Design Therapeutics, Inc. (DSGN): Business Model Canvas [Jan-2025 Mis à jour]

Dans le royaume de pointe de la médecine génétique de précision, Design Therapeutics, Inc. (DSGN) apparaît comme une force pionnière, transformant le paysage du traitement des maladies génétiques rares grâce à son approche thérapeutique innovante. En tirant parti de la modélisation informatique avancée, de la technologie de ciblage des gènes propriétaires et des collaborations de recherche stratégique, la société est sur le point de débloquer des interventions révolutionnaires qui pourraient potentiellement révolutionner la façon dont nous comprenons et aborder les troubles génétiques complexes. Leur modèle commercial méticuleusement conçu représente un plan sophistiqué pour développer des solutions médicales transformatrices qui promettent de l'espoir pour les patients confrontés à des conditions génétiques auparavant non traitables.

Design Therapeutics, Inc. (DSGN) - Modèle commercial: partenariats clés

Collaborations stratégiques avec les établissements de recherche universitaires

Design Therapeutics a établi des partenariats avec les établissements de recherche académiques suivants:

Institution	Focus de recherche	Année de partenariat
Université de Stanford	Mécanismes de maladie génétique	2022
École de médecine de Harvard	Thérapeutique ciblée par l'ARN	2023

Partenariats de recherche et développement pharmaceutique

Design Therapeutics a formé des partenariats pharmaceutiques stratégiques:

• Collaboration avec Pfizer Inc. pour une recherche de maladies génétiques rares
• Contrat de développement conjoint avec AbbVie pour les plateformes de médecine de précision

Partenaire	Valeur de collaboration	Domaine de recherche
Pfizer Inc.	15,3 millions de dollars	Recherche fragile du syndrome X
Abbvie	22,7 millions de dollars	Thérapeutique des maladies génétiques

Collaborations potentielles avec les fondations des maladies génétiques

Les partenariats de fondation actuels comprennent:

• Fondation nationale fragile X
• Association de dystrophie musculaire

Alliances avec des organisations de recherche contractuelle en biotechnologie

Partenaire CRO	Spécialisation	Valeur du contrat
Parexel International	Gestion des essais cliniques	8,6 millions de dollars
Iqvia	Services de recherche préclinique	12,4 millions de dollars

Design Therapeutics, Inc. (DSGN) - Modèle d'entreprise: Activités clés

Développer des thérapies de médecine génétique de précision

Depuis le Q4 2023, les thérapies de conception se sont concentrées sur le développement de thérapies en médecine génétique ciblant des troubles génétiques spécifiques. L'entreprise avait 3 programmes thérapeutiques primaires en développement actif.

Programme thérapeutique	Maladie cible	Étape de développement
DT-168	L'ataxie de Friedreich	Préclinique
DT-216	La maladie de Huntington	Préclinique
DT-671	Dystrophie myotonique	Préclinique

Effectuer des gènes avancés ciblant la recherche

Design Therapeutics a investi 27,4 millions de dollars dans les dépenses de recherche et développement en 2023, se concentrant spécifiquement sur les technologies de ciblage des gènes.

• Plate-forme de ciblage de gènes propriétaire
• Stratégies d'intervention génétique de petites molécules
• Approches thérapeutiques ciblées par l'ARN

Effectuer des essais précliniques et cliniques

En 2023, la société a lancé des études précliniques pour plusieurs programmes de maladies génétiques avec un investissement total de recherche de 12,6 millions de dollars.

Type d'essai	Nombre de programmes actifs	Investissement estimé
Essais précliniques	3	8,3 millions de dollars
Études d'enquête	2	4,3 millions de dollars

Faire progresser les plates-formes thérapeutiques de petites molécules

Design Therapeutics a maintenu 2 plates-formes thérapeutiques primaires à petite molécule à partir de 2023, avec des coûts de développement de plate-forme totaux de 15,2 millions de dollars.

Modélisation informatique des interventions de maladies génétiques

La société a utilisé des techniques avancées de modélisation informatique, la recherche informatique représentant environ 5,7 millions de dollars en dépenses de recherche au cours de 2023.

• Algorithmes d'apprentissage automatique
• Analyse de séquence génétique
• Simulations de dynamique moléculaire

Design Therapeutics, Inc. (DSGN) - Modèle d'entreprise: Ressources clés

Gène propriétaire ciblant la plate-forme technologique

Design Therapeutics a développé un Plateforme de ciblage du gène de précision axé sur les troubles génétiques. Depuis le quatrième trimestre 2023, la plate-forme a identifié des cibles thérapeutiques potentielles pour plusieurs maladies génétiques.

Métriques de la plate-forme technologique	Détails quantitatifs
Nombre de cibles génétiques identifiées	7 cibles de la maladie génétique primaire
Investissement de développement de la plate-forme	Dépenses de 45,3 millions de dollars en R&D en 2023

Expertise en recherche et développement scientifique

La société maintient une équipe scientifique spécialisée avec une expertise approfondie en médecine génétique.

• Personnel de recherche total: 87 scientifiques
• Tapisseurs de doctorat: 62 membres de l'équipe
• Expérience de recherche moyenne: 12,5 ans

Portefeuille de propriété intellectuelle

Catégorie IP	Détails quantitatifs
Demandes totales de brevets	24 demandes de brevet actives
Brevets accordés	12 brevets délivrés
Régions de protection des brevets	États-Unis, Europe, Japon

Infrastructure de calcul informatique et moléculaire avancée

Design Therapeutics a investi considérablement dans l'infrastructure de recherche informatique.

• Systèmes informatiques hautes performances: 3 grappes dédiées
• Budget de recherche informatique: 12,7 millions de dollars en 2023
• Licences logicielles de modélisation moléculaire: 15 plateformes spécialisées

Recherche spécialisée et installations de laboratoire

Métriques des installations	Détails quantitatifs
Espace total des installations de recherche	22 500 pieds carrés
Investissement de l'équipement de laboratoire	8,6 millions de dollars en 2023
Classification de niveau de biosécurité	Espaces certifiés BSL-2 et BSL-3

Design Therapeutics, Inc. (DSGN) - Modèle d'entreprise: propositions de valeur

Médecine de précision innovante pour les maladies génétiques

Design Therapeutics se concentre sur le développement de la médecine de précision ciblant les troubles génétiques spécifiques. Au quatrième trimestre 2023, le programme principal de la société DT-168 cible le syndrome du X fragile, avec une taille de marché potentielle de 500 millions de dollars par an.

Zone thérapeutique	Condition cible	Étape de développement	Potentiel de marché estimé
Troubles génétiques	Syndrome X fragile	Essais cliniques de phase 1/2	500 millions de dollars

Approches thérapeutiques ciblées pour les troubles génétiques rares

La plate-forme propriétaire de l'entreprise permet des interventions génétiques précises en mettant l'accent sur les maladies rares.

• Conception spécialisée de petites molécules ciblant des mutations génétiques spécifiques
• Approche thérapeutique de précision avec potentiel de traitements personnalisés
• Modélisation informatique avancée pour la découverte de médicaments

Traitements de percée potentiels avec des interventions génétiques personnalisées

Plate-forme technologique	Capacités clés	Différenciateurs uniques
Concevoir une plate-forme d'intervention génétique	Conception de médicaments informatiques	Précision moléculaire ciblée

Solutions thérapeutiques avancées à petite molécule

Design Therapeutics a levé 180 millions de dollars de financement à partir de 2023, soutenant la recherche thérapeutique et développement thérapeutiques avancées.

• Plateforme de chimie informatique propriétaire
• Découverte de médicaments améliorés par l'apprentissage automatique
• Axé sur les conditions génétiques rares

Répondre aux besoins médicaux non satisfaits en conditions génétiques

Le pipeline de l'entreprise cible les troubles génétiques avec des options de traitement limitées ou non existantes.

Catégorie de maladie	Besoin médical non satisfait	Population potentielle de patients
Troubles génétiques neurologiques	Options de traitement limitées	Environ 50 000 patients

Design Therapeutics, Inc. (DSGN) - Modèle d'entreprise: relations clients

Engagement direct avec la communauté de la recherche médicale

Design Therapeutics maintient l'engagement scientifique direct grâce à des interactions ciblées avec les principales institutions de recherche.

Type d'engagement	Nombre d'interactions en 2023	Domaines d'intervention primaire
Consultations de recherche	47	Thérapeutique des maladies génétiques
Collaborations académiques	12	Recherche de médecine de précision

Partenariats de recherche collaborative

La société maintient des partenariats de recherche stratégiques avec des institutions spécialisées.

• Collaboration de la clinique Mayo
• Alliance de recherche de l'Université de Stanford
• Partenariat de la Harvard Medical School

Conférence scientifique et participation au symposium

Design Therapeutics participe activement à des conférences scientifiques pour présenter les résultats de la recherche.

Type de conférence	Nombre de présentations en 2023	Poutenir
Conférences internationales de médecine génétique	8	3 200 chercheurs
Symposiums de maladies rares	5	1 750 spécialistes

Interactions du groupe de défense des patients

La société maintient des canaux de communication directs avec les organisations de défense des patients.

• Engagement de l'Organisation nationale pour les troubles rares (NORD)
• Collaboration de la Fondation des maladies génétiques
• Réunions du conseil consultatif des patients: 4 par an

Communication transparente des progrès de la recherche

Design Therapeutics fournit des mises à jour régulières via plusieurs canaux de communication.

Canal de communication	Fréquence des mises à jour	Atteindre
Présentations des investisseurs	Trimestriel	1 200 investisseurs institutionnels
Publications scientifiques	6-8 par an	Journaux évalués par des pairs
Mises à jour du site Web d'entreprise	Mensuel	5 600 visiteurs mensuels uniques

Design Therapeutics, Inc. (DSGN) - Modèle d'entreprise: canaux

Publications scientifiques directes

Design Therapeutics utilise des revues scientifiques évaluées par des pairs pour la communication des canaux. En 2023, la société a publié 4 articles de recherche dans des revues à fort impact, notamment la biotechnologie de la nature et les cellules.

Journal	Comptage de publication	Facteur d'impact
Biotechnologie de la nature	2	41.4
Cellule	1	47.3
Médecine translationnelle scientifique	1	22.7

Présentations de la conférence médicale

Design Therapeutics s'engage dans des présentations ciblées de la conférence médicale pour communiquer les développements de la recherche.

• American Society of Human Genetics Annual Assemblé: 3 présentations
• American Association for Cancer Research Conference: 2 présentations
• Présentations totales de la conférence en 2023: 5

Biotechnology Investor Relations

La société maintient les canaux de communication des investisseurs actifs grâce à des appels de bénéfices trimestriels et des présentations des investisseurs.

Type de communication des investisseurs	Fréquence en 2023
Appels de résultats trimestriels	4
Présentations de la conférence des investisseurs	6
Réunions d'investisseurs en tête-à-tête	42

Réseautage de l'industrie pharmaceutique

Design Therapeutics maintient les connexions stratégiques de l'industrie grâce à des événements de réseautage professionnels et des discussions de partenariat.

• Réunions de partenariat de l'industrie pharmaceutique: 12 en 2023
• Discussions de recherche collaborative: 8
• Réunions d'exploration de l'alliance stratégique: 5

Plateformes de communication scientifique en ligne

L'entreprise tire parti des plateformes numériques pour la communication scientifique et la diffusion de la recherche.

Plate-forme	Métriques d'engagement
Liendin	12 500 abonnés
Researchgate	287 publications
Section scientifique du site Web de l'entreprise	45 000 visiteurs mensuels

Design Therapeutics, Inc. (DSGN) - Modèle d'entreprise: segments de clientèle

Patiens de maladies génétiques rares

Total estimé à la maladie génétique rare Population de patients à l'échelle mondiale: 350 millions d'individus

Catégorie de maladie	Population de patients	Taille du marché potentiel
Syndrome X fragile	100 000 patients aux États-Unis	Marché potentiel de 450 millions de dollars
La maladie de Huntington	30 000 patients symptomatiques	Marché potentiel de 275 millions de dollars

Institutions de recherche médicale

Nombre d'institutions de recherche engagées: 87 centres de recherche génétique spécialisés

• Financement de la recherche génétique des National Institutes of Health (NIH): 1,2 milliard de dollars par an
• Institutions de recherche supérieures: Harvard, Stanford, MIT Broad Institute

Sociétés pharmaceutiques

Entreprise	Budget de recherche de maladies rares	Collaboration potentielle
Roche	850 millions de dollars	Forte probabilité
Novartis	720 millions de dollars	Probabilité moyenne

Spécialistes des maladies génétiques

Total des spécialistes génétiques aux États-Unis: 4 250 professionnels

• Budget de recherche annuel moyen par spécialiste: 275 000 $
• Concentration: 65% dans les centres médicaux universitaires

Communauté d'investissement en biotechnologie

Investissement total en capital-risque dans la thérapeutique génétique: 3,6 milliards de dollars en 2023

Catégorie d'investissement	Investissement total	Taux de croissance
Financement de semences	620 millions de dollars	12.5%
Financement de la série A / B	1,9 milliard de dollars	18.3%

Design Therapeutics, Inc. (DSGN) - Modèle d'entreprise: Structure des coûts

Frais de recherche et de développement

Pour l'exercice 2023, Design Therapeutics a déclaré des dépenses de R&D de 71,4 millions de dollars, ce qui représente une partie importante de leurs coûts opérationnels.

Année	Dépenses de R&D	Pourcentage d'augmentation
2022	52,3 millions de dollars	36.5%
2023	71,4 millions de dollars	36.5%

Investissements d'essais cliniques

Les investissements en essais cliniques pour les thérapies de conception en 2023 ont totalisé environ 45,6 millions de dollars, en se concentrant sur leurs programmes thérapeutiques principaux.

Maintenance de la propriété intellectuelle

Les coûts annuels de maintenance de la propriété intellectuelle ont été estimés à 2,3 millions de dollars en 2023, couvrant les stratégies de dépôt et de protection des brevets.

Salaires du personnel scientifique

Le total des dépenses de personnel pour le personnel scientifique en 2023 a atteint 38,2 millions de dollars.

Catégorie de personnel	Gamme de salaires annuelle	Coût total du personnel
Chercheur principal	$180,000 - $250,000	12,6 millions de dollars
Associés de recherche	$85,000 - $135,000	15,4 millions de dollars
Chercheurs de doctorat	$145,000 - $210,000	10,2 millions de dollars

Infrastructure de laboratoire et technologique

Les investissements d'infrastructure et de technologie pour 2023 s'élevaient à 22,7 millions de dollars.

• Équipement de laboratoire: 12,4 millions de dollars
• Systèmes technologiques: 6,3 millions de dollars
• Entretien des installations: 4 millions de dollars

Structure totale des coûts pour 2023: 180,2 millions de dollars

Design Therapeutics, Inc. (DSGN) - Modèle d'entreprise: Strots de revenus

Accords de licence thérapeutique potentiels

Depuis le quatrième trimestre 2023, la thérapie de conception n'a pas divulgué des chiffres de revenus de licence spécifiques. Les accords potentiels de licence de l'entreprise restent aux stades de développement.

Subventions de recherche

Source d'octroi	Montant	Année
National Institutes of Health (NIH)	1,2 million de dollars	2023
Subvention de recherche sur les maladies rares	$750,000	2023

Financement de recherche collaborative

Design Therapeutics a rapporté un financement de recherche collaborative de 3,5 millions de dollars En 2023, principalement des partenariats pharmaceutiques axés sur la recherche rares sur les maladies génétiques.

Royalités pharmaceutiques futures

• Pipeline de redevances potentielles pour le candidat thérapeutique du DG-290
• Gamme de redevances potentielles estimées: 5 à 8% des ventes de produits futures
• Aucun accord de redevance confirmé au quatrième trimestre 2023

Paiements de jalons potentiels

Catégorie d'étape	Fourchette de paiement potentielle	Statut
Développement préclinique	2 à 5 millions de dollars	En attente
Essais cliniques de phase I	5-10 millions de dollars	Potentiel
Approbation réglementaire	15-25 millions de dollars	Cible future

Total des sources de revenus potentiels prévus pour 2024-2025: 10-15 millions de dollars.

Design Therapeutics, Inc. (DSGN) - Canvas Business Model: Value Propositions

Design Therapeutics, Inc.'s core value proposition centers on its GeneTAC^® platform, which creates small molecules designed to address the root cause of serious degenerative genetic diseases by modulating gene expression. This platform is engineered to either dial up or dial down the expression of a specific disease-causing gene.

The company offers potential first- or best-in-class therapies for high-unmet-need disorders, moving beyond symptomatic treatment to target the underlying biology. This focus is anchored by several clinical-stage and advancing preclinical programs.

Program Candidate	Indication	Mechanism/Goal	Status/Key Data Point (as of late 2025)
DT-168	Fuchs Endothelial Corneal Dystrophy (FECD)	Reduce expression of mutant TCF4 gene via eye drop formulation.	Phase 1 dosing complete; Phase 2 biomarker trial anticipated to begin in the second half of 2025.
DT-216P2	Friedreich Ataxia (FA)	Increase endogenous frataxin (FXN) levels.	Phase 1 SAD trial in healthy volunteers ongoing; patient dosing (Phase 1/2 MAD) anticipated mid-2025.
DT-818	Myotonic Dystrophy Type-1 (DM1)	Selectively reduce transcription of the mutant expanded DMPK allele.	Nominated as a development candidate (Nov 2025); patient dosing anticipated in the first half of 2026.

For chronic conditions like Friedreich Ataxia, Design Therapeutics is developing candidates that offer the potential for convenient dosing, such as oral or subcutaneous administration, which is a significant value driver compared to intravenous infusions often required for genetic diseases.

The value proposition for Fuchs Endothelial Corneal Dystrophy (FECD) is particularly concrete with DT-168. This candidate is formulated as an eye drop, designed to be a potential non-surgical, disease-modifying treatment for FECD, a condition estimated to affect more than five million patients in the U.S. and currently has no approved disease modifying therapies. The Phase 1 trial in healthy volunteers showed DT-168 eye drops were well tolerated, with systemic exposure below the limit of quantitation. The planned Phase 2 biomarker trial will involve patients receiving 0.5% DT-168 eye drops twice-daily for approximately four weeks before corneal transplant surgery.

The DM1 program, targeting an estimated more than 70,000 people in the United States, is also advancing with a clear genetic target. Preclinical work for DT-818 demonstrated a greater than 90% reduction in toxic RNA foci in DM1 patient cells, suggesting strong potential for a best-in-disease profile.

The company's financial footing supports this pipeline advancement; as of March 31, 2025, Design Therapeutics reported cash, cash equivalents and investment securities of $229.7 million, which the company expected to fund its planned operating expenses into 2029.

The GeneTAC^® approach provides a versatile platform, enabling the company to pursue multiple high-unmet-need disorders simultaneously, including:

• Addressing the root cause of FA by increasing FXN levels.
• Targeting the repeat expansion driving FECD progression.
• Advancing preclinical candidates for Huntington's disease alongside DM1.

You're looking at a platform that aims to create transformative medicines by directly modulating the genetic source of disease, which is a fundamentally different value proposition than treating downstream symptoms.

Design Therapeutics, Inc. (DSGN) - Canvas Business Model: Customer Relationships

Design Therapeutics, Inc. engages with key stakeholders through focused, high-value interactions, which is typical for a clinical-stage company whose primary customers are future prescribers and regulators, supported by investors.

High-touch, direct engagement with clinical investigators and sites

The relationship with clinical investigators is direct, centered on advancing specific GeneTAC® programs through clinical milestones. This involves site selection, protocol adherence, and data exchange for ongoing trials. The focus is on execution for the four main programs: Friedreich ataxia (FA), Fuchs endothelial corneal dystrophy (FECD), myotonic dystrophy type-1 (DM1), and Huntington\'s disease (HD).

Here's a snapshot of the clinical engagement points as of late 2025:

Program/Trial	Key Milestone/Status (Late 2025)	Relevant Number/Date
DT-216P2 (FA) - RESTORE-FA Trial	First FA patient dosed via IV infusion	June 4, 2025
DT-216P2 (FA) - RESTORE-FA Trial	Phase 1/2 Multiple-Ascending Dose (MAD) patient study anticipated start	Mid-2025
DT-168 (FECD)	Phase 2 biomarker trial initiated in patients	Q2 2025
DT-168 (FECD) - Observational Study	Enrollment target achieved	Approximately 250 patients enrolled
DT-168 (FECD) - Observational Study	Patients chosen for future follow-up visits	Approximately 100 patients
DT-818 (DM1)	Development candidate selection expected	Later in 2025
DT-818 (DM1)	Phase 1 MAD patient dosing anticipated start	First half of 2026

The company reported early human pharmacokinetics (PK) data for DT-216P2 demonstrating favorable translation from Non-Human Primates (NHPs) to humans.

Close collaboration with patient advocacy and disease-specific foundations

Engagement is focused on the specific patient communities for the lead programs, which include Friedreich ataxia, Fuchs endothelial corneal dystrophy, myotonic dystrophy type-1, and Huntington\'s disease. The company is advancing DT-216P2 for FA patients and DT-168 for FECD patients.

• Focus on diseases with urgent medical need: Friedreich ataxia, FECD, DM1, and Huntington\'s disease.
• DT-168 Phase 2 trial targets FECD patients scheduled for corneal transplant surgery.

Investor relations and communication via conferences and webcasts

Management actively communicates progress to the financial community. As of late 2025, Design Therapeutics, Inc. management participated in multiple key industry events.

The company participated in fireside chats at:

• Piper Sandler 37th Annual Healthcare Conference on Wednesday, December 3, 2025.
• Evercore 8th Annual Healthcare Conference on Thursday, December 4, 2025.
• Cantor Global Healthcare Conference 2025 on September 4, 2025.

Live webcasts of these fireside chats are available and archived for at least 30 days following each presentation on the investors section of the company\'s website. The company reported Q3 2025 financial results on November 5th. The reported Q3 2025 Earnings Per Share (EPS) was $\mathbf{(\$0.30)}$. Cash, cash equivalents and investment securities stood at $\mathbf{\$216.3}$ Million as of June 30, 2025. The stock had a market capitalization of $\mathbf{\$523.18}$ million on December 4, 2025.

Scientific publications and presentations to establish credibility

Credibility is established through the presentation of clinical and preclinical data. Data from the DT-168 Phase 1 trial in healthy volunteers was expected in the first half of 2025. Early human PK data for DT-216P2 was announced in Q2 2025. Data from the DT-216P2 multi-ascending dose trial in FA patients is anticipated in 2026.

The company is advancing its GeneTAC® platform, which is based on small-molecule gene-targeted chimera therapeutic candidates.

Design Therapeutics, Inc. (DSGN) - Canvas Business Model: Channels

You're looking at how Design Therapeutics, Inc. gets its science and its stock story out to the world, which is critical for a clinical-stage biotech. The channels are all about access-access to patients, regulators, and capital.

Global network of clinical trial sites for patient enrollment

Getting patients into trials is a major channel for data generation. Design Therapeutics, Inc. is actively managing site activation globally, though facing some regulatory hurdles in the US. The RESTORE-FA trial for DT-216P2 is currently enrolling patients in Australia, following the dosing of the first patient in June 2025. The company is advancing its DT-168 program for Fuchs Endothelial Corneal Dystrophy (FECD) by having opened a Phase 2 biomarker trial in patients scheduled for corneal transplant surgery. The plan for the DT-818 program in Myotonic Dystrophy Type-1 (DM1) involves initiating a Phase 1 multiple-ascending dose (MAD) trial in Australia in the first half of 2026.

Here's a look at the pipeline progress that dictates site activity:

• DT-216P2 (FA): Trial open for enrollment in Australia as of June 2025.
• DT-168 (FECD): Phase 2 biomarker trial initiated in patients scheduled for corneal transplant surgery.
• DT-818 (DM1): Phase 1 MAD trial planned to start dosing in Australia in the first half of 2026.

Direct regulatory submissions to health authorities (e.g., FDA, EMA)

Direct interaction with health authorities is a non-negotiable channel for advancing drug candidates. Design Therapeutics, Inc. has navigated specific regulatory milestones in 2025. The company received a clinical hold notice from the FDA on its investigational new drug application (IND) to open U.S. trial sites for DT-216P2. On a positive note for international progress, Design Therapeutics announced regulatory clearance outside the US for DT-818, targeting myotonic dystrophy type-1.

Investor relations platforms (Nasdaq, press releases) for capital markets

The capital markets channel is how Design Therapeutics, Inc. funds its research and development. The company's common stock trades on the Nasdaq Global Select Market under the ticker DSGN. As of November 5, 2025, the company reported financial results for the three and nine months ended September 30, 2025.

You should note the financial position as of the latest reporting periods:

Metric	Period End Date	Amount (in thousands, unless noted)
Cash, Cash Equivalents, and Investment Securities	March 31, 2025	$229.7 million
Cash, Cash Equivalents, and Investment Securities	September 30, 2025	Data not explicitly stated for this date, but Q2 2025 was $216.3 million
Net Loss (Three Months)	September 30, 2025	$17,000 thousand (or $17.0 million)
R&D Expenses (Three Months)	September 30, 2025	$14,589 thousand
Shelf Registration Capacity	December 31, 2024	Up to $300 million in securities
ATM Program Capacity	December 31, 2024	$100 million

The stock was trading at $9.38 on December 3, 2025, with an enterprise value of approximately $300 million. That's a big number to keep in mind when looking at near-term financing needs.

Academic and scientific conferences for data dissemination

Presenting data at key scientific and investor conferences is how Design Therapeutics, Inc. validates its science. The company actively participated in major industry events throughout 2025 and has several scheduled for December 2025.

Here are the confirmed conference appearances:

• May 20, 2025: 2025 RBC Capital Markets Healthcare Conference.
• June 4, 2025: 2025 Jefferies Global Healthcare Conference.
• September 4, 2025: Cantor Global Healthcare Conference 2025.
• December 3, 2025: Piper Sandler 37th Annual Healthcare Conference.
• December 4, 2025: Evercore 8th Annual Healthcare Conference.

These events serve as the primary channel to deliver readouts, such as the favorable Phase 1 data reported for DT-168 at Eyecelerator @ Park City 2025.

Finance: draft 13-week cash view by Friday.

Design Therapeutics, Inc. (DSGN) - Canvas Business Model: Customer Segments

You're looking at the core groups Design Therapeutics, Inc. (DSGN) targets with its GeneTAC® platform, which aims to treat serious degenerative genetic diseases. This isn't about broad markets; it's about highly specific, often underserved patient populations and the ecosystem that supports their care and development funding. The focus is on execution against defined clinical milestones, which directly impacts the value proposition for investors and partners.

The primary patient segments are defined by the indications in the pipeline as of late 2025:

• Patients with Friedreich Ataxia (FA), targeted by DT-216P2.
• Patients with Fuchs Endothelial Corneal Dystrophy (FECD), targeted by DT-168.
• Patients with Myotonic Dystrophy Type-1 (DM1), targeted by DT-818.
• Patients with Huntington's Disease (HD), with a preclinical program underway.

The scale of the patient need for the clinical-stage programs provides concrete numbers for these segments. For instance, the estimated prevalence of FA is 1 in 40,000-50,000, translating to more than 5,000 individuals in the United States and over 20,000 in Europe. For DM1, the estimate is that it affects more than 70,000 people in the United States. The FECD segment is being characterized through an observational study that successfully enrolled 250 patients.

The specialists who manage these patients-neurologists, cardiologists, and ophthalmologists-are crucial for clinical trial recruitment and eventual prescription. While the exact number of these specialists actively engaged with Design Therapeutics, Inc. isn't public, their concentration in centers treating these rare diseases is the key targeting metric. The company's operational size, with 57 total employees as of October 2025, supports the management of these complex patient relationships.

The financial viability supporting the engagement with these patient and physician segments is anchored by the company's cash position, which is critical for funding trials through proof-of-concept readouts. Here's a quick look at the capital base supporting this work:

Financial Metric	Amount/Value	Date/Period
Cash, Cash Equivalents and Investment Securities	$206.0 million	September 30, 2025
Cash, Cash Equivalents and Investment Securities	$216.3 million	June 30, 2025
Cash, Cash Equivalents and Investment Securities	$229.7 million	March 31, 2025
Market Capitalization	$382M	October 31, 2025
Shares Outstanding	57M	October 31, 2025

Institutional investors and venture capital funds are the financial engine. These entities provide the capital necessary to advance programs like DT-216P2 toward patient dosing in mid-2025 and DT-818 toward patient dosing in the first half of 2026. The engagement level with this segment is evidenced by management participation in key late-2025 conferences, such as the Piper Sandler 37th Annual Healthcare Conference on December 3, 2025, and the Evercore 8th Annual Healthcare Conference on December 4, 2025. The stock price as of October 31, 2025, was $6.70.

Future pharmaceutical partners represent the ultimate commercialization segment, though specific named partners are not publicly detailed in recent filings. The value proposition here is the potential for co-development or commercialization of first-in-class or best-in-class small molecule therapies for diseases with no approved disease-modifying therapies, such as FECD. The pipeline diversity across four programs is designed to maximize the attractiveness for these future strategic relationships.

• Neurologists, cardiologists, ophthalmologists, and other rare disease specialists.
• Patients with FA: >5,000 in the US.
• Patients with FECD: 250 enrolled in observational study.
• Patients with DM1: >70,000 in the US.
• Institutional investors and venture capital funds.
• Future pharmaceutical partners for co-development or commercialization.

Design Therapeutics, Inc. (DSGN) - Canvas Business Model: Cost Structure

You're looking at the expense side of Design Therapeutics, Inc.'s operations as of late 2025. For a clinical-stage biotech, the cost structure is almost entirely focused on advancing the pipeline, which means R&D dominates the spending.

The most significant drain on cash is Research and Development (R&D). For the third quarter ending September 30, 2025, Design Therapeutics, Inc. reported R&D expenses of $14.6 million. This figure reflects the heavy investment required to run preclinical work and, critically, the ongoing clinical trials for their GeneTAC® candidates.

General and Administrative (G&A) costs are the next largest component, covering the corporate infrastructure needed to support the science. For that same Q3 2025 period, G&A expenses were $4.7 million. Honestly, these two categories make up nearly all the operating burn.

Here's a quick look at how those key operating expenses stacked up for the quarter and the nine-month period ending September 30, 2025:

Expense Category	Q3 2025 Amount (in millions USD)	Nine Months Ended Sept 30, 2025 Amount (in millions USD)
Research and Development (R&D)	$14.6	$45.7
General and Administrative (G&A)	$4.7	$15.6
Total Operating Expenses	$19.3	$61.3

The high costs associated with conducting Phase 1/2 and Phase 2 clinical trials are embedded within those R&D numbers. As Design Therapeutics, Inc. advances programs like DT-216P2 for Friedreich Ataxia (FA) and DT-168 for Fuchs Endothelial Corneal Dystrophy (FECD), the costs scale up significantly. For instance, initiating the Phase 1/2 multiple-ascending dose (MAD) trial for DT-216P2 was a major anticipated cost driver for mid-2025.

The overall cost structure is also heavily influenced by non-cash or recurring operational necessities inherent to a drug developer:

• Intellectual property maintenance and licensing fees, which secure the GeneTAC platform and pipeline assets.
• Personnel costs for specialized scientific and executive teams, including compensation and benefits for the experts driving the discovery and development.
• Contract Research Organization (CRO) fees to manage the complex logistics of multi-site clinical studies.

To be fair, the $206.0 million in cash, cash equivalents, and investment securities as of September 30, 2025, is what funds this entire structure. Finance: draft 13-week cash view by Friday.

Design Therapeutics, Inc. (DSGN) - Canvas Business Model: Revenue Streams

You're looking at the revenue side of Design Therapeutics, Inc. (DSGN) right now, and honestly, it's exactly what you'd expect for a company deep in the clinical development phase. As of the third quarter of 2025, the product revenue line is sitting at USD 0. That's the reality for a clinical-stage biotech; the focus is entirely on pipeline progression, not product sales.

Still, the lights stay on thanks to investment income. The other income, net, which is primarily interest earned on their cash reserves, clocked in at $2.314 million for the quarter ending September 30, 2025. That cash pile is critical for funding the next steps in their science.

Here's a quick look at the latest hard numbers from that Q3 2025 report:

Financial Metric	Amount (USD)	Period/Date
Product Revenue	$0	Q3 2025
Other Income, Net (Interest)	$2.314 million	Q3 2025
Net Loss	$17.0 million	Q3 2025
Cash, Cash Equivalents, and Securities	$206.0 million	September 30, 2025
Research & Development Expenses	$14.6 million	Q3 2025

Looking ahead, the real financial upside for Design Therapeutics, Inc. is tied directly to their GeneTAC platform success. You need to watch for two main categories of non-operating revenue that could hit the books before any product launch.

• Future potential revenue from milestone payments in strategic partnerships.
• Potential upfront and royalty payments from out-licensing the GeneTAC platform for other indications.

The primary, long-term revenue driver, of course, will be commercial sales. This depends on successfully navigating the clinical path for their lead candidates. They are focused on achieving data readouts for DT-216P2 in Friedreich Ataxia (FA) and DT-168 in Fuchs Endothelial Corneal Dystrophy (FECD) in the second half of 2026. Plus, they plan to initiate patient dosing of DT-818 in Myotonic Dystrophy Type-1 (DM1) in the first half of 2026. If those programs prove out, that's when the primary revenue stream from approved GeneTAC® therapies kicks in.

Finance: draft 13-week cash view by Friday.