|
Silence Therapeutics plc (SLN): SWOT-Analyse [Aktualisierung Nov. 2025] |
Fully Editable: Tailor To Your Needs In Excel Or Sheets
Professional Design: Trusted, Industry-Standard Templates
Investor-Approved Valuation Models
MAC/PC Compatible, Fully Unlocked
No Expertise Is Needed; Easy To Follow
Silence Therapeutics plc (SLN) Bundle
Sie schauen sich Silence Therapeutics plc (SLN) an und sehen ein klassisches Biotech-Dilemma: Sie verfügen über eine bahnbrechende Technologie, die mRNAi GOLD-Plattform, und Phase-2-Daten für ihr führendes Medikament Zerlasiran, die ein unglaubliches Ergebnis zeigten 80% Reduzierung von Lp(a). Aber hier ist der Haken: so massiv 20-25 Milliarden Dollar Die Marktchancen liegen auf Eis, da der Start der Phase 3 ins Stocken geraten ist und auf das Eingreifen eines wichtigen Partners gewartet wird. Sie haben sich Zeit verschafft und ihre Cash Runway bis ins Jahr 2028 verlängert 102,2 Millionen US-Dollar ab dem dritten Quartal 2025 in der Bank, aber diese Verzögerung ist das größte Einzelrisiko und eine definitiv gefährliche Warteschleife. Lassen Sie uns in die vollständige SWOT-Analyse eintauchen, um zu sehen, ob es sich hierbei um eine strategische Pause oder eine dauerhafte Hürde handelt.
Silence Therapeutics plc (SLN) – SWOT-Analyse: Stärken
Proprietäre mRNAi GOLD-Plattform für präzises Gen-Silencing.
Die Kernstärke von Silence Therapeutics plc ist seine proprietäre Messenger-RNA-Interferenz (mRNAi) GOLD™-Plattform, eine Technologie, die den natürlichen RNA-Interferenzmechanismus (RNAi) des Körpers nutzt, um krankheitsassoziierte Gene präzise zum Schweigen zu bringen. Bei diesem Ansatz werden Therapeutika mit kurzer interferierender RNA (siRNA) eingesetzt, die die Produktion eines bestimmten Proteins blockieren sollen, ohne die DNA des Patienten dauerhaft zu verändern.
Der Hauptvorteil der Plattform ist ihre Leber-Targeting-Spezifität, die durch die Verknüpfung der siRNA mit GalNAc erreicht wird, einem natürlich vorkommenden Zucker, der die Therapie nur auf Leberzellen richtet. Diese Präzision minimiert Nebenwirkungen und ermöglicht die Entwicklung von Arzneimitteln mit einem bequemen, seltenen Dosierungsplan, der oft nur wenige Injektionen pro Jahr erfordert.
Die Vielseitigkeit der Plattform zeigt sich in ihrer Anwendung in zahlreichen Therapiebereichen, darunter Herz-Kreislauf, Hämatologie und seltene Krankheiten, und untermauert sowohl die eigene Pipeline als auch strategische Kooperationen mit Partnern wie AstraZeneca und Hansoh Pharma.
Die starke Cash Runway erstreckte sich mit 102,2 Millionen US-Dollar (Q3 2025) bis ins Jahr 2028.
Eine wesentliche finanzielle Stärke des Unternehmens ist die solide Bilanz, die über eine lange Liquiditätsreserve zur Finanzierung wichtiger klinischer Meilensteine verfügt. Zum 30. September 2025, dem Ende des dritten Geschäftsquartals (Q3 2025), meldete Silence Therapeutics Bargeld, Zahlungsmitteläquivalente und kurzfristige Investitionen in Höhe von insgesamt 102,2 Millionen US-Dollar. Mit dieser Kapitalposition sollen die Betriebspläne und die Pipeline-Entwicklung des Unternehmens bis 2028 finanziert werden. Das ist ein solider Puffer für drei Jahre.
Diese Start- und Landebahn bietet finanzielle Sicherheit durch wichtige bevorstehende Datenauslesungen, wie die Ergebnisse der Phase 2 von Divesiran. Der angegebene Barmittelbestand spiegelt eine strategische Priorisierung der Investitionen wider, wobei der Schwerpunkt auf Programmen mit hohem Potenzial liegt und die Bereitschaft für die Zerlasiran-Phase-3-Studie aufrechterhalten wird, sobald ein Partner gesichert ist.
| Finanzielle Kennzahl (Stand 30. September 2025) | Betrag (USD) | Strategische Implikation |
|---|---|---|
| Bargeld, Zahlungsmitteläquivalente und kurzfristige Anlagen | 102,2 Millionen US-Dollar | Finanzierungssicherheit durch wichtige Pipeline-Katalysatoren. |
| Projizierte Cash Runway | In 2028 | Erweitert den operativen Horizont und reduziert das kurzfristige Finanzierungsrisiko. |
| Q3 2025 F&E-Ausgaben | 20,5 Millionen US-Dollar | Kontinuierliche Investitionen in die klinische Pipeline. |
Die Daten der Zerlasiran-Phase 2 zeigten eine Reduzierung der Lp(a)-Werte um 80 %.
Die klinische Wirksamkeit von Zerlasiran (SLN360), einem reinen Kandidaten für erhöhtes Lipoprotein(a) (Lp(a)), ist eine große Stärke. Die Phase-2-Studie ALPACAR-360, an der 178 Probanden teilnahmen, lieferte äußerst überzeugende Daten. Erhöhtes Lp(a) ist ein bekannter genetischer Risikofaktor für atherosklerotische Herz-Kreislauf-Erkrankungen (ASCVD), von dem etwa 20 % der Weltbevölkerung betroffen sind.
Die Therapie erreichte über einen Zeitraum von 36 Wochen eine durchschnittliche, placebobereinigte zeitgemittelte Reduktion der Lp(a)-Konzentrationen um mehr als 80 % gegenüber dem Ausgangswert. Bei bestimmten Dosierungsschemata betrug die maximale Senkung des Lp(a)-Spiegels sogar über 90 %. Dieses Wirksamkeitsniveau ist konkurrenzfähig und unterstützt das Potenzial des Arzneimittels für eine seltene Dosierung. Das Programm ist jetzt für Phase 3 bereit und wartet auf eine strategische Partnerschaft zur Initiierung der groß angelegten Studie zu kardiovaskulären Ergebnissen.
Die Registrierung für Divesiran Phase 2 (SANRECO) ist vollständig abgeschlossen und zielt auf eine erstklassige Behandlung von Polyzythämie Vera (PV) ab.
Das Divesiran-Programm, eine potenzielle First-in-Class-siRNA für Polycythemia Vera (PV), stellt kurzfristig einen starken Werttreiber dar. Polyzythämie Vera ist ein seltener Blutkrebs, bei dem Patienten einem hohen Risiko für thrombotische Ereignisse, einschließlich Herzinfarkt und Schlaganfall, ausgesetzt sind, wenn der Hämatokritwert (HCT) nicht kontrolliert wird.
Das Unternehmen gab am 23. Oktober 2025 den raschen Abschluss der Patientenrekrutierung für die Phase-2-Studie SANRECO bekannt. Bei der Studie handelt es sich um eine globale, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Studie, an der 48 phlebotomieabhängige PV-Patienten teilnahmen. Durch diese schnelle Registrierung verkürzt sich der Zeitrahmen für die Auslesung wichtiger Daten, wobei die ersten Topline-Ergebnisse im dritten Quartal 2026 erwartet werden. Divesiran soll das TMPRSS6-Gen stummschalten, das den Hepcidinspiegel erhöht und so die übermäßige Produktion roter Blutkörperchen reduziert. Dieser Mechanismus hat das Potenzial, die Notwendigkeit therapeutischer Aderlassoperationen, die für diese Patienten einen erheblichen ungedeckten Bedarf darstellen, im Wesentlichen zu beseitigen.
- Gezielte Krankheit: Polyzythämie Vera (PV), eine seltene myeloproliferative Neoplasie.
- Studienstatus (Q4 2025): Die Patientenrekrutierung wurde am 23. Oktober 2025 abgeschlossen.
- Patientenzahl: Es wurden 48 phlebotomieabhängige PV-Patienten aufgenommen.
- Primärer Endpunkt: Anteil der Patienten, deren HCT zwischen Woche 18 und 36 ohne Aderlass unter 45 % bleibt.
- Nächster Katalysator: Topline-Ergebnisse werden im dritten Quartal 2026 erwartet.
Silence Therapeutics plc (SLN) – SWOT-Analyse: Schwächen
Der Start der Phase 3 von Zerlasiran ist ins Stocken geraten, abhängig von der Gewinnung eines wichtigen Partners
Das größte kurzfristige Risiko für Silence Therapeutics plc ist die strategische Pause bei seinem führenden kardiovaskulären Produkt Zerlasiran. Trotz des positiven regulatorischen Feedbacks der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) und anderer Behörden zum Design der Phase-3-Studie zu kardiovaskulären Ergebnissen hat das Unternehmen ausdrücklich erklärt, dass es die Phase-3-Studie erst dann starten wird, wenn ein Partner gesichert ist. Dies ist eine enorme Belastung für die Zeitachse.
Obwohl das Programm ab der ersten Hälfte des Jahres 2025 technisch „bereit für Phase 3“ ist, ist die Verzögerung ein klares Signal für Kapitalknappheit und Risikoaversion gegenüber einer umfangreichen, mehrjährigen Studie zu kardiovaskulären Ergebnissen. Die Entscheidung war ein Kompromiss: Sie trug dazu bei, die geplante Liquiditätsspanne bis ins Jahr 2027 zu verlängern, bedeutet aber auch, dass die Kommerzialisierungsuhr für ein potenzielles Blockbuster-Medikament noch nicht abgelaufen ist.
Wir melden weiterhin einen Nettoverlust, der im ersten Quartal 2025 28,5 Millionen US-Dollar betrug
Wie viele Biotech-Unternehmen im klinischen Stadium arbeitet Silence Therapeutics weiterhin mit einem erheblichen Nettoverlust, was eine grundlegende finanzielle Schwäche darstellt, bis ein Medikament auf den Markt kommt. Für das erste Quartal, das am 31. März 2025 endete, meldete das Unternehmen einen Nettoverlust von 28,5 Millionen US-Dollar bzw. 0,20 US-Dollar unverwässerter und verwässerter Nettoverlust pro Aktie.
Dieser Verlust ist in erster Linie auf die hohen Kosten für die Weiterentwicklung der Pipeline zurückzuführen, insbesondere auf die laufenden klinischen Studien für Divesiran. Hier ist die kurze Rechnung zu den wichtigsten Kostentreibern im ersten Quartal 2025:
- Ausgaben für Forschung und Entwicklung (F&E): 20,8 Millionen US-Dollar
- Allgemeine und Verwaltungskosten (G&A): 7,7 Millionen US-Dollar
Fairerweise muss man sagen, dass die Steigerung von Forschung und Entwicklung um 9,0 Millionen US-Dollar im Vergleich zum Vorjahr notwendig war, um klinische Studien und Produktionsaktivitäten voranzutreiben. Dennoch haben Sie es auf absehbare Zeit mit einem durchaus kapitalintensiven Geschäftsmodell zu tun.
Die Zusammenarbeit mit Hansoh Pharma wurde beendet, wodurch eine Quelle potenzieller Meilensteinzahlungen verloren ging
Die Beendigung der Zusammenarbeit mit Hansoh Pharma ist ein erheblicher Rückschlag, da dadurch eine wichtige Quelle für nicht verwässernde Finanzierung und Validierung wegfällt. Hansoh Pharma entschied sich dafür, die präklinischen Programme nicht weiterzuentwickeln, und überließ es Silence Therapeutics, seine eigenen Pläne für diese drei Ziele zu prüfen.
Bei diesem Verlust geht es nicht nur darum, dass ein Partner weggeht; es geht um den Verlust erheblicher zukünftiger Erträge. Die ursprüngliche Vereinbarung von 2021 beinhaltete eine Vorauszahlung in Höhe von 16 Millionen US-Dollar, der wahre Wert lag jedoch in der Möglichkeit von bis zu 1,3 Milliarden US-Dollar an zusätzlichen Entwicklungs-, Regulierungs- und kommerziellen Meilensteinzahlungen. Diese enorme potenzielle Einnahmequelle ist nun weg und das Unternehmen ist gezwungen, die gesamten Entwicklungskosten zu tragen oder neue Partner für diese Vermögenswerte zu finden.
Die Umsatzprognose für 2025 zeigt einen Rückgang auf geschätzte 32,34 Millionen US-Dollar
Die Umsatzaussichten für das Geschäftsjahr 2025 signalisieren einen Rückgang des Umsatzes, was eine klare Schwäche für die Anlegerstimmung darstellt. Die Umsatzprognose der Analysten für das Gesamtjahr 2025 wird auf etwa 32,34 Millionen US-Dollar geschätzt.
Es wird damit gerechnet, dass dies einen Rückgang von mehr als 25 % im Vergleich zum Vorjahresumsatz von 43,26 Mio. US-Dollar bedeuten wird, was vor allem auf das Fehlen nennenswerter Umsatzrealisierungen aus der Zusammenarbeit zurückzuführen ist. Nach den Ergebnissen für das erste Quartal 2025 haben die Analysten ihre Prognosen erheblich gesenkt und den Konsens von erwarteten 36,6 Millionen US-Dollar auf 32,7 Millionen US-Dollar gesenkt. Diese Volatilität und die Abwärtskorrektur zeigen einen Mangel an Vorhersehbarkeit ihrer Einnahmequellen für die Zusammenarbeit.
Hier ist eine Momentaufnahme der jüngsten finanziellen Leistung und Prognose:
| Metrisch | Q1 2025 Ist | Q2 2025 Ist | Analystenprognose für das Geschäftsjahr 2025 |
|---|---|---|---|
| Nettoverlust | 28,5 Millionen US-Dollar | 27,4 Millionen US-Dollar | N/A (Es wird erwartet, dass der Verlust anhält) |
| Einnahmen | 0,14 Millionen US-Dollar | N/A | 32,34 Millionen US-Dollar |
| EPS (verwässerter Verlust pro Aktie) | -$0.20 | N/A | -0,92 $ (Verringerung wird erwartet) |
Unterm Strich verbrennt das Unternehmen derzeit Geld, um seine Pipeline voranzutreiben, und die Einnahmen aus Partnerschaften erweisen sich als minimal und höchst unvorhersehbar.
Silence Therapeutics plc (SLN) – SWOT-Analyse: Chancen
Der Wert des Lp(a)-Marktes wird auf 20 bis 25 Milliarden US-Dollar geschätzt, was ein enormes kommerzielles Potenzial bietet
Die größte Chance für Silence Therapeutics plc liegt in seinem Hauptkandidaten Zerlasiran, der auf Lipoprotein(a) (Lp(a)) abzielt. Lp(a) ist ein genetisch bedingter kardiovaskulärer Risikofaktor, für den es derzeit keine zugelassene pharmakologische Therapie gibt, wodurch ein riesiger, unerschlossener Markt entsteht. Analysten schätzen, dass dieser gesamte Lp(a)-Markt bei erfolgreicher Bewältigung etwa einen Wert haben könnte 20-25 Milliarden Dollar jährlich. Für ein Unternehmen der Größe von Silence Therapeutics ist dies ein enormer kommerzieller Erfolgsfaktor.
Die Phase-2-Daten von Zerlasiran zeigten ein überzeugendes Ergebnis profile, eine mittlere Reduzierung der Lp(a)-Konzentrationen um mehr als erreicht 80% vom Ausgangswert bis Woche 36 in den Behandlungsgruppen. [zitieren: 7, Suche 2] Das Potenzial des Arzneimittels für eine seltene Dosierung – so selten wie alle 24 Wochen – könnte ihm einen Wettbewerbsvorteil bei der Patientencompliance und -akzeptanz verschaffen, was definitiv ein Faktor bei einer präventiven Therapie ist. [zitieren: 7, Suche 2] Erfassen auch nur einen Bruchteil davon 20-25 Milliarden Dollar Der Markt wäre transformativ.
Der Phase-3-Test des Konkurrenten Novartis für Pelacarsen wird bis 2026 verschoben
Die Verzögerung der Phase-3-Studie zu kardiovaskulären Ergebnissen (Lp(a)HORIZON) für Pelacarsen des Konkurrenten Novartis bietet ein strategisches Fenster für Silence Therapeutics. Novartis gab in Zusammenarbeit mit Ionis Pharmaceuticals im Januar 2025 bekannt, dass die Ergebnisse für Pelacarsen nun in den USA erwartet werden erstes Halbjahr 2026, [zitieren: 4, Suche 1] wurde aufgrund der Häufigkeit verblindeter Ereignisse in der Studie zurückgedrängt. Diese Verzögerung bedeutet, dass der Markt erst 2026 oder sogar noch später einen endgültigen Vorreiter mit Daten zu kardiovaskulären Ergebnissen zur Einreichung bei der Zulassungsbehörde haben wird.
Diese Situation verlängert die Zeit, die Silence Therapeutics hat, um eine Partnerschaft für seine eigene Phase-3-Studie mit Zerlasiran zu sichern. Das Unternehmen hat erklärt, dass es mit der Phase-3-Ergebnisstudie erst beginnen wird, wenn ein Partner gesichert ist [zitieren: 18, Suche 1] und die Verzögerung des Wettbewerbers den Druck verringert, diese Entscheidung zu beschleunigen. Die Verzögerung verschafft Silence Therapeutics im Wesentlichen mehr Zeit, ein besseres Angebot für sein Programm auszuhandeln, das sich als sehr wirksam erwiesen hat profile in Phase-2-Studien.
Analysten prognostizieren ein hohes zukünftiges Umsatzwachstum von 45,4 % pro Jahr
Finanzanalysten prognostizieren für Silence Therapeutics eine Phase erheblichen Wachstums, angetrieben durch seine Pipeline und Partnerschaften. Dieses prognostizierte Wachstum liegt deutlich über dem Branchendurchschnitt und signalisiert Vertrauen in das Potenzial der mRNAi GOLD-Plattform, hochwertige Vermögenswerte bereitzustellen.
Hier ist die kurze Berechnung der kurzfristigen Aussichten:
| Metrisch | Wert/Preis | Kontext |
|---|---|---|
| Prognostiziertes jährliches Umsatzwachstum | 45.4% | Prognose: schneller wachsen als der US-Markt (10,4 % pro Jahr) [zitieren: 1, 6, Suche 1] |
| Prognose zum Umsatz im Jahr 2025 | 32,7 Millionen US-Dollar | Konsensschätzung der Analysten für das Geschäftsjahr 2025 [zitieren: 5, Suche 1] |
| Prognostiziertes jährliches EPS-Wachstum | 18.1% | Wachstumsprognose für den Gewinn je Aktie [Zitieren: 1, Suche 1] |
Diese erwartete Wachstumsrate von 45.4% pro Jahr ist ein klares Signal dafür, dass der Markt erwartet, dass das Unternehmen seine klinische Pipeline und die Meilensteine der Zusammenarbeit erfolgreich in erhebliche Einnahmen umwandelt. [zitieren: 1, 6, Suche 1] Für das Geschäftsjahr 2025 gehen Konsensschätzungen davon aus, dass der Gesamtumsatz etwa bei etwa liegt 32,7 Millionen US-Dollar. [Zitieren: 5, Suche 1]
Erweiterung der mRNAi GOLD-Plattform auf extrahepatische Ziele
Während die aktuelle mRNAi-GOLD-Plattform einen GalNAc-Liganden für die hochspezifische Abgabe an die Leber (hepatisches Targeting) verwendet, [zitieren: 1, 3, Suche 2] liegt die langfristige Chance darin, über dieses einzelne Organ hinauszugehen. Die Ausweitung auf extrahepatische (außerhalb der Leber) Ziele würde ein riesiges neues Universum von Krankheiten erschließen, einschließlich solcher, die das Zentralnervensystem, die Muskulatur und das Lungengewebe betreffen.
Das Unternehmen versucht aktiv, diese Chance zu nutzen und sucht insbesondere nach Partnerschaften für:
- Sicherstellungstechnologien für die gewebespezifische Abgabe von Oligonukleotiden. [Zitieren: 2, Suche 2]
- Erweiterung der therapeutischen Reichweite über in der Leber exprimierte Gene hinaus.
Ein Erfolg hier würde den Nutzen ihrer Kerntechnologie der Small Interfering RNA (siRNA) dramatisch erweitern und die Plattform von einem auf die Leber ausgerichteten Werkzeug in einen therapeutischen Motor für mehrere Organe verwandeln. Dies ist ein entscheidender strategischer Schritt für zukünftiges Wachstum.
Silence Therapeutics plc (SLN) – SWOT-Analyse: Bedrohungen
Die Unfähigkeit, einen Partner zu gewinnen, könnte das Zerlasiran-Programm dauerhaft stoppen.
Die größte Bedrohung für die Bewertung von Silence Therapeutics ist die ins Stocken geratene Phase-3-Entwicklung von Zerlasiran, seinem Flaggschiffprodukt für hohes Lipoprotein(a) (Lp(a)). Das Unternehmen hat deutlich gemacht: Das wird es Sie dürfen die kardiovaskuläre Outcome-Studie der Phase 3 nicht ohne einen Partner initiieren. Während die Daten der Phase 2 überzeugend waren und eine mittlere maximale Lp(a)-Reduktion von ungefähr zeigten 90%-Das Programm liegt im Wesentlichen auf Eis, abhängig von einem Deal. Gelingt es nicht, einen großen Pharmapartner zu gewinnen, insbesondere nach Abschluss der Phase-3-Bereitschaftsaktivitäten im ersten Halbjahr 2025, würde dies eine völlige Neubewertung der Zukunft des Programms erzwingen und den Aktienkurs erheblich beeinträchtigen.
Hier ist eine kurze Rechnung, warum es sich hierbei um ein binäres Ereignis handelt: Die Barmittel und Barmitteläquivalente sowie kurzfristigen Investitionen des Unternehmens beliefen sich zum 30. September 2025 auf 102,2 Millionen US-Dollar. Dies reicht nicht aus, um eine mehrjährige kardiovaskuläre Outcome-Studie (CVOT) mit mehreren tausend Patienten zu finanzieren, die leicht Hunderte Millionen Dollar kosten könnte. Die Entscheidung, den Prozess zu unterbrechen, auch wenn die Mittel bis 2028 reichen, ist ein Beleg für den enormen finanziellen Aufwand, der erforderlich ist.
Erhebliche Konkurrenz durch größere, etablierte RNAi-Anbieter wie Alnylam Pharmaceuticals.
Silence Therapeutics agiert im Schatten viel größerer, etablierter RNA-Interferenz (siRNA)-Konkurrenten, vor allem Alnylam Pharmaceuticals. Alnylam verfügt laut Daten von 2025 über eine Marktkapitalisierung von etwa 57,65 Milliarden US-Dollar, was Silence Therapeutics in den Schatten stellt und ihnen einen massiven Ressourcenvorteil in Forschung und Entwicklung, Herstellung und Kommerzialisierung verschafft. Ihr Konkurrent im Bereich der Lp(a)-Senkung, Pelacarsen (in Zusammenarbeit mit Novartis), befindet sich bereits mitten in der Phase-3-Studie HORIZON, an der über 8.000 Patienten teilnehmen.
Fairerweise muss man sagen, dass sich die Daten für Pelacarsen auf die erste Hälfte des Jahres 2026 verzögerten, was Zerlasiran ein kleines Zeitfenster für Chancen bietet, aber das Risiko bleibt bestehen, dass die positiven Daten eines Konkurrenten das Marktnarrativ sättigen und eine Partnerschaft für Zerlasiran weniger attraktiv machen könnten. Der schiere Umfang der Geschäftstätigkeit und Pipeline von Alnylam, die mehrere zugelassene siRNA-Medikamente wie ONPATTRO und AMVUTTRA umfasst, stellt ein erhebliches Hindernis für den Markteintritt für die hundertprozentigen Vermögenswerte von Silence Therapeutics dar.
Der hohe Kapitalbedarf für eine kardiovaskuläre Outcome-Studie der Phase 3 ist eine große Hürde.
Die Kosten für die Durchführung einer kardiovaskulären Outcome-Studie (CVOT) der Phase 3 für ein Medikament wie Zerlasiran stellen eine große Hürde dar, die Silence Therapeutics allein nicht überwinden kann. Bei diesen Studien handelt es sich um gewaltige Unternehmungen, die beweisen sollen, dass die Senkung eines Biomarkers (Lp(a)) tatsächlich zu weniger Herzinfarkten und Schlaganfällen führt. Das finanzielle Ausmaß ist atemberaubend.
- Typische Kosten für eine zentrale Studie: Die durchschnittlichen Kosten für eine entscheidende klinische Studie zur Unterstützung der FDA-Zulassung liegen bei etwa 48 Millionen US-Dollar, wobei die Spanne bis zu 102 Millionen US-Dollar beträgt.
- Große CVOT-Kosten: Groß angelegte CVOTs, wie sie für Zerlasiran benötigt werden, können weit über 100 Millionen US-Dollar kosten; Ein vergleichbares Studienszenario mit 14.500 Patienten wurde in älteren Daten auf einen Durchschnittswert von 135 Millionen US-Dollar geschätzt, was bedeutet, dass die aktuellen Kosten wesentlich höher sind.
- Finanzdaten von Silence: Der gesamte Barmittelbestand des Unternehmens in Höhe von 102,2 Millionen US-Dollar (Q3 2025) würde durch die Einleitung und Durchführung dieses einzelnen Versuchs für nur einen kurzen Zeitraum vollständig aufgebraucht werden, was das gesamte Unternehmen gefährden würde.
Die Forschungs- und Entwicklungskosten des Unternehmens beliefen sich im dritten Quartal 2025 auf 20,5 Millionen US-Dollar. Ein CVOT würde diese Kosten wahrscheinlich um ein Vielfaches vervielfachen, was die Partnerschaft zu einer Notwendigkeit und nicht nur zu einer Präferenz machen würde. Dies ist ein kapitalintensives Spiel und Silence spielt mit einem relativ kleinen Stapel.
Mit neuartigen siRNA-Therapeutika (Small Interfering RNA) verbundene regulatorische Risiken.
Obwohl die siRNA-Technologie ausgereift ist, birgt sie immer noch inhärente regulatorische und Marktzugangsrisiken, da es sich im Vergleich zu herkömmlichen kleinen Molekülen um eine neuartige Therapiemodalität (Gen-Silencing) handelt. Die von der FDA zugelassenen siRNA-Medikamente sind komplex und teuer, was eine hohe Hürde für die Erstattung und Patientenakzeptanz darstellt.
Die zugelassenen siRNA-Medikamente sind weitaus teurer als herkömmliche orale Medikamente. Die monatlichen Kosten reichen von etwa 3.500 US-Dollar für Inclisiran (über einen Zeitraum von sechs Monaten) bis zu über 400.000 US-Dollar für eine Aufsättigungsdosis Lumasiran. Diese hohe Kostenstruktur für die Medikamentenklasse bedeutet, dass Zerlasiran im Falle einer Zulassung einer intensiven Prüfung durch die Kostenträger (Versicherungsgesellschaften) ausgesetzt sein wird, um seine Kostenwirksamkeit nachzuweisen, insbesondere bei einer großen kardiovaskulären Indikation. Darüber hinaus ist die parenterale Verabreichung (Injektion) ein Nachteil im Vergleich zu oralen Medikamenten, was zu Problemen bei der Patientencompliance und -präferenz führen kann.
Was diese Schätzung verbirgt, ist die binäre Natur der Biotechnologie: Eine einzige Datenauslesung oder ein einziger Partnerschaftsvertrag kann alles verändern. Ihr nächster Schritt sollte darin bestehen, alle Neuigkeiten zu den Gesprächen über die Zerlasiran-Partnerschaft zu verfolgen, da diese derzeit der größte Katalysator für die Aktie sind.
Disclaimer
All information, articles, and product details provided on this website are for general informational and educational purposes only. We do not claim any ownership over, nor do we intend to infringe upon, any trademarks, copyrights, logos, brand names, or other intellectual property mentioned or depicted on this site. Such intellectual property remains the property of its respective owners, and any references here are made solely for identification or informational purposes, without implying any affiliation, endorsement, or partnership.
We make no representations or warranties, express or implied, regarding the accuracy, completeness, or suitability of any content or products presented. Nothing on this website should be construed as legal, tax, investment, financial, medical, or other professional advice. In addition, no part of this site—including articles or product references—constitutes a solicitation, recommendation, endorsement, advertisement, or offer to buy or sell any securities, franchises, or other financial instruments, particularly in jurisdictions where such activity would be unlawful.
All content is of a general nature and may not address the specific circumstances of any individual or entity. It is not a substitute for professional advice or services. Any actions you take based on the information provided here are strictly at your own risk. You accept full responsibility for any decisions or outcomes arising from your use of this website and agree to release us from any liability in connection with your use of, or reliance upon, the content or products found herein.