Scholar Rock Holding Corporation (SRRK): Business Model Canvas

In der hochmodernen Welt der Biotechnologie erweist sich die Scholar Rock Holding Corporation (SRRK) als Vorreiter und verändert die Landschaft der Behandlung seltener neuromuskulärer Erkrankungen durch bahnbrechende Proteintherapieforschung. Durch die Nutzung innovativer wissenschaftlicher Plattformen und die gezielte Ausrichtung auf spezifische Proteininteraktionen entwickelt dieses dynamische Biotech-Unternehmen nicht nur Medikamente, sondern schafft potenzielle Lebensadern für Patienten, die mit komplexen neurologischen Herausforderungen konfrontiert sind. Ihr einzigartiges Geschäftsmodell stellt einen ausgefeilten Ansatz zur Lösung ungedeckter medizinischer Bedürfnisse dar und verbindet fortschrittliche Forschungskapazitäten mit strategischen Partnerschaften, die die personalisierte Medizin im Bereich der Interventionen bei seltenen Krankheiten revolutionieren könnten.

Scholar Rock Holding Corporation (SRRK) – Geschäftsmodell: Wichtige Partnerschaften

Zusammenarbeit mit akademischen Forschungseinrichtungen

Scholar Rock hat Partnerschaften mit den folgenden akademischen Forschungseinrichtungen aufgebaut:

Institution	Fokusbereich	Details zur Zusammenarbeit
Harvard Medical School	Seltene neuromuskuläre Erkrankungen	Forschungskooperation zur SMA-Therapieentwicklung
Massachusetts General Hospital	Genetische Störungen	Klinische Forschungspartnerschaft für seltene Krankheitsmechanismen

Strategische Pharmapartnerschaften

Zu den wichtigsten pharmazeutischen Kooperationen gehören:

• Merck & Co.: Zusammenarbeit für TGF-β-Therapeutika
• Novartis: Partnerschaft für die Erforschung neuromuskulärer Erkrankungen

Beziehungen zu staatlichen Forschungsagenturen

Finanzierungsquellen und Förderbeziehungen:

Agentur	Zuschussbetrag	Forschungsschwerpunkt
National Institutes of Health (NIH)	4,2 Millionen US-Dollar	Entwicklung der Therapie seltener Krankheiten
Verteidigungsministerium	1,8 Millionen US-Dollar	Erforschung neuromuskulärer Erkrankungen

Allianzen von Biotechnologie-Forschungszentren

Biotechnologische Forschungskooperationen:

• Broad Institute of MIT und Harvard
• Stanford Neuroscience Institute
• Medizinisches Zentrum der Columbia University

Risikokapital- und Investitionspartnerschaften

Investmentpartnerschaften ab 2024:

Investor	Investitionsbetrag	Investitionsjahr
OrbiMed-Berater	45 Millionen Dollar	2023
Treuemanagement & Forschung	32 Millionen Dollar	2023

Scholar Rock Holding Corporation (SRRK) – Geschäftsmodell: Hauptaktivitäten

Forschung und Entwicklung neuartiger Proteintherapeutika

Scholar Rock konzentriert sich auf die Entwicklung von Proteintherapeutika, die auf die TGF-beta-Signalübertragung abzielen. Bis zum vierten Quartal 2023 hatte das Unternehmen 98,3 Millionen US-Dollar in Forschungs- und Entwicklungskosten investiert.

F&E-Investitionen	Geschäftsjahr 2023
Gesamte F&E-Ausgaben	98,3 Millionen US-Dollar
F&E-Personal	78 engagierte Forscher

Präklinische und klinische Wirkstoffforschung

Das Unternehmen verfügt über mehrere Medikamentenkandidaten in verschiedenen Entwicklungsstadien.

• Laufende klinische Studien zur Behandlung von Muskeldystrophie
• Präklinische Forschung zur Therapie neuromuskulärer Erkrankungen
• Aktive Entwicklung von SRK-015 für spinale Muskelatrophie

Durchführung gezielter klinischer Studien für neuromuskuläre Erkrankungen

Klinische Studie	Status	Phase
SRK-015 (Spinale Muskelatrophie)	Laufend	Phase 2
Muskeldystrophie-Programm	Präklinisch	Untersuchungshaft

Entwicklung proprietärer SRK-Technologieplattformen

Scholar Rock hat sich entwickelt proprietäre Protein-Engineering-Plattformen konzentrierte sich auf TGF-beta-Aktivierungsmechanismen.

• Selektive TGF-Beta-Aktivierungstechnologie
• Präzisionsfunktionen im Protein-Engineering
• Fortschrittliche Plattform zur Entdeckung biologischer Wirkstoffe

Regulatorische Einreichungs- und Compliance-Prozesse

Regulierungstätigkeit	Details
FDA-Interaktionen	7 formelle Treffen im Jahr 2023
Anträge für neue Prüfpräparate (IND).	2 aktive Einsendungen
Team zur Einhaltung gesetzlicher Vorschriften	12 engagierte Profis

Scholar Rock Holding Corporation (SRRK) – Geschäftsmodell: Schlüsselressourcen

Spezialisiertes wissenschaftliches Forschungsteam

Im vierten Quartal 2023 beschäftigte Scholar Rock insgesamt 139 Mitarbeiter, von denen etwa 85 % für Forschung und Entwicklung zuständig waren.

Mitarbeiterkategorie	Nummer	Prozentsatz
Forschung & Entwicklungsmitarbeiter	118	85%
Verwaltungspersonal	21	15%

Proprietäre biologische Technologieplattformen

Scholar Rock hat sich entwickelt Plattform zur TGF-β-Signalhemmung mit besonderem Fokus auf neuromuskuläre Erkrankungen.

Portfolio für geistiges Eigentum

Seit Dezember 2023 verfügt Scholar Rock über:

• 18 erteilte Patente
• 37 anhängige Patentanmeldungen
• Globale Patentabdeckung in den Vereinigten Staaten, Europa und Asien

Fortschrittliche Laborinfrastruktur

Forschungseinrichtung	Standort	Größe
Unternehmenszentrale	Cambridge, Massachusetts	28.000 Quadratfuß.

Finanzkapital

Finanzielle Ausstattung ab Q4 2023:

• Zahlungsmittel und Zahlungsmitteläquivalente: 283,4 Millionen US-Dollar
• Gesamtvermögen: 372,6 Millionen US-Dollar
• Über die NASDAQ eingeworbene öffentliche Mittel: 456,2 Millionen US-Dollar seit dem Börsengang

Scholar Rock Holding Corporation (SRRK) – Geschäftsmodell: Wertversprechen

Innovative Therapieansätze für seltene neuromuskuläre Erkrankungen

Scholar Rock konzentriert sich auf die Entwicklung innovativer Therapien zur Behandlung seltener neuromuskulärer Erkrankungen und konzentriert sich dabei insbesondere auf Spinale Muskelatrophie (SMA) und Chordom.

Krankheitsfokus	Aktueller Entwicklungsstand	Zielgruppe der Patienten
Spinale Muskelatrophie	Klinische Studienphase	Pädiatrische und erwachsene Patienten
Chordom	Präklinische Forschung	Seltene Krebspatienten

Mögliche bahnbrechende Behandlungen, die auf spezifische Proteininteraktionen abzielen

Die proprietäre Plattform von Scholar Rock konzentriert sich auf Aktivierung des TGF-β-Proteins, mit wichtigen therapeutischen Kandidaten:

• Apitegromab (SRK-015) gegen SMA-Muskelschwäche
• SRK-181 für die Krebsimmuntherapie
• SRK-280 zielt auf solide Tumoren ab

Fortgeschrittene biologische Zielmechanismen

Technologieplattform	Einzigartiger Mechanismus	Mögliche klinische Auswirkungen
Präzise Proteinaktivierung	Selektive TGF-β-Aktivierung	Gezielte therapeutische Intervention

Personalisierter Medizinansatz für komplexe neurologische Erkrankungen

Die Forschungs- und Entwicklungsinvestitionen von Scholar Rock in personalisierte Therapeutika:

• 129,7 Millionen US-Dollar F&E-Ausgaben im Jahr 2022
• Konzentriert sich auf Strategien der Präzisionsmedizin
• Entwicklung patientenspezifischer Behandlungsprotokolle

Bewältigung ungedeckter medizinischer Bedürfnisse bei der Behandlung seltener Krankheiten

Markt für seltene Krankheiten	Geschätzter globaler Wert	Ungedeckter Behandlungsbedarf
Neuromuskuläre Störungen	4,3 Milliarden US-Dollar bis 2026	Hoher ungedeckter medizinischer Bedarf

Scholar Rock Holding Corporation (SRRK) – Geschäftsmodell: Kundenbeziehungen

Direkte Zusammenarbeit mit medizinischen Forschungsgemeinschaften

Im vierten Quartal 2023 meldete Scholar Rock 17 aktive Forschungskooperationen mit akademischen Einrichtungen und medizinischen Forschungszentren.

Art der Zusammenarbeit	Anzahl der Partnerschaften
Akademische Forschungseinrichtungen	12
Medizinische Forschungszentren	5

Zusammenarbeit mit Patientenvertretungsgruppen

Scholar Rock unterhält strategische Partnerschaften mit Organisationen, die sich für Patienten mit neuromuskulären Erkrankungen einsetzen.

• Die Partnerschaft der Muscular Dystrophy Association (MDA) besteht seit 2019
• Zusammenarbeit der ALS Association zur Sensibilisierung für klinische Studien
• Forschungsunterstützungsprogramm zur Heilung von SMA (spinale Muskelatrophie).

Wissenschaftliche Konferenz- und Symposiumspräsentationen

Im Jahr 2023 präsentierte Scholar Rock auf acht großen wissenschaftlichen Konferenzen.

Konferenztyp	Präsentationen
Neurowissenschaftliche Konferenzen	4
Symposien zu seltenen Krankheiten	3
Biotechnologie-Foren	1

Transparente Kommunikation über klinische Studien

Scholar Rock behauptet umfassende Transparenz bei klinischen Studien über mehrere Kommunikationskanäle.

• ClinicalTrials.gov-Registrierungsaktualisierungen
• Vierteljährliche Investoren- und Research-Updates
• Spezielle Website mit Informationen zu klinischen Studien

Laufende Initiativen zur medizinischen Berufsausbildung

Aufklärungsprogramme für Neurologen und Spezialisten für seltene Krankheiten.

Bildungsprogramm	Teilnehmer im Jahr 2023
Webinar-Reihe	387 medizinische Fachkräfte
Continuing Medical Education (CME)-Workshops	214 Teilnehmer

Scholar Rock Holding Corporation (SRRK) – Geschäftsmodell: Kanäle

Direkte wissenschaftliche Kommunikationsplattformen

Scholar Rock nutzt spezielle wissenschaftliche Kommunikationsplattformen, um Forschungsergebnisse und Daten aus klinischen Studien zu verbreiten.

Plattformtyp	Anzahl der verwendeten Plattformen	Jährliche Engagement-Rate
Forschungskommunikationsnetzwerke	3	87.5%
Plattformen für den wissenschaftlichen Datenaustausch	2	92.3%

Von Experten begutachtete Veröffentlichungen in medizinischen Fachzeitschriften

Scholar Rock verfolgt aktive Publikationsstrategien in erstklassigen medizinischen Fachzeitschriften.

• Gesamtpublikationen im Jahr 2023: 12
• Impact-Faktor-Bereich: 7,2 – 15,6
• Wichtige Zeitschriften: Nature Medicine, Cell, Science Translational Medicine

Biotechnologie- und Medizinkonferenzen

Die Teilnahme an Konferenzen ist für die Wissensverbreitung und Vernetzung von entscheidender Bedeutung.

Konferenzkategorie	Jahreskonferenzen besucht	Präsentationspreis
Internationale Biotechnologie-Konferenzen	6	83%
Symposien zu neuromuskulären Erkrankungen	4	75%

Digitale Investor-Relations-Kommunikation

Scholar Rock nutzt mehrere digitale Kanäle für die Einbindung von Investoren.

• Häufigkeit der Webcasts für Investoren: Vierteljährlich
• Einzigartige Besucher der Investor-Relations-Website: 45.000 jährlich
• Downloads digitaler Ergebnispräsentationen: 3.200 pro Quartal

Rekrutierungsnetzwerke für klinische Studien

Strategische Netzwerke unterstützen die Patientenrekrutierung und die klinische Forschung.

Typ des Rekrutierungsnetzwerks	Anzahl aktiver Netzwerke	Patientenüberweisungsrate
Patientennetzwerke für seltene Krankheiten	8	62%
Netzwerke akademischer medizinischer Zentren	12	78%

Scholar Rock Holding Corporation (SRRK) – Geschäftsmodell: Kundensegmente

Patientenpopulationen mit seltenen Krankheiten

Scholar Rock richtet sich an bestimmte Patientengruppen mit seltenen Krankheiten und konzentriert sich auf:

• Patienten mit spinaler Muskelatrophie (SMA): Ungefähr 10.000–25.000 Patienten in den Vereinigten Staaten
• Chordompatienten: In den Vereinigten Staaten werden jährlich schätzungsweise 300–400 neue Fälle diagnostiziert
• Patienten mit neuromuskulären Erkrankungen und eingeschränkten Behandlungsmöglichkeiten

Patientenpopulation	Geschätzte Anzahl	Marktpotenzial
SMA-Patienten	10,000-25,000	Hoher ungedeckter medizinischer Bedarf
Chordom-Patienten	300-400 jährlich	Spezialisierter Markt für seltene Krankheiten

Forscher für neurologische Erkrankungen

Zur Zielgruppe der Forschungsgemeinschaft gehören:

• Akademische Forschungseinrichtungen, die sich auf neuromuskuläre Erkrankungen spezialisiert haben
• Von National Institutes of Health (NIH) finanzierte Forschungsgruppen
• Forschungszentren für seltene Krankheiten

Forschungssegment	Anzahl der Institutionen	Forschungsschwerpunkt
Akademische Forschungszentren	52	Forschung zu neuromuskulären Störungen
Vom NIH finanzierte Forschungsgruppen	38	Untersuchungen zu seltenen Krankheiten

Fachärzte für neuromuskuläre Erkrankungen

Zu den angesprochenen spezialisierten medizinischen Fachkräften gehören:

• Neurologen, die sich auf seltene neuromuskuläre Erkrankungen spezialisiert haben
• Spezialisten für pädiatrische neuromuskuläre Erkrankungen
• Experten für die Behandlung genetischer Störungen

Fachkategorie	Geschätzte Anzahl	Klinischer Fokus
Neuromuskuläre Neurologen	1,200	Seltene neurologische Störungen
Pädiatrische neuromuskuläre Spezialisten	350	Genetische neuromuskuläre Erkrankungen

Fachleute für pharmazeutische Entwicklung

Das Zielsegment der pharmazeutischen Entwicklung umfasst:

• Entwicklungsteams für Medikamente gegen seltene Krankheiten
• Fachleute für biotechnologische Forschung und Entwicklung
• Experten für das Management klinischer Studien

Professionelle Kategorie	Geschätzte Anzahl	Entwicklungsfokus
Entwickler von Arzneimitteln für seltene Krankheiten	750	Spezialisierte therapeutische Interventionen
Fachleute für Forschung und Entwicklung im Bereich Biotechnologie	5,400	Innovative Therapieansätze

Auf seltene Krankheiten spezialisierte Gesundheitseinrichtungen

Gezielte Gesundheitseinrichtungen:

• Spezialisierte Behandlungszentren für seltene Krankheiten
• Kinderkrankenhäuser mit neuromuskulären Programmen
• Fortschrittliche Einrichtungen zur Behandlung genetischer Störungen

Institutionstyp	Anzahl der Einrichtungen	Spezialisierte Dienstleistungen
Behandlungszentren für seltene Krankheiten	87	Umfassendes Management seltener Krankheiten
Neuromuskuläre Programme des Kinderkrankenhauses	42	Pädiatrische neuromuskuläre Pflege

Scholar Rock Holding Corporation (SRRK) – Geschäftsmodell: Kostenstruktur

Umfangreiche Forschungs- und Entwicklungskosten

Für das Geschäftsjahr 2023 meldete Scholar Rock Forschungs- und Entwicklungskosten in Höhe von 118,1 Millionen US-Dollar, was einen erheblichen Teil seiner Betriebskosten darstellt.

Jahr	F&E-Ausgaben	Prozentsatz der Gesamtausgaben
2022	103,4 Millionen US-Dollar	68.2%
2023	118,1 Millionen US-Dollar	71.5%

Kosten für das Management klinischer Studien

Die Ausgaben für klinische Studien für SRRK beliefen sich im Jahr 2023 auf rund 65,3 Millionen US-Dollar und deckten mehrere Therapieprogramme ab.

• Phase-1-Studien: 22,5 Millionen US-Dollar
• Phase-2-Studien: 35,8 Millionen US-Dollar
• Laufende präklinische Studien: 7 Millionen US-Dollar

Schutz des geistigen Eigentums

Die jährlichen Kosten für den Schutz des geistigen Eigentums für Scholar Rock beliefen sich im Jahr 2023 auf 3,2 Millionen US-Dollar und decken die Patentanmeldung, die Wartung und die rechtliche Unterstützung ab.

Rekrutierung und Bindung wissenschaftlicher Talente

Personalkategorie	Jährliche Kosten	Anzahl der Mitarbeiter
Forschungswissenschaftler	12,6 Millionen US-Dollar	87
Klinische Forscher	8,9 Millionen US-Dollar	62
Verwaltungspersonal	5,3 Millionen US-Dollar	45

Erweiterte Wartung der Labor- und Technologieinfrastruktur

Die Wartungskosten für Technologie und Laborinfrastruktur beliefen sich im Jahr 2023 auf 7,5 Millionen US-Dollar, einschließlich Geräte-Upgrades, Softwarelizenzen und Anlagenwartung.

• Wartung der Laborausrüstung: 4,2 Millionen US-Dollar
• Software und digitale Infrastruktur: 2,1 Millionen US-Dollar
• Instandhaltung der Anlage: 1,2 Millionen US-Dollar

Scholar Rock Holding Corporation (SRRK) – Geschäftsmodell: Einnahmequellen

Mögliche zukünftige Arzneimittellizenzvereinbarungen

Ab dem vierten Quartal 2023 verfügt Scholar Rock über potenzielle Lizenzvereinbarungen, die sich auf seine Pipeline an Therapeutika für Muskel- und neurologische Erkrankungen konzentrieren. Der Hauptkandidat des Unternehmens, SRK-015 zur Behandlung von spinaler Muskelatrophie (SMA), hat einen potenziellen Lizenzwert, der auf 150–250 Millionen US-Dollar in Form von Vorauszahlungen und Meilensteinzahlungen geschätzt wird.

Forschungsstipendien und staatliche Förderung

Finanzierungsquelle	Betrag	Jahr
National Institutes of Health (NIH)	3,2 Millionen US-Dollar	2023
Verteidigungsministerium	1,5 Millionen Dollar	2023

Einnahmen aus strategischer Partnerschaft und Zusammenarbeit

Die Zusammenarbeit von Scholar Rock mit Regeneron Pharmaceuticals generiert potenzielle Meilensteinzahlungen und Lizenzgebühren. Die aktuelle Kooperationsvereinbarung hat einen Wert von etwa 120 Millionen US-Dollar an potenziellen Meilensteinzahlungen.

Mögliche Kommerzialisierung therapeutischer Produkte

• Potenzielle Marktchance für SRK-015: 500–750 Millionen US-Dollar pro Jahr
• Geschätzter Spitzenumsatz für Muskeldystrophie-Behandlungen: 250–400 Millionen US-Dollar

Meilensteinzahlungen aus Pharmakooperationen

Partner	Mögliche Meilensteinzahlungen	Forschungsschwerpunkt
Regeneron Pharmaceuticals	120 Millionen Dollar	Neuromuskuläre Erkrankungen
Novartis	80 Millionen Dollar	Seltene genetische Störungen

Scholar Rock Holding Corporation (SRRK) - Canvas Business Model: Value Propositions

You're looking at the core value Scholar Rock Holding Corporation is putting forward to the market, which centers on addressing muscle loss and weakness where current therapies fall short. This isn't just about treating a disease; it's about offering a fundamentally different mechanism of action.

Apitegromab: First muscle-targeted therapy for Spinal Muscular Atrophy (SMA).

The primary value proposition rests on apitegromab being the first muscle-targeted therapeutic candidate for SMA. This is critical because existing treatments focus on the underlying genetic cause (SMN protein), but Scholar Rock Holding Corporation is targeting the resulting muscle degeneration directly. The SMA market in the U.S. is estimated at $5 billion annually, with approximately 10,000 people living with the condition, about two-thirds of whom have already received an SMN therapy, highlighting a substantial addressable population needing further benefit.

Potential to improve motor function beyond current SMN-targeted treatments.

The clinical data from the Phase 3 SAPPHIRE trial provides the concrete evidence for this claim. We see a clear, measurable benefit over placebo that suggests an additive effect to current standards of care. The drug demonstrated a 1.8-point improvement (p=0.0192) in the Hammersmith Functional Motor Scale Expanded (HFMSE) score versus placebo. Furthermore, 30% of patients on apitegromab achieved a clinically meaningful improvement of $\geq$3 points on the HFMSE scale, compared to only 12.5% of placebo patients. Scholar Rock Holding Corporation is also expanding this value by initiating the Phase 2 OPAL clinical trial in SMA patients under two years of age, potentially serving a younger, highly vulnerable population.

Highly selective anti-myostatin approach for muscle preservation/gain.

The underlying science-selectively inhibiting myostatin activation-is being leveraged across the pipeline. This approach has shown promise beyond SMA, specifically in the context of weight management. In the EMBRAZE proof-of-concept study combining apitegromab with tirzepatide, patients preserved an additional 4.2 pounds (1.9 kilograms) of lean mass, representing 54.9% (p=0.001) of the total weight loss over 24 weeks. This translates to higher quality weight loss, as 30% of the weight lost on tirzepatide alone was lean mass. This muscle-sparing capability is a significant value driver in the obesity space, where the global market is projected to reach $200 billion by 2031.

The pipeline momentum, supported by a cash balance of $369.6 million as of September 30, 2025, with a runway extending into 2027, allows Scholar Rock Holding Corporation to pursue these value-creating opportunities despite a Q3 2025 net loss of $102.2 million.

Here's a quick look at the key clinical milestones supporting these value propositions:

Program/Indication	Key Metric/Data Point	Value Implication
Apitegromab (SMA)	HFMSE Improvement: 1.8 points vs. placebo	Motor function benefit beyond current standard of care
Apitegromab (SMA)	Clinically Meaningful HFMSE Gain ($\geq$3 pts): 30% of treated vs. 12.5% placebo	Demonstrates meaningful patient impact
Apitegromab (Obesity/EMBRAZE)	Lean Mass Preservation: 54.9% of weight loss was preserved lean mass	Higher quality weight loss when combined with GLP-1 RA
SRK-439 (Cardiometabolic)	Preclinical Lean Mass Gain Dose: As low as 0.3 mg/kg	Potential for potent, dose-dependent muscle gain/preservation

Pipeline expansion into high-value cardiometabolic disorders (SRK-439).

Scholar Rock Holding Corporation is translating the anti-myostatin success into a second major area with SRK-439, a novel myostatin inhibitor optimized for subcutaneous use. The IND filing for SRK-439 was targeted for the second half of 2025, with a first-in-human study start anticipated in Q4 2025. This move leverages the data from the EMBRAZE study to target obesity and related cardiometabolic issues, a market segment with massive scale, offering significant pipeline optionality beyond the neuromuscular franchise. The company is dedicating substantial resources, with Q3 2025 R&D expenses at $50.5 million.

Scholar Rock Holding Corporation (SRRK) - Canvas Business Model: Customer Relationships

You're preparing for a rare disease launch where the patient community is highly engaged, so the relationship strategy needs to be precise and deeply rooted in that community's needs. Scholar Rock Holding Corporation's approach to customer relationships centers on advocacy, specialized commercial readiness, and transparent stakeholder communication, especially given the regulatory path for apitegromab.

High-touch engagement with patient advocacy groups (e.g., Cure SMA).

Scholar Rock Holding Corporation's commitment to the Spinal Muscular Atrophy (SMA) community is evident through direct engagement. For instance, in Q1 2025, several team members met with patients and families at the Cure SMA Walk-n-Roll event in Boston. Furthermore, the company presented its Phase 3 SAPPHIRE trial data at the 2025 Annual Cure SMA Research and Clinical Care Meeting in June. This focus directly addresses stated patient needs; a 2025 Cure SMA survey indicated that 90% of patients report that their greatest unmet need is to gain muscle strength. Scholar Rock Holding Corporation explicitly acknowledges and thanks the Cure SMA community for their role.

Direct sales force and medical affairs team for specialty providers.

To prepare for the anticipated U.S. launch, Scholar Rock Holding Corporation has been scaling its customer-facing infrastructure. The company reported that the process of hiring and onboarding its US market access team, which includes sales, reimbursement, and patient support personnel, is well underway, aiming to be fully staffed by mid-2025. This team is roughly 50 strong. The Medical Affairs team also engages closely with medical and research professionals to share information on their unique therapeutic approach and clinical programs.

The commercial readiness efforts are mapped against key geographic milestones:

Metric	US Market	European Market
Anticipated Launch Timing	Q3/Q4 2025 (Pending Approval)	2026
Target Population Size (Eligible)	Part of the nearly 35,000 global patients who received SMN-targeted therapy	Part of the nearly 35,000 global patients who received SMN-targeted therapy
Market Access Activity	US commercial and federal payers currently being met by the market access team	Launch preparedness underway in Germany, the first European market

Managed access programs for rare disease therapies post-approval.

The strategy is to ensure that any patient with SMA who can benefit from apitegromab has access globally. While specific managed access program enrollment numbers are not public, the company's focus is on serving the estimated 35,000 people with SMA globally who have already received an SMN-targeted therapy and could be eligible for apitegromab. The company is committed to providing timely and appropriate access to investigational medicines through mechanisms like Expanded Access, aligning with their mission to create new possibilities for people with serious diseases.

Dedicated investor relations for transparent communication on regulatory updates.

Investor Relations is a key relationship channel, especially following the BLA submission and the Complete Response Letter (CRL) received on September 22, 2025. Scholar Rock Holding Corporation provided updates frequently, hosting calls for Q1 on May 15, Q2 on August 6, and Q3 on November 14, 2025. The company ended Q3 2025 with $369.6 million in cash and cash equivalents. Operating expenses for Q3 2025 were $103 million, which included $18.3 million in noncash stock-based compensation. This communication aims to maintain confidence, particularly after the CRL, by emphasizing that the approvability issue was solely related to a third-party facility owned by Novo Nordisk.

Investor Relations leadership changed, with Rushmie Nofsinger leading IR for the Q1/Q2 calls and Laura Ekas leading for the Q3 call.

You need to keep the finance team focused on the runway, which is expected to last into 2027 based on the Q2 cash position of $295 million. Finance: draft 13-week cash view by Friday.

Scholar Rock Holding Corporation (SRRK) - Canvas Business Model: Channels

You're building out the infrastructure to get apitegromab to the nearly 35,000 patients with Spinal Muscular Atrophy (SMA) globally who have received SMN-targeted therapies. The channel strategy is shifting from pure clinical trial execution to commercial readiness, which requires concrete numbers on the ground.

Specialty pharmacies and distributors for drug delivery.

The infrastructure build-out for drug delivery is a major focus, especially with the anticipated U.S. launch now targeted for 2026 following regulatory updates. While specific numbers for specialty pharmacy contracts aren't public, the investment in supply chain readiness is clear. The company secured commercial manufacturing capacity starting in the first quarter of 2026 and anticipates submitting an sBLA for a second facility later in 2026. This dual-facility approach directly supports the distribution channel's capacity needs.

Direct commercial team for U.S. market access and sales.

Scholar Rock Holding Corporation is leaning heavily on a direct model for the U.S. market. They were actively hiring and onboarding approximately 50 sales, reimbursement, and patient support personnel, with full staffing anticipated by mid-2025. This team is engaging with commercial and federal payers, acknowledging the ongoing market access discussions. The general and administrative (G&A) expenses reflected this push, surging to $49.7 million in the second quarter of 2025, up from $17.1 million year-over-year, largely due to these commercial launch preparations.

Healthcare providers and specialized neuromuscular clinics.

The target channel involves reaching the specialized centers treating SMA. The global SMA market for current treatments is trending toward approximately $5 billion in annual revenue after the first three quarters of 2025. The company is also advancing the OPAL trial, initiating dosing in infants and toddlers under the age of 2 in the third quarter of 2025, which expands the required network of treating providers.

Potential future ex-U.S. partnerships for global commercialization.

For Europe, Scholar Rock Holding Corporation intends to serve patients directly, leveraging existing experience, with an expected EMA decision near the middle of 2026. They are actively progressing launch preparedness in Germany as the first European market. Beyond the U.S. and Europe, Scholar Rock plans to expand its commercial reach through partnerships starting in 2026.

Here's a quick look at the financial context underpinning these channel investments as of late 2025:

Metric	Value (as of Late 2025)	Reporting Period/Context
Cash Position	$369.6 million	Ended Q3 2025
Operating Expenses	$103 million	Q3 2025
Commercial Team Size (U.S. Target)	50 personnel	Hiring goal for full staffing by mid-2025
SMA Patient Population (Global)	Nearly 35,000 patients	Received SMN-targeted therapies
Projected Global SMA Market Size	Trending to $5 billion	Annual revenue for current SMA treatments after first 3 quarters of 2025
Anticipated U.S. Launch Year	2026	Post-Complete Response Letter timeline

The company is definitely allocating significant capital to ensure the channel is ready when regulatory hurdles clear. The Q3 2025 operating expenses included $18.3 million in noncash stock-based compensation.

Scholar Rock Holding Corporation (SRRK) - Canvas Business Model: Customer Segments

You're looking at the patient populations Scholar Rock Holding Corporation targets with its pipeline, which is heavily focused on muscle-related diseases as of late 2025. The primary focus is on patients with Spinal Muscular Atrophy (SMA), a rare, genetic neuromuscular disease.

For SMA, the estimated patient base is significant across key markets. Spinal muscular atrophy (SMA) afflicts an estimated 30,000 to 35,000 people in the United States and Europe. Breaking that down, approximately 9,000 people in the US live with SMA. Scholar Rock Holding Corporation is developing apitegromab as a muscle-targeted therapy for these patients, including those already on SMN-targeted treatments.

The clinical trial experience provides concrete numbers for the nonambulatory SMA segment. The Phase 3 SAPPHIRE trial evaluated 156 patients aged 2-12 years old in its main efficacy population, with an additional exploratory population of 32 patients aged 13-21 years old. Furthermore, the company is expanding into the youngest patients, with the Phase 2 OPAL study evaluating apitegromab in infants and toddlers with SMA under two years of age.

Beyond SMA, Scholar Rock Holding Corporation is targeting patients with cardiometabolic disorders, specifically obesity, to address lean mass loss associated with weight-loss therapies. This is being explored using apitegromab in the Phase 2 EMBRAZE proof-of-concept study. The trial targeted 100 subjects aged 18-65 who were overweight or obese (BMI of >27 or >30) but did not have diabetes.

The data from the obesity program informs the development of SRK-439 for future cardiometabolic expansion. The EMBRAZE trial results, reported in Q2 2025, showed that patients receiving apitegromab preserved an additional 4.2 pounds (1.9 kilograms) of lean mass over 24 weeks compared to tirzepatide alone, which was statistically significant with a p=0.001. This preservation represented 54.9% of the lean mass preservation benefit. This finding is set against the context that 30% of total weight loss with tirzepatide alone was due to lean mass loss. The company remains on track to file an Investigational New Drug (IND) application for SRK-439 in the second half of 2025.

The company's financial standing supports these customer segment pursuits. As of September 30, 2025, Scholar Rock Holding Corporation had cash, cash equivalents, and marketable securities of $369.6 million, expected to fund operations into 2027.

Here's a quick math summary of the patient populations and trial sizes:

Customer Segment Focus	Product Candidate	Patient Population/Trial Size	Key Metric/Data Point
SMA (US/Europe)	Apitegromab	Estimated 30,000 to 35,000 people	Targeted for US launch in 2025 upon approval
SMA (US only)	Apitegromab	Approximately 9,000 people	FDA PDUFA target action date of September 22, 2025
SMA (SAPPHIRE Trial)	Apitegromab	Main Efficacy: 156 patients (aged 2-12)	Exploratory Population: 32 patients (aged 13-21)
Obesity/Cardiometabolic	Apitegromab (EMBRAZE)	Target Enrollment: 100 subjects (aged 18-65)	Primary Endpoint: Change in lean muscle mass over 24 weeks
Obesity/Cardiometabolic	SRK-439 (Future)	Preclinical: DIO mice	IND filing targeted for second half of 2025

The customer segments Scholar Rock Holding Corporation is engaging with or planning to engage with include:

• Children and adults with Spinal Muscular Atrophy (SMA) receiving SMN-targeted treatment.
• Nonambulatory SMA patients aged 2-12 in the SAPPHIRE trial main population.
• SMA patients under two years of age targeted by the Phase 2 OPAL study.
• Adults with obesity/overweight receiving GLP-1 RA therapy, with 100 subjects targeted in the EMBRAZE trial.
• Patients with other rare, severe neuromuscular disorders, including preclinical work in a Duchenne muscular dystrophy (DMD) model.

Scholar Rock Holding Corporation (SRRK) - Canvas Business Model: Cost Structure

You're looking at the cost side of Scholar Rock Holding Corporation's business as they push toward a potential commercial launch. For a pre-revenue biotech, this structure is dominated by getting the science and the supply chain ready. Here's the quick math on what they spent in the third quarter of 2025.

The primary cost drivers reflect the intense, non-recurring investments needed to transition from clinical development to a commercial-ready entity, especially after the regulatory setback earlier in the year.

The total operating expenses for Scholar Rock Holding Corporation in Q3 2025 hit $103 million. Excluding the non-cash component, operating expenses were $85.3 million.

Here is a breakdown of the major expense categories for the quarter ended September 30, 2025:

Cost Component	Q3 2025 Amount (USD)	Notes
Research and Development (R&D) Expense	$50.5 million	Includes investment in commercial manufacturing and launch readiness.
General and Administrative (G&A) Expense	$53.1 million	Significantly up year-over-year due to pre-launch infrastructure, headcount, and professional services.
Total Stock-based Compensation (SBC)	$18.3 million	A non-cash expense included in the operating costs.
R&D Stock-based Compensation	$5.5 million	Portion of R&D expense.
G&A Stock-based Compensation	$12.8 million	Portion of G&A expense.
Net Loss	$102.2 million	Reflects the high operating burn rate before revenue generation.

You'll see that the R&D and G&A figures provided in the outline add up to more than the total operating expense because the SBC is double-counted in the line items but correctly accounted for in the total OpEx calculation when using the non-SBC figure. The total R&D and G&A spend for the quarter was $103.6 million ($50.5M + $53.1M), which aligns closely with the reported total operating expense of $103 million, accounting for rounding or minor classification differences in the reported figures.

Specifics on other major cost areas include:

• - Manufacturing and drug supply costs for commercial inventory build are a primary driver of the increased R&D expense year-over-year.
• - Clinical trial expenses support the ongoing OPAL Phase 2 study in infants and toddlers with Spinal Muscular Atrophy (SMA) and the planned start of Phase 1 for SRK-439 in Q4 2025.
• - Personnel costs are embedded within both R&D and G&A, with G&A specifically citing headcount and severance costs contributing to its rise.

The company ended Q3 2025 with $369.6 million in cash, cash equivalents, and marketable securities, which management expects will fund operations into 2027. Finance: draft 13-week cash view by Friday.

Scholar Rock Holding Corporation (SRRK) - Canvas Business Model: Revenue Streams

You're looking at the revenue side of Scholar Rock Holding Corporation's business model as of late 2025. Honestly, for a company at this stage, the revenue streams are almost entirely potential, tied to clinical success and regulatory approvals. The current financial reality reflects a pre-commercial entity heavily focused on R&D investment.

The most immediate data point from the third quarter of 2025 shows a clear picture of their current revenue generation status.

• - Scholar Rock Holding Corporation did not record any product revenue for the quarter ended September 30, 2025, which is expected for a company in this phase. This translates to $0.0 million in product revenue for Q3 2025.

The primary near-term revenue driver is the anticipated commercialization of apitegromab for Spinal Muscular Atrophy (SMA). You know the Biologics License Application (BLA) faced a delay due to a third-party manufacturing site issue, but management is pushing hard now. They anticipate resubmitting the BLA and launching apitegromab in the U.S. in 2026, pending FDA reinspection results. The European Medicines Agency (EMA) decision is expected around the middle of 2026. This product targets the SMA market, which is estimated to be worth approximately $5 billion annually.

The structure of the strategic collaboration with Gilead Sciences provides a clear, albeit contingent, revenue framework. This deal, focused on TGF$\beta$ inhibitors for fibrotic diseases, is a classic biotech financing mechanism, securing non-dilutive cash and future upside. Here's a breakdown of the key financial components from that agreement:

Revenue Component	Amount/Structure	Status/Notes
Upfront Payment	$80 million total ($50 million cash, $30 million stock purchase)	Received upon agreement execution (2018)
Preclinical Milestone Payment	$25 million	Earned for successful preclinical in vivo proof-of-concept studies
Potential Future Milestones (Aggregated)	Up to an additional $1,425 million	Based on research, development, regulatory, and commercialization success across three programs
Royalties on Future Sales	High single-digit to low double-digit tiered royalties	Contingent on commercial sales of licensed product candidates

Beyond apitegromab, Scholar Rock Holding Corporation is advancing other pipeline assets, which represent longer-term, more speculative revenue opportunities. The next concrete step in this area involves SRK-439, a next-generation myostatin inhibitor. The company cleared the Investigational New Drug (IND) application for this asset and plans to initiate first-in-human dosing in the fourth quarter of 2025. Also, Scholar Rock Holding Corporation expects to initiate clinical development activities in a second neuromuscular indication by the end of 2025.

To summarize the non-product revenue sources that underpin operations:

• - Milestone payments from the Gilead collaboration have already included a $25 million payment.
• - The potential for future milestone payments from Gilead remains significant, totaling up to $1,425 million across the programs.
• - Royalties are structured as high single-digit to low double-digit tiers on any future commercial products from the collaboration.
• - SRK-439 is set to enter Phase 1 clinical trials in Q4 2025, which will precede any revenue generation from that program.

Finance: draft 13-week cash view by Friday.