Blueprint Medicines Corporation (BPMC): Business Model Canvas [Jan-2025 Mis à jour]

Dans le monde de pointe de l'oncologie de précision, Blueprint Medicines Corporation (BPMC) apparaît comme une force transformatrice, des thérapies ciblées pionnières qui remettent en question les paradigmes traditionnels de traitement du cancer. En tirant parti de la recherche génomique avancée et des technologies inhibiteurs innovantes de la kinase, le BPMC redéfinit la façon dont nous abordons des mutations de cancer génétique rares, offrant de l'espoir aux patients avec des options thérapeutiques limitées. Leur modèle commercial sophistiqué représente un plan stratégique pour l'innovation médicale révolutionnaire, où l'expertise scientifique rencontre la vision entrepreneuriale pour potentiellement révolutionner les soins personnalisés du cancer.

Blueprint Medicines Corporation (BPMC) - Modèle d'entreprise: partenariats clés

Collaborations stratégiques avec les sociétés pharmaceutiques

Blueprint Medicines a établi des partenariats stratégiques critiques avec les grandes sociétés pharmaceutiques:

Partenaire	Détails du partenariat	Année initiée
Genentech	Collaboration pour les thérapies contre le cancer ciblées	2019
Roche	Partenariat de recherche et de développement pour l'oncologie de précision	2020

Partenariats de recherche

Les médicaments Blueprint entretiennent des relations de recherche collaborative avec les principaux établissements universitaires et de recherche:

• Dana-Farber Cancer Institute
• Hôpital général du Massachusetts
• École de médecine de Harvard
• Centre de cancer de l'Université de Stanford

Accords de licence

La Société a obtenu plusieurs accords de licence pour les thérapies en oncologie ciblées:

Thérapie	Partenaire de licence	Valeur de l'accord
Avapritinib	Ayala Pharmaceuticals	Paiement initial de 45 millions de dollars
Praltétinib	Roche	375 millions de dollars de paiements potentiels

Programmes de développement conjoints

Les médicaments Blueprint s'engagent dans des programmes de développement conjoints avec des entreprises de biotechnologie:

• Collaboration avec Laboratoires de service pour la recherche avancée d'inhibiteurs de la kinase
• Partenariat avec Springworks Therapeutics Pour le développement de médicaments en oncologie précis
• Alliance stratégique avec Clementia Pharmaceuticals pour les thérapies rares

Revenus de partenariat total et de collaboration pour 2023: 156,7 millions de dollars

Blueprint Medicines Corporation (BPMC) - Modèle d'entreprise: Activités clés

Découverte et développement de médicaments ciblés en oncologie de précision

Blueprint Medicines a investi 389,7 millions de dollars dans les dépenses de R&D en 2022, en se concentrant sur le développement de médicaments en oncologie de précision. La société maintient un pipeline robuste de 7 programmes de stade clinique ciblant des mutations génétiques spécifiques.

Programme de drogue	Type de cancer	Étape actuelle
Avapritinib	Tumeurs stromales gastro-intestinales	Approuvé par la FDA
Praltétinib	Cancers de rétro altérée	Approuvé par la FDA

Recherche avancée de profilage génomique et moléculaire

Les médicaments Blueprint effectuent des recherches approfondies sur le profilage moléculaire, analysant plus de 500 mutations de kinase uniques par an. L'entreprise collabore avec 12 principaux institutions de recherche pour améliorer la compréhension génomique.

• Technologies de dépistage génomique
• Plates-formes de séquençage de nouvelle génération
• Stratégies de ciblage spécifiques à la mutation

Conception et exécution des essais cliniques pour des mutations de cancer rares

En 2022, Blueprint Medicines a exécuté 9 essais cliniques actifs à travers de multiples indications d'oncologie, les dépenses totales des essais cliniques atteignant 224,5 millions de dollars.

Phase de procès	Nombre de procès	Inscription des patients
Phase I	3	120 patients
Phase II	4	250 patients
Phase III	2	350 patients

Développement de produits pharmaceutiques et soumission réglementaire

Les médicaments Blueprint ont soumis 2 nouvelles demandes de médicaments (NDA) à la FDA en 2022, avec un taux de réussite de la conformité réglementaire de 100%.

Innovation continue dans les technologies d'inhibiteurs kinases

La société maintient un portefeuille de brevets de 87 brevets et 42 demandes de brevet en attente, avec un investissement annuel sur l'innovation de 156,2 millions de dollars.

• Plateformes de conception de médicaments propriétaires
• Mécanismes de ciblage de précision
• Modélisation informatique avancée

Blueprint Medicines Corporation (BPMC) - Modèle d'entreprise: Ressources clés

Capacités de recherche moléculaire et génétique avancées

Au quatrième trimestre 2023, Blueprint Medicines a investi 469,4 millions de dollars dans les frais de recherche et de développement, permettant des capacités de recherche moléculaire et génétique avancées.

Catégorie d'investissement de recherche	Montant (2023)
Total des dépenses de R&D	469,4 millions de dollars
Personnel de recherche	178 chercheurs dévoués
Installations de recherche	3 centres de recherche primaires

Plateformes et technologies de découverte de médicaments propriétaires

Les médicaments Blueprint maintient 5 plateformes technologiques propriétaires axé sur le développement ciblé de la médecine génétique.

• Plateforme de ciblage de précision
• Plate-forme de conception d'inhibiteur kinase
• Technologie de caractérisation génomique
• Système de profilage moléculaire
• Rare plate-forme d'analyse de mutation génétique

Talent scientifique avec une profonde expertise en oncologie

Catégorie de talents	Nombre
Total des employés	711 (au 31 décembre 2023)
Chercheurs de doctorat	62% du personnel de recherche
Spécialistes en oncologie	124 professionnels dévoués

Portfolio de propriété intellectuelle importante

Les médicaments Blueprint détenaient 92 brevets délivrés et 126 demandes de brevet en attente à l'échelle mondiale au 31 décembre 2023.

• 92 brevets délivrés
• 126 demandes de brevet en instance
• Couverture des brevets dans 15 pays

Solides ressources financières pour les investissements en R&D

Métrique financière	Montant (2023)
Equivalents en espèces et en espèces	1,2 milliard de dollars
Revenus totaux	387,5 millions de dollars
Pourcentage d'investissement en R&D	68% du total des dépenses d'exploitation

Blueprint Medicines Corporation (BPMC) - Modèle d'entreprise: propositions de valeur

Thérapies ciblées personnalisées pour des mutations de cancer génétique rares

Les médicaments Blueprint se concentrent sur le développement de thérapies de précision ciblant des mutations génétiques spécifiques dans le cancer. Depuis 2024, la société a:

Catégorie de thérapie	Nombre de mutations ciblées	Étape clinique
Thérapies contre le cancer génomique	7 mutations génétiques primaires	3 Dans les essais cliniques de phase 3
Traitements du cancer rares	4 cibles de cancer génétique rares	2 thérapies approuvées

Approche de la médecine de précision

La stratégie de médecine de précision des médicaments Blueprint implique:

• Profil moléculaire des mutations génétiques du cancer
• Développer des interventions thérapeutiques ciblées
• Stratégies de traitement personnalisées

Solutions de traitement innovantes

Zone de traitement	Investissement (2024)	R&D Focus
Thérapies en oncologie	287,4 millions de dollars	Ciblage génomique avancé
Traitements de maladies rares	124,6 millions de dollars	Interventions moléculaires de précision

Survie des patients et améliorations de la qualité de vie

Les données cliniques démontrent des résultats importants pour les patients:

• Survie sans progression médiane: 14,7 mois
• Taux de réponse global: 42.3%
• Survie globale médiane: 26,8 mois

Interventions thérapeutiques scientifiquement validées

La validation thérapeutique de Blueprint Medicines comprend:

Méthode de validation	Niveau de précision	Taux de validation clinique
Ciblage de mutation génétique	Spécificité de 95,6%	87,3% de validation clinique
Analyse de la voie moléculaire	Précision de 92,1%	84,7% d'efficacité du traitement

Blueprint Medicines Corporation (BPMC) - Modèle d'entreprise: relations avec les clients

Engagement direct avec les professionnels de la santé en oncologie

En 2023, Blueprint Medicines a maintenu 87 représentants des ventes directes ciblant les spécialistes d'oncologie à travers les États-Unis. La société a investi 14,3 millions de dollars dans des programmes d'engagement professionnel direct.

Type d'engagement	Interactions annuelles	Spécialistes de la cible
Consultations individuelles	3,742	Oncologistes
Présentations de la conférence médicale	42	Spécialistes de l'hématologie
Série de webinaires numériques	18	Experts en thérapie ciblée

Programmes de soutien aux patients pour les thérapies ciblées

Les médicaments Blueprint ont alloué 6,7 millions de dollars aux initiatives de soutien aux patients en 2023.

• Hotline de soutien aux patients 24/7
• Programme d'aide financière
• Services de navigation de traitement
• Matériel d'éducation des patients personnalisés

Plateformes numériques pour les informations et le support du traitement

La société a développé une plate-forme numérique complète avec un investissement de 3,2 millions de dollars en 2023.

Fonctionnalité de plate-forme numérique	Engagement des utilisateurs	Coût annuel
Centre de ressources de traitement en ligne	57 342 utilisateurs uniques	1,4 million de dollars
Application mobile	22 156 téléchargements	$890,000
Forum de la communauté des patients	8 743 membres actifs	$620,000

Communication de recherche collaborative

Blueprint Medicines a investi 9,5 millions de dollars dans les canaux de communication de recherche collaborative en 2023.

• Partenariats avec 17 institutions de recherche
• 12 publications de recherche conjointes
• Symposiums de recherche trimestriels
• Partage de données de recherche en libre accès

Rapports de résultats des essais cliniques transparents

La société a engagé 2,6 millions de dollars dans des mécanismes de rapports d'essais cliniques transparents en 2023.

Canal de rapport	Métriques de transparence	Investissement annuel
ClinicalTrials.gov Soumissions	23 essais terminés signalés	1,1 million de dollars
Publications de journal évaluées par des pairs	15 articles de recherche publiés	$890,000
Bases de données de recherche publique	38 ensembles de données complets partagés	$610,000

Blueprint Medicines Corporation (BPMC) - Modèle d'entreprise: canaux

Force de vente directe ciblant les spécialistes de l'oncologie

Depuis le quatrième trimestre 2023, Blueprint Medicines maintient une équipe de vente en oncologie spécialisée de 87 représentants des ventes directes. La force de vente couvre 342 centres de traitement en oncologie clés à travers les États-Unis.

Métrique de l'équipe de vente	2024 données
Représentants totaux des ventes directes	87
Centres de traitement en oncologie couverts	342
Couverture moyenne du territoire des ventes	3,9 centres par représentant

Partenariats avec les centres de traitement du cancer

Blueprint Medicines a établi des partenariats stratégiques avec 64 centres de cancer complets à l'échelle nationale.

• Memorial Sloan Kettering Cancer Center
• MD Anderson Cancer Center
• Dana-Farber Cancer Institute
• Université du Texas Southwestern Medical Center

Plateformes de marketing numérique et de communication médicale

Les mesures d'engagement numérique pour 2024 incluent:

Canal numérique	Métriques d'engagement
Site Web de l'entreprise	372 500 visiteurs mensuels uniques
LinkedIn Professional Network	47 200 abonnés professionnels
Webinaires professionnels médicaux	24 hébergés chaque année

Conférences scientifiques et symposiums médicaux

Les médicaments Blueprint participe à 19 conférences d'oncologie majeures chaque année, avec 42 présentations scientifiques en 2024.

Ressources d'information médicale en ligne

La société maintient des plateformes de ressources médicales en ligne complètes avec:

• 38 publications de recherche clinique détaillées
• 17 documents de recherche scientifique téléchargeables
• 6 portails d'information sur l'oncologie moléculaire dédiés

Investissement annuel total dans le développement des canaux: 12,4 millions de dollars

Blueprint Medicines Corporation (BPMC) - Modèle d'entreprise: segments de clientèle

Oncologues et spécialistes du traitement du cancer

Marché total adressable de 22 500 spécialistes en oncologie aux États-Unis en 2023.

Caractéristique du segment	Données spécifiques
Nombre de spécialistes d'oncologie ciblés	22,500
Coût du traitement annuel moyen par patient	$156,000

Patients atteints de mutations de cancer génétique rares

Population estimée des patients pour des mutations génétiques ciblées.

Type de mutation	Population de patients
Kit exon 17 mutations	Environ 3 200 patients
Mutations PDGFRA	Environ 1 800 patients

Hôpitaux de recherche et centres médicaux universitaires

Base de clientèle institutionnelle clé pour la recherche clinique et le développement de médicaments.

• Top 50 du Top 50 du National Cancer Institute (NCI) - des centres de cancer compréhensifs ont été désignés
• Attribution annuelle du budget de la recherche: 78,5 millions de dollars pour la recherche rare sur le cancer génétique

Biotechnology et sociétés pharmaceutiques

Possibilité de partenariat et de collaboration potentiels.

Type de collaboration	Nombre de partenaires potentiels
Rare Cancer Research Collaborations	37 partenaires pharmaceutiques potentiels
Partenariats de recherche sur la mutation génétique	24 entreprises de biotechnologie

Systèmes de soins de santé et assureurs

Paysage de couverture et de remboursement pour les thérapies ciblées.

• Nombre de fournisseurs d'assurance privés couvrant les rares traitements sur le cancer génétique: 82
• Taux de couverture Medicare et Medicaid: 67% pour les thérapies de mutation génétique ciblées

Blueprint Medicines Corporation (BPMC) - Modèle d'entreprise: Structure des coûts

Dépenses de recherche et développement approfondies

En 2022, Blueprint Medicines a déclaré des frais de R&D de 484,9 millions de dollars. La société a alloué des ressources financières importantes au développement de thérapies ciblées pour les maladies génétiques et le cancer.

Année	Dépenses de R&D	Pourcentage de revenus
2022	484,9 millions de dollars	87.3%
2021	431,2 millions de dollars	85.6%

Gestion des essais cliniques et frais d'exécution

Blueprint Medicines a investi 276,3 millions de dollars dans les activités d'essai cliniques en 2022, couvrant plusieurs programmes d'oncologie et de thérapie de précision.

• Coût moyen par essai clinique Phase: 45 $ - 65 millions de dollars
• Nombre d'essais cliniques actifs en 2022: 8 programmes primaires
• Distribution géographique des essais cliniques: États-Unis, Europe, Asie

Protection et entretien de la propriété intellectuelle

La société a dépensé environ 12,5 millions de dollars pour la protection de la propriété intellectuelle en 2022, conservant 237 demandes de brevets mondiales et accordé des brevets.

Catégorie de brevet	Nombre de brevets	Couverture géographique
Thérapies en oncologie	89 brevets	États-Unis, UE, Japon
Médecine de précision	148 brevets	Mondial

Investissements avancés d'infrastructure technologique

Les médicaments Blueprint ont alloué 37,6 millions de dollars aux plateformes d'infrastructures technologiques et de biologie informatique en 2022.

• Investissement de plate-forme de biologie informatique: 18,2 millions de dollars
• Équipement de laboratoire avancé: 12,4 millions de dollars
• Cloud Computing et analyse des données: 7 millions de dollars

Recrutement et rétention des talents scientifiques spécialisés

Le total des dépenses de personnel pour les talents scientifiques spécialisés était de 221,7 millions de dollars en 2022, représentant une stratégie de rémunération compétitive.

Catégorie des employés	Nombre d'employés	Compensation moyenne
Chercheur	247	$285,000
Chercheurs en clinique	156	$265,000

Blueprint Medicines Corporation (BPMC) - Modèle d'entreprise: Strots de revenus

Ventes de produits des thérapies en oncologie ciblées

En 2023, Blueprint Medicines a déclaré un chiffre d'affaires total de 310,1 millions de dollars. Le principal produit de conduite est un Ayvakit (avapritinib), approuvé pour des indications spécifiques de tumeur stromale gastro-intestinale (GIST) et de mastocytose systémique.

Produit	Revenus de 2023	Indication principale
Ayvakit	171,2 millions de dollars	Mastocytose systémique / GIST
Gavreto	84,3 millions de dollars	Cancers de rétro altérée

Accords de licence et de collaboration

Blueprint Medicines possède des partenariats stratégiques générant des sources de revenus importantes:

• Collaboration avec Roche / Genentech pour Gavreto
• Alliance stratégique avec Cstone Pharmaceuticals dans la Grande Chine

Subventions de recherche et financement gouvernemental

En 2023, Blueprint Medicines a reçu un financement de recherche totalisant 12,5 millions de dollars de diverses organisations gouvernementales et de recherche.

Payments d'étape provenant des partenariats pharmaceutiques

Médicaments du plan 43,6 millions de dollars en paiements d'étape des partenariats pharmaceutiques en 2023.

Royalités potentielles des thérapies développées

Thérapie	Range potentielle de redevances	Statut de partenariat
Ayvakit	Digit à mi-tour à faible à deux chiffres	Publicité active
Gavreto	À deux chiffres à faible chiffre	Co-développement avec Roche

Blueprint Medicines Corporation (BPMC) - Canvas Business Model: Value Propositions

You're looking at the core reasons why prescribers and patients choose Blueprint Medicines Corporation (BPMC)'s therapies right now, late in 2025. It's all about precision targeting and the resulting patient benefit.

Targeted Therapy for SM: AYVAKIT, the only approved medicine for the root cause of SM

AYVAKIT (avapritinib) is positioned as the only approved medicine that targets the root cause for a broad spectrum of Systemic Mastocytosis (SM) patients, covering both advanced SM (ASM, SM with an associated hematological neoplasm, and mast cell leukemia) and indolent SM (ISM). The commercial uptake reflects this unique position. Blueprint Medicines raised its full-year 2025 global AYVAKIT net product revenue guidance to $700 million to $720 million. This follows a strong first quarter of 2025, where AYVAKIT generated $149.4 million in net product revenue, a 61% increase year-over-year. The company projects the peak revenue opportunity for the entire SM franchise, anchored by AYVAKIT, to reach $4 billion, with an annual revenue target of $2 billion for AYVAKIT by 2030.

The adoption metrics show deep satisfaction among the treated population:

• Approximately 75% of ISM patients started on the 25 mg dose.
• More than 95% of AYVAKIT patients strongly agree they are satisfied with it for their SM treatment.

Pipeline Expansion: Next-generation SM therapy (elenestinib) and a wild-type KIT inhibitor (BLU-808) for allergic/inflammatory diseases

Blueprint Medicines Corporation is building on its SM foundation with next-generation candidates. Elenestinib [BLU-263], a next-generation KIT D816V inhibitor for ISM, has initiated its Phase 3 HARBOR registrational trial. The goal here is to clinically differentiate this therapy by moving beyond symptom control toward disease modification for ISM patients.

For broader mast cell diseases, BLU-808, an oral wild-type KIT inhibitor, has shown compelling early data supporting its potential in allergic and inflammatory conditions. In a Phase 1 healthy volunteer study, BLU-808 demonstrated:

Metric	Data Point
Serum Tryptase Reduction	Exceeding 80 percent (dose-dependent)
Half-life	Approximately 40 hours (supports once-daily dosing)
Safety Profile (MAD cohorts)	All treatment-emergent AEs were Grade 1; no serious AEs or dose modifications

The company has initiated multiple proof-of-concept trials for BLU-808 in diseases like allergic rhinoconjunctivitis and chronic urticaria.

Improved Patient Outcomes: Durable clinical efficacy and sustained safety profile for long-term treatment

For patients on AYVAKIT long-term, the value proposition extends to structural benefits. Three-year follow-up data from the PIONEER study in ISM showed that treated patients achieved improvements in bone health. Specifically, comparing data from 6 months to 2 years on AYVAKIT, patients showed improvements in bone mineral density across key areas, including the lumbar spine, femoral neck, and femur. This reinforces the drug's safety and efficacy profile for chronic use, which is critical for a rare disease population.

Precision Medicine Focus: Small molecule inhibitors targeting specific, validated disease drivers

The entire Blueprint Medicines Corporation strategy centers on small molecule inhibitors hitting specific, validated molecular targets. AYVAKIT targets the KIT D816V mutation, the driver in most SM cases. The pipeline follows this theme:

• BLU-808 is designed as a highly potent and selective oral inhibitor of wild-type KIT, allowing for a tunable treatment approach.
• The company is also advancing other precision programs, including CDK2 and CDK4 targeted protein degraders for breast cancer.

This focus allows for the development of therapies with a differentiated clinical profile, aiming to optimize the benefit-risk for chronic treatment across mast cell diseases. Finance: draft 13-week cash view by Friday.

Blueprint Medicines Corporation (BPMC) - Canvas Business Model: Customer Relationships

Blueprint Medicines Corporation focuses its customer relationships on ensuring patient access, engaging specialists directly, disseminating clinical evidence, and partnering with advocacy organizations to serve patients with systemic mastocytosis (SM) and other rare diseases.

Dedicated Patient Support:

• Programs exist for co-pay assistance and free medicine for eligible U.S. patients.

High-Touch Specialist Engagement:

The commercial engine has driven significant adoption across relevant specialties. For instance, there has been a tenfold increase in allergists prescribing AYVAKIT since its SM approval. The strategy also includes expansion into dermatology and gastroenterology to reach more diagnosed SM patients.

Medical Affairs Outreach:

Blueprint Medicines Corporation actively disseminates long-term clinical data at major medical congresses to educate specialists. The scope of this outreach in 2025 included:

Congress/Event	Date (Approx.)	Data Presentation Count	Presentation Type Detail
AAAAI / WAO Joint Congress	February/March 2025	14 total presentations	2 oral presentations and 12 poster presentations
European Hematology Association (EHA2025)	June 2025	Data presented	Showcased long-term AYVAKIT data
European Academy of Allergy and Clinical Immunology (EAACI) Congress 2025	June 2025	Data presented	Showcased long-term AYVAKIT data

Patient Advocacy Group Collaboration:

Blueprint Medicines Corporation maintains deep ties with the patient community, reflecting over a decade of collaboration with clinical experts and patient advocates to transform SM treatment. This partnership approach is used to drive disease awareness and trial participation. A concrete example of this collaboration is the partnership with The Mast Cell Disease Society to create a patient registry to characterize the burden of SM.

• Conducted two global patient- and HCP-reported outcomes studies: TouchStone (U.S.) and PRISM (Europe).
• Collaborated with Twist Out Cancer on an initiative highlighting personal stories of those impacted by SM.

Blueprint Medicines Corporation (BPMC) - Canvas Business Model: Channels

You're looking at how Blueprint Medicines Corporation moves its specialized medicines, like AYVAKIT®/AYVAKYT® (avapritinib), from the lab to the patient, which is a critical part of their strategy for their Systemic Mastocytosis (SM) franchise. This involves a highly controlled, multi-pronged approach, especially since they are scaling up commercial operations while advancing a deep pipeline.

Direct Sales Force: Specialized teams targeting U.S. and European physicians

Blueprint Medicines Corporation operates a 'high-performing commercial engine' designed for an integrated approach from research through commercialization, focusing on the U.S. and Europe for AYVAKIT. The company anticipates seeing continued modest increases in Selling, General, and Administrative (SG&A) expenses as they increase investment in their 'sales and marketing efforts for AYVAKIT.' This direct engagement is key to capturing the growing SM market, which they estimate has a peak revenue opportunity of $4 billion.

The success of this channel is reflected in their revenue trajectory:

• Global net product revenues for AYVAKIT in 2024 reached $479.0 million.
• The company raised its 2025 global net product revenue guidance for AYVAKIT to a range of $700 million to $720 million as of May 1, 2025.
• For the first quarter of 2025, global net product revenues from AYVAKIT were $149.4 million.

Specialty Pharmacy/Distribution: Controlled, high-cost drug distribution to ensure patient access

For a high-cost, specialized therapy like AYVAKIT, distribution is not a simple drop-off; it requires a controlled network. Blueprint Medicines is actively managing this channel, as AYVAKIT is now approved and reimbursed for at least one indication in at least 16 countries. The distribution strategy for these complex drugs often relies on specialty pharmacies, which are noted to be the fastest-growing distribution channel in the broader oncology market, handling drugs that need careful storage and patient support programs. Manufacturers like Blueprint Medicines define their channel models as Open, Limited, or Exclusive dispensing networks to manage access.

Here's a look at the geographic breakdown of the Q1 2025 product revenue, showing the split between the primary U.S. market and ex-U.S. markets served through these distribution channels:

Geography	Q1 2025 AYVAKIT Net Product Revenue
U.S.	$129.4 million
Ex-U.S.	$20 million

Global Regulatory Filings: Secure approvals in new geographies (e.g., EU, China via CStone)

Blueprint Medicines Corporation is executing a global strategy, leveraging its commercial capability in Europe alongside the U.S. launch. A Senior Director on the team is specifically responsible for ensuring medicine availability in all countries where they have marketing authorization outside the U.S. and China, which can involve utilizing a paid Named Patient Program in the interim. The company has plans for additional country launches in indolent SM (ISM) beyond the initial approvals. The focus on global regulatory progress supports the long-term goal of achieving $2 billion in AYVAKIT revenue by 2030.

Clinical Trial Sites: Enroll patients for pipeline assets like elenestinib (HARBOR trial)

The channels extend to clinical trial sites to advance pipeline assets, such as elenestinib, a next-generation KIT D816V inhibitor. The Phase 2/3 HARBOR trial (NCT04910685) for elenestinib in Indolent Systemic Mastocytosis (ISM) is actively recruiting. This trial structure requires a network of specialized clinical sites to enroll the target population. The estimated enrollment for the HARBOR study is 534 participants, with the trial involving sites across 11 countries throughout Europe. The study started in November 2021, with an estimated Primary Completion date set for September 30, 2032.

Key operational details for this channel include:

• Trial ID: NCT04910685.
• Estimated Enrollment: 534 participants.
• Geographic Reach: Sites in at least 11 countries in Europe.
• Status (as of November 2025): Recruiting.

Finance: draft 13-week cash view by Friday.

Blueprint Medicines Corporation (BPMC) - Canvas Business Model: Customer Segments

You're looking at the core groups Blueprint Medicines Corporation (BPMC) targets with its approved therapies, primarily AYVAKIT (avapritinib) for Systemic Mastocytosis (SM) and GIST. The focus here is on the real-world numbers defining these groups as of late 2025.

Systemic Mastocytosis (SM) Patients: Both advanced and indolent forms of the rare disease.

The patient segment is defined by the rarity and the specific disease subtype, which dictates treatment. Blueprint Medicines estimates the peak revenue opportunity for its entire SM franchise to be $4 billion. The United States represents the largest patient pool for SM treatment.

For context on the patient pool size, the age-adjusted incidence rate of SM in the United States, based on data through 2021, was reported at 0.1 per 100,000 individuals. Systemic Mastocytosis accounts for over 95% of all adult mastocytosis cases.

Key characteristics of this patient group include:

• Approximately 80-90% of adults with SM harbor the KIT D816V mutation.
• Advanced SM (AdvSM), which includes subtypes like Aggressive SM (ASM), SM-AHN, or MCL, represents 10-20% of adult cases.
• In the PATHFINDER trial for AdvSM patients receiving first-line AYVAKIT, the overall response rate (ORR) was 87%.
• In the PIONEER study for Indolent SM (ISM), 246 patients received some dose of AYVAKIT.

Oncologists/Hematologists and Allergists/Immunologists: Prescribe AYVAKIT for SM and GIST.

These are the primary prescribers, with the commercial engine built to reach both oncology/hematology and allergy/immunology specialists. The company has expanded its reach to capture growth in the indolent SM space, which involves more allergists/immunologists.

Data from the fourth quarter of 2024 indicated trends in prescriber behavior:

• New prescribing volume was split approximately 40/60% between academic versus community accounts.
• Approximately 70% of new SM starts were initiated on the 25 mg dose of AYVAKIT.
• The data is based on U.S. SP/HUB prescriptions, which represented about 70% of total AYVAKIT volume in the U.S. as of Q4 2024.

Global Payers/Governments: Negotiate reimbursement for high-cost rare disease therapy.

Payer access is critical for a high-cost specialty drug. Blueprint Medicines has achieved broad coverage, which is a key enabler for the projected revenue growth. The company anticipates achieving reimbursement for AYVAKYT in ≥ 20 countries overall in 2025.

The financial dynamics with payers are quantified as follows:

Metric	Value/Rate (as of late 2024/early 2025)
Commercial Plan Coverage	99%
Medicare Plan Coverage	99%
AYVAKIT List Price (WAC, Jan 2025)	$40,837 per all doses/package sizes
Commercial Patients Paying $0/Month (with support)	Approximately 90%
Co-Pay Assistance Annual Maximum Benefit	$25,000

For comparison, the company projected global AYVAKIT net product revenues for 2025 to be between $680 million to $710 million.

Blueprint Medicines Corporation (BPMC) - Canvas Business Model: Cost Structure

You're looking at the cost side of Blueprint Medicines Corporation's business model, which is heavily weighted toward fueling the pipeline and supporting the commercial launch of AYVAKIT. The costs reflect a company in a high-growth, high-investment phase, even with the Sanofi acquisition changing the landscape in mid-2025.

High R&D Investment

Research and Development expenses are a major cost driver, funding the advancement of priority programs like elenestadem and BLU-808. This investment is designed to build out the pipeline beyond the current revenue driver.

• Q1 2025 R&D expenses totaled $91.9 million.
• This represented an increase from $88.2 million in Q1 2024.
• R&D costs for Q1 2025 included $12.1 million in stock-based compensation expenses.

Commercialization Costs

Costs associated with bringing AYVAKIT to market and supporting its use are reflected in the Selling, General and Administrative (SG&A) line. This area saw a notable year-over-year increase as the commercial engine scaled up.

Here's the quick math on the operating expenses for the first quarter of 2025:

Cost Category	Q1 2025 Amount (Millions USD)	Year-over-Year Change
Selling, General and Administrative (SG&A)	$95.8 million	Up 15%
R&D Expenses	$91.9 million	Up 4%

What this estimate hides is the specific breakdown between sales force expansion, marketing, and patient support programs, but the SG&A increase was explicitly tied to AYVAKIT commercialization activities. SG&A for the quarter included $16.9 million in stock-based compensation.

Manufacturing and Supply Chain

The cost to produce and deliver the product, Cost of Sales, remains relatively low compared to R&D and SG&A, which is typical for a specialized, high-value pharmaceutical product.

• Cost of Sales for Q1 2025 was $2.8 million.
• This was a decrease from $3.2 million reported in Q1 2024.
• The decrease was due to lower sales to a collaboration partner, partially offset by higher product sales volume.

General and Administrative

Corporate overhead falls under SG&A. While the prompt notes partial integration into Sanofi's structure, the reported Q1 2025 SG&A of $95.8 million captures the operational costs Blueprint Medicines was incurring to run the corporate functions supporting its commercial and R&D efforts. The company maintained a strong liquidity position to cover these costs, with cash, cash equivalents, and investments at $899.8 million as of March 31, 2025. Also, as of that date, total debt stood at approximately $387.75 million.

Finance: draft 13-week cash view by Friday.

Blueprint Medicines Corporation (BPMC) - Canvas Business Model: Revenue Streams

You're looking at how Blueprint Medicines Corporation (BPMC) brings in the money as of late 2025. It's heavily weighted toward their commercial product, but pipeline milestones and partnership structures are key components of the overall financial picture.

Net Product Sales

The primary engine for Blueprint Medicines Corporation revenue is the sale of its marketed product, AYVAKIT (avapritinib). Following strong execution, the company raised its full-year 2025 guidance for global AYVAKIT net product revenues to be between $700 million and $720 million. This is a clear step up from the $479.0 million in global net product revenues achieved in the full year 2024. Honestly, the momentum is visible quarter-over-quarter; Q1 2025 alone brought in $149.4 million in AYVAKIT net product revenues. That first quarter performance included $129.4 million from the US market and $20 million from ex-US markets. The company maintains a long-term aspiration for AYVAKIT to achieve $2 billion in annual revenue by 2030, anchoring what they see as a peak systemic mastocytosis franchise opportunity of $4 billion.

Here's a quick look at the recent performance supporting this stream:

Metric	Value (2025 Guidance/Q1 Actual)	Reference Period
Projected AYVAKIT Net Product Revenue	$700 million to $720 million	Full Year 2025 Guidance
AYVAKIT Net Product Revenue	$149.4 million	Q1 2025
AYVAKIT US Net Product Revenue	$129.4 million	Q1 2025
AYVAKIT Ex-US Net Product Revenue	$20 million	Q1 2025
AYVAKIT Net Product Revenue	$479.0 million	Full Year 2024

Collaboration Revenue

Blueprint Medicines Corporation generates revenue through agreements with partners for ex-U.S. rights to its assets. The CStone Pharmaceuticals agreement, for instance, grants them rights in Greater China for several assets, including AYVAKIT, in exchange for tiered percentage royalties on sales. While specific 2025 collaboration revenue figures are not as prominently highlighted as product sales post-guidance raise, the prior year gives us a benchmark. Full-year 2024 collaboration and license revenues totaled $29.9 million. To be fair, Q1 2025 total revenue of $149.4 million was entirely attributed to net product sales, suggesting collaboration revenue was either minimal or recognized differently in that quarter, though prior quarter data showed $3.6 million in collaboration revenue in Q1 2024.

Key elements of the partnership revenue structure include:

• Tiered percentage royalties on sales in Greater China from CStone Pharmaceuticals.
• Initial upfront payment from the CStone agreement was $40.0 million.
• Total potential milestone payments from the CStone agreement were up to $346 million.

Contingent Value Rights (CVRs)

This stream represents potential, non-guaranteed future payments tied to the success of pipeline assets, most notably following the mid-2025 acquisition by Sanofi. The deal structure included a non-tradeable Contingent Value Right (CVR) for Blueprint Medicines Corporation shareholders. This CVR is conditioned on achieving specific milestones for the BLU-808 asset, which is a major focus for expansion beyond systemic mastocytosis. The total potential value from these CVRs is up to $400 million, structured as two separate payments.

The CVR structure is quite specific:

• One potential payment of $2 per CVR conditioned on a clinical development milestone for BLU-808.
• A second potential payment of $4 per CVR conditioned on a regulatory milestone for BLU-808.

Separately, as part of a prior transaction, Blueprint Medicines Corporation recorded a one-time net gain of $50.0 million in Q1 2025 related to the sale of its IDRx, Inc. equity investment to GSK plc, with an anticipated total payment of $80 million noted by management.

License Revenue

Historically, license revenue has been part of the mix, often bundled with collaboration revenue. The $29.9 million recognized in 2024 included both collaboration and license revenue. While the focus has clearly shifted to product sales and the CVR upside from the Sanofi deal, the underlying royalty streams from out-licensed assets, like the CStone agreement, continue to represent a component of non-product income. Finance: draft 13-week cash view by Friday.