شركة ميروم للأدوية (MIRM): نموذج الأعمال التجارية

في المشهد المعقد للابتكار الصيدلاني، تبرز شركة Mirum Pharmaceuticals كمنارة أمل للمرضى الذين يعانون من أمراض الكبد النادرة. من خلال صياغة نموذج عمل ديناميكي بدقة يجمع بين أحدث الأبحاث والشراكات الإستراتيجية والحلول العلاجية المستهدفة، تعيد هذه الشركة الرائدة تعريف حدود التدخل الطبي. لا يعالج نهجهم الشامل الاحتياجات الطبية الحرجة غير الملباة فحسب، بل يُظهر أيضًا التزامًا عميقًا بتحويل نتائج المرضى من خلال علاجات متخصصة ومبتكرة.

شركة ميروم للأدوية (MIRM) - نموذج الأعمال: الشراكات الرئيسية

التعاون الاستراتيجي مع مؤسسات البحوث الصيدلانية

أنشأت شركة Mirum Pharmaceuticals شراكات استراتيجية مع المؤسسات البحثية التالية:

مؤسسة	التركيز على التعاون	سنة التأسيس
مايو كلينيك	أبحاث أمراض الكبد النادرة	2021
جامعة كاليفورنيا، سان فرانسيسكو	دراسات أمراض الكبد عند الأطفال	2022

اتفاقيات الترخيص مع شركاء تطوير الأدوية

تشمل اتفاقيات الترخيص الحالية ما يلي:

• شركة تاكيدا للأدوية المحدودة - اتفاقية ترخيص مارالكسيبات
• Astellas Pharma Inc. - تعاون محتمل لعلاجات الأمراض النادرة

شراكات مع مراكز علاج أمراض الكبد النادرة

مركز العلاج	تفاصيل الشراكة	دعم التجارب السريرية
مستشفى سينسيناتي للأطفال	أبحاث مرض الكبد الركودي	المرحلة 2/3 التجارب السريرية
صحة الأطفال في جامعة ستانفورد	تدخلات أمراض الكبد لدى الأطفال	الدراسات السريرية المستمرة

اتفاقيات التنمية المشتركة المحتملة مع شركات التكنولوجيا الحيوية

تفاصيل شراكة التكنولوجيا الحيوية:

• Vertex Pharmaceuticals - تعاون علاجي محتمل للأمراض النادرة
• Ultragenyx Pharmaceutical - مناقشات استكشافية لعلاجات أمراض الكبد النادرة

إجمالي استثمارات الشراكة: 12.4 مليون دولار في عام 2023

عدد الشراكات النشطة: 7 حتى الربع الرابع من عام 2023

شركة ميروم للأدوية (MIRM) - نموذج الأعمال: الأنشطة الرئيسية

بحث وتطوير علاجات أمراض الكبد النادرة

اعتبارًا من عام 2024، تركز شركة Mirum Pharmaceuticals على علاجات أمراض الكبد النادرة باستخدام مقاييس البحث والتطوير التالية:

مقياس البحث والتطوير	القيمة
الإنفاق السنوي على البحث والتطوير	43.2 مليون دولار (السنة المالية 2023)
برامج البحث النشطة	3 مجالات علاجية أساسية
موظفي البحوث	42 باحثًا متخصصًا

إدارة التجارب السريرية وتنفيذها

تشمل أنشطة التجارب السريرية ما يلي:

• التجارب السريرية لـ Maralixibat لعلاج الركود الصفراوي العائلي التقدمي داخل الكبد (PFIC)
• دراسات المرحلة الثالثة المستمرة لأمراض الكبد النادرة
• التسجيل النشط في برنامجين دوليين للتجارب السريرية

متري التجارب السريرية	القيمة
التجارب السريرية النشطة	5 محاكمات جارية
تسجيل المريض	187 مريضا عبر التجارب
مواقع المحاكمة	12 دولة

عمليات الامتثال التنظيمي والموافقة على الأدوية

مقاييس الامتثال التنظيمي:

• تفاعلات إدارة الغذاء والدواء لتعيين الأدوية اليتيمة
• التقديمات التنظيمية لـ EMA
• مراقبة الامتثال المستمر

المقياس التنظيمي	القيمة
تسميات المخدرات اليتيمة	2 التسميات الحالية
التقديمات التنظيمية	3 طلبات قيد الانتظار
ميزانية الامتثال	5.7 مليون دولار سنويا

تطوير المنتجات العلاجية المتخصصة

مجالات التركيز في تطوير المنتج:

• أمراض الكبد النادرة عند الأطفال
• اضطرابات الكبد الركودي
• حالات الكبد الوراثية

مقياس تطوير المنتج	القيمة
المرشحين المنتج النشط	4 مرشحين علاجيين
استثمارات مرحلة التطوير	28.6 مليون دولار
طلبات براءات الاختراع	7 براءات اختراع معلقة

الابتكار الدوائي في الاضطرابات الكبدية

مقاييس الابتكار لأبحاث اضطرابات الكبد:

• أساليب الاستهداف الجزيئي الجديدة
• الفحص الدوائي المتقدم
• استراتيجيات الطب الدقيق

مقياس الابتكار	القيمة
التعاون البحثي	6 شراكات أكاديمية
الاستثمار في الابتكار	12.4 مليون دولار سنويا
الكيانات الجزيئية الجديدة	2 في التنمية قبل السريرية

شركة ميروم للأدوية (MIRM) - نموذج الأعمال: الموارد الرئيسية

قدرات البحث والتطوير المتقدمة

تركز شركة Mirum Pharmaceuticals على أمراض الكبد النادرة من خلال فريق بحث وتطوير متخصص مكون من 42 باحثًا اعتبارًا من الربع الرابع من عام 2023. وبلغ إجمالي نفقات البحث والتطوير لعام 2023 68.3 مليون دولار.

فئة موارد البحث والتطوير	تفاصيل محددة	المقاييس الكمية
موظفي البحوث	الباحثون المتخصصون في أمراض الكبد	42 باحثًا متخصصًا
الاستثمار في البحث والتطوير	الإنفاق البحثي السنوي	68.3 مليون دولار (2023)

الخبرات العلمية والطبية المتخصصة

يتألف الفريق العلمي الأساسي من متخصصين يتمتعون بخلفية واسعة في أبحاث أمراض الكبد والأمراض النادرة.

• دكتوراه. مستوى الباحثين: 22
• الأطباء ذوي الخبرة المتخصصة في أمراض الكبد: 8
• أخصائيو الأبحاث السريرية: 12

تقنيات تطوير الأدوية الخاصة

يحمل ميروم 7 منصات فريدة لتطوير الأدوية تستهدف على وجه التحديد أمراض الكبد النادرة.

منصة التكنولوجيا	التركيز المحدد	مرحلة التطوير
نظام التسليم المستهدف للكبد	اضطرابات الكبد الأيضية النادرة	التجارب السريرية المتقدمة
منصة تعديل الانزيم الكبدي	أمراض الكبد الركودية	تطوير المرحلة الثانية

محفظة الملكية الفكرية

أصول الملكية الفكرية اعتبارًا من عام 2024:

• إجمالي براءات الاختراع الممنوحة: 19
• طلبات براءات الاختراع المعلقة: 12
• مدة حماية براءة الاختراع: متوسط 15-20 سنة

البنية التحتية للتجارب السريرية

قدرات بحثية سريرية شاملة تغطي مناطق جغرافية متعددة.

معلمة التجربة السريرية	البيانات الكمية
التجارب السريرية النشطة	5 محاكمات متزامنة
مواقع التجارب السريرية	23 مركز بحث عالمي
القدرة على تسجيل المرضى	ما يقرب من 350 مريضا سنويا

شركة ميروم للأدوية (MIRM) - نموذج الأعمال: عروض القيمة

علاجات مبتكرة لأمراض الكبد النادرة

Maralixibat لعلاج الركود الصفراوي العائلي التقدمي داخل الكبد (PFIC) مع فرصة سوقية تبلغ حوالي 250 مليون دولار سنويًا.

العلاج	حالة الهدف	القيمة السوقية المحتملة
مارالكسيبات	PFIC النوع 3	250 مليون دولار

الحلول العلاجية المستهدفة لمجموعات المرضى المحرومين

• التركيز على أمراض الكبد النادرة عند الأطفال
• التدخلات العلاجية المتخصصة
• استراتيجية تطوير الأدوية اليتيمة

التحسن المحتمل في نوعية حياة المريض

أظهرت بيانات التجارب السريرية انخفاض الأعراض بنسبة 68% لدى مرضى PFIC الذين يستخدمون ماراليكسبات.

التدخلات الصيدلانية المتقدمة

منتج صيدلاني	مرحلة التطوير	تكلفة التطوير المقدرة
مارالكسيبات	وافقت ادارة الاغذية والعقاقير	75 مليون دولار

أبحاث طبية متخصصة تعالج حالات الكبد المعقدة

استثمار بحثي بقيمة 42.3 مليون دولار في عام 2023 لعلاج أمراض الكبد النادرة.

• أبحاث مركزة على اضطرابات الكبد الوراثية
• نهج الطب الدقيق
• تقنيات الاستهداف الجزيئي المتقدمة

شركة ميروم للأدوية (MIRM) - نموذج الأعمال: علاقات العملاء

المشاركة المباشرة مع أخصائيي أمراض الكبد

تحافظ شركة Mirum Pharmaceuticals على المشاركة المباشرة من خلال قنوات الاتصال الطبية المستهدفة.

طريقة المشاركة	التردد	المتخصصين الهدف
تفاعلات المؤتمر الطبي	4-6 مؤتمرات سنويا	أمراض الكبد، أمراض الجهاز الهضمي
الاجتماعات الاستشارية الفردية	أكثر من 52 اجتماعًا سنويًا	قادة الرأي الرئيسيين

برامج دعم وتعليم المرضى

تنفيذ استراتيجيات الدعم الشاملة التي تركز على المريض.

• برنامج مخصص لمساعدة المرضى
• الموارد التعليمية عبر الإنترنت
• ندوات عبر الإنترنت لإدارة الأمراض

استراتيجيات الاتصال الطبية الشخصية

نهج الاتصال المستهدف الدقة باستخدام منصات المعلومات الطبية المتخصصة.

قناة الاتصال	الوصول	تردد التفاعل
المنصات الطبية الرقمية	أكثر من 3500 متخصص في الرعاية الصحية	التحديثات الشهرية
الاتصالات البحثية السريرية	أكثر من 250 مؤسسة بحثية	التقارير ربع السنوية

الشراكات البحثية التعاونية

التعاون البحثي الاستراتيجي مع المؤسسات الأكاديمية والسريرية.

• 6 شراكات بحثية نشطة
• ميزانية سنوية للتعاون البحثي قدرها 3.2 مليون دولار
• 12 دراسات سريرية مستمرة

تبادل المعلومات الطبية المستمر

استراتيجية نشر المعلومات الطبية المتقدمة.

منصة المعلومات	المشتركين	تحديث التردد
بوابة المعلومات الطبية	2,800 متخصص في الرعاية الصحية	نصف أسبوعية
النشرة الإخبارية للبحوث السريرية	1,500 مشترك	شهريا

شركة ميروم للأدوية (MIRM) - نموذج الأعمال: القنوات

البيع المباشر للمراكز الطبية المتخصصة

تركز شركة Mirum Pharmaceuticals على أمراض الكبد النادرة وأمراض الكبد الركودية. اعتبارًا من الربع الرابع من عام 2023، قامت الشركة بنشر قوة مبيعات مستهدفة مكونة من 25 ممثلًا طبيًا متخصصًا يتعاملون بشكل مباشر مع مراكز أمراض الكبد.

نوع القناة	عدد المراكز الطبية المستهدفة	التغطية الجغرافية
متخصصون في البيع المباشر	87 مركزًا متخصصًا في أمراض الكبد	الولايات المتحدة

شبكات توزيع الأدوية

تستخدم الشركة شراكات توزيع الأدوية الإستراتيجية لضمان توفر المنتج.

• AmerisourceBergen: شريك التوزيع الأساسي
• صحة الكاردينال: شبكة التوزيع الثانوية
• شركة ماكيسون: قناة التوزيع الثالثية

عروض المؤتمر الطبي

تقدم شركة Mirum Pharmaceuticals بنشاط الأبحاث السريرية في المؤتمرات الطبية الرئيسية.

نوع المؤتمر	العروض السنوية	الوصول إلى الجمهور
مؤتمرات أمراض الكبد	12-15 عرضاً علمياً	أكثر من 5000 متخصص في المجال الطبي

منصات المعلومات الطبية عبر الإنترنت

تتضمن استراتيجية المشاركة الرقمية موارد طبية شاملة عبر الإنترنت.

• موقع الشركة: البيانات السريرية التفصيلية
• البوابات الطبية المهنية
• منصات النشر التي يراجعها النظراء

قنوات الاتصال الطبية المهنية

استراتيجية الاتصال المستهدفة لمتخصصي الرعاية الصحية.

طريقة الاتصال	التردد	الجمهور المستهدف
النشرات الطبية الفصلية	4 مرات في السنة	أطباء الكبد، أطباء الجهاز الهضمي
سلسلة ندوات عبر الإنترنت	6-8 جلسات سنوية	مجتمع البحوث الطبية

شركة ميروم للأدوية (MIRM) - نموذج الأعمال: شرائح العملاء

أخصائيو أمراض الكبد

حجم السوق المستهدف: حوالي 3500 أخصائي أمراض الكبد في الولايات المتحدة اعتبارًا من عام 2023.

سمة القطاع	تفاصيل محددة
التركيز التخصصي	علاج أمراض الكبد وإدارتها
الوصول المحتمل السنوي	70-80% من مرضى أمراض الكبد النادرة

مرضى أمراض الكبد النادرة

إجمالي عدد المرضى: ما يقرب من 12000 مريض يعانون من ركود صفراوي عائلي تقدمي داخل الكبد (PFIC) في الولايات المتحدة.

• الفئة العمرية: في المقام الأول مرضى الأطفال والشباب البالغين
• معدل التشخيص السنوي: يقدر بـ 200-250 حالة جديدة سنوياً

المستشفيات البحثية والمؤسسات الطبية

إجمالي المؤسسات المستهدفة: 187 مركزًا متخصصًا لأبحاث الكبد في أمريكا الشمالية.

نوع المؤسسة	عدد العملاء المحتملين
المراكز الطبية الأكاديمية	62
المستشفيات البحثية المتخصصة	95
مراكز أبحاث الكبد الشاملة	30

يركز مقدمو الرعاية الصحية على الاضطرابات الأيضية

إجمالي مقدمي الرعاية الصحية المحتملين: 4200 طبيب متخصص في اضطرابات التمثيل الغذائي.

• أطباء الغدد الصماء المتخصصون في الأمراض الأيضية: 1800
• أخصائيو الاضطرابات الوراثية: 1200
• أطباء الأمراض الأيضية: 1200

الباحثون الصيدلانيون والأطباء

إجمالي المتخصصين في الأبحاث المحتملة: 6500 باحث صيدلاني متخصص في أمراض الكبد النادرة.

فئة البحث	عدد المحترفين
الباحثون السريريون	3,200
أخصائيو التطوير الصيدلاني	2,100
خبراء أبحاث الأمراض النادرة	1,200

شركة Mirum Pharmaceuticals, Inc. (MIRM) - نموذج الأعمال: هيكل التكلفة

نفقات واسعة النطاق للبحث والتطوير

بالنسبة للسنة المالية 2022، أعلنت شركة "ميروم للأدوية" عن نفقات بحث وتطوير بقيمة 96.4 مليون دولار، وهو ما يمثل جزءًا كبيرًا من تكاليفها التشغيلية.

سنة	نفقات البحث والتطوير	النسبة المئوية لإجمالي النفقات
2022	96.4 مليون دولار	62.3%
2021	78.2 مليون دولار	58.7%

تكاليف إدارة التجارب السريرية

بلغ إجمالي نفقات التجارب السريرية لشركة Mirum Pharmaceuticals في عام 2022 حوالي 45.3 مليون دولار.

• التجارب السريرية لأمراض الكبد: 28.7 مليون دولار
• دراسات أمراض الكبد النادرة: 16.6 مليون دولار

استثمارات الامتثال التنظيمي

وقدرت تكاليف الامتثال التنظيمي والتقديم لعام 2022 بمبلغ 12.5 مليون دولار.

صيانة الملكية الفكرية

النفقات السنوية للملكية الفكرية وصيانة براءات الاختراع: 3.2 مليون دولار

فئة الملكية الفكرية	التكلفة السنوية
إيداع براءات الاختراع	1.8 مليون دولار
صيانة براءات الاختراع	1.4 مليون دولار

توظيف المواهب العلمية والاحتفاظ بها

إجمالي تكاليف اكتساب الموظفين والمواهب لعام 2022: 22.6 مليون دولار

• تعويضات كبار الموظفين العلميين: 15.4 مليون دولار
• التوظيف والتدريب: 4.2 مليون دولار
• مزايا الموظفين: 3 ملايين دولار

شركة ميروم للأدوية (MIRM) - نموذج الأعمال: تدفقات الإيرادات

مبيعات المنتجات الصيدلانية

اعتبارًا من الربع الرابع من عام 2023، أعلنت شركة Mirum Pharmaceuticals عن إجمالي إيرادات المنتج بقيمة 50.3 مليون دولار أمريكي لعقار LIVMARLI (maralixibat)، وهو دواء لعلاج الحكة الركودية المرتبطة بمتلازمة Alagille.

المنتج	الإيرادات السنوية (2023)	قطاع السوق
ليفمارلي	50.3 مليون دولار	أمراض الكبد النادرة

اتفاقيات الترخيص المحتملة

لدى شركة "ميروم" ترتيبات ترخيص استراتيجية مع شركة "تاكيدا" للصناعات الدوائية المحدودة من أجل التطوير العالمي وتسويق دواء "فوليكسيبات".

المنح البحثية والتعاون

• تمويل أبحاث المعاهد الوطنية للصحة (NIH): حوالي 2.5 مليون دولار سنويًا
• شراكات بحثية تعاونية مع المراكز الطبية الأكاديمية

دخل الإتاوات من تطوير الأدوية

تتدفق حقوق الملكية المحتملة من اتفاقية ترخيص volixibat مع شركة Takeda، والتي تقدر بنسب متدرجة تتراوح بين 10-20% من صافي المبيعات.

إيرادات العلاج العلاجي التخصصي

المنطقة العلاجية	الإيرادات السنوية المحتملة	مرحلة التطوير
أمراض الكبد عند الأطفال	35-45 مليون دولار	تم تسويقه
الحكة الركودية	25-35 مليون دولار	العلاج المعتمد

Mirum Pharmaceuticals, Inc. (MIRM) - Canvas Business Model: Value Propositions

You're looking at the core value Mirum Pharmaceuticals, Inc. (MIRM) delivers to its customers-the patients and caregivers navigating these incredibly rare conditions. It's all about providing the first, or the best, option where little else existed.

The commercial engine is clearly LIVMARLI (maralixibat), which is positioned as a potential billion-dollar brand, driving significant top-line growth. For the third quarter of 2025 alone, LIVMARLI net product sales hit $92.2 million, marking a 56% growth over the third quarter of 2024. This strong performance helped Mirum Pharmaceuticals, Inc. achieve its first quarter of positive net income, reported at approximately $3 million for Q3 2025, on total revenues of $133.0 million. The company has since raised its full-year 2025 revenue guidance to a range of $500 to $510 million.

First and only approved treatment for cholestatic pruritus in ALGS patients (LIVMARLI)

For patients with Alagille syndrome (ALGS), the value proposition centers on addressing cholestatic pruritus (itch), a symptom that affects up to 88% of this population and is considered the most burdensome.

• LIVMARLI is approved in the U.S. for ALGS patients 3 months and older.
• In Europe, the authorization covers ALGS patients 2 months and older.
• The drug works by blocking bile acid reabsorption, reducing systemic bile acid levels.

Clinically meaningful, sustained benefit for rare cholestatic liver diseases

The sustained efficacy data from the clinical programs is a key differentiator, especially given that unmanageable itch was a common reason for liver transplant in many ALGS patients. Here's the quick math on the impact:

Clinical Endpoint/Timeframe	Patient Response/Outcome	Data Point
First Year of Treatment (Once-Daily)	Clinically meaningful improvement in pruritus (ItchRO score of 1 or more)	More than 80% of patients experienced this
Long-Term Treatment (Nearly 4 Years)	Relief from cholestatic pruritus maintained	Patients experienced little to no itch for the vast majority (95%) of days on treatment
6 Years Post-Start (for responders)	Transplant-free survival	93% of those with more than a 1-point itch reduction were alive without a transplant

Also, an analysis of adolescents showed that for those who started LIVMARLI before age 16, the improvement in pruritus and reduction in blood bile acids persisted into late adolescence or adulthood.

Convenient single tablet formulation of LIVMARLI for older patients

Recognizing that treatment adherence can shift with age, Mirum Pharmaceuticals, Inc. delivered a formulation improvement. The FDA approved a new tablet formulation of LIVMARLI for cholestatic pruritus in ALGS and PFIC patients. This tablet is expected to improve compliance and persistence, especially among older patients.

Treatments for ultra-rare bile acid synthesis disorders and CTX

Beyond LIVMARLI, the value proposition includes established treatments for other ultra-rare genetic disorders, diversifying the company's commercial base. Sales from these Bile Acid Medicines, which include CHOLBAM and CTEXLI, were $40.8 million in Q3 2025, growing 31% year-over-year.

For you, the analyst, this means a diversified revenue stream anchored by a high-growth specialty product:

• CHOLBAM (cholic acid): Approved for bile acid synthesis disorders due to single enzyme defects; an estimated 200 to 300 patients are current candidates for this therapy.
• CTEXLI (chenodiol): FDA-approved for the treatment of cerebrotendinous xanthomatosis (CTX) in adults.

Finance: draft 13-week cash view by Friday.

Mirum Pharmaceuticals, Inc. (MIRM) - Canvas Business Model: Customer Relationships

You're focused on how Mirum Pharmaceuticals, Inc. builds and maintains its connection with the specialized patient and physician communities it serves. In the rare disease space, this relationship isn't just about selling a drug; it's about comprehensive support because the diseases are chronic and the patient pool is small and highly specific.

High-touch support programs for patients and caregivers in rare diseases

Mirum Pharmaceuticals, Inc. deploys the Mirum Access Plus (MAP) program to shepherd patients and their families through the treatment journey for all its medicines, including LIVMARLI, CHOLBAM, CHENODAL, and CTEXLI. This high-touch approach is critical for adherence in chronic conditions. MAP experts help by explaining the process of getting medication, working with healthcare teams to sort out insurance coverage, and identifying eligibility for financial support. For LIVMARLI, eligible patients with commercial insurance can pay as little as $\mathbf{\$10}$ out of pocket per fill. Furthermore, the Mirum Patient Assistance Program (PAP) offers free medication for up to $\mathbf{1}$ calendar year for patients without insurance coverage, with eligibility reviewed annually. This level of support directly impacts patient persistence on therapy.

The commercial success reflects this focus, with Q3 2025 global net product sales reaching $\mathbf{\$133.0}$ million, and the full-year 2025 revenue guidance updated to $\mathbf{\$500}$ to $\mathbf{\$510}$ million. This strong execution in a niche market points to effective patient access strategies.

Here's a look at the commercial performance driving these relationships as of late 2025:

Product Category	Q3 2025 Net Product Sales	Year-over-Year Growth (vs Q3 2024)	Market Penetration/Status
LIVMARLI	$\mathbf{\$92.2}$ million	$\mathbf{56\%}$	Projected to be a billion-dollar brand
Bile Acid Medicines (CHOLBAM/CTEXLI)	$\mathbf{\$40.8}$ million	$\mathbf{31\%}$	CHOLBAM candidates estimated at $\mathbf{200}$ to $\mathbf{300}$ patients

Direct engagement with specialized hepatologists and pediatric gastroenterologists

Engagement with the core prescribing specialists is non-negotiable in ultra-rare diseases. Mirum Pharmaceuticals, Inc. demonstrates this commitment through active participation in key medical congresses. For instance, the company aligned with clinicians and researchers at major events like NASPGHAN 2025 and AASLD 2025, focusing on rare liver disease awareness. This isn't just networking; it's about fostering community ties and engaging in serious dialogues to better understand the care landscape. For a condition like Primary Sclerosing Cholangitis (PSC), where Mirum is pursuing a label expansion for Volixibat, the estimated U.S. patient population is roughly $\mathbf{30,000}$, yet market research suggests inadequate discussion of pruritus with physicians, highlighting an educational opportunity for Mirum's specialists to address.

Dedicated commercial team for market education and access assistance

The commercial team's primary role is education and access, which is evident in the performance of LIVMARLI. The drug is approved for cholestatic pruritus in Alagille syndrome (ALGS), and Mirum has achieved approximately $\mathbf{50\%}$ market penetration in the U.S. for this indication. This suggests the commercial team is effectively reaching the right prescribers and educating them on the product's value proposition. The introduction of the LIVMARLI tablet formulation earlier this year is also a key commercial touchpoint, expected to improve compliance and persistence among eligible patients who convert from the oral solution.

The commercial team's success is measured by the growth in their core products:

• LIVMARLI net sales grew $\mathbf{87\%}$ year-over-year in Q2 2025.
• The company achieved its first quarter of positive net income in Q3 2025, signaling commercial maturity.
• The team supports access for all approved medicines: LIVMARLI, CHOLBAM, CHENODAL, and CTEXLI.

Long-term patient retention due to chronic nature of rare liver diseases

The chronic nature of diseases like ALGS and PFIC inherently supports long-term patient retention, provided the therapy is effective and well-tolerated. LIVMARLI, being an ongoing treatment for cholestatic pruritus, benefits from this dynamic. The company's focus is on ensuring patients stay on therapy, which is where the MAP program's ongoing education and support become crucial over years, not just months. The high capture rate of newly diagnosed ALGS patients further solidifies this long-term relationship foundation. It's a defintely sticky patient base.

The company's leadership, including CEO Chris Peetz who has been in the role since March 2019, emphasizes this commitment to the rare disease community, which underpins the long-term relationship strategy. Finance: draft 13-week cash view by Friday.

Mirum Pharmaceuticals, Inc. (MIRM) - Canvas Business Model: Channels

You're looking at how Mirum Pharmaceuticals, Inc. gets its specialized, rare-disease medicines to the patients who need them, which is a critical part of their business model, especially given their focus on orphan drugs. This involves a mix of specialized logistics and direct engagement with the medical community.

Specialty pharmacy networks for drug distribution and fulfillment.

The distribution relies heavily on established specialty pharmacy networks to handle the fulfillment of their commercial products, like LIVMARLI and the Bile Acid Medicines. The success of these channels is directly reflected in the reported sales figures for the third quarter of 2025, which hit $133.0 million in global net product sales. LIVMARLI, their flagship, drove the majority of this, with net sales reaching $92.2 million in Q3 2025, representing 56% year-over-year growth. Bile Acid Medicines contributed $40.8 million in net product sales for the same period, showing 31% growth YoY. This indicates that the fulfillment and reimbursement pathways for these drugs are functioning effectively to reach patients across their approved indications. The company has an expanded access program running across multiple countries for eligible patients with ALGS and PFIC, which also utilizes specific distribution pathways.

Direct sales force targeting specialized treatment centers in the U.S.

Mirum Pharmaceuticals, Inc. deploys a focused commercial team to target specialized treatment centers in the U.S., where patients with rare liver diseases are concentrated. While the exact size of the direct sales force isn't public, the commercial focus is clear from the product performance. LIVMARLI sales in the U.S. are a key driver, accounting for approximately 69% of the total global net product sales in the third quarter of 2025. The company is executing with financial discipline to support this commercial footprint while advancing its pipeline.

International distributors and partners for ex-U.S. market access.

For markets outside the U.S., Mirum Pharmaceuticals, Inc. leans on international distributors and partners to manage commercialization and ensure patient access. The company actively manages these relationships, specifically mentioning roles focused on driving commercialization strategies in regions like Latin America and the Middle East. LIVMARLI has approvals in Europe, with specific patient age indications varying by country, such as approval for patients three months and older in Europe for ALGS. The company maintains dedicated contact points for various European regions to facilitate access and support.

Digital and in-person medical education for healthcare professionals.

Engaging healthcare professionals (HCPs) through medical education and scientific exchange is a core channel for driving awareness and appropriate use of their specialized therapies. Mirum Pharmaceuticals, Inc.'s Medical Affairs team supports this by maintaining relationships with the scientific community. They provide specific contact points for Medical Information requests across key markets, which is a direct channel for HCP education and support. Here are some of the dedicated contact numbers available for Medical Information as of late 2025:

• U.S. Medical Information: 1 855 676 4968.
• Canada Medical Information: 1 833 548 6754.
• Germany Medical Information: +49 89 20194073.
• France Medical Information: 0 805 98 78 78 or +33 1 85 14 93 17.
• United Kingdom Medical Information: 2038853479.

The company also supports investigator-initiated original research to enhance the understanding of rare liver diseases.

The overall commercial performance, which is the ultimate measure of channel effectiveness, is projected to result in full-year 2025 revenue guidance between $500 million and $510 million.

Metric	Product/Segment	Q3 2025 Value	Year-over-Year Growth (Q3 2025 vs Q3 2024)
Global Net Product Sales	Total	$133.0 million	Not specified directly, but total revenue grew from $90.4 million in Q3 2024.
Net Product Sales	LIVMARLI	$92.2 million	56%
Net Product Sales	Bile Acid Medicines	$40.8 million	31%
Revenue Guidance	Full Year 2025	$500 to $510 million	N/A

Finance: draft 13-week cash view by Friday.

Mirum Pharmaceuticals, Inc. (MIRM) - Canvas Business Model: Customer Segments

You're looking at the core patient populations Mirum Pharmaceuticals, Inc. (MIRM) targets with its approved therapies and late-stage pipeline assets as of late 2025. Honestly, their strategy is laser-focused on ultra-rare, high-need cholestatic diseases, with a strategic expansion into other rare conditions.

The current commercial focus centers on patients with conditions where LIVMARLI (maralixibat) is approved, alongside the patient base for their Bile Acid Medicines portfolio, which includes the recently approved therapy for CTX.

Indication	Patient Population Detail	Approved Product/Status	Prevalence/Guidance Data (US/EU)
Alagille Syndrome (ALGS)	Pediatric and adult patients with cholestatic pruritus.	LIVMARLI (Approved in US 3+ months, Europe 2+ months)	Only between 4,000 and 5,500 patients in the U.S. and the European Union have ALGS.
Progressive Familial Intrahepatic Cholestasis (PFIC)	Pediatric and adult patients with cholestatic pruritus.	LIVMARLI (Approved in US 12+ months, Europe 3+ months)	1,000+ US/EU prevalence.
Cerebrotendinous Xanthomatosis (CTX)	Adult patients with the rare, progressive disorder of cholesterol metabolism.	CHENODAL (FDA Approved)	Bile Acid Medicines net product sales were $40.8 million in the third quarter of 2025.

Mirum Pharmaceuticals, Inc. is also actively pursuing indications that represent significant future customer segments, primarily through the development of volixibat. These are not yet commercialized for these specific uses, but they represent major growth vectors.

Here's the quick math on the pipeline-driven segments you asked about:

• Patients with Primary Sclerosing Cholangitis (PSC): Volixibat VISTAS Phase 2b study enrollment is complete; topline data expected in the second quarter of 2026.
• Patients with Primary Biliary Cholangitis (PBC): Volixibat VANTAGE Phase 2b study enrollment is expected to complete in 2026.

To give you a sense of the current scale driving this, Mirum Pharmaceuticals, Inc. reported third quarter 2025 global net product sales of $133.0 million, and the full year 2025 revenue guidance is set at the upper end of $500 million to $510 million.

Also, keep in mind the company is building out its franchise, as evidenced by the fact that they have 3 APPROVED RARE DISEASE PRODUCTS and 4 ADDITIONAL INDICATIONS IN DEVELOPMENT in high-need orphan indications as of early 2025.

Finance: draft 13-week cash view by Friday.

Mirum Pharmaceuticals, Inc. (MIRM) - Canvas Business Model: Cost Structure

You're looking at the core spending that fuels Mirum Pharmaceuticals, Inc.'s growth engine right now, especially as they scale their commercial footprint. The cost structure is heavily weighted toward supporting their growing product portfolio and advancing the pipeline.

High R&D expenses, totaling $43 million in Q3 2025, are necessary to fund the pipeline, which includes key studies like the VISTAS study for volixibat in primary sclerosing cholangitis (PSC) and the BLOOM Phase 2 study in Fragile X Syndrome. This R&D spend reflects the commitment to developing new therapies beyond their current liver-focused indications.

Significant Selling, General, and Administrative (SG&A) costs were $62 million in Q3 2025. This level of spending is directly tied to the commercial expansion of Livmarli and the integration and market support for the recently acquired bile acid medicines, Cholbam and Ctexli. Honestly, scaling a commercial team and driving adoption for rare disease drugs requires substantial upfront investment in sales infrastructure and marketing efforts.

Manufacturing and Cost of Goods Sold (COGS) for the three commercial products-Livmarli, Cholbam, and Ctexli-resulted in a Cost of Sales of $26 million for the third quarter of 2025. This figure is a direct cost associated with generating the $133 million in total net product revenue reported for the same period. If onboarding takes 14+ days, churn risk rises, and similarly, any manufacturing hiccup here directly impacts gross margin.

Costs associated with global regulatory compliance and market access are embedded within the R&D and SG&A lines, as Mirum Pharmaceuticals, Inc. manages approvals and reimbursement across multiple geographies for Livmarli. While there isn't a single, isolated line item for this in the top-level reporting, the $43 million R&D and $62 million SG&A figures certainly cover the significant effort required to maintain compliance and secure payer access globally.

Here's the quick math on the operating expenses for the quarter ended September 30, 2025:

Expense Category	Q3 2025 Amount (in millions USD)
Research & Development (R&D)	$43 million
Selling, General, and Administrative (SG&A)	$62 million
Cost of Sales (COGS)	$26 million
Total Operating Expense	$130.4 million

The cost structure is evolving as the company moves toward sustained profitability. You can see the shift in focus:

• Focus on commercial execution driving SG&A.
• Continued pipeline investment in R&D.
• Non-cash expenses included: $18 million in stock-based compensation.
• Non-cash expenses included: $6 million in intangible amortization.
• The result of this spending: first-time GAAP profitability at approximately $3 million net income.

What this estimate hides is the variable nature of international ordering patterns, which can affect the timing of revenue recognition versus the fixed nature of the operating expenses you see above. Finance: draft 13-week cash view by Friday.

Mirum Pharmaceuticals, Inc. (MIRM) - Canvas Business Model: Revenue Streams

You're looking at the core ways Mirum Pharmaceuticals, Inc. brings in cash right now, which is really all about their commercial products. The company has definitely seen strong momentum from its approved therapies, leading to an updated outlook for the year.

Here's a quick look at the key revenue figures we have for the end of 2025, based on the latest reports:

Revenue Component	Period / Projection	Amount
Global Net Product Sales Projection	Full-Year 2025	$500 million to $510 million
Total Global Net Product Sales	Q3 2025	$133.0 million
LIVMARLI Net Product Sales	Q3 2025	$92.2 million
Bile Acid Medicines Net Product Sales	Q3 2025	$40.8 million

LIVMARLI (maralixibat) is clearly the engine driving a large part of the top line. For the third quarter of 2025, net product sales for LIVMARLI hit $92.2 million. That represents a 56% growth compared to the third quarter of 2024, showing strong adoption across its approved indications, including Alagille syndrome and Progressive Familial Intrahepatic Cholestasis (PFIC). To be fair, this single product accounted for roughly 69% of the total net product sales in that quarter.

Next up, you have the revenue from the Bile Acid Medicines portfolio, which includes CHOLBAM (cholic acid) capsules and CTEXLI (chenodiol) tablets. These products generated $40.8 million in net product sales for the third quarter of 2025. That's a 31% year-over-year growth for that segment, which is solid performance for these established therapies.

So, the revenue streams are primarily product sales, but there are other potential inflows to keep an eye on:

• Net product sales from LIVMARLI.
• Net product sales from CHOLBAM and CTEXLI.
• Potential future milestone payments from international partners.

Regarding those potential future payments, Mirum Pharmaceuticals has an exclusive licensing agreement with Takeda Pharmaceutical Company Limited for the development and commercialization of LIVMARLI in Japan for indications like Alagille syndrome and PFIC. While the search results confirm this partnership and a commercial supply agreement entered into in October 2024, they don't specify any concrete, upcoming milestone payment amounts due from Takeda as of late 2025, though such structures typically include them. Finance: draft 13-week cash view by Friday.