AVROBIO, Inc. (AVRO): Geschichte, Eigentümer, Mission, wie es funktioniert & macht Geld

Eine kurze Geschichte von AVROBIO, Inc. (AVRO)

Gründung und frühe Entwicklung

AVROBIO, Inc. wurde 2015 als Biotechnologieunternehmen mit Schwerpunkt auf Gentherapien gegründet. Durch die Einbindung einer proprietären Plattform für die Entwicklung potenzieller Behandlungen für genetisch bedingte Krankheiten hat das Unternehmen versucht, ungedeckten medizinischen Bedarf für verschiedene Erkrankungen zu decken.

Börsengang (IPO)

Im Oktober 2018 ging AVROBIO an die Börse und sammelte ca 100 Millionen Dollar durch seinen Börsengang. Der Börsengang war von entscheidender Bedeutung für die Finanzierung seiner Entwicklungspipeline.

Pipeline-Entwicklung

Ab 2023 umfasst die Pipeline von AVROBIO mehrere wichtige therapeutische Kandidaten:

• AVR-RD-01: Eine Gentherapie für Morbus Fabry
• AVR-RD-02: Bekämpfung von Cystinose
• AVR-RD-03: Auf die Gaucher-Krankheit ausgerichtet
• AVR-RD-04: Für Morbus Pompe

Klinische Studien und Ergebnisse

Das Unternehmen war an mehreren klinischen Studien beteiligt, um die Sicherheit und Wirksamkeit seiner Therapien zu bewerten. Insbesondere berichtete eine klinische Phase-1/2-Studie für AVR-RD-01 über positive Ergebnisse bei der Behandlung der Fabry-Krankheit und zeigte eine signifikante Wiederherstellung der Enzymaktivität.

Finanziell Overview

Im Jahr 2022 meldete AVROBIO einen Gesamtumsatz von 15 Millionen Dollar, hauptsächlich aus Forschungskooperationsvereinbarungen. Der Betriebsverlust im gleichen Zeitraum betrug 47 Millionen DollarDies verdeutlicht die hohen Kosten, die mit der klinischen Entwicklung verbunden sind.

Marktposition und Partnerschaften

AVROBIO hat mehrere strategische Partnerschaften geschlossen, um seine Marktposition zu stärken. Eine bemerkenswerte Zusammenarbeit ist mit Sanofi, was Fortschritte bei Gentherapiestrategien erleichtert.

Aktienperformance

Im Oktober 2023 wurden AVROBIO-Aktien bei ca. gehandelt $1.25. Die Marktkapitalisierung des Unternehmens liegt bei ca 62 Millionen DollarDies spiegelt die Stimmung der Anleger hinsichtlich der Pipeline und des Entwicklungsfortschritts wider.

Finanzierung und finanzielle Unterstützung

AVROBIO hat sich die Finanzierung über verschiedene Kanäle gesichert, darunter:

• Öffentliche Angebote: beendet 100 Millionen Dollar in verschiedenen Runden erhöht
• Zuschüsse: Erhalten 2,5 Millionen Dollar vom National Institutes of Health (NIH) für Gentherapieforschung

Herausforderungen und regulatorisches Umfeld

Das Unternehmen steht vor Herausforderungen, darunter strenge regulatorische Anforderungen und der Wettbewerb auf dem Gentherapiemarkt. Ab 2023 bewegt sich AVROBIO weiterhin in der sich entwickelnden Landschaft der Biotechnologievorschriften.

Zukunftsausblick

AVROBIO möchte seine klinischen Studien beschleunigen und sein Portfolio erweitern. Das Management hat angedeutet, dass der Schwerpunkt darauf liegt, die potenzielle Kommerzialisierung seiner führenden Gentherapien bis 2025 voranzutreiben.

Fazit zur historischen Entwicklung

AVROBIO hat seit seiner Gründung erhebliche Fortschritte bei der Entwicklung seiner Gentherapie-Plattform gemacht, Herausforderungen gemeistert und von strategischen Partnerschaften profitiert, während es sich gleichzeitig auf die Behandlung seltener genetischer Krankheiten konzentriert.

A, dem AVROBIO, Inc. (AVRO) gehört

Unternehmen Overview

AVROBIO, Inc. (AVRO) ist ein Biotechnologieunternehmen, das sich auf Gentherapien für seltene Krankheiten konzentriert, insbesondere solche, die durch Mutationen einzelner Gene verursacht werden. Seit Oktober 2023 wird AVROBIO an der Nasdaq unter dem Tickersymbol AVRO öffentlich gehandelt.

Eigentümerstruktur

Das Eigentum an AVROBIO, Inc. besteht aus verschiedenen institutionellen und privaten Anlegern, zu den namhaften Stakeholdern gehören:

Große institutionelle Aktionäre

Zu den wichtigsten institutionellen Aktionären gehören:

Insider-Eigentum

Insider-Eigentum spiegelt den Anteil wider, den Führungskräfte und Vorstandsmitglieder des Unternehmens an AVROBIO haben:

Aktienperformance

Mit Stand Oktober 2023 verfügt AVROBIO, Inc. über die folgenden Aktien-Performance-Kennzahlen:

• Aktueller Aktienkurs: 1,50 $
• Marktkapitalisierung: 85 Millionen US-Dollar
• 52-Wochen-Bereich: 1,30 $ – 4,00 $
• KGV: N/A (aufgrund negativer Gewinne)

Aktuelle Entwicklungen

Seit Oktober 2023 arbeitet AVROBIO, Inc. derzeit an seinem führenden Produktkandidaten, AVR-RD-01, der auf Morbus Fabry abzielt. Das Unternehmen hat von der FDA den Orphan-Drug-Status erhalten.

Zukunftsaussichten

Analysten und Marktexperten prognostizieren potenzielles Wachstum basierend auf laufenden klinischen Studien und bevorstehenden Datenveröffentlichungen. Zu den Finanzprognosen gehören:

• Voraussichtlicher Umsatz (2024): 20 Millionen US-Dollar
• Prognostizierte Umsatzwachstumsrate (jährlich): 25 %
• F&E-Ausgaben (2023): 30 Millionen US-Dollar
• Cash Runway: Bis Q4 2024

Leitbild von AVROBIO, Inc. (AVRO).

Unternehmen Overview

AVROBIO, Inc. (NASDAQ: AVRO) konzentriert sich auf die Entwicklung von Gentherapien für seltene genetische Erkrankungen. Ziel des Unternehmens ist die Bereitstellung transformativer Behandlungen, die die Lebensqualität von Patienten mit Erkrankungen verbessern können, die durch Mutationen einzelner Gene verursacht werden.

Leitbild

Die Mission von AVROBIO besteht darin, „das Potenzial der Gentherapie zur Behandlung, Vorbeugung oder Heilung schwerer Krankheiten zu erschließen“. Diese Mission leitet ihre strategische Vision, Forschungsinitiativen und Unternehmensziele.

Grundwerte

• Innovation: Bahnbrechende Fortschritte in der Gentherapie.
• Integrität: Einhaltung ethischer Standards in Forschung und Entwicklung.
• Zusammenarbeit: Zusammenarbeit mit Fachleuten und Organisationen im Gesundheitswesen.
• Patientenzentrierung: Den Bedürfnissen und dem Wohlbefinden der Patienten Priorität einräumen.

Strategische Ziele

AVROBIO zielt darauf ab, mehrere Hauptziele zu erreichen:

• Gentherapien für bestimmte genetische Störungen entwickeln und weiterentwickeln.
• Erweitern Sie klinische Studien, um unterschiedliche Patientengruppen einzubeziehen.
• Arbeiten Sie mit Aufsichtsbehörden zusammen, um die Zulassung von Arzneimitteln zu beschleunigen.
• Steigern Sie das Bewusstsein und das Verständnis für Gentherapien.

Finanziell Overview

Ab dem dritten Quartal 2023 meldete AVROBIO die folgenden Finanzkennzahlen:

Aktuelle Entwicklungen

AVROBIO hat in den letzten Quartalen bedeutende Fortschritte gemacht, darunter:

• Beginn der globalen klinischen Phase-1/2-Studie für AVR-RD-01 zur Behandlung der Fabry-Krankheit.
• Zusammenarbeit mit führenden Forschungseinrichtungen zur Verbesserung der Gentherapietechnologien.
• Präsentation vielversprechender Daten auf wissenschaftlichen Konferenzen.

Initiativen zur Patienteneinbindung

AVROBIO legt Wert auf die Einbeziehung der Patienten durch:

• Regelmäßige Updates zum Fortschritt klinischer Studien.
• Patientenbeiräte geben Feedback zur Arzneimittelentwicklung.
• Bildungsressourcen zur Gentherapie sind auf ihrer Website verfügbar.

Zukunftsausblick

AVROBIO konzentriert sich auf:

• Erweiterung der Pipeline mit neuen Gentherapiekandidaten.
• Suche nach Partnerschaften für erweiterte Möglichkeiten für klinische Studien.
• Verbesserung des Patientenzugangs zu ihren Therapien durch innovative Bereitstellungsmodelle.

Wie AVROBIO, Inc. (AVRO) funktioniert

Geschäftsmodell

AVROBIO, Inc. ist ein Unternehmen für Gentherapie im klinischen Stadium, das sich auf die Entwicklung transformativer Therapien für Patienten mit seltenen genetischen Krankheiten konzentriert, insbesondere solchen, die durch Mutationen einzelner Gene verursacht werden. Das Unternehmen nutzt seine proprietäre Gentherapie-Plattform, die darauf abzielt, genetische Defekte durch den Einsatz modifizierter hämatopoetischer Stammzellen zu korrigieren.

Pipeline

Die Produktpipeline von AVROBIO umfasst hauptsächlich:

• AVR-RD-01: Für Morbus Fabry
• AVR-RD-02: Für Morbus Gaucher
• AVR-RD-04: Für Cystinose
• AVR-RD-05: Für die Huntington-Krankheit

Finanziell Overview

Im dritten Quartal 2023 meldete AVROBIO ein Gesamtvermögen von etwa 80 Millionen US-Dollar. Allein im dritten Quartal hatte das Unternehmen einen Nettoverlust von 45 Millionen US-Dollar erlitten. Die Zahlungsmittel und Zahlungsmitteläquivalente wurden mit 35 Millionen US-Dollar verbucht.

Umsatzgenerierung

AVROBIO hat aufgrund seines Fokus auf klinische Studien und Forschung noch keine nennenswerten Umsätze erzielt. Die Finanzstrategie des Unternehmens umfasst:

• Gewinnung von Partnerschaften mit Pharmaunternehmen
• Nutzung von Zuschüssen und Fördermitteln staatlicher Stellen
• Zukünftige Produktvermarktung

Marktposition

Es wird erwartet, dass der Gentherapiemarkt bis 2025 etwa 39 Milliarden US-Dollar erreichen wird, mit einer jährlichen Wachstumsrate von etwa 30 % von 2020 bis 2025. Die Schwerpunktbereiche von AVROBIO entsprechen der steigenden Nachfrage nach zielgerichteten Therapien.

Investition und Finanzierung

AVROBIO hat durch verschiedene Finanzierungsrunden erhebliches Kapital eingesammelt:

• Der Börsengang (IPO) im Jahr 2018 brachte 100 Millionen US-Dollar ein
• Die Finanzierung der Serie B im Jahr 2020 brachte 50 Millionen US-Dollar ein
• Die jüngste Finanzierung Anfang 2023 brachte weitere 30 Millionen US-Dollar ein

Partnerschaften

AVROBIO hat Kooperationen mit mehreren Organisationen aufgebaut, um seine Forschungskapazitäten zu verbessern:

• Partnerschaft mit der University of Pennsylvania für Gentherapieforschung
• Zusammenarbeit mit Novartis für gentherapeutische Anwendungen

Klinische Studien

AVROBIO führt aktiv klinische Studien durch. Ab dem dritten Quartal 2023 laufen die folgenden Versuche:

Marktherausforderungen

AVROBIO steht auf dem Markt vor mehreren Herausforderungen:

• Hohe Konkurrenz durch andere Gentherapieunternehmen
• Regulatorische Hürden durch Einrichtungen wie die FDA
• Potenziell hohe Kosten für klinische Studien

Wichtige Leistungsindikatoren

Zu den wichtigsten Kennzahlen zur Bewertung der Leistung von AVROBIO gehören:

• Cash Runway: Wird voraussichtlich bis Mitte 2024 dauern
• Marktkapitalisierung: Ungefähr 150 Millionen US-Dollar (Stand Oktober 2023).
• Erfolgsquote klinischer Studien: Historischer Durchschnitt von 20 % für den Übergang von Phase 1 zu Phase 2

Wie AVROBIO, Inc. (AVRO) Geld verdient

Einnahmequellen

AVROBIO, Inc. generiert Umsatz hauptsächlich durch die Entwicklung und Vermarktung von Gentherapien für seltene Krankheiten. Zu seinen wichtigsten Produktkandidaten gehören AVR-RD-01, AVR-RD-02 und AVR-RD-03, die auf Erkrankungen wie Morbus Fabry und Morbus Gaucher abzielen.

Kooperationen und Partnerschaften

AVROBIO ist Partnerschaften mit Organisationen eingegangen, um Forschungs- und Entwicklungskosten zu teilen, was sich erheblich auf seine Finanzkraft auswirkt. Insbesondere Kooperationen mit verschiedenen Biotech-Unternehmen können bei der Kommerzialisierung zu Meilensteinzahlungen und Lizenzgebühren führen.

Finanziell Overview

Zum Ende des zweiten Quartals 2023 meldete AVROBIO einen Gesamtumsatz von etwa 3 Millionen US-Dollar, der hauptsächlich aus Fördereinnahmen und Kooperationsvereinbarungen stammte.

Forschung und Entwicklung (F&E)

AVROBIO investiert stark in Forschung und Entwicklung, um seine Gentherapieprogramme voranzutreiben. Die Forschungs- und Entwicklungskosten des Unternehmens beliefen sich auf ca 8 Millionen Dollar im zweiten Quartal 2023, was sein Engagement für die Verbesserung seiner therapeutischen Pipeline widerspiegelt.

Marktpotenzial

Der Markt für Gentherapie wird voraussichtlich erheblich wachsen, wobei Schätzungen auf einen potenziellen Marktwert von 26 Milliarden Dollar bis 2026. Der Fokus von AVROBIO auf seltene Krankheiten bietet eine lukrative Chance in diesem expandierenden Markt.

Regulatorische Meilensteine

Die erfolgreiche Bewältigung regulatorischer Wege kann durch Produktzulassungen zu erheblichen Einnahmen führen. AVROBIO hat mehrere Investigational New Drug (IND)-Anträge eingereicht, die nach der Genehmigung zu erwarteten Meilensteinzahlungen aus Partnerschaftsvereinbarungen führen können.

Kommende klinische Studien

AVROBIO plant mehrere wichtige klinische Studien, die für die Weiterentwicklung seiner Therapien von entscheidender Bedeutung sind und zusätzliche Finanzierungsquellen anziehen können. Der Abschluss und der Erfolg dieser Studien sind für die Umsatzgenerierung durch Therapieverkäufe von entscheidender Bedeutung.

Investitionstätigkeit

In den letzten Finanzierungsrunden hat AVROBIO ca. eingesammelt 25 Millionen Dollar von institutionellen Investoren und hilft bei der Finanzierung seiner F&E-Pipeline und Betriebskosten.

Aktienperformance

Im Oktober 2023 wurde die AVROBIO-Aktie bei rund gehandelt $2.50 pro Aktie, mit einer Marktkapitalisierung von ca 120 Millionen Dollar.

Marktanalyse

• Die potenzielle Patientenpopulation für Morbus Fabry wird auf geschätzt 5,000 in den USA
• Die voraussichtlichen Fristen für die behördliche Genehmigung könnten bis 2024 zu Einnahmen führen.
• Zu den Konkurrenten in diesem Bereich zählen Bluebird Bio und Spark Therapeutics.

Fazit

Die Umsatzgenerierung von AVROBIO ist eng mit der erfolgreichen Entwicklung von Gentherapien, Kooperationen und der Bewältigung der komplexen Landschaft der Behandlung seltener Krankheiten verbunden.