Dyne Therapeutics, Inc. (DYN): نموذج الأعمال التجارية

في المشهد الديناميكي للتكنولوجيا الحيوية، تبرز Dyne Therapeutics كقوة رائدة، تُحدث ثورة في النهج المتبع في التعامل مع الاضطرابات الوراثية النادرة من خلال تقنية منصة FORCE الرائدة. ومن خلال الدمج الدقيق لأبحاث العلاج الجيني المتقدمة مع استراتيجيات الطب الدقيق، تقف الشركة على أهبة الاستعداد لتحويل علاج الأمراض العصبية العضلية، مما يوفر الأمل للمرضى الذين يواجهون تحديات وراثية معقدة. يمثل نموذج أعمالهم المبتكر مخططًا متطورًا لمعالجة الاحتياجات الطبية غير الملباة، ويجمع بين الخبرة العلمية المتطورة والشراكات الإستراتيجية ونهج يركز بشكل عميق على المريض والذي يمكن أن يعيد تعريف التدخلات العلاجية لضمور العضلات والحالات ذات الصلة.

Dyne Therapeutics, Inc. (DYN) - نموذج الأعمال: الشراكات الرئيسية

التعاون مع مؤسسات البحث الأكاديمي

أنشأت Dyne Therapeutics شراكات مع مؤسسات البحث الأكاديمية التالية:

مؤسسة	التركيز على البحوث	حالة التعاون
جامعة ستانفورد	أبحاث ضمور العضلات	الشراكة النشطة
كلية الطب بجامعة هارفارد	تطوير العلاج الوراثي	التعاون المستمر

الشراكات الإستراتيجية مع شركات الأدوية

قامت شركة Dyne Therapeutics بتكوين شراكات استراتيجية مع شركات الأدوية التالية:

• شركة بيوجين - التعاون في علاجات الأمراض العصبية والعضلية
• شركة روش للأدوية - بحث مشترك حول الاضطرابات الوراثية النادرة

التحالفات مع مراكز البحوث الوراثية

تشمل الشراكات الرئيسية لمراكز البحوث الوراثية ما يلي:

مركز الأبحاث	المنطقة المتخصصة	تفاصيل التعاون
معهد واسع لمعهد ماساتشوستس للتكنولوجيا وجامعة هارفارد	رسم خرائط الجينوم	اتفاقية التعاون البحثي
مختبر جاكسون	علم الوراثة للأمراض النادرة	الشراكة البحثية المستمرة

المشاركة مع مجموعات الدفاع عن المرضى

تتعاون Dyne Therapeutics مع منظمات الدفاع عن المرضى:

• جمعية ضمور العضلات (MDA)
• مشروع الوالدين ضمور العضلات
• المنظمة الوطنية للاضطرابات النادرة (NORD)

التمويل والدعم: اعتبارًا من عام 2024، حصلت شركة Dyne Therapeutics على ما يقرب من 250 مليون دولار أمريكي لتمويل الأبحاث من خلال هذه الشراكات التعاونية.

Dyne Therapeutics, Inc. (DYN) - نموذج الأعمال: الأنشطة الرئيسية

تطوير علاجات ضمور العضلات

اعتبارًا من الربع الرابع من عام 2023، ركزت Dyne Therapeutics على تطوير علاجات لضمور العضلات، مستهدفة على وجه التحديد تثبيط DMPK لضمور التوتر العضلي من النوع 1 (DM1).

برنامج العلاج	المرحلة الحالية	إشارة الهدف
داين-101	المرحلة 1/2 التجربة السريرية	الحثل العضلي من النوع 1
داين-251	التنمية قبل السريرية	الحثل العضلي الدوشيني

إجراء تجارب سريرية لعلاج الأمراض العصبية العضلية

في عام 2023، استثمرت Dyne Therapeutics مبلغ 47.3 مليون دولار أمريكي في نفقات البحث والتطوير خصيصًا لأنشطة التجارب السريرية.

• التجارب السريرية النشطة في برامج الأمراض العصبية والعضلية المتعددة
• دراسات المرحلة 1/2 المستمرة لعلاج DM1
• التعاون مع المؤسسات البحثية الأكاديمية

تطوير أبحاث العلاج الجيني

قامت شركة Dyne Therapeutics بتطوير منصة FORCETM الخاصة بالعلاجات الجينية التي تستهدف العضلات.

التركيز على البحوث	التكنولوجيا	التطبيقات المحتملة
العلاج الجيني الذي يستهدف العضلات	منصة فورس™	الأمراض العصبية العضلية

تصميم منصات الطب الدقيق

استثمرت الشركة موارد كبيرة في تطوير الأساليب العلاجية المستهدفة.

• تقنية منصة FORCE™ الخاصة
• النهج المترافق للأجسام المضادة والدواء الذي يستهدف العضلات
• الاستهداف الدقيق للطفرات الجينية

الحصول على الموافقات التنظيمية للعلاجات الجديدة

اعتبارًا من ديسمبر 2023، لدى Dyne Therapeutics تفاعلات مستمرة مع إدارة الغذاء والدواء للحصول على موافقات العلاج المحتملة.

التفاعل التنظيمي	الحالة	البرنامج
مشاورة ادارة الاغذية والعقاقير	مستمر	DYNE-101 لـ DM1

Dyne Therapeutics, Inc. (DYN) - نموذج الأعمال: الموارد الرئيسية

تقنية منصة FORCE الخاصة

قامت شركة Dyne Therapeutics بتطوير أ التعبير الخلوي للاحتفاظ بالأعضاء القسرية (FORCE) منصة تكنولوجية مصممة خصيصًا للعضلات والعلاجات الأخرى التي تستهدف الأنسجة.

سمة المنصة	تفاصيل محددة
التركيز على التكنولوجيا	علاجات قليل النوكليوتيد التي تستهدف العضلات
طلبات براءات الاختراع	تم إصدار 8 براءات اختراع اعتبارًا من عام 2023
الاستثمار البحثي	سيتم إنفاق 37.4 مليون دولار على البحث والتطوير في عام 2022

فريق البحث العلمي المتخصص

يتم دعم قدرات داين البحثية من قبل فريق من العلماء والباحثين المتخصصين.

• إجمالي الموظفين: 129 اعتبارًا من 31 ديسمبر 2022
• الباحثون على مستوى الدكتوراه: حوالي 62% من طاقم البحث
• مجالات البحث الرئيسية: الأمراض العصبية والعضلية، والعلاجات الوراثية

محفظة الملكية الفكرية

تحتفظ الشركة باستراتيجية قوية للملكية الفكرية.

فئة الملكية الفكرية	الكمية
مجموع عائلات براءات الاختراع	15
براءات الاختراع الصادرة	8
طلبات براءات الاختراع المعلقة	7

قدرات الفحص الجيني المتقدمة

تستفيد "داين" من تقنيات الفحص الجيني المتطورة من أجل التطوير العلاجي.

• آليات الاستهداف الجيني الملكية
• أدوات البيولوجيا الحسابية المتقدمة
• قدرات فحص عالية الإنتاجية

بنية تحتية قوية للبحث والتطوير

وتحتفظ الشركة بموارد بحث وتطوير كبيرة.

مقياس الاستثمار في البحث والتطوير	2022 القيمة
إجمالي نفقات البحث والتطوير	37.4 مليون دولار
البحث والتطوير كنسبة مئوية من نفقات التشغيل	78.3%
مرافق البحث	مقر كامبريدج، ماساتشوستس

شركة Dyne Therapeutics, Inc. (DYN) – نموذج الأعمال: عروض القيمة

العلاجات المستهدفة للاضطرابات الوراثية النادرة

تركز Dyne Therapeutics على تطوير علاجات للاضطرابات الوراثية النادرة ذات الاحتياجات الطبية الكبيرة التي لم تتم تلبيتها. اعتبارًا من الربع الرابع من عام 2023، أصبح لدى الشركة 3 مرشحين رئيسيين للأدوية في التطوير السريري.

مرشح المخدرات	مرض الهدف	المرحلة السريرية
داين-101	الحثل العضلي من النوع 1	المرحلة 1/2
داين-251	الحثل العضلي الدوشيني	المرحلة 1/2
داين-601	الحثل العضلي لحزام الأطراف	ما قبل السريرية

حلول العلاج الجيني المبتكرة

تتيح منصة FORCE الخاصة بالشركة الاستهداف الجيني الدقيق من خلال القدرات التكنولوجية التالية:

• تكنولوجيا قليل النوكليوتيد المضاد للحساسية التي تستهدف العضلات
• تعزيز آليات اختراق الأنسجة
• إمكانية التأثير العلاجي المستدام

إمكانية معالجة الاحتياجات الطبية غير الملباة

أعلنت Dyne Therapeutics عن 153.1 مليون دولار نقدًا وما يعادله اعتبارًا من 30 سبتمبر 2023، لدعم جهود البحث والتطوير المستمرة.

نهج الطب الدقيق للأمراض العصبية والعضلية

المنطقة العلاجية	عدد المرضى المقدر
الحثل العضلي من النوع 1	40.000 مريض في الولايات المتحدة والاتحاد الأوروبي
الحثل العضلي الدوشيني	15000 مريض في الولايات المتحدة والاتحاد الأوروبي

استراتيجيات العلاج الشخصية

بلغت نفقات الشركة على البحث والتطوير 77.4 مليون دولار أمريكي للأشهر التسعة المنتهية في 30 سبتمبر 2023، مما يدل على استثمار كبير في الأساليب العلاجية الشخصية.

Dyne Therapeutics, Inc. (DYN) - نموذج الأعمال: العلاقات مع العملاء

المشاركة المباشرة مع مجتمعات المرضى

تحافظ شركة Dyne Therapeutics على المشاركة المباشرة من خلال قنوات التفاعل المتخصصة مع المريض:

قناة المشاركة	مقاييس محددة
المجالس الاستشارية للمرضى	3 مجموعات من المرضى النشطين اعتبارًا من الربع الرابع من عام 2023
شبكات الدعم عبر الإنترنت	1,247 مريض مشارك مسجل
منصات الاتصالات الرقمية	معدل استجابة المرضى 87%

التواصل الشفاف للتجارب السريرية

تشمل استراتيجيات التواصل الخاصة بالتجارب السريرية ما يلي:

• تحديثات التقدم التجريبي في الوقت الحقيقي
• تقارير ربع سنوية مفصلة للمرضى
• بروتوكولات الموافقة المستنيرة الشاملة

مقياس الاتصالات	الأداء
درجة شفافية معلومات المحاكمة	8.6/10
وقت الاستجابة لطلب معلومات المريض	48 ساعة كحد أقصى

التعليم المهني الطبي المستمر

تركز مبادرات التعليم الطبي على أبحاث الأمراض العصبية والعضلية:

• 12 عرضاً للندوة الطبية السنوية
• 6 عمليات تعاون في المنشورات التي تمت مراجعتها من قبل النظراء
• 4 ورش تدريبية متخصصة

تطوير برنامج دعم المرضى

فئة برنامج الدعم	تفاصيل البرنامج
المساعدة المالية	تم تخصيص 2.3 مليون دولار لأموال دعم المرضى
الاستشارة الوراثية	37 مستشارًا وراثيًا معتمدًا ضمن طاقم العمل
خدمات الملاحة للمرضى	نسبة رضا المرضى 94%

عروض المؤتمرات العلمية الدورية

مقاييس المشاركة في المؤتمر:

• حضور 17 مؤتمراً علمياً دولياً في عام 2023
• تم تقديم 24 عرضًا بحثيًا
• 3 مشاركات التحدث الرئيسية

نوع المؤتمر	تردد المشاركة
مؤتمرات الأمراض العصبية والعضلية	8 مؤتمرات
ندوات الأمراض النادرة	6 مؤتمرات
منتديات العلاج الجيني	3 مؤتمرات

Dyne Therapeutics, Inc. (DYN) - نموذج الأعمال: القنوات

الاتصالات البحثية الطبية المباشرة

تستخدم Dyne Therapeutics قنوات اتصال مباشرة مع 75 مركزًا متخصصًا لأبحاث الأمراض العصبية والعضلية عبر أمريكا الشمالية وأوروبا.

قناة الاتصال	عدد جهات الاتصال	التردد
المؤسسات البحثية	75	ربع سنوية
مواقع التجارب السريرية	42	شهريا

عروض مؤتمر التكنولوجيا الحيوية

تقدم الشركة في 8-10 مؤتمرات كبرى للتكنولوجيا الحيوية سنويًا.

• مؤتمر جمعية ضمور العضلات
• الجمعية الأمريكية للجينات & مؤتمر العلاج بالخلايا
• المؤتمر العالمي لجمعية العضلات

منصات النشر العلمي

تنشر شركة Dyne Therapeutics بحثًا في 12 مجلة علمية محكمة سنويا.

منصة النشر	عامل التأثير	المنشورات في السنة
طب الطبيعة	35.3	2
خلية	41.5	1

شبكات المعلومات الصحية الرقمية

يشمل التوعية الرقمية 3 منصات أساسية على الإنترنت:

• موقع الشركة: 125.000 زائر سنوي
• صفحة الشركة على LinkedIn: 22,500 متابع
• بوابة معلومات الأمراض النادرة المتخصصة

التوعية الطبية المهنية المتخصصة

تشمل المشاركة المهنية المستهدفة ما يلي:

• التواصل المباشر مع الأطباء: 250 متخصصًا في الأمراض العصبية والعضلية
• شبكة الدفاع عن مرضى الأمراض النادرة: 17 منظمة
• المجلس الاستشاري الطبي: 9 خبراء عالميين

Dyne Therapeutics, Inc. (DYN) - نموذج الأعمال: شرائح العملاء

المرضى الذين يعانون من ضمور العضلات

اعتبارًا من عام 2024، تركز Dyne Therapeutics على المرضى الذين يعانون من أنواع محددة من ضمور العضلات:

نوع ضمور العضلات	عدد المرضى المقدر
الحثل العضلي من النوع 1	40 ألف مريض في الولايات المتحدة
الحثل العضلي الدوشيني	15.000 مريض في الولايات المتحدة

مراكز أبحاث الأمراض العصبية العضلية

مراكز الأبحاث الرئيسية المتعاونة مع Dyne Therapeutics:

• مركز ستانفورد للأبحاث العصبية العضلية
• جامعة كاليفورنيا، سان فرانسيسكو البرنامج العصبي العضلي
• قسم جونز هوبكنز العصبي العضلي

أخصائيو الاضطرابات الوراثية

الفئة المتخصصة	عدد المتخصصين المستهدفين
علماء الوراثة	حوالي 1200 في الولايات المتحدة
أطباء أعصاب متخصصون في الأمراض النادرة	حوالي 800 على الصعيد الوطني

مقدمي الرعاية الصحية

شرائح مقدمي الرعاية الصحية المستهدفة:

• مراكز علاج الأمراض النادرة: 65 مركزاً متخصصاً
• العيادات العصبية والعضلية: 120 على مستوى الجمهورية
• المراكز الطبية الأكاديمية: 42 مركزًا بها برامج مخصصة للأمراض النادرة

مجتمعات مرضى الأمراض النادرة

مجتمع المرضى	حجم المجتمع المقدر
جمعية الحثل العضلي	25.000 عضو مسجل
مشروع الوالدين ضمور العضلات	35.000 مؤيد نشط

Dyne Therapeutics, Inc. (DYN) - نموذج الأعمال: هيكل التكلفة

استثمارات واسعة النطاق في البحث والتطوير

في السنة المالية 2022، أعلنت شركة Dyne Therapeutics عن نفقات بحث وتطوير بقيمة 90.4 مليون دولار. يشمل توزيع الإنفاق البحثي للشركة ما يلي:

فئة البحث والتطوير	مبلغ النفقات
برامج ضمور العضلات	45.2 مليون دولار
أبحاث الحثل العضلي	32.6 مليون دولار
أبحاث عصبية عضلية أخرى	12.6 مليون دولار

نفقات التجارب السريرية

خصصت شركة Dyne Therapeutics مبلغ 62.3 مليون دولار لأنشطة التجارب السريرية في عام 2022، مع التوزيع التالي:

• المرحلة الأولى من التجارب السريرية: 18.7 مليون دولار
• المرحلة الثانية من التجارب السريرية: 28.5 مليون دولار
• المرحلة الثالثة من التجارب السريرية: 15.1 مليون دولار

تكاليف الامتثال التنظيمي

بلغ إجمالي نفقات الامتثال التنظيمي لعام 2022 5.8 مليون دولار، بما في ذلك:

منطقة الامتثال	التكلفة
إعداد التقديم لإدارة الغذاء والدواء	2.3 مليون دولار
عمليات مراقبة الجودة	2.1 مليون دولار
الوثائق التنظيمية	1.4 مليون دولار

تطوير التكنولوجيا

وصلت استثمارات تطوير التكنولوجيا عام 2022 إلى 35.6 مليون دولار، تركزت على:

• منصة العلاج الجيني: 22.4 مليون دولار
• تعزيز التكنولوجيا الخاصة: 8.7 مليون دولار
• أدوات البحث الحسابية المتقدمة: 4.5 مليون دولار

توظيف المواهب العلمية

بلغت تكاليف اكتساب المواهب والاحتفاظ بها لعام 2022 15.2 مليون دولار أمريكي، مع التخصيص التالي:

فئة التوظيف	حساب
كبار العلماء الباحثين	7.6 مليون دولار
أخصائيو البحوث السريرية	4.3 مليون دولار
الكادر العلمي الإداري	3.3 مليون دولار

Dyne Therapeutics, Inc. (DYN) - نموذج الأعمال: تدفقات الإيرادات

مبيعات المنتجات العلاجية المحتملة

اعتبارًا من الربع الرابع من عام 2023، لم تحقق Dyne Therapeutics بعد إيرادات من المنتجات التجارية. يركز خط الإنتاج المحتمل الحالي على الأمراض العصبية والعضلية النادرة.

المنطقة العلاجية	مرحلة الإيرادات المحتملة	إمكانات السوق المقدرة
الحثل العضلي من النوع 1	التطوير السريري	500 مليون دولار - 750 مليون دولار
الحثل العضلي الدوشيني	ما قبل السريرية / السريرية المبكرة	750 مليون دولار - 1 مليار دولار

المنح البحثية

إجمالي تمويل المنح البحثية لعام 2023: 3.2 مليون دولار

اتفاقيات البحث التعاوني

• التعاون مع شركة Roche Pharmaceuticals: مدفوعات هامة محتملة تصل إلى 540 مليون دولار
• شراكة بحثية استراتيجية مع Biogen: مدفوعات بارزة محتملة بقيمة 250 مليون دولار

الترخيص المحتمل للتقنيات الاحتكارية

تقدر قيمة الترخيص المحتملة لتكنولوجيا منصة FORCE الخاصة بـ 150 مليون دولار - 250 مليون دولار

إيرادات الشراكة الصيدلانية المستقبلية

شريك	المدفوعات الهامة المحتملة	معدلات الملوك المحتملة
شركة روش للأدوية	ما يصل إلى 540 مليون دولار	10-15% إتاوة
بيوجين	ما يصل إلى 250 مليون دولار	8-12% إتاوة

إجمالي إيرادات الشراكة المحتملة: حوالي 790 مليون دولار أمريكي على شكل مدفوعات هامة

Dyne Therapeutics, Inc. (DYN) - Canvas Business Model: Value Propositions

You're looking at the core reasons why Dyne Therapeutics, Inc. (DYN) is positioned to create value in the neuromuscular space as of late 2025. It all comes down to their delivery technology and the clinical progress of their lead assets.

Targeted delivery to muscle and CNS via the FORCE™ platform

The FORCE™ platform is the engine here, designed to deliver therapeutics specifically to muscle tissue and the central nervous system (CNS). This is key because many neuromuscular diseases involve both areas. For instance, zeleciment basivarsen (DYNE-101) uses an antisense oligonucleotide (ASO) linked to a fragment antibody (Fab) that binds to the transferrin receptor 1 (TfR1) to achieve this targeted delivery. The platform's modularity supports a broad pipeline across several indications.

The platform supports a pipeline targeting:

• Myotonic Dystrophy Type 1 (DM1)
• Duchenne Muscular Dystrophy (DMD)
• Facioscapulohumeral Muscular Dystrophy (FSHD) (preclinical)
• Pompe disease (preclinical)

Potential to address the root cause of genetically driven neuromuscular diseases

Dyne Therapeutics, Inc. is focused on creating therapeutics that go after the underlying genetic cause of these diseases, rather than just managing symptoms. This approach is what drives the potential for life-transforming results. For DM1, DYNE-101 is designed to reduce toxic nuclear DMPK RNA, which then releases splicing proteins to allow normal mRNA processing.

Functional improvement for patients with Myotonic Dystrophy Type 1 (DM1) and Duchenne Muscular Dystrophy (DMD)

The value proposition is being validated by clinical data showing functional gains in the two lead programs. The market is watching these milestones closely, as reflected by the company's market capitalization of $3.21B as of October 31, 2025.

Program	Indication	Key Dose/Cohort Status	Expected Data Readout/Submission
DYNE-101 (z-basivarsen)	DM1	Registrational dose: 6.8 mg/kg Q8W; REC enrollment of 60 participants targeted for Q4 2025	U.S. Accelerated Approval BLA submission planned for late 2026
DYNE-251 (z-rostudirsen)	DMD (exon 51 skipping)	REC of 32 patients fully enrolled in March 2025; Primary endpoint: dystrophin protein change at 6 months	U.S. Accelerated Approval BLA submission anticipated in early 2026

For DM1, Dyne Therapeutics, Inc. is targeting an estimated patient population of approximately 40,000 in the U.S. and 55,000 in the EU. For DMD, the company is pursuing patients amenable to exon 51 skipping.

Expedited regulatory pathway potential (Breakthrough Therapy Designation)

The potential for faster regulatory review is a significant value driver, especially given the lack of approved disease-modifying therapies for DM1. Dyne Therapeutics, Inc. has secured key designations:

• DYNE-101 (DM1): Granted Breakthrough Therapy Designation by the FDA in June 2025.
• DYNE-251 (DMD): Granted Breakthrough Therapy Designation by the FDA in August 2025.
• DYNE-251 (DMD): Received Orphan Drug Designation from the European Commission in April 2025.

These designations support the company's plans for potential U.S. Accelerated Approval submissions in 2026 for both lead programs. The company's financial position, with cash, cash equivalents, and marketable securities at $791.9 million as of September 30, 2025, is intended to fund operations into the third quarter of 2027, covering these critical milestones.

Non-viral, modular platform for multiple neuromuscular indications

The platform's design allows for the development of multiple candidates by swapping out the payload component while keeping the delivery system consistent. This modularity suggests efficiency in expanding the pipeline beyond the two clinical-stage assets. The company is advancing preclinical programs for FSHD and Pompe disease, indicating a strategy to address several genetically driven neuromuscular conditions with a common technological base.

Dyne Therapeutics, Inc. (DYN) - Canvas Business Model: Customer Relationships

You're looking at how Dyne Therapeutics, Inc. manages its critical external relationships-the people and bodies that directly influence its path to market and its valuation. For a company focused on rare, genetically driven diseases, these aren't just transactional contacts; they are deep, necessary partnerships. Honestly, the success of a platform like FORCE™ hinges on earning trust with these specific groups.

High-touch engagement with patient advocacy groups for rare diseases

Dyne Therapeutics maintains a commitment to listening to and learning from the communities it aims to serve, specifically those living with myotonic dystrophy type 1 (DM1), Duchenne muscular dystrophy (DMD), and facioscapulohumeral muscular dystrophy (FSHD). The company views community members as experts who guide the development of targeted therapies focused on functional improvement. This engagement is formalized through dedicated roles, such as the Vice President of Global Patient Advocacy, who implements engagement strategies to integrate patient expertise into clinical development. For instance, to commemorate Rare Disease Day in 2025, Dyne Therapeutics hosted members of the neuromuscular disease community, including the Dynamos and their families, to hear firsthand accounts emphasizing the need for societal change in how people with rare diseases are seen and treated.

The functional data shared with these groups is concrete, reflecting the patient-centric focus:

• Mean absolute dystrophin level of 3.7% of normal at 6 months for DYNE-251 (20 mg/kg Q4W).
• Adjusted mean absolute dystrophin level of 8.2% when accounting for muscle content.
• Improvements observed in multiple functional endpoints, including the NorthStar Assessment for Duchenne Muscular Dystrophy (NSAA).

Direct communication with regulatory bodies (FDA, EMA) for expedited pathways

Direct, frequent communication with the U.S. Food and Drug Administration (FDA) and the European Medicines Agency (EMA) is central to Dyne Therapeutics' strategy to accelerate development for serious conditions. The company actively pursues expedited pathways, which is evident in the designations granted to its lead candidates. This close dialogue is designed to secure senior-level involvement and early feedback on trial design to streamline development and review timelines.

Here's a snapshot of the regulatory interactions and achievements as of late 2025:

Therapy/Indication	Regulatory Body	Designation Granted	Date/Timeline
DYNE-251 (DMD, exon 51 skipping)	FDA	Breakthrough Therapy Designation	August 2025
DYNE-251 (DMD, exon 51 skipping)	FDA	Fast Track, Orphan Drug, Rare Pediatric Disease	Prior to August 2025
DYNE-251 (DMD)	EMA	Orphan Drug Designation	April 2025
DYNE-101 (DM1)	FDA	Breakthrough Therapy Designation	June 2025
DYNE-101 (DM1)	FDA (CDER)	Type C Meeting Held	May 2025

The goal of these expedited pathways is clear: Dyne Therapeutics anticipates a potential Biologics License Application (BLA) submission for U.S. Accelerated Approval for DYNE-251 in early 2026.

Close collaboration with clinical investigators and key opinion leaders

The company relies on a network of clinical investigators and Key Opinion Leaders (KOLs) to execute its global trials and validate its approach. This collaboration spans multiple specialties relevant to neuromuscular diseases. Dyne Therapeutics engages KOLs across various disciplines, including neurology, cardiology, physical medicine and rehabilitation, pulmonology, and physical therapy, gathering feedback globally to ensure patient-centric trial design. For example, the DELIVER trial for DYNE-251 has fully enrolled its Registrational Expansion Cohort (REC) of 32 patients.

The structure of these collaborations is adaptive. The ACHIEVE trial for DYNE-101 included an adaptive design to optimize dose and regimen, and the company submitted a revised protocol to the FDA for its REC, incorporating video hand opening time (vHOT) as a primary endpoint for U.S. Accelerated Approval.

Investor relations and public updates on clinical milestones

Investor relations activity is tightly coupled with clinical data readouts, which are the primary value drivers for a clinical-stage biotech. Dyne Therapeutics schedules major announcements around key data points to manage market expectations and provide transparency on financial runway.

Key dates and financial context for late 2025 include:

• Planned announcement of topline clinical results from the DELIVER REC (DYNE-251) on December 8, 2025, with a webcast at 8:00 a.m. ET.
• The primary endpoint for this REC data is the change from baseline in dystrophin protein by Western blot at 6 months.
• As of September 30, 2025, Dyne Therapeutics reported cash, cash equivalents, and marketable securities of $791.9 million.
• The company estimates these funds are sufficient to fund operations into the third quarter of 2027.
• For the three months ended September 30, 2025, the net loss was $108.0 million, or $0.76 per basic and diluted share.
• General and administrative (G&A) expenses for the three months ended September 30, 2025, totaled $16.7 million.

The stock price was $20.28 at the last close before the December 8, 2025, data event, trading above the 200-day moving average of $13.11. Finance: draft 13-week cash view by Friday.

Dyne Therapeutics, Inc. (DYN) - Canvas Business Model: Channels

You're looking at the pathways Dyne Therapeutics, Inc. uses-and plans to use-to get their specialized treatments from the lab bench to the patient's bedside. For a company focused on rare neuromuscular diseases, these channels are highly specialized, relying heavily on clinical sites and regulatory bodies before a commercial sales force is even built out.

Global clinical trial network for patient enrollment and drug administration

The clinical trial network is the primary channel for drug administration right now. Dyne Therapeutics, Inc. is running global trials, like the DELIVER trial for DYNE-251 in Duchenne muscular dystrophy (DMD) and the ACHIEVE trial for DYNE-101 in myotonic dystrophy type 1 (DM1). These sites are where the data-and the drug-are actually delivered to the patient population.

For the DELIVER trial, Dyne Therapeutics, Inc. has completed enrollment of 32 patients in the Registrational Expansion Cohort. As of March 16, 2025, a total of 970 doses of DYNE-251 had been administered across the trial, representing over 77.1 patient-years of follow-up, with some participants followed for up to ~2.5 years. Data from this DMD cohort are planned for late 2025.

The ACHIEVE trial for DM1 is also a key channel. Dyne plans to complete enrollment of the Registrational Expansion Cohort, which is planned for up to 48 patients (with 60 patients planned in total for this cohort), in Q4 2025. Data from this DM1 cohort are expected in mid-2026. The MAD (Multiple Ascending Dose) portion of ACHIEVE had 56 patients enrolled through the 6.8 mg/kg Q8W cohort as of June 2025, with over 72-patient years of follow-up reported.

Here's a quick look at the patient engagement scale:

• DELIVER Trial (DYNE-251/DMD) Registrational Cohort Size: 32 patients.
• ACHIEVE Trial (DYNE-101/DM1) Registrational Cohort Target: Up to 48 patients.
• Total Doses Administered in DELIVER (as of March 2025): 970 doses.
• Patient Follow-up in DELIVER (as of March 2025): Up to ~2.5 years.

Regulatory agencies (FDA, EMA) as the initial channel for product approval

Before you can sell anything, you need the green light, and for Dyne Therapeutics, Inc., the FDA and EMA are the gatekeepers. These agencies act as a critical channel by granting designations that streamline development and, ultimately, provide market authorization. The path to approval is being aggressively pursued for both lead candidates.

For DYNE-251 in DMD, the FDA granted Breakthrough Therapy Designation on August 4, 2025. It also holds Fast Track, Orphan Drug, and Rare Pediatric disease designations from the FDA, plus Orphan Drug designation from the EMA. A potential U.S. Biologics License Application (BLA) submission for Accelerated Approval is anticipated in early 2026.

For DYNE-101 in DM1, the FDA granted Fast Track designation in January 2025 and Breakthrough Therapy Designation in June 2025. The company plans a potential U.S. Accelerated Approval BLA submission in late 2026, supported by data from the ACHIEVE Registrational Expansion Cohort.

The regulatory status and key dates define the near-term channel milestones:

Product	Indication	Key Regulatory Designation (2025)	Potential U.S. Approval Channel Milestone
DYNE-251	DMD	FDA Breakthrough Therapy Designation (Aug 2025)	BLA Submission: Early 2026
DYNE-101	DM1	FDA Breakthrough Therapy Designation (Jun 2025)	BLA Submission: Late 2026

Scientific publications and presentations at medical congresses (e.g., WMS)

Before a commercial channel exists, scientific communication is the channel for establishing credibility and educating key opinion leaders (KOLs). Dyne Therapeutics, Inc. actively uses medical congresses to present data from its FORCE platform and clinical trials.

In 2025, the company presented at the Muscular Dystrophy Association (MDA) Clinical & Scientific Conference in March, with oral presentations covering both the DELIVER and ACHIEVE trials. They also presented at the 21st Annual WORLDSymposium™ in February 2025. Preclinical data for DYNE-302 in FSHD were presented in June 2025 at the 32nd Annual FSHD Society's International Research Congress. The World Muscle Society (WMS) Congress in October 2024 also featured presentations on the FORCE platform.

These presentations disseminate data on functional improvement metrics, such as Stride Velocity 95th Centile (SV95C) for DMD and the composite alternative splicing index (CASI-22) for DM1.

Direct sales force for specialized rare disease commercial launch (planned)

The direct sales force channel is still in the planning stages, as the focus remains on achieving regulatory milestones. Dyne Therapeutics, Inc. is positioning itself for a launch, with a potential U.S. launch in DMD targeted for 2027. This commercial build-out will be funded by recent capital raises designed to bridge the gap through 2025 and 2026 milestones.

To support this future channel, the company raised significant capital in mid-2025. They entered a $275 million non-dilutive senior secured term loan facility with Hercules Capital, Inc. in June 2025, with $100 million funded upfront. Additionally, in July 2025, Dyne Therapeutics, Inc. raised $200 million through a public offering of common stock. This financing is intended to support advancement through clinical and regulatory milestones towards that potential 2027 launch.

Finance: draft 13-week cash view by Friday.

Dyne Therapeutics, Inc. (DYN) - Canvas Business Model: Customer Segments

You're looking at the core of Dyne Therapeutics, Inc.'s strategy right now: the patient populations they are targeting with their FORCE platform therapeutics. This is where the near-term value is being built, centered on rare, genetically driven neuromuscular diseases.

Patients with Myotonic Dystrophy Type 1 (DM1) amenable to DYNE-101

The primary focus here is on adults with DM1 receiving zeleciment basivarsen (DYNE-101). This segment is defined by the specific genetic target, DMPK, and the amenability to exon skipping via the ASO-Fab conjugate. The potential market size is substantial for a rare disease, especially given the lack of approved disease-modifying therapies.

Dyne Therapeutics plans to complete enrollment of the Registrational Expansion Cohort for the ACHIEVE trial in early Q2 2026, aiming for a potential U.S. Accelerated Approval Biologics License Application (BLA) submission in late 2026. This timeline dictates the near-term commercial readiness focus for this customer group.

Patients with Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) amenable to exon 51 skipping (DYNE-251)

This segment involves males with DMD who have mutations that allow for exon 51 skipping, making them candidates for zeleciment rostudirsen (DYNE-251). The FDA granted this candidate Breakthrough Therapy Designation in August 2025, signaling a high level of regulatory interest. The Registrational Expansion Cohort of 32 patients in the DELIVER trial has completed enrollment, and topline data are expected in December 2025 to support a potential U.S. Accelerated Approval BLA submission in Q2 2026.

To be fair, the company is reaffirming its expected cash runway into Q3 2027, which is positioned to cover the first planned commercial launch of z-rostudirsen in DMD. Here's the quick math: with a Q3 2025 net loss of $108.0 million, that runway provides a significant buffer past the anticipated early 2026 submission.

Future segments: Patients with Facioscapulohumeral Muscular Dystrophy (FSHD) and Pompe disease

Dyne Therapeutics maintains a broader view, with preclinical programs targeting FSHD (DYNE-302) and Pompe disease (DYNE-401). These represent the next wave of customer segments, though they are not yet in the clinic for Dyne Therapeutics. The company's current cash position as of June 30, 2025, was $683.9 million, which supports advancing these preclinical assets alongside the late-stage clinical work.

The estimated patient populations for these future segments are:

Disease	Product Candidate	Estimated U.S. Patients	Estimated EU Patients
Facioscapulohumeral Muscular Dystrophy (FSHD)	DYNE-302	15,000 - 40,000	20,000 - 50,000
Pompe disease	DYNE-401	~4,500	~5,500

Neuromuscular disease specialists and treating physicians

This group is the essential intermediary. They are the gatekeepers who diagnose, manage, and ultimately prescribe the therapeutics to the patient segments above. Their adoption hinges entirely on the clinical data presented, particularly functional improvement metrics.

For DYNE-101 in DM1, data presented at the World Muscle Society (WMS) in October 2025 showed sustained functional improvement across multiple measures at the selected registrational dose of 6.8 mg/kg Q8W. For DYNE-251 in DMD, data showed sustained functional improvement through eighteen months at the 20 mg/kg Q4W dose.

The key characteristics that influence this segment's decision-making include:

• Favorable safety profile observed across both lead programs.
• Demonstrated functional improvement on key endpoints like vHOT for DM1.
• Targeted muscle tissue delivery via the FORCE platform.
• Orphan Drug and Breakthrough Therapy Designations from the FDA.

As of October 31, 2025, Dyne Therapeutics' market capitalization stood at $3.21B, reflecting the market's current valuation of the potential success in reaching these specialized physician segments with their pipeline.

Dyne Therapeutics, Inc. (DYN) - Canvas Business Model: Cost Structure

You're looking at where Dyne Therapeutics, Inc. is putting its capital to work to push its pipeline forward. Honestly, the biggest drain on the P&L is definitely the science itself.

The dominant cost for Dyne Therapeutics, Inc. is Research and Development (R&D) at $97.2 million for the third quarter of 2025. This figure shows where the bulk of the operational spend is directed, supporting the advancement of their novel RNA chemistry platform.

Here's a quick look at the operating expense breakdown for that quarter:

Expense Category	Q3 2025 Amount (Millions USD)	Context
Research and Development (R&D)	$97.2	Dominant operating expense
General and Administrative (G&A)	$16.7	Support and overhead costs
Total Operating Expenses	$113.9	Sum of R&D and G&A

That R&D spend is directly funding the clinical trial expenses for the two registrational programs you mentioned. Specifically, this covers costs associated with the DELIVER trial for z-rostudirsen (DYNE-251) in Duchenne Muscular Dystrophy (DMD), which completed enrollment for its registrational expansion cohort in Q2 2025, and the ACHIEVE trial for zeleciment basivarsen (DYNE-101) in Myotonic Dystrophy Type 1 (DM1), which was enrolling its registrational expansion cohort through Q3 2025.

General and Administrative (G&A) expenses were $16.7 million for the three months ended September 30, 2025. This covers the necessary corporate infrastructure, legal, finance, and executive functions required to run a clinical-stage company.

Dyne Therapeutics, Inc. is also incurring manufacturing and commercial readiness costs, often called Chemistry, Manufacturing, and Controls (CMC) buildout. Subsequent to the quarter end, Dyne Therapeutics, Inc. committed at least $25.5 million through March 2027 under a CMO manufacturing agreement, showing forward-looking investment toward potential commercial supply.

Finally, you have to account for debt service obligations on the Hercules Capital term loan. Dyne Therapeutics, Inc. drew an initial tranche of $100.0 million under this facility in July 2025, which matures on July 1, 2030. The company reported that its cash runway, bolstered by equity raises and this debt, was sufficient to fund operating expenses and debt service obligations into the third quarter of 2027. The net long-term debt stood at $99.1 million as of September 30, 2025.

Finance: draft the full 2026 operating budget forecast by end of month.

Dyne Therapeutics, Inc. (DYN) - Canvas Business Model: Revenue Streams

You're looking at the current state of Dyne Therapeutics, Inc.'s money-making potential as of late 2025. Honestly, right now, the story is about funding the pipeline, not product sales.

As a clinical-stage company, Dyne Therapeutics, Inc. currently generates $0 in product revenue. For the third quarter ending September 30, 2025, Dyne Therapeutics reported quarterly revenue of $0.00. This is the reality when you're deep in development; the focus is on hitting clinical milestones to unlock future value, not shipping product today.

The most significant, concrete revenue streams to date have come from capital markets activity, which is how you fund those expensive trials. You definitely saw the big equity raise back in July 2025.

Here's a quick look at the recent financing proceeds that bolster the cash position, which the company stated extends its runway into the third quarter of 2027.

Financing Event	Date	Gross Proceeds (Approximate)	Shares Sold	Price Per Share
Underwritten Public Offering	July 2025	$230.0 million	27,878,788	$8.25
Underwritten Public Offering (Pricing)	June 2025	$200.0 million	24,242,425	$8.25

Future revenue is entirely dependent on the success of the pipeline. The near-term value drivers are the potential product sales from their lead candidates, assuming they clear regulatory hurdles. Dyne Therapeutics anticipates a potential U.S. launch for DYNE-251 in the first quarter of 2027 and for both DYNE-101 and DYNE-251 to have potential commercial launches in 2027.

The revenue streams for Dyne Therapeutics, Inc. can be categorized like this:

• Currently, product revenue is $0, as the company is clinical-stage.
• Future revenue from sales of approved therapeutics, specifically DYNE-251 for Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) and DYNE-101 for Myotonic Dystrophy Type 1 (DM1).
• Potential milestone payments or royalties derived from future strategic partnerships or licensing deals, which the Chief Business Officer is actively pursuing.
• Non-operating proceeds from equity offerings, such as the $230.0 million gross proceeds from the July 2025 offering.

Data readouts in late 2025 for DYNE-251 and mid-2026 for DYNE-101 are the next major value-creating inflection points that could lead to partnership discussions or future royalty streams. Finance: draft 13-week cash view by Friday.