Design Therapeutics, Inc. (DSGN): Business Model Canvas

Design Therapeutics, Inc. (DSGN) erweist sich im hochmodernen Bereich der präzisen genetischen Medizin als Pionier und verändert die Landschaft der Behandlung seltener genetischer Krankheiten durch seinen innovativen Therapieansatz. Durch den Einsatz fortschrittlicher Computermodelle, proprietärer Gen-Targeting-Technologie und strategischer Forschungskooperationen ist das Unternehmen in der Lage, bahnbrechende Interventionen zu ermöglichen, die möglicherweise die Art und Weise revolutionieren könnten, wie wir komplexe genetische Störungen verstehen und behandeln. Ihr sorgfältig ausgearbeitetes Geschäftsmodell stellt einen ausgeklügelten Plan für die Entwicklung transformativer medizinischer Lösungen dar, die Patienten mit zuvor unbehandelbaren genetischen Erkrankungen Hoffnung versprechen.

Design Therapeutics, Inc. (DSGN) – Geschäftsmodell: Wichtige Partnerschaften

Strategische Kooperationen mit akademischen Forschungseinrichtungen

Design Therapeutics hat Partnerschaften mit folgenden akademischen Forschungseinrichtungen aufgebaut:

Institution	Forschungsschwerpunkt	Partnerschaftsjahr
Stanford-Universität	Genetische Krankheitsmechanismen	2022
Harvard Medical School	RNA-gerichtete Therapeutika	2023

Pharmazeutische Forschungs- und Entwicklungspartnerschaften

Design Therapeutics hat strategische Pharmapartnerschaften geschlossen:

• Zusammenarbeit mit Pfizer Inc. zur Erforschung seltener genetischer Krankheiten
• Gemeinsame Entwicklungsvereinbarung mit AbbVie für Präzisionsmedizinplattformen

Partner	Wert der Zusammenarbeit	Forschungsbereich
Pfizer Inc.	15,3 Millionen US-Dollar	Forschung zum Fragile-X-Syndrom
AbbVie	22,7 Millionen US-Dollar	Therapeutika für genetische Krankheiten

Mögliche Kooperationen mit Stiftungen für genetische Krankheiten

Zu den aktuellen Stiftungspartnerschaften gehören:

• National Fragile X Foundation
• Verband für Muskeldystrophie

Allianzen mit Biotechnologie-Vertragsforschungsorganisationen

CRO-Partner	Spezialisierung	Vertragswert
Parexel International	Klinisches Studienmanagement	8,6 Millionen US-Dollar
IQVIA	Präklinische Forschungsdienste	12,4 Millionen US-Dollar

Design Therapeutics, Inc. (DSGN) – Geschäftsmodell: Hauptaktivitäten

Entwicklung präziser genetischer Medizintherapien

Ab dem vierten Quartal 2023 konzentrierte sich Design Therapeutics auf die Entwicklung genmedizinischer Therapien, die auf bestimmte genetische Störungen abzielen. Das Unternehmen hatte drei primäre Therapieprogramme in der aktiven Entwicklung.

Therapeutisches Programm	Zielkrankheit	Entwicklungsphase
DT-168	Friedreich-Ataxie	Präklinisch
DT-216	Huntington-Krankheit	Präklinisch
DT-671	Myotone Dystrophie	Präklinisch

Durchführung fortgeschrittener Gen-Targeting-Forschung

Design Therapeutics investierte im Jahr 2023 27,4 Millionen US-Dollar in Forschungs- und Entwicklungskosten und konzentrierte sich dabei insbesondere auf Gen-Targeting-Technologien.

• Proprietäre Gen-Targeting-Plattform
• Genetische Interventionsstrategien für kleine Moleküle
• RNA-gezielte Therapieansätze

Durchführung präklinischer und klinischer Studien

Im Jahr 2023 startete das Unternehmen präklinische Studien für mehrere genetische Krankheitsprogramme mit einer Gesamtforschungsinvestition von 12,6 Millionen US-Dollar.

Testtyp	Anzahl aktiver Programme	Geschätzte Investition
Präklinische Studien	3	8,3 Millionen US-Dollar
Untersuchungsstudien	2	4,3 Millionen US-Dollar

Weiterentwicklung von therapeutischen Plattformen für kleine Moleküle

Design Therapeutics unterhielt ab 2023 zwei primäre therapeutische Plattformen für kleine Moleküle mit Gesamtkosten für die Plattformentwicklung von 15,2 Millionen US-Dollar.

Computergestützte Modellierung genetischer Krankheitsinterventionen

Das Unternehmen nutzte fortschrittliche Computermodellierungstechniken, wobei die Computerforschung im Jahr 2023 etwa 5,7 Millionen US-Dollar an Forschungsausgaben ausmachte.

• Algorithmen für maschinelles Lernen
• Genetische Sequenzanalyse
• Molekulardynamiksimulationen

Design Therapeutics, Inc. (DSGN) – Geschäftsmodell: Schlüsselressourcen

Proprietäre Gene-Targeting-Technologieplattform

Design Therapeutics hat ein entwickelt Präzisions-Gen-Targeting-Plattform Der Schwerpunkt liegt auf genetischen Störungen. Seit dem vierten Quartal 2023 hat die Plattform potenzielle therapeutische Ziele für mehrere genetische Erkrankungen identifiziert.

Kennzahlen zur Technologieplattform	Quantitative Details
Anzahl der identifizierten genetischen Ziele	7 primäre genetische Krankheitsziele
Investition in die Plattformentwicklung	45,3 Millionen US-Dollar F&E-Ausgaben im Jahr 2023

Wissenschaftliche Forschungs- und Entwicklungskompetenz

Das Unternehmen verfügt über ein spezialisiertes wissenschaftliches Team mit umfassender Expertise in der genetischen Medizin.

• Gesamtes Forschungspersonal: 87 Wissenschaftler
• Doktoranden: 62 Teammitglieder
• Durchschnittliche Forschungserfahrung: 12,5 Jahre

Portfolio für geistiges Eigentum

IP-Kategorie	Quantitative Details
Gesamtzahl der Patentanmeldungen	24 aktive Patentanmeldungen
Erteilte Patente	12 erteilte Patente
Patentschutzregionen	Vereinigte Staaten, Europa, Japan

Erweiterte Infrastruktur für Computer- und Molekularbiologie

Design Therapeutics hat erheblich in die Infrastruktur für die Computerforschung investiert.

• Hochleistungsrechnersysteme: 3 dedizierte Cluster
• Budget für Computerforschung: 12,7 Millionen US-Dollar im Jahr 2023
• Softwarelizenzen für molekulare Modellierung: 15 spezialisierte Plattformen

Spezialisierte Forschungs- und Laboreinrichtungen

Anlagenmetriken	Quantitative Details
Gesamtfläche der Forschungseinrichtung	22.500 Quadratmeter
Investition in Laborausrüstung	8,6 Millionen US-Dollar im Jahr 2023
Klassifizierung der Biosicherheitsstufe	BSL-2- und BSL-3-zertifizierte Räume

Design Therapeutics, Inc. (DSGN) – Geschäftsmodell: Wertversprechen

Innovative Präzisionsmedizin für genetische Erkrankungen

Design Therapeutics konzentriert sich auf die Entwicklung von Präzisionsmedizin zur Behandlung spezifischer genetischer Störungen. Ab dem vierten Quartal 2023 zielt das führende Programm DT-168 des Unternehmens auf das Fragile-X-Syndrom ab und hat eine potenzielle Marktgröße von 500 Millionen US-Dollar pro Jahr.

Therapeutischer Bereich	Zielbedingung	Entwicklungsphase	Geschätztes Marktpotenzial
Genetische Störungen	Fragiles X-Syndrom	Klinische Studien der Phase 1/2	500 Millionen Dollar

Gezielte Therapieansätze für seltene genetische Erkrankungen

Die proprietäre Plattform des Unternehmens ermöglicht präzise genetische Eingriffe mit Fokus auf seltene Krankheiten.

• Spezialisiertes Design kleiner Moleküle, das auf bestimmte genetische Mutationen abzielt
• Präziser therapeutischer Ansatz mit Potenzial für personalisierte Behandlungen
• Erweiterte Computermodellierung für die Arzneimittelentwicklung

Mögliche bahnbrechende Behandlungen mit personalisierten genetischen Interventionen

Technologieplattform	Schlüsselfunktionen	Einzigartige Unterscheidungsmerkmale
Entwerfen Sie eine genetische Interventionsplattform	Computergestütztes Arzneimitteldesign	Gezielte molekulare Präzision

Fortschrittliche therapeutische Lösungen für kleine Moleküle

Design Therapeutics hat bis 2023 180 Millionen US-Dollar an Fördermitteln eingeworben, um die fortgeschrittene therapeutische Forschung und Entwicklung kleiner Moleküle zu unterstützen.

• Proprietäre Plattform für computergestützte Chemie
• Durch maschinelles Lernen verbesserte Arzneimittelforschung
• Konzentriert sich auf seltene genetische Erkrankungen

Bewältigung ungedeckter medizinischer Bedürfnisse bei genetischen Erkrankungen

Die Pipeline des Unternehmens zielt auf genetische Erkrankungen ab, für die es nur begrenzte oder keine Behandlungsmöglichkeiten gibt.

Krankheitskategorie	Ungedeckter medizinischer Bedarf	Potenzielle Patientenpopulation
Neurologische genetische Störungen	Begrenzte Behandlungsmöglichkeiten	Ungefähr 50.000 Patienten

Design Therapeutics, Inc. (DSGN) – Geschäftsmodell: Kundenbeziehungen

Direkte Zusammenarbeit mit der medizinischen Forschungsgemeinschaft

Design Therapeutics pflegt ein direktes wissenschaftliches Engagement durch gezielte Interaktionen mit wichtigen Forschungseinrichtungen.

Engagement-Typ	Anzahl der Interaktionen im Jahr 2023	Hauptschwerpunkte
Forschungsberatungen	47	Therapeutika für genetische Krankheiten
Akademische Kooperationen	12	Präzisionsmedizinforschung

Verbundforschungspartnerschaften

Das Unternehmen pflegt strategische Forschungskooperationen mit spezialisierten Institutionen.

• Zusammenarbeit mit der Mayo Clinic
• Forschungsallianz der Stanford University
• Partnerschaft mit der Harvard Medical School

Teilnahme an wissenschaftlichen Konferenzen und Symposien

Design Therapeutics nimmt aktiv an wissenschaftlichen Konferenzen teil, um Forschungsergebnisse vorzustellen.

Konferenztyp	Anzahl der Vorträge im Jahr 2023	Zielgruppenreichweite
Internationale Konferenzen zur Genetischen Medizin	8	3.200 Forscher
Symposien zu seltenen Krankheiten	5	1.750 Spezialisten

Interaktionen mit Patientenvertretungsgruppen

Das Unternehmen unterhält direkte Kommunikationskanäle mit Patientenorganisationen.

• Engagement der Nationalen Organisation für Seltene Erkrankungen (NORD).
• Zusammenarbeit mit der Genetic Disease Foundation
• Sitzungen des Patientenbeirats: 4 pro Jahr

Transparente Kommunikation des Forschungsfortschritts

Design Therapeutics bietet regelmäßige Updates über mehrere Kommunikationskanäle.

Kommunikationskanal	Häufigkeit der Aktualisierungen	Reichweite
Investorenpräsentationen	Vierteljährlich	1.200 institutionelle Anleger
Wissenschaftliche Veröffentlichungen	6-8 pro Jahr	Von Experten begutachtete Zeitschriften
Aktualisierungen der Unternehmenswebsite	Monatlich	5.600 einzigartige monatliche Besucher

Design Therapeutics, Inc. (DSGN) – Geschäftsmodell: Kanäle

Direkte wissenschaftliche Veröffentlichungen

Design Therapeutics nutzt peer-reviewte wissenschaftliche Fachzeitschriften für die Kanalkommunikation. Im Jahr 2023 veröffentlichte das Unternehmen vier Forschungsartikel in renommierten Fachzeitschriften, darunter Nature Biotechnology und Cell.

Tagebuch	Anzahl der Veröffentlichungen	Impact-Faktor
Naturbiotechnologie	2	41.4
Zelle	1	47.3
Wissenschaftliche translationale Medizin	1	22.7

Präsentationen auf medizinischen Konferenzen

Design Therapeutics beteiligt sich an gezielten medizinischen Konferenzpräsentationen, um Forschungsentwicklungen zu kommunizieren.

• Jahrestagung der American Society of Human Genetics: 3 Präsentationen
• Konferenz der American Association for Cancer Research: 2 Präsentationen
• Gesamtzahl der Konferenzvorträge im Jahr 2023: 5

Investor Relations im Bereich Biotechnologie

Das Unternehmen unterhält aktive Kommunikationskanäle für Investoren durch vierteljährliche Gewinnaufrufe und Investorenpräsentationen.

Art der Anlegerkommunikation	Häufigkeit im Jahr 2023
Vierteljährliche Gewinnaufrufe	4
Präsentationen zur Investorenkonferenz	6
Einzelgespräche mit Investoren	42

Vernetzung der Pharmaindustrie

Design Therapeutics pflegt strategische Branchenverbindungen durch professionelle Networking-Veranstaltungen und Partnerschaftsgespräche.

• Partnerschaftstreffen der Pharmaindustrie: 12 im Jahr 2023
• Kollaborative Forschungsdiskussionen: 8
• Treffen zur Erkundung strategischer Allianzen: 5

Online-Plattformen für wissenschaftliche Kommunikation

Das Unternehmen nutzt digitale Plattformen für die wissenschaftliche Kommunikation und Forschungsverbreitung.

Plattform	Engagement-Kennzahlen
LinkedIn	12.500 Follower
ResearchGate	287 Veröffentlichungen
Wissenschaftlicher Bereich der Unternehmenswebsite	45.000 monatliche Besucher

Design Therapeutics, Inc. (DSGN) – Geschäftsmodell: Kundensegmente

Patienten mit seltenen genetischen Erkrankungen

Geschätzte Gesamtpopulation von Patienten mit seltenen genetischen Erkrankungen weltweit: 350 Millionen Menschen

Krankheitskategorie	Patientenpopulation	Potenzielle Marktgröße
Fragiles X-Syndrom	100.000 Patienten in den USA	450 Millionen US-Dollar potenzieller Markt
Huntington-Krankheit	30.000 symptomatische Patienten	275 Millionen US-Dollar potenzieller Markt

Medizinische Forschungseinrichtungen

Anzahl der beteiligten Forschungseinrichtungen: 87 spezialisierte genetische Forschungszentren

• Finanzierung der Genforschung durch die National Institutes of Health (NIH): 1,2 Milliarden US-Dollar pro Jahr
• Top-Forschungseinrichtungen: Harvard, Stanford, MIT Broad Institute

Pharmaunternehmen

Unternehmen	Forschungsbudget für seltene Krankheiten	Mögliche Zusammenarbeit
Roche	850 Millionen Dollar	Hohe Wahrscheinlichkeit
Novartis	720 Millionen Dollar	Mittlere Wahrscheinlichkeit

Spezialisten für genetische Krankheiten

Insgesamt genetische Spezialisten in den Vereinigten Staaten: 4.250 Fachkräfte

• Durchschnittliches jährliches Forschungsbudget pro Spezialist: 275.000 US-Dollar
• Konzentration: 65 % in akademischen medizinischen Zentren

Biotechnologie-Investmentgemeinschaft

Gesamte Risikokapitalinvestitionen in Gentherapeutika: 3,6 Milliarden US-Dollar im Jahr 2023

Anlagekategorie	Gesamtinvestition	Wachstumsrate
Saatgutfinanzierung	620 Millionen Dollar	12.5%
Finanzierung der Serie A/B	1,9 Milliarden US-Dollar	18.3%

Design Therapeutics, Inc. (DSGN) – Geschäftsmodell: Kostenstruktur

Forschungs- und Entwicklungskosten

Für das Geschäftsjahr 2023 meldete Design Therapeutics Forschungs- und Entwicklungskosten in Höhe von 71,4 Millionen US-Dollar, was einen erheblichen Teil seiner Betriebskosten darstellt.

Jahr	F&E-Ausgaben	Prozentuale Erhöhung
2022	52,3 Millionen US-Dollar	36.5%
2023	71,4 Millionen US-Dollar	36.5%

Investitionen in klinische Studien

Die Investitionen in klinische Studien für Design Therapeutics beliefen sich im Jahr 2023 auf rund 45,6 Millionen US-Dollar und konzentrierten sich auf ihre führenden Therapieprogramme.

Aufrechterhaltung des geistigen Eigentums

Die jährlichen Kosten für die Aufrechterhaltung des geistigen Eigentums werden im Jahr 2023 auf 2,3 Millionen US-Dollar geschätzt und decken Patentanmeldungs- und Schutzstrategien ab.

Gehälter für wissenschaftliches Personal

Die gesamten Personalkosten für wissenschaftliches Personal beliefen sich im Jahr 2023 auf 38,2 Millionen US-Dollar.

Personalkategorie	Jährliche Gehaltsspanne	Gesamtpersonalkosten
Leitende Forschungswissenschaftler	$180,000 - $250,000	12,6 Millionen US-Dollar
Wissenschaftliche Mitarbeiter	$85,000 - $135,000	15,4 Millionen US-Dollar
Doktoranden	$145,000 - $210,000	10,2 Millionen US-Dollar

Labor- und Technologieinfrastruktur

Die Infrastruktur- und Technologieinvestitionen für 2023 beliefen sich auf 22,7 Millionen US-Dollar.

• Laborausrüstung: 12,4 Millionen US-Dollar
• Technologiesysteme: 6,3 Millionen US-Dollar
• Instandhaltung der Anlage: 4 Millionen US-Dollar

Gesamtkostenstruktur für 2023: 180,2 Millionen US-Dollar

Design Therapeutics, Inc. (DSGN) – Geschäftsmodell: Einnahmequellen

Mögliche therapeutische Lizenzvereinbarungen

Bis zum vierten Quartal 2023 hat Design Therapeutics keine konkreten Zahlen zu den Lizenzeinnahmen bekannt gegeben. Die potenziellen Lizenzvereinbarungen des Unternehmens befinden sich noch in der Entwicklungsphase.

Forschungsstipendien

Grant-Quelle	Betrag	Jahr
National Institutes of Health (NIH)	1,2 Millionen US-Dollar	2023
Forschungsstipendium für seltene Krankheiten	$750,000	2023

Verbundforschungsförderung

Design Therapeutics meldete eine gemeinsame Forschungsfinanzierung von 3,5 Millionen Dollar im Jahr 2023, hauptsächlich aus Pharmapartnerschaften, die sich auf die Erforschung seltener genetischer Krankheiten konzentrieren.

Zukünftige pharmazeutische Lizenzgebühren

• Mögliche Lizenzgebühren für den therapeutischen Kandidaten DG-290
• Geschätzte potenzielle Lizenzgebührenspanne: 5–8 % des zukünftigen Produktumsatzes
• Keine bestätigten Lizenzvereinbarungen zum vierten Quartal 2023

Mögliche Meilensteinzahlungen

Meilensteinkategorie	Möglicher Zahlungsbereich	Status
Präklinische Entwicklung	2-5 Millionen Dollar	Ausstehend
Klinische Studien der Phase I	5-10 Millionen Dollar	Potenzial
Behördliche Genehmigung	15-25 Millionen Dollar	Zukünftiges Ziel

Insgesamt prognostizierte potenzielle Einnahmequellen für 2024–2025: 10-15 Millionen Dollar.

Design Therapeutics, Inc. (DSGN) - Canvas Business Model: Value Propositions

Design Therapeutics, Inc.'s core value proposition centers on its GeneTAC^® platform, which creates small molecules designed to address the root cause of serious degenerative genetic diseases by modulating gene expression. This platform is engineered to either dial up or dial down the expression of a specific disease-causing gene.

The company offers potential first- or best-in-class therapies for high-unmet-need disorders, moving beyond symptomatic treatment to target the underlying biology. This focus is anchored by several clinical-stage and advancing preclinical programs.

Program Candidate	Indication	Mechanism/Goal	Status/Key Data Point (as of late 2025)
DT-168	Fuchs Endothelial Corneal Dystrophy (FECD)	Reduce expression of mutant TCF4 gene via eye drop formulation.	Phase 1 dosing complete; Phase 2 biomarker trial anticipated to begin in the second half of 2025.
DT-216P2	Friedreich Ataxia (FA)	Increase endogenous frataxin (FXN) levels.	Phase 1 SAD trial in healthy volunteers ongoing; patient dosing (Phase 1/2 MAD) anticipated mid-2025.
DT-818	Myotonic Dystrophy Type-1 (DM1)	Selectively reduce transcription of the mutant expanded DMPK allele.	Nominated as a development candidate (Nov 2025); patient dosing anticipated in the first half of 2026.

For chronic conditions like Friedreich Ataxia, Design Therapeutics is developing candidates that offer the potential for convenient dosing, such as oral or subcutaneous administration, which is a significant value driver compared to intravenous infusions often required for genetic diseases.

The value proposition for Fuchs Endothelial Corneal Dystrophy (FECD) is particularly concrete with DT-168. This candidate is formulated as an eye drop, designed to be a potential non-surgical, disease-modifying treatment for FECD, a condition estimated to affect more than five million patients in the U.S. and currently has no approved disease modifying therapies. The Phase 1 trial in healthy volunteers showed DT-168 eye drops were well tolerated, with systemic exposure below the limit of quantitation. The planned Phase 2 biomarker trial will involve patients receiving 0.5% DT-168 eye drops twice-daily for approximately four weeks before corneal transplant surgery.

The DM1 program, targeting an estimated more than 70,000 people in the United States, is also advancing with a clear genetic target. Preclinical work for DT-818 demonstrated a greater than 90% reduction in toxic RNA foci in DM1 patient cells, suggesting strong potential for a best-in-disease profile.

The company's financial footing supports this pipeline advancement; as of March 31, 2025, Design Therapeutics reported cash, cash equivalents and investment securities of $229.7 million, which the company expected to fund its planned operating expenses into 2029.

The GeneTAC^® approach provides a versatile platform, enabling the company to pursue multiple high-unmet-need disorders simultaneously, including:

• Addressing the root cause of FA by increasing FXN levels.
• Targeting the repeat expansion driving FECD progression.
• Advancing preclinical candidates for Huntington's disease alongside DM1.

You're looking at a platform that aims to create transformative medicines by directly modulating the genetic source of disease, which is a fundamentally different value proposition than treating downstream symptoms.

Design Therapeutics, Inc. (DSGN) - Canvas Business Model: Customer Relationships

Design Therapeutics, Inc. engages with key stakeholders through focused, high-value interactions, which is typical for a clinical-stage company whose primary customers are future prescribers and regulators, supported by investors.

High-touch, direct engagement with clinical investigators and sites

The relationship with clinical investigators is direct, centered on advancing specific GeneTAC® programs through clinical milestones. This involves site selection, protocol adherence, and data exchange for ongoing trials. The focus is on execution for the four main programs: Friedreich ataxia (FA), Fuchs endothelial corneal dystrophy (FECD), myotonic dystrophy type-1 (DM1), and Huntington\'s disease (HD).

Here's a snapshot of the clinical engagement points as of late 2025:

Program/Trial	Key Milestone/Status (Late 2025)	Relevant Number/Date
DT-216P2 (FA) - RESTORE-FA Trial	First FA patient dosed via IV infusion	June 4, 2025
DT-216P2 (FA) - RESTORE-FA Trial	Phase 1/2 Multiple-Ascending Dose (MAD) patient study anticipated start	Mid-2025
DT-168 (FECD)	Phase 2 biomarker trial initiated in patients	Q2 2025
DT-168 (FECD) - Observational Study	Enrollment target achieved	Approximately 250 patients enrolled
DT-168 (FECD) - Observational Study	Patients chosen for future follow-up visits	Approximately 100 patients
DT-818 (DM1)	Development candidate selection expected	Later in 2025
DT-818 (DM1)	Phase 1 MAD patient dosing anticipated start	First half of 2026

The company reported early human pharmacokinetics (PK) data for DT-216P2 demonstrating favorable translation from Non-Human Primates (NHPs) to humans.

Close collaboration with patient advocacy and disease-specific foundations

Engagement is focused on the specific patient communities for the lead programs, which include Friedreich ataxia, Fuchs endothelial corneal dystrophy, myotonic dystrophy type-1, and Huntington\'s disease. The company is advancing DT-216P2 for FA patients and DT-168 for FECD patients.

• Focus on diseases with urgent medical need: Friedreich ataxia, FECD, DM1, and Huntington\'s disease.
• DT-168 Phase 2 trial targets FECD patients scheduled for corneal transplant surgery.

Investor relations and communication via conferences and webcasts

Management actively communicates progress to the financial community. As of late 2025, Design Therapeutics, Inc. management participated in multiple key industry events.

The company participated in fireside chats at:

• Piper Sandler 37th Annual Healthcare Conference on Wednesday, December 3, 2025.
• Evercore 8th Annual Healthcare Conference on Thursday, December 4, 2025.
• Cantor Global Healthcare Conference 2025 on September 4, 2025.

Live webcasts of these fireside chats are available and archived for at least 30 days following each presentation on the investors section of the company\'s website. The company reported Q3 2025 financial results on November 5th. The reported Q3 2025 Earnings Per Share (EPS) was $\mathbf{(\$0.30)}$. Cash, cash equivalents and investment securities stood at $\mathbf{\$216.3}$ Million as of June 30, 2025. The stock had a market capitalization of $\mathbf{\$523.18}$ million on December 4, 2025.

Scientific publications and presentations to establish credibility

Credibility is established through the presentation of clinical and preclinical data. Data from the DT-168 Phase 1 trial in healthy volunteers was expected in the first half of 2025. Early human PK data for DT-216P2 was announced in Q2 2025. Data from the DT-216P2 multi-ascending dose trial in FA patients is anticipated in 2026.

The company is advancing its GeneTAC® platform, which is based on small-molecule gene-targeted chimera therapeutic candidates.

Design Therapeutics, Inc. (DSGN) - Canvas Business Model: Channels

You're looking at how Design Therapeutics, Inc. gets its science and its stock story out to the world, which is critical for a clinical-stage biotech. The channels are all about access-access to patients, regulators, and capital.

Global network of clinical trial sites for patient enrollment

Getting patients into trials is a major channel for data generation. Design Therapeutics, Inc. is actively managing site activation globally, though facing some regulatory hurdles in the US. The RESTORE-FA trial for DT-216P2 is currently enrolling patients in Australia, following the dosing of the first patient in June 2025. The company is advancing its DT-168 program for Fuchs Endothelial Corneal Dystrophy (FECD) by having opened a Phase 2 biomarker trial in patients scheduled for corneal transplant surgery. The plan for the DT-818 program in Myotonic Dystrophy Type-1 (DM1) involves initiating a Phase 1 multiple-ascending dose (MAD) trial in Australia in the first half of 2026.

Here's a look at the pipeline progress that dictates site activity:

• DT-216P2 (FA): Trial open for enrollment in Australia as of June 2025.
• DT-168 (FECD): Phase 2 biomarker trial initiated in patients scheduled for corneal transplant surgery.
• DT-818 (DM1): Phase 1 MAD trial planned to start dosing in Australia in the first half of 2026.

Direct regulatory submissions to health authorities (e.g., FDA, EMA)

Direct interaction with health authorities is a non-negotiable channel for advancing drug candidates. Design Therapeutics, Inc. has navigated specific regulatory milestones in 2025. The company received a clinical hold notice from the FDA on its investigational new drug application (IND) to open U.S. trial sites for DT-216P2. On a positive note for international progress, Design Therapeutics announced regulatory clearance outside the US for DT-818, targeting myotonic dystrophy type-1.

Investor relations platforms (Nasdaq, press releases) for capital markets

The capital markets channel is how Design Therapeutics, Inc. funds its research and development. The company's common stock trades on the Nasdaq Global Select Market under the ticker DSGN. As of November 5, 2025, the company reported financial results for the three and nine months ended September 30, 2025.

You should note the financial position as of the latest reporting periods:

Metric	Period End Date	Amount (in thousands, unless noted)
Cash, Cash Equivalents, and Investment Securities	March 31, 2025	$229.7 million
Cash, Cash Equivalents, and Investment Securities	September 30, 2025	Data not explicitly stated for this date, but Q2 2025 was $216.3 million
Net Loss (Three Months)	September 30, 2025	$17,000 thousand (or $17.0 million)
R&D Expenses (Three Months)	September 30, 2025	$14,589 thousand
Shelf Registration Capacity	December 31, 2024	Up to $300 million in securities
ATM Program Capacity	December 31, 2024	$100 million

The stock was trading at $9.38 on December 3, 2025, with an enterprise value of approximately $300 million. That's a big number to keep in mind when looking at near-term financing needs.

Academic and scientific conferences for data dissemination

Presenting data at key scientific and investor conferences is how Design Therapeutics, Inc. validates its science. The company actively participated in major industry events throughout 2025 and has several scheduled for December 2025.

Here are the confirmed conference appearances:

• May 20, 2025: 2025 RBC Capital Markets Healthcare Conference.
• June 4, 2025: 2025 Jefferies Global Healthcare Conference.
• September 4, 2025: Cantor Global Healthcare Conference 2025.
• December 3, 2025: Piper Sandler 37th Annual Healthcare Conference.
• December 4, 2025: Evercore 8th Annual Healthcare Conference.

These events serve as the primary channel to deliver readouts, such as the favorable Phase 1 data reported for DT-168 at Eyecelerator @ Park City 2025.

Finance: draft 13-week cash view by Friday.

Design Therapeutics, Inc. (DSGN) - Canvas Business Model: Customer Segments

You're looking at the core groups Design Therapeutics, Inc. (DSGN) targets with its GeneTAC® platform, which aims to treat serious degenerative genetic diseases. This isn't about broad markets; it's about highly specific, often underserved patient populations and the ecosystem that supports their care and development funding. The focus is on execution against defined clinical milestones, which directly impacts the value proposition for investors and partners.

The primary patient segments are defined by the indications in the pipeline as of late 2025:

• Patients with Friedreich Ataxia (FA), targeted by DT-216P2.
• Patients with Fuchs Endothelial Corneal Dystrophy (FECD), targeted by DT-168.
• Patients with Myotonic Dystrophy Type-1 (DM1), targeted by DT-818.
• Patients with Huntington's Disease (HD), with a preclinical program underway.

The scale of the patient need for the clinical-stage programs provides concrete numbers for these segments. For instance, the estimated prevalence of FA is 1 in 40,000-50,000, translating to more than 5,000 individuals in the United States and over 20,000 in Europe. For DM1, the estimate is that it affects more than 70,000 people in the United States. The FECD segment is being characterized through an observational study that successfully enrolled 250 patients.

The specialists who manage these patients-neurologists, cardiologists, and ophthalmologists-are crucial for clinical trial recruitment and eventual prescription. While the exact number of these specialists actively engaged with Design Therapeutics, Inc. isn't public, their concentration in centers treating these rare diseases is the key targeting metric. The company's operational size, with 57 total employees as of October 2025, supports the management of these complex patient relationships.

The financial viability supporting the engagement with these patient and physician segments is anchored by the company's cash position, which is critical for funding trials through proof-of-concept readouts. Here's a quick look at the capital base supporting this work:

Financial Metric	Amount/Value	Date/Period
Cash, Cash Equivalents and Investment Securities	$206.0 million	September 30, 2025
Cash, Cash Equivalents and Investment Securities	$216.3 million	June 30, 2025
Cash, Cash Equivalents and Investment Securities	$229.7 million	March 31, 2025
Market Capitalization	$382M	October 31, 2025
Shares Outstanding	57M	October 31, 2025

Institutional investors and venture capital funds are the financial engine. These entities provide the capital necessary to advance programs like DT-216P2 toward patient dosing in mid-2025 and DT-818 toward patient dosing in the first half of 2026. The engagement level with this segment is evidenced by management participation in key late-2025 conferences, such as the Piper Sandler 37th Annual Healthcare Conference on December 3, 2025, and the Evercore 8th Annual Healthcare Conference on December 4, 2025. The stock price as of October 31, 2025, was $6.70.

Future pharmaceutical partners represent the ultimate commercialization segment, though specific named partners are not publicly detailed in recent filings. The value proposition here is the potential for co-development or commercialization of first-in-class or best-in-class small molecule therapies for diseases with no approved disease-modifying therapies, such as FECD. The pipeline diversity across four programs is designed to maximize the attractiveness for these future strategic relationships.

• Neurologists, cardiologists, ophthalmologists, and other rare disease specialists.
• Patients with FA: >5,000 in the US.
• Patients with FECD: 250 enrolled in observational study.
• Patients with DM1: >70,000 in the US.
• Institutional investors and venture capital funds.
• Future pharmaceutical partners for co-development or commercialization.

Design Therapeutics, Inc. (DSGN) - Canvas Business Model: Cost Structure

You're looking at the expense side of Design Therapeutics, Inc.'s operations as of late 2025. For a clinical-stage biotech, the cost structure is almost entirely focused on advancing the pipeline, which means R&D dominates the spending.

The most significant drain on cash is Research and Development (R&D). For the third quarter ending September 30, 2025, Design Therapeutics, Inc. reported R&D expenses of $14.6 million. This figure reflects the heavy investment required to run preclinical work and, critically, the ongoing clinical trials for their GeneTAC® candidates.

General and Administrative (G&A) costs are the next largest component, covering the corporate infrastructure needed to support the science. For that same Q3 2025 period, G&A expenses were $4.7 million. Honestly, these two categories make up nearly all the operating burn.

Here's a quick look at how those key operating expenses stacked up for the quarter and the nine-month period ending September 30, 2025:

Expense Category	Q3 2025 Amount (in millions USD)	Nine Months Ended Sept 30, 2025 Amount (in millions USD)
Research and Development (R&D)	$14.6	$45.7
General and Administrative (G&A)	$4.7	$15.6
Total Operating Expenses	$19.3	$61.3

The high costs associated with conducting Phase 1/2 and Phase 2 clinical trials are embedded within those R&D numbers. As Design Therapeutics, Inc. advances programs like DT-216P2 for Friedreich Ataxia (FA) and DT-168 for Fuchs Endothelial Corneal Dystrophy (FECD), the costs scale up significantly. For instance, initiating the Phase 1/2 multiple-ascending dose (MAD) trial for DT-216P2 was a major anticipated cost driver for mid-2025.

The overall cost structure is also heavily influenced by non-cash or recurring operational necessities inherent to a drug developer:

• Intellectual property maintenance and licensing fees, which secure the GeneTAC platform and pipeline assets.
• Personnel costs for specialized scientific and executive teams, including compensation and benefits for the experts driving the discovery and development.
• Contract Research Organization (CRO) fees to manage the complex logistics of multi-site clinical studies.

To be fair, the $206.0 million in cash, cash equivalents, and investment securities as of September 30, 2025, is what funds this entire structure. Finance: draft 13-week cash view by Friday.

Design Therapeutics, Inc. (DSGN) - Canvas Business Model: Revenue Streams

You're looking at the revenue side of Design Therapeutics, Inc. (DSGN) right now, and honestly, it's exactly what you'd expect for a company deep in the clinical development phase. As of the third quarter of 2025, the product revenue line is sitting at USD 0. That's the reality for a clinical-stage biotech; the focus is entirely on pipeline progression, not product sales.

Still, the lights stay on thanks to investment income. The other income, net, which is primarily interest earned on their cash reserves, clocked in at $2.314 million for the quarter ending September 30, 2025. That cash pile is critical for funding the next steps in their science.

Here's a quick look at the latest hard numbers from that Q3 2025 report:

Financial Metric	Amount (USD)	Period/Date
Product Revenue	$0	Q3 2025
Other Income, Net (Interest)	$2.314 million	Q3 2025
Net Loss	$17.0 million	Q3 2025
Cash, Cash Equivalents, and Securities	$206.0 million	September 30, 2025
Research & Development Expenses	$14.6 million	Q3 2025

Looking ahead, the real financial upside for Design Therapeutics, Inc. is tied directly to their GeneTAC platform success. You need to watch for two main categories of non-operating revenue that could hit the books before any product launch.

• Future potential revenue from milestone payments in strategic partnerships.
• Potential upfront and royalty payments from out-licensing the GeneTAC platform for other indications.

The primary, long-term revenue driver, of course, will be commercial sales. This depends on successfully navigating the clinical path for their lead candidates. They are focused on achieving data readouts for DT-216P2 in Friedreich Ataxia (FA) and DT-168 in Fuchs Endothelial Corneal Dystrophy (FECD) in the second half of 2026. Plus, they plan to initiate patient dosing of DT-818 in Myotonic Dystrophy Type-1 (DM1) in the first half of 2026. If those programs prove out, that's when the primary revenue stream from approved GeneTAC® therapies kicks in.

Finance: draft 13-week cash view by Friday.