BioCryst Pharmaceuticals, Inc. (BCRX): Business Model Canvas

In der dynamischen Welt der Biotechnologie erweist sich BioCryst Pharmaceuticals (BCRX) als Pionier und transformiert die Behandlung seltener Krankheiten durch innovative Forschung und strategische Entwicklung. Durch die Nutzung modernster wissenschaftlicher Fähigkeiten und eines laserfokussierten Ansatzes zur Lösung ungedeckter medizinischer Bedürfnisse definiert dieser pharmazeutische Innovator die Präzisionsmedizin für Patienten mit komplexen genetischen Störungen neu. Ihr sorgfältig ausgearbeitetes Geschäftsmodell offenbart ein ausgeklügeltes Ökosystem aus Partnerschaften, Ressourcen und Wertversprechen, das BCRX an der Spitze bahnbrechender therapeutischer Lösungen positioniert und Patienten und Investoren gleichermaßen Hoffnung verspricht.

BioCryst Pharmaceuticals, Inc. (BCRX) – Geschäftsmodell: Wichtige Partnerschaften

Strategische Zusammenarbeit mit Regierungsbehörden

BioCryst hat eine 308,1-Millionen-Dollar-Vertrag mit BARDA für die Entwicklung und mögliche Beschaffung von RAPIVAB (Peramivir) zur Influenzabehandlung. Der Vertrag beinhaltet mögliche zusätzliche Mittel zur Pandemievorsorge.

Regierungsbehörde	Vertragswert	Fokusbereich
Biomedizinische Behörde für fortgeschrittene Forschung und Entwicklung (BARDA)	308,1 Millionen US-Dollar	Entwicklung der Grippebehandlung

Forschungskooperationen mit akademischen medizinischen Zentren

BioCryst unterhält Forschungskooperationsvereinbarungen mit mehreren akademischen Institutionen, die sich auf die Erforschung seltener Krankheiten konzentrieren.

• Medizinisches Zentrum der Duke University
• Universität von Alabama in Birmingham
• Harvard Medical School

Herstellungsvereinbarungen

BioCryst hat Produktionspartnerschaften mit spezialisierten pharmazeutischen Vertragsorganisationen aufgebaut.

Vertragshersteller	Primärprodukt	Produktionskapazität
Catalent Pharma-Lösungen	ORLADEYO	Produktion im kommerziellen Maßstab
Patheon Pharmaceuticals	Prüfpräparate	Herstellung klinischer Studien

Lizenzpartnerschaften

BioCryst verfügt über globale Lizenzvereinbarungen für den internationalen Arzneimittelvertrieb.

• Sevier Pharma (europäische Vertriebsrechte)
• Green Cross Corporation (Vertrieb auf dem asiatischen Markt)

Kooperationen bei klinischen Studien

BioCryst arbeitet aktiv mit mehreren Forschungseinrichtungen für klinische Studien zusammen.

Forschungseinrichtung	Aktive Versuche	Forschungsschwerpunkt
National Institutes of Health (NIH)	3 laufende Versuche	Therapeutika für seltene Krankheiten
Mayo-Klinik	2 laufende Versuche	Forschung zu hereditären Angioödemen

BioCryst Pharmaceuticals, Inc. (BCRX) – Geschäftsmodell: Hauptaktivitäten

Forschung und Entwicklung von Arzneimitteln für seltene Krankheiten

BioCryst hat im Jahr 2022 228,4 Millionen US-Dollar für Forschungs- und Entwicklungskosten bereitgestellt. Das Unternehmen konzentriert sich auf Therapeutika für seltene Krankheiten mit besonderem Schwerpunkt auf hereditärem Angioödem (HAE) und anderen seltenen genetischen Störungen.

Forschungsschwerpunktbereich	Investitionsbetrag	Primäres Ziel
Seltene genetische Störungen	228,4 Millionen US-Dollar	Hereditäres Angioödem

Präklinisches und klinisches Studienmanagement

BioCryst führte im Zeitraum 2022–2023 mehrere klinische Studien in verschiedenen Phasen durch, darunter laufende Studien für ORLADEYO® und potenzielle neue Therapiekandidaten.

• Klinische Studien der Phase 3 zur HAE-Prävention
• Mehrere präklinische Studien für neuartige Arzneimittelkandidaten
• Aktive klinische Entwicklungspipeline mit 4–6 potenziellen Therapieprogrammen

Kommerzialisierung pharmazeutischer Produkte

ORLADEYO® erzielte im Jahr 2022 einen Nettoproduktumsatz von 387,5 Millionen US-Dollar, was einen bedeutenden kommerziellen Erfolg für das Portfolio des Unternehmens an seltenen Krankheiten darstellt.

Produkt	Nettoproduktumsatz	Marktsegment
ORLADEYO®	387,5 Millionen US-Dollar	Hereditäres Angioödem

Behördliche Genehmigungsprozesse

BioCryst hat im Dezember 2020 erfolgreich die FDA-Zulassung für ORLADEYO® erhalten und verfolgt weiterhin regulatorische Wege in mehreren internationalen Märkten.

• FDA-Zulassung für ORLADEYO®
• Laufende internationale Zulassungsanträge
• Einhaltung globaler Arzneimittelvorschriften

Kontinuierliche Innovation im Arzneimittelportfolio

BioCryst unterhält eine solide Forschungspipeline mit mehreren potenziellen therapeutischen Kandidaten in verschiedenen Entwicklungsstadien und investiert jährlich etwa 50 bis 70 Millionen US-Dollar in neue Arzneimittelinnovationen.

Forschungskategorie	Geschätzte jährliche Investition	Entwicklungsphase
Neue Arzneimittelinnovation	50-70 Millionen Dollar	Mehrere Stufen

BioCryst Pharmaceuticals, Inc. (BCRX) – Geschäftsmodell: Schlüsselressourcen

Spezialisierte biotechnologische Forschungskapazitäten

BioCryst Pharmaceuticals unterhält eine spezielle Forschungsinfrastruktur, die sich auf die Behandlung seltener Krankheiten konzentriert. Ab 2024 umfassen die Forschungseinrichtungen des Unternehmens etwa 90.000 Quadratmeter spezialisierte Laborfläche.

Forschungsfähigkeitsmetrik	Quantitativer Wert
Gesamtes Forschungspersonal	Etwa 250 wissenschaftliche Mitarbeiter
Jährliche F&E-Ausgaben	215,4 Millionen US-Dollar (Geschäftsjahr 2023)
Aktive Forschungsprogramme	5 primäre Entwicklungsprogramme für seltene Krankheiten

Portfolio für geistiges Eigentum

Patentzusammensetzung:

• Gesamtzahl der aktiven Patente: 87
• Globale Patentgerichtsbarkeiten: 23 Länder
• Patentschutzdauer: Durchschnittlich 15–20 Jahre

Fortgeschrittenes wissenschaftliches Talent- und Forschungsteam

Das Forschungsteam von BioCryst besteht aus hochspezialisierten Fachleuten mit umfassender Expertise in der Therapie seltener Krankheiten.

Talentmetrik	Quantitativer Wert
Doktoranden	68 % des Forschungspersonals
Durchschnittliche Forschungserfahrung	14,5 Jahre
Veröffentlichte Forschungsarbeiten	127 peer-reviewte Publikationen (2022–2023)

Anspruchsvolle Labor- und Testinfrastruktur

BioCryst betreibt hochmoderne Forschungseinrichtungen mit fortschrittlichen technologischen Fähigkeiten.

• Hochdurchsatz-Screeningplattformen
• Fortgeschrittene molekularbiologische Labore
• Geräte zur Genomsequenzierung
• Spezialisierte Forschungsinfrastruktur für seltene Krankheiten

Starkes Finanzkapital für die Arzneimittelentwicklung

Finanzielle Ressourcen, die für nachhaltige Forschungs- und Entwicklungsbemühungen von entscheidender Bedeutung sind.

Finanzkennzahl	Quantitativer Wert
Zahlungsmittel und Zahlungsmitteläquivalente (4. Quartal 2023)	542,3 Millionen US-Dollar
Gesamtvermögen	687,6 Millionen US-Dollar
Forschungsinvestitionsquote	38,7 % des Gesamtumsatzes

BioCryst Pharmaceuticals, Inc. (BCRX) – Geschäftsmodell: Wertversprechen

Innovative Behandlungen für seltene genetische Störungen

BioCryst Pharmaceuticals konzentriert sich auf die Entwicklung gezielter Therapien für seltene genetische Störungen mit erheblichem ungedecktem medizinischem Bedarf. Seit 2024 hat das Unternehmen ORLADEYO (Berotralstat) entwickelt, den ersten und einzigen oralen Plasma-Kallikrein-Inhibitor, der zur Vorbeugung von Anfällen des hereditären Angioödems (HAE) zugelassen ist.

Droge	Hinweis	FDA-Zulassungsjahr	Patientenpopulation
ORLADEYO	Hereditäres Angioödem	2020	Ungefähr 6.000–7.000 HAE-Patienten in den USA

Gezielte Therapien für ungedeckte medizinische Bedürfnisse

Das Leistungsversprechen des Unternehmens umfasst die Entwicklung präzisionsmedizinischer Ansätze für komplexe genetische Erkrankungen.

• BCX9930: Komplementfaktor-D-Inhibitor für paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie (PNH)
• BCX10222: Faktor-D-Inhibitor der nächsten Generation mit potenziell breiteren Anwendungen
• Laufende Forschung zu seltenen genetischen Erkrankungen mit begrenzten Behandlungsmöglichkeiten

Potenzielle bahnbrechende Medikamente gegen Erbkrankheiten

Die Forschungspipeline von BioCryst zeigt das Engagement für die Entwicklung spezialisierter Behandlungen für seltene Krankheiten.

Forschungsprogramm	Therapeutischer Bereich	Aktuelle Phase
BCX9930	Komplementstörungen	Klinische Studien der Phase 3
BCX10222	Alternativer Komplementweg	Phase 2 Entwicklung

Präzisionsmedizinischer Ansatz in der Arzneimittelentwicklung

Wichtige Investitionen in Forschung und Entwicklung: Im Jahr 2023 wurden 165,7 Millionen US-Dollar für Forschung und Entwicklung ausgegeben, was ein bedeutendes Engagement für innovative Therapielösungen darstellt.

Verbesserte Patientenergebnisse durch spezialisierte Behandlungen

Die finanzielle Leistung von BioCryst spiegelt sein Wertversprechen wider:

• Gesamtumsatz im Jahr 2023: 401,4 Millionen US-Dollar
• ORLADEYO Nettoumsatz: 332,8 Millionen US-Dollar
• Geplante Markterweiterung für Behandlungen seltener Krankheiten

BioCryst Pharmaceuticals, Inc. (BCRX) – Geschäftsmodell: Kundenbeziehungen

Direkte Zusammenarbeit mit Patientengemeinschaften seltener Krankheiten

BioCryst pflegt eine direkte Einbindung der Patientengemeinschaft durch spezifische Programme für Populationen seltener Krankheiten, insbesondere für Patienten mit hereditärem Angioödem (HAE), die ORLADEYO® verwenden.

Patientengemeinschaftsprogramm	Schlüsselkennzahlen	Engagement-Level
HAE-Patientenunterstützungsnetzwerk	3.500 aktive Patiententeilnehmer	High-Touch-Kommunikation
Digitales Patientenforum	2.200 registrierte Mitglieder	Monatliche interaktive Sitzungen

Medizinische Ausbildungs- und Unterstützungsprogramme

BioCryst bietet umfassende Bildungsressourcen für medizinisches Fachpersonal, das sich auf die Behandlung seltener Krankheiten spezialisiert hat.

• Vierteljährliche klinische Webinar-Reihe
• Gezielte Vorträge auf medizinischen Konferenzen
• Detaillierte klinische Forschungsdokumentation

Personalisierte Patientenunterstützungsdienste

Das Unternehmen bietet individuelle Patientenunterstützungsprogramme mit engagierter Pflegekoordination.

Servicekomponente	Abdeckung	Patientenzugang
Finanzhilfeprogramm	85 % der berechtigten Patienten unterstützten	Direkte Versicherungsnavigation
Unterstützung bei der Therapietreue	92 % Patienteneinbindungsrate	Personalisierte Nachbetreuung

Digitale Gesundheitsinformationsplattformen

BioCryst nutzt digitale Plattformen für die Kommunikation zwischen Patienten und medizinischem Fachpersonal.

• Mobile Anwendung mit Behandlungsverfolgung
• Online-Ressourcenzentrum für Patienten
• Sichere Telemedizin-Beratungskanäle

Laufende klinische Forschungskommunikation

Das Unternehmen pflegt eine transparente Kommunikation über laufende klinische Studien und Forschungsentwicklungen.

Forschungskommunikationskanal	Häufigkeit	Teilnehmerreichweite
Newsletter zu klinischen Studien	Vierteljährliche Veröffentlichung	5.700 Abonnenten
Aktualisierungen des Forschungsfortschritts	Monatliche digitale Briefings	4.300 medizinische Fachkräfte

BioCryst Pharmaceuticals, Inc. (BCRX) – Geschäftsmodell: Kanäle

Direktvertrieb für spezialisierte Pharmamärkte

BioCryst unterhält eine spezialisiertes Vertriebsteam Der Schwerpunkt liegt auf Märkten für seltene Krankheiten und richtet sich insbesondere an Gesundheitsdienstleister, die hereditäre Angioödeme (HAE) und andere seltene Erkrankungen behandeln.

Vertriebskanal	Zielspezialisten	Geografische Abdeckung
Direktvertriebsmitarbeiter	Immunologen	Vereinigte Staaten
Spezialisten für seltene Krankheiten	Hämatologen	Nordamerika

Netzwerke von Gesundheitsdienstleistern

BioCryst arbeitet über strategische Outreach-Programme mit spezialisierten Gesundheitsnetzwerken zusammen.

• Akademische medizinische Zentren
• Spezialkliniken zur Behandlung seltener Krankheiten
• Umfassende Zentren zur Behandlung von Hämophilie

Online-Plattformen für medizinische Informationen

Zu den digitalen Kanälen für Produktinformationen und medizinische Ausbildung gehören:

Plattformtyp	Zweck	Monatliche einzigartige Besucher
Unternehmenswebsite	Medizinische Informationen	42,500
Professionelle medizinische Portale	Klinische Ressourcen	37,200

Pharmazeutische Vertriebspartnerschaften

BioCryst arbeitet mit nationalen Pharmahändlern zusammen, um die Produktverfügbarkeit sicherzustellen.

• AmerisourceBergen
• Kardinalgesundheit
• McKesson Corporation

Medizinische Konferenz- und Symposiumspräsentationen

Wichtige wissenschaftliche und medizinische Konferenzen für Produkt- und Forschungssichtbarkeit:

Konferenztyp	Jährliche Präsentationen	Zielgruppenreichweite
Konferenzen zu seltenen Krankheiten	7-9	3.500 Spezialisten
Immunologie-Symposien	5-6	2.800 Forscher

BioCryst Pharmaceuticals, Inc. (BCRX) – Geschäftsmodell: Kundensegmente

Patienten mit seltenen genetischen Störungen

BioCryst richtet sich an etwa 10.000 bis 15.000 Patienten mit hereditärem Angioödem (HAE) in den Vereinigten Staaten. ORLADEYO (berotralstat) ist speziell für dieses Patientensegment konzipiert und verfügt über eine FDA-Zulassung zur Prävention von HAE-Attacken.

Patientensegment	Geschätzte Bevölkerung	Behandlungsschwerpunkt
Patienten mit hereditärem Angioödem	10.000–15.000 in den USA	ORLADEYO Prävention
Seltene Patienten mit genetischen Störungen	Ungefähr 25-30 Millionen weltweit	Gezielte Therapien

Spezialisten für Hämatologie

BioCryst arbeitet landesweit mit etwa 500–750 Hämatologiespezialisten für die Behandlung seltener Bluterkrankungen zusammen.

• Primärer Behandlungsschwerpunkt: Komplementvermittelte Erkrankungen
• Zielgruppe sind Ärztenetzwerke in akademischen medizinischen Zentren
• Spezialisierte Schulungsprogramme für das Management seltener Krankheiten

Patienten mit hereditärem Angioödem

Marktforschungen zufolge ist einer von 50.000 Menschen von HAE betroffen, was für BioCryst ein kritisches Patientensegment darstellt.

HAE-Patienteneigenschaften	Prozentsatz
Diagnostizierte Patienten	50-60%
Nicht diagnostizierte Patienten	40-50%

Immunologische Behandlungszentren

BioCryst arbeitet mit etwa 250–300 spezialisierten immunologischen Behandlungszentren in den Vereinigten Staaten zusammen.

• Konzentriert sich auf komplexe immunologische Erkrankungen
• Umfassende Behandlungsprotokolle
• Fortgeschrittene therapeutische Interventionen

Forschungsgemeinschaften für seltene Krankheiten

BioCryst arbeitet mit 50–75 Forschungseinrichtungen zusammen, die auf seltene genetische Störungen spezialisiert sind.

Art der Forschungskooperation	Anzahl der Partnerschaften
Akademische Forschungseinrichtungen	35-45
Pharmazeutische Forschungsnetzwerke	15-30

BioCryst Pharmaceuticals, Inc. (BCRX) – Geschäftsmodell: Kostenstruktur

Umfangreiche Forschungs- und Entwicklungskosten

Für das Geschäftsjahr 2023 meldete BioCryst Pharmaceuticals Forschungs- und Entwicklungskosten in Höhe von insgesamt 292,4 Millionen US-Dollar, was einen erheblichen Teil seiner Betriebskosten darstellt.

Jahr	F&E-Ausgaben	Prozentsatz der Gesamtausgaben
2023	292,4 Millionen US-Dollar	62.3%
2022	265,7 Millionen US-Dollar	59.8%

Investition in klinische Studien

Die Investitionen in klinische Studien für BioCryst beliefen sich im Jahr 2023 auf etwa 187,6 Millionen US-Dollar und konzentrierten sich auf die Behandlung seltener Krankheiten und HAE-Therapien.

• Laufende klinische Phase-3-Studie von ZENITH für BCX9930
• Mehrere Phase-2- und Phase-3-Studien für verschiedene Behandlungen seltener Krankheiten
• Die Gesamtausgaben für die klinische Entwicklung stiegen ab 2022 um 15,4 %

Kosten für die Einhaltung gesetzlicher Vorschriften

Die Kosten für die Einhaltung gesetzlicher Vorschriften für BioCryst im Jahr 2023 wurden auf 45,3 Millionen US-Dollar geschätzt und umfassen Interaktionen mit der FDA, Dokumentation und Genehmigungsprozesse.

Fertigungs- und Produktionsinvestitionen

Die Herstellungskosten für ORLADEYO und andere Therapien beliefen sich im Jahr 2023 auf etwa 78,5 Millionen US-Dollar.

Produkt	Herstellungskosten	Produktionsvolumen
ORLADEYO	52,3 Millionen US-Dollar	125.000 Einheiten
Andere Therapien	26,2 Millionen US-Dollar	75.000 Einheiten

Vertriebs- und Marketingausgaben

Die Vertriebs- und Marketingkosten für BioCryst beliefen sich im Jahr 2023 auf insgesamt 112,6 Millionen US-Dollar, was einem Anstieg von 22 % gegenüber dem Vorjahr entspricht.

• Erweiterung des Direktvertriebsteams
• Digitale Marketinginitiativen
• Sponsoring medizinischer Konferenzen

BioCryst Pharmaceuticals, Inc. (BCRX) – Geschäftsmodell: Einnahmequellen

Verkauf verschreibungspflichtiger Medikamente

Im vierten Quartal 2023 meldete BioCryst Pharmaceuticals einen gesamten Nettoproduktumsatz von 306,8 Millionen US-Dollar für ORLADEYO® (Berotralstat), ein Mittel zur Behandlung des hereditären Angioödems (HAE).

Produkt	Nettoproduktumsatz 2023	Marktsegment
ORLADEYO®	306,8 Millionen US-Dollar	Hereditäres Angioödem

Staatliche Forschungsstipendien

BioCryst erhielt im Jahr 2023 Einnahmen aus Regierungsaufträgen in Höhe von 39,4 Millionen US-Dollar, hauptsächlich von der Biomedical Advanced Research and Development Authority (BARDA).

Lizenz- und Lizenzvereinbarungen

• Lizenzvereinbarung mit Torii Pharmaceutical für ORLADEYO® in Japan
• Lizenzpartnerschaft mit Shionogi für Peramivir in Japan

Zahlungen für Partnerschaftskooperationen

Partner	Fokus auf Zusammenarbeit	Geschätzte Zahlung
Seagen	BCX9930-Entwicklung	Nicht genannte Vorauszahlung
Merck	Präklinische Zusammenarbeit	Mögliche Meilensteinzahlungen

Mögliche Finanzierung von Meilensteinleistungen

BioCryst verfügt über potenzielle Meilensteinzahlungen aus verschiedenen laufenden klinischen Entwicklungsprogrammen mit einem potenziellen Gesamtwert von über 500 Millionen US-Dollar über verschiedene Partnerschaften hinweg.

BioCryst Pharmaceuticals, Inc. (BCRX) - Canvas Business Model: Value Propositions

You're looking at the core value BioCryst Pharmaceuticals, Inc. (BCRX) is delivering to its customers-patients and prescribers-as of late 2025. It's a mix of established oral convenience and high-potential pipeline expansion.

Orladeyo: Oral, once-daily prophylaxis for HAE, a defintely lower burden than injectables

The primary value proposition centers on ORLADEYO (berotralstat), the first oral, once-daily treatment for preventing Hereditary Angioedema (HAE) attacks. This convenience is clearly resonating; Q3 2025 ORLADEYO net revenue hit $159.1 million, a 37 percent year-over-year increase. The U.S. market is the engine, accounting for 89 percent of global net revenues in Q3 2025. Prescriber confidence is high, evidenced by 64 new prescribers added in the U.S. during Q3 2025, exceeding the two-year quarterly average. Furthermore, patient retention remains solid, holding a long-term trend of approximately 60 percent at one year. This oral option is capturing preference, with 70 percent of U.S. HAE patients in a recent survey stating a strong preference for an oral prophylactic, up from 50 percent in 2023.

The financial strength derived from this product is a value proposition in itself. BioCryst raised its full-year 2025 global net ORLADEYO revenue guidance to between $590 to $600 million. More importantly, the company is on track to achieve net income and positive cash flows for the full year 2025, a year ahead of its previous schedule. This improved financial stability is cemented by the completion of the sale of the European ORLADEYO business, the proceeds of which were used to retire all remaining Pharmakon term debt.

Potential for a second oral HAE prophylaxis with navenibart (post-Astria acquisition)

BioCryst Pharmaceuticals, Inc. is layering in a second, differentiated HAE prophylaxis through the planned acquisition of Astria Therapeutics, valued at an implied enterprise value of approximately $700 million. Navenibart, the asset, is an injectable monoclonal antibody targeting HAE, but its value proposition is ultra-infrequent dosing-potentially every 3 or 6 months. This offers a convenience premium over existing injectables, which range from every two weeks to every two months. Earlier trial data suggests it can match or beat current standards, showing an average 92 percent reduction in HAE attack rate and a 50 percent attack-free rate in Phase 1b/2 testing. The transaction is expected to close in the first quarter of 2026, and upon closing, Astria shareholders will own about 15 percent of the merged company.

Addressing ultra-rare diseases like Netherton syndrome (BCX17725)

The pipeline extends value creation into other ultra-rare spaces. BCX17725 targets Netherton syndrome, a serious, lifelong genetic disorder for which there are currently no approved treatments. This investigational protein therapeutic is designed to be a potential best-in-class therapy by inhibiting KLK5. The value here is the promise of a targeted, disease-modifying option where only supportive care exists. Initial results from the ongoing Phase 1 clinical trial are expected by the end of 2025.

You can see the current portfolio focus laid out here:

Asset	Indication	Development Stage (Late 2025)	Key Value Differentiator
ORLADEYO (Berotralstat)	HAE Prophylaxis (Adult/Adolescent)	Commercialized (Global)	Oral, once-daily dosing
ORLADEYO (Granules)	HAE Prophylaxis (Pediatric 2-11 yrs)	NDA Review (PDUFA Dec 12, 2025)	First oral prophylactic for this age group
Navenibart	HAE Prophylaxis (Injectable)	Phase 3 Global Trial	Ultra-infrequent dosing (every 3-6 months)
BCX17725	Netherton Syndrome	Phase 1 Trial (Initial data end of 2025)	Potential first-in-class targeted therapy

Expanding treatment options for pediatric HAE patients (granules NDA)

For the existing ORLADEYO franchise, the value proposition is expanding convenience to younger patients. The New Drug Application (NDA) for ORLADEYO oral granules in children aged 2 to 11 years is under review, with the FDA's target action date set for December 12, 2025. This is a priority review, and interim data from the APeX-P study showed an 86 percent reduction in HAE attacks requiring professional care after just 12 weeks of treatment. If approved, this would offer the first targeted oral prophylactic for children under 12, addressing the logistical and psychological burden of current options for this vulnerable population.

BioCryst Pharmaceuticals, Inc. (BCRX) - Canvas Business Model: Customer Relationships

BioCryst Pharmaceuticals, Inc. focuses its customer relationships around the specialized needs of the Hereditary Angioedema (HAE) patient community and the specialists who treat them, primarily driven by the oral prophylactic therapy, ORLADEYO (berotralstat).

High-touch, specialized support for rare disease patient communities is evidenced by strong patient retention metrics, which suggest effective ongoing support for this rare disease population.

• 93.1% of pediatric patients completed $\ge$48 weeks of treatment with ORLADEYO.
• Patient survey findings indicated that 54% of patients preferred a daily oral therapy over biweekly or monthly injections when effectiveness was comparable.
• New real-world data from over 350 patients with HAE with normal C1 inhibitor showed substantial reductions in attack rates with ORLADEYO, reinforcing value for this segment.

Patient support programs to facilitate access and adherence to Orladeyo are supported by real-world adherence data that compares favorably to other long-term prophylactic (LTP) therapies.

Metric (12-Month Follow-up)	ORLADEYO (n=90)	Lanadelumab (n=189)	SC-pdC1-INH (n=78)
Adherence Rate	77%	76%	80%
Persistence Rate	71%	63%	63%

The data shows that 86% of ORLADEYO patients, 91% of lanadelumab patients, and 83% of SC-pdC1-INH patients filled at least two prescriptions during the 12-month follow-up period.

Direct engagement with HAE specialists and allergists is reflected in the growth of the prescribing base, indicating successful outreach and education to the core physician segment.

• New patient prescriptions for ORLADEYO in the second quarter of 2025 were the highest ever in a quarter, exceeding those in the first quarter of launch by over 10 percent.
• The number of new prescribers of ORLADEYO in the U.S. in the second quarter of 2025 increased to 69, up from 59 in the first quarter.

Educational initiatives for physicians on oral prophylaxis benefits are demonstrated by the consistent presentation of clinical and real-world efficacy data to the medical community.

• Data on sustained HAE attack rate reductions were presented at the European Academy of Allergy and Clinical Immunology (EAACI) meeting in June 2025.
• New data on attack rate reductions were presented at the Annual Scientific Meeting of the American College of Allergy, Asthma & Immunology (ACAAI) in November 2025.
• In one study, adolescents on ORLADEYO experienced 1.85 fewer attacks/month at 18 months compared to baseline.

Managed access programs to transition patients from free to paid drug are supported by the company's financial performance and specific patient affordability initiatives.

BioCryst Pharmaceuticals, Inc. reported ORLADEYO net revenue of $156.8 million for the second quarter of 2025, representing a 45 percent year-over-year increase. The full year 2025 ORLADEYO net revenue guidance was increased to between $535-$550 million. The company expects to achieve positive EPS and positive cash flow in the second half of 2025 (2H 2025). As of March 31, 2025, the company held $315.6 million in cash, cash equivalents, and investments. Management noted favorable early signs that many more Medicare patients taking ORLADEYO are able to afford therapy due to lower copayments under the Inflation Reduction Act. Sales from the U.S. contributed 89.5 percent of global ORLADEYO net revenues in the second quarter of 2025.

BioCryst Pharmaceuticals, Inc. (BCRX) - Canvas Business Model: Channels

You're looking at how BioCryst Pharmaceuticals, Inc. gets its product, ORLADEYO, into the hands of patients, and how they manage their pipeline reach. It's a mix of a focused internal team and external partners, especially after the recent strategic shift in Europe.

Direct sales force in the U.S. and select international markets

The core of the commercial channel remains the U.S. direct sales force, which is clearly the engine driving the majority of the revenue. In the third quarter of 2025, U.S. sales made up a commanding 89% of global ORLADEYO net revenues. That team added 64 new prescribers in the U.S. during Q3 2025, a number that beat the company's two-year quarterly average. This direct engagement is crucial for a rare disease product like ORLADEYO, where physician education matters a lot. The long-term trend for patient retention shows stability, holding at approximately 60% at the one-year mark, which helps secure that recurring revenue stream. The company projects this U.S. channel will eventually support a steady state of over 2,000 patients by 2028.

Specialty pharmacies for distribution of Orladeyo

For distribution in the United States, BioCryst Pharmaceuticals relies on a single specialty pharmacy for the distribution of the approved drug product. This streamlined approach is key to managing a niche product. The effectiveness of this channel is reflected in the rapid conversion of patients to paid status; by the first quarter of 2025, the total percentage of all ORLADEYO patients on paid drug had climbed to approximately 84%, up from 73.5% at the end of 2024. This channel handles the logistics after the prescription is written by the physician.

Licensing and distribution agreements (e.g., Neopharmed Gentili in Europe)

The European channel underwent a major transformation in 2025. BioCryst Pharmaceuticals completed the sale of its European ORLADEYO business to Neopharmed Gentili, effective in late 2025. This divestiture was structured to immediately strengthen the balance sheet. Neopharmed Gentili paid an upfront amount of $250 million, with up to an additional $14 million possible from future milestones tied to Central and Eastern Europe sales. This move is expected to save BioCryst Pharmaceuticals at least $50 million in expected annual operating expenses. Before this sale, ORLADEYO had achieved acceptance in over 30 countries, supported by various commercial partners, including past agreements with Pint Pharma for pan-Latin America and Swixx for 15 markets in CEE.

Digital and patient advocacy channels for rare disease awareness

While direct spending on digital channels isn't explicitly detailed, the success in driving patient preference is a proxy for effective awareness efforts. Market research from 2025 shows a significant shift: the percentage of patients preferring oral prophylaxis for hereditary angioedema (HAE) has jumped to 70%, up from 50% in 2023. Conversely, the preference for injection/infusion treatments dropped to just 13% in 2025. This suggests strong communication efforts are resonating with the patient community regarding the convenience of an oral, once-daily treatment.

Clinical trial sites for pipeline drug development

The channel for pipeline development involves establishing clinical trial sites globally to advance investigational therapies. For avoralstat, the first clinical trial for diabetic macular edema (DME) was authorized to proceed in Australia, with initial data anticipated in 2025. Separately, the FDA cleared the Investigational New Drug (IND) application for BCX17725 for Netherton syndrome, allowing a Phase 1 trial to enroll patients in the United States, with this trial also open in Australia, expecting initial data in 2025.

Here's a quick look at the key commercial and financial metrics tied to these channels as of late 2025:

Metric	Value / Amount	Period / Context
ORLADEYO Net Revenue	$159.1 million	Q3 2025
ORLADEYO Net Revenue Growth (y-o-y)	+37 percent	Q3 2025
FY 2025 ORLADEYO Revenue Guidance	$590 to $600 million	Full Year 2025
U.S. Share of Global ORLADEYO Revenue	89%	Q3 2025
New U.S. Prescribers Added	64	Q3 2025
ORLADEYO Patients on Paid Drug	Approx. 84%	Q1 2025
European Business Sale Upfront Proceeds	$250 million	June 2025 Agreement
Estimated Annual Operating Expense Savings from EU Sale	At least $50 million	Annually

The wholesale acquisition cost for a pack of ORLADEYO is listed at $44,484.33. Also, the company's cash position as of September 30, 2025, was reported at $269 million, with a pro forma balance of $294 million.

BioCryst Pharmaceuticals, Inc. (BCRX) - Canvas Business Model: Customer Segments

You're looking at the core groups BioCryst Pharmaceuticals, Inc. (BCRX) serves with its rare disease portfolio, primarily centered around ORLADEYO (berotralstat) for Hereditary Angioedema (HAE). These segments drive the company's revenue, which for full-year 2025 is guided to be between $580 million and $600 million in global net ORLADEYO revenue, a significant increase from the initial guidance of $535 million to $550 million.

Adult and adolescent patients with Hereditary Angioedema (HAE)

This is the established, core customer base for the capsule formulation of ORLADEYO, which is indicated for prophylaxis in patients aged 12 years and older. The commercial success in this segment is clear from the revenue figures; for instance, the third quarter of 2025 saw ORLADEYO net revenue hit $159.1 million, a 37% increase year-over-year. The U.S. market remains the largest contributor, accounting for 89.5% of global ORLADEYO net revenues in the second quarter of 2025. Furthermore, the preference for oral therapy among HAE treaters in the U.S. is strong, with 70% in a Q1 2025 survey describing a strong preference for an oral prophylaxis therapy, up from 50% in 2023.

Pediatric HAE patients aged 2-11 years old (new segment via granules)

This represents a critical expansion segment, moving beyond the initial approved age group. BioCryst Pharmaceuticals, Inc. is actively targeting this group with an oral granule formulation of ORLADEYO. The New Drug Application (NDA) for this formulation was under review with the U.S. FDA, with a Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) goal date set for December 12, 2025. The need is evident, as HAE attacks often start early; the median age at diagnosis was 2.0 years, with 82.8% of patients experiencing symptoms before age 6.

Interim data from the APeX-P trial in children aged 2 to <12 years shows compelling efficacy for the oral granules:

Metric	Data Point	Context/Timeframe
Reduction in Attacks Requiring Professional Care	86%	After 12 weeks of treatment
Mean Monthly Attack Rate Change	From 1.28 to 0.38	During the first four weeks of treatment
Patients Attack-Free at Month 12	70.4%	Ongoing APeX-P trial

The total percentage of all ORLADEYO patients on paid drug increased to approximately 84% as of Q1 2025, up from 73.5% at the end of 2024, showing successful conversion across patient types.

HAE treating physicians, including allergists and immunologists

Physicians are the key gatekeepers who prescribe ORLADEYO and will evaluate the new pediatric granule formulation. The company is actively engaging this segment through data presentations; for example, new data was presented at the American College of Allergy, Asthma & Immunology (ACAAI) meeting in November 2025. Prescription growth indicates physician adoption. In the second quarter of 2025, the number of new ORLADEYO prescribers in the U.S. increased to 69, up from 59 in the first quarter. Also, a market tracking survey of 60 HAE treaters in early 2025 showed that 97% were considering prescribing ORLADEYO.

Government and private payers (insurance companies)

Payers control access and reimbursement, which is vital for converting free-drug patients to paid status. The strong revenue growth in 2025 is explicitly attributed to moving patients from free drug to paid status at a faster rate than expected. The company's gross profit margin, reported at 64.25%, reflects strong commercial execution which supports payer negotiations. Outside the U.S., ORLADEYO was reimbursed in all major countries in Western Europe by early 2025, except for the Netherlands, with reimbursement expected in the first half of 2025. The company expects to be net income and cash flow positive for the full year 2025, signaling financial stability that supports long-term payer relationships.

Future: Patients with Netherton syndrome

This represents a future, unmet medical need segment for BioCryst Pharmaceuticals, Inc. The company is developing BCX17725, a KLK5 inhibitor, for this ultra-rare disease. Currently, there are no approved treatments for Netherton syndrome. Initial results from the Phase 1 clinical trial evaluating BCX17725 are expected by the end of 2025. Research and development expenses for Q3 2025 increased partly due to the advancement of BCX17725.

BioCryst Pharmaceuticals, Inc. (BCRX) - Canvas Business Model: Cost Structure

You're looking at the costs that drive BioCryst Pharmaceuticals, Inc.'s operations as of late 2025. It's a mix of heavy investment in the pipeline, scaling commercial operations, and major one-time strategic expenses.

High R&D expenses for advancing BCX17725 and navenibart development

Research and development spending reflects the commitment to pipeline progression. For the third quarter of 2025, Research and development expenses rose to $44.6 million, up from $41.1 million in the third quarter of 2024. This increase is directly tied to advancing BCX17725 into the clinic and executing investigational new drug (IND)-enabling activities for pre-clinical programs. While the Astria Therapeutics acquisition, expected to close in Q1 2026, brings navenibart into the portfolio, the Q3 2025 R&D spend reflects internal pipeline work.

Selling, General, and Administrative (SG&A) costs for Orladeyo commercialization

Costs related to commercializing Orladeyo (berotralstat) are a significant component, especially as the company scales. Selling, general and administrative expenses grew by 27% year-over-year in the third quarter of 2025. Looking at the second quarter of 2025, SG&A hit $87.4 million, up from $61.2 million the prior year. This growth includes costs associated with commercial progression; for instance, approximately $6.5 million in Q2 2025 was driven by Orladeyo-related regulatory, safety, quality, and manufacturing expenses that were reclassified into SG&A to reflect the drug's commercial maturity.

The full-year 2025 non-GAAP operating expense guidance, which excludes stock-based compensation and transaction-related costs, was lowered to between $430 million and $440 million.

Here are some key operating expense metrics for the recent quarters:

Metric	Q3 2025 Amount	Q2 2025 Amount	Q3 2024 Amount
Research and Development Expenses	$44.6 million	$43.4 million	$41.1 million
Selling, General, and Administrative Expenses	Not specified as GAAP total	$87.4 million	$61.2 million
Non-GAAP Operating Expenses (Excl. SBC & Transaction Costs)	Approximately $108 million	Not specified	Approximately $92 million

Manufacturing and supply chain costs for a specialty oral drug

Costs tied to the physical product, like manufacturing and supply chain, are embedded within operating expenses. As noted above, specific Orladeyo-related manufacturing expenses, totaling about $6.5 million in Q2 2025, are now captured within SG&A due to the drug's commercial status. These costs support the global commercialization of the specialty oral drug.

Acquisition costs related to the Astria Therapeutics transaction

A major cost consideration is the definitive agreement signed on October 14, 2025, to acquire Astria Therapeutics, Inc. The total enterprise value for this transaction is approximately $700 million. The consideration per share is structured as $8.55 in cash and 0.59 shares of BioCryst common stock, implying a value of $13.00 per Astria share. BioCryst secured a debt commitment letter for up to $550 million from Blackstone-managed funds to help fund the cash portion, alongside existing cash. Transaction-related costs are explicitly excluded from the non-GAAP operating expense guidance for 2025, meaning the GAAP figures will be higher when the deal closes in Q1 2026.

Interest expense, though reduced by debt retirement from European sale proceeds

Interest expense shows a clear trend of reduction due to proactive debt management. In the third quarter of 2025, interest expense was $19.7 million, a decrease of 21% from $24.8 million in the third quarter of 2024. This reduction stems partly from a $125 million partial prepayment on the Pharmakon Term Loan made during 2025, and a lower effective interest rate. Furthermore, the sale of the European Orladeyo business was completed, and the proceeds were used in October 2025 to retire all remaining Pharmakon term debt, which was approximately $200 million outstanding at that time. This action leaves the company with $0 term debt on a pro forma basis as of September 30, 2025, significantly altering the future interest cost structure.

The interest expense for Q2 2025 was $21.6 million, following a $75 million partial prepayment in April 2025.

BioCryst Pharmaceuticals, Inc. (BCRX) - Canvas Business Model: Revenue Streams

The revenue streams for BioCryst Pharmaceuticals, Inc. are heavily concentrated around its flagship product, ORLADEYO (berotralstat), supplemented by other product sales and significant one-time financial events from strategic divestitures.

The primary driver is the net product revenue from ORLADEYO sales, which the company projects to be between $590 million to $600 million for the full-year 2025, based on the retained global business excluding the European operations for the fourth quarter of 2025. This projection was raised following the third quarter of 2025 results.

The revenue streams can be broken down as follows:

• Net product revenue from ORLADEYO sales, projected at $590 million to $600 million for full-year 2025 (retained business).
• Revenue from RAPIVAB (peramivir injection) sales, which was previously guided as part of a total revenue package that implied a range of $25 million to $45 million when factoring in earlier 2025 total revenue guidance versus ORLADEYO guidance.
• Proceeds from the sale of the European ORLADEYO business, which was completed for an upfront payment of approximately $250 million.
• Potential future milestone and royalty payments from licensed assets, including up to $14 million in future milestones tied to Central and Eastern European sales from the European business divestiture.

The company has also set clear financial targets for the year, indicating a transition to sustained profitability.

Financial Metric	2025 Projection/Target	Context/Source Data Point
FY 2025 Global Net ORLADEYO Revenue (Retained Business)	$590 million to $600 million	Raised outlook following Q3 2025 results.
European ORLADEYO Business Sale Proceeds (Upfront)	$250 million	Completed transaction proceeds.
Q3 2025 Non-GAAP Net Income	$35.6 million	Actual result for the third quarter.
FY 2025 Expected Outcome	Net income and positive cash flow	Full-year target, excluding debt repayment impacts.
Potential Future Milestones (European Sale)	Up to $14 million	Tied to future sales in Central and Eastern Europe.

The completion of the European sale, which generated $250 million upfront, was strategically used to retire the remaining Pharmakon term loan balance of $199 million. The pro forma cash balance at September 30, 2025, was $294 million, which included the net proceeds from the European sale.