Passage Bio, Inc. (PASG): Modelo de negócios Canvas [Jan-2025 Atualizado]

A Passage Bio, Inc. (PASG) fica na vanguarda da medicina genética inovadora, revolucionando o cenário do tratamento neurológico raro por meio de terapias genéticas inovadoras. Ao alavancar tecnologias de engenharia genética de ponta e parcerias estratégicas, esse pioneiro da biotecnologia está transformando o potencial de pacientes que enfrentam condições genéticas anteriormente intratáveis. Sua abrangente modelo de negócios Canvas revela uma abordagem meticulosamente criada que combina inovação científica, pesquisa colaborativa e um profundo compromisso com a medicina de precisão, posicionando a biografia de passagem como uma força transformadora na busca de desenvolver soluções terapêuticas direcionadas para distúrbios genéticos complexos.

Passage Bio, Inc. (PASG) - Modelo de negócios: Parcerias -chave

Centros médicos acadêmicos e instituições de pesquisa

A Bio Passage estabeleceu parcerias com as seguintes instituições acadêmicas:

Instituição	Foco na pesquisa	Detalhes da colaboração
Universidade da Pensilvânia	Pesquisa de doenças genéticas	Desenvolvimento da terapia genética
Escola de Medicina de Harvard	Distúrbios neurológicos	Surf1 Research Collaboration

Colaboradores de desenvolvimento farmacêutico

As principais parcerias de desenvolvimento farmacêutico incluem:

• Takeda Pharmaceutical Company Limited
• Biogen Inc.
• Terapias genéticas da Novartis

Redes de pesquisa de doenças genéticas

A Bio Passage participa de múltiplas redes de pesquisa de doenças genéticas:

Nome da rede	Foco primário	Status de associação
Rede de Pesquisa Clínica de Doenças Raras	Distúrbios genéticos raros	Membro ativo
Organização Nacional para Distúrbios Raros	Pesquisa de doenças raras	Parceiro estratégico

Plataformas de tecnologia de terapia genética

Colaborações da plataforma de tecnologia:

• Bioterapêutica de Capsida
• Spark Therapeutics
• Regenxbio Inc.

Grupos de defesa de pacientes com doenças raras

Parcerias de defesa de pacientes:

Organização	Foco da doença	Tipo de colaboração
TAY-SACHS NACIONAL & Associação de Doenças Aliadas	Distúrbios de armazenamento lisossômicos	Suporte de pesquisa
Distrofia muscular do projeto pai	Distúrbios neuromusculares genéticos	Consciência do ensaio clínico

Passage Bio, Inc. (PASG) - Modelo de negócios: Atividades -chave

Desenvolvimento de terapias genéticas para distúrbios genéticos raros

A partir do quarto trimestre 2023, a Bio Passage se concentrou no desenvolvimento de terapias genéticas para distúrbios genéticos raros específicos:

Transtorno	Estágio de pesquisa	População alvo de pacientes
GM1 Gangliosidose	Ensaio Clínico de Fase 1/2	Pacientes pediátricos
Doença de Krabbe	Desenvolvimento pré -clínico	Pacientes infantis
Demência frontotemporal	Ensaio clínico de fase 1	Pacientes adultos

Condução de pesquisa pré -clínica e clínica

Métricas de investimento em pesquisa para 2023:

• Total de despesas de P&D: US $ 86,4 milhões
• Pessoal de pesquisa: 72 cientistas dedicados
• Ensaios clínicos ativos: 3 programas em andamento

Avançar plataformas de tratamento de doenças neurodegenerativas

Áreas de foco de desenvolvimento de plataformas:

Tecnologia da plataforma	Alvo genético	Status de desenvolvimento
Terapia genética SURF1	Distúrbios mitocondriais	Estágio de investigação
Terapia genética GBA1	Doença de Parkinson	Desenvolvimento pré -clínico

Projetar técnicas de modificação genética

Abordagem de modificação genética:

• Tecnologia do vetor AAV proprietário
• Estratégias de edição de genes baseados em CRISPR
• Mecanismos de substituição de genes direcionados

Conformidade regulatória e gerenciamento de ensaios clínicos

Métricas de conformidade para 2023:

Agência regulatória	Interações	Status de conformidade
FDA	12 interações formais	Totalmente compatível
Ema	5 reuniões de consulta	Aprovação regulatória pendente

Passage Bio, Inc. (PASG) - Modelo de negócios: Recursos -chave

Tecnologia proprietária de terapia genética

A partir de 2024, a Bio Passage desenvolveu plataformas de terapia genética especializadas direcionando aos distúrbios genéticos raros, concentrando -se especificamente em:

• GM1 Gangliosidose
• Doença de Krabbe
• Demência frontotemporal

Plataforma de tecnologia	Detalhes específicos	Estágio de desenvolvimento atual
Terapia genética PBGM01	Tratamento de gangliosidose GM1 baseado em AAV	Ensaio Clínico de Fase 1/2
Terapia genética PBKR03	Intervenção neurológica da doença de Krabbe	Desenvolvimento pré -clínico

Equipe de Pesquisa e Desenvolvimento Científica

A equipe de P&D da Passage Bio consiste em 43 pesquisadores especializados com experiência em engenharia genética e distúrbios neurológicos.

Portfólio de propriedade intelectual

A partir do quarto trimestre 2023, a Bio Passage é mantida:

• 12 patentes concedidas
• 8 pedidos de patente pendente
• Cobertura da propriedade intelectual nos Estados Unidos e em mercados europeus

Recursos avançados de engenharia genética

Capacidade	Especificação tecnológica
Plataforma de edição de genes	Tecnologia de precisão baseada em Crispr-Cas9
Fabricação de vetores virais	Capacidade de produção do vetor AAV: 500.000 doses/ano

Infraestrutura do ensaio clínico

Rede de ensaios clínicos inclui:

• 7 centros de pesquisa ativos
• 3 ensaios clínicos em andamento
• Total de matrícula do paciente: 62 participantes nos ensaios

Despesas de pesquisa e desenvolvimento em 2023: US $ 87,4 milhões.

Passage Bio, Inc. (PASG) - Modelo de negócios: proposições de valor

Terapias genéticas inovadoras para distúrbios neurológicos raros

A Bio Passage se concentra no desenvolvimento de terapias genéticas direcionadas a distúrbios neurológicos raros específicos com necessidades médicas não atendidas. A partir do quarto trimestre 2023, a empresa possui três programas primários de terapia genética no desenvolvimento clínico:

Programa	Transtorno alvo	Estágio de desenvolvimento	População estimada de pacientes
PBGM01	GM1 Gangliosidose	Ensaio Clínico de Fase 1/2	1 em 100.000 nascidos vivos
PBFT02	Demência frontotemporal	Estágio pré -clínico	50.000-60.000 pacientes nos EUA
PBMR03	Doença de Krabbe	Desenvolvimento pré -clínico	1 em 100.000 nascidos vivos

Potenciais soluções de tratamento para condições genéticas anteriormente intratáveis

A abordagem terapêutica da Bio Passage aborda as condições genéticas sem tratamentos atuais aprovados pela FDA. A pesquisa da empresa tem como alvo raros distúrbios neurológicos com necessidades médicas não atendidas significativas.

• Foco de doença rara com opções de tratamento limitadas existentes
• Plataformas de terapia genética direcionadas a mutações genéticas específicas
• Potencial para fornecer intervenções terapêuticas de primeira classe

Medicina de precisão direcionada a mutações genéticas específicas

A plataforma de terapia genética da empresa utiliza tecnologia vetorial de vírus associada a adeno (AAV) para fornecer material genético terapêutico. A partir de 2023, a Bio Passage levantou US $ 262,4 milhões em financiamento total para apoiar sua pesquisa em medicina de precisão.

Plataforma de tecnologia	Mecanismo de entrega	Abordagem de direcionamento genético
Tecnologia do vetor AAV	Entrega neurológica de genes	Correção genética específica da mutação

Abordagens terapêuticas personalizadas para doenças raras

A pesquisa da Passage Bio se concentra em intervenções genéticas personalizadas, com uma ênfase específica nos distúrbios neurológicos. As despesas de pesquisa e desenvolvimento da empresa em 2022 totalizaram US $ 93,4 milhões.

Melhores resultados dos pacientes através de intervenções genéticas avançadas

As estratégias terapêuticas da empresa visam fornecer tratamentos transformadores para pacientes com opções médicas limitadas. Os esforços atuais de desenvolvimento clínico têm como alvo distúrbios genéticos com impactos neurológicos significativos.

• Potencial para modificar a progressão da doença
• Intervenções genéticas direcionadas
• Abordagens terapêuticas de precisão

Passage Bio, Inc. (PASG) - Modelo de Negócios: Relacionamentos do Cliente

Engajamento direto com comunidades de pacientes com doenças raras

A partir do quarto trimestre 2023, a Bio Passage se envolve ativamente com três comunidades específicas de pacientes com doenças neurológicas genéticas específicas:

• Redes de pacientes da Demência Frontotemporal (FTD)
• Grupos de apoio à doença de Batten Infantil
• GM1 Gangliosidose Patient Advocacy Organizações

Comunidade de pacientes	Métricas de engajamento	Taxa de interação anual
Pacientes com FTD	Interações diretas do paciente	467 Interações documentadas
Doença de Batten Infantil	Colaborações em grupo de apoio	218 conexões familiares
GM1 Gangliosidose	Recrutamento de participantes da pesquisa	129 participantes potenciais de ensaios clínicos

Parcerias de pesquisa colaborativa

A Bio Passage mantém 7 parcerias de pesquisa ativa com instituições de pesquisa neurológica especializadas em 2024.

• Centro de Neurociência da Universidade da Pensilvânia
• Instituto de Pesquisa de Distúrbios Genéticos Raros de Stanford
• Divisão de Neurogenética do Hospital Geral de Massachusetts
• Programa de pesquisa de doenças raras Johns Hopkins
• Mayo Clinic Neurological Genetics Laboratory
• Centro de Pesquisa de Distúrbios Neurológicos da UCSF
• Departamento de Neurologia Genética da Universidade de Columbia

Programas de apoio ao paciente e educação

As iniciativas de educação do paciente em 2024 incluem:

Tipo de programa	Participantes anuais	Engajamento digital
Webinars de aconselhamento genético	1.246 participantes	82% de participação digital
Oficinas de gerenciamento de doenças	723 participantes da família	65% da plataforma online

Comunicação transparente de ensaio clínico

Métricas de comunicação de ensaios clínicos para 2024:

• Ensaios clínicos ativos totais: 4 ensaios em andamento
• Canais de comunicação do paciente:
  • Portal de pacientes dedicados
  • Newsletter mensal
  • Atualizações de e -mail direto

Consulta profissional médica em andamento

Categoria de consulta	Interações anuais	Engajamento especializado
Consultas de neurologistas	612 Consultas individuais	87 neurologistas especializados
Reuniões de conselheiros genéticos	276 consultas profissionais	43 Profissionais de Aconselhamento Genético

Passage Bio, Inc. (PASG) - Modelo de Negócios: Canais

Comunicações de pesquisa médica direta

A Bio Passage utiliza canais de comunicação direta com neurologistas, geneticistas e especialistas em doenças raras por meio de programas de divulgação direcionados.

Canal de comunicação	Freqüência	Público -alvo
Comunicações de email direto	Trimestral	Mais de 500 pesquisadores neurológicos especializados
Atualizações de pesquisa personalizadas	Mensal	250 líderes de opinião -chave

Conferências científicas e simpósios

A Bio Passage participa ativamente dos principais eventos de biotecnologia e pesquisa genética.

• Sociedade Americana de Gene & Reunião anual de terapia celular
• Simpósio Internacional de Pesquisa de Doenças Raras
• Conferência de Inovação em Neurociência

Publicações da indústria de biotecnologia

A empresa mantém a visibilidade por meio de canais de publicação estratégicos.

Publicação	Frequência de publicação	Documentos de pesquisa publicados (2023)
Biotecnologia da natureza	Mensal	3 trabalhos de pesquisa
Terapia molecular	Bimensal	2 trabalhos de pesquisa

Plataformas de recrutamento de ensaios clínicos

A Bio Passage aproveita as plataformas digitais especializadas para o envolvimento dos participantes do ensaio clínico.

• Listagem ClinicalTrials.gov
• Rede de ensaios clínicos de doenças raras
• Parcerias do Grupo de Advocacia dos Pacientes

Interações de rede médica especializadas

As redes estratégicas permanecem cruciais para a estratégia de comunicação da Passage Bio.

Tipo de rede	Número de conexões	Frequência de interação
Rede Profissional do LinkedIn	2.500 mais de conexões	Atualizações semanais
Associações médicas profissionais	15 associações ativas	Compromissos mensais

Passage Bio, Inc. (PASG) - Modelo de negócios: segmentos de clientes

Pacientes com transtorno genético raro

A biografia de passagem tem como alvo pacientes com distúrbios neurológicos genéticos raros específicos, concentrando -se em populações com:

• Prevalência global estimada de gangliosidose GM1: 1 em 100.000 a 1 em 200.000 nascimentos
• População total de pacientes para doença de Krabbe: aproximadamente 1 em 100.000 nascimentos
• Tamanho do mercado de tratamento de transtornos genéticos projetado em US $ 32,14 bilhões até 2026

Transtorno	População estimada de pacientes	Potencial de tratamento anual
GM1 Gangliosidose	500-1.000 pacientes globalmente	US $ 250.000 - US $ 500.000 por paciente
Doença de Krabbe	300-600 pacientes anualmente	US $ 350.000 - US $ 750.000 por paciente

Centros de pesquisa em doenças neurológicas

As instituições de pesquisa -alvo incluem:

• 50 principais centros de pesquisa em neurologia nos Estados Unidos
• Alocação anual de financiamento de pesquisa: US $ 150 milhões a US $ 250 milhões
• Orçamento de pesquisa colaborativa para distúrbios genéticos raros: US $ 45 milhões

Geneticistas e especialistas médicos

O segmento profissional médico especializado inclui:

• Aproximadamente 8.500 geneticistas médicos licenciados na América do Norte
• Pesquisa média concessão por especialista: US $ 175.000 anualmente
• Especialistas em neurogenética: 2.300 profissionais em todo o mundo

Organizações de pesquisa farmacêutica

Potencial de colaboração de pesquisa farmacêutica:

Tipo de organização	Número de parceiros em potencial	Orçamento de pesquisa colaborativa
Grandes empresas farmacêuticas	15-20 Parceiros em potencial	US $ 500 milhões - US $ 750 milhões
Empresas de pesquisa de biotecnologia	40-50 parceiros em potencial	US $ 250 milhões - US $ 400 milhões

Grupos de defesa de pacientes

Métricas principais da Organização de Advocacia:

• Grupos de defesa de transtorno genético raro total: 120-150 globalmente
• Capacidade anual de angariação de fundos: US $ 75 milhões - US $ 110 milhões
• Alcance da rede de pacientes: aproximadamente 50.000 famílias

Passage Bio, Inc. (PASG) - Modelo de negócios: estrutura de custos

Despesas de pesquisa e desenvolvimento

Para o ano fiscal de 2023, a Passage Bio relatou despesas de pesquisa e desenvolvimento de US $ 121,4 milhões.

Ano fiscal	Despesas de P&D
2022	US $ 101,7 milhões
2023	US $ 121,4 milhões

Investimentos de ensaios clínicos

A Bio Passage alocou US $ 52,3 milhões especificamente para atividades de ensaios clínicos em 2023.

• Ensaios clínicos de terapia genética para distúrbios neurológicos raros
• Fase 1/2 estudos para gangliosidose GM1
• Investimentos em andamento em vários programas terapêuticos

Manutenção da propriedade intelectual

A empresa gastou aproximadamente US $ 3,2 milhões em proteção de propriedade intelectual e manutenção de patentes em 2023.

Recrutamento de talentos científicos

As despesas de pessoal relacionadas ao recrutamento e retenção de talentos científicos foram de US $ 37,8 milhões em 2023.

Categoria de pessoal	Custo anual
Cientistas de pesquisa	US $ 22,5 milhões
Equipe de Desenvolvimento Clínico	US $ 15,3 milhões

Custos de conformidade regulatória

As despesas regulatórias de conformidade e envio totalizaram US $ 5,6 milhões em 2023.

• Custos de interação e consulta da FDA
• Preparação de documentação regulatória
• Despesas de monitoramento de conformidade

Passage Bio, Inc. (PASG) - Modelo de negócios: fluxos de receita

Vendas futuras de produtos terapêuticos futuros

A partir de 2024, a Bio Passage ainda não gerou receita de produtos comerciais. A empresa está focada no desenvolvimento de terapias genéticas para distúrbios neurológicos.

Bolsas de pesquisa

Fonte de concessão	Quantia	Ano
Institutos Nacionais de Saúde (NIH)	US $ 2,1 milhões	2023
Fundação MJFF	US $ 1,5 milhão	2023

Acordos de desenvolvimento colaborativo

A Bio Passage estabeleceu parcerias estratégicas com as principais organizações:

• Colaboração com Janssen Pharmaceuticals
• Pagamento inicial de US $ 75 milhões
• Potenciais pagamentos de marco até US $ 737 milhões

Propriedade intelectual de licenciamento

Ativo IP	Potencial receita de licenciamento
GM1 Gangliosidosisis Gene Therapy	Não revelado
Programa de demência frontotemporal	Não revelado

Potenciais pagamentos marcantes de parcerias

Estrutura em potencial com base nas parcerias atuais:

• Pagamentos pré -clínicos: Até US $ 20 milhões
• Marco de desenvolvimento clínico: Até US $ 200 milhões
• Marcos de aprovação regulatória: Até US $ 250 milhões
• Marcos de vendas comerciais: Até US $ 267 milhões

Passage Bio, Inc. (PASG) - Canvas Business Model: Value Propositions

You're looking at the core value Passage Bio, Inc. (PASG) brings to the table, grounded in their late 2025 operational reality. It's all about delivering a one-time shot at modifying severe central nervous system (CNS) disorders with their genetic medicines.

The primary value centers on PBFT02, their lead candidate, designed to treat frontotemporal dementia (FTD) caused by GRN mutations by elevating progranulin (PGRN) levels. The clinical data supports this proposition with hard numbers. For patients receiving Dose 1, cerebrospinal fluid (CSF) PGRN expression consistently increased from below 3 ng/mL at baseline to between 13 - 27 ng/mL at six months (n=4). This effect proved durable, reaching 22 - 34 ng/mL by 12 months (n=2). To optimize the benefit-risk profile, Dose 2, which is 50% lower than Dose 1, was introduced for subsequent patients.

Passage Bio, Inc. is targeting significant unmet medical needs within rare, monogenic neurodegenerative diseases. Consider FTD caused by the C9orf72 mutation; this condition is estimated to affect approximately 21,000 patients across the United States and Europe, and currently, there are no approved disease-modifying therapies for them. The value here is offering a potential disease-modifying approach where none exists.

The company is also delivering value through a critical operational component: scalable, high-purity manufacturing for their Adeno-Associated Virus (AAV) gene therapy. They achieved a breakthrough by moving to an internally developed, suspension-based manufacturing process for PBFT02, which is GMP-ready at a 200-liter scale. This process is estimated to yield more than 1,000 doses of PBFT02 at Dose 2, boasting over 90% purity and over 70% full capsids. This capability underpins the ability to supply the therapy if approved.

To broaden the impact beyond GRN mutations, Passage Bio, Inc. is actively expanding its clinical focus. You see this in the ongoing global Phase 1/2 upliFT-D trial, where enrollment has opened for FTD patients with C9orf72 gene mutations as of the third quarter of 2025. Initially, these FTD-C9orf72 patients will receive the lower Dose 2 of PBFT02, with each cohort consisting of up to five symptomatic patients.

Here's a quick look at the financial discipline supporting these value drivers, showing a focus on extending runway to hit milestones:

Financial Metric (as of Q3 2025)	Amount/Period
Cash, Cash Equivalents, Marketable Securities	$52.8 million (as of September 30, 2025)
Projected Cash Runway	Into Q1 2027
Q3 2025 Net Loss	$9.4 million
Q3 2025 R&D Expenses	$4.3 million
FY2025 Consensus EPS Estimate	-$0.69

The company is clearly focused on delivering on these specific clinical and operational milestones, which are the immediate value generators:

• Seek regulatory feedback on FTD-GRN registrational trial design in 1H 2026.
• Report interim safety and biomarker data from Dose 2 in 1H 2026.
• Report 12-month data from Dose 1 and interim data from Dose 2 in H2 2025.
• Engage with the FDA on the suspension-based manufacturing process comparability in 2H 2025.

Passage Bio, Inc. (PASG) - Canvas Business Model: Customer Relationships

You're managing relationships in a clinical-stage biotech, so the focus is intensely on the few key groups that drive trial success and funding. For Passage Bio, Inc., this means a highly targeted, direct engagement strategy with investigators, patient communities, and the financial markets.

High-touch, direct engagement with clinical trial investigators and sites

Engagement with clinical sites is paramount for advancing the upliFT-D study for PBFT02. As of the third quarter of 2025, Passage Bio, Inc. was actively enrolling patients in two critical cohorts of this multinational Phase 1/2 clinical trial. This requires close, hands-on support for site staff managing the complex gene therapy administration and follow-up protocols.

• Enrolled Cohort 3 (FTD-GRN) patients, expected to consist of five to 10 patients.
• Enrolled Cohort 4 (FTD-C9orf72) patients, expected to consist of three to five patients.

The operational success here directly impacts the timeline for the next major external milestone: seeking regulatory feedback on the FTD-GRN registrational trial design, which is targeted for the 1H 2026.

Close collaboration with patient advocacy groups for disease awareness and enrollment

To ensure the right patients enter the trial, Passage Bio, Inc. relies on deep ties with advocacy organizations focused on frontotemporal dementia (FTD). This relationship is operationalized through specific support mechanisms designed to lower barriers to participation.

Providing support services, like no-cost genetic testing, to patient communities

Passage Bio, Inc. actively supports recruitment by expanding its collaborative partnership with InformedDNA. This initiative directly addresses a key hurdle in rare disease trials by providing essential diagnostic services to the community.

• Service offered: No-cost genetic counseling and testing.
• Target population: Adults diagnosed by their physicians with FTD.

This service helps identify eligible patients for the upliFT-D study, which evaluates PBFT02 for FTD caused by GRN or C9orf72 mutations.

Investor relations and communication focused on clinical milestones and cash runway

Communication with investors is centered on de-risking the program through data and demonstrating financial longevity. The narrative focuses on clinical execution and capital efficiency, which directly supports the valuation of the company's assets.

Here's the quick math from the Q3 2025 report:

Metric	Amount as of September 30, 2025
Cash, Cash Equivalents, Marketable Securities	$52.8 million
Projected Cash Runway	Into 1Q 2027
Research & Development (R&D) Expenses (Q3 2025)	$4.3 million
General & Administrative (G&A) Expenses (Q3 2025)	$4.3 million
Net Loss (Q3 2025)	$7.7 million

The focus for near-term catalysts is sharing updated interim safety/biomarker data from Dose 2 and securing the regulatory feedback mentioned above.

Regulatory dialogue with the FDA and other health authorities

Dialogue with the U.S. Food and Drug Administration (FDA) is critical for defining the path to market for PBFT02. Passage Bio, Inc. reported completing a successful meeting with the FDA where they aligned on key elements of an analytical comparability plan. This alignment supports the future use of their high-productivity, suspension-based PBFT02 manufacturing process in a registrational study. The manufacturing process, executed at 200-liter scale, is designed to yield more than 1,000 PBFT02 doses from a single batch with over 90% purity and more than 70% full capsids.

• Regulatory Alignment: Achieved on analytical comparability plan for suspension-based manufacturing.
• Next Key Regulatory Target: Feedback on FTD-GRN registrational trial design in 1H 2026.

This manufacturing readiness is a key component of the relationship with regulators, showing a clear plan for late-stage supply.

Passage Bio, Inc. (PASG) - Canvas Business Model: Channels

You're mapping out how Passage Bio, Inc. (PASG) gets its science and its corporate story out to the world, from the clinic to the capital markets. For a clinical-stage company, these channels are critical for trial execution and funding runway.

Global network of specialized clinical trial centers and hospitals

The delivery of the PBFT02 gene therapy relies on a multinational clinical trial infrastructure. The upliFT-D study, which is a Phase 1/2 trial, is multinational, indicating a network spanning several countries to enroll the specific patient populations needed for FTD-GRN and FTD-C9orf72 mutations.

As of late 2025, the trial execution channels are advancing:

• Enrollment is open for Cohort 3 of FTD-GRN patients.
• Enrollment is open for Cohort 4 of FTD-C9orf72 patients.
• Dosing of Cohort 2 in the upliFT-D study was completed in July 2025.

This network of specialized centers is the physical channel for administering the investigational therapy and collecting the core clinical data that drives the entire business.

Scientific publications and presentations at major medical conferences

Disseminating clinical and manufacturing data is a primary channel for establishing scientific credibility. Passage Bio, Inc. actively uses major medical and investor conferences to communicate progress on its lead candidate, PBFT02.

Here's a look at the recent scientific and investor presentation cadence:

Event Type	Event Name	Date(s) in 2025	Location/Format Detail
Medical Data Presentation	Alzheimer's Association International Conference	July 2025	Poster presentation in Toronto, Canada
Investor Conference	H.C. Wainwright 27th Annual Global Investment Conference	September 5, 2025	Presentation
Investor Conference	Chardan's 9th Annual Genetic Medicines Conference	October 21, 2025	Panel discussion
Investor Conference	Guggenheim Securities 2nd Annual Healthcare Innovation Conference	November 12, 2025	Fireside chat

The company also presented process development data for its suspension-based manufacturing at the American Society of Gene and Cell Therapy (ASGCT) 28th Annual Meeting, detailing a process estimated to yield more than 1,000 PBFT02 doses from a single batch with over 90% purity.

Direct communication with regulatory agencies for drug approval pathway

The channel to the U.S. Food and Drug Administration (FDA) is crucial for defining the path to market. This involves formal submissions and alignment on study design.

Passage Bio, Inc. has established a clear near-term regulatory milestone:

• Plan to seek FDA feedback on the FTD-GRN pivotal trial design in the 1H 2026.
• Announced alignment with the FDA on a comparability plan for its 200-liter scale suspension-based manufacturing process.

This direct, formal communication channel dictates the timeline for late-stage development.

Investor relations channels (SEC filings, press releases, investor conferences)

You need capital to run those trials, so the financial disclosure channels must be precise. Passage Bio, Inc. uses standard SEC filings and regular press releases to keep the market informed. The company executed a 1-for-20 reverse stock split effective July 14, 2025, which reduced the outstanding share count from approximately 62,405,898 to about 3,120,295 post-split.

Key financial metrics as of late 2025:

• Cash and cash equivalents as of September 30, 2025: $52.8 million.
• Cash runway is expected to fund operations into 1Q 2027.
• Common shares outstanding as of November 6, 2025: 3,178,710.
• Remaining capacity on the at-the-market facility as of September 30, 2025: $15.8 million.

The Q3 2025 results showed a net loss of $7.7 million for the quarter, with year-to-date net loss at $32.5 million, reflecting reduced operating costs.

Patient advocacy and genetic counseling services for outreach

Connecting with the patient community is a foundational channel for early identification and support. Passage Bio, Inc. focuses on building relationships with advocacy groups to amplify community voices and facilitate earlier patient identification.

A concrete example of this channel in action is the partnership with Informed DNA:

• This collaboration involves designing and supporting a genetic screening and counseling program.
• The program is offered free of charge to people with frontotemporal disease.

This effort directly addresses the need to increase access to resources like genetic testing and counseling for the target patient population.

Passage Bio, Inc. (PASG) - Canvas Business Model: Customer Segments

You're developing a one-time gene therapy for devastating, rare neurodegenerative diseases, so your customer segments are highly specialized and defined by genetics.

The most immediate customer segments are the patients currently enrolled or eligible for the upliFT-D Phase 1/2 clinical trial of PBFT02.

Patients with Frontotemporal Dementia (FTD) due to a GRN gene mutation (FTD-GRN)

This group represents the initial focus of the upliFT-D study, where Passage Bio, Inc. has completed dosing of Cohort 2 and is actively enrolling Cohort 3 patients to receive Dose 2 of PBFT02. The company is on track to seek regulatory feedback on a registrational trial design for FTD-GRN in the first half of 2026.

Patients with FTD due to a C9orf72 gene mutation (FTD-C9orf72)

This segment is being added to the trial, with enrollment opened for Cohort 4 as of late 2025. FTD-C9orf72 is estimated to affect approximately 21,000 individuals across the United States and Europe, and currently has no approved disease-modifying therapies. Both FTD-GRN and FTD-C9orf72 patients share the underlying TDP-43 pathology.

Here's a quick look at the two primary genetic patient populations targeted by PBFT02:

Segment Characteristic	FTD-GRN Patients	FTD-C9orf72 Patients
Trial Cohort Status (Late 2025)	Actively enrolling Cohort 3 (Dose 2)	Actively enrolling Cohort 4 (Dose 2)
Estimated US/Europe Population	Not explicitly quantified separately	Approximately 21,000
Shared Pathology	TDP-43 pathology, lysosomal dysfunction	TDP-43 pathology, lysosomal dysfunction
Regulatory Focus	Seeking feedback on registrational trial design in 1H 2026	Included in the ongoing Phase 1/2 study

Neurologists and specialized physicians treating rare neurodegenerative diseases

These are the key prescribers and trial investigators. Passage Bio, Inc. supports clinical trial recruitment by maintaining a collaborative partnership with InformedDNA to provide no-cost genetic counseling and testing for adults diagnosed with FTD. The company is focused on executing the upliFT-D trial, which involves patients aged 35 to 75 years. The clinical trial is a two-year study with a three-year safety extension.

Payers and government health systems (future commercial segment)

While not an active commercial segment yet, this group is critical for future market access. Passage Bio, Inc. is preparing for this by aligning with the FDA on a potential single-arm registrational design with a natural history control for FTD-GRN. The company expects its current cash position to fund operations into the first quarter of 2027. For the third quarter ended September 30, 2025, the net loss was $7.7 million.

The company's cash, cash equivalents and marketable securities stood at $52.8 million as of September 30, 2025.

Finance: draft 13-week cash view by Friday.

Passage Bio, Inc. (PASG) - Canvas Business Model: Cost Structure

You're managing a clinical-stage biotech, so you know the cost structure is almost entirely driven by the pipeline. For Passage Bio, Inc., as of late 2025, the focus is on controlling burn while advancing PBFT02 through the upliFT-D trial.

The core operating expenses for the third quarter ended September 30, 2025, show a significant year-over-year reduction, reflecting prior restructuring efforts. You can see the direct comparison here:

Expense Category (Q3 2025)	Amount (USD)	Comparison (Q3 2024)
Research and Development (R&D) Expenses	$4.3 million	$8.7 million
General and Administrative (G&A) Expenses	$4.3 million	$7.3 million

Dominantly, Research and Development (R&D) expenses were $4.3 million for the quarter ended September 30, 2025. This is down from $8.7 million in the same period last year, showing expense discipline in the R&D function. Honestly, for a company pre-commercial with no revenue, every dollar here is a direct investment in clinical milestones.

General and Administrative (G&A) expenses also landed at $4.3 million for Q3 2025, compared to $7.3 million in Q3 2024. This reduction is partly attributable to the earlier workforce adjustments.

Personnel costs saw a major shift following the early 2025 restructuring. Passage Bio, Inc. slashed its workforce by about 55% to help extend its cash runway into the first quarter of 2027. This move was expected to incur associated severance and exit costs of about $2 million, primarily during the second quarter of 2025. The shift also involved transitioning to an outsourced analytical testing model.

Clinical trial costs are embedded within R&D, but they represent a critical, ongoing spend. The upliFT-D clinical trial for PBFT02 is actively enrolling patients across different cohorts, which drives these costs. Specific activities include:

• Patient enrollment for FTD-GRN and FTD-C9orf72 cohorts.
• Monitoring of patients receiving Dose 2 PBFT02.
• Site fees across global trial locations.

Manufacturing and process development costs are being managed through strategic alignment with the FDA on the analytical comparability plan. Passage Bio, Inc. completed process development and scale-up for a high-productivity, suspension-based manufacturing process for PBFT02. What this estimate hides is the future cost of goods sold, but the near-term data is promising:

• Single batch estimated to yield more than 1,000 doses at Dose 2.
• Achieved over 90% purity in the scaled process.
• Achieved over 70% full capsids.

Finance: draft 13-week cash view by Friday.

Passage Bio, Inc. (PASG) - Canvas Business Model: Revenue Streams

You're looking at a classic clinical-stage biotech revenue profile right now, which means the top line is zero from product sales. Passage Bio, Inc. is definitively pre-commercial. Their reported revenue for the third quarter ended September 30, 2025, was $0.

The operational funding, which covers the burn rate, comes almost entirely from prior capital raises and equity financing. As of September 30, 2025, Passage Bio, Inc. held $52.8 million in cash, cash equivalents, and marketable securities. Management has guided that this balance is expected to fund operations into the first quarter of 2027. This cash position is the lifeblood, but it underscores the reliance on external financing until a product reaches market. The burn rate is evident in the net loss reported for Q3 2025, which was $7.7 million.

The most concrete, near-term revenue potential outside of financing comes from out-licensing deals, specifically the one with Gemma Biotherapeutics. This transaction, which focused on out-licensing three pediatric programs, was structured to provide immediate cash and future contingent payments. Honestly, these milestones are what keep the lights on between financing rounds.

Here's the quick math on the potential non-dilutive revenue from the Gemma Biotherapeutics agreement:

• Initial payment for clinical product supply: $10 million.
• Contingent payment based on Gemma business milestones: Up to an additional $10 million.
• Development and commercial milestones: Up to $114 million.
• Future royalties: Single-digit royalties on annual worldwide net sales.

Still, you can't forget the small, steady trickle from the balance sheet itself. Interest income generated on the existing cash and marketable securities is a minor, but present, revenue component for Passage Bio, Inc. as they manage their $52.8 million in liquid assets.

To give you a clearer picture of the potential upside from the out-licensing, look at this breakdown:

Payment Type	Maximum Potential Amount
Initial Product Supply Payment	$10 million
Contingent Business Milestones	Up to $10 million
Development and Commercial Milestones	Up to $114 million
Royalties on Net Sales	Single-digit percentage

The Q3 2025 net loss of $7.7 million shows the current operating expense level, which the company is actively managing by reducing R&D to $4.3 million and G&A to $4.3 million year-over-year for the quarter. This expense discipline is critical to stretching that cash runway into Q1 2027.