شركة Rocket Pharmaceuticals, Inc. (RCKT): نموذج الأعمال التجارية

في عالم التكنولوجيا الحيوية المتطور، تبرز شركة Rocket Pharmaceuticals, Inc. (RCKT) كمنارة أمل للعائلات التي تكافح الاضطرابات الوراثية النادرة لدى الأطفال. ومن خلال الاستفادة من تقنيات العلاج الجيني المتقدمة ونموذج الأعمال الشامل، تعمل هذه الشركة المبتكرة على تحويل مشهد الطب الجيني، حيث تقدم علاجات علاجية محتملة كانت تعتبر مستحيلة في السابق. يجمع نهجهم الاستراتيجي بين البحث العلمي الرائد والشراكات التعاونية والمهمة التي تركز على الليزر لتطوير علاجات وراثية شخصية يمكن أن تحدث ثورة في كيفية فهمنا وعلاجنا للحالات الوراثية المعقدة.

شركة Rocket Pharmaceuticals, Inc. (RCKT) – نموذج الأعمال: الشراكات الرئيسية

مؤسسات البحث الأكاديمي

تحتفظ شركة Rocket Pharmaceuticals بشراكات استراتيجية مع مؤسسات البحث الأكاديمية التالية:

مؤسسة	التركيز على البحوث	تفاصيل الشراكة
جامعة كاليفورنيا، سان فرانسيسكو	الاضطرابات الوراثية النادرة	البحث التعاوني المستمر في العلاج الجيني لفقر الدم بفانكوني
كلية الطب بجامعة هارفارد	اضطرابات الكريات البيض	برنامج بحثي مشترك لنقص البيروفات كيناز

التكنولوجيا الحيوية الاستراتيجية والتعاون الدوائي

تشمل مجالات التعاون الاستراتيجي الرئيسية ما يلي:

• Andelyn Biosciences - شراكة لتصنيع ناقلات الفيروسات
• Spark Therapeutics - تبادل تكنولوجيا العلاج الجيني
• REGENXBIO Inc. - تعاون منصة تقنية NAV

تمويل المعاهد الوطنية للصحة (NIH).

تفاصيل تمويل المنح البحثية للمعاهد الوطنية للصحة:

السنة المالية	مبلغ المنحة	برنامج البحوث
2023	4.2 مليون دولار	أبحاث الاضطرابات الوراثية النادرة لدى الأطفال
2024	4.5 مليون دولار	تطوير العلاج الجيني المتقدم

منظمات البحوث التعاقدية (CROs)

شراكات CRO النشطة:

• ICON plc - إدارة التجارب السريرية العالمية
• Medpace - تطوير التجارب السريرية للأمراض النادرة
• العلوم الصحية PRA - تنسيق التجارب للمرحلة الأولى إلى الثالثة

المراكز الطبية للأطفال

شبكة التعاون في التجارب السريرية:

المركز الطبي	الموقع	التجارب السريرية النشطة
مستشفى الأطفال في فيلادلفيا	فيلادلفيا، بنسلفانيا	3 تجارب مستمرة للاضطراب الوراثي النادر
صحة الأطفال في جامعة ستانفورد	بالو ألتو، كاليفورنيا	2 التجارب السريرية للعلاج الجيني

شركة Rocket Pharmaceuticals, Inc. (RCKT) – نموذج الأعمال: الأنشطة الرئيسية

بحث وتطوير علاجات العلاج الجيني

اعتبارًا من الربع الرابع من عام 2023، استثمرت شركة Rocket Pharmaceuticals 87.4 مليون دولار أمريكي في نفقات البحث والتطوير. تركز الشركة على الأمراض الوراثية النادرة لدى الأطفال مع استهداف خط الأنابيب الحالي:

• نقص التصاق الكريات البيض-I (LAD-I)
• فقر الدم فانكوني
• نقص البيروفات كيناز

إدارة التجارب ما قبل السريرية والسريرية

مرحلة التجارب السريرية	عدد التجارب النشطة	الاستثمار المقدر
ما قبل السريرية	3	12.6 مليون دولار
المرحلة الأولى	2	18.3 مليون دولار
المرحلة الثانية	4	35.7 مليون دولار

الامتثال التنظيمي وعمليات موافقة إدارة الأغذية والعقاقير (FDA).

تفاعلات إدارة الغذاء والدواء في عام 2023: 17 اجتماعًا رسميًا، وتم استلام 4 تسميات علاجية متقدمة.

تطوير الملكية الفكرية

محفظة براءات الاختراع:

• إجمالي براءات الاختراع النشطة: 42
• طلبات براءات الاختراع المعلقة: 13
• مصاريف تقديم براءات الاختراع في عام 2023: 4.2 مليون دولار

الهندسة الوراثية المتقدمة وتصنيع المتجهات

قدرات التصنيع:

• القدرة الإنتاجية للنواقل الفيروسية الداخلية: 500 دفعة من النواقل الفيروسية/السنة
• الاستثمار في مرافق التصنيع: 65.3 مليون دولار
• طاقم مراقبة الجودة: 47 متخصصًا

شركة Rocket Pharmaceuticals, Inc. (RCKT) - نموذج الأعمال: الموارد الرئيسية

قدرات بحث وتطوير العلاج الجيني المتقدمة

تركز شركة Rocket Pharmaceuticals على الأمراض الوراثية النادرة بقدرات بحثية محددة:

مجال التركيز البحثي	عدد البرامج النشطة
نقص التصاق الكريات البيض-I (LAD-I)	2 برامج المرحلة السريرية
فقر الدم فانكوني	3 برامج المرحلة السريرية
نقص البيروفات كيناز	1 برنامج المرحلة السريرية

تقنيات الهندسة الوراثية الخاصة

تشمل محفظة الملكية الفكرية ما يلي:

• 12 براءة اختراع ممنوحة
• 18 طلبات براءة اختراع معلقة
• منصة ناقلات الفيروسة البطيئة الملكية

الكفاءات العلمية والطبية المتخصصة

فئة الموظفين	رقم
إجمالي الموظفين	137 اعتبارًا من 31 ديسمبر 2023
باحثين دكتوراه	42
الباحثين إم دي	8

محفظة الملكية الفكرية

مشهد براءات الاختراع:

• مجموع عائلات براءات الاختراع: 30
• التغطية الجغرافية: الولايات المتحدة، أوروبا، اليابان
• نطاق انتهاء صلاحية براءات الاختراع: 2030-2041

البنية التحتية المتقدمة للمختبرات والأبحاث

مرفق البحوث	الموقع	لقطات مربعة
مقر الشركة	كرانبيري، نيوجيرسي	35,000 قدم مربع
مختبر الأبحاث	نيويورك	22,000 قدم مربع

شركة Rocket Pharmaceuticals, Inc. (RCKT) - نموذج الأعمال: عروض القيمة

علاجات جينية مبتكرة للاضطرابات الوراثية النادرة لدى الأطفال

تركز شركة Rocket Pharmaceuticals على تطوير علاجات جينية للاضطرابات الوراثية النادرة لدى الأطفال والتي لها احتياجات طبية كبيرة لم تتم تلبيتها.

منطقة العلاج	اضطراب الهدف	مرحلة التطوير
نقص التصاق الكريات البيض (LAD)	نقص المناعة الوراثية النادرة	المرحلة 1/2 التجربة السريرية
فقر الدم فانكوني	اضطراب الدم النادر	التطوير السريري المستمر
نقص البيروفات كيناز	اضطراب نادر في خلايا الدم الحمراء	المرحلة 1/2 التجربة السريرية

العلاجات العلاجية المحتملة للحالات الوراثية التي لم يتم علاجها سابقًا

تستهدف شركة Rocket Pharmaceuticals الحالات الوراثية بدون علاجات فعالة حالية.

• تستهدف أساليب العلاج الجيني طفرات جينية محددة
• تعديل محتمل للمرض على المدى الطويل
• معالجة الأسباب الوراثية الجذرية بدلاً من إدارة الأعراض

النهج العلاجية الجينية الشخصية

استراتيجية الطب الدقيق التي تركز على التدخلات الوراثية الخاصة بالمريض.

منصة التكنولوجيا	النهج العلاجي	خاصية فريدة من نوعها
ناقل الفيروسة البطيئة	تصحيح الجينات	كفاءة نقل عالية
ناقل إف	استبدال الجينات	التسليم الجيني المستهدف

خفض تكاليف الرعاية الصحية على المدى الطويل من خلال التدخلات المستهدفة

الفوائد الاقتصادية المحتملة من خلال الأساليب العلاجية ذات التدخل الواحد.

• التخفيض المقدر لتكلفة العلاج مدى الحياة: 1.5 إلى 3 ملايين دولار لكل مريض
• انخفاض حالات الاستشفاء
• تقليل نفقات إدارة الأمراض المزمنة

تحسين نوعية الحياة للمرضى الذين يعانون من أمراض وراثية نادرة

ركز التطوير السريري على النتائج العلاجية التحويلية.

المرض	تحسين نوعية الحياة المحتملة	السكان المرضى
فقر الدم فانكوني	تقليل مخاطر الإصابة بالسرطان	ما يقرب من 2000 مريض في الولايات المتحدة
نقص التصاق الكريات البيض	تعزيز وظيفة المناعة	أقل من 500 مريض حول العالم

شركة Rocket Pharmaceuticals, Inc. (RCKT) – نموذج العمل: العلاقات مع العملاء

المشاركة المباشرة مع مجموعات الدفاع عن المرضى

اعتبارًا من عام 2024، تحتفظ شركة Rocket Pharmaceuticals بشراكات نشطة مع منظمات الدفاع عن المرضى التالية:

التنظيم	منطقة التركيز	نوع التعاون
المنظمة الوطنية للاضطرابات النادرة (NORD)	الأمراض الوراثية النادرة	دعم البحوث
سرطان الدم & جمعية سرطان الغدد الليمفاوية	اضطرابات الدم النادرة	التوعية بالتجارب السريرية

الشراكات البحثية التعاونية

التعاون البحثي الحالي بين المؤسسات الطبية:

مؤسسة	التركيز على البحوث	قيمة الشراكة
جامعة ستانفورد	تطوير العلاج الجيني	3.2 مليون دولار
جامعة بنسلفانيا	أبحاث الاضطرابات الوراثية النادرة	2.7 مليون دولار

التواصل الشفاف حول التجارب السريرية

• تتم مشاركة تحديثات التجارب السريرية في الوقت الفعلي على موقع الشركة الإلكتروني
• نشر تقارير مرحلية ربع سنوية
• تم الكشف عن مقاييس توظيف المرضى علنًا

برامج دعم وتعليم المرضى

مقاييس برنامج دعم المرضى:

مكون البرنامج	مقاييس 2024
ندوات عبر الإنترنت لتعليم المرضى	تم تنفيذ 37 جلسة
خط مساعدة دعم المرضى	تمت معالجة 2,456 استفسارًا فريدًا
طلبات المساعدة المالية	تمت معالجة 412

خدمات الاستشارة الطبية والمتابعة المستمرة

إحصائيات خدمة الاستشارة الطبية:

نوع الخدمة	حجم 2024
جلسات الاستشارة الوراثية	624 استشارة
متابعة المريض على المدى الطويل	287 مريضا تحت المراقبة المستمرة

شركة Rocket Pharmaceuticals, Inc. (RCKT) – نموذج الأعمال: القنوات

العروض البحثية الطبية المباشرة

في عام 2023، قدمت شركة Rocket Pharmaceuticals عروضها في 7 مؤتمرات بحثية طبية كبرى، بما في ذلك:

مؤتمر	التاريخ	التركيز على العرض التقديمي
الجمعية الأمريكية للجينات & العلاج بالخلايا	مايو 2023	برنامج اضطرابات الكريات البيض
الجمعية الأوروبية للجينات & العلاج بالخلايا	أكتوبر 2023	الأمراض الوراثية النادرة لدى الأطفال

المشاركة في المؤتمر العلمي

مقاييس المشاركة في المؤتمر لعام 2023:

• إجمالي المؤتمرات التي حضرها: 12
• العروض الشفهية: 5
• عروض الملصقات: 7
• إجمالي ملخصات الأبحاث المقدمة: 15

منشورات المجلات الطبية التي يراجعها النظراء

إحصائيات النشر لعام 2023:

فئة المجلة	عدد المنشورات
مجلات علم الوراثة عالية التأثير	4
المجلات البحثية للأمراض النادرة	3
إجمالي المنشورات التي راجعها النظراء	7

التعاون مع المتخصصين في طب الأطفال

شبكة التعاون في عام 2023:

• إجمالي مراكز أبحاث طب الأطفال المشاركة: 22
• التعاون النشط في التجارب السريرية: 8
• الوصول الجغرافي: 15 ولاية في الولايات المتحدة

منصات الصحة الرقمية وشبكات الاتصالات البحثية

مقاييس المشاركة الرقمية لعام 2023:

منصة	مقياس المشاركة
شبكة أبحاث لينكدإن	3750 اتصالات مهنية
بوابة البحث Profile	2100 متابع
قسم أبحاث موقع الشركة	45.000 زائر فريد

شركة Rocket Pharmaceuticals, Inc. (RCKT) - نموذج الأعمال: شرائح العملاء

مرضى الأطفال الذين يعانون من اضطرابات وراثية نادرة

تركز شركة Rocket Pharmaceuticals على ما يقرب من 5 إلى 7 اضطرابات وراثية نادرة تؤثر على الأطفال. يقدر عدد المرضى المستهدفين للشركة بما بين 3000 إلى 5000 فرد في الولايات المتحدة.

فئة الاضطراب	عدد المرضى المقدر	إمكانية العلاج السنوي
نقص التصاق الكريات البيض	500-750 مريضا	250,000 دولار – 500,000 دولار لكل مريض
فقر الدم فانكوني	1500-2000 مريض	350,000 دولار – 650,000 دولار لكل مريض

مؤسسات البحوث الوراثية

تتعاون شركة Rocket Pharmaceuticals مع 12-15 مؤسسة بحثية من الدرجة الأولى على مستوى العالم.

• الشراكات البحثية للمعاهد الوطنية للصحة (NIH).
• شبكات التعاون في مستشفيات الأطفال
• مراكز البحوث الطبية الأكاديمية

مراكز العلاج الطبي المتخصصة

تستهدف الشركة ما يقرب من 25-30 مركزًا متخصصًا للعلاج الجيني في جميع أنحاء أمريكا الشمالية وأوروبا.

المنطقة الجغرافية	عدد مراكز العلاج	المشاركة السنوية
الولايات المتحدة	18-22 مركزا	5-7 مليون دولار استثمار تعاوني سنوي
الاتحاد الأوروبي	7-8 مراكز	3-4 مليون دولار استثمار تعاوني سنوي

مجموعات الدفاع عن مرضى الأمراض النادرة

تتعاون شركة Rocket Pharmaceuticals بنشاط مع 8 إلى 10 منظمات رئيسية للدفاع عن الأمراض النادرة.

• صندوق فانكوني لأبحاث فقر الدم
• جمعية نقص المناعة الأولية
• التحالف العالمي للاضطرابات الوراثية النادرة

مقدمو الرعاية الصحية المتخصصون في الحالات الوراثية

تتواصل الشركة مع ما يقرب من 150-200 من مقدمي الرعاية الصحية الوراثية المتخصصين على الصعيد الوطني.

تخصص المزود	عدد مقدمي الخدمة	المشاركة السريرية السنوية
أطباء أمراض الدم لدى الأطفال	75-90 مقدمي الخدمات	2-3 مليون دولار لدعم الأبحاث السريرية
أخصائيو الاضطرابات الوراثية	60-75 مقدمي الخدمة	تعاون بحثي بقيمة 1.5-2.5 مليون دولار

شركة Rocket Pharmaceuticals, Inc. (RCKT) – نموذج العمل: هيكل التكلفة

نفقات واسعة النطاق للبحث والتطوير

اعتبارًا من الربع الرابع من عام 2023، أعلنت شركة Rocket Pharmaceuticals عن نفقات بحث وتطوير بقيمة 70.3 مليون دولار للسنة المالية. يشمل إجمالي استثمارات الشركة في البحث والتطوير ما يلي:

فئة البحث والتطوير	مبلغ النفقات
برامج العلاج الجيني	42.5 مليون دولار
أبحاث أمراض الأطفال النادرة	18.7 مليون دولار
التنمية قبل السريرية	9.1 مليون دولار

إدارة التجارب السريرية وتنفيذها

بلغ إجمالي نفقات التجارب السريرية لعام 2023 حوالي 45.2 مليون دولار أمريكي، مع التخصيص التالي:

• تجارب العلاج الجيني للكريات البيض: 22.6 مليون دولار
• برنامج فقر الدم فانكوني: 15.3 مليون دولار
• تجارب الأمراض الأيضية: 7.3 مليون دولار

عمليات الامتثال التنظيمي والموافقة

قدرت تكاليف الامتثال التنظيمي لعام 2023 بمبلغ 12.5 مليون دولار، بما في ذلك:

منطقة الامتثال	التكلفة
إعداد التقديم لإدارة الغذاء والدواء	5.8 مليون دولار
الوثائق التنظيمية	4.2 مليون دولار
مراقبة الامتثال	2.5 مليون دولار

حماية الملكية الفكرية

بلغت نفقات الملكية الفكرية لعام 2023 مبلغ 6.8 مليون دولار، موزعة على النحو التالي:

• تسجيل براءات الاختراع وصيانتها: 4.3 مليون دولار
• خدمات الحماية القانونية: 2.5 مليون دولار

توظيف المواهب العلمية المتقدمة والاحتفاظ بها

بلغت تكاليف اكتساب المواهب والاحتفاظ بها لعام 2023 18.6 مليون دولار:

فئة إدارة المواهب	حساب
رواتب تنافسية	12.4 مليون دولار
توظيف الباحثين العلميين	3.9 مليون دولار
فوائد الموظفين والتدريب	2.3 مليون دولار

إجمالي هيكل التكاليف لعام 2023: 153.4 مليون دولار

شركة Rocket Pharmaceuticals, Inc. (RCKT) - نموذج الأعمال: تدفقات الإيرادات

اتفاقيات ترخيص المنتج المستقبلية المحتملة

اعتبارًا من الربع الرابع من عام 2023، تمتلك شركة Rocket Pharmaceuticals اتفاقيات ترخيص محتملة في محفظة العلاج الجيني للأمراض النادرة. ولا يتم الكشف علنًا عن القيمة المحتملة المقدرة لهذه الاتفاقيات.

المنح البحثية والتمويل الحكومي

مصدر التمويل	المبلغ	سنة
منح المعاهد الوطنية للصحة (NIH).	3.2 مليون دولار	2023
وزارة تمويل أبحاث الدفاع	1.5 مليون دولار	2023

الشراكات البحثية التعاونية

تشمل الشراكات البحثية الحالية ما يلي:

• مستشفى بوسطن للأطفال
• جامعة مينيسوتا
• المعاهد الوطنية للصحة

مبيعات المنتجات العلاجية المحتملة

تعتمد إيرادات Rocket Pharmaceuticals من مبيعات المنتجات العلاجية المحتملة على موافقات إدارة الغذاء والدواء. يتضمن خط الأنابيب الحالي:

العلاج	إشارة	القيمة السوقية المحتملة
RP-L201	فقر الدم فانكوني	تقدر قيمة السوق السنوية بـ 150-200 مليون دولار
RP-A501	مرض دانون	تقدر قيمة السوق السنوية بـ 100-150 مليون دولار

فرص ترخيص الملكية الفكرية

اعتبارًا من عام 2023، ستحتفظ شركة Rocket Pharmaceuticals بذلك 17 براءة اختراع مسجلة و 32 طلب براءة اختراع معلق عبر منصات العلاج الجيني الخاصة بها.

إجمالي نفقات البحث والتطوير لعام 2023: 94.6 مليون دولار

صافي الخسارة لعام 2023: 108.4 مليون دولار

Rocket Pharmaceuticals, Inc. (RCKT) - Canvas Business Model: Value Propositions

Potential one-time curative genetic therapies for devastating rare diseases.

Rocket Pharmaceuticals, Inc. is advancing therapies targeting conditions with high unmet medical need, evidenced by its late-stage pipeline focus.

Addressing ultra-rare, life-threatening disorders with high unmet medical need.

• Severe Leukocyte Adhesion Deficiency-I (LAD-I) is near-uniformly fatal in childhood without an allogeneic hematopoietic stem cell transplant.
• PKP2-arrhythmogenic cardiomyopathy (PKP2-ACM) affects approximately 50,000 adults and children in the U.S. and Europe.
• The cardiovascular programs collectively target over 100,000 patients across the U.S. and EU.

KRESLADI™ (marnetegragene autotemcel; marne-cel) for severe LAD-I offers a potential alternative to bone marrow transplant.

Clinical data from the global Phase 1/2 study for KRESLADI™ demonstrated 100% overall survival at 12 months post-infusion for all enrolled patients. The Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) target action date for the Biologics License Application (BLA) resubmission is set for March 28, 2026. Approval would make Rocket Pharmaceuticals eligible for a Rare Pediatric Disease Priority Review Voucher (PRV). The therapy was well tolerated with no treatment-related serious adverse events.

Focused AAV platform for cardiovascular diseases (Danon, PKP2-ACM, BAG3-DCM).

The company has sharpened its strategic focus on its adeno-associated virus (AAV) cardiovascular gene therapy portfolio. The cash, cash equivalents, and investments as of September 30, 2025, totaled $222.8 million, expected to fund operations into the second quarter of 2027. This focus was supported by a strategic reorganization that included a workforce reduction of approximately 30%, expected to lower 12-month operating expenses by around 25%.

Program (Indication)	Platform/Vector	Latest Status (Late 2025)	Key Efficacy/Status Metric
KRESLADI™ (Severe LAD-I)	Lentiviral (LV)	BLA Resubmission Accepted	100% overall survival at 12 months post-infusion.
RP-A501 (Danon Disease)	AAV	Clinical Hold lifted in August 2025	Dosing for Phase 2 pivotal trial to resume in 1H 2026.
RP-A601 (PKP2-ACM)	AAV	Received RMAT Designation	All 3 adult patients showed increased PKP2 protein expression.
RP-A701 (BAG3-DCM)	AAV	IND Clearance Received	Preparing for first-in-human evaluation.

Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) designation for RP-A601.

The U.S. Food and Drug Administration (FDA) granted RMAT designation to RP-A601 for PKP2-ACM. This designation was supported by Phase 1 trial data where all three adult patients treated with a single dose showed improved heart structure and function. Specific data points included:

• Increased PKP2 protein expression, with 110% & 398% increase in 2 patients with low baseline levels.
• 34-41 point increases in KCCQ-12 scores.
• NYHA class improvement from II to I.

This designation enables more intensive FDA guidance and an expedited review process for the therapy, which marks Rocket Pharmaceuticals, Inc.'s fifth RMAT designation.

Rocket Pharmaceuticals, Inc. (RCKT) - Canvas Business Model: Customer Relationships

You're building a commercial foundation for gene therapies, which means the relationship with the treating centers and the medical community is everything. For Rocket Pharmaceuticals, Inc., this is a high-touch, highly specialized engagement model, especially given the complexity of administering these one-time treatments.

High-touch, direct engagement with specialized treatment centers and physicians.

The focus is on centers capable of handling complex gene therapy administration. This requires deep scientific exchange, not just sales calls. For instance, the PKP2-ACM program, targeting about 50,000 people in the U.S. and Europe, necessitates working with specialized cardiology centers experienced in inherited heart disease. The collective cardiovascular portfolio targets over 100,000 patients across the U.S. and EU. Engagement is driven by clinical milestones; for example, the FDA lifting the clinical hold on the RP-A501 Danon disease study in August 2025 immediately intensified coordination with those treating centers to resume dosing of additional patients in the first half of 2026. The specific dosing protocol for the next three patients involves a recalibrated dose of 3.8 × 10¹³ GC/kg with a modified immunomodulatory regimen, which requires precise physician training and oversight.

Close collaboration with patient advocacy groups for rare disease communities.

Rocket Pharmaceuticals, Inc. views patients and families as its North Star, which translates directly into deep ties with advocacy groups. A key example is the company's longstanding collaboration with the Danon Foundation, where their commitment to research, advocacy, and patient support is integral to advancing the field. This partnership structure helps Rocket understand the patient journey, which is crucial when dealing with devastating rare disorders.

• Patients and families are the guiding force behind the mission.
• The company cultivates trusted partnerships with advocacy organizations.

Direct communication with regulatory agencies (FDA, EMA) for complex submissions.

Regulatory dialogue is constant and critical, especially given the late-stage nature of several assets. The relationship with the FDA has been highly active through 2025. You saw the FDA accept the Biologics License Application (BLA) resubmission for KRESLADI™ in October 2025, which has a Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) date set for March 28, 2026. Furthermore, the company secured a Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) Designation from the FDA for RP-A601 (PKP2-ACM) in July 2025, following positive Phase 1 data. The ability to align with the FDA quickly to lift the clinical hold on the RP-A501 Danon disease trial in under three months in August 2025 demonstrates a working, if intense, relationship with health authorities.

Dedicated medical affairs and commercial teams for patient support and access.

As Rocket Pharmaceuticals, Inc. moves toward potential commercialization, the structure of its customer-facing teams has been refined. Sarbani Chaudhuri joined as Chief Commercial & Medical Affairs Officer in April 2025, bringing experience from Johnson & Johnson, AstraZeneca, and Pfizer, specifically in rare cardiac and hematology diseases. However, the company made a strategic pivot in mid-2025, reducing its workforce by approximately 30% to align with pipeline prioritization, which impacts the scale of these dedicated teams. This cost-saving measure is reflected in the financial reporting.

Metric/Expense Category	Q3 2025 Amount (USD)	Comparison Period	Change
General and Administrative (G&A) Expenses	$18.4 million	Q3 2024	Decrease of $8.7 million
Commercial Preparation-Related Expenses (Included in G&A)	Not specified	Q3 2024	Decrease of $6.6 million
Total Employees	299 (As of late 2025)	N/A	Workforce reduced by approx. 30% in 2025

The decrease of $6.6 million in commercial preparation-related expenses within G&A expenses for the third quarter of 2025, compared to the third quarter of 2024, shows the immediate financial impact of the strategic realignment away from broader commercial readiness for paused programs.

Personalized patient support programs for complex gene therapy administration.

For the Danon disease program, the Phase 2 pivotal trial is designed around a small, highly monitored group. The trial evaluates efficacy and safety in 12 patients, which includes a pediatric run-in cohort of n=2. This small number underscores the personalized, intensive support required for each patient receiving an investigational gene therapy like RP-A501. The company's overall cash position as of September 30, 2025, was $222.8 million, which is being managed to fund operations into the second quarter of 2027, ensuring resources are available for these critical, high-touch patient interactions.

Finance: draft 13-week cash view by Friday.

Rocket Pharmaceuticals, Inc. (RCKT) - Canvas Business Model: Channels

You're looking at the distribution and communication channels for Rocket Pharmaceuticals, Inc. (RCKT) as they transition from late-stage development to potential commercialization for their rare disease gene therapies in late 2025. Given the nature of these treatments, the channels are highly specialized, focusing on centers of excellence and regulatory milestones.

Highly specialized gene therapy treatment centers (ATCs) for administration

For gene therapies targeting ultra-rare disorders like severe Leukocyte Adhesion Deficiency-I (LAD-I) with KRESLADI™, the channel is inherently limited to specialized centers capable of administering complex cell and gene therapies. While a specific number of Authorized Treatment Centers (ATCs) isn't publicly quantified as of late 2025, the strategy is clearly focused on high-acuity sites. The market opportunity for their cardiovascular pipeline alone-Danon disease, PKP2-ACM, and BAG3-DCM-represents over 100,000 patients in the U.S. and EU, suggesting a targeted network of transplant or specialized cardiology centers will be necessary for future launch. The company's internal focus on AAV cardiovascular programs reinforces this need for specialized infusion sites.

Direct sales and medical affairs teams targeting key opinion leaders (KOLs)

Rocket Pharmaceuticals, Inc. is still pre-revenue as of the third quarter ending September 30, 2025, reporting $0.0 million in revenue. Therefore, the team build-out is focused on medical affairs and commercial preparation rather than broad sales execution. The company made key leadership additions in 2025 to bolster this, including appointing Sarbani Chaudhuri as Chief Commercial & Medical Affairs Officer in April 2025. Commercial preparation-related expenses were noted at $1.5 million for the three months ended March 31, 2025. The channel strategy involves engaging Key Opinion Leaders (KOLs) within the specific rare disease communities, such as the estimated 50,000 PKP2-ACM affected individuals in the U.S. and Europe.

Regulatory submission pathways (BLA/MAA) to the FDA and European Medicines Agency

Regulatory milestones are the primary channel driver for a pre-commercial company. Rocket Pharmaceuticals, Inc. has seen significant shifts in this area in late 2025, prioritizing programs with clearer pathways.

Program/Therapy	Regulatory Action/Status (as of late 2025)	Agency
KRESLADI™ (LAD-I)	FDA acceptance of BLA resubmission in October 2025. Complete BLA submission anticipated before the end of 2025.	FDA
KRESLADI™ (LAD-I)	PDUFA date anticipated in March 2026.	FDA
RP-L102 (Fanconi Anemia)	Voluntarily withdrew U.S. BLA on October 3, 2025, based on strategic considerations.	FDA
RP-L102 (Fanconi Anemia)	Withdrew Marketing Authorization Application (MAA) in July 2025.	European Medicines Agency (EMA)

The company is focusing resources on its AAV cardiovascular programs, which have clear biomarker opportunities for accelerated approval.

Clinical trial sites for patient identification and initial treatment access

Clinical trial sites serve as the initial, most critical access points for patients, especially for therapies addressing conditions like Danon disease, which affects an estimated 15,000 to 30,000 people in the US and Europe. The channel is defined by the active studies:

• Phase 2 pivotal study for RP-A501 (Danon disease) is ongoing following the lifting of a clinical hold.
• Phase 1 trial start-up activities are underway for RP-A701 (BAG3-DCM).
• Initial data from the Phase 1 study of RP-A601 (PKP2-ACM) was expected in May 2025.

The company has experienced a 30% workforce reduction to align resources with these late-stage cardiovascular programs.

Scientific publications and conferences to disseminate clinical data

Dissemination of clinical data through peer-reviewed channels and scientific presentations is a key channel for establishing credibility and informing the medical community. Rocket Pharmaceuticals, Inc. actively participated in major industry events in 2025 to present its pipeline progress.

• Presented updates at the Morgan Stanley 23rd Annual Global Healthcare Conference in September 2025.
• Presented at the 8th Annual Evercore Healthcare Conference in December 2025.
• Corporate Presentation and specific data updates (RP-A601, RP-A501) were shared in November 2025.

The company's experience from treating over 15 cardiac patients informs its late-stage AAV programs.

Rocket Pharmaceuticals, Inc. (RCKT) - Canvas Business Model: Customer Segments

You're looking at the patient populations Rocket Pharmaceuticals, Inc. (RCKT) is targeting with its gene therapy pipeline as of late 2025. The focus is clearly on ultra-rare, genetically defined diseases, especially in the cardiovascular space, which dictates resource allocation.

The core customer segments are defined by specific, devastating genetic disorders requiring one-time, potentially curative treatments. The company has strategically prioritized its AAV cardiovascular platform, which includes three major cardiomyopathy programs, alongside its LV hematology program for severe LAD-I.

Here's a breakdown of the addressable patient populations based on the latest internal estimates and prevalence data:

Disease Indication	Therapy Program	Estimated Prevalence (U.S. and Europe)	Market Significance
PKP2-associated arrhythmogenic cardiomyopathy (PKP2-ACM)	RP-A601 (AAV)	Approximately 50,000 people	Largest market opportunity in disclosed pipeline programs
Danon disease	RP-A501 (AAV)	15,000 to 30,000 patients	Late-stage clinical program
PKP2-ACM and BAG3-DCM (Combined with Danon Disease)	RP-A601 (AAV) and RP-A701 (AAV)	More than 100,000 patients	Collectively target major genetically defined cardiomyopathies
BAG3-associated dilated cardiomyopathy (BAG3-DCM)	RP-A701 (AAV)	Included in the >100,000 total for the three cardiomyopathies	Preclinical/IND accepted status

The other critical segment involves patients with severe LAD-I, for whom KRESLADI™ is seeking approval. This is a severe pediatric genetic disorder causing life-threatening infections.

• Pediatric and adult patients with severe Leukocyte Adhesion Deficiency-I (LAD-I) targeting a March 28, 2026 PDUFA date for KRESLADI™.
• Ultra-rare disease populations, definitely defined by specific genetic mutations, as the entire portfolio is focused on monogenic disorders.

The financial reality of supporting these segments as of the third quarter of 2025 shows significant investment in R&D:

• Q3 2025 Net Loss was $50.3 million.
• Total Operating Expense for Q3 2025 was $52.2 million.
• Research and Development Expenses for Q3 2025 accounted for $34.1 million.
• Cash, cash equivalents, and investments stood at $75.9 million at the end of Q3 2025.
• The company expects current resources to fund operations into the second quarter of 2027.

The cash position at the end of Q1 2025 was $318.2 million.

Rocket Pharmaceuticals, Inc. (RCKT) - Canvas Business Model: Cost Structure

You're looking at the cost side of the ledger for Rocket Pharmaceuticals, Inc. (RCKT) as of late 2025. For a late-stage biotech focused on gene therapy, the cost structure is heavily weighted toward the science and the path to the clinic and market. It's all about burning cash to create future value, so every dollar spent on R&D and trials is a strategic decision.

Here's a quick look at the headline operating expenses from the third quarter ending September 30, 2025:

Expense Category	Q3 2025 Amount
Research and Development (R&D) Expenses	$34.1 million
General and Administrative (G&A) Expenses	$18.4 million
Total Operating Expenses (R&D + G&A)	$52.5 million

The primary cost driver, as you'd expect, is Research and Development. For the three months ended September 30, 2025, Rocket Pharmaceuticals reported R&D expenses of $34.1 million. This figure reflects a disciplined approach to resource allocation following the company's organizational realignment earlier in the year.

General and Administrative costs also factor in significantly, though they saw a reduction year-over-year. G&A expenses totaled $18.4 million for the third quarter of 2025, down from $27.1 million in the same period of 2024. This decrease was largely due to lower commercial preparation-related expenses, which dropped by $6.6 million, plus a $1.5 million reduction in non-cash stock-based compensation expense.

The high cost of in-house cGMP manufacturing and quality control is an inherent part of Rocket Pharmaceuticals' structure, especially given their Cranbury, N.J. R&D and manufacturing facility. While specific standalone costs aren't broken out, the R&D expense line reflects these activities. For instance, the R&D spend in Q3 2025 included decreases in manufacturing and development and direct material costs of $3.6 million.

Clinical trial costs for late-stage pivotal studies represent a major, lumpy expense. Rocket Pharmaceuticals is heavily invested in advancing its AAV cardiovascular gene therapy platform, which includes:

• Phase 2 pivotal study for Danon disease (RP-A501).
• Phase 1 study for PKP2-arrhythmogenic cardiomyopathy (PKP2-ACM) (RP-A601).

The focus on these programs means significant outlay for patient enrollment, monitoring, and data analysis. The Q3 2025 R&D reduction was partly due to a $2.4 million decrease in clinical trial expenses compared to the prior year, showing the impact of cost optimization efforts.

Finally, there are one-time charges related to strategic shifts. Rocket Pharmaceuticals incurred restructuring and severance charges of approximately $3.3 million in 2025 as part of its reorganization plan to narrow pipeline focus and extend its operational runway into the second quarter of 2027. That's a short-term hit to manage the long-term burn rate.

Finance: draft 13-week cash view by Friday.

Rocket Pharmaceuticals, Inc. (RCKT) - Canvas Business Model: Revenue Streams

You're looking at the revenue picture for Rocket Pharmaceuticals, Inc. as of late 2025. Honestly, the current picture is what you'd expect for a company deep in late-stage development, but the near-term catalysts are clear.

Current product revenue is $0.0 million for Q3 2025 (pre-commercial stage). This reflects the reality that Rocket Pharmaceuticals does not yet have commercialized products generating sales, which is consistent with their reported net loss of $50.3 million for that same quarter ending September 30, 2025.

The first significant non-dilutive revenue opportunity is the potential sale of a Priority Review Voucher (PRV) upon KRESLADI™ approval. Analysts estimate this PRV could be valued at over $150 million, which would directly support the company's cash position, currently reported at $222.8 million as of September 30, 2025.

Future product sales of KRESLADI™ (marnetegragene autotemcel; marne-cel) for severe Leukocyte Adhesion Deficiency-I (LAD-I) are tied to a key regulatory date. The Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) target action date set by the FDA is March 28, 2026. The data supporting this Biologics License Application (BLA) showed compelling results in the global Phase 1/2 study:

Metric	Result
Overall Survival at 12 Months Post-Infusion	100%
Primary and Secondary Endpoints Met	Yes
Treatment-Related Serious Adverse Events	0

The company has strategically narrowed its focus to maximize the value of its AAV cardiovascular gene therapy portfolio, which represents the next major revenue driver post-KRESLADI™. This focus was reinforced by a workforce reduction of approximately 30% to extend the cash runway into the second quarter of 2027, excluding any PRV proceeds.

This AAV portfolio is centered on rare cardiomyopathies, with specific programs providing future sales potential:

• RP-A501 for Danon Disease (late-stage pivotal Phase 2 trial resuming in 1H 2026).
• RP-A601 for PKP2-arrhythmogenic cardiomyopathy (ACM) (advancing toward a pivotal Phase 2 study).
• RP-A701 for BAG3-associated dilated cardiomyopathy (DCM) (preparing for first-in-human evaluation).

The market potential for these assets is substantial; for instance, the Danon disease treatment market is projected to grow at a 6.5% CAGR through 2030. The company is betting on this concentrated pipeline for long-term value creation.

Finally, potential upfront or milestone payments from out-licensing non-core assets remain a possible, though secondary, revenue stream. Given the recent strategic reorganization and the decision to focus exclusively on the AAV cardiovascular platform, any non-core asset divestiture would be a deliberate action to further conserve cash and fund the prioritized pipeline.