Dyne Therapeutics, Inc. (DYN): Business Model Canvas

In der dynamischen Landschaft der Biotechnologie erweist sich Dyne Therapeutics als Pionier und revolutioniert den Ansatz bei seltenen genetischen Erkrankungen durch seine bahnbrechende FORCE-Plattformtechnologie. Durch die sorgfältige Integration fortschrittlicher Gentherapieforschung mit Strategien der Präzisionsmedizin ist das Unternehmen bereit, die Behandlung neuromuskulärer Erkrankungen zu verändern und Patienten, die mit komplexen genetischen Herausforderungen konfrontiert sind, Hoffnung zu geben. Ihr innovatives Geschäftsmodell stellt einen ausgefeilten Plan für die Bewältigung ungedeckter medizinischer Bedürfnisse dar, indem es modernste wissenschaftliche Expertise mit strategischen Partnerschaften und einem zutiefst patientenzentrierten Ansatz kombiniert, der möglicherweise therapeutische Interventionen bei Muskeldystrophie und verwandten Erkrankungen neu definieren könnte.

Dyne Therapeutics, Inc. (DYN) – Geschäftsmodell: Wichtige Partnerschaften

Zusammenarbeit mit akademischen Forschungseinrichtungen

Dyne Therapeutics hat Partnerschaften mit den folgenden akademischen Forschungseinrichtungen aufgebaut:

Institution	Forschungsschwerpunkt	Kooperationsstatus
Stanford-Universität	Muskeldystrophieforschung	Aktive Partnerschaft
Harvard Medical School	Entwicklung der Gentherapie	Laufende Zusammenarbeit

Strategische Partnerschaften mit Pharmaunternehmen

Dyne Therapeutics hat strategische Partnerschaften mit den folgenden Pharmaunternehmen geschlossen:

• Biogen Inc. – Zusammenarbeit bei Therapien neuromuskulärer Erkrankungen
• Roche Pharmaceuticals – Gemeinsame Forschung zu seltenen genetischen Erkrankungen

Allianzen mit genetischen Forschungszentren

Zu den wichtigsten Partnerschaften genetischer Forschungszentren gehören:

Forschungszentrum	Spezialgebiet	Details zur Zusammenarbeit
Broad Institute of MIT und Harvard	Genomkartierung	Vereinbarung zur Forschungskooperation
Jackson-Labor	Genetik seltener Krankheiten	Laufende Forschungspartnerschaft

Engagement mit Patienteninteressengruppen

Dyne Therapeutics arbeitet mit Patientenvertretungsorganisationen zusammen:

• Verband für Muskeldystrophie (MDA)
• Übergeordnetes Projekt Muskeldystrophie
• Nationale Organisation für seltene Erkrankungen (NORD)

Finanzierung und Unterstützung: Bis 2024 hat sich Dyne Therapeutics durch diese Kooperationspartnerschaften Forschungsgelder in Höhe von rund 250 Millionen US-Dollar gesichert.

Dyne Therapeutics, Inc. (DYN) – Geschäftsmodell: Hauptaktivitäten

Entwicklung von Therapien für Muskeldystrophie

Seit dem vierten Quartal 2023 konzentriert sich Dyne Therapeutics auf die Entwicklung von Therapien für Muskeldystrophie, insbesondere auf die DMPK-Hemmung bei myotoner Dystrophie Typ 1 (DM1).

Therapieprogramm	Aktuelle Phase	Zielanzeige
DYNE-101	Klinische Phase-1/2-Studie	Myotone Dystrophie Typ 1
DYNE-251	Präklinische Entwicklung	Duchenne-Muskeldystrophie

Durchführung klinischer Studien zur Behandlung neuromuskulärer Erkrankungen

Im Jahr 2023 investierte Dyne Therapeutics 47,3 Millionen US-Dollar in Forschungs- und Entwicklungskosten speziell für klinische Studienaktivitäten.

• Aktive klinische Studien in mehreren Programmen für neuromuskuläre Erkrankungen
• Laufende Phase-1/2-Studien zur DM1-Behandlung
• Zusammenarbeit mit akademischen Forschungseinrichtungen

Weiterentwicklung der Gentherapieforschung

Dyne Therapeutics hat eine proprietäre FORCETM-Plattform für muskelzielgerichtete Gentherapien entwickelt.

Forschungsschwerpunkt	Technologie	Mögliche Anwendungen
Muskelgerichtete Gentherapie	FORCE™-Plattform	Neuromuskuläre Erkrankungen

Entwicklung von Plattformen für die Präzisionsmedizin

Das Unternehmen hat erhebliche Ressourcen in die Entwicklung gezielter Therapieansätze investiert.

• Proprietäre FORCE™-Plattformtechnologie
• Auf den Muskel gerichteter Antikörper-Wirkstoff-Konjugat-Ansatz
• Präzises Targeting genetischer Mutationen

Streben nach behördlichen Zulassungen für neuartige Behandlungen

Seit Dezember 2023 steht Dyne Therapeutics im Hinblick auf mögliche Behandlungszulassungen in ständigem Kontakt mit der FDA.

Regulatorische Interaktion	Status	Programm
FDA-Konsultation	Laufend	DYNE-101 für DM1

Dyne Therapeutics, Inc. (DYN) – Geschäftsmodell: Schlüsselressourcen

Proprietäre FORCE-Plattformtechnologie

Dyne Therapeutics hat ein entwickelt Zelluläre Expression durch erzwungene Organretention (FORCE) Technologieplattform, die speziell für muskel- und andere gewebespezifische Therapien entwickelt wurde.

Plattformcharakteristik	Spezifische Details
Technologiefokus	Auf den Muskel gerichtete Oligonukleotid-Therapeutika
Patentanmeldungen	8 erteilte Patente ab 2023
Forschungsinvestitionen	Im Jahr 2022 wurden 37,4 Millionen US-Dollar für Forschung und Entwicklung ausgegeben

Spezialisiertes wissenschaftliches Forschungsteam

Die Forschungskapazitäten von Dyne werden von einem Team spezialisierter Wissenschaftler und Forscher unterstützt.

• Gesamtzahl der Mitarbeiter: 129 zum 31. Dezember 2022
• Doktoranden: Ungefähr 62 % des Forschungspersonals
• Forschungsschwerpunkte: Neuromuskuläre Erkrankungen, Gentherapien

Portfolio für geistiges Eigentum

Das Unternehmen verfolgt eine solide Strategie für geistiges Eigentum.

IP-Kategorie	Menge
Gesamtzahl der Patentfamilien	15
Erteilte Patente	8
Ausstehende Patentanmeldungen	7

Erweiterte genetische Screening-Funktionen

Dyne nutzt hochentwickelte genetische Screening-Technologien für die therapeutische Entwicklung.

• Proprietäre genetische Targeting-Mechanismen
• Fortgeschrittene Tools für die computergestützte Biologie
• Hochdurchsatz-Screening-Funktionen

Robuste F&E-Infrastruktur

Das Unternehmen verfügt über erhebliche Forschungs- und Entwicklungsressourcen.

Kennzahl für F&E-Investitionen	Wert 2022
Gesamte F&E-Ausgaben	37,4 Millionen US-Dollar
F&E als Prozentsatz der Betriebskosten	78.3%
Forschungseinrichtungen	Hauptsitz in Cambridge, Massachusetts

Dyne Therapeutics, Inc. (DYN) – Geschäftsmodell: Wertversprechen

Gezielte Therapien für seltene genetische Störungen

Dyne Therapeutics konzentriert sich auf die Entwicklung von Therapien für seltene genetische Störungen mit erheblichem ungedecktem medizinischem Bedarf. Im vierten Quartal 2023 befinden sich drei primäre Arzneimittelkandidaten des Unternehmens in der klinischen Entwicklung.

Arzneimittelkandidat	Zielkrankheit	Klinisches Stadium
DYNE-101	Myotone Dystrophie Typ 1	Phase 1/2
DYNE-251	Duchenne-Muskeldystrophie	Phase 1/2
DYNE-601	Extremitätengürtel-Muskeldystrophie	Präklinisch

Innovative Gentherapie-Lösungen

Die proprietäre FORCE-Plattform des Unternehmens ermöglicht ein präzises genetisches Targeting mit den folgenden technologischen Fähigkeiten:

• Muskelgerichtete Antisense-Oligonukleotid-Technologie
• Verbesserte Gewebedurchdringungsmechanismen
• Potenzial für nachhaltige therapeutische Wirkung

Potenzial zur Deckung ungedeckter medizinischer Bedürfnisse

Dyne Therapeutics meldete zum 30. September 2023 Zahlungsmittel und Zahlungsmitteläquivalente in Höhe von 153,1 Millionen US-Dollar und unterstützte damit die fortgesetzten Forschungs- und Entwicklungsbemühungen.

Präzisionsmedizinischer Ansatz für neuromuskuläre Erkrankungen

Therapeutischer Bereich	Geschätzte Patientenpopulation
Myotone Dystrophie Typ 1	40.000 Patienten in den USA/EU
Duchenne-Muskeldystrophie	15.000 Patienten in den USA/EU

Personalisierte Behandlungsstrategien

Die Forschungs- und Entwicklungsausgaben des Unternehmens beliefen sich in den neun Monaten bis zum 30. September 2023 auf 77,4 Millionen US-Dollar, was erhebliche Investitionen in personalisierte Therapieansätze zeigt.

Dyne Therapeutics, Inc. (DYN) – Geschäftsmodell: Kundenbeziehungen

Direkte Interaktion mit Patientengemeinschaften

Dyne Therapeutics pflegt den direkten Kontakt über spezielle Kanäle zur Patienteninteraktion:

Engagement-Kanal	Spezifische Kennzahlen
Patientenbeiräte	3 aktive Patientengruppen ab Q4 2023
Online-Support-Netzwerke	1.247 registrierte Patiententeilnehmer
Digitale Kommunikationsplattformen	87 % Patientenansprechrate

Transparente Kommunikation über klinische Studien

Zu den Kommunikationsstrategien für klinische Studien gehören:

• Aktualisierungen des Testfortschritts in Echtzeit
• Vierteljährliche detaillierte Patientenberichte
• Umfassende Protokolle zur Einwilligung nach Aufklärung

Kommunikationsmetrik	Leistung
Transparenzbewertung der Testinformationen	8.6/10
Reaktionszeit für Patienteninformationsanfragen	Maximal 48 Stunden

Laufende medizinische Fachausbildung

Medizinische Bildungsinitiativen konzentrieren sich auf die Erforschung neuromuskulärer Erkrankungen:

• 12 jährliche medizinische Symposiumspräsentationen
• 6 peer-reviewte Publikationskooperationen
• 4 spezialisierte Ausbildungswerkstätten

Entwicklung von Patientenunterstützungsprogrammen

Kategorie „Unterstützungsprogramm“.	Programmdetails
Finanzielle Unterstützung	2,3 Millionen US-Dollar wurden als Mittel zur Patientenunterstützung bereitgestellt
Genetische Beratung	37 zertifizierte genetische Berater im Personal
Patientennavigationsdienste	94 % Patientenzufriedenheit

Regelmäßige wissenschaftliche Konferenzpräsentationen

Kennzahlen zum Konferenzengagement:

• Im Jahr 2023 nahmen 17 internationale wissenschaftliche Konferenzen teil
• 24 Forschungsvorträge gehalten
• 3 Keynote-Vorträge

Konferenztyp	Teilnahmehäufigkeit
Konferenzen zu neuromuskulären Erkrankungen	8 Konferenzen
Symposien zu seltenen Krankheiten	6 Konferenzen
Gentherapie-Foren	3 Konferenzen

Dyne Therapeutics, Inc. (DYN) – Geschäftsmodell: Kanäle

Direkte medizinische Forschungskommunikation

Dyne Therapeutics nutzt direkte Kommunikationskanäle mit 75 spezialisierte Forschungszentren für neuromuskuläre Erkrankungen in ganz Nordamerika und Europa.

Kommunikationskanal	Anzahl der Kontakte	Häufigkeit
Forschungseinrichtungen	75	Vierteljährlich
Klinische Studienstandorte	42	Monatlich

Präsentationen zur Biotechnologie-Konferenz

Das Unternehmen präsentiert sich unter Jährlich finden 8–10 große Biotechnologie-Konferenzen statt.

• Konferenz der Muscular Dystrophy Association
• Amerikanische Gesellschaft für Gene & Zelltherapie-Konferenz
• Kongress der Weltmuskelgesellschaft

Wissenschaftliche Publikationsplattformen

Dyne Therapeutics veröffentlicht Forschungsergebnisse in 12 von Experten begutachtete wissenschaftliche Zeitschriften jährlich.

Publikationsplattform	Impact-Faktor	Veröffentlichungen pro Jahr
Naturmedizin	35.3	2
Zelle	41.5	1

Digitale Gesundheitsinformationsnetzwerke

Digitale Öffentlichkeitsarbeit umfasst 3 primäre Online-Plattformen:

• Unternehmenswebsite: 125.000 jährliche Besucher
• LinkedIn-Unternehmensseite: 22.500 Follower
• Spezialisiertes Informationsportal für seltene Krankheiten

Spezialisierte medizinische Fachberatung

Zum gezielten beruflichen Engagement gehören:

• Direkte Arztkommunikation: 250 neuromuskuläre Spezialisten
• Netzwerk zur Interessenvertretung von Patienten mit seltenen Krankheiten: 17 Organisationen
• Medizinischer Beirat: 9 internationale Experten

Dyne Therapeutics, Inc. (DYN) – Geschäftsmodell: Kundensegmente

Patienten mit Muskeldystrophie

Ab 2024 konzentriert sich Dyne Therapeutics auf Patienten mit bestimmten Muskeldystrophietypen:

Muskeldystrophie-Typ	Geschätzte Patientenpopulation
Myotone Dystrophie Typ 1	40.000 Patienten in den Vereinigten Staaten
Duchenne-Muskeldystrophie	15.000 Patienten in den Vereinigten Staaten

Forschungszentren für neuromuskuläre Erkrankungen

Wichtige Forschungszentren, die mit Dyne Therapeutics zusammenarbeiten:

• Stanford Neuromuscular Research Center
• Neuromuskuläres Programm der University of California, San Francisco
• Johns Hopkins Neuromuskuläre Abteilung

Spezialisten für genetische Störungen

Fachkategorie	Anzahl der gezielten Spezialisten
Genetiker	Ungefähr 1.200 in den Vereinigten Staaten
Auf seltene Krankheiten spezialisierte Neurologen	Bundesweit sind es rund 800

Gesundheitsdienstleister

Zielsegmente von Gesundheitsdienstleistern:

• Behandlungszentren für seltene Krankheiten: 65 spezialisierte Zentren
• Neuromuskuläre Kliniken: bundesweit 120
• Akademische medizinische Zentren: 42 mit speziellen Programmen für seltene Krankheiten

Patientengemeinschaften für seltene Krankheiten

Patientengemeinschaft	Geschätzte Community-Größe
Myotonische Dystrophie-Vereinigung	25.000 registrierte Mitglieder
Übergeordnetes Projekt Muskeldystrophie	35.000 aktive Unterstützer

Dyne Therapeutics, Inc. (DYN) – Geschäftsmodell: Kostenstruktur

Umfangreiche F&E-Investitionen

Im Geschäftsjahr 2022 meldete Dyne Therapeutics Forschungs- und Entwicklungskosten in Höhe von 90,4 Millionen US-Dollar. Die Aufschlüsselung der Forschungsausgaben des Unternehmens umfasst:

F&E-Kategorie	Ausgabenbetrag
Muskeldystrophie-Programme	45,2 Millionen US-Dollar
Forschung zur Myotonen Dystrophie	32,6 Millionen US-Dollar
Andere neuromuskuläre Forschung	12,6 Millionen US-Dollar

Kosten für klinische Studien

Dyne Therapeutics hat im Jahr 2022 62,3 Millionen US-Dollar für klinische Studienaktivitäten bereitgestellt, mit folgender Verteilung:

• Klinische Studien der Phase 1: 18,7 Millionen US-Dollar
• Klinische Studien der Phase 2: 28,5 Millionen US-Dollar
• Klinische Studien der Phase 3: 15,1 Millionen US-Dollar

Kosten für die Einhaltung gesetzlicher Vorschriften

Die Ausgaben für die Einhaltung gesetzlicher Vorschriften beliefen sich im Jahr 2022 auf insgesamt 5,8 Millionen US-Dollar, darunter:

Compliance-Bereich	Kosten
Vorbereitung der FDA-Einreichung	2,3 Millionen US-Dollar
Qualitätskontrollprozesse	2,1 Millionen US-Dollar
Regulatorische Dokumentation	1,4 Millionen US-Dollar

Technologieentwicklung

Die Investitionen in die Technologieentwicklung erreichten im Jahr 2022 35,6 Millionen US-Dollar und konzentrierten sich auf:

• Gentherapie-Plattform: 22,4 Millionen US-Dollar
• Proprietäre Technologieverbesserung: 8,7 Millionen US-Dollar
• Fortgeschrittene computergestützte Forschungstools: 4,5 Millionen US-Dollar

Rekrutierung wissenschaftlicher Talente

Die Kosten für die Talentakquise und -bindung beliefen sich im Jahr 2022 auf 15,2 Millionen US-Dollar, mit folgender Aufteilung:

Rekrutierungskategorie	Kosten
Leitende Forschungswissenschaftler	7,6 Millionen US-Dollar
Spezialisten für klinische Forschung	4,3 Millionen US-Dollar
Verwaltungswissenschaftliches Personal	3,3 Millionen US-Dollar

Dyne Therapeutics, Inc. (DYN) – Geschäftsmodell: Einnahmequellen

Potenzielle Verkäufe therapeutischer Produkte

Bis zum vierten Quartal 2023 hat Dyne Therapeutics noch keine kommerziellen Produktumsätze erzielt. Die aktuelle potenzielle Produktpipeline konzentriert sich auf seltene neuromuskuläre Erkrankungen.

Therapeutischer Bereich	Potenzielle Umsatzphase	Geschätztes Marktpotenzial
Myotone Dystrophie Typ 1	Klinische Entwicklung	500 bis 750 Millionen US-Dollar
Duchenne-Muskeldystrophie	Präklinisch/Frühklinisch	750 Millionen bis 1 Milliarde US-Dollar

Forschungsstipendien

Gesamtfinanzierung der Forschungsstipendien für 2023: 3,2 Millionen US-Dollar

Forschungskooperationsvereinbarungen

• Zusammenarbeit mit Roche Pharmaceuticals: Mögliche Meilensteinzahlungen von bis zu 540 Millionen US-Dollar
• Strategische Forschungspartnerschaft mit Biogen: Mögliche Meilensteinzahlungen in Höhe von 250 Millionen US-Dollar

Mögliche Lizenzierung proprietärer Technologien

Der potenzielle Lizenzwert der proprietären FORCE-Plattformtechnologie wird auf 150 bis 250 Millionen US-Dollar geschätzt

Zukünftige Einnahmen aus pharmazeutischen Partnerschaften

Partner	Mögliche Meilensteinzahlungen	Mögliche Lizenzgebühren
Roche Pharmaceuticals	Bis zu 540 Millionen US-Dollar	10-15 % Lizenzgebühr
Biogen	Bis zu 250 Millionen US-Dollar	8-12 % Lizenzgebühr

Potenzielle Gesamteinnahmen aus der Partnerschaft: Ungefähr 790 Millionen US-Dollar an Meilensteinzahlungen

Dyne Therapeutics, Inc. (DYN) - Canvas Business Model: Value Propositions

You're looking at the core reasons why Dyne Therapeutics, Inc. (DYN) is positioned to create value in the neuromuscular space as of late 2025. It all comes down to their delivery technology and the clinical progress of their lead assets.

Targeted delivery to muscle and CNS via the FORCE™ platform

The FORCE™ platform is the engine here, designed to deliver therapeutics specifically to muscle tissue and the central nervous system (CNS). This is key because many neuromuscular diseases involve both areas. For instance, zeleciment basivarsen (DYNE-101) uses an antisense oligonucleotide (ASO) linked to a fragment antibody (Fab) that binds to the transferrin receptor 1 (TfR1) to achieve this targeted delivery. The platform's modularity supports a broad pipeline across several indications.

The platform supports a pipeline targeting:

• Myotonic Dystrophy Type 1 (DM1)
• Duchenne Muscular Dystrophy (DMD)
• Facioscapulohumeral Muscular Dystrophy (FSHD) (preclinical)
• Pompe disease (preclinical)

Potential to address the root cause of genetically driven neuromuscular diseases

Dyne Therapeutics, Inc. is focused on creating therapeutics that go after the underlying genetic cause of these diseases, rather than just managing symptoms. This approach is what drives the potential for life-transforming results. For DM1, DYNE-101 is designed to reduce toxic nuclear DMPK RNA, which then releases splicing proteins to allow normal mRNA processing.

Functional improvement for patients with Myotonic Dystrophy Type 1 (DM1) and Duchenne Muscular Dystrophy (DMD)

The value proposition is being validated by clinical data showing functional gains in the two lead programs. The market is watching these milestones closely, as reflected by the company's market capitalization of $3.21B as of October 31, 2025.

Program	Indication	Key Dose/Cohort Status	Expected Data Readout/Submission
DYNE-101 (z-basivarsen)	DM1	Registrational dose: 6.8 mg/kg Q8W; REC enrollment of 60 participants targeted for Q4 2025	U.S. Accelerated Approval BLA submission planned for late 2026
DYNE-251 (z-rostudirsen)	DMD (exon 51 skipping)	REC of 32 patients fully enrolled in March 2025; Primary endpoint: dystrophin protein change at 6 months	U.S. Accelerated Approval BLA submission anticipated in early 2026

For DM1, Dyne Therapeutics, Inc. is targeting an estimated patient population of approximately 40,000 in the U.S. and 55,000 in the EU. For DMD, the company is pursuing patients amenable to exon 51 skipping.

Expedited regulatory pathway potential (Breakthrough Therapy Designation)

The potential for faster regulatory review is a significant value driver, especially given the lack of approved disease-modifying therapies for DM1. Dyne Therapeutics, Inc. has secured key designations:

• DYNE-101 (DM1): Granted Breakthrough Therapy Designation by the FDA in June 2025.
• DYNE-251 (DMD): Granted Breakthrough Therapy Designation by the FDA in August 2025.
• DYNE-251 (DMD): Received Orphan Drug Designation from the European Commission in April 2025.

These designations support the company's plans for potential U.S. Accelerated Approval submissions in 2026 for both lead programs. The company's financial position, with cash, cash equivalents, and marketable securities at $791.9 million as of September 30, 2025, is intended to fund operations into the third quarter of 2027, covering these critical milestones.

Non-viral, modular platform for multiple neuromuscular indications

The platform's design allows for the development of multiple candidates by swapping out the payload component while keeping the delivery system consistent. This modularity suggests efficiency in expanding the pipeline beyond the two clinical-stage assets. The company is advancing preclinical programs for FSHD and Pompe disease, indicating a strategy to address several genetically driven neuromuscular conditions with a common technological base.

Dyne Therapeutics, Inc. (DYN) - Canvas Business Model: Customer Relationships

You're looking at how Dyne Therapeutics, Inc. manages its critical external relationships-the people and bodies that directly influence its path to market and its valuation. For a company focused on rare, genetically driven diseases, these aren't just transactional contacts; they are deep, necessary partnerships. Honestly, the success of a platform like FORCE™ hinges on earning trust with these specific groups.

High-touch engagement with patient advocacy groups for rare diseases

Dyne Therapeutics maintains a commitment to listening to and learning from the communities it aims to serve, specifically those living with myotonic dystrophy type 1 (DM1), Duchenne muscular dystrophy (DMD), and facioscapulohumeral muscular dystrophy (FSHD). The company views community members as experts who guide the development of targeted therapies focused on functional improvement. This engagement is formalized through dedicated roles, such as the Vice President of Global Patient Advocacy, who implements engagement strategies to integrate patient expertise into clinical development. For instance, to commemorate Rare Disease Day in 2025, Dyne Therapeutics hosted members of the neuromuscular disease community, including the Dynamos and their families, to hear firsthand accounts emphasizing the need for societal change in how people with rare diseases are seen and treated.

The functional data shared with these groups is concrete, reflecting the patient-centric focus:

• Mean absolute dystrophin level of 3.7% of normal at 6 months for DYNE-251 (20 mg/kg Q4W).
• Adjusted mean absolute dystrophin level of 8.2% when accounting for muscle content.
• Improvements observed in multiple functional endpoints, including the NorthStar Assessment for Duchenne Muscular Dystrophy (NSAA).

Direct communication with regulatory bodies (FDA, EMA) for expedited pathways

Direct, frequent communication with the U.S. Food and Drug Administration (FDA) and the European Medicines Agency (EMA) is central to Dyne Therapeutics' strategy to accelerate development for serious conditions. The company actively pursues expedited pathways, which is evident in the designations granted to its lead candidates. This close dialogue is designed to secure senior-level involvement and early feedback on trial design to streamline development and review timelines.

Here's a snapshot of the regulatory interactions and achievements as of late 2025:

Therapy/Indication	Regulatory Body	Designation Granted	Date/Timeline
DYNE-251 (DMD, exon 51 skipping)	FDA	Breakthrough Therapy Designation	August 2025
DYNE-251 (DMD, exon 51 skipping)	FDA	Fast Track, Orphan Drug, Rare Pediatric Disease	Prior to August 2025
DYNE-251 (DMD)	EMA	Orphan Drug Designation	April 2025
DYNE-101 (DM1)	FDA	Breakthrough Therapy Designation	June 2025
DYNE-101 (DM1)	FDA (CDER)	Type C Meeting Held	May 2025

The goal of these expedited pathways is clear: Dyne Therapeutics anticipates a potential Biologics License Application (BLA) submission for U.S. Accelerated Approval for DYNE-251 in early 2026.

Close collaboration with clinical investigators and key opinion leaders

The company relies on a network of clinical investigators and Key Opinion Leaders (KOLs) to execute its global trials and validate its approach. This collaboration spans multiple specialties relevant to neuromuscular diseases. Dyne Therapeutics engages KOLs across various disciplines, including neurology, cardiology, physical medicine and rehabilitation, pulmonology, and physical therapy, gathering feedback globally to ensure patient-centric trial design. For example, the DELIVER trial for DYNE-251 has fully enrolled its Registrational Expansion Cohort (REC) of 32 patients.

The structure of these collaborations is adaptive. The ACHIEVE trial for DYNE-101 included an adaptive design to optimize dose and regimen, and the company submitted a revised protocol to the FDA for its REC, incorporating video hand opening time (vHOT) as a primary endpoint for U.S. Accelerated Approval.

Investor relations and public updates on clinical milestones

Investor relations activity is tightly coupled with clinical data readouts, which are the primary value drivers for a clinical-stage biotech. Dyne Therapeutics schedules major announcements around key data points to manage market expectations and provide transparency on financial runway.

Key dates and financial context for late 2025 include:

• Planned announcement of topline clinical results from the DELIVER REC (DYNE-251) on December 8, 2025, with a webcast at 8:00 a.m. ET.
• The primary endpoint for this REC data is the change from baseline in dystrophin protein by Western blot at 6 months.
• As of September 30, 2025, Dyne Therapeutics reported cash, cash equivalents, and marketable securities of $791.9 million.
• The company estimates these funds are sufficient to fund operations into the third quarter of 2027.
• For the three months ended September 30, 2025, the net loss was $108.0 million, or $0.76 per basic and diluted share.
• General and administrative (G&A) expenses for the three months ended September 30, 2025, totaled $16.7 million.

The stock price was $20.28 at the last close before the December 8, 2025, data event, trading above the 200-day moving average of $13.11. Finance: draft 13-week cash view by Friday.

Dyne Therapeutics, Inc. (DYN) - Canvas Business Model: Channels

You're looking at the pathways Dyne Therapeutics, Inc. uses-and plans to use-to get their specialized treatments from the lab bench to the patient's bedside. For a company focused on rare neuromuscular diseases, these channels are highly specialized, relying heavily on clinical sites and regulatory bodies before a commercial sales force is even built out.

Global clinical trial network for patient enrollment and drug administration

The clinical trial network is the primary channel for drug administration right now. Dyne Therapeutics, Inc. is running global trials, like the DELIVER trial for DYNE-251 in Duchenne muscular dystrophy (DMD) and the ACHIEVE trial for DYNE-101 in myotonic dystrophy type 1 (DM1). These sites are where the data-and the drug-are actually delivered to the patient population.

For the DELIVER trial, Dyne Therapeutics, Inc. has completed enrollment of 32 patients in the Registrational Expansion Cohort. As of March 16, 2025, a total of 970 doses of DYNE-251 had been administered across the trial, representing over 77.1 patient-years of follow-up, with some participants followed for up to ~2.5 years. Data from this DMD cohort are planned for late 2025.

The ACHIEVE trial for DM1 is also a key channel. Dyne plans to complete enrollment of the Registrational Expansion Cohort, which is planned for up to 48 patients (with 60 patients planned in total for this cohort), in Q4 2025. Data from this DM1 cohort are expected in mid-2026. The MAD (Multiple Ascending Dose) portion of ACHIEVE had 56 patients enrolled through the 6.8 mg/kg Q8W cohort as of June 2025, with over 72-patient years of follow-up reported.

Here's a quick look at the patient engagement scale:

• DELIVER Trial (DYNE-251/DMD) Registrational Cohort Size: 32 patients.
• ACHIEVE Trial (DYNE-101/DM1) Registrational Cohort Target: Up to 48 patients.
• Total Doses Administered in DELIVER (as of March 2025): 970 doses.
• Patient Follow-up in DELIVER (as of March 2025): Up to ~2.5 years.

Regulatory agencies (FDA, EMA) as the initial channel for product approval

Before you can sell anything, you need the green light, and for Dyne Therapeutics, Inc., the FDA and EMA are the gatekeepers. These agencies act as a critical channel by granting designations that streamline development and, ultimately, provide market authorization. The path to approval is being aggressively pursued for both lead candidates.

For DYNE-251 in DMD, the FDA granted Breakthrough Therapy Designation on August 4, 2025. It also holds Fast Track, Orphan Drug, and Rare Pediatric disease designations from the FDA, plus Orphan Drug designation from the EMA. A potential U.S. Biologics License Application (BLA) submission for Accelerated Approval is anticipated in early 2026.

For DYNE-101 in DM1, the FDA granted Fast Track designation in January 2025 and Breakthrough Therapy Designation in June 2025. The company plans a potential U.S. Accelerated Approval BLA submission in late 2026, supported by data from the ACHIEVE Registrational Expansion Cohort.

The regulatory status and key dates define the near-term channel milestones:

Product	Indication	Key Regulatory Designation (2025)	Potential U.S. Approval Channel Milestone
DYNE-251	DMD	FDA Breakthrough Therapy Designation (Aug 2025)	BLA Submission: Early 2026
DYNE-101	DM1	FDA Breakthrough Therapy Designation (Jun 2025)	BLA Submission: Late 2026

Scientific publications and presentations at medical congresses (e.g., WMS)

Before a commercial channel exists, scientific communication is the channel for establishing credibility and educating key opinion leaders (KOLs). Dyne Therapeutics, Inc. actively uses medical congresses to present data from its FORCE platform and clinical trials.

In 2025, the company presented at the Muscular Dystrophy Association (MDA) Clinical & Scientific Conference in March, with oral presentations covering both the DELIVER and ACHIEVE trials. They also presented at the 21st Annual WORLDSymposium™ in February 2025. Preclinical data for DYNE-302 in FSHD were presented in June 2025 at the 32nd Annual FSHD Society's International Research Congress. The World Muscle Society (WMS) Congress in October 2024 also featured presentations on the FORCE platform.

These presentations disseminate data on functional improvement metrics, such as Stride Velocity 95th Centile (SV95C) for DMD and the composite alternative splicing index (CASI-22) for DM1.

Direct sales force for specialized rare disease commercial launch (planned)

The direct sales force channel is still in the planning stages, as the focus remains on achieving regulatory milestones. Dyne Therapeutics, Inc. is positioning itself for a launch, with a potential U.S. launch in DMD targeted for 2027. This commercial build-out will be funded by recent capital raises designed to bridge the gap through 2025 and 2026 milestones.

To support this future channel, the company raised significant capital in mid-2025. They entered a $275 million non-dilutive senior secured term loan facility with Hercules Capital, Inc. in June 2025, with $100 million funded upfront. Additionally, in July 2025, Dyne Therapeutics, Inc. raised $200 million through a public offering of common stock. This financing is intended to support advancement through clinical and regulatory milestones towards that potential 2027 launch.

Finance: draft 13-week cash view by Friday.

Dyne Therapeutics, Inc. (DYN) - Canvas Business Model: Customer Segments

You're looking at the core of Dyne Therapeutics, Inc.'s strategy right now: the patient populations they are targeting with their FORCE platform therapeutics. This is where the near-term value is being built, centered on rare, genetically driven neuromuscular diseases.

Patients with Myotonic Dystrophy Type 1 (DM1) amenable to DYNE-101

The primary focus here is on adults with DM1 receiving zeleciment basivarsen (DYNE-101). This segment is defined by the specific genetic target, DMPK, and the amenability to exon skipping via the ASO-Fab conjugate. The potential market size is substantial for a rare disease, especially given the lack of approved disease-modifying therapies.

Dyne Therapeutics plans to complete enrollment of the Registrational Expansion Cohort for the ACHIEVE trial in early Q2 2026, aiming for a potential U.S. Accelerated Approval Biologics License Application (BLA) submission in late 2026. This timeline dictates the near-term commercial readiness focus for this customer group.

Patients with Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) amenable to exon 51 skipping (DYNE-251)

This segment involves males with DMD who have mutations that allow for exon 51 skipping, making them candidates for zeleciment rostudirsen (DYNE-251). The FDA granted this candidate Breakthrough Therapy Designation in August 2025, signaling a high level of regulatory interest. The Registrational Expansion Cohort of 32 patients in the DELIVER trial has completed enrollment, and topline data are expected in December 2025 to support a potential U.S. Accelerated Approval BLA submission in Q2 2026.

To be fair, the company is reaffirming its expected cash runway into Q3 2027, which is positioned to cover the first planned commercial launch of z-rostudirsen in DMD. Here's the quick math: with a Q3 2025 net loss of $108.0 million, that runway provides a significant buffer past the anticipated early 2026 submission.

Future segments: Patients with Facioscapulohumeral Muscular Dystrophy (FSHD) and Pompe disease

Dyne Therapeutics maintains a broader view, with preclinical programs targeting FSHD (DYNE-302) and Pompe disease (DYNE-401). These represent the next wave of customer segments, though they are not yet in the clinic for Dyne Therapeutics. The company's current cash position as of June 30, 2025, was $683.9 million, which supports advancing these preclinical assets alongside the late-stage clinical work.

The estimated patient populations for these future segments are:

Disease	Product Candidate	Estimated U.S. Patients	Estimated EU Patients
Facioscapulohumeral Muscular Dystrophy (FSHD)	DYNE-302	15,000 - 40,000	20,000 - 50,000
Pompe disease	DYNE-401	~4,500	~5,500

Neuromuscular disease specialists and treating physicians

This group is the essential intermediary. They are the gatekeepers who diagnose, manage, and ultimately prescribe the therapeutics to the patient segments above. Their adoption hinges entirely on the clinical data presented, particularly functional improvement metrics.

For DYNE-101 in DM1, data presented at the World Muscle Society (WMS) in October 2025 showed sustained functional improvement across multiple measures at the selected registrational dose of 6.8 mg/kg Q8W. For DYNE-251 in DMD, data showed sustained functional improvement through eighteen months at the 20 mg/kg Q4W dose.

The key characteristics that influence this segment's decision-making include:

• Favorable safety profile observed across both lead programs.
• Demonstrated functional improvement on key endpoints like vHOT for DM1.
• Targeted muscle tissue delivery via the FORCE platform.
• Orphan Drug and Breakthrough Therapy Designations from the FDA.

As of October 31, 2025, Dyne Therapeutics' market capitalization stood at $3.21B, reflecting the market's current valuation of the potential success in reaching these specialized physician segments with their pipeline.

Dyne Therapeutics, Inc. (DYN) - Canvas Business Model: Cost Structure

You're looking at where Dyne Therapeutics, Inc. is putting its capital to work to push its pipeline forward. Honestly, the biggest drain on the P&L is definitely the science itself.

The dominant cost for Dyne Therapeutics, Inc. is Research and Development (R&D) at $97.2 million for the third quarter of 2025. This figure shows where the bulk of the operational spend is directed, supporting the advancement of their novel RNA chemistry platform.

Here's a quick look at the operating expense breakdown for that quarter:

Expense Category	Q3 2025 Amount (Millions USD)	Context
Research and Development (R&D)	$97.2	Dominant operating expense
General and Administrative (G&A)	$16.7	Support and overhead costs
Total Operating Expenses	$113.9	Sum of R&D and G&A

That R&D spend is directly funding the clinical trial expenses for the two registrational programs you mentioned. Specifically, this covers costs associated with the DELIVER trial for z-rostudirsen (DYNE-251) in Duchenne Muscular Dystrophy (DMD), which completed enrollment for its registrational expansion cohort in Q2 2025, and the ACHIEVE trial for zeleciment basivarsen (DYNE-101) in Myotonic Dystrophy Type 1 (DM1), which was enrolling its registrational expansion cohort through Q3 2025.

General and Administrative (G&A) expenses were $16.7 million for the three months ended September 30, 2025. This covers the necessary corporate infrastructure, legal, finance, and executive functions required to run a clinical-stage company.

Dyne Therapeutics, Inc. is also incurring manufacturing and commercial readiness costs, often called Chemistry, Manufacturing, and Controls (CMC) buildout. Subsequent to the quarter end, Dyne Therapeutics, Inc. committed at least $25.5 million through March 2027 under a CMO manufacturing agreement, showing forward-looking investment toward potential commercial supply.

Finally, you have to account for debt service obligations on the Hercules Capital term loan. Dyne Therapeutics, Inc. drew an initial tranche of $100.0 million under this facility in July 2025, which matures on July 1, 2030. The company reported that its cash runway, bolstered by equity raises and this debt, was sufficient to fund operating expenses and debt service obligations into the third quarter of 2027. The net long-term debt stood at $99.1 million as of September 30, 2025.

Finance: draft the full 2026 operating budget forecast by end of month.

Dyne Therapeutics, Inc. (DYN) - Canvas Business Model: Revenue Streams

You're looking at the current state of Dyne Therapeutics, Inc.'s money-making potential as of late 2025. Honestly, right now, the story is about funding the pipeline, not product sales.

As a clinical-stage company, Dyne Therapeutics, Inc. currently generates $0 in product revenue. For the third quarter ending September 30, 2025, Dyne Therapeutics reported quarterly revenue of $0.00. This is the reality when you're deep in development; the focus is on hitting clinical milestones to unlock future value, not shipping product today.

The most significant, concrete revenue streams to date have come from capital markets activity, which is how you fund those expensive trials. You definitely saw the big equity raise back in July 2025.

Here's a quick look at the recent financing proceeds that bolster the cash position, which the company stated extends its runway into the third quarter of 2027.

Financing Event	Date	Gross Proceeds (Approximate)	Shares Sold	Price Per Share
Underwritten Public Offering	July 2025	$230.0 million	27,878,788	$8.25
Underwritten Public Offering (Pricing)	June 2025	$200.0 million	24,242,425	$8.25

Future revenue is entirely dependent on the success of the pipeline. The near-term value drivers are the potential product sales from their lead candidates, assuming they clear regulatory hurdles. Dyne Therapeutics anticipates a potential U.S. launch for DYNE-251 in the first quarter of 2027 and for both DYNE-101 and DYNE-251 to have potential commercial launches in 2027.

The revenue streams for Dyne Therapeutics, Inc. can be categorized like this:

• Currently, product revenue is $0, as the company is clinical-stage.
• Future revenue from sales of approved therapeutics, specifically DYNE-251 for Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) and DYNE-101 for Myotonic Dystrophy Type 1 (DM1).
• Potential milestone payments or royalties derived from future strategic partnerships or licensing deals, which the Chief Business Officer is actively pursuing.
• Non-operating proceeds from equity offerings, such as the $230.0 million gross proceeds from the July 2025 offering.

Data readouts in late 2025 for DYNE-251 and mid-2026 for DYNE-101 are the next major value-creating inflection points that could lead to partnership discussions or future royalty streams. Finance: draft 13-week cash view by Friday.