شركة Passage Bio, Inc. (PASG): نموذج الأعمال التجارية

تقف شركة Passage Bio, Inc. (PASG) في طليعة الطب الجيني الرائد، حيث تُحدث ثورة في مجال علاج الاضطرابات العصبية النادرة من خلال العلاجات الجينية المبتكرة. ومن خلال الاستفادة من أحدث تقنيات الهندسة الوراثية والشراكات الإستراتيجية، تعمل هذه الشركة الرائدة في مجال التكنولوجيا الحيوية على تحويل إمكانات المرضى الذين يواجهون حالات وراثية لم يكن من الممكن علاجها سابقًا. يكشف نموذج الأعمال الشامل الخاص بهم عن نهج مصمم بدقة يجمع بين الابتكار العلمي والبحث التعاوني والالتزام العميق بالطب الدقيق، مما يضع Passage Bio كقوة تحويلية في السعي لتطوير حلول علاجية مستهدفة للاضطرابات الوراثية المعقدة.

شركة Passage Bio, Inc. (PASG) - نموذج الأعمال: الشراكات الرئيسية

المراكز الطبية الأكاديمية والمؤسسات البحثية

أقامت Passage Bio شراكات مع المؤسسات الأكاديمية التالية:

مؤسسة	التركيز على البحوث	تفاصيل التعاون
جامعة بنسلفانيا	أبحاث الأمراض الوراثية	تطوير العلاج الجيني
كلية الطب بجامعة هارفارد	الاضطرابات العصبية	التعاون البحثي SURF1

المتعاونون في مجال التطوير الصيدلاني

تشمل شراكات التطوير الصيدلانية الرئيسية ما يلي:

• شركة تاكيدا للأدوية المحدودة
• شركة بيوجين
• علاجات نوفارتس الجينية

شبكات أبحاث الأمراض الوراثية

تشارك Passage Bio في العديد من شبكات أبحاث الأمراض الوراثية:

اسم الشبكة	التركيز الأساسي	حالة العضوية
شبكة الأبحاث السريرية للأمراض النادرة	الاضطرابات الوراثية النادرة	عضو نشط
المنظمة الوطنية للاضطرابات النادرة	أبحاث الأمراض النادرة	الشريك الاستراتيجي

منصات تكنولوجيا العلاج الجيني

التعاون في منصات التكنولوجيا:

• كابسيدا للعلاجات الحيوية
• سبارك العلاجية
• شركة ريجينكسبيو

مجموعات الدفاع عن مرضى الأمراض النادرة

شراكات مناصرة المرضى:

التنظيم	التركيز على المرض	نوع التعاون
الوطنية تاي ساكس & جمعية الأمراض المتحالفة	اضطرابات تخزين الليزوزومية	دعم البحوث
مشروع الوالدين ضمور العضلات	الاضطرابات العصبية العضلية الوراثية	التوعية بالتجارب السريرية

شركة Passage Bio, Inc. (PASG) - نموذج الأعمال: الأنشطة الرئيسية

تطوير علاجات جينية للاضطرابات الوراثية النادرة

اعتبارًا من الربع الرابع من عام 2023، ركزت Passage Bio على تطوير علاجات جينية لاضطرابات وراثية نادرة محددة:

اضطراب	مرحلة البحث	استهداف السكان المرضى
GM1 داء العقدية	المرحلة 1/2 التجربة السريرية	مرضى الأطفال
مرض كرابه	التنمية قبل السريرية	المرضى الصغار
الخرف الجبهي الصدغي	المرحلة الأولى من التجربة السريرية	المرضى البالغين

إجراء البحوث قبل السريرية والسريرية

بحث مقاييس الاستثمار لعام 2023:

• إجمالي نفقات البحث والتطوير: 86.4 مليون دولار
• طاقم البحث: 72 عالمًا متخصصًا
• التجارب السريرية النشطة: 3 برامج مستمرة

تطوير منصات علاج الأمراض التنكسية العصبية

مجالات التركيز في تطوير المنصة:

تكنولوجيا المنصة	الهدف الجيني	حالة التطوير
العلاج الجيني SURF1	اضطرابات الميتوكوندريا	مرحلة التحقيق
العلاج الجيني GBA1	مرض باركنسون	التنمية قبل السريرية

تصميم تقنيات التعديل الوراثي

أسلوب التعديل الوراثي:

• تقنية AAV Vector الخاصة
• استراتيجيات تحرير الجينات القائمة على كريسبر
• آليات استبدال الجينات المستهدفة

الامتثال التنظيمي وإدارة التجارب السريرية

مقاييس الامتثال لعام 2023:

الوكالة التنظيمية	التفاعلات	حالة الامتثال
ادارة الاغذية والعقاقير	12 تفاعلات رسمية	متوافقة تماما
إما	5 لقاءات تشاورية	الموافقة التنظيمية معلقة

شركة Passage Bio, Inc. (PASG) - نموذج الأعمال: الموارد الرئيسية

تكنولوجيا العلاج الجيني الملكية

اعتبارًا من عام 2024، قامت شركة Passage Bio بتطوير منصات متخصصة للعلاج الجيني تستهدف الاضطرابات الوراثية النادرة، مع التركيز بشكل خاص على:

• داء العقدية GM1
• مرض كرابه
• الخرف الجبهي الصدغي

منصة التكنولوجيا	تفاصيل محددة	مرحلة التطوير الحالية
العلاج الجيني PBGM01	علاج داء العقدية GM1 القائم على AAV	المرحلة 1/2 من التجارب السريرية
العلاج الجيني PBKR03	التدخل العصبي لمرض كرابه	التطور قبل السريري

فريق البحث العلمي والتطوير

يتكون فريق البحث والتطوير في Passage Bio من 43 باحثًا متخصصًا مع خبرة في الهندسة الوراثية والاضطرابات العصبية.

محفظة الملكية الفكرية

اعتبارًا من الربع الرابع من عام 2023، تمتلك Passage Bio ما يلي:

• 12 براءة اختراع ممنوحة
• 8 طلبات براءات الاختراع المعلقة
• تغطية الملكية الفكرية في الولايات المتحدة والأسواق الأوروبية

قدرات الهندسة الوراثية المتقدمة

القدرة	المواصفات التكنولوجية
منصة تحرير الجينات	تقنية الدقة المعتمدة على كريسبر-كاس9
تصنيع المتجهات الفيروسية	القدرة الإنتاجية لناقلات AAV: 500.000 جرعة/سنة

البنية التحتية للتجارب السريرية

تشمل شبكة التجارب السريرية ما يلي:

• 7 مراكز بحثية نشطة
• 3 تجارب سريرية جارية
• إجمالي تسجيل المرضى: 62 مشاركًا عبر التجارب

نفقات البحث والتطوير في عام 2023: 87.4 مليون دولار.

شركة Passage Bio, Inc. (PASG) - نموذج الأعمال: عروض القيمة

العلاجات الجينية المبتكرة للاضطرابات العصبية النادرة

يركز Passage Bio على تطوير علاجات جينية تستهدف اضطرابات عصبية نادرة محددة ذات احتياجات طبية غير ملباة. اعتبارًا من الربع الأخير من عام 2023، تمتلك الشركة ثلاثة برامج أساسية للعلاج الجيني في التطوير السريري:

البرنامج	اضطراب الهدف	مرحلة التطوير	عدد المرضى المقدر
PBGM01	GM1 داء العقدية	المرحلة 1/2 التجربة السريرية	1 لكل 100.000 مولود حي
PBFT02	الخرف الجبهي الصدغي	مرحلة ما قبل السريرية	50.000-60.000 مريض في الولايات المتحدة
PBMR03	مرض كرابه	التنمية قبل السريرية	1 لكل 100.000 مولود حي

حلول علاجية محتملة للحالات الوراثية التي لم يكن من الممكن علاجها سابقًا

يعالج النهج العلاجي لـ Passage Bio الحالات الوراثية بدون علاجات حالية معتمدة من إدارة الغذاء والدواء. تستهدف أبحاث الشركة الاضطرابات العصبية النادرة ذات الاحتياجات الطبية الكبيرة التي لم تتم تلبيتها.

• التركيز على الأمراض النادرة مع خيارات العلاج الحالية محدودة
• منصات العلاج الجيني تستهدف طفرات جينية محددة
• إمكانية تقديم تدخلات علاجية من الدرجة الأولى

الطب الدقيق يستهدف طفرات جينية محددة

تستخدم منصة العلاج الجيني الخاصة بالشركة تقنية ناقلات الفيروسات المرتبطة بالعدوى (AAV) لتوصيل المواد الوراثية العلاجية. اعتبارًا من عام 2023، جمعت Passage Bio تمويلًا إجماليًا قدره 262.4 مليون دولار لدعم أبحاث الطب الدقيق.

منصة التكنولوجيا	آلية التسليم	نهج الاستهداف الجيني
تقنية مكافحة ناقلات AAV	تسليم الجينات العصبية	التصحيح الوراثي الخاص بالطفرة

الأساليب العلاجية الشخصية للأمراض النادرة

تركز أبحاث Passage Bio على التدخلات الجينية الشخصية مع التركيز بشكل خاص على الاضطرابات العصبية. وبلغ إجمالي نفقات البحث والتطوير للشركة لعام 2022 93.4 مليون دولار.

تحسين نتائج المرضى من خلال التدخلات الجينية المتقدمة

تهدف الاستراتيجيات العلاجية للشركة إلى توفير علاجات تحويلية للمرضى الذين لديهم خيارات طبية محدودة. تستهدف جهود التطوير السريري الحالية الاضطرابات الوراثية ذات التأثيرات العصبية الكبيرة.

• القدرة على تعديل تطور المرض
• التدخلات الجينية المستهدفة
• الأساليب العلاجية الدقيقة

شركة Passage Bio, Inc. (PASG) - نموذج العمل: علاقات العملاء

المشاركة المباشرة مع مجتمعات مرضى الأمراض النادرة

اعتبارًا من الربع الرابع من عام 2023، تعمل Passage Bio بنشاط مع 3 مجتمعات محددة لمرضى الأمراض العصبية الوراثية النادرة:

• شبكات مرضى الخرف الجبهي الصدغي (FTD).
• مجموعات دعم مرضى مرض باتن الطفلي
• منظمات الدفاع عن مرضى داء الغانجليوسيدات GM1

مجتمع المرضى	مقاييس المشاركة	معدل التفاعل السنوي
مرضى FTD	التفاعلات المباشرة مع المريض	467 تفاعلات موثقة
مرض باتن الطفولي	دعم مجموعات التعاون	218 صلة عائلية
GM1 داء العقدية	توظيف المشاركين في الأبحاث	129 مشاركًا محتملاً في التجارب السريرية

الشراكات البحثية التعاونية

تحتفظ Passage Bio بـ 7 شراكات بحثية نشطة مع مؤسسات البحوث العصبية المتخصصة في عام 2024.

• مركز جامعة بنسلفانيا لعلم الأعصاب
• معهد ستانفورد لأبحاث الاضطرابات الوراثية النادرة
• قسم علم الوراثة العصبية بمستشفى ماساتشوستس العام
• برنامج جونز هوبكنز لأبحاث الأمراض النادرة
• مختبر الوراثة العصبية في Mayo Clinic
• مركز أبحاث الاضطرابات العصبية بجامعة كاليفورنيا في سان فرانسيسكو
• قسم أمراض الأعصاب الوراثية بجامعة كولومبيا

برامج دعم وتعليم المرضى

تشمل مبادرات تثقيف المرضى في عام 2024 ما يلي:

نوع البرنامج	المشاركون السنويون	المشاركة الرقمية
ندوات عبر الإنترنت حول الاستشارة الوراثية	1,246 مشارك	82% الحضور الرقمي
ورش عمل إدارة الأمراض	723 عائلة مشاركة	منصة إلكترونية بنسبة 65%

التواصل الشفاف للتجارب السريرية

مقاييس التواصل الخاصة بالتجارب السريرية لعام 2024:

• إجمالي التجارب السريرية النشطة: 4 محاكمات جارية
• قنوات التواصل مع المرضى:
  • بوابة مخصصة للمريض
  • النشرة الشهرية
  • تحديثات البريد الإلكتروني المباشر

الاستشارة الطبية المهنية المستمرة

فئة الاستشارة	التفاعلات السنوية	المشاركة المتخصصة
استشارات طبيب الأعصاب	612 استشارة فردية	87 طبيب أعصاب متخصص
اجتماعات المستشار الوراثي	276 استشارة مهنية	43 متخصصًا في الاستشارة الوراثية

شركة Passage Bio, Inc. (PASG) - نموذج الأعمال: القنوات

الاتصالات البحثية الطبية المباشرة

يستخدم Passage Bio قنوات اتصال مباشرة مع أطباء الأعصاب وعلماء الوراثة والمتخصصين في الأمراض النادرة من خلال برامج التوعية المستهدفة.

قناة الاتصال	التردد	الجمهور المستهدف
اتصالات البريد الإلكتروني المباشرة	ربع سنوية	أكثر من 500 باحث عصبي متخصص
تحديثات البحوث الشخصية	شهريا	250 من قادة الرأي الرئيسيين

المؤتمرات والندوات العلمية

تشارك Passage Bio بنشاط في أحداث التكنولوجيا الحيوية والأبحاث الجينية الرئيسية.

• الجمعية الأمريكية للجينات & الاجتماع السنوي للعلاج بالخلايا
• الندوة الدولية لأبحاث الأمراض النادرة
• مؤتمر الابتكار في علم الأعصاب

منشورات صناعة التكنولوجيا الحيوية

تحافظ الشركة على الرؤية من خلال قنوات النشر الاستراتيجية.

النشر	تردد النشر	أوراق بحثية منشورة (2023)
التكنولوجيا الحيوية الطبيعية	شهريا	3 أوراق بحثية
العلاج الجزيئي	نصف شهرية	2 أوراق بحثية

منصات توظيف التجارب السريرية

تستفيد Passage Bio من المنصات الرقمية المتخصصة لمشاركة المشاركين في التجارب السريرية.

• قائمة ClinicalTrials.gov
• شبكة التجارب السريرية للأمراض النادرة
• شراكات مجموعة الدفاع عن المرضى

تفاعلات الشبكة الطبية المتخصصة

تظل الشبكات الإستراتيجية أمرًا بالغ الأهمية لاستراتيجية الاتصال الخاصة بـ Passage Bio.

نوع الشبكة	عدد الاتصالات	تردد التفاعل
شبكة لينكد إن المهنية	أكثر من 2500 اتصال	التحديثات الأسبوعية
الجمعيات الطبية المهنية	15 عضويات نشطة	التعاقدات الشهرية

شركة Passage Bio, Inc. (PASG) - نموذج الأعمال: شرائح العملاء

مرضى الاضطرابات الوراثية النادرة

تستهدف Passage Bio المرضى الذين يعانون من اضطرابات عصبية وراثية نادرة محددة، مع التركيز على المجموعات السكانية التي تعاني من:

• معدل الانتشار العالمي المقدر للداء العقدي GM1: 1 لكل 100000 إلى 1 لكل 200000 ولادة
• إجمالي عدد المرضى المصابين بمرض كرابي: حوالي 1 لكل 100000 ولادة
• من المتوقع أن يصل حجم سوق علاج الاضطرابات الوراثية إلى 32.14 مليار دولار بحلول عام 2026

اضطراب	عدد المرضى المقدر	إمكانية العلاج السنوي
GM1 داء العقدية	500-1000 مريض على مستوى العالم	250,000 دولار - 500,000 دولار لكل مريض
مرض كرابه	300-600 مريض سنويا	350,000 دولار - 750,000 دولار لكل مريض

مراكز أبحاث الأمراض العصبية

المؤسسات البحثية المستهدفة تشمل:

• أفضل 50 مركزًا لأبحاث الأعصاب في الولايات المتحدة
• تخصيص التمويل السنوي للأبحاث: 150 مليون دولار إلى 250 مليون دولار
• ميزانية البحث التعاوني للاضطرابات الوراثية النادرة: 45 مليون دولار

علماء الوراثة والأخصائيين الطبيين

يشمل القطاع المهني الطبي المتخصص ما يلي:

• ما يقرب من 8500 من علماء الوراثة الطبية المرخصين في أمريكا الشمالية
• متوسط المنحة البحثية لكل متخصص: 175,000 دولار سنويًا
• متخصصون في علم الوراثة العصبية: 2300 متخصص في جميع أنحاء العالم

منظمات البحوث الصيدلانية

إمكانات التعاون البحثي الصيدلاني:

نوع المنظمة	عدد الشركاء المحتملين	ميزانية البحث التعاوني
شركات الأدوية الكبرى	15-20 شريكًا محتملاً	500 مليون دولار - 750 مليون دولار
شركات أبحاث التكنولوجيا الحيوية	40-50 شريكًا محتملاً	250 مليون دولار - 400 مليون دولار

مجموعات الدفاع عن المرضى

المقاييس الرئيسية لمنظمة الدعوة:

• إجمالي مجموعات الدفاع عن الاضطرابات الوراثية النادرة: 120-150 عالميًا
• القدرة السنوية على جمع التبرعات: 75 مليون دولار – 110 مليون دولار
• الوصول إلى شبكة المرضى: حوالي 50,000 أسرة

شركة Passage Bio, Inc. (PASG) - نموذج الأعمال: هيكل التكلفة

مصاريف البحث والتطوير

بالنسبة للسنة المالية 2023، أبلغت Passage Bio عن نفقات بحث وتطوير بقيمة 121.4 مليون دولار.

السنة المالية	نفقات البحث والتطوير
2022	101.7 مليون دولار
2023	121.4 مليون دولار

استثمارات التجارب السريرية

خصصت Passage Bio مبلغ 52.3 مليون دولار خصيصًا لأنشطة التجارب السريرية في عام 2023.

• التجارب السريرية للعلاج الجيني للاضطرابات العصبية النادرة
• دراسات المرحلة 1/2 لداء العقدية GM1
• استثمارات مستمرة في برامج علاجية متعددة

صيانة الملكية الفكرية

أنفقت الشركة ما يقرب من 3.2 مليون دولار على حماية الملكية الفكرية وصيانة براءات الاختراع في عام 2023.

توظيف المواهب العلمية

بلغت نفقات الموظفين المتعلقة بتوظيف المواهب العلمية والاحتفاظ بها 37.8 مليون دولار في عام 2023.

فئة الموظفين	التكلفة السنوية
علماء البحث	22.5 مليون دولار
فريق التطوير السريري	15.3 مليون دولار

تكاليف الامتثال التنظيمي

بلغ إجمالي نفقات الامتثال التنظيمي والتقديم 5.6 مليون دولار في عام 2023.

• تكاليف التفاعل والتشاور مع إدارة الغذاء والدواء
• إعداد الوثائق التنظيمية
• نفقات مراقبة الامتثال

شركة Passage Bio, Inc. (PASG) - نموذج الأعمال: تدفقات الإيرادات

مبيعات المنتجات العلاجية المستقبلية المحتملة

اعتبارًا من عام 2024، لم تحقق Passage Bio بعد إيرادات المنتجات التجارية. تركز الشركة على تطوير العلاجات الجينية للاضطرابات العصبية.

المنح البحثية

مصدر المنحة	المبلغ	سنة
المعاهد الوطنية للصحة (NIH)	2.1 مليون دولار	2023
مؤسسة MJFF	1.5 مليون دولار	2023

اتفاقيات التنمية التعاونية

أنشأت Passage Bio شراكات استراتيجية مع المنظمات الرئيسية:

• بالتعاون مع شركة يانسن للأدوية
• الدفع مقدما 75 مليون دولار
• المدفوعات الهامة المحتملة تصل إلى 737 مليون دولار

ترخيص الملكية الفكرية

أصول الملكية الفكرية	إيرادات الترخيص المحتملة
العلاج الجيني لداء الغانجليوسيدات GM1	لم يكشف عنها
برنامج الخرف الجبهي الصدغي	لم يكشف عنها

المدفوعات الهامة المحتملة من الشراكات

هيكل المعالم المحتملة بناءً على الشراكات الحالية:

• مدفوعات المرحلة ما قبل السريرية: ما يصل إلى 20 مليون دولار
• معالم التطور السريري: ما يصل إلى 200 مليون دولار
• مراحل الموافقة التنظيمية: ما يصل إلى 250 مليون دولار
• معالم المبيعات التجارية: ما يصل إلى 267 مليون دولار

Passage Bio, Inc. (PASG) - Canvas Business Model: Value Propositions

You're looking at the core value Passage Bio, Inc. (PASG) brings to the table, grounded in their late 2025 operational reality. It's all about delivering a one-time shot at modifying severe central nervous system (CNS) disorders with their genetic medicines.

The primary value centers on PBFT02, their lead candidate, designed to treat frontotemporal dementia (FTD) caused by GRN mutations by elevating progranulin (PGRN) levels. The clinical data supports this proposition with hard numbers. For patients receiving Dose 1, cerebrospinal fluid (CSF) PGRN expression consistently increased from below 3 ng/mL at baseline to between 13 - 27 ng/mL at six months (n=4). This effect proved durable, reaching 22 - 34 ng/mL by 12 months (n=2). To optimize the benefit-risk profile, Dose 2, which is 50% lower than Dose 1, was introduced for subsequent patients.

Passage Bio, Inc. is targeting significant unmet medical needs within rare, monogenic neurodegenerative diseases. Consider FTD caused by the C9orf72 mutation; this condition is estimated to affect approximately 21,000 patients across the United States and Europe, and currently, there are no approved disease-modifying therapies for them. The value here is offering a potential disease-modifying approach where none exists.

The company is also delivering value through a critical operational component: scalable, high-purity manufacturing for their Adeno-Associated Virus (AAV) gene therapy. They achieved a breakthrough by moving to an internally developed, suspension-based manufacturing process for PBFT02, which is GMP-ready at a 200-liter scale. This process is estimated to yield more than 1,000 doses of PBFT02 at Dose 2, boasting over 90% purity and over 70% full capsids. This capability underpins the ability to supply the therapy if approved.

To broaden the impact beyond GRN mutations, Passage Bio, Inc. is actively expanding its clinical focus. You see this in the ongoing global Phase 1/2 upliFT-D trial, where enrollment has opened for FTD patients with C9orf72 gene mutations as of the third quarter of 2025. Initially, these FTD-C9orf72 patients will receive the lower Dose 2 of PBFT02, with each cohort consisting of up to five symptomatic patients.

Here's a quick look at the financial discipline supporting these value drivers, showing a focus on extending runway to hit milestones:

Financial Metric (as of Q3 2025)	Amount/Period
Cash, Cash Equivalents, Marketable Securities	$52.8 million (as of September 30, 2025)
Projected Cash Runway	Into Q1 2027
Q3 2025 Net Loss	$9.4 million
Q3 2025 R&D Expenses	$4.3 million
FY2025 Consensus EPS Estimate	-$0.69

The company is clearly focused on delivering on these specific clinical and operational milestones, which are the immediate value generators:

• Seek regulatory feedback on FTD-GRN registrational trial design in 1H 2026.
• Report interim safety and biomarker data from Dose 2 in 1H 2026.
• Report 12-month data from Dose 1 and interim data from Dose 2 in H2 2025.
• Engage with the FDA on the suspension-based manufacturing process comparability in 2H 2025.

Passage Bio, Inc. (PASG) - Canvas Business Model: Customer Relationships

You're managing relationships in a clinical-stage biotech, so the focus is intensely on the few key groups that drive trial success and funding. For Passage Bio, Inc., this means a highly targeted, direct engagement strategy with investigators, patient communities, and the financial markets.

High-touch, direct engagement with clinical trial investigators and sites

Engagement with clinical sites is paramount for advancing the upliFT-D study for PBFT02. As of the third quarter of 2025, Passage Bio, Inc. was actively enrolling patients in two critical cohorts of this multinational Phase 1/2 clinical trial. This requires close, hands-on support for site staff managing the complex gene therapy administration and follow-up protocols.

• Enrolled Cohort 3 (FTD-GRN) patients, expected to consist of five to 10 patients.
• Enrolled Cohort 4 (FTD-C9orf72) patients, expected to consist of three to five patients.

The operational success here directly impacts the timeline for the next major external milestone: seeking regulatory feedback on the FTD-GRN registrational trial design, which is targeted for the 1H 2026.

Close collaboration with patient advocacy groups for disease awareness and enrollment

To ensure the right patients enter the trial, Passage Bio, Inc. relies on deep ties with advocacy organizations focused on frontotemporal dementia (FTD). This relationship is operationalized through specific support mechanisms designed to lower barriers to participation.

Providing support services, like no-cost genetic testing, to patient communities

Passage Bio, Inc. actively supports recruitment by expanding its collaborative partnership with InformedDNA. This initiative directly addresses a key hurdle in rare disease trials by providing essential diagnostic services to the community.

• Service offered: No-cost genetic counseling and testing.
• Target population: Adults diagnosed by their physicians with FTD.

This service helps identify eligible patients for the upliFT-D study, which evaluates PBFT02 for FTD caused by GRN or C9orf72 mutations.

Investor relations and communication focused on clinical milestones and cash runway

Communication with investors is centered on de-risking the program through data and demonstrating financial longevity. The narrative focuses on clinical execution and capital efficiency, which directly supports the valuation of the company's assets.

Here's the quick math from the Q3 2025 report:

Metric	Amount as of September 30, 2025
Cash, Cash Equivalents, Marketable Securities	$52.8 million
Projected Cash Runway	Into 1Q 2027
Research & Development (R&D) Expenses (Q3 2025)	$4.3 million
General & Administrative (G&A) Expenses (Q3 2025)	$4.3 million
Net Loss (Q3 2025)	$7.7 million

The focus for near-term catalysts is sharing updated interim safety/biomarker data from Dose 2 and securing the regulatory feedback mentioned above.

Regulatory dialogue with the FDA and other health authorities

Dialogue with the U.S. Food and Drug Administration (FDA) is critical for defining the path to market for PBFT02. Passage Bio, Inc. reported completing a successful meeting with the FDA where they aligned on key elements of an analytical comparability plan. This alignment supports the future use of their high-productivity, suspension-based PBFT02 manufacturing process in a registrational study. The manufacturing process, executed at 200-liter scale, is designed to yield more than 1,000 PBFT02 doses from a single batch with over 90% purity and more than 70% full capsids.

• Regulatory Alignment: Achieved on analytical comparability plan for suspension-based manufacturing.
• Next Key Regulatory Target: Feedback on FTD-GRN registrational trial design in 1H 2026.

This manufacturing readiness is a key component of the relationship with regulators, showing a clear plan for late-stage supply.

Passage Bio, Inc. (PASG) - Canvas Business Model: Channels

You're mapping out how Passage Bio, Inc. (PASG) gets its science and its corporate story out to the world, from the clinic to the capital markets. For a clinical-stage company, these channels are critical for trial execution and funding runway.

Global network of specialized clinical trial centers and hospitals

The delivery of the PBFT02 gene therapy relies on a multinational clinical trial infrastructure. The upliFT-D study, which is a Phase 1/2 trial, is multinational, indicating a network spanning several countries to enroll the specific patient populations needed for FTD-GRN and FTD-C9orf72 mutations.

As of late 2025, the trial execution channels are advancing:

• Enrollment is open for Cohort 3 of FTD-GRN patients.
• Enrollment is open for Cohort 4 of FTD-C9orf72 patients.
• Dosing of Cohort 2 in the upliFT-D study was completed in July 2025.

This network of specialized centers is the physical channel for administering the investigational therapy and collecting the core clinical data that drives the entire business.

Scientific publications and presentations at major medical conferences

Disseminating clinical and manufacturing data is a primary channel for establishing scientific credibility. Passage Bio, Inc. actively uses major medical and investor conferences to communicate progress on its lead candidate, PBFT02.

Here's a look at the recent scientific and investor presentation cadence:

Event Type	Event Name	Date(s) in 2025	Location/Format Detail
Medical Data Presentation	Alzheimer's Association International Conference	July 2025	Poster presentation in Toronto, Canada
Investor Conference	H.C. Wainwright 27th Annual Global Investment Conference	September 5, 2025	Presentation
Investor Conference	Chardan's 9th Annual Genetic Medicines Conference	October 21, 2025	Panel discussion
Investor Conference	Guggenheim Securities 2nd Annual Healthcare Innovation Conference	November 12, 2025	Fireside chat

The company also presented process development data for its suspension-based manufacturing at the American Society of Gene and Cell Therapy (ASGCT) 28th Annual Meeting, detailing a process estimated to yield more than 1,000 PBFT02 doses from a single batch with over 90% purity.

Direct communication with regulatory agencies for drug approval pathway

The channel to the U.S. Food and Drug Administration (FDA) is crucial for defining the path to market. This involves formal submissions and alignment on study design.

Passage Bio, Inc. has established a clear near-term regulatory milestone:

• Plan to seek FDA feedback on the FTD-GRN pivotal trial design in the 1H 2026.
• Announced alignment with the FDA on a comparability plan for its 200-liter scale suspension-based manufacturing process.

This direct, formal communication channel dictates the timeline for late-stage development.

Investor relations channels (SEC filings, press releases, investor conferences)

You need capital to run those trials, so the financial disclosure channels must be precise. Passage Bio, Inc. uses standard SEC filings and regular press releases to keep the market informed. The company executed a 1-for-20 reverse stock split effective July 14, 2025, which reduced the outstanding share count from approximately 62,405,898 to about 3,120,295 post-split.

Key financial metrics as of late 2025:

• Cash and cash equivalents as of September 30, 2025: $52.8 million.
• Cash runway is expected to fund operations into 1Q 2027.
• Common shares outstanding as of November 6, 2025: 3,178,710.
• Remaining capacity on the at-the-market facility as of September 30, 2025: $15.8 million.

The Q3 2025 results showed a net loss of $7.7 million for the quarter, with year-to-date net loss at $32.5 million, reflecting reduced operating costs.

Patient advocacy and genetic counseling services for outreach

Connecting with the patient community is a foundational channel for early identification and support. Passage Bio, Inc. focuses on building relationships with advocacy groups to amplify community voices and facilitate earlier patient identification.

A concrete example of this channel in action is the partnership with Informed DNA:

• This collaboration involves designing and supporting a genetic screening and counseling program.
• The program is offered free of charge to people with frontotemporal disease.

This effort directly addresses the need to increase access to resources like genetic testing and counseling for the target patient population.

Passage Bio, Inc. (PASG) - Canvas Business Model: Customer Segments

You're developing a one-time gene therapy for devastating, rare neurodegenerative diseases, so your customer segments are highly specialized and defined by genetics.

The most immediate customer segments are the patients currently enrolled or eligible for the upliFT-D Phase 1/2 clinical trial of PBFT02.

Patients with Frontotemporal Dementia (FTD) due to a GRN gene mutation (FTD-GRN)

This group represents the initial focus of the upliFT-D study, where Passage Bio, Inc. has completed dosing of Cohort 2 and is actively enrolling Cohort 3 patients to receive Dose 2 of PBFT02. The company is on track to seek regulatory feedback on a registrational trial design for FTD-GRN in the first half of 2026.

Patients with FTD due to a C9orf72 gene mutation (FTD-C9orf72)

This segment is being added to the trial, with enrollment opened for Cohort 4 as of late 2025. FTD-C9orf72 is estimated to affect approximately 21,000 individuals across the United States and Europe, and currently has no approved disease-modifying therapies. Both FTD-GRN and FTD-C9orf72 patients share the underlying TDP-43 pathology.

Here's a quick look at the two primary genetic patient populations targeted by PBFT02:

Segment Characteristic	FTD-GRN Patients	FTD-C9orf72 Patients
Trial Cohort Status (Late 2025)	Actively enrolling Cohort 3 (Dose 2)	Actively enrolling Cohort 4 (Dose 2)
Estimated US/Europe Population	Not explicitly quantified separately	Approximately 21,000
Shared Pathology	TDP-43 pathology, lysosomal dysfunction	TDP-43 pathology, lysosomal dysfunction
Regulatory Focus	Seeking feedback on registrational trial design in 1H 2026	Included in the ongoing Phase 1/2 study

Neurologists and specialized physicians treating rare neurodegenerative diseases

These are the key prescribers and trial investigators. Passage Bio, Inc. supports clinical trial recruitment by maintaining a collaborative partnership with InformedDNA to provide no-cost genetic counseling and testing for adults diagnosed with FTD. The company is focused on executing the upliFT-D trial, which involves patients aged 35 to 75 years. The clinical trial is a two-year study with a three-year safety extension.

Payers and government health systems (future commercial segment)

While not an active commercial segment yet, this group is critical for future market access. Passage Bio, Inc. is preparing for this by aligning with the FDA on a potential single-arm registrational design with a natural history control for FTD-GRN. The company expects its current cash position to fund operations into the first quarter of 2027. For the third quarter ended September 30, 2025, the net loss was $7.7 million.

The company's cash, cash equivalents and marketable securities stood at $52.8 million as of September 30, 2025.

Finance: draft 13-week cash view by Friday.

Passage Bio, Inc. (PASG) - Canvas Business Model: Cost Structure

You're managing a clinical-stage biotech, so you know the cost structure is almost entirely driven by the pipeline. For Passage Bio, Inc., as of late 2025, the focus is on controlling burn while advancing PBFT02 through the upliFT-D trial.

The core operating expenses for the third quarter ended September 30, 2025, show a significant year-over-year reduction, reflecting prior restructuring efforts. You can see the direct comparison here:

Expense Category (Q3 2025)	Amount (USD)	Comparison (Q3 2024)
Research and Development (R&D) Expenses	$4.3 million	$8.7 million
General and Administrative (G&A) Expenses	$4.3 million	$7.3 million

Dominantly, Research and Development (R&D) expenses were $4.3 million for the quarter ended September 30, 2025. This is down from $8.7 million in the same period last year, showing expense discipline in the R&D function. Honestly, for a company pre-commercial with no revenue, every dollar here is a direct investment in clinical milestones.

General and Administrative (G&A) expenses also landed at $4.3 million for Q3 2025, compared to $7.3 million in Q3 2024. This reduction is partly attributable to the earlier workforce adjustments.

Personnel costs saw a major shift following the early 2025 restructuring. Passage Bio, Inc. slashed its workforce by about 55% to help extend its cash runway into the first quarter of 2027. This move was expected to incur associated severance and exit costs of about $2 million, primarily during the second quarter of 2025. The shift also involved transitioning to an outsourced analytical testing model.

Clinical trial costs are embedded within R&D, but they represent a critical, ongoing spend. The upliFT-D clinical trial for PBFT02 is actively enrolling patients across different cohorts, which drives these costs. Specific activities include:

• Patient enrollment for FTD-GRN and FTD-C9orf72 cohorts.
• Monitoring of patients receiving Dose 2 PBFT02.
• Site fees across global trial locations.

Manufacturing and process development costs are being managed through strategic alignment with the FDA on the analytical comparability plan. Passage Bio, Inc. completed process development and scale-up for a high-productivity, suspension-based manufacturing process for PBFT02. What this estimate hides is the future cost of goods sold, but the near-term data is promising:

• Single batch estimated to yield more than 1,000 doses at Dose 2.
• Achieved over 90% purity in the scaled process.
• Achieved over 70% full capsids.

Finance: draft 13-week cash view by Friday.

Passage Bio, Inc. (PASG) - Canvas Business Model: Revenue Streams

You're looking at a classic clinical-stage biotech revenue profile right now, which means the top line is zero from product sales. Passage Bio, Inc. is definitively pre-commercial. Their reported revenue for the third quarter ended September 30, 2025, was $0.

The operational funding, which covers the burn rate, comes almost entirely from prior capital raises and equity financing. As of September 30, 2025, Passage Bio, Inc. held $52.8 million in cash, cash equivalents, and marketable securities. Management has guided that this balance is expected to fund operations into the first quarter of 2027. This cash position is the lifeblood, but it underscores the reliance on external financing until a product reaches market. The burn rate is evident in the net loss reported for Q3 2025, which was $7.7 million.

The most concrete, near-term revenue potential outside of financing comes from out-licensing deals, specifically the one with Gemma Biotherapeutics. This transaction, which focused on out-licensing three pediatric programs, was structured to provide immediate cash and future contingent payments. Honestly, these milestones are what keep the lights on between financing rounds.

Here's the quick math on the potential non-dilutive revenue from the Gemma Biotherapeutics agreement:

• Initial payment for clinical product supply: $10 million.
• Contingent payment based on Gemma business milestones: Up to an additional $10 million.
• Development and commercial milestones: Up to $114 million.
• Future royalties: Single-digit royalties on annual worldwide net sales.

Still, you can't forget the small, steady trickle from the balance sheet itself. Interest income generated on the existing cash and marketable securities is a minor, but present, revenue component for Passage Bio, Inc. as they manage their $52.8 million in liquid assets.

To give you a clearer picture of the potential upside from the out-licensing, look at this breakdown:

Payment Type	Maximum Potential Amount
Initial Product Supply Payment	$10 million
Contingent Business Milestones	Up to $10 million
Development and Commercial Milestones	Up to $114 million
Royalties on Net Sales	Single-digit percentage

The Q3 2025 net loss of $7.7 million shows the current operating expense level, which the company is actively managing by reducing R&D to $4.3 million and G&A to $4.3 million year-over-year for the quarter. This expense discipline is critical to stretching that cash runway into Q1 2027.