(SRPT): História, Propriedade, Missão, Como Funciona & Ganha dinheiro

Quando você olha para a Sarepta Therapeutics, Inc. (SRPT), você está vendo um pioneiro da biotecnologia ou uma ação regulatória de alto risco?

A empresa é líder indiscutível em tratamentos para Distrofia Muscular de Duchenne (DMD), com sua terapia genética ELEVIDYS elevando a receita líquida de produtos no primeiro semestre de 2025 para mais de US$ 1,12 bilhão (US$ 611,5 milhões no primeiro trimestre e US$ 513,1 milhões no segundo trimestre), mas esse crescimento é justaposto a um ano de extrema volatilidade.

Para ser justo, o preço das ações caiu mais do que 85% até novembro de 2025, após avisos de segurança e mudanças de rótulo para ELEVIDYS, mesmo que gigantes institucionais como BlackRock, Inc. 12.60%. Então, como é que uma empresa com a missão de resgatar vidas através da medicina genética de precisão navega num cenário financeiro e regulamentar tão caótico?

História da Sarepta Therapeutics, Inc.

Você está procurando a história fundamental da Sarepta Therapeutics, Inc. e, honestamente, é uma história de mudanças dramáticas e constantes, passando da pesquisa antiviral geral para se tornar um líder em medicina genética de precisão. A principal conclusão é que o foco atual da empresa na distrofia muscular de Duchenne (DMD) é o produto de duas grandes mudanças de nome e uma relocalização estratégica, culminando numa crise transformadora de alto risco em 2025.

Dado o cronograma de fundação da empresa

Ano estabelecido

A empresa foi criada em 1980, originalmente incorporada como AntiVirals, Inc..

Localização original

O local original era Corvallis, Oregon, onde a empresa se concentrava em terapias antivirais. A sede mudou-se mais tarde para Bothell, Washington, em 2009, e depois decisivamente para Cambridge, Massachusetts, em 2012, para explorar o centro de especialização em doenças raras.

Membros da equipe fundadora

A equipe fundadora incluiu Dwight Weller e Milton Zuker. Seu foco inicial era amplo, centrado no desenvolvimento de medicamentos antivirais, o que está muito longe do foco na terapia genética que vemos hoje.

Capital inicial/financiamento

O capital inicial veio de financiamento de capital de risco. É importante notar que a primeira ronda de financiamento registada da empresa só ocorreu em 2006, 26 anos após a sua fundação, sublinhando o seu início longo e lento antes de entrar no mundo de alto risco do financiamento da biotecnologia moderna.

Dados os marcos de evolução da empresa

Dados os momentos transformadores da empresa

A história da empresa é definitivamente definida por uma série de decisões de alto risco e alta recompensa que remodelaram todo o seu modelo de negócios.

A mudança mais significativa foi a mudança em 2012. A mudança para Cambridge, Massachusetts, não foi apenas uma mudança de endereço; foi um pivô de uma empresa biofarmacêutica geral em dificuldades para uma especialista focada em doenças raras. Esta decisão foi a precursora do pipeline de medicamentos DMD que é o seu negócio hoje.

A aprovação do ELEVIDYS em 2023 foi outra virada de jogo, movendo a empresa das terapias de salto de exon baseadas em RNA para o mundo mais complexo e mais lucrativo da terapia genética. Esta mudança projetou que a orientação de receita total da empresa para o ano fiscal de 2025 ficará entre US$ 1,43 bilhão e US$ 1,45 bilhão.

O momento mais recente e impactante foi a crise regulatória de julho de 2025, que expôs os riscos inerentes à plataforma de terapia genética. Aqui está a matemática rápida sobre as consequências:

• Demissões: Aproximadamente 500 funcionários foram dispensados, um enorme 36% redução da força de trabalho, como parte de uma mudança estratégica em relação à terapia genética sistémica.
• Resiliência Financeira: Apesar da queda significativa das ações, a empresa manteve uma US$ 850 milhões reserva de caixa no segundo trimestre de 2025, proporcionando uma reserva crucial.
• Pivô Estratégico: A empresa está agora enfatizando novamente seus programas de distrofia muscular de cinturas (LGMD) baseados em RNA, além de mudar para plataformas de siRNA, para diversificar seu pipeline além das terapias genéticas focadas em DMD.

Este último acontecimento forçou uma reestruturação rápida e dolorosa, mas também clarificou o caminho a seguir pela empresa: diversificar e reduzir os riscos do pipeline. Para um mergulho mais profundo na situação financeira atual da empresa, você deve verificar Dividindo a saúde financeira da Sarepta Therapeutics, Inc. (SRPT): principais insights para investidores.

Estrutura de propriedade da Sarepta Therapeutics, Inc.

A Sarepta Therapeutics é uma empresa de capital aberto no NASDAQ Global Select Market sob o código SRPT, o que significa que sua propriedade é amplamente distribuída entre investidores institucionais, membros da empresa e o público em geral.

Esta estrutura, dominada por grandes fundos, significa que as decisões estratégicas são fortemente influenciadas pelos interesses institucionais dos acionistas, embora a equipa executiva detenha um mandato operacional e científico crucial.

Dado o status atual da empresa

Sarepta Therapeutics, Inc. é uma empresa de biotecnologia de capital aberto, constituída em Delaware e sediada em Cambridge, Massachusetts. As ações da empresa são negociadas na NASDAQ sob o símbolo SRPT. Este status público exige transparência financeira rigorosa e adesão aos regulamentos da Comissão de Valores Mobiliários dos EUA (SEC), e é por isso que temos dados novos, como as receitas líquidas de produtos do terceiro trimestre de 2025 de US$ 370,0 milhões.

Sendo uma entidade de capital aberto, a empresa é governada por um Conselho de Administração eleito pelos acionistas, mas as operações diárias e a direção científica crítica são definidas pela equipe de liderança executiva. Para ser justo, a participação institucional significativa significa que a sua estratégia é definitivamente examinada pelos maiores gestores de activos do mundo. Você pode se aprofundar nos valores fundamentais da empresa aqui: Declaração de missão, visão e valores essenciais da Sarepta Therapeutics, Inc.

Dada a repartição da propriedade da empresa

A propriedade profile da Sarepta Therapeutics é típico de uma empresa de biotecnologia de alto crescimento, com investidores institucionais detendo a grande maioria do capital. Em Novembro de 2025, as participações institucionais ultrapassavam bem os 80%, o que lhes confere um poder de voto significativo em questões empresariais, enquanto a propriedade privilegiada continua a ser uma participação relativamente pequena, mas importante, alinhando os interesses da gestão com os dos accionistas.

Dada a liderança da empresa

A equipe executiva da Sarepta Therapeutics é uma mistura de veteranos experientes em biotecnologia e líderes científicos, orientando a empresa no complexo cenário regulatório e comercial de doenças genéticas raras. Seu foco está em maximizar o potencial de suas terapias aprovadas, como o ELEVIDYS, e no avanço do pipeline, incluindo a promissora plataforma de siRNA.

A estrutura de liderança foi recentemente reorganizada em meados de 2025 para aprimorar o foco e aumentar a eficiência operacional, o que é uma ação clara em resposta aos eventos clínicos e de mercado.

• Douglas S.Ingram: Presidente e CEO (CEO). Ele define a direção estratégica geral.
• Ian M. Estepan: Presidente e Diretor de Operações (COO). Ele supervisiona operações comerciais, finanças e assuntos corporativos.
• Louise R. Rodino-Klapac, Ph.D.: Presidente, Pesquisa e Desenvolvimento e Operações Técnicas. Ela lidera o mecanismo científico, incluindo o desenvolvimento de novas terapias genéticas e de RNA.
• Ryan H. Wong: Vice-presidente executivo, diretor financeiro (CFO). Ele gerencia as finanças da empresa, incluindo a orientação revisada de receitas para 2025 da US$ 2,3 bilhões a US$ 2,6 bilhões.
• Patrick E. Moss, Pharm.D.: Vice-Presidente Executivo, Diretor Comercial. Ele é responsável pelo sucesso comercial de produtos como EXONDYS 51 e ELEVIDYS.

Aqui está uma matemática rápida: a receita da ELEVIDYS no terceiro trimestre de 2025 foi US$ 131,5 milhões, portanto, a execução da equipe comercial é fundamental para atingir essa orientação para o ano inteiro.

Missão e Valores da Sarepta Therapeutics, Inc.

A missão da Sarepta Therapeutics é uma corrida diária e urgente para resgatar vidas roubadas por doenças genéticas raras, impulsionada por uma visão audaciosa de mudar para sempre o curso destas condições. O ADN cultural da empresa baseia-se em sete valores fundamentais que traduzem esta urgência de dar prioridade ao paciente em ações concretas, alimentando o seu motor de medicina genética de precisão.

Objetivo central da Sarepta Therapeutics

Para um investidor experiente como você, compreender o propósito central – o que a empresa representa além dos lucros trimestrais – é definitivamente crítico para a avaliação de longo prazo. O compromisso da Sarepta com os pacientes é o motor que justifica os seus elevados gastos em investigação e desenvolvimento (I&D) e a sua agressiva estratégia de crescimento, mesmo com uma margem líquida negativa de -11.25% no final de 2025.

Declaração oficial de missão

A missão da empresa é um apelo à ação, refletindo a urgência de vida ou morte do seu trabalho em medicina genética de precisão (terapia genética e terapêutica direcionada ao RNA). É um mandato desafiar o status quo todos os dias.

• Armados com a ciência mais avançada em medicina genética, estamos numa corrida diária para resgatar vidas que de outra forma seriam roubadas por doenças raras.
• Na Sarepta, cada dia são mais vinte e quatro horas para defender os pacientes, avançar a tecnologia, desafiar as convenções e arrastar o amanhã para o hoje.

Aqui está uma matemática rápida: a receita do terceiro trimestre de 2025 de aproximadamente US$ 399,36 milhões, em grande parte a partir das suas terapias aprovadas para a distrofia muscular de Duchenne (DMD), financia diretamente esta missão, permitindo-lhes manter um pipeline robusto de mais de 40 programas.

Declaração de visão

A declaração de visão traça o objetivo final e de longo prazo da organização, que é ir além do gerenciamento dos sintomas e passar a alterar fundamentalmente a trajetória das doenças genéticas.

• Temos uma visão audaciosa: mudar para sempre o curso das doenças genéticas.

Esta visão é apoiada por uma taxa de crescimento de receitas de três anos de 26.9%, o que mostra que a sua execução comercial está a acompanhar a sua ambição científica. Você pode aprender mais sobre como isso é operacionalizado em sua cultura aqui: Declaração de missão, visão e valores essenciais da Sarepta Therapeutics, Inc.

Valores Culturais da Sarepta Therapeutics

Os valores culturais da Sarepta são os comportamentos fundamentais que sustentam a missão, servindo de pilares para a sua excelência operacional e rigor científico. Eles são o filtro através do qual todas as decisões são tomadas, desde a bancada do laboratório até a suíte executiva.

• Paciente: Mantenha o paciente individual e a família no centro de todo o trabalho.
• Missão: Mantenha um foco incansável no propósito principal.
• Rigor Científico: Manter os mais altos padrões de excelência científica e ética.
• Simplicidade: Concentre-se na execução clara, direta e eficiente.
• Viés para ação: Mova-se com urgência porque os pacientes estão esperando.
• Um Sarepta: Promova a colaboração multifuncional e o trabalho em equipe.
• Confiança: Construa confiança por meio de transparência e integridade.

Dado o slogan/slogan da empresa

A declaração mais poderosa e orientada para a acção da empresa resume o seu sentido de urgência e compromisso para com a comunidade das doenças raras.

• Os pacientes mal podem esperar pelo próximo avanço na pesquisa médica. Então nós também não.

Esta urgência reflete-se no impulso de contratação do segundo trimestre de 2025, onde Sarepta concedeu opções de compra 22.016 ações e 317.317 RSUs a 53 novos colaboradores, demonstrando o compromisso de adquirir rapidamente o talento necessário para acelerar o seu pipeline.

(SRPT) Como funciona

Sarepta Therapeutics, Inc. atua como pioneira e comercializa medicamentos genéticos de precisão para doenças neuromusculares raras, principalmente distrofia muscular de Duchenne (DMD), usando suas plataformas proprietárias de terapia genética e direcionadas a RNA para tratar os defeitos genéticos subjacentes.

A empresa ganha dinheiro desenvolvendo e vendendo suas quatro terapias aprovadas para DMD, que geraram receitas líquidas totais de produtos de US$ 611,5 milhões no primeiro trimestre de 2025 e devem atingir uma orientação de receita líquida total do produto para o ano de 2025 entre US$ 2,3 bilhões e US$ 2,6 bilhões.

Portfólio de produtos/serviços da Sarepta Therapeutics, Inc.

Estrutura Operacional da Sarepta Therapeutics, Inc.

O processo operacional da empresa está focado em um modelo de alto custo e alto impacto, típico da terapêutica para doenças raras, começando com pesquisas profundas e passando pela fabricação complexa até um lançamento comercial especializado.

Aqui está uma matemática rápida: a receita líquida do produto no primeiro trimestre de 2025 foi US$ 611,5 milhões, com a ELEVIDYS contribuindo com mais de 60% desse total. Este é um poderoso impulsionador de receitas, pelo que o foco operacional está na expansão e manutenção da oferta destas terapias que mudam vidas.

• Pesquisa e desenvolvimento de precisão: O mecanismo da Sarepta é sua abordagem multiplataforma, que inclui terapia genética, terapêutica direcionada ao RNA e uma plataforma recentemente priorizada de pequeno RNA interferente (siRNA) para doenças como distrofia miotônica tipo 1 (DM1) e distrofia muscular facioescapulohumeral tipo 1 (FSHD1).
• Fabricação Especializada: A produção de terapias genéticas como o ELEVIDYS requer uma produção por contrato altamente complexa e especializada, o que é um gargalo importante e um impulsionador de valor no espaço das doenças raras. A empresa também obtém receita de fabricação sob contrato com sua colaboração com a Roche.
• Comercialização direcionada: A distribuição e o suporte ao paciente são hiperfocados na comunidade de Duchenne e nos centros de tratamento especializados nos EUA. Este modelo direto ao especialista garante que as terapias complexas sejam administradas corretamente.
• Gestão Estratégica de Custos: Após uma revisão estratégica em julho de 2025, a Sarepta iniciou uma reestruturação para realizar mais de US$ 100 milhões na redução de custos até o final de 2025, concentrando recursos nos ativos de pipeline mais promissores, como a plataforma siRNA.

Vantagens estratégicas da Sarepta Therapeutics, Inc.

O sucesso de mercado da Sarepta não se trata apenas dos medicamentos; ela é construída sobre uma base de tecnologia proprietária e uma vantagem de ser pioneira em um mercado muito especializado e de alta barreira. Você definitivamente precisa entender esses fossos.

• Tecnologia proprietária e IP: A empresa detém um portfólio significativo de propriedade intelectual em torno de sua tecnologia de salto de exon, que sustenta sua franquia PMO. Esta plataforma proprietária cria uma grande barreira de entrada para concorrentes que visam as mesmas mutações DMD.
• Vantagem do pioneiro no DMD: Sarepta foi um dos primeiros a obter a aprovação da FDA para terapias de eliminação de exons e para uma terapia genética DMD (ELEVIDYS). Esta entrada precoce no mercado permitiu-lhes construir relacionamentos sólidos e uma profunda experiência clínica dentro da comunidade de pacientes e médicos de Duchenne.
• Plataformas diversificadas de medicina genética: Ao contrário das empresas que dependem de uma única tecnologia, a Sarepta possui produtos comerciais em duas modalidades distintas: RNA direcionado (PMOs) e Terapia Gênica (AAV). Além disso, eles estão agora avançando agressivamente em uma terceira plataforma, a plataforma siRNA, por meio de uma colaboração com a Arrowhead Pharmaceuticals, Inc.
• Solidez e foco financeiro: Apesar dos ventos contrários do mercado, a empresa está a tomar medidas decisivas, incluindo uma grande reestruturação, para garantir que continua a ser uma organização financeiramente disciplinada, posicionando-se para reembolsar as suas notas convertíveis de 2027 e sustentar o crescimento a longo prazo.

Para um mergulho mais profundo nos números que impulsionam essas decisões estratégicas, você deve ler Dividindo a saúde financeira da Sarepta Therapeutics, Inc. (SRPT): principais insights para investidores.

(SRPT) Como ganha dinheiro

Sarepta Therapeutics, Inc. ganha dinheiro desenvolvendo e comercializando medicamentos genéticos de precisão para doenças raras, principalmente através da venda de suas quatro terapias aprovadas para a distrofia muscular de Duchenne (DMD). O motor financeiro é agora um sistema de duplo combustível, impulsionado pela terapia genética única ELEVIDYS e pela receita constante e recorrente das suas três terapias de fosforodiamidato morfolino oligômero (PMO) baseadas em RNA.

Dado o detalhamento da receita da empresa

Nos primeiros nove meses do ano fiscal de 2025 (1º-3º trimestre), a receita líquida total de produtos da Sarepta Therapeutics, Inc. US$ 1,49 bilhão, que prepara o terreno para a orientação anual da empresa de US$ 2,3 bilhões a US$ 2,6 bilhões. Aqui está o detalhamento dessa receita, mostrando a mudança no fluxo de receita principal da empresa:

A franquia PMO inclui EXONDYS 51, VYONDYS 53 e AMONDYS 45. A terapia genética, ELEVIDYS, gerou US$ 788,5 milhões na receita líquida de produtos nos primeiros nove meses de 2025, superando por pouco a franquia do PMO US$ 706,0 milhões no mesmo período. Essa mudança faz da ELEVIDYS o principal impulsionador de receitas, mas as suas vendas têm sido turbulentas devido a pausas regulamentares e relacionadas com a segurança nas remessas para determinadas populações de pacientes. A franquia do PMO, por outro lado, tem se mantido definitivamente estável, proporcionando um piso crítico de receita.

Economia Empresarial

A economia central do modelo de negócios da Sarepta Therapeutics, Inc. depende do preço de medicamentos ultra-órfãos, onde um tratamento único e potencialmente curativo custa um preço multimilionário. Este modelo é de alto risco e alta recompensa, mas financia um profundo pipeline de pesquisa e desenvolvimento (P&D).

• Preços Ultra-Órfãos: A ELEVIDYS tem um custo de aquisição no atacado (WAC) de US$ 3,2 milhões para uma infusão de dose única. Este preço é justificado pelo benefício profundo e a longo prazo para uma população muito pequena de pacientes com uma doença potencialmente fatal.
• Alto custo dos produtos vendidos (CPV): A fabricação de terapias genéticas é complexa e cara. O alto CPV, refletido nas despesas do terceiro trimestre de 2025 de US$ 150,8 milhões, está diretamente vinculado ao estoque da ELEVIDYS e ao aumento da produção. Aqui estão as contas rápidas: é necessário um preço elevado por dose para cobrir o imenso investimento em I&D e produção.
• Desconto bruto para líquido: O preço líquido real recebido pela empresa é significativamente inferior ao WAC devido a descontos legais (como o Medicaid) e abatimentos. Os analistas estimam que o desconto bruto-líquido do ELEVIDYS esteja na faixa média de 20%, o que significa que o preço líquido está mais próximo de US$ 2,4 milhões por dose.

Dado o desempenho financeiro da empresa

Embora o crescimento da receita seja forte - o ponto médio da orientação para o ano inteiro US$ 2,45 bilhões implica um aumento significativo ano após ano - a empresa ainda está operando com prejuízo devido ao investimento agressivo em seu pipeline e aos custos de transação únicos.

• Perda líquida e queima de caixa: A empresa relatou um prejuízo líquido GAAP de US$ 447,5 milhões no primeiro trimestre de 2025, em grande parte impulsionado por um aumento maciço nas despesas de P&D decorrentes de sua colaboração com a Arrowhead Pharmaceuticals. Esses gastos agressivos fizeram com que o caixa, os equivalentes de caixa e os investimentos caíssem de aproximadamente US$ 1,5 bilhão no final de 2024 para US$ 865,2 milhões até 30 de setembro de 2025.
• Orientação e reestruturação de despesas: A administração projetou despesas combinadas de P&D e vendas, gerais e administrativas (SG&A) não-GAAP para todo o ano de 2025 entre US$ 1,78 bilhão e US$ 2,18 bilhões. Para estabilizar o balanço, a Sarepta Therapeutics, Inc. anunciou uma reestruturação estratégica em julho de 2025, visando US$ 400 milhões na economia anual de custos a partir de 2026.
• Pivô Estratégico: A reestruturação inclui uma mudança de foco em direção à pequena plataforma de RNA interferente (siRNA), que deverá fornecer leituras de dados clínicos importantes no início de 2026. Este pivô é uma ação clara para reduzir a carga financeira do pipeline de terapia genética e focar em ativos de alto impacto e potencialmente os melhores da categoria.

Para um mergulho mais profundo na liquidez e nas obrigações de dívida da empresa, você pode ler mais aqui: Dividindo a saúde financeira da Sarepta Therapeutics, Inc. (SRPT): principais insights para investidores

Posição de mercado e perspectivas futuras da Sarepta Therapeutics, Inc.

A Sarepta Therapeutics é a força comercial dominante no mercado da Distrofia Muscular de Duchenne (DMD), mas a sua trajetória futura é agora um ato de equilíbrio de alto risco entre o potencial de grande sucesso da sua terapia genética, ELEVIDYS, e os recentes reveses regulatórios e clínicos significativos. O principal ponto forte da empresa é sua vantagem de ser pioneira em medicina genética de precisão, mas seu desempenho no curto prazo depende da mitigação do impacto de um alerta de caixa preta da FDA e da expansão bem-sucedida de seu pipeline além do DMD. Este é definitivamente um momento em que a execução é tudo.

Cenário Competitivo

Sarepta detém uma liderança dominante, impulsionada principalmente por seu portfólio de eliminação de exon e pelo lançamento de ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec-rokl), a primeira terapia genética aprovada pela FDA para DMD. Aqui está a matemática rápida: com um ponto médio revisado de receita líquida de produto para 2025 de US$ 2,45 bilhões contra um tamanho de mercado global estimado de DMD de aproximadamente US$ 3,9 bilhões, a Sarepta controla uma maioria substancial do cenário comercial. A competição é fragmentada, concentrando-se em mutações específicas ou em diferentes modalidades terapêuticas.

Oportunidades e Desafios

A empresa está em um momento crítico, onde o sucesso do pipeline em outras distrofias musculares é essencial para compensar os ventos contrários regulatórios enfrentados por seus principais produtos DMD. O mercado está a observar atentamente para ver se a sua reestruturação estratégica e a priorização do pipeline podem compensar. Para um mergulho mais profundo nos princípios orientadores da empresa, confira Declaração de missão, visão e valores essenciais da Sarepta Therapeutics, Inc.

Posição na indústria

A Sarepta está posicionada como líder indiscutível em tratamentos para Distrofia Muscular de Duchenne em receita, detendo quase dois terços do mercado global. A sua posição na indústria é definida pela sua liderança inovadora, mas de alto risco, em terapia genética.

• Portfólio de produtos dominante: A Sarepta é a única empresa com uma terapia genética aprovada pela FDA (ELEVIDYS) e um conjunto de terapias aprovadas para ignorar exons (EXONDYS 51, VYONDYS 53, AMONDYS 45) nos EUA.
• Ventos contrários da terapia genética: As recentes questões regulamentares e de segurança com ELEVIDYS introduziram um grande prémio de risco, aumentando o escrutínio dos investidores em toda a plataforma de terapia genética e no seu elevado preço.
• Diversificação de pipeline: A mudança estratégica para buscar agressivamente a Distrofia Muscular de Cinturas e Membros e a plataforma siRNA é um movimento claro para reduzir o risco da empresa de depender excessivamente da franquia DMD e garantir o crescimento futuro.
• Competição emergente: Novos concorrentes, como a Avity Biosciences, estão apresentando dados funcionais promissores com nova entrega de medicamentos (tecnologia AOC) para mutações específicas de DMD, representando uma ameaça credível de longo prazo ao domínio de salto de exon de Sarepta.

A capacidade da empresa de estabilizar as vendas da ELEVIDYS e cumprir suas metas de pipeline de LGMD e siRNA determinará se ela conseguirá manter sua avaliação premium e fazer a transição de um especialista em DMD para uma potência em doenças raras com múltiplas franquias.