -50%, ou une entreprise sur le point de réaliser une avancée majeure dans le traitement d’une maladie rare et mortelle ? Cette société au stade clinique, avec une capitalisation boursière de seulement 23,59 millions de dollars en mars 2025, parie son avenir sur Trappsol® Cyclo™ - une formulation exclusive d'hydroxypropyl bêta cyclodextrine - pour traiter la maladie de Niemann-Pick de type C1 (NPC1).

L'ensemble de la thèse d'investissement repose sur les principales données de l'essai pivot de phase 3 TransportNPC™, qui est attendu au premier semestre 2025 et pourrait déclencher une soumission de demande de nouveau médicament (NDA) à la FDA au second semestre. Il est donc absolument essentiel de comprendre leur mission principale et leur piste financière précaire - comme la perte nette du troisième trimestre 2024 d'environ 8,8 millions de dollars -.

Historique de Cyclo Therapeutics, Inc. (CYTH)

Vous avez affaire à une entreprise qui a subi une transformation fondamentale, passant d'un fournisseur de produits chimiques spécialisés à une entreprise de biotechnologie spécialisée au stade clinique. Ce pivot est la vraie histoire ici. Cyclo Therapeutics, Inc. (CYTH) n'a pas débuté dans le domaine des maladies rares ; elle y a évolué en capitalisant sur une molécule unique, Trappsol® Cyclo™ (hydroxypropyl bêta cyclodextrine), et en s'engageant dans le monde à haut risque et à haute récompense du développement de médicaments.

Compte tenu du calendrier de création de l'entreprise

Année d'établissement

L'entreprise trouve ses racines dans 1990, lorsqu'elle a été créée en tant qu'entreprise de chimie fine spécialisée centrée sur les cyclodextrines, qui sont des molécules de sucre complexes utilisées dans diverses industries. Cette base dans la fabrication de produits chimiques a fourni l’expertise de base qui sera ensuite appliquée à la médecine.

Emplacement d'origine

Les principaux bureaux sont situés à Gainesville, en Floride. Bien que la société se soit réincorporée de la Floride au Nevada en novembre 2020 pour des raisons de structure d'entreprise, sa base opérationnelle et scientifique reste à Gainesville.

Membres de l'équipe fondatrice

Les noms spécifiques de l'équipe fondatrice originale de 1990 ne sont pas largement rendus publics, mais la création de l'entreprise a été dirigée par des personnes possédant une expertise dans la technologie des cyclodextrines et les applications pharmaceutiques. Les principaux dirigeants scientifiques et exécutifs de l'ère biotechnologique moderne comprennent le PDG N. Scott Fine et des dirigeants scientifiques comme le Dr Sharon H. Hrynkow et le Dr Caroline Hastings, qui ont joué un rôle essentiel dans l'avancement des programmes cliniques.

Capital/financement initial

Les détails sur le capital initial de 1990 ne sont pas publics. Cependant, le premier cycle de financement signalé pour la société, puis CTD Holdings, Inc., était un 500 000 $ Post-IPO en février 2014, marquant le début de son financement dédié aux biotechnologies. Plus récemment, l'entreprise a obtenu un 5 millions de dollars Cycle de financement post-introduction en bourse le 5 juin 2023.

Compte tenu des étapes d'évolution de l'entreprise

Année Événement clé Importance
2010 Désignation de médicament orphelin par la FDA pour Trappsol® Cyclo™ Obtention d'une fenêtre d'exclusivité commerciale de sept ans aux États-Unis pour le traitement du Niemann-Pick Type C (NPC) après approbation potentielle.
2014 Passage à la biotechnologie au stade clinique Extension de l'activité des produits chimiques spécialisés à une société de biotechnologie dédiée, en déposant un dossier principal de médicament de type II auprès de la FDA.
2019 Changement de raison sociale pour Cyclo Therapeutics, Inc. Rebaptisé CTD Holdings, Inc. pour mieux refléter la nouvelle orientation unique sur le développement de produits thérapeutiques à base de cyclodextrine.
2024 (mai) Inscription terminée pour l'essai pivot de phase 3 TransportNPC™ Entièrement inscrit à la plus grande étude jamais réalisée sur NPC1 avec 104 malades, une étape cruciale vers une demande de drogue nouvelle (NDA).
2024 (T4) La fusion stratégique avec Rafael Holdings devrait être finalisée Fusion des deux sociétés pour financer entièrement et accélérer le développement de Trappsol® Cyclo™ pour les patients NPC1.
2025 (S1) Données principales attendues de l’analyse intermédiaire de la phase 3 de TransportNPC™ Publication prévue de données intermédiaires sur 48 semaines, qui constitueront certainement le principal catalyseur de la stratégie de valorisation et de réglementation à court terme de la société.
2025 (S2) Soumissions NDA/MAA ciblées Soumission prévue d'une New Drug Application (NDA) à la FDA et d'une demande d'autorisation de mise sur le marché (MAA) à l'EMA si les données de Phase 3 sont positives.

Compte tenu des moments de transformation de l'entreprise

La trajectoire de l'entreprise est définie par quelques décisions à enjeux élevés qui ont transformé un fournisseur de produits chimiques en un acteur de la biotechnologie. Honnêtement, le plus important a été le tournant du milieu des années 2010 vers le développement clinique.

  • Le pivot biotechnologique 2014 : La décision d'aller au-delà de la vente de cyclodextrines pour développer un médicament exclusif, Trappsol® Cyclo™, pour une maladie rare comme la NPC était un engagement capital et stratégique massif. Cette décision a déplacé tout le risque profile de l'entreprise.
  • Garantir le statut de médicament orphelin : L’obtention de la désignation de médicament orphelin aux États-Unis (2010) et en Europe (2015) a fourni des incitations cruciales, notamment des crédits d’impôt, des dispenses de frais et, surtout, une exclusivité commerciale pendant 7 à 10 ans après l’approbation. Cette exclusivité est au cœur du futur modèle de revenus.
  • La Fusion 2024 avec Rafael Holdings : Cette transaction, qui devrait être finalisée fin 2024, constitue une bouée de sauvetage financière et une consolidation stratégique. Rafael Holdings s'est engagé à financer l'essai clinique pivot TransportNPC™ au cours de son analyse intermédiaire de 48 semaines en 2025. Cela garantit l'achèvement de l'essai, ce qui est la seule chose qui compte pour le moment.
  • Le portail réglementaire 2025 : La publication des premières données attendue au premier semestre 2025 constitue le moment de transformation ultime. Des données positives déclencheront les soumissions NDA/MAA au second semestre 2025, ce qui ferait passer Cyclo Therapeutics d'une entreprise au stade clinique avec un chiffre d'affaires 2023 de 1,08 million de dollars et une perte nette de 20,06 millions de dollars en une société pharmaceutique au stade commercial.

Vous pouvez voir la pression financière dans la perte nette du troisième trimestre 2024. 8,8 millions de dollars, porté par des dépenses de R&D de 5,5 millions de dollars, qui montre le coût de réalisation d’un essai de phase 3. L’ensemble de la valorisation dépend des données de 2025. Pour un examen plus approfondi des implications de cette évolution sur le bilan, vous devriez lire Analyse de la santé financière de Cyclo Therapeutics, Inc. (CYTH) : informations clés pour les investisseurs.

Structure de propriété de Cyclo Therapeutics, Inc. (CYTH)

La structure de propriété de Cyclo Therapeutics, Inc. a subi un changement fondamental au cours de l'exercice 2025, passant d'une entité cotée en bourse à une filiale en propriété exclusive de Rafael Holdings, Inc. Cela signifie que toutes les décisions stratégiques et la surveillance financière découlent désormais directement de la société mère, qui est elle-même une société holding de biotechnologie cotée en bourse.

Statut actuel de Cyclo Therapeutics, Inc.

Cyclo Therapeutics, Inc. (CYTH) n'est plus une société publique indépendante cotée au NASDAQ. La société a finalisé une fusion avec son partenaire de longue date, Rafael Holdings, Inc. (NYSE : RFL), le 26 mars 2025, devenant ainsi Cyclo Therapeutics, LLC. Cette acquisition a transformé l'entreprise en une filiale opérationnelle privée en propriété exclusive de la société cotée en bourse Rafael Holdings. Cette décision a consolidé le développement de son principal actif clinique, Trappsol® Cyclo™, sous une seule et même entreprise. Vous pouvez approfondir les implications de la transaction ici : Exploration de Cyclo Therapeutics, Inc. (CYTH) Investisseur Profile: Qui achète et pourquoi ?

La justification stratégique était simple : obtenir un financement et des ressources pour pousser l’essai pivot de phase 3 TransportNPC™ jusqu’à son analyse intermédiaire de 48 semaines, prévue pour la mi-2025. Avant la fusion, Rafael Holdings détenait déjà une participation importante, détenant environ 39,5 % des actions ordinaires de Cyclo Therapeutics début mars 2025. La fusion a rationalisé la gouvernance et l'engagement financier, mais cela signifie également que la performance de Cyclo Therapeutics est désormais une mesure interne pour Rafael Holdings.

Répartition de la propriété de Cyclo Therapeutics, Inc.

Depuis novembre 2025, la répartition de la propriété de l'entité opérationnelle, Cyclo Therapeutics, LLC, est simple en raison de l'acquisition. La société mère, Rafael Holdings, Inc., détient tous les capitaux propres. Les anciens actionnaires de Cyclo Therapeutics ont reçu des actions ordinaires de classe B de Rafael Holdings, représentant environ 22 % de la société mère combinée.

Type d'actionnaire Propriété, % Remarques
Société mère 100% Rafael Holdings, Inc. (NYSE : RFL) a acquis la société le 26 mars 2025.
Anciens actionnaires de CYTH 0% Reçu des actions ordinaires de classe B de Rafael Holdings dans le cadre de la fusion.
Public/Institutionnel 0% Sans objet ; l'entité est une filiale privée en propriété exclusive.

Leadership de Cyclo Therapeutics, Inc.

La direction de l'entreprise est dirigée par l'équipe de direction de la filiale Cyclo Therapeutics, LLC, sous la supervision ultime de la direction de la société mère, Rafael Holdings, Inc. À la suite de la fusion, la direction de la société mère a connu une transition en avril 2025, avec une concentration renouvelée sur le programme Trappsol® Cyclo™.

Voici le calcul rapide : l'équipe de la filiale dirige l'exécution clinique, mais le PDG de la société mère définit la stratégie d'allocation du capital. C'est maintenant une structure à double couche.

  • Howard Jonas : Président exécutif et PDG de Rafael Holdings, Inc. (société mère). Il a assumé le rôle de PDG en avril 2025, dirigeant la stratégie globale de l'entreprise.
  • John Goldberg, MD : Médecin-chef de Cyclo Therapeutics, LLC. Il joue un rôle essentiel dans l'essai de phase 3 TransportNPC™ en cours, qui constitue le principal moteur de valeur de l'entreprise.
  • Michael Lisjak : Directeur de la réglementation et vice-président principal du développement commercial de Cyclo Therapeutics, LLC. Il gère le processus réglementaire menant à une éventuelle soumission de demande de drogue nouvelle (NDA), prévue pour le second semestre 2025.
  • Karen Mullen, FFPM : Médecin-chef par intérim de Cyclo Therapeutics, LLC.

Cette structure garantit que l'actif au stade clinique, Trappsol® Cyclo™, dispose d'un leadership opérationnel et réglementaire dédié tout en bénéficiant du soutien financier et de l'orientation stratégique de la plus grande société mère cotée en bourse, Rafael Holdings. Cela réduit définitivement le risque de déficit de financement à court terme.

Cyclo Therapeutics, Inc. (CYTH) Mission et valeurs

L'objectif principal de Cyclo Therapeutics est d'apporter de l'espoir aux familles confrontées à des maladies rares et dévastatrices en mettant au point de nouveaux médicaments qui changent la vie. Leur mission est profondément ancrée dans le développement de médicaments axés sur le patient, qui oriente leur stratégie clinique pour la maladie de Niemann-Pick de type C (NPC).

L'objectif principal de Cyclo Therapeutics

L'engagement de la société s'étend au-delà des mesures de croissance typiques de la biotechnologie, en se concentrant plutôt sur la réponse aux domaines où les besoins médicaux sont importants et non satisfaits, une stratégie qui a conduit à leur fusion avec Rafael Holdings en mars. 2025. Cette décision stratégique visait à solidifier les ressources nécessaires pour fournir les résultats de leur essai clinique pivot.

Déclaration de mission officielle

L'énoncé de mission exprime clairement un dévouement à l'élément humain du développement de médicaments, en mettant l'accent sur l'impact sur les patients et leurs familles.

  • Dédié au développement de médicaments qui changent la vie grâce à la science et à l'innovation pour les patients et les familles souffrant de maladies.

Cette mission est incarnée dans leur principal actif, Trappsol Cyclo (hydroxypropyl bêta cyclodextrine), qui est un produit désigné médicament orphelin aux États-Unis et en Europe, ciblant spécifiquement la maladie génétique rare et mortelle de la maladie de Niemann-Pick de type C1 (NPC1). L'urgence de cette mission se reflète dans leur financement profile; pour l'exercice 2024, la société a déclaré un chiffre d'affaires annuel d'environ 1 080 K$ mais un revenu net annuel d'environ -20 060 K$, démontrant l’investissement important requis pour la recherche sur les maladies rares au stade clinique.

Énoncé de vision

L'énoncé de vision mappe leur travail scientifique directement sur un résultat tangible et empathique pour les personnes qu'ils servent. C’est une ligne claire qui va droit au but.

  • Donner de l’espoir grâce au développement de médicaments axés sur le patient pour améliorer la qualité de vie.

Pour être honnête, cette vision est testée en 2025 avec l’étude mondiale TransportNPC™ Phase 3, qui est entièrement inscrite. Les résultats de l'analyse intermédiaire de 48 semaines sont attendus vers le milieu de 2025, ce qui constitue une étape cruciale à court terme pour réaliser cette vision.

Les valeurs fondamentales de Cyclo Therapeutics en action

Même si une liste formelle de valeurs fondamentales n'est pas toujours publiée, les actions et communications de l'entreprise mettent systématiquement en avant quelques valeurs opérationnelles clés qui guident définitivement leur stratégie :

  • Objectif patient : Donner la priorité aux maladies rares et mortelles pour lesquelles les options de traitement sont rares, comme la NPC1.
  • Innovation scientifique : Développer un produit à base de cyclodextrine, Trappsol Cyclo, pour faciliter le transport du cholestérol dans les cellules, remplaçant efficacement la protéine NPC1 défectueuse.
  • Commitment to Data: Présenter activement les données préliminaires encourageantes de l'étude de phase 3 en cours lors de colloques scientifiques majeurs comme le WORLDSymposium 2025.

La fusion avec Rafael Holdings en 2025, où Cyclo Therapeutics est devenue une filiale en propriété exclusive, était une action claire visant à tirer parti d'un bilan et d'une équipe de direction plus solides pour garantir que l'essai TransportNPC™ pourrait être entièrement financé et achevé, démontrant un engagement profond envers la communauté des patients en faveur de la stabilité du marché à court terme. Énoncé de mission, vision et valeurs fondamentales de Cyclo Therapeutics, Inc. (CYTH). Finance : suivez la date de publication de l'analyse intermédiaire de TransportNPC™ d'ici mi-2025 pour connaître son impact sur la valorisation de l'entité combinée.

Cyclo Therapeutics, Inc. (CYTH) Comment ça marche

Cyclo Therapeutics, Inc., désormais une filiale en propriété exclusive de Rafael Holdings, Inc. depuis mars 2025, fonctionne comme une société biopharmaceutique au stade clinique axée sur le développement d'un médicament exclusif pour traiter les maladies neurodégénératives dévastatrices. L'ensemble de la proposition de valeur de l'entreprise repose sur son actif principal, Trappsol Cyclo, conçu pour résoudre un problème fondamental de transport cellulaire à l'origine de la maladie de Niemann-Pick de type C1 (NPC1) et potentiellement d'autres troubles liés au cholestérol.

Le modèle commercial de base est simple : investir massivement dans des essais cliniques pour obtenir l’approbation réglementaire d’un médicament orphelin, puis commercialiser ce médicament pour servir une population de patients aux besoins non satisfaits.

Portefeuille de produits/services de Cyclo Therapeutics, Inc.

Produit/Service Marché cible Principales fonctionnalités
Trappsol Cyclo (HPβCD) Maladie de Niemann-Pick de type C1 (NPC1) Essai clinique de phase 3 (TransportNPC™) ; Désignation de médicament orphelin (États-Unis/UE) ; formulation intraveineuse exclusive d'hydroxypropyl bêta-cyclodextrine (HPβCD).
Trappsol Cyclo (HPβCD) Maladie d'Alzheimer précoce Phase 2b clinical trial; vise à lutter contre les altérations du métabolisme du cholestérol impliquées dans la neurodégénérescence.
Cyclodextrines et produits connexes Secteurs pharmaceutique, nutritionnel et industriel Flux de revenus non essentiels à petite échelle provenant de la vente du composé de base cyclodextrine pour diverses applications industrielles.

Cadre opérationnel de Cyclo Therapeutics, Inc.

Les opérations de la société sont presque entièrement axées sur le développement clinique et la stratégie réglementaire, ce qui est typique pour une biotechnologie au stade clinique. Leur processus de création de valeur est un pipeline en plusieurs étapes et coûteux, conçu pour faire passer une molécule du laboratoire au marché.

Voici un petit calcul : au cours d'un trimestre récent, la société a déclaré un chiffre d'affaires d'environ 1,08 million de dollars, provenant principalement de la vente de cyclodextrines, mais une perte de revenu net d'environ 8,83 millions de dollars en raison du coût énorme de la recherche et du développement (R&D) pour leurs essais. Cette perte représente le coût des affaires lorsque vous essayez de commercialiser un médicament qui change la vie.

  • Exécution de la R&D : Gérer l'essai pivot de phase 3 TransportNPC™, qui implique 104 patients inscrits à travers 23 sites dans 9 pays, avec une analyse intermédiaire clé sur 48 semaines attendue au milieu de 2025.
  • Fabrication et approvisionnement : Superviser la production par des tiers de la formulation exclusive Trappsol Cyclo, garantissant un approvisionnement constant et de haute qualité pour les essais cliniques en cours.
  • Stratégie réglementaire : Préparez-vous à une éventuelle soumission de demande de médicament nouveau (NDA) à la FDA américaine et à une demande d'autorisation de mise sur le marché (MAA) auprès de l'Agence européenne des médicaments (EMA) sur la base des données intermédiaires de 48 semaines, si cela s'avère important.
  • Finance d'entreprise : Gérer la structure du capital et le financement, désormais largement soutenus par les ressources de la société mère, Rafael Holdings, qui s'est engagée à financer l'essai TransportNPC™.

La fusion avec Rafael Holdings en mars 2025 a définitivement solidifié la piste financière pour l’essai critique de phase 3.

Avantages stratégiques de Cyclo Therapeutics, Inc.

Dans le monde aux enjeux élevés du développement de médicaments contre les maladies rares, un analyste recherche trois choses : un mécanisme unique, une protection réglementaire et une voie claire vers le marché. Cyclo Therapeutics possède les trois. Énoncé de mission, vision et valeurs fondamentales de Cyclo Therapeutics, Inc. (CYTH).

  • Mécanisme d'action unique : L'ingrédient actif de Trappsol Cyclo, HPβCD, est un oligosaccharide cyclique qui séquestre et transporte physiquement le cholestérol accumulé hors des lysosomes de la cellule, en contournant la protéine NPC1 défectueuse. Cette approche directe est un puissant différenciateur.
  • Exclusivité des médicaments orphelins : Le médicament bénéficie de la désignation de médicament orphelin aux États-Unis et en Europe pour NPC1, ce qui offre d'importantes incitations réglementaires, notamment l'exclusivité commerciale après approbation.
  • Stade clinique avancé : La société est l'une des plus avancées dans le domaine du traitement NPC, avec un essai pivot de phase 3 entièrement recruté (TransportNPC™). Des données préliminaires positives ont montré 86% des patients de la sous-étude ont démontré une stabilisation ou une amélioration à 48 semaines.
  • Fort potentiel de marge brute : Malgré les pertes actuelles, l'entreprise maintient une marge bénéficiaire brute impressionnante de plus de 91.24% sur ses activités principales, ce qui indique qu'une fois approuvé, les revenus du médicament seront très rentables.

Cyclo Therapeutics, Inc. (CYTH) Comment cela rapporte de l'argent

Cyclo Therapeutics, Inc., suite à sa fusion avec Rafael Holdings en mars 2025, fonctionne comme une société de biotechnologie au stade clinique dont le moteur financier actuel est double : vendre des produits chimiques spécialisés à base de cyclodextrine pour des applications non médicamenteuses et, plus important encore, obtenir des capitaux et des subventions pour financer le développement de son principal candidat médicament, Trappsol® Cyclo™.

Le modèle de revenus à long terme de la société dépend entièrement de l'approbation réglementaire réussie et du lancement commercial de Trappsol® Cyclo™ pour le traitement de la maladie de Niemann-Pick de type C1 (NPC1), ce qui ferait passer ses revenus de ventes commerciales minimales à une structure de prix de médicaments orphelins de grande valeur et à faible volume.

Compte tenu de la répartition des revenus de l'entreprise

En tant que société de biotechnologie précommerciale, les revenus de Cyclo Therapeutics sont minimes et volatiles, tirés par son activité historique de vente de cyclodextrines, le produit chimique de base de ses médicaments, et par des subventions non récurrentes. Le chiffre d'affaires des douze derniers mois (TTM) de l'unité commerciale Cyclo Therapeutics à la fin de 2024 était d'environ 870,73 K$, un chiffre très faible par rapport à son taux de combustion opérationnel.

Flux de revenus % du total Tendance de croissance
Ventes commerciales de cyclodextrines (Trappsol HPB, Fine Chemical) 90% Décroissant
Subventions et accords de collaboration 10% Volatil

Voici un petit calcul : la majeure partie des revenus actuels, à peu près 90%, provient de la vente de ses principaux composés de cyclodextrine aux industries pharmaceutique et nutritionnelle. Cette source de revenus commerciaux a diminué, avec une 52.82% baisse d’une année sur l’autre du chiffre d’affaires du troisième trimestre 2024. La partie restante provient de subventions et de collaborations, qui sont par nature imprévisibles. Le véritable moteur de valeur est l’essai de phase 3, et non ces petites ventes commerciales.

Économie d'entreprise

L’ensemble des fondamentaux économiques de Cyclo Therapeutics repose sur la commercialisation réussie de Trappsol® Cyclo™ en tant que médicament orphelin (un médicament destiné au traitement d’une maladie rare touchant moins de 200 000 personnes aux États-Unis). Il s’agit d’un modèle classique à faible volume et à prix élevé.

  • Prix des médicaments orphelins : Le coût annuel médian d'acquisition en gros (WAC) des nouveaux médicaments orphelins pour les maladies génétiques aux États-Unis est d'environ $218,872 par patient et par an. Compte tenu de la nature chronique du NPC1, le coût annuel de Trappsol® Cyclo™ devrait se situer dans cette fourchette haut de gamme, un niveau de prix nécessaire pour justifier l'investissement important en recherche et développement (R&D) pour une petite population de patients.
  • Taille du marché : La maladie de Niemann-Pick de type C1 est extrêmement rare, avec une prévalence estimée à environ 1 sur 100 000. L'opportunité commerciale est faible en termes de nombre de patients, mais le prix élevé par patient crée un marché viable.
  • Bon d'examen prioritaire (PRV) : La société a reçu la désignation de maladie pédiatrique rare, ce qui la qualifie pour un PRV après approbation de commercialisation par la FDA. Ce bon peut être vendu à une plus grande société pharmaceutique pour une injection de liquidités substantielle et non dilutive, qui rapporte historiquement bien plus. 100 millions de dollars. Il s’agit d’une opportunité financière cruciale à court terme, qui vaut certainement plus d’un an de ventes de médicaments au lancement.

Compte tenu de la performance financière de l'entreprise

Depuis les périodes de reporting les plus récentes en 2025, la performance financière de la société reflète son statut d'entité à forte consommation en phase clinique, axée sur la génération de données d'essais pivots, et non sur le profit. La fusion avec Rafael Holdings, finalisée en mars 2025, était avant tout une manœuvre financière visant à obtenir des capitaux pour les dernières étapes de l'essai TransportNPC™ Phase 3.

  • Perte nette : Pour l'exercice complet clos le 31 juillet 2025, l'entité consolidée a déclaré une perte nette attribuable à Rafael Holdings d'environ 30,5 millions de dollars. Cette perte est directement liée au coût élevé de la réalisation d’un essai mondial de phase 3.
  • Dépenses de R&D : Les dépenses de recherche et développement pour le trimestre clos le 31 juillet 2025 (T4 de l'exercice 2025) ont grimpé à 7,5 millions de dollars. Cette augmentation massive est le résultat direct de la consolidation des dépenses liées aux essais cliniques de Cyclo Therapeutics après la fusion et reflète l'investissement intense requis pour mener à bien l'essai TransportNPC™.
  • Situation de trésorerie : Au 31 janvier 2025, la société déclarait une trésorerie et des équivalents de trésorerie d'environ 48,3 millions de dollars. Cette source de liquidités est l’élément vital de l’entreprise, finançant la R&D jusqu’à la soumission prévue de la demande de nouveau médicament (NDA) au second semestre 2025.
  • Risque lié au fonds de roulement : Avant la fusion, Cyclo Therapeutics était confrontée à de graves problèmes de liquidité, faisant état d'un fonds de roulement négatif de $15,463,491 au 30 septembre 2024. La fusion était une mesure claire prise pour résoudre ce risque critique à court terme.

L’histoire financière entière à l’heure actuelle est une course contre la montre : dépenser de l’argent pour obtenir les données, déposer la NDA et débloquer le flux de revenus à forte marge des médicaments orphelins. Vous pouvez approfondir les implications de cette consommation de liquidités et l’impact de la fusion ici : Analyse de la santé financière de Cyclo Therapeutics, Inc. (CYTH) : informations clés pour les investisseurs.

Cyclo Therapeutics, Inc. (CYTH) Position sur le marché et perspectives d'avenir

Cyclo Therapeutics, Inc. (CYTH) se trouve à un point d'inflexion critique fin 2025, passant d'une entité au stade clinique à un acteur potentiel dans le domaine des maladies rares au stade commercial, à condition que ses données de phase 3 soient positives. L'avenir de la société dépend du succès de Trappsol Cyclo, un traitement à base de cyclodextrine pour le traitement de la maladie de Niemann-Pick de type C1 (NPC1), qui cible un marché en expansion rapide qui devrait croître à un TCAC pouvant atteindre 17.05% jusqu’en 2035.

La fusion stratégique avec Rafael Holdings, finalisée en mars 2025, a fourni une nouvelle structure pour financer les dernières étapes de l'essai pivot TransportNPC™. Vous envisagez un scénario biotechnologique classique à haut risque et à haute récompense : une entreprise en pré-revenu avec une soumission potentielle de médicament à succès à court terme.

Paysage concurrentiel

Le marché du traitement de la maladie de Niemann-Pick de type C (NPC) est ultra-rare, mais a vu deux nouvelles approbations de la FDA fin 2024, changeant fondamentalement le paysage alors que Cyclo Therapeutics se prépare à sa propre soumission.

Entreprise Part de marché, % Avantage clé
Cyclo Thérapeutique, Inc. 0% Le mécanisme de mobilisation du cholestérol (Trappsol Cyclo) s'attaque directement à la pathologie centrale (accumulation de cholestérol)
Zevra Thérapeutique ~60% (Estimation des marchés émergents) Premier traitement approuvé par la FDA (Miplyffa) avec une forte adoption précoce ; Chiffre d'affaires net du 3ème trimestre 2025 de 22,4 millions de dollars
IntraBio ~40% (Estimation des marchés émergents) Seul traitement autonome approuvé par la FDA pour les symptômes neurologiques (Aqneursa) ; administration orale pour la commodité du patient

Opportunités et défis

L'opportunité la plus immédiate est la lecture des données de la phase 3, mais l'entreprise doit également faire face à un risque de liquidité sévère.

Opportunités Risques
Les principales données de phase 3 sur 48 semaines pour Trappsol Cyclo sont attendues au premier semestre 2025. Forte probabilité de détresse (plus 80%) en raison du taux d'épuisement des liquidités.
Soumissions NDA/MAA ciblées pour le deuxième semestre 2025, conduisant potentiellement à une entrée sur le marché en 2026. Situation de trésorerie faible d'environ 0,9 million de dollars à partir du troisième trimestre 2024, nécessitant une injection immédiate de capitaux.
Qualification pour un bon d'examen prioritaire (PRV) après l'approbation de la NDA, un actif non dilutif d'une valeur allant jusqu'à 150 millions de dollars (basé sur les ventes des concurrents). Concurrence de deux médicaments récemment approuvés par la FDA (Miplyffa et Aqneursa) qui ont établi leur présence sur le marché fin 2024.
L'essai clinique de phase 2b dans la maladie d'Alzheimer précoce offre une opportunité d'expansion significative au-delà du NPC1. L’échec d’un essai clinique ou un retard dans la soumission réglementaire au-delà du deuxième semestre 2025 serait catastrophique pour le financement.

Position dans l'industrie

Fin 2025, Cyclo Therapeutics se positionne comme un challenger à haut potentiel et à haut risque dans le domaine des maladies ultra-rares, en particulier la maladie de Niemann-Pick de type C.

  • Le principal actif de la société, Trappsol Cyclo, est un agent mobilisateur du cholestérol, un mécanisme d'action qui s'attaque directement à la pathologie sous-jacente de l'accumulation de cholestérol, le différenciant des thérapies récemment approuvées.
  • Alors que la société est en train de générer des revenus pour son principal médicament, les revenus projetés pour l'exercice 2025 ne sont que d'environ 985,66 K$-sa valorisation est entièrement déterminée par le résultat de la Phase 3.
  • L'enthousiasme du marché est définitivement tempéré par la perte nette du troisième trimestre 2024 d'environ 8,8 millions de dollars, ce qui souligne la nécessité urgente d’aboutir à un résultat réglementaire positif pour garantir un financement à long terme.
  • La fusion avec Rafael Holdings était une étape nécessaire pour consolider les ressources et se concentrer sur le programme NPC, mais le défi fondamental demeure : passer d'une dépense de recherche à une source de revenus.

Pour être honnête, le marché du NPC est restreint – environ 1 000 cas prévalents diagnostiqués dans les 7 millions de dollars en 2024 – mais le prix élevé des médicaments orphelins en fait une opportunité de plusieurs centaines de millions de dollars pour les premiers acteurs sur le marché. Vous devez peser la promesse clinique par rapport à la piste financière. Vous pouvez en savoir plus sur le soutien de l'entreprise sur Exploration de Cyclo Therapeutics, Inc. (CYTH) Investisseur Profile: Qui achète et pourquoi ?

Étape suivante : Surveiller la publication des principales données du premier semestre 2025 pour l'essai TransportNPC™ ; il s’agit du catalyseur le plus important pour le titre à court terme.

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