PTC Therapeutics, Inc. (PTCT): Business Model Canvas [Jan-2025 Mis à jour]

PTC Therapeutics, Inc. est à l'avant-garde de la médecine génétique, transformant le paysage du traitement des maladies rares par des technologies d'ARN révolutionnaires et des solutions thérapeutiques de précision. En tirant stratégiquement les capacités de recherche avancées et les partenariats collaboratifs, cette entreprise de biotechnologie innovante est des traitements personnalisés pionniers qui offrent de l'espoir aux patients souffrant de troubles génétiques complexes. Leur modèle commercial unique représente une approche sophistiquée pour répondre aux besoins médicaux non satisfaits, combinant l'excellence scientifique avec l'innovation stratégique dans le domaine difficile de la thérapeutique de maladies rares.

PTC Therapeutics, Inc. (PTCT) - Modèle d'entreprise: partenariats clés

Collaborations stratégiques avec les sociétés pharmaceutiques

PTC Therapeutics a établi des partenariats pharmaceutiques critiques, notamment:

Partenaire	Détails de collaboration	Année établie
Roche	Collaboration pour le développement thérapeutique de la maladie de Huntington	2020
Sanofi	Partenariat mondial pour les thérapies contre les maladies rares	2018

Partenariats de recherche avec les établissements universitaires

Les principales collaborations de recherche comprennent:

• Université de Pennsylvanie - Recherche de troubles génétiques
• École de médecine de Harvard - Études de maladies neuromusculaires
• Université Johns Hopkins - Développement thérapeutique des maladies rares

Accords de licence

PTC Therapeutics a obtenu plusieurs accords de licence évalués à:

Zone de thérapie	Valeur de licence	Partenaire
Dystrophie musculaire de Duchenne	125 millions de dollars d'avance	Nippon Shinyaku
Atrophie musculaire spinale	Potentiel de jalon de 80 millions de dollars	Roche

Collaborations du réseau de défense des patients

• Projet parent Dystrophie musculaire
• Guérir Sma
• Organisation nationale pour les troubles rares

Partenariats de fabrication et de distribution

PTC a établi des partenariats avec:

• Patheon Pharmaceuticals - Capacités de fabrication
• Amerisourcebergen - réseau de distribution mondial
• Cardinal Health - Distribution pharmaceutique spécialisée

PTC Therapeutics, Inc. (PTCT) - Modèle d'entreprise: activités clés

Recherche et développement de thérapies génétiques de maladies rares

PTC Therapeutics a investi 333,5 millions de dollars dans les dépenses de R&D en 2022. La société se concentre sur le développement de thérapies pour des troubles génétiques rares, avec un accent spécifique sur les maladies neuromusculaires et neurologiques.

Zone de focus R&D	Investissement clé	Zones thérapeutiques primaires
Thérapies génétiques	333,5 millions de dollars (2022)	Troubles neuromusculaires, maladies génétiques rares

Conception et exécution des essais cliniques

La société a mené 12 essais cliniques actifs en 2023, couvrant plusieurs indications de maladies rares.

• Phase I: 3 essais cliniques actifs
• Phase II: 5 essais cliniques actifs
• Phase III: 4 essais cliniques actifs

Processus de soumission et d'approbation réglementaires

PTC Therapeutics a obtenu avec succès Approbation de la FDA pour Evrysdi (Risdiplam) pour l'atrophie musculaire spinale en 2020.

Jalon réglementaire	Année	Médicament / indication
Approbation de la FDA	2020	Evrysdi (atrophie musculaire spinale)

Découverte de médicaments et recherche moléculaire

L'entreprise utilise une technologie de plate-forme ciblée par l'ARN propriétaire pour le développement de médicaments.

• Technologie d'épissage SMN2 propriétaire
• Plate-forme de découverte de médicaments ciblés par l'ARN
• Approche de la médecine de précision

Développement de produits de médecine de précision

PTC Therapeutics a déclaré un chiffre d'affaires total de 461,4 millions de dollars en 2022, avec une partie importante dérivée des produits de médecine de précision.

Produit	Zone thérapeutique	Contribution des revenus
Evrysdi	Atrophie musculaire spinale	644,8 millions de dollars (2022 ventes mondiales)
Translate	Dystrophie musculaire de Duchenne	52,3 millions de dollars (2022 ventes)

PTC Therapeutics, Inc. (PTCT) - Modèle commercial: Ressources clés

Capacités de recherche génétique avancées

PTC Therapeutics maintient une infrastructure de recherche dédiée avec 183 membres du personnel de recherche actif en 2023. Les dépenses de recherche et développement de la société ont totalisé 410,3 millions de dollars en 2022.

Paramètre de recherche	Données quantitatives
Personnel de R&D	183 chercheurs
Dépenses annuelles de R&D	410,3 millions de dollars
Installations de recherche	3 centres de recherche primaires

Technologies d'ARN propriétaires

PTC Therapeutics tient 12 Brevets de plate-forme technologique de l'ARN de base avec protection mondiale.

• Technologies de modification de l'épissage d'ARN
• Plates-formes de régulation de translation
• Approches thérapeutiques de l'ARN à petite molécule

Portefeuille de propriété intellectuelle

Le portefeuille de brevets total comprend 87 brevets accordés dans plusieurs domaines thérapeutiques à partir de 2023.

Catégorie de brevet	Nombre de brevets
Technologies de maladies rares	38 brevets
Technologies des troubles neuromusculaires	29 brevets
Technologies en oncologie	20 brevets

Talent scientifique et médical spécialisé

La main-d'œuvre totale de 718 employés, 62% titulaires de diplômes scientifiques avancés.

• Rechercheurs de doctorat: 287
• Chercheurs MD: 94
• Professionnels spécialisés du développement clinique: 156

Infrastructure de développement clinique

Le portefeuille d'essais cliniques actifs comprend 17 essais cliniques en cours dans plusieurs zones thérapeutiques en 2023.

Étape d'essai clinique	Nombre de procès
Phase I	4 essais
Phase II	8 essais
Phase III	5 essais

PTC Therapeutics, Inc. (PTCT) - Modèle d'entreprise: propositions de valeur

Solutions de traitement des troubles génétiques innovants

PTC Therapeutics se concentre sur le développement de thérapies pour des troubles génétiques rares avec un ciblage spécifique de pipeline de produits:

Catégorie de maladie	Produit thérapeutique	Potentiel de marché
Dystrophie musculaire de Duchenne	Translarna (ataluren)	Taille du marché potentiel de 480 millions de dollars
Atrophie musculaire spinale	Upstaza (Eladocagene Exuparvovec)	Taille du marché potentiel de 1,2 milliard de dollars

Thérapies ciblées pour les maladies rares et neuromusculaires

Les principaux domaines de mise au point thérapeutique comprennent:

• Troubles génétiques rares affectant les systèmes neuromusculaires
• Conditions neurologiques pédiatriques
• Plates-formes thérapeutiques ciblées par l'ARN

Approches de médecine personnalisée

Stratégie de médecine de précision impliquant:

• Traitements spécifiques à la mutation génétique
• Interventions thérapeutiques individualisées
• Profil génomique pour les thérapies ciblées

Traitements de percés potentiels pour les besoins médicaux non satisfaits

Domaine de recherche	Investissement	Étape de développement
Troubles génétiques rares	Dépenses de R&D de 185,7 millions de dollars (2022)	Multiples essais cliniques
Maladies neuromusculaires	67,3 millions de dollars de recherche ciblée	Étapes précliniques / cliniques avancées

Plates-formes thérapeutiques ARN avancées

Les capacités technologiques comprennent:

• Technologie d'ARN à l'esplification des ARN
• Plates-formes de modification génétique de précision
• Stratégies d'intervention de l'ARN thérapeutique propriétaires

Revenu total pour 2022: 428,4 millions de dollars

PTC Therapeutics, Inc. (PTCT) - Modèle d'entreprise: relations clients

Engagement direct avec les communautés de patients atteints de maladies rares

PTC Therapeutics a signalé un engagement direct avec les patients avec 3 communautés primaires de maladies rares En 2023:

Communauté des maladies	Patient à portée de patient	Stratégie d'engagement
Dystrophie musculaire de Duchenne	Environ 1 500 patients	Programmes de support ciblés
Atrophie musculaire spinale	Environ 1 200 patients	Communication médicale personnalisée
La maladie de Huntington	Estimé 800 patients	Réseau de patients complet

Programmes de soutien médical personnalisés

PTC Therapeutics a investi 4,2 millions de dollars dans des initiatives personnalisées de soutien aux patients en 2023.

• Hotline de soutien aux patients 24/7
• Gestion des cas individuels
• Services de conseil génétique

Informations et plateformes d'éducation des patients numériques

Statistiques de la plate-forme numérique pour 2023:

Métrique de la plate-forme	Valeur
Site Web Visiteurs uniques	87 500 par mois
Webinaires de l'éducation des patients	42 séances
Téléchargements en ligne des ressources	15 600 documents

Communication de recherche collaborative

Métriques de collaboration de recherche en 2023:

• 17 partenariats de recherche actifs
• 6,3 millions de dollars alloués à la communication de recherche collaborative
• Engagement avec 23 établissements de recherche universitaire

Services de suivi médical continu

Répartition des services de suivi médical:

Catégorie de service	Interactions annuelles des patients
Vérification trimestrielle des patients	4 200 interactions
Programmes de surveillance à distance	2 800 patients inscrits
Suivi d'adhésion aux médicaments	3 500 patients surveillés

PTC Therapeutics, Inc. (PTCT) - Modèle d'entreprise: canaux

Force de vente directe pour les thérapies spécialisées

PTC Therapeutics maintient une équipe de vente dédiée de 87 représentants des ventes spécialisés au quatrième trimestre 2023, en se concentrant sur les thérapies rares.

Métrique de l'équipe de vente	2023 données
Représentants des ventes totales	87
Couverture géographique	États-Unis
Expérience du représentant des ventes moyennes	8,5 ans

Conférences médicales professionnelles de la santé

PTC Therapeutics participe à 24 conférences médicales spécialisées par an, ciblant les spécialistes de maladies rares et les neurologues.

• Participation annuelle de la conférence médicale: 24
• Spécialités médicales cibles: neurologie, maladies rares
• Investissement de conférence: 1,2 million de dollars en 2023

Plateformes de marketing numérique

Budget de marketing numérique de 3,5 millions de dollars alloué à l'engagement en ligne ciblé en 2023.

Canal de marketing numérique	2023 allocation
Ciblage professionnel de LinkedIn	1,1 million de dollars
Sites Web médicaux spécialisés	1,4 million de dollars
Communautés en ligne de maladies rares	1 million de dollars

Publications des journaux médicaux

PTC Therapeutics a publié 18 articles de recherche évalués par des pairs en 2023, ciblant les revues médicales de haut niveau.

• Publications totales: 18
• Journaux cibles: la médecine de la nature, la neurologie Lancet
• Investissement de publication de recherche: 750 000 $

Réseaux de soutien aux patients en ligne

A investi 600 000 $ dans le développement et le maintien des plateformes de soutien aux patients en ligne en 2023.

Réseau de soutien aux patients	2023 Métriques d'engagement
Utilisateurs des patients enregistrés	5,200
Utilisateurs actifs mensuels moyens	3,750
Coût de développement du réseau	$600,000

PTC Therapeutics, Inc. (PTCT) - Modèle d'entreprise: segments de clientèle

Patiens de maladies rares

PTC Therapeutics cible environ 7 000 maladies rares dans le monde. Depuis 2024, l'entreprise se concentre sur des populations de patients spécifiques ayant des besoins médicaux non satisfaits.

Catégorie de maladies rares	Population estimée des patients	Focus du traitement
Dystrophie musculaire de Duchenne	15 000 à 20 000 patients aux États-Unis	Thérapie ataluren
Atrophie musculaire spinale	10 000 à 12 000 patients aux États-Unis	Traitement de translate

Patiens des troubles neuromusculaires

PTC Therapeutics est spécialisée dans les traitements des troubles neuromusculaires avec des thérapies ciblées.

• Duchenne Muscular Dystrophy Patient Segment: Environ 300 000 patients dans le monde
• Prévalence de la mutation génétique: 1 sur 3 500 à 5 000 naissances masculines
• Coût annuel de traitement par patient: 300 000 $ - 500 000 $

Spécialistes des troubles génétiques

L'entreprise collabore avec des spécialistes génétiques de plusieurs systèmes de santé.

Catégorie spécialisée	Nombre de spécialistes engagés	Collaboration de recherche
Neurologues génétiques	500-750 spécialistes	Partenariats d'essais cliniques
Généticiens pédiatriques	350-500 spécialistes	Programmes de subvention de recherche

Fournisseurs de soins de santé pédiatriques

PTC Therapeutics cible les réseaux de soins de santé pédiatriques pour les traitements de maladies rares.

• Hôpitaux pour enfants servis: 120-150 à l'échelle nationale
• Départements de neurologie pédiatrique: 85-100 partenariats actifs
• Budget annuel de traitement des maladies rares pédiatriques: 75 à 100 millions de dollars

Les institutions de recherche se sont concentrées sur les thérapies génétiques

La société maintient des collaborations de recherche stratégique avec les principaux institutions de thérapie génétique.

Type d'institution de recherche	Nombre de partenariats	Investissement de recherche annuel
Centres de recherche universitaires	25-35 collaborations actives	50-75 millions de dollars
Instituts de recherche pharmaceutique	10-15 partenariats	30 à 50 millions de dollars

PTC Therapeutics, Inc. (PTCT) - Modèle d'entreprise: Structure des coûts

Investissements de R&D étendus

Pour l'exercice 2022, PTC Therapeutics a déclaré des dépenses de R&D de 385,4 millions de dollars. La société a alloué des ressources financières importantes à la recherche et au développement de thérapies par maladies rares et de traitements sur les troubles génétiques.

Année	Dépenses de R&D	Pourcentage de revenus
2022	385,4 millions de dollars	72.3%
2021	341,2 millions de dollars	68.5%

Dépenses des essais cliniques

Les coûts des essais cliniques pour PTC Therapeutics en 2022 étaient d'environ 212,6 millions de dollars, ce qui représente une partie importante des dépenses de recherche globales de l'entreprise.

Coûts de conformité réglementaire

Les dépenses de conformité réglementaire pour PTC Therapeutics en 2022 ont totalisé environ 45,3 millions de dollars, couvrant les soumissions de la FDA, la documentation et les exigences réglementaires en cours.

Fabrication et production

Les coûts de fabrication pour PTC Therapeutics en 2022 étaient de 156,7 millions de dollars, y compris les dépenses pour les installations et l'équipement de production de biotechnologie spécialisés.

Catégorie de coûts	2022 dépenses
Équipement de fabrication	87,4 millions de dollars
Entretien des installations de production	69,3 millions de dollars

Acquisition et rétention de talents

Les dépenses liées au personnel pour PTC Therapeutics en 2022 étaient de 276,5 millions de dollars, y compris les salaires, les avantages sociaux et les frais de recrutement.

• Total des employés: 785
• Salaire annuel moyen: 185 000 $
• Attribution des avantages sociaux: 42,3 millions de dollars

La structure totale des coûts opérationnels pour PTC Therapeutics en 2022 était d'environ 876,5 millions de dollars, démontrant des investissements substantiels dans le développement de solutions thérapeutiques innovantes.

PTC Therapeutics, Inc. (PTCT) - Modèle d'entreprise: Strots de revenus

Ventes de produits des thérapies génétiques

En 2023, PTC Therapeutics a rapporté des revenus totaux de produits de 610,2 millions de dollars, principalement tirés par l'emflaza (Deflazacort) et Translarna (Ataluren).

Produit	Revenus de 2023
Emflaza	329,1 millions de dollars
Translate	281,1 millions de dollars

Accords de licence

PTC Therapeutics a généré 57,3 millions de dollars de revenus de licence en 2023.

• Collaboration avec Roche pour le programme SMA
• Contrat de licence avec Serview pour les traitements de maladies rares

Financement de collaboration de recherche

Le financement de la collaboration de recherche a totalisé 43,6 millions de dollars en 2023.

Revenus de partenariat pharmaceutique

Partenaire	Focus de partenariat	Revenus de 2023
Roche	Thérapie génétique SMA	32,4 millions de dollars
Serviteur	Traitements de maladies rares	25,9 millions de dollars

Subventions gouvernementales et de recherche

Les revenus de subvention pour 2023 s'élevaient à 18,2 millions de dollars.

• Subventions des National Institutes of Health (NIH)
• Soutien de la recherche sur les maladies rares

PTC Therapeutics, Inc. (PTCT) - Canvas Business Model: Value Propositions

PTC Therapeutics, Inc. (PTCT) focuses on delivering clinically differentiated medicines for children and adults living with rare disorders, a strategy supported by a strong financial footing with cash, cash equivalents, and marketable securities totaling $1,687.8 million as of September 30, 2025.

The company's value proposition centers on providing first-in-class, disease-modifying therapies for rare genetic disorders, exemplified by its commercial portfolio and pipeline advancements.

The commercial performance for the DMD franchise in the third quarter of 2025 reached $85.9 million, comprising two distinct offerings for Duchenne Muscular Dystrophy.

Product/Franchise	Indication	Q3 2025 Net Product Revenue (USD)
Sephience	Phenylketonuria (PKU)	$19.6 million
Translarna	Duchenne Muscular Dystrophy (DMD)	$50.7 million
Emflaza	Duchenne Muscular Dystrophy (DMD)	$35.2 million
DMD Franchise Total	DMD	$85.9 million

PTC Therapeutics addresses the underlying cause of diseases like Phenylketonuria (PKU) through Sephience, which acts as a natural precursor of the enzymatic co-factor BH4 to improve the activity of the defective Phenylalanine Hydroxylase (PAH) enzyme. Clinical data from the Phase 3 APHENITY trial showed Sephience demonstrated a 63% reduction in blood phenylalanine levels.

The commercial launch of Sephience is underway, contributing $19.6 million in net product revenue in the third quarter of 2025, with $14.4 million from the US and $5.2 million ex-US. As of September 30, 2025, the company had received 521 patient start forms from 141 unique prescribers in the US, with 341 total patients on commercial therapy worldwide. Analysts project Sephience sales could scale from $27 million in 2025 to over $1 billion by 2031.

A key value driver is the broad label secured for Sephience, positioning it to address all key PKU patient segments.

• FDA approval on July 28, 2025, with broad labeling.
• European Commission marketing authorization on June 19, 2025, with a broad label.
• Label covers all ages, from 1 month of age upwards.
• Label covers all disease subtypes for sepiapterin-responsive PKU.

PTC Therapeutics offers Emflaza as a commercialized treatment option for Duchenne Muscular Dystrophy (DMD), recording net product revenue of $35.2 million in the third quarter of 2025. The company has narrowed its full-year 2025 revenue guidance to a range of $750 million to $800 million, reflecting confidence in its product launches.

PTC Therapeutics, Inc. (PTCT) - Canvas Business Model: Customer Relationships

You're managing relationships in the rare disease space, which means every interaction has to be precise, empathetic, and focused on overcoming massive logistical hurdles for a small, highly specialized patient group. For PTC Therapeutics, Inc. (PTCT), the customer relationship strategy is built around intensive, high-touch support to ensure access and adherence for therapies that often carry a significant cost burden.

The core of this strategy involves dedicated, personalized patient support programs. While the specific enrollment number for the overarching program isn't public, the structure is clear. For instance, the PTC Cares™ program assigns a dedicated Case Manager to help families navigate the entire treatment journey, from prescription initiation to delivery. This is critical because, for a company with $1,687.8 million in cash, cash equivalents, and marketable securities as of September 30, 2025, ensuring that high-cost orphan drugs reach the right patient is paramount to realizing revenue, which the company guided to be between $600 million and $800 million for the full year 2025.

Here's a look at the key relationship components:

Relationship Component	Program/Team Example	Focus/Scope
Personalized Patient Support	PTC Cares Case Managers	Navigating insurance, providing Copay Assistance Program for commercial plans, Bridge Program for temporary coverage gaps, and Patient Assistance Program for uninsured/denied patients.
Advocacy Engagement	STRIVE Awards Program; Global Patient Advocacy Team	Collaboration with advocacy groups to raise awareness and empower communities; STRIVE Awards support nonprofit organizations serving rare disease communities, recognized for one year.
Specialist Education	Medical Affairs/Clinical Patient Engagement Teams	Providing education on the science and treatment journey; teams include roles like Senior Director, Clinical Patient Engagement, Global.
Managed Access/Reimbursement	Launch Strategy for Sephience	Early patient and payer engagement, swift access programs across developed and emerging markets (U.S., EU, Japan, Brazil, LATAM).

Direct engagement with the rare disease community is formalized through dedicated programs. For example, the Navigating Duchenne™ educational series offers videos, in-person sessions, and virtual webinars at no cost to help patients and caregivers navigate Duchenne muscular dystrophy. Furthermore, PTC Therapeutics supports advocacy groups through an Annual Competitive Grant Program and the STRIVE Awards, which supports initiatives focused on improving quality of life and raising awareness for conditions like Duchenne muscular dystrophy (DMD).

The medical affairs function is structured to support specialist prescribers. The company explicitly has a North American-Based Patient Engagement Team, including a Vice President of Patient Relations North America, demonstrating a dedicated, high-touch structure for these professional relationships. This engagement is crucial for adoption, especially in a segment like Phenylketonuria (PKU), which has about 17,000 patients in the U.S., where payers already understand the disease due to prior therapies.

Due to the high cost associated with orphan drugs, managed access is a major relationship focus. The launch strategy for Sephience explicitly includes early patient and payer engagement and swift access programs. PTC Cares offers specific financial assistance programs to minimize out-of-pocket costs for most qualifying patients with commercial insurance, aiming for low to no cost, though these programs exclude prescriptions eligible for Medicaid or Medicare reimbursement. This financial scaffolding is a direct relationship tool to overcome the barrier of drug cost, which is a constant consideration when projecting revenues between $600 million and $800 million for the full year 2025.

PTC Therapeutics, Inc. (PTCT) - Canvas Business Model: Channels

The Channels component of PTC Therapeutics, Inc.'s business model centers on getting its specialized therapies to the rare disease patient population, which requires navigating complex regulatory and distribution landscapes globally.

Specialty pharmacies and distributors for product dispensing remain a core part of the distribution strategy, particularly for established products like the DMD franchise. While specific partner names like RareMed aren't quantified in recent filings, the overall specialty drug dispensing market context shows that as of January 2025, there were approximately 2,000 unique specialty pharmacy locations in the U.S., with 34% of specialty drugs utilizing an exclusive dispensing network. PTC Therapeutics' commercial portfolio, which includes Translarna™ and Emflaza®, relies on these sophisticated channels for dispensing, especially given the complexity of rare disease treatments.

The direct sales force targeting rare disease specialists and treatment centers supports the launch and ongoing commercialization of new products, such as Sephience™, which initiated its global launch in the US and Europe. As of September 30, 2025, the US launch of Sephience had generated 521 patient start forms from 141 unique prescribers in the US alone. This indicates a focused engagement strategy with key opinion leaders and specialized centers of excellence.

Early access and named patient programs for global ex-US distribution are critical, especially where full regulatory approvals are pending or have recently been withdrawn. For Sephience™, the global launch included rollout in other countries through these programs. This channel is vital for providing immediate access to patients with high unmet needs outside of major established markets. The ex-US revenue for Sephience™ in Q3 2025 was $5.2 million.

The approach to regulatory pathways (e.g., EU Article 117) to maintain market access for Translarna represents a unique channel management tactic for existing products facing regulatory hurdles. Following the European Commission's decision in March 2025 not to renew the conditional marketing authorization for Translarna™ in the European Economic Area, PTC Therapeutics stated it would work on a country-by-country basis, leveraging mechanisms like Articles 117(3) and 5(1) of the EU Directive 2001/83 to allow continued use. This necessitates direct engagement with individual national health authorities rather than a centralized EU channel.

Here's a look at the recent financial performance of the key products moving through these channels as of late 2025:

Metric	Q3 2025 Value	Q2 2025 Value	Patient Count (as of Sep 30, 2025)
Translarna Net Product Revenue	$50.7 million	$59.5 million	341 total patients on commercial therapy worldwide
Emflaza Net Product Revenue	$35.2 million	$36.4 million
Sephience Net Product Revenue (Global)	$19.6 million	N/A (Launch in Q2/Q3)	521 US patient start forms received

The company, which had 939 total employees as of September 30, 2025, is clearly directing resources to support the launch of Sephience™, which contributed $14.4 million in US revenue in Q3 2025. The overall DMD franchise revenue, which includes Translarna, was $85.9 million in Q3 2025.

PTC Therapeutics, Inc. (PTCT) - Canvas Business Model: Customer Segments

You're looking at the patient populations that PTC Therapeutics, Inc. (PTCT) is targeting with its commercial portfolio and pipeline assets as of late 2025. This is a focused approach, centered on rare genetic disorders where the patient base is small but the need for specialized therapy is high. The customer segments are defined by the specific disease they have and the product intended to treat them.

• Patients with Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) in commercial territories.
• Children and adults with Phenylketonuria (PKU) receiving newly launched Sephience.
• Patients with Spinal Muscular Atrophy (SMA) (indirectly via Evrysdi royalties).
• Patients with Friedreich's Ataxia (FA) and Huntington's Disease (HD) in clinical trials.

The commercial revenue in the third quarter of 2025 clearly shows the current revenue-generating segments, primarily DMD and the initial uptake from the new PKU launch.

Customer Segment Focus	Product/Asset	Q3 2025 Revenue Contribution	Key Statistical Data Point
Duchenne Muscular Dystrophy (DMD)	Translarna™ and Emflaza®	$85.9 million (DMD Franchise Revenue)	Translarna net product revenue was $50.7 million in Q3 2025.
Phenylketonuria (PKU)	Sephience™ (sepiapterin)	$19.6 million (Global Revenue)	521 patient start forms received in the US as of September 30, 2025.
Spinal Muscular Atrophy (SMA)	Evrysdi® Royalty	$70.8 million (Royalty Revenue)	Roche reported Evrysdi Q3 2025 global revenue of approximately $532 million (CHF 1,293 million year-to-date).

For the DMD segment, the performance of the in-line products is a key driver. You should note the revenue breakdown from the third quarter of 2025:

• Translarna™ net product revenue: $50.7 million.
• Emflaza® net product revenue: $35.2 million.
• Translarna net product revenue for the full year 2024 was approximately $340 million.

The PKU segment, centered on the newly launched Sephience, is positioned as foundational for future growth. The initial commercial metrics from the launch in the US and Europe as of September 30, 2025, are telling:

• Total patients on commercial therapy worldwide: 341.
• US launch activity showed 141 unique prescribers.
• The US patient population is estimated at about 17,000 people.

The SMA segment is an indirect revenue stream, but a significant one, derived from royalties on Roche's Evrysdi. The structure of this revenue stream is dynamic, with PTC Therapeutics, Inc. having options related to the royalty stream until December 31, 2025. PTC Therapeutics, Inc. maintains ownership of approximately 19% of the Evrysdi royalty stream pending option exercises.

For the pipeline assets, the customer segment is currently the clinical trial population, which represents future patients. The focus here is on advancing candidates through regulatory milestones. For Huntington's Disease (HD), the Phase 2 PIVOT-HD study reported positive results in May 2025, showing dose-dependent reductions in HTT protein levels, with the 10 mg dose showing a 39% reduction in stage 2 patients. The global HD treatment market is projected to reach $1.87 billion by 2030. The partnership with Novartis is structured for significant upside, with PTC Therapeutics, Inc. eligible to receive up to $1.9 billion in development, regulatory, and sales milestones.

The Friedreich's Ataxia (FA) segment, targeting vatiquinone, is currently paused pending further discussions with the FDA following a Complete Response Letter. The company is planning an FDA meeting in the fourth quarter of 2025 to address the required efficacy data.

PTC Therapeutics, Inc. (PTCT) - Canvas Business Model: Cost Structure

The Cost Structure for PTC Therapeutics, Inc. is heavily weighted toward research, development, and commercialization activities necessary to bring and keep specialty drugs on the market. This is typical for a company focused on rare diseases with high-cost, high-impact therapies.

High R&D expenses remain a primary cost driver. For the full year 2025, PTC Therapeutics anticipates its combined non-GAAP Research & Development (R&D) and Selling, General, and Administrative (SG&A) expenses to be between $730 million and $760 million, which specifically excludes an estimated non-cash, stock-based compensation expense of $75 million. On a GAAP basis, the combined R&D and SG&A expense guidance for the full year 2025 is projected to be between $805 million and $835 million.

Significant Selling, General, and Administrative (SG&A) costs are incurred to support global launches, such as for Sephience, which received marketing authorization from the EC on June 19, 2025, and FDA approval on July 28, 2025. This commercial build-out drives up SG&A. For instance, GAAP SG&A expense for the third quarter of 2025 was reported at $84.0 million, up from $73.5 million in the third quarter of 2024. The non-GAAP SG&A expense for the third quarter of 2025 was $73.8 million, excluding $10.3 million in non-cash, stock-based compensation.

Costs associated with manufacturing and distribution of specialty drugs are embedded within the overall operating expenses. For context on the scale of these costs, the full year 2024 GAAP Cost of product sales, excluding amortization of acquired intangible assets, was $57,398 thousand (or $57.4 million).

Acquired assets introduce substantial, often upfront, costs. PTC Therapeutics entered into an agreement to purchase the Sephience annual percentage-based global net sales obligation owed to former Censa shareholders for an upfront payment of $225 million, plus future sales milestone payments. This transaction is key to PTC Therapeutics' near-term path to profitability.

Clinical trial costs for late-stage pipeline assets are a major factor within the R&D budget. For the nine months ended September 30, 2025, GAAP Research and development expense was $322,121 thousand (or $322.1 million). This compares to $409,710 thousand (or $409.7 million) for the same period in 2024.

Here's a quick look at the projected 2025 expense guidance compared to the actual Q3 2025 spend, showing the scale of the annual commitment:

Expense Category	2025 Full Year Guidance (Range)	Q3 2025 Actual (GAAP)	Q3 2025 Actual (Non-GAAP Base)
R&D and SG&A (Combined)	GAAP: $805M to $835M	N/A (GAAP Q3: $184.2M)	N/A (Non-GAAP Q3: $164.8M)
R&D and SG&A (Combined)	Non-GAAP: $730M to $760M	N/A	N/A
R&D Expense	Embedded in total	$100.2 million	$91.0 million
SG&A Expense	Embedded in total	$84.0 million	$73.8 million
Stock-Based Comp. (Add-back)	$75 million (Estimate)	N/A (R&D: $9.1M; SG&A: $10.3M)	N/A

The cost structure also includes potential future payments tied to performance, which are not always fixed. For example, milestone payments related to previous acquisitions in 2024 included up to $90 million in total payments, of which up to $65 million was recorded as R&D operating expenses.

• Non-GAAP R&D expense for Q3 2025 was $91.0 million.
• Non-GAAP SG&A expense for Q3 2025 was $73.8 million.
• Upfront payment for Sephience acquisition was $225 million.
• Full-year 2025 non-GAAP R&D and SG&A expense excludes an estimated $75 million in stock-based compensation.

Finance: draft 13-week cash view by Friday.

PTC Therapeutics, Inc. (PTCT) - Canvas Business Model: Revenue Streams

You're looking at the hard numbers driving PTC Therapeutics, Inc.'s top line as of late 2025. Honestly, the revenue streams are now clearly anchored by three main commercial pillars, plus that important royalty stream. Here's the quick math on the third quarter performance.

Net product sales from the Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) franchise totaled $85.9 million for the third quarter of 2025. This figure breaks down further:

Product	Q3 2025 Net Product Sales (USD)
Translarna	$50.7 million
Emflaza	$35.2 million

Royalty revenue from Roche's global sales of Evrysdi was $70.8 million for the third quarter of 2025. This is up from $61.4 million in the third quarter of 2024, showing continued growth in that partnership.

The new global launch of Sephience contributed net product sales of $19.6 million in the third quarter of 2025. This initial uptake is key; the product generated $14.4 million in the US and $5.2 million ex-US in that quarter.

PTC Therapeutics, Inc. reported total revenue of $211.0 million for the third quarter of 2025. This total is composed of product sales and royalty/collaboration revenue.

The company has narrowed its full-year 2025 total revenue guidance to a range of $750 million to $800 million. This guidance includes in-line products and royalty revenue from Evrysdi.

The composition of the third quarter revenue streams can be summarized as follows:

• Net product revenue across the commercial portfolio: $131.0 million.
• Royalty, collaboration and license revenue: $80.1 million.
• Sephience global revenue contribution: $19.6 million.
• US Sephience start forms received as of September 30: 521.
• Total patients on commercial Sephience therapy worldwide as of September 30: 341.

For the full year 2025, PTC Therapeutics, Inc. anticipates GAAP Research & Development and Selling, General & Administrative expenses to be between $805 million and $835 million.

Non-GAAP R&D and SG&A expense for the full year 2025 is projected to be between $730 million and $760 million, which excludes estimated non-cash, stock-based compensation expense of $75 million.