Passage Bio, Inc. (PASG): Lienzo del Modelo de Negocio [Actualizado en Ene-2025]

Passage Bio, Inc. (PASG) está a la vanguardia de la innovadora medicina genética, revolucionando el panorama del tratamiento de trastorno neurológico raro a través de terapias génicas innovadoras. Al aprovechar las tecnologías de ingeniería genética de vanguardia y las asociaciones estratégicas, este pionero de biotecnología está transformando el potencial para los pacientes que enfrentan condiciones genéticas previamente no tratables. Su lienzo de modelo de negocio integral revela un enfoque meticulosamente elaborado que combina la innovación científica, la investigación colaborativa y un profundo compromiso con la medicina de precisión, posicionando el paso de la biografía como una fuerza transformadora en la búsqueda para desarrollar soluciones terapéuticas específicas para trastornos genéticos complejos.

Passage Bio, Inc. (PASG) - Modelo de negocio: asociaciones clave

Centros médicos académicos e instituciones de investigación

Passage Bio ha establecido asociaciones con las siguientes instituciones académicas:

Institución	Enfoque de investigación	Detalles de colaboración
Universidad de Pensilvania	Investigación de enfermedades genéticas	Desarrollo de terapia génica
Escuela de Medicina de Harvard	Trastornos neurológicos	Surf1 de colaboración de investigación

Colaboradores de desarrollo farmacéutico

Las asociaciones clave de desarrollo farmacéutico incluyen:

• Takeda Pharmaceutical Company Limited
• Biogen Inc.
• Terapias genéticas de Novartis

Redes de investigación de enfermedades genéticas

Passage Bio participa en múltiples redes de investigación de enfermedades genéticas:

Nombre de red	Enfoque principal	Estado de membresía
Red de investigación clínica de enfermedades raras	Trastornos genéticos raros	Miembro activo
Organización Nacional para trastornos raros	Investigación de enfermedades raras	Socio estratégico

Plataformas de tecnología de terapia génica

Colaboraciones de plataforma de tecnología:

• Bioterapéutica de Capsida
• Terapéutica de chispa
• Regenxbio Inc.

Grupos de defensa del paciente de enfermedades raras

Asociaciones de defensa del paciente:

Organización	Enfoque de la enfermedad	Tipo de colaboración
Tay-Sachs nacionales & Asociación de Enfermedades Aliadas	Trastornos de almacenamiento lisosomal	Soporte de investigación
Proyecto matriz Distrofia muscular	Trastornos neuromusculares genéticos	Conciencia del ensayo clínico

Passage Bio, Inc. (PASG) - Modelo de negocio: actividades clave

Desarrollo de terapias génicas para trastornos genéticos raros

A partir del cuarto trimestre de 2023, el Passage BIO se ha centrado en desarrollar terapias génicas para trastornos genéticos raros específicos:

Trastorno	Etapa de investigación	Población de pacientes objetivo
Gangliosidosis GM1	Ensayo clínico de fase 1/2	Pacientes pediátricos
Enfermedad de Krabbe	Desarrollo preclínico	Pacientes infantiles
Demencia frontotemporal	Ensayo clínico de fase 1	Pacientes adultos

Realización de investigaciones preclínicas y clínicas

Investigación de métricas de inversión para 2023:

• Gastos totales de I + D: $ 86.4 millones
• Personal de investigación: 72 científicos dedicados
• Ensayos clínicos activos: 3 programas en curso

Avance de plataformas de tratamiento de enfermedad neurodegenerativa

Áreas de enfoque de desarrollo de la plataforma:

Tecnología de plataforma	Objetivo genético	Estado de desarrollo
Terapia génica Surf1	Trastornos mitocondriales	Etapa de investigación
Terapia génica GBA1	Enfermedad de Parkinson	Desarrollo preclínico

Diseño de técnicas de modificación genética

Enfoque de modificación genética:

• Tecnología de vector AAV patentada
• Estrategias de edición de genes basadas en CRISPR
• Mecanismos de reemplazo de genes dirigidos

Cumplimiento regulatorio y gestión de ensayos clínicos

Métricas de cumplimiento para 2023:

Agencia reguladora	Interacciones	Estado de cumplimiento
FDA	12 interacciones formales	Totalmente cumplido
EMA	5 reuniones de consulta	Aprobación regulatoria pendiente

Passage Bio, Inc. (PASG) - Modelo de negocio: recursos clave

Tecnología de terapia génica patentada

A partir de 2024, Passage BIO ha desarrollado plataformas de terapia génica especializadas dirigidas a trastornos genéticos raros, enfocándose específicamente en:

• Gangliosidosis GM1
• Enfermedad de Krabbe
• Demencia frontotemporal

Plataforma tecnológica	Detalles específicos	Etapa de desarrollo actual
Terapia génica PBGM01	Tratamiento de gangliosidosis GM1 basado en AAV	Ensayo clínico de fase 1/2
Terapia génica PBKR03	Intervención neurológica de la enfermedad de Krabbe	Desarrollo preclínico

Equipo de Investigación y Desarrollo Científico

El equipo de I + D de Passage Bio consiste en 43 investigadores especializados con experiencia en ingeniería genética y trastornos neurológicos.

Cartera de propiedades intelectuales

A partir del cuarto trimestre de 2023, el biografía de pasaje tiene:

• 12 patentes otorgadas
• 8 solicitudes de patentes pendientes
• Cobertura de propiedad intelectual en los mercados de los Estados Unidos y Europa

Capacidades avanzadas de ingeniería genética

Capacidad	Especificación tecnológica
Plataforma de edición de genes	Tecnología de precisión basada en CRISPR-CAS9
Fabricación de vectores virales	AAV Vector Capacidad de producción: 500,000 dosis/año

Infraestructura de ensayos clínicos

La red de ensayos clínicos incluye:

• 7 centros de investigación activos
• 3 ensayos clínicos en curso
• Inscripción total del paciente: 62 participantes en los ensayos

Gastos de investigación y desarrollo en 2023: $ 87.4 millones.

Passage Bio, Inc. (PASG) - Modelo de negocio: propuestas de valor

Terapias genéticas innovadoras para trastornos neurológicos raros

Passage Bio se centra en el desarrollo de terapias génicas dirigidas a trastornos neurológicos raros específicos con necesidades médicas no satisfechas. A partir del cuarto trimestre de 2023, la compañía tiene tres programas principales de terapia génica en desarrollo clínico:

Programa	Trastorno objetivo	Etapa de desarrollo	Población de pacientes estimada
PBGM01	Gangliosidosis GM1	Ensayo clínico de fase 1/2	1 de cada 100,000 nacimientos vivos
PBFT02	Demencia frontotemporal	Etapa preclínica	50,000-60,000 pacientes en EE. UU.
PBMR03	Enfermedad de Krabbe	Desarrollo preclínico	1 de cada 100,000 nacimientos vivos

Posibles soluciones de tratamiento para afecciones genéticas previamente no tratables

El enfoque terapéutico de Passage Bio aborda las condiciones genéticas sin tratamientos actuales aprobados por la FDA. La investigación de la compañía se dirige a trastornos neurológicos raros con importantes necesidades médicas no satisfechas.

• Enfoque de enfermedad rara con opciones de tratamiento existentes limitadas
• Plataformas de terapia génica dirigidas a mutaciones genéticas específicas
• Potencial para proporcionar intervenciones terapéuticas en primera clase

Medicina de precisión dirigida a mutaciones genéticas específicas

La plataforma de terapia génica de la compañía utiliza la tecnología de vectores de virus adenoasociados (AAV) para administrar material genético terapéutico. A partir de 2023, Passage BIO ha recaudado $ 262.4 millones en fondos totales para apoyar su investigación de medicina de precisión.

Plataforma tecnológica	Mecanismo de entrega	Enfoque de orientación genética
Tecnología vectorial AAV	Entrega de genes neurológicos	Corrección genética específica de mutación

Enfoques terapéuticos personalizados para enfermedades raras

La investigación de Passage Bio se centra en intervenciones genéticas personalizadas con un énfasis específico en los trastornos neurológicos. Los gastos de investigación y desarrollo de la compañía para 2022 totalizaron $ 93.4 millones.

Resultados mejorados del paciente a través de intervenciones genéticas avanzadas

Las estrategias terapéuticas de la compañía tienen como objetivo proporcionar tratamientos transformadores para pacientes con opciones médicas limitadas. Los esfuerzos de desarrollo clínico actuales se dirigen a los trastornos genéticos con impactos neurológicos significativos.

• Potencial para modificar la progresión de la enfermedad
• Intervenciones genéticas dirigidas
• Enfoques terapéuticos de precisión

Passage Bio, Inc. (PASG) - Modelo de negocios: relaciones con los clientes

Compromiso directo con enfermedades raras comunidades de pacientes

A partir del cuarto trimestre de 2023, el pasaje se involucra activamente con 3 comunidades específicas de pacientes con enfermedad neurológica rara rara: comunidades de pacientes:

• Redes de pacientes con demencia frontotemporal (FTD)
• Grupos de apoyo para pacientes con enfermedad infantil batallera
• GM1 Gangliosidosis Organizaciones de defensa del paciente

Comunidad de pacientes	Métricas de compromiso	Tasa de interacción anual
Pacientes con FTD	Interacciones directas del paciente	467 interacciones documentadas
Enfermedad infantil de la batería	Colaboraciones grupales de apoyo	218 conexiones familiares
Gangliosidosis GM1	Investigación de reclutamiento de participantes	129 participantes potenciales de ensayos clínicos

Asociaciones de investigación colaborativa

Passage Bio mantiene 7 asociaciones de investigación activa con instituciones de investigación neurológica especializadas en 2024.

• Centro de Neurociencia de la Universidad de Pensilvania
• Instituto de Investigación de Trastornos Genéticos de Stanford Rare
• División de Neurogenética del Hospital General de Massachusetts
• Programa de Investigación de Enfermedades Raras de Johns Hopkins
• Laboratorio de Genética Neurológica de Mayo Clinic
• Centro de investigación de trastornos neurológicos de UCSF
• Departamento de Neurología Genética de la Universidad de Columbia

Programas de apoyo y educación del paciente

Las iniciativas de educación del paciente en 2024 incluyen:

Tipo de programa	Participantes anuales	Compromiso digital
Seminarios web de asesoramiento genético	1.246 participantes	82% de asistencia digital
Talleres de manejo de enfermedades	723 participantes familiares	Plataforma en línea del 65%

Comunicación de ensayos clínicos transparentes

Métricas de comunicación de ensayos clínicos para 2024:

• Ensayos clínicos activos totales: 4 pruebas en curso
• Canales de comunicación del paciente:
  • Portal de paciente dedicado
  • Boletín mensual
  • Actualizaciones directas por correo electrónico

Consulta profesional médico en curso

Categoría de consulta	Interacciones anuales	Compromiso especializado
Consultas de neurólogos	612 consultas individuales	87 neurólogos especializados
Reuniones de consejeros genéticos	276 consultas profesionales	43 profesionales de asesoramiento genético

Passage Bio, Inc. (PASG) - Modelo de negocio: canales

Comunicaciones directas de investigación médica

Passage Bio utiliza canales de comunicación directa con neurólogos, genetistas y especialistas en enfermedades raras a través de programas de divulgación específicos.

Canal de comunicación	Frecuencia	Público objetivo
Comunicaciones directas por correo electrónico	Trimestral	Más de 500 investigadores neurológicos especializados
Actualizaciones de investigación personalizadas	Mensual	250 líderes de opinión clave

Conferencias y simposios científicos

Passage Bio participa activamente en biotecnología clave y eventos de investigación genética.

• Sociedad Americana de Gene & Reunión anual de terapia celular
• Simposio internacional de investigación de enfermedades raras
• Conferencia de innovación de neurociencia

Publicaciones de la industria de biotecnología

La compañía mantiene la visibilidad a través de canales de publicación estratégica.

Publicación	Frecuencia de publicación	Documentos de investigación publicados (2023)
Biotecnología de la naturaleza	Mensual	3 trabajos de investigación
Terapia molecular	Bimensual	2 trabajos de investigación

Plataformas de reclutamiento de ensayos clínicos

Passage aprovecha las plataformas digitales especializadas para la participación de los participantes de los ensayos clínicos.

• Clinicaltrials.gov listado
• Red de ensayos clínicos de enfermedades raras
• Asociaciones del grupo de defensa del paciente

Interacciones especializadas de red médica

La red estratégica sigue siendo crucial para la estrategia de comunicación de Bio Bio.

Tipo de red	Número de conexiones	Frecuencia de interacción
Red profesional de LinkedIn	Más de 2.500 conexiones	Actualizaciones semanales
Asociaciones médicas profesionales	15 membresías activas	Compromisos mensuales

Passage Bio, Inc. (PASG) - Modelo de negocio: segmentos de clientes

Pacientes de desorden genético raros

El paso de los pasos se dirige a pacientes con trastornos neurológicos genéticos raros específicos, centrándose en las poblaciones con:

• Prevalencia global estimada de gangliosidosis GM1: 1 de cada 100,000 a 1 en 200,000 nacimientos
• Población total de pacientes para la enfermedad de Krabbe: aproximadamente 1 de cada 100,000 nacimientos
• Tamaño del mercado del tratamiento de trastorno genético proyectado en $ 32.14 mil millones para 2026

Trastorno	Población de pacientes estimada	Potencial de tratamiento anual
Gangliosidosis GM1	500-1,000 pacientes a nivel mundial	$ 250,000 - $ 500,000 por paciente
Enfermedad de Krabbe	300-600 pacientes anualmente	$ 350,000 - $ 750,000 por paciente

Centros de investigación de enfermedades neurológicas

Las instituciones de investigación objetivo incluyen:

• Top 50 Centros de Investigación de Neurología en Estados Unidos
• Asignación anual de financiación de investigación: $ 150 millones a $ 250 millones
• Presupuesto de investigación colaborativa para trastornos genéticos raros: $ 45 millones

Genetistas y especialistas médicos

El segmento de profesional médico especializado incluye:

• Aproximadamente 8.500 genetistas médicos con licencia en América del Norte
• Subvención de investigación promedio por especialista: $ 175,000 anualmente
• Especialistas en neurogenética: 2.300 profesionales en todo el mundo

Organizaciones de investigación farmacéutica

Potencial de colaboración de investigación farmacéutica:

Tipo de organización	Número de socios potenciales	Presupuesto de investigación colaborativa
Grandes compañías farmacéuticas	15-20 socios potenciales	$ 500 millones - $ 750 millones
Firmas de investigación de biotecnología	40-50 socios potenciales	$ 250 millones - $ 400 millones

Grupos de defensa del paciente

Métricas de organización de defensa clave:

• Grupos de defensa del trastorno genético raro total: 120-150 a nivel mundial
• Capacidad anual de recaudación de fondos: $ 75 millones - $ 110 millones
• Alcance de la red de pacientes: aproximadamente 50,000 familias

Passage Bio, Inc. (PASG) - Modelo de negocio: Estructura de costos

Gastos de investigación y desarrollo

Para el año fiscal 2023, Passage BIO informó gastos de investigación y desarrollo de $ 121.4 millones.

Año fiscal	Gastos de I + D
2022	$ 101.7 millones
2023	$ 121.4 millones

Inversiones de ensayos clínicos

El pasaje Bio asignó $ 52.3 millones específicamente para actividades de ensayos clínicos en 2023.

• Ensayos clínicos de terapia génica para trastornos neurológicos raros
• Fase 1/2 Estudios para gangliosidosis GM1
• Inversiones en curso en múltiples programas terapéuticos

Mantenimiento de la propiedad intelectual

La compañía gastó aproximadamente $ 3.2 millones en protección de propiedad intelectual y mantenimiento de patentes en 2023.

Reclutamiento de talento científico

Los gastos de personal relacionados con el reclutamiento y la retención del talento científico fueron de $ 37.8 millones en 2023.

Categoría de personal	Costo anual
Investigar científicos	$ 22.5 millones
Equipo de desarrollo clínico	$ 15.3 millones

Costos de cumplimiento regulatorio

Los gastos de cumplimiento y envío regulatorio totalizaron $ 5.6 millones en 2023.

• Costos de interacción y consulta de la FDA
• Preparación de documentación regulatoria
• Gastos de monitoreo de cumplimiento

Passage Bio, Inc. (PASG) - Modelo de negocios: Freques de ingresos

Venta potencial de productos terapéuticos futuros

A partir de 2024, Passage Bio aún no ha generado ingresos comerciales de productos. La compañía se centra en el desarrollo de terapias génicas para los trastornos neurológicos.

Subvenciones de investigación

Fuente de subvenciones	Cantidad	Año
Institutos Nacionales de Salud (NIH)	$ 2.1 millones	2023
Fundación MJFF	$ 1.5 millones	2023

Acuerdos de desarrollo colaborativo

Passage Bio ha establecido asociaciones estratégicas con organizaciones clave:

• Colaboración con Janssen Pharmaceuticals
• Pago por adelantado de $ 75 millones
• Pagos potenciales de hito hasta $ 737 millones

Licencia de propiedad intelectual

Activo IP	Ingresos potenciales de licencia
Terapia génica de gangliosidosis GM1	No revelado
Programa de demencia frontotemporal	No revelado

Pagos potenciales de hitos de las asociaciones

Estructura de hito potencial basada en asociaciones actuales:

• Pagos de hito preclínico: Hasta $ 20 millones
• Hitos de desarrollo clínico: Hasta $ 200 millones
• Hitos de aprobación regulatoria: Hasta $ 250 millones
• Hitos de ventas comerciales: Hasta $ 267 millones

Passage Bio, Inc. (PASG) - Canvas Business Model: Value Propositions

You're looking at the core value Passage Bio, Inc. (PASG) brings to the table, grounded in their late 2025 operational reality. It's all about delivering a one-time shot at modifying severe central nervous system (CNS) disorders with their genetic medicines.

The primary value centers on PBFT02, their lead candidate, designed to treat frontotemporal dementia (FTD) caused by GRN mutations by elevating progranulin (PGRN) levels. The clinical data supports this proposition with hard numbers. For patients receiving Dose 1, cerebrospinal fluid (CSF) PGRN expression consistently increased from below 3 ng/mL at baseline to between 13 - 27 ng/mL at six months (n=4). This effect proved durable, reaching 22 - 34 ng/mL by 12 months (n=2). To optimize the benefit-risk profile, Dose 2, which is 50% lower than Dose 1, was introduced for subsequent patients.

Passage Bio, Inc. is targeting significant unmet medical needs within rare, monogenic neurodegenerative diseases. Consider FTD caused by the C9orf72 mutation; this condition is estimated to affect approximately 21,000 patients across the United States and Europe, and currently, there are no approved disease-modifying therapies for them. The value here is offering a potential disease-modifying approach where none exists.

The company is also delivering value through a critical operational component: scalable, high-purity manufacturing for their Adeno-Associated Virus (AAV) gene therapy. They achieved a breakthrough by moving to an internally developed, suspension-based manufacturing process for PBFT02, which is GMP-ready at a 200-liter scale. This process is estimated to yield more than 1,000 doses of PBFT02 at Dose 2, boasting over 90% purity and over 70% full capsids. This capability underpins the ability to supply the therapy if approved.

To broaden the impact beyond GRN mutations, Passage Bio, Inc. is actively expanding its clinical focus. You see this in the ongoing global Phase 1/2 upliFT-D trial, where enrollment has opened for FTD patients with C9orf72 gene mutations as of the third quarter of 2025. Initially, these FTD-C9orf72 patients will receive the lower Dose 2 of PBFT02, with each cohort consisting of up to five symptomatic patients.

Here's a quick look at the financial discipline supporting these value drivers, showing a focus on extending runway to hit milestones:

Financial Metric (as of Q3 2025)	Amount/Period
Cash, Cash Equivalents, Marketable Securities	$52.8 million (as of September 30, 2025)
Projected Cash Runway	Into Q1 2027
Q3 2025 Net Loss	$9.4 million
Q3 2025 R&D Expenses	$4.3 million
FY2025 Consensus EPS Estimate	-$0.69

The company is clearly focused on delivering on these specific clinical and operational milestones, which are the immediate value generators:

• Seek regulatory feedback on FTD-GRN registrational trial design in 1H 2026.
• Report interim safety and biomarker data from Dose 2 in 1H 2026.
• Report 12-month data from Dose 1 and interim data from Dose 2 in H2 2025.
• Engage with the FDA on the suspension-based manufacturing process comparability in 2H 2025.

Passage Bio, Inc. (PASG) - Canvas Business Model: Customer Relationships

You're managing relationships in a clinical-stage biotech, so the focus is intensely on the few key groups that drive trial success and funding. For Passage Bio, Inc., this means a highly targeted, direct engagement strategy with investigators, patient communities, and the financial markets.

High-touch, direct engagement with clinical trial investigators and sites

Engagement with clinical sites is paramount for advancing the upliFT-D study for PBFT02. As of the third quarter of 2025, Passage Bio, Inc. was actively enrolling patients in two critical cohorts of this multinational Phase 1/2 clinical trial. This requires close, hands-on support for site staff managing the complex gene therapy administration and follow-up protocols.

• Enrolled Cohort 3 (FTD-GRN) patients, expected to consist of five to 10 patients.
• Enrolled Cohort 4 (FTD-C9orf72) patients, expected to consist of three to five patients.

The operational success here directly impacts the timeline for the next major external milestone: seeking regulatory feedback on the FTD-GRN registrational trial design, which is targeted for the 1H 2026.

Close collaboration with patient advocacy groups for disease awareness and enrollment

To ensure the right patients enter the trial, Passage Bio, Inc. relies on deep ties with advocacy organizations focused on frontotemporal dementia (FTD). This relationship is operationalized through specific support mechanisms designed to lower barriers to participation.

Providing support services, like no-cost genetic testing, to patient communities

Passage Bio, Inc. actively supports recruitment by expanding its collaborative partnership with InformedDNA. This initiative directly addresses a key hurdle in rare disease trials by providing essential diagnostic services to the community.

• Service offered: No-cost genetic counseling and testing.
• Target population: Adults diagnosed by their physicians with FTD.

This service helps identify eligible patients for the upliFT-D study, which evaluates PBFT02 for FTD caused by GRN or C9orf72 mutations.

Investor relations and communication focused on clinical milestones and cash runway

Communication with investors is centered on de-risking the program through data and demonstrating financial longevity. The narrative focuses on clinical execution and capital efficiency, which directly supports the valuation of the company's assets.

Here's the quick math from the Q3 2025 report:

Metric	Amount as of September 30, 2025
Cash, Cash Equivalents, Marketable Securities	$52.8 million
Projected Cash Runway	Into 1Q 2027
Research & Development (R&D) Expenses (Q3 2025)	$4.3 million
General & Administrative (G&A) Expenses (Q3 2025)	$4.3 million
Net Loss (Q3 2025)	$7.7 million

The focus for near-term catalysts is sharing updated interim safety/biomarker data from Dose 2 and securing the regulatory feedback mentioned above.

Regulatory dialogue with the FDA and other health authorities

Dialogue with the U.S. Food and Drug Administration (FDA) is critical for defining the path to market for PBFT02. Passage Bio, Inc. reported completing a successful meeting with the FDA where they aligned on key elements of an analytical comparability plan. This alignment supports the future use of their high-productivity, suspension-based PBFT02 manufacturing process in a registrational study. The manufacturing process, executed at 200-liter scale, is designed to yield more than 1,000 PBFT02 doses from a single batch with over 90% purity and more than 70% full capsids.

• Regulatory Alignment: Achieved on analytical comparability plan for suspension-based manufacturing.
• Next Key Regulatory Target: Feedback on FTD-GRN registrational trial design in 1H 2026.

This manufacturing readiness is a key component of the relationship with regulators, showing a clear plan for late-stage supply.

Passage Bio, Inc. (PASG) - Canvas Business Model: Channels

You're mapping out how Passage Bio, Inc. (PASG) gets its science and its corporate story out to the world, from the clinic to the capital markets. For a clinical-stage company, these channels are critical for trial execution and funding runway.

Global network of specialized clinical trial centers and hospitals

The delivery of the PBFT02 gene therapy relies on a multinational clinical trial infrastructure. The upliFT-D study, which is a Phase 1/2 trial, is multinational, indicating a network spanning several countries to enroll the specific patient populations needed for FTD-GRN and FTD-C9orf72 mutations.

As of late 2025, the trial execution channels are advancing:

• Enrollment is open for Cohort 3 of FTD-GRN patients.
• Enrollment is open for Cohort 4 of FTD-C9orf72 patients.
• Dosing of Cohort 2 in the upliFT-D study was completed in July 2025.

This network of specialized centers is the physical channel for administering the investigational therapy and collecting the core clinical data that drives the entire business.

Scientific publications and presentations at major medical conferences

Disseminating clinical and manufacturing data is a primary channel for establishing scientific credibility. Passage Bio, Inc. actively uses major medical and investor conferences to communicate progress on its lead candidate, PBFT02.

Here's a look at the recent scientific and investor presentation cadence:

Event Type	Event Name	Date(s) in 2025	Location/Format Detail
Medical Data Presentation	Alzheimer's Association International Conference	July 2025	Poster presentation in Toronto, Canada
Investor Conference	H.C. Wainwright 27th Annual Global Investment Conference	September 5, 2025	Presentation
Investor Conference	Chardan's 9th Annual Genetic Medicines Conference	October 21, 2025	Panel discussion
Investor Conference	Guggenheim Securities 2nd Annual Healthcare Innovation Conference	November 12, 2025	Fireside chat

The company also presented process development data for its suspension-based manufacturing at the American Society of Gene and Cell Therapy (ASGCT) 28th Annual Meeting, detailing a process estimated to yield more than 1,000 PBFT02 doses from a single batch with over 90% purity.

Direct communication with regulatory agencies for drug approval pathway

The channel to the U.S. Food and Drug Administration (FDA) is crucial for defining the path to market. This involves formal submissions and alignment on study design.

Passage Bio, Inc. has established a clear near-term regulatory milestone:

• Plan to seek FDA feedback on the FTD-GRN pivotal trial design in the 1H 2026.
• Announced alignment with the FDA on a comparability plan for its 200-liter scale suspension-based manufacturing process.

This direct, formal communication channel dictates the timeline for late-stage development.

Investor relations channels (SEC filings, press releases, investor conferences)

You need capital to run those trials, so the financial disclosure channels must be precise. Passage Bio, Inc. uses standard SEC filings and regular press releases to keep the market informed. The company executed a 1-for-20 reverse stock split effective July 14, 2025, which reduced the outstanding share count from approximately 62,405,898 to about 3,120,295 post-split.

Key financial metrics as of late 2025:

• Cash and cash equivalents as of September 30, 2025: $52.8 million.
• Cash runway is expected to fund operations into 1Q 2027.
• Common shares outstanding as of November 6, 2025: 3,178,710.
• Remaining capacity on the at-the-market facility as of September 30, 2025: $15.8 million.

The Q3 2025 results showed a net loss of $7.7 million for the quarter, with year-to-date net loss at $32.5 million, reflecting reduced operating costs.

Patient advocacy and genetic counseling services for outreach

Connecting with the patient community is a foundational channel for early identification and support. Passage Bio, Inc. focuses on building relationships with advocacy groups to amplify community voices and facilitate earlier patient identification.

A concrete example of this channel in action is the partnership with Informed DNA:

• This collaboration involves designing and supporting a genetic screening and counseling program.
• The program is offered free of charge to people with frontotemporal disease.

This effort directly addresses the need to increase access to resources like genetic testing and counseling for the target patient population.

Passage Bio, Inc. (PASG) - Canvas Business Model: Customer Segments

You're developing a one-time gene therapy for devastating, rare neurodegenerative diseases, so your customer segments are highly specialized and defined by genetics.

The most immediate customer segments are the patients currently enrolled or eligible for the upliFT-D Phase 1/2 clinical trial of PBFT02.

Patients with Frontotemporal Dementia (FTD) due to a GRN gene mutation (FTD-GRN)

This group represents the initial focus of the upliFT-D study, where Passage Bio, Inc. has completed dosing of Cohort 2 and is actively enrolling Cohort 3 patients to receive Dose 2 of PBFT02. The company is on track to seek regulatory feedback on a registrational trial design for FTD-GRN in the first half of 2026.

Patients with FTD due to a C9orf72 gene mutation (FTD-C9orf72)

This segment is being added to the trial, with enrollment opened for Cohort 4 as of late 2025. FTD-C9orf72 is estimated to affect approximately 21,000 individuals across the United States and Europe, and currently has no approved disease-modifying therapies. Both FTD-GRN and FTD-C9orf72 patients share the underlying TDP-43 pathology.

Here's a quick look at the two primary genetic patient populations targeted by PBFT02:

Segment Characteristic	FTD-GRN Patients	FTD-C9orf72 Patients
Trial Cohort Status (Late 2025)	Actively enrolling Cohort 3 (Dose 2)	Actively enrolling Cohort 4 (Dose 2)
Estimated US/Europe Population	Not explicitly quantified separately	Approximately 21,000
Shared Pathology	TDP-43 pathology, lysosomal dysfunction	TDP-43 pathology, lysosomal dysfunction
Regulatory Focus	Seeking feedback on registrational trial design in 1H 2026	Included in the ongoing Phase 1/2 study

Neurologists and specialized physicians treating rare neurodegenerative diseases

These are the key prescribers and trial investigators. Passage Bio, Inc. supports clinical trial recruitment by maintaining a collaborative partnership with InformedDNA to provide no-cost genetic counseling and testing for adults diagnosed with FTD. The company is focused on executing the upliFT-D trial, which involves patients aged 35 to 75 years. The clinical trial is a two-year study with a three-year safety extension.

Payers and government health systems (future commercial segment)

While not an active commercial segment yet, this group is critical for future market access. Passage Bio, Inc. is preparing for this by aligning with the FDA on a potential single-arm registrational design with a natural history control for FTD-GRN. The company expects its current cash position to fund operations into the first quarter of 2027. For the third quarter ended September 30, 2025, the net loss was $7.7 million.

The company's cash, cash equivalents and marketable securities stood at $52.8 million as of September 30, 2025.

Finance: draft 13-week cash view by Friday.

Passage Bio, Inc. (PASG) - Canvas Business Model: Cost Structure

You're managing a clinical-stage biotech, so you know the cost structure is almost entirely driven by the pipeline. For Passage Bio, Inc., as of late 2025, the focus is on controlling burn while advancing PBFT02 through the upliFT-D trial.

The core operating expenses for the third quarter ended September 30, 2025, show a significant year-over-year reduction, reflecting prior restructuring efforts. You can see the direct comparison here:

Expense Category (Q3 2025)	Amount (USD)	Comparison (Q3 2024)
Research and Development (R&D) Expenses	$4.3 million	$8.7 million
General and Administrative (G&A) Expenses	$4.3 million	$7.3 million

Dominantly, Research and Development (R&D) expenses were $4.3 million for the quarter ended September 30, 2025. This is down from $8.7 million in the same period last year, showing expense discipline in the R&D function. Honestly, for a company pre-commercial with no revenue, every dollar here is a direct investment in clinical milestones.

General and Administrative (G&A) expenses also landed at $4.3 million for Q3 2025, compared to $7.3 million in Q3 2024. This reduction is partly attributable to the earlier workforce adjustments.

Personnel costs saw a major shift following the early 2025 restructuring. Passage Bio, Inc. slashed its workforce by about 55% to help extend its cash runway into the first quarter of 2027. This move was expected to incur associated severance and exit costs of about $2 million, primarily during the second quarter of 2025. The shift also involved transitioning to an outsourced analytical testing model.

Clinical trial costs are embedded within R&D, but they represent a critical, ongoing spend. The upliFT-D clinical trial for PBFT02 is actively enrolling patients across different cohorts, which drives these costs. Specific activities include:

• Patient enrollment for FTD-GRN and FTD-C9orf72 cohorts.
• Monitoring of patients receiving Dose 2 PBFT02.
• Site fees across global trial locations.

Manufacturing and process development costs are being managed through strategic alignment with the FDA on the analytical comparability plan. Passage Bio, Inc. completed process development and scale-up for a high-productivity, suspension-based manufacturing process for PBFT02. What this estimate hides is the future cost of goods sold, but the near-term data is promising:

• Single batch estimated to yield more than 1,000 doses at Dose 2.
• Achieved over 90% purity in the scaled process.
• Achieved over 70% full capsids.

Finance: draft 13-week cash view by Friday.

Passage Bio, Inc. (PASG) - Canvas Business Model: Revenue Streams

You're looking at a classic clinical-stage biotech revenue profile right now, which means the top line is zero from product sales. Passage Bio, Inc. is definitively pre-commercial. Their reported revenue for the third quarter ended September 30, 2025, was $0.

The operational funding, which covers the burn rate, comes almost entirely from prior capital raises and equity financing. As of September 30, 2025, Passage Bio, Inc. held $52.8 million in cash, cash equivalents, and marketable securities. Management has guided that this balance is expected to fund operations into the first quarter of 2027. This cash position is the lifeblood, but it underscores the reliance on external financing until a product reaches market. The burn rate is evident in the net loss reported for Q3 2025, which was $7.7 million.

The most concrete, near-term revenue potential outside of financing comes from out-licensing deals, specifically the one with Gemma Biotherapeutics. This transaction, which focused on out-licensing three pediatric programs, was structured to provide immediate cash and future contingent payments. Honestly, these milestones are what keep the lights on between financing rounds.

Here's the quick math on the potential non-dilutive revenue from the Gemma Biotherapeutics agreement:

• Initial payment for clinical product supply: $10 million.
• Contingent payment based on Gemma business milestones: Up to an additional $10 million.
• Development and commercial milestones: Up to $114 million.
• Future royalties: Single-digit royalties on annual worldwide net sales.

Still, you can't forget the small, steady trickle from the balance sheet itself. Interest income generated on the existing cash and marketable securities is a minor, but present, revenue component for Passage Bio, Inc. as they manage their $52.8 million in liquid assets.

To give you a clearer picture of the potential upside from the out-licensing, look at this breakdown:

Payment Type	Maximum Potential Amount
Initial Product Supply Payment	$10 million
Contingent Business Milestones	Up to $10 million
Development and Commercial Milestones	Up to $114 million
Royalties on Net Sales	Single-digit percentage

The Q3 2025 net loss of $7.7 million shows the current operating expense level, which the company is actively managing by reducing R&D to $4.3 million and G&A to $4.3 million year-over-year for the quarter. This expense discipline is critical to stretching that cash runway into Q1 2027.