Passage Bio, Inc. (PASG): Business Model Canvas [Jan-2025 Mis à jour]

Passage Bio, Inc. (PASG) est à l'avant-garde de la médecine génétique révolutionnaire, révolutionnant le paysage du traitement des troubles neurologiques rares à travers des thérapies géniques innovantes. En tirant parti des technologies de génie génétique de pointe et des partenariats stratégiques, ce pionnier de la biotechnologie transforme le potentiel pour les patients confrontés à des conditions génétiques auparavant inexploitées. Leur toile complète du modèle commercial révèle une approche méticuleusement conçue qui combine l'innovation scientifique, la recherche collaborative et un engagement profond envers la médecine de précision, le positionnement de la biographie du passage comme force transformatrice dans la quête pour développer des solutions thérapeutiques ciblées pour des troubles génétiques complexes.

Passage Bio, Inc. (PASG) - Modèle d'entreprise: partenariats clés

Centres médicaux académiques et institutions de recherche

Passage Bio a établi des partenariats avec les établissements universitaires suivants:

Institution	Focus de recherche	Détails de collaboration
Université de Pennsylvanie	Recherche de maladies génétiques	Développement de la thérapie génique
École de médecine de Harvard	Troubles neurologiques	Collaboration de recherche sur surf1

Collaborateurs de développement pharmaceutique

Les principaux partenariats de développement pharmaceutique comprennent:

• Takeda Pharmaceutical Company Limited
• Biogen Inc.
• Thérapies génétiques Novartis

Réseaux de recherche sur les maladies génétiques

Passage Bio participe à plusieurs réseaux de recherche sur les maladies génétiques:

Nom de réseau	Focus principal	Statut d'adhésion
Réseau de recherche clinique de maladies rares	Troubles génétiques rares	Membre actif
Organisation nationale pour les troubles rares	Recherche de maladies rares	Partenaire stratégique

Plateformes de technologie de thérapie génique

Collaborations de plate-forme technologique:

• Capsida Biotherapeutics
• Spark Therapeutics
• Regenxbio Inc.

Groupes de plaidoyer pour les patients atteints de maladies rares

Partenariats de plaidoyer pour les patients:

Organisation	Focus de la maladie	Type de collaboration
Tay-Sachs nationaux & Association des maladies alliées	Troubles du stockage lysosomal	Soutien à la recherche
Projet parent Dystrophie musculaire	Troubles neuromusculaires génétiques	Conscience des essais cliniques

Passage Bio, Inc. (PASG) - Modèle d'entreprise: activités clés

Développer des thérapies géniques pour les troubles génétiques rares

Depuis le Q4 2023, Passage Bio s'est concentré sur le développement de thérapies géniques pour des troubles génétiques rares spécifiques:

Trouble	Étape de recherche	Cible de la population de patients
Gangliosise GM1	Essai clinique de phase 1/2	Patients pédiatriques
Maladie de Krabbe	Développement préclinique	Patients infantiles
Démence frontotemporale	Essai clinique de phase 1	Patients adultes

Effectuer des recherches précliniques et cliniques

Recherchez des mesures d'investissement pour 2023:

• Total des dépenses de R&D: 86,4 millions de dollars
• Personnel de recherche: 72 scientifiques dévoués
• Essais cliniques actifs: 3 programmes en cours

Plateformes de traitement des maladies neurodégénératives avancées

Domaines de mise au point du développement de la plate-forme:

Technologie de plate-forme	Cible génétique	Statut de développement
Thérapie génique surf1	Troubles mitochondriaux	Étape d'enquête
Thérapie génique GBA1	Maladie de Parkinson	Développement préclinique

Concevoir des techniques de modification génétique

Approche de modification génétique:

• Technologie de vecteur AAV propriétaire
• Stratégies d'édition de gènes basées sur CRISPR
• Mécanismes de remplacement des gènes ciblés

Compliance réglementaire et gestion des essais cliniques

Mesures de conformité pour 2023:

Agence de réglementation	Interactions	Statut de conformité
FDA	12 interactions formelles	Pleinement conforme
Ema	5 réunions de consultation	Approbation réglementaire en attente

Passage Bio, Inc. (PASG) - Modèle d'entreprise: Ressources clés

Technologie de thérapie génique propriétaire

Depuis 2024, Passage Bio a développé des plateformes de thérapie génique spécialisées ciblant les troubles génétiques rares, en se concentrant spécifiquement sur:

• Gangliosise GM1
• Maladie de Krabbe
• Démence frontotemporale

Plate-forme technologique	Détails spécifiques	Étape de développement actuelle
Thérapie génique PBGM01	Traitement de gangliosidose GM1 à base d'AAV	Essai clinique de phase 1/2
Thérapie génique PBKR03	Intervention neurologique de la maladie de Krabbe	Développement préclinique

Équipe de recherche et développement scientifique

L'équipe R&D de Passage Bio est composée de 43 chercheurs spécialisés avec une expertise en génie génétique et des troubles neurologiques.

Portefeuille de propriété intellectuelle

Depuis le quatrième trimestre 2023, le passage de la biographie: tient:

• 12 brevets accordés
• 8 demandes de brevet en instance
• Couverture de la propriété intellectuelle aux États-Unis et aux marchés européens

Capacités avancées de génie génétique

Capacité	Spécifications technologiques
Plate-forme d'édition de gènes	Technologie de précision basée sur CRISPR-CAS9
Fabrication de vecteurs viraux	Capacité de production vectorielle AAV: 500 000 doses / an

Infrastructure d'essais cliniques

Le réseau d'essais cliniques comprend:

• 7 centres de recherche actifs
• 3 essais cliniques en cours
• Inscription totale des patients: 62 participants à tous les essais

Dépenses de recherche et développement en 2023: 87,4 millions de dollars.

Passage Bio, Inc. (PASG) - Modèle d'entreprise: propositions de valeur

Thérapies géniques innovantes pour les troubles neurologiques rares

Passage Bio se concentre sur le développement de thérapies géniques ciblant des troubles neurologiques rares spécifiques avec des besoins médicaux non satisfaits. Au quatrième trimestre 2023, la société propose trois programmes de thérapie génique principaux en développement clinique:

Programme	Trouble cible	Étape de développement	Population estimée des patients
Pbgm01	Gangliosise GM1	Essai clinique de phase 1/2	1 naissances vivantes sur 100 000
Pbft02	Démence frontotemporale	Étape préclinique	50 000 à 60 000 patients aux États-Unis
PBMR03	Maladie de Krabbe	Développement préclinique	1 naissances vivantes sur 100 000

Solutions de traitement potentielles pour des conditions génétiques auparavant non traitables

L'approche thérapeutique de Passage Bio aborde les conditions génétiques sans traitements actuels approuvés par la FDA. La recherche de l'entreprise vise des troubles neurologiques rares ayant des besoins médicaux non satisfaits importants.

• Focus de maladies rares avec des options de traitement existantes limitées
• Plateformes de thérapie génique ciblant des mutations génétiques spécifiques
• Potentiel à fournir des interventions thérapeutiques de première classe

Médecine de précision ciblant des mutations génétiques spécifiques

La plateforme de thérapie génique de l'entreprise utilise la technologie vectorielle du virus adéno-associé (AAV) pour fournir du matériel génétique thérapeutique. En 2023, Passage Bio a levé 262,4 millions de dollars de financement total pour soutenir sa recherche en médecine de précision.

Plate-forme technologique	Mécanisme de livraison	Approche de ciblage génétique
Technologie vectorielle AAV	Accouchement neurologique	Correction génétique spécifique à la mutation

Approches thérapeutiques personnalisées pour les maladies rares

Les recherches de Passage Bio se concentrent sur les interventions génétiques personnalisées avec un accent spécifique sur les troubles neurologiques. Les frais de recherche et développement de la société pour 2022 ont totalisé 93,4 millions de dollars.

Amélioration des résultats des patients grâce à des interventions génétiques avancées

Les stratégies thérapeutiques de l'entreprise visent à fournir des traitements transformateurs aux patients présentant des options médicales limitées. Les efforts actuels de développement clinique ciblent les troubles génétiques avec des impacts neurologiques importants.

• Potentiel pour modifier la progression de la maladie
• Interventions génétiques ciblées
• Approches thérapeutiques de précision

Passage Bio, Inc. (PASG) - Modèle d'entreprise: relations avec les clients

Engagement direct avec les communautés de patients atteints de maladies rares

Depuis le Q4 2023, le passage de la bio-bio active avec 3 communautés spécifiques de patients neurologiques génétiques rares:

• Réseaux de patients à la démence frontotemporale (FTD)
• Groupes de soutien aux patients infantiles de la basse
• Organisations de plaidoyer pour les patients GM1 Gangliosiosise

Communauté des patients	Métriques d'engagement	Taux d'interaction annuel
Patients FTD	Interactions directes du patient	467 interactions documentées
Maladie de la latte infantile	Collaborations de groupe de soutien	218 Connexions familiales
Gangliosise GM1	Recrutement des participants à la recherche	129 participants potentiels à l'essai clinique

Partenariats de recherche collaborative

Passage Bio entretient 7 partenariats de recherche actifs avec des institutions de recherche neurologique spécialisées en 2024.

• Centre de neurosciences de l'Université de Pennsylvanie
• Institut de recherche sur les troubles génétiques rares de Stanford
• Division de neurogénétique de l'hôpital général du Massachusetts
• Programme de recherche sur les maladies rares de Johns Hopkins
• Mayo Clinic Neurological Genetics Laboratory
• Centre de recherche sur les troubles neurologiques de l'UCSF
• Département de neurologie génétique de l'Université Columbia

Programmes de soutien aux patients et d'éducation

Les initiatives d'éducation des patients en 2024 comprennent:

Type de programme	Participants annuels	Engagement numérique
Webinaires de conseil génétique	1 246 participants	82% de fréquentation numérique
Ateliers de gestion des maladies	723 participants à la famille	Plateforme en ligne de 65%

Communication d'essai cliniques transparent

Métriques de communication des essais cliniques pour 2024:

• Essais cliniques actifs totaux: 4 essais en cours
• Canaux de communication des patients:
  • Portail de patients dédié
  • Newsletter mensuel
  • Mises à jour des e-mails directs

Consultation professionnelle en cours

Catégorie de consultation	Interactions annuelles	Engagement spécialisé
Consultations de neurologues	612 Consultations individuelles	87 neurologues spécialisés
Réunions de conseiller génétique	276 Consultations professionnelles	43 professionnels du conseil génétique

Passage Bio, Inc. (PASG) - Modèle d'entreprise: canaux

Communications de recherche médicale directes

Passage Bio utilise des canaux de communication directs avec des neurologues, des généticiens et des spécialistes de maladies rares grâce à des programmes de sensibilisation ciblés.

Canal de communication	Fréquence	Public cible
Communications par e-mail directes	Trimestriel	Plus de 500 chercheurs en neurologique spécialisés
Mises à jour de la recherche personnalisée	Mensuel	250 leaders d'opinion clés

Conférences scientifiques et symposiums

Le passage Bio participe activement à des événements clés de la biotechnologie et de la recherche génétique.

• Société américaine de gène & Réunion annuelle de thérapie cellulaire
• Symposium international de recherche sur les maladies rares
• Conférence sur l'innovation des neurosciences

Publications de l'industrie de la biotechnologie

La société maintient la visibilité grâce à des canaux de publication stratégique.

Publication	Fréquence de publication	Articles de recherche publiés (2023)
Biotechnologie de la nature	Mensuel	3 articles de recherche
Thérapie moléculaire	Bimensuel	2 articles de recherche

Plateformes de recrutement d'essais cliniques

Passage Bio exploite des plateformes numériques spécialisées pour l'engagement des participants à l'essai clinique.

• ClinicalTrials.gov Listing
• Réseau des essais cliniques de maladies rares
• Partenariats du groupe de défense des patients

Interactions spécialisées du réseau médical

Le réseautage stratégique reste crucial pour la stratégie de communication de Passage Bio.

Type de réseau	Nombre de connexions	Fréquence d'interaction
LinkedIn Professional Network	2 500+ connexions	Mises à jour hebdomadaires
Associations médicales professionnelles	15 abonnements actifs	Engagements mensuels

Passage Bio, Inc. (PASG) - Modèle d'entreprise: segments de clientèle

Patients de troubles génétiques rares

Le passage Bio cible les patients souffrant de troubles neurologiques génétiques rares spécifiques, en se concentrant sur les populations avec:

• Prévalence mondiale estimée de la gangliosidose GM1: 1 naissance sur 100 000 à 1 sur 200 000
• Population totale de patients pour la maladie de Krabbe: environ 1 naissance sur 100 000
• Taille du marché du traitement des troubles génétiques projeté à 32,14 milliards de dollars d'ici 2026

Trouble	Population estimée des patients	Potentiel de traitement annuel
Gangliosise GM1	500 à 1 000 patients dans le monde	250 000 $ - 500 000 $ par patient
Maladie de Krabbe	300 à 600 patients chaque année	350 000 $ - 750 000 $ par patient

Centres de recherche sur les maladies neurologiques

Les institutions de recherche cibles comprennent:

• Top 50 des centres de recherche en neurologie aux États-Unis
• Attribution annuelle du financement de la recherche: 150 millions de dollars à 250 millions de dollars
• Budget de recherche collaborative pour les troubles génétiques rares: 45 millions de dollars

Généticiens et médecins spécialistes

Le segment spécialisé en matière de soins médicaux comprend:

• Environ 8 500 généticiens médicaux agréés en Amérique du Nord
• Subvention de recherche moyenne par spécialiste: 175 000 $ par an
• Spécialistes en neurogénétique: 2 300 professionnels du monde entier

Organisations de recherche pharmaceutique

Potentiel de collaboration de recherche pharmaceutique:

Type d'organisation	Nombre de partenaires potentiels	Budget de recherche collaborative
Grandes sociétés pharmaceutiques	15-20 partenaires potentiels	500 millions de dollars - 750 millions de dollars
Cabinets de recherche en biotechnologie	40-50 partenaires potentiels	250 millions de dollars - 400 millions de dollars

Groupes de défense des patients

Mesures clés de l'organisation du plaidoyer:

• Total des groupes de défense des troubles génétiques rares: 120-150 dans le monde entier
• Capacité de collecte de fonds annuelle: 75 millions de dollars - 110 millions de dollars
• Patient Network Reach: Environ 50 000 familles

Passage Bio, Inc. (PASG) - Modèle d'entreprise: Structure des coûts

Frais de recherche et de développement

Pour l'exercice 2023, Passage Bio a déclaré des frais de recherche et de développement de 121,4 millions de dollars.

Exercice fiscal	Dépenses de R&D
2022	101,7 millions de dollars
2023	121,4 millions de dollars

Investissements d'essais cliniques

Passage Bio a alloué 52,3 millions de dollars spécifiquement pour les activités d'essai cliniques en 2023.

• Essais cliniques de thérapie génique pour les troubles neurologiques rares
• Études de phase 1/2 pour la gangliosise GM1
• Investissements en cours dans plusieurs programmes thérapeutiques

Maintenance de la propriété intellectuelle

La société a dépensé environ 3,2 millions de dollars pour la protection de la propriété intellectuelle et l'entretien des brevets en 2023.

Recrutement de talents scientifiques

Les dépenses de personnel liées au recrutement et à la rétention des talents scientifiques se sont élevées à 37,8 millions de dollars en 2023.

Catégorie de personnel	Coût annuel
Chercheur	22,5 millions de dollars
Équipe de développement clinique	15,3 millions de dollars

Coûts de conformité réglementaire

Les frais de conformité et de soumission réglementaires ont totalisé 5,6 millions de dollars en 2023.

• Coûts d'interaction et de consultation de la FDA
• Préparation de la documentation réglementaire
• Dépenses de surveillance de la conformité

Passage Bio, Inc. (PASG) - Modèle d'entreprise: Strots de revenus

Ventes potentielles de produits thérapeutiques potentiels

En 2024, Passage Bio n'a pas encore généré des revenus de produits commerciaux. L'entreprise se concentre sur le développement de thérapies géniques pour les troubles neurologiques.

Subventions de recherche

Source d'octroi	Montant	Année
National Institutes of Health (NIH)	2,1 millions de dollars	2023
Fondation MJFF	1,5 million de dollars	2023

Accords de développement collaboratif

Passage Bio a établi des partenariats stratégiques avec des organisations clés:

• Collaboration avec Janssen Pharmaceuticals
• Paiement initial de 75 millions de dollars
• Paiements de jalons potentiels jusqu'à 737 millions de dollars

Licence de propriété intellectuelle

Actif IP	Revenus de licence potentielle
Thérapie génique de la gangliosise GM1	Non divulgué
Programme de démence frontotemporal	Non divulgué

Payments de jalons potentiels à partir de partenariats

Structure de jalons potentielle basée sur les partenariats actuels:

• Paiements de jalons précliniques: Jusqu'à 20 millions de dollars
• Jalons de développement clinique: Jusqu'à 200 millions de dollars
• Jalons d'approbation réglementaire: Jusqu'à 250 millions de dollars
• Jalons des ventes commerciales: Jusqu'à 267 millions de dollars

Passage Bio, Inc. (PASG) - Canvas Business Model: Value Propositions

You're looking at the core value Passage Bio, Inc. (PASG) brings to the table, grounded in their late 2025 operational reality. It's all about delivering a one-time shot at modifying severe central nervous system (CNS) disorders with their genetic medicines.

The primary value centers on PBFT02, their lead candidate, designed to treat frontotemporal dementia (FTD) caused by GRN mutations by elevating progranulin (PGRN) levels. The clinical data supports this proposition with hard numbers. For patients receiving Dose 1, cerebrospinal fluid (CSF) PGRN expression consistently increased from below 3 ng/mL at baseline to between 13 - 27 ng/mL at six months (n=4). This effect proved durable, reaching 22 - 34 ng/mL by 12 months (n=2). To optimize the benefit-risk profile, Dose 2, which is 50% lower than Dose 1, was introduced for subsequent patients.

Passage Bio, Inc. is targeting significant unmet medical needs within rare, monogenic neurodegenerative diseases. Consider FTD caused by the C9orf72 mutation; this condition is estimated to affect approximately 21,000 patients across the United States and Europe, and currently, there are no approved disease-modifying therapies for them. The value here is offering a potential disease-modifying approach where none exists.

The company is also delivering value through a critical operational component: scalable, high-purity manufacturing for their Adeno-Associated Virus (AAV) gene therapy. They achieved a breakthrough by moving to an internally developed, suspension-based manufacturing process for PBFT02, which is GMP-ready at a 200-liter scale. This process is estimated to yield more than 1,000 doses of PBFT02 at Dose 2, boasting over 90% purity and over 70% full capsids. This capability underpins the ability to supply the therapy if approved.

To broaden the impact beyond GRN mutations, Passage Bio, Inc. is actively expanding its clinical focus. You see this in the ongoing global Phase 1/2 upliFT-D trial, where enrollment has opened for FTD patients with C9orf72 gene mutations as of the third quarter of 2025. Initially, these FTD-C9orf72 patients will receive the lower Dose 2 of PBFT02, with each cohort consisting of up to five symptomatic patients.

Here's a quick look at the financial discipline supporting these value drivers, showing a focus on extending runway to hit milestones:

Financial Metric (as of Q3 2025)	Amount/Period
Cash, Cash Equivalents, Marketable Securities	$52.8 million (as of September 30, 2025)
Projected Cash Runway	Into Q1 2027
Q3 2025 Net Loss	$9.4 million
Q3 2025 R&D Expenses	$4.3 million
FY2025 Consensus EPS Estimate	-$0.69

The company is clearly focused on delivering on these specific clinical and operational milestones, which are the immediate value generators:

• Seek regulatory feedback on FTD-GRN registrational trial design in 1H 2026.
• Report interim safety and biomarker data from Dose 2 in 1H 2026.
• Report 12-month data from Dose 1 and interim data from Dose 2 in H2 2025.
• Engage with the FDA on the suspension-based manufacturing process comparability in 2H 2025.

Passage Bio, Inc. (PASG) - Canvas Business Model: Customer Relationships

You're managing relationships in a clinical-stage biotech, so the focus is intensely on the few key groups that drive trial success and funding. For Passage Bio, Inc., this means a highly targeted, direct engagement strategy with investigators, patient communities, and the financial markets.

High-touch, direct engagement with clinical trial investigators and sites

Engagement with clinical sites is paramount for advancing the upliFT-D study for PBFT02. As of the third quarter of 2025, Passage Bio, Inc. was actively enrolling patients in two critical cohorts of this multinational Phase 1/2 clinical trial. This requires close, hands-on support for site staff managing the complex gene therapy administration and follow-up protocols.

• Enrolled Cohort 3 (FTD-GRN) patients, expected to consist of five to 10 patients.
• Enrolled Cohort 4 (FTD-C9orf72) patients, expected to consist of three to five patients.

The operational success here directly impacts the timeline for the next major external milestone: seeking regulatory feedback on the FTD-GRN registrational trial design, which is targeted for the 1H 2026.

Close collaboration with patient advocacy groups for disease awareness and enrollment

To ensure the right patients enter the trial, Passage Bio, Inc. relies on deep ties with advocacy organizations focused on frontotemporal dementia (FTD). This relationship is operationalized through specific support mechanisms designed to lower barriers to participation.

Providing support services, like no-cost genetic testing, to patient communities

Passage Bio, Inc. actively supports recruitment by expanding its collaborative partnership with InformedDNA. This initiative directly addresses a key hurdle in rare disease trials by providing essential diagnostic services to the community.

• Service offered: No-cost genetic counseling and testing.
• Target population: Adults diagnosed by their physicians with FTD.

This service helps identify eligible patients for the upliFT-D study, which evaluates PBFT02 for FTD caused by GRN or C9orf72 mutations.

Investor relations and communication focused on clinical milestones and cash runway

Communication with investors is centered on de-risking the program through data and demonstrating financial longevity. The narrative focuses on clinical execution and capital efficiency, which directly supports the valuation of the company's assets.

Here's the quick math from the Q3 2025 report:

Metric	Amount as of September 30, 2025
Cash, Cash Equivalents, Marketable Securities	$52.8 million
Projected Cash Runway	Into 1Q 2027
Research & Development (R&D) Expenses (Q3 2025)	$4.3 million
General & Administrative (G&A) Expenses (Q3 2025)	$4.3 million
Net Loss (Q3 2025)	$7.7 million

The focus for near-term catalysts is sharing updated interim safety/biomarker data from Dose 2 and securing the regulatory feedback mentioned above.

Regulatory dialogue with the FDA and other health authorities

Dialogue with the U.S. Food and Drug Administration (FDA) is critical for defining the path to market for PBFT02. Passage Bio, Inc. reported completing a successful meeting with the FDA where they aligned on key elements of an analytical comparability plan. This alignment supports the future use of their high-productivity, suspension-based PBFT02 manufacturing process in a registrational study. The manufacturing process, executed at 200-liter scale, is designed to yield more than 1,000 PBFT02 doses from a single batch with over 90% purity and more than 70% full capsids.

• Regulatory Alignment: Achieved on analytical comparability plan for suspension-based manufacturing.
• Next Key Regulatory Target: Feedback on FTD-GRN registrational trial design in 1H 2026.

This manufacturing readiness is a key component of the relationship with regulators, showing a clear plan for late-stage supply.

Passage Bio, Inc. (PASG) - Canvas Business Model: Channels

You're mapping out how Passage Bio, Inc. (PASG) gets its science and its corporate story out to the world, from the clinic to the capital markets. For a clinical-stage company, these channels are critical for trial execution and funding runway.

Global network of specialized clinical trial centers and hospitals

The delivery of the PBFT02 gene therapy relies on a multinational clinical trial infrastructure. The upliFT-D study, which is a Phase 1/2 trial, is multinational, indicating a network spanning several countries to enroll the specific patient populations needed for FTD-GRN and FTD-C9orf72 mutations.

As of late 2025, the trial execution channels are advancing:

• Enrollment is open for Cohort 3 of FTD-GRN patients.
• Enrollment is open for Cohort 4 of FTD-C9orf72 patients.
• Dosing of Cohort 2 in the upliFT-D study was completed in July 2025.

This network of specialized centers is the physical channel for administering the investigational therapy and collecting the core clinical data that drives the entire business.

Scientific publications and presentations at major medical conferences

Disseminating clinical and manufacturing data is a primary channel for establishing scientific credibility. Passage Bio, Inc. actively uses major medical and investor conferences to communicate progress on its lead candidate, PBFT02.

Here's a look at the recent scientific and investor presentation cadence:

Event Type	Event Name	Date(s) in 2025	Location/Format Detail
Medical Data Presentation	Alzheimer's Association International Conference	July 2025	Poster presentation in Toronto, Canada
Investor Conference	H.C. Wainwright 27th Annual Global Investment Conference	September 5, 2025	Presentation
Investor Conference	Chardan's 9th Annual Genetic Medicines Conference	October 21, 2025	Panel discussion
Investor Conference	Guggenheim Securities 2nd Annual Healthcare Innovation Conference	November 12, 2025	Fireside chat

The company also presented process development data for its suspension-based manufacturing at the American Society of Gene and Cell Therapy (ASGCT) 28th Annual Meeting, detailing a process estimated to yield more than 1,000 PBFT02 doses from a single batch with over 90% purity.

Direct communication with regulatory agencies for drug approval pathway

The channel to the U.S. Food and Drug Administration (FDA) is crucial for defining the path to market. This involves formal submissions and alignment on study design.

Passage Bio, Inc. has established a clear near-term regulatory milestone:

• Plan to seek FDA feedback on the FTD-GRN pivotal trial design in the 1H 2026.
• Announced alignment with the FDA on a comparability plan for its 200-liter scale suspension-based manufacturing process.

This direct, formal communication channel dictates the timeline for late-stage development.

Investor relations channels (SEC filings, press releases, investor conferences)

You need capital to run those trials, so the financial disclosure channels must be precise. Passage Bio, Inc. uses standard SEC filings and regular press releases to keep the market informed. The company executed a 1-for-20 reverse stock split effective July 14, 2025, which reduced the outstanding share count from approximately 62,405,898 to about 3,120,295 post-split.

Key financial metrics as of late 2025:

• Cash and cash equivalents as of September 30, 2025: $52.8 million.
• Cash runway is expected to fund operations into 1Q 2027.
• Common shares outstanding as of November 6, 2025: 3,178,710.
• Remaining capacity on the at-the-market facility as of September 30, 2025: $15.8 million.

The Q3 2025 results showed a net loss of $7.7 million for the quarter, with year-to-date net loss at $32.5 million, reflecting reduced operating costs.

Patient advocacy and genetic counseling services for outreach

Connecting with the patient community is a foundational channel for early identification and support. Passage Bio, Inc. focuses on building relationships with advocacy groups to amplify community voices and facilitate earlier patient identification.

A concrete example of this channel in action is the partnership with Informed DNA:

• This collaboration involves designing and supporting a genetic screening and counseling program.
• The program is offered free of charge to people with frontotemporal disease.

This effort directly addresses the need to increase access to resources like genetic testing and counseling for the target patient population.

Passage Bio, Inc. (PASG) - Canvas Business Model: Customer Segments

You're developing a one-time gene therapy for devastating, rare neurodegenerative diseases, so your customer segments are highly specialized and defined by genetics.

The most immediate customer segments are the patients currently enrolled or eligible for the upliFT-D Phase 1/2 clinical trial of PBFT02.

Patients with Frontotemporal Dementia (FTD) due to a GRN gene mutation (FTD-GRN)

This group represents the initial focus of the upliFT-D study, where Passage Bio, Inc. has completed dosing of Cohort 2 and is actively enrolling Cohort 3 patients to receive Dose 2 of PBFT02. The company is on track to seek regulatory feedback on a registrational trial design for FTD-GRN in the first half of 2026.

Patients with FTD due to a C9orf72 gene mutation (FTD-C9orf72)

This segment is being added to the trial, with enrollment opened for Cohort 4 as of late 2025. FTD-C9orf72 is estimated to affect approximately 21,000 individuals across the United States and Europe, and currently has no approved disease-modifying therapies. Both FTD-GRN and FTD-C9orf72 patients share the underlying TDP-43 pathology.

Here's a quick look at the two primary genetic patient populations targeted by PBFT02:

Segment Characteristic	FTD-GRN Patients	FTD-C9orf72 Patients
Trial Cohort Status (Late 2025)	Actively enrolling Cohort 3 (Dose 2)	Actively enrolling Cohort 4 (Dose 2)
Estimated US/Europe Population	Not explicitly quantified separately	Approximately 21,000
Shared Pathology	TDP-43 pathology, lysosomal dysfunction	TDP-43 pathology, lysosomal dysfunction
Regulatory Focus	Seeking feedback on registrational trial design in 1H 2026	Included in the ongoing Phase 1/2 study

Neurologists and specialized physicians treating rare neurodegenerative diseases

These are the key prescribers and trial investigators. Passage Bio, Inc. supports clinical trial recruitment by maintaining a collaborative partnership with InformedDNA to provide no-cost genetic counseling and testing for adults diagnosed with FTD. The company is focused on executing the upliFT-D trial, which involves patients aged 35 to 75 years. The clinical trial is a two-year study with a three-year safety extension.

Payers and government health systems (future commercial segment)

While not an active commercial segment yet, this group is critical for future market access. Passage Bio, Inc. is preparing for this by aligning with the FDA on a potential single-arm registrational design with a natural history control for FTD-GRN. The company expects its current cash position to fund operations into the first quarter of 2027. For the third quarter ended September 30, 2025, the net loss was $7.7 million.

The company's cash, cash equivalents and marketable securities stood at $52.8 million as of September 30, 2025.

Finance: draft 13-week cash view by Friday.

Passage Bio, Inc. (PASG) - Canvas Business Model: Cost Structure

You're managing a clinical-stage biotech, so you know the cost structure is almost entirely driven by the pipeline. For Passage Bio, Inc., as of late 2025, the focus is on controlling burn while advancing PBFT02 through the upliFT-D trial.

The core operating expenses for the third quarter ended September 30, 2025, show a significant year-over-year reduction, reflecting prior restructuring efforts. You can see the direct comparison here:

Expense Category (Q3 2025)	Amount (USD)	Comparison (Q3 2024)
Research and Development (R&D) Expenses	$4.3 million	$8.7 million
General and Administrative (G&A) Expenses	$4.3 million	$7.3 million

Dominantly, Research and Development (R&D) expenses were $4.3 million for the quarter ended September 30, 2025. This is down from $8.7 million in the same period last year, showing expense discipline in the R&D function. Honestly, for a company pre-commercial with no revenue, every dollar here is a direct investment in clinical milestones.

General and Administrative (G&A) expenses also landed at $4.3 million for Q3 2025, compared to $7.3 million in Q3 2024. This reduction is partly attributable to the earlier workforce adjustments.

Personnel costs saw a major shift following the early 2025 restructuring. Passage Bio, Inc. slashed its workforce by about 55% to help extend its cash runway into the first quarter of 2027. This move was expected to incur associated severance and exit costs of about $2 million, primarily during the second quarter of 2025. The shift also involved transitioning to an outsourced analytical testing model.

Clinical trial costs are embedded within R&D, but they represent a critical, ongoing spend. The upliFT-D clinical trial for PBFT02 is actively enrolling patients across different cohorts, which drives these costs. Specific activities include:

• Patient enrollment for FTD-GRN and FTD-C9orf72 cohorts.
• Monitoring of patients receiving Dose 2 PBFT02.
• Site fees across global trial locations.

Manufacturing and process development costs are being managed through strategic alignment with the FDA on the analytical comparability plan. Passage Bio, Inc. completed process development and scale-up for a high-productivity, suspension-based manufacturing process for PBFT02. What this estimate hides is the future cost of goods sold, but the near-term data is promising:

• Single batch estimated to yield more than 1,000 doses at Dose 2.
• Achieved over 90% purity in the scaled process.
• Achieved over 70% full capsids.

Finance: draft 13-week cash view by Friday.

Passage Bio, Inc. (PASG) - Canvas Business Model: Revenue Streams

You're looking at a classic clinical-stage biotech revenue profile right now, which means the top line is zero from product sales. Passage Bio, Inc. is definitively pre-commercial. Their reported revenue for the third quarter ended September 30, 2025, was $0.

The operational funding, which covers the burn rate, comes almost entirely from prior capital raises and equity financing. As of September 30, 2025, Passage Bio, Inc. held $52.8 million in cash, cash equivalents, and marketable securities. Management has guided that this balance is expected to fund operations into the first quarter of 2027. This cash position is the lifeblood, but it underscores the reliance on external financing until a product reaches market. The burn rate is evident in the net loss reported for Q3 2025, which was $7.7 million.

The most concrete, near-term revenue potential outside of financing comes from out-licensing deals, specifically the one with Gemma Biotherapeutics. This transaction, which focused on out-licensing three pediatric programs, was structured to provide immediate cash and future contingent payments. Honestly, these milestones are what keep the lights on between financing rounds.

Here's the quick math on the potential non-dilutive revenue from the Gemma Biotherapeutics agreement:

• Initial payment for clinical product supply: $10 million.
• Contingent payment based on Gemma business milestones: Up to an additional $10 million.
• Development and commercial milestones: Up to $114 million.
• Future royalties: Single-digit royalties on annual worldwide net sales.

Still, you can't forget the small, steady trickle from the balance sheet itself. Interest income generated on the existing cash and marketable securities is a minor, but present, revenue component for Passage Bio, Inc. as they manage their $52.8 million in liquid assets.

To give you a clearer picture of the potential upside from the out-licensing, look at this breakdown:

Payment Type	Maximum Potential Amount
Initial Product Supply Payment	$10 million
Contingent Business Milestones	Up to $10 million
Development and Commercial Milestones	Up to $114 million
Royalties on Net Sales	Single-digit percentage

The Q3 2025 net loss of $7.7 million shows the current operating expense level, which the company is actively managing by reducing R&D to $4.3 million and G&A to $4.3 million year-over-year for the quarter. This expense discipline is critical to stretching that cash runway into Q1 2027.