Brainstorm Cell Therapeutics Inc. (BCLI): SWOT-Analyse [Aktualisierung Nov. 2025]

Sie schauen sich Brainstorm Cell Therapeutics Inc. (BCLI) an und fragen sich, ob das Potenzial ihrer NurOwn-Therapie für ALS den regulatorischen Aufwand wert ist. Ehrlich gesagt befindet sich das Unternehmen in einem Wettlauf gegen die Zeit. Sie verfügen über eine proprietäre Technologie und positive Teilkonzerndaten, aber ihre Cash Runway ist gefährlich kurz – nur etwa vier Quartale 15,2 Millionen US-Dollar in bar gegen a 4,5 Millionen US-Dollar vierteljährliche Verbrennung. Diese SWOT-Analyse durchbricht den Lärm, um Ihnen genau zu zeigen, worum es geht, und zeigt den Weg zur Zulassung vor der unmittelbaren Gefahr der Verwässerung und des Marktwettbewerbs durch Behandlungen wie Qalsody auf.

Brainstorm Cell Therapeutics Inc. (BCLI) – SWOT-Analyse: Stärken

Sie schauen sich Brainstorm Cell Therapeutics (BCLI) an und versuchen, seine Kernstärken herauszuarbeiten, und ehrlich gesagt läuft es auf eine wirklich einzigartige Technologieplattform und den klaren regulatorischen Weg hinaus, den sie für eine Krankheit mit dringendem Bedarf vorgezeichnet haben. Die größte Stärke ist nicht nur das Medikament; Es liegt an der proprietären, patientenspezifischen Natur der Zelltherapie selbst sowie an den ermutigenden Überlebensdaten aus ihrem Expanded Access Program (EAP).

Proprietäre NurOwn-Technologieplattform für autologe (vom Patienten stammende) Zelltherapie.

Die NurOwn-Plattform stellt einen erheblichen Wettbewerbsvorteil dar, da es sich um eine autologe (vom Patienten stammende) Zelltherapie handelt. Das bedeutet, dass sie die eigenen mesenchymalen Stammzellen (MSCs) eines Patienten nehmen, sie in einem Labor vermehren und sie dann mithilfe eines patentierten Verfahrens in neurotrophe Faktor-sekretierende Zellen (MSC-NTF-Zellen) differenzieren. Dieser Prozess veranlasst die Zellen, große Mengen an neurotrophen Faktoren (NTFs) abzusondern, die für die Gesundheit und den Schutz der Nerven von entscheidender Bedeutung sind.

Durch die Verwendung patienteneigener Zellen wird die größte Hürde der Immunabstoßung umgangen, die bei allogenen (vom Spender stammenden) Zelltherapien ein ständiges Risiko darstellt. Dies ist eine starke, geschützte Position des geistigen Eigentums und eine große Sache in der komplexen Welt der regenerativen Medizin. Die Technologie ist darauf ausgelegt, mehrere therapeutische Signale direkt an die geschädigten Bereiche zu senden, die Neuroinflammation zu modulieren und die Neuroprotektion zu fördern.

Konzentrieren Sie sich auf Amyotrophe Lateralsklerose (ALS), eine Krankheit mit enormem ungedecktem medizinischem Bedarf.

Brainstorm Cell Therapeutics hat sein Hauptprogramm klugerweise auf Amyotrophe Lateralsklerose (ALS) konzentriert, eine verheerende neurodegenerative Erkrankung mit einer stark eingeschränkten Behandlungslandschaft. Dieser Fokus hat NurOwn den Orphan-Drug-Status sowohl von der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) als auch von der European Medicines Agency (EMA) eingebracht, der wichtige Vorteile wie Marktexklusivität bei der Zulassung und Steuergutschriften bietet.

Die Dringlichkeit des ungedeckten medizinischen Bedarfs an ALS-Patienten – deren typische Überlebenszeit ab der Diagnose nur zwei bis fünf Jahre beträgt – führt zu einer hoch motivierten Patientenvertretung und häufig zu einem rationalisierten Regulierungsweg. Bei dieser Krankheit ist jede nennenswerte Verlangsamung des Fortschreitens sowohl klinisch als auch kommerziell ein enormer Gewinn.

Positive Datensignale in einer Untergruppe von schnell fortschreitenden ALS-Patienten aus der Phase-3-Studie.

Während die erste Phase-3-Studie ihren primären Endpunkt in der Gesamtpopulation nicht erreichte, haben eine detaillierte Analyse und anschließende Daten aus dem Expanded Access Program (EAP) überzeugende Beweise für die Wirksamkeit in einer kritischen Untergruppe geliefert: Patienten im Frühstadium mit rasch fortschreitendem Krankheitsverlauf.

Insbesondere die EAP-Überlebensdaten sind definitiv eine Stärke. Eine Analyse von 10 EAP-Teilnehmern, die NurOwn erhalten hatten, ergab, dass 90 % von ihnen mehr als fünf Jahre nach Auftreten der ALS-Symptome überlebten. Dies steht in krassem Gegensatz zu den veröffentlichten Schätzungen, dass nur etwa 10 % der Menschen mit ALS länger als fünf Jahre überleben. Die in dieser EAP-Kohorte beobachtete mittlere Überlebenszeit betrug 6,8 Jahre ab Symptombeginn. Dies ist die Art von realen Daten, die das Interesse von Patienten und Ärzten wecken und das Design der neuen Phase-3b-Studie (ENDURANCE) untermauern, die speziell auf diese reaktionsfähigere Population im Frühstadium abzielt.

Hier ist die kurze Berechnung der Überlebensdaten:

Etablierte Herstellung und klinische Lieferkette für ihren spezifischen Zelltherapieprozess.

Die Durchführung einer komplexen Studie zur autologen Zelltherapie erfordert eine robuste, validierte Herstellungs- und Lieferkette (Chemistry, Manufacturing and Controls, kurz CMC), die das Unternehmen weitgehend eingerichtet hat. Sie haben mit der FDA eine SPA-Vereinbarung (Special Protocol Assessment) für die Phase-3b-Studie abgeschlossen, die das Risiko des Regulierungsprozesses erheblich verringert, indem sie sich an der Studiengestaltung und dem Analyseplan, einschließlich der CMC-Aspekte, orientiert.

Sie haben auch ihre Einsatzbereitschaft für den bevorstehenden ENDURANCE-Test gefestigt, an dem voraussichtlich etwa 200 Teilnehmer teilnehmen werden. Diese Bereitschaft wird durch eine duale Fertigungsstrategie unterstützt:

• Erste Fertigung im Fertigungszentrum des Tel Aviv Sourasky Medical Center (Ichilov) in Israel.
• Eine strategische Partnerschaft mit Pluri Inc. für zusätzliche Produktionsunterstützung, mit Plänen für eine zusätzliche Anlage in den USA.

Was diese Finanzdaten jedoch verbergen, ist die Dringlichkeit: Die Barmittel, Barmitteläquivalente und verfügungsbeschränkten Barmittel des Unternehmens beliefen sich auf ca 0,23 Millionen US-Dollar Stand: 30. September 2025, daher ist die Sicherung der strategischen Finanzierung für den Beginn der Phase-3b-Studie trotz der Betriebsbereitschaft von entscheidender Bedeutung.

Brainstorm Cell Therapeutics Inc. (BCLI) – SWOT-Analyse: Schwächen

Begrenztes Cash-Runway- und Going-Concern-Risiko

Sie haben es mit einem Unternehmen zu tun, dessen Finanzmittel gefährlich kurz sind, und ehrlich gesagt ist dies ab Ende 2025 das unmittelbarste Risiko für Brainstorm Cell Therapeutics Inc.. Die liquiden Mittel, Zahlungsmitteläquivalente und verfügungsbeschränkten Barmittel des Unternehmens beliefen sich insgesamt nur auf etwa ungefähr 0,23 Millionen US-Dollar Stand: 30. September 2025. Hier ist die schnelle Rechnung: Die Gesamtbetriebskosten (F&E plus G&A) belaufen sich auf ca 2,0 Millionen US-Dollar Für das dritte Quartal 2025 reichen die vorhandenen Barmittel eindeutig nicht aus, um den Betrieb auch nur für einen einzigen Monat zu finanzieren. Dieser schwere Liquiditätsengpass bedeutet, dass die Fortführungsfähigkeit des Unternehmens – eine Grundannahme in der Finanzanalyse – in hohem Maße von der Sicherstellung einer kurzfristigen, erheblichen Finanzierung abhängt. Sie benötigen auf jeden Fall eine große Kapitalbeschaffung, und zwar schnell, um mit der Phase-3b-Studie zu beginnen.

Die regulatorische Vergangenheit von NurOwn schafft erhebliche Unsicherheit

Der regulatorische Weg für NurOwn (Debamestrocel) war ein brutaler Gegenwind und hat eine Wolke der Unsicherheit geschaffen, die für Anleger schwer zu ignorieren ist. Die ursprüngliche Einreichung des Biologics License Application (BLA) erlebte einen großen Rückschlag, als der Cellular, Tissue, and Gene Therapies Advisory Committee (AdCom) der FDA mit überwältigender Mehrheit gegen die Therapie stimmte. Das Komitee stimmte mit 17 zu 1 Stimmen dafür, dass die Daten keinen wesentlichen Beweis für die Wirksamkeit bei der Behandlung von leichter bis mittelschwerer Amyotropher Lateralsklerose (ALS) lieferten. Außerdem hatte das Unternehmen zuvor von der FDA ein RTF-Schreiben (Resusal to File) für einen früheren BLA-Antrag im Jahr 2022 erhalten, was eine seltene und schwerwiegende regulatorische Hürde darstellt. Das Unternehmen zog schließlich das BLA zurück. Obwohl sie seitdem die FDA-Genehmigung für den Beginn einer Phase-3b-Studie erhalten haben, bedeutet die Geschichte der AdCom-Abstimmung mit 17:1 und des RTF-Schreibens, dass jeder zukünftige BLA-Antrag einer intensiven Prüfung unterzogen wird, und der Markt weiß das.

Starke Abhängigkeit von einem einzigen Lead-Asset

Die gesamte Unternehmensbewertung ist im Wesentlichen eine binäre Wette auf den Erfolg eines einzelnen Produkts: NurOwn. Für ein Biotech-Unternehmen im klinischen Stadium ist dies eine klassische Schwäche, da alle betrieblichen und finanziellen Risiken in einem Korb konzentriert sind. Wenn NurOwn seinen primären Endpunkt in der bevorstehenden Phase-3b-Studie nicht erreicht oder es zu weiteren regulatorischen Verzögerungen kommt, sind die Auswirkungen auf den Aktienkurs und die Zukunft des Unternehmens katastrophal. Diese Abhängigkeit von einzelnen Assets wird durch die Tatsache verschärft, dass sich die Plattform auf eine anspruchsvolle Indikation, ALS, konzentriert, bei der es in der Vergangenheit häufig zu hohen Misserfolgsraten bei klinischen Studien kam. Sie sind bei dieser einen Therapie voll dabei.

• Alle Bewertungen sind an den klinischen und regulatorischen Erfolg von NurOwn gebunden.
• Ein Scheitern der Phase 3b ENDURANCE-Studie würde das Geschäftsmodell stark beeinträchtigen.
• Begrenzte Diversifizierung der Pipeline über die NurOwn-Plattform und eine Exosomen-basierte Plattform im Frühstadium hinaus.

Hohe Betriebskosten im Vergleich zu minimalem Bargeld

Obwohl es dem Unternehmen gelungen ist, seine vierteljährlichen Ausgaben im Jahr 2025 zu senken, ist die Burn-Rate im Verhältnis zum Kassenbestand immer noch hoch, was das Unternehmen in einen kontinuierlichen Finanzierungszyklus zwingt. Im dritten Quartal 2025 beliefen sich die kombinierten F&E- und G&A-Ausgaben auf ca 2,0 Millionen US-Dollar. Das sind die Kosten, die dafür anfallen, einfach weiterzumachen und das klinische Programm voranzutreiben, und es ist eine enorme Belastung, wenn man nur 0,23 Millionen US-Dollar auf der Bank hat. Die Notwendigkeit, Kapital für den Beginn der Phase-3b-Studie zu beschaffen, an der etwa 200 Teilnehmer teilnehmen sollen, bedeutet, dass das Unternehmen mit einer erheblichen Verwässerung für die bestehenden Aktionäre konfrontiert sein wird. Als Risiko wurde bereits genannt, dass die Phase-3b-Studie aufgrund von Finanzierungsproblemen nicht initiiert werden kann, was sich direkt in einer Schwäche bei der Umsetzung niederschlägt.

Brainstorm Cell Therapeutics Inc. (BCLI) – SWOT-Analyse: Chancen

Potenzial für einen beschleunigten Zulassungsweg für ALS

Die größte kurzfristige Chance für Brainstorm Cell Therapeutics Inc. ist ein erfolgreicher und schneller Regulierungsweg für NurOwn (autologe MSC-NTF-Zellen) bei Amyotropher Lateralsklerose (ALS). Sie haben hier zwei wichtige Aspekte. Erstens hat die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) dem Unternehmen bereits die Genehmigung erteilt, die Phase-3b-Studie ENDURANCE im Rahmen einer Special Protocol Assessment (SPA) zu starten. Dieses SPA ist ein großer Risikominimierer; Dies bedeutet, dass die FDA im Voraus zugestimmt hat, dass das Design, die Endpunkte der Studie (wie die Änderung der ALS Functional Rating Scale-Revised oder ALSFRS-R in Woche 24) und die statistischen Methoden geeignet sind, eine zukünftige Einreichung eines Biologics License Application (BLA) zu unterstützen.

Zweitens erhalten die vorhandenen Daten ein neues Aussehen. Die ALS-Gemeinschaft hat eine Bürgerpetition eingereicht, in der sie die FDA um eine erneute behördliche Überprüfung der wissenschaftlichen Beweise für NurOwn bittet. Dies ist eine Gelegenheit für eine objektive Neubewertung außerhalb des Standardprozesses. Darüber hinaus unterstützen die neuen pharmakogenomischen Daten, die auf der ISCT-Jahrestagung 2025 im Mai 2025 vorgestellt wurden und den Einfluss des UNC13A-Genotyps auf klinische Ergebnisse hervorheben, direkt eine Subgruppenanalyse und einen personalisierten Medizinansatz. Diese Daten könnten der Schlüssel zur Erschließung eines beschleunigten Weges auf der Grundlage einer äußerst reaktionsfähigen Patientenpopulation sein.

Ausweitung der NurOwn-Plattform auf andere neurodegenerative Erkrankungen

Bei der NurOwn-Plattform handelt es sich um eine Technologie, nicht nur um ein einzelnes Medikament, sodass sich ihr Wert mit jeder neuen Indikation vervielfacht. Die Kerntechnologie – die Verwendung patienteneigener mesenchymaler Stammzellen (MSCs) zur Sekretion neurotropher Faktoren (MSC-NTF-Zellen) – soll die Neuroinflammation modulieren und den Neuroprotektionsprozess bei verschiedenen neurodegenerativen Erkrankungen fördern.

Die greifbarste Expansionsmöglichkeit liegt im Bereich der Multiplen Sklerose (MS). Das Unternehmen hat mit Unterstützung eines Zuschusses der National MS Society bereits eine offene multizentrische Phase-2-Studie mit NurOwn bei progressiver MS abgeschlossen. Darüber hinaus entwickelt das Unternehmen auch eine proprietäre, allogene Exosomen-basierte Plattform weiter. Diese Exosomen-Plattform, die kürzlich vom US-amerikanischen Patent- und Markenamt eine Genehmigungsmitteilung für ein grundlegendes Patent erhalten hat, könnte bahnbrechend sein und Standardbehandlungen für Krankheiten wie die Parkinson-Krankheit oder sogar die Alzheimer-Krankheit ermöglichen, bei denen es sich um viel größere Märkte als ALS handelt.

Strategische Partnerschaften oder Lizenzverträge

Der unmittelbare Bedarf an Kapital zur Finanzierung der Phase-3b-Studie stellt eine klare Chance für eine strategische Partnerschaft dar. Das Unternehmen arbeitet aktiv daran, sich über mehrere Wege eine Finanzierung zu sichern, darunter einen vielversprechenden, nicht verwässernden Zuschuss in Höhe von 15 Millionen US-Dollar. Ein wichtiger Lizenzvertrag mit einem großen Pharmaunternehmen wurde zwar noch nicht bekannt gegeben, doch die bereits bestehenden Herstellungsverträge zeigen einen klaren Weg zur Betriebsbereitschaft auf, den ein Partner sehen möchte.

Die Produktionspartnerschaften mit Minaris Advanced Therapies in den USA und Pluri in Israel sind entscheidende strategische Allianzen. Sie verringern das Risiko der Lieferkette und zeigen die Fähigkeit zur Skalierung, was den Vermögenswert für einen größeren Partner, der die Technologie für die Kommerzialisierung erwerben oder lizenzieren möchte, attraktiver macht. Ehrlich gesagt ist die Sicherung dieses Zuschusses in Höhe von 15 Millionen US-Dollar oder einer ähnlichen nicht verwässernden Finanzierungsquelle der unmittelbare Handlungspunkt, der ihren Einfluss bei künftigen Lizenzverhandlungen erhöht.

Der Vorstoß der FDA für innovative Behandlungen für seltene, lebensbedrohliche Krankheiten

Das regulatorische Umfeld für seltene, lebensbedrohliche Krankheiten wie ALS ist trotz gemischter Phase-3-Ergebnisse immer noch günstig für innovative Therapien. NurOwn hat bereits von der FDA und der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) den Orphan-Drug-Status für ALS erhalten, der mit Anreizen wie Steuergutschriften und Marktexklusivität verbunden ist.

Der überzeugendste Beweis für diese Möglichkeit stammt aus den realen Daten. Neue Überlebensdaten aus dem NurOwn Expanded Access Program (EAP) zeigten, dass 100 % der Teilnehmer (10/10) mehr als 5 Jahre nach Beginn der ALS-Symptome überlebten, mit einer mittleren Überlebenszeit von 6,8 Jahren. Diese Art von langfristigen, lebensverlängernden Daten sind genau das, worauf die „Compassionate Use“- und beschleunigten Zulassungsrahmen der FDA für Krankheiten mit hohem ungedecktem Bedarf abzielen.

Hier ist die kurze Bilanz der Finanzlage, die die Dringlichkeit der Nutzung dieser Chancen verdeutlicht:

Der rückläufige Cash-Bestand, der bis zum 30. September 2025 auf nur noch 0,23 Millionen US-Dollar gesunken ist, macht die beschleunigten Genehmigungs- und Partnerschaftsmöglichkeiten nicht nur strategisch, sondern auf jeden Fall von entscheidender Bedeutung.

Brainstorm Cell Therapeutics Inc. (BCLI) – SWOT-Analyse: Bedrohungen

Hier ist die schnelle Rechnung: mit nur ungefähr 0,23 Millionen US-Dollar in bar und einem vierteljährlichen Nettoverlust von ca 2,1 Millionen US-Dollar Zum 30. September 2025 wird die finanzielle Laufbahn des Unternehmens in Wochen und nicht in Quartalen gemessen. Das ist definitiv ein kritisches Fenster für ein Biotech-Unternehmen im klinischen Stadium. Finanzen: Überwachen Sie täglich die Cash-Burn-Rate und sichern Sie sich die Notfallfinanzierung bis zum Monatsende.

Direkte Konkurrenz durch neue ALS-Behandlungen wie Qalsody (Tofersen) und das zugelassene Radicava (Edaravone).

Die ALS-Behandlungslandschaft ist schwieriger, als sie aussieht, selbst wenn ein Mitbewerber kürzlich gescheitert ist. Während Amylyx Pharmaceuticals sein Medikament Relyvrio (AMX0035) im April 2024 freiwillig vom Markt nahm, nachdem die bestätigende Phase-3-Studie gescheitert war, legt dieses Ereignis tatsächlich die regulatorische Messlatte für alle verbleibenden Prüftherapien, einschließlich NurOwn, höher. Die FDA wird beim Wirksamkeitsnachweis noch strenger vorgehen.

Außerdem haben Sie zwei etablierte Player, die den Markt bereits aufteilen. Radicava (Edaravone) von Mitsubishi Tanabe Pharma ist ein wichtiges, zugelassenes Therapeutikum, und seine neue orale Formulierung, Radicava ORS, wurde über behandelt 19,000 Menschen mit ALS in den USA, was den Patientenkomfort gegenüber der ursprünglichen intravenösen (IV) Version erheblich verbessert. Dann gibt es noch Qalsody (Tofersen) von Biogen, das eine beschleunigte Zulassung für die kleine, genetisch definierte Patientenuntergruppe mit der SOD1-Mutation erhielt, die etwa 100.000 Patienten ausmacht 2% der ALS-Population. Es wird erwartet, dass Qalsody seinen Jahreshöchstumsatz zwischen erreichen wird 150 Millionen Dollar und 300 Millionen Dollar, was die kommerzielle Machbarkeit gezielter Therapien demonstriert.

Die eigentliche Bedrohung ist die Verlagerung hin zur Präzisionsmedizin, mit der NurOwn als breite autologe Stammzelltherapie möglicherweise nur schwer konkurrieren kann, wenn sie in der allgemeinen ALS-Population keine überlegene Wirksamkeit zeigen kann. Die Pipeline ist auch aktiv, da andere Kandidaten im Spätstadium wie ANX005 von Annexon in die Entwicklungsphase 2b/3 vordringen, was bedeutet, dass der Wettbewerbsdruck nur noch zunehmen wird.

Hohes Risiko einer erheblichen Aktienverwässerung durch kontinuierliche At-The-Market (ATM)-Aktienangebote zur Aufrechterhaltung des Geschäftsbetriebs.

Das Unternehmen befindet sich in einer ständigen finanziellen Notlage, die kontinuierliche Kapitalbeschaffungen erfordert, die den Shareholder Value direkt verwässern. Angesichts des Kassenbestands von nur ca 0,23 Millionen US-Dollar gegenüber einem vierteljährlichen Nettoverlust von ca 2,1 Millionen US-Dollar Für das dritte Quartal 2025 ist der Bedarf an sofortiger Finanzierung existenziell. Diese Lücke muss durch die Ausgabe neuen Eigenkapitals geschlossen werden, was die Definition einer Verwässerung darstellt.

Zum Vergleich: Das Unternehmen hat sich in der Vergangenheit auf diese Mechanismen verlassen, beispielsweise auf das registrierte Direktangebot von ungefähr 4,0 Millionen US-Dollar im Juni 2024, bei dem Millionen von Aktien und Optionsscheinen verkauft wurden. Diese ständige Notwendigkeit, Aktien zu niedrigen Preisen zu verkaufen, um die Geschäfte des nächsten Quartals zu finanzieren, führt zu einem erheblichen Überhang beim Aktienkurs und bestraft die bestehenden Aktionäre.

Die prekäre Finanzlage des Unternehmens wurde durch die Notwendigkeit unterstrichen, sich eine Verlängerung der Nasdaq-Compliance bis zum 30. Juni 2025 zu sichern, um die Notierungsstandards zu erfüllen, was häufig einen umgekehrten Aktiensplit oder ein größeres Finanzierungsereignis erfordert, um den Aktienkurs anzukurbeln.

• Kassenbestand (3. Quartal 2025): 0,23 Millionen US-Dollar.
• Vierteljährlicher Nettoverlust (Q3 2025): Ungefähr 2,1 Millionen US-Dollar.
• Verwässerungsmechanismus: Kontinuierliche Abhängigkeit von Aktienangeboten zur Überbrückung der Finanzierungslücke.

Gelingt es nicht, zusätzliche Finanzierungen sicherzustellen, könnte dies zu einer erheblichen Reduzierung der Geschäftstätigkeit oder einem Unternehmensverkauf zu einem niedrigen Wert führen.

Die finanzielle Situation ist ein Krisenpunkt. Mit einem Liquiditätsbedarf von weniger als einem Monat, basierend auf den Zahlen für das dritte Quartal 2025, ist das Unternehmen den Kapitalmärkten ausgeliefert. Gelingt es nicht, eine bedeutende Finanzierungsrunde sofort abzuschließen, würde dies zu einem von zwei Ergebnissen führen, die sich beide verheerend auf den Shareholder Value auswirken würden.

Erstens würde eine erhebliche Reduzierung der Betriebsabläufe bedeuten, dass die Phase-3b-ENDURANCE-Studie von NurOwn gestoppt oder erheblich verlangsamt werden müsste, wodurch das Programm effektiv verzögert oder beendet würde. Zweitens würde ein erzwungener Verkauf des Unternehmens an ein größeres Pharmaunternehmen mit einem hohen Abschlag oder einer Notverkaufsbewertung erfolgen, da der Käufer ein Unternehmen erwerben würde, das am Rande der Insolvenz steht und nicht über Verhandlungsmacht verfügt. Es wurde berichtet, dass die gesamten Verbindlichkeiten des Unternehmens überschritten seien 11 Millionen Dollar im ersten Quartal 2025, was jede mögliche Übernahme oder Umstrukturierung zusätzlich erschwert.

Das Risiko einer endgültigen negativen Regulierungsentscheidung der FDA, die das NurOwn ALS-Programm effektiv beendet.

Obwohl die FDA im Mai 2025 die Genehmigung für den Beginn der bestätigenden Phase-3b-Studie erhielt, bleibt das grundlegende regulatorische Risiko die größte Einzelbedrohung. Die vorherige Haltung der FDA zum NurOwn-Programm war äußerst skeptisch, da ein beratender Ausschuss darüber abstimmte 17-1 gegen die Wirksamkeitsdaten aus der ersten Phase-3-Studie im Jahr 2023. Die Behörde hatte den Antrag zuvor als „äußerst mangelhaft“ bezeichnet.

Die Phase-3b-Studie ist die letzte und beste Chance des Unternehmens, den für einen Biologics License Application (BLA) erforderlichen substanziellen Wirksamkeitsnachweis zu erbringen. Wenn es um die ENDURANCE-Studie geht, wird mit einer Anmeldung gerechnet 200 Wenn die Teilnehmer ihre primären und sekundären Endpunkte nicht erreichen, wird die FDA höchstwahrscheinlich einen endgültigen Complete Response Letter (CRL) herausgeben, der das NurOwn ALS-Programm endgültig beenden würde. Dies würde das wichtigste Kapital des Unternehmens vernichten und zu einem nahezu vollständigen Verlust des Shareholder Value führen.