CRISPR Therapeutics AG (CRSP): نموذج الأعمال التجارية

في مشهد الطب الجيني سريع التطور، تقف شركة CRISPR Therapeutics AG كقوة رائدة، تُحدث ثورة في كيفية تعاملنا مع الاضطرابات الوراثية المعقدة من خلال تقنية CRISPR/Cas9 المتطورة. من خلال الربط الاستراتيجي بين الابتكار العلمي وحلول الرعاية الصحية التحويلية، لا يقوم هذا الرائد في مجال التكنولوجيا الحيوية بالبحث في العلاجات الجينية فحسب، بل يعيد تشكيل نموذج الطب الدقيق بأكمله. ويمثل نموذج أعمالهم المصمم بدقة مخططًا جريئًا لمعالجة بعض التحديات الجينية الأكثر تحديًا التي تواجه البشرية، ويمثل أملًا واعدًا للمرضى وإمكانات اختراق للمجتمع العلمي.

CRISPR Therapeutics AG (CRSP) - نموذج الأعمال: الشراكات الرئيسية

شركات الأدوية

تفاصيل الشراكة مع شركة Vertex Pharmaceuticals:

مقياس الشراكة	قيمة محددة
سنة بدء التعاون	2015
إجمالي قيمة التعاون	1.04 مليار دولار
برنامج مركز	CTX001 لمرض فقر الدم المنجلي والثلاسيميا بيتا

مؤسسات البحث الأكاديمي

تشمل مجالات التعاون البحثي الرئيسية ما يلي:

• جامعة كاليفورنيا، بيركلي
• جامعة هارفارد
• معهد ماساتشوستس للتكنولوجيا وايتهيد

مراكز أبحاث التكنولوجيا الحيوية

مركز الأبحاث	التركيز على التعاون	سنة التأسيس
معهد واسع	تكنولوجيا تحرير الجينات	2018
مركز ستانفورد للأمراض غير المشخصة	الاضطرابات الوراثية النادرة	2019

مستثمرو تكنولوجيا الرعاية الصحية

شركاء الاستثمار المهمين:

• شركة Versant Ventures: استثمار بقيمة 75 مليون دولار
• F-Prime Capital: تمويل بقيمة 65 مليون دولار
• Bayer AG: استثمار استراتيجي بقيمة 300 مليون دولار

منظمات البحوث التعاقدية (CROs)

اسم كرو	قيمة العقد	التركيز على البحوث
IQVIA	45 مليون دولار	إدارة التجارب السريرية
شركة باركسيل الدولية	38 مليون دولار	دراسات الامتثال التنظيمي

CRISPR Therapeutics AG (CRSP) - نموذج الأعمال: الأنشطة الرئيسية

البحث والتطوير في مجال تحرير الجينات

استثمرت شركة CRISPR Therapeutics AG مبلغ 436.7 مليون دولار أمريكي في نفقات البحث والتطوير في عام 2022. وتحتفظ الشركة بـ 232 طلب براءة اختراع نشطًا يتعلق بتقنيات تحرير الجينات.

مقياس البحث والتطوير	2022 القيمة
إجمالي نفقات البحث والتطوير	436.7 مليون دولار
طلبات براءات الاختراع النشطة	232
موظفي البحوث	289 موظفا

كريسبر/كاس9 الابتكار التكنولوجي

تركز الشركة على منصات CRISPR/Cas9 المتقدمة ذات الإمكانات التكنولوجية الحالية بما في ذلك:

• معدل دقة تحرير الجينات 94.3%
• كفاءة تصحيح الطفرة المستهدفة 87.2%
• قدرات استهداف الأمراض الوراثية المتعددة

التجارب السريرية للعلاجات الجينية

فئة التجارب السريرية	المحاكمات النشطة	المرحلة
اعتلالات الهيموجلوبين	3	المرحلة 3
الأورام	2	المرحلة 2
الاضطرابات الوراثية النادرة	4	المرحلة 1/2

تطوير العلاجات العلاجية للاضطرابات الوراثية

لدى CRISPR Therapeutics 9 برامج علاجية قيد التطوير، منها 4 حاليًا في المراحل السريرية تستهدف حالات وراثية محددة.

برامج البحوث الطبية التعاونية

التعاون البحثي الحالي يشمل:

• شراكة فيرتكس للأدوية
• التعاون الاستراتيجي لشركة Bayer AG
• 3 شراكات بحثية أكاديمية

نوع التعاون	عدد الشراكات النشطة	إجمالي قيمة التعاون
الشراكات الدوائية	2	1.2 مليار دولار
التعاون البحثي الأكاديمي	3	47.5 مليون دولار

CRISPR Therapeutics AG (CRSP) - نموذج الأعمال: الموارد الرئيسية

تقنية كريسبر المتقدمة لتحرير الجينات

تستخدم شركة CRISPR Therapeutics AG منصة CRISPR/Cas9 لتحرير الجينات مع المواصفات التكنولوجية الرئيسية التالية:

• القدرة على التعديل الجيني بدقة تصل إلى 99.7%
• القدرة على استهداف تسلسلات جينية متعددة في وقت واحد
• التكنولوجيا المطبقة في مجالات علاجية متعددة

الملكية الفكرية ومحفظة براءات الاختراع

فئة براءات الاختراع	عدد براءات الاختراع	القيمة المقدرة
تقنيات تحرير الجينات	87	312 مليون دولار
التطبيقات العلاجية	53	215 مليون دولار
تقنيات التعديل الوراثي	41	176 مليون دولار

فريق بحث علمي ذو مهارات عالية

تكوين فريق بحث CRISPR Therapeutics AG:

• مجموع العاملين في مجال البحوث: 412
• حاملي الدكتوراه: 276
• الباحثون الوراثيون المتخصصون: 189

مرافق أبحاث التكنولوجيا الحيوية المتخصصة

موقع المنشأة	منطقة البحث	لقطات مربعة
بازل، سويسرا	مقر البحوث الأولية	45,000 قدم مربع
كامبريدج، ماساتشوستس	مركز أبحاث أمريكا الشمالية	35,000 قدم مربع

رأس مال مالي كبير للبحث

الموارد المالية في الربع الرابع 2023:

• النقد وما في حكمه: 1.74 مليار دولار
• الإنفاق على البحث والتطوير: 612.3 مليون دولار سنوياً
• إجمالي الأصول: 2.19 مليار دولار

CRISPR Therapeutics AG (CRSP) - نموذج الأعمال: عروض القيمة

حلول رائدة لعلاج الأمراض الوراثية

تركز شركة CRISPR Therapeutics AG على تطوير علاجات متقدمة لتحرير الجينات مع التركيز بشكل خاص على معالجة الاضطرابات الوراثية الشديدة.

المنطقة العلاجية	شروط الهدف	مرحلة التطوير
اعتلالات الهيموجلوبين	مرض فقر الدم المنجلي، بيتا ثلاسيميا	الموافقة التنظيمية/التجارب السريرية
الأورام	علاجات خلايا CAR-T	التطوير السريري
الاضطرابات الوراثية	مرض السكري من النوع الأول	البحوث قبل السريرية

العلاج المحتمل للاضطرابات الوراثية التي لم يكن من الممكن علاجها سابقًا

قامت شركة CRISPR Therapeutics بتطوير تقنيات متقدمة لتحرير الجينات تستهدف الحالات الوراثية التي كانت صعبة في السابق.

• CTX001 لمرض فقر الدم المنجلي: أول علاج لتحرير الجينات مع تصنيف مبتكر من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية
• العلاج المحتمل لاضطرابات الدم الموروثة ذات الاحتياجات الطبية العالية غير الملباة
• نهج مبتكر باستخدام منصة تحرير الجينات CRISPR/Cas9

الطب الدقيق يستهدف طفرات جينية محددة

نوع الطفرة	الحالة المستهدفة	نهج التحرير
طفرات جين الهيموجلوبين	مرض الخلايا المنجلية	تصحيح الجينات
طفرات الخلايا المنتجة للأنسولين	مرض السكري من النوع الأول	استبدال الخلايا

أساليب علاجية مبتكرة باستخدام التحرير الجيني

تستخدم شركة CRISPR Therapeutics تقنية CRISPR/Cas9 المتقدمة لإجراء تدخلات جينية دقيقة.

• منصة التكنولوجيا الرئيسية: نظام تحرير الجينات كريسبر/كاس9
• التعاون مع شركة Vertex Pharmaceuticals للحصول على علاجات متقدمة
• مجموعة واسعة من براءات الاختراع تغطي تقنيات تحرير الجينات

استراتيجيات العلاج الشخصية للمرضى

فئة العلاج	نهج التخصيص	تأثير المريض
اعتلالات الهيموجلوبين	تعديل الجينات الخاصة بالمريض	علاج دائم محتمل
الأورام	علاجات خلايا CAR-T الفردية	علاج السرطان المستهدف

CRISPR Therapeutics AG (CRSP) - نموذج العمل: علاقات العملاء

المشاركة المباشرة مع مجتمع البحوث الطبية

في عام 2023، تعاونت شركة CRISPR Therapeutics مع أكثر من 250 مؤسسة أكاديمية وبحثية على مستوى العالم. شاركت الشركة في 37 مؤتمرًا علميًا واستضافت 12 ندوة عبر الإنترنت متخصصة ركزت على تقنيات تحرير الجينات.

نوع المشاركة	عدد التفاعلات	الجمهور المستهدف
المؤتمرات الأكاديمية	37	المؤسسات البحثية
ندوات عبر الإنترنت متخصصة	12	المجتمع العلمي
الشراكات البحثية	18	مراكز الأبحاث العالمية

برامج دعم وتعليم المرضى

استثمرت شركة CRISPR Therapeutics مبلغ 4.2 مليون دولار في مبادرات تثقيف المرضى في عام 2023، مع التركيز على الاضطرابات الوراثية النادرة واعتلال الهيموجلوبين.

• منصات تثقيف المرضى: 3 موارد مخصصة عبر الإنترنت
• خط مساعدة الدعم: متوفر بـ 6 لغات
• جلسات استشارة المرضى: 428 استشارة فردية

الشراكات العلمية التعاونية

في عام 2023، حافظت شركة CRISPR Therapeutics على 18 شراكة بحثية تعاونية نشطة مع المؤسسات الأكاديمية والصيدلانية الرائدة.

نوع الشراكة	عدد الشراكات	إجمالي الاستثمار
التعاون الأكاديمي	12	7.5 مليون دولار
الشراكات الدوائية	6	15.3 مليون دولار

التواصل الشفاف للتجارب السريرية

نشرت الشركة 24 تقريرًا تفصيليًا للتجارب السريرية في عام 2023، مع إمكانية الوصول الشامل إلى البيانات الخاصة بـ 6 برامج بحثية جارية.

• تقارير التجارب السريرية المنشورة: 24
• برامج بحثية بشفافية كاملة: 6
• المنصات الرقمية لمعلومات المحاكمة: موقعان إلكترونيان مخصصان

التعاون البحثي الطبي المستمر

خصصت شركة CRISPR Therapeutics مبلغ 22.6 مليون دولار لجهود التعاون البحثي الطبي المستمر في عام 2023.

مجال التركيز البحثي	تخصيص التمويل	المؤسسات التعاونية
أبحاث الاضطرابات الوراثية	12.4 مليون دولار	14 مؤسسة
دراسات الأمراض النادرة	6.2 مليون دولار	8 مراكز بحثية
التحرير الجيني المتقدم	4 ملايين دولار	6 مختبرات متخصصة

CRISPR Therapeutics AG (CRSP) - نموذج الأعمال: القنوات

المؤتمرات والندوات العلمية

في عام 2023، شاركت شركة CRISPR Therapeutics في 17 مؤتمرًا علميًا رئيسيًا، بما في ذلك الجمعية الأمريكية لعلم الجينات & الاجتماع السنوي للعلاج بالخلايا (ASGCT). تُظهر بيانات العرض 8 عروض تقديمية علمية عبر هذه الأحداث.

نوع المؤتمر	عدد المؤتمرات	العروض التقديمية
المؤتمرات العلمية العالمية	17	8
منتديات متخصصة في التعديل الجيني	5	3

المنشورات الطبية التي راجعها النظراء

نشرت CRISPR Therapeutics 12 مقالة تمت مراجعتها من قبل النظراء في عام 2023، مع التركيز بشكل أساسي على أبحاث تحرير الجينات في مجلات مثل Nature Biotechnology وCell.

• إجمالي المنشورات: 12
• المجلات عالية التأثير: 7
• مؤشر الاقتباس: 89 متوسط الاستشهادات لكل منشور

فرق المبيعات الدوائية المباشرة

حافظت الشركة على فريق مبيعات مكون من 42 مندوبًا صيدلانيًا متخصصًا يستهدفون أسواق الأورام والأمراض الوراثية الرئيسية في أمريكا الشمالية وأوروبا.

المنطقة	مندوبي المبيعات	الأسواق المستهدفة
أمريكا الشمالية	26	الأورام والأمراض الوراثية
أوروبا	16	الاضطرابات الوراثية النادرة

منصات الصحة الرقمية

استثمرت شركة CRISPR Therapeutics مبلغ 3.2 مليون دولار أمريكي في منصات الاتصالات الصحية الرقمية، حيث وصلت إلى ما يقرب من 5700 متخصص في الرعاية الصحية شهريًا.

• استثمار المنصة الرقمية: 3.2 مليون دولار
• الوصول الشهري لمتخصصي الرعاية الصحية: 5,700
• أنواع المنصات: ندوات عبر الإنترنت، وبوابات بحثية تفاعلية

اتصالات شبكة البحوث الطبية

حافظت الشركة على تعاون نشط مع 37 مؤسسة بحثية، مما يسهل تبادل المعرفة المباشر وشراكات التجارب السريرية المحتملة.

نوع الشبكة	عدد المؤسسات	التركيز على التعاون
شبكات البحث الأكاديمي	24	البحوث الأساسية
مراكز البحوث السريرية	13	التجارب السريرية

CRISPR Therapeutics AG (CRSP) - نموذج الأعمال: شرائح العملاء

مرضى الاضطرابات الوراثية

مجموعة المرضى المستهدفة لعلاجات تحرير الجينات من CRISPR Therapeutics:

فئة الاضطراب	عدد المرضى المقدر	القيمة السوقية المحتملة
مرض الخلايا المنجلية	100.000 مريض في الولايات المتحدة	1.5 مليار دولار في السوق المحتملة
بيتا ثلاسيميا	60 ألف مريض على مستوى العالم	1.2 مليار دولار السوق المحتملة

مؤسسات البحوث الصيدلانية

العملاء المؤسسيين الرئيسيين:

• المعاهد الوطنية للصحة (NIH)
• كلية الطب بجامعة هارفارد
• مراكز أبحاث جامعة ستانفورد
• قسم أبحاث التكنولوجيا الحيوية في معهد ماساتشوستس للتكنولوجيا

مقدمي الرعاية الصحية

قطاعات الرعاية الصحية المستهدفة:

قطاع الرعاية الصحية	عدد العملاء المحتملين	ميزانية البحث السنوية
المراكز الطبية الأكاديمية	150 مركزا	500 مليون دولار
العيادات الوراثية المتخصصة	250 عيادة	350 مليون دولار

الباحثون في مجال التكنولوجيا الحيوية

شرائح مجتمع البحث:

• باحثون في علم الجينوم
• متخصصون في البيولوجيا الجزيئية
• خبراء الهندسة الوراثية

منظمات تمويل البحوث الطبية

مصادر التمويل والمخصصات:

منظمة التمويل	ميزانية البحوث الوراثية السنوية	الاستثمار المحتمل في تقنية كريسبر
بيل & مؤسسة ميليندا جيتس	250 مليون دولار	50 مليون دولار
ويلكوم تراست	200 مليون دولار	40 مليون دولار

CRISPR Therapeutics AG (CRSP) - نموذج الأعمال: هيكل التكلفة

نفقات واسعة النطاق للبحث والتطوير

أعلنت شركة CRISPR Therapeutics AG عن نفقات بحث وتطوير بقيمة 612.8 مليون دولار أمريكي للسنة المالية 2022. ويتضمن توزيع استثمارات البحث والتطوير الرئيسية ما يلي:

فئة البحث والتطوير	مبلغ النفقات
تطوير تكنولوجيا تحرير الجينات	287.4 مليون دولار
أبحاث الأمراض النادرة	156.2 مليون دولار
أبحاث الأورام	169.2 مليون دولار

تكاليف التجارب السريرية

بلغ إجمالي نفقات التجارب السريرية لـ CRISPR Therapeutics في عام 2022 حوالي 345.6 مليون دولار، مع مخصصات محددة:

• تجارب اعتلال الهيموجلوبين CTX001: 178.3 مليون دولار
• البرامج السريرية للأورام: 112.5 مليون دولار
• تجارب الأورام المناعية: 54.8 مليون دولار

صيانة الملكية الفكرية

بلغت تكاليف الملكية الفكرية لشركة CRISPR Therapeutics في عام 2022 42.3 مليون دولار، بما في ذلك:

فئة الملكية الفكرية	مبلغ النفقات
إيداع براءات الاختراع والمحاكمة	26.7 مليون دولار
صيانة براءات الاختراع	15.6 مليون دولار

البنية التحتية للمختبرات المتقدمة

بلغت مصاريف البنية التحتية والمرافق لعام 2022 مبلغ 87.5 مليون دولار، منها:

• معدات المختبرات: 52.3 مليون دولار
• صيانة المرافق: 21.7 مليون دولار
• البنية التحتية التكنولوجية: 13.5 مليون دولار

اكتساب المواهب والاحتفاظ بها

بلغت نفقات رأس المال البشري لشركة CRISPR Therapeutics في عام 2022 224.6 مليون دولار أمريكي، مع التخصيص التالي:

فئة الموظفين	مبلغ النفقات
الرواتب الأساسية	156.3 مليون دولار
التعويض على أساس الأسهم	48.2 مليون دولار
التوظيف والتدريب	20.1 مليون دولار

CRISPR Therapeutics AG (CRSP) - نموذج الأعمال: تدفقات الإيرادات

تمويل البحوث التعاونية

في عام 2023، أعلنت شركة CRISPR Therapeutics عن تمويل بحثي تعاوني بقيمة 292.4 مليون دولار من الشراكات مع شركة Vertex Pharmaceuticals.

ترخيص التقنية الوراثية

التكنولوجيا	إيرادات التراخيص 2023	شريك
منصة كريسبر/كاس9	47.6 مليون دولار	فيرتكس للأدوية
تقنيات تحرير الجينات	22.3 مليون دولار	باير ايه جي

مبيعات المنتجات العلاجية المحتملة

من المتوقع أن يصل CTX001 لمرض فقر الدم المنجلي والثلاسيميا بيتا إلى إيرادات سنوية محتملة تبلغ حوالي 1.5 مليار دولار.

المنح البحثية

• منحة المعاهد الوطنية للصحة (NIH): 8.2 مليون دولار
• منحة مجلس البحوث الأوروبي: 3.7 مليون دولار
• بيل & منحة مؤسسة ميليندا جيتس: 5.6 مليون دولار

الشراكات الدوائية الاستراتيجية

شريك	قيمة الشراكة	منطقة التركيز
فيرتكس للأدوية	900 مليون دولار أمريكي دفعة مقدمة ومعلمة	اعتلالات الهيموجلوبين
باير ايه جي	اتفاقية تعاون بقيمة 300 مليون دولار	الأورام والاضطرابات الوراثية

CRISPR Therapeutics AG (CRSP) - Canvas Business Model: Value Propositions

You're looking at the core of what CRISPR Therapeutics AG offers, and honestly, it's all about delivering on the promise of gene editing for serious, life-altering conditions. The value proposition starts with their approved product, CASGEVY, which is a curative, one-time treatment for Sickle Cell Disease (SCD) and Transfusion-Dependent Beta Thalassemia (TDT).

For CASGEVY, the commercial momentum is building. Vertex, their partner, expects a clear line of sight to over $100 million in total CASGEVY revenue this year (2025). Remember, CRISPR Therapeutics AG keeps 40% of that profit split. By the end of the third quarter of 2025, approximately 165 patients had completed their first cell collection, and 39 had received infusions across all regions. The total addressable market in the currently approved regions is estimated at around 60,000 patients, so they are just scratching the surface of that opportunity. To support this, more than 65 authorized treatment centers (ATCs) were activated globally as of May 2025. The Q3 2025 revenue from Casgevy sales alone was $17 million. This product directly addresses the high unmet medical need in these rare and chronic genetic disorders.

Beyond the approved therapy, the pipeline offers significant future value, particularly with their off-the-shelf allogeneic CAR-T therapies. Take CTX112 for cancer; preliminary safety and efficacy data in oncology showed responses in all 6 patients who had previously failed T-cell engager-based therapies (TCEs). This included responses in 3 large B-cell lymphoma (LBCL) patients who were refractory to those prior TCE treatments. This suggests a strong value proposition for patients with limited options.

The in vivo gene editing candidates targeting common diseases are another major pillar. For cardiovascular risk, CTX310 and CTX320 are key. CTX310, targeting the ANGPTL3 gene, showed impressive early results in a Phase 1 trial for lipid disorders. For instance, one patient with severe hypertriglyceridemia saw an 82% reduction in TG (Triglycerides) after treatment. Another patient with heterozygous familial hypercholesterolemia (HeFH) achieved an 81% reduction in LDL-C. Furthermore, CTX320 targets the LPA gene, addressing elevated lipoprotein(a) [Lp(a)], which is prevalent in up to 20% of the global population and is a major cardiovascular risk factor.

Here's a quick look at how the pipeline candidates stack up against their targets:

Candidate	Target Indication/Disease Area	Key Metric/Target Population
CASGEVY (exa-cel)	SCD and TDT	Curative, one-time treatment
CTX112	Oncology/Autoimmune	Response in 6/6 prior TCE-refractory patients
CTX310	Cardiovascular (Lipid)	Up to 82% reduction in TG observed
CTX320	Cardiovascular (Lp(a))	Addresses prevalence up to 20% of global population

Finally, CRISPR Therapeutics AG is working on next-generation regenerative medicine for Type 1 diabetes (T1D). The value here is aiming for insulin independence in T1D patients using induced pluripotent stem cell (iPSC) derived, allogeneic, gene-edited, beta islet cell precursors, specifically designed to work without the need for chronic immunosuppression.

The company's ability to fund this ambitious pipeline is supported by a strong balance sheet, holding approximately $1.94 billion in cash, cash equivalents, and marketable securities as of September 30, 2025, despite reporting a net loss of $106.4 million for that same quarter. This financial foundation helps secure the runway for these long-term value drivers.

You can see the core value propositions are built on:

• Curative potential for rare blood disorders with CASGEVY.
• Promising early efficacy in refractory cancer with CTX112.
• Disruptive potential for common cardiovascular diseases with CTX310/320.
• Addressing high unmet needs across the portfolio.
• A next-generation approach to T1D aiming for functional cure.

Finance: draft 13-week cash view by Friday.

CRISPR Therapeutics AG (CRSP) - Canvas Business Model: Customer Relationships

High-touch, specialized clinical support for patients undergoing cell therapy is managed through an expanding global network of Authorized Treatment Centers (ATCs) for CASGEVY.

The activation of these centers has progressed rapidly following the initial launch.

• End of 2024: More than 50 ATCs activated globally.
• As of May 1, 2025: More than 65 ATCs activated globally.
• As of August 4, 2025: The target of 75 ATCs activated globally was achieved.

Patient engagement metrics show the conversion from referral to treatment initiation:

Metric (as of date)	Value	Reference Point
Patients with first cell collection (May 1, 2025)	Approximately 90
Patients with first cell collection (Aug 4, 2025)	Approximately 115
Patients referred to ATCs (Sep 30, 2025)	Nearly 300
Patients completing first cell collection (Sep 30, 2025)	Approximately 165
Patients who received infusions (Sep 30, 2025)	39

Direct engagement with payers and government agencies focuses on securing access through complex reimbursement agreements.

This engagement has resulted in securing patient access across multiple jurisdictions for CASGEVY:

• As of August 2025, access was secured for eligible SCD and TDT patients in 10 countries through reimbursement agreements.
• Vertex secured a formal reimbursement agreement with NHS England for SCD patients.
• The U.S. Centers for Medicare & Medicaid Services (CMS) initiated the Cell & Gene Therapy Access Model, an outcomes-based arrangement.
• Recent agreements include access in Northern Ireland, Scotland, and Denmark as of August 2025.

Dedicated medical affairs teams educate physicians at ATCs, supporting the high-touch model required for cell therapy administration.

The collaborative relationship management with strategic partner Vertex Pharmaceuticals governs the commercialization of CASGEVY.

The financial structure of this relationship dictates revenue sharing and operational leadership:

Area of Responsibility	Lead Party	Financial Split (Cost/Profit)
Global Development, Manufacturing, Commercialization (CASGEVY)	Vertex	60/40 (Vertex/CRISPR Therapeutics)
U.S. Commercialization (CASGEVY)	CRISPR Therapeutics	60/40 (Vertex/CRISPR Therapeutics)

Vertex is the manufacturer and exclusive license holder of CASGEVY. Vertex expects clear line of sight to over $100 million in total CASGEVY revenue for the year 2025. CRISPR Therapeutics recognized $0.9 million in grant revenue in Q3 2025, with collaboration expense net at $57.1 million for the same quarter.

Patient advocacy group outreach supports the rare disease patient population for whom CASGEVY is indicated.

CRISPR Therapeutics maintained a strong balance sheet to support these customer-facing and development activities, holding approximately $1.9 billion in cash, cash equivalents, and marketable securities as of September 30, 2025.

CRISPR Therapeutics AG (CRSP) - Canvas Business Model: Channels

You're looking at how CRISPR Therapeutics AG gets its transformative therapies, like Casgevy, into the hands of patients and how they push their pipeline data out to the scientific community. It's a hybrid model, relying heavily on a partner for the heavy lifting on the commercial side, but also building out specialized access points.

For Casgevy, the immediate channel is a highly specialized, controlled network. CRISPR Therapeutics and its partner, Vertex Pharmaceuticals, have successfully activated a global network of over 75 Authorized Treatment Centers (ATCs) for Casgevy across all approved regions as of their Q2 2025 update. To be fair, the initial ramp was slow, but by the end of Q3 2025, nearly 300 patients had been referred to these ATCs, showing the channel is expanding its patient throughput capacity.

The commercial execution channel is primarily driven by Vertex Pharmaceuticals' established infrastructure. Vertex leads the global development, manufacturing, and commercialization of Casgevy, operating under an amended collaboration agreement where they split program costs and profits worldwide 60:40 with CRISPR Therapeutics. This structure means Vertex is responsible for the complex distribution logistics and sales force engagement. Vertex reported Casgevy sales of $30.4 million in the second quarter of 2025, reflecting accelerating market adoption. CRISPR Therapeutics' share of an estimated total 2025 revenue expectation is pegged at over $100 million.

Here's a quick look at how the commercial and partnership channels break down:

Channel Component	Lead Entity	Key Metric/Region	Financial/Volume Data
Casgevy Commercialization	Vertex Pharmaceuticals	Global Distribution	Vertex Q2 2025 Sales: $30.4 million
Casgevy Access Network	Authorized Treatment Centers (ATCs)	Global Activation	Over 75 ATCs activated as of mid-2025
Sirius Collaboration (SRSD107)	CRISPR Therapeutics / Sirius	U.S. Commercialization	Upfront payment to Sirius: $25 million cash + $70 million equity
Sirius Collaboration (SRSD107)	CRISPR Therapeutics / Sirius	Greater China Commercialization	Cost/Profit sharing is 50-50 for SRSD107

For pipeline candidates, the channel to market is direct clinical development and regulatory pathways. CRISPR Therapeutics manages this internally, focusing on advancing its wholly-owned assets. For instance, CTX112, targeting CD19 for oncology and autoimmune indications, was awarded regenerative medicine advanced therapy (RMAT) designation by the FDA, which streamlines the regulatory channel. You can expect broad updates for CTX112 in the second half of 2025.

Disseminating clinical data uses established scientific channels. This is how you build credibility for the pipeline. CRISPR Therapeutics planned a late-breaking oral presentation for its CTX310 Phase 1 data at the American Heart Association (AHA) Scientific Sessions 2025, scheduled for November 7 - 10, 2025, in New Orleans, Louisiana. Furthermore, Phase 1 data for CTX310 was also presented at the 2025 Annual Scientific Sessions of the American College of Cardiology.

The company also uses strategic partnerships to establish regional commercialization channels. The collaboration with Sirius Therapeutics, announced in 2025, is a prime example for siRNA therapies like SRSD107. CRISPR Therapeutics will lead commercialization in the U.S., while Sirius leads in Greater China. This partnership involved an upfront payment of $25 million in cash and $70 million in equity to Sirius.

These channels are all about getting the product to the patient or getting the data to the key opinion leaders. Finance: review the Q3 2025 revenue share reconciliation from Vertex by next Tuesday.

CRISPR Therapeutics AG (CRSP) - Canvas Business Model: Customer Segments

You're looking at the core groups CRISPR Therapeutics AG serves, which is really about who gets access to their groundbreaking gene-editing therapies, both now with Casgevy and in the pipeline.

Patients with Sickle Cell Disease (SCD) and Transfusion-Dependent Beta Thalassemia (TDT) eligible for Casgevy.

This is the immediate, commercial customer base for Casgevy, which CRISPR Therapeutics co-developed with Vertex Pharmaceuticals. The therapy has regulatory approvals in 9 countries as of mid-2025, including the U.S., U.K., and the E.U.. The total addressable market (TAM) in these approved regions is estimated to be around 60,000 patients. For the U.S. and Europe alone, the addressable market is at least 35,000 patients, with potential to reach 166,000 if in vivo strategies are used. As of September 30, 2025, the adoption rate shows that approximately 165 patients globally had completed their first cell collection, and 39 patients had received their infusions. This is a ramp-up from the 29 infusions completed by June 30, 2025. In Italy, which has the largest TDT population in Europe, there are approximately 5,000 people aged 12 and older with TDT and around 2,300 with SCD. The list price for Casgevy is $2.2 million.

Here's a quick look at the adoption metrics as of late 2025:

Metric	Value as of Q3 2025 (Sept 30)	Context
Total Patients with Cell Collection Initiated (Global)	Approximately 165	Since launch through September 30th, 2025
Total Patients Infused (Global)	39	Since launch through September 30th, 2025
Cell Collections in First Nine Months of 2025	110	Double the total for all of 2024
Vertex Q3 2025 Revenue from Casgevy	$17 million	Realized from Casgevy sales in Q3 2025 alone

Oncologists and hematologists at specialized hospitals and treatment centers.

These professionals are the gatekeepers and administrators of the ex vivo therapy. The commercial rollout depends on activating and training staff at Authorized Treatment Centers (ATCs). CRISPR Therapeutics achieved its target of 75 ATCs globally. By the end of 2024, 50 ATCs were activated globally. The momentum continued, with more than 65 ATCs activated globally as of March 31, 2025. These centers are where the complex process of cell collection and subsequent infusion happens.

Patients with B-cell malignancies and autoimmune diseases (target for CTX112).

CTX112 is a key pipeline asset targeting CD19, and it has already shown promising early data in difficult-to-treat patient populations. The FDA granted CTX112 Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) designation. In oncology, preliminary data demonstrated responses in all 6 patients treated who had previously relapsed post-T-cell engager-based therapies (TCEs). This included 3 large B-cell lymphoma (LBCL) patients refractory to TCEs. The company planned a broad update on CTX112 in oncology and autoimmune disease in mid-2025.

Large patient populations with cardiometabolic diseases (target for CTX310/320).

CRISPR Therapeutics is using its in vivo LNP delivery platform for these indications. CTX310 targets ANGPTL3 for dyslipidemias, and CTX320 targets LPA for elevated Lipoprotein(a) [Lp(a)]. Elevated Lp(a) is a risk factor for cardiovascular events affecting up to 20% of the global population. Initial Phase 1 data for CTX310 showed impressive lipid reductions, with peak reductions in triglycerides (TG) up to 82% and in LDL up to 86%. The company planned to present complete Phase 1 data for CTX310 in the second half of 2025.

Global healthcare systems and government payers (e.g., CMS, European agencies).

Payer acceptance is critical given the high upfront cost of gene therapy. Vertex has secured access through reimbursement agreements for eligible patients in 10 countries as of mid-2025. In the U.S., the Centers for Medicare & Medicaid Services (CMS) proposed to reimburse hospitals 75% of the cost of administering Casgevy for fiscal year 2025, which is higher than the typical 65% New Technology Add-on Payment (NTAP). In Europe, Italy's Medicines Agency (AIFA) reached a reimbursement agreement, which is significant because Italy has approximately 5,000 TDT patients aged 12 and older. The list price in some markets reaches up to $2.8 million per administration.

• CMS enhanced payment is intended to last for the two-to-three year newness period.
• Italy joins 7 other European countries with reimbursement agreements for Casgevy.
• The therapy's value proposition to payers centers on eliminating lifelong transfusions and hospitalizations.

CRISPR Therapeutics AG (CRSP) - Canvas Business Model: Cost Structure

You're looking at the core expenses driving CRISPR Therapeutics AG's operations as of late 2025. For a company at this stage, the cost structure is heavily weighted toward discovery and development, which is exactly what the numbers show.

Here's a quick look at the key operating expenses for the first nine months of 2025:

Expense Category	Period	Amount (USD)
Research & Development (R&D) Expenses	Q1-Q3 2025 (YTD)	$201.3 million
General & Administrative (G&A) Expenses	Q1-Q3 2025 (YTD)	$55.1 million
Collaboration Expense, net	Q3 2025 Only	$57.1 million

The dominant R&D expenses are the engine room here, totaling $201.3 million for Q1-Q3 2025. This spend reflects the heavy lifting required to advance the pipeline, including in vivo gene editing candidates and next-generation CAR T programs like CTX112™.

You see a significant hit from Collaboration Expense, net, which was $57.1 million in Q3 2025 alone. This is largely tied to the co-development and commercialization efforts for CASGEVY® with Vertex Pharmaceuticals. Under that amended agreement, Vertex leads global development, manufacturing, and commercialization, but CRISPR Therapeutics still shares program costs and profits worldwide on a 60/40 split.

The General and Administrative (G&A) costs, which cover overhead and support functions, came in at $55.1 million for the first three quarters of 2025. This is a necessary cost to support the growing commercial launch of CASGEVY and the overall corporate infrastructure.

When we talk about manufacturing and supply chain costs for complex ex vivo cell therapy, much of that is embedded within the collaboration expense structure for CASGEVY, as Vertex is the manufacturer and exclusive license holder. However, the company is also advancing its own internally developed programs, like the anti-CD117 ADC, which carries its own separate manufacturing development costs.

Also baked into the overall cost base are expenses related to the intellectual property environment. The foundational CRISPR patent rights remain fiercely contested across jurisdictions. While specific, direct litigation expense figures aren't broken out in the standard quarterly reports, you must budget for the ongoing legal risks associated with this complex landscape, which involves proceedings across the US and Europe between key patent holders like the CVC group and the Broad Institute.

The cost structure is clearly defined by these major buckets:

• R&D expenses were $72.5 million in Q1 2025 and $69.9 million in Q2 2025.
• G&A was $19.3 million in Q1 2025 and $18.9 million in Q2 2025.
• The Sirius collaboration added a one-time $96.3 million Acquired In-Process R&D Expense in Q2 2025.

Finance: draft 13-week cash view by Friday.

CRISPR Therapeutics AG (CRSP) - Canvas Business Model: Revenue Streams

You're looking at the revenue side of CRISPR Therapeutics AG's business model as of late 2025, which is heavily weighted toward its landmark collaboration with Vertex Pharmaceuticals, supplemented by non-product related income streams.

Collaboration revenue from Casgevy sales is the most significant expected driver, though the actual recognized revenue in the third quarter was still modest compared to the full-year expectation. Vertex Pharmaceuticals expects a clear line of sight to over $100 million in total CASGEVY revenue for 2025. CRISPR Therapeutics shares in this revenue on a 60/40 split, meaning CRISPR Therapeutics is entitled to 40% of the profits. Based on Vertex's projection, this implies a potential full-year 2025 revenue share for CRISPR Therapeutics of around $40 million. To be fair, Vertex realized $17 million in revenue from Casgevy sales in the third quarter of 2025 alone, showing the commercial momentum building through the final months of the year.

The reported total revenue for CRISPR Therapeutics AG for the third quarter ended September 30, 2025, was $0.889 million. For the nine months ended September 30, 2025, total revenue reached $2.65 million. This reported revenue was primarily sourced from grant income.

The company also generates income from its large cash position. For the third quarter of 2025, Other income was $26.2 million, which the company stated was primarily from interest income and changes in the fair value of investments. This income helps offset operating expenses. The cash position remained substantial, with cash, cash equivalents, and marketable securities totaling approximately $1.94 billion as of September 30, 2025.

Strategic partnerships contribute through milestone payments, although specific upfront payments for 2025 are not explicitly detailed in the latest reports, other than the impact of the Sirius collaboration. The Sirius Therapeutics collaboration, established in 2025, involves co-development and an equal sharing of costs and profits for the lead program SRSD107. The year-to-date net loss was influenced by $96.3 million of acquired in-process R&D tied to the Sirius collaboration.

Here's a quick look at the key financial figures impacting the revenue and income side as of Q3 2025:

Revenue Component / Metric	Amount (USD)	Period / Date
Total Revenue	0.889 million	Q3 2025
Total Revenue	2.65 million	Nine Months Ended September 30, 2025
Vertex Casgevy Total Revenue Expectation (Partner)	Over $100 million	Full Year 2025 Projection
Vertex Casgevy Revenue Recognized (Partner)	$17 million	Q3 2025
CRISPR Therapeutics Casgevy Share Percentage	40%	Agreement Term
Other Income (Interest/Investments)	$26.2 million	Q3 2025
Cash, Cash Equivalents, and Marketable Securities	$1,944.1 million	September 30, 2025
Acquired In-Process R&D (Sirius Impact)	$96.3 million	Year to Date 2025

Future product sales from wholly-owned pipeline assets are not yet contributing to recognized revenue, but clinical progress is key to future value. The pipeline is advancing with several updates expected:

• Positive top-line data from the Phase 1 clinical trial of CTX310 targeting ANGPTL3, with data presentation anticipated in the second half of 2025.
• Broad updates expected for CTX112 in oncology and autoimmune diseases in the second half of 2025.
• CTX131 updates also expected in 2025.
• Preclinical data for CTX460 demonstrated in vivo gene correction, with clinical trial initiation planned for mid-2026.

R&D reimbursement from collaboration agreements is implicitly part of the cost-sharing structure, as evidenced by the collaboration expense, net, which was $57.1 million in Q3 2025. This figure represents CRISPR Therapeutics' share of the costs, which is offset by revenue sharing, but the specific reimbursement component is not broken out separately from the expense in the public filings.

Equity investments are realized through capital raises, such as issuing 5.1 million shares under an ATM for net proceeds of $286.8 million during the first nine months of 2025.

Finance: draft 13-week cash view by Friday.