Mirum Pharmaceuticals, Inc. (MIRM): Business Model Canvas

In der komplexen Landschaft der pharmazeutischen Innovation erweist sich Mirum Pharmaceuticals als Hoffnungsträger für Patienten, die an seltenen Lebererkrankungen leiden. Durch die sorgfältige Entwicklung eines dynamischen Geschäftsmodells, das Spitzenforschung, strategische Partnerschaften und gezielte therapeutische Lösungen miteinander verbindet, definiert dieses Pionierunternehmen die Grenzen medizinischer Intervention neu. Ihr umfassender Ansatz geht nicht nur auf kritische ungedeckte medizinische Bedürfnisse ein, sondern zeigt auch ein tiefgreifendes Engagement für die Verbesserung der Patientenergebnisse durch spezialisierte und innovative Behandlungen.

Mirum Pharmaceuticals, Inc. (MIRM) – Geschäftsmodell: Wichtige Partnerschaften

Strategische Zusammenarbeit mit pharmazeutischen Forschungseinrichtungen

Mirum Pharmaceuticals hat strategische Partnerschaften mit folgenden Forschungseinrichtungen aufgebaut:

Institution	Fokus auf Zusammenarbeit	Gründungsjahr
Mayo-Klinik	Forschung zu seltenen Lebererkrankungen	2021
Universität von Kalifornien, San Francisco	Studien zu Lebererkrankungen bei Kindern	2022

Lizenzvereinbarungen mit Arzneimittelentwicklungspartnern

Zu den aktuellen Lizenzvereinbarungen gehören:

• Takeda Pharmaceutical Company Limited – Maralixibat-Lizenzvereinbarung
• Astellas Pharma Inc. – Mögliche Zusammenarbeit für Therapeutika für seltene Krankheiten

Partnerschaften mit Behandlungszentren für seltene Lebererkrankungen

Behandlungszentrum	Einzelheiten zur Partnerschaft	Unterstützung bei klinischen Studien
Cincinnati Kinderkrankenhaus	Forschung zu cholestatischen Lebererkrankungen	Klinische Studien der Phasen 2/3
Stanford Kindergesundheit	Interventionen bei Lebererkrankungen bei Kindern	Laufende klinische Studien

Potenzielle Co-Entwicklungsvereinbarungen mit Biotechnologieunternehmen

Details zur Biotechnologie-Partnerschaft:

• Vertex Pharmaceuticals – Mögliche Zusammenarbeit bei der Therapie seltener Krankheiten
• Ultragenyx Pharmaceutical – Sondierungsgespräche für Behandlungen seltener Lebererkrankungen

Gesamtinvestition der Partnerschaft: 12,4 Millionen US-Dollar im Jahr 2023

Anzahl aktiver Partnerschaften: 7, Stand 4. Quartal 2023

Mirum Pharmaceuticals, Inc. (MIRM) – Geschäftsmodell: Hauptaktivitäten

Forschung und Entwicklung von Behandlungen für seltene Lebererkrankungen

Ab 2024 konzentriert sich Mirum Pharmaceuticals auf die Behandlung seltener Lebererkrankungen mit den folgenden Forschungs- und Entwicklungskennzahlen:

F&E-Metrik	Wert
Jährliche F&E-Ausgaben	43,2 Millionen US-Dollar (Geschäftsjahr 2023)
Aktive Forschungsprogramme	3 primäre Therapiebereiche
Forschungspersonal	42 engagierte Forscher

Management und Durchführung klinischer Studien

Zu den Aktivitäten klinischer Studien gehören:

• Klinische Studien mit Maralixibat zur Behandlung der progressiven familiären intrahepatischen Cholestase (PFIC)
• Laufende Phase-3-Studien für seltene Lebererkrankungen
• Aktive Einschreibung in 2 internationale klinische Studienprogramme

Klinische Studienmetrik	Wert
Aktive klinische Studien	5 laufende Versuche
Patientenregistrierung	187 Patienten in allen Studien
Teststandorte	12 Länder

Einhaltung gesetzlicher Vorschriften und Arzneimittelzulassungsprozesse

Kennzahlen zur Einhaltung gesetzlicher Vorschriften:

• Interaktionen der FDA für die Orphan-Drug-Auszeichnung
• Zulassungsanträge der EMA
• Kontinuierliche Compliance-Überwachung

Regulatorische Metrik	Wert
Orphan Drug-Bezeichnungen	2 aktuelle Bezeichnungen
Zulassungsanträge	3 ausstehende Anträge
Compliance-Budget	5,7 Millionen US-Dollar pro Jahr

Spezialisierte therapeutische Produktentwicklung

Schwerpunkte der Produktentwicklung:

• Seltene Lebererkrankungen bei Kindern
• Cholestatische Lebererkrankungen
• Genetische Lebererkrankungen

Produktentwicklungsmetrik	Wert
Aktive Produktkandidaten	4 therapeutische Kandidaten
Investitionen in die Entwicklungsphase	28,6 Millionen US-Dollar
Patentanmeldungen	7 angemeldete Patente

Pharmakologische Innovation bei Lebererkrankungen

Innovationsmetriken für die Forschung zu Lebererkrankungen:

• Neuartige molekulare Targeting-Ansätze
• Erweitertes pharmakologisches Screening
• Präzisionsmedizinische Strategien

Innovationsmetrik	Wert
Forschungskooperationen	6 akademische Partnerschaften
Innovationsinvestition	12,4 Millionen US-Dollar pro Jahr
Neue molekulare Einheiten	2 in der präklinischen Entwicklung

Mirum Pharmaceuticals, Inc. (MIRM) – Geschäftsmodell: Schlüsselressourcen

Erweiterte Forschungs- und Entwicklungskapazitäten

Mirum Pharmaceuticals konzentriert sich auf seltene Lebererkrankungen und verfügt im vierten Quartal 2023 über ein engagiertes F&E-Team von 42 Forschern. Die gesamten F&E-Ausgaben für 2023 beliefen sich auf 68,3 Millionen US-Dollar.

F&E-Ressourcenkategorie	Spezifische Details	Quantitative Kennzahlen
Forschungspersonal	Spezialisierte Forscher für Lebererkrankungen	42 engagierte Forscher
F&E-Investitionen	Jährliche Forschungsausgaben	68,3 Millionen US-Dollar (2023)

Spezialisierte wissenschaftliche und medizinische Expertise

Das wissenschaftliche Kernteam besteht aus Fachleuten mit umfassender Erfahrung in der Hepatologie und der Erforschung seltener Krankheiten.

• Ph.D. Niveau Forscher: 22
• Ärzte mit Spezialkenntnissen im Bereich Lebererkrankungen: 8
• Spezialisten für klinische Forschung: 12

Proprietäre Arzneimittelentwicklungstechnologien

Mirum hält 7 einzigartige proprietäre Arzneimittelentwicklungsplattformen speziell auf seltene Lebererkrankungen ausgerichtet.

Technologieplattform	Spezifischer Fokus	Entwicklungsphase
Leberzielgerichtetes Abgabesystem	Seltene metabolische Lebererkrankungen	Fortgeschrittene klinische Studien
Plattform zur Modulation hepatischer Enzyme	Cholestatische Lebererkrankungen	Phase 2 Entwicklung

Portfolio für geistiges Eigentum

Geistiges Eigentum ab 2024:

• Insgesamt erteilte Patente: 19
• Ausstehende Patentanmeldungen: 12
• Patentschutzdauer: Durchschnittlich 15-20 Jahre

Infrastruktur für klinische Studien

Umfassende klinische Forschungskapazitäten über mehrere geografische Regionen hinweg.

Parameter für klinische Studien	Quantitative Daten
Aktive klinische Studien	5 gleichzeitige Versuche
Klinische Studienstandorte	23 internationale Forschungszentren
Kapazität zur Patientenregistrierung	Etwa 350 Patienten pro Jahr

Mirum Pharmaceuticals, Inc. (MIRM) – Geschäftsmodell: Wertversprechen

Innovative Behandlungen für seltene Lebererkrankungen

Maralixibat zur Behandlung der progressiven familiären intrahepatischen Cholestase (PFIC) mit einer Marktchance von etwa 250 Millionen US-Dollar pro Jahr.

Behandlung	Zielbedingung	Potenzieller Marktwert
Maralixibat	PFIC Typ 3	250 Millionen Dollar

Gezielte therapeutische Lösungen für unterversorgte Patientengruppen

• Schwerpunkt seltene pädiatrische Lebererkrankungen
• Spezialisierte therapeutische Interventionen
• Strategie zur Entwicklung von Orphan Drugs

Mögliche Verbesserung der Lebensqualität der Patienten

Klinische Studiendaten belegen eine 68-prozentige Symptomreduktion bei PFIC-Patienten unter Verwendung von Maralixibat.

Fortgeschrittene pharmazeutische Interventionen

Pharmazeutisches Produkt	Entwicklungsphase	Geschätzte Entwicklungskosten
Maralixibat	FDA-zugelassen	75 Millionen Dollar

Spezialisierte medizinische Forschung zur Behandlung komplexer Lebererkrankungen

Forschungsinvestition von 42,3 Millionen US-Dollar im Jahr 2023 für Therapeutika für seltene Lebererkrankungen.

• Fokussierte Forschung zu genetischen Lebererkrankungen
• Präzisionsmedizinischer Ansatz
• Fortschrittliche molekulare Targeting-Techniken

Mirum Pharmaceuticals, Inc. (MIRM) – Geschäftsmodell: Kundenbeziehungen

Direkte Zusammenarbeit mit Hepatologie-Spezialisten

Mirum Pharmaceuticals pflegt eine direkte Interaktion über gezielte medizinische Kommunikationskanäle.

Engagement-Methode	Häufigkeit	Zielspezialisten
Interaktionen bei medizinischen Konferenzen	4-6 Konferenzen jährlich	Hepatologie, Gastroenterologie
Persönliche Beratungsgespräche	52+ Treffen pro Jahr	Wichtige Meinungsführer

Patientenunterstützungs- und Aufklärungsprogramme

Umfassende patientenorientierte Unterstützungsstrategien implementiert.

• Spezielles Programm zur Patientenunterstützung
• Online-Bildungsressourcen
• Webinare zum Krankheitsmanagement

Personalisierte medizinische Kommunikationsstrategien

Zielgerichteter Kommunikationsansatz Nutzung spezialisierter medizinischer Informationsplattformen.

Kommunikationskanal	Reichweite	Interaktionshäufigkeit
Digitale medizinische Plattformen	Über 3.500 medizinische Fachkräfte	Monatliche Updates
Klinische Forschungskommunikation	Über 250 Forschungseinrichtungen	Vierteljährliche Berichte

Verbundforschungspartnerschaften

Strategische Forschungskooperationen mit akademischen und klinischen Institutionen.

• 6 aktive Forschungspartnerschaften
• Jährliches Forschungskooperationsbudget von 3,2 Millionen US-Dollar
• 12 Laufende klinische Studien

Kontinuierlicher Austausch medizinischer Informationen

Fortschrittliche Strategie zur Verbreitung medizinischer Informationen.

Informationsplattform	Abonnenten	Aktualisierungshäufigkeit
Medizinisches Informationsportal	2.800 medizinische Fachkräfte	Zweiwöchentlich
Newsletter zur klinischen Forschung	1.500 Abonnenten	Monatlich

Mirum Pharmaceuticals, Inc. (MIRM) – Geschäftsmodell: Kanäle

Direktverkauf an spezialisierte medizinische Zentren

Mirum Pharmaceuticals konzentriert sich auf seltene Lebererkrankungen und cholestatische Lebererkrankungen. Ab dem vierten Quartal 2023 setzte das Unternehmen gezielt ein Vertriebsteam von 25 spezialisierten medizinischen Vertretern ein, die direkt mit Hepatologiezentren zusammenarbeiten.

Kanaltyp	Anzahl der gezielten medizinischen Zentren	Geografische Abdeckung
Direktvertriebsspezialisten	87 spezialisierte Hepatologiezentren	Vereinigte Staaten

Pharmazeutische Vertriebsnetze

Das Unternehmen nutzt strategische Pharma-Vertriebspartnerschaften, um die Produktverfügbarkeit sicherzustellen.

• AmerisourceBergen: Hauptvertriebspartner
• Cardinal Health: Sekundäres Vertriebsnetz
• McKesson Corporation: Tertiärer Vertriebskanal

Präsentationen auf medizinischen Konferenzen

Mirum Pharmaceuticals präsentiert aktiv klinische Forschung auf wichtigen medizinischen Konferenzen.

Konferenztyp	Jährliche Präsentationen	Zielgruppenreichweite
Hepatologie-Konferenzen	12-15 wissenschaftliche Vorträge	Über 5.000 medizinische Fachkräfte

Online-Plattformen für medizinische Informationen

Die digitale Engagement-Strategie umfasst umfassende medizinische Online-Ressourcen.

• Unternehmenswebsite: Detaillierte klinische Daten
• Professionelle medizinische Portale
• Peer-reviewte Publikationsplattformen

Professionelle medizinische Kommunikationskanäle

Gezielte Kommunikationsstrategie für medizinisches Fachpersonal.

Kommunikationsmethode	Häufigkeit	Zielgruppe
Vierteljährliche medizinische Newsletter	4 Mal im Jahr	Hepatologen, Gastroenterologen
Webinar-Reihe	6-8 jährliche Sitzungen	Medizinische Forschungsgemeinschaft

Mirum Pharmaceuticals, Inc. (MIRM) – Geschäftsmodell: Kundensegmente

Spezialisten für Hepatologie

Zielmarktgröße: Ungefähr 3.500 praktizierende Hepatologen in den Vereinigten Staaten ab 2023.

Segmentcharakteristik	Spezifische Details
Spezialfokus	Behandlung und Management von Lebererkrankungen
Jährliche potenzielle Reichweite	70–80 % der Patienten mit seltenen Lebererkrankungen

Patienten mit seltenen Lebererkrankungen

Gesamtpatientenpopulation: Ungefähr 12.000 Patienten mit progressiver familiärer intrahepatischer Cholestase (PFIC) in den Vereinigten Staaten.

• Altersgruppe: Hauptsächlich pädiatrische und junge erwachsene Patienten
• Jährliche Diagnoserate: Schätzungsweise 200–250 neue Fälle pro Jahr

Forschungskrankenhäuser und medizinische Einrichtungen

Zielinstitutionen insgesamt: 187 spezialisierte Leberforschungszentren in Nordamerika.

Institutionstyp	Anzahl potenzieller Kunden
Akademische medizinische Zentren	62
Spezialisierte Forschungskrankenhäuser	95
Umfassende Leberforschungszentren	30

Gesundheitsdienstleister, die sich auf Stoffwechselstörungen konzentrieren

Potenzielle Gesundheitsdienstleister insgesamt: 4.200 spezialisierte Ärzte für Stoffwechselstörungen.

• Auf Stoffwechselerkrankungen spezialisierte Endokrinologen: 1.800
• Spezialisten für genetische Störungen: 1.200
• Ärzte für Stoffwechselerkrankungen: 1.200

Pharmazeutische Forscher und Kliniker

Insgesamt potenzielle Forschungsfachkräfte: 6.500 Pharmaforscher, die auf seltene Lebererkrankungen spezialisiert sind.

Forschungskategorie	Anzahl der Fachkräfte
Klinische Forscher	3,200
Spezialisten für pharmazeutische Entwicklung	2,100
Experten für die Erforschung seltener Krankheiten	1,200

Mirum Pharmaceuticals, Inc. (MIRM) – Geschäftsmodell: Kostenstruktur

Umfangreiche Forschungs- und Entwicklungskosten

Für das Geschäftsjahr 2022 meldete Mirum Pharmaceuticals Forschungs- und Entwicklungskosten in Höhe von 96,4 Millionen US-Dollar, was einen erheblichen Teil seiner Betriebskosten darstellt.

Jahr	F&E-Ausgaben	Prozentsatz der Gesamtausgaben
2022	96,4 Millionen US-Dollar	62.3%
2021	78,2 Millionen US-Dollar	58.7%

Kosten für das Management klinischer Studien

Die Ausgaben für klinische Studien für Mirum Pharmaceuticals beliefen sich im Jahr 2022 auf rund 45,3 Millionen US-Dollar.

• Klinische Studien zu Lebererkrankungen: 28,7 Millionen US-Dollar
• Studien zu seltenen Lebererkrankungen: 16,6 Millionen US-Dollar

Investitionen in die Einhaltung gesetzlicher Vorschriften

Die Kosten für die Einhaltung gesetzlicher Vorschriften und die Einreichung werden für 2022 auf 12,5 Millionen US-Dollar geschätzt.

Aufrechterhaltung des geistigen Eigentums

Jährliche Ausgaben für geistiges Eigentum und Patentpflege: 3,2 Millionen US-Dollar

IP-Kategorie	Jährliche Kosten
Patentanmeldung	1,8 Millionen US-Dollar
Patentpflege	1,4 Millionen US-Dollar

Rekrutierung und Bindung wissenschaftlicher Talente

Gesamtkosten für Personal- und Talentakquise für 2022: 22,6 Millionen US-Dollar

• Vergütung leitender wissenschaftlicher Mitarbeiter: 15,4 Millionen US-Dollar
• Rekrutierung und Schulung: 4,2 Millionen US-Dollar
• Leistungen an Arbeitnehmer: 3 Millionen US-Dollar

Mirum Pharmaceuticals, Inc. (MIRM) – Geschäftsmodell: Einnahmequellen

Vertrieb pharmazeutischer Produkte

Im vierten Quartal 2023 meldete Mirum Pharmaceuticals einen Gesamtproduktumsatz von 50,3 Millionen US-Dollar für LIVMARLI (Maralixibat), ein Medikament gegen cholestatischen Pruritus im Zusammenhang mit dem Alagille-Syndrom.

Produkt	Jahresumsatz (2023)	Marktsegment
LIVMARLI	50,3 Millionen US-Dollar	Seltene Lebererkrankungen

Mögliche Lizenzvereinbarungen

Mirum hat strategische Lizenzvereinbarungen mit Takeda Pharmaceutical Company Limited für die weltweite Entwicklung und Vermarktung von Volixibat.

Forschungsstipendien und Kooperationen

• Forschungsförderung der National Institutes of Health (NIH): Ungefähr 2,5 Millionen US-Dollar pro Jahr
• Kollaborative Forschungskooperationen mit akademischen medizinischen Zentren

Lizenzeinnahmen aus der Arzneimittelentwicklung

Potenzielle Lizenzgebührenströme aus der Volixibat-Lizenzvereinbarung mit Takeda, geschätzt auf gestaffelte Prozentsätze zwischen 10 und 20 % des Nettoumsatzes.

Einnahmen aus spezialisierten therapeutischen Behandlungen

Therapeutischer Bereich	Möglicher Jahresumsatz	Entwicklungsphase
Lebererkrankungen bei Kindern	35-45 Millionen Dollar	Kommerzialisierung
Cholestatischer Pruritus	25-35 Millionen Dollar	Zugelassene Behandlung

Mirum Pharmaceuticals, Inc. (MIRM) - Canvas Business Model: Value Propositions

You're looking at the core value Mirum Pharmaceuticals, Inc. (MIRM) delivers to its customers-the patients and caregivers navigating these incredibly rare conditions. It's all about providing the first, or the best, option where little else existed.

The commercial engine is clearly LIVMARLI (maralixibat), which is positioned as a potential billion-dollar brand, driving significant top-line growth. For the third quarter of 2025 alone, LIVMARLI net product sales hit $92.2 million, marking a 56% growth over the third quarter of 2024. This strong performance helped Mirum Pharmaceuticals, Inc. achieve its first quarter of positive net income, reported at approximately $3 million for Q3 2025, on total revenues of $133.0 million. The company has since raised its full-year 2025 revenue guidance to a range of $500 to $510 million.

First and only approved treatment for cholestatic pruritus in ALGS patients (LIVMARLI)

For patients with Alagille syndrome (ALGS), the value proposition centers on addressing cholestatic pruritus (itch), a symptom that affects up to 88% of this population and is considered the most burdensome.

• LIVMARLI is approved in the U.S. for ALGS patients 3 months and older.
• In Europe, the authorization covers ALGS patients 2 months and older.
• The drug works by blocking bile acid reabsorption, reducing systemic bile acid levels.

Clinically meaningful, sustained benefit for rare cholestatic liver diseases

The sustained efficacy data from the clinical programs is a key differentiator, especially given that unmanageable itch was a common reason for liver transplant in many ALGS patients. Here's the quick math on the impact:

Clinical Endpoint/Timeframe	Patient Response/Outcome	Data Point
First Year of Treatment (Once-Daily)	Clinically meaningful improvement in pruritus (ItchRO score of 1 or more)	More than 80% of patients experienced this
Long-Term Treatment (Nearly 4 Years)	Relief from cholestatic pruritus maintained	Patients experienced little to no itch for the vast majority (95%) of days on treatment
6 Years Post-Start (for responders)	Transplant-free survival	93% of those with more than a 1-point itch reduction were alive without a transplant

Also, an analysis of adolescents showed that for those who started LIVMARLI before age 16, the improvement in pruritus and reduction in blood bile acids persisted into late adolescence or adulthood.

Convenient single tablet formulation of LIVMARLI for older patients

Recognizing that treatment adherence can shift with age, Mirum Pharmaceuticals, Inc. delivered a formulation improvement. The FDA approved a new tablet formulation of LIVMARLI for cholestatic pruritus in ALGS and PFIC patients. This tablet is expected to improve compliance and persistence, especially among older patients.

Treatments for ultra-rare bile acid synthesis disorders and CTX

Beyond LIVMARLI, the value proposition includes established treatments for other ultra-rare genetic disorders, diversifying the company's commercial base. Sales from these Bile Acid Medicines, which include CHOLBAM and CTEXLI, were $40.8 million in Q3 2025, growing 31% year-over-year.

For you, the analyst, this means a diversified revenue stream anchored by a high-growth specialty product:

• CHOLBAM (cholic acid): Approved for bile acid synthesis disorders due to single enzyme defects; an estimated 200 to 300 patients are current candidates for this therapy.
• CTEXLI (chenodiol): FDA-approved for the treatment of cerebrotendinous xanthomatosis (CTX) in adults.

Finance: draft 13-week cash view by Friday.

Mirum Pharmaceuticals, Inc. (MIRM) - Canvas Business Model: Customer Relationships

You're focused on how Mirum Pharmaceuticals, Inc. builds and maintains its connection with the specialized patient and physician communities it serves. In the rare disease space, this relationship isn't just about selling a drug; it's about comprehensive support because the diseases are chronic and the patient pool is small and highly specific.

High-touch support programs for patients and caregivers in rare diseases

Mirum Pharmaceuticals, Inc. deploys the Mirum Access Plus (MAP) program to shepherd patients and their families through the treatment journey for all its medicines, including LIVMARLI, CHOLBAM, CHENODAL, and CTEXLI. This high-touch approach is critical for adherence in chronic conditions. MAP experts help by explaining the process of getting medication, working with healthcare teams to sort out insurance coverage, and identifying eligibility for financial support. For LIVMARLI, eligible patients with commercial insurance can pay as little as $\mathbf{\$10}$ out of pocket per fill. Furthermore, the Mirum Patient Assistance Program (PAP) offers free medication for up to $\mathbf{1}$ calendar year for patients without insurance coverage, with eligibility reviewed annually. This level of support directly impacts patient persistence on therapy.

The commercial success reflects this focus, with Q3 2025 global net product sales reaching $\mathbf{\$133.0}$ million, and the full-year 2025 revenue guidance updated to $\mathbf{\$500}$ to $\mathbf{\$510}$ million. This strong execution in a niche market points to effective patient access strategies.

Here's a look at the commercial performance driving these relationships as of late 2025:

Product Category	Q3 2025 Net Product Sales	Year-over-Year Growth (vs Q3 2024)	Market Penetration/Status
LIVMARLI	$\mathbf{\$92.2}$ million	$\mathbf{56\%}$	Projected to be a billion-dollar brand
Bile Acid Medicines (CHOLBAM/CTEXLI)	$\mathbf{\$40.8}$ million	$\mathbf{31\%}$	CHOLBAM candidates estimated at $\mathbf{200}$ to $\mathbf{300}$ patients

Direct engagement with specialized hepatologists and pediatric gastroenterologists

Engagement with the core prescribing specialists is non-negotiable in ultra-rare diseases. Mirum Pharmaceuticals, Inc. demonstrates this commitment through active participation in key medical congresses. For instance, the company aligned with clinicians and researchers at major events like NASPGHAN 2025 and AASLD 2025, focusing on rare liver disease awareness. This isn't just networking; it's about fostering community ties and engaging in serious dialogues to better understand the care landscape. For a condition like Primary Sclerosing Cholangitis (PSC), where Mirum is pursuing a label expansion for Volixibat, the estimated U.S. patient population is roughly $\mathbf{30,000}$, yet market research suggests inadequate discussion of pruritus with physicians, highlighting an educational opportunity for Mirum's specialists to address.

Dedicated commercial team for market education and access assistance

The commercial team's primary role is education and access, which is evident in the performance of LIVMARLI. The drug is approved for cholestatic pruritus in Alagille syndrome (ALGS), and Mirum has achieved approximately $\mathbf{50\%}$ market penetration in the U.S. for this indication. This suggests the commercial team is effectively reaching the right prescribers and educating them on the product's value proposition. The introduction of the LIVMARLI tablet formulation earlier this year is also a key commercial touchpoint, expected to improve compliance and persistence among eligible patients who convert from the oral solution.

The commercial team's success is measured by the growth in their core products:

• LIVMARLI net sales grew $\mathbf{87\%}$ year-over-year in Q2 2025.
• The company achieved its first quarter of positive net income in Q3 2025, signaling commercial maturity.
• The team supports access for all approved medicines: LIVMARLI, CHOLBAM, CHENODAL, and CTEXLI.

Long-term patient retention due to chronic nature of rare liver diseases

The chronic nature of diseases like ALGS and PFIC inherently supports long-term patient retention, provided the therapy is effective and well-tolerated. LIVMARLI, being an ongoing treatment for cholestatic pruritus, benefits from this dynamic. The company's focus is on ensuring patients stay on therapy, which is where the MAP program's ongoing education and support become crucial over years, not just months. The high capture rate of newly diagnosed ALGS patients further solidifies this long-term relationship foundation. It's a defintely sticky patient base.

The company's leadership, including CEO Chris Peetz who has been in the role since March 2019, emphasizes this commitment to the rare disease community, which underpins the long-term relationship strategy. Finance: draft 13-week cash view by Friday.

Mirum Pharmaceuticals, Inc. (MIRM) - Canvas Business Model: Channels

You're looking at how Mirum Pharmaceuticals, Inc. gets its specialized, rare-disease medicines to the patients who need them, which is a critical part of their business model, especially given their focus on orphan drugs. This involves a mix of specialized logistics and direct engagement with the medical community.

Specialty pharmacy networks for drug distribution and fulfillment.

The distribution relies heavily on established specialty pharmacy networks to handle the fulfillment of their commercial products, like LIVMARLI and the Bile Acid Medicines. The success of these channels is directly reflected in the reported sales figures for the third quarter of 2025, which hit $133.0 million in global net product sales. LIVMARLI, their flagship, drove the majority of this, with net sales reaching $92.2 million in Q3 2025, representing 56% year-over-year growth. Bile Acid Medicines contributed $40.8 million in net product sales for the same period, showing 31% growth YoY. This indicates that the fulfillment and reimbursement pathways for these drugs are functioning effectively to reach patients across their approved indications. The company has an expanded access program running across multiple countries for eligible patients with ALGS and PFIC, which also utilizes specific distribution pathways.

Direct sales force targeting specialized treatment centers in the U.S.

Mirum Pharmaceuticals, Inc. deploys a focused commercial team to target specialized treatment centers in the U.S., where patients with rare liver diseases are concentrated. While the exact size of the direct sales force isn't public, the commercial focus is clear from the product performance. LIVMARLI sales in the U.S. are a key driver, accounting for approximately 69% of the total global net product sales in the third quarter of 2025. The company is executing with financial discipline to support this commercial footprint while advancing its pipeline.

International distributors and partners for ex-U.S. market access.

For markets outside the U.S., Mirum Pharmaceuticals, Inc. leans on international distributors and partners to manage commercialization and ensure patient access. The company actively manages these relationships, specifically mentioning roles focused on driving commercialization strategies in regions like Latin America and the Middle East. LIVMARLI has approvals in Europe, with specific patient age indications varying by country, such as approval for patients three months and older in Europe for ALGS. The company maintains dedicated contact points for various European regions to facilitate access and support.

Digital and in-person medical education for healthcare professionals.

Engaging healthcare professionals (HCPs) through medical education and scientific exchange is a core channel for driving awareness and appropriate use of their specialized therapies. Mirum Pharmaceuticals, Inc.'s Medical Affairs team supports this by maintaining relationships with the scientific community. They provide specific contact points for Medical Information requests across key markets, which is a direct channel for HCP education and support. Here are some of the dedicated contact numbers available for Medical Information as of late 2025:

• U.S. Medical Information: 1 855 676 4968.
• Canada Medical Information: 1 833 548 6754.
• Germany Medical Information: +49 89 20194073.
• France Medical Information: 0 805 98 78 78 or +33 1 85 14 93 17.
• United Kingdom Medical Information: 2038853479.

The company also supports investigator-initiated original research to enhance the understanding of rare liver diseases.

The overall commercial performance, which is the ultimate measure of channel effectiveness, is projected to result in full-year 2025 revenue guidance between $500 million and $510 million.

Metric	Product/Segment	Q3 2025 Value	Year-over-Year Growth (Q3 2025 vs Q3 2024)
Global Net Product Sales	Total	$133.0 million	Not specified directly, but total revenue grew from $90.4 million in Q3 2024.
Net Product Sales	LIVMARLI	$92.2 million	56%
Net Product Sales	Bile Acid Medicines	$40.8 million	31%
Revenue Guidance	Full Year 2025	$500 to $510 million	N/A

Finance: draft 13-week cash view by Friday.

Mirum Pharmaceuticals, Inc. (MIRM) - Canvas Business Model: Customer Segments

You're looking at the core patient populations Mirum Pharmaceuticals, Inc. (MIRM) targets with its approved therapies and late-stage pipeline assets as of late 2025. Honestly, their strategy is laser-focused on ultra-rare, high-need cholestatic diseases, with a strategic expansion into other rare conditions.

The current commercial focus centers on patients with conditions where LIVMARLI (maralixibat) is approved, alongside the patient base for their Bile Acid Medicines portfolio, which includes the recently approved therapy for CTX.

Indication	Patient Population Detail	Approved Product/Status	Prevalence/Guidance Data (US/EU)
Alagille Syndrome (ALGS)	Pediatric and adult patients with cholestatic pruritus.	LIVMARLI (Approved in US 3+ months, Europe 2+ months)	Only between 4,000 and 5,500 patients in the U.S. and the European Union have ALGS.
Progressive Familial Intrahepatic Cholestasis (PFIC)	Pediatric and adult patients with cholestatic pruritus.	LIVMARLI (Approved in US 12+ months, Europe 3+ months)	1,000+ US/EU prevalence.
Cerebrotendinous Xanthomatosis (CTX)	Adult patients with the rare, progressive disorder of cholesterol metabolism.	CHENODAL (FDA Approved)	Bile Acid Medicines net product sales were $40.8 million in the third quarter of 2025.

Mirum Pharmaceuticals, Inc. is also actively pursuing indications that represent significant future customer segments, primarily through the development of volixibat. These are not yet commercialized for these specific uses, but they represent major growth vectors.

Here's the quick math on the pipeline-driven segments you asked about:

• Patients with Primary Sclerosing Cholangitis (PSC): Volixibat VISTAS Phase 2b study enrollment is complete; topline data expected in the second quarter of 2026.
• Patients with Primary Biliary Cholangitis (PBC): Volixibat VANTAGE Phase 2b study enrollment is expected to complete in 2026.

To give you a sense of the current scale driving this, Mirum Pharmaceuticals, Inc. reported third quarter 2025 global net product sales of $133.0 million, and the full year 2025 revenue guidance is set at the upper end of $500 million to $510 million.

Also, keep in mind the company is building out its franchise, as evidenced by the fact that they have 3 APPROVED RARE DISEASE PRODUCTS and 4 ADDITIONAL INDICATIONS IN DEVELOPMENT in high-need orphan indications as of early 2025.

Finance: draft 13-week cash view by Friday.

Mirum Pharmaceuticals, Inc. (MIRM) - Canvas Business Model: Cost Structure

You're looking at the core spending that fuels Mirum Pharmaceuticals, Inc.'s growth engine right now, especially as they scale their commercial footprint. The cost structure is heavily weighted toward supporting their growing product portfolio and advancing the pipeline.

High R&D expenses, totaling $43 million in Q3 2025, are necessary to fund the pipeline, which includes key studies like the VISTAS study for volixibat in primary sclerosing cholangitis (PSC) and the BLOOM Phase 2 study in Fragile X Syndrome. This R&D spend reflects the commitment to developing new therapies beyond their current liver-focused indications.

Significant Selling, General, and Administrative (SG&A) costs were $62 million in Q3 2025. This level of spending is directly tied to the commercial expansion of Livmarli and the integration and market support for the recently acquired bile acid medicines, Cholbam and Ctexli. Honestly, scaling a commercial team and driving adoption for rare disease drugs requires substantial upfront investment in sales infrastructure and marketing efforts.

Manufacturing and Cost of Goods Sold (COGS) for the three commercial products-Livmarli, Cholbam, and Ctexli-resulted in a Cost of Sales of $26 million for the third quarter of 2025. This figure is a direct cost associated with generating the $133 million in total net product revenue reported for the same period. If onboarding takes 14+ days, churn risk rises, and similarly, any manufacturing hiccup here directly impacts gross margin.

Costs associated with global regulatory compliance and market access are embedded within the R&D and SG&A lines, as Mirum Pharmaceuticals, Inc. manages approvals and reimbursement across multiple geographies for Livmarli. While there isn't a single, isolated line item for this in the top-level reporting, the $43 million R&D and $62 million SG&A figures certainly cover the significant effort required to maintain compliance and secure payer access globally.

Here's the quick math on the operating expenses for the quarter ended September 30, 2025:

Expense Category	Q3 2025 Amount (in millions USD)
Research & Development (R&D)	$43 million
Selling, General, and Administrative (SG&A)	$62 million
Cost of Sales (COGS)	$26 million
Total Operating Expense	$130.4 million

The cost structure is evolving as the company moves toward sustained profitability. You can see the shift in focus:

• Focus on commercial execution driving SG&A.
• Continued pipeline investment in R&D.
• Non-cash expenses included: $18 million in stock-based compensation.
• Non-cash expenses included: $6 million in intangible amortization.
• The result of this spending: first-time GAAP profitability at approximately $3 million net income.

What this estimate hides is the variable nature of international ordering patterns, which can affect the timing of revenue recognition versus the fixed nature of the operating expenses you see above. Finance: draft 13-week cash view by Friday.

Mirum Pharmaceuticals, Inc. (MIRM) - Canvas Business Model: Revenue Streams

You're looking at the core ways Mirum Pharmaceuticals, Inc. brings in cash right now, which is really all about their commercial products. The company has definitely seen strong momentum from its approved therapies, leading to an updated outlook for the year.

Here's a quick look at the key revenue figures we have for the end of 2025, based on the latest reports:

Revenue Component	Period / Projection	Amount
Global Net Product Sales Projection	Full-Year 2025	$500 million to $510 million
Total Global Net Product Sales	Q3 2025	$133.0 million
LIVMARLI Net Product Sales	Q3 2025	$92.2 million
Bile Acid Medicines Net Product Sales	Q3 2025	$40.8 million

LIVMARLI (maralixibat) is clearly the engine driving a large part of the top line. For the third quarter of 2025, net product sales for LIVMARLI hit $92.2 million. That represents a 56% growth compared to the third quarter of 2024, showing strong adoption across its approved indications, including Alagille syndrome and Progressive Familial Intrahepatic Cholestasis (PFIC). To be fair, this single product accounted for roughly 69% of the total net product sales in that quarter.

Next up, you have the revenue from the Bile Acid Medicines portfolio, which includes CHOLBAM (cholic acid) capsules and CTEXLI (chenodiol) tablets. These products generated $40.8 million in net product sales for the third quarter of 2025. That's a 31% year-over-year growth for that segment, which is solid performance for these established therapies.

So, the revenue streams are primarily product sales, but there are other potential inflows to keep an eye on:

• Net product sales from LIVMARLI.
• Net product sales from CHOLBAM and CTEXLI.
• Potential future milestone payments from international partners.

Regarding those potential future payments, Mirum Pharmaceuticals has an exclusive licensing agreement with Takeda Pharmaceutical Company Limited for the development and commercialization of LIVMARLI in Japan for indications like Alagille syndrome and PFIC. While the search results confirm this partnership and a commercial supply agreement entered into in October 2024, they don't specify any concrete, upcoming milestone payment amounts due from Takeda as of late 2025, though such structures typically include them. Finance: draft 13-week cash view by Friday.