شركة Precision BioSciences, Inc. (DTIL): تحليل SWOT [تم التحديث في نوفمبر 2025]

أنت تحاول معرفة ما إذا كانت شركة Precision BioSciences, Inc. (DTIL) منافسًا حقيقيًا لتحرير الجينات أم أنها مجرد مقامرة أخرى في مجال التكنولوجيا الحيوية. القصة الأساسية بسيطة: منصة ARCUS الفريدة الخاصة بهم هي ميزة تقنية قوية تقود الأصول السريرية الواعدة مثل PBGENE-HBV وPBGENE-DMD، لكن الشركة تسابق عقارب الساعة بكل وضوح ضد مدرجها النقدي. بينما قاموا بتأمين نقطة حرجة للتو 75 مليون دولار زيادة رأس المال في نوفمبر 2025، صافي خسارة الربع الثالث من عام 2025 البالغة 21.8 مليون دولار يُظهر متطلبات رأس المال المكثفة، مما يعني أن نجاح ملف IND القادم لـ PBGENE-DMD والبيانات السريرية التالية لـ PBGENE-HBV ليست مجرد معالم بارزة - بل هي نقاط بقاء.

شركة Precision BioSciences, Inc. (DTIL) – تحليل SWOT: نقاط القوة

منصة ARCUS الخاصة أصغر وأبسط من المنافسين.

إن القوة الأساسية لشركة Precision BioSciences هي بالتأكيد منصة تحرير الجينوم الخاصة بها ARCUS. على عكس بعض أدوات تحرير الجينات الأخرى التي ترونها هناك، فإن ARCUS مشتق من إنزيم طبيعي، وهو نوكلياز داخلي موجه، مما يجعله أصغر حجمًا وأبسط في البنية. هذه ليست مجرد تفاصيل فنية؛ إنها ميزة هائلة للتسليم.

ويعني الحجم الأصغر أن الحمولة العلاجية - محرر الجينات الفعلي - يمكن تعبئتها بسهولة أكبر في ناقل فيروس غدي مرتبط (AAV)، وهو وسيلة التوصيل المستخدمة لتوصيل المحرر إلى خلايا المريض. يعد هذا التسليم باستخدام ناقل واحد أمرًا بالغ الأهمية لتحرير الجينات في الجسم الحي (داخل الجسم)، وتبسيط التصنيع وربما تحسين السلامة والفعالية. إنه حل نظيف وأنيق لمشكلة معقدة.

أظهر PBGENE-HBV بيانات واعدة تتعلق بالسلامة والفعالية في المرحلة الأولى.

تعد البيانات السريرية المبكرة لـ PBGENE-HBV، وهو برنامجهم الرئيسي لعلاج التهاب الكبد المزمن B (HBV)، بمثابة قوة واضحة. لقد أثبتت المرحلة الأولى من تجربة ELIMINATE-B إثباتًا للنشاط، وهو ما يعد معلمًا رئيسيًا. الهدف هنا هو العلاج الكامل، وليس فقط قمع الفيروس، من خلال استهداف قوالب الحمض النووي الفيروسي (cccDNA والحمض النووي المتكامل).

وفي أحدث البيانات من التجربة، أظهر العلاج نشاطًا مضادًا للفيروسات في جميع مجموعات الجرعات الثلاثة. على وجه التحديد، حققت المجموعة ذات الجرعة الأقل (0.2 ملغم/كغم) انخفاضًا كبيرًا في المستضد السطحي لالتهاب الكبد B (HBsAg) يتراوح بين 47% إلى 69% في المرضى الثلاثة الذين تم علاجهم. والأفضل من ذلك، أن أحد المرضى أظهر انخفاضًا دائمًا في HBsAg بنسبة تقريبية 50% بعد سبعة أشهر من الجرعة الأولية، مما يشير إلى تأثير دائم. وتقترب أعلى جرعة (0.8 ملغم/كغم) الآن من المعيار المطلوب للنظر في إيقاف الأدوية القياسية المضادة للفيروسات، وهو المقياس الحقيقي للعلاج المحتمل.

• تخفيضات HBsAg تصل إلى 69% في أقل جرعة الفوج.
• تخفيض دائم لـ HBsAg لـ ~50% سبعة أشهر بعد الجرعة في مريض واحد.
• وكان العلاج جيد التحمل عموما في جميع الأفواج.

حصل PBGENE-DMD على تصنيف إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لأمراض الأطفال النادرة.

منحت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية PBGENE-DMD، وهو علاج لضمور العضلات الدوشيني (DMD)، تصنيف أمراض الأطفال النادرة في يونيو 2025. ويُعد هذا التصنيف رصيدًا استراتيجيًا قويًا. DMD هو مرض مدمر يهدد الحياة ويؤثر على ما يقرب من 15,000 أشخاصًا في الولايات المتحدة وحدها، ونهج شركة Precision - المصمم لاستئصال الإكسونات 45-55 من جين الدستروفين - لديه القدرة على الاستفادة مما يصل إلى 60% من المرضى.

ما يفتحه هذا التصنيف حقًا هو إمكانية الحصول على قسيمة مراجعة الأولوية (PRV) بناءً على موافقة إدارة الغذاء والدواء. يسمح PRV لحامله بالحصول على مراجعة سريعة لمدة ستة أشهر لأي مرشح لاحق للأدوية، أو يمكن بيعه مقابل رأس مال غير مخفف. تاريخيًا، تم بيع هذه القسائم بأكثر من ذلك بكثير 100 مليون دولار، وجلب في بعض الأحيان أعلى من 200 مليون دولارمما يمنح الشركة أصولًا قيمة وقابلة للتداول لتمويل الأبحاث المستقبلية.

تعمل زيادة رأس المال الأخيرة البالغة 75 مليون دولار على تمديد المدرج النقدي حتى عام 2027.

في عالم التكنولوجيا الحيوية كثيف رأس المال، يعتبر النقد هو الملك. الطرح المكتتب للأسهم العادية والضمانات في نوفمبر 2025، والذي من المتوقع أن يحقق ما يقرب من 75 مليون دولار في إجمالي العائدات، هو قوة حاسمة. يؤدي هذا الضخ الكبير لرأس المال، إلى جانب برنامج كفاءة التشغيل المتزامن، إلى تحسين الاستقرار المالي للشركة بشكل كبير.

اعتبارًا من 30 سبتمبر 2025، كان لدى شركة Precision BioSciences ما يقرب من 71.2 مليون دولار في النقد وما في حكمه والنقد المقيد. العاصمة الجديدة، بالإضافة إلى برنامج كفاءة التشغيل المصمم لتقليل نفقات التشغيل السنوية بحوالي 25 مليون دولار مقارنة بمستوى 2025، من المتوقع أن تقوم بتمديد مدرجها النقدي إلى النصف الثاني من عام 2027. هذه نافذة لمدة عامين من الوضوح التشغيلي، وهو أمر ذهبي بالنسبة لشركة في المرحلة السريرية.

فيما يلي الحساب السريع للوضع النقدي على المدى القريب بناءً على بيانات الربع الثالث من عام 2025:

شركة Precision BioSciences, Inc. (DTIL) – تحليل SWOT: نقاط الضعف

حرق نقدي مرتفع مع خسارة صافية للربع الثالث من عام 2025 بقيمة 21.8 مليون دولار

أنت بحاجة إلى إلقاء نظرة فاحصة على حرق الأموال، وهو مصدر قلق كبير لشركة التكنولوجيا الحيوية في المرحلة السريرية مثل شركة Precision BioSciences. بالنسبة للربع الثالث المنتهي في 30 سبتمبر 2025، أعلنت الشركة عن خسارة صافية كبيرة قدرها 21.8 مليون دولار. ويمثل هذا تدفقًا نقديًا كبيرًا، خاصة عند مقارنته بصافي خسارة قدرها 16.4 مليون دولار في نفس الربع من العام السابق، مما يدل على أن معدل الحرق يتسارع. إليك الحساب السريع: بلغت نفقات البحث والتطوير (R&D) وحدها 13.4 مليون دولار في الربع الثالث من عام 2025، مدفوعة ببرامج مثل PBGENE-DMD. تعتبر هذه التكلفة التشغيلية المرتفعة ضرورية لتطوير خطوط الأنابيب، ولكنها تستنزف الاحتياطيات النقدية بسرعة.

اعتبارًا من 30 سبتمبر 2025، بلغ النقد وما يعادله والنقد المقيد لشركة Precision BioSciences حوالي 71.2 مليون دولار أمريكي. في حين تتوقع الإدارة أن يمتد هذا المدرج النقدي إلى النصف الثاني من عام 2027، يعتمد هذا التوقع على استمرار كفاءات التشغيل والمدفوعات الهامة المحتملة من الشركاء الآخرين، مثل مبلغ 8 ملايين دولار من شركة Imugene، والذي تم استلامه في الربع الرابع من عام 2025. ومع ذلك، فإن نموذج الأعمال الأساسي يمثل حاليًا بالوعة لرأس المال، ويتطلب إدارة حذرة أو تدفقًا كبيرًا لرأس المال غير المخفف قريبًا.

الحد الأدنى من الإيرادات، حيث تم الإبلاغ عن أقل من 0.1 مليون دولار في الربع الثالث من عام 2025

إن جانب الإيرادات من دفتر الأستاذ هو الحد الأدنى بالتأكيد، وهو النصف الآخر من مشكلة حرق النقدية. في الربع الثالث من عام 2025، أعلنت شركة Precision BioSciences عن إيرادات إجمالية بلغت 13000 دولار فقط (أو 0.013 مليون دولار). يعد هذا الرقم منخفضًا بشكل كبير بالنسبة لشركة التكنولوجيا الحيوية المتداولة علنًا، خاصة عندما قدّر المحللون إيرادات تبلغ حوالي 5.40 مليون دولار لهذا الربع. هذا التقدير غاب عن ما يقرب من 99.9٪.

يسلط هذا الحد الأدنى من الإيرادات، والذي يقل عن 0.1 مليون دولار، الضوء على اعتماد الشركة على اتفاقيات التعاون والمنح، بدلاً من مبيعات المنتجات، لتمويل عملياتها. ويعود الانخفاض في الإيرادات إلى حد كبير إلى انخفاض الجهود القابلة للفوترة بموجب اتفاقية نوفارتيس، حيث تقترب الشركة من الانتهاء من خطة عملها ما قبل السريرية. يخلق هذا الهيكل تقلبات في الإيرادات، حيث ترتبط أرقام السطر العلوي بتوقيت معالم التعاون، وليس بالمبيعات التجارية التي يمكن التنبؤ بها. إنه نموذج إيرادات العيد أو المجاعة.

يُظهر السهم تقلبات عالية جدًا، مما يؤكد المخاطر العالية profile

بالنسبة للمستثمرين، فإن سلوك السهم بحد ذاته يمثل نقطة ضعف كبيرة، مما يشير إلى مخاطرة عالية جدًا profile. بلغ متوسط التقلب اليومي للأسبوع المنتهي في 20 نوفمبر 2025 ما يقرب من 10٪ (9.97٪)، وهو تأرجح كبير لأي سهم. هذا النوع من الحركة يعني أن استثمارك يمكن أن يغير قيمته بمقدار كبير في يوم واحد.

يعد هذا التقلب أمرًا شائعًا بالنسبة للتكنولوجيا الحيوية في المرحلة السريرية، لكنه لا يزال يمثل نقطة ضعف لأنه يردع المستثمرين المؤسسيين الذين يتجنبون المخاطرة. يوضح النطاق السعري للسهم لمدة 52 أسبوعًا، من أدنى مستوى عند 3.61 دولارًا إلى أعلى مستوى عند 8.81 دولارًا، التقلبات الشديدة في الأسعار. سعر السهم البالغ 4.98 دولارًا أمريكيًا اعتبارًا من 20 نوفمبر 2025، يقترب من الحد الأدنى من هذا النطاق، مما يعكس حالة عدم اليقين في السوق والطبيعة عالية المخاطر لقراءات التجارب السريرية وأحداث التمويل.

• التقلبات اليومية: متوسط 9.97% للأسبوع المنتهي في 20 نوفمبر 2025.
• أعلى مستوى خلال 52 أسبوع: 8.81 دولار.
• أدنى مستوى خلال 52 أسبوع: 3.61 دولار.

إنهاء الشراكة السابقة مع شركة Prevail Therapeutics (Eli Lilly)

كان الضعف الاستراتيجي الكبير هو إنهاء اتفاقية التعاون مع شركة Prevail Therapeutics، وهي شركة فرعية مملوكة بالكامل لشركة Eli Lilly and Company. كانت هذه الشراكة، التي بدأت في يناير 2021، بمثابة التحقق الرئيسي من صحة منصة ARCUS لتحرير الجينوم التابعة لشركة Precision BioSciences.

أخطرت شركة Prevail Therapeutics شركة Precision BioSciences بالإنهاء في أبريل 2024، مع تاريخ سريان في 10 يوليو 2024. وتعد هذه الخطوة إشارة سلبية للسوق، حيث اختار الشريك الصيدلاني الرئيسي، Eli Lilly، الانسحاب من صفقة تم تقييمها في البداية بمدفوعات رئيسية محتملة تصل إلى 395 مليون دولار لكل منتج، بالإضافة إلى حقوق الملكية على المبيعات. إن فقدان شريك من هذا العيار، وما يرتبط به من "المبالغ الحيوية" (المدفوعات الهامة المحتملة)، يجبر شركة Precision BioSciences على إعادة استيعاب وتمويل تطوير البرامج الثلاثة التي تم إرجاعها ذاتيًا، بما في ذلك برنامج مرشح لعلاج ضمور العضلات الدوشيني (DMD). وهذا يضيف ضغوطًا مالية فورية ومخاطر تطويرية إلى خط الأنابيب الداخلي.

شركة Precision BioSciences, Inc. (DTIL) – تحليل SWOT: الفرص

تقدم PBGENE-DMD إلى العيادة مع تقديم ملف IND بحلول نهاية عام 2025.

أكبر فرصة على المدى القريب هي دفع برنامج PBGENE-DMD، وهو برنامج الحثل العضلي الدوشيني (DMD)، إلى العيادة. تسير شركة Precision BioSciences على المسار الصحيح لتقديم دواء تحقيقي جديد (IND) أو طلب تجربة سريرية (CTA) بحلول نهاية عام 2025. وهذه نقطة انعطاف حاسمة لأنها تنقل الأصول من العلوم قبل السريرية إلى البيانات البشرية، والتي يمكن أن تعيد تقييم تقييم الشركة بشكل كبير.

PBGENE-DMD هو أسلوب تحرير الجينات الأول من نوعه في الجسم الحي (في الجسم) والذي يستهدف منطقة "النقطة الساخنة" للإكسونات 45-55 في جين الدستروفين. من المحتمل أن يفيد هذا التصحيح ما يصل إلى 60% من جميع مرضى DMD. تعد البيانات قبل السريرية مشجعة للغاية: في نموذج الفأر، أدى العلاج إلى ظهور ما يصل إلى 85% من الخلايا الإيجابية للديستروفين في عضلة الساق، مما أظهر تحسنًا وظيفيًا مستدامًا على مدار تسعة أشهر. وهذا بالتأكيد حافز عالي التأثير لعام 2026.

إمكانية الحصول على قسيمة مراجعة الأولوية (PRV) من موافقة PBGENE-DMD.

نظرًا لأن الحثل العضلي الدوشيني يُصنف على أنه مرض نادر لدى الأطفال، فإن PBGENE-DMD مؤهل للحصول على قسيمة مراجعة الأولوية (PRV) بناءً على موافقة إدارة الغذاء والدواء. تعتبر هذه القسيمة أحد الأصول القيمة القابلة للبيع والتي تمنح الجهة الراعية مراجعة سريعة لمدة ستة أشهر لأي تطبيق لاحق للأدوية، مما يقلل وقت المراجعة القياسي الذي يبلغ 10 أشهر.

إليك الحساب السريع للقيمة المحتملة: شهدت مبيعات PRV في السوق المفتوحة ارتفاعًا مؤخرًا، حيث وصلت الأسعار إلى 150 مليون دولار في عام 2025. وكان أعلى بيع مسجل هو 350 مليون دولار في عام 2015. وحتى التقدير المحافظ لبيع بقيمة 100 مليون دولار من شأنه أن يوفر ضخًا نقديًا كبيرًا وغير مخفف. وما يخفيه هذا التقدير هو برنامج قسيمة الأولوية الوطنية للمفوض الجديد غير القابل للتحويل الذي تم إطلاقه في يونيو 2025، والذي يضيف طبقة من التعقيد إلى المشهد التنظيمي، لكن قسيمة الأولوية الوطنية التقليدية تظل تمثل فرصة مالية ضخمة.

يوضح الجدول أدناه الرافعة المالية لشركة PRV:

قم بتوسيع PBGENE-HBV إلى تجربة المرحلة الثانية بعد بيانات المرحلة الأولى الإيجابية.

تتقدم تجربة المرحلة الأولى ELIMINATE-B لـ PBGENE-HBV، التي تستهدف التهاب الكبد المزمن B (HBV)، بشكل جيد، مما يمهد طريقًا واضحًا لتوسيع المرحلة الثانية. أظهرت البيانات المقدمة في نوفمبر 2025 نشاطًا مضادًا للفيروسات يعتمد على الجرعة لدى جميع المرضى التسعة الذين عولجوا في المجموعات الثلاث الأولى، دون وجود سميات تحد من الجرعة. تم تصميم هذا العلاج للقضاء على الحمض النووي الفيروسي (الحمض النووي الدائري المغلق تساهميًا، أو cccDNA) الذي يسبب العدوى المزمنة، مما يوفر علاجًا محتملاً لمرض يصيب أكثر من 300 مليون شخص على مستوى العالم.

حصل البرنامج بالفعل على تصنيف المسار السريع من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، والذي تم منحه في أبريل 2025. ويساعد هذا الدعم التنظيمي على تسريع عملية التطوير، وهو أمر بالغ الأهمية لفرصة سوقية تقدر قيمتها بـ 2 مليار دولار. نتوقع أن تقوم الشركة بنقل الجرعة المناسبة والجدول الزمني إلى توسيع المرحلة الثانية، على الأرجح في عام 2026، بناءً على قراءات البيانات الإيجابية المستمرة.

تأمين شراكات جديدة عالية القيمة تستفيد من قدرات ARCUS الفريدة.

الأصول الأساسية لشركة Precision BioSciences هي منصة ARCUS لتحرير الجينوم. إنه فريد من نوعه لأنه يمكنه إجراء تعديلات معقدة مثل إدخال الجينات، والتخلص منها (كما هو الحال في فيروس التهاب الكبد B)، والاستئصال على نطاق واسع (كما هو الحال في مرض DMD). إن التقدم الناجح لبرنامجين مملوكين بالكامل، PBGENE-HBV وPBGENE-DMD، يؤكد على تعدد استخدامات المنصة وسلامتها. profile, مما يجعلها جذابة للغاية لصفقات الترخيص الجديدة.

تتمتع الشركة بتاريخ من الشراكات عالية القيمة، بما في ذلك التعاون المسبق مع شركة تابعة لشركة Eli Lilly and Company والتي كان من الممكن أن تدر ما يصل إلى 395 مليون دولار لكل منتج في دفعات هامة، على الرغم من إنهاء هذه الصفقة المحددة في عام 2024. ويظهر هذا الرقم القيمة المحتملة لتقنية ARCUS.

بالإضافة إلى ذلك، أصبح الوضع المالي للشركة أقوى الآن، حيث يبلغ النقد وما يعادله والنقد المقيد حوالي 71.2 مليون دولار أمريكي اعتبارًا من 30 سبتمبر 2025، ومدرج نقدي متوقع في النصف الثاني من عام 2027. هذا المدرج، مدعومًا بعرض أسهم بقيمة 75 مليون دولار أمريكي في نوفمبر 2025، يمنح الإدارة نفوذًا للتفاوض على شروط أفضل لشراكات جديدة عالية القيمة بدلاً من تسوية العروض المنخفضة.

• التحقق من صحة ARCUS باستخدام البيانات السريرية لجذب شركاء من الدرجة الأولى.
• يتعامل الهدف مع مدفوعات بارزة في نطاق 300 مليون دولار +.
• التركيز على الأصول غير الأساسية مثل PBGENE-3243 لأمراض الميتوكوندريا من أجل الترخيص الخارجي.

شركة Precision BioSciences, Inc. (DTIL) – تحليل SWOT: التهديدات

مخاطر التجارب السريرية: البرامج الرائدة PBGENE-HBV وPBGENE-DMD قد تفشل

أنت تستثمر في التكنولوجيا الحيوية في المرحلة السريرية، لذا فإن التهديد الأكبر دائمًا هو الفشل السريري. وفي حين أن البيانات المبكرة للبرامج الرائدة مشجعة، فإن الخطر ثنائي: إذ يمكن لإشارة أمان واحدة في مجموعة جرعة أعلى أو الافتقار إلى الفعالية الدائمة أن تؤدي إلى انهيار المخزون. بالنسبة لـ PBGENE-HBV، أظهرت تجربة المرحلة الأولى ELIMINATE-B نشاطًا واعدًا مضادًا للفيروسات يعتمد على الجرعة وسلامة مواتية. profile عبر الأفواج الثلاثة الأولى، مع عدم الإبلاغ عن أي سميات تحد من الجرعة اعتبارًا من نوفمبر 2025.

ومع ذلك، فإن التجربة لا تزال في مراحلها الأولى، والهدف النهائي - وهو علاج فعال لالتهاب الكبد الوبائي المزمن - يعد هدفًا عاليًا. بالنسبة لـ PBGENE-DMD، يكون الخطر أعلى لأنه في مرحلة ما قبل السريرية. من المتوقع أن يتم تطبيق الدواء الجديد الاستقصائي (IND) بحلول نهاية عام 2025، مع عدم توقع بيانات المرحلة الأولى حتى النصف الثاني من عام 2026. وتعني هذه المهلة الطويلة أن استثمارك معرض لجميع الأمور المجهولة في التجربة الأولى على الإنسان لأكثر من عام. ما يخفيه هذا التقدير هو الطبيعة الثنائية للتكنولوجيا الحيوية: قراءة إيجابية واحدة لبيانات المرحلة الأولى يمكن أن تؤدي إلى ارتفاع السهم، في حين أن إشارة السلامة يمكن أن تؤدي إلى انهياره. يجب أن تكون خطوتك التالية هي مراقبة ملف PBGENE-DMD IND عن كثب وتحديث البيانات السريرية التالية لـ PBGENE-HBV، المتوقع في ديسمبر 2025. ستغير هذه البيانات حساب المخاطر على الفور.

مخاطر التخفيف من طرح الأسهم والضمانات بقيمة 75 مليون دولار في نوفمبر 2025

إن زيادة رأس المال الأخيرة، رغم أنها ضرورية لتمويل العمليات في النصف الثاني من عام 2027، تأتي مع تهديد كبير بتخفيف المساهمين الحاليين. ومن المتوقع أن يحقق الطرح العام المكتتب، والذي تم الإعلان عنه في نوفمبر 2025، ما يقرب من 75 مليون دولار من إجمالي العائدات.

ها هي الرياضيات السريعة حول التخفيف المحتمل. واستنادًا إلى هيكل العرض، تقوم الشركة بإصدار عدد كبير من الأوراق المالية الجديدة، مما سيؤدي على الفور إلى زيادة عدد الأسهم وإنشاء عبء من الأوامر القابلة للتنفيذ.

واستنادًا إلى ما يقرب من 113.8 مليون سهم قائم قبل الطرح، فإن التخفيف الفوري من الأسهم العادية والضمانات الممولة مسبقًا يبلغ حوالي 10.7%. إذا تم ممارسة جميع الضمانات، فإن إجمالي التخفيف المحتمل يمكن أن يصل إلى أكثر من 16٪. يعد هذا بمثابة رياح معاكسة كبيرة لسعر السهم، خاصة وأن سعر العرض البالغ 6.14 دولارًا أمريكيًا لكل وحدة كان أقل من السعر المستهدف للمحلل وهو 32.50 دولارًا أمريكيًا.

منافسة شديدة من كريسبر ومنصات تحرير الجينات الأخرى

تُعد منصة ARCUS التابعة لشركة Precision BioSciences تقنية مختلفة، ولكنها تواجه معركة ضد منصات تحرير الجينات الأكثر رسوخًا والأفضل تمويلًا، وخاصة أنظمة CRISPR-Cas9. من المؤكد أن السوق لا ينتظر ARCUS.

يشكل المنافسون الرئيسيون تهديدًا مباشرًا من خلال تطوير تقنياتهم الخاصة ومرشحي خطوط الأنابيب:

• منافسة فيروس التهاب الكبد B: تمر شركات مثل GSK بتجارب المرحلة الأخيرة (المرحلة 3) باستخدام علاجات مثل bepirovirsen، والتي، على الرغم من أنها ليست محررًا للجينات، يمكنها الحصول على حصة سوقية كبيرة إذا تمت الموافقة عليها قبل أن يكمل PBGENE-HBV تطويره السريري.
• المنافسة على المنصات: حققت شركات CRISPR Therapeutics، وEditas Medicine، وIntellia Therapeutics، من بين شركات أخرى، بالفعل إنجازات سريرية مهمة ولديها رؤوس أموال سوقية أكبر بكثير، مما يمنحها ميزة تمويل هائلة للبحث والتطوير والتجارب السريرية.
• منافسة DMD: يتميز سوق الحثل العضلي الدوشيني بقدرة تنافسية عالية، مع العلاج الجيني المتعدد وأساليب تخطي الإكسون الموجودة بالفعل في العيادة أو بالقرب منها، وكلها تتنافس على نفس مجموعة المرضى.

التأخيرات التنظيمية في تصريح IND/CTA للمرشحين الرئيسيين

في حين نجحت الشركة في الحصول على تصريح IND/CTA لـ PBGENE-HBV في الولايات المتحدة ومناطق أخرى، فإن التهديد التنظيمي يتركز الآن على برنامج PBGENE-DMD. أعلنت الشركة علنًا عن توقعها تقديم IND لـ PBGENE-DMD بحلول نهاية عام 2025.

أي تأخير في هذا التقديم، أو الحجز السريري اللاحق من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) بعد التقديم، سيكون بمثابة انتكاسة كبيرة. يمكن أن يحدث التعليق نتيجة لنتائج دراسة علم السموم، أو مشكلات التصنيع، أو المخاوف بشأن ناقل التوصيل. ونظرًا للجدول الزمني الصارم لبدء المرحلة الأولى في النصف الأول من عام 2026، فلا يوجد مجال كبير للخطأ في الدراسات النهائية لتمكين IND. لن يؤدي التأخير فقط إلى تأخير قراءات بيانات المرحلة الأولى المتوقعة في النصف الثاني من عام 2026، بل سيزيد أيضًا من الضغط على الاحتياطيات النقدية للشركة، مما يفرض حدثًا تمويليًا مخففًا آخر في وقت أقرب من المدرج المتوقع في النصف الثاني من عام 2027.