Silence Therapeutics plc (SLN): historia, propiedad, misión, cómo funciona & gana dinero

Silence Therapeutics plc (SLN): historia, propiedad, misión, cómo funciona & gana dinero

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TOTAL:

¿Cómo es posible que una empresa biofarmacéutica en etapa clínica con unos ingresos de doce meses finales de sólo 25,83 millones de dólares a finales de 2025 tenga una capitalización de mercado de aproximadamente 0,29 mil millones de dólares? La respuesta está en el enorme y disruptivo potencial de su tecnología central: la interferencia de ARN (RNAi), que está diseñada para silenciar con precisión los genes que causan enfermedades en el cuerpo, un enfoque de la medicina verdaderamente revolucionario. Es necesario comprender la mecánica financiera de una empresa como Silence Therapeutics plc, donde el valor depende menos de las ventas actuales y más de una cartera que incluye una colaboración con AstraZeneca potencialmente valorada en más de 4 mil millones de dólares. Entonces, ¿está listo para mirar más allá de la cuenta de resultados y profundizar en la ciencia que impulsa este tipo de valoración de la biotecnología?

Historia de Silence Therapeutics plc (SLN)

Está buscando los cimientos de una empresa, las decisiones que dieron forma a su enfoque en la etapa clínica actual. Silence Therapeutics plc no comenzó como un actor puro de interferencia de ARN (ARNi), pero una serie de pivotes estratégicos y adquisiciones lo transformaron en un líder en silenciamiento de genes. La historia de la empresa es una hoja de ruta clara de su compromiso con la plataforma patentada mRNAi GOLD™.

Dado el cronograma de fundación de la empresa

Año de establecimiento

La empresa se fundó inicialmente en 1994 como SR Pharma plc, un nombre que refleja su anterior y más amplio enfoque farmacéutico.

Ubicación original

La ubicación original era Londres, Reino Unido, donde permanece hoy la sede corporativa.

Miembros del equipo fundador

Los nombres específicos del equipo fundador no se divulgan sistemáticamente en los registros públicos, pero el grupo estaba compuesto por personas con profunda experiencia en ARN de interferencia (ARNi) y desarrollo de fármacos en etapas iniciales.

Capital/financiación inicial

Los detalles sobre el primer capital inicial no son públicos. Sin embargo, el primer evento importante de financiación pública fue una ronda posterior a la IPO en diciembre de 2009, que recaudó 24,3 millones de dólares. Este capital inicial fue esencial para hacer avanzar la incipiente cartera de tecnología de ARNip de la empresa.

Dados los hitos de evolución de la empresa

Año Evento clave Importancia
1994 Fundación como SR Pharma plc Estableció la entidad corporativa en Londres, Reino Unido, sentando las bases para el futuro enfoque biotecnológico.
2005 Adquisición de Atugen Tecnología clave integrada de pequeños ARN de interferencia (ARNip), que fue un primer paso fundamental hacia la actual plataforma de silenciamiento de genes.
2007 Cambio de nombre a Silence Therapeutics plc Marcó un cambio estratégico definitivo para centrarse completamente en la terapia con ARNi.
2009 Adquisición de Intradigm Corporation Amplió la cartera de tecnologías de entrega, adquiriendo experiencia en sistemas de entrega de nanopartículas lipídicas (LNP).
2013 Reestructuración y enfoque en la plataforma mRNAi La empresa se reestructuró para concentrar recursos en la plataforma patentada mRNAi GOLD™ y su sistema de entrega AtuRNAi.
2025 Inscripción completa de la Fase 2 de SANRECO (Divesiran) Logró la inscripción completa en el estudio de fase 2 para divesiran (SLN124) en policitemia vera (PV) en octubre de 2025, un hito clínico importante.

Dados los momentos transformadores de la empresa

La trayectoria de la compañía está marcada por algunas decisiones estrictas que eliminan el ruido de la biotecnología en etapa inicial, pasando de un holding farmacéutico general a una empresa de ARNip en etapa clínica centrada en la precisión.

El cambio de nombre en 2007 fue más que un cambio de marca; fue una señal clara para el mercado de que el futuro estaba en el silenciamiento genético. Este enfoque se consolidó con la reestructuración de 2013, que duplicó su apuesta por la plataforma patentada mRNAi GOLD™, una medida que les dio una verdadera ventaja competitiva en la entrega dirigida.

Honestamente, el momento transformador más reciente es una decisión financiera crítica que se tomó en 2025. La compañía anunció que solo iniciaría el estudio de resultados cardiovasculares de Fase 3 para su candidato principal, zerlasiran, una vez que haya conseguido un socio.

  • Esta decisión extiende su pista de efectivo proyectada hasta 2028, una gran ventaja para una biotecnología en etapa clínica.
  • Al 30 de septiembre de 2025, la empresa reportó 102,2 millones de dólares en efectivo, equivalentes de efectivo e inversiones a corto plazo, y esta decisión de asociación ayuda a proteger ese capital.
  • En el tercer trimestre de 2025, la empresa informó una pérdida neta de 21,0 millones de dólares sobre unos ingresos de sólo 159.000 dólares, lo que demuestra la alta tasa de consumo de I+D, que fue de 20,5 millones de dólares para el trimestre.

Esa es la realidad para una empresa en etapa clínica: usted administra su efectivo de manera estricta hasta que se elimina el riesgo de un activo importante. Para profundizar en la perspectiva estratégica de la empresa, debe revisar la Declaración de misión, visión y valores fundamentales de Silence Therapeutics plc (SLN).

Estructura de propiedad de Silence Therapeutics plc (SLN)

Silence Therapeutics plc es una empresa de biotecnología en etapa clínica cuya propiedad es una combinación de capital institucional, importantes participaciones internas y accionistas públicos, lo que refleja su condición de empresa que cotiza en bolsa y orientada al crecimiento. Esta estructura significa que las decisiones estratégicas importantes a menudo requieren una alineación entre los grandes fondos institucionales y los ejecutivos clave de las empresas, incluido el mayor accionista individual, Richard Griffiths, que posee una participación significativa.

Dado el estado actual de la empresa

Silence Therapeutics plc es una empresa que cotiza en bolsa y que cotiza en el mercado global NASDAQ con el símbolo SLN. No es una entidad privada, lo que significa que sus estados financieros y archivos de propiedad son de acceso público a través de la Comisión de Bolsa y Valores (SEC). En una medida que refleja su creciente presencia en EE. UU. y su enfoque en el mercado de capitales, la compañía pasó a presentar informes como emisor nacional de EE. UU. a partir del 1 de enero de 2025, lo que aumenta la transparencia para los inversores con sede en EE. UU.

La capitalización de mercado de la empresa en noviembre de 2025 era de aproximadamente 0,29 mil millones de dólares. Puedes profundizar en los principales actores que controlan el flotador al Explorando el inversor Silence Therapeutics plc (SLN) Profile: ¿Quién compra y por qué?

Dado el desglose de propiedad de la empresa

El gobierno de la empresa está fuertemente influenciado por una concentración de capital institucional e interno. A partir del año fiscal 2025, los principales accionistas, incluidos TCG Crossover Management, LLC y Redmile Group, LLC, ocupan posiciones sustanciales. A continuación se muestran los cálculos rápidos sobre el desglose del registro de acciones, según las últimas presentaciones para el año fiscal 2025:

Tipo de accionista Propiedad, % Notas
Insiders 28.25% Incluye ejecutivos, directores y el mayor accionista individual, Richard Griffiths, que posee más del 22% de las acciones en circulación.
Inversores institucionales 35.40% Comprende fondos mutuos, fondos de cobertura y otras instituciones financieras como TCG Crossover Management, LLC y Siren, L.L.C.
Inversores públicos y minoristas 36.35% Representa al público en general y a otros inversores individuales más pequeños.

El hecho de que los insiders y los inversores institucionales controlen colectivamente más del 63% de la empresa significa que definitivamente tienen el poder de dirigir las votaciones importantes y la estrategia corporativa. Esta concentración es típica de una biotecnología en etapa clínica donde el capital institucional especializado es crucial para financiar el desarrollo de fármacos a largo plazo.

Dado el liderazgo de la empresa

El Equipo de Liderazgo Ejecutivo (ELT) y la Junta Directiva están compuestos por ejecutivos biofarmacéuticos experimentados, cuya tarea es traducir la ciencia de interferencia de ARN (ARNi) de la empresa en productos comerciales. Este equipo se centra en hacer avanzar la cartera de proyectos clínicos, incluidos los candidatos principales como Zerlasiran y Divesiran.

La organización está dirigida por un grupo de liderazgo con amplia experiencia en el desarrollo y la financiación de medicamentos:

  • Ian Ross: Presidente de la Junta, que aporta más de 40 años de experiencia internacional en ciencias biológicas.
  • Craig Tooman: Presidente y director ejecutivo (CEO), designado en febrero de 2022. Tiene más de 30 años en la industria biofarmacéutica, incluidos 15 años como director ejecutivo o director financiero de una empresa pública.
  • Rhonda Hellums: Vicepresidenta ejecutiva y directora financiera (CFO), nombrada vicepresidenta ejecutiva y directora financiera en junio de 2024. Gestiona más de 25 años de experiencia en finanzas corporativas y planificación estratégica.
  • Dr. Steven Romano: Vicepresidente ejecutivo, director de investigación y desarrollo, con más de 28 años de experiencia en el desarrollo de fármacos.
  • Marie Wikström Lindholm, PhD: Director científico, ascendido en diciembre de 2023, y experto clave en terapias con oligonucleótidos.
  • Jaimin B. Shah: Vicepresidente sénior y asesor general, una contratación fundamental en septiembre de 2025 para gestionar la estrategia legal y de propiedad intelectual.

La composición del equipo de liderazgo muestra una clara prioridad en la ejecución clínica y la disciplina financiera, que es lo que se desea ver en una actividad biotecnológica de alto riesgo y alta recompensa.

Misión y valores de Silence Therapeutics plc (SLN)

Silence Therapeutics plc (SLN) está impulsada por una doble misión: crear una nueva generación de medicamentos de precisión que mejoren fundamentalmente los resultados de los pacientes y, simultáneamente, generar valor para sus accionistas. La cultura de la empresa está anclada en el rigor científico y un profundo compromiso para abordar las grandes necesidades médicas no satisfechas, razón por la cual su inversión en Investigación y Desarrollo (I+D) es tan significativa.

El propósito principal de Silence Therapeutics

Para una empresa de biotecnología en etapa clínica como Silence Therapeutics, la misión no se trata tanto de ganancias trimestrales como del potencial transformador a largo plazo de su ciencia. Esto se ve en su compromiso financiero; Sólo para el segundo trimestre de 2025, los gastos en I+D fueron de 17,6 millones de dólares, una clara señal de que la misión dicta el presupuesto. Se trata de una enorme inversión en el futuro de la medicina.

Declaración oficial de misión

La misión de Silence Therapeutics se centra en aprovechar su tecnología patentada para ofrecer terapias que cambian vidas. Esta no es sólo una declaración para sentirse bien; es el modelo de negocio principal de una empresa que generó una pérdida neta de 27,4 millones de dólares en el segundo trimestre de 2025 al invertir capital en ensayos clínicos. La misión es la justificación de esa pérdida.

  • Crear una nueva generación de terapias utilizando su tecnología.
  • Mejorar los resultados para pacientes con opciones de tratamiento limitadas o inadecuadas.
  • Genere valor para los accionistas a través del éxito científico y clínico.

He aquí los cálculos rápidos: la pista de efectivo de la compañía se proyecta hasta 2028, lo que les brinda la estabilidad para perseguir estos ambiciosos objetivos centrados en el paciente.

Declaración de visión

La visión es global y extiende el impacto de su tecnología central, la interferencia de ARN (ARNi), a una población de pacientes en todo el mundo. Son pioneros en el diseño de pequeños ARN de interferencia (ARNip), que son esencialmente moléculas diseñadas con precisión que silencian los genes que causan enfermedades.

  • Transformar la vida de las personas a nivel mundial silenciando las enfermedades.
  • Impulsar cambios positivos para las comunidades a las que sirven.
  • Liderar el camino en el descubrimiento y desarrollo de nuevos medicamentos de ARN.

Actualmente, esta visión se centra en áreas con grandes necesidades insatisfechas, como hematología y enfermedades cardiovasculares, y su programa de buceo para la policitemia vera (PV) está en camino de completar la inscripción en la Fase 2 para fines del año 2025. Ese es un paso tangible hacia la visión.

Si desea profundizar en quién financia esta visión a largo plazo, debería leer Explorando el inversor Silence Therapeutics plc (SLN) Profile: ¿Quién compra y por qué?

Lema/lema de Silence Therapeutics

El eslogan más coherente y orientado a la acción de la empresa es una articulación clara de su enfoque científico y el beneficio para el paciente.

  • Silenciar enfermedades mediante medicamentos diseñados con precisión.

Esta simple frase captura la esencia de su plataforma patentada mRNAi GOLD™, que es lo que les permite apuntar y silenciar con precisión genes asociados a enfermedades sin alterar definitivamente el ADN. Es una poderosa promesa de precisión.

Silence Therapeutics plc (SLN) Cómo funciona

Silence Therapeutics es una empresa de biotecnología en etapa clínica que trabaja creando medicamentos diseñados con precisión utilizando su tecnología patentada de interferencia de ARN mensajero (ARNip), que es un proceso llamado interferencia de ARN (ARNi). Esta tecnología permite a la empresa esencialmente desactivar o silenciar genes específicos que causan enfermedades, principalmente los expresados ​​en el hígado, antes de que puedan crear proteínas dañinas. El valor de la compañía actualmente está impulsado por el avance de su cartera de fármacos candidatos a través de ensayos clínicos y la obtención de asociaciones estratégicas para financiar el desarrollo en las últimas etapas.

Cartera de productos/servicios de Silence Therapeutics plc (SLN)

El modelo de negocio principal de la compañía en 2025 se centra en hacer avanzar sus activos en etapa clínica de propiedad absoluta y asociados, centrándose en áreas de gran necesidad médica no cubierta, como enfermedades cardiovasculares y hematología.

Producto/Servicio Mercado objetivo Características clave
Zerlasirán (SLN360) Enfermedad cardiovascular (pacientes con lipoproteína (a) elevada [Lp (a)]) Reduce los niveles de Lp(a); Preparación de la fase 3 completa, en espera de asociación para la financiación del estudio de resultados.
Divesirán (SLN124) Hematología (Policitemia Vera [PV], Hemocromatosis Hereditaria, Beta-Talasemia) ARNip de primera clase para fotovoltaica; logra un control duradero del hematocrito, eliminando potencialmente la necesidad de flebotomías.
Plataforma mRNAi GOLD™ Socios biofarmacéuticos/estratégicos (p. ej., AstraZeneca) Tecnología patentada para la administración dirigida de pequeños ARN de interferencia (ARNip) al hígado y otros tejidos; genera ingresos por colaboración.

Marco operativo de Silence Therapeutics plc (SLN)

El marco operativo de la empresa se basa en un modelo de I+D eficiente en términos de capital, que se centra en hacer avanzar a sus candidatos principales a través de la clínica mientras mantiene un gasto de efectivo disciplinado. Este es un punto crítico.

  • Priorización de I+D: En 2025, la atención se centrará principalmente en el programa Divesiran (SLN124) para la policitemia vera, y la inscripción al estudio de fase 2 de SANRECO está en camino de completarse a finales de 2025.
  • Asociación estratégica: Silence Therapeutics está buscando activamente un socio para financiar el gran y costoso ensayo de resultados cardiovasculares de fase 3 de Zerlasiran (SLN360). Esta decisión de posponer el inicio del ensayo sin un socio ayudó a ampliar la pista de efectivo proyectada.
  • Disciplina financiera: La compañía reportó efectivo, equivalentes de efectivo e inversiones a corto plazo de aproximadamente 114,2 millones de dólares al 30 de junio de 2025, con una pista de efectivo extendida a 2028.
  • Generación de ingresos: Los ingresos brutos son actualmente mínimos y provienen principalmente de acuerdos de colaboración, que pueden ser irregulares. Los ingresos del tercer trimestre de 2025 fueron solo 0,16 millones de dólares, faltan estimaciones de consenso.

Ventajas estratégicas de Silence Therapeutics plc (SLN)

La capacidad de la empresa para competir en el altamente competitivo espacio terapéutico de ARN se basa en la tecnología de su plataforma y su estrategia de canalización enfocada. Necesita saber qué hace que su tecnología sea diferente.

  • Plataforma patentada mRNAi GOLD™: Esta tecnología está diseñada para la administración mejorada y dirigida de moléculas de ARNip, principalmente al hígado, con el objetivo de lograr efectos terapéuticos duraderos y perfiles de seguridad mejorados en comparación con modalidades de fármacos más antiguas.
  • Centrarse en las necesidades insatisfechas: Al priorizar enfermedades raras como la policitemia vera con Divesiran, Silence Therapeutics tiene como objetivo asegurar una posición de primera o mejor en su clase, que pueda ofrecer precios superiores y un camino más rápido hacia el mercado.
  • Activos en etapa clínica avanzada: Tener dos programas líderes, Zerlasiran y Divesiran, en o cerca de la última etapa de desarrollo clínico proporciona catalizadores de valor tangibles a corto plazo, especialmente a medida que la inscripción en la Fase 2 de Divesiran está concluyendo.
  • Pista financiera: La sólida posición de caja de más de $114 millones y una pista de efectivo extendida hacia 2028 proporciona un amortiguador significativo para ejecutar sus programas clínicos básicos sin presión financiera inmediata.

Para profundizar en la estructura de capital y el interés institucional, consulte Explorando el inversor Silence Therapeutics plc (SLN) Profile: ¿Quién compra y por qué?

Silence Therapeutics plc (SLN) Cómo genera dinero

Silence Therapeutics plc, una empresa de biotecnología en etapa clínica, genera sus ingresos casi en su totalidad a través de colaboración estratégica y acuerdos de licencia con importantes socios farmacéuticos, no de la venta todavía de productos comerciales. Estos ingresos provienen de pagos iniciales, financiación de investigaciones y pagos por hitos vinculados al progreso de los fármacos candidatos a través del desarrollo clínico.

Desglose de ingresos de Silence Therapeutics plc

Como biotecnología precomercial, el motor financiero de la empresa está dominado por su tecnología de plataforma patentada, mRNAi GOLD, de la que otorga licencias a sus socios. Los ingresos se reconocen en función del cumplimiento de obligaciones e hitos, lo que los hace inherentemente desiguales, como se ve en las volátiles cifras trimestrales de 2025. La siguiente tabla utiliza el desglose estructural de todo el año más reciente (2024) para mostrar la combinación de negocios principal, mientras que la tendencia a corto plazo refleja el momento del reconocimiento de hitos en 2025.

Flujo de ingresos % del total (año fiscal 2024) Tendencia de crecimiento (corto plazo 2025)
Ingresos por colaboración (inicial/hito/I+D) >99% Volátil/decreciente (debido a la puesta al día en 2024)
Ventas de productos (regalías/ventas netas) <1% Estable (precomercial)

Economía empresarial

La economía de Silence Therapeutics plc es típica de una biotecnología en etapa clínica basada en una plataforma: altos costos fijos para investigación y desarrollo (I+D) y un camino largo y de alto riesgo hacia las ventas comerciales, que en gran medida está libre de riesgos y financiado por asociaciones.

  • I+D como centro de costes: Los gastos de I+D fueron de 20,8 millones de dólares solo en el primer trimestre de 2025, un aumento de 9,0 millones de dólares año tras año, lo que refleja el costo de avanzar en los ensayos clínicos para sus programas patentados como divesiran. Este es el costo de los ingresos futuros.
  • Asociación como mecanismo de financiación: Colaboraciones, como la de AstraZeneca, proporcionan capital no diluible. Por ejemplo, el acuerdo con AstraZeneca ofrece hasta 140 millones de dólares en hitos de desarrollo y hasta 250 millones de dólares en hitos de comercialización por objetivo, más regalías escalonadas. Esta estructura traslada la carga financiera de los juicios en etapa avanzada al socio.
  • Eficiencia de capital: La compañía está retrasando estratégicamente el costoso estudio de resultados cardiovasculares de fase 3 de su programa zerlasiran hasta que consiga un socio. Se trata de una acción clara para priorizar el capital y ampliar la pista de efectivo. Movimiento inteligente.
  • Estrategia de precios: Los ingresos futuros por las ventas de productos (regalías) se basarán en el poder de fijación de precios de sus terapias de primera clase para afecciones raras o con grandes necesidades insatisfechas, como divesiran para la policitemia vera (PV). Las regalías sobre las ventas netas generalmente están estructuradas para estar en el rango porcentual alto de un solo dígito a bajo de dos dígitos.

Desempeño financiero de Silence Therapeutics plc

Actualmente, la salud financiera se mide por el efectivo disponible y el gasto de efectivo, no por la rentabilidad, ya que la empresa aún se encuentra en la fase de desarrollo. La atención se centrará en la gestión de la fuga de efectivo mientras se avanza en el proceso.

  • Posición de caja: La compañía reportó efectivo, equivalentes de efectivo e inversiones a corto plazo por valor de 136,5 millones de dólares al 31 de marzo de 2025. Esta es la cifra más importante en este momento.
  • Pista de efectivo: La gerencia ha implementado ahorros de costos y ha priorizado programas para extender la pista de efectivo hasta 2028. Esto les da un respiro significativo para alcanzar hitos clínicos clave.
  • Volatilidad de los ingresos a corto plazo: Los ingresos del primer trimestre de 2025 fueron de solo 0,14 millones de dólares, un fracaso significativo en comparación con el consenso, que refleja el reconocimiento mínimo de los ingresos por colaboración ese trimestre. Se trata de una cuestión de tiempo, no de un fracaso del modelo de negocio.
  • Pérdida neta: La pérdida neta para el primer trimestre de 2025 se amplió a 28,5 millones de dólares. Esta pérdida refleja la agresiva inversión en I+D y ampliación de la fabricación para programas propietarios.

Para obtener más información sobre quién apuesta por este modelo, deberías consultar Explorando el inversor Silence Therapeutics plc (SLN) Profile: ¿Quién compra y por qué?. Honestamente, el valor de una biotecnología está en su cartera y en su efectivo, no en sus ingresos actuales. Lo que oculta esta estimación es la posibilidad de que un pago por hito masivo cambie instantáneamente una cifra de ingresos trimestrales. Finanzas: realizar un seguimiento de la finalización de la inscripción en la Fase 2 de divesiran para finales de 2025, ya que este es un catalizador interno clave.

Posición de mercado y perspectivas futuras de Silence Therapeutics plc (SLN)

Silence Therapeutics es una empresa en etapa clínica que es un actor emergente en el espacio terapéutico de interferencia de ARN (ARNi), que actualmente se centra en el avance de su plataforma patentada mRNAi GOLD™ para tratar enfermedades raras y afecciones cardiovasculares. El futuro de la compañía depende de los datos exitosos de la Fase 2 para divesiran en Policitemia Vera (PV) y de asegurar una asociación importante para su fármaco candidato cardiovascular, zerlasiran.

Panorama competitivo

En el mercado de RNAi, Silence Therapeutics compite con empresas mucho más grandes y comercialmente maduras, lo que la posiciona como un competidor de alto potencial y alto riesgo. Su capitalización de mercado de aproximadamente $298,05 millones a noviembre de 2025 queda eclipsado por sus principales rivales, lo que refleja su estado precomercial. Aquí están los cálculos rápidos sobre el panorama competitivo:

Empresa Cuota de mercado, % Ventaja clave
Terapéutica del silencio 0.3% Plataforma patentada mRNAi GOLD™ para administración hepática dirigida
Farmacia Alnylam ~55% El primero en el mercado con múltiples medicamentos de ARNi aprobados por la FDA (p. ej., ONPATTRO, AMVUTTRA)
Farmacéutica Ionis ~30% Tecnología líder de oligonucleótidos antisentido (ASO) y múltiples productos comerciales

Oportunidades y desafíos

Es necesario mapear los catalizadores a corto plazo frente a los riesgos estructurales. La decisión estratégica de la compañía de priorizar las enfermedades raras con divesiran es una acción clara, pero conlleva el desafío de financiar el ensayo de resultados cardiovasculares (CVOT) de alto costo para zerlasiran.

Oportunidades Riesgos
Inscripción completa en el estudio SANRECO de fase 2 de divesiran (PV) para finales de 2025. Pronosticado 65% disminución de los ingresos anuales en 2025 (a 15 millones de libras esterlinas).
Conseguir un socio farmacéutico importante para el ensayo CVOT de fase 3 de zerlasiran. No conseguir un socio para zerlasiran podría retrasar o detener su programa más valioso.
Avanzando en la tecnología de administración extrahepática para objetivos no hepáticos. Dependencia de los resultados exitosos de los ensayos clínicos; una sola falla en la Fase 2 es definitivamente un revés importante.

Posición de la industria

Silence Therapeutics es un contendiente importante en etapa clínica, no un líder del mercado, en el espacio terapéutico dirigido a ARN. Su posición se define por su plataforma tecnológica y el enfoque de su cartera en áreas con grandes necesidades insatisfechas como la policitemia vera (PV) y el alto riesgo cardiovascular de Lp(a).

La empresa es efectivamente una plataforma que aprovecha su tecnología mRNAi GOLD™, que utiliza pequeños ARN de interferencia (siRNA) y conjugación de GalNAc para silenciar con precisión los genes que causan enfermedades en el hígado. Este es un campo abarrotado, pero su enfoque en terapias de primera clase les da una oportunidad.

  • La pista de efectivo se amplía a 2028, basado en la posición de caja del segundo trimestre de 2025 de 114,2 millones de dólares, proporcionando un tiempo de desarrollo crucial.
  • El giro estratégico de iniciar el CVOT de la Fase 3 de zerlasiran únicamente con un socio muestra disciplina financiera, protege la pista de efectivo pero también señala el alto costo y riesgo del programa.
  • Su tamaño más pequeño, en comparación con el de Alnylam. 57,65 mil millones de dólares capitalización de mercado, significa que su valoración depende en gran medida de los hitos del proyecto, no de las ventas actuales.

Para ser justos, la valoración de la empresa es una apuesta por el potencial de la plataforma para producir medicamentos de gran éxito, no por su éxito comercial actual. Para obtener más información sobre quién realiza esa apuesta, lea Explorando el inversor Silence Therapeutics plc (SLN) Profile: ¿Quién compra y por qué?

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