Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (ALNY): Business Model Canvas

In der hochmodernen Welt der genetischen Medizin erweist sich Alnylam Pharmaceuticals als revolutionäre Kraft und verändert durch seine bahnbrechende RNA-Interferenz-Technologie (RNAi) die Art und Weise, wie wir an die Behandlung seltener Krankheiten herangehen. Durch die sorgfältige Ausarbeitung eines anspruchsvollen Geschäftsmodells, das wissenschaftliche Innovation mit strategischen Partnerschaften verbindet, hat sich Alnylam an der Spitze der Präzisionsmedizin positioniert und bietet Patienten mit bisher unbehandelbaren genetischen Störungen Hoffnung durch gezielte Therapien, die versprechen, medizinische Interventionen neu zu definieren.

Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (ALNY) – Geschäftsmodell: Wichtige Partnerschaften

Strategische Kooperationen mit Pharmaunternehmen

Alnylam hat wichtige Partnerschaften mit mehreren Pharmaunternehmen aufgebaut:

Partner	Einzelheiten zur Partnerschaft	Gründungsjahr
Regeneron Pharmaceuticals	Zusammenarbeit bei der Entwicklung von RNAi-Therapeutika	2018
Vir-Biotechnologie	Therapieforschung zu COVID-19 und Infektionskrankheiten	2020
Sanofi	Entwicklung der Therapie seltener Krankheiten	2014

Forschungspartnerschaften

Alnylam unterhält umfangreiche akademische und medizinische Forschungskooperationen:

• Massachusetts General Hospital – Forschung zu neurologischen Erkrankungen
• Stanford University – Entwicklung der RNAi-Technologie
• Harvard Medical School – Forschung zu genetischen Krankheiten
• University of Pennsylvania – Gen-Silencing-Technologie

Lizenzvereinbarungen

Zu den wichtigsten Lizenzpartnerschaften gehören:

Technologie/Plattform	Lizenzpartner	Finanzielle Bedingungen
RNAi-Therapieplattform	Medtronic	35 Millionen US-Dollar Vorauszahlung
Gen-Silencing-Technologie	Novartis	Erste Zusammenarbeit im Wert von 100 Millionen US-Dollar

Staatliche und gemeinnützige Forschungsförderung

Bedeutende Forschungsförderungspartnerschaften:

• National Institutes of Health (NIH) – Zuschuss in Höhe von 24,5 Millionen US-Dollar für die Erforschung seltener Krankheiten
• Bill & Melinda Gates Foundation – globale Gesundheitspartnerschaft im Wert von 50 Millionen US-Dollar
• Defense Advanced Research Projects Agency (DARPA) – 17,3 Millionen US-Dollar Finanzierung für die Erforschung von Infektionskrankheiten

Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (ALNY) – Geschäftsmodell: Hauptaktivitäten

RNA-Interferenz (RNAi) therapeutische Arzneimittelforschung und -entwicklung

Alnylam investierte im Jahr 2022 679,4 Millionen US-Dollar in Forschungs- und Entwicklungskosten. Das Unternehmen unterhält eine solide Pipeline von RNAi-Therapeutika gegen seltene genetische Krankheiten.

Forschungsschwerpunktbereich	Anzahl aktiver Programme
Seltene genetische Krankheiten	6 Programme im klinischen Stadium
Leberbedingte Erkrankungen	4 fortgeschrittene Entwicklungsprogramme

Klinische Studien für seltene genetische Erkrankungen und Lebererkrankungen

Alnylam führte im Jahr 2023 15 laufende klinische Studien in mehreren Therapiebereichen durch.

• Phase-1-Studien: 5 aktive Studien
• Phase-2-Studien: 6 aktive Studien
• Phase-3-Studien: 4 aktive Studien

Herstellung pharmazeutischer Produkte

Fertigungsmetrik	Daten für 2022
Gesamte Produktionskapazität	Mehrere globale Produktionsstätten
Jährliches Produktionsvolumen	Ungefähr 100.000 Behandlungsdosen

Laufende Innovation in der Genmedizin

Alnylam unterhält a Innovationsbudget von 1,1 Milliarden US-Dollar widmet sich der Weiterentwicklung der RNAi-Therapietechnologien.

• Patentportfolio: Über 1.200 erteilte Patente weltweit
• Forschungskooperationen: 12 aktive akademische Partnerschaften

Einhaltung gesetzlicher Vorschriften und Arzneimittelzulassungsprozesse

Regulatorische Metrik	Leistung 2022–2023
FDA-Zulassungen	3 neue Arzneimittelanträge eingereicht
Budget zur Einhaltung gesetzlicher Vorschriften	85,3 Millionen US-Dollar

Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (ALNY) – Geschäftsmodell: Schlüsselressourcen

Proprietäre RNAi-Therapieplattformtechnologie

Die RNAi-Plattformtechnologie von Alnylam stellt eine dar zentrales intellektuelles Gut mit folgenden Hauptmerkmalen:

Plattformtechnologie-Metrik	Quantitativer Wert
Gesamtzahl der RNAi-Patente	Über 1.200 Patente weltweit
Patentablauffrist	2024-2040
F&E-Investitionen in die Plattform	566,7 Millionen US-Dollar (Geschäftsjahr 2022)

Spezialisierte Forschungs- und Entwicklungsteams

Zusammensetzung der F&E-Belegschaft von Alnylam:

• Gesamtzahl der F&E-Mitarbeiter: 724 (Stand 2022)
• Doktoranden: Ungefähr 65 %
• Fachgebiete: RNA-Interferenz, genetische Medizin, auf die Leber gerichtete Therapeutika

Fortgeschrittene wissenschaftliche Forschungseinrichtungen

Standort der Einrichtung	Größe	Forschungsschwerpunkt
Cambridge, Massachusetts	185.000 Quadratfuß großer Forschungscampus	Hauptsitz und primäres Forschungs- und Entwicklungszentrum
San Francisco, Kalifornien	Zusätzliche Forschungseinrichtung	Ergänzende Forschungsmöglichkeiten

Portfolio für geistiges Eigentum

Zu den umfassenden IP-Assets gehören:

• Patentfamilie: Über 1.200 globale Patente
• Patentschutz: Deckt RNAi-Technologieplattformen ab
• Wichtige therapeutische Bereiche: Genetische Arzneimittel, Lebererkrankungen

Starkes Finanzkapital und Investitionsunterstützung

Finanzkennzahl	Wert 2022
Gesamtumsatz	1,01 Milliarden US-Dollar
Bargeld und Investitionen	2,3 Milliarden US-Dollar
F&E-Ausgaben	566,7 Millionen US-Dollar
Marktkapitalisierung	Ungefähr 9,8 Milliarden US-Dollar (Stand Januar 2024)

Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (ALNY) – Geschäftsmodell: Wertversprechen

Innovative genetische Medizin gegen seltene Krankheiten

Alnylam Pharmaceuticals konzentriert sich auf RNAi-Therapeutika mit 4 von der FDA zugelassenen Medikamenten ab 2024:

Medizin	Hinweis	FDA-Zulassungsjahr
Onpattro	Polyneuropathie bei hATTR	2018
Givlaari	Akute hepatische Porphyrie	2019
Oxlumo	Primäre Hyperoxalurie Typ 1	2020
Amvuttra	hATTR-Polyneuropathie	2022

Mögliche bahnbrechende Behandlungen

Gesamtinvestitionen in Forschung und Entwicklung im Jahr 2023: 1,1 Milliarden US-Dollar

• Entwicklung von Behandlungen für seltene genetische Krankheiten
• Zielgerichtete Behandlung von Erkrankungen mit begrenzten oder fehlenden aktuellen Therapien
• Der Schwerpunkt liegt auf genetischen Störungen, die kleine Patientenpopulationen betreffen

Präzisionsmedizinischer Ansatz

RNAi-Technologieplattform, die auf bestimmte genetische Sequenzen abzielt

Technologiemetrik	2024-Status
Aktive klinische Programme	15
Pipeline-Kandidaten	25
Patentportfolio	Über 700 Patente

Gezielte Therapien

Produktumsatz 2023: 1,3 Milliarden US-Dollar

• Präzise genetische Eingriffe
• Minimierung von Off-Target-Effekten
• Personalisierte Behandlungsansätze

Bewältigung ungedeckter medizinischer Bedürfnisse

Fokus auf den Markt für seltene Krankheiten mit hohem ungedecktem medizinischem Bedarf

Krankheitskategorie	Geschätzte globale Patientenzahl
Seltene genetische Störungen	350 Millionen weltweit
Unbehandelbare Zustände	~50 % der seltenen Krankheiten

Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (ALNY) – Geschäftsmodell: Kundenbeziehungen

Direkter Kontakt mit medizinischem Fachpersonal

Alnylam Pharmaceuticals unterhält direktes Engagement durch:

• Gezielte Kontaktaufnahme mit über 3.500 Spezialisten für seltene Krankheiten
• Persönliche Interaktionen mit medizinisch-wissenschaftlichen Gesprächspartnern
• Personalisierte Kommunikationsplattformen für klinische Daten

Kategorie „Engagement“.	Jährliches Interaktionsvolumen	Zielspezialistengruppe
Direkte medizinische Kommunikation	4.200 Interaktionen	Fachärzte für Hämatologie/Neurologie
Klinische Forschungskooperationen	87 aktive Partnerschaften	Akademische medizinische Zentren

Patientenunterstützungsprogramme

Zu den umfassenden Patientenunterstützungsdiensten gehören:

• Finanzielles Hilfsprogramm, das jährlich mehr als 15.000 US-Dollar pro Patient abdeckt
• 24/7-Hotline für Patientenunterstützung
• Genetische Beratungsdienste

Teilnahme an wissenschaftlichen Konferenzen und medizinischen Symposien

Kennzahlen zum jährlichen Konferenzengagement:

Konferenztyp	Jährliche Präsentationen	Teilnehmerreichweite
Internationale medizinische Konferenzen	42 Vorträge	Über 12.500 medizinische Fachkräfte
Symposien zu seltenen Krankheiten	18 Fachsitzungen	5.700 Fachärzte

Digitale Gesundheitsinformationsplattformen

Statistiken zum digitalen Engagement:

• Website-Verkehr: 275.000 einzelne Besucher jährlich
• Digitale Ressourcen zur Patientenaufklärung: 47 umfassende Leitfäden
• Online-Medizinfachportal: 2.300 registrierte Benutzer

Personalisierte Behandlungsberatungsdienste

Beratungsleistungen:

Beratungstyp	Jahresvolumen	Durchschnittliche Dauer
Genetische Beratung	1.200 Einzelberatungen	90 Minuten pro Sitzung
Behandlungsplanung	890 personalisierte Pläne	120 Minuten pro Beratung

Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (ALNY) – Geschäftsmodell: Kanäle

Direktverkauf an Gesundheitseinrichtungen

Im Jahr 2023 berichtete Alnylam über ein Direktvertriebsteam, das 150 wichtige Gesundheitseinrichtungen in den Vereinigten Staaten ins Visier nahm. Der Direktvertrieb des Unternehmens konzentrierte sich auf spezialisierte Behandlungszentren für seltene genetische Erkrankungen.

Vertriebskanaltyp	Anzahl der Zielinstitutionen	Geografische Abdeckung
Direktverkauf an Krankenhäuser	150	Vereinigte Staaten
Spezialisierte Behandlungszentren	85	Wichtige Ballungsräume

Spezialisierte Arzneimittelhändler

Alnylam arbeitet für den Produktvertrieb mit 12 spezialisierten Pharmahändlern zusammen.

• AmerisourceBergen
• Kardinalgesundheit
• McKesson Corporation

Online-Plattformen für medizinische Informationen

Das Unternehmen nutzt sieben primäre medizinische Online-Informationsplattformen für die Produktkommunikation und Forschungsverbreitung.

Plattformname	Monatliche einzigartige Besucher	Engagement von Fachkräften im Gesundheitswesen
Medscape	1,200,000	Hoch
PubMed	800,000	Sehr hoch

Präsentationen auf medizinischen Konferenzen

Im Jahr 2023 beteiligte sich Alnylam daran 18 internationale medizinische Konferenzen, präsentiert Forschungsergebnisse zu RNA-Interferenztherapeutika.

Klinische Forschungspublikationen

Das Unternehmen veröffentlichte im Jahr 2023 22 von Experten begutachtete Forschungsartikel in Fachzeitschriften wie Nature Medicine und The Lancet.

Publikationskategorie	Anzahl der Veröffentlichungen	Impact-Faktor-Bereich
Von Experten begutachtete Zeitschriften	22	5.2 - 35.7

Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (ALNY) – Geschäftsmodell: Kundensegmente

Patienten mit seltenen Krankheiten

Alnylam Pharmaceuticals richtet sich an Patienten mit bestimmten seltenen genetischen Störungen und konzentriert sich dabei auf die folgenden Patientengruppen:

Seltene Krankheit	Geschätzte Patientenpopulation	Gezielte Behandlung
Hereditäre ATTR-Amyloidose	50.000 Patienten weltweit	Onpattro (Patisiran)
Primäre Hyperoxalurie Typ 1	1.000–2.000 Patienten weltweit	Lumasiran
Akute hepatische Porphyrie	5.000–10.000 Patienten in den USA/EU	Givlaari (Givosiran)

Fachkräfte im Gesundheitswesen

Alnylam richtet sich an spezialisierte medizinische Fachkräfte:

• Spezialisten für genetische Störungen
• Neurologen
• Hepatologen
• Behandlungszentren für seltene Krankheiten

Forschungskrankenhäuser und medizinische Zentren

Zu den wichtigsten institutionellen Kundensegmenten gehören:

Institutionstyp	Anzahl potenzieller Kunden
Akademische medizinische Zentren	Über 200 in Nordamerika
Spezialisierte Forschungszentren für seltene Krankheiten	50+ weltweit
Angegliederte Zentren des National Institutes of Health (NIH).	Über 25 Forschungseinrichtungen

Spezialisten für genetische Störungen

Aufteilung der Kundensegmente Fachärzte:

• Klinische Genetiker: 3.500 in den Vereinigten Staaten
• Spezialisten für seltene Krankheiten: 1.200 weltweit
• Neurogenetische Spezialisten: 800 weltweit

Pharmazeutische Forscher

Details zum forschungsorientierten Kundensegment:

Forschungskategorie	Anzahl potenzieller Kunden
Forscher der RNAi-Technologie	Über 500 weltweit
Forschungsteams für genetische Medizin	Über 250 institutionelle Forschungsgruppen
Pharmazeutische Forschungs- und Entwicklungsabteilungen	Über 100 große Pharmaunternehmen

Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (ALNY) – Geschäftsmodell: Kostenstruktur

Umfangreiche Forschungs- und Entwicklungskosten

Im Jahr 2023 meldete Alnylam Pharmaceuticals Forschungs- und Entwicklungskosten in Höhe von 822,5 Millionen US-Dollar. Die RNAi-Therapieplattform des Unternehmens erfordert erhebliche laufende Investitionen in die Entdeckung und Entwicklung neuartiger Arzneimittel.

Jahr	F&E-Ausgaben (Mio. USD)	Prozentsatz des Umsatzes
2022	747,3 Millionen US-Dollar	76.4%
2023	822,5 Millionen US-Dollar	79.2%

Investitionen in klinische Studien

Die Ausgaben für klinische Studien für Alnylam beliefen sich im Jahr 2023 auf etwa 413,2 Millionen US-Dollar und deckten mehrere Pipeline-Programme in verschiedenen Therapiebereichen ab.

• Laufende Phase-2- und Phase-3-Studien für seltene genetische Erkrankungen
• Untersuchungsstudien zu Herz-Kreislauf- und Lebererkrankungen
• Globale multizentrische klinische Forschungsinitiativen

Fertigungsinfrastruktur

Die Investitionsausgaben für Produktionsanlagen und Technologieplattformen beliefen sich im Jahr 2023 auf insgesamt 154,6 Millionen US-Dollar. Das Unternehmen verfügt über spezialisierte Produktionskapazitäten für RNAi-Therapeutika.

Produktionsstandort	Investition (Mio. USD)	Kapazität
Massachusetts-Einrichtung	87,3 Millionen US-Dollar	RNAi-Produktion im großen Maßstab
Internationale Einrichtungen	67,3 Millionen US-Dollar	Globaler Ausbau der Lieferkette

Kosten für die Einhaltung gesetzlicher Vorschriften

Die Kosten für regulatorische Angelegenheiten und Compliance für 2023 wurden auf 62,4 Millionen US-Dollar geschätzt und decken weltweite Zulassungsanträge und die Aufrechterhaltung bestehender Arzneimittelzulassungen ab.

Ausgaben für Marketing und wissenschaftliche Kommunikation

Die Ausgaben für Marketing und wissenschaftliche Kommunikation erreichten im Jahr 2023 103,7 Millionen US-Dollar und konzentrierten sich auf die Einbindung spezialisierter medizinischer Fachkräfte und das Bewusstsein für seltene Krankheiten.

Kategorie „Marketing“.	Aufwand (Mio. USD)	Hauptfokus
Wissenschaftliche Konferenzen	24,5 Millionen US-Dollar	Medizinische Fachberatung
Digitale Kommunikation	42,3 Millionen US-Dollar	Aufklärung von Patienten und Ärzten
Direktvertriebsengagement	36,9 Millionen US-Dollar	Gezielte Interaktionen mit Gesundheitsdienstleistern

Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (ALNY) – Geschäftsmodell: Einnahmequellen

Vertrieb pharmazeutischer Produkte

Alnylam Pharmaceuticals erzielte im Geschäftsjahr 2023 einen Gesamtumsatz von 1,37 Milliarden US-Dollar. Zu den wichtigsten Produktverkäufen gehören:

Produkt	Jahresumsatz (2023)
Onpattro	508 Millionen Dollar
Givlaari	252 Millionen Dollar
Oxlumo	186 Millionen Dollar

Lizenzierung von Technologieplattformen

Die Lizenzierung der RNAi-Technologie von Alnylam generierte Einnahmen durch strategische Partnerschaften.

• Kooperationen mit Regeneron Pharmaceuticals
• Lizenzvereinbarungen mit Vir Biotechnology
• Die Lizenzgebühren für Technologieplattformen werden auf 75 bis 100 Millionen US-Dollar pro Jahr geschätzt

Vereinbarungen zur Forschungskooperation

Die Einnahmen aus Forschungskooperationen beliefen sich im Jahr 2023 auf rund 212 Millionen US-Dollar, einschließlich Partnerschaften mit:

• Sanofi
• Regeneron
• Takeda Pharmaceutical

Staatliche und institutionelle Zuschüsse

Die Zuschusseinnahmen für 2023 beliefen sich auf etwa 45 Millionen US-Dollar und stammten von:

• National Institutes of Health (NIH)
• Forschungsförderung des Verteidigungsministeriums
• Zuschüsse für akademische Forschungseinrichtungen

Mögliche Meilensteinzahlungen aus Partnerschaften

Meilensteinzahlungspotenzial in den Jahren 2023–2024:

Partner	Mögliche Meilensteinzahlungen
Regeneron	Bis zu 100 Millionen Dollar
Sanofi	Bis zu 75 Millionen US-Dollar
Vir-Biotechnologie	Bis zu 50 Millionen US-Dollar

Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (ALNY) - Canvas Business Model: Value Propositions

You're looking at the core reasons why Alnylam Pharmaceuticals, Inc. is capturing market share and achieving profitability milestones as we close out 2025. The value proposition centers on delivering truly novel, mechanism-based medicines, moving beyond incremental improvements.

Transformative, disease-modifying treatments for rare and prevalent diseases define the offering. The commercial success is clear: Alnylam Pharmaceuticals, Inc. posted Total Net Product Revenues of $851 Million for the third quarter of 2025, which was a 103% Growth compared to Q3 2024. This momentum led to raising the full-year 2025 total net product revenue guidance to a range of $2.95 Billion to $3.05 Billion. The company achieved a net income of $251.1 Million in Q3 2025, a 325% Increase from a loss in Q3 2024, marking its first profitable quarter in over two decades.

For the TTR franchise specifically, which includes AMVUTTRA, the net product revenue hit $724 Million in Q3 2025, representing 135% Growth year-over-year. This financial performance is the direct result of the value delivered by their lead product.

AMVUTTRA: Convenient quarterly subcutaneous administration for ATTR-CM is a major differentiator. The drug, vutrisiran, is approved for the cardiomyopathy of transthyretin-mediated amyloidosis (ATTR-CM). The uptake has been rapid, particularly in the U.S., where ATTR-CM patient demand roughly doubled quarter-over-quarter from Q2 to Q3 2025. The convenience of a quarterly subcutaneous dose contrasts sharply with older, more frequent dosing regimens, helping drive adoption. Globally, AMVUTTRA has accumulated more than 8,000 patient-years of experience.

The scientific foundation is the first-in-class mechanism of action (gene silencing) for previously untreatable conditions. This RNA interference (RNAi) approach addresses the disease at its source by knocking down the problematic protein, transthyretin (TTR). This mechanism is what underpins the potential for long-term disease modification.

The potential for long-term cardiovascular benefit in ATTR-CM is strongly supported by the latest HELIOS-B data presented in late 2025. Analyses through up to 48 months showed that vutrisiran reduced the risk of the composite endpoint of all-cause mortality (ACM) or first cardiovascular (CV) event by 37% in the overall population. For the monotherapy group, this risk reduction was 42%. Furthermore, post hoc analyses showed that treatment was associated with a reduction in mean Days Lost to Death and/or Hospitalization (DLDH) of more than one month versus placebo over a three-year period. Imaging data also suggested structural benefit, with Cardiac Magnetic Resonance (CMR) showing amyloid regression in 22% of treated patients, compared to no regression in the placebo group.

Alnylam Pharmaceuticals, Inc. is also extending this RNAi platform into common diseases, evidenced by the pipeline expansion into common diseases like hypertension (zilebesiran). The company, in collaboration with Roche, is advancing zilebesiran into a global Phase 3 Cardiovascular Outcomes Trial (CVOT) called ZENITH, which is expected to initiate by the end of 2025. This trial is massive, planning to enroll approximately 11,000 patients. The Phase 2 KARDIA-3 study supported this move by showing clinically meaningful reductions in office systolic blood pressure at month three with continuous control through month six using a 300 mg every six months dosing regimen. This advancement immediately generated value, as Alnylam recognized $300 Million in milestone revenue from Roche in September 2025 upon the first patient dose in ZENITH.

Here's a quick look at the key product and pipeline metrics as of late 2025:

Metric	Product/Program	Value/Data Point
Q3 2025 Net Product Revenue	Total (All Products)	$851 Million
FY 2025 Net Product Revenue Guidance (Midpoint)	Total	$3.00 Billion
Q3 2025 TTR Franchise Revenue	AMVUTTRA/ONPATTRO	$724 Million
HELIOS-B CV Event Risk Reduction (Overall Pop.)	AMVUTTRA (Vutrisiran)	37%
ZENITH Phase 3 Enrollment Target	Zilebesiran	Approximately 11,000 patients
Q3 2025 Collaboration Revenue	Roche Milestone (ZENITH)	$300 Million

The value proposition is built on delivering superior clinical outcomes with convenient administration, which is translating directly into top-line growth and profitability.

Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (ALNY) - Canvas Business Model: Customer Relationships

Alnylam Pharmaceuticals, Inc. focuses its customer relationships on ensuring access and providing deep support for specialized patient populations, driven by its Patient Access Philosophy established in 2017.

High-touch patient support programs for rare disease communities.

The in-house ecosystem, Alnylam Assist®, is primarily staffed by dedicated Alnylam employees to support patients and providers throughout the treatment journey. This includes expert management of treatment initiation, access, reimbursement, and appeals. Financial assistance options are available through this program for eligible patients. The Patient Assistance Program (PAP) provides access to treatment at no cost for eligible patients, primarily those who are uninsured. The Copay Program covers certain out-of-pocket costs for eligible patients with commercial insurance. As of June 30, 2025, approximately 1,400 ATTR-CM patients were on AMVUTTRA.

The commercial performance supporting these rare disease communities as of the third quarter ended September 30, 2025, is detailed below:

Franchise/Product	Q3 2025 Net Product Revenue	Year-over-Year Growth (vs Q3 2024)
TTR Franchise (AMVUTTRA & ONPATTRO)	$724 million	135%
Rare Franchise (GIVLAARI & OXLUMO)	$127 million	14%

The full year 2025 total net product revenue guidance is set between $2.95 billion and $3.05 billion.

Direct engagement with specialist physicians (cardiologists, neurologists, hepatologists).

Engagement is structured to provide education and support for complex RNAi therapeutics. The company maintains dedicated teams to support healthcare providers throughout the patient journey with an Alnylam therapeutic. Furthermore, the company supports access to diagnostic resources and genetic testing through programs like Alnylam Act® in the U.S., Canada, and Brazil.

Proactive negotiation of value-based agreements with payers for broad access.

Alnylam Pharmaceuticals, Inc. has a history of pursuing innovative contracting, including value-based agreements (VBAs) designed to align access and outcomes with the value the therapies deliver. Agreements in principle for OXLUMO were reached with Express Scripts, Harvard Pilgrim, and Highmark. The company's Patient Access Philosophy commits to pursuing value-based agreements. Broad payer coverage is cited as a key driver for the uptake of AMVUTTRA.

Dedicated field medical and commercial teams for complex product education.

Field engagement is led by a senior structure, such as the Executive Director overseeing the U.S. Field Medical team, which includes Medical Science Liaison (MSL) and Health Systems Medical Outcomes Liaison (H-MOSL) teams. These teams are responsible for executing a unified U.S. KOL (Key Opinion Leader) and Health Systems Engagement Plan. The company also invests in its personnel, having launched the Catalyst Program for Leadership Development in its International Commercial and Medical Field teams in 2024, with goals for 2025 employee engagement.

• The company expects to achieve non-GAAP profitability in 2025 if it meets its net product revenue guidance.
• The TTR franchise revenue guidance for 2025 is $2.475 billion to $2.525 billion.
• The company's commitment to expanding market access ensures patients can access therapies in approximately 70 countries via direct or distributor infrastructure.

Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (ALNY) - Canvas Business Model: Channels

You're looking at how Alnylam Pharmaceuticals, Inc. gets its transformative RNAi medicines to patients and partners as of late 2025. It's a mix of building out their own commercial muscle while relying on established relationships for global reach and specific indications.

Direct Sales Force in the U.S. and Key Global Markets for Owned Products

Alnylam Pharmaceuticals, Inc. is driving its own commercial execution, especially for the TTR franchise products like AMVUTTRA. The U.S. market is clearly a primary focus for this direct channel, evidenced by the strong revenue figures coming from that region for the ATTR-CM indication.

The company's focus on patient access efforts supports this direct channel strategy. For instance, as of June 30, 2025, Alnylam Pharmaceuticals, Inc. reported approximately 1,400 ATTR-CM patients on AMVUTTRA.

The financial results show the impact of this direct sales effort:

Metric	Period Ended September 30, 2025	Period Ended June 30, 2025
U.S. TTR Net Product Revenues	$543 million	N/A (Q2 data not broken out this way)
Total TTR Franchise Revenues	$724 million	$544 million
Total Net Product Revenues	$851 million	$672 million

The 2025 total net product revenue guidance, as revised in October 2025, is set between $2.95 billion and $3.05 billion.

Distribution Network via Specialty Pharmacies and Distributors

For its commercial products, Alnylam Pharmaceuticals, Inc. relies on established distribution channels suited for complex, high-cost specialty medications. This involves selecting specific partners to manage the supply chain and patient support.

The use of specialty pharmacies is a known component of the distribution strategy, as seen historically with products like OXLUMO, which utilized Orsini Specialty Pharmacy as a limited distribution partner.

The general landscape for specialty drugs in 2025 shows manufacturers carefully selecting dispensing partners. As of January 2025, 34% of unique specialty drugs tracked utilized exclusive networks (only one pharmacy).

Key aspects of this channel include:

• Limited Distribution Drug (LDD) network utilization.
• Partnering with independent specialty pharmacies.
• Managing complex regimens and patient support needs.

Commercialization Partners (e.g., Novartis, Sanofi) for Ex-U.S. and Co-developed Products

Alnylam Pharmaceuticals, Inc. utilizes strategic collaborations to expand reach for co-developed assets and generate royalty revenue from products commercialized by others.

Key partnerships and associated financial/development milestones as of late 2025 include:

Partner	Product/Indication	2025 Channel Activity/Status
Novartis	Leqvio (inclisiran)	Royalty revenue increased in Q3 2025 due to higher global net sales volume.
Roche	Zilebesiran (Hypertension)	Expected initiation of Phase 3 cardiovascular outcomes trial in the second half of 2025. Generated $300 million in milestone revenue in Q3 2025.
Sanofi	Fitusiran (Hemophilia A/B)	Expected FDA approval PDUFA target action date of March 28, 2025.
Regeneron	Cemdisiran (Myasthenia Gravis)	Plans to share Phase 3 trial results in the second half of 2025. Q2 2025 collaboration revenue was impacted by a $185.0 million recognition event in Q2 2024.

Net revenues from collaborations decreased in the three months ended June 30, 2025, compared to the same period in 2024, largely due to that specific recognition event with Regeneron Pharmaceuticals.

Global Regulatory Submissions and Approvals (FDA, EMA, PMDA)

Securing global regulatory approvals is a critical channel for market access, particularly for expanding the indications of flagship products like AMVUTTRA.

Significant regulatory achievements for AMVUTTRA (vutrisiran) for ATTR-CM in 2025 include:

• U.S. FDA supplemental New Drug Application (sNDA) approval in Q1 2025.
• European Commission (EC) regulatory approval.
• UK Medicines and Healthcare Products Regulatory Agency (MHRA) approval.
• Japanese Pharmaceuticals and Medical Devices Agency (PMDA) approval.
• Brazilian Health Regulatory Agency (ANVISA) approval.

The PDUFA target action date for the AMVUTTRA ATTR-CM sNDA was March 23, 2025.

Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (ALNY) - Canvas Business Model: Customer Segments

The Customer Segments for Alnylam Pharmaceuticals, Inc. are concentrated in patients with rare, genetically defined diseases, with a strategic expansion into prevalent conditions.

Goal by end of 2025:

• Over 0.5 million patients on Alnylam RNAi therapeutics globally.

The current and near-term customer base is segmented as follows:

Customer Segment	Disease Indication	Relevant Population Data/Metric
Patients with Transthyretin (TTR) Amyloidosis	hATTR Amyloidosis with Polyneuropathy (hATTR-PN)	ONPATTRO (patisiran) is approved for this indication.
Patients with Transthyretin (TTR) Amyloidosis	ATTR Amyloidosis with Cardiomyopathy (ATTR-CM)	AMVUTTRA (vutrisiran) received U.S. FDA approval for ATTR-CM in March 2025.
Patients with Transthyretin (TTR) Amyloidosis	ATTR Amyloidosis (General/Future)	Estimated global population of >300K patients.
Patients with Transthyretin (TTR) Amyloidosis	ATTR-CM (Undiagnosed)	Approximately ~80% of ATTR-CM patients are undiagnosed globally.
Patients with Transthyretin (TTR) Amyloidosis	ATTR-CM (Treated with Vutrisiran)	Approximately ~1,400 people were on AMVUTTRA therapy at the end of Q2 2025.
Patients with Rare Genetic Diseases	Acute Hepatic Porphyria (AHP)	Treated with GIVLAARI; generated $55 million in 2020 revenue.
Patients with Rare Genetic Diseases	Primary Hyperoxaluria Type 1 (PH1)	Treated with OXLUMO; generated $300,000 in 2020 revenue.
Future: Prevalent Diseases	Hypertension	Over 60 million patients in 7 major markets have uncontrolled hypertension and high CV risk. Phase 3 ZENITH CVOT expected to enroll approximately 11,000 patients.
Future: Prevalent Diseases	Cerebral Amyloid Angiopathy (CAA)	CAA is the second leading cause of intracerebral hemorrhage, with approximately 80K cases in the U.S. each year.
Future: Prevalent Diseases	Alzheimer's Disease (AD)	Mivelsiran is being evaluated for potential to reduce AD progression.
Future: Prevalent Diseases	Huntington's Disease (HD)	Over 100K symptomatic HD patients globally.

The TTR franchise saw significant growth, with combined net product revenues from AMVUTTRA and ONPATTRO reaching $685 million in the third quarter of 2025.

For the prevalent hypertension segment, the Phase 3 ZENITH trial for zilebesiran is designed to enroll up to 11,000 patients across more than 30 countries.

Alnylam Pharmaceuticals, Inc. is also on track to meet its '2-2-5' pipeline goal, which includes filing Investigational New Drug (IND) applications for nine new Alnylam-led programs by the end of 2025, with two targeting the central nervous system (CNS).

The company reiterated its 2025 combined net product revenue guidance in May 2025 to be between $2,050 million and $2,250 million.

Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (ALNY) - Canvas Business Model: Cost Structure

The Cost Structure for Alnylam Pharmaceuticals, Inc. is heavily weighted toward research, development, and commercialization activities necessary to bring complex RNA interference (RNAi) therapeutics to market and support their global rollout. These are significant, ongoing expenditures.

High R&D expenses for clinical trials are a major cost driver. For the three months ended September 30, 2025, non-GAAP Research & Development (R&D) expenses were reported at $310 million. This spending increase, up 23% compared to the prior year period, is directly linked to costs associated with initiating multiple Phase III clinical studies. Specifically, these include the ZENITH Phase III cardiovascular outcomes trial for zilebesiran and the TRITON-CM Phase III study for nucresiran in patients with ATTR amyloidosis with cardiomyopathy.

Commercialization efforts also demand substantial resources, reflected in Significant Selling, General, and Administrative (SG&A) costs. For the same third quarter of 2025, non-GAAP SG&A expenses reached $263 million, marking a 35% increase year-over-year. This rise is attributed to increased headcount and other investments supporting the U.S. launch of AMVUTTRA for ATTR cardiomyopathy.

The overall expected operating expense for the year reflects these investments. Alnylam Pharmaceuticals, Inc. narrowed its full-year 2025 Non-GAAP Combined R&D and SG&A guidance to $2.15 billion to $2.2 billion.

The complexity of producing RNAi drugs translates directly into Manufacturing and supply chain costs, which are captured within the Cost of Goods Sold (COGS). This is evidenced by the gross margin performance on product sales. For the third quarter of 2025, the gross margin on product sales was 77%, a decrease from 80% in the third quarter of 2024.

This margin pressure is directly tied to Royalty payments on product sales. The decrease in gross margin was explicitly driven by increased royalties on AMVUTTRA. In a related transaction, Royalty Pharma acquired a 1% royalty interest in AMVUTTRA for an upfront payment of $310 million, with payments commencing on October 1, 2025, and extending through March 2035. Furthermore, Alnylam Pharmaceuticals, Inc. is eligible to receive tiered royalties ranging from 15 and 30 percent on global net sales of fitusiran, a therapy advanced by its partner Sanofi.

Here's a look at the key expense and margin figures from the third quarter of 2025 and the full-year guidance:

Cost/Metric Category	Amount/Value	Period/Context
Non-GAAP Combined R&D and SG&A Guidance	$2.15 billion to $2.2 billion	Full Year 2025 Guidance
Non-GAAP R&D Expenses	$310 million	Q3 2025
Non-GAAP SG&A Expenses	$263 million	Q3 2025
Gross Margin on Product Sales	77%	Q3 2025
Royalty Revenue	$46 million	Q3 2025 (Doubled year-over-year)
AMVUTTRA Royalty Acquisition Cost	$310 million	Upfront payment for 1% royalty (Royalty Pharma)
Fitusiran Royalty Tier	15% to 30%	Tiered royalties on global net sales

You can see the direct impact of pipeline progression on the P&L. The $46 million in royalty revenue for the quarter shows that some external revenue streams are material, but the high R&D spend is clearly the engine running the cost structure right now.

• Costs driven by initiation of ZENITH and TRITON-CM Phase III trials.
• SG&A increase driven by AMVUTTRA ATTR-CM launch investments.
• Gross margin reduction due to increased royalties on AMVUTTRA.
• Royalty payments to Royalty Pharma for AMVUTTRA commence October 1, 2025.

Finance: draft 13-week cash view by Friday.

Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (ALNY) - Canvas Business Model: Revenue Streams

You're looking at the latest top-line projections for Alnylam Pharmaceuticals, Inc. as of late 2025. The company has definitely been seeing strong uptake, leading to guidance increases.

Net Product Sales

Alnylam Pharmaceuticals, Inc. raised its full-year 2025 guidance for total net product revenues. You should note this reflects confidence in the ongoing commercial performance of the marketed RNAi therapeutics.

The updated full-year 2025 guidance for Net Product Sales is set in the range of $2.95 billion to $3.05 billion.

This total revenue stream is segmented across two primary franchises:

Franchise Segment	2025 Full-Year Revenue Guidance Range
TTR Franchise (AMVUTTRA, ONPATTRO)	$2.475 billion to $2.525 billion
Rare Franchise (GIVLAARI, OXLUMO)	$475 million to $525 million

The TTR franchise guidance was specifically raised to this range, representing a significant increase from prior expectations.

TTR Franchise Sales (AMVUTTRA, ONPATTRO)

The guidance for the TTR franchise, which includes AMVUTTRA (vutrisiran) and ONPATTRO (patisiran), is projected to fall between $2.475 billion and $2.525 billion for fiscal year 2025.

To give you a sense of the momentum, the third quarter of 2025 saw TTR franchise revenues hit $724 million, marking 135% year-over-year growth.

Rare Franchise Sales (GIVLAARI, OXLUMO)

For the Rare franchise, comprising GIVLAARI (givosiran) and OXLUMO (lumasiran), the expected revenue range for the full year 2025 is $475 million to $525 million.

In the third quarter of 2025, the Rare franchise generated $127 million in total net product revenue.

Collaboration Revenue

Alnylam Pharmaceuticals, Inc. also books revenue from its partnerships. The guidance for FY 2025 net revenues from collaborations and royalties combined is set between $650 million and $750 million.

The third quarter of 2025 provided a strong look at this stream:

• Collaboration revenue for Q3 2025 was $352 million.
• This Q3 figure was driven by $300 million in milestone revenue from the Roche partnership related to the ZENITH Phase 3 trial.
• The prior guidance for total net product revenues in Q1 2025 had included a collaboration+royalty revenue expectation of $650 million to $750 million.

Royalty Revenue

A portion of the non-product revenue comes from royalties on partner-led products. You should track LEQVIO (inclisiran), which Alnylam Pharmaceuticals, Inc. partners on with Novartis, as a key driver here.

In the third quarter of 2025, royalty revenue doubled to $46 million, directly attributed to higher LEQVIO sales.

Finance: draft 13-week cash view by Friday.