CRISPR Therapeutics AG (CRSP): تحليل SWOT [تم التحديث في نوفمبر 2025]

أنت تقوم بتحليل CRISPR Therapeutics AG، الشركة التي جلبت أول علاج CRISPR معتمد في العالم، Casgevy، لكن قصتها عبارة عن مفارقة كلاسيكية في مجال التكنولوجيا الحيوية: يلتقي العلم الرائد بالواقع التجاري الوحشي. إنهم يمتلكون تقدمًا تقنيًا هائلاً ومركزًا نقديًا قويًا يزيد عن ذلك 1.5 مليار دولار، ولكن التوسع أمر مكلف، ومن المتوقع أن تتجاوز الخسارة الصافية 500 مليون دولار للعام المالي 2025. السؤال ليس العلم. بل هو ما إذا كان مدرجهم النقدي يمكنه تمويل التحول من رائد المختبر إلى رائد السوق قبل أن تلحق المنافسة، لذلك دعونا نحدد المخاطر والفرص على المدى القريب.

CRISPR Therapeutics AG (CRSP) - تحليل SWOT: نقاط القوة

أنت تبحث عن نقاط قوة واضحة وقابلة للتنفيذ تدفع تقييم CRISPR Therapeutics AG (CRSP)، وبصراحة، يتلخص الأمر في ثلاثة أشياء: منتج محدد للسوق، وميزانية عمومية قوية، ومكانة الملكية الفكرية المهيمنة. هذه ليست مجرد مزايا نظرية؛ إنها أصول ملموسة ترتبط مباشرة بالإيرادات على المدى القريب وإمكانية الدفاع على المدى الطويل.

العلاج CRISPR/Cas9 الأول من نوعه في السوق، Casgevy، المعتمد في الولايات المتحدة والاتحاد الأوروبي.

أكبر قوة فورية هي الإنجاز التنظيمي والعلمي لـ Casgevy (exagamglogene autotemcel). إنه أول علاج معتمد لتحرير الجينات في العالم باستخدام نظام كريسبر/كاس9، وهو إنجاز هائل. منحت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) الموافقة في ديسمبر 2023 لعلاج مرض فقر الدم المنجلي (SCD) لدى المرضى الذين تبلغ أعمارهم 12 عامًا فما فوق والذين يعانون من أزمات انسداد الأوعية الدموية المتكررة (VOCs). وحذت المفوضية الأوروبية (EC) حذوها، حيث منحت تصريح تسويق مشروط لكل من مرض فقر الدم المنجلي والثلاسيميا بيتا المعتمدة على نقل الدم (TDT).

من المؤكد أن ميزة المبادر الأول هذه تمثل عائقًا كبيرًا أمام دخول المنافسين. وتتيح هذه الموافقة لشركة CRISPR Therapeutics وشريكتها Vertex Pharmaceuticals الحصول على حصة السوق الأولية في مجموعة المرضى الذين لديهم احتياجات طبية عالية غير ملباة. تم تحديد قائمة الأسعار الأولية لـ Casgevy بـ 2.2 مليون دولار لكل مريض في الولايات المتحدة

• موافقة ادارة الاغذية والعقاقير: 8 ديسمبر 2023 لمرض فقر الدم المنجلي (SCD).
• موافقة المفوضية الأوروبية: فبراير 2024، لمرض فقر الدم المنجلي والثلاسيميا بيتا المعتمدة على نقل الدم (TDT).
• نوع العلاج: العلاج بالخلايا المحررة جينيًا خارج الجسم الحي (خارج الجسم).

سيولة قوية بأكثر من 1.5 مليار دولار نقدًا وما يعادله (أواخر عام 2025).

توفر الميزانية العمومية القوية المسار اللازم لتمويل برامج البحث والتطوير الطموحة، والتنقل في البيئات التنظيمية المعقدة، وتوسيع نطاق التصنيع. اعتبارًا من أواخر عام 2025، تحتفظ الشركة بمركز سيولة قوي مع إجمالي النقد والنقد المعادل والأوراق المالية القابلة للتداول 1.5 مليار دولار. يعد هذا الاحتياطي النقدي المثير للإعجاب بمثابة قوة حاسمة، حيث يحمي الشركة من التقلبات المباشرة في سوق رأس المال ويسمح باستثمارات استراتيجية.

إليك الحساب السريع: مع وجود كومة نقدية كبيرة وبدء تدفق الإيرادات من مبيعات Casgevy، تحصل الشركة على تمويل جيد لتوسيع خط أنابيبها، بما في ذلك برامج العلاج بالخلايا الخيفية (الجاهزة للاستخدام) مثل CTX110 للسرطان. وهذا الاستقرار المالي يقلل من الحاجة إلى تمويل مخفف للأسهم على المدى القريب.

شراكة استراتيجية عميقة مع شركة Vertex Pharmaceuticals لصالح شركة Casgevy.

يعد التعاون مع شركة Vertex Pharmaceuticals بمثابة قوة هائلة، خاصة فيما يتعلق بالتسويق. تتمتع Vertex، الشركة الرائدة عالميًا في مجال المستحضرات الصيدلانية المتخصصة، بخبرة عميقة في التصنيع والشؤون التنظيمية والتنفيذ التجاري، لا سيما في الأمراض النادرة. تسمح هذه الشراكة لشركة CRISPR Therapeutics بمشاركة التكاليف والمخاطر الكبيرة المرتبطة بجلب علاج جديد إلى السوق مع الاستفادة من البنية التحتية الراسخة لشركة Vertex.

وتنص شروط التعاون على أن تقود شركة Vertex عملية تطوير Casgevy وتسويقها تجاريًا على مستوى العالم، مع حصول CRISPR Therapeutics على جائزة حصة 40% من أرباح وخسائر البرنامج. يضمن هذا الهيكل تدفق إيرادات كبير وغير مخفف لشركة CRISPR Therapeutics دون تحمل العبء الكامل لبناء بصمة تجارية عالمية من الصفر. إنهم يحصلون على جزء كبير من الاتجاه الصعودي دون الصداع التشغيلي الكامل.

محفظة واسعة من الملكية الفكرية (IP) تغطي تقنية كريسبر التأسيسية.

تمتلك شركة CRISPR Therapeutics محفظة أساسية قوية للملكية الفكرية تعمل بمثابة خندق تنافسي قوي. حصلت الشركة على تراخيص رئيسية وتمتلك براءات اختراع تغطي تقنية تحرير الجينات الأساسية CRISPR/Cas9، والتي تعد ضرورية لجميع تطبيقات تحرير الجينات الموجودة في الجسم الحي تقريبًا (في الجسم) وخارج الجسم الحي. قوة IP هذه ليست ثابتة؛ تواصل الشركة الدفاع عن ملكية براءات الاختراع الخاصة بها وتوسيعها عالميًا.

تمنح تغطية IP الواسعة هذه الشركة النفوذ والحماية عبر خط أنابيبها بالكامل، بدءًا من Casgevy وحتى برامج الأورام والطب التجديدي. وهذا يعني أن معظم المنافسين الذين يدخلون مجال كريسبر يجب عليهم التنقل في التكنولوجيا الخاصة بهم أو ترخيصها، مما يعزز مكانة كريسبر ثيرابيوتيكس في السوق على المدى الطويل. الملكية الفكرية هي حجر الأساس لتقييمهم المستقبلي.

• الملكية الفكرية التأسيسية: يغطي المنهجية الأساسية لاستخدام إنزيم Cas9 لتحرير الجينات بدقة.
• خندق تنافسي: يوفر نفوذًا قانونيًا وماليًا كبيرًا ضد المخالفين المحتملين.
• حماية خطوط الأنابيب: يمتد إلى جميع المرشحين العلاجيين الحاليين والمستقبليين (على سبيل المثال، CTX110، CTX120، CTX130).

الشؤون المالية: تتبع تسجيل مرضى Casgevy وتقسيم الإيرادات ربع السنوية مع Vertex بحلول نهاية الربع الأخير من عام 2025.

CRISPR Therapeutics AG (CRSP) - تحليل SWOT: نقاط الضعف

أنت تنظر إلى شركة CRISPR Therapeutics AG (CRSP) باعتبارها شركة رائدة، وهذا أمر عادل، لكن الواقع التجاري للعلاج الجيني الأول من نوعه في السوق معقد. تنبع نقاط الضعف المباشرة للشركة من الطبيعة البطيئة وعالية التكلفة لتسليم منتجها الرئيسي وحرق رأس المال الكبير المطلوب لتزويد خط أنابيبها العميق بالوقود.

الاعتماد الكبير على الطرح التجاري الأولي البطيء لـ Casgevy واستيعابه.

يعد أول منتج معتمد للشركة، Casgevy (exagamglogene autotemcel)، علاجًا ثوريًا، لكن استيعابه التجاري كان متواضعًا وبطيئًا، مما أدى إلى إعاقة الإيرادات على المدى القريب. هذا ليس إطلاق دواء نموذجي. فهو يتطلب بناء شبكة متخصصة للغاية من مراكز العلاج المعتمدة (ATCs) وإدارة رحلة المريض المعقدة.

تتوقع شركة Vertex Pharmaceuticals، الشريك التجاري، أن يكون هناك خط رؤية واضح 100 مليون دولار في إجمالي إيرادات Casgevy لعام 2025 بأكمله، وهو ما يمثل خطوة كبيرة مقارنة بـ 10 ملايين دولار تم تسجيله في عام 2024.

ومع ذلك، لا يزال حجم المرضى منخفضًا بالنسبة للعلاج مع عدد سكان مؤهل يقدر بحوالي 60,000 عبر الأسواق المعتمدة. اعتبارًا من 30 سبتمبر 2025، تسلط المقاييس الرئيسية الضوء على هذا البناء البطيء:

• المرضى الذين لديهم مجموعة الخلايا الأولى: تقريبًا 165
• المرضى الذين تلقوا الحقن: 39
• مراكز العلاج المعتمدة المفعلة (ATCs): أكثر من 75 على مستوى العالم

إن الفارق الزمني بين بدء المريض للعملية (جمع الخلايا) والاعتراف النهائي بالإيرادات (التسريب) يعني أن تحقيق التدفق النقدي يستغرق وقتًا طويلاً بطبيعته. إنه منحدر بطيء، وليس تسلقًا عموديًا.

نفقات تشغيل كبيرة للبحث والتطوير، مع خسارة صافية متوقعة تتجاوز 500 مليون دولار للسنة المالية 2025.

تمر شركة CRISPR Therapeutics بمرحلة عالية من الحرق، مما يعطي الأولوية لتطوير خطوط الأنابيب على الربحية المباشرة. إن تكلفة إجراء تجارب سريرية متعددة في وقت واحد عبر مؤشرات الأورام والمناعة الذاتية والقلب والأوعية الدموية كبيرة وتؤدي إلى خسارة صافية كبيرة.

استنادًا إلى الإجماع على تقدير خسارة ربحية السهم (EPS) لعام 2025 بأكمله ($5.16) وحوالي 91.3 مليون المتوسط المرجح المخفف للأسهم العادية القائمة اعتبارًا من 30 سبتمبر 2025، فإن صافي الخسارة المتوقعة للسنة تقريبًا 471 مليون دولار (91.3 مليون سهم 5.16 دولار للسهم). هذا الرقم قريب من 500 مليون دولار علامة وتعكس الاستثمار المستمر. إن نفقات الشركة على البحث والتطوير للأشهر الاثني عشر المنتهية في 30 سبتمبر 2025 كانت بالفعل 380 مليون دولار.

عملية تصنيع ذاتية معقدة وعالية التكلفة (خاصة بالمريض).

Casgevy هو علاج ذاتي للخلايا المحررة جينيًا خارج الجسم الحي، مما يعني أنه يستخدم خلايا المريض نفسه. ويشكل هذا النهج الشخصي عقبة لوجستية ومالية كبرى. هذه العملية بطبيعتها كثيفة العمالة وتستغرق وقتًا طويلاً، وتتضمن جمع الخلايا الجذعية، وتحرير الجينات خارج الجسم الحي، ثم إعادة ضخها.

يترجم التعقيد مباشرة إلى تكلفة العلاج، والتي تعد واحدة من أعلى التكاليف في العالم، مع تكلفة الاستحواذ بالجملة (WAC). أكثر من 1 مليون دولار لكل مريض. وهذا السعر المرتفع، رغم تبريره بإمكانية التوصل إلى علاج وظيفي لمرة واحدة، يخلق احتكاكات كبيرة مع الدافعين ويحد من سرعة استيعاب المرضى، وخاصة في الأسواق التي لا يوجد بها مسارات سداد ثابتة.

بنية تحتية تجارية محدودة خارج شراكة Vertex.

بالنسبة لمنتجها الرائد Casgevy، تنازلت CRISPR Therapeutics عن الريادة التجارية لشريكتها Vertex Pharmaceuticals. تتولى شركة Vertex مسؤولية التطوير والتصنيع والتسويق عالميًا، حيث تحصل شركة CRISPR Therapeutics على حصة 40% من الأرباح/الخسائر.

ويعني هذا الاعتماد أن شركة CRISPR Therapeutics تفتقر إلى قوة مبيعات تجارية مستقلة وشبكة توزيع لأول علاج معتمد لها. في حين أن الشركة تقوم بشكل استراتيجي ببناء البنية التحتية الخاصة بها لخط أنابيب العلاج بالخلايا الخيفية (الجاهزة للاستخدام) المملوكة بالكامل، مثل منشأة التصنيع الأمريكية لـ CTX112، فإن هذه الإمكانية منفصلة حاليًا عن تدفق إيرادات Casgevy. بدأت الشركة في التسويق التجاري المشترك لمنتج siRNA الجديد، SRSD107، مع شركة Sirius Therapeutics في الولايات المتحدة، ولكن هذا جهد ناشئ. يعتمد النجاح التجاري الفوري لـ Casgevy إلى حد كبير على تنفيذ Vertex وتحديد أولوياته.

CRISPR Therapeutics AG (CRSP) - تحليل SWOT: الفرص

تكمن أكبر الفرص لشركة CRISPR Therapeutics AG في الاستفادة من ميزة المحرك الأول مع Casgevy وترجمة منصة تحرير الجينات الخاصة بها إلى خط أنابيب بمليارات الدولارات عبر أمراض القلب والأوعية الدموية وأمراض المناعة الذاتية. الميزانية العمومية القوية للشركة، مع ما يقرب من 1,944.1 مليون دولار نقدًا وأوراق مالية قابلة للتسويق اعتبارًا من 30 سبتمبر 2025، مما يوفر مسارًا طويلًا لمتابعة ناقلات النمو هذه بقوة.

قم بتوسيع تسمية Casgevy لتشمل المزيد من المؤشرات والأسواق العالمية.

إن الإطلاق الناجح لـ Casgevy (exagamglogene autotemcel)، وهو أول علاج جيني معتمد في العالم يعتمد على تقنية CRISPR، يرسي بصمة تجارية وتنظيمية مهمة يمكن توسيعها. وبحلول منتصف عام 2025، حصل العلاج على موافقة تنظيمية في تسع دول على الأقل، بما في ذلك الولايات المتحدة والمملكة المتحدة والاتحاد الأوروبي، مع تفعيل أكثر من 75 مركز علاج معتمد (ATCs) على مستوى العالم.

الفرصة المباشرة هي خدمة المرضى الحاليين بشكل أعمق. تتوقع Vertex Pharmaceuticals، شريك التسويق المشترك، رؤية واضحة لأكثر من 100 مليون دولار من إجمالي إيرادات Casgevy للسنة المالية 2025. هذه مجرد البداية، حيث يقدر أن سوق المرضى المستهدفين لمرض فقر الدم المنجلي (SCD) والثلاسيميا بيتا المعتمد على نقل الدم (TDT) في الولايات المتحدة وأوروبا وحدهما يبلغ ما لا يقل عن 35000 مريض.

يشمل توسع المرحلة التالية استخدام الأطفال، مع الاكتمال بالفعل في دراستين عالميتين من المرحلة 3 لـ exa-cel لدى الأطفال المصابين بـ SCD و TDT، ومن المتوقع صدور البيانات الأولية في ديسمبر 2025. ومن شأن النجاح هنا أن يوسع بشكل كبير قاعدة المرضى المؤهلين وقيمة العلاج مدى الحياة.

تطوير برامج CAR-T الخيفي (الجاهزة للاستخدام) (على سبيل المثال، CTX110) في تجارب المرحلة الثالثة.

يوفر خط أنابيب الخلايا التائية (CAR-T) لمستقبل المستضد الخيميري الخيفي، والذي يستخدم خلايا مانحة صحية لإنشاء علاج "جاهز للاستخدام"، ميزة تجارية هائلة مقارنة بعلاجات CAR-T الذاتية (خلايا المريض الخاصة). يتقدم البرنامج الرئيسي، CTX112 (الذي يستهدف CD19)، في التجارب السريرية لعلم الأورام وأمراض المناعة الذاتية، بعد أن حصل على تصنيف العلاج المتقدم للطب التجديدي (RMAT) من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية.

تعد البيانات الإيجابية من تجارب المرحلة 1/2 الجارية لـ CTX112 في الأورام الخبيثة في الخلايا البائية وتوسعها في أمراض المناعة الذاتية مثل الذئبة الحمامية الجهازية، والتصلب الجهازي، والتهاب العضلات الالتهابي، من المحفزات الرئيسية. وتقوم الشركة أيضًا بتطوير CTX131 (الذي يستهدف CD70) للأورام الصلبة والأورام الدموية الخبيثة. إن نقل هذه البرامج من المرحلة 1/2 إلى المرحلة 3 من شأنه أن يزيل المخاطر عن خط الأنابيب ويضع CRISPR Therapeutics AG للاستحواذ على حصة كبيرة من سوق CAR-T الذي تبلغ قيمته عدة مليارات من الدولارات مع منتج أكثر قابلية للتطوير. إن منشأة التصنيع الأمريكية المملوكة بالكامل للشركة في فرامنغهام، ماساتشوستس، موجودة بالفعل لدعم إنتاج هذه العلاجات الخيفية.

التقدم في برامج تحرير الجينات في الجسم الحي (داخل الجسم) لأمراض الكبد والقلب.

يعد خط الأنابيب في الجسم الحي (داخل الجسم) هو الفرصة الأكثر إثارة على المدى الطويل، حيث ينقل تحرير الجينات من الأمراض النادرة إلى الأمراض الشائعة مثل أمراض القلب والأوعية الدموية. تُظهر منصة توصيل الجسيمات الدهنية النانوية (LNP) المملوكة للشركة، والتي تستهدف الكبد، نتائج مبهرة في تجارب المرحلة المبكرة.

أظهر البرنامج الرئيسي، CTX310 (الذي يستهدف ANGPTL3 لأمراض القلب والأوعية الدموية)، بيانات سريرية قوية للمرحلة الأولى في نوفمبر 2025، حيث أظهر انخفاضًا في الذروة يصل إلى 82% في الدهون الثلاثية وما يصل إلى 81% في كوليسترول LDL لدى المرضى. وتؤكد هذه البيانات، المنشورة في مجلة نيو إنغلاند الطبية، قدرة المنصة على تحقيق تحرير جيني عميق ودائم في الكبد بجرعة واحدة.

هناك برنامج رئيسي آخر، وهو CTX320 (الذي يستهدف LPA لارتفاع Lp(a))، وهو أيضًا قيد التجربة السريرية، ومن المتوقع تحديث البيانات الرئيسية في الربع الثاني من عام 2025. والنجاح في هذه البرامج من شأنه أن يفتح سوقًا ضخمة، ومن المحتمل أن يعالج مستويات Lp(a) المرتفعة السائدة لدى ما يصل إلى 20٪ من سكان العالم.

إمكانية الحصول على تقنيات التحرير من الجيل التالي أو ترخيصها بشكل واضح.

أظهرت شركة CRISPR Therapeutics AG شهيتها للصفقات الإستراتيجية لتعزيز مجموعتها التكنولوجية وخطوط الأنابيب بشكل واضح. تعمل الشركة بنشاط على تطوير منصة التحرير SynTase™ الخاصة بها، وهي تقنية من الجيل التالي مصممة لتصحيح الجينات بشكل دقيق وفعال وقابل للتطوير.

يتم استكمال هذا الابتكار الداخلي بشراكات خارجية، مثل التعاون الاستراتيجي مع Sirius Therapeutics، الذي تم الإعلان عنه في عام 2025، للمشاركة في تطوير SRSD107، وهو علاج صغير للحمض النووي الريبوزي (siRNA) لاضطرابات الانصمام الخثاري. تضمنت هذه الصفقة دفعة مقدمة قدرها 25 مليون دولار أمريكي واستثمارًا في الأسهم بقيمة 70 مليون دولار أمريكي، مما أدى إلى تنويع امتياز الشركة في مجال القلب والأوعية الدموية بشكل استراتيجي بما يتجاوز تحرير الجينات.

إن الوضع النقدي القوي للشركة، والذي بلغ 1,944.1 مليون دولار أمريكي اعتبارًا من الربع الثالث من عام 2025، يمنحها القوة اللازمة لتنفيذ المزيد من فرص الترخيص أو الاستحواذ التي يمكن أن تضمن الحقوق الحصرية لأنظمة التسليم الجديدة أو التحرير الأساسي أو تقنيات التحرير الأولية، مما يضمن ريادتها التكنولوجية على المدى الطويل.

• منصة التحرير المتقدمة SyNTase™.
• بدء تجربة سريرية لـ CTX460 (AATD) بحلول منتصف عام 2026.
• متابعة المزيد من عمليات الاندماج والاستحواذ الإستراتيجية أو صفقات الترخيص.

CRISPR Therapeutics AG (CRSP) - تحليل SWOT: التهديدات

الإجراء هنا بسيط: شاهد أرقام تسجيل مرضى Casgevy ومعدل الحرق النقدي. إذا استغرق الإعداد أكثر من 14 يومًا، فسيتباطأ اعتماد السوق. الشؤون المالية: تتبع الإنفاق ربع السنوي على البحث والتطوير مقابل المركز النقدي البالغ 1.9 مليار دولار لتخطيط المدرج.

منافسة شديدة من طرائق تحرير الجينات المتنافسة (مثل التحرير الأساسي والتحرير الأولي)

تواجه تقنية Cas9 الأساسية، على الرغم من كونها ثورية، تهديدًا خطيرًا من الجيل التالي من برامج تحرير الجينات التي تعد بدقة وأمان أفضل. سوف يكتسب التحرير الأساسي، الذي ابتكرته شركات مثل Beam Therapeutics، والتحرير الأولي، بقيادة Prime Medicine، زخماً سريرياً كبيراً في عام 2025. والميزة الرئيسية التي يروج لها هؤلاء المنافسون هي أنهم قادرون على تصحيح الطفرات أحادية القاعدة دون إنشاء كسر مزدوج للحمض النووي (DSB)، وهو الخطر الكامن في Cas9. يعد DSB حدثًا رئيسيًا لإصلاح الحمض النووي والذي يمكن أن يؤدي إلى عمليات حذف أو إعادة ترتيب غير مرغوب فيها.

في عام 2025، شهدنا التحرير الأولي يحقق إنجازًا كبيرًا: تم الإعلان عن النتائج السريرية الأولى لدواء محرر أوليًا لمريض بالغ مصاب بمرض الورم الحبيبي المزمن (CGD). يعد هذا بالتأكيد إثباتًا للمفهوم لطريقة تحرير أكثر تنوعًا والبحث والاستبدال. لقد انتهى التحرير الأساسي أيضًا 17 تجربة سريرية سابقة، وبناء الثقة في منصتها. هؤلاء المنافسون ليسوا مجرد نظريين؛ إنهم يتحركون بسرعة في المجال السريري، ومن المحتمل أن يقدموا بديلاً أكثر أمانًا لعدد كبير من الأمراض الوراثية التي لا تستطيع طريقة كاسجيفي معالجتها.

مخاطر التقاضي المستمرة والمكلفة بشأن براءات الاختراع بشأن تقنية كريسبر IP الأساسية

تظل الملكية الفكرية الأساسية لـ CRISPR/Cas9 بمثابة فوضى قانونية معقدة ومكلفة ومستمرة. إن مجموعة الترخيص الخاصة بك، مجموعة CVC (جامعة كاليفورنيا، وجامعة فيينا، وإيمانويل شاربنتييه)، تخوض معركة طويلة مع معهد برود حول من اخترع استخدام Cas9 في الخلايا حقيقية النواة (الخلايا البشرية والحيوانية والنباتية). في مايو 2025، ألغت محكمة الاستئناف الأمريكية للدائرة الفيدرالية قرارًا مسبقًا وأعادت القضية إلى مجلس محاكمة براءات الاختراع والاستئناف (PTAB).

وهذا يعني أن حالة عدم اليقين ستستمر لسنوات، مما يجبرك على تحمل مخاطر الحاجة إلى ترخيص من Broad Institute في المستقبل. بالإضافة إلى ذلك، في نوفمبر 2025، قدمت شركة ToolGen Inc. شكوى جديدة بشأن انتهاك براءة اختراع تستهدف على وجه التحديد عملية تصنيع Casgevy في المحكمة الجزئية الأمريكية لمقاطعة ماساتشوستس. تهدد هذه الدعوى الجديدة منتجك الرئيسي بشكل مباشر وتضيف طبقة أخرى من النفقات القانونية والمخاطر إلى عملية التسويق.

رد التنظيم والدافع على سعر Casgevy البالغ 2.2 مليون دولار أمريكي

سعر الملصق 2.2 مليون دولار في الولايات المتحدة بالنسبة لـ Casgevy يشكل عائقًا كبيرًا أمام اعتماده في السوق، على الرغم من الإمكانات العلاجية لهذا العلاج. بينما قام شريكك، شركة Vertex Pharmaceuticals، بتأمين اتفاقيات السداد في أكثر من عام 10 دول، فإن عملية المعالجة المعقدة والمتعددة الخطوات والتكلفة العالية تؤدي إلى إبطاء المنحدر التجاري. تتوقع Vertex أن تتجاوز إيرادات Casgevy 100 مليون دولار في عام 2025، وهي بداية قوية، لكنها عملية بناء بطيئة لعقار رائج.

فيما يلي الحسابات السريعة حول زخم الإطلاق حتى الربع الثالث من عام 2025. إن الفجوة بين إحالة المريض وجمع الخلايا والتسريب هي عنق الزجاجة:

• المرضى الذين تم تحويلهم إلى ATCs: تقريبًا 300
• المرضى الذين يعانون من مجموعة الخلايا: تقريبًا 165
• المرضى الذين تم حقنهم (المعالجين): 39

إن رحلة المريض طويلة، وسيستمر الدافعون في الضغط من أجل نماذج الدفع القائمة على النتائج لإدارة التكلفة الأولية. يؤثر بطء إنتاجية المريض بشكل مباشر على التعرف على الإيرادات ويشكل ضغطًا على نفقات التعاون لديك، والتي ارتفعت إلى 57.1 مليون دولار في الربع الثالث من عام 2025.

مخاوف تتعلق بالسلامة على المدى الطويل فيما يتعلق بالتعديلات غير المستهدفة أو مخاطر الأورام الخبيثة

تظل السلامة طويلة المدى لتحرير الجينات المعتمد على Cas9 سؤالاً مفتوحًا، وهو ما يمثل مصدر قلق كبير للمنظمين والمرضى. تتضمن الآلية الأساسية لـ Cas9 إنشاء فاصل مزدوج في الحمض النووي، وعلى الرغم من أنها مستهدفة بشكل كبير، إلا أن هذه العملية تحمل خطر التعديلات غير المقصودة في مواقع جينومية أخرى، والمعروفة باسم التأثيرات خارج الهدف.

أبرزت الأبحاث المنشورة في أواخر عام 2024 من جامعة زيورخ أن عملية إصلاح الحمض النووي بعد قطع Cas9 يمكن أن تؤدي في حد ذاتها إلى عيوب وراثية جديدة لا رجعة فيها وإعادة ترتيب الكروموسومات. وفي أسوأ السيناريوهات، يمكن أن تساهم مثل هذه التغييرات الجينومية غير المقصودة في الإصابة بالسرطان أو غيرها من الآثار الجانبية الخطيرة طويلة المدى. نظرًا لأن Casgevy هو علاج دائم لمرة واحدة، فإن بيانات المراقبة طويلة المدى أمر بالغ الأهمية. إن أي إشارة سلامة جديدة في السنوات المقبلة يمكن أن تؤدي إلى مراجعة تنظيمية أو تحد بشدة من عدد المرضى الذين يمكن التعامل معهم، وخاصة بالنسبة للمؤشرات غير المهددة للحياة في المستقبل.