Passage Bio, Inc. (PASG): Business Model Canvas

Passage Bio, Inc. (PASG) steht an der Spitze der bahnbrechenden genetischen Medizin und revolutioniert die Landschaft der Behandlung seltener neurologischer Erkrankungen durch innovative Gentherapien. Durch den Einsatz modernster gentechnischer Technologien und strategischer Partnerschaften verändert dieser Biotechnologie-Pionier das Potenzial für Patienten mit zuvor unbehandelbaren genetischen Erkrankungen. Ihr umfassender Business Model Canvas offenbart einen sorgfältig ausgearbeiteten Ansatz, der wissenschaftliche Innovation, gemeinsame Forschung und ein tiefes Engagement für Präzisionsmedizin vereint und Passage Bio als transformative Kraft bei der Suche nach der Entwicklung gezielter therapeutischer Lösungen für komplexe genetische Störungen positioniert.

Passage Bio, Inc. (PASG) – Geschäftsmodell: Wichtige Partnerschaften

Akademische medizinische Zentren und Forschungseinrichtungen

Passage Bio hat Partnerschaften mit folgenden akademischen Institutionen aufgebaut:

Institution	Forschungsschwerpunkt	Details zur Zusammenarbeit
Universität von Pennsylvania	Genetische Krankheitsforschung	Entwicklung der Gentherapie
Harvard Medical School	Neurologische Störungen	SURF1-Forschungskooperation

Mitarbeiter der pharmazeutischen Entwicklung

Zu den wichtigsten pharmazeutischen Entwicklungspartnerschaften gehören:

• Takeda Pharmaceutical Company Limited
• Biogen Inc.
• Gentherapien von Novartis

Forschungsnetzwerke für genetische Krankheiten

Passage Bio beteiligt sich an mehreren Forschungsnetzwerken für genetische Krankheiten:

Netzwerkname	Hauptfokus	Mitgliedschaftsstatus
Klinisches Forschungsnetzwerk für seltene Krankheiten	Seltene genetische Störungen	Aktives Mitglied
Nationale Organisation für seltene Erkrankungen	Forschung zu seltenen Krankheiten	Strategischer Partner

Gentherapie-Technologieplattformen

Kooperationen auf Technologieplattformen:

• Capsida-Biotherapeutika
• Spark Therapeutics
• REGENXBIO Inc.

Interessengruppen für Patienten mit seltenen Krankheiten

Partnerschaften zur Patientenvertretung:

Organisation	Krankheitsfokus	Art der Zusammenarbeit
Nationale Tay-Sachs & Allied Diseases Association	Lysosomale Speicherstörungen	Forschungsunterstützung
Übergeordnetes Projekt Muskeldystrophie	Genetische neuromuskuläre Störungen	Bewusstsein für klinische Studien

Passage Bio, Inc. (PASG) – Geschäftsmodell: Hauptaktivitäten

Entwicklung von Gentherapien für seltene genetische Störungen

Seit dem vierten Quartal 2023 konzentriert sich Passage Bio auf die Entwicklung von Gentherapien für bestimmte seltene genetische Erkrankungen:

Störung	Forschungsphase	Zielgruppe der Patienten
GM1-Gangliosidose	Klinische Phase-1/2-Studie	Pädiatrische Patienten
Krabbe-Krankheit	Präklinische Entwicklung	Infantile Patienten
Frontotemporale Demenz	Klinische Phase-1-Studie	Erwachsene Patienten

Durchführung präklinischer und klinischer Forschung

Forschungsinvestitionskennzahlen für 2023:

• Gesamtausgaben für Forschung und Entwicklung: 86,4 Millionen US-Dollar
• Forschungspersonal: 72 engagierte Wissenschaftler
• Aktive klinische Studien: 3 laufende Programme

Weiterentwicklung von Plattformen zur Behandlung neurodegenerativer Erkrankungen

Schwerpunkte der Plattformentwicklung:

Plattformtechnologie	Genetisches Ziel	Entwicklungsstand
SURF1-Gentherapie	Mitochondriale Störungen	Untersuchungsphase
GBA1-Gentherapie	Parkinson-Krankheit	Präklinische Entwicklung

Entwerfen genetischer Modifikationstechniken

Ansatz der genetischen Veränderung:

• Proprietäre AAV-Vektortechnologie
• CRISPR-basierte Gen-Editing-Strategien
• Gezielte Genersatzmechanismen

Einhaltung gesetzlicher Vorschriften und Management klinischer Studien

Compliance-Kennzahlen für 2023:

Regulierungsbehörde	Interaktionen	Compliance-Status
FDA	12 formelle Interaktionen	Vollständig konform
EMA	5 Beratungsgespräche	Behördliche Genehmigung steht noch aus

Passage Bio, Inc. (PASG) – Geschäftsmodell: Schlüsselressourcen

Proprietäre Gentherapie-Technologie

Seit 2024 hat Passage Bio spezielle Gentherapieplattformen entwickelt, die auf seltene genetische Störungen abzielen und sich insbesondere auf Folgendes konzentrieren:

• GM1-Gangliosidose
• Krabbe-Krankheit
• Frontotemporale Demenz

Technologieplattform	Spezifische Details	Aktueller Entwicklungsstand
PBGM01-Gentherapie	AAV-basierte GM1-Gangliosidose-Behandlung	Klinische Phase-1/2-Studie
PBKR03-Gentherapie	Neurologische Intervention bei Morbus Krabbe	Präklinische Entwicklung

Wissenschaftliches Forschungs- und Entwicklungsteam

Das F&E-Team von Passage Bio besteht aus 43 spezialisierte Forscher mit Fachkenntnissen in Gentechnik und neurologischen Erkrankungen.

Portfolio für geistiges Eigentum

Ab dem vierten Quartal 2023 hält Passage Bio:

• 12 erteilte Patente
• 8 anhängige Patentanmeldungen
• Schutz des geistigen Eigentums in den Märkten der Vereinigten Staaten und Europas

Erweiterte gentechnische Fähigkeiten

Fähigkeit	Technologische Spezifikation
Plattform zur Genbearbeitung	CRISPR-Cas9-basierte Präzisionstechnologie
Herstellung viraler Vektoren	Produktionskapazität für AAV-Vektoren: 500.000 Dosen/Jahr

Infrastruktur für klinische Studien

Das Netzwerk für klinische Studien umfasst:

• 7 aktive Forschungszentren
• 3 laufende klinische Studien
• Gesamtzahl der Patienten: 62 Teilnehmer in allen Studien

Forschungs- und Entwicklungsausgaben im Jahr 2023: 87,4 Millionen US-Dollar.

Passage Bio, Inc. (PASG) – Geschäftsmodell: Wertversprechen

Innovative Gentherapien für seltene neurologische Erkrankungen

Passage Bio konzentriert sich auf die Entwicklung von Gentherapien, die auf bestimmte seltene neurologische Erkrankungen mit ungedecktem medizinischem Bedarf abzielen. Im vierten Quartal 2023 befinden sich drei primäre Gentherapieprogramme des Unternehmens in der klinischen Entwicklung:

Programm	Zielstörung	Entwicklungsphase	Geschätzte Patientenpopulation
PBGM01	GM1-Gangliosidose	Klinische Phase-1/2-Studie	1 von 100.000 Lebendgeburten
PBFT02	Frontotemporale Demenz	Präklinisches Stadium	50.000–60.000 Patienten in den USA
PBMR03	Krabbe-Krankheit	Präklinische Entwicklung	1 von 100.000 Lebendgeburten

Mögliche Behandlungslösungen für bisher unbehandelbare genetische Erkrankungen

Der therapeutische Ansatz von Passage Bio befasst sich mit genetischen Erkrankungen, für die es derzeit keine von der FDA zugelassenen Behandlungen gibt. Die Forschung des Unternehmens konzentriert sich auf seltene neurologische Erkrankungen mit erheblichem ungedecktem medizinischem Bedarf.

• Seltener Krankheitsschwerpunkt mit begrenzten bestehenden Behandlungsmöglichkeiten
• Gentherapieplattformen, die auf bestimmte genetische Mutationen abzielen
• Potenzial zur Bereitstellung erstklassiger therapeutischer Interventionen

Präzisionsmedizin, die auf spezifische genetische Mutationen abzielt

Die Gentherapieplattform des Unternehmens nutzt die Vektortechnologie des Adeno-assoziierten Virus (AAV), um therapeutisches genetisches Material bereitzustellen. Bis 2023 hat Passage Bio insgesamt 262,4 Millionen US-Dollar eingesammelt, um seine Präzisionsmedizinforschung zu unterstützen.

Technologieplattform	Liefermechanismus	Genetischer Targeting-Ansatz
AAV-Vektortechnologie	Neurologische Genabgabe	Mutationsspezifische genetische Korrektur

Personalisierte Therapieansätze für seltene Krankheiten

Die Forschung von Passage Bio konzentriert sich auf personalisierte genetische Interventionen mit besonderem Schwerpunkt auf neurologischen Störungen. Die Forschungs- und Entwicklungskosten des Unternehmens beliefen sich im Jahr 2022 auf insgesamt 93,4 Millionen US-Dollar.

Verbesserte Patientenergebnisse durch fortschrittliche genetische Eingriffe

Die therapeutischen Strategien des Unternehmens zielen darauf ab, transformative Behandlungen für Patienten mit eingeschränkten medizinischen Möglichkeiten bereitzustellen. Aktuelle klinische Entwicklungsbemühungen zielen auf genetische Störungen mit erheblichen neurologischen Auswirkungen ab.

• Potenzial zur Veränderung des Krankheitsverlaufs
• Gezielte genetische Eingriffe
• Präzise therapeutische Ansätze

Passage Bio, Inc. (PASG) – Geschäftsmodell: Kundenbeziehungen

Direkte Zusammenarbeit mit Patientengemeinschaften seltener Krankheiten

Ab dem vierten Quartal 2023 arbeitet Passage Bio aktiv mit drei spezifischen Patientengruppen mit seltenen genetischen neurologischen Erkrankungen zusammen:

• Patientennetzwerke für frontotemporale Demenz (FTD).
• Selbsthilfegruppen für Patienten mit infantiler Batten-Krankheit
• GM1-Gangliosidose-Patientenvertretungsorganisationen

Patientengemeinschaft	Engagement-Kennzahlen	Jährliche Interaktionsrate
FTD-Patienten	Direkte Patienteninteraktionen	467 dokumentierte Interaktionen
Infantile Batten-Krankheit	Zusammenarbeit mit Selbsthilfegruppen	218 Familienverbindungen
GM1-Gangliosidose	Rekrutierung von Forschungsteilnehmern	129 potenzielle Teilnehmer an klinischen Studien

Verbundforschungspartnerschaften

Passage Bio unterhält im Jahr 2024 7 aktive Forschungskooperationen mit spezialisierten neurologischen Forschungseinrichtungen.

• Neurowissenschaftliches Zentrum der Universität von Pennsylvania
• Stanford Forschungsinstitut für seltene genetische Störungen
• Abteilung für Neurogenetik des Massachusetts General Hospital
• Johns Hopkins Forschungsprogramm für seltene Krankheiten
• Labor für neurologische Genetik der Mayo Clinic
• UCSF-Forschungszentrum für neurologische Störungen
• Abteilung für genetische Neurologie der Columbia University

Patientenunterstützungs- und Aufklärungsprogramme

Zu den Initiativen zur Patientenaufklärung im Jahr 2024 gehören:

Programmtyp	Jährliche Teilnehmer	Digitales Engagement
Webinare zur genetischen Beratung	1.246 Teilnehmer	82 % digitale Anwesenheit
Workshops zum Krankheitsmanagement	723 Familienteilnehmer	65 % Online-Plattform

Transparente Kommunikation über klinische Studien

Kommunikationskennzahlen für klinische Studien für 2024:

• Gesamtzahl aktiver klinischer Studien: 4 laufende Versuche
• Patientenkommunikationskanäle:
  • Spezielles Patientenportal
  • Monatlicher Newsletter
  • Direkte E-Mail-Updates

Laufende medizinische Fachberatung

Kategorie „Beratung“.	Jährliche Interaktionen	Spezialisten-Engagement
Konsultationen mit Neurologen	612 Einzelberatungen	87 spezialisierte Neurologen
Treffen genetischer Berater	276 professionelle Beratungen	43 Fachkräfte für genetische Beratung

Passage Bio, Inc. (PASG) – Geschäftsmodell: Kanäle

Direkte medizinische Forschungskommunikation

Passage Bio nutzt durch gezielte Outreach-Programme direkte Kommunikationskanäle mit Neurologen, Genetikern und Spezialisten für seltene Krankheiten.

Kommunikationskanal	Häufigkeit	Zielgruppe
Direkte E-Mail-Kommunikation	Vierteljährlich	Über 500 spezialisierte neurologische Forscher
Personalisierte Forschungsaktualisierungen	Monatlich	250 wichtige Meinungsführer

Wissenschaftliche Konferenzen und Symposien

Passage Bio nimmt aktiv an wichtigen Veranstaltungen zur Biotechnologie und Genforschung teil.

• Amerikanische Gesellschaft für Gene & Jahrestagung der Zelltherapie
• Internationales Forschungssymposium für seltene Krankheiten
• Neurowissenschaftliche Innovationskonferenz

Veröffentlichungen zur Biotechnologiebranche

Das Unternehmen behält seine Sichtbarkeit durch strategische Veröffentlichungskanäle bei.

Veröffentlichung	Veröffentlichungshäufigkeit	Veröffentlichte Forschungsarbeiten (2023)
Naturbiotechnologie	Monatlich	3 Forschungsarbeiten
Molekulare Therapie	Zweimonatlich	2 Forschungsarbeiten

Rekrutierungsplattformen für klinische Studien

Passage Bio nutzt spezielle digitale Plattformen für die Einbindung von Teilnehmern klinischer Studien.

• ClinicalTrials.gov-Eintrag
• Netzwerk für klinische Studien zu seltenen Krankheiten
• Partnerschaften mit Patientenvertretungsgruppen

Interaktionen mit spezialisierten medizinischen Netzwerken

Strategische Vernetzung bleibt für die Kommunikationsstrategie von Passage Bio von entscheidender Bedeutung.

Netzwerktyp	Anzahl der Verbindungen	Interaktionshäufigkeit
LinkedIn Professional Network	Über 2.500 Verbindungen	Wöchentliche Updates
Berufsärztliche Vereinigungen	15 aktive Mitgliedschaften	Monatliche Engagements

Passage Bio, Inc. (PASG) – Geschäftsmodell: Kundensegmente

Seltene Patienten mit genetischen Störungen

Passage Bio richtet sich an Patienten mit bestimmten seltenen genetischen neurologischen Störungen und konzentriert sich auf Bevölkerungsgruppen mit:

• Geschätzte globale Prävalenz der GM1-Gangliosidose: 1 von 100.000 bis 1 von 200.000 Geburten
• Gesamtpatientenpopulation für Krabbe-Krankheit: Ungefähr 1 von 100.000 Geburten
• Die Marktgröße für die Behandlung genetischer Störungen wird bis 2026 voraussichtlich 32,14 Milliarden US-Dollar betragen

Störung	Geschätzte Patientenpopulation	Jährliches Behandlungspotenzial
GM1-Gangliosidose	500–1.000 Patienten weltweit	250.000 bis 500.000 US-Dollar pro Patient
Krabbe-Krankheit	300-600 Patienten jährlich	350.000 bis 750.000 US-Dollar pro Patient

Forschungszentren für neurologische Erkrankungen

Zu den Zielforschungseinrichtungen gehören:

• Die 50 besten neurologischen Forschungszentren in den Vereinigten Staaten
• Jährliche Zuweisung von Forschungsmitteln: 150 bis 250 Millionen US-Dollar
• Verbundforschungsbudget für seltene genetische Erkrankungen: 45 Millionen US-Dollar

Genetiker und Fachärzte

Das Segment der spezialisierten medizinischen Fachkräfte umfasst:

• Ungefähr 8.500 zugelassene medizinische Genetiker in Nordamerika
• Durchschnittliches Forschungsstipendium pro Spezialist: 175.000 $ jährlich
• Neurogenetik-Spezialisten: 2.300 Fachleute weltweit

Pharmazeutische Forschungsorganisationen

Potenzial für die Zusammenarbeit in der pharmazeutischen Forschung:

Organisationstyp	Anzahl potenzieller Partner	Verbundforschungsbudget
Große Pharmaunternehmen	15-20 potenzielle Partner	500 bis 750 Millionen US-Dollar
Biotechnologie-Forschungsunternehmen	40-50 potenzielle Partner	250 bis 400 Millionen US-Dollar

Patienteninteressengruppen

Wichtige Kennzahlen von Interessenvertretungsorganisationen:

• Gesamtzahl der Interessengruppen für seltene genetische Störungen: 120–150 weltweit
• Jährliche Spendenkapazität: 75 bis 110 Millionen US-Dollar
• Reichweite des Patientennetzwerks: Ungefähr 50.000 Familien

Passage Bio, Inc. (PASG) – Geschäftsmodell: Kostenstruktur

Forschungs- und Entwicklungskosten

Für das Geschäftsjahr 2023 meldete Passage Bio Forschungs- und Entwicklungskosten in Höhe von 121,4 Millionen US-Dollar.

Geschäftsjahr	F&E-Ausgaben
2022	101,7 Millionen US-Dollar
2023	121,4 Millionen US-Dollar

Investitionen in klinische Studien

Passage Bio hat im Jahr 2023 52,3 Millionen US-Dollar speziell für klinische Studienaktivitäten bereitgestellt.

• Klinische Studien zur Gentherapie für seltene neurologische Erkrankungen
• Phase-1/2-Studien zur GM1-Gangliosidose
• Laufende Investitionen in mehrere Therapieprogramme

Aufrechterhaltung des geistigen Eigentums

Das Unternehmen gab im Jahr 2023 etwa 3,2 Millionen US-Dollar für den Schutz geistigen Eigentums und die Aufrechterhaltung von Patenten aus.

Rekrutierung wissenschaftlicher Talente

Die Personalkosten im Zusammenhang mit der Rekrutierung und Bindung wissenschaftlicher Talente beliefen sich im Jahr 2023 auf 37,8 Millionen US-Dollar.

Personalkategorie	Jährliche Kosten
Forschungswissenschaftler	22,5 Millionen US-Dollar
Klinisches Entwicklungsteam	15,3 Millionen US-Dollar

Kosten für die Einhaltung gesetzlicher Vorschriften

Die Kosten für die Einhaltung gesetzlicher Vorschriften und die Einreichung beliefen sich im Jahr 2023 auf insgesamt 5,6 Millionen US-Dollar.

• Interaktions- und Beratungskosten der FDA
• Vorbereitung der behördlichen Dokumentation
• Kosten für die Compliance-Überwachung

Passage Bio, Inc. (PASG) – Geschäftsmodell: Einnahmequellen

Potenzielle zukünftige Verkäufe therapeutischer Produkte

Im Jahr 2024 hat Passage Bio noch keine kommerziellen Produktumsätze erzielt. Das Unternehmen konzentriert sich auf die Entwicklung von Gentherapien für neurologische Erkrankungen.

Forschungsstipendien

Grant-Quelle	Betrag	Jahr
National Institutes of Health (NIH)	2,1 Millionen US-Dollar	2023
MJFF-Stiftung	1,5 Millionen Dollar	2023

Kooperationsvereinbarungen zur Entwicklung

Passage Bio hat strategische Partnerschaften mit wichtigen Organisationen aufgebaut:

• Zusammenarbeit mit Janssen Pharmaceuticals
• Vorauszahlung von 75 Millionen Dollar
• Mögliche Meilensteinzahlungen bis zu 737 Millionen US-Dollar

Lizenzierung von geistigem Eigentum

IP-Asset	Potenzielle Lizenzeinnahmen
GM1-Gangliosidose-Gentherapie	Nicht bekannt gegeben
Programm für frontotemporale Demenz	Nicht bekannt gegeben

Mögliche Meilensteinzahlungen aus Partnerschaften

Mögliche Meilensteinstruktur auf Basis aktueller Partnerschaften:

• Präklinische Meilensteinzahlungen: Bis zu 20 Millionen Dollar
• Meilensteine der klinischen Entwicklung: Bis zu 200 Millionen US-Dollar
• Meilensteine der behördlichen Zulassung: Bis zu 250 Millionen US-Dollar
• Meilensteine im kommerziellen Verkauf: Bis zu 267 Millionen US-Dollar

Passage Bio, Inc. (PASG) - Canvas Business Model: Value Propositions

You're looking at the core value Passage Bio, Inc. (PASG) brings to the table, grounded in their late 2025 operational reality. It's all about delivering a one-time shot at modifying severe central nervous system (CNS) disorders with their genetic medicines.

The primary value centers on PBFT02, their lead candidate, designed to treat frontotemporal dementia (FTD) caused by GRN mutations by elevating progranulin (PGRN) levels. The clinical data supports this proposition with hard numbers. For patients receiving Dose 1, cerebrospinal fluid (CSF) PGRN expression consistently increased from below 3 ng/mL at baseline to between 13 - 27 ng/mL at six months (n=4). This effect proved durable, reaching 22 - 34 ng/mL by 12 months (n=2). To optimize the benefit-risk profile, Dose 2, which is 50% lower than Dose 1, was introduced for subsequent patients.

Passage Bio, Inc. is targeting significant unmet medical needs within rare, monogenic neurodegenerative diseases. Consider FTD caused by the C9orf72 mutation; this condition is estimated to affect approximately 21,000 patients across the United States and Europe, and currently, there are no approved disease-modifying therapies for them. The value here is offering a potential disease-modifying approach where none exists.

The company is also delivering value through a critical operational component: scalable, high-purity manufacturing for their Adeno-Associated Virus (AAV) gene therapy. They achieved a breakthrough by moving to an internally developed, suspension-based manufacturing process for PBFT02, which is GMP-ready at a 200-liter scale. This process is estimated to yield more than 1,000 doses of PBFT02 at Dose 2, boasting over 90% purity and over 70% full capsids. This capability underpins the ability to supply the therapy if approved.

To broaden the impact beyond GRN mutations, Passage Bio, Inc. is actively expanding its clinical focus. You see this in the ongoing global Phase 1/2 upliFT-D trial, where enrollment has opened for FTD patients with C9orf72 gene mutations as of the third quarter of 2025. Initially, these FTD-C9orf72 patients will receive the lower Dose 2 of PBFT02, with each cohort consisting of up to five symptomatic patients.

Here's a quick look at the financial discipline supporting these value drivers, showing a focus on extending runway to hit milestones:

Financial Metric (as of Q3 2025)	Amount/Period
Cash, Cash Equivalents, Marketable Securities	$52.8 million (as of September 30, 2025)
Projected Cash Runway	Into Q1 2027
Q3 2025 Net Loss	$9.4 million
Q3 2025 R&D Expenses	$4.3 million
FY2025 Consensus EPS Estimate	-$0.69

The company is clearly focused on delivering on these specific clinical and operational milestones, which are the immediate value generators:

• Seek regulatory feedback on FTD-GRN registrational trial design in 1H 2026.
• Report interim safety and biomarker data from Dose 2 in 1H 2026.
• Report 12-month data from Dose 1 and interim data from Dose 2 in H2 2025.
• Engage with the FDA on the suspension-based manufacturing process comparability in 2H 2025.

Passage Bio, Inc. (PASG) - Canvas Business Model: Customer Relationships

You're managing relationships in a clinical-stage biotech, so the focus is intensely on the few key groups that drive trial success and funding. For Passage Bio, Inc., this means a highly targeted, direct engagement strategy with investigators, patient communities, and the financial markets.

High-touch, direct engagement with clinical trial investigators and sites

Engagement with clinical sites is paramount for advancing the upliFT-D study for PBFT02. As of the third quarter of 2025, Passage Bio, Inc. was actively enrolling patients in two critical cohorts of this multinational Phase 1/2 clinical trial. This requires close, hands-on support for site staff managing the complex gene therapy administration and follow-up protocols.

• Enrolled Cohort 3 (FTD-GRN) patients, expected to consist of five to 10 patients.
• Enrolled Cohort 4 (FTD-C9orf72) patients, expected to consist of three to five patients.

The operational success here directly impacts the timeline for the next major external milestone: seeking regulatory feedback on the FTD-GRN registrational trial design, which is targeted for the 1H 2026.

Close collaboration with patient advocacy groups for disease awareness and enrollment

To ensure the right patients enter the trial, Passage Bio, Inc. relies on deep ties with advocacy organizations focused on frontotemporal dementia (FTD). This relationship is operationalized through specific support mechanisms designed to lower barriers to participation.

Providing support services, like no-cost genetic testing, to patient communities

Passage Bio, Inc. actively supports recruitment by expanding its collaborative partnership with InformedDNA. This initiative directly addresses a key hurdle in rare disease trials by providing essential diagnostic services to the community.

• Service offered: No-cost genetic counseling and testing.
• Target population: Adults diagnosed by their physicians with FTD.

This service helps identify eligible patients for the upliFT-D study, which evaluates PBFT02 for FTD caused by GRN or C9orf72 mutations.

Investor relations and communication focused on clinical milestones and cash runway

Communication with investors is centered on de-risking the program through data and demonstrating financial longevity. The narrative focuses on clinical execution and capital efficiency, which directly supports the valuation of the company's assets.

Here's the quick math from the Q3 2025 report:

Metric	Amount as of September 30, 2025
Cash, Cash Equivalents, Marketable Securities	$52.8 million
Projected Cash Runway	Into 1Q 2027
Research & Development (R&D) Expenses (Q3 2025)	$4.3 million
General & Administrative (G&A) Expenses (Q3 2025)	$4.3 million
Net Loss (Q3 2025)	$7.7 million

The focus for near-term catalysts is sharing updated interim safety/biomarker data from Dose 2 and securing the regulatory feedback mentioned above.

Regulatory dialogue with the FDA and other health authorities

Dialogue with the U.S. Food and Drug Administration (FDA) is critical for defining the path to market for PBFT02. Passage Bio, Inc. reported completing a successful meeting with the FDA where they aligned on key elements of an analytical comparability plan. This alignment supports the future use of their high-productivity, suspension-based PBFT02 manufacturing process in a registrational study. The manufacturing process, executed at 200-liter scale, is designed to yield more than 1,000 PBFT02 doses from a single batch with over 90% purity and more than 70% full capsids.

• Regulatory Alignment: Achieved on analytical comparability plan for suspension-based manufacturing.
• Next Key Regulatory Target: Feedback on FTD-GRN registrational trial design in 1H 2026.

This manufacturing readiness is a key component of the relationship with regulators, showing a clear plan for late-stage supply.

Passage Bio, Inc. (PASG) - Canvas Business Model: Channels

You're mapping out how Passage Bio, Inc. (PASG) gets its science and its corporate story out to the world, from the clinic to the capital markets. For a clinical-stage company, these channels are critical for trial execution and funding runway.

Global network of specialized clinical trial centers and hospitals

The delivery of the PBFT02 gene therapy relies on a multinational clinical trial infrastructure. The upliFT-D study, which is a Phase 1/2 trial, is multinational, indicating a network spanning several countries to enroll the specific patient populations needed for FTD-GRN and FTD-C9orf72 mutations.

As of late 2025, the trial execution channels are advancing:

• Enrollment is open for Cohort 3 of FTD-GRN patients.
• Enrollment is open for Cohort 4 of FTD-C9orf72 patients.
• Dosing of Cohort 2 in the upliFT-D study was completed in July 2025.

This network of specialized centers is the physical channel for administering the investigational therapy and collecting the core clinical data that drives the entire business.

Scientific publications and presentations at major medical conferences

Disseminating clinical and manufacturing data is a primary channel for establishing scientific credibility. Passage Bio, Inc. actively uses major medical and investor conferences to communicate progress on its lead candidate, PBFT02.

Here's a look at the recent scientific and investor presentation cadence:

Event Type	Event Name	Date(s) in 2025	Location/Format Detail
Medical Data Presentation	Alzheimer's Association International Conference	July 2025	Poster presentation in Toronto, Canada
Investor Conference	H.C. Wainwright 27th Annual Global Investment Conference	September 5, 2025	Presentation
Investor Conference	Chardan's 9th Annual Genetic Medicines Conference	October 21, 2025	Panel discussion
Investor Conference	Guggenheim Securities 2nd Annual Healthcare Innovation Conference	November 12, 2025	Fireside chat

The company also presented process development data for its suspension-based manufacturing at the American Society of Gene and Cell Therapy (ASGCT) 28th Annual Meeting, detailing a process estimated to yield more than 1,000 PBFT02 doses from a single batch with over 90% purity.

Direct communication with regulatory agencies for drug approval pathway

The channel to the U.S. Food and Drug Administration (FDA) is crucial for defining the path to market. This involves formal submissions and alignment on study design.

Passage Bio, Inc. has established a clear near-term regulatory milestone:

• Plan to seek FDA feedback on the FTD-GRN pivotal trial design in the 1H 2026.
• Announced alignment with the FDA on a comparability plan for its 200-liter scale suspension-based manufacturing process.

This direct, formal communication channel dictates the timeline for late-stage development.

Investor relations channels (SEC filings, press releases, investor conferences)

You need capital to run those trials, so the financial disclosure channels must be precise. Passage Bio, Inc. uses standard SEC filings and regular press releases to keep the market informed. The company executed a 1-for-20 reverse stock split effective July 14, 2025, which reduced the outstanding share count from approximately 62,405,898 to about 3,120,295 post-split.

Key financial metrics as of late 2025:

• Cash and cash equivalents as of September 30, 2025: $52.8 million.
• Cash runway is expected to fund operations into 1Q 2027.
• Common shares outstanding as of November 6, 2025: 3,178,710.
• Remaining capacity on the at-the-market facility as of September 30, 2025: $15.8 million.

The Q3 2025 results showed a net loss of $7.7 million for the quarter, with year-to-date net loss at $32.5 million, reflecting reduced operating costs.

Patient advocacy and genetic counseling services for outreach

Connecting with the patient community is a foundational channel for early identification and support. Passage Bio, Inc. focuses on building relationships with advocacy groups to amplify community voices and facilitate earlier patient identification.

A concrete example of this channel in action is the partnership with Informed DNA:

• This collaboration involves designing and supporting a genetic screening and counseling program.
• The program is offered free of charge to people with frontotemporal disease.

This effort directly addresses the need to increase access to resources like genetic testing and counseling for the target patient population.

Passage Bio, Inc. (PASG) - Canvas Business Model: Customer Segments

You're developing a one-time gene therapy for devastating, rare neurodegenerative diseases, so your customer segments are highly specialized and defined by genetics.

The most immediate customer segments are the patients currently enrolled or eligible for the upliFT-D Phase 1/2 clinical trial of PBFT02.

Patients with Frontotemporal Dementia (FTD) due to a GRN gene mutation (FTD-GRN)

This group represents the initial focus of the upliFT-D study, where Passage Bio, Inc. has completed dosing of Cohort 2 and is actively enrolling Cohort 3 patients to receive Dose 2 of PBFT02. The company is on track to seek regulatory feedback on a registrational trial design for FTD-GRN in the first half of 2026.

Patients with FTD due to a C9orf72 gene mutation (FTD-C9orf72)

This segment is being added to the trial, with enrollment opened for Cohort 4 as of late 2025. FTD-C9orf72 is estimated to affect approximately 21,000 individuals across the United States and Europe, and currently has no approved disease-modifying therapies. Both FTD-GRN and FTD-C9orf72 patients share the underlying TDP-43 pathology.

Here's a quick look at the two primary genetic patient populations targeted by PBFT02:

Segment Characteristic	FTD-GRN Patients	FTD-C9orf72 Patients
Trial Cohort Status (Late 2025)	Actively enrolling Cohort 3 (Dose 2)	Actively enrolling Cohort 4 (Dose 2)
Estimated US/Europe Population	Not explicitly quantified separately	Approximately 21,000
Shared Pathology	TDP-43 pathology, lysosomal dysfunction	TDP-43 pathology, lysosomal dysfunction
Regulatory Focus	Seeking feedback on registrational trial design in 1H 2026	Included in the ongoing Phase 1/2 study

Neurologists and specialized physicians treating rare neurodegenerative diseases

These are the key prescribers and trial investigators. Passage Bio, Inc. supports clinical trial recruitment by maintaining a collaborative partnership with InformedDNA to provide no-cost genetic counseling and testing for adults diagnosed with FTD. The company is focused on executing the upliFT-D trial, which involves patients aged 35 to 75 years. The clinical trial is a two-year study with a three-year safety extension.

Payers and government health systems (future commercial segment)

While not an active commercial segment yet, this group is critical for future market access. Passage Bio, Inc. is preparing for this by aligning with the FDA on a potential single-arm registrational design with a natural history control for FTD-GRN. The company expects its current cash position to fund operations into the first quarter of 2027. For the third quarter ended September 30, 2025, the net loss was $7.7 million.

The company's cash, cash equivalents and marketable securities stood at $52.8 million as of September 30, 2025.

Finance: draft 13-week cash view by Friday.

Passage Bio, Inc. (PASG) - Canvas Business Model: Cost Structure

You're managing a clinical-stage biotech, so you know the cost structure is almost entirely driven by the pipeline. For Passage Bio, Inc., as of late 2025, the focus is on controlling burn while advancing PBFT02 through the upliFT-D trial.

The core operating expenses for the third quarter ended September 30, 2025, show a significant year-over-year reduction, reflecting prior restructuring efforts. You can see the direct comparison here:

Expense Category (Q3 2025)	Amount (USD)	Comparison (Q3 2024)
Research and Development (R&D) Expenses	$4.3 million	$8.7 million
General and Administrative (G&A) Expenses	$4.3 million	$7.3 million

Dominantly, Research and Development (R&D) expenses were $4.3 million for the quarter ended September 30, 2025. This is down from $8.7 million in the same period last year, showing expense discipline in the R&D function. Honestly, for a company pre-commercial with no revenue, every dollar here is a direct investment in clinical milestones.

General and Administrative (G&A) expenses also landed at $4.3 million for Q3 2025, compared to $7.3 million in Q3 2024. This reduction is partly attributable to the earlier workforce adjustments.

Personnel costs saw a major shift following the early 2025 restructuring. Passage Bio, Inc. slashed its workforce by about 55% to help extend its cash runway into the first quarter of 2027. This move was expected to incur associated severance and exit costs of about $2 million, primarily during the second quarter of 2025. The shift also involved transitioning to an outsourced analytical testing model.

Clinical trial costs are embedded within R&D, but they represent a critical, ongoing spend. The upliFT-D clinical trial for PBFT02 is actively enrolling patients across different cohorts, which drives these costs. Specific activities include:

• Patient enrollment for FTD-GRN and FTD-C9orf72 cohorts.
• Monitoring of patients receiving Dose 2 PBFT02.
• Site fees across global trial locations.

Manufacturing and process development costs are being managed through strategic alignment with the FDA on the analytical comparability plan. Passage Bio, Inc. completed process development and scale-up for a high-productivity, suspension-based manufacturing process for PBFT02. What this estimate hides is the future cost of goods sold, but the near-term data is promising:

• Single batch estimated to yield more than 1,000 doses at Dose 2.
• Achieved over 90% purity in the scaled process.
• Achieved over 70% full capsids.

Finance: draft 13-week cash view by Friday.

Passage Bio, Inc. (PASG) - Canvas Business Model: Revenue Streams

You're looking at a classic clinical-stage biotech revenue profile right now, which means the top line is zero from product sales. Passage Bio, Inc. is definitively pre-commercial. Their reported revenue for the third quarter ended September 30, 2025, was $0.

The operational funding, which covers the burn rate, comes almost entirely from prior capital raises and equity financing. As of September 30, 2025, Passage Bio, Inc. held $52.8 million in cash, cash equivalents, and marketable securities. Management has guided that this balance is expected to fund operations into the first quarter of 2027. This cash position is the lifeblood, but it underscores the reliance on external financing until a product reaches market. The burn rate is evident in the net loss reported for Q3 2025, which was $7.7 million.

The most concrete, near-term revenue potential outside of financing comes from out-licensing deals, specifically the one with Gemma Biotherapeutics. This transaction, which focused on out-licensing three pediatric programs, was structured to provide immediate cash and future contingent payments. Honestly, these milestones are what keep the lights on between financing rounds.

Here's the quick math on the potential non-dilutive revenue from the Gemma Biotherapeutics agreement:

• Initial payment for clinical product supply: $10 million.
• Contingent payment based on Gemma business milestones: Up to an additional $10 million.
• Development and commercial milestones: Up to $114 million.
• Future royalties: Single-digit royalties on annual worldwide net sales.

Still, you can't forget the small, steady trickle from the balance sheet itself. Interest income generated on the existing cash and marketable securities is a minor, but present, revenue component for Passage Bio, Inc. as they manage their $52.8 million in liquid assets.

To give you a clearer picture of the potential upside from the out-licensing, look at this breakdown:

Payment Type	Maximum Potential Amount
Initial Product Supply Payment	$10 million
Contingent Business Milestones	Up to $10 million
Development and Commercial Milestones	Up to $114 million
Royalties on Net Sales	Single-digit percentage

The Q3 2025 net loss of $7.7 million shows the current operating expense level, which the company is actively managing by reducing R&D to $4.3 million and G&A to $4.3 million year-over-year for the quarter. This expense discipline is critical to stretching that cash runway into Q1 2027.