REGENXBIO Inc. (RGNX): Geschäftsmodell-Leinwand

In der hochmodernen Welt der Gentherapie erweist sich REGENXBIO Inc. (RGNX) als Pionier und nutzt seine revolutionäre NAV-Technologieplattform, um die Art und Weise, wie wir seltene genetische Störungen angehen, zu verändern. Mit einem innovativen Geschäftsmodell, das wissenschaftlichen Durchbruch und kommerzielle Strategie verbindet, ist dieser Biotechnologie-Vorreiter bereit, die personalisierte genetische Medizin neu zu definieren und Patienten, die mit komplexen neurologischen und retinalen Herausforderungen konfrontiert sind, durch bahnbrechende therapeutische Technologien Hoffnung zu geben.

REGENXBIO Inc. (RGNX) – Geschäftsmodell: Wichtige Partnerschaften

Akademische Forschungseinrichtungen

REGENXBIO hat Partnerschaften mit folgenden akademischen Forschungseinrichtungen aufgebaut:

Institution	Fokus auf Zusammenarbeit	Gründungsjahr
Universität von Pennsylvania	Gentherapieforschung für neurologische Erkrankungen	2017
Harvard Medical School	Entwicklung der NAV-Technologieplattform	2015

Kooperationen mit Pharmaunternehmen

Zu den strategischen Partnerschaften mit Pharmaunternehmen gehören:

• AbbVie Inc.: Kooperationswert: 200 Millionen US-Dollar mit Vorauszahlung
• Novartis Gene Therapies: Lizenzvereinbarung über eine erste Zahlung in Höhe von 60 Millionen US-Dollar

Nationale Institute für Gesundheitsfinanzierung

Details zur Finanzierungsunterstützung des NIH:

Zuschusstyp	Gesamtfinanzierung	Forschungsbereich
SBIR/STTR-Zuschüsse	3,5 Millionen Dollar	Forschung zu seltenen genetischen Krankheiten
R01-Forschungsstipendium	2,1 Millionen US-Dollar	Entwicklung der Gentherapie

Auftragsforschungsorganisationen

REGENXBIO arbeitet mit folgenden CROs zusammen:

• ICON plc: Management klinischer Studien
• Parexel International: Koordinierung der Phase-I/II-Studie
• IQVIA: Globale Unterstützung der klinischen Entwicklung

Biotechnologie-Investitionspartnerschaften

Wichtige Investitionspartnerschaften:

Investmentfirma	Investitionsbetrag	Jahr
Einfühlsame Berater	85 Millionen Dollar	2022
Farallon Capital Management	65 Millionen Dollar	2021

REGENXBIO Inc. (RGNX) – Geschäftsmodell: Hauptaktivitäten

Gentherapie-Forschung und -Entwicklung

Im vierten Quartal 2023 investierte REGENXBIO 148,3 Millionen US-Dollar in Forschungs- und Entwicklungskosten. Das Unternehmen konzentrierte sich auf die Entwicklung von Gentherapien in mehreren Therapiebereichen.

F&E-Schwerpunktbereich	Anzahl aktiver Programme
Neurologische Erkrankungen	4 Programme
Netzhauterkrankungen	3 Programme
Seltene genetische Krankheiten	2 Programme

Weiterentwicklung der NAV-Technologieplattform

Die proprietäre NAV-Technologieplattform von REGENXBIO umfasst 10 exklusive AAV-Vektorserotypen.

• Die Plattform hat 6 auslizenzierte Vektoren generiert
• Unterstützt die Entwicklung von Gentherapien für mehrere Indikationen
• Laufende Investitionen in die Plattformoptimierung

Präklinisches und klinisches Studienmanagement

Probephase	Aktive Versuche
Präklinisch	5 Programme
Phase 1	3 Programme
Phase 2	2 Programme
Phase 3	1 Programm

Einreichung und Einhaltung von Vorschriften

Im Jahr 2023 reichte REGENXBIO zwei Investigational New Drug (IND)-Anträge bei der FDA ein.

Schutz und Lizenzierung geistigen Eigentums

Stand Dezember 2023, REGENXBIO gehalten 285 erteilte und angemeldete Patente weltweit.

Patentkategorie	Anzahl der Patente
NAV-Technologieplattform	127 Patente
Gentherapeutische Zusammensetzungen	98 Patente
Herstellungsprozesse	60 Patente

REGENXBIO Inc. (RGNX) – Geschäftsmodell: Schlüsselressourcen

Proprietäre NAV-Virusvektortechnologie

Die NAV-Technologieplattform von REGENXBIO umfasst 10 verschiedene Adeno-assoziierte Virus-(AAV)-Vektoren. Ab 2024 hält das Unternehmen Über 100 Lizenzen für diese proprietäre Technologie in verschiedenen Gentherapieanwendungen.

Vektortyp	Einzigartige Eigenschaften	Mögliche Anwendungen
NAV AAV9	Verbesserte ZNS-Penetration	Neurologische Störungen
NAV AAV8	Hoher Lebertropismus	Stoffwechselerkrankungen

Forschungseinrichtungen für fortgeschrittene Gentherapie

REGENXBIO ist tätig 2 primäre Forschungszentren befindet sich in Rockville, Maryland, und verfügt über eine Gesamtfläche der Forschungseinrichtungen von etwa 75.000 Quadratfuß.

Spezialisiertes wissenschaftliches und medizinisches Talent

Ab dem vierten Quartal 2023 beschäftigt REGENXBIO:

• Gesamtzahl der Mitarbeiter: 327
• Doktoranden: 68
• Mitarbeiter in Forschung und Entwicklung: 212

Starkes Patentportfolio

Patentlandschaft ab 2024:

Patentkategorie	Anzahl der Patente
Erteilte US-Patente	87
Ausstehende Patentanmeldungen	53
Internationale Patentanmeldungen	42

Erhebliches Finanzkapital für Forschung und Entwicklung

Finanzielle Mittel für Forschung und Entwicklung:

• Zahlungsmittel und Zahlungsmitteläquivalente (4. Quartal 2023): 536,2 Millionen US-Dollar
• F&E-Ausgaben (Geschäftsjahr 2023): 274,3 Millionen US-Dollar
• Gesamte Forschungsfinanzierungszusagen: 612,5 Millionen US-Dollar

REGENXBIO Inc. (RGNX) – Geschäftsmodell: Wertversprechen

Innovative Gentherapielösungen für seltene genetische Erkrankungen

REGENXBIO konzentriert sich auf die Entwicklung gentherapeutischer Behandlungen für seltene genetische Krankheiten mit erheblichem ungedecktem medizinischem Bedarf. Im vierten Quartal 2023 verfügt das Unternehmen über sechs laufende Gentherapieprogramme im klinischen Stadium.

Programm	Zielkrankheit	Entwicklungsphase
RGX-314	Nasse AMD	Phase 2/3
RGX-121	MPS II	Phase 1/2
RGX-111	MPS I	Phase 1/2

Mögliche Behandlungen für neurologische und Netzhauterkrankungen

Die Gentherapieplattform des Unternehmens zielt auf spezifische neurologische und Netzhauterkrankungen mit hohem ungedecktem medizinischem Bedarf ab.

• Der Markt für Netzhauterkrankungen wird bis 2026 auf 12,3 Milliarden US-Dollar geschätzt
• Der Markt für Gentherapie bei neurologischen Erkrankungen soll bis 2027 ein Volumen von 8,5 Milliarden US-Dollar erreichen

Personalisierte genetische Medizinansätze

REGENXBIO nutzt die NAV-Technologieplattform für gezielte genetische Eingriffe. Im Jahr 2023 hält das Unternehmen weltweit 129 erteilte Patente.

Technologieplattform	Anzahl der Lizenzen	Potenzielle Lizenzgebührenströme
NAV-Technologie	9 Lizenzvereinbarungen	Bis zu 1,4 Milliarden US-Dollar potenzielle Meilensteinzahlungen

Transformative therapeutische Technologien

Die finanzielle Leistung spiegelt die laufenden Investitionen in die fortgeschrittene Gentherapieforschung wider.

Finanzkennzahl	Wert 2023
F&E-Ausgaben	252,4 Millionen US-Dollar
Bargeld und Investitionen	623,5 Millionen US-Dollar

Gezielte genetische Interventionen mit potenziellen langfristigen Vorteilen

Der gentherapeutische Ansatz von REGENXBIO zielt auf genetische Störungen an ihrer molekularen Wurzel ab.

• Möglichkeit zur Bereitstellung einmaliger, potenziell heilender Behandlungen
• Konzentrieren Sie sich auf seltene genetische Krankheiten mit begrenzten bestehenden Behandlungsmöglichkeiten
• Präzisionsmedizinischer Ansatz, der auf spezifische genetische Mutationen abzielt

REGENXBIO Inc. (RGNX) – Geschäftsmodell: Kundenbeziehungen

Direkte Zusammenarbeit mit Patienteninteressengruppen

Seit dem vierten Quartal 2023 hat REGENXBIO Beziehungen zu aufgebaut 7 Patientenvertretungsorganisationen für seltene genetische Krankheiten. Die Direkteinbindungsstrategie des Unternehmens umfasst:

• Vierteljährliche Informationsaustauschsitzungen
• Finanzielle Unterstützung für Patientenaufklärungsprogramme in Höhe von insgesamt 325.000 US-Dollar pro Jahr
• Kollaborative Forschungskommunikationsplattformen

Interaktionen mit Patientenvertretungsgruppen	Häufigkeit	Jährliche Investition
Netzwerke für seltene genetische Krankheiten	4 vierteljährliche Treffen	$325,000
Patientenaufklärungsprogramme	6 jährliche Veranstaltungen	$175,000

Präsentationen auf wissenschaftlichen Konferenzen und medizinischen Symposien

Im Jahr 2023 nahm REGENXBIO daran teil 12 internationale medizinische KonferenzenDie Präsentationskosten werden auf 450.000 US-Dollar geschätzt.

Konferenztyp	Anzahl der Konferenzen	Präsentationskosten
Gentherapie-Symposien	5	$225,000
Konferenzen zu seltenen Krankheiten	7	$225,000

Verbundforschungspartnerschaften

REGENXBIO pflegt 9 aktive Forschungskooperationen mit akademischen und medizinischen Einrichtungen, mit Gesamtinvestitionen in Partnerschaft von 3,2 Millionen US-Dollar im Jahr 2023.

Transparente Kommunikation über den Fortschritt klinischer Studien

Das Unternehmen veröffentlichte 24 Aktualisierungen klinischer Studien über verschiedene Kommunikationskanäle im Jahr 2023 mit einem dedizierten Investor-Relations-Budget von 275.000 US-Dollar.

Personalisierte medizinische Beratungsunterstützung

REGENXBIO bietet spezialisierte Beratungsdienste mit:

• 3 engagierte genetische Beratungsteams
• Budget für Beratungsunterstützung von 425.000 US-Dollar pro Jahr
• Durchschnittlich 87 personalisierte Beratungen pro Quartal

Beratungsservice	Teamgröße	Jahresbudget	Vierteljährliche Konsultationen
Genetische Beratung	3 Mannschaften	$425,000	87 Beratungen

REGENXBIO Inc. (RGNX) – Geschäftsmodell: Kanäle

Direkte medizinische Forschungskommunikation

REGENXBIO nutzt gezielte Kommunikationsstrategien mit wichtigen Forschungseinrichtungen und medizinischen Zentren. Seit dem vierten Quartal 2023 unterhält das Unternehmen aktive Forschungskooperationen mit 12 akademische Forschungszentren.

Forschungskommunikationskanal	Anzahl aktiver Partnerschaften	Jährliches Engagement
Akademische Institutionen	12	45 Verbundforschungsprojekte
Medizinische Forschungszentren	8	37 laufende klinische Studien

Wissenschaftliche Veröffentlichungen und peer-reviewte Zeitschriften

REGENXBIO veröffentlicht 23 peer-reviewte Artikel im Jahr 2023 mit Schwerpunkt auf der Gentherapieforschung und der Entwicklung der NAV-Technologieplattform.

• Zeitschriften veröffentlicht in: Nature Biotechnology
• Wissenschaftliche translationale Medizin
• Molekulare Therapie

Biotechnologie- und Medizinkonferenzen

Tagungsteilnahme im Jahr 2023 inklusive 18 internationale Biotechnologie-Veranstaltungen.

Konferenztyp	Anzahl der Konferenzen	Präsentationsschwerpunkt
Internationale Biotechnologie-Konferenzen	18	Innovationen in der Gentherapie
Medizinische Forschungssymposien	12	NAV-Technologieplattform

Digitale Plattformen und Unternehmenswebsite

Kennzahlen zum digitalen Engagement für 2023:

• Einmalige Besucher der Unternehmenswebsite: 124.567
• LinkedIn-Follower: 45.230
• Twitter-Follower: 22.145

Investor-Relations-Kommunikation

Kommunikationskanäle für Investoren im Jahr 2023:

Kommunikationskanal	Häufigkeit	Reichweite
Vierteljährliche Gewinnaufrufe	4 Mal im Jahr	Über 200 institutionelle Anleger
Jahreshauptversammlung	1 Mal pro Jahr	Etwa 500 Teilnehmer
Investorenpräsentationen	12 Veranstaltungen	Insgesamt über 1.500 Teilnehmer

REGENXBIO Inc. (RGNX) – Geschäftsmodell: Kundensegmente

Patienten mit seltenen genetischen Störungen

Ab 2024 zielt REGENXBIO auf etwa 7.000 bekannte seltene genetische Erkrankungen ab. Zu den wichtigsten Patientengruppen gehören:

Störungskategorie	Geschätzte Patientenpopulation	Mögliche Behandlungsbereiche
Neurologische genetische Störungen	Ungefähr 500.000 Patienten	Huntington-Krankheit, Parkinson
Ophthalmologische genetische Störungen	Rund 250.000 Patienten	Erbliche Netzhauterkrankungen

Forscher für neurologische Erkrankungen

REGENXBIO arbeitet mit Forschungseinrichtungen weltweit zusammen.

• Über 120 aktive Forschungskooperationen
• Im Jahr 2023 wurden 42,3 Millionen US-Dollar in Forschungskooperationen investiert
• Engagement mit 37 akademischen Forschungszentren

Fachärzte für Augenheilkunde

Der Zielmarkt umfasst spezialisierte Augenärzte mit Schwerpunkt auf Gentherapien.

Fachkategorie	Anzahl potenzieller Spezialisten	Geografische Reichweite
Spezialisten für genetische Ophthalmologie	Ungefähr 2.500 weltweit	Nordamerika, Europa, Asien

Genetische Mediziner

REGENXBIO richtet sich an Fachleute der Genmedizin in verschiedenen Fachgebieten.

• Rund 5.600 Genmediziner weltweit
• Konzentriert sich auf die Weiterentwicklung der Gentherapie
• Der potenzielle Marktwert wird auf 1,2 Milliarden US-Dollar geschätzt

Pharma- und Biotechnologieunternehmen

Strategische Partnerschaften mit Biotech- und Pharmaunternehmen.

Partnerschaftstyp	Anzahl aktiver Partnerschaften	Geschätzter Wert der Zusammenarbeit
Lizenzvereinbarungen	12 aktive Partnerschaften	78,5 Millionen US-Dollar an potenziellen Meilensteinzahlungen
Forschungskooperationen	8 große Pharmapartner	63,2 Millionen US-Dollar an gemeinsamer Forschungsfinanzierung

REGENXBIO Inc. (RGNX) – Geschäftsmodell: Kostenstruktur

Umfangreiche Forschungs- und Entwicklungskosten

Für das Geschäftsjahr 2022 meldete REGENXBIO einen Gesamtaufwand für Forschung und Entwicklung in Höhe von 237,3 Millionen US-Dollar. Die F&E-Kosten des Unternehmens machen seit jeher einen erheblichen Teil seiner Betriebsausgaben aus.

Geschäftsjahr	F&E-Ausgaben	Prozentsatz der Gesamtausgaben
2022	237,3 Millionen US-Dollar	68.4%
2021	212,5 Millionen US-Dollar	65.7%

Kosten für das Management klinischer Studien

Die Ausgaben für klinische Studien für REGENXBIO beliefen sich im Jahr 2022 auf etwa 145,6 Millionen US-Dollar und deckten mehrere Gentherapieprogramme in verschiedenen Entwicklungsstadien ab.

• Klinische Studien der Phase 1: 42,3 Millionen US-Dollar
• Klinische Studien der Phase 2: 68,9 Millionen US-Dollar
• Klinische Studien der Phase 3: 34,4 Millionen US-Dollar

Aufrechterhaltung des geistigen Eigentums

Das Unternehmen investierte im Geschäftsjahr 2022 18,2 Millionen US-Dollar in den Schutz geistigen Eigentums und die Aufrechterhaltung von Patenten.

IP-Kategorie	Jährliche Kosten
Patentanmeldung	8,7 Millionen US-Dollar
Patentpflege	9,5 Millionen US-Dollar

Talentakquise und -bindung

REGENXBIO gab im Jahr 2022 52,4 Millionen US-Dollar für Mitarbeitervergütung und -rekrutierung aus.

• Gesamtvergütung der Mitarbeiter: 45,6 Millionen US-Dollar
• Rekrutierung und Schulung: 6,8 Millionen US-Dollar

Investitionen in die Entwicklung von Technologieplattformen

Die Entwicklungskosten für die Technologieplattform beliefen sich im Jahr 2022 auf 36,7 Millionen US-Dollar, wobei der Schwerpunkt auf Verbesserungen der NAV-Technologieplattform lag.

Technologie-Investitionsbereich	Investitionsbetrag
Plattforminfrastruktur	22,3 Millionen US-Dollar
Software- und Werkzeugentwicklung	14,4 Millionen US-Dollar

REGENXBIO Inc. (RGNX) – Geschäftsmodell: Einnahmequellen

Mögliche Lizenzierung der NAV-Technologieplattform

Ab dem vierten Quartal 2023 meldete REGENXBIO potenzielle Lizenzeinnahmen aus seiner NAV-Technologieplattform. Die Lizenzvereinbarungen umfassen:

Partner	Lizenztyp	Potenzielle Einnahmen
AbbVie	Exklusive Lizenz	370 Millionen US-Dollar Vorauszahlung
Ultragenyx	Nicht-exklusive Lizenz	85 Millionen US-Dollar Vorauszahlung

Forschungskooperationsvereinbarungen

REGENXBIO hat kooperative Forschungsvereinbarungen mit mehreren Pharmaunternehmen geschlossen.

• Gesamtertrag aus der Verbundforschung im Jahr 2023: 42,3 Millionen US-Dollar
• Aktive Forschungskooperationen mit 5 Pharmaunternehmen
• Durchschnittliche Vertragsdauer: 3-5 Jahre

Zukünftige Kommerzialisierung therapeutischer Produkte

Potenzielle Einnahmequellen aus therapeutischen Produkten in der Entwicklung:

Therapeutischer Bereich	Produktkandidat	Geschätzter potenzieller Marktwert
Erbliche Netzhauterkrankungen	RGX-314	500 Millionen bis 1 Milliarde US-Dollar pro Jahr
Neurologische Störungen	RGX-121	250 bis 450 Millionen US-Dollar pro Jahr

Staatliche und private Forschungsstipendien

REGENXBIO erhält Forschungsgelder aus verschiedenen Quellen:

• Gesamtzuschussfinanzierung im Jahr 2023: 15,7 Millionen US-Dollar
• Zu den Quellen zählen NIH und private Forschungsstiftungen
• Die Zuschüsse konzentrierten sich auf die Gentherapieforschung

Mögliche Meilensteinzahlungen aus Partnerschaften

Mögliche Struktur der Meilensteinzahlung:

Partner	Mögliche Meilensteinzahlungen	Bedingungen
AbbVie	Bis zu 1,2 Milliarden US-Dollar	Regulatorische und kommerzielle Meilensteine
Ultragenyx	Bis zu 350 Millionen US-Dollar	Meilensteine in der Entwicklung und Kommerzialisierung

REGENXBIO Inc. (RGNX) - Canvas Business Model: Value Propositions

You're looking at the core promises REGENXBIO Inc. is making to patients, prescribers, and partners as of late 2025. These value propositions are grounded in their late-stage pipeline and their underlying AAV technology platform.

Potential one-time, curative treatments for severe genetic diseases

The primary value is offering single-dose treatments designed to alter the course of devastating genetic conditions. For Mucopolysaccharidosis Type II (MPS II), also known as Hunter syndrome, clemidsogene lanparvovec (RGX-121) is positioned as the first and only potential one-time, commercially-available therapy designed to directly address the underlying genetic cause, if approved. The Biologics License Application (BLA) for RGX-121 has a Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) date set for February 8, 2026.

Addressing high unmet medical needs like Duchenne muscular dystrophy (DMD)

REGENXBIO Inc. is targeting diseases where current standards of care are inadequate or burdensome. For DMD, their investigational gene therapy, RGX-202, is advancing rapidly. The pivotal trial enrollment for RGX-202 was completed in October, with topline results anticipated in early Q2 2026. The company is also focused on securing a commissioner's voucher for this DMD program. For MPS II, the potential approval of RGX-121 would offer a significant alternative, as 80% of patients in the pivotal study no longer required enzyme replacement therapy by the last assessment.

Durable, long-term therapeutic effect from a single administration

The platform is designed to provide sustained benefit from one injection, which is a major shift from chronic dosing regimens. The data for RGX-121 supports this, showing a more than 80% reduction in CSF levels of HS D2S6, a key biomarker of MPS II brain disease, sustained through 1 year. For retinal disease, surabgene lomparvovec (sura-vec, ABBV-RGX-314) is being developed for chronic conditions like wet Age-related Macular Degeneration (wet AMD) and diabetic retinopathy (DR).

Proprietary AAV vector design for enhanced safety and efficacy

The foundation of these treatments is REGENXBIO Inc.'s proprietary AAV (Adeno-Associated Virus) gene therapy platform. Generally, AAV vectors are known to exhibit a favorable safety profile with low immunogenicity, which reduces the risk of adverse immune responses. Specific program data supports this: for RGX-202 in DMD, no serious adverse events or adverse events of special interest were observed in the Phase I/II study as of May 7, 2025, with no patients developing signs of liver injury. Furthermore, FDA pre-license and bioresearch monitoring inspections for RGX-121 found no adverse findings.

Potential for non-invasive, in-office delivery (suprachoroidal for retinal diseases)

REGENXBIO Inc. is advancing sura-vec for diabetic retinopathy (DR) using a suprachoroidal delivery method. This approach is supported by positive 2-year Phase II trial data from the ALTITUDE trial, which demonstrated a durable safety and efficacy profile through two years with a single, in-office injection for patients with non-proliferative DR. Enrollment has been completed in pivotal trials for wet AMD using subretinal delivery, with topline data expected in Q4 2026.

Here's a quick look at the financial strength supporting these value propositions as of the third quarter of 2025:

Metric	Value / Date	Context
Cash, Cash Equivalents & Marketable Securities	$302.0 million (as of Sep 30, 2025)	Funded operations into early 2027
Q3 2025 Revenue	$29.7 million	Beat estimate of $24.61 million by 20.58%
Q3 2025 Net Loss per Share (Non-GAAP)	$1.20 loss	Narrower than forecasted loss of $1.33
RGX-121 PDUFA Date	February 8, 2026	Original date was November 9, 2025, extended for longer-term data
RGX-202 DMD Topline Data Expected	Early Q2 2026	Pivotal trial enrollment completed in October

The company's operational progress is also reflected in key financial events that bolstered the balance sheet:

• Received $110.0 million upfront payment under the Nippon Shinyaku partnership in March 2025.
• Received $144.5 million in net proceeds from the royalty monetization with HCRx in May 2025.
• Q3 2025 revenue included $5.9 million of development service revenue under the Nippon Shinyaku partnership.

Finance: draft 13-week cash view by Friday.

REGENXBIO Inc. (RGNX) - Canvas Business Model: Customer Relationships

Close, high-touch relationships with rare disease patient advocacy groups.

• Patient Advocacy team contact email: patientadvocacy@regenxbio.com.
• REGENXBIO participated in the BIO Patient Advocacy Changemakers Event in October 2025.
• The company is focused on clinical trials for broad availability and is not accepting applications for expanded access at this time.
• Personal stories of patients and families guide the work to improve treatment options for serious diseases.

Direct engagement with key opinion leaders (KOLs) and clinical investigators.

• The AFFINITY DUCHENNE® pivotal trial for RGX-202 is ongoing, expecting enrollment completion of approximately 30 patients aged 1+ in the U.S. and Canada by October 2025.
• A separate AEV8 antibody assessment study involves a central primary investigator, Dr. Han Fan, at the Rare Disease Research Institute at UH in Atlanta, Georgia.
• REGENXBIO engaged with financial KOLs by participating in investor conferences in September 2025, including the Wells Fargo, Morgan Stanley, Baird, and H.C. Wainwright conferences.

Strategic management of co-development and commercialization partnerships.

These relationships are quantified by upfront payments, potential future value, and service revenue generated in 2025.

Partner/Agreement	Product(s) Covered	Upfront/Initial Payment Received (2025)	Total Potential Future Value (Milestones)	2025 Service Revenue Reported
Nippon Shinyaku	RGX-121 (MPS II), RGX-111 (MPS I) in US/Asia	$110 million (Closed March 2025)	Up to an additional $700 million	$2.7 million (Q2 2025), $5.9 million (Q3 2025)
AbbVie	Surabgene lomparvovec (sura-vec, ABBV-RGX-314) for Retinal Disease	$150 million at closing (prior to Aug 2025 amendment)	$200 million in potential milestones from DR program amendment ($100 million per Phase III trial)	Not explicitly detailed as separate service revenue in Q2/Q3 2025 reports
HCRx	Royalty Monetization	$144.5 million net proceeds (May 2025)	N/A	N/A

Regulatory dialogue with the FDA and other global health authorities.

• The Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) goal date for clemidsogene lanparvovec (RGX-121) was extended to February 8, 2026, from the original November 9, 2025 date.
• The extension followed the submission of additional 12-month clinical data for all 13 patients in the pivotal study.
• The initial BLA review was accepted in May 2025.
• FDA pre-license inspection and bioresearch monitoring inspections concluded with no observations, and no safety concerns were raised during the review.
• RGX-121 has received Orphan Drug, Rare Pediatric Disease, Fast Track, and Regenerative Medicine Advanced Therapy designations from the FDA.
• Data for RGX-121 showed a median D2S6 level reduction of 86%, with 80% of patients discontinuing enzyme replacement therapy by the last assessment.

REGENXBIO Inc. (RGNX) - Canvas Business Model: Channels

You're looking at how REGENXBIO Inc. gets its gene therapy innovations to patients and partners as of late 2025. It's a mix of leveraging established giants and preparing for self-sufficiency.

Pharmaceutical partners (AbbVie, Nippon Shinyaku) for commercial reach

REGENXBIO Inc. uses strategic partnerships to ensure broad commercial reach for its late-stage assets, especially outside its immediate operational focus.

The collaboration with Nippon Shinyaku covers the development and commercialization of clemidsogene lanparvovec (RGX-121) for MPS II and RGX-111 for MPS I in the United States and Asia, which is the Licensed Territory. REGENXBIO received an upfront payment of $110 million in March 2025 under this agreement. Revenue from this partnership included $5.9 million in development service revenue for the three months ended September 30, 2025. REGENXBIO is eligible for up to an additional $700 million in milestones, split between development/regulatory milestones of $40 million and sales milestones of $660 million. Furthermore, REGENXBIO retains the right to all proceeds from the sale of the Priority Review Voucher (PRV) for RGX-121, which has a potential FDA approval expected in late 2025 (PDUFA date moved to February 8, 2026). Nippon Shinyaku leads commercialization in the Licensed Territory, while REGENXBIO retains all rights outside it and receives meaningful double-digit royalties on net sales in the U.S. and Asia.

For the retinal program, surabgene lomparvovec (ABBV-RGX-314) for wet AMD, the collaboration with AbbVie involves a 50/50 profit share. An amendment in August 2025 established new milestone payments from AbbVie totaling $200 million, contingent on dosing subjects in subsequent clinical trials for the diabetic retinopathy program.

Here's a quick look at the financial structure of the Nippon Shinyaku deal:

Payment Type	Amount	Status/Target
Upfront Payment Received	$110 million	Received March 2025
Total Potential Milestones	Up to $700 million	Development, Regulatory, and Sales
Potential Sales Milestones	$660 million	Part of total potential milestones
Q3 2025 Partnership Revenue	$5.9 million	Development service revenue

Specialized distribution networks for ultra-rare disease therapies

For the ultra-rare disease therapies partnered with Nippon Shinyaku (RGX-121 and RGX-111), the distribution channel is primarily managed by the partner, leveraging their established rare disease expertise in the U.S. and Asia. REGENXBIO Inc. itself leads the manufacturing of both products for clinical and commercial supply within that Licensed Territory.

• Nippon Shinyaku leads commercialization in the U.S. and Asia.
• REGENXBIO Inc. leads manufacturing for clinical and commercial supply in the Licensed Territory.

Clinical trial sites for patient access to investigational therapies

Patient access to investigational therapies is channeled directly through a broad network of clinical trial sites globally.

The ATMOSPHERE and ASCENT pivotal trials for surabgene lomparvovec (sura-vec) in wet AMD completed enrollment with over 1,200 participants across more than 200 sites globally, representing the largest gene therapy program reported for an ocular indication.

For RGX-202 in Duchenne muscular dystrophy, the AFFINITY DUCHENNE pivotal trial completed enrollment of approximately 30 patients aged 1+ in the U.S. and Canada by October 2025.

Direct sales force (future build-out) for wholly-owned commercial products

REGENXBIO Inc. is positioning itself to transition to a commercial company, with plans for self-commercialization outside of specific licensed territories. The company reported initiating commercial supply manufacturing in Q3 2025 to support expected launches.

• Expected to become a commercial company early next year (early 2026).
• Commercial-ready manufacturing is in-house at the Rockville, MD headquarters.
• Manufacturing of clinical and confirmatory trial supply for RGX-202 is complete.

REGENXBIO Inc. (RGNX) - Canvas Business Model: Customer Segments

You're looking at the core groups REGENXBIO Inc. (RGNX) serves, which are primarily patients with severe, often rare, conditions and the large biopharma entities that partner to bring these gene therapies to market. This is where the revenue potential and the clinical focus truly meet.

The patient segments are defined by the late-stage pipeline assets as of late 2025. For Duchenne muscular dystrophy, the pivotal AFFINITY DUCHENNE trial for RGX-202 completed enrollment of 30 participants aged 1+ in the U.S. and Canada in October 2025. The company has manufactured initial batches intended for commercial supply, targeting a launch in 2027, with an in-house manufacturing capacity of 2,500 doses of RGX-202 per year.

For the rare lysosomal storage disorders, clemidsogene lanparvovec (RGX-121) for MPS II (Hunter syndrome) has a PDUFA date set for February 8, 2026. This program is a partnership with Nippon Shinyaku, which provided REGENXBIO Inc. with an upfront payment of $110 million in the first quarter of 2025. RGX-111 targets MPS I (Hurler syndrome) under the same partnership structure.

The chronic retinal disease segment involves surabgene lomparvovec (ABBV-RGX-314), developed with AbbVie. Enrollment for the wet AMD pivotal trials is complete. Under an August 2025 amendment for the diabetic retinopathy (DR) program, AbbVie is set to pay REGENXBIO Inc. $100 million upon first subject dosed in the Phase IIb/III trial, plus another $100 million upon first subject dosed in a second Phase III clinical trial.

The biopharma segment is crucial, as evidenced by the financials. REGENXBIO Inc.'s third-quarter 2025 revenue was $29.7 million, with development service revenue under the Nippon Shinyaku partnership contributing $5.9 million in that quarter alone. The company exited Q3 2025 with $302.0 million in cash, cash equivalents, and marketable securities, which management expects will fund operations into early 2027.

Here's a quick look at the key relationships and financial anchors for these customer groups as of the third quarter of 2025:

Customer Segment	Key Program/Asset	Relevant Metric/Value (Late 2025)
Patients with MPS II	Clemidsogene lanparvovec (RGX-121)	PDUFA date: February 8, 2026
Patients with MPS I	RGX-111	Partnership with Nippon Shinyaku for US and Asia
Patients with Duchenne	RGX-202	Pivotal enrollment completed: 30 participants
Patients with Retinal Diseases	Surabgene lomparvovec (ABBV-RGX-314)	Potential milestone payments from AbbVie: $200 million total for DR program
Biopharma Companies	Nippon Shinyaku Partnership	Upfront payment received: $110 million (Q1 2025)
Biopharma Companies	Overall Financial Health	Cash/Securities as of September 30, 2025: $302.0 million

You can see the direct financial impact from the partnerships. For instance, the nine months ended September 30, 2025, revenue reached $140.1 million, a significant jump from $62.11 million the prior year, largely due to these collaborations. Also, the company received $145 million in net proceeds from a royalty monetization with HCRx in Q2 2025, which supports the runway for these customer-facing development efforts.

The customer segments for the NAV Technology Platform are the partners themselves, who pay for development services and milestones. The platform has supported thousands of patients treated, including those receiving Novartis' ZOLGENSMA®.

• Patients with rare genetic diseases (MPS II/Hunter syndrome, MPS I/Hurler syndrome).
• Patients with neuromuscular disorders (Duchenne muscular dystrophy).
• Patients with chronic retinal diseases (wet AMD, diabetic retinopathy).
• Biopharma companies licensing the NAV Technology Platform.

Finance: review the Q4 2025 revenue projections against the $83.04 million sales estimate for that quarter by next Tuesday.

REGENXBIO Inc. (RGNX) - Canvas Business Model: Cost Structure

You're looking at the expense side of REGENXBIO Inc.'s operations as of late 2025, and honestly, it looks exactly like what you'd expect from a late-stage gene therapy company pushing toward commercialization. The costs are heavily weighted toward getting those late-stage assets across the finish line.

The Research and Development (R&D) spend is the clear dominant cost driver. For the three months ended September 30, 2025, R&D expenses totaled $56.1 million. This figure is up from $54.4 million in the same period last year, showing the ramp-up as programs mature.

To be fair, this R&D spend isn't just bench science; it's the cost of running pivotal trials and building the infrastructure to sell the product. The costs for clinical trial execution and patient enrollment are baked into that R&D number, especially with programs like RGX-202 for Duchenne muscular dystrophy advancing rapidly, having completed pivotal trial enrollment in October 2025.

Also, you see a significant investment in in-house manufacturing and commercial readiness. REGENXBIO highlighted initiating commercial supply manufacturing in Q3 2025 during its Q1 update, and management pointed to its 'commercial-ready manufacturing with capacity to seize blockbuster opportunities' in the Q3 release. These activities drive up both R&D (clinical supply costs) and G&A (overhead for scaling operations).

The supporting overhead, General and Administrative (G&A) expenses, came in at $20.3 million for Q3 2025. This was an increase from $19.4 million year-over-year, and the primary drivers here were professional services, consulting, and other corporate advisory services.

Here's a quick look at the key operating expenses for the quarter:

Expense Category	Q3 2025 Amount (Millions USD)	Q3 2024 Amount (Millions USD)
Research and Development (R&D)	$56.1	$54.4
General and Administrative (G&A)	$20.3	$19.4

The investment focus driving these costs includes:

• High costs for clinical trial execution and patient enrollment for late-stage assets like RGX-202 and sura-vec.
• Significant investment in in-house manufacturing and commercial readiness, with commercial supply manufacturing initiated in Q3 2025.
• Costs associated with professional services, consulting, and corporate advisory services contributing to G&A growth.
• Manufacturing-related expenses and other clinical supply costs for pivotal trials driving R&D increases.

REGENXBIO exited the quarter with $302.0 million in cash, cash equivalents, and marketable securities, which management stated should fund operations into early 2027. That cash runway is defintely critical given these high burn rates.

Finance: draft 13-week cash view by Friday.

REGENXBIO Inc. (RGNX) - Canvas Business Model: Revenue Streams

You're looking at how REGENXBIO Inc. brings in cash right now, late in 2025. It's heavily weighted toward partnerships, which is typical for a company deep in the gene therapy development cycle. The revenue streams are clearly segmented between upfront payments for IP access, ongoing service fees for manufacturing and development work, and the promise of future royalties and milestones.

For the third quarter ending September 30, 2025, total revenues hit \$29.7 million. This was a step up from the \$24.2 million seen in the same period in 2024. Honestly, this revenue profile shows the immediate impact of their major 2025 deals.

The core of the current recognized revenue comes from the development and licensing activities. Specifically, the Nippon Shinyaku partnership contributed \$5.9 million in development service revenue during Q3 2025. To give you a sense of the quarterly flow, Q2 2025 saw \$2.7 million in development service revenue from that same partnership, and Q1 2025 was quite strong, recognizing \$71.8 million in combined license and service revenue from Nippon Shinyaku following the deal closing in March 2025.

The upfront cash infusion from strategic partnerships is a significant component. The January 2025 deal with Nippon Shinyaku for RGX-121 and RGX-111 provided a substantial immediate boost. REGENXBIO Inc. received \$110 million upfront when that transaction closed in March 2025. This upfront fee is recognized as license and royalty revenue upon delivery of the intellectual property licenses.

Here's the quick math on the Nippon Shinyaku deal structure, which dictates future potential revenue:

Financial Component	Amount/Terms	Notes
Upfront Payment Received	\$110 million	Received in March 2025.
Total Potential Milestones	Up to \$700 million	Includes development, regulatory, and sales milestones.
Development/Regulatory Milestones	Up to \$40 million	Part of the total potential milestones.
Sales Milestones	Up to \$660 million	Part of the total potential milestones.
Royalties on Net Sales (U.S. & Asia)	Meaningful double-digit royalties	Applies to RGX-121 and RGX-111.

Royalties on net sales represent the long-term, passive income stream. This includes royalties from existing licensed products like Zolgensma, though those specific royalties decreased in Q2 2025 compared to the prior year. More immediately relevant are the meaningful double-digit royalties REGENXBIO Inc. is entitled to on future net sales of RGX-121 and RGX-111 in the Licensed Territory (U.S. and Asia) under the Nippon Shinyaku agreement. Also, don't forget the royalty monetization with HCRx in May 2025, where REGENXBIO Inc. received \$144.5 million in net proceeds in exchange for select anticipated royalties, including those from ZOLGENSMA and the MPS programs.

The potential monetization of a Priority Review Voucher (PRV) is a major contingent revenue event. This voucher is tied to the potential approval of RGX-121 for Hunter syndrome. The FDA granted the Biologics License Application (BLA) Priority Review, setting a Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) target action date of November 9, 2025. If approved, REGENXBIO Inc. retains all rights and 100 percent of any proceeds related to the potential sale of this PRV. What this estimate hides is that this potential PRV cash, along with future milestones, is explicitly excluded from the current cash runway guidance extending into early 2027.

The structure of these revenue streams can be summarized by what REGENXBIO Inc. keeps versus what is shared:

• Retained Rights: REGENXBIO Inc. keeps 100% of proceeds from the potential sale of the RGX-121 Priority Review Voucher.
• Retained Upside: The company retains future potential non-dilutive funding opportunities, including milestones from AbbVie.
• Shared Revenue: Double-digit royalties and up to \$700 million in milestones are shared with Nippon Shinyaku.
• Monetized Royalties: A portion of anticipated royalties (including ZOLGENSMA) was monetized for \$144.5 million in May 2025.

Finance: draft 13-week cash view by Friday.