Rocket Pharmaceuticals, Inc. (RCKT): Business Model Canvas

In der hochmodernen Welt der Biotechnologie erweist sich Rocket Pharmaceuticals, Inc. (RCKT) als Hoffnungsträger für Familien, die mit seltenen pädiatrischen genetischen Erkrankungen zu kämpfen haben. Durch die Nutzung fortschrittlicher Gentherapietechnologien und eines umfassenden Geschäftsmodells verändert dieses innovative Unternehmen die Landschaft der genetischen Medizin und bietet potenziell heilende Behandlungen an, die einst als unmöglich galten. Ihr strategischer Ansatz kombiniert bahnbrechende wissenschaftliche Forschung, Kooperationspartnerschaften und eine laserfokussierte Mission zur Entwicklung personalisierter Gentherapien, die die Art und Weise, wie wir komplexe genetische Erkrankungen verstehen und behandeln, revolutionieren könnten.

Rocket Pharmaceuticals, Inc. (RCKT) – Geschäftsmodell: Wichtige Partnerschaften

Akademische Forschungseinrichtungen

Rocket Pharmaceuticals unterhält strategische Partnerschaften mit folgenden akademischen Forschungseinrichtungen:

Institution	Forschungsschwerpunkt	Einzelheiten zur Partnerschaft
Universität von Kalifornien, San Francisco	Seltene genetische Störungen	Laufende gemeinsame Forschung in der Gentherapie der Fanconi-Anämie
Harvard Medical School	Leukozytenstörungen	Gemeinsames Forschungsprogramm für Pyruvatkinase-Mangel

Strategische Biotechnologie- und Pharmakooperationen

Zu den wichtigsten strategischen Kooperationen gehören:

• Andelyn Biosciences – Partnerschaft zur Herstellung viraler Vektoren
• Spark Therapeutics – Austausch von Gentherapie-Technologien
• REGENXBIO Inc. – Zusammenarbeit auf der NAV-Technologieplattform

Finanzierung durch die National Institutes of Health (NIH).

Einzelheiten zur Finanzierung des NIH-Forschungsstipendiums:

Geschäftsjahr	Zuschussbetrag	Forschungsprogramm
2023	4,2 Millionen US-Dollar	Forschung zu seltenen pädiatrischen genetischen Störungen
2024	4,5 Millionen US-Dollar	Fortgeschrittene Gentherapieentwicklung

Auftragsforschungsinstitute (CROs)

Aktive CRO-Partnerschaften:

• ICON plc – Globales Management klinischer Studien
• Medpace – Entwicklung klinischer Studien zu seltenen Krankheiten
• PRA Health Sciences – Koordination der Phase-I-III-Studien

Kindermedizinische Zentren

Netzwerk für die Zusammenarbeit bei klinischen Studien:

Medizinisches Zentrum	Standort	Aktive klinische Studien
Kinderkrankenhaus von Philadelphia	Philadelphia, PA	3 laufende Studien zu seltenen genetischen Störungen
Stanford Kindergesundheit	Palo Alto, Kalifornien	2 klinische Studien zur Gentherapie

Rocket Pharmaceuticals, Inc. (RCKT) – Geschäftsmodell: Hauptaktivitäten

Forschung und Entwicklung gentherapeutischer Behandlungen

Im vierten Quartal 2023 investierte Rocket Pharmaceuticals 87,4 Millionen US-Dollar in Forschungs- und Entwicklungskosten. Das Unternehmen konzentriert sich auf seltene pädiatrische genetische Erkrankungen und zielt derzeit auf Folgendes ab:

• Leukozytenadhäsionsdefizienz-I (LAD-I)
• Fanconi-Anämie
• Pyruvatkinase-Mangel

Präklinisches und klinisches Studienmanagement

Klinische Studienphase	Anzahl aktiver Versuche	Geschätzte Investition
Präklinisch	3	12,6 Millionen US-Dollar
Phase I	2	18,3 Millionen US-Dollar
Phase II	4	35,7 Millionen US-Dollar

Einhaltung gesetzlicher Vorschriften und FDA-Zulassungsprozesse

FDA-Interaktionen im Jahr 2023: 17 formelle Treffen, wobei 4 bahnbrechende Therapiebezeichnungen erhalten wurden.

Entwicklung von geistigem Eigentum

Patentportfolio:

• Gesamtzahl der aktiven Patente: 42
• Ausstehende Patentanmeldungen: 13
• Kosten für die Patentanmeldung im Jahr 2023: 4,2 Millionen US-Dollar

Fortgeschrittene Gentechnik und Vektorherstellung

Fertigungskapazitäten:

• Interne Vektorproduktionskapazität: 500 virale Vektorchargen/Jahr
• Investition in Produktionsanlagen: 65,3 Millionen US-Dollar
• Qualitätskontrollpersonal: 47 spezialisierte Fachleute

Rocket Pharmaceuticals, Inc. (RCKT) – Geschäftsmodell: Schlüsselressourcen

Erweiterte Forschungs- und Entwicklungskapazitäten für Gentherapie

Rocket Pharmaceuticals konzentriert sich auf seltene genetische Krankheiten mit spezifischen Forschungskapazitäten:

Forschungsschwerpunktbereich	Anzahl aktiver Programme
Leukozytenadhäsionsdefizienz-I (LAD-I)	2 Programme im klinischen Stadium
Fanconi-Anämie	3 Programme im klinischen Stadium
Pyruvatkinase-Mangel	1 Programm im klinischen Stadium

Proprietäre gentechnische Technologien

Das Portfolio an geistigem Eigentum umfasst:

• 12 erteilte Patente
• 18 anhängige Patentanmeldungen
• Proprietäre lentivirale Vektorplattform

Spezialisiertes wissenschaftliches und medizinisches Talent

Personalkategorie	Nummer
Gesamtzahl der Mitarbeiter	137 zum 31. Dezember 2023
Doktoranden	42
MD-Forscher	8

Portfolio für geistiges Eigentum

Patentlandschaft:

• Gesamtzahl der Patentfamilien: 30
• Geografische Abdeckung: Vereinigte Staaten, Europa, Japan
• Patentablauf: 2030–2041

Fortschrittliche Labor- und Forschungsinfrastruktur

Forschungseinrichtung	Standort	Quadratmeterzahl
Unternehmenszentrale	Cranbury, New Jersey	35.000 Quadratfuß
Forschungslabor	New York	22.000 Quadratfuß

Rocket Pharmaceuticals, Inc. (RCKT) – Geschäftsmodell: Wertversprechen

Innovative Gentherapien für seltene pädiatrische genetische Störungen

Rocket Pharmaceuticals konzentriert sich auf die Entwicklung von Gentherapien für seltene pädiatrische genetische Erkrankungen mit erheblichem ungedecktem medizinischem Bedarf.

Therapiebereich	Zielstörung	Entwicklungsphase
Leukozytenadhäsionsdefizit (LAD)	Seltene genetische Immunschwäche	Klinische Phase-1/2-Studie
Fanconi-Anämie	Seltene Bluterkrankung	Laufende klinische Entwicklung
Pyruvatkinase-Mangel	Seltene Erkrankung der roten Blutkörperchen	Klinische Phase-1/2-Studie

Mögliche Heilbehandlungen für bisher unbehandelbare genetische Erkrankungen

Rocket Pharmaceuticals zielt auf genetische Erkrankungen ab, für die es derzeit keine wirksamen Behandlungsmöglichkeiten gibt.

• Gentherapie-Ansätze zielen auf bestimmte genetische Mutationen ab
• Mögliche langfristige Krankheitsmodifikation
• Bekämpfung genetischer Ursachen statt Symptommanagement

Personalisierte genetische Therapieansätze

Strategie der Präzisionsmedizin mit Fokus auf patientenspezifische genetische Eingriffe.

Technologieplattform	Therapeutischer Ansatz	Einzigartiges Merkmal
Lentiviraler Vektor	Genkorrektur	Hohe Transduktionseffizienz
AAV-Vektor	Genersatz	Gezielte genetische Abgabe

Reduzierte langfristige Gesundheitskosten durch gezielte Interventionen

Potenzielle wirtschaftliche Vorteile durch Therapieansätze mit nur einer Intervention.

• Geschätzte Reduzierung der lebenslangen Behandlungskosten: 1,5 bis 3 Millionen US-Dollar pro Patient
• Weniger Krankenhauseinweisungen
• Minimierte Kosten für die Behandlung chronischer Krankheiten

Verbesserte Lebensqualität für Patienten mit seltenen genetischen Erkrankungen

Die klinische Entwicklung konzentrierte sich auf transformative Therapieergebnisse.

Krankheit	Mögliche Verbesserung der Lebensqualität	Patientenpopulation
Fanconi-Anämie	Reduziertes Krebsrisiko	Ungefähr 2.000 Patienten in den USA
Mangel an Leukozytenadhäsion	Verbesserte Immunfunktion	Weniger als 500 Patienten weltweit

Rocket Pharmaceuticals, Inc. (RCKT) – Geschäftsmodell: Kundenbeziehungen

Direkte Zusammenarbeit mit Patienteninteressengruppen

Ab 2024 unterhält Rocket Pharmaceuticals aktive Partnerschaften mit den folgenden Patientenvertretungsorganisationen:

Organisation	Fokusbereich	Art der Zusammenarbeit
Nationale Organisation für seltene Erkrankungen (NORD)	Seltene genetische Krankheiten	Forschungsunterstützung
Leukämie & Lymphom-Gesellschaft	Seltene Bluterkrankungen	Bewusstsein für klinische Studien

Verbundforschungspartnerschaften

Aktuelle Forschungskooperationen medizinischer Einrichtungen:

Institution	Forschungsschwerpunkt	Partnerschaftswert
Stanford-Universität	Entwicklung der Gentherapie	3,2 Millionen US-Dollar
Universität von Pennsylvania	Forschung zu seltenen genetischen Störungen	2,7 Millionen US-Dollar

Transparente Kommunikation über klinische Studien

• Aktualisierungen klinischer Studien in Echtzeit auf der Website des Unternehmens
• Vierteljährliche Fortschrittsberichte veröffentlicht
• Kennzahlen zur Patientenrekrutierung öffentlich bekannt gegeben

Patientenunterstützungs- und Aufklärungsprogramme

Kennzahlen des Patientenunterstützungsprogramms:

Programmkomponente	Kennzahlen für 2024
Webinare zur Patientenaufklärung	37 Sitzungen durchgeführt
Hotline zur Patientenunterstützung	2.456 individuelle Anfragen bearbeitet
Anträge auf finanzielle Unterstützung	412 verarbeitet

Laufende medizinische Beratung und Nachsorge

Statistik der ärztlichen Beratungsdienste:

Servicetyp	Band 2024
Genetische Beratungssitzungen	624 Beratungen
Langfristige Patientennachsorge	287 Patienten in laufender Überwachung

Rocket Pharmaceuticals, Inc. (RCKT) – Geschäftsmodell: Kanäle

Direkte medizinische Forschungspräsentationen

Im Jahr 2023 präsentierte Rocket Pharmaceuticals auf sieben großen medizinischen Forschungskonferenzen, darunter:

Konferenz	Datum	Präsentationsschwerpunkt
Amerikanische Gesellschaft für Gene & Zelltherapie	Mai 2023	Programm für Leukozytenstörungen
Europäische Gesellschaft für Gene & Zelltherapie	Oktober 2023	Seltene pädiatrische genetische Erkrankungen

Teilnahme an wissenschaftlichen Konferenzen

Kennzahlen zur Konferenzteilnahme für 2023:

• Gesamtzahl der besuchten Konferenzen: 12
• Mündliche Vorträge: 5
• Posterpräsentationen: 7
• Gesamtzahl der eingereichten Forschungszusammenfassungen: 15

Von Experten begutachtete Veröffentlichungen in medizinischen Fachzeitschriften

Publikationsstatistik für 2023:

Zeitschriftenkategorie	Anzahl der Veröffentlichungen
Hochwirksame Genetik-Zeitschriften	4
Forschungszeitschriften zu seltenen Krankheiten	3
Gesamtzahl der von Experten begutachteten Veröffentlichungen	7

Zusammenarbeit mit Fachärzten für Kinderheilkunde

Kooperationsnetzwerk im Jahr 2023:

• Insgesamt beteiligte pädiatrische Forschungszentren: 22
• Aktive Kooperationen bei klinischen Studien: 8
• Geografische Reichweite: 15 Bundesstaaten der Vereinigten Staaten

Digitale Gesundheitsplattformen und Forschungskommunikationsnetzwerke

Kennzahlen zum digitalen Engagement für 2023:

Plattform	Engagement-Metrik
LinkedIn-Forschungsnetzwerk	3.750 berufliche Verbindungen
ResearchGate Profile	2.100 Follower
Forschungsbereich der Unternehmenswebsite	45.000 einzelne Besucher

Rocket Pharmaceuticals, Inc. (RCKT) – Geschäftsmodell: Kundensegmente

Pädiatrische Patienten mit seltenen genetischen Störungen

Rocket Pharmaceuticals konzentriert sich auf etwa 5–7 seltene genetische Erkrankungen, die Kinder und Jugendliche betreffen. Die Zielpatientenpopulation des Unternehmens wird in den Vereinigten Staaten auf 3.000 bis 5.000 Personen geschätzt.

Störungskategorie	Geschätzte Patientenpopulation	Jährliches Behandlungspotenzial
Mangel an Leukozytenadhäsion	500-750 Patienten	250.000–500.000 US-Dollar pro Patient
Fanconi-Anämie	1.500–2.000 Patienten	350.000–650.000 US-Dollar pro Patient

Genetische Forschungseinrichtungen

Rocket Pharmaceuticals arbeitet weltweit mit 12–15 führenden Forschungseinrichtungen zusammen.

• Forschungspartnerschaften der National Institutes of Health (NIH).
• Kooperationsnetzwerke für Kinderkrankenhäuser
• Akademische medizinische Forschungszentren

Spezialisierte medizinische Behandlungszentren

Das Unternehmen zielt auf etwa 25 bis 30 spezialisierte genetische Behandlungszentren in Nordamerika und Europa ab.

Geografische Region	Anzahl der Behandlungszentren	Jährliches Engagement
Vereinigte Staaten	18-22 Zentren	Jährliche Gemeinschaftsinvestition in Höhe von 5 bis 7 Millionen US-Dollar
Europäische Union	7-8 Zentren	Jährliche Gemeinschaftsinvestition in Höhe von 3 bis 4 Millionen US-Dollar

Interessengruppen für Patienten mit seltenen Krankheiten

Rocket Pharmaceuticals arbeitet aktiv mit 8–10 großen Organisationen zusammen, die sich für seltene Krankheiten einsetzen.

• Fanconi-Anämie-Forschungsfonds
• Primäre Immundefizienz-Vereinigung
• Globale Allianz für seltene genetische Störungen

Auf genetische Erkrankungen spezialisierte Gesundheitsdienstleister

Das Unternehmen arbeitet landesweit mit etwa 150–200 spezialisierten genetischen Gesundheitsdienstleistern zusammen.

Anbieterspezialität	Anzahl der Anbieter	Jährliches klinisches Engagement
Pädiatrische Hämatologen	75-90 Anbieter	Unterstützung für klinische Forschung in Höhe von 2 bis 3 Millionen US-Dollar
Spezialisten für genetische Störungen	60-75 Anbieter	Forschungskooperation im Wert von 1,5–2,5 Millionen US-Dollar

Rocket Pharmaceuticals, Inc. (RCKT) – Geschäftsmodell: Kostenstruktur

Umfangreiche Forschungs- und Entwicklungskosten

Im vierten Quartal 2023 meldete Rocket Pharmaceuticals für das Geschäftsjahr Forschungs- und Entwicklungskosten in Höhe von 70,3 Millionen US-Dollar. Die Gesamtaufschlüsselung der F&E-Investitionen des Unternehmens umfasst:

F&E-Kategorie	Ausgabenbetrag
Gentherapieprogramme	42,5 Millionen US-Dollar
Forschung zu seltenen pädiatrischen Krankheiten	18,7 Millionen US-Dollar
Präklinische Entwicklung	9,1 Millionen US-Dollar

Management und Durchführung klinischer Studien

Die Ausgaben für klinische Studien beliefen sich im Jahr 2023 auf insgesamt etwa 45,2 Millionen US-Dollar, mit folgender Aufteilung:

• Versuche zur Leukozyten-Gentherapie: 22,6 Millionen US-Dollar
• Fanconi-Anämieprogramm: 15,3 Millionen US-Dollar
• Studien zu Stoffwechselkrankheiten: 7,3 Millionen US-Dollar

Einhaltung gesetzlicher Vorschriften und Genehmigungsprozesse

Die Kosten für die Einhaltung gesetzlicher Vorschriften für 2023 wurden auf 12,5 Millionen US-Dollar geschätzt, darunter:

Compliance-Bereich	Kosten
Vorbereitung der FDA-Einreichung	5,8 Millionen US-Dollar
Regulatorische Dokumentation	4,2 Millionen US-Dollar
Compliance-Überwachung	2,5 Millionen Dollar

Schutz des geistigen Eigentums

Die Ausgaben für geistiges Eigentum beliefen sich im Jahr 2023 auf 6,8 Millionen US-Dollar und verteilten sich wie folgt:

• Patentanmeldung und -wartung: 4,3 Millionen US-Dollar
• Rechtsschutzdienste: 2,5 Millionen US-Dollar

Fortgeschrittene Rekrutierung und Bindung wissenschaftlicher Talente

Die Kosten für die Talentakquise und -bindung beliefen sich im Jahr 2023 auf 18,6 Millionen US-Dollar:

Kategorie „Talentmanagement“.	Kosten
Wettbewerbsfähige Gehälter	12,4 Millionen US-Dollar
Rekrutierung von Forschungswissenschaftlern	3,9 Millionen US-Dollar
Leistungen und Schulungen für Arbeitnehmer	2,3 Millionen US-Dollar

Gesamtkostenstruktur für 2023: 153,4 Millionen US-Dollar

Rocket Pharmaceuticals, Inc. (RCKT) – Geschäftsmodell: Einnahmequellen

Mögliche zukünftige Produktlizenzvereinbarungen

Ab dem vierten Quartal 2023 verfügt Rocket Pharmaceuticals über potenzielle Lizenzvereinbarungen für sein Gentherapie-Portfolio für seltene Krankheiten. Der geschätzte potenzielle Wert dieser Vereinbarungen wird nicht öffentlich bekannt gegeben.

Forschungsstipendien und staatliche Förderung

Finanzierungsquelle	Betrag	Jahr
Zuschüsse der National Institutes of Health (NIH).	3,2 Millionen US-Dollar	2023
Forschungsförderung des Verteidigungsministeriums	1,5 Millionen Dollar	2023

Verbundforschungspartnerschaften

Zu den aktuellen Forschungspartnerschaften gehören:

• Boston Kinderkrankenhaus
• Universität von Minnesota
• Nationale Gesundheitsinstitute

Potenzielle Verkäufe therapeutischer Produkte

Die Einnahmen von Rocket Pharmaceuticals aus potenziellen Verkäufen therapeutischer Produkte hängen von der FDA-Zulassung ab. Die aktuelle Pipeline umfasst:

Therapie	Hinweis	Potenzieller Marktwert
RP-L201	Fanconi-Anämie	Geschätzter Jahresmarkt von 150–200 Millionen US-Dollar
RP-A501	Danon-Krankheit	Geschätzter Jahresmarkt von 100–150 Millionen US-Dollar

Möglichkeiten zur Lizenzierung von geistigem Eigentum

Ab 2023 hält Rocket Pharmaceuticals 17 erteilte Patente und 32 anhängige Patentanmeldungen über seine Gentherapie-Plattformen hinweg.

Gesamtausgaben für Forschung und Entwicklung für 2023: 94,6 Millionen US-Dollar

Nettoverlust für 2023: 108,4 Millionen US-Dollar

Rocket Pharmaceuticals, Inc. (RCKT) - Canvas Business Model: Value Propositions

Potential one-time curative genetic therapies for devastating rare diseases.

Rocket Pharmaceuticals, Inc. is advancing therapies targeting conditions with high unmet medical need, evidenced by its late-stage pipeline focus.

Addressing ultra-rare, life-threatening disorders with high unmet medical need.

• Severe Leukocyte Adhesion Deficiency-I (LAD-I) is near-uniformly fatal in childhood without an allogeneic hematopoietic stem cell transplant.
• PKP2-arrhythmogenic cardiomyopathy (PKP2-ACM) affects approximately 50,000 adults and children in the U.S. and Europe.
• The cardiovascular programs collectively target over 100,000 patients across the U.S. and EU.

KRESLADI™ (marnetegragene autotemcel; marne-cel) for severe LAD-I offers a potential alternative to bone marrow transplant.

Clinical data from the global Phase 1/2 study for KRESLADI™ demonstrated 100% overall survival at 12 months post-infusion for all enrolled patients. The Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) target action date for the Biologics License Application (BLA) resubmission is set for March 28, 2026. Approval would make Rocket Pharmaceuticals eligible for a Rare Pediatric Disease Priority Review Voucher (PRV). The therapy was well tolerated with no treatment-related serious adverse events.

Focused AAV platform for cardiovascular diseases (Danon, PKP2-ACM, BAG3-DCM).

The company has sharpened its strategic focus on its adeno-associated virus (AAV) cardiovascular gene therapy portfolio. The cash, cash equivalents, and investments as of September 30, 2025, totaled $222.8 million, expected to fund operations into the second quarter of 2027. This focus was supported by a strategic reorganization that included a workforce reduction of approximately 30%, expected to lower 12-month operating expenses by around 25%.

Program (Indication)	Platform/Vector	Latest Status (Late 2025)	Key Efficacy/Status Metric
KRESLADI™ (Severe LAD-I)	Lentiviral (LV)	BLA Resubmission Accepted	100% overall survival at 12 months post-infusion.
RP-A501 (Danon Disease)	AAV	Clinical Hold lifted in August 2025	Dosing for Phase 2 pivotal trial to resume in 1H 2026.
RP-A601 (PKP2-ACM)	AAV	Received RMAT Designation	All 3 adult patients showed increased PKP2 protein expression.
RP-A701 (BAG3-DCM)	AAV	IND Clearance Received	Preparing for first-in-human evaluation.

Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) designation for RP-A601.

The U.S. Food and Drug Administration (FDA) granted RMAT designation to RP-A601 for PKP2-ACM. This designation was supported by Phase 1 trial data where all three adult patients treated with a single dose showed improved heart structure and function. Specific data points included:

• Increased PKP2 protein expression, with 110% & 398% increase in 2 patients with low baseline levels.
• 34-41 point increases in KCCQ-12 scores.
• NYHA class improvement from II to I.

This designation enables more intensive FDA guidance and an expedited review process for the therapy, which marks Rocket Pharmaceuticals, Inc.'s fifth RMAT designation.

Rocket Pharmaceuticals, Inc. (RCKT) - Canvas Business Model: Customer Relationships

You're building a commercial foundation for gene therapies, which means the relationship with the treating centers and the medical community is everything. For Rocket Pharmaceuticals, Inc., this is a high-touch, highly specialized engagement model, especially given the complexity of administering these one-time treatments.

High-touch, direct engagement with specialized treatment centers and physicians.

The focus is on centers capable of handling complex gene therapy administration. This requires deep scientific exchange, not just sales calls. For instance, the PKP2-ACM program, targeting about 50,000 people in the U.S. and Europe, necessitates working with specialized cardiology centers experienced in inherited heart disease. The collective cardiovascular portfolio targets over 100,000 patients across the U.S. and EU. Engagement is driven by clinical milestones; for example, the FDA lifting the clinical hold on the RP-A501 Danon disease study in August 2025 immediately intensified coordination with those treating centers to resume dosing of additional patients in the first half of 2026. The specific dosing protocol for the next three patients involves a recalibrated dose of 3.8 × 10¹³ GC/kg with a modified immunomodulatory regimen, which requires precise physician training and oversight.

Close collaboration with patient advocacy groups for rare disease communities.

Rocket Pharmaceuticals, Inc. views patients and families as its North Star, which translates directly into deep ties with advocacy groups. A key example is the company's longstanding collaboration with the Danon Foundation, where their commitment to research, advocacy, and patient support is integral to advancing the field. This partnership structure helps Rocket understand the patient journey, which is crucial when dealing with devastating rare disorders.

• Patients and families are the guiding force behind the mission.
• The company cultivates trusted partnerships with advocacy organizations.

Direct communication with regulatory agencies (FDA, EMA) for complex submissions.

Regulatory dialogue is constant and critical, especially given the late-stage nature of several assets. The relationship with the FDA has been highly active through 2025. You saw the FDA accept the Biologics License Application (BLA) resubmission for KRESLADI™ in October 2025, which has a Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) date set for March 28, 2026. Furthermore, the company secured a Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) Designation from the FDA for RP-A601 (PKP2-ACM) in July 2025, following positive Phase 1 data. The ability to align with the FDA quickly to lift the clinical hold on the RP-A501 Danon disease trial in under three months in August 2025 demonstrates a working, if intense, relationship with health authorities.

Dedicated medical affairs and commercial teams for patient support and access.

As Rocket Pharmaceuticals, Inc. moves toward potential commercialization, the structure of its customer-facing teams has been refined. Sarbani Chaudhuri joined as Chief Commercial & Medical Affairs Officer in April 2025, bringing experience from Johnson & Johnson, AstraZeneca, and Pfizer, specifically in rare cardiac and hematology diseases. However, the company made a strategic pivot in mid-2025, reducing its workforce by approximately 30% to align with pipeline prioritization, which impacts the scale of these dedicated teams. This cost-saving measure is reflected in the financial reporting.

Metric/Expense Category	Q3 2025 Amount (USD)	Comparison Period	Change
General and Administrative (G&A) Expenses	$18.4 million	Q3 2024	Decrease of $8.7 million
Commercial Preparation-Related Expenses (Included in G&A)	Not specified	Q3 2024	Decrease of $6.6 million
Total Employees	299 (As of late 2025)	N/A	Workforce reduced by approx. 30% in 2025

The decrease of $6.6 million in commercial preparation-related expenses within G&A expenses for the third quarter of 2025, compared to the third quarter of 2024, shows the immediate financial impact of the strategic realignment away from broader commercial readiness for paused programs.

Personalized patient support programs for complex gene therapy administration.

For the Danon disease program, the Phase 2 pivotal trial is designed around a small, highly monitored group. The trial evaluates efficacy and safety in 12 patients, which includes a pediatric run-in cohort of n=2. This small number underscores the personalized, intensive support required for each patient receiving an investigational gene therapy like RP-A501. The company's overall cash position as of September 30, 2025, was $222.8 million, which is being managed to fund operations into the second quarter of 2027, ensuring resources are available for these critical, high-touch patient interactions.

Finance: draft 13-week cash view by Friday.

Rocket Pharmaceuticals, Inc. (RCKT) - Canvas Business Model: Channels

You're looking at the distribution and communication channels for Rocket Pharmaceuticals, Inc. (RCKT) as they transition from late-stage development to potential commercialization for their rare disease gene therapies in late 2025. Given the nature of these treatments, the channels are highly specialized, focusing on centers of excellence and regulatory milestones.

Highly specialized gene therapy treatment centers (ATCs) for administration

For gene therapies targeting ultra-rare disorders like severe Leukocyte Adhesion Deficiency-I (LAD-I) with KRESLADI™, the channel is inherently limited to specialized centers capable of administering complex cell and gene therapies. While a specific number of Authorized Treatment Centers (ATCs) isn't publicly quantified as of late 2025, the strategy is clearly focused on high-acuity sites. The market opportunity for their cardiovascular pipeline alone-Danon disease, PKP2-ACM, and BAG3-DCM-represents over 100,000 patients in the U.S. and EU, suggesting a targeted network of transplant or specialized cardiology centers will be necessary for future launch. The company's internal focus on AAV cardiovascular programs reinforces this need for specialized infusion sites.

Direct sales and medical affairs teams targeting key opinion leaders (KOLs)

Rocket Pharmaceuticals, Inc. is still pre-revenue as of the third quarter ending September 30, 2025, reporting $0.0 million in revenue. Therefore, the team build-out is focused on medical affairs and commercial preparation rather than broad sales execution. The company made key leadership additions in 2025 to bolster this, including appointing Sarbani Chaudhuri as Chief Commercial & Medical Affairs Officer in April 2025. Commercial preparation-related expenses were noted at $1.5 million for the three months ended March 31, 2025. The channel strategy involves engaging Key Opinion Leaders (KOLs) within the specific rare disease communities, such as the estimated 50,000 PKP2-ACM affected individuals in the U.S. and Europe.

Regulatory submission pathways (BLA/MAA) to the FDA and European Medicines Agency

Regulatory milestones are the primary channel driver for a pre-commercial company. Rocket Pharmaceuticals, Inc. has seen significant shifts in this area in late 2025, prioritizing programs with clearer pathways.

Program/Therapy	Regulatory Action/Status (as of late 2025)	Agency
KRESLADI™ (LAD-I)	FDA acceptance of BLA resubmission in October 2025. Complete BLA submission anticipated before the end of 2025.	FDA
KRESLADI™ (LAD-I)	PDUFA date anticipated in March 2026.	FDA
RP-L102 (Fanconi Anemia)	Voluntarily withdrew U.S. BLA on October 3, 2025, based on strategic considerations.	FDA
RP-L102 (Fanconi Anemia)	Withdrew Marketing Authorization Application (MAA) in July 2025.	European Medicines Agency (EMA)

The company is focusing resources on its AAV cardiovascular programs, which have clear biomarker opportunities for accelerated approval.

Clinical trial sites for patient identification and initial treatment access

Clinical trial sites serve as the initial, most critical access points for patients, especially for therapies addressing conditions like Danon disease, which affects an estimated 15,000 to 30,000 people in the US and Europe. The channel is defined by the active studies:

• Phase 2 pivotal study for RP-A501 (Danon disease) is ongoing following the lifting of a clinical hold.
• Phase 1 trial start-up activities are underway for RP-A701 (BAG3-DCM).
• Initial data from the Phase 1 study of RP-A601 (PKP2-ACM) was expected in May 2025.

The company has experienced a 30% workforce reduction to align resources with these late-stage cardiovascular programs.

Scientific publications and conferences to disseminate clinical data

Dissemination of clinical data through peer-reviewed channels and scientific presentations is a key channel for establishing credibility and informing the medical community. Rocket Pharmaceuticals, Inc. actively participated in major industry events in 2025 to present its pipeline progress.

• Presented updates at the Morgan Stanley 23rd Annual Global Healthcare Conference in September 2025.
• Presented at the 8th Annual Evercore Healthcare Conference in December 2025.
• Corporate Presentation and specific data updates (RP-A601, RP-A501) were shared in November 2025.

The company's experience from treating over 15 cardiac patients informs its late-stage AAV programs.

Rocket Pharmaceuticals, Inc. (RCKT) - Canvas Business Model: Customer Segments

You're looking at the patient populations Rocket Pharmaceuticals, Inc. (RCKT) is targeting with its gene therapy pipeline as of late 2025. The focus is clearly on ultra-rare, genetically defined diseases, especially in the cardiovascular space, which dictates resource allocation.

The core customer segments are defined by specific, devastating genetic disorders requiring one-time, potentially curative treatments. The company has strategically prioritized its AAV cardiovascular platform, which includes three major cardiomyopathy programs, alongside its LV hematology program for severe LAD-I.

Here's a breakdown of the addressable patient populations based on the latest internal estimates and prevalence data:

Disease Indication	Therapy Program	Estimated Prevalence (U.S. and Europe)	Market Significance
PKP2-associated arrhythmogenic cardiomyopathy (PKP2-ACM)	RP-A601 (AAV)	Approximately 50,000 people	Largest market opportunity in disclosed pipeline programs
Danon disease	RP-A501 (AAV)	15,000 to 30,000 patients	Late-stage clinical program
PKP2-ACM and BAG3-DCM (Combined with Danon Disease)	RP-A601 (AAV) and RP-A701 (AAV)	More than 100,000 patients	Collectively target major genetically defined cardiomyopathies
BAG3-associated dilated cardiomyopathy (BAG3-DCM)	RP-A701 (AAV)	Included in the >100,000 total for the three cardiomyopathies	Preclinical/IND accepted status

The other critical segment involves patients with severe LAD-I, for whom KRESLADI™ is seeking approval. This is a severe pediatric genetic disorder causing life-threatening infections.

• Pediatric and adult patients with severe Leukocyte Adhesion Deficiency-I (LAD-I) targeting a March 28, 2026 PDUFA date for KRESLADI™.
• Ultra-rare disease populations, definitely defined by specific genetic mutations, as the entire portfolio is focused on monogenic disorders.

The financial reality of supporting these segments as of the third quarter of 2025 shows significant investment in R&D:

• Q3 2025 Net Loss was $50.3 million.
• Total Operating Expense for Q3 2025 was $52.2 million.
• Research and Development Expenses for Q3 2025 accounted for $34.1 million.
• Cash, cash equivalents, and investments stood at $75.9 million at the end of Q3 2025.
• The company expects current resources to fund operations into the second quarter of 2027.

The cash position at the end of Q1 2025 was $318.2 million.

Rocket Pharmaceuticals, Inc. (RCKT) - Canvas Business Model: Cost Structure

You're looking at the cost side of the ledger for Rocket Pharmaceuticals, Inc. (RCKT) as of late 2025. For a late-stage biotech focused on gene therapy, the cost structure is heavily weighted toward the science and the path to the clinic and market. It's all about burning cash to create future value, so every dollar spent on R&D and trials is a strategic decision.

Here's a quick look at the headline operating expenses from the third quarter ending September 30, 2025:

Expense Category	Q3 2025 Amount
Research and Development (R&D) Expenses	$34.1 million
General and Administrative (G&A) Expenses	$18.4 million
Total Operating Expenses (R&D + G&A)	$52.5 million

The primary cost driver, as you'd expect, is Research and Development. For the three months ended September 30, 2025, Rocket Pharmaceuticals reported R&D expenses of $34.1 million. This figure reflects a disciplined approach to resource allocation following the company's organizational realignment earlier in the year.

General and Administrative costs also factor in significantly, though they saw a reduction year-over-year. G&A expenses totaled $18.4 million for the third quarter of 2025, down from $27.1 million in the same period of 2024. This decrease was largely due to lower commercial preparation-related expenses, which dropped by $6.6 million, plus a $1.5 million reduction in non-cash stock-based compensation expense.

The high cost of in-house cGMP manufacturing and quality control is an inherent part of Rocket Pharmaceuticals' structure, especially given their Cranbury, N.J. R&D and manufacturing facility. While specific standalone costs aren't broken out, the R&D expense line reflects these activities. For instance, the R&D spend in Q3 2025 included decreases in manufacturing and development and direct material costs of $3.6 million.

Clinical trial costs for late-stage pivotal studies represent a major, lumpy expense. Rocket Pharmaceuticals is heavily invested in advancing its AAV cardiovascular gene therapy platform, which includes:

• Phase 2 pivotal study for Danon disease (RP-A501).
• Phase 1 study for PKP2-arrhythmogenic cardiomyopathy (PKP2-ACM) (RP-A601).

The focus on these programs means significant outlay for patient enrollment, monitoring, and data analysis. The Q3 2025 R&D reduction was partly due to a $2.4 million decrease in clinical trial expenses compared to the prior year, showing the impact of cost optimization efforts.

Finally, there are one-time charges related to strategic shifts. Rocket Pharmaceuticals incurred restructuring and severance charges of approximately $3.3 million in 2025 as part of its reorganization plan to narrow pipeline focus and extend its operational runway into the second quarter of 2027. That's a short-term hit to manage the long-term burn rate.

Finance: draft 13-week cash view by Friday.

Rocket Pharmaceuticals, Inc. (RCKT) - Canvas Business Model: Revenue Streams

You're looking at the revenue picture for Rocket Pharmaceuticals, Inc. as of late 2025. Honestly, the current picture is what you'd expect for a company deep in late-stage development, but the near-term catalysts are clear.

Current product revenue is $0.0 million for Q3 2025 (pre-commercial stage). This reflects the reality that Rocket Pharmaceuticals does not yet have commercialized products generating sales, which is consistent with their reported net loss of $50.3 million for that same quarter ending September 30, 2025.

The first significant non-dilutive revenue opportunity is the potential sale of a Priority Review Voucher (PRV) upon KRESLADI™ approval. Analysts estimate this PRV could be valued at over $150 million, which would directly support the company's cash position, currently reported at $222.8 million as of September 30, 2025.

Future product sales of KRESLADI™ (marnetegragene autotemcel; marne-cel) for severe Leukocyte Adhesion Deficiency-I (LAD-I) are tied to a key regulatory date. The Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) target action date set by the FDA is March 28, 2026. The data supporting this Biologics License Application (BLA) showed compelling results in the global Phase 1/2 study:

Metric	Result
Overall Survival at 12 Months Post-Infusion	100%
Primary and Secondary Endpoints Met	Yes
Treatment-Related Serious Adverse Events	0

The company has strategically narrowed its focus to maximize the value of its AAV cardiovascular gene therapy portfolio, which represents the next major revenue driver post-KRESLADI™. This focus was reinforced by a workforce reduction of approximately 30% to extend the cash runway into the second quarter of 2027, excluding any PRV proceeds.

This AAV portfolio is centered on rare cardiomyopathies, with specific programs providing future sales potential:

• RP-A501 for Danon Disease (late-stage pivotal Phase 2 trial resuming in 1H 2026).
• RP-A601 for PKP2-arrhythmogenic cardiomyopathy (ACM) (advancing toward a pivotal Phase 2 study).
• RP-A701 for BAG3-associated dilated cardiomyopathy (DCM) (preparing for first-in-human evaluation).

The market potential for these assets is substantial; for instance, the Danon disease treatment market is projected to grow at a 6.5% CAGR through 2030. The company is betting on this concentrated pipeline for long-term value creation.

Finally, potential upfront or milestone payments from out-licensing non-core assets remain a possible, though secondary, revenue stream. Given the recent strategic reorganization and the decision to focus exclusively on the AAV cardiovascular platform, any non-core asset divestiture would be a deliberate action to further conserve cash and fund the prioritized pipeline.