بيان المهمة، الرؤية، & القيم الأساسية لشركة سكولار روك القابضة (SRRK)

أنت تنظر إلى الوثائق التأسيسية لشركة Scholar Rock Holding Corporation - المهمة والرؤية والقيم الأساسية - لفهم كيف تتنقل شركة الأدوية الحيوية التي تبلغ قيمتها السوقية 2.7 مليار دولار في قطاع عالي المخاطر وعالي المكافأة. هذه ليست مجرد نموذج معياري للشركات؛ يجب أن تتماشى هذه البيانات مع واقع الشركة التي سجلت خسارة صافية قدرها 102.22 مليون دولار في الربع الثالث من عام 2025 بينما تحتفظ بمبلغ 369.6 مليون دولار نقدًا لتمويل خط أنابيبها. كيف يمكن لفريق يركز على سوق سنوية تبلغ قيمتها 5 مليارات دولار لعلاج ضمور العضلات الشوكي (SMA)، أبيتيجروماب، أن يترجم قيمته الأساسية المتمثلة في Accelerate Breakthroughs إلى مسار واضح للنجاح التجاري؟ دعونا نحلل الركائز الإستراتيجية التي توجه قراراتهم العلمية والاستثمارية الجريئة.

شركة سكولار روك القابضة (SRRK) Overview

أنت تبحث عن الأرقام الصعبة والقصة الحقيقية وراء شركة Scholar Rock Holding Corporation، وبصراحة، السرد يدور حول المستقبل. والخلاصة المباشرة هي أن شركة Scholar Rock هي شركة أدوية حيوية في المرحلة السريرية، مما يعني أن أدائها المالي يقاس من خلال تقدم خط الأنابيب والمدرج النقدي، وليس مبيعات المنتجات - على الأقل حتى الآن. إنها بالتأكيد مسرحية عالية المخاطر وذات مكافأة عالية تتمحور حول منصة علمية جديدة.

تأسست شركة "سكولار روك هولدينغ" في عام 2012 ويقع مقرها الرئيسي في كامبريدج، ماساتشوستس، وتركز على اكتشاف وتطوير فئة جديدة من الأدوية المبتكرة التي تستهدف بشكل انتقائي عوامل نمو البروتين في البيئة الدقيقة للمرض. هذا النهج فريد من نوعه في الصناعة. مهمتهم الرسمية واضحة: اكتشاف وتطوير أدوية مبتكرة لعلاج الأمراض الخطيرة التي تلعب فيها عوامل نمو البروتين دورًا حاسمًا.

إن محفظة منتجاتهم الحالية عبارة عن خط أنابيب من الأدوية الرائجة المحتملة، وليست أدوية يتم تسويقها تجاريًا. المرشح الأكثر أهمية هو Apitegromab، الذي هو في المرحلة الثالثة من التجارب السريرية لضمور العضلات الشوكي (SMA). كما يقومون بتطوير برامج أخرى:

• Apitegromab: مثبط انتقائي لتنشيط الميوستاتين، مصمم لتحسين الوظيفة الحركية لدى مرضى ضمور العضلات الشوكي.
• SRK-181: مثبط انتقائي لـ TGFβ1 الكامن، في المرحلة الأولى للأورام الصلبة في علم الأورام.
• SRK-439: مثبط ميوستاتين جديد مع تطبيق دواء جديد تجريبي (IND) تمت الموافقة عليه من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، مع توقع جرعات المرحلة الأولى في الربع الرابع من عام 2025 لاضطرابات القلب والأوعية الدموية.

اعتبارًا من نوفمبر 2025، أصبحت الشركة في مرحلة ما قبل التسويق. وهذا يعني أن المبيعات الحالية من إيرادات المنتج تكون فعالة $0، حقيقة مشتركة للتكنولوجيا الحيوية التي تركز على التطوير السريري في مرحلة متأخرة. ما يهم هو قيمة خط الأنابيب ورأس المال الداعم له.

الأداء المالي للربع الثالث من عام 2025: الاستثمار من أجل المستقبل

عندما تنظر إلى شركة مثل Scholar Rock Holding Corporation، يتعين عليك ترجمة البيانات المالية من وجهة نظر تقليدية تعتمد على المبيعات إلى وجهة نظر استثمارية في مجال البحث والتطوير. يُظهر أحدث تقرير مالي للربع الثالث من عام 2025، والذي صدر في نوفمبر 2025، شركة تضخ رأس المال في مستقبلها. وسجلت الشركة صافي خسارة قدرها 102.2 مليون دولار للربع المنتهي في 30 سبتمبر 2025، والذي اتسع من خسارة صافية قدرها 64.5 مليون دولار في نفس الفترة من العام السابق. وتعكس هذه الخسارة الكبيرة الاستثمار الضخم في التجارب السريرية والاستعداد التجاري، وليس الفشل في البيع.

إليك الحساب السريع: إجمالي نفقات التشغيل لهذا الربع 103 مليون دولار. تذهب هذه الأموال مباشرة إلى تطوير Apitegromab وتوسيع خط الأنابيب، وهو ما يدفع القيمة على المدى الطويل في هذا القطاع. وبلغ صافي الخسارة لكل سهم عادي $0.90. ولكي نكون منصفين، كان لدى المحللين توقعات أعلى قليلا، ولكن تركيز السوق كان في مكان آخر.

إن أهم ما يميز المالية الحقيقية هو قوة الميزانية العمومية. أنهت شركة Scholar Rock Holding Corporation الربع الثالث من عام 2025 برصيد نقدي ومعادل نقدي وأوراق مالية قابلة للتسويق يبلغ تقريبًا 369.6 مليون دولار. من المتوقع أن يؤدي هذا الوضع النقدي القوي، المدعوم بإضافة 141.7 مليون دولار خلال هذا الربع، إلى تمويل العمليات حتى عام 2027. وهذا طريق طويل. إذا كنت تريد التعمق أكثر في كيفية إدارة هذه الأموال، يمكنك التحقق من ذلك تحليل الصحة المالية لشركة Scholar Rock Holding Corporation (SRRK): رؤى أساسية للمستثمرين.

رائدة في استهداف عوامل النمو

تضع شركة Scholar Rock Holding Corporation نفسها كشركة رائدة في زاوية متخصصة للغاية ومربحة في صناعة الأدوية الحيوية. منصة الملكية الخاصة بهم، والتي تركز على التعديل الانتقائي لعوامل النمو، تميزهم عن الكثير من المنافسين.

يضع السوق علاوة على هذا النهج المبتكر، كما يتضح من نسبة السعر إلى القيمة الدفترية للسهم البالغة 15.4xوهو أعلى بكثير من متوسط صناعة التكنولوجيا الحيوية في الولايات المتحدة والذي يبلغ 2.5 مرة. تشير هذه العلاوة إلى ثقة السوق القوية في النجاح التجاري المستقبلي لخط أنابيبها، وخاصة Apitegromab. يتمتع المرشح الرئيسي بالقدرة على أن يكون أول علاج يستهدف العضلات لمرض الضمور العضلي عضلة القلب (SMA)، مما سيسمح للشركة بالاستفادة من سوق كبيرة من المتوقع أن تولد ما يقرب من 5 مليارات دولار سنويا لعلاجات SMA.

إن إمكانية العلاج الأول في فئته هي ما يحرك الإبرة هنا. إنهم لا يقومون فقط بتطوير دواء آخر؛ إنهم يهدفون إلى أن يكونوا أول من يقدم علاجًا يعالج بشكل مباشر تحسين وظائف العضلات في ضمور العضلات الشوكي، مكملاً العلاجات الحالية. ولهذا السبب ارتفع السهم بعد اجتماع بناء مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) في نوفمبر 2025، حتى مع فقدان الأرباح الفصلية. يراهن السوق على العلوم، ولهذا السبب يُنظر إلى شركة Scholar Rock Holding Corporation على أنها لاعب رئيسي يجب مراقبته في مجال التكنولوجيا الحيوية.

بيان مهمة شركة Scholar Rock Holding Corporation (SRRK).

أنت تبحث عن خريطة واضحة للمكان الذي تتجه إليه شركة Scholar Rock Holding Corporation، وهذا يبدأ بمهمتهم. بيان المهمة هو أكثر من مجرد شعار تسويقي؛ إنه المرشح الاستراتيجي لكل دولار يتم إنفاقه، خاصة في صناعة كثيفة رأس المال مثل الأدوية الحيوية. مهمة سكولار روك هي اكتشاف وتطوير وتقديم علاجات تغير الحياة من خلال تسخير العلوم المتطورة لخلق إمكانيات جديدة للأشخاص الذين يعانون من أمراض خطيرة لديهم احتياجات عالية غير ملباة. تحدد هذه الجملة الفردية نموذج التشغيل بأكمله، بدءًا من طاولة المختبر وحتى سرير المريض.

بصراحة، المهمة التي تركز على الاحتياجات العالية غير الملباة هي بالتأكيد وجهة نظر واقعية للسوق. وهذا يعني أنهم لا يطاردون المناطق العلاجية المزدحمة؛ إنهم يعالجون أصعب المشاكل، مثل ضمور العضلات الشوكي (SMA)، حيث لا تزال العلاجات الحالية تترك فجوة كبيرة في تحسين وظيفة العضلات. الهدف بسيط: إنشاء أساليب علاجية مختلفة جذريًا من شأنها تغيير الحياة.

للتعمق أكثر في استقبال السوق لهذه الإستراتيجية، قد ترغب في القراءة استكشاف مستثمر شركة Scholar Rock Holding Corporation (SRRK). Profile: من يشتري ولماذا؟

المكون 1: اكتشاف وتطوير وتقديم علاجات تغير الحياة

وهذا هو الجوهر التشغيلي للمهمة، وهو ترجمة النظرية العلمية إلى منتج ملموس للمرضى. الجزء "التسليم" هو المكان الذي تقوم فيه الشركة بالتحول من كيان مرحلة البحث إلى كيان المرحلة التجارية، وهو بالضبط ما رأيناه في عام 2025. بالنسبة للأشهر الثلاثة المنتهية في 30 سبتمبر 2025، أبلغت سكولار روك عن خسارة صافية قدرها 102.2 مليون دولار، وهو رقم مدفوع إلى حد كبير بهذا التحول، وتحديداً الاستثمار الكبير في التصنيع التجاري والاستعداد لإطلاق مرشحهم الرئيسي، أبيتيجروماب.

إن التزام الشركة بهذا التسليم ملموس وقابل للقياس:

• نجاح المرحلة الثالثة: يعد Apitegromab أول مرشح علاجي يستهدف العضلات لمرض الضمور العضلي نخاعي المنشأ يُظهر فائدة ذات دلالة إحصائية وذات معنى سريريًا في تجربة المرحلة الثالثة المحورية (SAPPHIRE).
• توسيع خط الأنابيب: وهم في طريقهم لبدء أنشطة التطوير السريري لعقار أبيتيجروماب في الاضطراب العصبي العضلي النادر الثاني بحلول نهاية عام 2025.
• المدرج المالي: اعتبارًا من 30 سبتمبر 2025، احتفظت الشركة بحوالي 369.6 مليون دولار نقدًا ومعادلات نقدية وأوراق مالية قابلة للتسويق، مما يوفر مسارًا حتى عام 2027 لتنفيذ هدف التسليم هذا.

وإليكم الحسابات السريعة: إنهم ينفقون بكثافة الآن لضمان تدفق الإيرادات في المستقبل، مع إعطاء الأولوية للبنية التحتية التجارية على الربحية على المدى القصير.

المكون 2: تسخير العلوم المتطورة

إن "كيفية" المهمة متجذرة في منصة الملكية الخاصة بهم: تعديل عوامل نمو البروتين بشكل انتقائي (مثل الميوستاتين) قبل تنشيطها. وهذا النهج الفريد هو بمثابة خندقهم التنافسي، وهو دليل حقيقي على قيمتهم الأساسية، وهي "تنمية الفضول". إنهم لا يقومون فقط بتطوير دواء؛ إنهم رواد فئة جديدة من الطب. هذه استراتيجية عالية المخاطر وذات مكافأة عالية، ولكنها الطريقة الوحيدة للحصول على علاج يغير الحياة.

ترى هذا الالتزام العلمي مباشرة في إنفاقهم على البحث والتطوير. وكانت نفقات البحث والتطوير 50.5 مليون دولار للربع المنتهي في 30 سبتمبر 2025، بزيادة عن العام السابق، مدفوعة في المقام الأول بالتطوير المستمر للبرامج الجديدة مثل SRK-439. يغذي هذا الاستثمار الجيل القادم من خطوط الأنابيب الخاصة بهم:

• تقدم SRK-439: وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على طلب الدواء الاستقصائي الجديد (IND) لـ SRK-439، وهو مثبط جديد للميوستاتين يُعطى تحت الجلد، ويتوقعون بدء الجرعات على متطوعين أصحاء في الربع الأخير من عام 2025.
• التثبيط المستهدف: تم تصميم SRK-439 لتثبيط الميوستاتين بشكل فعال وزيادة كتلة العضلات، ولكن مع انتقائية عالية، مما يعني أنه يتجنب الارتباط بعوامل النمو الأخرى ذات الصلة مثل GDF11 أو Activin A.

هذه الانتقائية هي أحدث العلوم في العمل - إنها دواء دقيق لصحة العضلات.

المكون 3: خلق إمكانيات جديدة للأشخاص الذين يعانون من أمراض خطيرة والذين لديهم احتياجات عالية غير ملباة

هذا هو "السبب" - التركيز على المريض الذي يحرك قيمته الأساسية، "التركيز على المريض". بالنسبة إلى Scholar Rock، أفضل مثال على الاحتياجات العالية غير الملباة هو مجتمع SMA. في حين أن العلاجات الحالية تعالج الخلل الجيني الأساسي، فإن أبيتيجروماب مصمم لاستهداف صحة العضلات بشكل مباشر، مما يوفر إمكانية تحسين الوظيفة الحركية التي قد لا توفرها العلاجات الحالية بشكل كامل. تجربة المرحلة الثالثة من SAPPHIRE، والتي تضمنت 188 مريضا، أظهرت فائدة ذات معنى سريريًا في الوظيفة الحركية كما تم قياسها بواسطة مقياس هامرسميث القياسي الذهبي لوظيفة المحرك لـ SMA.

يرتبط هذا المكون أيضًا بقوة بقيمتهم الأساسية، وهي "التمسك بالمعايير العالية". تم اختبار هذا الالتزام بالجودة في عام 2025 عندما تلقوا خطاب الاستجابة الكاملة (CRL) من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية بشأن دواء أبيتيجروماب، حيث كانت مشكلة الموافقة الوحيدة هي حالة منشأة التعبئة/الإنهاء التابعة لجهة خارجية. وبدلاً من اختصار الأمور، عقدت الشركة اجتماعًا بناءً من النوع أ مع إدارة الغذاء والدواء في نوفمبر 2025، حيث تم تفصيل خطة علاج للمنشأة، وإظهار التزامها بأعلى معايير الجودة قبل تقديم العلاج. إنهم ليسوا على استعداد للتنازل عن الجودة، حتى لو كان ذلك يعني تأخيرًا مؤقتًا في إيصال الدواء للمرضى.

بيان رؤية شركة سكولار روك القابضة (SRRK).

أنت تنظر الآن إلى شركة Scholar Rock Holding Corporation (SRRK) وترى شركة عند نقطة انعطاف حرجة: تكنولوجيا حيوية في المرحلة السريرية مع دواء محتمل يواجه عقبة تنظيمية على المدى القريب. الرؤية واضحة - أن تكون رائدًا عالميًا - ولكن المسار كله يتعلق بالتنفيذ في عامي 2025 و2026. تحتاج أطروحتك الاستثمارية إلى رسم خريطة لكلماتهم الجريئة بما يتناسب مع استهلاكهم النقدي وزخم خطوط الأنابيب.

رؤية الشركة هي: أن نكون شركة رائدة عالميًا في اكتشاف وتقديم علاجات تغير الحياة. نحن ملتزمون بإطلاق العنان لأساليب علاجية مختلفة بشكل أساسي وإنشاء حلول جديدة من خلال العلوم الجريئة ومنصة اكتشاف الأدوية الفريدة لدينا. هذا ليس مجرد تسويق. إنها خريطة طريق استراتيجية مكونة من ثلاثة أجزاء، والصحة المالية للشركة، والتي يمكنك قراءة المزيد عنها هنا: تحليل الصحة المالية لشركة Scholar Rock Holding Corporation (SRRK): رؤى أساسية للمستثمرين، يرتبط ارتباطًا مباشرًا بتحقيقه.

الريادة العالمية في اكتشاف وتقديم علاجات تغير الحياة

تعتمد الريادة العالمية لشركة Scholar Rock Holding Corporation بالكامل على عقار أبيتيجروماب، وهو المرشح الرئيسي لعلاج ضمور العضلات الشوكي (SMA). السوق المحتملة ضخمة: الإيرادات السنوية العالمية لعلاجات SMA الحالية تتجه نحو تقريبًا 5 مليارات دولار بعد الأرباع الثلاثة الأولى من عام 2025، وسيتم وضع أبيتيجروماب كأول علاج في العالم يستهدف العضلات لتحسين الوظيفة الحركية. هذه فرصة هائلة تؤكد صحة رؤيتهم.

ومع ذلك، فإن الجزء الخاص بتقديم هذه الرؤية واجه عقبة. من المتوقع الآن أن يتم الإطلاق في الولايات المتحدة، الذي كان متوقعًا في البداية في عام 2025، في عام 2026 بعد اجتماع بناء من النوع أ مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) في نوفمبر 2025. وينبع هذا التأخير من مشكلات الامتثال للتصنيع في منشأة التعبئة النهائية التابعة لجهة خارجية، وهي Catalent Indiana, LLC (التي أصبحت الآن جزءًا من Novo Nordisk). وللتخفيف من هذه المخاطر وضمان التسليم، قامت الشركة بتسريع الجداول الزمنية لتأمين منشأة ثانية للملء النهائي مقرها الولايات المتحدة بسعة تجارية محجوزة بدءًا من الربع الأول من عام 2026. وهذه هي إدارة المخاطر الذكية.

• تم تأجيل إطلاق الولايات المتحدة إلى عام 2026؛ سنة حاسمة للإيرادات.
• بلغ النقد وما يعادله والأوراق المالية القابلة للتسويق 369.6 مليون دولار أمريكي اعتبارًا من 30 سبتمبر 2025.
• ومن المتوقع أن يمول هذا الوضع النقدي العمليات حتى عام 2027، مما يمنحها مدرجًا قويًا لمدة عامين للتغلب على تأخير الإطلاق.

فتح طرق علاجية مختلفة بشكل أساسي

جوهر الرؤية العلمية لشركة Scholar Rock Holding Corporation هو نهجها الفريد لتعديل عوامل نمو البروتين بشكل انتقائي، وتحديدًا الميوستاتين، قبل تنشيطها. هذا هو النهج العلاجي المختلف جذريًا الذي يتحدثون عنه. Apitegromab هو إثبات المفهوم؛ إنه مصمم لمنع تنشيط الميوستاتين لتعزيز نمو العضلات لدى مرضى ضمور العضلات الشوكي، مما يكمل العلاجات الموجودة التي تركز على بروتين الخلايا العصبية الحركية (SMN).

ويجري التحقق من صحة هذا النهج بسرعة في مجالات أخرى. أعلنت الشركة عن نتائج إيجابية من المرحلة الثانية من تجربة إثبات مفهوم EMBRAZE لأبيتيجروماب في المرضى البالغين الذين يعانون من السمنة، مما يدل على الحفاظ بشكل كبير إحصائيًا على الكتلة الخالية من الدهون أثناء فقدان الوزن الناجم عن GLP-1 (الببتيد الشبيه بالجلوكاجون -1). هذه النتيجة الوحيدة، التي تم إصدارها في عام 2025، تفتح فجأة الباب أمام سوق استقلاب القلب الضخم، وهو تحول استراتيجي ضخم. إنهم يستفيدون من منصتهم الفريدة المضادة للميوستاتين لحل الآثار الجانبية الرئيسية لفئة الأدوية التي تبلغ قيمتها مليارات الدولارات. بصراحة، هذا هو المكان الذي تكمن فيه القيمة على المدى الطويل.

إنشاء حلول جديدة من خلال العلوم الجريئة ومنصتنا الفريدة لاكتشاف الأدوية

الجزء الأخير من الرؤية يدور حول توسيع خط الأنابيب، مما يثبت أن المنصة قابلة للتكرار. تتحرك شركة Scholar Rock Holding Corporation بسرعة لإنشاء حلول جديدة تتجاوز SMA. إنهم في طريقهم لبدء جرعات SRK-439، وهو مثبط جديد للميوستاتين يُعطى تحت الجلد، لدى متطوعين أصحاء في الربع الأخير من عام 2025. ويهدف هذا البرنامج إلى أن يكون علاجًا مضادًا للميوستاتين من الجيل التالي وأكثر ملاءمة.

بالإضافة إلى ذلك، فإنهم يبدؤون أنشطة التطوير السريري لـ Apitegromab في اضطراب عصبي عضلي نادر وشديد ومنهك بحلول نهاية عام 2025. وهذا إجراء واضح على المدى القريب يزيل المخاطر عن الشركة من كونها قصة منتج واحد. بالنسبة للربع الثالث من عام 2025، أعلنت الشركة عن خسارة صافية قدرها 102.2 مليون دولار، مما يعكس الاستثمار الضخم في الاستعداد التجاري وتوسيع خطوط الأنابيب هذه. هذه الخسارة هي تكلفة تنفيذ رؤيتهم العلمية الجريئة، ولكن مع وجود مدرج نقدي حتى عام 2027، لديهم الدعم المالي لرؤية هذه البرامج من خلال معالمها التالية.

القيم الأساسية لشركة Scholar Rock Holding Corporation (SRRK).

أنت تبحث عن قراءة واضحة لأساس شركة Scholar Rock Holding Corporation، وبصراحة، فإن قيمها هي حجر الأساس لانضباطها المالي واستراتيجية خطوط الأنابيب. وباعتباري محللاً متمرسًا، فإنني أرى قيمهم الأساسية الخمس - التركيز على المريض، وتشجيع الفضول، والتعاون من أجل تحقيق الهدف، والتمسك بالمعايير العالية، وتسريع الإنجازات - كمحركات مباشرة لأعمالهم على المدى القريب، وخاصة أثناء انتقالهم إلى شركة المرحلة التجارية. إن الصحة المالية قوية بما يكفي لدعم هذه المهمة، مع وجود النقد وما يعادله 369.6 مليون دولار اعتبارًا من 30 سبتمبر 2025، والذي من المتوقع أن يمول العمليات حتى عام 2027.

مهمتهم بسيطة: اكتشاف وتطوير وتقديم علاجات تغير الحياة من خلال تسخير العلوم المتطورة لخلق إمكانيات جديدة للأشخاص الذين يعانون من أمراض خطيرة لديهم احتياجات عالية غير ملباة. يمكنك أن ترى كيف يحدث هذا في برامجهم الرئيسية، والتي سنقوم بتعيينها لكل قيمة. إذا كنت تريد التعمق أكثر في أصولهم ونموذجهم المالي، يمكنك التحقق من ذلك شركة Scholar Rock Holding Corporation (SRRK): التاريخ والملكية والرسالة وكيف تعمل وتجني الأموال.

التركيز على المريض

هذه القيمة هي نقطة النهاية النهائية لجميع أعمالهم. وهذا يعني دعم ما يهم المرضى وعائلاتهم، وبالنسبة لشركة Scholar Rock Holding Corporation، فهذا يعني تقديم علاج يستهدف العضلات لضمور العضلات الشوكي (SMA). المرشح الرئيسي، apitegromab، هو الوحيد من نوعه الذي أظهر تحسنًا ملحوظًا إحصائيًا وذو مغزى سريريًا في الوظيفة الحركية في المرحلة الثالثة المحورية من تجربة SAPPHIRE. هذه صفقة كبيرة لمجتمع SMA.

تظل الشركة ثابتة في التزامها تجاه مجموعة المرضى هذه، حتى بعد تلقي خطاب الاستجابة الكاملة (CRL) من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية في سبتمبر 2025 بسبب مشكلة في منشأة تصنيع تابعة لجهة خارجية. إنهم لا يسمحون للفواق التصنيعي بإخراج العلم عن مساره. وبدلاً من ذلك، فإنهم يمضيون قدمًا في دراسة المرحلة الثانية من OPAL، والتي تقوم الآن بوصف جرعات أبيتيجروماب عند الرضع والأطفال الصغار (أقل من عامين) الذين يعانون من ضمور العضلات الشوكي، وهي مجموعة من المرضى الذين يحتاجون بالتأكيد إلى المزيد من الخيارات.

• يقدر حجم سوق SMA بـ 5 مليارات دولار سنويا.
• تلقى BLA الخاص بـ Apitegromab مراجعة الأولوية في مارس 2025.

زراعة الفضول

الشغف بالعلم يدفع إلى الأفكار الجريئة؛ هذه هي روح هذه القيمة. يتعلق الأمر بطرح أسئلة مدروسة تؤدي إلى أساليب علاجية مختلفة بشكل أساسي. إن منصة الشركة بأكملها، والتي تعدل بشكل انتقائي عوامل نمو البروتين مثل الميوستاتين، تنبع من هذا الفضول.

فضولهم لا يركز فقط على SMA. في يونيو 2025، أبلغوا عن بيانات أساسية من المرحلة الاستكشافية الثانية من تجربة إثبات المفهوم لـ EMBRAZE، وتقييم أبيتيجروماب لدى البالغين الذين يعانون من زيادة الوزن أو السمنة والذين يتلقون تيرزيباتيد. تظهر هذه التجربة، على الرغم من كونها استكشافية، استعدادهم لاختبار منصتهم المضادة للميوستاتين في منطقة كبيرة من استقلاب القلب، وهي فرصة استراتيجية كبيرة تتجاوز الأمراض النادرة.

التعاون مع الهدف

لا يمكن لأي كيان بمفرده أن يحل الأمراض المعقدة، لذا فإن العمل معًا بثقة واحترام أمر بالغ الأهمية. وتتجلى هذه القيمة في الطريقة التي تعالج بها شركة Scholar Rock Holding Corporation التأخير في تصنيع عقار أبيتيجروماب. لقد عقدوا اجتماعًا شخصيًا وبناءً من النوع أ مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية في نوفمبر 2025، والذي ضم الشركة المصنعة التابعة للطرف الثالث، للتوافق مع خطة العلاج. هذا هو التعاون الهادف.

كما قاموا بتعزيز ميزانيتهم العمومية في الربع الثالث من عام 2025 141.7 مليون دولار من مزيج من بيع الأسهم في السوق (ATM) والسحب من تسهيلات الديون الحالية. يُظهر هذا التمويل الاستراتيجي، الذي يتضمن الاستفادة من الديون لإدارة تكلفة رأس المال، نهجًا ماليًا تعاونيًا ومنضبطًا لضمان امتداد مدرجهم النقدي حتى عام 2027.

التمسك بالمعايير العالية

إن السعي لتحقيق التميز يعني العمل بنزاهة، وتقديم جودة عالية، والعمل بمسؤولية. النفقات التشغيلية للربع الثالث من عام 2025 103 مليون دولار، والذي يتضمن 18.3 مليون دولار في التعويضات غير النقدية القائمة على الأسهم، تعكس الاستثمارات الكبيرة والمستمرة في البنية التحتية للحصول على الموافقة التنظيمية والاستعداد التجاري. إنهم ينفقون الأموال لفعل الأشياء بشكل صحيح.

المثال الأكثر وضوحًا لهذه القيمة في أواخر عام 2025 هو استجابتهم لقائمة CRL الخاصة بإدارة الغذاء والدواء. بدلاً من مجرد انتظار الموقع الأصلي لإصلاح مشكلاته، قامت شركة Scholar Rock Holding Corporation بتأمين القدرة التجارية وبدأت في نقل التكنولوجيا لمنشأة تعبئة/إنهاء ثانية مقرها الولايات المتحدة. تعمل هذه الخطوة الاستباقية والمسؤولة على تخفيف مخاطر سلسلة التوريد وتظهر مستوى عالٍ من مراقبة الجودة والتكرار لمنتجها الرئيسي.

تسريع الاختراقات

ليس هناك وقت نضيعه عندما ينتظر المرضى. تتعلق هذه القيمة بالعزم على اكتشاف إمكانيات جديدة وتطويرها وتقديمها. تعمل الشركة على تسريع خط أنابيبها الأوسع إلى ما هو أبعد من أبيتيجروماب.

وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) على طلب الدواء الجديد الاستقصائي (IND) لـ SRK-439، وهو مثبط جديد للميوستاتين يتم تناوله تحت الجلد، في الربع الرابع من عام 2025. ومن المتوقع أن يبدأ إعطاء الجرعات للمتطوعين الأصحاء قبل نهاية عام 2025. يُظهر هذا التقدم السريع للجيل الثاني من الأصول التي يتم تناولها بجرعات تحت الجلد، والمبني على نهج الميوستاتين المعتمد، التزامًا واضحًا بتسريع العلاجات الجديدة في العيادة.

• بلغ صافي الخسارة للربع الثالث من عام 2025 102.2 مليون دولارمما يعكس الاستثمار القوي في البحث والتطوير.
• من المتوقع أن يبدأ التطوير السريري للاضطراب العصبي العضلي الثاني بحلول نهاية عام 2025.