شركة النيلام للأدوية (ALNY): نموذج الأعمال التجارية

في عالم الطب الجيني المتطور، تبرز شركة Alnylam Pharmaceuticals كقوة ثورية، حيث تعمل على تغيير الطريقة التي نتعامل بها مع علاج الأمراض النادرة من خلال تقنية تدخل الحمض النووي الريبي (RNAi) الرائدة. من خلال صياغة نموذج عمل متطور بدقة يربط بين الابتكار العلمي والشراكات الإستراتيجية، وضعت شركة النيلام نفسها في طليعة الطب الدقيق، مما يوفر الأمل للمرضى الذين يعانون من اضطرابات وراثية لم يكن من الممكن علاجها سابقًا من خلال علاجات مستهدفة تعد بإعادة تعريف التدخل الطبي.

شركة النيلام للأدوية (ALNY) - نموذج الأعمال: الشراكات الرئيسية

التعاون الاستراتيجي مع شركات الأدوية

أنشأت شركة النيلام شراكات مهمة مع العديد من شركات الأدوية:

شريك	تفاصيل الشراكة	سنة التأسيس
ريجينيرون للأدوية	التعاون لتطوير علاجات RNAi	2018
فير للتكنولوجيا الحيوية	كوفيد-19 والبحوث العلاجية للأمراض المعدية	2020
سانوفي	التطور العلاجي للأمراض النادرة	2014

الشراكات البحثية

تحتفظ شركة النيلام بتعاون بحثي أكاديمي وطبي واسع النطاق:

• مستشفى ماساتشوستس العام - أبحاث الأمراض العصبية
• جامعة ستانفورد - تطوير تكنولوجيا RNAi
• كلية الطب بجامعة هارفارد - أبحاث الأمراض الوراثية
• جامعة بنسلفانيا - تكنولوجيا إسكات الجينات

اتفاقيات الترخيص

تشمل شراكات الترخيص الرئيسية ما يلي:

التكنولوجيا/المنصة	شريك الترخيص	الشروط المالية
منصة RNAi العلاجية	ميدترونيك	35 مليون دولار دفعة مقدمة
تقنية إسكات الجينات	نوفارتيس	100 مليون دولار تعاون أولي

تمويل البحوث الحكومية وغير الربحية

شراكات هامة لتمويل الأبحاث:

• المعاهد الوطنية للصحة (NIH) - منحة بقيمة 24.5 مليون دولار لأبحاث الأمراض النادرة
• بيل & مؤسسة ميليندا جيتس - شراكة صحية عالمية بقيمة 50 مليون دولار
• وكالة مشاريع الأبحاث الدفاعية المتقدمة (DARPA) - تمويل أبحاث الأمراض المعدية بقيمة 17.3 مليون دولار

شركة النيلام للأدوية (ALNY) - نموذج الأعمال: الأنشطة الرئيسية

تدخل الحمض النووي الريبي (RNAi) لأبحاث وتطوير الأدوية العلاجية

استثمرت شركة النيلام 679.4 مليون دولار أمريكي في نفقات البحث والتطوير في عام 2022. وتحتفظ الشركة بخط أنابيب قوي من علاجات RNAi التي تستهدف الأمراض الوراثية النادرة.

مجال التركيز البحثي	عدد البرامج النشطة
الأمراض الوراثية النادرة	6 برامج المرحلة السريرية
الأمراض المتعلقة بالكبد	4 برامج تطوير متقدمة

التجارب السريرية للأمراض الوراثية والكبدية النادرة

أجرت شركة النيلام 15 تجربة سريرية مستمرة في مجالات علاجية متعددة في عام 2023.

• تجارب المرحلة الأولى: 5 دراسات نشطة
• تجارب المرحلة الثانية: 6 دراسات نشطة
• تجارب المرحلة الثالثة: 4 دراسات نشطة

تصنيع المنتجات الصيدلانية

متري التصنيع	بيانات 2022
إجمالي القدرة التصنيعية	مرافق إنتاج عالمية متعددة
حجم الإنتاج السنوي	حوالي 100.000 جرعة علاجية

الابتكار المستمر في الطب الوراثي

النيلام يحافظ على أ 1.1 مليار دولار ميزانية الابتكار مكرسة لتطوير التقنيات العلاجية RNAi.

• محفظة براءات الاختراع: أكثر من 1200 براءة اختراع منشورة على مستوى العالم
• التعاون البحثي: 12 شراكة أكاديمية نشطة

عمليات الامتثال التنظيمي والموافقة على الأدوية

المقياس التنظيمي	أداء 2022-2023
موافقات إدارة الغذاء والدواء	تقديم 3 طلبات أدوية جديدة
ميزانية الامتثال التنظيمي	85.3 مليون دولار

شركة النيلام للأدوية (ALNY) - نموذج الأعمال: الموارد الرئيسية

تقنية منصة RNAi العلاجية الخاصة

تمثل تقنية منصة RNAi الخاصة بشركة Alnylam أ الأصول الفكرية الأساسية مع الخصائص الرئيسية التالية:

مقياس تكنولوجيا المنصة	القيمة الكمية
إجمالي براءات الاختراع RNAi	أكثر من 1200 براءة اختراع في جميع أنحاء العالم
نطاق انتهاء صلاحية براءات الاختراع	2024-2040
الاستثمار في البحث والتطوير في المنصة	566.7 مليون دولار (السنة المالية 2022)

فرق البحث والتطوير المتخصصة

تكوين القوى العاملة في مجال البحث والتطوير في شركة النيلام:

• إجمالي موظفي البحث والتطوير: 724 (اعتبارًا من 2022)
• الباحثون على مستوى الدكتوراه: حوالي 65%
• مجالات الخبرة: تدخل الحمض النووي الريبوزي (RNA)، الطب الجيني، العلاجات التي تستهدف الكبد

مرافق البحث العلمي المتقدمة

موقع المنشأة	الحجم	التركيز على البحوث
كامبريدج، ماساتشوستس	حرم أبحاث بمساحة 185000 قدم مربع	المقر الرئيسي ومركز البحث والتطوير الأساسي
سان فرانسيسكو، كاليفورنيا	منشأة بحثية إضافية	القدرات البحثية التكميلية

محفظة الملكية الفكرية

تشمل أصول الملكية الفكرية الشاملة ما يلي:

• عائلة براءات الاختراع: أكثر من 1200 براءة اختراع عالمية
• حماية براءات الاختراع: تغطي منصات تكنولوجيا RNAi
• المجالات العلاجية الرئيسية: الأدوية الوراثية، أمراض الكبد

رأس مال مالي قوي ودعم استثماري

المقياس المالي	2022 القيمة
إجمالي الإيرادات	1.01 مليار دولار
النقد والاستثمارات	2.3 مليار دولار
نفقات البحث والتطوير	566.7 مليون دولار
القيمة السوقية	حوالي 9.8 مليار دولار (اعتبارًا من يناير 2024)

شركة النيلام للأدوية (ALNY) - نموذج الأعمال: عروض القيمة

الطب الجيني المبتكر يستهدف الأمراض النادرة

تركز شركة النيلام للأدوية على علاجات RNAi مع 4 أدوية معتمدة من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) اعتبارًا من عام 2024:

الطب	إشارة	سنة موافقة إدارة الغذاء والدواء
أونباترو	اعتلال الأعصاب في hATTR	2018
جيفلاري	البورفيريا الكبدية الحادة	2019
أوكلومو	فرط أوكسالات البول الأساسي من النوع 1	2020
أمفوترا	اعتلال الأعصاب	2022

العلاجات الاختراقية المحتملة

إجمالي الاستثمار في البحث والتطوير في عام 2023: 1.1 مليار دولار

• تطوير علاجات للأمراض الوراثية النادرة
• استهداف الحالات ذات العلاجات الحالية المحدودة أو معدومة
• التركيز على الاضطرابات الوراثية التي تؤثر على مجموعات صغيرة من المرضى

نهج الطب الدقيق

منصة تقنية RNAi تستهدف تسلسلات جينية محددة

مقياس التكنولوجيا	2024 الحالة
البرامج السريرية النشطة	15
المرشحين خط الأنابيب	25
محفظة براءات الاختراع	أكثر من 700 براءة اختراع

العلاجات المستهدفة

إيرادات المنتج لعام 2023: 1.3 مليار دولار

• التدخلات الجينية الدقيقة
• التقليل من التأثيرات غير المستهدفة
• أساليب العلاج الشخصية

معالجة الاحتياجات الطبية غير الملباة

يركز سوق الأمراض النادرة على الاحتياجات الطبية العالية التي لم تتم تلبيتها

فئة المرض	تقديرات المرضى العالميين
الاضطرابات الوراثية النادرة	350 مليون في جميع أنحاء العالم
حالات غير قابلة للعلاج	~50% من الأمراض النادرة

شركة النيلام للأدوية (ALNY) - نموذج الأعمال: علاقات العملاء

المشاركة المباشرة مع المهنيين الطبيين

تحافظ شركة النيلام للأدوية على المشاركة المباشرة من خلال:

• التواصل المستهدف مع أكثر من 3500 متخصص في الأمراض النادرة
• تفاعلات الاتصال العلمية الطبية الفردية
• منصات اتصالات البيانات السريرية الشخصية

فئة المشاركة	حجم التفاعل السنوي	المجموعة المتخصصة المستهدفة
الاتصالات الطبية المباشرة	4,200 تفاعل	أخصائيو أمراض الدم / الأعصاب
التعاون البحثي السريري	87 شراكة فاعلة	المراكز الطبية الأكاديمية

برامج دعم المرضى

تشمل خدمات دعم المرضى الشاملة ما يلي:

• برنامج المساعدة المالية يغطي أكثر من 15,000 دولار أمريكي لكل مريض سنويًا
• خط مساعدة لدعم المرضى على مدار 24 ساعة طوال أيام الأسبوع
• خدمات الاستشارة الوراثية

المشاركة في المؤتمر العلمي والندوة الطبية

مقاييس المشاركة في المؤتمر السنوي:

نوع المؤتمر	العروض السنوية	وصول الحضور
المؤتمرات الطبية الدولية	42 عرضا	أكثر من 12,500 متخصص في الرعاية الصحية
ندوات الأمراض النادرة	18 جلسة متخصصة	5,700 طبيب متخصص

منصات المعلومات الصحية الرقمية

إحصائيات المشاركة الرقمية:

• عدد زيارات الموقع الإلكتروني: 275.000 زائر فريد سنويًا
• موارد تثقيف المريض الرقمية: 47 دليلاً شاملاً
• البوابة المهنية الطبية عبر الإنترنت: 2300 مستخدم مسجل

خدمات استشارية علاجية شخصية

إمكانيات الخدمة الاستشارية:

نوع الاستشارة	الحجم السنوي	متوسط المدة
الاستشارة الوراثية	1,200 استشارة فردية	90 دقيقة لكل جلسة
تخطيط العلاج	890 خطط شخصية	120 دقيقة لكل استشارة

شركة النيلام للأدوية (ALNY) - نموذج الأعمال: القنوات

البيع المباشر لمؤسسات الرعاية الصحية

في عام 2023، أعلنت شركة النيلام عن فريق مبيعات مباشر يستهدف 150 مؤسسة رعاية صحية رئيسية في جميع أنحاء الولايات المتحدة. ركزت قوة المبيعات المباشرة للشركة على مراكز العلاج المتخصصة للأمراض الوراثية النادرة.

نوع قناة المبيعات	عدد المؤسسات المستهدفة	التغطية الجغرافية
البيع المباشر للمستشفيات	150	الولايات المتحدة
مراكز العلاج المتخصصة	85	المناطق الحضرية الكبرى

توزيع الأدوية المتخصصة

تتعاون شركة النيلام مع 12 موزعًا متخصصًا للأدوية لتوزيع المنتجات.

• أميريسورس بيرغن
• صحة الكاردينال
• شركة ماكيسون

منصات المعلومات الطبية عبر الإنترنت

تستخدم الشركة 7 منصات معلومات طبية أساسية عبر الإنترنت لتوصيل المنتجات ونشر الأبحاث.

اسم المنصة	الزوار الفريدون شهريا	المشاركة المهنية في الرعاية الصحية
ميدسكيب	1,200,000	عالية
مجلات	800,000	عالية جدًا

عروض المؤتمر الطبي

وفي عام 2023 شاركت شركة النيلم في 18 مؤتمر طبي عالمي، تقديم بحث حول علاجات تداخل الحمض النووي الريبي (RNA).

منشورات البحوث السريرية

نشرت الشركة 22 مقالًا بحثيًا تمت مراجعته من قبل النظراء في عام 2023 عبر مجلات مثل Nature Medicine وThe Lancet.

فئة النشر	عدد المنشورات	نطاق عامل التأثير
المجلات التي يراجعها النظراء	22	5.2 - 35.7

شركة النيلام للأدوية (ALNY) - نموذج الأعمال: شرائح العملاء

مرضى الأمراض النادرة

تستهدف شركة النيلام للأدوية المرضى الذين يعانون من اضطرابات وراثية نادرة معينة، مع التركيز على مجموعات المرضى التالية:

مرض نادر	عدد المرضى المقدر	العلاج المستهدف
الداء النشواني الوراثي ATTR	50.000 مريض على مستوى العالم	أونباترو (باتيسيران)
فرط أوكسالات البول الأساسي من النوع 1	1000-2000 مريض حول العالم	لوماسيران
البورفيريا الكبدية الحادة	5,000-10,000 مريض في الولايات المتحدة/الاتحاد الأوروبي	جيفلااري (جيفوسيران)

متخصصو الرعاية الصحية

يستهدف النيلم المهنيين الطبيين المتخصصين:

• متخصصون في الاضطرابات الوراثية
• أطباء الأعصاب
• أطباء الكبد
• مراكز علاج الأمراض النادرة

المستشفيات والمراكز الطبية البحثية

تشمل قطاعات العملاء المؤسسية الرئيسية ما يلي:

نوع المؤسسة	عدد العملاء المحتملين
المراكز الطبية الأكاديمية	200+ في أمريكا الشمالية
مراكز أبحاث متخصصة في الأمراض النادرة	50+ على مستوى العالم
المراكز التابعة للمعاهد الوطنية للصحة (NIH).	أكثر من 25 مؤسسة بحثية

أخصائيو الاضطرابات الوراثية

تقسيم شريحة العملاء من الأطباء المتخصصين:

• علماء الوراثة السريرية: 3500 في الولايات المتحدة
• أخصائيو الأمراض النادرة: 1200 في جميع أنحاء العالم
• المتخصصين في علم الأعصاب: 800 عالميا

الباحثون الصيدلانيون

تفاصيل شريحة العملاء التي تركز على الأبحاث:

فئة البحث	عدد العملاء المحتملين
باحثو تكنولوجيا RNAi	500+ في جميع أنحاء العالم
فرق أبحاث الطب الوراثي	أكثر من 250 مجموعة بحثية مؤسسية
أقسام البحث والتطوير الصيدلانية	أكثر من 100 شركة أدوية كبرى

شركة النيلام للأدوية (ALNY) - نموذج الأعمال: هيكل التكلفة

نفقات واسعة النطاق للبحث والتطوير

في عام 2023، أعلنت شركة النيلام للأدوية عن نفقات بحث وتطوير بقيمة 822.5 مليون دولار. تتطلب منصة RNAi العلاجية للشركة استثمارًا مستمرًا كبيرًا في اكتشاف الأدوية الجديدة وتطويرها.

سنة	نفقات البحث والتطوير (مليون دولار)	نسبة الإيرادات
2022	747.3 مليون دولار	76.4%
2023	822.5 مليون دولار	79.2%

استثمارات التجارب السريرية

بلغت نفقات التجارب السريرية لـ "النيلام" في عام 2023 حوالي 413.2 مليون دولار أمريكي، وتغطي برامج متعددة عبر مجالات علاجية مختلفة.

• تجارب المرحلة الثانية والثالثة المستمرة للأمراض الوراثية النادرة
• دراسات استقصائية في اضطرابات القلب والأوعية الدموية والكبد
• مبادرات البحوث السريرية العالمية متعددة المراكز

البنية التحتية للتصنيع

وبلغ إجمالي النفقات الرأسمالية لمرافق التصنيع ومنصات التكنولوجيا في عام 2023 154.6 مليون دولار. تحتفظ الشركة بقدرات تصنيع متخصصة لعلاجات RNAi.

موقع التصنيع	الاستثمار (مليون دولار)	القدرة
منشأة ماساتشوستس	87.3 مليون دولار	إنتاج رني على نطاق واسع
المرافق الدولية	67.3 مليون دولار	توسيع سلسلة التوريد العالمية

تكاليف الامتثال التنظيمي

وقدرت نفقات الشؤون التنظيمية والامتثال لعام 2023 بمبلغ 62.4 مليون دولار أمريكي، تغطي التقديمات التنظيمية العالمية والحفاظ على الموافقات الحالية للأدوية.

مصاريف التسويق والاتصال العلمي

وصلت نفقات التسويق والتواصل العلمي في عام 2023 إلى 103.7 مليون دولار، مع التركيز على المشاركة المتخصصة في الرعاية الصحية والتوعية بالأمراض النادرة.

فئة التسويق	التكلفة (مليون دولار)	التركيز الأساسي
المؤتمرات العلمية	24.5 مليون دولار	التوعية الطبية المهنية
الاتصالات الرقمية	42.3 مليون دولار	تثقيف المريض والطبيب
المشاركة في المبيعات المباشرة	36.9 مليون دولار	التفاعلات المستهدفة لمقدمي الرعاية الصحية

شركة النيلام للأدوية (ALNY) - نموذج الأعمال: تدفقات الإيرادات

مبيعات المنتجات الصيدلانية

حققت شركة النيلام للأدوية إجمالي إيرادات قدرها 1.37 مليار دولار أمريكي للعام المالي 2023. وتشمل مبيعات المنتجات الرئيسية ما يلي:

المنتج	الإيرادات السنوية (2023)
أونباترو	508 مليون دولار
جيفلاري	252 مليون دولار
أوكلومو	186 مليون دولار

ترخيص منصات التكنولوجيا

حقق ترخيص تقنية RNAi الخاص بشركة Alnylam إيرادات من خلال الشراكات الإستراتيجية.

• التعاون مع شركة ريجينيرون للأدوية
• اتفاقيات الترخيص مع شركة Vir Biotechnology
• وتقدر رسوم ترخيص منصات التكنولوجيا بـ 75-100 مليون دولار سنوياً

اتفاقيات التعاون البحثي

بلغ إجمالي إيرادات التعاون البحثي لعام 2023 حوالي 212 مليون دولار، بما في ذلك الشراكات مع:

• سانوفي
• ريجينيرون
• تاكيدا للأدوية

المنح الحكومية والمؤسساتية

بلغت إيرادات المنح لعام 2023 حوالي 45 مليون دولار، مصدرها:

• المعاهد الوطنية للصحة (NIH)
• وزارة الدفاع تمويل البحوث
• منح المؤسسات البحثية الأكاديمية

المدفوعات الهامة المحتملة من الشراكات

إمكانية الدفع في الفترة 2023-2024:

شريك	المدفوعات الهامة المحتملة
ريجينيرون	ما يصل إلى 100 مليون دولار
سانوفي	ما يصل إلى 75 مليون دولار
فير للتكنولوجيا الحيوية	ما يصل إلى 50 مليون دولار

Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (ALNY) - Canvas Business Model: Value Propositions

You're looking at the core reasons why Alnylam Pharmaceuticals, Inc. is capturing market share and achieving profitability milestones as we close out 2025. The value proposition centers on delivering truly novel, mechanism-based medicines, moving beyond incremental improvements.

Transformative, disease-modifying treatments for rare and prevalent diseases define the offering. The commercial success is clear: Alnylam Pharmaceuticals, Inc. posted Total Net Product Revenues of $851 Million for the third quarter of 2025, which was a 103% Growth compared to Q3 2024. This momentum led to raising the full-year 2025 total net product revenue guidance to a range of $2.95 Billion to $3.05 Billion. The company achieved a net income of $251.1 Million in Q3 2025, a 325% Increase from a loss in Q3 2024, marking its first profitable quarter in over two decades.

For the TTR franchise specifically, which includes AMVUTTRA, the net product revenue hit $724 Million in Q3 2025, representing 135% Growth year-over-year. This financial performance is the direct result of the value delivered by their lead product.

AMVUTTRA: Convenient quarterly subcutaneous administration for ATTR-CM is a major differentiator. The drug, vutrisiran, is approved for the cardiomyopathy of transthyretin-mediated amyloidosis (ATTR-CM). The uptake has been rapid, particularly in the U.S., where ATTR-CM patient demand roughly doubled quarter-over-quarter from Q2 to Q3 2025. The convenience of a quarterly subcutaneous dose contrasts sharply with older, more frequent dosing regimens, helping drive adoption. Globally, AMVUTTRA has accumulated more than 8,000 patient-years of experience.

The scientific foundation is the first-in-class mechanism of action (gene silencing) for previously untreatable conditions. This RNA interference (RNAi) approach addresses the disease at its source by knocking down the problematic protein, transthyretin (TTR). This mechanism is what underpins the potential for long-term disease modification.

The potential for long-term cardiovascular benefit in ATTR-CM is strongly supported by the latest HELIOS-B data presented in late 2025. Analyses through up to 48 months showed that vutrisiran reduced the risk of the composite endpoint of all-cause mortality (ACM) or first cardiovascular (CV) event by 37% in the overall population. For the monotherapy group, this risk reduction was 42%. Furthermore, post hoc analyses showed that treatment was associated with a reduction in mean Days Lost to Death and/or Hospitalization (DLDH) of more than one month versus placebo over a three-year period. Imaging data also suggested structural benefit, with Cardiac Magnetic Resonance (CMR) showing amyloid regression in 22% of treated patients, compared to no regression in the placebo group.

Alnylam Pharmaceuticals, Inc. is also extending this RNAi platform into common diseases, evidenced by the pipeline expansion into common diseases like hypertension (zilebesiran). The company, in collaboration with Roche, is advancing zilebesiran into a global Phase 3 Cardiovascular Outcomes Trial (CVOT) called ZENITH, which is expected to initiate by the end of 2025. This trial is massive, planning to enroll approximately 11,000 patients. The Phase 2 KARDIA-3 study supported this move by showing clinically meaningful reductions in office systolic blood pressure at month three with continuous control through month six using a 300 mg every six months dosing regimen. This advancement immediately generated value, as Alnylam recognized $300 Million in milestone revenue from Roche in September 2025 upon the first patient dose in ZENITH.

Here's a quick look at the key product and pipeline metrics as of late 2025:

Metric	Product/Program	Value/Data Point
Q3 2025 Net Product Revenue	Total (All Products)	$851 Million
FY 2025 Net Product Revenue Guidance (Midpoint)	Total	$3.00 Billion
Q3 2025 TTR Franchise Revenue	AMVUTTRA/ONPATTRO	$724 Million
HELIOS-B CV Event Risk Reduction (Overall Pop.)	AMVUTTRA (Vutrisiran)	37%
ZENITH Phase 3 Enrollment Target	Zilebesiran	Approximately 11,000 patients
Q3 2025 Collaboration Revenue	Roche Milestone (ZENITH)	$300 Million

The value proposition is built on delivering superior clinical outcomes with convenient administration, which is translating directly into top-line growth and profitability.

Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (ALNY) - Canvas Business Model: Customer Relationships

Alnylam Pharmaceuticals, Inc. focuses its customer relationships on ensuring access and providing deep support for specialized patient populations, driven by its Patient Access Philosophy established in 2017.

High-touch patient support programs for rare disease communities.

The in-house ecosystem, Alnylam Assist®, is primarily staffed by dedicated Alnylam employees to support patients and providers throughout the treatment journey. This includes expert management of treatment initiation, access, reimbursement, and appeals. Financial assistance options are available through this program for eligible patients. The Patient Assistance Program (PAP) provides access to treatment at no cost for eligible patients, primarily those who are uninsured. The Copay Program covers certain out-of-pocket costs for eligible patients with commercial insurance. As of June 30, 2025, approximately 1,400 ATTR-CM patients were on AMVUTTRA.

The commercial performance supporting these rare disease communities as of the third quarter ended September 30, 2025, is detailed below:

Franchise/Product	Q3 2025 Net Product Revenue	Year-over-Year Growth (vs Q3 2024)
TTR Franchise (AMVUTTRA & ONPATTRO)	$724 million	135%
Rare Franchise (GIVLAARI & OXLUMO)	$127 million	14%

The full year 2025 total net product revenue guidance is set between $2.95 billion and $3.05 billion.

Direct engagement with specialist physicians (cardiologists, neurologists, hepatologists).

Engagement is structured to provide education and support for complex RNAi therapeutics. The company maintains dedicated teams to support healthcare providers throughout the patient journey with an Alnylam therapeutic. Furthermore, the company supports access to diagnostic resources and genetic testing through programs like Alnylam Act® in the U.S., Canada, and Brazil.

Proactive negotiation of value-based agreements with payers for broad access.

Alnylam Pharmaceuticals, Inc. has a history of pursuing innovative contracting, including value-based agreements (VBAs) designed to align access and outcomes with the value the therapies deliver. Agreements in principle for OXLUMO were reached with Express Scripts, Harvard Pilgrim, and Highmark. The company's Patient Access Philosophy commits to pursuing value-based agreements. Broad payer coverage is cited as a key driver for the uptake of AMVUTTRA.

Dedicated field medical and commercial teams for complex product education.

Field engagement is led by a senior structure, such as the Executive Director overseeing the U.S. Field Medical team, which includes Medical Science Liaison (MSL) and Health Systems Medical Outcomes Liaison (H-MOSL) teams. These teams are responsible for executing a unified U.S. KOL (Key Opinion Leader) and Health Systems Engagement Plan. The company also invests in its personnel, having launched the Catalyst Program for Leadership Development in its International Commercial and Medical Field teams in 2024, with goals for 2025 employee engagement.

• The company expects to achieve non-GAAP profitability in 2025 if it meets its net product revenue guidance.
• The TTR franchise revenue guidance for 2025 is $2.475 billion to $2.525 billion.
• The company's commitment to expanding market access ensures patients can access therapies in approximately 70 countries via direct or distributor infrastructure.

Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (ALNY) - Canvas Business Model: Channels

You're looking at how Alnylam Pharmaceuticals, Inc. gets its transformative RNAi medicines to patients and partners as of late 2025. It's a mix of building out their own commercial muscle while relying on established relationships for global reach and specific indications.

Direct Sales Force in the U.S. and Key Global Markets for Owned Products

Alnylam Pharmaceuticals, Inc. is driving its own commercial execution, especially for the TTR franchise products like AMVUTTRA. The U.S. market is clearly a primary focus for this direct channel, evidenced by the strong revenue figures coming from that region for the ATTR-CM indication.

The company's focus on patient access efforts supports this direct channel strategy. For instance, as of June 30, 2025, Alnylam Pharmaceuticals, Inc. reported approximately 1,400 ATTR-CM patients on AMVUTTRA.

The financial results show the impact of this direct sales effort:

Metric	Period Ended September 30, 2025	Period Ended June 30, 2025
U.S. TTR Net Product Revenues	$543 million	N/A (Q2 data not broken out this way)
Total TTR Franchise Revenues	$724 million	$544 million
Total Net Product Revenues	$851 million	$672 million

The 2025 total net product revenue guidance, as revised in October 2025, is set between $2.95 billion and $3.05 billion.

Distribution Network via Specialty Pharmacies and Distributors

For its commercial products, Alnylam Pharmaceuticals, Inc. relies on established distribution channels suited for complex, high-cost specialty medications. This involves selecting specific partners to manage the supply chain and patient support.

The use of specialty pharmacies is a known component of the distribution strategy, as seen historically with products like OXLUMO, which utilized Orsini Specialty Pharmacy as a limited distribution partner.

The general landscape for specialty drugs in 2025 shows manufacturers carefully selecting dispensing partners. As of January 2025, 34% of unique specialty drugs tracked utilized exclusive networks (only one pharmacy).

Key aspects of this channel include:

• Limited Distribution Drug (LDD) network utilization.
• Partnering with independent specialty pharmacies.
• Managing complex regimens and patient support needs.

Commercialization Partners (e.g., Novartis, Sanofi) for Ex-U.S. and Co-developed Products

Alnylam Pharmaceuticals, Inc. utilizes strategic collaborations to expand reach for co-developed assets and generate royalty revenue from products commercialized by others.

Key partnerships and associated financial/development milestones as of late 2025 include:

Partner	Product/Indication	2025 Channel Activity/Status
Novartis	Leqvio (inclisiran)	Royalty revenue increased in Q3 2025 due to higher global net sales volume.
Roche	Zilebesiran (Hypertension)	Expected initiation of Phase 3 cardiovascular outcomes trial in the second half of 2025. Generated $300 million in milestone revenue in Q3 2025.
Sanofi	Fitusiran (Hemophilia A/B)	Expected FDA approval PDUFA target action date of March 28, 2025.
Regeneron	Cemdisiran (Myasthenia Gravis)	Plans to share Phase 3 trial results in the second half of 2025. Q2 2025 collaboration revenue was impacted by a $185.0 million recognition event in Q2 2024.

Net revenues from collaborations decreased in the three months ended June 30, 2025, compared to the same period in 2024, largely due to that specific recognition event with Regeneron Pharmaceuticals.

Global Regulatory Submissions and Approvals (FDA, EMA, PMDA)

Securing global regulatory approvals is a critical channel for market access, particularly for expanding the indications of flagship products like AMVUTTRA.

Significant regulatory achievements for AMVUTTRA (vutrisiran) for ATTR-CM in 2025 include:

• U.S. FDA supplemental New Drug Application (sNDA) approval in Q1 2025.
• European Commission (EC) regulatory approval.
• UK Medicines and Healthcare Products Regulatory Agency (MHRA) approval.
• Japanese Pharmaceuticals and Medical Devices Agency (PMDA) approval.
• Brazilian Health Regulatory Agency (ANVISA) approval.

The PDUFA target action date for the AMVUTTRA ATTR-CM sNDA was March 23, 2025.

Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (ALNY) - Canvas Business Model: Customer Segments

The Customer Segments for Alnylam Pharmaceuticals, Inc. are concentrated in patients with rare, genetically defined diseases, with a strategic expansion into prevalent conditions.

Goal by end of 2025:

• Over 0.5 million patients on Alnylam RNAi therapeutics globally.

The current and near-term customer base is segmented as follows:

Customer Segment	Disease Indication	Relevant Population Data/Metric
Patients with Transthyretin (TTR) Amyloidosis	hATTR Amyloidosis with Polyneuropathy (hATTR-PN)	ONPATTRO (patisiran) is approved for this indication.
Patients with Transthyretin (TTR) Amyloidosis	ATTR Amyloidosis with Cardiomyopathy (ATTR-CM)	AMVUTTRA (vutrisiran) received U.S. FDA approval for ATTR-CM in March 2025.
Patients with Transthyretin (TTR) Amyloidosis	ATTR Amyloidosis (General/Future)	Estimated global population of >300K patients.
Patients with Transthyretin (TTR) Amyloidosis	ATTR-CM (Undiagnosed)	Approximately ~80% of ATTR-CM patients are undiagnosed globally.
Patients with Transthyretin (TTR) Amyloidosis	ATTR-CM (Treated with Vutrisiran)	Approximately ~1,400 people were on AMVUTTRA therapy at the end of Q2 2025.
Patients with Rare Genetic Diseases	Acute Hepatic Porphyria (AHP)	Treated with GIVLAARI; generated $55 million in 2020 revenue.
Patients with Rare Genetic Diseases	Primary Hyperoxaluria Type 1 (PH1)	Treated with OXLUMO; generated $300,000 in 2020 revenue.
Future: Prevalent Diseases	Hypertension	Over 60 million patients in 7 major markets have uncontrolled hypertension and high CV risk. Phase 3 ZENITH CVOT expected to enroll approximately 11,000 patients.
Future: Prevalent Diseases	Cerebral Amyloid Angiopathy (CAA)	CAA is the second leading cause of intracerebral hemorrhage, with approximately 80K cases in the U.S. each year.
Future: Prevalent Diseases	Alzheimer's Disease (AD)	Mivelsiran is being evaluated for potential to reduce AD progression.
Future: Prevalent Diseases	Huntington's Disease (HD)	Over 100K symptomatic HD patients globally.

The TTR franchise saw significant growth, with combined net product revenues from AMVUTTRA and ONPATTRO reaching $685 million in the third quarter of 2025.

For the prevalent hypertension segment, the Phase 3 ZENITH trial for zilebesiran is designed to enroll up to 11,000 patients across more than 30 countries.

Alnylam Pharmaceuticals, Inc. is also on track to meet its '2-2-5' pipeline goal, which includes filing Investigational New Drug (IND) applications for nine new Alnylam-led programs by the end of 2025, with two targeting the central nervous system (CNS).

The company reiterated its 2025 combined net product revenue guidance in May 2025 to be between $2,050 million and $2,250 million.

Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (ALNY) - Canvas Business Model: Cost Structure

The Cost Structure for Alnylam Pharmaceuticals, Inc. is heavily weighted toward research, development, and commercialization activities necessary to bring complex RNA interference (RNAi) therapeutics to market and support their global rollout. These are significant, ongoing expenditures.

High R&D expenses for clinical trials are a major cost driver. For the three months ended September 30, 2025, non-GAAP Research & Development (R&D) expenses were reported at $310 million. This spending increase, up 23% compared to the prior year period, is directly linked to costs associated with initiating multiple Phase III clinical studies. Specifically, these include the ZENITH Phase III cardiovascular outcomes trial for zilebesiran and the TRITON-CM Phase III study for nucresiran in patients with ATTR amyloidosis with cardiomyopathy.

Commercialization efforts also demand substantial resources, reflected in Significant Selling, General, and Administrative (SG&A) costs. For the same third quarter of 2025, non-GAAP SG&A expenses reached $263 million, marking a 35% increase year-over-year. This rise is attributed to increased headcount and other investments supporting the U.S. launch of AMVUTTRA for ATTR cardiomyopathy.

The overall expected operating expense for the year reflects these investments. Alnylam Pharmaceuticals, Inc. narrowed its full-year 2025 Non-GAAP Combined R&D and SG&A guidance to $2.15 billion to $2.2 billion.

The complexity of producing RNAi drugs translates directly into Manufacturing and supply chain costs, which are captured within the Cost of Goods Sold (COGS). This is evidenced by the gross margin performance on product sales. For the third quarter of 2025, the gross margin on product sales was 77%, a decrease from 80% in the third quarter of 2024.

This margin pressure is directly tied to Royalty payments on product sales. The decrease in gross margin was explicitly driven by increased royalties on AMVUTTRA. In a related transaction, Royalty Pharma acquired a 1% royalty interest in AMVUTTRA for an upfront payment of $310 million, with payments commencing on October 1, 2025, and extending through March 2035. Furthermore, Alnylam Pharmaceuticals, Inc. is eligible to receive tiered royalties ranging from 15 and 30 percent on global net sales of fitusiran, a therapy advanced by its partner Sanofi.

Here's a look at the key expense and margin figures from the third quarter of 2025 and the full-year guidance:

Cost/Metric Category	Amount/Value	Period/Context
Non-GAAP Combined R&D and SG&A Guidance	$2.15 billion to $2.2 billion	Full Year 2025 Guidance
Non-GAAP R&D Expenses	$310 million	Q3 2025
Non-GAAP SG&A Expenses	$263 million	Q3 2025
Gross Margin on Product Sales	77%	Q3 2025
Royalty Revenue	$46 million	Q3 2025 (Doubled year-over-year)
AMVUTTRA Royalty Acquisition Cost	$310 million	Upfront payment for 1% royalty (Royalty Pharma)
Fitusiran Royalty Tier	15% to 30%	Tiered royalties on global net sales

You can see the direct impact of pipeline progression on the P&L. The $46 million in royalty revenue for the quarter shows that some external revenue streams are material, but the high R&D spend is clearly the engine running the cost structure right now.

• Costs driven by initiation of ZENITH and TRITON-CM Phase III trials.
• SG&A increase driven by AMVUTTRA ATTR-CM launch investments.
• Gross margin reduction due to increased royalties on AMVUTTRA.
• Royalty payments to Royalty Pharma for AMVUTTRA commence October 1, 2025.

Finance: draft 13-week cash view by Friday.

Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (ALNY) - Canvas Business Model: Revenue Streams

You're looking at the latest top-line projections for Alnylam Pharmaceuticals, Inc. as of late 2025. The company has definitely been seeing strong uptake, leading to guidance increases.

Net Product Sales

Alnylam Pharmaceuticals, Inc. raised its full-year 2025 guidance for total net product revenues. You should note this reflects confidence in the ongoing commercial performance of the marketed RNAi therapeutics.

The updated full-year 2025 guidance for Net Product Sales is set in the range of $2.95 billion to $3.05 billion.

This total revenue stream is segmented across two primary franchises:

Franchise Segment	2025 Full-Year Revenue Guidance Range
TTR Franchise (AMVUTTRA, ONPATTRO)	$2.475 billion to $2.525 billion
Rare Franchise (GIVLAARI, OXLUMO)	$475 million to $525 million

The TTR franchise guidance was specifically raised to this range, representing a significant increase from prior expectations.

TTR Franchise Sales (AMVUTTRA, ONPATTRO)

The guidance for the TTR franchise, which includes AMVUTTRA (vutrisiran) and ONPATTRO (patisiran), is projected to fall between $2.475 billion and $2.525 billion for fiscal year 2025.

To give you a sense of the momentum, the third quarter of 2025 saw TTR franchise revenues hit $724 million, marking 135% year-over-year growth.

Rare Franchise Sales (GIVLAARI, OXLUMO)

For the Rare franchise, comprising GIVLAARI (givosiran) and OXLUMO (lumasiran), the expected revenue range for the full year 2025 is $475 million to $525 million.

In the third quarter of 2025, the Rare franchise generated $127 million in total net product revenue.

Collaboration Revenue

Alnylam Pharmaceuticals, Inc. also books revenue from its partnerships. The guidance for FY 2025 net revenues from collaborations and royalties combined is set between $650 million and $750 million.

The third quarter of 2025 provided a strong look at this stream:

• Collaboration revenue for Q3 2025 was $352 million.
• This Q3 figure was driven by $300 million in milestone revenue from the Roche partnership related to the ZENITH Phase 3 trial.
• The prior guidance for total net product revenues in Q1 2025 had included a collaboration+royalty revenue expectation of $650 million to $750 million.

Royalty Revenue

A portion of the non-product revenue comes from royalties on partner-led products. You should track LEQVIO (inclisiran), which Alnylam Pharmaceuticals, Inc. partners on with Novartis, as a key driver here.

In the third quarter of 2025, royalty revenue doubled to $46 million, directly attributed to higher LEQVIO sales.

Finance: draft 13-week cash view by Friday.