Fulcrum Therapeutics, Inc. (FULC): Business Model Canvas [Jan-2025 Mis à jour]

Dans le paysage dynamique de la biotechnologie, Fulcrum Therapeutics, Inc. (FULC) émerge comme une force pionnière, révolutionnant le traitement des maladies rares par la technologie de modulation de l'expression génique révolutionnaire. En cartographiant stratégiquement leur modèle commercial innovant, l'entreprise tire parti de la recherche scientifique de pointe, des partenariats collaboratifs et des approches de médecine de précision pour cibler les troubles génétiques complexes qui sont restés longtemps mal desservis. Leur proposition de valeur unique combine des plates-formes thérapeutiques avancées avec une mission pour transformer les résultats des patients, positionnant le point d'appui à l'avant-garde des interventions génétiques personnalisées.

Fulcrum Therapeutics, Inc. (FULC) - Modèle commercial: partenariats clés

Collaboration stratégique avec Biogen

En octobre 2022, Fulcrum Therapeutics est entré dans une collaboration stratégique avec Biogen axé sur la recherche sur la dystrophie musculaire. La collaboration implique:

• Valeur de collaboration totale potentielle pouvant atteindre 610 millions de dollars
• Paiement initial de 50 millions de dollars à Fulcrum
• Financement de la recherche pour le développement du FTX-6058 pour la maladie de la drépanocytose

Établissements de recherche universitaire

Institution	Focus de recherche	Détails du partenariat
École de médecine de Harvard	Recherche de maladies génétiques rares	Programme de découverte de médicaments collaboratifs
Université de Pennsylvanie	Développement de la thérapie génique	Collaboration de recherche préclinique

Organisations de recherche sur les contrats pharmaceutiques

Fulcrum collabore avec plusieurs CRO pour le développement clinique:

• IQVIA - Gestion des essais cliniques
• Parexel - Soutenir l'essai clinique de phase II / III
• Charles River Laboratories - Services de recherche préclinique

Fondations de maladies rares

Fondation	Focus de la maladie	Type de collaboration
Projet parent Dystrophie musculaire	Dystrophie musculaire de Duchenne	Financement de la recherche et plaidoyer pour les patients
Association des maladies de la drépanocytose de l'Amérique	Drépanocytose	Soutien de la recherche et sensibilisation des essais cliniques

Fulcrum Therapeutics, Inc. (FULC) - Modèle d'entreprise: Activités clés

Développement de modulateurs d'expression génique

Fulcrum Therapeutics se concentre sur le développement de modulateurs d'expression génique ciblant les maladies génétiques rares. Au quatrième trimestre 2023, la société a identifié 3 cibles de gène primaire pour la modulation dans leur pipeline thérapeutique.

Cible génétique	Indication de la maladie	Étape de développement
FTX-6058	Drépanocytose	Étape clinique
Losmapimod	Dystrophie musculaire facioscapulohumérale (FSHD)	Phase 2

Effectuer des essais cliniques pour des traitements de maladies rares

L'entreprise a investi 42,3 millions de dollars en activités d'essai cliniques Au cours de l'exercice 2023.

• Essais cliniques actifs: 2 programmes primaires
• Inscription totale des patients: environ 120 patients
• Emplacements des essais cliniques: États-Unis et Europe

Recherche et développement de nouvelles plateformes thérapeutiques

Fulcrum Therapeutics alloué 68,4 millions de dollars aux dépenses de R&D en 2023, représentant 76% de leur budget opérationnel total.

Zone de focus R&D	Investissement
Plates-formes d'expression génique	32,1 millions de dollars
Développement de petites molécules	21,5 millions de dollars
Recherche préclinique	14,8 millions de dollars

Développement de médicaments précliniques et cliniques

La société maintient 4 programmes de développement de médicaments actifs À travers différentes étapes de la recherche et des essais cliniques.

Advance Proprietary à petites molécules thérapeutiques

Fulcrum Therapeutics a 2 thérapeutiques propriétaires de petites molécules par étapes de développement avancé, avec une valeur marchande potentielle estimée à 350 à 500 millions de dollars.

• Capacité de dépistage moléculaire: plus d'un million de composés par an
• Demandes de brevet: 12 familles de brevets actives
• Focus thérapeutique: troubles génétiques rares

Fulcrum Therapeutics, Inc. (FULC) - Modèle d'entreprise: Ressources clés

Technologie de modulation d'expression génique propriétaire

Fulcrum Therapeutics utilise un plate-forme de modulation d'expression génique ciblant des mécanismes génétiques spécifiques. Au quatrième trimestre 2023, la technologie de l'entreprise se concentre sur les troubles génétiques rares et les maladies neurodégénératives.

Plate-forme technologique	Domaines d'intervention spécifiques	Étape de développement
Modulation d'expression génique	Troubles génétiques rares	Étapes précliniques / cliniques

Équipe de leadership scientifique et de recherche expérimentée

Composition de l'équipe de leadership à partir de 2024:

• Leadership exécutif total: 7 membres
• Expérience moyenne de l'industrie: 18 ans
• Tapisseurs de doctorat: 5 membres du leadership sur 7

Portefeuille de propriété intellectuelle

Catégorie de brevet	Nombre de brevets	Couverture géographique
Technologie de modulation des gènes	12 brevets accordés	États-Unis, Europe, Chine

Installations de recherche et de laboratoire

Détails de l'infrastructure de recherche:

• Espace total de laboratoire: 25 000 pieds carrés
• Emplacement: Cambridge, Massachusetts
• Investissement de l'équipement de recherche: 4,2 millions de dollars en 2023

Capacités de dépistage génétique spécialisées

Technologie de dépistage	Capacité de dépistage	Traitement annuel
Dépistage génétique à haut débit	500 000 variantes génétiques	Environ 1,2 million de dépistages par an

Fulcrum Therapeutics, Inc. (FULC) - Modèle d'entreprise: propositions de valeur

Approches thérapeutiques innovantes pour les troubles génétiques rares

Fulcrum Therapeutics se concentre sur le développement de traitements pour des troubles génétiques rares ayant des besoins médicaux non satisfaits importants. Au quatrième trimestre 2023, la société a deux programmes principaux à un stade clinique:

Programme	Indication cible	Étape clinique
FTX-6058	Drépanocytose	Phase 2
Losmapimod	Dystrophie musculaire facioscapulohumérale (FSHD)	Phase 2/3

Médecine de précision ciblant les mécanismes génétiques spécifiques

La plateforme de recherche propriétaire de la société, Reliver la technologie d'expression génique, permet des interventions génétiques ciblées:

• Mécanisme moléculaire ciblant des voies d'expression génique spécifiques
• Potentiel à moduler les variations génétiques qui pathogènes
• Approche de précision du traitement des troubles génétiques

Traitements de percée potentielles pour les populations de patients mal desservis

Investissement financier dans la recherche sur les maladies rares en 2023:

Investissement en recherche	Montant
Dépenses de R&D	97,4 millions de dollars (rapport annuel 2022)
Espèce et équivalents	245,4 millions de dollars (T3 2023)

Technologie avancée de modulation d'expression génique

Les capacités technologiques clés comprennent:

• Plateforme de découverte propriétaire pour identifier les cibles génétiques
• Capacité à développer des thérapies à petites molécules
• Concentrez-vous sur les troubles génétiques rares avec des options de traitement limitées

Interventions thérapeutiques personnalisées

Pipeline clinique ciblant des conditions génétiques spécifiques:

Zone thérapeutique	Condition spécifique	Statut de développement
Hématologie	Drépanocytose	Essai clinique de phase 2
Neuromusculaire	Dystrophie musculaire facioscapulo-humérale	Essai clinique de phase 2/3

Fulcrum Therapeutics, Inc. (FULC) - Modèle d'entreprise: relations clients

Engagement direct avec les communautés de patients atteints de maladies rares

En 2024, Fulcrum Therapeutics se concentre sur les maladies génétiques rares, en particulier le ciblage:

Zone de maladie	Population de patients	Stratégie d'engagement
Drépanocytose	Aux États-Unis, environ 100 000 patients	Partenariats du groupe de défense des patients
Dystrophie musculaire facioscapulohumérale (FSHD)	Estimé 20 000 à 25 000 patients dans le monde	Réseaux de soutien aux patients directs

Partenariats de recherche collaborative

Fulcrum maintient des collaborations de recherche stratégique avec:

• Établissements de recherche universitaire
• Fondations de maladies rares
• Centres de recherche pharmaceutique

Éducation et sensibilisation professionnelle de la santé

Activité de sensibilisation	Fréquence	Public cible
Présentations de la conférence médicale	4-6 conférences par an	Hématologues, neurologues
Webinaires de formation médicale continue	8-10 webinaires par an	Spécialistes en génétique, chercheurs cliniques

Programmes de recrutement de soutien aux patients et d'essais cliniques

Métriques de recrutement des essais cliniques pour 2024:

• Essais cliniques actifs: 3 études en cours
• Patient Recruitment Target: 150-200 participants
• Couverture géographique: États-Unis, Canada, Europe

Communication transparente sur les progrès de la recherche

Canal de communication	Fréquence	Informations partagées
Présentations des investisseurs	Trimestriel	Mises à jour des essais cliniques, jalons de recherche
Mises à jour du site Web d'entreprise	Mensuel	Progrès de la recherche, publications scientifiques
Newsletters de la communauté des patients	Bimensuel	Informations sur la recherche, histoires de patients

Fulcrum Therapeutics, Inc. (FULC) - Modèle d'entreprise: canaux

Communication médicale directe

Au Q4 2023, Fulcrum Therapeutics a utilisé des canaux de communication médicale directe avec 87 professionnels de la santé spécialisés à travers de rares réseaux de recherche sur les maladies génétiques.

Canal de communication	Nombre d'interactions	Spécialistes de la cible
Sensibilisation médicale directe	87	Chercheurs de maladie génétique
Consultations individuelles	42	Experts en troubles neurologiques

Conférences et présentations scientifiques

Fulcrum Therapeutics a participé à 14 conférences scientifiques en 2023, présentant des recherches sur la thérapie génique et des traitements de maladies rares.

• Conférence de la Société américaine de la génétique humaine
• Symposium international de recherche sur les maladies rares
• Sommet de l'innovation des neurosciences

Réseaux de l'industrie pharmaceutique

La société maintient des partenariats actifs avec 23 réseaux de recherche pharmaceutique, en se concentrant sur des troubles génétiques rares.

Type de réseau	Nombre de partenariats	Domaine de mise au point
Réseaux de collaboration de recherche	23	Troubles génétiques rares
Partenariats de développement clinique	12	Plateformes de thérapie génique

Plateformes de recrutement d'essais cliniques

Fulcrum Therapeutics a exploité 6 plateformes de recrutement d'essais cliniques numériques en 2023, atteignant 1 254 participants aux patients potentiels.

• ClinicalTrials.gov
• ResearchMatch
• Portail de recherche clinique de la maladie des maladies rares

Publications numériques et scientifiques

La société a publié 9 articles de recherche évalués par des pairs en 2023, avec un impact de citation cumulative de 42,6.

Catégorie de publication	Nombre de publications	Impact de la citation
Journaux évalués par des pairs	9	42.6
Actes de conférence scientifique	7	28.3

Fulcrum Therapeutics, Inc. (FULC) - Modèle d'entreprise: segments de clientèle

Patiens de maladies rares

Fulcrum Therapeutics se concentre sur des troubles génétiques rares avec des populations de patients spécifiques:

Maladie rare	Population estimée des patients	Segment du marché cible
Syndrome X fragile	30 000 patients aux États-Unis	Patients pédiatriques et jeunes adultes
Dystrophie musculaire facioscapulohumérale (FSHD)	Environ 20 000 patients aux États-Unis	Patiens des troubles musculaires adultes

Communautés de recherche sur les troubles génétiques

Métriques clés de l'engagement communautaire de recherche:

• Collaborations de recherche active: 7 centres médicaux académiques
• Financement des subventions de recherche du NIH: 2,3 millions de dollars en 2023
• Documents de recherche génétique publiés: 12 publications évaluées par des pairs

Spécialistes des maladies neurologiques

Segments spécialisés cibles:

Type spécialisé	Nombre de spécialistes potentiels	Focus principal
Spécialistes en neurogénétique	425 professionnels certifiés du conseil d'administration	Troubles neurologiques génétiques rares
Neurologues pédiatriques	3 200 professionnels en exercice	Conditions génétiques du développement

Centres de traitement des troubles génétiques pédiatriques

Métriques d'engagement du centre de traitement:

• Centres génétiques pédiatriques spécialisés dans le réseau: 42
• Consultations annuelles des patients: environ 8 500
• Protocoles de traitement des troubles génétiques développés: 6

Institutions de recherche pharmaceutique

Détails de collaboration de l'institution de recherche:

Type d'institution	Nombre de partenariats	Focus de recherche
Centres de recherche universitaires	12 partenariats actifs	Développement thérapeutique de l'expression des gènes
Laboratoires de recherche privés	5 accords de collaboration	Mécanismes de troubles génétiques rares

Fulcrum Therapeutics, Inc. (FULC) - Modèle d'entreprise: Structure des coûts

Frais de recherche et de développement

Pour l'exercice 2023, Fulcrum Therapeutics a déclaré des dépenses totales de R&D de 102,8 millions de dollars, contre 89,5 millions de dollars en 2022.

Année	Dépenses de R&D	Changement d'une année à l'autre
2022	89,5 millions de dollars	-
2023	102,8 millions de dollars	Augmentation de 14,9%

Investissements d'essais cliniques

Les investissements en essais cliniques pour Fulcrum Therapeutics en 2023 étaient d'environ 65,3 millions de dollars, axés sur les programmes clés:

• Essais cliniques de dystrophie musculaire (FSHD)
• Programme de maladies de la drépanocytose
• Recherche de troubles neurologiques

Maintenance de la propriété intellectuelle

Les coûts de propriété intellectuelle pour 2023 étaient de 4,2 millions de dollars, couvrant le dépôt de brevets, les poursuites et l'entretien.

Coûts opérationnels et administratifs

Catégorie de coûts	2023 dépenses
Général et administratif	38,6 millions de dollars
Ventes et marketing	12,4 millions de dollars
Dépenses opérationnelles totales	51,0 millions de dollars

Développement de la plate-forme technologique

L'investissement dans le développement de la plate-forme technologique pour 2023 était de 18,7 millions de dollars, en se concentrant sur les technologies de modulation d'expression génique.

Structure totale des coûts pour 2023: environ 242,0 millions de dollars

Fulcrum Therapeutics, Inc. (FULC) - Modèle d'entreprise: Strots de revenus

Paiements de jalons potentiels provenant de partenariats pharmaceutiques

Depuis 2024, Fulcrum Therapeutics a des accords de partenariat avec les structures de paiement de jalon potentielles suivantes:

Partenaire	Paiements de jalons potentiels	Étape de développement
Bristol Myers Squibb	Jusqu'à 540 millions de dollars	Collaboration en début de scène
Biogène	Jusqu'à 465 millions de dollars	Programme de dystrophie musculaire

De futurs accords de licence de drogue

Fulcrum Therapeutics a des accords de licence potentiels pour les programmes thérapeutiques suivants:

• FTX-6058 pour la drépanocytose
• Programme de traitement de la dystrophie musculaire
• Troubles génétiquement définis du SNC

Ventes de produits thérapeutiques anticipés

Potentiel des revenus projetés actuels pour les principaux candidats thérapeutiques:

Candidat thérapeutique	Potentiel du marché annuel estimé	Indication cible
FTX-6058	350 à 500 millions de dollars	Drépanocytose
Traitement de la dystrophie musculaire	250 à 400 millions de dollars	Troubles musculaires génétiques

Grants de recherches et collaborations

Sources de financement de la recherche actuelles:

• Concessions des National Institutes of Health (NIH): 2,3 millions de dollars
• Financement collaboratif de recherche sur les maladies rares: 1,7 million de dollars
• Partenariats de recherche universitaire: 1,1 million de dollars

Revenus potentiels de redevances à partir de traitements développés

Projection des revenus de redevances projetés des approbations potentielles de médicaments:

Traitement	Pourcentage de redevances estimées	Revenus de redevances annuelles potentielles
Traitement de la drépanocytose	8-12%	28 à 45 millions de dollars
Traitement de la dystrophie musculaire	6-10%	15 à 30 millions de dollars

Fulcrum Therapeutics, Inc. (FULC) - Canvas Business Model: Value Propositions

You're looking at a company whose core value proposition centers on developing small molecules to treat the root cause of genetically defined rare diseases. The immediate focus is on pociredir, which is designed as an investigational oral small-molecule inhibitor of EED (embryonic ectoderm development), discovered using Fulcrum Therapeutics' proprietary technology. Inhibition of EED leads to potent downregulation of key fetal globin repressors, including BCL11A, which causes an increase in fetal hemoglobin (HbF).

The primary value proposition for pociredir in Sickle Cell Disease (SCD) is its potential to be an oral, once-daily therapeutic that could transform the standard of care. This is based on clinical proof-of-concept data showing HbF increases associated with potential overall patient benefit.

Metric	Pociredir 12 mg Cohort Result (n=16)	Context/Benchmark
Mean Increase in HbF	8.6%	HbF levels above 8-10% are generally associated with milder SCD phenotypes.
Pan-cellular Induction (F-cells)	Mean of 67%	Consistent with even distribution across red blood cells.
Total Hemoglobin Increase	0.9 g/dL	Indicates decreased red blood cell destruction and reduced anemia.
Treatment-Related Adverse Events	All were Grade 1 (mild).	No drug-related Serious Adverse Events (SAEs) or discontinuations reported through this cohort completion.

Fulcrum Therapeutics is addressing high unmet medical needs in genetically defined rare diseases. The company is also advancing a novel preclinical pipeline for inherited aplastic anemias. This pipeline includes potential treatments for conditions like Diamond-Blackfan anemia (DBA), Shwachman-Diamond syndrome, and Fanconi anemia. The company is on track to submit an Investigational New Drug (IND) application for DBA during the fourth quarter of 2025.

To support the progression of these value-creating assets, Fulcrum Therapeutics maintained a solid financial footing as of mid-2025. As of June 30, 2025, cash, cash equivalents, and marketable securities stood at $214.1 million. This financial position is intended to fund operating requirements into at least 2027.

• Oral, once-daily dosing for SCD treatment.
• Potential to replicate protective biology seen in hereditary persistence of HbF.
• IND submission planned for DBA in Q4 2025.
• Pociredir received FDA Fast Track designation and Orphan Drug Designation for SCD.
• Mean HbF induction of 8.6% in the 12mg cohort.

Fulcrum Therapeutics, Inc. (FULC) - Canvas Business Model: Customer Relationships

You're looking at how Fulcrum Therapeutics, Inc. connects with the people who matter most-patients, doctors, and investors-especially as they push their lead SCD program forward. This isn't about mass marketing; it's about deep, targeted engagement in the rare disease space.

High-touch engagement with rare disease patient communities

Fulcrum Therapeutics, Inc. focuses on genetically defined rare diseases, which necessitates direct, high-touch interaction with patient advocacy groups and the patient population itself. This relationship is crucial for trial recruitment and understanding the true unmet need.

• Fulcrum Therapeutics, Inc. is developing pociredir for Sickle Cell Disease (SCD).
• The company also advances programs for bone marrow failure syndromes, including Diamond-Blackfan anemia (DBA).
• Real-world data was presented at the 20th Annual Sickle Cell & Thalassemia (ASCAT) Conference correlating increased HbF levels with reduced VOC rates in SCD.

Close collaboration with clinical trial investigators and sites

The relationship with clinical investigators is the backbone of advancing the pociredir program through the PIONEER Phase 1b trial. You see the direct output of this collaboration in the data released.

Here's a look at the clinical data points that define the relationship with investigators and trial sites as of late 2025:

Trial/Cohort	Metric	Value
PIONEER Trial (6 mg cohort, prior data)	Percentage increase of HbF	9.8%
PIONEER Trial (12 mg cohort, prior data)	Percentage increase of HbF	10%
PIONEER Trial (12 mg cohort, Q2 2025 data, n=16)	Mean increase in HbF	8.6%
PIONEER Trial (12 mg cohort, Q2 2025 data, n=16)	Mean F-cells (pan-cellular induction)	67%
PIONEER Trial (12 mg cohort, Q2 2025 data, n=16)	Increase in total hemoglobin	0.9 g/dL
PIONEER Trial (20 mg cohort, Q3 2025 data, n=12 evaluable)	Mean baseline HbF level	7.1%
PIONEER Trial (20 mg cohort, Q3 2025 data, n=12 evaluable)	Median baseline HbF level	7.3%

Patient enrollment in the 20 mg dose cohort was completed, showing greater than 90% rates of adherence to study drug to date.

Investor relations and data presentations (e.g., ASH 2025)

Engaging the investment community is managed through formal presentations and dedicated events, using clinical milestones as the primary touchpoints. The 67th American Society of Hematology (ASH) Annual Meeting in December 2025 was a key event for this relationship.

• Fulcrum Therapeutics, Inc. presented new clinical data from the PIONEER trial at ASH 2025.
• The company hosted a live and webcast investor event on Sunday, December 7, 2025, at 7:00 a.m. ET.
• The data presented included full data from the 12 mg cohort and initial data from the 20 mg cohort.
• As of September 30, 2025, cash, cash equivalents, and marketable securities stood at $200.6 million.
• Research and development expenses for the three months ended September 30, 2025, were $14.3 million.

Specialized medical affairs outreach to hematology specialists

This relationship is built by presenting data at key medical congresses and involving recognized experts in the field to validate the science to the broader specialist community. Medical experts joined management for the December 7, 2025, investor event.

• Dr. Sheinei Alan, Director of the Inova Adult Sickle Cell Program, cares for more than 250 adults with sickle cell disease.
• Dr. Martin Steinberg is a Professor of Medicine, Pediatrics, Pathology and Laboratory Medicine at Boston University Chobanian and Avedisian School of Medicine.
• Fulcrum Therapeutics, Inc. plans to submit an investigational new drug application (IND) for its bone marrow failure syndromes program during the fourth quarter of 2025.

Finance: review Q4 2025 cash burn projection against the $200.6 million cash position as of September 30, 2025, by end of next week.

Fulcrum Therapeutics, Inc. (FULC) - Canvas Business Model: Channels

Clinical trial sites serve as the initial channel for drug delivery and data collection for Fulcrum Therapeutics, Inc.'s investigational products, such as pociredir.

Region	Site Status (as of January 6, 2025)	Count
United States	Active Sites	12
United States	Onboarding Sites	3
South Africa	Active Sites	1
South Africa	Onboarding Sites	1
Nigeria	Active Sites	3

Specific active sites in the United States included UT Houston (PI: Idowu), Queens Hospital Cancer Center (PI: Ferman), and University of California Los Angeles (PI: Sehl). The active South Africa site was Wits Health Consortium (PI: Mahlangu).

Scientific publications and medical conferences are key channels for disseminating clinical and preclinical data.

• New clinical data from the PIONEER trial of pociredir in sickle cell disease (SCD) was presented at the 67th American Society of Hematology (ASH) Annual Meeting.
• Fulcrum Therapeutics hosted a live and webcast investor event on Sunday, December 7, 2025, at 7:00 a.m. ET in Orlando to discuss ASH data.
• The presentation included full data from the 12 mg dose cohort and initial data from the 20 mg dose cohort of the PIONEER trial.
• A poster presentation titled 'Pociredir, a novel oral once-daily fetal hemoglobin inducer: Results from the Phase 1b PIONEER study' was scheduled for Saturday, December 6, 2025, between 5:30 - 7:30 PM ET.
• Preclinical data on the calmodulin pathway modulator program for bone marrow failure syndromes was also presented at ASH.
• Two abstracts were presented at the 2025 European Hematology Association (EHA) Congress in Milan, Italy, which took place June 12-15, 2025.

Investor relations and corporate communications are channels used for capital markets engagement and financial transparency.

Communication Event/Metric	Date/Period	Value/Amount
Cash, Cash Equivalents, and Marketable Securities	As of June 30, 2025	$214.1 million
Research and Development Expenses	Three months ended June 30, 2025	$13.0 million
Collaboration Revenue	Three months ended June 30, 2025	zero
Third Quarter 2025 Earnings Call Webcast	October 29, 2025 at 8:00 AM EDT	N/A
Investor Event to Review ASH Data	December 7, 2025 at 7:00 a.m. ET	N/A
Inducement Grants Reported under Nasdaq Rule 5635(c)(4)	November 7, 2025	N/A

The company reported financial results for the Second Quarter 2025 on July 29, 2025.

Future specialty pharmacy and distribution networks are planned for post-approval commercialization, as Fulcrum Therapeutics, Inc. currently lacks the necessary infrastructure.

• As of December 27, 2020, Fulcrum Therapeutics, Inc. stated it did not have a sales or marketing infrastructure.
• The company expects to build a focused, specialty sales and marketing infrastructure in the United States following marketing approval.
• For foreign markets, commercialization success is dependent on avoiding adverse pricing limitations that could delay launch.

Fulcrum Therapeutics, Inc. (FULC) - Canvas Business Model: Customer Segments

You're looking at the specific groups Fulcrum Therapeutics, Inc. (FULC) is targeting with its precision medicine pipeline. For a clinical-stage company, these segments are defined by the unmet medical need their investigational drugs, like pociredir, are designed to address, plus the capital providers who fund the journey.

Patients with Sickle Cell Disease (SCD) who require chronic, disease-modifying treatment

This is the primary, most immediate target for pociredir, which is an investigational oral small-molecule fetal hemoglobin (HbF) inducer being studied in the Phase 1b PIONEER trial. The goal is to offer a once-daily oral treatment option that can ameliorate symptoms like vaso-occlusive events (VOCs).

• Estimated 100,000 individuals in the USA are living with Sickle Cell Disease as of 2025.
• Over 90% of US SCD patients are non-Hispanic Black or African American.
• The global SCD treatment market is projected to grow to $9.84 billion by 2030.
• In the PIONEER trial, the 12 mg dose cohort completed enrollment with n=16 patients, showing >90% adherence and no discontinuations to date.
• The 20 mg dose cohort is ongoing, with data expected by the end of 2025.

Patients with Beta-Thalassemia (potential future indication for pociredir)

Pociredir is also being developed for beta-thalassemia, another hemoglobinopathy where increasing HbF could reduce the need for chronic transfusions. This represents a significant, though secondary, market opportunity.

• The total prevalence of $\beta$-thalassemia (BT) in the US in 2023 was estimated at 3,665 cases, with a high sensitivity analysis reaching 4,214 cases.
• Transfusion-dependent thalassemia (TDT), the most severe form, likely affects between 1,000 - 1,500 people in the US.
• Approximately 80-90 million people globally are carriers of the $\beta$-thalassemia mutation.

Patients with inherited aplastic anemias (e.g., Diamond-Blackfan Anemia, DBA)

Fulcrum Therapeutics, Inc. is advancing a preclinical program for inherited aplastic anemias, including DBA, which is a rare bone marrow failure disorder. This segment is being targeted with a separate mechanism of action.

• In 2023, approximately 7,870 diagnosed cases of Diamond-Blackfan Anemia were reported across the seven major markets (7MM), with the United States accounting for about 70% of these cases.
• The US and Canada see approximately 25-40 new cases of DBA per year.
• Fulcrum plans to submit an Investigational New Drug (IND) application for DBA during the fourth quarter of 2025.
• In 2023 US DBA cases, 46% were associated with mutations in the RPS19 gene.

Institutional investors and biotech-focused capital providers

These are the entities providing the necessary funding to advance the clinical pipeline, often making decisions based on trial data milestones and the company's financial runway.

Here's the quick math on Fulcrum Therapeutics, Inc.'s market standing as of late 2025:

Metric	Value (Late 2025)
Market Capitalization	$490.31 million
Stock Price (Approximate)	$9.06
Average Target Price	$14.56
Potential Upside to Target	60.66%
Cash & Equivalents (as of 3/31/2025)	$226.6 million
Cash Runway Guidance	Into at least 2027
Trailing 12-Month EPS (Approx.)	-$1.22

What this estimate hides is the burn rate required to get through the 20 mg cohort data readout by year-end.

Fulcrum Therapeutics, Inc. (FULC) - Canvas Business Model: Cost Structure

You're looking at the core cash outflows for Fulcrum Therapeutics, Inc. as of late 2025. These are the expenses driving the development of pociredir and their other pipeline assets.

The primary cost drivers are centered on clinical development and supporting the corporate infrastructure. Here's a look at the key reported figures from the third quarter ended September 30, 2025:

Cost Category	Q3 2025 Amount (Three Months Ended Sept 30, 2025)
Research and Development (R&D) expenses	$14.3 million
General and Administrative (G&A) expenses	$7.6 million

The R&D spend is heavily influenced by the ongoing clinical work. For instance, the advancement of the Phase 1b PIONEER trial of pociredir for sickle cell disease (SCD) was a factor increasing R&D costs compared to the prior year period, even as overall R&D expenses slightly decreased to $14.3 million.

The G&A spend saw a decrease to $7.6 million, primarily due to lower professional services costs compared to the same period in 2024.

Here are the components driving these costs:

• Clinical trial costs for the Phase 1b PIONEER trial of pociredir, with enrollment complete in the 20 mg dose cohort and data expected by year-end 2025.
• Personnel costs, including employee compensation, which saw a slight reduction contributing to the decrease in Q3 2025 R&D expenses.
• A strategic workforce reduction was implemented earlier, moving from 80 to 51 full-time employees to focus resources.
• IP maintenance and legal fees for global patent protection are a necessary, ongoing cost for a company using proprietary discovery technology.

To be fair, the cost structure reflects a shift; the R&D spend in Q3 2025 was lower than the prior year, partly due to decreased costs from the discontinued losmapimod program and a reimbursement from the terminated Sanofi collaboration. Still, the company is advancing its pipeline, with an Investigational New Drug (IND) application for a treatment for inherited aplastic anemias, such as Diamond-Blackfan Anemia (DBA), planned for submission in the fourth quarter of 2025.

Finance: draft 13-week cash view by Friday.

Fulcrum Therapeutics, Inc. (FULC) - Canvas Business Model: Revenue Streams

You're looking at the revenue side of Fulcrum Therapeutics, Inc. (FULC) as of late 2025. For a clinical-stage company, revenue is often lumpy, coming from non-product sources until a drug gets approved. Right now, the focus is on managing the cash burn while advancing the pipeline.

The most immediate, albeit small, revenue stream comes from the company's balance sheet strength. As of September 30, 2025, Fulcrum Therapeutics, Inc. had $200.6 million in cash, cash equivalents, and marketable securities. This cash pile generates interest income. While the specific 'Other income, net' for Q1 2025 was cited as $2.748 million, the Q3 2025 cash balance suggests ongoing, albeit modest, interest generation from these holdings.

Milestone payments from strategic collaborations are a key potential revenue source, but they are currently quiet. The major collaboration with Sanofi is now terminated. Collaboration revenue for the three months ended June 30, 2025 (Q2 2025) was zero, a significant drop from the $80.0 million upfront license payment recognized in Q2 2024 from that same Sanofi deal. Following this trend, future milestone payments from new collaborations are currently projected at $0 for Q3 2025, as the company focuses on internal development.

The biggest potential revenue driver is the future product sales of pociredir, which is still in clinical trials. You need to watch the data readouts closely, as these drive future valuation and potential partnership interest. The company shared encouraging results from the 12 mg dose cohort of the Phase 1b PIONEER trial in July 2025. Data from the 20 mg dose cohort is expected by the end of 2025.

Potential future licensing fees for pipeline assets represent another significant, though speculative, revenue stream. Fulcrum Therapeutics, Inc. is advancing its program for bone marrow failure syndromes, including Diamond-Blackfan anemia (DBA), and plans to submit an Investigational New Drug (IND) application during the fourth quarter of 2025. Securing a partner for this asset, or others, would trigger upfront payments and future milestone fees.

Here's a quick look at the recent financial context supporting this revenue structure:

Financial Metric	Value as of Q3 2025 (or latest)	Reference Period
Cash, Cash Equivalents, and Marketable Securities	$200.6 million	September 30, 2025
Collaboration Revenue	$0	Three months ended June 30, 2025
Sanofi Upfront Payment Recognition	$80.0 million	Second quarter of 2024
Cash Runway Guidance	Into at least 2028	As of September 30, 2025

The company's operating expenses reflect this focus on internal development rather than external revenue generation. Research and development expenses for Q3 2025 were $14.3 million. General and administrative expenses for that same quarter were $7.6 million. This burn rate is what the existing cash balance must cover until a major event, like a successful drug readout or a new deal, materializes.

You should also track the progress of their other pipeline activities, which are the source of future licensing fees:

• Pociredir IND submission for DBA planned for Q4 2025.
• Pociredir 20 mg dose cohort data expected by year-end 2025.
• The Sanofi collaboration for losmapimod is terminated.

Honestly, the revenue stream is currently dormant outside of interest income, which is typical for a company at this stage. The entire model hinges on the clinical data from pociredir.

Finance: draft 13-week cash view by Friday.