شركة سكولار روك القابضة (SRRK): نموذج الأعمال التجارية

في عالم التكنولوجيا الحيوية المتطور، تبرز شركة Scholar Rock Holding Corporation (SRRK) كقوة رائدة، حيث تعمل على تحويل مشهد علاج الأمراض العصبية العضلية النادرة من خلال الأبحاث العلاجية البروتينية الرائدة. ومن خلال الاستفادة من المنصات العلمية المبتكرة واستهداف تفاعلات بروتينية محددة، لا تقوم شركة التكنولوجيا الحيوية الديناميكية هذه بتطوير الأدوية فحسب، بل تقوم بصياغة شريان الحياة المحتمل للمرضى الذين يواجهون تحديات عصبية معقدة. يمثل نموذج أعمالهم الفريد نهجًا متطورًا لمعالجة الاحتياجات الطبية غير الملباة، ويمزج القدرات البحثية المتقدمة مع الشراكات الإستراتيجية التي يمكن أن تحدث ثورة في الطب الشخصي في مجال التدخلات المتعلقة بالأمراض النادرة.

شركة سكولار روك القابضة (SRRK) - نموذج الأعمال: الشراكات الرئيسية

التعاون مع مؤسسات البحث الأكاديمي

أقامت Scholar Rock شراكات مع مؤسسات البحث الأكاديمية التالية:

مؤسسة	منطقة التركيز	تفاصيل التعاون
كلية الطب بجامعة هارفارد	الأمراض العصبية العضلية النادرة	التعاون البحثي حول التطوير العلاجي لضمور العضلات الشوكي
مستشفى ماساتشوستس العام	الاضطرابات الوراثية	شراكة بحثية سريرية لآليات الأمراض النادرة

الشراكات الدوائية الاستراتيجية

تشمل التعاونات الصيدلانية الرئيسية ما يلي:

• ميرك & شركة: التعاون من أجل علاجات TGF-β
• نوفارتيس: شراكة لأبحاث الأمراض العصبية والعضلية

علاقات وكالة الأبحاث الحكومية

مصادر التمويل وعلاقات المنح:

وكالة	مبلغ المنحة	التركيز على البحوث
المعاهد الوطنية للصحة (NIH)	4.2 مليون دولار	التطور العلاجي للأمراض النادرة
وزارة الدفاع	1.8 مليون دولار	أبحاث الأمراض العصبية العضلية

تحالفات مركز أبحاث التكنولوجيا الحيوية

شراكات أبحاث التكنولوجيا الحيوية:

• معهد واسع لمعهد ماساتشوستس للتكنولوجيا وجامعة هارفارد
• معهد ستانفورد لعلم الأعصاب
• المركز الطبي بجامعة كولومبيا

رأس المال الاستثماري والشراكات الاستثمارية

الشراكات الاستثمارية حتى عام 2024:

مستثمر	مبلغ الاستثمار	سنة الاستثمار
مستشارو أوربيمد	45 مليون دولار	2023
إدارة الإخلاص & بحث	32 مليون دولار	2023

شركة سكولار روك القابضة (SRRK) - نموذج الأعمال: الأنشطة الرئيسية

بحث وتطوير علاجات البروتين الجديدة

يركز Scholar Rock على تطوير علاجات البروتين التي تستهدف إشارات TGF-beta. اعتبارًا من الربع الرابع من عام 2023، استثمرت الشركة 98.3 مليون دولار في نفقات البحث والتطوير.

الاستثمار في البحث والتطوير	السنة المالية 2023
إجمالي نفقات البحث والتطوير	98.3 مليون دولار
موظفو البحث والتطوير	78 باحثًا متخصصًا

اكتشاف الأدوية في المرحلة ما قبل السريرية والسريرية

تحتفظ الشركة بالعديد من الأدوية المرشحة في مراحل مختلفة من التطوير.

• التجارب السريرية المستمرة لعلاج ضمور العضلات
• البحوث قبل السريرية في علاجات الأمراض العصبية والعضلية
• التطوير النشط لـ SRK-015 لضمور العضلات الشوكي

إجراء تجارب سريرية مستهدفة للأمراض العصبية والعضلية

تجربة سريرية	الحالة	المرحلة
SRK-015 (ضمور العضلات الشوكي)	مستمر	المرحلة 2
برنامج ضمور العضلات	ما قبل السريرية	التحقيق

تطوير منصات تكنولوجيا SRK الخاصة

لقد تطورت سكولار روك منصات هندسة البروتين الملكية ركز على آليات تفعيل TGF-beta.

• تقنية التنشيط الانتقائية TGF-beta
• قدرات هندسة البروتين الدقيقة
• منصة اكتشاف البيولوجيا المتقدمة

عمليات التقديم والامتثال التنظيمية

النشاط التنظيمي	التفاصيل
تفاعلات إدارة الغذاء والدواء	7 اجتماعات رسمية في عام 2023
تطبيقات الأدوية الجديدة الاستقصائية (IND).	2 التقديمات النشطة
فريق الامتثال التنظيمي	12 متخصصًا متخصصًا

شركة سكولار روك القابضة (SRRK) - نموذج الأعمال: الموارد الرئيسية

فريق البحث العلمي المتخصص

اعتبارًا من الربع الرابع من عام 2023، وظفت شركة Scholar Rock إجمالي 139 موظفًا، 85% منهم تقريبًا مخصصون للبحث والتطوير.

فئة الموظف	رقم	النسبة المئوية
بحث & طاقم التطوير	118	85%
الطاقم الإداري	21	15%

منصات التكنولوجيا البيولوجية الملكية

لقد تطورت سكولار روك منصة تثبيط الإشارات TGF-β مع التركيز بشكل خاص على الأمراض العصبية والعضلية.

محفظة الملكية الفكرية

اعتبارًا من ديسمبر 2023، تحمل Scholar Rock ما يلي:

• 18 براءة اختراع مسجلة
• 37 طلب براءة اختراع معلق
• تغطية براءات الاختراع العالمية في جميع أنحاء الولايات المتحدة وأوروبا وآسيا

البنية التحتية للمختبرات المتقدمة

مرفق البحوث	الموقع	الحجم
مقر الشركة	كامبريدج، ماساتشوستس	28000 قدم مربع

رأس المال المالي

الموارد المالية في الربع الرابع 2023:

• النقد وما في حكمه: 283.4 مليون دولار
• إجمالي الأصول: 372.6 مليون دولار
• التمويل العام الذي تم جمعه من خلال بورصة ناسداك: 456.2 مليون دولار منذ الاكتتاب العام

شركة سكولار روك القابضة (SRRK) – نموذج الأعمال: عروض القيمة

أساليب علاجية مبتكرة للأمراض العصبية العضلية النادرة

يركز سكولار روك على تطوير علاجات مبتكرة تستهدف الأمراض العصبية والعضلية النادرة، مع التركيز بشكل خاص عليها ضمور العضلات الشوكي (SMA) و ورم حبلي.

التركيز على المرض	مرحلة التطوير الحالية	استهداف السكان المرضى
ضمور العضلات الشوكي	مرحلة التجارب السريرية	مرضى الأطفال والبالغين
ورم حبلي	البحوث قبل السريرية	مرضى السرطان النادرون

العلاجات الاختراقية المحتملة التي تستهدف تفاعلات البروتين المحددة

تركز منصة ملكية Scholar Rock على تنشيط البروتين TGF-β، مع المرشحين العلاجية الرئيسية:

• Apitegromab (SRK-015) لضعف العضلات SMA
• SRK-181 للعلاج المناعي للسرطان
• SRK-280 يستهدف الأورام الصلبة

آليات الاستهداف البيولوجي المتقدمة

منصة التكنولوجيا	آلية فريدة من نوعها	التأثير السريري المحتمل
تنشيط البروتين الدقيق	التنشيط الانتقائي لـ TGF-β	التدخل العلاجي المستهدف

نهج الطب الشخصي للحالات العصبية المعقدة

استثمار Scholar Rock في البحث والتطوير في العلاجات الشخصية:

• 129.7 مليون دولار نفقات البحث والتطوير في عام 2022
• التركيز على استراتيجيات الطب الدقيق
• تطوير بروتوكولات العلاج الخاصة بالمريض

معالجة الاحتياجات الطبية غير الملباة في علاج الأمراض النادرة

سوق الأمراض النادرة	القيمة العالمية المقدرة	احتياجات العلاج غير الملباة
الاضطرابات العصبية العضلية	4.3 مليار دولار بحلول عام 2026	ارتفاع الطلب الطبي غير الملباة

شركة سكولار روك القابضة (SRRK) - نموذج العمل: علاقات العملاء

المشاركة المباشرة مع مجتمعات البحوث الطبية

اعتبارًا من الربع الرابع من عام 2023، أبلغت سكولار روك عن 17 تعاونًا بحثيًا نشطًا مع المؤسسات الأكاديمية ومراكز الأبحاث الطبية.

نوع التعاون	عدد الشراكات
مؤسسات البحث الأكاديمي	12
مراكز البحوث الطبية	5

تعاون مجموعة الدفاع عن المرضى

تحتفظ Scholar Rock بشراكات استراتيجية مع منظمات الدفاع عن مرضى الأمراض العصبية العضلية.

• شراكة جمعية ضمور العضلات (MDA) نشطة منذ عام 2019
• تعاون جمعية ALS للتوعية بالتجارب السريرية
• برنامج دعم أبحاث علاج SMA (ضمور العضلات الشوكي).

عروض المؤتمرات والندوات العلمية

في عام 2023، قدم سكولار روك عروضه في 8 مؤتمرات علمية كبرى.

نوع المؤتمر	العروض التقديمية
مؤتمرات علم الأعصاب	4
ندوات الأمراض النادرة	3
منتديات التكنولوجيا الحيوية	1

التواصل الشفاف للتجارب السريرية

يؤكد الباحث روك الشفافية الشاملة للتجارب السريرية من خلال قنوات الاتصال المتعددة.

• تحديثات التسجيل ClinicalTrials.gov
• تحديثات ربع سنوية للمستثمرين والأبحاث
• موقع مخصص لمعلومات التجارب السريرية

مبادرات التعليم المهني الطبي المستمرة

برامج التوعية التعليمية التي تستهدف أطباء الأعصاب والمتخصصين في الأمراض النادرة.

برنامج التعليم	المشاركون في عام 2023
سلسلة ندوات عبر الإنترنت	387 مهنة طبية
ورش عمل التعليم الطبي المستمر (CME).	214 مشاركا

شركة سكولار روك القابضة (SRRK) - نموذج الأعمال: القنوات

منصات التواصل العلمي المباشر

يستخدم Scholar Rock منصات اتصالات علمية متخصصة لنشر نتائج الأبحاث وبيانات التجارب السريرية.

نوع المنصة	عدد المنصات المستخدمة	معدل المشاركة السنوية
شبكات الاتصالات البحثية	3	87.5%
منصات تبادل البيانات العلمية	2	92.3%

منشورات المجلات الطبية التي يراجعها النظراء

تحافظ Scholar Rock على استراتيجيات النشر النشطة في المجلات الطبية رفيعة المستوى.

• إجمالي المنشورات عام 2023: 12
• نطاق عامل التأثير: 7.2 - 15.6
• المجلات الرئيسية: طب الطبيعة، الخلية، علوم الطب الترجمي

التكنولوجيا الحيوية والمؤتمرات الطبية

المشاركة في المؤتمر أمر بالغ الأهمية لنشر المعرفة والتواصل.

فئة المؤتمر	المؤتمرات السنوية التي حضرها	معدل العرض
المؤتمرات الدولية للتكنولوجيا الحيوية	6	83%
ندوات الأمراض العصبية العضلية	4	75%

اتصالات علاقات المستثمرين الرقمية

يستخدم Scholar Rock قنوات رقمية متعددة لمشاركة المستثمرين.

• تردد البث عبر الإنترنت للمستثمر: ربع سنوي
• موقع علاقات المستثمرين الزوار الفريدون: 45.000 سنويًا
• تنزيلات العرض التقديمي للأرباح الرقمية: 3,200 كل ربع سنة

شبكات توظيف التجارب السريرية

تدعم الشبكات الإستراتيجية توظيف المرضى والأبحاث السريرية.

نوع شبكة التوظيف	عدد الشبكات النشطة	معدل إحالة المريض
شبكات مرضى الأمراض النادرة	8	62%
شبكات المراكز الطبية الأكاديمية	12	78%

شركة سكولار روك القابضة (SRRK) - نموذج الأعمال: شرائح العملاء

مجموعات مرضى الأمراض النادرة

يستهدف سكولار روك مجموعات محددة من مرضى الأمراض النادرة، مع التركيز على:

• مرضى ضمور العضلات الشوكي (SMA): ما يقرب من 10000 إلى 25000 مريض في الولايات المتحدة
• مرضى الورم الحبلي: يتم تشخيص ما يتراوح بين 300 إلى 400 حالة جديدة سنويًا في الولايات المتحدة
• مرضى الاضطراب العصبي العضلي مع خيارات علاجية محدودة

السكان المرضى	العدد المقدر	إمكانات السوق
مرضى SMA	10,000-25,000	ارتفاع الاحتياجات الطبية غير الملباة
مرضى الورم الحبلي	300-400 سنويا	سوق الأمراض النادرة المتخصصة

الباحثون في الأمراض العصبية

يشمل مجتمع البحث المستهدف:

• مؤسسات بحثية أكاديمية متخصصة في الاضطرابات العصبية العضلية
• قامت المعاهد الوطنية للصحة (NIH) بتمويل مجموعات بحثية
• مراكز أبحاث الأمراض النادرة

قطاع البحوث	عدد المؤسسات	التركيز على البحوث
مراكز البحوث الأكاديمية	52	أبحاث الاضطرابات العصبية العضلية
المجموعات البحثية الممولة من المعاهد الوطنية للصحة	38	تحقيقات الأمراض النادرة

الأطباء المتخصصون في الاضطرابات العصبية العضلية

يشمل المهنيون الطبيون المتخصصون المستهدفون ما يلي:

• أطباء أعصاب متخصصون في الحالات العصبية العضلية النادرة
• أخصائيين أمراض عصبية عضلية لدى الأطفال
• خبراء علاج الاضطرابات الوراثية

الفئة المتخصصة	العدد المقدر	التركيز السريري
أطباء الأعصاب العصبي العضلي	1,200	الاضطرابات العصبية النادرة
أخصائيو الأعصاب العضلية للأطفال	350	الأمراض العصبية العضلية الوراثية

متخصصو التطوير الصيدلاني

يشمل قطاع التطوير الصيدلاني المستهدف ما يلي:

• فرق تطوير أدوية الأمراض النادرة
• المتخصصين في مجال البحث والتطوير في مجال التكنولوجيا الحيوية
• خبراء إدارة التجارب السريرية

الفئة المهنية	العدد المقدر	التركيز على التنمية
مطورو أدوية الأمراض النادرة	750	التدخلات العلاجية المتخصصة
متخصصون في البحث والتطوير في مجال التكنولوجيا الحيوية	5,400	الأساليب العلاجية المبتكرة

مؤسسات الرعاية الصحية المتخصصة في الأمراض النادرة

المؤسسات الصحية المستهدفة:

• مراكز متخصصة لعلاج الأمراض النادرة
• مستشفيات الأطفال التي لديها برامج عصبية عضلية
• مرافق علاج الاضطرابات الوراثية المتقدمة

نوع المؤسسة	عدد المرافق	الخدمات المتخصصة
مراكز علاج الأمراض النادرة	87	إدارة شاملة للأمراض النادرة
البرامج العصبية والعضلية بمستشفى الأطفال	42	الرعاية العصبية والعضلية للأطفال

شركة سكولار روك القابضة (SRRK) – نموذج الأعمال: هيكل التكلفة

نفقات واسعة النطاق للبحث والتطوير

بالنسبة للسنة المالية 2023، أبلغت شركة Scholar Rock عن نفقات بحث وتطوير بقيمة 118.1 مليون دولار، وهو ما يمثل جزءًا كبيرًا من تكاليفها التشغيلية.

سنة	نفقات البحث والتطوير	النسبة المئوية لإجمالي النفقات
2022	103.4 مليون دولار	68.2%
2023	118.1 مليون دولار	71.5%

تكاليف إدارة التجارب السريرية

بلغ إجمالي نفقات التجارب السريرية لـ SRRK في عام 2023 حوالي 65.3 مليون دولار، وتغطي برامج علاجية متعددة.

• تجارب المرحلة الأولى: 22.5 مليون دولار
• تجارب المرحلة الثانية: 35.8 مليون دولار
• الدراسات ما قبل السريرية الجارية: 7 ملايين دولار

حماية الملكية الفكرية

بلغت تكاليف حماية الملكية الفكرية السنوية لشركة Scholar Rock 3.2 مليون دولار في عام 2023، وتغطي تسجيل براءات الاختراع والصيانة والدعم القانوني.

توظيف المواهب العلمية والاحتفاظ بها

فئة الموظفين	التكلفة السنوية	عدد الموظفين
علماء البحث	12.6 مليون دولار	87
الباحثون السريريون	8.9 مليون دولار	62
الطاقم الإداري	5.3 مليون دولار	45

صيانة البنية التحتية للمختبرات والتكنولوجيا المتقدمة

بلغت تكاليف صيانة البنية التحتية للتكنولوجيا والمختبرات في عام 2023 7.5 مليون دولار، بما في ذلك تحديث المعدات وتراخيص البرامج وصيانة المرافق.

• صيانة معدات المختبرات: 4.2 مليون دولار
• البرمجيات والبنية التحتية الرقمية: 2.1 مليون دولار
• صيانة المرافق: 1.2 مليون دولار

شركة سكولار روك القابضة (SRRK) - نموذج الأعمال: تدفقات الإيرادات

اتفاقيات ترخيص الأدوية المستقبلية المحتملة

اعتبارًا من الربع الأخير من عام 2023، سيكون لدى Scholar Rock اتفاقيات ترخيص محتملة تركز على خط علاجات الأمراض العضلية والعصبية. يمتلك المرشح الرئيسي للشركة SRK-015 لعلاج ضمور العضلات الشوكي (SMA) قيمة ترخيص محتملة تقدر بـ 150-250 مليون دولار أمريكي كدفعات مقدمة ومعلمة.

المنح البحثية والتمويل الحكومي

مصدر التمويل	المبلغ	سنة
المعاهد الوطنية للصحة (NIH)	3.2 مليون دولار	2023
وزارة الدفاع	1.5 مليون دولار	2023

إيرادات التعاون الشراكة الاستراتيجية

يؤدي تعاون Scholar Rock مع شركة Regeneron Pharmaceuticals إلى توليد مدفوعات وإتاوات محتملة. وتقدر قيمة اتفاقية التعاون الحالية بحوالي 120 مليون دولار أمريكي من المدفوعات الهامة المحتملة.

تسويق المنتجات العلاجية المحتملة

• SRK-015 فرصة السوق المحتملة: 500-750 مليون دولار سنويا
• ذروة المبيعات المقدرة لعلاجات ضمور العضلات: 250-400 مليون دولار

المدفوعات الهامة من الشراكات الدوائية

شريك	المدفوعات الهامة المحتملة	التركيز على البحوث
ريجينيرون للأدوية	120 مليون دولار	الأمراض العصبية العضلية
نوفارتيس	80 مليون دولار	الاضطرابات الوراثية النادرة

Scholar Rock Holding Corporation (SRRK) - Canvas Business Model: Value Propositions

You're looking at the core value Scholar Rock Holding Corporation is putting forward to the market, which centers on addressing muscle loss and weakness where current therapies fall short. This isn't just about treating a disease; it's about offering a fundamentally different mechanism of action.

Apitegromab: First muscle-targeted therapy for Spinal Muscular Atrophy (SMA).

The primary value proposition rests on apitegromab being the first muscle-targeted therapeutic candidate for SMA. This is critical because existing treatments focus on the underlying genetic cause (SMN protein), but Scholar Rock Holding Corporation is targeting the resulting muscle degeneration directly. The SMA market in the U.S. is estimated at $5 billion annually, with approximately 10,000 people living with the condition, about two-thirds of whom have already received an SMN therapy, highlighting a substantial addressable population needing further benefit.

Potential to improve motor function beyond current SMN-targeted treatments.

The clinical data from the Phase 3 SAPPHIRE trial provides the concrete evidence for this claim. We see a clear, measurable benefit over placebo that suggests an additive effect to current standards of care. The drug demonstrated a 1.8-point improvement (p=0.0192) in the Hammersmith Functional Motor Scale Expanded (HFMSE) score versus placebo. Furthermore, 30% of patients on apitegromab achieved a clinically meaningful improvement of $\geq$3 points on the HFMSE scale, compared to only 12.5% of placebo patients. Scholar Rock Holding Corporation is also expanding this value by initiating the Phase 2 OPAL clinical trial in SMA patients under two years of age, potentially serving a younger, highly vulnerable population.

Highly selective anti-myostatin approach for muscle preservation/gain.

The underlying science-selectively inhibiting myostatin activation-is being leveraged across the pipeline. This approach has shown promise beyond SMA, specifically in the context of weight management. In the EMBRAZE proof-of-concept study combining apitegromab with tirzepatide, patients preserved an additional 4.2 pounds (1.9 kilograms) of lean mass, representing 54.9% (p=0.001) of the total weight loss over 24 weeks. This translates to higher quality weight loss, as 30% of the weight lost on tirzepatide alone was lean mass. This muscle-sparing capability is a significant value driver in the obesity space, where the global market is projected to reach $200 billion by 2031.

The pipeline momentum, supported by a cash balance of $369.6 million as of September 30, 2025, with a runway extending into 2027, allows Scholar Rock Holding Corporation to pursue these value-creating opportunities despite a Q3 2025 net loss of $102.2 million.

Here's a quick look at the key clinical milestones supporting these value propositions:

Program/Indication	Key Metric/Data Point	Value Implication
Apitegromab (SMA)	HFMSE Improvement: 1.8 points vs. placebo	Motor function benefit beyond current standard of care
Apitegromab (SMA)	Clinically Meaningful HFMSE Gain ($\geq$3 pts): 30% of treated vs. 12.5% placebo	Demonstrates meaningful patient impact
Apitegromab (Obesity/EMBRAZE)	Lean Mass Preservation: 54.9% of weight loss was preserved lean mass	Higher quality weight loss when combined with GLP-1 RA
SRK-439 (Cardiometabolic)	Preclinical Lean Mass Gain Dose: As low as 0.3 mg/kg	Potential for potent, dose-dependent muscle gain/preservation

Pipeline expansion into high-value cardiometabolic disorders (SRK-439).

Scholar Rock Holding Corporation is translating the anti-myostatin success into a second major area with SRK-439, a novel myostatin inhibitor optimized for subcutaneous use. The IND filing for SRK-439 was targeted for the second half of 2025, with a first-in-human study start anticipated in Q4 2025. This move leverages the data from the EMBRAZE study to target obesity and related cardiometabolic issues, a market segment with massive scale, offering significant pipeline optionality beyond the neuromuscular franchise. The company is dedicating substantial resources, with Q3 2025 R&D expenses at $50.5 million.

Scholar Rock Holding Corporation (SRRK) - Canvas Business Model: Customer Relationships

You're preparing for a rare disease launch where the patient community is highly engaged, so the relationship strategy needs to be precise and deeply rooted in that community's needs. Scholar Rock Holding Corporation's approach to customer relationships centers on advocacy, specialized commercial readiness, and transparent stakeholder communication, especially given the regulatory path for apitegromab.

High-touch engagement with patient advocacy groups (e.g., Cure SMA).

Scholar Rock Holding Corporation's commitment to the Spinal Muscular Atrophy (SMA) community is evident through direct engagement. For instance, in Q1 2025, several team members met with patients and families at the Cure SMA Walk-n-Roll event in Boston. Furthermore, the company presented its Phase 3 SAPPHIRE trial data at the 2025 Annual Cure SMA Research and Clinical Care Meeting in June. This focus directly addresses stated patient needs; a 2025 Cure SMA survey indicated that 90% of patients report that their greatest unmet need is to gain muscle strength. Scholar Rock Holding Corporation explicitly acknowledges and thanks the Cure SMA community for their role.

Direct sales force and medical affairs team for specialty providers.

To prepare for the anticipated U.S. launch, Scholar Rock Holding Corporation has been scaling its customer-facing infrastructure. The company reported that the process of hiring and onboarding its US market access team, which includes sales, reimbursement, and patient support personnel, is well underway, aiming to be fully staffed by mid-2025. This team is roughly 50 strong. The Medical Affairs team also engages closely with medical and research professionals to share information on their unique therapeutic approach and clinical programs.

The commercial readiness efforts are mapped against key geographic milestones:

Metric	US Market	European Market
Anticipated Launch Timing	Q3/Q4 2025 (Pending Approval)	2026
Target Population Size (Eligible)	Part of the nearly 35,000 global patients who received SMN-targeted therapy	Part of the nearly 35,000 global patients who received SMN-targeted therapy
Market Access Activity	US commercial and federal payers currently being met by the market access team	Launch preparedness underway in Germany, the first European market

Managed access programs for rare disease therapies post-approval.

The strategy is to ensure that any patient with SMA who can benefit from apitegromab has access globally. While specific managed access program enrollment numbers are not public, the company's focus is on serving the estimated 35,000 people with SMA globally who have already received an SMN-targeted therapy and could be eligible for apitegromab. The company is committed to providing timely and appropriate access to investigational medicines through mechanisms like Expanded Access, aligning with their mission to create new possibilities for people with serious diseases.

Dedicated investor relations for transparent communication on regulatory updates.

Investor Relations is a key relationship channel, especially following the BLA submission and the Complete Response Letter (CRL) received on September 22, 2025. Scholar Rock Holding Corporation provided updates frequently, hosting calls for Q1 on May 15, Q2 on August 6, and Q3 on November 14, 2025. The company ended Q3 2025 with $369.6 million in cash and cash equivalents. Operating expenses for Q3 2025 were $103 million, which included $18.3 million in noncash stock-based compensation. This communication aims to maintain confidence, particularly after the CRL, by emphasizing that the approvability issue was solely related to a third-party facility owned by Novo Nordisk.

Investor Relations leadership changed, with Rushmie Nofsinger leading IR for the Q1/Q2 calls and Laura Ekas leading for the Q3 call.

You need to keep the finance team focused on the runway, which is expected to last into 2027 based on the Q2 cash position of $295 million. Finance: draft 13-week cash view by Friday.

Scholar Rock Holding Corporation (SRRK) - Canvas Business Model: Channels

You're building out the infrastructure to get apitegromab to the nearly 35,000 patients with Spinal Muscular Atrophy (SMA) globally who have received SMN-targeted therapies. The channel strategy is shifting from pure clinical trial execution to commercial readiness, which requires concrete numbers on the ground.

Specialty pharmacies and distributors for drug delivery.

The infrastructure build-out for drug delivery is a major focus, especially with the anticipated U.S. launch now targeted for 2026 following regulatory updates. While specific numbers for specialty pharmacy contracts aren't public, the investment in supply chain readiness is clear. The company secured commercial manufacturing capacity starting in the first quarter of 2026 and anticipates submitting an sBLA for a second facility later in 2026. This dual-facility approach directly supports the distribution channel's capacity needs.

Direct commercial team for U.S. market access and sales.

Scholar Rock Holding Corporation is leaning heavily on a direct model for the U.S. market. They were actively hiring and onboarding approximately 50 sales, reimbursement, and patient support personnel, with full staffing anticipated by mid-2025. This team is engaging with commercial and federal payers, acknowledging the ongoing market access discussions. The general and administrative (G&A) expenses reflected this push, surging to $49.7 million in the second quarter of 2025, up from $17.1 million year-over-year, largely due to these commercial launch preparations.

Healthcare providers and specialized neuromuscular clinics.

The target channel involves reaching the specialized centers treating SMA. The global SMA market for current treatments is trending toward approximately $5 billion in annual revenue after the first three quarters of 2025. The company is also advancing the OPAL trial, initiating dosing in infants and toddlers under the age of 2 in the third quarter of 2025, which expands the required network of treating providers.

Potential future ex-U.S. partnerships for global commercialization.

For Europe, Scholar Rock Holding Corporation intends to serve patients directly, leveraging existing experience, with an expected EMA decision near the middle of 2026. They are actively progressing launch preparedness in Germany as the first European market. Beyond the U.S. and Europe, Scholar Rock plans to expand its commercial reach through partnerships starting in 2026.

Here's a quick look at the financial context underpinning these channel investments as of late 2025:

Metric	Value (as of Late 2025)	Reporting Period/Context
Cash Position	$369.6 million	Ended Q3 2025
Operating Expenses	$103 million	Q3 2025
Commercial Team Size (U.S. Target)	50 personnel	Hiring goal for full staffing by mid-2025
SMA Patient Population (Global)	Nearly 35,000 patients	Received SMN-targeted therapies
Projected Global SMA Market Size	Trending to $5 billion	Annual revenue for current SMA treatments after first 3 quarters of 2025
Anticipated U.S. Launch Year	2026	Post-Complete Response Letter timeline

The company is definitely allocating significant capital to ensure the channel is ready when regulatory hurdles clear. The Q3 2025 operating expenses included $18.3 million in noncash stock-based compensation.

Scholar Rock Holding Corporation (SRRK) - Canvas Business Model: Customer Segments

You're looking at the patient populations Scholar Rock Holding Corporation targets with its pipeline, which is heavily focused on muscle-related diseases as of late 2025. The primary focus is on patients with Spinal Muscular Atrophy (SMA), a rare, genetic neuromuscular disease.

For SMA, the estimated patient base is significant across key markets. Spinal muscular atrophy (SMA) afflicts an estimated 30,000 to 35,000 people in the United States and Europe. Breaking that down, approximately 9,000 people in the US live with SMA. Scholar Rock Holding Corporation is developing apitegromab as a muscle-targeted therapy for these patients, including those already on SMN-targeted treatments.

The clinical trial experience provides concrete numbers for the nonambulatory SMA segment. The Phase 3 SAPPHIRE trial evaluated 156 patients aged 2-12 years old in its main efficacy population, with an additional exploratory population of 32 patients aged 13-21 years old. Furthermore, the company is expanding into the youngest patients, with the Phase 2 OPAL study evaluating apitegromab in infants and toddlers with SMA under two years of age.

Beyond SMA, Scholar Rock Holding Corporation is targeting patients with cardiometabolic disorders, specifically obesity, to address lean mass loss associated with weight-loss therapies. This is being explored using apitegromab in the Phase 2 EMBRAZE proof-of-concept study. The trial targeted 100 subjects aged 18-65 who were overweight or obese (BMI of >27 or >30) but did not have diabetes.

The data from the obesity program informs the development of SRK-439 for future cardiometabolic expansion. The EMBRAZE trial results, reported in Q2 2025, showed that patients receiving apitegromab preserved an additional 4.2 pounds (1.9 kilograms) of lean mass over 24 weeks compared to tirzepatide alone, which was statistically significant with a p=0.001. This preservation represented 54.9% of the lean mass preservation benefit. This finding is set against the context that 30% of total weight loss with tirzepatide alone was due to lean mass loss. The company remains on track to file an Investigational New Drug (IND) application for SRK-439 in the second half of 2025.

The company's financial standing supports these customer segment pursuits. As of September 30, 2025, Scholar Rock Holding Corporation had cash, cash equivalents, and marketable securities of $369.6 million, expected to fund operations into 2027.

Here's a quick math summary of the patient populations and trial sizes:

Customer Segment Focus	Product Candidate	Patient Population/Trial Size	Key Metric/Data Point
SMA (US/Europe)	Apitegromab	Estimated 30,000 to 35,000 people	Targeted for US launch in 2025 upon approval
SMA (US only)	Apitegromab	Approximately 9,000 people	FDA PDUFA target action date of September 22, 2025
SMA (SAPPHIRE Trial)	Apitegromab	Main Efficacy: 156 patients (aged 2-12)	Exploratory Population: 32 patients (aged 13-21)
Obesity/Cardiometabolic	Apitegromab (EMBRAZE)	Target Enrollment: 100 subjects (aged 18-65)	Primary Endpoint: Change in lean muscle mass over 24 weeks
Obesity/Cardiometabolic	SRK-439 (Future)	Preclinical: DIO mice	IND filing targeted for second half of 2025

The customer segments Scholar Rock Holding Corporation is engaging with or planning to engage with include:

• Children and adults with Spinal Muscular Atrophy (SMA) receiving SMN-targeted treatment.
• Nonambulatory SMA patients aged 2-12 in the SAPPHIRE trial main population.
• SMA patients under two years of age targeted by the Phase 2 OPAL study.
• Adults with obesity/overweight receiving GLP-1 RA therapy, with 100 subjects targeted in the EMBRAZE trial.
• Patients with other rare, severe neuromuscular disorders, including preclinical work in a Duchenne muscular dystrophy (DMD) model.

Scholar Rock Holding Corporation (SRRK) - Canvas Business Model: Cost Structure

You're looking at the cost side of Scholar Rock Holding Corporation's business as they push toward a potential commercial launch. For a pre-revenue biotech, this structure is dominated by getting the science and the supply chain ready. Here's the quick math on what they spent in the third quarter of 2025.

The primary cost drivers reflect the intense, non-recurring investments needed to transition from clinical development to a commercial-ready entity, especially after the regulatory setback earlier in the year.

The total operating expenses for Scholar Rock Holding Corporation in Q3 2025 hit $103 million. Excluding the non-cash component, operating expenses were $85.3 million.

Here is a breakdown of the major expense categories for the quarter ended September 30, 2025:

Cost Component	Q3 2025 Amount (USD)	Notes
Research and Development (R&D) Expense	$50.5 million	Includes investment in commercial manufacturing and launch readiness.
General and Administrative (G&A) Expense	$53.1 million	Significantly up year-over-year due to pre-launch infrastructure, headcount, and professional services.
Total Stock-based Compensation (SBC)	$18.3 million	A non-cash expense included in the operating costs.
R&D Stock-based Compensation	$5.5 million	Portion of R&D expense.
G&A Stock-based Compensation	$12.8 million	Portion of G&A expense.
Net Loss	$102.2 million	Reflects the high operating burn rate before revenue generation.

You'll see that the R&D and G&A figures provided in the outline add up to more than the total operating expense because the SBC is double-counted in the line items but correctly accounted for in the total OpEx calculation when using the non-SBC figure. The total R&D and G&A spend for the quarter was $103.6 million ($50.5M + $53.1M), which aligns closely with the reported total operating expense of $103 million, accounting for rounding or minor classification differences in the reported figures.

Specifics on other major cost areas include:

• - Manufacturing and drug supply costs for commercial inventory build are a primary driver of the increased R&D expense year-over-year.
• - Clinical trial expenses support the ongoing OPAL Phase 2 study in infants and toddlers with Spinal Muscular Atrophy (SMA) and the planned start of Phase 1 for SRK-439 in Q4 2025.
• - Personnel costs are embedded within both R&D and G&A, with G&A specifically citing headcount and severance costs contributing to its rise.

The company ended Q3 2025 with $369.6 million in cash, cash equivalents, and marketable securities, which management expects will fund operations into 2027. Finance: draft 13-week cash view by Friday.

Scholar Rock Holding Corporation (SRRK) - Canvas Business Model: Revenue Streams

You're looking at the revenue side of Scholar Rock Holding Corporation's business model as of late 2025. Honestly, for a company at this stage, the revenue streams are almost entirely potential, tied to clinical success and regulatory approvals. The current financial reality reflects a pre-commercial entity heavily focused on R&D investment.

The most immediate data point from the third quarter of 2025 shows a clear picture of their current revenue generation status.

• - Scholar Rock Holding Corporation did not record any product revenue for the quarter ended September 30, 2025, which is expected for a company in this phase. This translates to $0.0 million in product revenue for Q3 2025.

The primary near-term revenue driver is the anticipated commercialization of apitegromab for Spinal Muscular Atrophy (SMA). You know the Biologics License Application (BLA) faced a delay due to a third-party manufacturing site issue, but management is pushing hard now. They anticipate resubmitting the BLA and launching apitegromab in the U.S. in 2026, pending FDA reinspection results. The European Medicines Agency (EMA) decision is expected around the middle of 2026. This product targets the SMA market, which is estimated to be worth approximately $5 billion annually.

The structure of the strategic collaboration with Gilead Sciences provides a clear, albeit contingent, revenue framework. This deal, focused on TGF$\beta$ inhibitors for fibrotic diseases, is a classic biotech financing mechanism, securing non-dilutive cash and future upside. Here's a breakdown of the key financial components from that agreement:

Revenue Component	Amount/Structure	Status/Notes
Upfront Payment	$80 million total ($50 million cash, $30 million stock purchase)	Received upon agreement execution (2018)
Preclinical Milestone Payment	$25 million	Earned for successful preclinical in vivo proof-of-concept studies
Potential Future Milestones (Aggregated)	Up to an additional $1,425 million	Based on research, development, regulatory, and commercialization success across three programs
Royalties on Future Sales	High single-digit to low double-digit tiered royalties	Contingent on commercial sales of licensed product candidates

Beyond apitegromab, Scholar Rock Holding Corporation is advancing other pipeline assets, which represent longer-term, more speculative revenue opportunities. The next concrete step in this area involves SRK-439, a next-generation myostatin inhibitor. The company cleared the Investigational New Drug (IND) application for this asset and plans to initiate first-in-human dosing in the fourth quarter of 2025. Also, Scholar Rock Holding Corporation expects to initiate clinical development activities in a second neuromuscular indication by the end of 2025.

To summarize the non-product revenue sources that underpin operations:

• - Milestone payments from the Gilead collaboration have already included a $25 million payment.
• - The potential for future milestone payments from Gilead remains significant, totaling up to $1,425 million across the programs.
• - Royalties are structured as high single-digit to low double-digit tiers on any future commercial products from the collaboration.
• - SRK-439 is set to enter Phase 1 clinical trials in Q4 2025, which will precede any revenue generation from that program.

Finance: draft 13-week cash view by Friday.