Precision BioSciences, Inc. (DTIL): historia, propiedad, misión, cómo funciona & gana dinero

Cuando miras a Precision BioSciences, Inc. (DTIL), una empresa de edición de genes en etapa clínica, ¿ves una potencia biotecnológica o una apuesta especulativa, especialmente con su propiedad patentada? Plataforma ARCUS® ¿Impulsando múltiples programas in vivo? Sinceramente, las cifras obligan a mirar más de cerca: en noviembre de 2025, la empresa tiene una capitalización de mercado de aproximadamente $141,54 millones, sin embargo, sus ingresos de los últimos doce meses se sitúan en un nivel magro $698K, una caída masiva desde 2024 $68,70 millones ingresos anuales. La historia aquí no trata sobre las ventas actuales, sino sobre los catalizadores de la cartera de proyectos a corto plazo, como la última presentación oral de sus PBGEN-VHB datos en la Reunión del Hígado de 2025 y la presentación anticipada de Nuevo medicamento en investigación (IND) para PBGENE-DMD a finales de año, que son los verdaderos impulsores de esa valoración. Entonces, ¿cómo puede una empresa con una base de ingresos tan pequeña mantener una valoración multimillonaria y qué significa su tecnología única para el futuro de la edición genética?

Historia de Precision BioSciences, Inc. (DTIL)

Quiere comprender los cimientos de Precision BioSciences, Inc. para evaluar su trayectoria, y la conclusión principal es simple: esta compañía es una biotecnología en etapa clínica construida sobre una herramienta patentada y diferenciada de edición de genes, ARCUS, y su historia es una serie de giros estratégicos desde un descubrimiento académico hasta un desarrollador de terapias in vivo enfocado con un importante respaldo farmacéutico.

La evolución de la compañía muestra un claro cambio desde el desarrollo de una amplia plataforma a un enfoque nítido en enfermedades genéticas e infecciosas con grandes necesidades insatisfechas, un movimiento que se refleja en sus recientes resultados financieros del tercer trimestre de 2025.

Dado el cronograma de fundación de la empresa

Año de establecimiento

Precision BioSciences se estableció en 2006, surgido de una investigación en la Universidad de Duke.

Ubicación original

La empresa se fundó y mantiene su sede en Durham, Carolina del Norte, una parte clave del área de Research Triangle Park.

Miembros del equipo fundador

La empresa fue cofundada por dos becarios postdoctorales de la Universidad de Duke y un estudiante de negocios:

• Derek Jantz (becario postdoctoral)
• Jeff Smith (becario postdoctoral)
• Matt Kane (estudiante de la Fuqua School of Business, más tarde director ejecutivo)

Capital/financiación inicial

El primer capital provino de rondas de financiación privadas, específicamente una Serie A liderada por venBio para desarrollar la plataforma de edición del genoma ARCUS, seguida de una Serie B para financiar los esfuerzos iniciales de desarrollo de productos. El capital inicial exacto no es público, pero la empresa lo recaudó posteriormente. $126 millones en su Oferta Pública Inicial (IPO) de 2019.

Dados los hitos de evolución de la empresa

Dados los momentos transformadores de la empresa

Las decisiones más transformadoras para Precision BioSciences se han centrado en refinar su enfoque y asegurar capital para validar la plataforma ARCUS en la clínica. Para ser justos, una biotecnología en etapa clínica debe gestionar constantemente el gasto de efectivo frente al progreso del proceso.

El primer giro importante fue la escisión de Elo Life Systems en 2021. Esta medida fue crucial porque permitió a la empresa concentrar sus recursos limitados (y su talento científico) únicamente en las aplicaciones terapéuticas humanas de alto valor y alto riesgo de ARCUS, específicamente la edición de genes in vivo y las terapias alogénicas de células T con CAR. Se trata de una elección estratégica claramente clara.

Además, la asociación de noviembre de 2020 con Eli Lilly fue una validación masiva, al incorporar un importante socio farmacéutico para acelerar el desarrollo de la edición de genes in vivo para trastornos genéticos. Este tipo de acuerdo asigna el riesgo a corto plazo de una empresa en etapa clínica a una oportunidad clara a largo plazo.

La reciente actividad financiera en 2025 pone de relieve la realidad actual: la empresa está quemando efectivo para avanzar en sus programas, pero sigue atrayendo capital en función del potencial de su plataforma.

• Enfoque en tramitación: Avanzar en el programa PBGENE-HBV para la hepatitis B crónica, que mostró datos prometedores de la fase 1 en el tercer trimestre de 2025.
• Realidad financiera: La pérdida neta de los últimos 12 meses (TTM) que finalizó el 30 de septiembre de 2025 fue de aproximadamente ($83,6 millones), lo que demuestra el coste del desarrollo clínico.
• Inyección de capital: la $75 millones La oferta anunciada en noviembre de 2025 proporciona una pista, que se prevé que respalde las operaciones hasta la segunda mitad de 2027.

Para profundizar en sus principios rectores, debe revisar el Declaración de misión, visión y valores fundamentales de Precision BioSciences, Inc. (DTIL).

Estructura de propiedad de Precision BioSciences, Inc. (DTIL)

La estructura de propiedad de Precision BioSciences, Inc. es mixta: los inversores institucionales poseen el bloque más grande, pero una parte importante pertenece al público minorista, lo que sugiere una flotación ampliamente difundida y una influencia compartida sobre la dirección de la empresa.

Esta distribución significa que, si bien los grandes fondos proporcionan una base de estabilidad, las decisiones colectivas de los inversores individuales definitivamente desempeñan un papel importante en la volatilidad de las acciones y los votos de los accionistas clave.

Estado actual de Precision BioSciences, Inc.

Precision BioSciences es una empresa de edición de genes en etapa clínica que cotiza en bolsa. Puede encontrar sus acciones ordinarias cotizadas en la bolsa NASDAQ bajo el símbolo de cotización. DTIL.

La empresa planteó $126 millones en su Oferta Pública Inicial (IPO) en marzo de 2019. A noviembre de 2025, la empresa tiene una capitalización de mercado de aproximadamente 77,55 millones de dólares, lo que refleja la naturaleza de alto riesgo y alta recompensa del sector de la biotecnología. Por ejemplo, la empresa informó una pérdida trimestral de 1,84 dólares por acción para el trimestre finalizado en septiembre de 2025, lo que muestra la naturaleza intensiva en capital de su cartera de investigación y desarrollo.

Desglose de la propiedad de Precision BioSciences, Inc.

La propiedad de la empresa se divide entre tres grupos principales: instituciones, minoristas y personas con información privilegiada, y una parte sustancial está en manos de una bolsa pública diversa. Aquí están los cálculos rápidos sobre quién controla las acciones a partir de noviembre de 2025:

Lo que oculta esta estimación es la concentración: los 25 principales accionistas poseen colectivamente menos de la mitad del negocio, lo que significa que ningún accionista dominante dicta la política. deberías revisar Explorando el inversor de Precision BioSciences, Inc. (DTIL) Profile: ¿Quién compra y por qué? para profundizar en los principales titulares institucionales.

Liderazgo de Precision BioSciences, Inc.

La empresa está dirigida por un equipo directivo experimentado, con una antigüedad promedio de 3,5 años. Esta estabilidad es crucial para una biotecnología en etapa clínica que navega por complejos cronogramas regulatorios y de desarrollo.

• Michael Amoroso (director ejecutivo): Nombrado en octubre de 2021, lidera el giro estratégico para centrarse en terapias de edición de genes in vivo (dentro del cuerpo). Su compensación anual total es de aproximadamente $4,31 millones, alineando sus incentivos con el desempeño de la empresa.
• Cindy Atwell (directora comercial y de desarrollo): Promovida en enero de 2025, supervisa todas las funciones de desarrollo (clínicas, regulatorias y de desarrollo comercial), incluido el programa líder PBGENE-HBV.
• Cassie Gorsuch, PhD (directora científica): También ascendido en enero de 2025, el Dr. Gorsuch es responsable del desarrollo no clínico y del descubrimiento de terapias génicas, garantizando el rigor científico de la plataforma ARCUS.
• Jeff Smith (cofundador y director de investigación): Figura clave en la fundación de la empresa, continúa guiando la estrategia central de investigación.
• Murray Abramson, MD, MPH (Vicepresidente senior, Jefe de desarrollo clínico): Designado en septiembre de 2024, el Dr. Abramson aporta su experiencia en enfermedades infecciosas y desarrollo de fármacos, algo fundamental para avanzar en el proceso clínico.

El enfoque del liderazgo es claro: traducir la plataforma patentada de edición del genoma ARCUS en curas duraderas para enfermedades con grandes necesidades insatisfechas.

Precision BioSciences, Inc. (DTIL) Misión y valores

Precision BioSciences, Inc. (DTIL) está fundamentalmente impulsada por un propósito claro y singular: mejorar la vida a través del poder revolucionario de la edición del genoma (la modificación precisa del material genético de un organismo). Esta misión es el lente a través del cual se toman todas las decisiones estratégicas y financieras, incluso cuando la empresa navega por un entorno empresarial desafiante, como lo demuestran unos ingresos proyectados para el año fiscal 2025 de apenas $11,02 millones, muy por debajo del año anterior 68,7 millones de dólares, ya que se centran en su línea terapéutica principal.

Propósito principal de Precision BioSciences

Estamos ante una empresa que opera en la frontera absoluta de la medicina, por lo que su objetivo principal debe ser algo más que ganancias trimestrales; se trata de un impacto duradero en el paciente. Su trabajo sobre la edición de genes in vivo (solucionar el problema dentro del cuerpo) es la máxima expresión de este compromiso.

Declaración de misión oficial

La declaración formal de la misión de la empresa es concisa y poderosa, y refleja un enfoque en su tecnología patentada, ARCUS, como motor del cambio. Es una declaración de intenciones simple y directa.

• Mejore la vida con la edición del genoma.

Esta misión es la base para el desarrollo de terapias para enfermedades con grandes necesidades insatisfechas, como su programa PBGENE-HBV para el virus de la hepatitis B crónica (VHB) y PBGENE-DMD para la distrofia muscular de Duchenne (DMD).

Declaración de visión

Si bien la empresa no publica una declaración de visión de una sola frase, sus acciones y comunicaciones públicas trazan una clara aspiración a largo plazo. La visión se centra en convertirse en líder de una nueva clase de medicamentos de edición genética que ofrezcan soluciones permanentes.

• Lograr curas duraderas para la más amplia gama de enfermedades genéticas e infecciosas donde no existen tratamientos adecuados.
• Liderar el camino en la edición del genoma para crear medicamentos que cambien vidas.

Para financiar esta ambiciosa visión, la empresa debe recaudar capital; por ejemplo, anunciaron una $75 millones oferta de acciones ordinarias y warrants en noviembre de 2025 para que estos programas críticos sigan avanzando. Puede profundizar en quién financia esta visión al Explorando el inversor de Precision BioSciences, Inc. (DTIL) Profile: ¿Quién compra y por qué?

Lema/lema de Precision BioSciences

La frase más utilizada por la empresa es una extensión de su misión y aparece a menudo en sus comunicados de prensa oficiales y descripciones corporativas. Es una frase clara que le dice todo lo que necesita saber sobre su dedicación.

• Dedicados a mejorar la vida (DTIL).

Esta dedicación requiere una cultura construida sobre valores específicos y no negociables. Aunque no figuran formalmente en la lista, su enfoque operativo revela principios básicos como rigor científico, innovación, colaboración, y un implacable enfoque en el paciente. Sinceramente, la ciencia es tan compleja que definitivamente se necesita una cultura que valore la precisión por encima de todo.

Precision BioSciences, Inc. (DTIL) Cómo funciona

Precision BioSciences, Inc. opera desarrollando terapias de edición de genes potencialmente curativas utilizando su plataforma patentada ARCUS, una enzima de corte de ADN única que permite ediciones altamente precisas y versátiles directamente dentro del cuerpo del paciente (en vivo edición de genes).

La compañía ha centrado estratégicamente su enfoque en programas in vivo de propiedad absoluta para enfermedades genéticas e infecciosas, al tiempo que ha otorgado licencias de sus candidatos alogénicos CAR T (célula T receptora de antígeno quimérico), como azer-cel, a socios para el desarrollo en oncología y trastornos autoinmunes.

Cartera de productos/servicios de Precision BioSciences, Inc.

Marco operativo de Precision BioSciences, Inc.

El marco operativo de la compañía se centra en el avance rápido y eficiente en términos de capital de su cartera in vivo de propiedad absoluta, que es menos costosa y compleja que la fabricación de terapias autólogas (específicas para cada paciente). Honestamente, este enfoque en vivo es una forma inteligente de aprovechar su capital.

• Ingeniería de Plataforma: Diseñe y optimice las nucleasas ARCUS, derivadas de algas verdes unicelulares, para apuntar a secuencias de ADN específicas para su eliminación, inserción o escisión.
• Sistema de entrega: Empaquete la pequeña nucleasa ARCUS en un único vector de virus adenoasociado (AAV) para su administración sistémica, dirigido principalmente al hígado y al músculo.
• Aceleración clínica: Priorizar y acelerar programas como PBGENE-DMD, con el objetivo de presentar una solicitud de nuevo medicamento en investigación (IND) para fines de 2025 para pasar rápidamente a los ensayos clínicos de fase 1.
• Gestión Financiera: Mantener una estructura ágil que, combinada con una reciente $75 millones oferta bruta de acciones en noviembre de 2025 y una $8 millones pago por hitos de Imugene, extiende la pista de efectivo hacia el segunda mitad de 2027.
• Monetización: Genere ingresos no dilutivos a través de la concesión de licencias estratégicas de programas ex vivo (como azer-cel para Imugene y TG Therapeutics) y programas in vivo en etapa inicial (como ECUR-506 para iECURE).

Aquí están los cálculos rápidos de su quema: la pérdida neta del tercer trimestre de 2025 fue 21,8 millones de dólares, con gastos de I+D de 13,4 millones de dólares, mostrando un estricto control de los costos operativos para maximizar el progreso de los ensayos clínicos. Puedes profundizar en los números leyendo Desglosando la salud financiera de Precision BioSciences, Inc. (DTIL): conocimientos clave para inversores.

Ventajas estratégicas de Precision BioSciences, Inc.

El éxito de mercado de Precision BioSciences depende de la superioridad técnica y la versatilidad de su plataforma de edición de genes ARCUS en comparación con competidores como CRISPR/Cas9. Definitivamente es una tecnología diferenciada.

• Tamaño más pequeño: La nucleasa ARCUS es significativamente más pequeña que CRISPR/Cas9, lo que facilita su empaquetado en un único vector AAV para una administración eficiente a las células diana, una ventaja fundamental para las terapias in vivo.
• Alta precisión y versatilidad: ARCUS puede realizar una amplia gama de ediciones sofisticadas, incluida la inserción, eliminación y escisión de segmentos grandes de genes, y ha demostrado la capacidad de lograr tasas de inserción de transgenes de hasta 40% en hepatocitos humanos primarios que no se dividen (células del hígado).
• Inserción de genes en células que no se dividen: Un diferenciador clave es la capacidad de ARCUS para generar extremos salientes 3' en los sitios de rotura del ADN, lo que facilita la inserción de genes de alta eficiencia tanto en células en división como en células que no se dividen, como las células del hígado, lo cual es esencial para el tratamiento de muchas enfermedades genéticas.
• Control de propiedad: A diferencia de muchas empresas basadas en CRISPR que enfrentan un complejo panorama de propiedad intelectual, Precision BioSciences tiene control total sobre su plataforma patentada ARCUS, lo que simplifica el desarrollo y la comercialización.

Lo que oculta esta estimación es el riesgo inherente de una biotecnología en etapa clínica: el éxito de todo el modelo depende de datos positivos de las Fases 1 y 2 de PBGENE-HBV y PBGENE-DMD. Aún así, la pista de efectivo ampliada les da tiempo suficiente para generar esos datos críticos.

Precision BioSciences, Inc. (DTIL) Cómo genera dinero

Precision BioSciences, Inc. opera como una empresa de biotecnología en etapa clínica, lo que significa que no vende productos comerciales; en cambio, genera ingresos principalmente a través de acuerdos de colaboración estratégica y financiación de investigación vinculados a su plataforma patentada de edición del genoma ARCUS.

El éxito financiero de la empresa a corto plazo se mide definitivamente por su capacidad para garantizar pagos por adelantado y pagos por hitos no dilutivos de los socios, lo que valida la tecnología de la plataforma y financia la costosa investigación y desarrollo (I+D) de sus candidatos terapéuticos de propiedad absoluta, como PBGENE-HBV y PBGENE-DMD.

Desglose de ingresos de Precision BioSciences, Inc.

Como negocio precomercial, los ingresos de Precision BioSciences son volátiles y están directamente vinculados al reconocimiento contable de sus acuerdos de colaboración. Para el tercer trimestre del año fiscal 2025, los ingresos totales reconocidos fueron extremadamente bajos, lo que refleja un período de esfuerzo facturable reducido en asociaciones clave.

He aquí los cálculos rápidos: la compañía reportó ingresos totales de solo $\mathbf{\$ 1 3 \text{ mil}}$ para el trimestre finalizado el 30 de septiembre de 2025, lo que representa una caída enorme con respecto a los $\mathbf{\$ 17 . 6 \text{ millones}}$ reportados en el primer trimestre de 2024, por ejemplo. Estos ingresos reconocidos son esencialmente la amortización de pagos iniciales anteriores o tarifas por servicios prestados en virtud de acuerdos existentes, como el Acuerdo Novartis, que está a punto de completar su plan de trabajo preclínico. Lo que oculta esta estimación es el flujo de caja de eventos no reconocidos como ingresos, como el reciente pago por hitos de $\mathbf{\$ 8 \text{ millones}}$ del socio Imugene, que es crucial para las operaciones de financiación, pero que inicialmente puede registrarse como ingresos diferidos.

Economía empresarial

La economía de una biotecnología en etapa clínica como Precision BioSciences es fundamentalmente diferente de la de una empresa comercial; El principal motor económico es el valor de la propiedad intelectual (PI) de la plataforma ARCUS y la eliminación exitosa de riesgos de su cartera clínica.

• Alto consumo de I+D: El negocio requiere inversiones constantes y significativas. Los gastos de investigación y desarrollo (I+D) fueron $\mathbf{\$ 13 . 4 \text{ millones}}$ en el tercer trimestre de 2025, que es el costo operativo principal, eclipsando el $\mathbf{\$ 7 . 3 \text{ millones}}$ en gastos generales y administrativos (G&A).
• Valoración por Pipeline: El valor de la empresa no se basa en los ingresos actuales sino en el valor actual neto (NPV) potencial de las ventas futuras de medicamentos, que depende de datos positivos de la Fase 1 para programas como PBGENE-HBV y presentaciones exitosas de nuevos medicamentos en investigación (IND) para candidatos como PBGENE-DMD.
• Estrategia de precios: El futuro modelo de precios para sus terapias de edición genética in vivo, si se aprueba, probablemente será un modelo de tratamiento curativo único y de alto costo, similar a otras terapias genéticas, que potencialmente alcanzará precios de cientos de miles o incluso millones de dólares por paciente.

Estás invirtiendo en un billete de lotería con un enorme potencial de pago, pero mantener activo el billete cuesta millones cada trimestre. Puedes conocer más sobre el interés institucional en este modelo leyendo Explorando el inversor de Precision BioSciences, Inc. (DTIL) Profile: ¿Quién compra y por qué?

Precision BioSciences, Inc. Desempeño financiero

El desempeño financiero de la compañía en 2025 refleja el típico profile de una biotecnología en etapa clínica: bajos ingresos y pérdidas sustanciales, pero con un fuerte enfoque en la gestión de efectivo y la ejecución clínica.

• Pérdida neta: La pérdida neta para el tercer trimestre de 2025 fue $\mathbf{\$ 21. 8 \text{ millones}}$, lo que se traduce en una pérdida neta por acción de $\mathbf{(\$ 1 . 8 4)}$. Se espera esta pérdida persistente a medida que la empresa financia sus ensayos clínicos.
• Pista de Liquidez y Caja: Al 30 de septiembre de 2025, la empresa poseía aproximadamente $\mathbf{\$ 71. 2 \text{ millones}}$ en efectivo, equivalentes de efectivo y efectivo restringido. Fundamentalmente, la gerencia proyecta que esta posición de efectivo, combinada con eficiencias operativas e hitos de los socios, extenderá la pista de efectivo hasta la segunda mitad de 2027. Este es el número más importante para una biotecnología antes de generar ingresos.
• Enfoque operativo: El ligero aumento de los gastos de I+D hasta $\mathbf{\$ 13 . 4 \text{ millones}}$ respecto al año anterior se debe principalmente al avance del programa PBGENE-DMD, que está en camino de ser presentado ante el IND a finales de 2025. Esto muestra que se está desplegando capital para alcanzar hitos clínicos críticos.

La compañía está intercambiando el progreso del desarrollo por el gasto de efectivo, que es el paso correcto para una tecnología de plataforma.

Posición de mercado y perspectivas futuras de Precision BioSciences, Inc. (DTIL)

Precision BioSciences se posiciona como un actor de alto riesgo y alta recompensa en el espacio de edición de genes en etapa clínica, respaldado por su plataforma patentada ARCUS. El futuro de la compañía depende de su capacidad para traducir datos preclínicos y clínicos prometedores en etapa temprana, particularmente en hepatitis B crónica y distrofia muscular de Duchenne, en la validación de etapa posterior que los inversores definitivamente necesitan ver.

Si bien los ingresos de la compañía para todo el año 2025 se proyectan en 22,1 millones de dólares, sus ingresos del tercer trimestre de 2025 de solo 0,01 millones de dólares muestran que el flujo de ingresos depende en gran medida de los hitos de colaboración, no de las ventas comerciales. Es necesario centrarse en el progreso de la cartera, no en los ingresos a corto plazo, para comprender esta acción.

Panorama competitivo

En los mercados de edición genética y terapia celular alogénica, Precision BioSciences compite contra empresas con capitalizaciones de mercado significativamente mayores, lo que refleja una mayor confianza de los inversores en su tecnología y progreso clínico. Para ser justos, la participación de mercado aquí es una aproximación, calculada como un porcentaje de la capitalización de mercado total de este grupo de pares, ya que nadie está vendiendo un producto de mercado masivo todavía.

Oportunidades y desafíos

La principal oportunidad para Precision BioSciences radica en la versatilidad de su plataforma ARCUS, que permite diferentes tipos de ediciones (inserción, eliminación y escisión) con las que otras tecnologías tienen dificultades. Pero, aun así, se trata de una biotecnología en fase clínica, por lo que los riesgos son sustanciales, especialmente en lo que respecta a la financiación y la ejecución de los ensayos.

Posición de la industria

Precision BioSciences es actualmente una empresa de microcapitalización con una capitalización de mercado de aproximadamente 0,14 mil millones de dólares, lo que la sitúa muy por detrás de líderes de la industria como CRISPR Therapeutics. Su posición en la industria se basa en la diferenciación técnica de la nucleasa ARCUS, que es más pequeña y simple que los sistemas CRISPR/Cas, y ofrece potencialmente una mejor entrega. profile para terapias in vivo.

La compañía tiene aproximadamente $100 millones en efectivo al 31 de marzo de 2025, lo que, junto con el reciente aumento de $75 millones, se espera que extienda la pista de efectivo hasta la segunda mitad de 2026. Aquí está la matemática rápida: ese efectivo es fundamental para financiar los dos programas principales, PBGENE-HBV y PBGENE-DMD, a través de lecturas de datos clave. No alcanzar esos hitos hará que la próxima recaudación de capital sea mucho más difícil. Para profundizar más en el balance general, debería leer Desglosando la salud financiera de Precision BioSciences, Inc. (DTIL): conocimientos clave para inversores.

• Mantenga un enfoque en la cartera in vivo, ya que los activos alogénicos de CAR T se vendieron anteriormente, lo que cambió el centro estratégico de la empresa [citar: 15 (del paso anterior)].
• Esté atento a los datos del ensayo de fase 1 PBGENE-HBV a lo largo de 2025 para detectar signos de edición viral sostenida.
• Monitorear la presentación IND/CTA para PBGENE-DMD; Este es un catalizador importante para la acción en el corto plazo.