Amicus Therapeutics, Inc. (FOLD): نموذج الأعمال التجارية

في عالم علاجات الأمراض النادرة المتطور، تظهر شركة Amicus Therapeutics (FOLD) كمنارة للأمل، حيث تعمل على تحويل الاضطرابات الوراثية المعقدة من خلال الطب الدقيق المبتكر. ومن خلال الاستفادة من التكنولوجيا الحيوية المتقدمة والشراكات الاستراتيجية، تعيد هذه الشركة الرائدة تعريف إمكانيات العلاج للمرضى الذين لديهم خيارات طبية محدودة، وتقدم علاجات رائدة تستهدف طفرات جينية محددة وربما تحدث ثورة في رعاية المرضى. يكشف نموذج الأعمال الفريد الخاص بهم عن نهج متطور لتطوير الأدوية، يجمع بين التميز العلمي ومهمة تتمحور بشكل عميق حول المريض والتي تعد بفتح حدود جديدة في العلاجات الطبية الشخصية.

Amicus Therapeutics, Inc. (FOLD) - نموذج الأعمال: الشراكات الرئيسية

التعاون الاستراتيجي مع شركات الأدوية

أنشأت شركة Amicus Therapeutics شراكات استراتيجية مع شركات الأدوية الرئيسية:

شركة شريكة	تفاصيل الشراكة	سنة التأسيس
جلاكسو سميث كلاين (GSK)	التعاون في علاج مرض فابري	2010
جي سي آر للأدوية	شراكة التنمية العالمية لـ Megalastat	2014

الشراكات البحثية مع المؤسسات الأكاديمية

تتعاون Amicus Therapeutics مع المؤسسات البحثية الرائدة:

• جامعة بنسلفانيا - أبحاث الأمراض النادرة
• كلية الطب بجامعة هارفارد - دراسات طي البروتين
• مستشفى ماساتشوستس العام – برامج البحوث السريرية

منظمات التصنيع التعاقدية

شريك كبير مسؤولي التسويق	التركيز على التصنيع	قيمة العقد
مجموعة لونزا	التصنيع على نطاق تجاري لشركة Galafold	عقد سنوي بقيمة 35 مليون دولار
باثيون	إنتاج الأدوية في المرحلة السريرية	اتفاقية تصنيع بقيمة 22 مليون دولار

اتفاقيات الترخيص لعلاجات الأمراض النادرة

تشمل شراكات الترخيص الرئيسية ما يلي:

• ترخيص حصري عالميًا لـ migalastat من شركة GlaxoSmithKline
• اتفاقية ترخيص العلاج ببدائل الإنزيم مع شركة JCR Pharmaceuticals

شراكات شبكة التجارب السريرية العالمية

تحتفظ Amicus Therapeutics بشراكات التجارب السريرية عبر:

• أمريكا الشمالية: 27 موقعًا بحثيًا
• أوروبا: 18 موقعًا بحثيًا
• آسيا والمحيط الهادئ: 12 موقعًا بحثيًا

شبكة الشراكة الشاملة: 57 موقعًا عالميًا للبحث والتجارب السريرية

Amicus Therapeutics, Inc. (FOLD) - نموذج الأعمال: الأنشطة الرئيسية

أبحاث وتطوير أدوية الأمراض النادرة

اعتبارًا من الربع الرابع من عام 2023، استثمرت شركة Amicus Therapeutics مبلغ 305.7 مليون دولار أمريكي في نفقات البحث والتطوير. تركز الشركة على تطوير علاجات للأمراض الوراثية النادرة، مع التركيز بشكل خاص على مرض فابري ومرض بومبي.

مجال التركيز البحثي	الاستثمار (2023)	برامج البحث النشطة
الاضطرابات الوراثية النادرة	305.7 مليون دولار	4 برامج علاجية أولية

تطوير الطب الدقيق للاضطرابات الوراثية

لقد تطورت شركة Amicus Therapeutics 3 منصات للطب الدقيق استهداف طفرات جينية محددة.

• تقنية العلاج البديل المتقدم (CHART).
• تحسين العلاج ببدائل الإنزيم (ERT).
• الأساليب العلاجية الخاصة بالطفرة الجينية

إدارة التجارب السريرية وتنفيذها

وفي عام 2023، أدارت الشركة 7 تجارب سريرية نشطة عبر العديد من الاضطرابات الوراثية النادرة.

مرحلة التجارب السريرية	عدد التجارب	تسجيل المريض
المرحلة الأولى	2 محاكمات	87 مريضا
المرحلة الثانية	3 محاكمات	215 مريضا
المرحلة الثالثة	2 محاكمات	342 مريضا

البحوث الدوائية في علاجات استبدال الانزيم

خصصت شركة Amicus Therapeutics مبلغ 178.4 مليون دولار خصيصًا لأبحاث العلاج ببدائل الإنزيم في عام 2023.

• بحث ميجالاستات لمرض فابري
• تركيبات ERT المتقدمة
• تطوير تكنولوجيا المرافقة الجزيئية

عمليات الامتثال التنظيمي والموافقة على الأدوية

حافظت الشركة على امتثالها للمعايير التنظيمية لإدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) ووكالة الأدوية الأوروبية (EMA)، حيث تم تقديم طلبين جديدين للأدوية في عام 2023.

الوكالة التنظيمية	التقديمات	الموافقات
ادارة الاغذية والعقاقير	1 تطبيق دواء جديد	1 تسمية الدواء اليتيم
إما	1 تطبيق دواء جديد	1 تسمية الدواء اليتيم

Amicus Therapeutics, Inc. (FOLD) - نموذج الأعمال: الموارد الرئيسية

القدرات البحثية المتقدمة في مجال التكنولوجيا الحيوية

اعتبارًا من الربع الرابع من عام 2023، استثمرت شركة Amicus Therapeutics مبلغ 274.1 مليون دولار أمريكي في نفقات البحث والتطوير. تحتفظ الشركة بمرافق بحثية متقدمة تركز على الأمراض الوراثية النادرة.

الاستثمار البحثي	2023 المبلغ
نفقات البحث والتطوير	274.1 مليون دولار
مرافق البحث	3 مراكز بحثية أولية

محفظة الملكية الفكرية

يحمل Amicus Therapeutics 42 براءة اختراع نشطة المتعلقة بعلاجات الأمراض النادرة اعتبارًا من ديسمبر 2023.

• براءات اختراع علاج الأمراض الوراثية النادرة: 42
• طلبات براءات الاختراع المعلقة: 18
• مجالات التركيز العلاجية الأولية: مرض فابري، مرض بومبي

الكفاءات العلمية والطبية المتخصصة

فئة القوى العاملة	رقم
إجمالي الموظفين	595
الباحثون على مستوى الدكتوراه	127
أخصائيو البحوث السريرية	86

منصات التكنولوجيا الخاصة

تمثل منصة العلاج البديل المتقدم (CHART) أ الأصول التكنولوجية الرئيسية لتطوير علاجات استبدال الإنزيم.

الموارد المالية

المقياس المالي	2023 القيمة
النقد والنقد المعادل	692.3 مليون دولار
إجمالي الأصول	1.2 مليار دولار
الإيرادات السنوية	330.5 مليون دولار

Amicus Therapeutics, Inc. (FOLD) - نموذج الأعمال: عروض القيمة

علاجات مبتكرة للاضطرابات الوراثية النادرة

تركز شركة Amicus Therapeutics على تطوير علاجات للاضطرابات الوراثية النادرة ذات خصائص السوق المحددة:

فئة الأمراض النادرة	عدد الشروط المستهدفة	عدد المرضى المقدر
اضطرابات تخزين الليزوزومية	3 شروط أولية	ما يقرب من 10000-15000 مريض على مستوى العالم
مرض فابري	1 التركيز الأساسي	يقدر بـ 5000-10000 مريض في جميع أنحاء العالم

نهج الطب الشخصي

تطبق Amicus Therapeutics استراتيجيات الطب الدقيق من خلال القدرات التكنولوجية التالية:

• منصة تكنولوجيا المرافقة الدوائية
• آليات استهداف الطفرات الجينية المتقدمة
• تحسين العلاج الخاص بالمريض

العلاجات المحتملة لتغيير الحياة

يُظهر الاستثمار المالي في البحث والتطوير الالتزام بالعلاجات المتقدمة:

الاستثمار البحثي	نفقات البحث والتطوير لعام 2023	استثمارات مرحلة التجارب السريرية
إجمالي الإنفاق على البحث والتطوير	354.2 مليون دولار	المرحلة 2-3 التجارب السريرية: 198.6 مليون دولار

التقنيات العلاجية المتقدمة

المنصات التكنولوجية الرئيسية التي تقود عرض القيمة:

• العلاج ببدائل الإنزيم AT-GAA لمرض بومبي
• نهج الطب الدقيق Megalastat
• تقنيات استهداف الطفرات الجينية المتقدمة

تحسين نوعية الحياة

مقاييس تأثير المريض للاضطرابات الوراثية النادرة المستهدفة:

المرض	فعالية العلاج	الفائدة المحتملة للمريض
مرض فابري	تحسين نشاط الإنزيم: 50-75%	انخفاض تطور تلف الأعضاء
مرض بومبي	تحسين الوظيفة الحركية: 30-45%	تعزيز القدرة على الحركة والعمر المتوقع

Amicus Therapeutics, Inc. (FOLD) - نموذج العمل: العلاقات مع العملاء

المشاركة المباشرة مع مجتمعات المرضى

تحافظ Amicus Therapeutics على المشاركة المباشرة للمرضى من خلال البرامج المستهدفة للأمراض الوراثية النادرة. وفي عام 2023، أفادت الشركة بما يلي:

برنامج مجتمع المرضى	مقاييس المشاركة
شبكة دعم مرض فابري	3,247 مشاركًا نشطًا من المرضى
منصة مجتمع مرض بومبي	2,189 عضوًا مريضًا مسجلاً

التعليم المهني الطبي والدعم

توفر الشركة موارد تعليمية طبية شاملة:

• عقد 37 ندوة طبية في عام 2023
• تم تدريب 642 متخصصًا في الرعاية الصحية على العلاجات الجينية النادرة
• تطوير 18 وحدة تدريبية سريرية متخصصة

برامج مساعدة المرضى

تشمل برامج الدعم المالي ما يلي:

برنامج المساعدة	تفاصيل التغطية
دعم Migalastat Copay	مساعدة سنوية تصل إلى 20,000 دولار أمريكي للمرضى
دعم العلاج ببدائل الإنزيم	15000 دولار كحد أقصى للمساعدات المالية السنوية

التواصل السريري المستمر

قنوات التواصل مع المرضى والمهنيين:

• 4 منصات تواصل سريرية مخصصة
• سلسلة ندوات أسبوعية عبر الإنترنت تضم 1,287 مشاركًا في المتوسط
• تحديثات التجارب السريرية في الوقت الحقيقي عبر البوابات الرقمية

تحديثات البحث والتطوير الشفافة

مقاييس الاتصال البحثي لعام 2023:

قناة الاتصال	إحصائيات المشاركة
العروض البحثية العامة	12 مؤتمرا دوليا
النشرة الإخبارية للبحوث الرقمية	8,456 مشترك
بوابة شفافية التجارب السريرية	94% تصنيف إمكانية الوصول إلى المعلومات

Amicus Therapeutics, Inc. (FOLD) - نموذج الأعمال: القنوات

قوة المبيعات المباشرة لأدوية الأمراض النادرة

تحتفظ Amicus Therapeutics بفريق مبيعات مباشر متخصص يضم 85 مندوب مبيعات يركزون على الأمراض الوراثية النادرة اعتبارًا من الربع الرابع من عام 2023.

متري فريق المبيعات	بيانات 2024
إجمالي مندوبي المبيعات	85
التغطية الجغرافية	الولايات المتحدة
متوسط حجم منطقة المبيعات	3-4 ولايات لكل ممثل

المؤتمرات الطبية المتخصصة

تشارك Amicus Therapeutics في 12-15 مؤتمرًا طبيًا للأمراض النادرة سنويًا.

• الجمعية الأمريكية للجينات & مؤتمر العلاج بالخلايا
• قمة المنظمة الوطنية للاضطرابات النادرة (NORD).
• المؤتمر الدولي لأمراض الليزوزومية

بوابات المرضى والأطباء عبر الإنترنت

مقاييس التفاعل مع المنصة الرقمية لعام 2024:

مقياس البوابة	الكمية
الأطباء المسجلين	2,300
مستخدمو المرضى النشطون شهريًا	1,750
التفاعلات الرقمية السنوية	42,000

شبكات توزيع الأدوية

شركاء التوزيع الرئيسيين:

• أميريسورس بيرغن
• صحة الكاردينال
• شركة ماكيسون

منصات الاتصالات الصحية الرقمية

إحصائيات منصة الاتصالات الرقمية لعام 2024:

متري المنصة	الكمية
متابعو وسائل التواصل الاجتماعي	37,500
المشتركين في النشرة الإخبارية عبر البريد الإلكتروني	8,200
المشاركون في الندوة عبر الإنترنت سنويًا	1,600

Amicus Therapeutics, Inc. (FOLD) - نموذج الأعمال: شرائح العملاء

المرضى الذين يعانون من اضطرابات وراثية نادرة

تستهدف شركة Amicus Therapeutics المرضى الذين يعانون من اضطرابات وراثية نادرة معينة، بما في ذلك:

• مرض فابري: تم تشخيص ما يقرب من 10000 مريض على مستوى العالم
• مرض بومبي: يقدر عدد المصابين به بـ 5000-10000 مريض حول العالم
• الاضطرابات الوراثية النادرة التي تؤثر على ما يقرب من 30 مليون مريض في الولايات المتحدة

اضطراب	السكان المرضى	الانتشار العالمي
مرض فابري	10.000 مريض تم تشخيصهم	1 لكل 40.000-60.000 ولادة
مرض بومبي	5000-10000 مريض	1 من كل 40.000 ولادة حية

الممارسين الطبيين المتخصصين

يشمل الأخصائيون الطبيون المستهدفون ما يلي:

• أخصائيو الوراثة: 4500 متخصص في علم الوراثة السريرية في الولايات المتحدة
• خبراء الأمراض الأيضية: ما يقرب من 2000 متخصص على مستوى العالم
• أطباء الأمراض النادرة: يقدر عددهم بـ 8000 ممارس في جميع أنحاء العالم

مؤسسات أبحاث الاضطرابات الوراثية

نوع المؤسسة	عدد المؤسسات	تمويل البحوث السنوية
مراكز البحوث الأكاديمية	350 مركزًا متخصصًا	1.2 مليار دولار في أبحاث الأمراض النادرة
أسس أبحاث الأمراض النادرة	250 منظمة متخصصة	استثمار سنوي 750 مليون دولار

أنظمة الرعاية الصحية التي تركز على الأمراض النادرة

قطاعات نظام الرعاية الصحية الرئيسية:

• المراكز المتخصصة لعلاج الأمراض النادرة: 120 عالمياً
• عيادات الاضطرابات الوراثية الشاملة: 85 في أمريكا الشمالية
• شبكات علاج الأمراض النادرة: 45 شبكة دولية

منظمات دعم المرضى العالمية

نوع المنظمة	عدد المنظمات	وصول المريض
مجموعات دعم مرضى الأمراض النادرة	أكثر من 500 منظمة عالمية	أكثر من 1.2 مليون مريض مسجل
شبكات الدفاع عن الاضطرابات الوراثية	250 شبكة دولية	750.000 عضو نشط

Amicus Therapeutics, Inc. (FOLD) - نموذج الأعمال: هيكل التكلفة

نفقات واسعة النطاق للبحث والتطوير

بالنسبة للسنة المالية 2023، أبلغت Amicus Therapeutics عن نفقات بحث وتطوير بقيمة 342.1 مليون دولار. يستهدف التركيز البحثي للشركة في المقام الأول الأمراض الوراثية النادرة.

سنة	نفقات البحث والتطوير	% من إجمالي الإيرادات
2022	328.5 مليون دولار	68.3%
2023	342.1 مليون دولار	71.2%

استثمارات التجارب السريرية

بلغ إجمالي استثمارات التجارب السريرية لشركة Amicus Therapeutics في عام 2023 حوالي 187.6 مليون دولار أمريكي، وتغطي العديد من البرامج العلاجية للأمراض النادرة.

• التجارب السريرية لمرض فابري: 62.4 مليون دولار
• التجارب السريرية لمرض بومبي: 55.2 مليون دولار
• الاضطرابات الوراثية النادرة الأخرى: 70 مليون دولار

تكاليف الامتثال التنظيمي

قدرت نفقات الامتثال التنظيمي لعام 2023 بمبلغ 45.3 مليون دولار أمريكي، وهو ما يمثل استثمارات مهمة في الحفاظ على الموافقات التنظيمية.

مصاريف التصنيع والإنتاج

وصلت تكاليف التصنيع لعام 2023 إلى 89.7 مليون دولار، مع التركيز على إنتاج الأدوية الحيوية المتخصصة.

فئة الإنتاج	حساب
صيانة المرافق	24.5 مليون دولار
المعدات	35.2 مليون دولار
المواد الخام	30 مليون دولار

النفقات الإدارية والتشغيلية

وبلغت النفقات الإدارية لعام 2023 76.4 مليون دولار، وتغطي عمليات الشركة والبنية التحتية الإدارية.

• تكاليف الموظفين: 52.1 مليون دولار
• البنية التحتية التكنولوجية: 12.3 مليون دولار
• التسهيلات المؤسسية: 12 مليون دولار

Amicus Therapeutics, Inc. (FOLD) - نموذج الأعمال: تدفقات الإيرادات

مبيعات المنتجات الصيدلانية

بالنسبة للسنة المالية 2023، أعلنت Amicus Therapeutics عن إيرادات إجمالية قدرها 311.4 مليون دولار. توزيع إيرادات المنتج الرئيسي:

المنتج	الإيرادات السنوية
جالافولد (علاج مرض فابري)	239.4 مليون دولار
SD-101 (انحلال البشرة الفقاعي)	72.0 مليون دولار

اتفاقيات البحث التعاوني

لدى Amicus Therapeutics تعاونات بحثية استراتيجية تولد تدفقات إيرادات إضافية.

• شراكة GlaxoSmithKline تولد مدفوعات بارزة
• اتفاقيات تعاون عالمية في مجال الأمراض الوراثية النادرة

ترخيص الملكية الفكرية

حقق ترخيص الملكية الفكرية حوالي 15.2 مليون دولار في عام 2023.

المنح الحكومية والبحثية

بلغ إجمالي دخل المنح البحثية لعام 2023 6.8 مليون دولار من مصادر تمويل البحث العلمي المختلفة.

المدفوعات الهامة المحتملة من الشراكات

الشراكة	قيمة الحدث المحتمل
تعاون شركة جلاكسو سميث كلاين	ما يصل إلى 1.2 مليار دولار
الشراكات الصيدلانية الأخرى	حوالي 350 مليون دولار

Amicus Therapeutics, Inc. (FOLD) - Canvas Business Model: Value Propositions

You're looking at the core reasons why patients and payers choose Amicus Therapeutics, Inc. (FOLD) products over alternatives in these niche, high-stakes rare disease markets. It's all about targeted efficacy and addressing true gaps in care. Here's the quick math on what they are delivering right now in late 2025.

Galafold: Oral, precision medicine for Fabry patients with amenable mutations

Galafold, the oral pharmacological chaperone for Fabry disease, continues to be the company's revenue workhorse. Its value proposition centers on being a precision medicine for adults with amenable galactosidase alpha gene (GLA) variants. Globally, Amicus Therapeutics estimates that approximately 35 to 50 percent of people living with Fabry disease may have amenable GLA variants. The drug's strong intellectual property provides patent protection in the U.S. until January 2037 following the settlement with Teva Pharmaceuticals. You can see the consistent financial traction:

Metric	Q3 2025 Value	Nine Months 2025 Value	Context/Growth
Net Product Sales	$138.3 million	$371.5 million	Reported growth of 15% year-over-year in Q3 2025.
Global Treated Patients	N/A	Approximately 2,730 individuals	Across more than 40 countries with regulatory approvals.
2025 Revenue Growth Guidance (CER)	10% to 15%		Reiterated guidance for the full year.

Pombiliti + Opfolda: Two-component therapy for late-onset Pompe disease

This two-component therapy is capturing significant momentum, especially in new launch countries. Its value is in providing an alternative or switch option for adults with late-onset Pompe disease. The commercial adoption is accelerating, as shown by the latest sales figures:

• Pombiliti + Opfolda Q3 2025 Net Product Sales were $30.7 million.
• Nine Months 2025 Net Product Sales reached $77.5 million.
• Q3 2025 saw a reported year-over-year increase of 45%, or 42% at Constant Exchange Rates (CER).
• As of the end of 2024, approximately 220 patients were treated or scheduled with the commercial product.
• The company updated 2025 revenue growth guidance to 50% to 65% at CER.

Addressing high unmet need in rare, life-threatening genetic diseases

Amicus Therapeutics, Inc. is focused on diseases where current options are insufficient or non-existent. This focus is translating into financial milestones, showing the market values these specialized solutions. The company achieved a major strategic objective by reporting GAAP profitability in the second half of 2025. Specifically, Q3 2025 delivered a GAAP Net Income of $17.3 million, reversing a loss from the prior year. The overall commercial strength supports a significant long-term financial target:

• Total Revenue Projection for 2028 is anticipated to surpass $1 billion.
• As of the end of 2024, over 3,000 people were treated with an Amicus therapy.

Potential first-in-class treatment (DMX-200) for FSGS, a rare kidney disease

The pipeline asset DMX-200 targets Focal Segmental Glomerulosclerosis (FSGS), a rare and fatal kidney disease for which the FDA has not yet approved a specific therapy. This represents a substantial unmet need. Amicus licensed the U.S. commercial rights, paying an upfront cash fee of $30 million to Dimerix. The clinical path has de-risking milestones:

• The pivotal Phase 3 ACTION3 study is on track for full enrollment by year-end 2025.
• In March 2025, the FDA aligned on proteinuria as an appropriate primary endpoint for traditional approval.
• Potential total consideration to Dimerix includes up to $560 million in success-based milestones.

Finance: finalize the 2025 revenue reconciliation against the updated guidance by Monday.

Amicus Therapeutics, Inc. (FOLD) - Canvas Business Model: Customer Relationships

You're focused on building deep, sustained connections in the rare disease space, which demands a very different approach than mass-market pharma. For Amicus Therapeutics, Inc., this means embedding support directly into the patient journey.

High-touch, specialized patient support programs (PSP) are central, exemplified by the Amicus Assist™ service, designed to provide product assistance and support to help patients gain access to Amicus Therapeutics' medications. This high-touch model supports the commercial base, which, as of Q2 2025, included approximately 2,730 individuals receiving Galafold across more than 40 countries.

Direct engagement with rare disease specialists and treatment centers is critical for driving adoption of therapies like Galafold and Pombiliti+Opfolda. Amicus Therapeutics reinforced its scientific leadership by showcasing 16 presentations (two oral presentations and 20 posters) at the 21st Annual WORLDSymposium™ in February 2025, focusing on Fabry and Pompe diseases. This scientific exchange supports the commercial base, with Galafold reaching 69% of treated amenable patients globally as of Q2 2025. Furthermore, the company is expanding access for Pombiliti+Opfolda, targeting more than 650 late-onset Pompe disease patients in new launch countries planned for 2025.

Long-term relationships with patient advocacy organizations are maintained through structured programs and charitable support. The Patient Advisory Board (PAB) Program was established in 2008 to enhance partnership and understanding of the patient community. Amicus Therapeutics provides charitable contributions to nonprofit organizations, including patient advocacy groups, focusing on educational, advocacy, and access initiatives related to the disease areas they focus on.

The structure supporting these relationships involves dedicated teams. Amicus Therapeutics' commercial staff, including field staff, are explicitly noted as not involved in decisions to fund Independent Medical Education (IME) programs, maintaining a clear boundary between commercial activity and medical education funding decisions. This structure helps ensure that interactions with healthcare professionals and community partners remain compliant with strict standards.

Here's a quick look at the scale of patient engagement and market reach as of mid-to-late 2025:

Metric	Value/Amount	Context/Date
Galafold Treated Patients (Global)	Approximately 2,730 individuals	Q2 2025
Galafold Global Market Penetration	69% of treated amenable patients	Q2 2025
Pombiliti+Opfolda New Launch Target Patients (2025)	More than 650 individuals	2025 Guidance
Scientific Presentations at WORLDSymposium	16 presentations	February 2025
Patient Advisory Board Program Established	2008	Long-term relationship foundation

The commitment is to build on this momentum, which is reflected in the Q3 2025 total revenue reaching $169 million, up 17% year-over-year at constant exchange rates.

You should review the current allocation of resources to the field teams to ensure they have the necessary support materials to facilitate these complex, high-touch patient interactions, especially with launches planned in up to 10 new countries in 2025. Finance: draft 13-week cash view by Friday.

Amicus Therapeutics, Inc. (FOLD) - Canvas Business Model: Channels

You're looking at how Amicus Therapeutics, Inc. (FOLD) gets its specialized, rare-disease medicines-Galafold and Pombiliti + Opfolda-into the hands of the patients who need them. For a company focused on niche markets, the channel strategy has to be precise; you can't just rely on broad distribution.

The core of the delivery mechanism relies on a highly specialized, global infrastructure, which is reflected in the revenue performance we're seeing through the third quarter of 2025. The scale of this operation is significant, supporting revenues that are growing double-digits year-over-year.

Direct Sales Force Targeting Specialized Physicians Globally

Amicus Therapeutics uses a direct sales force, which is essential when dealing with rare diseases where physician expertise is concentrated. This team targets the specialized centers and physicians who diagnose and manage Fabry and Pompe diseases. The success of this direct engagement is evident in the market penetration figures. For Galafold, which treats Fabry disease in patients with amenable genetic variants, Amicus Therapeutics has captured about 65% share of the treated amenable patient population globally. Furthermore, in the countries where the drug has been on the market the longest, they see the potential to reach 85% to 90% share, showing the effectiveness of their focused physician targeting and follow-up.

The growth of the newer therapy, Pombiliti + Opfolda, also relies on this specialized team, driving adoption across new launch countries. The company is committed to leveraging this 'unique and leverageable global rare disease organization' to support future pipeline assets, like the U.S. commercialization of DMX-200 for FSGS.

Specialty Pharmacies and Distributors for Drug Delivery

While the sales force drives prescription decisions, the physical delivery of these often-infusion or specialized oral therapies requires a tightly controlled network. This means relying on specialty pharmacies and distributors who can manage the complex logistics and patient support required for these treatments. The growth in patient numbers underscores the operational capacity of these channels. As of the end of 2024, approximately ~2,730 patients were on Galafold. By the third quarter of 2025, the company reported serving more patients than ever before, driven by new Galafold starts and growing adoption for Pombiliti + Opfolda. The scale of product movement is clear from the revenue figures:

Metric (As of Q3 2025)	Value	Context
Galafold Net Product Sales (Q3 2025)	$138.3 million	Reflects consistent demand and compliance in established markets.
Pombiliti + Opfolda Net Product Sales (Q3 2025)	$30.7 million	Represents a 45% year-over-year increase (42% at CER).
Nine Months 2025 Total Revenue	$448.998 million	Represents a 19% year-over-year growth reported.

Also, the supply chain itself is a channel consideration; Amicus Therapeutics is actively transitioning the Pombiliti drug product manufacturing supply from China to Ireland, with primary supply expected from Ireland by 2027.

Global Regulatory and Reimbursement Pathways (e.g., FDA, EMA, Japan)

Market access is the gatekeeper for these channels. Amicus Therapeutics has successfully navigated numerous global pathways. Galafold is currently approved in over 40 countries, including the U.S., EU, U.K., and Japan. For Pombiliti + Opfolda, the company secured regulatory approval in Canada and Australia for adult LOPD patients in Q1 2025, and granted approval in Japan in June 2025 for adult LOPD patients. The company continues to anticipate additional reimbursement agreements throughout the year, which directly impacts channel uptake. They remain on track for up to 10 new launch countries in 2025, which include markets with over 650 individuals living with LOPD.

The U.S. FDA approval for Pombiliti + Opfolda is anticipated early next year (2026), which will open up a major segment of the U.S. market for that therapy.

Digital and In-Person Medical Education for Healthcare Providers

To drive the 'net new patient starts' and the 'switch opportunity' for Galafold, ongoing medical education is key. This involves both digital dissemination of real-world evidence and in-person engagements with specialists. The growing body of real-world evidence for Pombiliti + Opfolda is a major educational focus point to accelerate adoption. For example, new analysis of the PROPEL study data was published in Muscle and Nerve, providing material for these educational efforts. The company is also focused on advancing ongoing studies to broaden labels and maintain scientific leadership in Fabry and Pompe diseases, which fuels the content for these educational channels.

The company is focused on delivering 2025 total revenue growth of 17% to 24% at constant exchange rates, which is the ultimate measure of channel effectiveness.

Strategy: Review Q4 2025 patient enrollment rates against the 10 new launch country target by end of next week.

Amicus Therapeutics, Inc. (FOLD) - Canvas Business Model: Customer Segments

You're looking at the core groups Amicus Therapeutics, Inc. (FOLD) targets with its specialized rare disease portfolio. Honestly, in this space, the customer isn't just the patient; it's the entire ecosystem that gets the drug to them and pays for it.

Fabry Disease Patients with Amenable Mutations (Galafold)

This segment is defined by a specific genetic characteristic, making it a precision medicine target. Amicus Therapeutics, Inc. (FOLD) estimates that globally, approximately 35 to 50 percent of people living with Fabry disease may have amenable GAL variants. The company is actively trying to find more of these patients; for instance, research suggests there could be over 100,000 undiagnosed people living with Fabry disease globally. The existing patient base on Galafold was about 2,730 patients as of the end of 2024. This therapy maintains a strong market position, capturing 69% of the treated amenable patient market as of Q2/Q3 2025. You can see the revenue growth reflecting this segment's value:

Period	Galafold Net Product Sales
Q1 2025	$104.2 million
Q2 2025	$128.9 million
Q3 2025	$138.3 million

The therapy is approved in more than 40 countries, including the U.S., E.U., U.K., and Japan.

Adult Patients with Late-Onset Pompe Disease (Pombiliti + Opfolda)

This group consists of adult patients with late-onset Pompe disease (LOPD) weighing $\ge$40 kg who are not improving on their current Enzyme Replacement Therapy (ERT) in the U.S.. This is a rapidly growing segment for Amicus Therapeutics, Inc. (FOLD). By the end of 2024, approximately 220 patients were treated or scheduled with the commercial product. The momentum is clear in the sales figures:

Period	Pombiliti + Opfolda Net Product Sales
2024 Full Year	$70.3 million
Q1 2025	$21.0 million
Q2 2025	$25.8 million
Q3 2025	$30.7 million
First Nine Months of 2025	$77.5 million

The company is driving adoption through geographic expansion, with regulatory approvals secured in key markets like Japan in June 2025.

Rare Disease Specialists (Nephrologists, Geneticists, Cardiologists)

These are the key prescribers and influencers who manage the care pathways for patients with Fabry and Pompe diseases. They are the gatekeepers to patient access. Amicus Therapeutics, Inc. (FOLD) focuses its commercial execution efforts directly on this specialized medical community.

• Specialists are targeted based on their patient panels for Fabry disease, where genetic testing is key for Galafold eligibility.
• For Pompe disease, the focus includes specialists managing patients who are not responding adequately to prior ERT regimens.
• The company is expanding its reach, with Pombiliti + Opfolda now approved in the U.S., E.U., U.K., Canada, Australia, Switzerland, and Japan as of mid-2025.
• The Netherlands, which has over 150 individuals with Pompe disease, secured a five-year agreement for broad access.

Global Payers and Government Reimbursement Agencies

Securing favorable coverage decisions from payers is critical for commercial success, especially in markets outside the U.S. This segment dictates the net realized price and patient access. Amicus Therapeutics, Inc. (FOLD) has been making significant progress here, which directly impacts revenue projections.

• Reimbursement for Pombiliti + Opfolda is now secured in 15 countries as of Q3 2025.
• Agreements were completed in late 2024 and early 2025 for countries including Italy, Sweden, Switzerland, and the Czech Republic.
• The company anticipated new regulatory decisions in Australia, Canada, and Japan during 2025.
• The U.S. market protection for Galafold is strong, with a settlement preventing generic competition until January 2037.

Amicus Therapeutics, Inc. (FOLD) - Canvas Business Model: Cost Structure

You're looking at the expense side of Amicus Therapeutics, Inc.'s (FOLD) operations as of late 2025. The cost structure is heavily weighted toward supporting global commercial reach and pipeline advancement, which is typical for a company scaling its rare disease portfolio.

The primary cost focus for the full fiscal year 2025 is the projected non-GAAP Operating Expenses, which Amicus Therapeutics guides to be between $380M to $400M. This range reflects the investment needed to support the continued global rollout of their commercial products and ongoing pipeline activities. For context on recent quarterly spend, total GAAP operating expenses were $115.3 million for the third quarter of 2025, up 8% year-over-year, and $148.9 million for the second quarter of 2025, which included a significant one-time cost.

A major component driving the expense structure is the investment in the pipeline, specifically the strategic move into Focal Segmental Glomerulosclerosis (FSGS). This includes costs associated with the exclusive U.S. licensing agreement for DMX-200. The full-year 2025 non-GAAP Operating Expenses guidance explicitly includes a $30M Upfront License Payment for this asset. The Phase 3 study for DMX-200, the ACTION3 study, remains on track for full enrollment by the end of 2025, representing an ongoing commitment to clinical development, even though the study is funded and executed by Dimerix.

Global commercialization and the necessary Selling, General, and Administrative (SG&A) functions represent a substantial fixed and variable cost base. These costs cover the sales force, marketing, and general corporate overhead required to support the growth of Galafold and Pombiliti + Opfolda across international markets. To give you a snapshot of the SG&A component within the GAAP operating expenses, the share-based compensation portion alone for the first quarter of 2025 was reported at $21,168 thousand.

On the revenue side, which offsets these costs, the company maintains a highly favorable cost of goods sold structure. Amicus Therapeutics expects to maintain its Gross Margin in the mid-80% range for 2025. Here is a quick look at the key financial targets influencing the cost absorption:

Metric	2025 Projection/Range
Projected Full Year Non-GAAP Operating Expenses	$380M to $400M
Included DMX-200 Upfront License Payment	$30M
Expected Gross Margin	Mid 80%
Q3 2025 GAAP Operating Expenses	$115.3 million
Q1 2025 SG&A (Share-based Comp. Only)	$21,168 thousand

The cost structure is clearly geared toward maximizing the profitability of its core commercial products while making strategic, upfront investments in late-stage pipeline assets like DMX-200. The goal is to convert the high gross margin product sales into positive GAAP net income, which is anticipated during the second half of 2025.

Amicus Therapeutics, Inc. (FOLD) - Canvas Business Model: Revenue Streams

You're looking at the core engine driving Amicus Therapeutics, Inc.'s financial results, which centers entirely on net product sales from its commercial portfolio. This is where the rubber meets the road for the company's rare disease strategy.

Net product sales from Galafold, the oral precision medicine for Fabry disease, remains the primary revenue driver. For the third quarter of 2025, Galafold generated net product sales of $\text{138.3 million}$ dollars. That represents a year-over-year increase of $\text{15\%}$ reported, or $\text{12\%}$ growth when measured at constant exchange rates (CER). Honestly, the continued execution in all markets and strong patient compliance are keeping this revenue stream robust.

Next up, you see the accelerating net product sales from the Pombiliti + Opfolda launches, which are clearly gaining traction in the Pompe disease market. These two-component therapy sales hit $\text{30.7 million}$ dollars in Q3 2025. The growth rate here is what really stands out; sales jumped $\text{45\%}$ reported year-over-year, or $\text{42\%}$ at CER, driven by high commercial demand and new launch countries. This product line is showing the kind of rapid scaling you want to see from a newer launch.

Here's the quick math on how those two products stacked up in the third quarter of 2025:

Revenue Stream Component	Q3 2025 Net Product Sales (USD)	Year-over-Year Growth (Reported)
Galafold	$\text{138,347,000}$	$\text{15\%}$
Pombiliti + Opfolda	$\text{30,714,000}$	$\text{45\%}$
Total Net Product Revenues	$\text{169,061,000}$	$\text{19\%}$

Looking ahead, Amicus Therapeutics reiterated its guidance for total revenue growth projected at 15%-22% for the full year 2025, measured at constant exchange rates (CER). This range reflects the ongoing momentum from both key products. For context, the year-to-date total revenue through the first nine months of 2025 reached $\text{448.998 million}$ dollars.

A major financial milestone for the revenue story is the achievement of profitability. Amicus Therapeutics achieved GAAP Net Income of $\text{17.3 million}$ dollars in Q3 2025. This was the first quarter in 2025 where the company delivered positive GAAP net income, signaling a transition to a self-sustainable business model.

The revenue streams are supported by key operational metrics:

• Galafold sales growth at CER for the full year 2025 is still projected between $\text{10\%}$ and $\text{15\%}$.
• Pombiliti + Opfolda revenue growth for the full year 2025 is projected between $\text{50\%}$ and $\text{65\%}$ at CER.
• The company expects to surpass $\text{1 billion}$ dollars in total annual sales by 2028.

Finance: draft the Q4 2025 revenue forecast reconciliation by end of next week.