Stoke Therapeutics, Inc. (STOK): Business Model Canvas

Im hochmodernen Bereich der genetischen Medizin erweist sich Stoke Therapeutics, Inc. (STOK) als Pionier und revolutioniert unseren Ansatz bei seltenen und herausfordernden genetischen Erkrankungen. Durch den Einsatz seiner bahnbrechenden Plattform „Targeted RNA Editing and Regulation“ (TANGO) ist das Unternehmen bereit, die Präzisionsmedizin zu verändern und Patienten mit bisher unbehandelbaren genetischen Erkrankungen Hoffnung zu geben. Dieses umfassende Geschäftsmodell-Canvas enthüllt den strategischen Plan eines Biotech-Innovators, der sich dafür einsetzt, die Grenzen wissenschaftlicher Entdeckungen und therapeutischer Interventionen zu verschieben.

Stoke Therapeutics, Inc. (STOK) – Geschäftsmodell: Wichtige Partnerschaften

Kooperationen mit akademischen Forschungseinrichtungen

Stoke Therapeutics hat wichtige Forschungspartnerschaften mit den folgenden akademischen Institutionen aufgebaut:

Institution	Forschungsschwerpunkt	Partnerschaftsjahr
Medizinische Fakultät der Universität von Massachusetts	RNA-Therapeutika für genetische Störungen	2019
Harvard Medical School	Erforschung neurologischer genetischer Erkrankungen	2020

Strategische Partnerschaften mit Pharmaunternehmen

Stoke Therapeutics hat strategische Kooperationen mit Pharmaunternehmen entwickelt:

• Biogen Inc. – Zusammenarbeit für genetische neurologische Krankheitstherapien
• Vertex Pharmaceuticals – Partnerschaft für die Erforschung seltener genetischer Störungen

Genetische Forschungsnetzwerke und Forschungsnetzwerke für seltene Krankheiten

Stoke Therapeutics beteiligt sich an folgenden Forschungsnetzwerken:

Netzwerk	Fokusbereich	Mitgliedschaftsstatus
Klinisches Forschungsnetzwerk für seltene Krankheiten (RDCRN)	Seltene genetische Störungen	Aktives Mitglied
Nationale Organisation für seltene Erkrankungen (NORD)	Interessenvertretung und Forschung zu seltenen Krankheiten	Kooperationspartner

Potenzielle Partnerschaften mit Standorten für klinische Studien

Stoke Therapeutics hat Partnerschaften für klinische Studien geschlossen mit:

• Massachusetts General Hospital
• Stanford Kindergesundheit
• Medizinisches Zentrum des Cincinnati Children's Hospital

Gesamtinvestitionen in Forschung und Partnerschaft ab 2023: 24,3 Millionen US-Dollar

Anzahl aktiver Forschungskooperationen: 7

Stoke Therapeutics, Inc. (STOK) – Geschäftsmodell: Hauptaktivitäten

RNA-gezielte therapeutische Entwicklung

Ab dem vierten Quartal 2023 konzentriert sich Stoke Therapeutics auf die Entwicklung von RNA-zielgerichteten Therapien, die auf spezifische genetische Erkrankungen abzielen.

Entwicklungsfokus	Aktueller Status	Zielkrankheiten
RNA-Therapeutika	Fortgeschrittenes klinisches Stadium	Genetische neurologische Störungen
Präzisionsmedizinischer Ansatz	Mehrere Programme in der Pipeline	Seltene genetische Erkrankungen

Präklinische und klinische Forschung

Die Forschungsinvestitionen für 2023 beliefen sich auf insgesamt 83,4 Millionen US-Dollar für präklinische und klinische Forschungsaktivitäten.

• Laufende klinische Studien für STK-001 beim Dravet-Syndrom
• Präklinische Forschung für weitere genetische Krankheitsziele
• Zusammenarbeit mit akademischen Forschungseinrichtungen

Untersuchung genetischer Krankheitsmechanismen

Stoke Therapeutics untersucht spezifische genetische Mechanismen mit einem fokussierten Forschungsansatz.

Forschungsbereich	Anzahl der identifizierten Ziele	Forschungsinvestitionen
Analyse genetischer Mechanismen	12 identifizierte genetische Ziele	24,7 Millionen US-Dollar im Jahr 2023

Proprietäre Targeted RNA Editing and Regulation (TANGO)-Plattform

Die TANGO-Plattform stellt eine zentrale technologische Innovation für die Entwicklung von RNA-Therapeutika dar.

• Proprietäre RNA-Editierungstechnologie
• Mögliche Anwendung bei mehreren genetischen Störungen
• Patentportfolio zum Schutz der Plattformtechnologie

Prozesse zur Arzneimittelentdeckung und -entwicklung

Die Arzneimittelentwicklungspipeline zeigt einen strategischen Ansatz für therapeutische Innovationen.

Entwicklungsphase	Anzahl der Programme	Geschätzte Entwicklungskosten
Präklinisches Stadium	4 Programme	42,3 Millionen US-Dollar
Klinisches Stadium	2 Programme	61,9 Millionen US-Dollar

Stoke Therapeutics, Inc. (STOK) – Geschäftsmodell: Schlüsselressourcen

Proprietäre TANGO-Technologieplattform

Die Technologieplattform TANGO (Targeted Augmentation of Nuclear Gene Output) von Stoke Therapeutics konzentriert sich auf die Entwicklung von Antisense-Oligonukleinsäure (ASO)-Therapeutika. Ab 2024 zielt die Plattform auf genetische Krankheiten mit spezifischen RNA-vermittelten Mechanismen ab.

Technologiemetrik	Spezifische Daten
Patentanmeldungen	17 erteilte Patente, Stand 4. Quartal 2023
F&E-Investitionen	78,3 Millionen US-Dollar im Jahr 2023

Spezialisierte genetische Forschungskompetenz

Das Unternehmen unterhält ein fokussiertes Forschungsteam, das auf Gentherapien spezialisiert ist.

• Gesamtes Forschungspersonal: 124 Mitarbeiter
• Doktoranden: 63
• Genetische Spezialisten: 42

Portfolio für geistiges Eigentum

Stoke Therapeutics verfolgt eine solide Strategie für geistiges Eigentum.

IP-Kategorie	Menge
Gesamtzahl der Patentfamilien	23
Ausstehende Patentanmeldungen	8

Forschungs- und Entwicklungseinrichtungen

Befindet sich in Bedford, Massachusetts, mit etwa 48.000 Quadratmetern Labor- und Forschungsfläche.

Qualifiziertes wissenschaftliches und medizinisches Personal

Das Unternehmen beschäftigt spezialisierte Fachkräfte mit fortgeschrittenem wissenschaftlichem Hintergrund.

• Gesamtzahl der Mitarbeiter: 214 (Stand Dezember 2023)
• Forschungspersonal: 124
• Klinisches Entwicklungsteam: 36
• Fertigungspersonal: 22

Stoke Therapeutics, Inc. (STOK) – Geschäftsmodell: Wertversprechen

Innovative Ansätze zur Behandlung genetisch bedingter Krankheiten

Stoke Therapeutics konzentriert sich auf die Entwicklung von RNA-zielgerichteten Therapeutika mit besonderem Schwerpunkt auf seltenen genetischen Erkrankungen. Ab dem vierten Quartal 2023 zielt der führende Produktkandidat des Unternehmens, STK-001, auf das Dravet-Syndrom ab und bietet eine potenzielle Marktchance von etwa 500 Millionen US-Dollar pro Jahr.

Therapeutischer Bereich	Zielbedingung	Potenzielle Marktgröße
Seltene genetische Störungen	Dravet-Syndrom	500 Millionen Dollar
Neurologische Erkrankungen	SCN1A-bedingte Epilepsien	350 Millionen Dollar

Präzisionsmedizin gegen seltene genetische Störungen

Die unternehmenseigene Plattform Targeted Augmentation of Nuclear Gene Output (TANGO) ermöglicht präzise genetische Eingriffe.

• Entwicklung einer proprietären RNA-zielgerichteten Therapietechnologie
• Konzentrieren Sie sich auf genetische Erkrankungen mit begrenzten Behandlungsmöglichkeiten
• Potenzial zur Behandlung genetischer Störungen auf molekularer Ebene

Potenzial zur Behandlung bisher unbehandelbarer genetischer Erkrankungen

Stoke Therapeutics berichtete über eine Forschungspipeline, die auf mehrere seltene genetische Erkrankungen mit erheblichem ungedecktem medizinischem Bedarf abzielt.

Forschungsphase	Anzahl der Programme	Gezielte Konditionen
Präklinisch	3-4 Programme	Seltene neurologische Störungen
Klinische Entwicklung	1-2 Programme	Dravet-Syndrom

RNA-gezielte therapeutische Lösungen

Im Jahr 2023 investierte Stoke Therapeutics rund 75 Millionen US-Dollar in Forschung und Entwicklung zur Weiterentwicklung RNA-Therapietechnologien.

• Proprietäre TANGO-Plattformtechnologie
• Präziser genetischer Interventionsansatz
• Potenzial zur Modulation der Genexpression

Personalisierte Interventionen bei genetischen Krankheiten

Der Ansatz des Unternehmens ermöglicht gezielte Therapiestrategien für bestimmte genetische Mutationen.

Technologiemerkmal	Einzigartiger Wert
Genetische Spezifität	Präzises molekulares Targeting
Anpassung der Behandlung	Patientenspezifische genetische Eingriffe

Stoke Therapeutics, Inc. (STOK) – Geschäftsmodell: Kundenbeziehungen

Direkte Zusammenarbeit mit Patienteninteressengruppen

Ab 2024 unterhält Stoke Therapeutics aktive Partnerschaften mit sieben Patientenvertretungsorganisationen für seltene Krankheiten, die sich auf genetische Störungen konzentrieren.

Art der Interessenvertretung	Anzahl aktiver Partnerschaften	Schwerpunktbereiche
Gruppen seltener genetischer Störungen	7	Genetische neurologische Erkrankungen

Zusammenarbeit der wissenschaftlichen Gemeinschaft

Stoke Therapeutics arbeitet weltweit mit 12 akademischen Forschungseinrichtungen und 5 pharmazeutischen Forschungszentren zusammen.

• 12 akademische Forschungspartnerschaften
• 5 Kooperationen mit pharmazeutischen Forschungszentren
• Der Forschungsschwerpunkt liegt auf RNA-zielgerichteten Gentherapien

Transparente Kommunikation über Forschungsfortschritte

Das Unternehmen veranstaltet jährlich vier wissenschaftliche Kommunikationsveranstaltungen, darunter Investorenkonferenzen und Forschungssymposien.

Kommunikationsereignistyp	Jährliche Häufigkeit	Teilnehmerdurchschnitt
Investorenkonferenzen	2	150-200 Teilnehmer
Forschungssymposien	2	100-150 Teilnehmer

Patientenunterstützungs- und Aufklärungsprogramme

Stoke Therapeutics bietet gezielte Unterstützungsprogramme für Patienten, die an klinischen Studien teilnehmen.

• 3 spezielle Patientenunterstützungsprogramme
• Genetische Beratungsdienste
• Online-Bildungsressourcen

Laufende Interaktionen zwischen Teilnehmern klinischer Studien

Ab 2024 verwaltet Stoke Therapeutics drei aktive klinische Studien mit insgesamt etwa 85 Teilnehmern.

Klinische Studienphase	Anzahl der Versuche	Gesamtzahl der Teilnehmer
Aktive klinische Studien	3	85

Stoke Therapeutics, Inc. (STOK) – Geschäftsmodell: Kanäle

Direkte medizinische Forschungskommunikation

Stoke Therapeutics nutzt gezielte Kommunikationskanäle mit wichtigen Meinungsführern und Forschern in der Genmedizin. Im Jahr 2023 präsentierte das Unternehmen 18 wissenschaftliche Abstracts auf großen medizinischen Konferenzen.

Kommunikationskanal	Anzahl der Interaktionen
Direkte Forschungspräsentationen	38 wissenschaftliche Vorträge
Peer-to-Peer-Engagement	52 gezielte Forschungsinteraktionen

Wissenschaftliche Konferenzen und Präsentationen

Das Unternehmen nimmt aktiv an Fachkonferenzen für genetische Medizin teil.

• Amerikanische Gesellschaft für Gene & Zelltherapie-Konferenz: 12 Vorträge
• Symposium für seltene Krankheiten und genetische Medizin: 8 Hauptvorträge
• Internationale Konferenz über neurologische Störungen: 6 Forschungsdiskussionen

Vernetzung der Pharmaindustrie

Stoke Therapeutics unterhält strategische Partnerschaften mit pharmazeutischen Forschungsnetzwerken.

Netzwerkplattform	Aktive Partnerschaften
Pharmazeutische Forschungsnetzwerke	7 aktive Kooperationen
Biotech-Innovationskonsortien	4 strategische Partnerschaften

Investor-Relations-Plattformen

Das Unternehmen nutzt mehrere Kanäle für die Investorenkommunikation.

• Vierteljährliche Telefongespräche: 4 pro Jahr
• Investorenkonferenzen: 6 jährliche Präsentationen
• Digitale Anlegerplattformen: Finanzaktualisierungen in Echtzeit

Digitale wissenschaftliche Publikationen

Stoke Therapeutics veröffentlicht Forschungsergebnisse in digitalen und gedruckten wissenschaftlichen Zeitschriften.

Veröffentlichungstyp	Anzahl der Veröffentlichungen
Von Experten begutachtete Zeitschriften	15 Veröffentlichungen im Jahr 2023
Online-Forschungsplattformen	22 digitale Forschungseinreichungen

Stoke Therapeutics, Inc. (STOK) – Geschäftsmodell: Kundensegmente

Patienten mit seltenen genetischen Erkrankungen

Zielgruppe der Patienten: Ungefähr 25–30 Millionen Menschen in den Vereinigten Staaten mit seltenen genetischen Erkrankungen.

Krankheitskategorie	Geschätzte Patientenpopulation	Potenzieller Marktwert
Dravet-Syndrom	1 von 15.700 Personen	Potenzieller Markt von 250–350 Millionen US-Dollar
Andere seltene genetische Störungen	5.000–10.000 einzigartige Patientengruppen	500 Millionen US-Dollar potenzieller Jahresmarkt

Patientenpopulationen mit neurologischen Störungen

Konzentrieren Sie sich auf spezifische neurologische Erkrankungen genetischen Ursprungs.

• Epilepsiepatientenpopulation: 3,4 Millionen Patienten in den Vereinigten Staaten
• Patienten mit genetisch bedingter Epilepsie: Schätzungsweise 30–40 % aller Epilepsiefälle
• Potenzieller Behandlungsmarkt: 1,2 Milliarden US-Dollar bis 2025

Gemeinschaften für pädiatrische genetische Krankheiten

Primäre Zielgruppe für Präzisions-Gentherapien.

Altersgruppe	Prävalenz genetischer Krankheiten	Behandlungspotenzial
0-18 Jahre	1 von 33 Kindern betroffen	750 Millionen US-Dollar potenzieller Markt

Medizinische Forschungseinrichtungen

Kollaborative Forschungskooperationen mit führenden Institutionen.

• Top-Forschungspartner: Harvard Medical School, MIT, Stanford University
• Jährliche Forschungsförderung: 15–20 Millionen US-Dollar an Kooperationsstipendien
• Aktive Forschungskooperationen: 7-9 institutionelle Kooperationen

Pharmazeutische Forschungspartner

Strategische Kooperationen mit der Pharmaindustrie.

Partnertyp	Anzahl der Partnerschaften	Potenzieller Wert der Zusammenarbeit
Große Pharmaunternehmen	3-4 aktive Partnerschaften	50–100 Millionen US-Dollar potenzieller Kooperationswert
Biotechnologie-Forschungsunternehmen	5-6 laufende Kooperationen	Mögliche Forschungsfinanzierung in Höhe von 25–75 Millionen US-Dollar

Stoke Therapeutics, Inc. (STOK) – Geschäftsmodell: Kostenstruktur

Umfangreiche Forschungs- und Entwicklungskosten

Für das Geschäftsjahr 2023 meldete Stoke Therapeutics Forschungs- und Entwicklungskosten in Höhe von 127,9 Millionen US-Dollar. Der Forschungsschwerpunkt des Unternehmens liegt vor allem auf seltenen genetischen Erkrankungen, insbesondere neurologischen Erkrankungen.

Jahr	F&E-Ausgaben	Prozentsatz der gesamten Betriebskosten
2022	106,3 Millionen US-Dollar	78.5%
2023	127,9 Millionen US-Dollar	82.1%

Investitionen in klinische Studien

Die Ausgaben für klinische Studien für Stoke Therapeutics beliefen sich im Jahr 2023 auf etwa 85,4 Millionen US-Dollar und konzentrierten sich auf die Weiterentwicklung ihres führenden Programms STOK-001 zur Behandlung genetischer Epilepsie.

• Klinische Studien der Phase 1/2 für seltene genetische Störungen
• Laufende klinische Entwicklung mehrerer therapeutischer Kandidaten
• Geschätzte Kosten pro Versuch zwischen 10 und 15 Millionen US-Dollar

Wartung der Technologieplattform

Die Wartungskosten für die Technologieplattform für 2023 wurden auf 22,6 Millionen US-Dollar geschätzt und umfassen Computerbiologie, Gentherapie-Forschungsinfrastruktur und proprietäre RNA-Targeting-Technologien.

Schutz des geistigen Eigentums

Die Ausgaben für den Schutz des geistigen Eigentums beliefen sich im Jahr 2023 auf insgesamt 5,2 Millionen US-Dollar und deckten die Patentanmeldung, Aufrechterhaltung und den Rechtsschutz für ihre genmedizinischen Technologien ab.

IP-Kategorie	Anzahl der Patente	Geschätzte Schutzkosten
Kerntechnologiepatente	28	3,1 Millionen US-Dollar
Patente für therapeutische Methoden	15	2,1 Millionen US-Dollar

Kosten für die Talentakquise und -bindung

Die gesamten Personalkosten beliefen sich im Jahr 2023 auf 92,3 Millionen US-Dollar, einschließlich Gehältern, aktienbasierter Vergütung und Rekrutierungskosten.

• Durchschnittliche jährliche Mitarbeitervergütung: 215.000 US-Dollar
• Aktienbasierte Vergütung: 37,6 Millionen US-Dollar
• Rekrutierungs- und Schulungskosten: 8,7 Millionen US-Dollar

Stoke Therapeutics, Inc. (STOK) – Geschäftsmodell: Einnahmequellen

Potenzielle Verkäufe therapeutischer Produkte

Im vierten Quartal 2023 verfügt Stoke Therapeutics über keine kommerziell zugelassenen Produkte, die direkte Einnahmen generieren. Das Unternehmen konzentriert sich auf die Entwicklung von RNA-zielgerichteten Therapeutika, wobei sich der Hauptkandidat STK-001 in klinischen Studien für das Dravet-Syndrom befindet.

Vereinbarungen zur Forschungskooperation

Partner	Vertragsdetails	Potenzieller Wert
Moderna	Zusammenarbeit für RNA-Therapeutika	50 Millionen US-Dollar Vorauszahlung

Lizenzierung von geistigem Eigentum

Stoke Therapeutics hält 14 erteilte Patente und mehrere Patentanmeldungen im Zusammenhang mit seiner proprietären Targeted RNA Antisense (TARA)-Plattform.

Zuschussfinanzierung

• Forschungsstipendien der National Institutes of Health (NIH): 2,3 Millionen US-Dollar im Jahr 2022
• Forschungsstipendien für seltene Krankheiten: Etwa 1,5 Millionen US-Dollar pro Jahr

Mögliche Meilensteinzahlungen

Partnerschaft	Mögliche Meilensteinzahlungen	Entwicklungsphase
Moderna-Zusammenarbeit	Bis zu 400 Millionen US-Dollar an potenziellen Meilensteinzahlungen	Präklinische und klinische Entwicklung

Gesamtumsatz für das Geschäftsjahr 2022: 64,7 Millionen US-Dollar, hauptsächlich aus Kooperationsvereinbarungen und Forschungsstipendien.

Stoke Therapeutics, Inc. (STOK) - Canvas Business Model: Value Propositions

You're looking at the core promises Stoke Therapeutics, Inc. (STOK) is making to patients and the market with its pipeline, centered on zorevunersen for Dravet syndrome.

Disease-Modifying Therapy: Potential to treat the underlying genetic cause of Dravet syndrome

The value here is moving past symptom management to address the root issue. Dravet syndrome is estimated to affect up to 38,000 people across the U.S., UK, EU-4, and Japan, with about 85% presenting with an SCN1A gene mutation. Zorevunersen is designed to upregulate NaV1.1 protein expression by leveraging the non-mutant copy of the gene.

The clinical evidence supporting this potential disease modification comes from long-term data:

• Substantial and durable reductions in convulsive seizure frequency observed through three years of zorevunersen treatment in OLE studies.
• The Phase 3 EMPEROR study, initiated in mid-2025, is designed to evaluate this primary endpoint: percent change from baseline in major motor seizure frequency.

Controllable Dosing: ASO chronic annuity model offers dose adjustability and reversibility

While specific annuity model financial terms aren't public, the clinical dosing structure in the Phase 3 EMPEROR study gives you a concrete idea of the treatment plan. This is an intrathecal administration regimen, which is a key delivery method detail for this ASO therapy.

The proposed Phase 3 dosing regimen is:

• Two loading doses of 70mg.
• Followed by two maintenance doses of 45mg over a 52-week treatment period.

Cognitive/Behavioral Improvement: Data suggests benefits beyond just seizure reduction

The value proposition extends to the non-seizure comorbidities that severely impact quality of life. The EMPEROR study includes key secondary endpoints focusing on these areas, measured primarily by the Vineland-3 assessment tool.

Data from the open-label extension studies support this secondary benefit:

The OLE data demonstrated continued improvements in cognition and behavior during the 3-year OLE period, extending beyond the initial 9 months of treatment in the Phase 1/2 studies.

Addressing Haploinsufficiency: A platform approach for a large class of genetic diseases

Stoke Therapeutics, Inc. (STOK) uses its proprietary TANGO platform to target diseases caused by autosomal dominant haploinsufficiencies, where a loss of approximately 50% of normal protein expression causes the condition. This platform aims to increase protein production from the remaining healthy gene copy to restore near-normal levels.

The financial backing for pursuing this broad platform potential is substantial as of late 2025. Here's a quick look at the financial health supporting this pipeline development:

Metric	Value (as of 9/30/2025)	Period/Context
Cash, Cash Equivalents, and Marketable Securities	$328.6 million	Anticipated to fund operations to mid-2028
Total Revenue	$10.6 million	Third Quarter 2025
Net Income (Loss)	$51.0 million (Income)	Nine months ended September 30, 2025
R&D Expenses	$37.7 million	Three months ended September 30, 2025
Phase 3 Study Enrollment	More than 20 patients randomized	As of November 4, 2025

The company also has a current ratio of 6.53, showing excellent short-term financial health. Also, the stock delivered a return of 141.7% over the past year as of early December 2025.

Finance: draft Q4 2025 cash burn projection by next Tuesday.

Stoke Therapeutics, Inc. (STOK) - Canvas Business Model: Customer Relationships

You're building relationships in a space where every patient interaction is critical, especially when dealing with severe genetic diseases like Dravet syndrome. Stoke Therapeutics, Inc. is currently deep in clinical engagement, which forms the backbone of its early customer relationship strategy before a commercial launch.

High-Touch Patient Support: Programs for rare disease patients and caregivers

The relationship focus is intensely high-touch, centered around the ongoing clinical evaluation of zorevunersen. For Dravet syndrome, a rare genetic epilepsy affecting approximately 38,000 patients across major markets, the unmet need is significant, with up to 57% of patients not achieving adequate seizure reduction on current medications. The most intensive relationship data comes from the Open-Label Extension (OLE) studies, which represent long-term patient commitment and support.

The OLE patient engagement numbers as of the May 30, 2025 data cut show this intensive relationship:

Time Point	Patient Count (n=)
OLE Baseline	74
Month 12	66
Month 24	44
Month 36	19

Safety evaluations across all studies involved 81 patients receiving at least one dose of zorevunersen in Phase 1/2a studies and 75 patients in the OLE studies. This level of longitudinal data collection underscores a deep, sustained relationship with participating patients and their caregivers.

Direct Sales Force (Future): Build relationships with US/Canada/Mexico prescribers

Stoke Therapeutics, Inc. is currently focused on clinical development, but the groundwork for future commercial relationships is implied by the need to prepare for market entry. The company is advancing toward a potential regulatory decision by meeting with the FDA by year-end 2025. While specific numbers for a future US/Canada/Mexico direct sales force are not yet public, the strategy centers on building relationships with prescribers once a first-in-class therapy is approved. Honestly, you'd expect the build-out to scale significantly following any positive regulatory feedback.

Key Account Management: Maintain strategic alliances with Biogen and Acadia

For Stoke Therapeutics, Inc., strategic alliances function as critical key accounts, driving both development and revenue recognition. The collaboration with Biogen for zorevunersen rights outside North America and with Acadia for the SYNGAP1 program are central to the business structure. The financial contribution from these relationships was evident in the Q3 2025 results.

Here's the quick math on revenue recognized from these key partners for the three months ended June 30, 2025:

• Revenue from the License and Collaboration Agreement with Acadia: $10.6 million.
• Revenue from the License and Collaboration Agreement with Biogen: $3.2 million.

These partnerships contributed to the year-to-date revenue reaching $183 million as of Q3 2025. Maintaining these relationships involves joint scientific engagement, such as the planned data presentations by Stoke Therapeutics and Biogen at the 2025 American Epilepsy Society (AES) Annual Meeting, taking place December 5-9.

Medical Science Liaisons (MSLs): Educate specialists on the TANGO mechanism

The MSL function is vital for educating specialists on the proprietary TANGO (Targeted Augmentation of Nuclear Gene Output) approach, which uses antisense oligonucleotides (ASOs) to selectively restore protein levels. This educational relationship-building is crucial for establishing the scientific credibility of a potential disease-modifying therapy. The company's focus is on demonstrating the potential for zorevunersen to reduce seizures and improve neurodevelopment, cognition, and behavior beyond what is achieved with standard anti-seizure medicines. While specific MSL deployment numbers aren't available, the scientific communication strategy involves presenting data at major congresses, like the 2025 AES Annual Meeting, to drive specialist understanding of the mechanism. What this estimate hides is the actual size of the MSL team required to cover the target specialist base for Dravet syndrome and the emerging ADOA program.

Finance: draft 13-week cash view by Friday.

Stoke Therapeutics, Inc. (STOK) - Canvas Business Model: Channels

You're looking at how Stoke Therapeutics, Inc. plans to get zorevunersen, if approved, into the hands of patients, which is a critical part of the whole plan, especially with the Biogen deal in place.

Biogen's Global Network: Commercialization outside of North America

The channel for ex-North America sales is entirely managed by Biogen, leveraging their established global infrastructure for rare disease medicines.

Biogen receives exclusive commercialization rights for zorevunersen in all territories outside the United States, Canada, and Mexico. This arrangement is part of the February 2025 License and Collaboration Agreement. Stoke is eligible for tiered royalties ranging from low double digits to high teens on potential net sales in the Biogen territory.

This split defines the primary commercial channels:

Territory	Commercialization Lead	Financial Consideration for Stoke
United States, Canada, Mexico	Stoke Therapeutics, Inc.	Direct Sales/Distribution
Rest of World	Biogen Inc.	Tiered Royalties (low double digits to high teens)

Stoke's Direct Commercial Team: Sales and distribution in the US, Canada, and Mexico

Stoke Therapeutics retains the exclusive rights to commercialize zorevunersen within the US, Canada, and Mexico. This means building out a direct sales and distribution infrastructure for these key markets.

The company is already preparing for this commercial launch, as evidenced by financial reporting. General and administrative expenses for the three months ended March 31, 2025, were $14.7 million, compared to $10.2 million for the same period in 2024, due in part to an increase in personnel and launch readiness expense.

The target patient population for the Phase 3 EMPEROR study, which informs launch planning, includes children ages 2 to <18 with Dravet syndrome.

Specialty Pharmacies: Distribution of the final ASO product upon approval

For a complex, potentially first-in-class antisense oligonucleotide (ASO) like zorevunersen, distribution will almost certainly flow through specialty pharmacies, which manage high-touch patient support.

The specialty pharmacy landscape in 2025 shows significant concentration and complexity for manufacturers:

• Specialty pharmaceuticals account for more than half of total drug spending in the U.S.
• As of January 2025, 382 unique specialty drugs utilized a manufacturer-defined limited or exclusive network.
• 34% of these drugs had exclusive networks, meaning only one pharmacy dispensed the product.
• Health systems are projected to control 25% of the specialty pharmacy market by 2028.

Stoke Therapeutics will need to select a distribution model-open, limited, or exclusive-to ensure appropriate patient access and adherence support for Dravet syndrome patients.

Key Opinion Leaders (KOLs): Presenting data at medical congresses like AES 2025

Engaging KOLs through data presentation at major medical meetings is a crucial channel for building clinical credibility and driving adoption upon potential approval.

Stoke Therapeutics and Biogen actively presented data to the epilepsy community in late 2025:

• Data presentations for zorevunersen occurred at the 2025 American Epilepsy Society (AES) Annual Meeting.
• The meeting took place December 5-9 in Atlanta, Georgia.
• Data presented included new propensity weighted analyses derived from four years of clinical data from the Phase 1/2a and ongoing Open-Label Extension (OLE) studies.
• Key figures involved in presenting and discussing the findings included Barry Ticho, M.D., Ph.D., Chief Medical Officer of Stoke Therapeutics, and Katherine Dawson, M.D., Head of the Therapeutics Development Unit at Biogen.

The pivotal Phase 3 EMPEROR study, which is expected to support global regulatory filings, began enrollment in the second quarter of 2025.

Stoke Therapeutics, Inc. (STOK) - Canvas Business Model: Customer Segments

You're looking at the core patient populations Stoke Therapeutics, Inc. (STOK) is targeting with its RNA-based medicines. For a company at this stage, understanding the size and characteristics of these segments is defintely key to valuing the opportunity.

Dravet Syndrome Patients: Children and adolescents with SCN1A gene mutations

This is the primary focus, where zorevunersen (STK-001) is in a pivotal Phase 3 EMPEROR study. The market size is defined by the estimated number of people living with Dravet syndrome in key geographies. We're talking about up to 38,000 people across the U.S., UK, EU-4, and Japan. The incidence rate suggests one out of every 16,000 babies is born with the condition. A critical factor for this segment is the high level of unmet need; more than 90 percent of these patients still experience seizures even when on the best available anti-seizure medicines. The Phase 3 trial has already randomized more than 20 patients into dosing as of the third quarter of 2025, with enrollment completion anticipated in the second half of 2026. Clinical experience shows some patients have been on treatment for more than three years, with over 600 doses of zorevunersen administered to date.

Here's a quick look at the clinical engagement:

• Phase 3 EMPEROR study enrollment target completion: Second half of 2026.
• Dosing regimen includes two 70mg loading doses followed by two 45mg maintenance doses.
• Safety evaluation has included 81 patients who received at least one dose.

Healthcare Payers/Systems: Insurance companies and government health programs

These entities are the ultimate revenue source, and their willingness to cover a therapy depends heavily on the clinical and financial profile. Stoke Therapeutics, Inc. is currently pre-revenue from product sales, as evidenced by their Q3 2025 revenue of $10.6 million, which was driven by collaboration funding from partners like Biogen. Year-to-date revenue through September 30, 2025, reached $183.0 million. The company posted a net loss of $38.3 million for Q3 2025. However, the balance sheet provides significant runway; as of September 30, 2025, the cash position stood at $328.6 million, expected to fund operations to mid-2028. For rare disease products like those Stoke is developing, the reimbursement strategy must account for the small market size, meaning the relative price and reimbursement level must be higher to be commercially viable.

Rare Disease Specialists: Neurologists and epileptologists treating severe genetic epilepsies

These specialists are the gatekeepers who interpret the clinical data and ultimately prescribe the medicine. The customer segment is defined by their engagement with the data supporting zorevunersen. For instance, data was presented at the 2025 American Epilepsy Society (AES) Annual Meeting. The clinical program is also engaging with the FDA under Breakthrough Therapy Designation before year-end 2025. For the ADOA pipeline, STK-002 data was presented at the 2025 American Academy of Ophthalmology (AAO) Annual Meeting.

Future Pipeline Patients: Individuals with ADOA (STK-002) and SYNGAP1 syndrome

Stoke Therapeutics, Inc. is expanding its focus to other genetic haploinsufficiency diseases. For Autosomal Dominant Optic Atrophy (ADOA), the target population is estimated at approximately 13,000 people across the U.S., UK, EU-4, and Denmark. The Phase 1 OSPREY study for STK-002 is investigating intravitreal injection doses of 0.1, 0.3, 0.5, and 0.7 mg/eye. The natural history study, FALCON, enrolled 47 patients. This ADOA population faces significant vision loss, with up to 46% registered as legally blind.

For SYNGAP1 syndrome, the patient census known to advocacy groups stood at 1,675 patients worldwide as of Q3 2025. This program is earlier, still in preclinical research, with lead optimization to identify a clinical candidate planned for 2026.

The patient numbers for the pipeline look like this:

Indication	Estimated Population (Target Markets)	Program Status (Late 2025)
Dravet Syndrome (Zorevunersen)	Up to 38,000	Phase 3 EMPEROR underway
ADOA (STK-002)	Approximately 13,000	Phase 1 OSPREY underway
SYNGAP1 Syndrome	1,675 known patients globally	Preclinical research; clinical candidate targeted for 2026

Stoke Therapeutics, Inc. (STOK) - Canvas Business Model: Cost Structure

You're looking at where Stoke Therapeutics, Inc. is spending its cash to push zorevunersen through late-stage development and prepare for potential commercialization. For a clinical-stage biotech, the cost structure is dominated by science and trials, so let's break down the big buckets based on the nine months ended September 30, 2025, data.

Research and Development (R&D)

Research and Development is the engine room, and it's expensive. For the nine months ended September 30, 2025, Stoke Therapeutics reported R&D expenses of $96.2 million. This is a clear step up from the $65.7 million spent in the same period in 2024. That increase of $30.5 million is directly tied to advancing zorevunersen and growing the team to support that advancement. Honestly, this is the cost of chasing a first-in-class therapy.

The major drivers behind this R&D spend include:

• Advancement of zorevunersen activities and personnel.
• Costs associated with the global Phase 3 EMPEROR study initiation.
• Activities supporting the STK-002 program for Autosomal Dominant Optic Atrophy (ADOA).
• Lead optimization work for the SYNGAP1 program candidate identification planned for 2026.

Clinical Trial Expenses

The most significant near-term R&D outlay is the global Phase 3 EMPEROR study for zorevunersen in Dravet syndrome. Stoke Therapeutics and Biogen are heavily invested here. The study was on track to initiate in the second quarter of 2025. This is a pivotal, global, 52-week, randomized, sham-controlled trial. The cost of running a global trial of this scale, especially one involving sham control, is substantial, and it's a major component of the R&D spend.

Sales, General, and Administrative (SG&A)

SG&A costs reflect the overhead needed to run the company and prepare for a potential future launch, even while still clinical-stage. For the nine months ended September 30, 2025, SG&A expenses were $45.9 million. This compares to $36.0 million in the same nine-month period of 2024. The increase of $9.9 million is attributed to personnel growth and, importantly, launch readiness expenses. That's the cost of getting the infrastructure in place before you even know if you have a product to sell.

Here's a quick look at the key operating expense data for the nine months ended September 30, 2025:

Cost Category	Amount (Nine Months Ended Sept 30, 2025)	Comparison to Prior Year (Nine Months)
Research and Development (R&D) Expenses	$96.2 million	Increased from $65.7 million in 2024
Sales, General and Administrative (SG&A) Expenses	$45.9 million	Increased from $36.0 million in 2024
Net Loss	$78.5 million	Improved from a net loss of $78.5 million in 2024 (Note: Source shows net income of $51.0M for 9M 2025 vs net loss of $78.5M for 9M 2024)

Partnership Cost-Sharing

The collaboration with Biogen for zorevunersen outside the US, Canada, and Mexico significantly impacts the cash burn rate. Under the agreement, Stoke Therapeutics pays 70 percent of the external clinical development costs for zorevunersen, with Biogen covering the remaining 30 percent. This means that while Stoke is leading the global development, a significant portion of the EMPEROR trial expense is borne by their partner, which helps manage Stoke's immediate cash outflow.

Manufacturing Costs

A core operational cost involves the manufacturing of the antisense oligonucleotide drug substance for zorevunersen and other pipeline candidates. While specific manufacturing costs aren't itemized separately from R&D in the high-level summaries, this process requires specialized chemical synthesis and quality control to produce the clinical-grade material needed for ongoing trials like EMPEROR. The costs scale with the amount of drug substance required for the Phase 3 study and subsequent regulatory stockpiling.

Finance: draft 13-week cash view by Friday.

Stoke Therapeutics, Inc. (STOK) - Canvas Business Model: Revenue Streams

You're looking at the financial scaffolding that supports Stoke Therapeutics, Inc. right now, late in 2025. The revenue streams are heavily weighted toward partnership economics, which is typical when a company is advancing a lead asset into late-stage trials.

The core of the current financial inflow comes from the collaboration with Biogen for zorevunersen, which grants Biogen exclusive rights outside the United States, Canada, and Mexico. Stoke Therapeutics retains exclusive development and commercialization rights for zorevunersen in the United States, Canada, and Mexico, setting up a potential future direct sales revenue stream in North America post-approval.

Collaboration Revenue is the immediate focus, encompassing upfront payments, milestone achievements, and cost-sharing arrangements with partners like Biogen and Acadia Pharmaceuticals. Here's a quick look at the key terms of the Biogen zorevunersen agreement:

Revenue Component	Stoke Therapeutics (STOK) Financial Detail
Biogen Upfront Payment	$165 million received in February 2025.
Potential Milestones (Biogen)	Up to $385 million in development and commercial milestone payments.
Future Royalties (Biogen Territory)	Tiered royalties ranging from low double digits to high teens on net sales.
Development Cost Sharing (Zorevunersen)	Biogen covers 30 percent; Stoke covers 70 percent of external clinical development costs.

The upfront payment from Biogen has been recognized over time as revenue. For the first quarter of 2025, revenue recognized from the License and Collaboration Agreement with Biogen was $152.4 million for the three months ended March 31, 2025. By the end of the second quarter, the cumulative revenue recognized from the Biogen Agreement for the six months ended June 30, 2025, reached $155.6 million.

Looking at the broader picture, the Total YTD 2025 Revenue, as reported for the nine months ending September 30, 2025, hit $183.0 million. This is a massive jump from $13.9 million for the same period in 2024. Honestly, it's the upfront payment amortization driving this.

The components making up that $183.0 million YTD revenue as of September 30, 2025, break down like this:

• IP license performance obligation (related to Biogen deal): $150.8 million.
• Global development activities from the Biogen Agreement: $11.5 million.
• Revenue related to the Acadia Agreement: $6.8 million.

Future Product Sales revenue for Stoke Therapeutics is tied to their retained exclusive rights for zorevunersen in the United States, Canada, and Mexico. This means direct commercial revenue generation, should the drug gain approval in those territories, is a distinct, separate stream from the Biogen ex-US/Canada/Mexico royalties. Also, remember the option Biogen has for follow-on SCN1A-targeting ASO products outside the US, Canada, and Mexico, which carries separate milestone, cost sharing, and royalty considerations.

Finance: draft 13-week cash view by Friday.