Amicus Therapeutics, Inc. (FOLD): Business Model Canvas

In der hochmodernen Welt der Therapeutika für seltene Krankheiten erweist sich Amicus Therapeutics (FOLD) als Hoffnungsträger, der komplexe genetische Störungen durch innovative Präzisionsmedizin transformiert. Durch die Nutzung fortschrittlicher Biotechnologie und strategischer Partnerschaften definiert dieses Pionierunternehmen die Behandlungsmöglichkeiten für Patienten mit begrenzten medizinischen Möglichkeiten neu und bietet bahnbrechende Therapien an, die auf bestimmte genetische Mutationen abzielen und möglicherweise die Patientenversorgung revolutionieren. Ihr einzigartiges Business Model Canvas offenbart einen anspruchsvollen Ansatz zur Arzneimittelentwicklung, der wissenschaftliche Exzellenz mit einer zutiefst patientenzentrierten Mission verbindet und verspricht, neue Grenzen bei personalisierten medizinischen Behandlungen zu erschließen.

Amicus Therapeutics, Inc. (FOLD) – Geschäftsmodell: Wichtige Partnerschaften

Strategische Kooperationen mit Pharmaunternehmen

Amicus Therapeutics hat strategische Partnerschaften mit wichtigen Pharmaunternehmen aufgebaut:

Partnerunternehmen	Einzelheiten zur Partnerschaft	Gründungsjahr
GlaxoSmithKline (GSK)	Zusammenarbeit bei der Fabry-Therapie	2010
JCR Pharmaceuticals	Globale Entwicklungspartnerschaft für Migalastat	2014

Forschungskooperationen mit akademischen Institutionen

Amicus Therapeutics arbeitet mit führenden Forschungseinrichtungen zusammen:

• University of Pennsylvania – Forschung zu seltenen Krankheiten
• Harvard Medical School – Studien zur Proteinfaltung
• Massachusetts General Hospital – Klinische Forschungsprogramme

Auftragsfertigungsorganisationen

CMO-Partner	Fertigungsschwerpunkt	Vertragswert
Lonza-Gruppe	Produktion im kommerziellen Maßstab für Galafold	Jahresvertrag über 35 Millionen US-Dollar
Patheon	Arzneimittelproduktion im klinischen Stadium	Fertigungsvertrag über 22 Millionen US-Dollar

Lizenzvereinbarungen für Therapien für seltene Krankheiten

Zu den wichtigsten Lizenzpartnerschaften gehören:

• Weltweite Exklusivlizenz für Migalastat von GlaxoSmithKline
• Lizenzvereinbarung für Enzymersatztherapie mit JCR Pharmaceuticals

Globale Netzwerkpartnerschaften für klinische Studien

Amicus Therapeutics unterhält Partnerschaften für klinische Studien in folgenden Bereichen:

• Nordamerika: 27 Forschungsstandorte
• Europa: 18 Forschungsstandorte
• Asien-Pazifik: 12 Forschungsstandorte

Total Partnership Network: 57 globale Forschungs- und klinische Studienstandorte

Amicus Therapeutics, Inc. (FOLD) – Geschäftsmodell: Hauptaktivitäten

Forschung und Entwicklung von Arzneimitteln für seltene Krankheiten

Im vierten Quartal 2023 investierte Amicus Therapeutics 305,7 Millionen US-Dollar in Forschungs- und Entwicklungskosten. Das Unternehmen konzentriert sich auf die Entwicklung von Therapien für seltene genetische Erkrankungen, mit besonderem Schwerpunkt auf Morbus Fabry und Morbus Pompe.

Forschungsschwerpunktbereich	Investition (2023)	Aktive Forschungsprogramme
Seltene genetische Störungen	305,7 Millionen US-Dollar	4 primäre Therapieprogramme

Präzisionsmedizinentwicklung für genetische Störungen

Amicus Therapeutics hat sich entwickelt 3 Präzisionsmedizinplattformen gezielte gezielte genetische Mutationen.

• Chaperone-Advanced Replacement Therapy (CHART)-Technologie
• Optimierung der Enzymersatztherapie (ERT).
• Genetische mutationsspezifische Therapieansätze

Management und Durchführung klinischer Studien

Im Jahr 2023 leitete das Unternehmen sieben aktive klinische Studien zu mehreren seltenen genetischen Erkrankungen.

Klinische Studienphase	Anzahl der Versuche	Patientenregistrierung
Phase I	2 Versuche	87 Patienten
Phase II	3 Versuche	215 Patienten
Phase III	2 Versuche	342 Patienten

Pharmakologische Forschung zu Enzymersatztherapien

Amicus Therapeutics stellte im Jahr 2023 178,4 Millionen US-Dollar speziell für die Forschung im Bereich der Enzymersatztherapie bereit.

• Migalastat-Forschung zur Behandlung von Morbus Fabry
• Fortschrittliche ERT-Formulierungen
• Entwicklung der molekularen Chaperon-Technologie

Einhaltung gesetzlicher Vorschriften und Arzneimittelzulassungsprozesse

Das Unternehmen hielt die Einhaltung der FDA- und EMA-Regulierungsstandards ein und reichte im Jahr 2023 zwei neue Arzneimittelanträge ein.

Regulierungsbehörde	Einsendungen	Zulassungen
FDA	1 Antrag auf ein neues Arzneimittel	1 Orphan-Drug-Designation
EMA	1 Antrag auf ein neues Arzneimittel	1 Orphan-Drug-Designation

Amicus Therapeutics, Inc. (FOLD) – Geschäftsmodell: Schlüsselressourcen

Fortgeschrittene biotechnologische Forschungskapazitäten

Im vierten Quartal 2023 investierte Amicus Therapeutics 274,1 Millionen US-Dollar in Forschungs- und Entwicklungskosten. Das Unternehmen unterhält fortschrittliche Forschungseinrichtungen, die sich auf seltene genetische Krankheiten konzentrieren.

Forschungsinvestitionen	Betrag 2023
F&E-Ausgaben	274,1 Millionen US-Dollar
Forschungseinrichtungen	3 primäre Forschungszentren

Portfolio für geistiges Eigentum

Amicus Therapeutics hält 42 aktive Patente im Zusammenhang mit der Behandlung seltener Krankheiten, Stand Dezember 2023.

• Patente zur Behandlung seltener genetischer Krankheiten: 42
• Ausstehende Patentanmeldungen: 18
• Primäre therapeutische Schwerpunkte: Morbus Fabry, Morbus Pompe

Spezialisiertes wissenschaftliches und medizinisches Talent

Personalkategorie	Nummer
Gesamtzahl der Mitarbeiter	595
Forscher auf Doktorandenniveau	127
Spezialisten für klinische Forschung	86

Proprietäre Technologieplattformen

Die Chaperone-Advanced Replacement Therapy (CHART)-Plattform stellt eine dar wichtiges technologisches Gut zur Entwicklung von Enzymersatztherapien.

Finanzielle Ressourcen

Finanzkennzahl	Wert 2023
Zahlungsmittel und Zahlungsmitteläquivalente	692,3 Millionen US-Dollar
Gesamtvermögen	1,2 Milliarden US-Dollar
Jahresumsatz	330,5 Millionen US-Dollar

Amicus Therapeutics, Inc. (FOLD) – Geschäftsmodell: Wertversprechen

Innovative Therapien für seltene genetische Störungen

Amicus Therapeutics konzentriert sich auf die Entwicklung von Therapien für seltene genetische Erkrankungen mit spezifischen Marktmerkmalen:

Kategorie „Seltene Krankheit“.	Anzahl der Zielbedingungen	Geschätzte Patientenpopulation
Lysosomale Speicherstörungen	3 Hauptbedingungen	Ungefähr 10.000–15.000 Patienten weltweit
Morbus Fabry	1 Hauptschwerpunkt	Schätzungsweise 5.000–10.000 Patienten weltweit

Personalisierte Medizinansätze

Amicus Therapeutics implementiert Präzisionsmedizinstrategien mit den folgenden technologischen Fähigkeiten:

• Pharmakologische Chaperon-Technologieplattform
• Fortschrittliche Mechanismen zur gezielten genetischen Mutation
• Patientenspezifische Behandlungsoptimierung

Mögliche lebensverändernde Behandlungen

Finanzielle Investitionen in Forschung und Entwicklung zeigen das Engagement für bahnbrechende Behandlungen:

Forschungsinvestitionen	F&E-Ausgaben 2023	Investitionen in die Phase klinischer Studien
Gesamtausgaben für Forschung und Entwicklung	354,2 Millionen US-Dollar	Klinische Studien der Phasen 2–3: 198,6 Millionen US-Dollar

Fortschrittliche therapeutische Technologien

Wichtige technologische Plattformen, die das Wertversprechen vorantreiben:

• AT-GAA-Enzymersatztherapie für Morbus Pompe
• Präzisionsmedizinischer Ansatz von Migalastat
• Fortschrittliche Technologien zur Bekämpfung genetischer Mutationen

Verbesserte Lebensqualität

Patientenauswirkungsmetriken für gezielte seltene genetische Erkrankungen:

Krankheit	Wirksamkeit der Behandlung	Potenzieller Nutzen für den Patienten
Morbus Fabry	Verbesserung der Enzymaktivität: 50–75 %	Reduziertes Fortschreiten der Organschäden
Pompe-Krankheit	Verbesserung der motorischen Funktion: 30-45 %	Erhöhte Mobilität und Lebenserwartung

Amicus Therapeutics, Inc. (FOLD) – Geschäftsmodell: Kundenbeziehungen

Direkte Interaktion mit Patientengemeinschaften

Amicus Therapeutics pflegt eine direkte Einbindung der Patienten durch gezielte Programme für seltene genetische Erkrankungen. Im Jahr 2023 berichtete das Unternehmen:

Patientengemeinschaftsprogramm	Engagement-Kennzahlen
Unterstützungsnetzwerk für Morbus Fabry	3.247 aktive Patiententeilnehmer
Community-Plattform für Morbus Pompe	2.189 registrierte Patientenmitglieder

Ausbildung und Unterstützung für medizinische Fachkräfte

Das Unternehmen bietet umfassende Ressourcen für die medizinische Ausbildung:

• 37 medizinische Symposien im Jahr 2023 durchgeführt
• 642 medizinische Fachkräfte wurden in seltenen Gentherapien geschult
• Entwicklung von 18 spezialisierten klinischen Schulungsmodulen

Patientenhilfsprogramme

Zu den finanziellen Unterstützungsprogrammen gehören:

Hilfsprogramm	Details zur Deckung
Migalastat Copay-Unterstützung	Bis zu 20.000 $ jährliche Patientenunterstützung
Unterstützung bei der Enzymersatztherapie	Maximal 15.000 $ jährliche finanzielle Unterstützung

Laufende klinische Kommunikation

Kommunikationskanäle mit Patienten und Fachkräften:

• 4 dedizierte klinische Kommunikationsplattformen
• Wöchentliche Webinarreihe mit durchschnittlich 1.287 Teilnehmern
• Aktualisierungen klinischer Studien in Echtzeit über digitale Portale

Transparente Forschungs- und Entwicklungsaktualisierungen

Forschungskommunikationskennzahlen für 2023:

Kommunikationskanal	Engagement-Statistiken
Öffentliche Forschungspräsentationen	12 internationale Konferenzen
Digitaler Forschungsnewsletter	8.456 Abonnenten
Transparenzportal für klinische Studien	94 % Bewertung der Informationszugänglichkeit

Amicus Therapeutics, Inc. (FOLD) – Geschäftsmodell: Kanäle

Direktvertrieb für Medikamente gegen seltene Krankheiten

Amicus Therapeutics verfügt ab dem vierten Quartal 2023 über ein spezialisiertes Direktvertriebsteam von 85 Vertriebsmitarbeitern, die sich auf seltene genetische Erkrankungen konzentrieren.

Vertriebsteam-Metrik	Daten für 2024
Gesamtzahl der Vertriebsmitarbeiter	85
Geografische Abdeckung	Vereinigte Staaten
Durchschnittliche Größe des Vertriebsgebiets	3-4 Staaten pro Vertreter

Fachmedizinische Konferenzen

Amicus Therapeutics nimmt jährlich an 12–15 medizinischen Konferenzen zu seltenen Krankheiten teil.

• Amerikanische Gesellschaft für Gene & Zelltherapie-Konferenz
• Gipfel der Nationalen Organisation für Seltene Erkrankungen (NORD).
• Internationale Konferenz über lysosomale Krankheiten

Online-Portale für Patienten und Ärzte

Kennzahlen zum Engagement auf digitalen Plattformen für 2024:

Portalmetrik	Menge
Niedergelassene Ärzte	2,300
Monatlich aktive Patientenbenutzer	1,750
Jährliche digitale Interaktionen	42,000

Pharmazeutische Vertriebsnetze

Wichtige Vertriebspartner:

• AmerisourceBergen
• Kardinalgesundheit
• McKesson Corporation

Digitale Gesundheitskommunikationsplattformen

Statistiken zu digitalen Kommunikationsplattformen für 2024:

Plattformmetrik	Menge
Social-Media-Follower	37,500
E-Mail-Newsletter-Abonnenten	8,200
Webinar-Teilnehmer jährlich	1,600

Amicus Therapeutics, Inc. (FOLD) – Geschäftsmodell: Kundensegmente

Patienten mit seltenen genetischen Störungen

Amicus Therapeutics richtet sich an Patienten mit bestimmten seltenen genetischen Störungen, darunter:

• Fabry-Krankheit: Ungefähr 10.000 diagnostizierte Patienten weltweit
• Morbus Pompe: Schätzungsweise 5.000–10.000 Patienten weltweit
• Seltene genetische Störungen, von denen etwa 30 Millionen Patienten in den Vereinigten Staaten betroffen sind

Störung	Patientenpopulation	Globale Prävalenz
Morbus Fabry	10.000 diagnostizierte Patienten	1 von 40.000–60.000 Geburten
Pompe-Krankheit	5.000–10.000 Patienten	1 von 40.000 Lebendgeburten

Fachärzte

Zu den angestrebten Fachärzten gehören:

• Genetische Spezialisten: 4.500 klinische Genetiker in den Vereinigten Staaten
• Experten für Stoffwechselerkrankungen: Ungefähr 2.000 Spezialisten weltweit
• Ärzte für seltene Krankheiten: Schätzungsweise 8.000 Ärzte weltweit

Forschungseinrichtungen für genetische Störungen

Institutionstyp	Anzahl der Institutionen	Jährliche Forschungsförderung
Akademische Forschungszentren	350 spezialisierte Zentren	1,2 Milliarden US-Dollar für die Erforschung seltener Krankheiten
Stiftungen für die Erforschung seltener Krankheiten	250 engagierte Organisationen	Jährliche Investition von 750 Millionen US-Dollar

Gesundheitssysteme konzentrieren sich auf seltene Krankheiten

Wichtige Segmente des Gesundheitssystems:

• Spezialisierte Behandlungszentren für seltene Krankheiten: 120 weltweit
• Umfassende Kliniken für genetische Störungen: 85 in Nordamerika
• Netzwerke zur Behandlung seltener Krankheiten: 45 internationale Netzwerke

Globale Patientenunterstützungsorganisationen

Organisationstyp	Anzahl der Organisationen	Patientenreichweite
Selbsthilfegruppen für Patienten mit seltenen Krankheiten	Über 500 globale Organisationen	Über 1,2 Millionen registrierte Patienten
Interessenvertretungsnetzwerke für genetische Störungen	250 internationale Netzwerke	750.000 aktive Mitglieder

Amicus Therapeutics, Inc. (FOLD) – Geschäftsmodell: Kostenstruktur

Umfangreiche Forschungs- und Entwicklungskosten

Für das Geschäftsjahr 2023 meldete Amicus Therapeutics Forschungs- und Entwicklungskosten in Höhe von 342,1 Millionen US-Dollar. Der Forschungsschwerpunkt des Unternehmens liegt vor allem auf seltenen genetischen Erkrankungen.

Jahr	F&E-Ausgaben	% des Gesamtumsatzes
2022	328,5 Millionen US-Dollar	68.3%
2023	342,1 Millionen US-Dollar	71.2%

Investitionen in klinische Studien

Die Investitionen in klinische Studien für Amicus Therapeutics beliefen sich im Jahr 2023 auf rund 187,6 Millionen US-Dollar und deckten mehrere Therapieprogramme für seltene Krankheiten ab.

• Klinische Studien zur Fabry-Krankheit: 62,4 Millionen US-Dollar
• Klinische Studien zur Morbus Pompe: 55,2 Millionen US-Dollar
• Andere seltene genetische Störungen: 70 Millionen US-Dollar

Kosten für die Einhaltung gesetzlicher Vorschriften

Die Kosten für die Einhaltung gesetzlicher Vorschriften für 2023 wurden auf 45,3 Millionen US-Dollar geschätzt, was wichtige Investitionen in die Aufrechterhaltung behördlicher Genehmigungen darstellt.

Herstellungs- und Produktionskosten

Die Herstellungskosten für 2023 erreichten 89,7 Millionen US-Dollar, wobei der Schwerpunkt auf der spezialisierten biopharmazeutischen Produktion lag.

Produktionskategorie	Kosten
Anlagenwartung	24,5 Millionen US-Dollar
Ausrüstung	35,2 Millionen US-Dollar
Rohstoffe	30 Millionen Dollar

Verwaltungs- und Betriebsaufwand

Die Verwaltungskosten für 2023 beliefen sich auf 76,4 Millionen US-Dollar und deckten den Unternehmensbetrieb und die Managementinfrastruktur ab.

• Personalkosten: 52,1 Millionen US-Dollar
• Technologieinfrastruktur: 12,3 Millionen US-Dollar
• Unternehmenseinrichtungen: 12 Millionen US-Dollar

Amicus Therapeutics, Inc. (FOLD) – Geschäftsmodell: Einnahmequellen

Vertrieb pharmazeutischer Produkte

Für das Geschäftsjahr 2023 meldete Amicus Therapeutics einen Gesamtumsatz von 311,4 Millionen US-Dollar. Aufschlüsselung der wichtigsten Produktumsätze:

Produkt	Jahresumsatz
Galafold (Behandlung der Fabry-Krankheit)	239,4 Millionen US-Dollar
SD-101 (Epidermolysis Bullosa)	72,0 Millionen US-Dollar

Forschungskooperationsvereinbarungen

Amicus Therapeutics verfügt über strategische Forschungskooperationen, die zusätzliche Einnahmequellen generieren.

• GlaxoSmithKline-Partnerschaft generiert Meilensteinzahlungen
• Weltweite Kooperationsvereinbarungen bei seltenen genetischen Erkrankungen

Lizenzierung von geistigem Eigentum

Durch die Lizenzierung von geistigem Eigentum wurden im Jahr 2023 etwa 15,2 Millionen US-Dollar generiert.

Regierungs- und Forschungsstipendien

Die Einnahmen aus Forschungsstipendien für 2023 beliefen sich auf insgesamt 6,8 Millionen US-Dollar aus verschiedenen Finanzierungsquellen für wissenschaftliche Forschung.

Mögliche Meilensteinzahlungen aus Partnerschaften

Partnerschaft	Potenzieller Meilensteinwert
GlaxoSmithKline-Zusammenarbeit	Bis zu 1,2 Milliarden US-Dollar
Andere pharmazeutische Partnerschaften	Ungefähr 350 Millionen US-Dollar

Amicus Therapeutics, Inc. (FOLD) - Canvas Business Model: Value Propositions

You're looking at the core reasons why patients and payers choose Amicus Therapeutics, Inc. (FOLD) products over alternatives in these niche, high-stakes rare disease markets. It's all about targeted efficacy and addressing true gaps in care. Here's the quick math on what they are delivering right now in late 2025.

Galafold: Oral, precision medicine for Fabry patients with amenable mutations

Galafold, the oral pharmacological chaperone for Fabry disease, continues to be the company's revenue workhorse. Its value proposition centers on being a precision medicine for adults with amenable galactosidase alpha gene (GLA) variants. Globally, Amicus Therapeutics estimates that approximately 35 to 50 percent of people living with Fabry disease may have amenable GLA variants. The drug's strong intellectual property provides patent protection in the U.S. until January 2037 following the settlement with Teva Pharmaceuticals. You can see the consistent financial traction:

Metric	Q3 2025 Value	Nine Months 2025 Value	Context/Growth
Net Product Sales	$138.3 million	$371.5 million	Reported growth of 15% year-over-year in Q3 2025.
Global Treated Patients	N/A	Approximately 2,730 individuals	Across more than 40 countries with regulatory approvals.
2025 Revenue Growth Guidance (CER)	10% to 15%		Reiterated guidance for the full year.

Pombiliti + Opfolda: Two-component therapy for late-onset Pompe disease

This two-component therapy is capturing significant momentum, especially in new launch countries. Its value is in providing an alternative or switch option for adults with late-onset Pompe disease. The commercial adoption is accelerating, as shown by the latest sales figures:

• Pombiliti + Opfolda Q3 2025 Net Product Sales were $30.7 million.
• Nine Months 2025 Net Product Sales reached $77.5 million.
• Q3 2025 saw a reported year-over-year increase of 45%, or 42% at Constant Exchange Rates (CER).
• As of the end of 2024, approximately 220 patients were treated or scheduled with the commercial product.
• The company updated 2025 revenue growth guidance to 50% to 65% at CER.

Addressing high unmet need in rare, life-threatening genetic diseases

Amicus Therapeutics, Inc. is focused on diseases where current options are insufficient or non-existent. This focus is translating into financial milestones, showing the market values these specialized solutions. The company achieved a major strategic objective by reporting GAAP profitability in the second half of 2025. Specifically, Q3 2025 delivered a GAAP Net Income of $17.3 million, reversing a loss from the prior year. The overall commercial strength supports a significant long-term financial target:

• Total Revenue Projection for 2028 is anticipated to surpass $1 billion.
• As of the end of 2024, over 3,000 people were treated with an Amicus therapy.

Potential first-in-class treatment (DMX-200) for FSGS, a rare kidney disease

The pipeline asset DMX-200 targets Focal Segmental Glomerulosclerosis (FSGS), a rare and fatal kidney disease for which the FDA has not yet approved a specific therapy. This represents a substantial unmet need. Amicus licensed the U.S. commercial rights, paying an upfront cash fee of $30 million to Dimerix. The clinical path has de-risking milestones:

• The pivotal Phase 3 ACTION3 study is on track for full enrollment by year-end 2025.
• In March 2025, the FDA aligned on proteinuria as an appropriate primary endpoint for traditional approval.
• Potential total consideration to Dimerix includes up to $560 million in success-based milestones.

Finance: finalize the 2025 revenue reconciliation against the updated guidance by Monday.

Amicus Therapeutics, Inc. (FOLD) - Canvas Business Model: Customer Relationships

You're focused on building deep, sustained connections in the rare disease space, which demands a very different approach than mass-market pharma. For Amicus Therapeutics, Inc., this means embedding support directly into the patient journey.

High-touch, specialized patient support programs (PSP) are central, exemplified by the Amicus Assist™ service, designed to provide product assistance and support to help patients gain access to Amicus Therapeutics' medications. This high-touch model supports the commercial base, which, as of Q2 2025, included approximately 2,730 individuals receiving Galafold across more than 40 countries.

Direct engagement with rare disease specialists and treatment centers is critical for driving adoption of therapies like Galafold and Pombiliti+Opfolda. Amicus Therapeutics reinforced its scientific leadership by showcasing 16 presentations (two oral presentations and 20 posters) at the 21st Annual WORLDSymposium™ in February 2025, focusing on Fabry and Pompe diseases. This scientific exchange supports the commercial base, with Galafold reaching 69% of treated amenable patients globally as of Q2 2025. Furthermore, the company is expanding access for Pombiliti+Opfolda, targeting more than 650 late-onset Pompe disease patients in new launch countries planned for 2025.

Long-term relationships with patient advocacy organizations are maintained through structured programs and charitable support. The Patient Advisory Board (PAB) Program was established in 2008 to enhance partnership and understanding of the patient community. Amicus Therapeutics provides charitable contributions to nonprofit organizations, including patient advocacy groups, focusing on educational, advocacy, and access initiatives related to the disease areas they focus on.

The structure supporting these relationships involves dedicated teams. Amicus Therapeutics' commercial staff, including field staff, are explicitly noted as not involved in decisions to fund Independent Medical Education (IME) programs, maintaining a clear boundary between commercial activity and medical education funding decisions. This structure helps ensure that interactions with healthcare professionals and community partners remain compliant with strict standards.

Here's a quick look at the scale of patient engagement and market reach as of mid-to-late 2025:

Metric	Value/Amount	Context/Date
Galafold Treated Patients (Global)	Approximately 2,730 individuals	Q2 2025
Galafold Global Market Penetration	69% of treated amenable patients	Q2 2025
Pombiliti+Opfolda New Launch Target Patients (2025)	More than 650 individuals	2025 Guidance
Scientific Presentations at WORLDSymposium	16 presentations	February 2025
Patient Advisory Board Program Established	2008	Long-term relationship foundation

The commitment is to build on this momentum, which is reflected in the Q3 2025 total revenue reaching $169 million, up 17% year-over-year at constant exchange rates.

You should review the current allocation of resources to the field teams to ensure they have the necessary support materials to facilitate these complex, high-touch patient interactions, especially with launches planned in up to 10 new countries in 2025. Finance: draft 13-week cash view by Friday.

Amicus Therapeutics, Inc. (FOLD) - Canvas Business Model: Channels

You're looking at how Amicus Therapeutics, Inc. (FOLD) gets its specialized, rare-disease medicines-Galafold and Pombiliti + Opfolda-into the hands of the patients who need them. For a company focused on niche markets, the channel strategy has to be precise; you can't just rely on broad distribution.

The core of the delivery mechanism relies on a highly specialized, global infrastructure, which is reflected in the revenue performance we're seeing through the third quarter of 2025. The scale of this operation is significant, supporting revenues that are growing double-digits year-over-year.

Direct Sales Force Targeting Specialized Physicians Globally

Amicus Therapeutics uses a direct sales force, which is essential when dealing with rare diseases where physician expertise is concentrated. This team targets the specialized centers and physicians who diagnose and manage Fabry and Pompe diseases. The success of this direct engagement is evident in the market penetration figures. For Galafold, which treats Fabry disease in patients with amenable genetic variants, Amicus Therapeutics has captured about 65% share of the treated amenable patient population globally. Furthermore, in the countries where the drug has been on the market the longest, they see the potential to reach 85% to 90% share, showing the effectiveness of their focused physician targeting and follow-up.

The growth of the newer therapy, Pombiliti + Opfolda, also relies on this specialized team, driving adoption across new launch countries. The company is committed to leveraging this 'unique and leverageable global rare disease organization' to support future pipeline assets, like the U.S. commercialization of DMX-200 for FSGS.

Specialty Pharmacies and Distributors for Drug Delivery

While the sales force drives prescription decisions, the physical delivery of these often-infusion or specialized oral therapies requires a tightly controlled network. This means relying on specialty pharmacies and distributors who can manage the complex logistics and patient support required for these treatments. The growth in patient numbers underscores the operational capacity of these channels. As of the end of 2024, approximately ~2,730 patients were on Galafold. By the third quarter of 2025, the company reported serving more patients than ever before, driven by new Galafold starts and growing adoption for Pombiliti + Opfolda. The scale of product movement is clear from the revenue figures:

Metric (As of Q3 2025)	Value	Context
Galafold Net Product Sales (Q3 2025)	$138.3 million	Reflects consistent demand and compliance in established markets.
Pombiliti + Opfolda Net Product Sales (Q3 2025)	$30.7 million	Represents a 45% year-over-year increase (42% at CER).
Nine Months 2025 Total Revenue	$448.998 million	Represents a 19% year-over-year growth reported.

Also, the supply chain itself is a channel consideration; Amicus Therapeutics is actively transitioning the Pombiliti drug product manufacturing supply from China to Ireland, with primary supply expected from Ireland by 2027.

Global Regulatory and Reimbursement Pathways (e.g., FDA, EMA, Japan)

Market access is the gatekeeper for these channels. Amicus Therapeutics has successfully navigated numerous global pathways. Galafold is currently approved in over 40 countries, including the U.S., EU, U.K., and Japan. For Pombiliti + Opfolda, the company secured regulatory approval in Canada and Australia for adult LOPD patients in Q1 2025, and granted approval in Japan in June 2025 for adult LOPD patients. The company continues to anticipate additional reimbursement agreements throughout the year, which directly impacts channel uptake. They remain on track for up to 10 new launch countries in 2025, which include markets with over 650 individuals living with LOPD.

The U.S. FDA approval for Pombiliti + Opfolda is anticipated early next year (2026), which will open up a major segment of the U.S. market for that therapy.

Digital and In-Person Medical Education for Healthcare Providers

To drive the 'net new patient starts' and the 'switch opportunity' for Galafold, ongoing medical education is key. This involves both digital dissemination of real-world evidence and in-person engagements with specialists. The growing body of real-world evidence for Pombiliti + Opfolda is a major educational focus point to accelerate adoption. For example, new analysis of the PROPEL study data was published in Muscle and Nerve, providing material for these educational efforts. The company is also focused on advancing ongoing studies to broaden labels and maintain scientific leadership in Fabry and Pompe diseases, which fuels the content for these educational channels.

The company is focused on delivering 2025 total revenue growth of 17% to 24% at constant exchange rates, which is the ultimate measure of channel effectiveness.

Strategy: Review Q4 2025 patient enrollment rates against the 10 new launch country target by end of next week.

Amicus Therapeutics, Inc. (FOLD) - Canvas Business Model: Customer Segments

You're looking at the core groups Amicus Therapeutics, Inc. (FOLD) targets with its specialized rare disease portfolio. Honestly, in this space, the customer isn't just the patient; it's the entire ecosystem that gets the drug to them and pays for it.

Fabry Disease Patients with Amenable Mutations (Galafold)

This segment is defined by a specific genetic characteristic, making it a precision medicine target. Amicus Therapeutics, Inc. (FOLD) estimates that globally, approximately 35 to 50 percent of people living with Fabry disease may have amenable GAL variants. The company is actively trying to find more of these patients; for instance, research suggests there could be over 100,000 undiagnosed people living with Fabry disease globally. The existing patient base on Galafold was about 2,730 patients as of the end of 2024. This therapy maintains a strong market position, capturing 69% of the treated amenable patient market as of Q2/Q3 2025. You can see the revenue growth reflecting this segment's value:

Period	Galafold Net Product Sales
Q1 2025	$104.2 million
Q2 2025	$128.9 million
Q3 2025	$138.3 million

The therapy is approved in more than 40 countries, including the U.S., E.U., U.K., and Japan.

Adult Patients with Late-Onset Pompe Disease (Pombiliti + Opfolda)

This group consists of adult patients with late-onset Pompe disease (LOPD) weighing $\ge$40 kg who are not improving on their current Enzyme Replacement Therapy (ERT) in the U.S.. This is a rapidly growing segment for Amicus Therapeutics, Inc. (FOLD). By the end of 2024, approximately 220 patients were treated or scheduled with the commercial product. The momentum is clear in the sales figures:

Period	Pombiliti + Opfolda Net Product Sales
2024 Full Year	$70.3 million
Q1 2025	$21.0 million
Q2 2025	$25.8 million
Q3 2025	$30.7 million
First Nine Months of 2025	$77.5 million

The company is driving adoption through geographic expansion, with regulatory approvals secured in key markets like Japan in June 2025.

Rare Disease Specialists (Nephrologists, Geneticists, Cardiologists)

These are the key prescribers and influencers who manage the care pathways for patients with Fabry and Pompe diseases. They are the gatekeepers to patient access. Amicus Therapeutics, Inc. (FOLD) focuses its commercial execution efforts directly on this specialized medical community.

• Specialists are targeted based on their patient panels for Fabry disease, where genetic testing is key for Galafold eligibility.
• For Pompe disease, the focus includes specialists managing patients who are not responding adequately to prior ERT regimens.
• The company is expanding its reach, with Pombiliti + Opfolda now approved in the U.S., E.U., U.K., Canada, Australia, Switzerland, and Japan as of mid-2025.
• The Netherlands, which has over 150 individuals with Pompe disease, secured a five-year agreement for broad access.

Global Payers and Government Reimbursement Agencies

Securing favorable coverage decisions from payers is critical for commercial success, especially in markets outside the U.S. This segment dictates the net realized price and patient access. Amicus Therapeutics, Inc. (FOLD) has been making significant progress here, which directly impacts revenue projections.

• Reimbursement for Pombiliti + Opfolda is now secured in 15 countries as of Q3 2025.
• Agreements were completed in late 2024 and early 2025 for countries including Italy, Sweden, Switzerland, and the Czech Republic.
• The company anticipated new regulatory decisions in Australia, Canada, and Japan during 2025.
• The U.S. market protection for Galafold is strong, with a settlement preventing generic competition until January 2037.

Amicus Therapeutics, Inc. (FOLD) - Canvas Business Model: Cost Structure

You're looking at the expense side of Amicus Therapeutics, Inc.'s (FOLD) operations as of late 2025. The cost structure is heavily weighted toward supporting global commercial reach and pipeline advancement, which is typical for a company scaling its rare disease portfolio.

The primary cost focus for the full fiscal year 2025 is the projected non-GAAP Operating Expenses, which Amicus Therapeutics guides to be between $380M to $400M. This range reflects the investment needed to support the continued global rollout of their commercial products and ongoing pipeline activities. For context on recent quarterly spend, total GAAP operating expenses were $115.3 million for the third quarter of 2025, up 8% year-over-year, and $148.9 million for the second quarter of 2025, which included a significant one-time cost.

A major component driving the expense structure is the investment in the pipeline, specifically the strategic move into Focal Segmental Glomerulosclerosis (FSGS). This includes costs associated with the exclusive U.S. licensing agreement for DMX-200. The full-year 2025 non-GAAP Operating Expenses guidance explicitly includes a $30M Upfront License Payment for this asset. The Phase 3 study for DMX-200, the ACTION3 study, remains on track for full enrollment by the end of 2025, representing an ongoing commitment to clinical development, even though the study is funded and executed by Dimerix.

Global commercialization and the necessary Selling, General, and Administrative (SG&A) functions represent a substantial fixed and variable cost base. These costs cover the sales force, marketing, and general corporate overhead required to support the growth of Galafold and Pombiliti + Opfolda across international markets. To give you a snapshot of the SG&A component within the GAAP operating expenses, the share-based compensation portion alone for the first quarter of 2025 was reported at $21,168 thousand.

On the revenue side, which offsets these costs, the company maintains a highly favorable cost of goods sold structure. Amicus Therapeutics expects to maintain its Gross Margin in the mid-80% range for 2025. Here is a quick look at the key financial targets influencing the cost absorption:

Metric	2025 Projection/Range
Projected Full Year Non-GAAP Operating Expenses	$380M to $400M
Included DMX-200 Upfront License Payment	$30M
Expected Gross Margin	Mid 80%
Q3 2025 GAAP Operating Expenses	$115.3 million
Q1 2025 SG&A (Share-based Comp. Only)	$21,168 thousand

The cost structure is clearly geared toward maximizing the profitability of its core commercial products while making strategic, upfront investments in late-stage pipeline assets like DMX-200. The goal is to convert the high gross margin product sales into positive GAAP net income, which is anticipated during the second half of 2025.

Amicus Therapeutics, Inc. (FOLD) - Canvas Business Model: Revenue Streams

You're looking at the core engine driving Amicus Therapeutics, Inc.'s financial results, which centers entirely on net product sales from its commercial portfolio. This is where the rubber meets the road for the company's rare disease strategy.

Net product sales from Galafold, the oral precision medicine for Fabry disease, remains the primary revenue driver. For the third quarter of 2025, Galafold generated net product sales of $\text{138.3 million}$ dollars. That represents a year-over-year increase of $\text{15\%}$ reported, or $\text{12\%}$ growth when measured at constant exchange rates (CER). Honestly, the continued execution in all markets and strong patient compliance are keeping this revenue stream robust.

Next up, you see the accelerating net product sales from the Pombiliti + Opfolda launches, which are clearly gaining traction in the Pompe disease market. These two-component therapy sales hit $\text{30.7 million}$ dollars in Q3 2025. The growth rate here is what really stands out; sales jumped $\text{45\%}$ reported year-over-year, or $\text{42\%}$ at CER, driven by high commercial demand and new launch countries. This product line is showing the kind of rapid scaling you want to see from a newer launch.

Here's the quick math on how those two products stacked up in the third quarter of 2025:

Revenue Stream Component	Q3 2025 Net Product Sales (USD)	Year-over-Year Growth (Reported)
Galafold	$\text{138,347,000}$	$\text{15\%}$
Pombiliti + Opfolda	$\text{30,714,000}$	$\text{45\%}$
Total Net Product Revenues	$\text{169,061,000}$	$\text{19\%}$

Looking ahead, Amicus Therapeutics reiterated its guidance for total revenue growth projected at 15%-22% for the full year 2025, measured at constant exchange rates (CER). This range reflects the ongoing momentum from both key products. For context, the year-to-date total revenue through the first nine months of 2025 reached $\text{448.998 million}$ dollars.

A major financial milestone for the revenue story is the achievement of profitability. Amicus Therapeutics achieved GAAP Net Income of $\text{17.3 million}$ dollars in Q3 2025. This was the first quarter in 2025 where the company delivered positive GAAP net income, signaling a transition to a self-sustainable business model.

The revenue streams are supported by key operational metrics:

• Galafold sales growth at CER for the full year 2025 is still projected between $\text{10\%}$ and $\text{15\%}$.
• Pombiliti + Opfolda revenue growth for the full year 2025 is projected between $\text{50\%}$ and $\text{65\%}$ at CER.
• The company expects to surpass $\text{1 billion}$ dollars in total annual sales by 2028.

Finance: draft the Q4 2025 revenue forecast reconciliation by end of next week.