Leitbild, Vision, & Grundwerte von Solid Biosciences Inc. (SLDB)

Die Mission und Werte von Solid Biosciences Inc. sind nicht nur Unternehmensleitfaden; Sie sind das Fundament für eine Marktkapitalisierung von ca 347,5 Millionen US-Dollar und eine Gentherapie-Pipeline mit hohem Risiko und hohem Ertrag. Sie haben es mit einem Unternehmen zu tun, das zum Zeitpunkt seines Q3-Berichts 2025 einen Nettoverlust von verbuchte 45,78 Millionen US-Dollar, deren Zukunft jedoch vom klinischen Erfolg von SGT-003, ihrem führenden Kandidaten für Duchenne-Muskeldystrophie, abhängt. Mit 23 Teilnehmer dosiert und eine mittlere Microdystrophin-Expression von 58% Wie lassen sich die Kernwerte des Unternehmens anhand erster Daten definitiv in die operative Disziplin umsetzen, die für die Bewältigung einer geplanten FDA-Diskussion im ersten Halbjahr 2026 erforderlich ist? Lassen Sie uns die Grundprinzipien darstellen, die ihre Strategie bestimmen, insbesondere als ihre 236,1 Millionen US-Dollar Der Cash Runway treibt sie zu diesem entscheidenden regulatorischen Meilenstein.

Solid Biosciences Inc. (SLDB) Overview

Sie suchen nach harten Fakten zu Solid Biosciences Inc. (SLDB), einem Unternehmen, das noch keine Produkte verkauft, aber große Fortschritte im Bereich der präzisionsgenetischen Medizin unternimmt. Die direkte Schlussfolgerung ist, dass das Unternehmen zwar Ende 2025 einen Produktumsatz von 0,00 US-Dollar meldet, sein Wert jedoch in seiner klinischen Pipeline und proprietären Technologie liegt, gestützt durch eine starke Liquiditätsposition, die seine Forschung bis weit ins Jahr 2027 hinein finanziert.

Solid Biosciences wurde 2013 in Cambridge, Massachusetts, mit einem einzigartigen Fokus auf die Bekämpfung der Duchenne-Muskeldystrophie (Duchenne), einer verheerenden genetischen Muskelschwundkrankheit, gegründet. Die Mission des Unternehmens ist tief in der Interessenvertretung der Patienten verwurzelt, da es von denjenigen gegründet wurde, die direkt von Duchenne betroffen sind. Seitdem hat es sich zu einem Life-Science-Unternehmen entwickelt, das ein Portfolio an Gentherapiekandidaten für ein breiteres Spektrum seltener neuromuskulärer und Herzerkrankungen entwickelt.

Ihre Produktstrategie konzentriert sich auf drei wichtige Kandidaten im klinischen Stadium und eine unterstützende Technologie:

• SGT-003: Eine experimentelle Gentherapie für Duchenne-Muskeldystrophie, derzeit in der Phase-1/2-Studie INSPIRE DUCHENNE.
• SGT-212: Ein Kandidat für Friedreich-Ataxie (FA), der Beginn der Phase-1b-Studie wird im vierten Quartal 2025 erwartet.
• SGT-501: Ein Programm zur Behandlung der katecholaminergen polymorphen ventrikulären Tachykardie (CPVT), dessen Phase-1b-Studie voraussichtlich ebenfalls im vierten Quartal 2025 beginnen wird.
• AAV-SLB101: Ein proprietäres Kapsid der nächsten Generation (die Hülle, die die Gentherapie abgibt), das auch an andere Unternehmen lizenziert wird.

Fairerweise muss man sagen, dass Solid Biosciences als Biotechnologieunternehmen im klinischen Stadium keine Einnahmen aus kommerziellen Produktverkäufen erzielt. Der Jahresumsatz für das Geschäftsjahr 2024 und für die letzten zwölf Monate bis zum 30. September 2025 wurde mit 0,00 US-Dollar angegeben. Das ist normal für ein Unternehmen, das sich auf die langfristige Entwicklung von Medikamenten konzentriert. Man muss also tiefer blicken als nur den Umsatz. Weitere Informationen zur grundlegenden Strategie des Unternehmens finden Sie hier: Solid Biosciences Inc. (SLDB): Geschichte, Eigentum, Mission, wie es funktioniert und Geld verdient.

Finanzielle Leistung im dritten Quartal 2025: Barmittel und Investitionen in Forschung und Entwicklung

Bei der Analyse einer vorkommerziellen Biotechnologie wie Solid Biosciences sind der Kassenbestand und die Forschungsausgaben die einzigen Zahlen, die wirklich zählen. Das Unternehmen meldete seine Ergebnisse für das dritte Quartal 2025 am 3. November 2025. Der Gewinn pro Aktie (EPS) für das Quartal betrug -0,48 US-Dollar und verfehlte damit die Konsensschätzung der Analysten von -0,42 US-Dollar. Das ist ein Verlust, aber es ist ein geplanter Verlust – sie geben viel Geld aus, um ihre Pipeline voranzutreiben.

Hier ist die kurze Berechnung ihrer Investition: Die Ausgaben für Forschung und Entwicklung (F&E) beliefen sich im zweiten Quartal 2025 auf 32,4 Millionen US-Dollar, ein deutlicher Anstieg gegenüber 19,5 Millionen US-Dollar im gleichen Quartal 2024. Dieser Anstieg der F&E-Ausgaben um 66 % zeigt eine deutliche Beschleunigung ihrer klinischen Programme, insbesondere SGT-003 für Duchenne. Das ist ein ernstes Bekenntnis zur Pipeline.

Die gute Nachricht ist, dass ihre Liquidität stark ist. Solid Biosciences beendete das zweite Quartal 2025 mit 268,1 Millionen US-Dollar an Barmitteln, Barmitteläquivalenten und zur Veräußerung verfügbaren Wertpapieren. Dieses Kapital ist von entscheidender Bedeutung, da das Unternehmen damit rechnet, dass dieser Cash Run seinen Betrieb bis in die erste Hälfte des Jahres 2027 finanzieren wird. Einfach ausgedrückt: Sie haben das Geld, um ihre klinische Strategie für die nächsten anderthalb Jahre umzusetzen.

Ein führendes Unternehmen in der präzisionsgenetischen Medizin

Solid Biosciences positioniert sich definitiv als Multiprogrammführer im Bereich präzisionsgenetischer Medikamente und geht über seinen ursprünglichen Fokus auf Duchenne hinaus. Die Expansion des Unternehmens in die Bereiche Friedreich-Ataxie und CPVT, sowohl schwere als auch seltene Krankheiten, zeigt eine strategische Erweiterung seiner therapeutischen Reichweite. Dieser Wandel ist es, der aus einem Single-Asset-Unternehmen einen diversifizierten Biotech-Akteur macht.

Ein wichtiger Indikator für ihre Branchenpositionierung ist das proprietäre Kapsid der nächsten Generation, AAV-SLB101. Dies ist der Träger ihrer Gentherapien. Bis August 2025 hatte Solid Biosciences über 25 Vereinbarungen oder Lizenzen mit akademischen Labors, Institutionen und Unternehmen für die Nutzung von AAV-SLB101 abgeschlossen. Die Lizenzierung einer Kerntechnologie wie dieser an andere Akteure ist ein starkes, greifbares Zeichen ihres Wertes und der technischen Führungsrolle des Unternehmens im Bereich der Gentherapie. Sie entwickeln nicht nur Medikamente; Sie entwickeln grundlegende Technologien für die gesamte Branche. Um zu verstehen, warum dieses Unternehmen erfolgreich ist, sollten Sie weiter unten mehr erfahren.

Leitbild von Solid Biosciences Inc. (SLDB).

Sie suchen nach dem Anker, der die erheblichen F&E-Investitionen von Solid Biosciences Inc. (SLDB) leitet, und alles beginnt mit ihrer Mission. Das Leitbild des Unternehmens ist klar und direkt: um das tägliche Leben von Patienten mit verheerenden seltenen Krankheiten zu verbessern. Das ist kein Unternehmensgeschwafel; Es ist ein Auftrag, der ihre Pipeline vorantreibt – ein entscheidender Faktor für ein Biotech-Unternehmen mit F&E-Ausgaben im zweiten Quartal 2025 32,4 Millionen US-Dollar.

Eine Mission wie diese ist der Kompass für jede wichtige Entscheidung, von der Frage, welche Gentherapie-Kandidaten verfolgt werden sollen, bis hin zur Kapitalallokation. Ehrlich gesagt ist es eine gezielte Mission, die das Team in der unbeständigen Welt der genetischen Medizin am Laufen hält, wenn die klinischen Daten schwierig werden. Es ist das langfristige Ziel, das das kurzfristige Risiko rechtfertigt.

Kernkomponente 1: Patientenorientiert und Verbesserung des täglichen Lebens

Die patientenorientierte Komponente ist der emotionale und historische Kern von Solid Biosciences Inc. Das Unternehmen wurde von Personen gegründet, die direkt von Duchenne-Muskeldystrophie (Duchenne) betroffen sind, daher ist ihre Arbeit zutiefst persönlich. Dieser Fokus führt zu einem Engagement für Sicherheit und Wirksamkeit, die bei der Behandlung verheerender seltener Krankheiten von größter Bedeutung sind.

Dieses Engagement sehen wir in der Phase-1/2-Studie INSPIRE DUCHENNE für SGT-003. Am 12. August 2025 hatten sie dosiert 15 Teilnehmerund die Therapie wird weiterhin gut vertragen, ohne dass behandlungsbedingte schwerwiegende unerwünschte Ereignisse (SAEs) beobachtet wurden. Das ist ein großer Gewinn in der Gentherapie. Erste Daten der ersten drei Teilnehmer zeigten eine robuste durchschnittliche Microdystrophin-Expression 110% nach 90 Tagen, was ein wichtiger Indikator für eine mögliche Verbesserung der Muskelintegrität ist. Es geht darum, die richtige Therapie für die Person zu finden, nicht nur die richtige Wissenschaft für das Labor.

• Priorisieren Sie die Patientensicherheit bei der Studienplanung.
• Messen Sie Ergebnisse, die sich auf die tägliche Funktion auswirken.
• Sorgen Sie für Transparenz gegenüber der Patientengemeinschaft.

Kernkomponente 2: Bekämpfung verheerender seltener Krankheiten

Der zweite Kernbestandteil ist die bewusste Fokussierung auf „verheerende seltene Krankheiten“. Solid Biosciences Inc. ist nicht auf der Suche nach gewöhnlichen Krankheiten; Sie befassen sich mit Erkrankungen mit hohem ungedecktem medizinischem Bedarf, bei denen die aktuellen Behandlungsmöglichkeiten begrenzt oder nicht vorhanden sind. Diese Strategie entspricht einem Geschäftsmodell mit hohem Risiko und hohem Ertrag, steht aber auch im Einklang mit ihrem ethischen Auftrag.

Ihre Pipeline-Erweiterung über Duchenne hinaus bestätigt diesen Fokus:

• Friedreich-Ataxie (FA): Sie starten im vierten Quartal 2025 eine Phase-1b-Studie für SGT-212. Dabei handelt es sich um eine fortschreitende, lebensverkürzende neurodegenerative Erkrankung.
• Katecholaminerge polymorphe ventrikuläre Tachykardie (CPVT): Im vierten Quartal 2025 soll außerdem eine Phase-1b-Studie für SGT-501 beginnen, die auf eine seltene, lebensbedrohliche genetische Herzerkrankung abzielt.

Diese strategische Diversifizierung in Herz- und andere neuromuskuläre Erkrankungen zeigt einen ausgesprochen disziplinierten Ansatz zur Nutzung ihrer Kernkompetenz in der Bereitstellung genetischer Medizin. Weitere Informationen zu den finanziellen Auswirkungen dieser Erweiterung finden Sie hier Exploring Solid Biosciences Inc. (SLDB) Investor Profile: Wer kauft und warum?

Kernkomponente 3: Weiterentwicklung präziser genetischer Arzneimittel

Die letzte Komponente ist das Engagement für „die Weiterentwicklung präziser genetischer Arzneimittel der nächsten Generation“. Hier trifft die Wissenschaft auf die Bilanz. Es reicht nicht aus, helfen zu wollen; Sie benötigen die proprietäre Technologie, um ein qualitativ hochwertiges Produkt zu liefern.

Das firmeneigene Kapsid AAV-SLB101 von Solid Biosciences Inc. ist hier das konkrete Beispiel. Dieses Verabreichungsvehikel der nächsten Generation ist effizienter und potenziell sicherer und ermöglicht eine geringere Dosis ihrer Duchenne-Gentherapie SGT-003. Der Markt bestätigt diese Technologie: Das Unternehmen hat sie umgesetzt 25 Vereinbarungen oder Lizenzen für den Einsatz von AAV-SLB101 in akademischen Labors und Unternehmen, wodurch ein zentraler Forschungs- und Entwicklungswert in eine bedeutende Geschäftsentwicklungsmöglichkeit umgewandelt wird. Diese Lizenzierungsaktivität ist eine clevere Möglichkeit, die hohen Entwicklungskosten auszugleichen, die zu einem Anstieg der Forschungs- und Entwicklungskosten führten 13,0 Millionen US-Dollar im Vergleich zum Vorjahr im zweiten Quartal 2025, hauptsächlich aufgrund der Herstellungs- und klinischen Kosten für SGT-003.

Hier ist die schnelle Rechnung: Erhöhte Forschungs- und Entwicklungsausgaben sind eine notwendige Investition in die Präzision ihres Produkts, und die Lizenzverträge sind eine kurzfristige Einnahmequelle, die die Qualität ihrer Basistechnologie bestätigt.

Vision Statement von Solid Biosciences Inc. (SLDB).

Sie möchten wissen, was Solid Biosciences Inc. (SLDB) über den Börsenticker hinaus antreibt, und das ist klug; Die Mission und Vision eines Biotech-Unternehmens sind die wahren langfristigen Vermögenswerte. Der Fokus des Unternehmens ist klar: ein führender Anbieter präziser genetischer Medizin für verheerende seltene Krankheiten zu sein, beginnend mit der Duchenne-Muskeldystrophie (Duchenne).

Diese Vision basiert auf einer tiefgreifenden, patientenorientierten Mission, die definitiv ein notwendiger Anker ist, wenn Sie vor dem langen, kapitalintensiven Weg klinischer Studien stehen. Es handelt sich um einen vielschichtigen Ansatz, der die therapeutische Entwicklung mit der Lizenzierung von Plattformtechnologien zur Skalierung verbindet.

Die patientenzentrierte Mission: Verbesserung des täglichen Lebens

Die Mission ist unkompliziert: „Das tägliche Leben von Patienten mit verheerenden seltenen Krankheiten zu verbessern.“ Das ist nicht nur Marketing; Das Unternehmen wurde von Personen gegründet, die direkt von Duchenne betroffen sind, das jede Entscheidung prägt, vom Versuchsdesign bis zur Technologiewahl.

Ihr Spitzenkandidat SGT-003 ist das konkretste Beispiel dieser Mission. Es handelt sich um eine in der Erprobung befindliche Gentherapie für Duchenne, die zum Ende des dritten Quartals 2025 eine ermutigende Sicherheit zeigte profile in der klinischen Phase-1/2-Studie INSPIRE DUCHENNE.

Hier ist die schnelle Berechnung des kurzfristigen Risikos: Trotz der klinischen Fortschritte meldete das Unternehmen einen Nettoverlust von 39,3 Millionen US-Dollar im ersten Quartal 2025, getrieben durch erhöhte F&E-Ausgaben von 30,9 Millionen US-Dollar. Sie müssen dafür sorgen, dass diese Mission in bedeutende klinische Meilensteine ​​mündet, um diese Ausgaben zu rechtfertigen. Das ist die Realität der Biotechnologie im Entwicklungsstadium. Wenn Sie tiefer eintauchen möchten, sollten Sie einen Blick darauf werfen Aufschlüsselung der finanziellen Gesundheit von Solid Biosciences Inc. (SLDB): Wichtige Erkenntnisse für Investoren.

Die strategische Vision: Präzisionsgenetische Medizin

Die strategische Vision von Solid Biosciences Inc. besteht darin, ein gezieltes Portfolio von Gentherapiekandidaten für seltene neuromuskuläre und Herzerkrankungen voranzutreiben. Diese Vision wird durch den Fokus auf Präzision und Technologie der nächsten Generation umgesetzt.

Die Pipeline geht über Duchenne hinaus und umfasst Programme wie SGT-212 für Friedreich-Ataxie (FA) und SGT-501 für katecholaminerge polymorphe ventrikuläre Tachykardie (CPVT), was eine deutliche Ausweitung auf die Herzgenetik zeigt.

• SGT-003: Duchenne-Muskeldystrophie (Phase 1/2).
• SGT-212: Friedreich-Ataxie (IND geklärt, Dosierung voraussichtlich im 2. Halbjahr 2025).
• SGT-501: CPVT (IND-Einreichung auf Kurs für 1H 2025).

Bei dieser Strategie geht es darum, das Abgabeproblem in der Gentherapie zu lösen. Sie entwickeln nicht nur Therapien; Sie bauen die Werkzeuge. Das ist eine clevere Möglichkeit, das Risiko zu diversifizieren.

Kernwert in Aktion: Zusammenarbeit und Skalierbarkeit

Ein wichtiger betrieblicher Kernwert ist die Zusammenarbeit, die sie zur Skalierung ihrer proprietären Technologie nutzen. Ihr Kapsid der nächsten Generation (das Transportvehikel für die Gentherapie), AAV-SLB101, ist ein zentraler Vorteil.

Anstatt die Technologie zu horten, lizenziert Solid Biosciences Inc. sie aus. Seit November 2025 sind sie hingerichtet 30 Vereinbarungen und Lizenzen für die Nutzung von AAV-SLB101. Die jüngste nicht-exklusive weltweite Lizenz mit Andelyn Biosciences ist ein Paradebeispiel, die es anderen Gentherapie-Kunden ermöglicht, AAV-SLB101 in ihren Programmen zu verwenden.

Dieses Lizenzmodell bietet eine wichtige, nicht verwässernde Einnahmequelle – oder zumindest eine starke Validierung ihrer Plattform – während ihre Therapieprogramme ausgereift sind. Dies ist ein notwendiges Gegengewicht, insbesondere wenn der Gewinn je Aktie (EPS) des Unternehmens im dritten Quartal 2025 bei 1,5 % liegt -$0.48, fehlender Analystenkonsens. Die Lizenzvereinbarungen tragen dazu bei, das Risiko eines Ausfalls eines einzelnen Produkts zu mindern und verschaffen ihnen in der ersten Jahreshälfte eine Liquiditätsreserve 2027 Basierend auf den Finanzdaten für das 1. Quartal 2025.

Nächster Schritt: Überwachen Sie den Ergebnisbericht für das vierte Quartal 2025 hinsichtlich der Einnahmen aus diesen Lizenzvereinbarungen, da dies der erste echte Test für die finanziellen Auswirkungen dieser Plattformstrategie sein wird.

Grundwerte von Solid Biosciences Inc. (SLDB).

Sie suchen nach dem Fundament von Solid Biosciences Inc. (SLDB) – den Prinzipien, die ihre Wissenschaft und ihre Strategie vorantreiben. Es geht nicht nur um die Pipeline; es geht um die Überzeugung dahinter. Auch wenn es sich bei den formalen Werten des Unternehmens nicht um eine Liste unternehmerischer Schlagworte handelt, weisen ihre Handlungen im Geschäftsjahr 2025 auf drei klare, nicht verhandelbare Grundwerte hin: Patientenengagement, wissenschaftliche Innovation und disziplinierte Ausführung. Diese Werte stehen in direktem Zusammenhang mit ihrem Fokus auf die Entwicklung präziser genetischer Medikamente für verheerende seltene Krankheiten.

Ehrlich gesagt kann man ein Biotech-Unternehmen nicht analysieren, ohne den menschlichen Aspekt zu berücksichtigen, und für Solid Biosciences beginnt dieser bei der Patientengemeinschaft. Nur so lassen sich die enormen Investitionen und das langfristige Risiko rechtfertigen. Um zu sehen, wie sie mit diesem finanziellen Risiko umgehen, sollten Sie sich informieren Aufschlüsselung der finanziellen Gesundheit von Solid Biosciences Inc. (SLDB): Wichtige Erkenntnisse für Investoren.

Patientenengagement

Solid Biosciences wurde von Menschen gegründet, die direkt von der Duchenne-Muskeldystrophie (Duchenne) betroffen sind. Daher ist ihre Mission – das tägliche Leben von Patienten mit verheerenden seltenen Krankheiten zu verbessern – zutiefst persönlich. Dieser Wert bedeutet, dass der Patientensicherheit und dem Patientenzugang Vorrang vor allem anderen eingeräumt wird, und er leitet jede klinische Entscheidung. Dieses Engagement spiegelt sich in der INSPIRE DUCHENNE-Studie für SGT-003 wider, ihrem führenden Gentherapiekandidaten.

Zum 31. Oktober 2025 hatte das Unternehmen dosiert 23 Teilnehmer in der Phase-1/2-Studie INSPIRE DUCHENNE, mit dem Ziel, bis Anfang 2026 30 Teilnehmer zu erreichen. Dies ist eine kritische Einschreibungsrate, die trotz der Komplexität von Studien zu seltenen Krankheiten einen starken, nachhaltigen Fokus zeigt. Was diese Schätzung verbirgt, ist die intensive Koordination, die überall erforderlich ist 10 aktive klinische Standorte in den USA, Kanada, Italien und dem Vereinigten Königreich. Sie bewegen sich auf jeden Fall schnell, aber mit einem vorsichtigen Blick auf die Sicherheit, die bei der Gentherapie von größter Bedeutung ist.

• Dosiert 23 Teilnehmer in der INSPIRE DUCHENNE-Studie bis zum dritten Quartal 2025.
• Ziel ist 30 Teilnehmer bis Anfang 2026.
• Priorisieren Sie die Sicherheit mit niedrig dosiertem, proprietärem Kapsid.

Wissenschaftliche Innovation

Innovation ist das Lebenselixier eines Unternehmens für Präzisionsgenetikmedizin. Für Solid Biosciences bedeutet dies nicht nur die Weiterentwicklung ihres Spitzenkandidaten SGT-003, sondern auch den Aufbau einer Plattform für Technologien der nächsten Generation zur Bekämpfung anderer seltener Krankheiten. Ihre Kerninnovation ist das proprietäre, rational entwickelte Kapsid AAV-SLB101, das für eine bessere Abgabe und eine niedrigere Dosis entwickelt wurde, was für die Sicherheit von entscheidender Bedeutung ist.

Die Ergebnisse dieser Innovation sind greifbar. Die Biopsiedaten von Tag 90 aus der INSPIRE DUCHENNE-Studie (N=10) zeigten eine mittlere Microdystrophin-Expression von 58%, gemessen durch Western Blot und Massenspektrometrie. Das ist eine aussagekräftige Zahl, die ihren wissenschaftlichen Ansatz bestätigt. Außerdem halten sie diese Technologie nicht unter Verschluss; Bis August 2025 hatten sie über 25 Vereinbarungen oder Lizenzen für die Nutzung von AAV-SLB101 mit akademischen Labors und Unternehmen abgeschlossen. So treiben Sie den branchenübergreifenden Fortschritt voran.

• SGT-003 zeigte eine mittlere Microdystrophin-Expression von 58%.
• Signiert über 25 Vereinbarungen zur Verwendung des AAV-SLB101-Kapsids.
• Erweiterte Pipeline zu Friedreich-Ataxie (FA) und katecholaminerger polymorpher ventrikulärer Tachykardie (CPVT).

Disziplinierte Ausführung

Man kann die beste Wissenschaft haben, aber ohne disziplinierte Umsetzung verbrennt ein Biotech-Unternehmen Geld und stirbt. Bei diesem Wert geht es vor allem um die intelligente Ressourcenzuteilung und das rechtzeitige Erreichen klinischer Meilensteine. Es ist die realistische Herangehensweise an eine Hochrisikobranche. Hier ist die schnelle Rechnung: Solid Biosciences beendete das dritte Quartal 2025 mit 236,1 Millionen US-Dollar an Bargeld, Zahlungsmitteläquivalenten und zur Veräußerung verfügbaren Wertpapieren. Es wird erwartet, dass diese Liquiditätsposition ihren operativen Start bis in die erste Hälfte des Jahres 2027 finanzieren wird und ihnen eine lange Leine für die Umsetzung ihrer klinischen Strategie gibt.

Fairerweise muss man sagen, dass ihre Ausgaben für Forschung und Entwicklung (F&E) steigen, was für ein Unternehmen in der mittleren Versuchsphase zu erwarten ist. Die F&E-Ausgaben beliefen sich im zweiten Quartal 2025 auf 32,4 Millionen US-Dollar, ein deutlicher Anstieg gegenüber 19,5 Millionen US-Dollar im gleichen Quartal 2024. Dieser Anstieg zeigt ihr Engagement für die Beschleunigung ihrer drei Programme im klinischen Stadium: SGT-003 für Duchenne, SGT-212 für FA und SGT-501 für CPVT. Sie geben Geld aus, aber sie geben es für klare, definierte Meilensteine aus, wie den Beginn der Phase-1b-Studie für SGT-212 in der zweiten Hälfte des Jahres 2025.

• Der Barbestand im dritten Quartal 2025 betrug 236,1 Millionen US-Dollar.
• Die Cash Runway erstreckt sich bis in die erste Hälfte des Jahres 2027.
• Die F&E-Ausgaben im zweiten Quartal 2025 betrugen 32,4 Millionen US-Dollar.

Finanzen: Verfolgen Sie die F&E-Ausgaben und die Cash-Burn-Rate im vierten Quartal 2025 im Vergleich zur Runway-Prognose für das erste Halbjahr 2027.