(PASG): تحليل القوى الخمس [تم التحديث في نوفمبر 2025]

أنت تنظر إلى الواقع التنافسي لشركة علاج جيني في المرحلة السريرية مثل Passage Bio, Inc. (PASG)، ويظهر التحليل تقنية حيوية كلاسيكية عالية المخاطر profile, يتم تعريفها بشكل كبير من خلال الملكية الفكرية واختناقات التصنيع اعتبارًا من أواخر عام 2025. بصراحة، التوتر الأساسي واضح: في حين أنهم يستهدفون اضطرابات الجهاز العصبي المركزي النادرة حيث تكون قوة العملاء منخفضة حاليًا، فإن الوضع النقدي للشركة البالغ 52.8 مليون دولار (اعتبارًا من 30 سبتمبر 2025) يعني أنهم لا يستطيعون تجاهل قوة المساومة العالية للموردين المتخصصين، مثل برنامج العلاج الجيني بجامعة بنسلفانيا. نحن بحاجة إلى أن نرسم بالضبط كيف ستشكل هذه القوى الخمس - بدءًا من التنافس في الأدوية الجينية إلى التهديد بالوافدين الجدد - رحلتهم نحو التوافق الحاسم الذي تخطط له إدارة الغذاء والدواء الأمريكية في النصف الأول من عام 2026، لذا تحقق من التفاصيل التفصيلية أدناه لمعرفة نقاط الضغط.

شركة Passage Bio, Inc. (PASG) - القوى الخمس لبورتر: القدرة على المساومة مع الموردين

أنت تقوم بتحليل موقف شركة Passage Bio, Inc.، وعندما تنظر إلى الموردين، ترى تركيزًا واضحًا للقوة. هذا ليس سوق السلع. إنها تقنية حيوية متخصصة، مما يعني أن الموردين المهمين لديهم نفوذ كبير على عملياتك وتطور خطوط الأنابيب.

تعد العلاقة مع برنامج العلاج الجيني بجامعة بنسلفانيا (GTP) مثالًا رئيسيًا على الاعتماد الكبير. لدى Passage Bio اتفاقية تأسيسية تتطلب دفعًا سنويًا قدره \ 5 ملايين دولار إلى UPenn لتمويل الأبحاث وتأمين حقوق الملكية الفكرية المستقبلية للتقنيات الجديدة، بما في ذلك الكبسولات وتحسينات الصياغة. هذا الالتزام المالي الذي تم تمديده من خلال 2025، يؤمن الوصول إلى الخبرة والتكنولوجيا الرائدة التي تدعم خط الأنابيب بأكمله. لكي نكون منصفين، هذا طريق ذو اتجاهين، ولكن الاعتماد على مصدر التكنولوجيا الأساسية مطلق بالنسبة للبرامج الحالية.

يتم قياس هذا الاعتماد من خلال هيكل الترخيص. اعتبارًا من مارس 2022، تم ممارسة Passage Bio تسعة من أصل 17 خيارات الترخيص من الاتفاقيات الأصلية والموسعة، مما يظهر التزامًا مستدامًا بالسحب من بئر GTP. بلغت قدرة الشركة على تمويل هذا، بالنظر إلى النقد وما يعادله والأوراق المالية القابلة للتسويق في الربع الثاني من عام 2025، مستوى \ 57.6 مليون دولار اعتبارًا من 30 يونيو 2025، يشير إلى أن هذه الالتزامات الثابتة يمكن التحكم فيها، مع امتداد المدرج النقدي الحالي إلى الربع الأول 2027.

فيما يلي نظرة سريعة على نقاط البيانات المالية والتشغيلية الرئيسية التي تشكل إطارًا لديناميكية المورد هذه:

أنت تعتمد بشكل كبير على منظمات تطوير العقود والتصنيع (CDMOs) لإنتاج ممارسات التصنيع الجيدة (cGMP) الحالية، كما هو معتاد في الصناعة. في حين أن المخطط التفصيلي يذكر كاتالنت، فإن الشروط المالية المحددة لهذه العلاقة ليست علنية، ولكن الاعتماد العام على القدرة الخارجية لإنتاج ناقلات فيروسية من الدرجة السريرية يعد عاملاً رئيسياً. مدخلات التصنيع، وخاصة مكونات ناقلات الفيروسات المرتبطة بالفيروس الغدي (AAV)، لديها مصادر بديلة محدودة. إن التعقيد المتمثل في إنتاج نواقل AAV عالية الجودة - والذي يتضمن إزالة الحمض النووي الأصلي، وإدخال شريط الجينات العلاجية، وتحقيق درجة نقاء عالية - يعني أن عددًا قليلاً فقط من منظمات CDMO تمتلك الخبرة اللازمة والمرافق المعتمدة.

إن الطبيعة المتخصصة لمدخلات التصنيع تخلق قوة للموردين من خلال الندرة والحواجز التقنية. على سبيل المثال، تحقيق نواقل عالية الجودة وعالية الجودة أمر صعب؛ تشير معايير الصناعة إلى أن التقدم التكنولوجي في المفاعلات الحيوية يمكن أن يؤدي إلى انخفاض تكلفة المواد الدوائية للسلع بين -18% و -61%، مع تسليط الضوء على التكلفة الأساسية المرتفعة وقيمة المورد الذي يمكنه الابتكار. تسعى Passage Bio بنشاط إلى التوافق مع التصنيع الأفضل، مع الإشارة إلى أنها تتوقع الحصول على تعليقات تنظيمية بشأن إمكانية مقارنة عملية التصنيع القائمة على التعليق في النصف الثاني من عام 2019. 2025. يعد هذا التركيز على تحسين العمليات بمثابة محاولة للتخفيف من قوة الموردين من خلال تمكين مجموعة أوسع وأكثر تنافسية من شركاء إدارة التنمية النظيفة في المستقبل، ولكن في الوقت الحالي، يتمتع الموردون المتخصصون الحاليون بالسيطرة.

وتتميز ديناميكية قوة المورد بما يلي:

• الوصول الحصري إلى IP التأسيسي من UPenn GTP.
• حواجز تقنية عالية أمام إنتاج ناقلات AAV.
• عدد محدود من منظمات التنمية المستدامة cGMP المؤهلة.
• الالتزام السنوي الثابت بتمويل الأبحاث \ 5 ملايين دولار إلى UPenn.

ويعني هذا الوضع أن على Passage Bio الحفاظ على علاقات تعاونية قوية مع هذه الكيانات الرئيسية، حيث أن تعطيل خط أنابيب البحث الأكاديمي أو سلسلة توريد التصنيع يهدد بشكل مباشر الجداول الزمنية السريرية وحرق الأموال.

شركة Passage Bio, Inc. (PASG) - القوى الخمس لبورتر: القدرة على المساومة لدى العملاء

أنت تقوم بتحليل شركة Passage Bio, Inc. (PASG) في هذه المرحلة المتأخرة من عام 2025، والقدرة التفاوضية لعملائها المستقبليين - المرضى وعائلاتهم، والأهم من ذلك، الدافعين - ضعيفة حاليًا ولكنها مهيأة لتحول كبير. بصراحة، في الوقت الحالي، تفضل ديناميكية القوة بشدة شركة Passage Bio, Inc. لأنها تعمل في مساحة يحددها اليأس والاحتياجات غير الملباة.

تعتبر القوة الأولية للعميل منخفضة لأن شركة Passage Bio, Inc. تستهدف اضطرابات الجهاز العصبي المركزي (CNS) النادرة أحادية المنشأ حيث لا توجد حاليًا علاجات معتمدة لتعديل المرض. فكر في مجموعات المرضى التي يركزون عليها بالنسبة لمرشحهم الرئيسي، PBFT02:

• FTD مع طفرات GRN: يقدر معدل الانتشار في الولايات المتحدة والاتحاد الأوروبي بـ 18000 مريض.
• FTD مع طفرات C9orf72: يقدر معدل الانتشار في الولايات المتحدة والاتحاد الأوروبي بـ 21000 مريض.
• GM1 Gangliosidosis: مرض تخزين الليزوزومية النادر والمميت.

تعني ندرة البدائل أنه عندما يثبت علاج مثل PBFT02 فعاليته، فإن الطلب الأولي يكون غير مرن. ليس لدى الشركة أي إيرادات من المنتجات اعتبارًا من تقريرها المالي للربع الثالث من عام 2025، مما يؤكد أنه لا يوجد عملاء تجاريون في وضع يسمح لهم بممارسة القوة الشرائية حتى الآن.

ومع ذلك، فأنت بحاجة إلى رسم خريطة للمخاطر على المدى القريب: تنقلب ديناميكية القوة هذه بقوة عند التسويق الناجح. وتتطلب العلاجات الجينية لهذه الحالات أسعارا باهظة، الأمر الذي يؤدي إلى قدر كبير من التدقيق من قِبَل الممولين (شركات التأمين والبرامج الحكومية). لقد رأينا سابقة. على سبيل المثال، تم تحديد سعر دواء onasemnogene abeparvovec-xioi بمبلغ 2.1 مليون دولار لكل مريض. وبالنظر إلى أنه من المتوقع أن يصل العلاج الجيني في سوق اضطرابات الجهاز العصبي المركزي إلى 13.86 مليار دولار بحلول عام 2025، فإن الضغوط على شركة Passage Bio, Inc. لتبرير السعر المرتفع ستكون شديدة. سيكون رد الدافع على السداد هو أول اختبار حقيقي لقوة العميل.

قاعدة العملاء نفسها مركزة بطبيعتها، وهو سيف ذو حدين. من ناحية، فإن عدد المرضى الصغير والمحدد يحد من العدد الإجمالي للمشترين. ومن ناحية أخرى، فإن هذا المجمع الصغير يعني أن المشترين مرئيون للغاية وغالبًا ما يتركزون داخل عدد قليل من مراكز العلاج المتخصصة. فيما يلي نظرة سريعة على حجم قاعدة المرضى المستهدفين لبرامجهم الرئيسية:

ويعني هذا التركيز أن تأمين الوصول إلى كتيب الوصفات مع عدد قليل من الجهات الدافعة الوطنية أو الإقليمية الرئيسية يصبح أمرًا بالغ الأهمية. إذا استغرقت عملية التأهيل ما يزيد عن 14 يومًا، فسترتفع مخاطر التقلب، حتى بالنسبة للعلاج الذي يغير الحياة، لأن المراكز التي تدير هؤلاء المرضى قليلة ومتخصصة.

لكي نكون منصفين، تعمل شركة Passage Bio, Inc. على تخفيف بعض مخاطر قوة التسعير المستقبلية من خلال التركيز على كفاءة التصنيع الآن. لقد تحالفوا مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) بشأن خطة المقارنة التحليلية لعملية قائمة على التعليق من المتوقع أن تنتج أكثر من 1000 جرعة من PBFT02 لكل دفعة واحدة. يعد خفض تكلفة البضائع المباعة (COGS) من خلال الحجم إجراءً مباشرًا لمواجهة نفوذ التفاوض على الدافع في المستقبل، على الرغم من أنهم يبلغون حاليًا عن صفر إيرادات ولديهم 52.8 مليون دولار نقدًا اعتبارًا من 30 سبتمبر 2025، وعمليات التمويل حتى الربع الأول من عام 2027.

الشؤون المالية: قم بصياغة افتراضات نموذج التسعير الأولي على أساس القيمة بناءً على سابقة 2.1 مليون دولار بحلول يوم الثلاثاء المقبل.

Passage Bio, Inc. (PASG) - القوى الخمس لبورتر: التنافس التنافسي

أنت تقوم بتقييم شركة Passage Bio, Inc. (PASG) في سياق نظيراتها، ومن المؤكد أن التنافس في قطاع الأدوية الجينية شرس، خاصة عندما يتعلق الأمر بتأمين الموارد اللازمة. المنافسة على رأس المال شديدة في جميع أنحاء المجال. لكي نكون منصفين، هذا أمر طبيعي بالنسبة لشركات التكنولوجيا الحيوية في المراحل المبكرة التي تسعى إلى مطاردة أهداف معقدة للجهاز العصبي المركزي (CNS).

بالنسبة لشركة Passage Bio, Inc. (PASG)، يؤثر المسار المالي بشكل مباشر على مدى قوتها في المنافسة. اعتبارًا من 30 سبتمبر 2025، أبلغت الشركة عن النقد والنقد المعادل والأوراق المالية القابلة للتسويق بإجمالي 52.8 مليون دولار. ومن المتوقع أن يمول هذا المبلغ العمليات حتى الربع الأول من عام 2027. بصراحة، يحد هذا المستوى من السيولة من القدرة على الانخراط في منافسة تجارية واسعة النطاق وشرسة ضد الكيانات الصيدلانية الكبيرة الراسخة، مما يفرض التركيز على المعالم السريرية.

يتغير التنافس بشكل كبير عندما تنظر إلى المجال المحدد. يفتقر الخرف الجبهي الصدغي (FTD) فائق التحديد الناجم عن طفرات $GRN$ أو $C9orf72$ حاليًا إلى أي علاجات معتمدة لتعديل المرض. إن هذا الافتقار إلى معيار معتمد للرعاية يعني أن التنافس المباشر وجهاً لوجه على حصة السوق أصبح صفراً في الوقت الحالي، ولكن السباق على المركز الأول أمر بالغ الأهمية.

المنافسة هي في المقام الأول من التقنيات الحيوية الأخرى في المرحلة السريرية التي تعمل على تطوير العلاجات الجينية المنافسة للجهاز العصبي المركزي القائمة على AAV. إن خط أنابيب FTD العام نشط، حيث يقوم أكثر من 15 لاعبًا نشطًا بتطوير أكثر من 20 دواءً من خطوط الأنابيب اعتبارًا من منتصف عام 2025. منافسوك الأساسيون هنا هم أولئك الذين يستهدفون نفس مستويات البروجرانولين (PGRN) الأساسية للبيولوجيا، أو أولئك الذين يستخدمون آليات توصيل AAV مماثلة لاضطرابات الجهاز العصبي المركزي الأخرى. على سبيل المثال، AL001 من Alector، والذي يستهدف أيضًا استعادة PGRN، موجود بالفعل في المرحلة الثالثة من التجارب لمرضى FTD-GRN/C9orf72.

فيما يلي نظرة سريعة على بعض اللاعبين الرئيسيين في مجال FTD الذين تحتاج إلى مراقبتهم:

• أليكتور (AL001): المرحلة الثالثة لـ $GRN$/$C9orf72$
• Vesper Bio (VES001): تم تحقيق إنجاز بارز في التسجيل في المرحلة Ib/IIa
• AviadoBio (AVB101): بدأ إعطاء جرعات المريض في المرحلة الأولى/الثانية في يونيو 2025
• Passage Bio (PBFT02): تحديد جرعات مجموعات FTD-$C9orf72$، والتخطيط للملاحظات التسجيلية في النصف الأول من عام 2026

يعد سوق العلاج الجيني لـ AAV الأوسع في حد ذاته كبيرًا وتنافسيًا، حيث يقدر حجم السوق العالمي بمبلغ 2,853.36 مليون دولار أمريكي في عام 2025. وفي غضون ذلك، تمثل اضطرابات الجهاز العصبي المركزي 21٪ من جميع تجارب العلاج الجيني لـ AAV الجارية. يشير هذا إلى تخصيص كبير للموارد والتنافس على القدرة التصنيعية والمواهب المتخصصة في جميع أنحاء الصناعة، وليس فقط في مجال FTD.

يمكنك رؤية الوضع التنافسي بالنسبة للشركات الأخرى في مساحة AAV أدناه. لاحظ التركيز على الجهاز العصبي المركزي مقابل المناطق الأخرى ذات النشاط العالي مثل الاضطرابات العينية أو العضلية:

ما يخفيه هذا التقدير هو المنافسة الشديدة على الخبرة المتخصصة في تطوير ناقلات AAV، وهو ما يمثل عائقًا رئيسيًا للصناعة. المالية: مسودة عرض نقدي لمدة 13 أسبوعًا بحلول يوم الجمعة.

شركة Passage Bio, Inc. (PASG) - القوى الخمس لبورتر: تهديد البدائل

أنت تقوم بتقييم المشهد التنافسي لشركة Passage Bio, Inc. (PASG) اعتبارًا من أواخر عام 2025، ويعد تهديد البدائل لمرشحهم الرئيسي، PBFT02، بمثابة عدسة بالغة الأهمية. بصراحة، الوضع الحالي لعلاج الخرف الجبهي الصدغي (FTD) صارخ، وهو العامل الأساسي الذي يبقي هذا التهديد المحدد تحت السيطرة في الوقت الحالي.

التهديد من مستوى الرعاية الحالي (SOC) منخفض بالتأكيد. لكي نكون منصفين، لا توجد علاجات حالية معدلة للمرض معتمدة لعلاج الخرف الجبهي الصدغي. تعتمد الإدارة على العلاج الدوائي خارج التسمية والأساليب غير الدوائية لاستهداف الأعراض، وليس علم الأمراض الأساسي. تركز الرعاية التلطيفية، رغم كونها ضرورية لنوعية الحياة، على تقييم وإدارة الضيق المرتبط بالمرض، سواء كان جسديًا أو نفسيًا، بدلاً من إيقاف أو عكس التنكس العصبي نفسه. ويعني هذا الافتقار إلى بديل معدّل للمرض أن أي علاج فعال من شركة Passage Bio, Inc. يقدم زيادة هائلة في القيمة.

وهذا يقودنا إلى العرض عالي القيمة لـ PBFT02. وباعتباره علاجًا جينيًا منفردًا لمرة واحدة يستهدف سببًا أحادي المنشأ للـ FTD (مثل طفرة GRN)، فإن خطر الاستبدال ينخفض ​​بشكل كبير إذا ظلت البيانات صحيحة. تقوم شركة Passage Bio, Inc. بنشاط بتسجيل المرضى في تجربتها السريرية upliFT-D لـ PBFT02، بما في ذلك مرضى FTD-GRN (الفوج 3) وFTD-C9orf72 (الفوج 4). تسير الشركة على الطريق الصحيح للحصول على تعليقات تنظيمية حول تصميم تجربة تسجيل FTD-GRN في النصف الأول من عام 2026. إذا نجح العلاج الفردي، فسيكون بطبيعته أكثر جاذبية من أنظمة الجرعات المزمنة، وهو المكان الذي من المحتمل أن تسقط فيه العديد من البدائل.

يتم حاليًا تقييم التهديد الناتج عن الطرائق العلاجية الأخرى مثل أليغنوكليوتيدات مضادة للتحسس (ASOs) أو جزيئات صغيرة قيد التطوير لعلاج FTD على أنه معتدل. في حين أن البحث لم يحدد بدقة ASO الخاص بـ FTD الذي يقترب من الموافقة اعتبارًا من أواخر عام 2025، فإن نجاح الطريقة في الأمراض النادرة الأخرى لا يمكن إنكاره. على سبيل المثال، بحلول نهاية عام 2025، من المتوقع أن تتم الموافقة على العديد من أدوية الحمض النووي الصغيرة، بما في ذلك ASOs وsiRNAs، لاستخدامها في دواعي أخرى، مما يؤكد صحة منصة التكنولوجيا نفسها. علاوة على ذلك، هناك برامج اكتشاف ASO نشطة تستهدف الاضطرابات العصبية النادرة. إذا حقق أحد المنافسين اختراقًا في مرض تنكس عصبي ذي صلة باستخدام ASO أو جزيء صغير، فقد يحدث التحول إلى FTD بسرعة، مما يزيد بشكل كبير من تهديد الاستبدال لشركة Passage Bio, Inc.

فيما يلي نظرة سريعة على موقف شركة Passage Bio, Inc. من الناحية المالية وهي تدفع هذا البرنامج عالي المخاطر إلى الأمام:

تتوقف إمكانية الاستبدال السريع على سرعة خط الأنابيب المنافس. إذا أبلغت شركة منافسة عن بيانات مقنعة، على سبيل المثال، انخفاض مستمر في العلامات الحيوية الرئيسية للـ FTD مثل البلازما NfL في مرض تنكس عصبي مختلف، فإن تصور السوق لنهج العلاج الجيني لشركة Passage Bio، Inc. يمكن أن يتغير بين عشية وضحاها. وذلك لأن الأمراض الأساسية في العديد من اضطرابات الجهاز العصبي المركزي تشترك في مسارات مشتركة، مما يعني أن الآلية المعتمدة في منطقة ما تشير غالبًا إلى قابلية التطبيق في منطقة أخرى. إن تركيز الشركة الحالي على كفاءة التصنيع، بهدف إنتاج دفعة واحدة أكثر من 1000 جرعة من PBFT02 عند الجرعة 2 بنقاء يزيد عن 90٪، هو إجراء مضاد مباشر للاستبدال المحتمل عن طريق خفض مخاطر تكلفة البضائع المباعة لمنتج تجاري مستقبلي.

العوامل الرئيسية المؤثرة على مخاطر الاستبدال profile تشمل:

• متانة ارتفاع البروجرانولين في PBFT02، والتي استمرت لمدة 18 شهرًا في مرضى الجرعة الأولى.
• الدليل المبكر على تباطؤ تطور المرض، حيث أظهر المرضى المعالجون زيادة بنسبة 4٪ فقط في البلازما NfL مقابل 28-29٪ في المرضى غير المعالجين خلال 12 شهرًا.
• وجهة نظر إدارة الغذاء والدواء (FDA) بشأن التصميم التسجيلي أحادي الذراع لـ FTD-GRN، والذي تعتزم شركة Passage Bio, Inc. مناقشته في النصف الأول من عام 2026.
• إن التقلبات العالية للأسهم، والتي يشار إليها ببيتا تبلغ 2.95، تشير إلى حساسية السوق لأي تهديد تنافسي أو اختراق محتمل.

الشؤون المالية: حساسية النموذج لقراءات المرحلة الثانية للمنافس بحلول الربع الثالث من عام 2026.

Passage Bio, Inc. (PASG) - قوى بورتر الخمس: تهديد الوافدين الجدد

أنت تنظر إلى قطاع لا يكون فيه حاجز الدخول مرتفعًا فحسب؛ إنها قلعة مبنية على رأس المال والعقبات التنظيمية. بالنسبة لشركة جديدة تتحدى شركة Passage Bio, Inc. اليوم، فإنها تواجه تكاليف أولية فورية وحادة تؤدي إلى تصفية الجميع تقريبًا.

إن تهديد الوافدين الجدد منخفض، ويرجع ذلك في المقام الأول إلى القوة المالية الهائلة المطلوبة حتى لبدء ممارسة هذه اللعبة. أعلنت شركة Passage Bio, Inc. عن خسارة صافية قدرها 7.7 مليون دولار أمريكي للربع الثالث المنتهي في 30 سبتمبر 2025. وتُظهر هذه الخسارة، إلى جانب نفقات البحث والتطوير (R&D) البالغة 4.3 مليون دولار أمريكي في نفس الربع، الاستنزاف النقدي المستمر المتأصل في تطوير العلاجات الجينية. بصراحة، يحتاج الوافدون الجدد إلى جيوب عميقة فقط للنجاة من التحدي السريري. أنهت شركة Passage Bio, Inc. الربع الثالث من عام 2025 بمبلغ 52.8 مليون دولار نقدًا ومعادلات نقدية وأوراق مالية قابلة للتسويق، والتي من المتوقع أن تمول العمليات حتى الربع الأول من عام 2027. وهذا المدرج هو الحد الأدنى من مساحة التنفس التي يحتاجها المنافس، لكنهم سيحتاجون أيضًا إلى رأس المال لسنوات العمل قبل السريري الذي استوعبته شركة Passage Bio, Inc.

البيئة التنظيمية نفسها بمثابة خندق ضخم. يعد التنقل في عملية المواءمة الخاصة بإدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) بمثابة التزام متعدد السنوات. تسير شركة Passage Bio, Inc. حاليًا على الطريق الصحيح للحصول على تعليقات تنظيمية حول تصميم تجربة التسجيل FTD-GRN في النصف الأول من عام 2026. يعد هذا التوقيت بالغ الأهمية، خاصة بعد إصدار إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لمسودة إرشادات حول تصميمات التجارب المبتكرة لعلاجات الخلايا والجينات في سبتمبر 2025، مما يشير إلى مشهد تنظيمي معقد ومتطور يتطلب علاقات راسخة ومعرفة مؤسسية عميقة لتفسيرها بشكل صحيح.

سيحتاج الوافد الجديد أيضًا إلى تأمين أو تطوير المعرفة الفنية المحددة التي بنتها شركة Passage Bio, Inc. حول برنامجها الرئيسي على الفور. هذه ليست تكنولوجيا جاهزة للاستخدام؛ انها متخصصة:

• تقنية ناقلات الفيروسات المرتبطة بـ Adeno (AAV) المملوكة أو المرخصة.
• خبرة متخصصة في توصيل ماجنا داخل القص (ICM) لإدارة الجهاز العصبي المركزي (CNS).

لا يمكن تكرار هذا المزيج المتخصص من طريقة المتجهات والتسليم بسهولة، مما يضيف طبقة أخرى من الدفاع ضد الدخول السريع إلى السوق.

علاوة على ذلك، فإن الإنجاز التصنيعي الأخير الذي حققته شركة Passage Bio, Inc. يخلق حاجزًا كبيرًا على نطاق واسع. لقد نجحوا في تحويل برنامج PBFT02 الخاص بهم إلى عملية تعتمد على التعليق عالية الإنتاجية، ويتم تنفيذها على نطاق 200 لتر. تم تصميم هذه المنصة الجديدة لتكون قابلة للتطبيق تجاريًا، وهو ما يمثل عقبة كبيرة يجب على أي منافس محتمل تجاوزها قبل التفكير في دخول السوق. يكون الفرق في الإخراج صارخًا عند مقارنته بالطريقة القديمة:

وتضع هذه القدرة على توليد أكثر من 1000 جرعة من دفعة واحدة باستخدام عملية جاهزة لممارسات التصنيع الجيدة (GMP) معيارًا عاليًا للكفاءة التي سيكافح الوافدون الأصغر والجدد لمطابقتها دون استثمار ضخم وفوري في تطوير العمليات وتوسيع نطاق البنية التحتية.