AVROBIO, Inc. (AVRO) : historique, propriété, mission, comment ça marche & gagne de l'argent

Un bref historique d'AVROBIO, Inc. (AVRO)

Création et développement précoce

AVROBIO, Inc. a été fondée en 2015 en tant que société de biotechnologie axée sur les thérapies géniques. En intégrant une plateforme exclusive pour le développement de traitements potentiels contre les maladies génétiques, la société a cherché à répondre à des besoins médicaux non satisfaits pour diverses pathologies.

Offre publique initiale (IPO)

En octobre 2018, AVROBIO est devenue publique, levant environ 100 millions de dollars par le biais de son introduction en bourse. L’introduction en bourse a été cruciale pour financer son pipeline de développement.

Développement de pipelines

Dès 2023, le pipeline d'AVROBIO comprend plusieurs candidats thérapeutiques clés :

• AVR-RD-01 : Une thérapie génique pour la maladie de Fabry
• AVR-RD-02 : Cibler la cystinose
• AVR-RD-03 : Destiné à la maladie de Gaucher
• AVR-RD-04 : Pour la maladie de Pompe

Essais cliniques et résultats

La société a participé à plusieurs essais cliniques pour évaluer la sécurité et l'efficacité de ses thérapies. Notamment, un essai clinique de phase 1/2 pour AVR-RD-01 a rapporté des résultats positifs dans le traitement de la maladie de Fabry, démontrant une restauration significative de l'activité enzymatique.

Financier Overview

En 2022, AVROBIO a réalisé un chiffre d'affaires total de 15 millions de dollars, principalement à partir d’accords de recherche collaborative. La perte d'exploitation pour la même période était de 47 millions de dollars, illustrant les coûts élevés associés au développement clinique.

Position sur le marché et partenariats

AVROBIO a établi plusieurs partenariats stratégiques pour renforcer sa position sur le marché. Une collaboration notable est avec Sanofi, facilitant les progrès dans les stratégies de thérapie génique.

Performance des actions

En octobre 2023, les actions AVROBIO se négociaient à environ $1.25. La capitalisation boursière de l’entreprise est d’environ 62 millions de dollars, reflétant le sentiment des investisseurs concernant son pipeline et ses progrès de développement.

Financement et soutien financier

AVROBIO a obtenu des financements via différents canaux, notamment :

• Offres publiques : terminées 100 millions de dollars soulevé en plusieurs tours
• Subventions : reçues 2,5 millions de dollars des National Institutes of Health (NIH) pour la recherche en thérapie génique

Défis et environnement réglementaire

L'entreprise est confrontée à des défis tels que des exigences réglementaires strictes et la concurrence sur le marché de la thérapie génique. Depuis 2023, AVROBIO continue de naviguer dans le paysage changeant de la réglementation en matière de biotechnologie.

Perspectives d'avenir

AVROBIO vise à accélérer ses essais cliniques et à élargir son portefeuille. La direction a indiqué qu’elle se concentrerait sur la commercialisation potentielle de ses principales thérapies géniques d’ici 2025.

Conclusion sur les développements historiques

AVROBIO a fait des progrès significatifs dans le développement de sa plateforme de thérapie génique depuis sa création, en relevant les défis et en capitalisant sur les partenariats stratégiques tout en se concentrant sur la lutte contre les maladies génétiques rares.

À qui appartient AVROBIO, Inc. (AVRO)

Entreprise Overview

AVROBIO, Inc. (AVRO) est une société de biotechnologie qui se concentre sur les thérapies géniques pour les maladies rares, en particulier celles causées par des mutations monogéniques. Depuis octobre 2023, AVROBIO est cotée au Nasdaq sous le symbole AVRO.

Structure de propriété

La propriété d'AVROBIO, Inc. est composée de divers investisseurs institutionnels et particuliers, avec des parties prenantes notables, notamment :

Principaux actionnaires institutionnels

Les principaux actionnaires institutionnels comprennent :

Propriété d'initiés

La propriété d’initiés reflète la participation des dirigeants de l’entreprise et des membres du conseil d’administration dans AVROBIO :

Performance des actions

Depuis octobre 2023, AVROBIO, Inc. dispose des mesures de performance boursière suivantes :

• Cours actuel de l’action : 1,50 $
• Capitalisation boursière : 85 millions de dollars
• Fourchette de 52 semaines : 1,30 $ - 4,00 $
• Ratio P/E : N/A (en raison de bénéfices négatifs)

Développements récents

Depuis octobre 2023, AVROBIO, Inc. travaille actuellement sur son principal produit candidat, AVR-RD-01, ciblant la maladie de Fabry. La société a reçu la désignation de médicament orphelin de la FDA.

Perspectives d'avenir

Les analystes et les experts du marché prévoient une croissance potentielle sur la base des essais cliniques en cours et des prochaines publications de données. Les projections financières comprennent :

• Revenu projeté (2024) : 20 millions de dollars
• Taux de croissance des revenus projeté (annuel) : 25 %
• Dépenses de R&D (2023) : 30 millions de dollars
• Cash Runway : jusqu’au quatrième trimestre 2024

Énoncé de mission d'AVROBIO, Inc. (AVRO)

Entreprise Overview

AVROBIO, Inc. (NASDAQ : AVRO) se concentre sur le développement de thérapies géniques pour les maladies génétiques rares. La société vise à fournir des traitements transformateurs susceptibles d’améliorer la qualité de vie des patients atteints de maladies causées par des mutations monogéniques.

Énoncé de mission

La mission d'AVROBIO est de « libérer le potentiel de la thérapie génique pour traiter, prévenir ou guérir des maladies graves ». Cette mission guide leur vision stratégique, leurs initiatives de recherche et leurs objectifs d’entreprise.

Valeurs fondamentales

• Innovations : Des avancées pionnières en matière de thérapie génique.
• Intégrité : Respecter les normes éthiques en matière de recherche et de développement.
• Collaborations : Partenariat avec les professionnels et les organismes de santé.
• Centré sur le patient : Prioriser les besoins et le bien-être des patients.

Objectifs stratégiques

AVROBIO vise à atteindre plusieurs objectifs clés :

• Développer et faire progresser les thérapies géniques pour des troubles génétiques spécifiques.
• Élargir les essais cliniques pour inclure diverses populations de patients.
• Collaborer avec les organismes de réglementation pour accélérer les approbations de médicaments.
• Accroître la sensibilisation et la compréhension des thérapies géniques.

Financier Overview

Au troisième trimestre 2023, AVROBIO a déclaré les mesures financières suivantes :

Développements récents

AVROBIO a réalisé des progrès significatifs au cours des derniers trimestres, notamment :

• Lancement de l'essai clinique mondial de phase 1/2 pour l'AVR-RD-01, ciblant la maladie de Fabry.
• Collaboration avec des instituts de recherche de premier plan pour améliorer les technologies de thérapie génique.
• Présentation de données prometteuses lors de conférences scientifiques.

Initiatives de participation des patients

AVROBIO met l’accent sur l’implication des patients à travers :

• Mises à jour régulières sur les progrès des essais cliniques.
• Comités consultatifs de patients pour fournir des commentaires sur le développement de médicaments.
• Ressources pédagogiques sur la thérapie génique disponibles sur leur site Web.

Perspectives d'avenir

AVROBIO se concentre sur :

• Élargir le pipeline avec de nouveaux candidats en thérapie génique.
• Recherche de partenariats pour des capacités élargies d’essais cliniques.
• Améliorer l'accès des patients à leurs thérapies grâce à des modèles de prestation innovants.

Comment fonctionne AVROBIO, Inc. (AVRO)

Modèle économique

AVROBIO, Inc. est une société de thérapie génique au stade clinique qui se concentre sur le développement de thérapies transformatrices pour les patients atteints de maladies génétiques rares, en particulier celles causées par des mutations monogéniques. La société utilise sa plateforme exclusive de thérapie génique, qui vise à corriger les défauts génétiques grâce à l’utilisation de cellules souches hématopoïétiques modifiées.

Pipeline

Le pipeline de produits d’AVROBIO comprend principalement :

• AVR-RD-01 : Pour la maladie de Fabry
• AVR-RD-02 : Pour la maladie de Gaucher
• AVR-RD-04 : Pour la cystinose
• AVR-RD-05 : Pour la maladie de Huntington

Financier Overview

Au troisième trimestre 2023, AVROBIO a déclaré un actif total d'environ 80 millions de dollars. La société avait subi une perte nette de 45 millions de dollars pour le seul troisième trimestre. Sa trésorerie et ses équivalents de trésorerie ont été comptabilisés à 35 millions de dollars.

Génération de revenus

AVROBIO n'a pas encore généré de revenus importants en raison de sa concentration sur les essais cliniques et la recherche. La stratégie financière de l’entreprise comprend :

• Attirer des partenariats avec des sociétés pharmaceutiques
• Tirer parti des subventions et du financement des agences gouvernementales
• Commercialisation future du produit

Position sur le marché

Le marché de la thérapie génique devrait atteindre environ 39 milliards de dollars d'ici 2025, avec un TCAC d'environ 30 % de 2020 à 2025. Les domaines d'intervention d'AVROBIO s'alignent sur la demande croissante de thérapies ciblées.

Investissement et financement

AVROBIO a levé des capitaux importants à travers différents tours de table :

• L'introduction en bourse (IPO) en 2018 a permis de lever 100 millions de dollars
• Le financement de série B en 2020 a levé 50 millions de dollars
• Un financement récent début 2023 a permis de lever 30 millions de dollars supplémentaires

Partenariats

AVROBIO a établi des collaborations avec plusieurs organismes pour renforcer ses capacités de recherche :

• Partenariat avec l'Université de Pennsylvanie pour la recherche en thérapie génique
• Collaboration avec Novartis pour des applications de thérapie génique

Essais cliniques

AVROBIO mène activement des essais cliniques. Depuis le troisième trimestre 2023, les essais suivants sont en cours :

Défis du marché

AVROBIO est confronté à plusieurs défis sur le marché :

• Forte concurrence de la part d’autres sociétés de thérapie génique
• Obstacles réglementaires posés par des entités telles que la FDA
• Coûts potentiellement élevés des essais cliniques

Indicateurs clés de performance

Certaines des mesures clés permettant d’évaluer les performances d’AVROBIO comprennent :

• Piste de trésorerie : devrait durer jusqu'à la mi-2024
• Capitalisation boursière : environ 150 millions de dollars en octobre 2023
• Taux de réussite des essais cliniques : moyenne historique de 20 % pour la transition de phase 1 à phase 2

Comment AVROBIO, Inc. (AVRO) gagne de l'argent

Sources de revenus

AVROBIO, Inc. génère principalement des revenus grâce au développement et à la commercialisation de thérapies géniques pour les maladies rares. Ses principaux produits candidats comprennent AVR-RD-01, AVR-RD-02 et AVR-RD-03, ciblant des affections telles que la maladie de Fabry et la maladie de Gaucher.

Collaborations et partenariats

AVROBIO s'est engagé dans des partenariats avec des organisations pour partager les coûts de recherche et de développement, ce qui a un impact significatif sur sa solidité financière. Notamment, les collaborations avec diverses entreprises de biotechnologie peuvent conduire à des paiements d'étape et à des redevances lors de la commercialisation.

Financier Overview

À la fin du deuxième trimestre 2023, AVROBIO a déclaré un chiffre d'affaires total d'environ 3 millions de dollars, provenant principalement de subventions et d'accords de collaboration.

Recherche et développement (R&D)

AVROBIO investit massivement en R&D pour faire progresser ses programmes de thérapie génique. Les dépenses de R&D de l'entreprise ont atteint environ 8 millions de dollars au deuxième trimestre 2023, reflétant son engagement à améliorer son pipeline thérapeutique.

Potentiel du marché

Le marché de la thérapie génique devrait connaître une croissance significative, les estimations suggérant une valeur marchande potentielle de 26 milliards de dollars d'ici 2026. L'accent mis par AVROBIO sur les maladies rares présente une opportunité lucrative au sein de ce marché en expansion.

Jalons réglementaires

Une navigation réussie dans les voies réglementaires peut générer des revenus substantiels grâce à l’approbation des produits. AVROBIO a soumis plusieurs demandes de médicament nouveau de recherche (IND) qui, une fois approuvées, peuvent donner lieu à des paiements d'étape attendus dans le cadre d'accords de partenariat.

Essais cliniques à venir

AVROBIO prévoit plusieurs essais cliniques clés, qui sont essentiels pour faire progresser ses thérapies et peuvent attirer des sources de financement supplémentaires. La réalisation et le succès de ces essais sont essentiels à la génération de revenus grâce à la vente de thérapies.

Activité d'investissement

Lors des récentes rondes de financement, AVROBIO a levé environ 25 millions de dollars auprès d'investisseurs institutionnels, l'aidant à financer son pipeline de R&D et ses coûts opérationnels.

Performance des actions

En octobre 2023, l’action d’AVROBIO se négociait à environ $2.50 par action, avec une capitalisation boursière d'environ 120 millions de dollars.

Analyse du marché

• La population potentielle de patients atteints de la maladie de Fabry est estimée à 5,000 aux États-Unis
• Les délais d’approbation réglementaire prévus pourraient générer des revenus d’ici 2024.
• Les concurrents dans ce domaine incluent Bluebird Bio et Spark Therapeutics.

Conclusion

La génération de revenus d'AVROBIO est étroitement liée à son développement réussi de thérapies géniques, à ses collaborations et à sa navigation dans le paysage complexe des traitements des maladies rares.